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GBT報告2022年第1四半期の財務業績

Oxbrytaを実現しました^®2022年第1四半期の純収入は5520万ドルで、前年同期比41%増

最近4歳から12歳以下の児童に対する強力な新処方の増加と，12歳以上の患者の改善傾向が新処方の強力な増加を推進している

鎌状細胞病(SCD)患者の中でGBT 601段階1試験を再起動し、毎日150 mgの投与量を研究した；年中に2/3段階試験を開始することが期待される

今日の午後4時30分の電話会議です。宇宙人

カリフォルニア州南サンフランシスコ、2022年5月4日(ユニバーサル通信社)グローバル血液治療会社(ナスダック：GBT)は本日、2022年3月31日までの第1四半期の財務業績と最近の業務進展を発表した。

GBT最高経営責任者で医学博士テッド·W·楽福は“第1四半期には、患者のOxbryta使用を拡大する道で2つの主要なマイルストーンを実現した。米国では，年齢に適した新しい処方を含む4~11歳の患者に適したOxbrytaを発売し，我々のカバー範囲をより多くのSCD患者に拡大することが可能となった。私たちは発売に関する積極的なフィードバックを受けて、この四半期にこの年齢層に対する新しい処方は鼓舞的な傾向が現れ、12歳以上の人口の新しい処方もいくつかの増加増加が見られた。また，欧州委員会によるOxbrytaの上場許可を得て，EUが承認したSCD中の鎌状細胞や赤血球破壊の分子基礎を直接抑制する最初の薬物とした。この一里塚は、私たちがヨーロッパ患者に触れる道への重要な一歩であり、最初のポイントはドイツで発売され、重要な国で精算制度を構築することである“と述べた

臨床的には，我々の2段階3試験に参加する患者を募集しており，Clacumabが血管閉塞発症や関連する再入院の頻度を減少させる可能性を評価している。また，患者の興味から，すぐにGBT 601段階試験を再開する予定であり，150 mgの増量を検討する機会があり，年間でGBT 601を2/3段階試験に進める予定である。われわれはGBT 601に引き続き興奮しており，このような低用量の1日1回の錠剤がSCD患者の臨床結果を改善する可能性があると信じている。

最近の業務の進展

商業広告

• 録音したOxbryta^®(Voxelotor)第1四半期の純売上高は5520万ドルで、同41%増加した。環比ベースでは売上高が2%低下したが，主に流通業者が2021年末に購入後の第1四半期に在庫を減少させ，より高い毛純調整を行ったが，部分はより高い患者需要によって相殺された。Oxbrytaを服用した患者数は前四半期と比較して増加しており，2019年の発売以来，四半期ごとに増加している。
• 第1四半期にOxbrytaに1200枚以上の新処方を発行し、2022年1月初めから4歳から12歳以下の子供の間で強力に発売された。GBTは依然として，新冠肺炎の大流行の消退に伴い，新たに処方されたオキシブリータ処方の数が増加すると信じている。GBTは，今後しばらくの間，新処方数は最終的に“新冠肺炎”までのレベルを超えると予想される。
• Oxbrytaは引き続き12歳以上の患者に広範な支払者保険を提供しており，90%を超える保険生活は彼らの医療計画によって獲得できる。4歳から12歳以下の患者では，GBTはOxbryta精算範囲の確保に努め続け，この年齢層の広範な支払者カバーの目標を年中に実現することが期待される。
• GBTとBiophma−MEAの流通業者との連携により，アラブ首長国連邦(UAE)でOxbrytaが発売された。これはOxbrytaがアメリカ以外で初めて商業発射したことだ。
• 2022年2月に欧州委員会(EC)のマーケティング許可を受けた後、GBTはドイツでOxbrytaを商業化するために積極的に努力しており、5月中旬に発売される予定だ。また，GBTはドイツ，フランス，イギリスで精算検討が開始され，ヨーロッパ各地の医療提供者に対してOxbrytaの教育が行われている。
  

臨床.臨床

• 2つの全世界、ランダム、プラセボ対照、肝心な3期試験が行われており、これらの試験は総称してThriveと呼ばれ、血管閉塞発症(VOC)頻度とVOC関連再入院におけるGBTのP−セレクチン阻害剤Clacumabの安全性と有効性を評価している。
• 今年4月第2段階希望児童1号研究からのデータは小児科血液と癌オンライン同業評議の定期刊行物です
• GBTは5月にGBT 021601(GBT 601)の第1段階研究を再開する予定であり，GBT 021601(GBT 601)は同社が検討している次世代鎌状ヘモグロビン(HBS)重合阻害剤であり，150 mgの1日投与量を検討しており，これまで検討してきた100 mgの1日維持量よりも増加している。2021年にこの研究に参加したすべての6人のSCD患者は、この再起動研究に参加する興味を示した。完成後、同社はこれらのデータを今年遅い時期の医学会議に提出する予定だ。GBT 601は2/3段階試験にも進める予定であり，2022年に第2段階部分を開始する予定である。
• OxbrytaはSCDを有する児童(4歳から11歳)の参入拡大計画の結果であり、5月初めにアメリカ小児科血液学会/腫瘍学会議で公表され、これらの患者におけるOxbrytaの治療効果と安全性を強化する。また，患者や臨床全体印象尺度の測定により，多くの患者の得点が改善した。

会社

• Oxbrytaは2022年までにイギリスでマーケティング許可を得る予定だ。約15，000人が¹イギリスのSCD患者です。
• 2022年7月、全世界の著名な小児科血液腫瘍学者、SCD専門家R.Clark Brown医学博士は総合科学と臨床現場卓越副総裁に任命され、会社の研究開発(R&D)チームを強化する。この新しいポストにおいて、ブラウン博士は新しい臨床試験地点の増加と参加の計画を推進することを含む臨床研究計画と実施を指導する。これまでブラウン博士はアトランタアフラック癌と血液疾患小児保健センターで臨床研究責任者を務めており，米国最大の総合的な小児疾患プロジェクトであった。
• 負担される医療サービスを得る機会の改善、GBT従業員およびコミュニティへの投資、環境持続可能性の向上、GBTの道徳的および価値観の堅持を含む、ESG優先順位におけるGBTの進展を示す初の環境、社会、およびガバナンス(ESG)報告書が発表された。
  

2022年第1四半期の財務実績
2022年第1四半期の製品純売上高総額は5520万ドルで、Oxbrytaからの販売であり、2021年第1四半期の純製品売上高は3900万ドルであった。

2022年3月31日までの3カ月間の販売コストは110万ドルだったが、2021年同期は60万ドルだった。FDAが2019年11月にOxbrytaを承認する前に発生した製造コストは，以前に会社の合併運営報告書に研究開発費として記録されていた。GBTは，FDA承認前に生産された製品が完全に利用されるにつれて，収入に占めるOxbryta販売コストの割合が今後いくつかの時期に増加すると予想される。

2022年3月31日までの3カ月間の研究開発費は5280万ドルだったが、2021年同期は5090万ドルだった。この期間の研究開発費の増加は主にGBT 601計画に関する外部コストの増加によるものであるが，Oxbrytaに関する外部コスト減少分はこの増加を相殺している。2022年3月31日までの3カ月間、発生した研究開発非現金株の報酬支出総額は550万ドルだったが、2021年同期は490万ドルだった。

2022年3月31日までの3カ月間、販売、一般、行政(SG&A)費用は7450万ドルだったが、2021年同期は5900万ドルだった。この期間のSG&A費用の増加は、主に会社がOxbrytaの商業と医療業務を拡大し、米国での小児科の導入と米国以外の地域での準備作業の支援、従業員に関するコストの増加、および運営の増加によるものであるが、非現金株の報酬支出の減少部分はこの増加を相殺した。2022年3月31日までの3カ月間、SG&A非現金株報酬支出総額は1360万ドルだったが、2021年同期は1510万ドルだった。

2022年3月31日までの3カ月間の純損失は8140万ドルだったが、2021年同期は7490万ドルだった。2022年3月31日までの3カ月間、基本と希釈後の1株当たり純損失は1.26ドルだったが、2021年同期は1.21ドルだった。

2022年3月31日現在、現金、現金等価物、有価証券の総額は6兆621億ドルだったが、2021年12月31日には7兆348億ドルだった。

電話会議詳細
GBTは2022年5月4日(水)午後4時30分に電話会議を主宰する。ETは2022年第1四半期の財務結果を検討し、業務の最新状況を提供する。電話会議に参加するには、877-407-3982(国内)または+1 201-493-6780(国際)に電話してください。電話会議のライブ音声ネットワーク中継は，GBTのサイトwww.gbt.comの投資家部分で入手できる.イベント終了後、1ヶ月間アーカイブオーディオネットワーク放送を提供します。

鎌状細胞病について
鎌状細胞病(SCD)はアメリカで10万人以上に影響しています²ヨーロッパでは5.2万人が³世界中の何百万人もの人々、特にサハラ以南のアフリカから来た祖先たち。⁴それはまたスペイン系、南アジア、南欧、中東の血統に影響を及ぼす。⁴SCDは生涯遺伝するまれな血液疾患であり，ヘモグロビンに影響を与え，ヘモグロビンは赤血球から運搬されるタンパク質であり，酸素を全身の組織や器官に輸送する。⁵遺伝子変異により，SCD患者は鎌状ヘモグロビンと呼ばれる異常ヘモグロビンを形成する。ヘモグロビン重合と呼ばれる過程により、赤血球は鎌状--脱酸素、新月形、硬直となる。^5,6,7鎌過程により溶血性貧血(赤血球破壊による低ヘモグロビン)や毛細血管や小血管が閉塞し，血液や酸素の全身輸送を阻害した。組織と器官に輸送される酸素の減少は脳卒中と不可逆的な器官損傷を含む生命を脅かす合併症を招く可能性がある。^6,7,8,9SCDの合併症は児童早期から始まり、神経認知障害、急性胸部症候群、無症状と優性脳卒中などの深刻な問題を含む可能性がある。¹⁰

Oxbrytaについて^®錠剤及び経口懸濁剤
Oxbryta(Voxelotor)は1日1回の経口療法であり、鎌状細胞病(SCD)患者に適している。Oxbrytaの動作原理はヘモグロビンの酸素に対する親和性を増加させることである。酸素化鎌状ヘモグロビンは重合しないため、Oxbrytaは鎌状ヘモグロビンの重合及びそれによって産生した鎌状と赤血球の破壊を抑制でき、それによって溶血と溶血性貧血を招き、これは各SCD患者が直面する主要な病理である。溶血性貧血の解決と全身の酸素輸送の改善を通じて、GBTはOxbrytaがSCD病気経過を変化させる潜在力があると信じている。

2019年11月、アメリカ食品と薬物管理局(FDA)は12歳以上の成人と児童SCDの治療にOxbryta錠剤の使用を加速的に許可し、2021年12月、FDAはアメリカで4歳以上の患者のSCD治療の許可使用範囲を拡大した。¹¹米国の4歳および4歳以上の患者が加速承認する条件として，GBTはHOPE−KILDS 2研究でOxbrytaを研究し続け，経頭蓋ドプラー(TCD)血流速度を用いて2歳から14歳までの小児脳卒中リスクを低下させる能力を評価する承認後検証的研究である。

新しいSCD治療法に対する切実な需要を認識し，FDAはOxbryta Breakdown Treatment，Fast Track，孤児薬，まれな小児科疾患名をSCD患者の治療に承認した。また，Oxbrytaは2021年の米国グレン大賞を受賞し，グレン財団による“最優秀バイオテクノロジー製品”賞を受賞した。

Oxbrytaはすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)から優先薬品(Prime)の称号を授与され、Oxbrytaは欧州委員会(EC)からSCD患者を治療する孤児薬物に指定され、Oxbrytaはイギリスの薬品と保健製品監督機関(MHRA)から有望な革新薬物(PIM)の称号を授与された。2022年2月、欧州委員会(EC)は、Oxbrytaを単一療法として、またはヒドロキシ尿素(ヒドロキシ尿素)との併用治療として、12歳以上の成人および小児患者のSCDによる溶血性貧血の治療を許可した。また，アラブ首長国連邦(アラブ首長国連邦)の衛生·防御部(MOHAP)は，12歳以上の成人と子供のSCDの治療にOxbrytaを許可している。

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世界の血液治療会社について
グローバル血液治療会社(GBT)は生物製薬会社であり，生活を変える治療法の発見，開発，提供に取り組み，十分なサービスを受けていない患者群に希望をもたらし，鎌状細胞病(SCD)から始まった。2011年に設立されたGBTは，SCDの治療や看護を変えるという目標を達成しており，SCDは生涯的で壊滅的な遺伝性血液疾患である。同社はOxbrytaを発売しました^®(Voxelotor)はFDAによって承認された鎌状ヘモグロビン(HBS)重合を直接阻害する最初の薬剤であり、HBS重合はSCD患者の赤血球が鎌状を呈する根本的な原因である。GBTはSCDにおけるパイプライン計画も進めており，ClacumabとGBT 021601(GBT 601)が発売されており，Clacumabは疾患関連の疼痛危機を解決するための第3段階開発中のP−セレクチン阻害剤であり，GBT 021601(GBT 601)は同社の次世代HBS重合阻害剤である。また，GBTの薬物発現チームは新たな標的を開発し，次のSCDの潜在的治療法を開発している。もっと知りたいのは、www.gbt.comにアクセスし、Twitter@GBT_NEWSで同社に注目してください。

前向きに陳述する
本プレスリリースのいくつかの陳述は、“将”、“予想”、“計画”、“信じ”、“予測”、“推定”、“予想”および“意図”または同様の表現を含む1995年の個人証券訴訟改革法によって指摘された前向き陳述に属する。これらの前向き陳述はGBTの現在の期待に基づいており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。本プレスリリースにおける陳述は、非歴史的事実の陳述を含むことができ、これらの陳述は、改正後の1933年“証券法”第27 A節及び改正された1934年“証券取引法”第21 E節の前向きな陳述に適合するとみなされる。GBTは、GBTの優先順位、承諾、貢献、重点、目標、使命、ビジョン、位置に関する声明、Oxbrytaの安全性、有効性と作用メカニズム、および他の製品特徴を含むこれらの前向き声明を発表する予定である；Oxbrytaの商業化、知名度、交付、利用可能性、用途および商業および医療潜在力は、関連イニシアティブの用途、意味、潜在力を含む；Oxbrytaを使用する患者の機会を拡大する；Oxbrytaは戦略とタイミングを含むヨーロッパで発売される可能性；FDAは、米国におけるOxbrytaの承認を拡大するために、より多くの患者および小児科処方における意義およびOxbrytaに対するECのマーケティング許可を許可し、患者の接近と使用に関して、Oxbrytaの支払者カバー範囲を拡大する；Oxbrytaの支払者カバー範囲は、4歳から12歳以下の患者のカバー範囲とヨーロッパでの精算を含む；進行中と計画中の研究、臨床試験と登録、ならびに関連方案、活動、時間およびその他の予想；将来のデータの提出と提示；GBTの財務状況、展望、指導, 新冠肺炎の大流行と関連予想は、処方に対する潜在的な影響を含む；Oxbrytaの承認使用を拡大することは、イギリスでの潜在的なマーケティング許可と関連するタイミングを含む；Brown博士の潜在的な影響は、臨床試験場所の参加の推進を含む；GBTのESG優先事項と関連進展；SCDの治療、看護と病気経過への影響及び関連合併症の減少；GBT候補薬物とパイプラインの安全性、有効性、作用機序、進展と潜在力。証券法第27 A節と証券取引法第21 E節に含まれる前向き声明の安全港条項に含まれるGBTがこの声明を行うのは，これらの安全港条項を遵守するために，新たな目標および治療法の発見，開発，提供に取り組んでいる。これらの展望性陳述はGBTのその計画、意図、期待、戦略と将来性に対する現在の見方を反映し、これらの見方は会社が現在把握している情報と会社が作った仮説に基づいている。GBTは計画、意図、期待或いは戦略が必ず実現或いは実現することを保証できず、しかも、実際の結果は展望性声明に記述されたものと大きく異なる可能性があり、GBTがコントロールできない各種のリスクと要素の影響を受け、新冠肺炎の大流行に関連するリスクと不確定性を含むが、GBT業務への影響の程度と持続時間を含み、商業化活動、監督管理努力、研究開発、企業発展活動と経営結果を含む。これは、大流行の最終的な持続時間のような、高度な不確実性と正確に予測できない未来の事態の発展に依存するだろう, 米国および他の国の旅行制限、隔離、社会的距離、および企業閉鎖要求、およびこのような疾患を世界的に制御·治療する行動の有効性；GBTはOxbrytaの商業化に成功できない可能性のある商業化能力を確立し続けている；GBTは第三者に依存した研究、開発、製造、流通、商業化活動に関連するリスク、政府および第三者支払者の行動は、精算および定価に関する行動、競争的治療に関連するリスクおよび不確定性、およびOxbryta需要の他の変化を制限する可能性がある。リスク規制当局は、Oxbrytaの継続商業化を支援するためにより多くの研究またはデータを必要とする可能性がある；商業化または臨床開発中に薬物に関連する有害事象のリスクが観察される可能性がある；データおよび結果は、さらなる開発、規制審査または承認のために規制要件に適合していないか、Pharmakonローンの下での義務を遵守することができないか、およびGBT協力、許可および流通協定下の活動の時間および進展；GBTが米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告に記載されているリスクと、その後米国証券取引委員会に提出された文書における潜在的リスク、不確実性、その他の重要な要因についてのGBTの議論。法的要件がない限り、GBTは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由でも、任意の前向きな陳述を公開更新する義務を負わない。

参考文献

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11. Oxbryta(Voxelotor)錠剤と経口懸濁剤処方情報錠剤。カリフォルニア州サンフランシスコ南部世界血液治療会社；2021年12月。
    
    

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