アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された |
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(国や他の司法管轄権 会社や組織を設立する) |
(税務署雇用主 識別番号.) |
|
|
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引 記号 |
各取引所名 それに登録されている |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
☐ |
規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
登録者の普通株出資額2022年5月2日まで、丁俊暉
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には、“1933年証券法”(改正)第27 A条または“証券法”および“1934年証券取引法”(改正)第21 E条または“取引法”の意味に適合する前向きな陳述が含まれている。このような前向きな陳述は他のものを除いて反映されている
これらすべての陳述は、既知および未知の重要なリスク、不確実性および他の要素の影響を受けることができ、これらのリスク、不確実性および他の要素は、私たちの実際の結果、業績または業績、市場傾向または業界結果を招く可能性があり、これらの前向き陳述に明示または示唆された内容とは大きく異なる。したがって、本明細書に含まれる任意の非歴史的事実の陳述は前向きな陳述である可能性があり、評価されるべきである。前述の場合に限定されることなく、“予想”、“予想”、“提案”、“計画”、“信じる”、“予定”、“プロジェクト”、“予測”、“推定”、“目標”、“予測”、“すべき”、“可能”、“会する”及びその否定および類似の言葉および表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。これらの展望的陳述は、本報告の第2部1 A項の“リスク要因”および第1部分1 A項の“リスク要因要約”および“リスク要因”に記載されたリスク、不確実性、および仮説を含むいくつかのリスク、不確実性および仮説の影響を受ける。2021年12月31日までの財政年度Form 10−Kまたは2021年Form 10−Kの年次報告。法律の要求がない限り，われわれは以下の義務を負わない
このような展望性情報に影響を与える実際の結果或いは要素の変化を反映するために、任意のこのような展望性情報を更新する。
Form 10-Qの本四半期報告で用語“BEAM”、“会社”、“私たち”、“私たち”または“私たち”を使用する場合、文脈が別に説明されていない限り、総合ベースのBEAM治療会社およびその子会社を指す。
カタログ表
|
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ページ |
第1部 |
財務情報 |
|
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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簡明合併経営報告書その他全面赤字 |
2 |
|
株主権益簡明合併報告書 |
3 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
5 |
|
簡明合併財務諸表付記 |
7 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
22 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
35 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
36 |
|
|
|
第II部 |
その他の情報 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
37 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
37 |
第六項です。 |
陳列品 |
41 |
サイン |
|
42 |
第一部分融資AL情報
プロジェクト1.金融テクノロジー物件(監査なし)
BEAM治療会社
縮合固結基スプレー銃のシーツ
(監査を受けていない)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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協同して応収する |
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— |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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制限現金 |
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経営的リース使用権資産 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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$ |
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||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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スコアカード免許料を払わなければならない |
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||
派生負債 |
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繰延収入の当期分 |
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賃貸負債の当期分 |
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設備融資負債の当期分 |
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流動負債総額 |
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長期賃貸負債 |
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長期装備融資負債 |
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対価格負債があります |
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繰延収入の長期部分 |
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その他負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収入を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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||
総負債と株主権益 |
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$ |
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$ |
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||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
BEAM治療会社
業務が簡明に報告書をまとめるイギリス国家統計局その他全面的な損失
(監査を受けていない)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
|
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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( |
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) |
その他の収入(支出)： |
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派生負債の公正価値変動 |
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( |
) |
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非持株投資の公正価値変動 |
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( |
) |
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価格負債があって価値変動を公正にすることができます |
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( |
) |
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利息とその他の収入，純額 |
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( |
) |
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その他収入合計 |
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( |
) |
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純損失 |
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) |
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$ |
( |
) |
有価証券の未実現収益 |
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( |
) |
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( |
) |
総合損失 |
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$ |
( |
) |
普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
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$ |
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$ |
( |
) |
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
|
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||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
BEAM治療会社
簡明な総合報告書です 株主権益
(監査を受けていない)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
|
|
普通株 |
|
|
その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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|||||||||
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2020年12月31日残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
私募による普通株発行は、発行コストを差し引いて#ドルです |
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— |
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— |
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||||
普通株買い入れガイドラインを発行する |
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— |
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— |
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制限された普通株の帰属 |
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( |
) |
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— |
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— |
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株に基づく報酬 |
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普通株式オプションの行使 |
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その他全面収益(赤字) |
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( |
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純損失 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2021年3月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
3
BEAM治療会社
株主権益簡明合併報告書--続
(監査を受けていない)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
|
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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|
積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2021年12月31日の残高 |
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ESPPにより普通株を購入する |
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— |
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市場から普通株を発行し，発行コストを差し引くと#ドルになる |
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制限された普通株の帰属 |
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株に基づく報酬 |
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普通株式オプションの行使 |
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その他全面収益(赤字) |
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— |
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— |
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( |
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— |
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純損失 |
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— |
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— |
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( |
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) |
2022年3月31日の残高 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
BEAM治療会社
集約状態を簡素化するキャッシュフロープロジェクト
(監査を受けていない)
(単位：千)
|
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動 |
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純損失 |
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( |
) |
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) |
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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投資割増償却 |
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) |
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進行中の研究開発費 |
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— |
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株に基づく報酬費用 |
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経営的リース使用権資産変更 |
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派生負債の公正価値変動 |
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( |
) |
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価格負債があって価値変動を公正にすることができます |
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( |
) |
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非持株投資の公正価値変動 |
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( |
) |
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他にも |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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( |
) |
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( |
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その他長期資産 |
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— |
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( |
) |
売掛金 |
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( |
) |
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( |
) |
費用とその他の負債を計算すべきである |
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( |
) |
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( |
) |
リース負債を経営する |
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( |
) |
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協同して応収する |
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— |
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収入を繰り越す |
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( |
) |
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( |
) |
その他長期負債 |
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( |
) |
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経営活動提供の現金純額 |
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( |
) |
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投資活動 |
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財産と設備を購入する |
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( |
) |
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( |
) |
有価証券を購入する |
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( |
) |
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( |
) |
有価証券の満期日 |
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||
グイドから得た現金純額 |
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— |
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|
投資活動のための現金純額 |
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( |
) |
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( |
) |
融資活動 |
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||
普通株を発行して得られる収益(手数料を差し引く) |
|
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特別引き出し権に基づいて株を発行して得た金 |
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— |
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持分発行費用を支払う |
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( |
) |
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( |
) |
設備融資を償還する |
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( |
) |
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( |
) |
株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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( |
) |
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( |
) |
現金、現金等価物、制限現金--期初 |
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現金、現金等価物、制限された現金--期末 |
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$ |
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|
$ |
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||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
BEAM治療会社
現金フロー表簡明連結報告書--続
(監査を受けていない)
(単位：千)
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||
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2022 |
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2021 |
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||
キャッシュフロー情報の追加開示： |
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||
利子を支払う現金 |
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$ |
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$ |
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||
非現金投資と融資活動を追加開示します |
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売掛金·売掛金のうち財産·設備の増加 |
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使用権資産の取得による経営リース負債 |
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$ |
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売掛金と売掛金における持分発行コスト |
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$ |
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資産購入で負担しているまたは対価格負債がある |
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資産買収に関連して発行された権益ツールの公正価値 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である
6
BEAM治療会社
簡明総合についての注記財務諸表(監査を受けていない)
1. 業務の性質と列報根拠
組織する
BEAM治療会社、私たちはここで“会社”または“BEAM”と呼ばれ、バイオテクノロジー会社であり、リードし、完全に統合された精密遺伝薬物プラットフォームの構築に取り組んでいる。BEAMのビジョンは遺伝病を有する患者に生涯治療を提供することである。同社は2017年1月25日にデラウェア州会社として設立され、2017年7月に運営を開始した。その主な事務所はマサチューセッツ州ケンブリッジ市に設置されている。
流動資金と資本資源
設立以来、同社はその基礎編集プラットフォームの構築とそのプログラム組合せの開発の推進、その知的財産権の確立と保護、研究と開発活動の展開、契約製造組織との製造活動、臨床前研究とIND支援研究を含む研究と開発コスト、組織と会社の人員の配備、その施設と新施設の拡張、業務計画、資金調達、これらの業務に一般的かつ行政的支援を提供するために、そのほとんどの資源を使用してきた。同社はまだ内部製造能力を発展させている。同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、これらのリスクと不確定要素は候補製品の成功研究、開発と製造に関連する技術リスク、競争相手の新技術革新の開発、肝心な人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力を含むがこれらに限定されない。現在と未来のプロジェクトは広範な臨床前と臨床テスト及び商業化前の監督管理承認を含む大量の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員、そしてインフラを必要とする。会社の製品開発努力が成功しても、会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
2021年4月に、当社はJefferies LLCまたはJefferiesと市場またはATMでの販売協定または販売協定を締結し、この協定によると、当社は時々当時の市価で総収益を最高$まで発売および販売する権利がある
2，201年7月，当社はJefferiesと販売協定改正を締結し，販売年度発売総額の増加について規定した例えば、2021年7月7日から、会社は普通株を発行·販売することができ、総発行価格は追加$となる
設立以来、同社は巨額の損失を発生し、累計損失#ドルを計上した
同社は、2022年3月31日までに、その現金、現金等価物、有価証券が達成されると予想している
新冠肺炎に関連する重大なリスクと不確実性
新冠肺炎疫病に対する持続的な懸念に伴い、当社はその業務連続性計画を維持し、新冠肺炎疫病がその業務に与える影響に対応と軽減する。2020年3月には，従業員とその家族やコミュニティの健康を守るために，現場で重要な活動を遂行しなければならない人員がそのオフィスに入ることを制限し，そのような人員の数を制限し，多くの従業員に遠隔勤務を要求している。2021年5月、ある州が規制を緩和することに伴い、同社はその全実験室従業員が会社の施設に入ることをより良く許可するための新しい合意を制定した。このような協定は週7日の協定で交代で働くことを含む。2021年6月、ある州が規制緩和を継続することに伴い、同社は全従業員が会社施設現場で働くことを許可し始め、制限が少なく、特にワクチンを接種した従業員に制限を与え始めた。会社(The Company)
7
引き続き追加費用を招き、疾病コントロール·予防センターが策定したガイドラインを遵守し、現場従業員に安全な労働環境を提供することが予想される。
新冠肺炎疫病の会社業務、会社の発展目標、経営結果と財務状況及び普通株の価値と市場への影響程度は、高度不確定と現在自信がなく予測できない未来の事態の発展に依存し、例えば疫病の最終持続時間、旅行制限、隔離、社会距離と閉鎖企業の要求、及び疾病をコントロールと治療するための全世界での行動の有効性である。全世界経済とサプライチェーンの中断、全世界医療システムの中断及び新冠肺炎疫病のその他の重大な影響は会社の業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
新型肺炎の流行は2022年3月31日までの3ヶ月以内に会社の業務や運営業績に大きな影響を与えていないが大流行の持続時間と程度、その結果及び抑制措置は将来の会社運営と財務状況への影響を決定する。
2. S重要会計政策の概要
会社の重要会計政策は、2021年12月31日までの年度監査された総合財務諸表とその注釈に開示されており、これらの説明は、会社が2022年2月28日に証券取引委員会に提出したForm 10−K年度報告または2021年Form 10−Kを含む。これらの財務諸表が発表された日から、ビム社の重大な会計政策に大きな変化はなかった。
陳述の基礎
添付されている簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則或いはGAAPに基づいて作成された。本説明で言及された任意の適用指針は、財務会計基準委員会(FASB)の“会計基準編纂”(ASC)および“会計基準更新”(ASU)における権威GAAPを意味する。
合併原則
添付されている簡明総合財務諸表には、当社とその完全子会社の経営業績が含まれています。すべての会社間取引と残高は合併で販売された。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、報告期間及び報告期間内の資産、負債、収入及び支出の報告金額、又は有資産及び負債の開示に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、リース負債、研究開発費、株式ベースの報酬、または対価格負債、成功裏の支払い、および収入確認に関するいくつかの判断を計算する際に使用される増分借入金金利を含むが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
現金、現金等価物、制限された現金
現金および現金等価物は、標準小切手口座、通貨市場口座、および購入日の残り期限が3ヶ月以下のすべての高流動性投資を含む。限定現金とは，保証金として発行された信用状のために提供される担保であり，これらの保証金は，会社によるその会社や製造施設のレンタルに関係している。
以下の表では、会社の簡明総合貸借対照表に報告されている現金、現金等価物、および限定的な現金と簡明統合現金フロー表に示されている総額とを照合する(千単位)
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3月31日 |
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3月31日 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、制限された現金 |
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$ |
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8
3. P不動産と設備、網
財産および装置には、以下のものが含まれる(千計)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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賃借権改善 |
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実験室装置 |
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家具と固定装置 |
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コンピュータ装置 |
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建設中の工事 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計を差し引く |
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( |
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財産と設備、純額 |
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$ |
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下表は、発生した減価償却費用(千単位)をまとめた
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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減価償却費用 |
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$ |
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$ |
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4. f金融商品の空気価値
当社の金融商品は、現金等価物、有価証券、Verve Treateutics、Inc.またはVerveの持分証券、当社のGuide買収の合意および計画に関連する、または対価格負債、またはGuide合併協定、および総裁とハーバード大学またはハーバード大学研究員と当社との間の許可協定またはハーバード許可協定、および遠大研究所会社または遠大研究所と当社の許可協定または遠大許可協定に基づいて発生した成功的な支払い誘導負債を含む、公正な価値に応じて恒常的な基礎に基づいて計量される。
以下の表は、公正価値階層構造内の会社金融資産と負債の公正価値を示している2022年3月31日(千)：
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携帯する |
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公平である |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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資産 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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会社手形 |
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アメリカ国債 |
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有価証券に含まれる権益証券： |
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会社持分証券 |
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総資産 |
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負債.負債 |
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支払いに成功した責任-ハーバード |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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支払い成功責任-遠大研究院 |
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— |
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— |
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対価格負債があります技術は |
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対価格負債がある製品は |
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総負債 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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|||
9
次の表は、公正価値システム内の2021年12月31日までの会社の金融資産と負債の公正価値(単位：千)を示している
|
|
携帯する |
|
|
公平である |
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|
レベル1 |
|
|
レベル2 |
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レベル3 |
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資産 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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$ |
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商業手形 |
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会社手形 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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会社手形 |
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— |
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有価証券に含まれる持分証券 |
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会社持分証券 |
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総資産 |
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負債.負債 |
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支払いに成功した責任-ハーバード |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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支払い成功責任-遠大研究院 |
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対価格負債があります技術は |
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対価格負債がある製品は |
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総負債 |
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$ |
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$ |
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現金等価物現金等価物に含まれる通貨市場基金は、アクティブ市場のオファー市場価格から推定されるので、公正価値レベルの第1レベルに分類される。商業手形および会社手形は、価格設定がアクティブ市場のオファーとは異なり、報告日に直接または間接的に観察されることができ、公正価値は、モデルまたは他の推定方法を使用して決定されるため、公正価値レベルの第2レベルに分類される。
有価証券有価証券(会社持分証券を含まない)は、価格投入がアクティブな市場のオファーではないので、公正価値レベルの第2レベルに分類され、公正価値は、モデルまたは他の推定方法を使用して決定されることが報告日に直接または間接的に観察されることができる。
同社はVerveの普通株を含むVerveへの投資を持っている。Verveが2021年6月に初めて公募する前に、同社は任意の観察可能な市場取引調整された株式証券コストに基づいてこのような投資を推定した。Verveが初めて公募した後、株式証券の公正価値は決定しやすい；しかし、Verveが初めて公募してから6ケ月以内に、このような証券は譲渡制限を受けなければならない。2022年3月31日まで会社が持っています
ASU 2016-01号によると金融資産と金融負債の確認と計量会社の簡明総合経営報告書では、会社はその株式証券投資の公正価値変動を他の収入(支出)に計上している。
支払成功負債-付記9でさらに議論されているように、許可協定会社は、会社A系列優先株の初期加重平均価値の指定倍数に基づいて、または会社が初めて公募または初公募した後、会社の普通株の時価が指定された推定日にハーバードとブロダー研究所に支払いをしなければならない。ハーバードと遠大許可協定によると、会社は株式に基づく成功支払いの責任を公正価値で計算する。負債の支払いに成功した推定公正価値を決定するために、同社はモンテカルロシミュレーション方法を使用して、いくつかのキー変数に基づいて株価の将来の動向をモデル化する。
ハーバードとブロードカレッジの支払い成功負債の推定公正価値を計算する際に、以下の変数が格納されている
|
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ハーバード |
|
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ボッド·カレッジ |
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||||||||||
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3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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||||
普通株公正価値(1株当たり) |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
予想変動率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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所期期間(年) |
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||||||||
10
予想変動率の計算は，上場企業株履歴変動率のような既存情報および自社自身のデータを用いて推定され，この期間のデータは期待期限仮定と一致している.また、当社は、支払成功負債を算出する際に、推定計量日の推定数、時間、可能性を計上している。
次の表は、第3レベル投入に基づく成功支払負債の公正価値変化(千単位)を照合する
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|
2022年3月31日までの3ヶ月間 |
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ハーバード |
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ボッド·カレッジ |
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合計する |
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2021年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
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価値変動を公平に承諾する |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
2022年3月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||
対価格負債があります-付記8でさらに議論されたように、案内書 買収する，マニュアル合併プロトコルによると，ガイドラインの前株主およびオプション所有者は，追加の最高$を取得する資格がある
次の表は、第3レベルの投入または対価格負債に基づく公正な価値変動をチェックした(千で計算)
|
|
2022年3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||||||
|
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技術的マイルストーン |
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製品の一里塚 |
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合計する |
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2021年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
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価値変動を公平に承諾する |
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( |
) |
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( |
) |
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2022年3月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
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価格負債の推定公正価値を計算または有する場合には、以下の変数が格納される
|
|
技術的マイルストーン |
|
|
製品の一里塚 |
|
||||||||||
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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|
3月31日 |
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|
十二月三十一日 |
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割引率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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実現の確率 |
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予想達成年 |
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5. 有価証券
会社が持っている有価証券を下表にまとめた2022年3月31日(千)：
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原価を償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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商業手形 |
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会社手形 |
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アメリカ国債 |
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会社持分証券 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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次の表は、会社が2021年12月31日に保有している有価証券(単位：千)：をまとめています
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原価を償却する |
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毛収入 |
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|
毛収入 |
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公正価値 |
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商業手形 |
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$ |
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$ |
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) |
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会社手形 |
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— |
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( |
) |
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会社持分証券 |
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— |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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11
有価証券の償却コストは割増償却と満期割引増加に応じて調整される。2022年3月31日その他の総合(赤字)収入を累計する残高には有価証券関連の活動のみが含まれる。いくつありますか
当社は信用品質の高い会社の債務証券を保有しており、どの債務証券の信用リスクにも大きな変化はないことが確認されている。すべての投資の契約期限は
6. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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従業員補償と関連福祉 |
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$ |
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$ |
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研究コスト |
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専門費 |
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プロセス開発と製造コスト |
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他にも |
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合計する |
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$ |
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|
$ |
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7. 賃貸借証書
賃貸借契約を経営する
同社の経営賃貸契約は以下の通り
次の表は、経営リースコストと転貸収入(単位：千)：をまとめています
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3か月まで |
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|||||
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2022 |
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2021 |
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リースコストを経営する |
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$ |
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$ |
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可変リースコスト |
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短期賃貸コスト |
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— |
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転貸収入 |
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( |
) |
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|
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|
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
12
経営性賃貸のレンタル期間と割引率をまとめた表
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
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||
加重平均残存賃貸年限(年) |
|
|
|
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||||
加重平均割引率 |
|
|
% |
|
|
% |
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次の表は、レンタル負債計測に記載されている金額のレンタル料金(千)をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
レンタル経営のための経営キャッシュフロー |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
ROU資産の取得による経営リース負債 |
|
|
|
|
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はい2022年3月31日、当社の今後5年間の年間経営賃貸最低賃貸料とその後の合計は以下の通り(千計)
2022年までの残り時間 |
|
$ |
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|
2023 |
|
|
|
|
2024 |
|
|
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
その後… |
|
|
|
|
未割引賃貸払い |
|
|
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|
差し引く：推定利息 |
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( |
) |
リース負債総額を経営する |
|
$ |
|
2020年8月に会社はAlexandria Real Estate Equities，Inc.や大家と賃貸契約を締結して
同社は2021年8月、マサチューセッツ州ケンブリッジ市での2019年4月のオフィスおよび実験室空間賃貸契約を改正し、より多くのスペースを占有するようにした。本リースの期限は2019年4月のレンタル期間と同時に発効します。それは..このレンタル契約が満期になった未割引レンタル支払いによる初歩的な見積もり金額は#ドルです
8.購入ガイド
開ける
13
さらに、Guideの元株主とオプション所有者は追加の最高$を取得する資格があります
当社は、すべての未来の技術および製品マイルストーン支払いがASC 480項目の下または対価格負債に分類されることを決定したので、当社はガイドライン合併合意日にこれらのマイルストーン支払いについて#ドルの公正価値の負債を記録した
取引価格の決定と割当ては以下のとおりである(千単位)
成約価格 |
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|
発行済み権益ツールの公正価値 |
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$ |
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技術や製品や対価格負債があります |
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取引コスト |
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|
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|
|
成約総価格 |
|
$ |
|
|
|
分配取引価格 |
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現在行われている研究と開発 |
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$ |
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得られた現金 |
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前払い費用と他の資産 |
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財産と設備 |
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|
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集結した労働力 |
|
|
|
|
|
他の負債を負担する |
|
|
( |
) |
|
成約総価格 |
|
$ |
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|
|
9. 許可証 協議
ハーバード大学許可協定
ハーバード許可協定によると、ハーバードは現金または会社株の成功裏な支払いを得る権利があり、会社Aシリーズ優先株が推定日を指定する初期加重平均価値の指定倍数に基づいて決定される。Success支払いは$1から$1まで様々です
2021年5月に最初の支払い成功測定が行われ、ハーバードで不足している金額が$と算出されました
次の表は、ハーバード大学に対する会社の支払い成功責任(千単位)をまとめた
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
ハーバード大学の支払い成功責任 |
|
$ |
|
|
$ |
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次の表は、ハーバード成功支払負債の公正価値変化による費用(千単位)をまとめたものである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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ハーバード大学の支払い成功負債の公正価値変動 |
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ハーバード許可協定によると、毎年の維持費は研究開発費として記録されている。年間特許費用は発生時に費用を計上する。2022年3月31日現在、当社はハーバード許可協定下の製品開発と規制承認マイルストーンを認定することは不可能である
広範な許可協定
遠大特許協定によると、遠大研究院は現金或いは会社の普通株株の成功裏な支払いを獲得する権利があり、これは指定推定日にAシリーズ優先株の初期加重平均価値を実現する指定倍数によって確定された。Success支払いは$1から$1まで様々です
2021年5月、最初の成功支払い測定を行い、遠大研究所に対応する金額を#ドルと算出した
表には、遠大学院に対する会社の成功支払い責任(単位：千)をまとめた
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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遠大学院の支払い成功責任 |
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表は、遠大研究所が負債公允価値変動に成功したことによる費用(千)をまとめた
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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遠大研究院の支払い成功責任の公正価値変動 |
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遠大許可協定の下での年間保守費は研究·開発費として記録されている。年間特許費用は発生時に費用を計上する。2022年3月31日までに会社が決定しました広範なライセンス契約下での製品開発と規制承認マイルストーンや特許権使用料は不可能である
Editasライセンス契約
2018年5月、会社はEditas Medicine，Inc.またはEditasとライセンス契約またはEditasライセンス契約を締結しました。Editasライセンスプロトコルによると、Editasは、Editasが所有または制御するいくつかの知的財産権の許可を得るために、用途を指定するために、ライセンスおよび選択権を当社に付与する。
Editasライセンスプロトコルによると，毎年の維持費は研究開発費として記録されている。年間特許コストは発生時に費用を計上する。また、会社は指定されたマイルストーンに達したときに、いくつかの開発、規制、ビジネスマイルストーンの支払いをEditasに支払わなければならない。同社は$を記録した
経営陣の結論は、上記各取引から取得したライセンスは、投入された企業としての会計定義に適合していないが、ライセンスはいかなるプロセスや産出も得られておらず、ライセンスの技術的な可能性は実現されていない。ライセンスとともに獲得した投入は“業務”を構成しないため、取引は資産買収に計上される。
10.連携とライセンスプロトコル
ファイザー社
15
ファイザー協定が始まった時、同社は返金できない前金#ドルを得る権利がありました
協力期間内に、ファイザーは、特定の計画テーマである疾患を、予め定義された代替疾患で置換することを一度に選択することができる。協力の初期期限は
当社はASC 606に従ってファイザープロトコルを会計処理している取引先と契約した収入またはASC 606は、ASC 606の下で定義された顧客−仕入先関係を含み、契約と考えられる基準を満たすので、ASC 606である。
契約開始時の総成約価格は#ドルに決定された
当社の結論は，その基礎編集技術のライセンスは，独占開発権と商業化権利を含み，他の性能義務と区別できないため，当社はライセンスが他の研究開発サービスと組み合わせて性能義務を代表することを決定しており，ライセンスは前払い収入を確認していない。
契約義務ごとの販売価格は、会社が推定した独立販売価格またはESSPに基づいて決定されます。同社はファイザー協定に含まれるすべての履行義務のためにESSPを制定し，このような製品を定期的に独立して販売すれば価格を決定することを目的としている。当社は相対独立販売価格法により独立販売価格を契約履行義務に割り当てています。
同社は契約期間内に入力法を用いて満たされているため、契約履行義務ごとの収入を確認している。会社が割り当てた出来高は$である
アペリス製薬会社は
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後継者発展する。同社は、ライセンスではなく、Apellisと1つずつ半分を占める米国の共同開発と共同商業化協定を締結することを選択することができる。協力会社とアペリスの同数の代表からなる連合指導委員会は全体的に管理されている。
提携の一部として、同社は合計$を取得する資格がある
当社は、ASC 606によって定義された顧客-仕入先関係を含み、契約とみなされる基準に適合するため、ASC 606に従ってApellisプロトコルを計算する。
契約開始時の総成約価格は#ドルに決定された
同社の結論は、6つの基礎編集計画のそれぞれが研究開発サービス、許可証、代替権、ガバナンス参加と結合しており、区別できる重大な約束であり、“アペリス協定”の背景でも異なり、単独の義務履行を代表している。だから会社は確かに
契約義務ごとの販売価格は、会社が推定した独立販売価格またはESSPに基づいて決定されます。当社はApellisプロトコルに含まれるすべての履行義務のためにESSPを作成し，このような物品を定期的に独立して販売すればどのような価格で販売されるかを決定することを目的としている。当社は相対独立販売価格法により独立販売価格を契約履行義務に割り当てています。
会社はすべての履行義務の収入を確認して、それが満足しているからです
良質な医療
2019年9月、会社はPrime Medicine、Inc.またはPrimeと協力および許可協定、またはPrime協定を締結し、会社の創業者のうちの1つによって開発された新しい遺伝子編集技術を研究·開発する。合意条項によると、同社は、ヒト疾患を治療するための遺伝子編集製品を開発し、商業化するために、Prime Medicineに、そのいくつかのCRISPR技術(Cas 12 bを含む)、伝達技術、および同社によって制御されるいくつかの他の技術の非独占的許可を付与した。Prime Medicineは、任意の単塩基変換変異の作成または修正、および鎌状細胞疾患の治療のための任意の編集のためのオリジナル遺伝子編集技術の開発および商業化のための独占的ライセンスを付与する。さらに、各方向の他方は、プロトコルの発効日後に開発され、授権者によって制御されるか、または双方によって共通して所有されるいくつかの技術の特定の排他的および非独占的許可を付与する。それぞれが協力して開発したいくつかの技術の権利を他方に譲渡する義務がある。
同社は2021年3月現在、Prime Medicineに非実質的な一時管理と起動サービスを提供しているが、2022年の間は何のサービスも提供していない。
当社は2022年3月31日現在、Prime協定下の将来のマイルストーンや特許権使用料が認められることは不可能だと認定しています。
17
神韻
2019年4月、同社は、冠動脈疾患のリスク増加に関連する遺伝子を修正するための遺伝子編集戦略を検討するために、VerveまたはVerveプロトコルと協力·許可プロトコルを締結した。Verveプロトコルの条項によると，当社はVerveにいくつかの基礎編集技術および複数の転送技術の独占許可を付与し，ImprovanceおよびVerveはVerve制御のいくつかのノウハウおよび特許に基づいてBeam非独占許可，連携連携技術における権益および複数の転送技術の下で独占許可を付与する(Verveを除く).
2022年3月31日まで当社は、Verveプロトコル項下のマイルストーンや特許使用料が認められることは不可能だと認定しています。
11.普通株式
2021年1月に会社が発行して販売する
2021年4月、当社はJefferiesと販売協定を締結し、この合意により、当社は時々現行の市価で当社の普通株式を発売および売却する権利があり、総収益は最高$に達する
当社は2021年7月にJefferiesと販売協定改正案を締結し、2021年7月7日から当社が普通株株式を発売でき、総発行価格を追加$とすることができるように販売契約項目の総発売金額を規定した
12.株式オプションおよび贈与計画
2017年株式オプションと贈与計画
2017年6月、会社取締役会は、会社の普通株を発行または購入するために、会社従業員、高級管理者、取締役、コンサルタントおよび外部コンサルタントに合格奨励株式オプションおよび非制限株式オプション、制限株式またはその他の奨励を付与するBEAM治療会社2017年株式オプションおよび付与計画、すなわち2017年計画を採択した。2019年5月、2017年計画が改訂され、提供された
2019年持分インセンティブ計画
2019年10月、会社取締役会はBEAM治療会社2019年持分インセンティブ計画、または2019年計画を採択し、IPO後、すべての持分ベースの奨励は2019年計画に基づいて付与された。2019年には、会社の従業員、上級管理職、取締役、コンサルタントおよび外部コンサルタントに合格および非適格株式オプション、株式付加価値権、制限および非制限株式および株式単位、業績奨励およびその他の株式ベースの奨励を付与する予定です。
2019年計画によると発行可能な会社普通株の最高株式数は最初は
2022年3月31日までに会社は
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簡明合併経営報告書とその他の全面赤字の中で研究開発費と一般および行政費用と記された株式補償費用は以下の通り(単位：千)
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3か月まで |
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2022 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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株式オプション
次の表は、会社持分奨励計画下のオプション活動の概要を提供します
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番号をつける |
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重みをつける |
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2021年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収する |
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2022年3月31日現在の未返済債務 |
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2022年3月31日から行使可能 |
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2022年3月31日までの3ヶ月間に付与された加重平均授出日の1株当たり株式購入公正価値は$
制限株
会社は制限株式単位と制限株式奨励を含む制限的普通株を発行する。発行された制限的な普通株式は一般に一定期間内に至れり尽くせり
以下の表は、同社の制限的株式活動をまとめたものである
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株 |
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重み付けの- |
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2021年12月31日現在帰属していません |
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発表されました |
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既得 |
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没収される |
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2022年3月31日現在帰属していない |
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2022年3月31日までに約1ドル
2019年従業員株購入計画
当社は発売期間の費用を直線帰納法で記録しています。2022年3月31日までの3ヶ月間のESPP株報酬はい$です
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13.1株当たり純損失
以上のように、当社が純損失を報告している期間については、潜在的希薄化証券は、それらの影響が逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって，基本1株当たり純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである
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3月31日まで |
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2022 |
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2021 |
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無帰属制限株 |
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普通株購入の未償還オプション |
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合計する |
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以下の表は、会社の1株当たり基本純損失と償却純損失の計算方法(単位は千、1株と1株当たりの金額は含まない)をまとめた
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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純損失 |
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分母： |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
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14. 所得税
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月以内に経営陣は会社が近い将来課税状態になると予測していないため、会社は連邦と州繰延税金資産に全額推定手当を計上している。
15.関連するパーティ取引
けんせつ者
会社は#ドルを支払った
神韻
同社とVerveは協力·許可協定の締約国であり、共通の取締役会メンバーを持っている。
Verveが2021年6月に初公募する前に、同社はVerveの普通株と優先株を持ち、任意の観察可能な市場取引調整された株式証券コストに基づいてこのような投資を推定した。Verveの初公開および優先株を普通株と株式分割に変換した後、株式証券は決定しやすい公正価値を持ち、会社が所有している
同社はVerveからある材料を購入し、金額は#ドルだった
2021年10月に、当社は契約を締結し、この合意に基づき、Verveが転貸した
良質な医療
同社とPrime MedicineはPrime合意の双方であり、共通の創業者と共通の取締役会メンバーを持っている。
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また、2019年9月、Prime協定について、当社は2021年3月まで、Prime Medicineに何らかの臨時管理と起動サービスを提供する改訂された書面協定に署名しました。Prime Medicineは，会社がこれらのサービスを提供することによる自己負担費用の返済を義務付け，2020年10月から2021年3月までに#ドルを会社に支払った
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況及び経営実績
以下、我々の財務状況および経営結果の検討および分析は、当社の簡明な総合財務諸表および本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれるこれらの報告書に関する注釈と共に読まなければならない。歴史財務情報以外に、以下の討論と分析は重要なリスク、不確定要素と仮説に関連する展望性陳述を含む。新聞の掲載を容易にするために、本明細書のいくつかの数字は四捨五入された。多くの要素、第2部1 A項“リスク要因”で議論されている要素を含むため、私たちの実際の結果はこれらの前向き陳述で予想された結果と大きく異なる可能性がある。また、本四半期報告の10-Q表の他の箇所、および“リスク要因要約”および“第1 A項”である。2021年12月31日までの財政年度報告Form 10−Kまたは2021年Form 10−Kにおける“リスク要因”の一部である。
概要
私たちはバイオテクノロジー会社で、リードし、全面的に統合された精密遺伝子薬物プラットフォームの構築に力を入れている。私たちのビジョンは深刻な病気を患っている患者に生涯治療を提供することだ。このビジョンを実現するために，遺伝子編集·配信技術のセットを含むプラットフォームを組み立て，内部製造能力を開発している。
我々の遺伝子編集技術キットは我々の独自の塩基編集技術を基礎としており、これはDNA二本鎖切断を招くことなく、ゲノム中の単一塩基に対する差別化精密遺伝薬を可能にする可能性がある。この方法は、標的配列上で正確で予測可能かつ効率的な遺伝結果を生成することを目的とする化学反応を使用する。著者らの独自の塩基編集プログラムは2つの主要な構成部分がある：(I)RNA結合を誘導するクラスター形成の規則間隔短回文反復配列或いはCRISPR蛋白質であり、それはCRISPRが確立したDNA標的能力を利用するが、改造された二本鎖切断を招くことはない；及び(Ii)塩基編集酵素、例えばデアミナーゼであり、それは必要な標的DNA塩基の化学修飾を実行する。従来の遺伝子編集手法に比べて，この設計はより正確で効率的な編集に寄与しており，従来の遺伝子編集方法はDNA中に的確な二本鎖切断を作成することで行われており，不必要なDNA修正を招く可能性があると考えられる。我々の編集の精度は，広範な治療応用における遺伝子編集の影響を大きく向上させると信じている.
広範な治療応用において私たちの基礎編集技術のすべての潜在力を放出するために、私たちは、(1)血球および免疫細胞への効率的なインビトロ送達のための電気穿孔、(2)将来非ウイルス形態で肝臓および潜在的な他の臓器への送達のための脂肪ナノ粒子、またはLNPs、(3)生体内の眼および潜在的な他の器官へのウイルス送達のための非ウイルス形態での潜在的な他の臓器送達のための一連の臨床検証された新型送達方式を追求している。
塩基編集方法と組織特定送達方式を結合した優雅さは、標的化効率、正確かつ高度に汎用的な遺伝子編集システムに基礎を提供し、このシステムはいくつかの遺伝子を同時に遺伝子補正、遺伝子修飾、遺伝子サイレンシング或いは遺伝子活性化、及び/又は多重編集を行うことができる。我々は現在，異なる編集目標に対して，我々のすべての開発能力を利用して，広範で多様な基盤エディタの組合せを提案している.
また，我々のポートフォリオに加えて，革新的でプラットフォームに基づくビジネスモデルを追求しており，遺伝子薬物の新技術を獲得する機会をさらに拡大し，より多くの患者への影響を増加させることを目標としている。全体的に言えば、著者らはリードする正確な遺伝医学総合プラットフォームを構築することを求めており、これは広範な治療適用性と正確な遺伝医学領域を変える潜在力を持っているかもしれない。
前の生きた人造血幹細胞：鎌状細胞病とβ−地中海貧血
我々は前進している離体する患者から造血幹細胞を収集し、電気穿孔を用いて編集する基本編集プログラムであり、電気穿孔は、治療用構築物を採取した細胞に送達するための臨床的検証技術である。これらの細胞は清髄性調節レジメン後に患者に再注入され，例えば白花丹治療であり，これは今日の造血幹細胞移植の標準的なケアである。再注入すると，造血幹細胞はインプラントと呼ばれる過程で骨髄の一部を再充填し始める。移植、編集されたHSCsは、正しい遺伝子配列を有する前駆細胞タイプを産生する。
私たちは私たちの推進を含む鎌状細胞疾患を治療するために、私たちの基礎編集方法のために長期、段階的な発展戦略を求めている離体する第1の波におけるBEAM−101およびBEAM−102計画は、第2の波において患者のコンディショニングスキームを改善し、体内にある第3波では，LNPにより基礎編集を患者のHSCに直接伝達している.この技術である基礎編集，改善の条件反射と体内にある造血幹細胞の編集を提供-我々の鎌状細胞疾患計画の患者への潜在的適用性を最大限に向上させ、他の多くの重篤な遺伝性血液疾患を治療するプラットフォームを作成することができる
第1波：前の生きた人BEAM-101およびBEAM-102自体移植の塩基編集
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我々は，ベータグロブリン遺伝子(BEAM−101とBEAM−102)の一点変異E 6 Vによる重篤な遺伝性血液疾患と，ベータ−地中海貧血を治療する方法の2つの相補的方法を塩基編集を用いて開発しており，もう1つの遺伝性血液疾患は，ベータグロブリン発現不足による機能的ヘモグロビン産生減少(BEAM−101)を特徴とする。
BEAM-101：胎児ヘモグロビンを活性化するために自然に発生する保護変異を再構成する
BEAM-101は患者に対する自己造血細胞療法であり、結合を目的としている離体する塩基編集は，遺伝性胎児ヘモグロビンが持続的に存在する個体に見られる一塩基多型をシミュレーションし，鎌状細胞疾患やβ地中海貧血を引き起こす変異の影響を潜在的に緩和する。鎌状細胞疾患を治療するためのBEAM−101の研究新薬またはIND申請は，米国食品医薬品局(FDA)の承認を得ており，BEAM−101による鎌状細胞疾患治療の安全性と有効性を評価するための1/2期臨床試験を開始しようとしており，Beacon−101試験と呼ぶ。Beacon-101試験は、最初の3人の患者を含み、毎回1人の患者のみを治療し、移植成功を確認し、その後、45人までの患者に用量治療を行う予定である。この臨床試験は、18歳から35歳までの年齢の鎌状細胞疾患患者に最初に組み込むことを目的としており、彼らは以前に少なくとも1つの疾患改良剤の治療を受けていたが、反応が良くなかったか、または耐えられなかった。BEAM−101を用いた動員、調節、およびHSC移植後、42日目までに好中球の移植に成功した患者の割合を含む患者の安全性および耐性が評価される。また患者の治療効果を評価し、治療効果の終点は深刻な血管閉塞事件とベースラインの変化、輸血要求、ヘモグロビンFレベル、生活の質と機能能力を含む。私たちはBeacon-101試験の立地と機関審査委員会の承認手続きを開始し、2022年下半期に最初の被験者を募集する予定です。
私たちは概念検証を実現しました体内にある塩基編集したヒトCD 34細胞をBEAM−101のマウスに長期移植した。インプラントの持続性と高レベルの編集はすでにいくつかの臨床前研究で実証され、臨床相関尺度を用いて産生された材料の研究を含む。
BEAM-102：鎌状細胞変異を直接是正する
私たちの二番目離体する我々が開発している鎌状細胞疾患に対する塩基編集法BEAM−102は，βグロブリン遺伝子6位の原因鎌状変異を直接是正することを目的としている。単一のA−G編集を行うことにより，鎌状細胞疾患患者から単離された初代ヒトCD 34+細胞において，自然に産生されるHBGまたは“Makassar”ヘモグロビン変異体を創出する能力を示した。この変種は1970年に初めてヒトで発見され，野生型変種と同様の機能を有し，鎌状細胞疾患をきたすことはなかった。他の方法と異なるのは，このように編集に成功した細胞が完全に是正され，鎌蛋白が含まれなくなることである。BEAM−102のINDイネーブル研究を開始し，鎌状細胞疾患治療のためのINDを2022年下半期にFDAに提出する予定である。
2020年第2四半期に、著者らはBEAM-102で臨床前データを発表し、著者らのアデニン塩基編集者(ABES)は効率的に発病ヘモグロビンS或いはHBS点突然変異をHBG-Makassarに転化でき、効率が80%を超えることを表明した。この臨床前研究では，Makassar変異体はヘモグロビン重合や赤血球鎌状を起こさないため，編集した細胞は原因蛋白を除去することで治癒する。2021年12月、著者らは臨床前研究のデータを公表し、さらにBEAM-102産生Makassarヘモグロビンを表現し、正常ヘモグロビンと一致する生物物理と生化学特性を示した。
第2波：改良された条件反射
第1弾開発とともに，造血幹細胞移植を受けた鎌状細胞病患者の移植条件案を改善し，造血幹細胞移植標準看護に関する毒性挑戦を減少させることに取り組んでいる。条件反射は患者の体の準備をして受け入れることです離体する編集後の細胞は患者の骨髄を移植しなければ有効ではない。今日のコンディショニング療法は非特異的な化学療法や放射線治療に依存しており，深刻な毒副作用に関与している。Magenta治療会社またはMagentaと協力して、Magentaの新規抗体薬物結合体MGTA−117とBEAM−101およびBEAM−102および他の血液学的塩基エディタとの潜在的効果を評価している。MGTA-117は免疫細胞を節約し、造血幹細胞と前駆細胞(HSPC)を正確に標的とし、非ヒト霊長類動物(NHP)モデルにおいて高い選択性、強力な治療効果、広範な安全範囲と広い耐性を示すことを目的としている。私たちはまた新しい調節戦略について自分の研究をしている。改善された調節スキームは、BEAM-101およびBEAM-102および血液学的に他の塩基エディタと対になる可能性がある。
第3波：生活の中でHSCに対するLNPによる基礎編集
私たちはまだ潜在的な体内にある造血幹細胞に対するLNPsを注入することにより塩基編集を患者に伝達することにより，移植の必要性を完全に解消した鎌状細胞疾患に対する塩基エディタ。この方法は患者により容易な選択を提供することができます特に離体する治療は挑戦的です。Guideを買収した上で、私たちは独自のDNAバーコードLNPスクリーニング技術を使って高スループットを実現しています体内にある肝臓以外の標的器官に対して新たな生物分布と選択性を有するLNPsの同定。2021年12月に私たちは
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この技術を用いて1，000個以上のLNPsをスクリーニングし，LNP−HSC 1が最も潜在力のあるLNP−HSC 1であることを確認し，マウス，HNPともに効率的にトランスフェクションできることを確認した。
鎌性状自然史(おばさん)研究の理解を実現する
2022年5月、我々は自然歴史研究に焦点を当てた鎌状細胞形質またはSCTを開始することを発表した。鎌状細胞病のキャリアやSCT患者はヘモグロビン遺伝子が1つしかなく，HBSレベルは25%−45%で良性疾患と考えられている。しかし、世界で約3億人がSCTの影響を受けているにもかかわらず、SCTの肝心な血液学と臨床表現型特徴及び機能影響はずっと前向きな研究が得られていない。私たちの鎌状細胞疾患プロジェクトの長期ライフサイクル戦略の一部として、私たちは全国鎌細胞センター連盟、アラバマ大学とジョンホプキンス医学センターと協力して、おばさん(鎌の性状を知る自然歴史)研究を開始した。
おばさん研究はSCT患者の血液学と臨床表現型に対する理解を確立し、血液流動学、潜在的な合併症と遺伝修飾物を含み、健康と臓器機能障害がないことと関連する血液学表現型をもっとよく理解するために努力することを目的とした。この研究は、世界的なデータと発見研究ネットワーク参加者の家族として確認された約1000人の米国SCT患者を募集することを目的としている。グローバルデータおよび発見研究ネットワークは、1999年から2021年までの1200人以上の鎌状細胞疾患を有する成人および子供の臨床および背景データを含む多機関の前向き登録機関である。
体外実験T細胞療法
我々の多重編集同種異体T細胞製品の出発材料は健康ドナーからの白血球であり、これらの白血球は標準的な血液バンクプログラムによって採取され、白血球分離と呼ばれる。単一の電気穿孔を用いて，メッセンジャーRNAとして塩基エディタを導入し，標的配列をコードする誘導を行った。編集後の細胞はその後CARを発現するレンチウイルスで形質導入した。T細胞が設計されると増幅され凍結されます患者リンパが除去された後，多重編集された同種細胞製品が注入される。
塩基編集は強力なツールであり、核酸酵素と同時に編集した意外な標的効果を生じることなく、多くの遺伝子を同時に多重編集することができ、二本鎖切断を生じるためであると信じている。T細胞において大量の多重編集を作成する能力はCAR-T細胞と他の細胞療法の一連の機能の組み合わせを与えることができ、それによって血液病或いは固形腫瘍の治療におけるそれらの治療潜在力を極めて大きく増強する可能性がある。
われわれはキメラ抗原受容体T細胞あるいはCAR−T製品を標的とする初歩的な兆候は再発、難治性T細胞急性リンパ球性白血病であることを計画している/T細胞リンパ芽細胞性リンパ腫またはT-ALL/T-LL、小児および成人に影響を与える重篤な疾患、ならびに急性骨髄性白血病、またはAML。我々の手法は，従来手法に比べてより高い応答率とより深い緩和を生じる可能性があると考えられる.著者らの概念検証臨床前研究により、塩基編集は初代ヒトT細胞中の8つのゲノム部位を効率的に同時に修正でき、標的蛋白ノックアウトによるフローサイトメトリー測定効率は85%から95%まで様々であることが証明された。重要なことは，これらの結果は観察されない染色体再配置によるものであり，これはUDiTaSなどの敏感な方法で評価されていることであるＴＭあるいはG−顕帯核型では，編集による細胞活力の喪失は認められなかった。概念検証臨床前研究も体外と体内で標的腫瘍細胞に対する強力なT細胞殺傷作用を証明した。私たちは2022年にBEAM-201を除く2番目のCAR-T開発候補を指名する予定です。
BEAM-201：汎用CD 7標的CAR-T細胞
BEAM-201は健康ドナーからのT細胞からなり、これらのT細胞はTRAC、CD 7、CD 52とPDCD 1で同時に編集し、その後、抗CD 7 CARをコードするレンチウイルスと形質導入され、このCARはCAR-T細胞に対する同種異体CD 7を産生することを目的とし、殺菌剤にも免疫抑制にも抵抗できる。BEAM−201は4つの同時編集機能を有する最初の研究細胞療法であることが知られている。我々はすでにBEAM-201のINDイネーブル研究を開始し、2022年下半期に再発、難治性T-ALL/T-LLおよび潜在的な他のCD 7+悪性腫瘍の治療のためのINDをFDAに提出する予定である。
CD 5標的CAR−T細胞
2021年10月，CD 5陽性悪性血液病に対する多重編集同種異体CAR−T研究計画の臨床前データを公表した。これらのデータは、CD 5発現のノックアウトは普遍的な機序であり、高度に多元化したCAR-T細胞の効力を増強し、潜在的にその持続性を改善できることを示した。
生体内LNP
LNPsは臨床的に検証された核酸ペイロードを肝臓に送達する技術である。LNPは多成分の粒子であり、塩基編集分子mRNAと1つ以上のガイドを封入し、外部環境で分解されないように保護し、塩基編集分子の瞬時伝達を実現している体内にあるそれは.複数の第三者臨床試験により，LNPsを用いてサイレンシングRNAを肝臓に効率的に輸送できることが証明されている。1クールで1剤の基礎編集療法しか必要としない可能性があるため，LNPsは適切な送達様式であり，LNPsの長期使用の合併症，例えばLNPsの合併症に直面する可能性は低いと考えられる
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オリゴヌクレオチドまたはメッセンジャーリボ核酸の遺伝子治療のための輸送時に観察された。LNPのすべてのコンポーネントおよび塩基エディタをコードするmRNAの定義が明確であり，合成製造が可能であり，拡張可能な製造に機会を提供している。
我々はいくつかの独自のLNP製剤を開発した2021年5月、著者らはmRNAをコードするABEと誘導RNA標的ALAS 1遺伝子(遺伝性肝疾患の代替ペイロード)を用いて各種のLNP配合とmRNA生産過程を評価する初歩的なデータを公表した。これらのデータは改善されました体内にある総RNA用量が1.5 mg/kgの場合、NHPの肝臓中のRNA含有量は、最初の10%未満から52%に編集される。我々のLNP製剤の持続的な最適化は、NHPの肝臓編集効率がさらに向上することを示した。2021年9月には、総RNA用量が1.0 mg/kgの場合、NHPで60%までの編集が可能であることを示すデータを提供した。著者らの臨床前研究のデータにより、これらの製剤は1.5 mg/kgに達するNHPに対する耐性が良好であることが示唆された。治療後15日目には軽度と一過性肝酵素の上昇と消失を認めた。また，これらの製剤は−20≡Cおよび−80≡Cで3カ月間の有効性を維持する有望な一時的安定性を示した。
我々は現在，Ia型グリコーゲン蓄積疾患(GSDIa)，Von Gierke病，α−1抗トリプシン欠損症(Alpha−1アンチトリプシン欠損症)，慢性B型肝炎感染を含むLNP製剤を用いて我々の遺伝性肝疾患計画を進めている。2021年12月、我々はGSDIaの最もよく見られる病原性変異R 83 C変異を是正し、私たちの最初の体内開発候補として、BEAM-301、肝臓に対するLNP塩基編集試薬製剤を指名した。2022年にBEAM−301のINDイネーブル研究を開始し，第2の肝臓標的開発候補を指名する予定である。
肝臓疾患：グリコーゲン貯蔵障害1 a、α-1アンチトリプシン欠乏と慢性B型肝炎感染
GSDIa
GSDIaはG 6 PC遺伝子突然変異による先天性グルコース代謝障害であり、低血糖レベルを招き、もし患者が1~4時間ごと(一晩を含む)に徐放型グルコースを1回服用する厳格な方案を堅持しなければ、この低血糖レベルは致命的である可能性がある。GSDIa患者に対する疾患修飾療法は現在のところない。
著者らはGSDIa患者を治療する方法はLNP伝達に塩基編集を応用することによって、このような疾病を引き起こす2つの最もよく見られる突然変異、R 83 CとQ 347 Xを修復することである。この2つの点突然変異は米国でそれぞれ900と500名の患者を占め、アメリカのすべてのGSDIa患者の約59%を占めると推定されている。第三者動物研究により、肝細胞中の正常なG 6 Pase活性の11%だけで空腹血糖を回復するのに十分である；しかし、血糖コントロールを維持し、他の深刻で致命的なGSDIa後遺症を軽減するためには、このレベルを維持しなければならない。
2021年10月，我々は前臨床研究からのデータを報告し，これらのデータは塩基編集によるGSDIa病原性変異の持続的是正の可能性を支持している。著者らは新しい、ヒト化R 83 Cノックアウトマウスモデル(HuR 83 C)を作成し、ヒトGSDIaの異常代謝表現型をシミュレーションし、そしてアメリカ国立衛生研究院(NIH)と協力し、これらの動物の表現型を表現した。その結果，われわれのLNP送達ABEを用いて治療した新生huR 83 Cマウスは3週間大で正常な成長発育を示し，低血糖誘導てんかん発作は何もなかった。対照的に，ホモ接合子動物はグルコース補充なしでは生後間もなく生存できない。また，肝臓全体から抽出したDNAを次世代配列決定することにより，編集効率は約60%と高いことが観察された。
2022年5月、米国遺伝子·細胞治療学会(ASGCT)年次総会で新たな臨床前データの要約発表が発表されることが発表された。これらのデータは，先に発表された臨床前結果に基づいており，GSDIaマウスモデルでは，治療を受けたマウスはBEAM−301投与後少なくとも35週間まで正常に成長し，生存は研究中であることが示唆された。注目すべきは，肝G 6 Pase活性の生理的関連レベルを回復させ，血清代謝物を正常化するのに十分な塩基編集率であり，最も重要なことは，マウス治療の24時間絶食中に低血糖を防止することである。さらに、観測された非ターゲット編集の予備評価は、BEAM−301が良好な輪郭を有することを示す。
アルファ-1
アルファ-1は深刻な遺伝性疾患であり、進行性肺疾患と肝疾患を引き起こすことができる。患者がアミノ酸342位のSERPINA 1遺伝子の2つのコピーにやや変異(E 342 K，PIZ変異や“Z”対立遺伝子とも呼ばれる)を有する場合，最も深刻な形でα−1が発生する。我々の塩基編集の効率と精度により，我々のABESを用いてA−TとG−C塩基対のプログラマブル変換を実現し，E 342 K点変異を野生型配列に正確に戻すことを目標としている。2020年にはAlpha-1につながる突然変異を直接修正する能力を示しました体外培養そして体内にあるこの疾患を是正するための基礎編集の臨床前概念検証に用いられる。
2022年5月、ASGCTに提出された要約は、ABEおよび原因PIZ変異を是正するための誘導RNAを最適化するための我々の努力を詳細に紹介し、改良された試薬は、原試薬と比較して観察された編集効力を2倍以上増加させ、治療上マウス循環中のα-1アンチトリプシンを増加させる可能性があり、用量は臨床に関連すると予想される(
B型肝炎ウイルス
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B型肝炎ウイルス或いはB型肝炎ウイルスは深刻な肝臓感染を招き、慢性感染になる可能性があり、生命を脅かす健康問題が出現するリスクを増加させ、例えば肝硬変、肝不全或いは肝癌である。慢性B型肝炎ウイルス感染の特徴は共有結合閉鎖環状DNA、或いはccDNAが持続的に存在することであり、これは1種の独特なDNA構造であり、肝細胞の核内にB型肝炎ウイルス感染に対する反応を形成する。そのほか、HBVDNAはヒトゲノムに統合することができ、B型肝炎表面抗原或いはB型肝炎表面抗原の源となる。現在利用可能な治療方法はB型肝炎ウイルスの複製を制御できるが、それらは感染した肝細胞からcDNAを除去することができない。このようなccDNAからの反発を阻止できないB型肝炎ウイルス感染はB型肝炎ウイルスを治療する重要な挑戦である。2021年9月、私たちは臨床前データを提供し、私たちのシトシン基礎編集者がB型肝炎表面抗原の発現を含むウイルスマーカーを低下させる潜在性があることを証明し、B型肝炎ウイルスの体外培養モデルたち。
生体内AAV
AAVは臨床検証された技術であり、遺伝子を各種組織に輸送するために広く用いられている。AAVは小さな、非病原性のウイルスであり、治療ペイロードを携帯し、遺伝子編集治療を伝達する適切なベクターとするために再利用されることができる。目，肝臓，筋肉，肺，中枢神経系を含む多くの疾患に対して，すでにいくつかの臨床試験が行われており，異なるAAV変種が使用されている。様々なAAVバリエーションを付与するオプションがあり、これらのバリエーションは、複数の臓器に最適に割り当てるように選択されることができる。我々のDNA塩基エディタは、AAVベクターの約4.5 kbのパッケージ制限よりも大きいので、基本エディタを提供し、2つのウイルスと混合感染することによってRNAを誘導することを目的とした新しい分裂イントロン技術を使用し、各ウイルスは約半分のエディタを含む。
眼科疾患：Stargardt病
我々は現在AAV技術を評価しており，Stargardt病を引き起こすABCA 4遺伝子の最もよく見られる変異の一つであり，Stargardt病は進行性黄斑変性疾患である。この変異はG 1961 E点変異と呼ばれているアメリカでは約5500人が影響を受けています.
疾患モデルは微小な光刺激を用いて単一の光受容体細胞に相当する大きさの孔を通過し，これらの細胞の12%−20%のみが視力保護に必要であることが示唆された。したがって，これらの細胞の12%~20%の編集率は疾患修飾性であると予想され，各編集細胞が完全に是正され，スタガット病に関連する生化学的欠陥を防止するためである。
ABCA 4 G 1961 E点変異をノックアウトしたヒト網膜色素上皮細胞系(ARPE−19細胞)では，AAV系二重感染後5週間以内に約75%の疾患対立遺伝子が正確に是正されることが証明されている。2021年11月，我々は我々のStargardt計画のためにNHPの前臨床研究を開始したことを発表した。
遺伝子薬の輸送
我々の次世代遺伝子編集技術を補充するために、一連の交付技術にも重大な投資を行い、これらの技術は遺伝子編集または他の核酸ペイロードを適切な細胞に伝達し、潜在的な根治療法を実現することを目的としている。これらの技術には離体する電気穿孔、LNPsなどの非ウイルスベクター、およびAAVsのようなウイルスベクター。私たちの計画では、最初はこれらの技術の応用に重点を置いていましたが、これらの技術の伝達能力は第三者の臨床検証を受けています離体する血液幹細胞を編集し，LNPを肝臓に輸送する。長期的には，肝臓以外の他臓器を標的とするLNPs，あるいはAAV以外の新規ウイルスベクターなど，より革新的な送達選択にも投資している。また，自己および同種細胞治療のためのメッセンジャーリボ核酸製造および細胞処理などの重要なイネーブル能力を開発した。
この方法と一致したのは，Guide Treateutics，Inc.やGuideを買収し，我々の編集技術を用いて新たな組織や疾患適応を探索する能力を拡張したことである。DNAバーコードを用いた高スループットを実現するGuide独自のスクリーニング技術を用いた体内にあるLNPスクリーニングでは，広範な脂質や脂質製剤ライブラリーを有しており，より多くの新しいLNPが産生されており，これらのLNPは遺伝子編集や他の核酸ペイロードの新規非ウイルスの肝臓以外の組織への伝達を加速すると信じられている。例えば、我々のDNAバーコード技術を用いて、塩基エディタをマウスのHSPCに送達するための一連のLNPsを認識し、マウスHSPCおよび臨床前研究におけるNHPにおいて持続的な用量依存mRNAトランスフェクトを達成するLNPsを決定するために1，000個以上のLNPsをスクリーニングした。
遺伝子薬の製造
基礎編集の1種類の差別化薬物としてのすべての潜在力を実現し、そして多種の交付モードでの並行投資戦略を支持するため、著者らは発見、製造及び臨床前と臨床開発にまたがるカスタマイズと集成能力を構築している。高品質製造および生産タイミングや技術の制御が重要であるため，独自の製造工場を構築する措置を講じており，様々な製品形態を柔軟に製造することができるようになる。この投資は私たちのポートフォリオと能力の価値、私たちが技術的に成功する可能性、そして私たちが患者に潜在的な生涯治療の速度を提供することを最大限に高めると信じています。
2020年8月、著者らはAlexandria Real Estate Equities，Inc.とレンタル契約を締結し、ノースカロライナ州研究三角公園に現在cGMP標準に符合する100，000平方フィートの製造工場を設立し、広範な臨床プロジェクトを支持することを目的とした。本賃貸契約によると、支払うべき未割引レンタル料の最低金額は6，900万ドルと初歩的に推定されている。それは..
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上記7項目の最低賃貸支払いの表を添付して開示した賃貸借証書このレンタル契約により満期になった支払いは含まれていません。私たちはこの施設が2023年第1四半期に使用されると予想している。同プロジェクトはノースカロライナ州経済投資委員会が承認した職業発展投資贈与の推進をある程度得ており、当該贈与許可は当該プロジェクトによって発生した新しい税収に基づいて潜在的な補償を行う。この工場は私たちの製造を支援することを目的としている離体する血液学と腫瘍学の細胞治療計画と体内にある肝疾患に対する非ウイルス伝達計画は、柔軟性があり、著者らのウイルス伝達計画の製造を支持し、最終的に規模を拡大し、潜在的な商業供給を支持する。
われわれの第1弾臨床試験では，遺伝子薬物に関する製造経験のあるCMOの使用が望まれる。
協力する
私たちの塩基編集、遺伝子編集と交付技術集合は広範な遺伝疾患領域で巨大な潜在力を持っていると信じている。この潜在力を十分に実現するために、私たちは先駆的な会社や有力な学術·研究機関との革新的な協力、許可、戦略連盟を求め続けている。また，われわれは臨床前研究と開発を加速させる可能性のある関係を求め続けている。これらの関係は、基地編集の潜在力を最大限に発揮し、深刻な疾病を有する患者に生涯治療を提供することができるように、私たちのビジョンを積極的に追求することができる。
生体内協力する
ファイザー社
2021年12月にファイザーやファイザーと研究協力協定を結びました体内にある肝臓、筋肉と中枢神経系の3種類の稀な遺伝病に対する基礎編集プログラム。協力の初期期間は4年であり、1つずつ計画してもう1年間延長することができる。合意条項によると、我々は、既存の計画に含まれていない3つの予め指定された未開示の目標のために開発候補者を選択することで、すべての研究活動を行う。ファイザーは、各候補開発プロジェクトに独占的なグローバルライセンスを付与することを選択することができ、その後、このような候補開発プロジェクト毎のすべての開発活動、および潜在的な規制承認および商業化を担当する。私たちは、第1/2期臨床試験終了時に、選択権行使費用を支払った後、協力によって許可された薬物に関する世界共同開発と共同商業化プロトコルを加える権利があり、この合意によると、ファイザーとファイザーは純利益および開発と商業化コスト(ビリオン/ファイザー)を35%/65%の割合で共有する。
アペリス製薬会社は
2021年6月、私たちはApellis PharmPharmticals、Inc.またはApellisと研究協力合意を達成し、私たちのいくつかの塩基編集技術を使用して補体系によって駆動される疾患の新しい治療法を発見することに重点を置いた。プロトコル条項によると，補体系における異なる器官の特定の遺伝子に対して目，肝臓，脳を含む最大6塩基エディタの臨床前研究を行う。Apellisはこの6つのプログラムのいずれか1つまたは全部を許可する独占的選択権を持ち、後続開発の責任を負うだろう。私たちはApellisと協力許可の下の1つのプロジェクトについてそれぞれ50%を占める米国の共同開発と共同商業化協定を締結することを選択するかもしれない。
Verve治療会社
2019年4月、我々はVerve Treateutics，Inc.またはVerveと、心血管疾患治療に専念する遺伝子編集の会社であるVerveプロトコルの協力および許可協定を達成した。この協力により、著者らは心血管疾患の治療における基礎編集の潜在力をより十分に実現することができ、心血管疾患は著者らの核心重点以外の疾病領域であり、Verveはこの方面で豊富な専門知識を持っている。Verveプロトコルの条項によると、Verveは全世界の独占的な許可を得て、著者らの基礎編集技術とある遺伝子編集と伝達技術を使用して、ある心血管標的に対するヒト治療応用に用いることができる。交換として、私たちはVerve普通株の株式を取得した。また、私たちは許可製品のいくつかの臨床と規制活動のために記念碑的な支払いを得る資格があり、私たちは第1段階の臨床試験が完了した後、将来の開発と商業化の選択権に参加し、これらの目標に対する任意の許可製品に対して米国損益の50%を共有する。
2021年1月、VerveはVERVE-101をその主要製品として選択したことを発表し、最初にヘテロ性家族性高コレステロール血症(HeFH)の治療のために開発され、HeFHは潜在的な致命的遺伝性心臓病である。HeFH患者は1種の遺伝子突然変異があり、血液中の高レベルの低密度リポ蛋白-Cを招く。時間の経過に伴い、高密度リポ蛋白質コレステロールは心臓動脈に蓄積し、血流の減少或いは閉塞を招き、最終的に心臓病発作或いは脳卒中を招く。プロタンパク質変換酵素枯草菌/信頼性9、或いはPCSK 9遺伝子の不活化はすでに低密度リポ蛋白受容体の発現を上昇させ、それによって低密度リポ蛋白レベルの低下を招くことが証明された。PCSK 9のDNA遺伝子配列をAからGへの単一改変を行うことにより，VERVE−101は標的遺伝子の不活化を目指している。Verveは2021年1月、ABESを用いてPCSK 9を閉鎖することに成功したことを示すNHPにおける前臨床概念検証データも報告した。2022年1月、Verveは2022年下半期にVerve-101のIND申請を提出する予定であることを発表した。
バーゼル分子と臨床眼科研究所
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2020年7月，バーゼル分子や臨床眼科研究所(IOB)との研究協力を発表した。IOBはノワール，バーゼル大学病院，バーゼル大学などの財団により2018年に創設され，視力障害や失明の治療のための基礎と翻訳研究分野の先頭者である。IOBの臨床科学者も，Stargardt病の視力への影響を測定するためのより良い方法の開発を支援している。
また，IOBの研究者は網膜の生モデル，いわゆる有機化合物を開発しており，新たな治療法の試験に用いることができる。IOBとの合意条項に基づき，双方はIOBの眼科領域における独自の専門知識と我々の斬新な基礎編集技術を用いて，ある眼疾患(Stargardt病を含む)に対する治療計画を推進する。
体外実験協力する
サナバイオテクノロジー
2021年10月、我々はSana Biotech，Inc.またはSanaとオプションおよびライセンス契約、またはSana協定を締結し、この協定に基づいて、私たちのCRISPR Cas 12 b技術にSanaの非独占的研究開発および商業権を付与し、ヌクレアーゼ編集をある程度実行する離体する遺伝子工学細胞治療計画ですサナ協定の条項によれば、許可製品は、特定の遺伝的標的のための特定の同種T細胞および幹細胞由来製品を含むが、サナは、そのような製品および標的を添加および置換するいくつかの限られた権利を含む。サナ協定は、任意の梁制御を付与するベース編集を実行する権利を排除する。
ボストン児童病院
2020年7月、ボストン児童病院またはボストン児童病院と連合協定またはBCH協定を達成しました。BCH協定の条項によると、ボストン児童病院がボストン児童病院単独またはボストン児童病院と私たちが共同で実施する研究プロジェクトを決定し、支援し、独自の基礎編集技術を用いた特定の疾患の治療法の開発を促進します。ボストン児童病院はまた臨床サイトとして、鎌状細胞疾患と小児科白血病のプロジェクト、および他の疾患に対する新しいプロジェクトの探索を含む、いくつかの興味のある治療領域における著者らの導管のステージからベッドサイドへの翻訳を推進する。
品紅治療会社
2020年6月、著者らはMagenta治療会社(Magenta Treateutics Inc.)と非独占的研究と臨床試験協力協定を達成し、Magentaの新しい標的抗体-薬物結合体MGTA-117の著者らの基礎編集療法を受けた鎌状細胞疾患とβ-地中海貧血患者に対する調節作用を評価することを発表した。条件作用は，患者の身体のために編集を受けた細胞を準備するために必要な重要な構成要素であり，編集後の細胞は是正後の遺伝子を携帯し，患者の骨髄に移植しなければ機能しない。今日のコンディショニング療法は非特異的な化学療法や放射線治療に依存しており，深刻な毒副作用に関与している。MGTA-117の設計目的は、免疫細胞を節約するために、造血幹細胞と前駆細胞のみを正確に対象とし、NHPモデルにおいて高い選択性、強力な有効性、広い安全範囲、および広い耐性を示すことである。MGTA-117は、患者の長期インプラントおよび迅速な回復をサポートするために、骨髄中の空間を除去することができるかもしれない。我々の基礎編集技術の精確性をMGTA-117によって実現されたより的確な調整方案と組み合わせることで、これらの深刻な疾患を有する患者の治療結果をさらに改善することが可能である。
買収する
2021年2月には、Guide Treateutics，Inc.またはGuideを買収し、2021年2月19日までの10取引日における普通株の出来高加重平均価格に基づいて、通常の購入価格調整を含まない普通株の株式前払い総金額1.2億ドルを設定した。また、Guideの前株主とオプション所有者は、私たちの普通株で支払う1.00億ドルまでの追加技術マイルストーン支払いと2.200億ドルの製品マイルストーン支払いを受ける資格がある。
新冠肺炎
新冠肺炎疫病に対する持続的な関心に伴い、著者らは著者らの業務連続性計画を維持し、新冠肺炎疫病が著者らの業務に与える影響に対応と緩和する。疾病管理センターが策定したガイドラインを遵守し、現場従業員に安全な作業環境を提供するために、追加のコストが発生し続けることが予想される。
新冠肺炎の大流行は私たちの業務、私たちの企業の発展目標、運営結果と財務状況への影響程度、私たちの普通株の価値と市場を含み、未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性を持っており、現在自信を持って予測できない、例えば大流行の持続時間、範囲と深刻度、アメリカと他の国のいかなる旅行制限或いは商業制限の存在と持続時間、企業閉鎖と商業中断、アメリカと他の国が取った制御と疾病治療行動の有効性、感染率の周期的な急増、コサッチウイルス19号の爆発を招く新しいウイルス株、広く利用可能な有効なワクチンと治療法です
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グローバル経済とサプライチェーンの中断、全世界医療システムの中断及び新冠肺炎疫病のその他の重大な影響は私たちの業務、財務状況、運営業績と成長の将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
2022年3月31日までの3ケ月間に、新冠肺炎疫病は著者らの業務或いは運営結果に重大な影響を与えなかったが、疫病の持続時間と程度、その結果及び抑制措置はその未来が私たちの運営と財務状況に与える影響を決定する。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの連結財務諸表に基づいていて、私たちはアメリカが公認している会計原則に基づいて作成しました。これらの財務諸表を作成するには、私たちの財務諸表に報告されている資産、負債および費用金額、または資産および負債の開示に影響を与える推定、判断、および仮定を作成する必要があります。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
私たちの重要な会計政策は、私たちの簡素化された総合財務諸表を作成する際に最も重要な判断と見積もりが必要な政策です。私たちの最も重要な会計政策は、株式に基づく報酬、可変利益実体、公正な価値計量、賃貸に関する政策であることを確認した。私たちの既存の重要会計政策と2021年Form 10-Kで議論されている重要会計政策に大きな変化はありません。
財務運営の概要
一般情報
私たちは2017年1月に設立され、2017年7月に運営を開始した。私たちの設立以来、私たちはほとんどの資源を私たちの基礎編集プラットフォームの構築と私たちのプログラムの組み合わせの発展を推進し、私たちの知的財産権を確立し、保護し、研究開発活動を行い、私たちの会社、業務計画を組織し、配備し、資金を調達し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供してきた。これまで、私たちは主に私たちの償還可能な転換可能な優先株を売却し、私たちの普通株の収益を発行し、協力と許可協定によって受け取った支払いによって、私たちの業務に資金を提供してきました。
私たちは初期段階にある会社で、私たちのすべてのプロジェクトは臨床前または早期臨床開発段階にあります。これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から収入を得ることはない今まで、私たちの収入は主にパートナーとの許可と協力協定から来ていた。設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ6920万ドルと2.016億ドルだった。2022年3月31日現在、私たちの累計赤字は8.375億ドルです。私たちが候補製品の臨床前と臨床開発を継続することに伴い、より多くの候補製品を臨床開発に推進する；ノースカロライナ州で私たちのcGMP施設を構築し、運営する；更に私たちの基礎編集プラットフォームを開発する；Guideを買収することによって得られたLNP技術を含む、私たちの基礎編集者に技術投資を提供し続ける；私たちがより多くの候補製品を発見し、開発する過程で研究活動を展開する；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、実行、保護し、そして引き続き研究開発、臨床、技術運営と商業者を募集する。また、上場企業の運営に関連したコストが引き続き発生すると予想される。
このような予想された支出のために、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために、より多くの資金を集める必要があるだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができるまで、もしあれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に割引条項や追加資金を調達できないか、このような他の合意に到達できないかもしれない。私たちは必要な時に資金を集めることができなくて、これは私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。私たちは私たちの運営を支援するためにこのような追加的な資本源を得ることができるという保証はないし、もし私たちがそのような資本を持っていれば、私たちはこれらの追加的な資本が私たちの短期的または長期的な需要を満たすのに十分であることを保証することはできない。
収入確認
2019年4月、我々はVerve Treateutics，Inc.またはVerveと、心血管疾患治療に専念する遺伝子編集の会社であるVerveプロトコルの協力および許可協定を達成した。2021年6月、私たちはApellis PharmPharmticals、Inc.またはApellisと研究協力プロトコル、すなわちApellisプロトコルを締結し、私たちのいくつかの塩基編集技術を使用して補体系によって駆動される疾患の新しい療法を発見することに重点を置いた。2021年10月、私たちはSana Biotech、Inc.またはSanaとオプションおよびライセンス契約、またはSana協定を締結し、この合意に従ってSanaにSanaを付与しました
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特定のヌクレアーゼ編集を行うために、CRISPR Cas 12 b技術を非独占的に開発し、商業権を行っています離体する遺伝子工学細胞治療計画です2021年12月にファイザーと研究協力協定を結びました体内にある肝臓の珍しい遺伝病の3つの標的に対する塩基編集プログラムは筋肉と中枢神経系です
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来も何の収入も生じないと予想されています。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、それぞれ840万ドルと60万ドルの収入を確認した。
研究開発費
研究·開発費用には、研究·開発活動を行うことによるコストが含まれている
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品やサービスのための前金は前払い費用として記録されています。前払い額は福祉の消費に伴って支出される。
開発の初期段階では，我々の研究開発コストは通常製品プラットフォームと概念検証臨床前研究に用いられており，これらの研究は必ずしも特定の目標に割り当てることができるとは限らない。
われわれの計画の臨床前と臨床開発によるわれわれの計画の推進に伴い，われわれの研究·開発費用は大幅に増加することが予想される。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、知的財産権、業務発展と行政機能者の給料とその他の関連費用を含み、株式ベースの給与を含む。一般および行政費用には、知的財産権および会社の事務に関連する法律費用、会計、監査、税務およびコンサルティングサービスの専門費用、保険料、出張、および施設に関連する直接および分配費用、および他の運営コストも含まれる。
私たちは今後、私たちの増加した研究·開発活動を支援するために、私たちの一般的かつ行政的費用が増加すると予想する。また、上場企業として財務報告の制御を維持し、ナスダックと米国証券取引委員会が要求する会計、監査、法律、規制および税務関連サービスの遵守に関連するコスト、取締役および役員保険コスト、および投資家および広報コストを含む関連コストが引き続き発生することを予想している。
他の収入と支出
他の収入および支出には以下の項目が含まれている
30
行動の結果
2022年3月31日までおよび2021年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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変わる |
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許可と協力収入 |
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$ |
8,432 |
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|
$ |
6 |
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|
$ |
8,426 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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65,410 |
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190,106 |
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(124,696 |
) |
一般と行政 |
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19,247 |
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10,273 |
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8,974 |
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総運営費 |
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84,657 |
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|
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200,379 |
|
|
|
(115,722 |
) |
運営損失 |
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|
(76,225 |
) |
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(200,373 |
) |
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124,148 |
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その他の収入(支出)： |
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|||
派生負債の公正価値変動 |
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13,600 |
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(1,900 |
) |
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15,500 |
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非持株投資の公正価値変動 |
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(7,685 |
) |
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|
1,039 |
|
|
|
(8,724 |
) |
価格負債があって価値変動を公正にすることができます |
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452 |
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|
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(305 |
) |
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757 |
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利息とその他の収入，純額 |
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644 |
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(21 |
) |
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665 |
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その他収入合計 |
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7,011 |
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(1,187 |
) |
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8,198 |
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純損失 |
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$ |
(69,214 |
) |
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$ |
(201,560 |
) |
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$ |
132,346 |
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許可と協力収入
2022年と2021年3月31日までの3カ月間の許可と協力収入はそれぞれ約840万ドルと6万ドルだった。許可と連携収入とは，ファイザー，Apellis，Verveプロトコルによって記録された収入である.
研究開発費
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の研究開発費はそれぞれ6540万ドルと1億901億ドルだった。1兆247億ドル減少しました主な理由は以下の通りです
31
BEAM-101の臨床試験の開始に伴い、BEAM-102とBEAM-201のIND支持研究を継続し、BEAM-301のIND支持研究を開始し、現在の研究計画を継続し、新しい研究計画を開始し、私たちの候補製品の臨床前と臨床開発を継続し、そして任意の未来の臨床前研究を行い、そして患者を私たちの任意の候補製品に参加して臨床試験を行い始め、研究開発費用は引き続き増加する予定である。
一般と行政費用
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ1920万ドルと1030万ドル。900万ドル増加しました主な理由は以下の通りです
派生負債の公正価値変動
2022年3月31日までの3ヶ月間、普通株価格の低下により、負債公正価値の変化の成功に関する1360万ドルの他の収入を記録した。2021年3月31日までの3ヶ月間で、2021年3月31日までの3ヶ月間の普通株式価格の上昇により、190万ドルの他の費用を記録しました。成功支払債務の一部は2021年6月に支払われており、2022年3月31日現在、残りの成功支払債務は返済されておらず、各報告期間で再評価が継続される。
非持株投資の公正価値変動
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、Verve普通株への投資価値が変化したため、770万ドルの他の費用と100万ドルの他の収入をそれぞれ記録した。
対価格負債の変動があります
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、私たちはそれぞれ50万ドルの他の収入と30万ドルの他の費用を記録し、ガイド技術と製品または対価格負債のある公正な価値変化と関係がある。このような変化はプロジェクトスケジュールとマイルストーン予想達成確率が更新された結果だ。
利息とその他の収入，純額
利息とその他の収入(支出)は，純額が60万ドルである2022年3月31日までの3ヶ月間対照的にこのプロジェクトの支出は21万ドルです2021年3月31日までの3ヶ月間それは.それは..増す主に市場金利の上昇と私たちポートフォリオの増加が金利収入の増加を推進したからです。
流動資金と資本資源
2017年1月の設立以来、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、私たちの許可と連携協定のみから限られた許可と協力収入が生じており、私たちの運営は深刻な運営損失と負のキャッシュフローを生み出しています。予測可能な未来には，候補製品の臨床前·臨床開発の推進に伴い，巨額の費用と運営損失を招くことが予想される。
今まで、私たちは主に株式発行を通じて私たちの業務に資金を提供してきた。2021年1月、私たちは私募方式で279.57万株の普通株を発行·売却し、発行価格は1株93.00ドル、総収益は2.6億ドルだった。私たちが支払うべき発売費用を差し引いて、私たちは2億52億ドルの純収益を得た。今まで、私たちは主に株式発行を通じて私たちの業務に資金を提供してきた。
2021年4月、我々は、米国証券取引委員会または2021年棚にS-3表形式で汎用棚登録声明を提出し、米国証券取引委員会に届出した後に発効する1つまたは複数の製品の数量が不定な普通株、優先株、債務証券、権利証および/または単位を登録する。
32
2021年4月、私たちはJefferies LLCまたはJefferiesと市場またはATMでの販売協定または販売協定を締結し、この協定によると、私たちは時々当時の市場価格で私たちの普通株を発売し、販売する権利があり、総収益は30000万ドルに達する。私たちは、Jefferiesが販売契約に従って販売した任意の株の総販売収益の3.0%の最高3.0%の手数料をJefferiesに支払うことに同意する。2021年4月から7月までの間に、販売契約に従って1株103.16ドルの平均価格で2，908，009株の普通株を売却し、総収益は3.0億ドルで、手数料と支払うべき発売費用を差し引いた。
2021年7月に、吾らはJefferiesと販売契約改正案を締結し、2021年7月7日に、吾らが総発行価格5.0億ドルの普通株を発売できるように、販売契約下の総発売金額を増加させることを規定した。2022年3月31日現在、修正された販売協定に基づいて、1株92.71ドルの平均価格で2，873，956株の普通株を売却し、総収益は2.665億ドルで、手数料と発売前に支払うべき費用を差し引いた。
2021年12月、私たちは肝臓、筋肉、中枢神経系の3つの稀な遺伝病の体内塩基編集プログラムに集中するファイザー合意に達した。ファイザー協定の条項によると、未開示の3つの目標のために開発候補者を選択することで、すべての研究活動を行う予定であり、この3つの目標は我々の既存の計画に含まれていない。ファイザー協定によると、私たちは2022年1月に3.0億ドルの前金を受け取った。
2022年3月31日現在、私たちは12億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。
私たちは私たちのA-1シリーズ優先株とA-2シリーズ優先株の1株当たりの公平な市場価値の増加、あるいは私たちの最初の公募後、私たちの普通株に基づいて、ハーバードとブロイド研究所に成功的な支払いを支払わなければならない。満期の金額は現金や普通株の形で支払うことができ、私たちが自分で決めます。2021年5月に1回目の支払成功測定を行い，ハーバード大学とブロード研究所への支払成功支払いはそれぞれ1，500万ドルと1，500万ドルと算出した。私たちは普通株の株で各金額を支払うことを選択し、2021年6月にハーバードとブロイド研究所に174，825株をそれぞれ発行し、これらの債務を返済した。私たちはまたハーバード大学と遠大学院にそれぞれ9000万ドルの追加的な支払いに借りがあるかもしれない。
私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。予測可能な未来に、私たちは私たちの候補製品を販売することから収入を得ないと予想されます。私たちは、私たちが計画した臨床前研究と臨床試験、商業規模のcGMP製造施設の建設、維持、運営、新製品開発、そして私たちの一般運営に資金を提供するために、私たちの研究と開発に資金を提供するために、より多くの資金を調達する必要があるかもしれない。必要があれば、株式や債務融資など、様々な潜在的な源を通じて、あるいは会社協力やライセンス契約を通じて、より多くの資金を調達することを求めていきます。私たちは私たちの運営を支援するためにこのような追加的な資金源を得ることができるという保証はないし、もし私たちがこのような資金を持っていれば、私たちはこのような追加的な資金が私たちの需要を満たすのに十分であるという保証はない。
キャッシュフロー
次の表は私たちの現金源と用途(千計)をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動提供の現金純額 |
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$ |
218,490 |
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$ |
(38,578 |
) |
投資活動のための現金純額 |
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(537,339 |
) |
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(279,626 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
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55,676 |
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253,274 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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$ |
(263,173 |
) |
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$ |
(64,930 |
) |
経営活動
2022年3月31日までの3ヶ月間、経営活動が提供する現金純額は2.185億ドルで、主にファイザー協定に関連する売掛金3.0億ドルとその他の長期負債の830万ドルの増加と、主に株式ベースの給与支出1800万ドルからなる非現金プロジェクト、非制御持分投資の公正価値の770万ドルの減少、減価償却と償却費用330万ドル、経営リースROU資産の変化200万ドルを含む。このような現金源は、当社の純損失6920万ドル、支出およびその他の負債の1650万ドルの減少、繰延収入840万ドル、経営賃貸負債180万ドルおよび売掛金130万ドル、前払い支出およびその他の流動資産の920万ドルの増加、および非現金プロジェクト(デリバティブ負債の公正価値の1360万ドルの減少およびまたは有償負債の公正価値の50万ドルの減少、および償却投資プレミアム40万ドルを含む)によって部分的に相殺される。
2021年3月31日までの3ヶ月間、経営活動のための現金純額は3860万ドルで、主に私たちの純損失2.016億ドルを含み、費用とその他の負債は450万ドル減少し、前払い費用とその他の流動資産は240万ドル増加し、売掛金は70万ドル減少し、その他の非現金プロジェクトは100万ドル減少した。610万ドルの経営リース負債の変化と非現金支出によって相殺され、非現金支出には主に私たちのGuide買収に関連する1.55億ドルの研究開発支出、460万ドルの株式ベースの給与支出が含まれている
33
経営リース純資産は240万ドル、派生負債公正価値変動は190万ドル、減価償却と償却費用は140万ドル、あるいは対価格負債変動は30万ドルである。
投資活動
2022年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金は、主に5.301億ドルの有価証券の純購入と、730万ドルの財産と設備の購入である。
2021年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金は、主に2億688億ドルの有価証券の純購入と、1150万ドルの財産·設備の購入である。買収コストを支払った後、買収Guideから60万ドルの現金を獲得した。
融資活動
2022年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供する純現金には、主に5400万ドルの株式発行収益、140万ドルの福祉計画普通株発行収益、80万ドルの株式オプション収益が含まれているが、60万ドルの設備融資債務の返済部分によって相殺されている。
2021年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した純現金は、主に私たちの私募発行の収益2.6億ドルと株式オプションを行使する収益180万ドルを含み、一部は800万ドルの株式発行コストと50万ドルの設備融資債務返済によって相殺された。
資金需要
私たちが引き続き私たちのプロジェクトの組み合わせを進めるにつれて、私たちの運営費用は大幅に増加する予定です。
具体的には、以下のような状況に伴い、私たちの支出が増加するだろう
私たちは、2022年3月31日の現金、現金等価物、および有価証券が、少なくとも2022年3月31日からの12ヶ月とその後の12ヶ月の現在と計画の運営費用と資本支出に資金を提供できるようになると予想している。私たちが基づいているこのような推定は不正確であることが証明されるかもしれないし、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を枯渇させるかもしれない。私たちのプロジェクト開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの候補製品の研究や開発の完了に関連する増加した資本支出や運営費用を見積もることができません。
私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろう
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我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらまたは他の変数のいずれの結果も変化し、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることができる。また、私たちの運営計画は将来的に変化する可能性があり、運営需要とそのような運営計画に関連する資本要求を満たすために追加の資金が必要になるかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちは従来、私たちの資本需要を満たすために株式発行に依存していたが、将来は株式発行に依存するかもしれない。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。
もし私たちが追加的な協力、戦略連合、または第三者との許可手配を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入流、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちは私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資本を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれません。あるいは承認された場合、私たちは将来の商業化努力を延期、制限、減少、または終了する必要があるかもしれません。あるいは、私たちが自分で開発し、マーケティングしたいと思っていた候補製品を開発し、マーケティングする権利を与える必要があります。私たちは私たちの運営を支援するためにこのような追加的な資金源を得ることができるという保証はないし、もし私たちがこのような資金を持っていれば、私たちはこのような追加的な資金が私たちの需要を満たすのに十分であるという保証はない。
契約義務
私たちは、通常業務中に契約研究機関や他のサプライヤーと契約を結び、私たちの研究開発活動や運営目的のための他のサービスや製品の実行に協力します。これらの契約は一般に通知後に終了することが規定されているため、撤回可能な契約であり、私たちが計算した契約義務や約束には含まれていない。2022年3月31日までの3ヶ月以内に、我々の契約義務及び承諾に大きな変動はなく、2021年10-K表財務状況及び経営成果の検討及び分析で述べたように管理層に掲載されている。
プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2022年3月31日現在、私たちは現金、通貨市場基金、商業手形、会社手形、会社株式証券を含む12億ドルの現金、現金等価物、および有価証券を持っている。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利感受性はアメリカの金利全体の水準変化の影響を受けており、特に私たちの投資は短期有価証券だからです。私たちのポートフォリオの存続期間が短く、私たちの投資リスクが低いため、即時10%の金利変動は私たちのポートフォリオの公平な市場価値に実質的な影響を与えないと信じています。私たちは満期まで私たちの投資を持つことができますので、私たちの経営業績やキャッシュフローは市場金利の変化が私たちのポートフォリオに与える影響を大きく受けないと予想しています。
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私たちは現在、外貨為替レートの変化に関する重大な市場リスクに直面していません。しかし、私たちは確かにアメリカ以外のサプライヤーと契約を締結しており、これらのサプライヤーは外貨為替レートの変動の影響を受ける可能性があります。私たちは将来アメリカ以外のサプライヤーと追加の契約を締結するかもしれません。これは私たちの外貨両替リスクを増加させるかもしれません。
インフレは一般的に労働コストと研究開発、製造、開発コストを増加させることで私たちに影響を与える。インフレは私たちの財務諸表に実質的な影響を与えていないと信じています。これらの財務諸表は本四半期の報告書の10-Q表に含まれています。しかし、私たちの運営は未来にインフレの悪影響を受けるかもしれない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、本四半期報告書10-Qテーブルに含まれる期間の終了時に、当社の開示制御およびプログラムの有効性を評価し、これらの制御およびプログラムは、取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)の規定に適合している。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御および手順”は、取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する会社の情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間にわたって記録、処理、集約および報告されることを保証するための会社の制御および他のプログラムを意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。
我々の2022年3月31日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
私たちは内部統制の効率性と効力を向上させることを絶えず求めている。これは私たちの会社全体の流れを改善させた。2022年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部：その他R情報
項目1.法律規定訴訟手続き
私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの業務に影響を及ぼす危険について詳しく議論するために。“リスク要因の概要”および“プロジェクト1 A”というタイトルの章を参照してください。2021年表格10-Kの“リスク要因”。新冠肺炎の大流行はまた、“プロジェクト1 A”と題する節で述べた多くの他のリスクを増加させる可能性がある。2021年のForm 10-Kおよび私たちの四半期報告におけるリスク要因、例えば、追加資金の調達に関連するリスク、私たちの四半期の財務業績の変動、および私たちの候補製品のための規制承認を得る能力などです。
以下に示すリスク要因は、2021年のテーブル10−K“項目1.Aリスク要因”に列挙された類似名称のリスク要因の変化を含むリスク要因または新たなリスク要因を表す。
我々が所有する特許及び特許出願及びライセンス内の特許及び特許出願及びその他の知的財産権は、優先権紛争又は在庫紛争及び同様の訴訟の影響を受ける可能性がある。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこれらの訴訟で失敗した場合、私たちは第三者から許可を得ることを要求されるかもしれません。これらの許可は商業的に合理的な条項では得られないかもしれません。あるいは私たちが開発する可能性のある1つ以上の候補製品の開発、製造、商業化を停止することは、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
特定の特許とCas 9およびCas 12 aに対するEditasからの特許出願を独占的にライセンスすることができ、Editasはブロス研究所を含む様々な学術機関からこのような特許の許可を得ることができるが、私たちは現在そのような特許および特許出願のライセンスを持っていない。私たちが選択権を持っているいくつかのアメリカ特許と1つのアメリカ特許出願はブロッド研究所とマサチューセッツ工科大学が共同で所有しており、場合によってはブロッド研究所、マサチューセッツ工科大学またはマサチューセッツ工科大学とハーバードが共同所有しており、私たちは総称してボストン許可側と呼ばれ、カリフォルニア大学、ウィーン大学、Emmanuelle Charpentierが共同所有する米国特許出願に対する米国の干渉に参加しており、私たちは総称してカリフォルニア大学と呼ばれている。2018年9月10日、連邦巡回控訴裁判所(CAFC)は、事実介入がないと判断した米国特許商標局(PTAB)の特許裁判と控訴委員会を確認した。干渉は、異なる当事者によって提出された特許請求の範囲の標的の発明優先権を決定することを目的とする、米国特許商標局内のプログラムである。
2019年6月24日、PTABは、カリフォルニア大学が共同所有する10件の米国特許出願(米国シリアル番号15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168および16/136，175)と、13件の米国特許および1つの米国特許出願(米国特許8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；895，8308；8，916，916；916，916，932；916，916，932；916，916，916，916，932；916，916，916，916，918)を発表した。8，945，839；8，993，233；8，999，641；および9，840，713，および米国シーケンス番号14/704，551))は，ボストンライセンス側が共同で所有しており，Editasライセンスプロトコルに従って選択する権利がある.発表された介入では、カリフォルニア大学は一次政党、ボストン許可側は高級政党に指定された。
干渉を宣言した結果，PTAB前に米国特許商標局で対抗プログラムが起動され，このプログラムは優先度，具体的には，どちらがまず保護が要求されるテーマを最初に発明したかを最終的に決定するためであることを宣言した.干渉は通常2段階に分けられる.第1段階は運動段階または予備運動段階と呼ばれ、第2段階は優先段階と呼ばれる。第1段階では、各当事者は、一方の当事者が既存技術、書面記述、および許可された権利要件に基づく特許性に関連する問題を含むが、これらに限定されない問題を提起することができる。一方の当事者は，より早い優先権利益を求めたり，まず干渉が適切であるかどうかを宣言したりすることも可能である.干渉の第2段階で優先権を決定するか、または誰が一般的に保護を必要とする発明を最初に発明したかを決定する。
カリフォルニア大学の10特許出願およびボストンライセンス者が共同所有する13件の米国特許および1つの米国特許出願は、一般に、CRISPR/Cas 9システムまたは融合または共有結合RNAを有するCRISPR/Cas 9システムを含む真核細胞および真核細胞におけるそれらの使用に関する。2022年2月28日、PTABは、カリフォルニア大学に対して真核細胞で機能する単一RNA CRISPR-Cas 9システムの発明優先権を有するボストン許可者の裁決を発表した。この決定は控訴されている。
アメリカの介入が控訴時にボストン許可側に有利な解決を得る保証はありません。米国の介入結果がカリフォルニア大学に有利である場合、またはボストン許可側の特許および特許出願が縮小され、無効または強制的に実行できない場合、選択可能な特許および特許出願を許可する能力を失う可能性があり、候補製品をカバーする関連第三者特許の許可を得ることができなければ、候補製品を商業化する能力は悪影響を受ける可能性がある。私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、それによって、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにすることができ、これは私たちが大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。もし私たちが1つを得られなければ
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ビジネス上合理的な条項の下で第三者特許の必要な許可を得ると、私たちの基礎編集プラットフォーム技術や候補製品を商業化できない可能性があり、あるいはこのような商業化努力が著しく遅れる可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちまたは私たちの許可者たちは未来に似たような妨害を受けるかもしれないが、その危険は上述したように。例えば、2020年12月14日、PTABは14件の米国特許および2つの米国特許出願(米国特許番号8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，889，418；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；および9，840，713およびボストンライセンスによって共同所有される米国特許出願番号14/704，551および15/330，876)と、ToolGen，Inc.またはToolGenによって所有される米国特許出願(米国特許番号14/685，510)。宣言された介入では，ボストン許可側は初級側，ToolGenは高級側に指定された。2021年3月、PTABは、ボストン許可者およびToolGenによって提案されたいくつかの動議を部分的に承認および部分的に拒否する予備動議に関する命令を発行した。私たちは初期動議段階が実際にどのくらいかかるかを確実に予測することはできないが、臨時立法会が動議について決定するのに約1年以上かかるかもしれない。米国干渉106，126号に関連するボストンライセンスが共同所有する14の米国特許および2つの米国特許出願は、一般に、CRISPR/Cas 9システムまたは融合または共有結合を有するRNAを含むCRISPR/Cas 9システムを含む真核細胞および真核細胞におけるそれらの使用に関する。
2021年6月21日、PTABは、同じ14の米国特許および2つの米国特許出願(米国特許番号8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，889，418；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；そして、Sigma-Aldrich Co.，LLCまたはSigma-Aldrichによって所有される米国特許出願(米国特許番号15/456，204)。発表された介入では，ボストン許可側が初級党，Sigma−Aldrichが高級党に指定された。2021年9月、PTABは、ボストン許可者およびSigma-Aldrichによって提案されたいくつかの動議を承認、延期、却下、または拒否する予備動議に関する命令を発行した。私たちは初期動議段階が実際にどのくらいかかるかを確実に予測することはできないが、臨時立法会が動議について決定するのに約1年以上かかるかもしれない。
私たちまたは私たちの許可者はまた、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちが所有している特許または特許出願、許可内の特許または特許出願または他の知的財産権において権利を有するクレームの制約を受ける可能性がある。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができるかもしれない。さらに、私たちは、そのような特許出願から発行された任意の特許を第三者に強制的に実行するために、このような共同所有者の協力が必要である可能性があり、そのような協力は私たちに提供されないかもしれない。
私たちまたは私たちのライセンシーが、私たちまたは彼らが直面している任意の妨害訴訟または他の優先権、有効性(任意の特許異議を含む)または発明権紛争に失敗した場合、私たちは、私たちが所有している、許可されている、またはオプションの1つまたは複数の特許を失うことによって、貴重な知的財産権を失うことができ、またはそのような特許主張が縮小され、無効にされたり、強制的に実行されないか、または私たちが所有しているまたは許可内の特許の独占所有権または独占使用権を失うことによって失われる可能性がある。このような紛争が特許権の喪失を招いた場合、そのような妨害手続または他の優先権または在庫紛争に参加する当事者を含む第三者から許可を取得し、維持することを要求される可能性がある。このような許可は商業的に合理的な条項では得られないかもしれないし，まったく存在しない，あるいは非排他的である可能性がある.もし私たちがそのようなライセンスを取得して維持できなければ、私たちが開発する可能性のある1つまたは複数の候補製品の開発、製造、商業化を停止する必要があるかもしれない。排他性の喪失や私たちの特許主張の縮小は、他の人が類似または同じ候補技術および製品を使用または商業化することを阻止する能力を制限するかもしれない。我々または我々のライセンシーが介入手順や他の同様の優先権や発明権紛争で勝訴しても、巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、または将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
遺伝子編集技術(塩基編集および交付技術を含む)をめぐる知的財産権構造は高度に動的であり、第三者は法的訴訟を提起する可能性があり、私たちが彼らの知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することを告発する可能性があり、その結果は不確定であり、私たちの製品発見と開発を阻止、延期、または妨害する可能性がある。
遺伝子編集分野，特に塩基編集技術分野はまだ初期段階であり，現在のところこのような製品候補は発売されていない.私たちと私たちの競争相手を含むいくつかの会社がこの分野や技術分野で緊張した研究開発を行っているため、知的財産権の構造が変化し、変化しており、今後数年間も不確定である可能性がある。将来的には知的財産権に関する重大な訴訟や、私たちが所有しているものや許可されていない他の第三者、知的財産権、独自の権利に関する訴訟があるかもしれない。
私たちのビジネス成功は、私たちの能力と、私たちの協力者およびライセンシーが、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、任意の候補製品を開発、販売する能力に依存しています。生物技術と製薬業界の特徴は、特許とその他の知的財産権に関する広範な訴訟と特許に挑戦する行政訴訟であり、干渉、派生、各方面間再審·支出後の再審と再審手続き
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USPTOまたは外国司法管轄区域での反対と他の似たような手続き。私たちの基礎編集プラットフォーム技術、配信プラットフォーム技術、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に関する知的財産権について、私たちは、妨害プログラム、許可後の審査、各方面間米国特許商標局の審査及び派生手続、並びに欧州特許庁の反対意見のような外国司法管轄区域の類似手続。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在し，それらは既存特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて，その是非曲直にかかわらず侵害請求を行う可能性がある.
生物技術と製薬業界の拡張とより多くの特許の発行に伴い、私たちの基地編集プラットフォーム技術、交付プラットフォーム技術と製品候補は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの療法、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーするかを常に明確にしているわけではない。私たちはいくつかの第三者特許と特許出願を知っており、発表されれば、私たちの基本編集技術、交付技術、および候補製品をカバーすると解釈されるかもしれない。我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する技術、製造方法、または治療方法の請求項もあるかもしれない。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。
我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.私たちの候補製品はCRISPRに基づく技術を使用しており、これは特許出願が非常に活発な分野である。CRISPRおよびCAに関連する大量の特許出願は、我々の基礎編集プラットフォーム技術および候補製品およびそれらの使用または製造をカバーすることができる関連特許および係属中の出願の範囲を全面的に評価することを困難にする。我々の基礎編集プラットフォーム技術および候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願、これらの特許または特許出願は、材料、処方、製造方法または治療方法を使用または製造することができる。例えば、カリフォルニア大学、ウィーン大学、およびEmmanuelle Charpentierによって共同所有される特許の組み合わせ、または複数の特許および遺伝子編集のための係属中の出願を含むカリフォルニア大学の組み合わせが知られている。カリフォルニア大学のポートフォリオは、例えば、米国特許第10，266，850号；10，227，611；10，000，772；10，113，167；10，301，651；10，337，029；10，351，878；10，407，697；10，358，659；10，358，658；10，385，360；10，400，253；10，421，980；10，415，061；10，428，352；10，443，076；10，487，341；10，513，712；10，519，467；10，526，619；10，533，190；10，550，407；10，563，227；10，570，419；10，577，631；10，597，680；10，612，045；10，626，419；10，640，791；10，669，560；10，676，759；10，752，920；10，774，344；10，793，878；10，900，054；10，982，230；10，982，231；10，988，780；10，982，782；11，001，863；11，008，589；11，008，590；11，028，412；11，186，849；11，242，543；11，274，318；11，293，034は、特許期限調整または特許期限延長または特許期限延長またはPTEの任意の追加期限を含まず、2033年3月頃に満了する予定である, 端末免責宣言の任意の免責された用語ですカリフォルニア大学のポートフォリオには他にも多くの未解決の特許出願が含まれている。これらの特許出願が特許として発行された場合、それらは、PTA、PTE、および放棄された端末免責条項を含まず、2033年3月頃に満了すると予想される。上述したように、カリフォルニア大学製品グループのいくつかの出願は、現在、米国のいくつかの米国特許および米国特許に対する干渉を受けており、これらの特許および米国特許出願は、ボストンライセンス側によって共同で所有されており、Editasライセンス契約に基づいて、これらのライセンス者を選択する権利がある。特定の特許とCas 9およびCas 12 aに対するEditasからの特許出願を独占的にライセンスすることができ、Editasはブロス研究所を含む様々な学術機関からこのような特許の許可を得ることができるが、私たちは現在そのような特許および特許出願のライセンスを持っていない。カリフォルニア大学ポートフォリオのいくつかのメンバーはヨーロッパで複数の政党に反対されている。例えば、欧州特許庁反対部は、2033年3月に満了することが予想される欧州特許番号EP 2，800，811 B 1およびEP 3，241，902 B 1およびEP 3401400 B 1に対して反対手続を開始している(いかなる特許期限の調整または延長も含まれていない)。欧州特許庁の反対手続は，欧州特許付与日後9ヶ月以内に，付与された欧州特許の有効性に疑問を提起することを1つ以上の第三者に許可する。異議訴訟に係る可能性のある問題には，優先権，関連特許請求の特許性，および特許出願の提出に関する手続が含まれるが，これらに限定されない。反対手続の結果として，反対部は特許を取り消し，付与された特許を維持したり，修正された形で特許を維持したりすることができる。ヨーロッパ特許EP 2800の権利の大部分は, 811個のB 1は野党区画の修正を受けなかったが、この決定は控訴している。2021年4月、欧州特許EP 3，241，902 B 1の権利要件はすべて取り消され、この決定は上訴されない。2022年2月、欧州特許EP 3，401，400 B 1の権利は野党に改訂された形で維持されることが求められており、この決定が上訴されるかどうかは不明である。これらの特許が反対部によって維持されている場合、その権利主張は現在反対されている特許と類似しており、これらの特許の許可を得ていなければ、候補製品を商業化する能力は悪影響を受ける可能性がある。私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、それによって、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにすることができ、これは私たちが大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、私たちの基礎編集プラットフォーム技術や候補製品を商業化できないかもしれません。あるいはこのような商業化努力は著しく遅れる可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
他の第三者は、免疫治療またはキメラ抗原受容体に関する遺伝子編集、誘導核酸、PAM配列変異体、分裂イントロン、Cas 12 bまたは遺伝子編集に関する多くの他の特許および特許出願を提出している。
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私たちの分野では大量の特許が発行され、特許出願が提出されているので、第三者は彼らが私たちの候補製品、技術、または方法を含む特許権を持っていると主張するかもしれない。第三者は、私たちが彼らのノウハウを不正に使用していると主張し、特許侵害請求または訴訟を提起する可能性があります。もし私たちがこのような第三者の特許侵害が発見された場合、私たちは損害賠償金の支払い、権利侵害技術の商業化の停止、またはこのような第三者から許可を得ることを要求されるかもしれません。これらの許可は商業的に合理的な条項や全く得られないかもしれません。
もし私たちが商業的に合理的な条項で私たちの候補製品、配信プラットフォーム技術、または基礎編集プラットフォーム技術をカバーする関連第三者特許の許可を得ることができなければ、私たちが米国と海外で候補製品を商業化する能力は不利な影響を受ける可能性がある。第三者の知的財産権主張に法的根拠がないと考えても，裁判所が侵害，有効性，実行可能性あるいは優先権問題において我々に有利な裁決を下す保証はない.管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断する可能性があり、これは、開発可能な任意の候補製品および主張される第三者特許がカバーする任意の他の候補製品または技術を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見され、そのような特許が無効または強制的に実行できないことを成功的に証明できなかった場合、私たちは、開発、製造、およびマーケティングの可能性のある任意の候補製品および私たちの技術を継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求されるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可されている同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある, それは私たちが多くの許可と印税を支払う必要があるかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、私たちの基礎編集プラットフォーム技術、配信プラットフォーム技術、あるいは候補製品を商業化することができないかもしれません。あるいはこのような商業化努力は著しく遅れる可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。私たちはまた裁判所の命令を含む権利侵害技術または候補製品の開発、製造、商業化を停止させることを余儀なくされる可能性がある。さらに、私たちが特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む重大な金銭損害に責任があると判断される可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、当社の業務、財務状況、運営結果、見通しに類似した重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
公金の流用や知的財産権侵害の第三者クレームの弁護には大量の訴訟費用がかかり、管理職と従業員の時間と資源に大量に分流される。いくつかの第三者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができる。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展の結果も公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれの事件も、私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります
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プロジェクト6.eXhibitです。
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引用によって統合すれば |
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展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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表 |
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ファイル.ファイル 番号をつける |
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日取り 保存する |
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展示品 番号をつける |
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保存済み ここから声明する |
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3.1 |
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BEAM治療会社登録証明書の4回目の改訂。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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BEAM治療会社の付例を改訂し再改訂した。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.2 |
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10.1 |
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非従業員役員報酬政策の改正と再設定 |
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X |
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31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
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32.1 |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
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32.2 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
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101.INS |
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XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない |
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X |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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X |
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101.CAL |
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イントラネットXBRL分類計算リンクライブラリ文書 |
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X |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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X |
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101.LAB |
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XBRL分類ラベルLinkbase文書を連結する |
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X |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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X |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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X |
41
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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BEAM治療会社 |
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日付：2022年5月9日 |
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差出人： |
ジョン·エバンス |
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ジョン·エバンス |
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最高経営責任者 |
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(首席行政官) |
日付：2022年5月9日 |
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差出人： |
/s/Terry-Ann Burrell |
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テリー·アン·ベレル |
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首席財務官兼財務主管 |
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(首席財務会計官) |
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