blue-20220630
誤り2022Q2000129397112/310.333300012939712022-01-012022-06-3000012939712022-08-03Xbrli：共有00012939712022-06-30ISO 4217：ドル00012939712021-12-31ISO 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アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
__________________________________________________________________
表10-Q
__________________________________________________________________
(マーク1)
☒1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末までJune 30, 2022
あるいは…。
☐
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告
移行期になります                    至れり尽くせり                    
依頼書類番号：001-35966
__________________________________________________________________
ブルーバード生物株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
__________________________________________________________________
デラウェア州13-3680878
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織)		アメリカ国税局の雇用主は
識別番号)
大連合大通り455号
サマービル,マサチューセッツ州02145
(主な行政事務室住所)(郵便番号)
(339) 499-9300
(登録者の電話番号、市外局番を含む)

適用されない
(前氏名、前住所、および前会計年度は、前回報告以来変化した場合)
__________________________________________________________________
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル取引コード登録された各取引所の名称
普通株は、1株当たり0.01ドルです青色ナスダック株式市場有限責任会社

登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告を提出したかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたかどうかを、再選択マークで示すはい、そうです  ☒ No ☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです  ☒ No ☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ☒ファイルマネージャを加速する☐
非加速ファイルサーバ☐規模の小さい報告会社☐
新興成長型会社☐
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒
2022年8月3日までに77,121,751登録者の普通株は、1株当たり額面0.01ドルで、発行された。

カタログ表
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述およびいくつかの仮定を含み、これらの仮説が実現されていないか、または間違っていることが証明されている場合、我々の結果は、このような前向き陳述において明示的または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。本四半期報告10-Q表に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、すべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、前向きな陳述は、“予想”、“信じ”、“考慮”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“そうなる”、またはこれらの語の否定または他の同様の用語によって識別することができる。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
•私たちの臨床前と臨床研究の開始、時間、進展と結果、そして私たちの研究と開発計画
•私たちは候補製品の進出を推進し臨床研究を成功させる能力です
•私たちは十分な資金を得て私たちの運営に資金を提供し、私たちの戦略を実行することができる
•私たちは包括的な再構成計画から予想されるコスト節約を実施し、実現することができる
•私たちは商業ウイルスベクターと薬物製品の製造能力を確立し、拡大し、私たちのウイルスベクターと薬物製品の十分な供給を確保することができる
•私たちの候補製品の規制記録とマーケティング承認の時間または可能性
•承認された製品の商業化のタイミングや成功
•私たちはどんな承認された製品に対しても適切な価格設定と精算を行うことができる
•私たちのビジネスモデル、業務戦略計画、候補製品、技術を実行します
•私たちの支出、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定
•私たちの競争相手と私たちの産業の発展と関連している
•新冠肺炎の大流行の影響
•私たちの製品と計画の組み合わせを2つの独立した上場企業の効果、コスト、収益に分離する
•他のリスクと不確実性は、第2部1 A項に記載されたリスクと不確実性を含む。リスク要因です
本四半期報告中の10-Q表の任意の前向き陳述は、既知と未知のリスク、不確定性およびその他の要素に関連し、未来の事件または私たちの未来の財務表現に対する私たちの現在の見方を反映しており、私たちの実際の結果、表現または成果は、これらの前向き陳述と明示的または暗示的な任意の未来の結果、表現または成果とは大きく異なる可能性がある。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2の部分1 Aの項に列挙された要因を含む。リスク要因と本四半期報告10-Q表の他の部分。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
このForm 10-Q四半期報告書はまた、これらの市場の推定規模および特定の疾患の発症率および流行率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、および特定の疾患の市場の推定、予測、および他の情報を含む。見積り，予測，予測，市場研究や類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け，実際のイベントや状況はその情報に反映されるイベントや状況とは大きく異なる可能性がある.他に明確な説明がない限り、私たちは、報告、研究調査、研究、および市場研究会社および他の第三者によって準備された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ、および同様のソースから、これらの業界、商業、市場、および他のデータを取得する。

カタログ表
我々の業務に関連する重大なリスクとその他のリスクの概要
以下は，我々の業務，運営，普通株投資が直面する重大なリスクの概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在あまり重要ではないと思うリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性があります。本リスク要因要約でまとめたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は、以下の“リスク要因”のタイトルで見つけることができ、我々の普通株について投資決定を行う前に、本四半期報告の10-Q表の他の情報をよく考慮すべきである。

•FDAはすでに私たちのロヴォセル臨床研究を部分的に保留して、私たちはFDAが何を要求するか、あるいはいつ部分的な臨床保留を取り消すことができるか、あるいは私たちはいつ小児科患者を私たちのロヴォゼル臨床研究に参加することを回復することができるかを保証することができない。
•FDAはEli-celの臨床研究を保留しており、FDAが何を要求する可能性があるか、あるいはいつ臨床保留を取り消す可能性があるか、あるいはこの臨床保留はFDAがEli-celの生物製品許可証申請(“BLA”)に対する審査に影響を与える可能性があることを保証することができない。
•私たちはいつまたは市場の承認を得て私たちの候補製品を商業化するか予測できませんが、私たちの製品と未来の製品の市場承認は最終的に私たちが予想しているよりも狭いかもしれません。
•設立以来、私たちは大きな被害を受けており、予測可能な未来には、引き続き大きな被害を受けると予想されています。
•私たちが経営を続けている企業として存続する能力には大きな疑いがあります。私たちは今後いくつかの時期にもっと多くの資金を集める必要があるだろうし、これらの資金は受け入れられる条項では得られないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。必要なときに必要な資本を得ることができない場合、私たちの商業準備を延期、制限、または終了させること、私たちの候補製品が任意の承認を得た後に潜在的な商業発表の活動をサポートすること、または他の運営を支援することを強要される可能性がある。
•挿入癌はゲノムに統合可能なウイルスベクターを用いた遺伝子治療のリスクであり，われわれの臨床研究ではEli−celを用いて治療した数名のCALD患者が骨髄異形成症候群と診断され，Lenti−Dレンチウイルスベクター(“LLV”)挿入を介している可能性がある。これらの事件は、私たちの候補製品(例えばEli-cel)のさらなる臨床開発を停止または延期することを要求するか、または上場承認を得た後に商業化を一時停止または停止することを要求する可能性があり、私たちの候補製品の商業的潜在力は実質的な負の影響を受ける可能性がある。
•ビジネス会社として、私たちの経験は限られており、将来の製品のマーケティングと販売は成功しないかもしれないし、予想以上に成功していないかもしれない。
•私たちの未来の製品の商業成功は医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の市場に対する受け入れ程度に依存する。もし私たちが未来のどの製品にも十分な定価や精算承認を得ることができなければ、私たちの収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受けるかもしれない。
•もし私たちの製品や任意の未来の製品の市場機会が私たちが思っているより小さい場合、患者を識別して著しい市場シェアを得ることができなければ、私たちの収入は悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。
•私たちの候補製品は複雑なサプライチェーンに依存している。私たちのLVVと薬物製品の製造と交付は私たちに大きな挑戦をもたらし、私たちは私たちの臨床計画または潜在的な商業化を支援するために、品質、数量、場所、あるいは時間で私たちの担体と薬物製品を生産できないかもしれない。さらに，潜在的な商業化を支援するために必要な合格治療センターとの接触や協調の課題に直面する可能性がある。
•私たちは激しい競争と迅速な技術変革に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも先進的で効果的な療法を開発するかもしれません。これは私たちの財務状況と私たちの製品と未来の製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼすかもしれません
•私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員、顧問と顧問を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている

カタログ表
ブルーバード生物株式会社
カタログ表
ページ
第1部財務情報
2
第1項。
財務諸表(監査なし)
2
2022年6月30日と2021年12月31日までの簡明総合貸借対照表
2
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合経営報告書と全面赤字
3
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益簡明総合レポート
4
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間簡明合併現金フロー表
5
簡明合併財務諸表付記(未監査)
6
第二項です。
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
50
第三項です。
市場リスクの定量的·定性的開示について
18
第四項です。
制御とプログラム
19
第2部：その他の情報
20
第1項。
法律訴訟
20
第1 A項。
リスク要因
20
第二項です。
未登録株式証券販売と収益の使用
48
第三項です。
高級証券違約
48
第四項です。
炭鉱安全情報開示
48
五番目です。
その他の情報
59
第六項です。
陳列品
59
サイン
61


カタログ表
第1部財務情報
項目1.財務諸表
ブルーバード生物株式会社
簡明総合貸借対照表
(未監査)
(千単位で額面を除く)
自分から
六月三十日
2022
自分から
十二月三十一日
2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物$81,499 $161,160 
有価証券51,010 138,343 
前払い費用24,473 25,628 
売掛金その他流動資産10,476 11,389 
流動資産総額167,458 336,520 
有価証券40,641 97,114 
財産·工場·設備·純価値14,566 9,706 
商誉5,646 5,646 
経営的リース使用権資産292,731 91,532 
制限された現金および他の非流動資産52,550 53,277 
総資産$573,592 $593,795 
負債と株主権益
流動負債：
売掛金$24,865 $25,883 
費用とその他の流動負債を計算しなければならない75,550 103,958 
賃貸負債を経営し、今期の部分48,446 23,152 
流動負債総額148,861 152,993 
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く244,522 66,432 
他の非流動負債93 93 
総負債393,476 219,518 
引受金とその他の事項(注9))
株主権益：
優先株、$0.01額面は5,000ライセンス株；02022年6月30日及び2021年12月31日に発行·発行された株式
— — 
普通株、$0.01額面は125,000ライセンス株；73,551そして71,1152022年6月30日および2021年12月31日に発行および発行された株式
735 711 
追加実収資本4,126,012 4,096,402 
その他の総合損失を累計する(4,416)(2,911)
赤字を累計する(3,942,215)(3,719,925)
株主権益総額180,116 374,277 
総負債と株主権益$573,592 $593,795 
監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
2
カタログ表
ブルーバード生物株式会社
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(未監査)
(単位は千、1株当たりのデータは除く)
6月30日までの3ヶ月間6月30日までの6ヶ月間
2022202120222021
収入：
製品収入$1,331 $— $2,739 $724 
その他の収入188 143 725 313 
総収入
1,519 143 3,464 1,037 
運営費用：
研究開発
63,841 84,645 141,716 167,488 
販売、一般、行政36,694 54,984 72,800 118,553 
製品収入コスト1,745 15,215 10,055 15,791 
再編成費用6,639 — 6,639 — 
総運営費
108,919 154,844 231,210 301,832 
運営損失
(107,400)(154,701)(227,746)(300,795)
利子収入，純額
174 218 280 573 
その他の収入，純額7,088 (1,274)5,176 23,027 
所得税前損失
(100,138)(155,757)(222,290)(277,195)
所得税給付— (216)— (282)
経営純損失を続ける(100,138)(155,973)(222,290)(277,477)
非持続経営の純損失— (85,729)— (170,033)
純損失$(100,138)$(241,702)$(222,290)$(447,510)
継続的に運営する1株当たり純損失−基本損失と赤字−$(1.36)$(2.31)$(3.02)$(4.13)
非持続経営の1株当たり純損失−基本損失と赤字−$— $(1.27)$— $(2.53)
1株当たり純損失--基本損失と赤字$(1.36)$(3.58)$(3.02)$(6.66)
加重-1株当たり純損失を計算するための普通株平均-基本的および希薄化：
73,767 67,487 73,727 67,233 
その他総合(赤字)収入：
税収割引(費用)を差し引いたその他の総合(赤字)収入は#ドル1，000万2022年6月30日および2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月
43 (328)(1,505)(272)
その他総合収入合計43 (328)(1,505)(272)
総合損失
$(100,095)$(242,030)$(223,795)$(447,782)
監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
3
カタログ表
ブルーバード生物株式会社
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
(単位：千)
普通株
その他の内容
支払い済み
資本
積算
他にも
全面的に
損
積算
赤字.赤字
合計する
株主の
株権
株
金額
2021年12月31日の残高71,115 $711 $4,096,402 $(2,911)$(3,719,925)$374,277 
株式単位の帰属を制限する
310 3 (3)— — — 
株式オプションの行使
1 — 1 — — 1 
株に基づく報酬
— — 12,681 — — 12,681 
無制限株式奨励を発行して決着をつける
従業員の報酬を計算する		12 — — — — — 
その他総合収益— — — (1,548)— (1,548)
純損失
— — — — (122,152)(122,152)
2022年3月31日の残高71,438 $714 $4,109,081 $(4,459)$(3,842,077)$263,259 
株式単位の帰属を制限する60 $1 $(1)$— 
株式オプションの行使1 $— $1 $1 
普通株発行2,052 $20 $8,023 $8,043 
株に基づく報酬— $— $8,908 $8,908 
その他総合収益$43 $43 
純損失$(100,138)$(100,138)
2022年6月30日の残高73,551 $735 $4,126,012 $(4,416)$(3,942,215)$180,116 

普通株
その他の内容
支払い済み
資本
積算
他にも
全面的に
損
積算
赤字.赤字
合計する
株主の
株権
株金額
2020年12月31日の残高66,432 $665 $4,260,443 $(5,505)$(2,900,547)$1,355,056 
株式単位の帰属を制限する
294 3 (3)— — — 
株式オプションの行使
207 2 1,217 — — 1,219 
ESPPにより普通株を購入する
67 1 1,706 — — 1,707 
株に基づく報酬
— — 36,090 — — 36,090 
無制限株式奨励を発行して決着をつける
従業員の報酬を計算する		422 4 12,009 — — 12,013 
その他総合収益— — — 56 — 56 
純損失
— — — — (205,808)(205,808)
2021年3月31日の残高67,422 $675 $4,311,462 $(5,449)$(3,106,355)$1,200,333 
株式単位の帰属を制限する127 $1 $(1)$— $— $— 
株式オプションの行使2 $— $36 $— $— $36 
株に基づく報酬— $— $26,222 $— $— $26,222 
その他総合損失— $— $— $(328)$— $(328)
純損失— $— $— $— $(241,702)$(241,702)
2021年6月30日の残高67,551 $676 $4,337,719 $(5,777)$(3,348,057)$984,561 
4
カタログ表
ブルーバード生物株式会社
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(未監査)
(単位：千)
以下の日付までの6か月
六月三十日
20222021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失$(222,290)$(447,510)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
価格の公正価値変動があるかもしれない— 416 
減価償却および償却2,358 11,353 
株に基づく報酬費用21,298 73,687 
株式証券の損失(収益)3,135 (28,286)
超過在庫準備7,519 15,084 
他の非現金プロジェクト661 6,228 
経営性資産と負債変動状況：
前払い費用と他の資産(9,629)(3,481)
経営的リース使用権資産17,636 15,074 
売掛金(1,175)7,475 
費用とその他の負債を計算すべきである(28,565)17,453 
リース負債を経営する(10,602)(16,468)
経営活動のための現金純額(219,654)(348,975)
投資活動によるキャッシュフロー：
家屋·工場·設備を購入する(6,836)(9,204)
有価証券を購入する— (196,145)
有価証券満期日収益108,225 557,751 
有価証券を売却して得られる収益30,213 31,318 
無形資産を購入する— (2,000)
投資活動が提供する現金純額131,602 381,720 
資金調達活動のキャッシュフロー：
株式オプションの行使とESPPの払い込みによる収益— 4,192 
二次公開の収益は，発行コストを差し引く$8,043 — 
融資活動が提供する現金純額8,043 4,192 
現金、現金等価物、および制限現金の増加(80,009)36,937 
期初現金、現金等価物、および限定現金206,693 373,728 
期末現金、現金等価物、および制限現金$126,684 $410,665 
現金、現金等価物、および制限現金の入金：
現金と現金等価物$81,499 $353,468 
売掛金及びその他の流動資産に含まれる制限された現金$1,635 $2,687 
制限された現金および他の非流動資産に組み込まれた制限された現金$43,550 $54,510 
現金総額、現金等価物、および限定現金$126,684 $410,665 
投資と融資活動の補完的なキャッシュフロー開示：
売掛金と売掛金に含まれる財産·工場·設備の購入$842 $1,508 
経営性リース負債と引き換えに使用権資産$218,836 $22,049 
従業員の報酬を解決するために非限定的な株式奨励を発行する$— $12,013 
売掛金と売掛金に含まれる無形資産購入は，協力パートナーから受け取るべき償還金を差し引く$— $6,500 
監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
5
カタログ表
ブルーバード生物株式会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1. 業務記述
ブルーバード生物会社(“会社”または“ブルーバード”)は1992年4月16日にデラウェア州に登録設立され，マサチューセッツ州ケンブリッジ市に本社を置いた。同社は生物技術会社であり、深刻な遺伝病に対する潜在的な変革性遺伝子療法の研究、開発と商業化に取り組んでいる。設立以来、同社はそのほとんどの資源をその候補製品に関する研究と開発に投入し、候補製品の製造、その候補製品の臨床研究、臨床前研究を行い、新しい候補製品を決定し、これらの業務に販売、一般と行政支援を提供し、商業準備活動を含む
同社の重篤な遺伝性疾患における計画には，β−地中海貧血治療のためのBetieglogene Autotemcel(“Beti−cel”，従来の“LentiGlobin forβ−地中海貧血遺伝子療法”)，鎌状細胞疾患(“SCD”)の治療のためのlovoeglogene Autotemcel(“lovo−cel”，従来の“LentiGlobin for SCD”)，脳副腎白質栄養不良(“CALD”)の治療のためのelvaldogene autemcel(“Eli−cel”，従来の“LientD遺伝子療法”)が開発されている
2021年8月、同社はその深刻な遺伝病業務の重点をアメリカ市場に置き、β-地中海貧血、慢性閉塞性肺疾患、慢性閉塞性肺疾患に対するコアプロジェクトの研究開発にさらに投資することを発表した。米国市場に集中する戦略の一部として、同社は欧州事業を秩序的に削減し始めており、販売、一般、管理コストの減少を招き、販売予測と予想される在庫消費レベルに基づく会社の過剰在庫分析に影響を与える。
2021年11月、同社はその深刻な遺伝病と腫瘍学プロジェクトを2つの独立した独立上場会社に分離することを完成した：Bluebird BIO，Inc.と270 BIO，Inc.(“270 BIO”)、後者はデラウェア州の会社であり、分離前に会社の完全子会社である。ブルーバードはその深刻な遺伝病計画を保留し、β-地中海貧血、SCDとCALDに対する計画を含み、アメリカ市場に重点を置いている。
2022年4月、取締役会は運営費用を削減し、米国での計画が米国食品医薬品局(FDA)の承認を得た重点を強化するための全面的な再編計画を承認した。会社は体内レンチウイルスベクター(“LVV”)遺伝子治療の的確な研究に引き続き集中し、毒性調節と凍結分離への直接投資を奪うつもりである。再編の一環としてブルーバードはリストラを計画している302022年第2四半期と第3四半期の成長率。付記14を参照してください労働力を減らし今回の再構成に関するより多くの情報。
当社は2022年6月22日、ゴールドマン·サックス有限責任会社(“ゴールドマン·サックス”)と持分分配協定(“持分分配協議”)を締結し、当社の普通株株式を売却し、最高$に達する75.0“市場で”の株式発行計画を通じて、ゴールドマン·サックスが管理人を務める。株式分配協定はまた、ゴールドマン·サックスに直接株式を売却することを元金とすることも規定されており、この場合、当社とゴールドマン·サックスは単独の条項合意を締結する。同社はゴールドマン·サックスに支払います3.0ゴールドマン·サックスを通じて売却された任意の普通株式の総収益の%は、株式分配協定に基づいて決定される。2022年6月30日までの3ヶ月間、会社は販売した2.1株式割当協議によると，市場に100万株の普通株を保有し，得られた毛収入は約#ドルである8.3百万ドル8.0発行コストを差し引いた純額)。注10を参照してください権益もっと多くの情報を知ります
2022年6月30日現在、同社の現金、現金等価物、有価証券は約ドルである173.2百万ドルです。同社は設立以来赤字が続いており、これまでその運営資金は主に株式証券の売却で調達され、次いで協力協定や慈善基金による贈与が行われてきた。2022年6月30日現在、同社の累計損失は$3.94十億ドルです。2022年6月30日までの6ヶ月間、当社は損失$を記録しました222.3百万ドルで$を使っています219.7運営中の百万の現金。同社は今後数年間、運営損失とマイナス運営キャッシュフローを継続する見通しで、利益を上げることで計画中の運営活動を支援する追加資金が必要となる。収益への移行は、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celの成功した開発、承認、商業化、およびそのコスト構造をサポートするのに十分な収入レベルを達成することに依存する
6
カタログ表
会計基準アセンブリ205−40によれば、経営を続ける企業当該等簡明総合財務諸表(“ASC 205−40”)によれば、当社は全体的に考慮した状況及び事件が存在するか否かを評価し、当該等の簡明総合財務諸表発行日後1年以内に経営を継続する能力に重大な疑いを抱かせる。この評価は，当初，財務諸表発行日までに十分に実行されていなかった経営陣計画の潜在的緩和効果を考慮していなかった。この方法により重大な疑いがある場合、経営陣は、その計画の緩和効果が、会社の持続経営企業としての持続経営能力に対する重大な疑いを緩和するのに十分であるかどうかを評価する。しかし、経営陣計画の緩和効果は、(1)計画が財務諸表発表日から1年以内に有効に実施される可能性が高い場合と、(2)計画が実施時に関連条件やイベントを緩和する可能性があり、これらの条件やイベントが、当該実体が当該等の簡明な連結財務諸表発表日から1年以内に経営を継続する能力があるか否かを大きく疑わせる場合にのみ考慮される。分析を行う際には，経営陣はその業務計画の中で可能とは考えられない何らかの内容を排除した.ASC 205-40によれば、将来的に将来の株式または債務発行から潜在的な資金を獲得し、会社のビンニー街50番地のレンタルに関連する制限された現金を放出する, これらの統合財務諸表の簡素化日まで、これらの計画は完全に当社の制御範囲内ではなく、取締役会の承認も得られていないため、優先審査証明書の売却が可能とは考えられない。上記の再編計画は2022年4月に取締役会で承認されているため、これらの簡素化総合財務諸表発表後1年以内に経営を継続する能力の評価に組み込まれている。
会社は将来的に営業損失と負の営業キャッシュフローが生じると予想され、計画中の業務を支援するための追加資金が必要であり、これらの統合財務諸表発表後1年間で経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせている。経営陣が重大な疑いを引き起こす条件を緩和する計画には、会社本部をマサチューセッツ州サマービルに移転するAssembly Rowによって節約されると予想される支出、その欧州事業の秩序ある清算の完了、2022年4月の再編計画の完了、米国の規制当局がBeti-celおよび/またはEli-celのBLASを承認する可能性がある場合に発行され、公共またはプライベート株式または債務融資によって追加の現金資源を求めることを含む、減少した2022年の支出を実施することが含まれる。経営陣は、その計画がこれらのソースのうちの1つ以上から十分な資金を得ることに成功したり、支出を適切に削減したりする可能性は合理的であるが、不可能であると結論した。ASC 205−40によれば、当社は、これらの簡明総合財務諸表が発行された日から少なくとも12ヶ月以内に、当社が経営を継続する企業として経営を継続する能力に重大な疑問があると結論している
添付された財務諸表は、持続経営をもとに作成され、正常業務過程における資産現金化と負債返済を考慮する。財務諸表は、記録された資産額の回収可能性および分類に関するいかなる調整も含まず、上記不確定要因による可能性のある負債額および分類のいかなる調整も含まない。
2. 基礎·合併原則と重大な会計政策を列記する
陳述の基礎
添付されている簡明総合財務諸表は審査されず、当社がアメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成した。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も、財務会計基準委員会(“FASB”)のASC及び会計基準更新(“ASUS”)に掲載されている権威あるアメリカ公認会計原則を指す。一般に、会社の年次財務諸表に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、簡素化または漏れている。経営陣は、これらの簡明な総合財務諸表は、会社が2022年6月30日と2021年6月30日までの中期財務状況と経営結果を公平に示すために必要なすべての正常な経常的な調整を反映していると考えている。
一時期間の業務結果は，必ずしも通年の業務結果を示すとは限らない.これらの簡明な総合財務諸表は、2021年12月31日現在及び12月31日現在の年度監査された総合財務諸表及びその付記とともに読まなければならず、これらの報告書及びその付記は、会社が2022年3月4日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10−K表年次報告(“10−K表年次報告”)に含まれる。
前年の簡明な連結財務諸表のいくつかの項目は、現在の列報方式に適合するように再分類された。同社はその腫瘍学業務をダラムの製造施設とともに展示している
7
カタログ表
ノースカロライナ州は2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の合併財務諸表で経営を停止した(付記3参照生産経営を停止するS).過去の財務諸表と脚注もそれに応じて書き換えられた
報告書の金額は千に基づいて計算されているが、百分率、1株当たりの金額、あるいは別の説明がある。したがって，丸めのため，ある合計は総和ではない可能性がある.
添付されている簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。270 BIOは2021年11月4日まで独立した上場企業になるまで完全子会社であった。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。会社は以下の点でその運営·管理業務を確認します1つは運営部門です。
生産経営を停止する
当社は、2021年11月の腫瘍学業務の分離と2021年9月のノースカロライナ州ダラムに位置する製造施設の売却が、ASCサブテーマ205-20によって非連続的な運営に分類される基準に適合している単一処置計画の複数の構成要素を代表することを決定した生産運営を停止する(“ASC 205−20”)。したがって、添付されている2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の簡明な連結財務諸表が更新され、連結業務報告書および全面赤字報告書のうち、すべての非連続性業務の結果を個別の損失部分として列記する(付記3参照)生産経営を停止する).

重大会計政策
2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月のこれらの簡明総合財務諸表を作成する際に使用する重要会計政策は、会社2021年年報Form 10−Kに含まれる総合財務諸表付記2で議論されているものと一致するが、“最近の会計声明--まだ採用されていない”次の節です。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表と付記中の報告書の金額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。経営陣は、適切な財務会計政策や制御措置を選択する際や、これらの財務諸表を作成する際に使用される見積もりや仮定を作成する際に、多くの要因を考慮する。経営陣はこの過程で重要な判断をしなければならない。また、他の要因は、予想される業務および運営変化、推定を作成する際に使用される仮説に関する敏感性およびボラティリティ、および歴史的傾向が将来の傾向を代表することが予想されるかどうかを含む推定に影響を与える可能性がある。推定過程は通常、最終的な将来の結果に対して一連の潜在的な合理的な推定を生じる可能性があり、管理層はその合理的な推定範囲内の額を選択しなければならない。この過程は、実際の結果と財務諸表を作成する際に使用される見積もり額とが大きく異なる可能性がある
推定および判断は、主に、長期資産(営業権および無形資産を含む)の潜在的および計量値を評価するための将来の割引されていない現金流量およびその後の公正価値推定、ならびに使用権資産および賃貸負債、株式ベースの補償費用、課税費用、所得税、非持続的経営に関連する資産および負債および損失の計量、およびこれらの財務諸表の発行日から少なくとも今後12ヶ月以内にその経営に資金を提供する会社の能力の評価に使用される。
最近の会計声明
まだ採用されていない

ASU番号2022-02、“金融商品--信用損失”(テーマ326)：債務再編と年次開示

2022年3月、FASBはASU 2022-02を発表した金融商品−信用損失(話題326)：問題債務再編と年次開示(“ASU 2022-02”)は、ASC 326を採用した債権者の不良債務再編の確認および計量指導を廃止し、財務的に困難な借り手への融資修正の開示を強化することを要求している。ASU 2022-02は、当期の総ログアウトを開始年ごとに開示することを要求する年次開示に関するガイドラインを改訂した。新しい基準は2023年1月1日から施行される予定だ。ASU 2022-02の採用は会社の財務状況や経営結果に実質的な影響を与えないと予想される。
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カタログ表
3. 生産経営を停止する
ブルーバード研究三角製造工場を販売しています

同社は2017年11月、ノースカロライナ州ダレム(“BRT”)にある製造工場を買収し、将来的にその腫瘍学計画に関する治療のためにLVVを製造する。2021年7月、当社はNational Resilience，Inc.(“Resilience”)の付属会社Resilience US，Inc.と資産購入協定(“協定”)に署名した。協定の一部として，2021年9月の取引完了後，Resilienceはノースカロライナ州ダレムにあるLLV製造工場を買収し，現在この工場で働いている従業員を保持している。この取引の結果、会社は#ドルを売却した111.2純資産は100万ドルで、主に会社の腫瘍学計画に関連する建築と実験室設備を含む。同社は資産損失#ドルの処分を確認した2.02021年12月31日までの年間でBRT製造施設の販売および分離270個のBIO(以下に説明する)は、単一処置計画の複数の構成要素と考えられているため、BRTに関連する業務結果は、非連続業務の構成要素として計上されている

270種類の生物分離

2021年11月4日、同社は、以前に発表されたその腫瘍学計画およびポートフォリオおよび特定の関連資産および負債を独立した独立した上場企業(以下、“分離”と略称する)に分離する作業を完了した。分離は、Bio普通株270株のすべての流通株を分配することによって達成され、各ブルーバード株主は、額面$である普通株を得る0.00011株当たり、普通株3株当たり270 Bio、額面は$0.011株当たり、2021年10月19日終値時点で保有しているブルーバード(“流通”)

分離に関しては，ブルーバードは270個のBIOと分離プロトコル(“分離プロトコル”)を締結しており，日付は2021年11月3日であり，その中でブルーバードと270個のBIOが割り当てを含む主要な行動を分離するプロトコルが規定されている。配布の有効期間は午前12時01分。2021年11月4日。分離プロトコルは、分離の一部として270 BIOに転送された資産、負担された負債、および270 BIOに割り当てられた契約を決定し、これらの転送、仮定、および割り当てが発生する時間および方法を規定する。分離プロトコルの目的は、270社のBIOおよびBluebirdにそれぞれの業務を運営する資産を提供し、これらの資産に関連する債務を保持または負担することである。270社のBIOとブルーバードはそれぞれ、別居前クレームと別居後クレームについて交差賠償することに同意し、主な目的は、270社のBIOと270社のブルーバードが分離プロトコルに従って割り当てられた義務と債務に対して財務責任を負うことと、ブルーバードとの分離合意に基づいてブルーバードに割り当てられる義務と責任に対して財務責任を負うことである。ブルーバードも270 Bioも12カ月以内の従業員不採用と不採用の相互制限を受けているが、いくつかの慣例例外によって制限されている

ブルーバードと270生物はまた、税務協定、従業員協定、および知的財産権協定に合意した。また青い鳥が入りました二つ270 BIOと移行サービス協定に署名し、その社長は会社の取締役会のメンバーだ。過渡期サービス協定によると、ブルーバードは財務、人力資源、内部監査、研究開発、財務報告と情報技術などの会社の機能に関連するある過渡期サービスを提供し、受ける権利がある。ブルーバードが270 Bioに提供するサービスは最長で継続します2年．移行サービス協定の条項に従って事前に終了または延長されない限り。受け入れと履行されたサービスは双方が合意したレートで支払います。270 BIOに提供されるサービスのために受信された金額は、他の収入として記録され、270 BIOによって提供されるサービスの支払い金額は、販売、一般および行政費用、および研究および開発費用として記録される(場合に応じて)。また、当社はその新しい事務及び実験室空間を建設及び装備している間、270 Bioとビンニー街60号に位置する事務、実験室及び貯蔵空間(“ビンニー街60号転貸”)について分譲契約を締結した

2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に会社が生まれました2.5百万ドルとドル5.5270 BIOとの研究開発·販売における取引費用純額、簡明合併業務レポートにおける一般費用と行政費用、および#ドルを含む全面損失1.1百万ドルとドル2.3ビンニー街60番地の転貸に関する純支出はそれぞれ100万ポンドである。2022年6月30日現在、同社は0.4満期になって売掛金百万ドル2.9270億ドルの売掛金。同社には2021年12月31日現在、無形の売掛金と270 BIOが対応している売掛金と売掛金がある

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カタログ表
生産経営を停止する

分離については，同社はASC 205−20によりその腫瘍学的業務およびBRT製造施設を非持続的に運営する会計処理を行う資格があることを決定した次の表は、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の非連続業務の収入と支出(単位：千)をまとめています

2021年6月30日までの3ヶ月2021年6月30日までの6ヶ月間
収入：
サービス収入$5,314 $11,232 
協力して収入を手配する1,670 3,190 
特許使用料その他の収入345 4,808 
総収入7,329 19,230 
運営費用：
研究開発59,670 131,305 
販売、一般、行政23,592 46,898 
協力損失シェア10,071 10,071 
特許使用料その他の収入のコスト86 1,791 
価格の公正価値変動があるかもしれない47 416 
総運営費93,466 190,481 
運営損失(86,137)(171,251)
利子収入，純額220 576 
その他の収入、純額188 642 
所得税前損失(85,729)(170,033)
所得税の割引— — 
純損失$(85,729)$(170,033)

2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、すべての業務が分離後270 BIOに移行したため、運営を停止した収入や費用はありません。すべての残高が分離時に270個のBIOに移行したため、2022年6月30日または2021年12月31日現在、業務終了に関する資産や負債はない。

次の表は、2021年6月30日までの6ヶ月間の簡明合併キャッシュフロー表に含まれる非連続業務の重大な非現金項目と資本支出(単位：千)をまとめた

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カタログ表
2021年6月30日までの6ヶ月間
経営活動：
価格の公正価値変動があるかもしれない$416 
減価償却および償却8,300 
株に基づく報酬費用19,104 
固定資産処分損失254 
投資活動：
家屋·工場·設備を購入する$(7,675)
無形資産を購入する(2,000)
補足キャッシュフロー開示：
売掛金と売掛金に含まれる財産·工場·設備の購入$1,345 
売掛金と売掛金に含まれる無形資産購入は，協力パートナーから受け取るべき償還金を差し引く6,500 

4. 有価証券
次の表は、2022年6月30日と2021年12月31日に保有する有価証券(単位：千)をまとめたものです
説明する
償却する
コスト/コスト
実現していない
利得
実現していない
損
公平である
価値がある
June 30, 2022
アメリカ政府機関証券と国債
$77,943 $— $(1,980)$75,963 
社債
13,294 (105)13,189 
商業手形
2,499 — — 2,499 
株式証券
— — — — 
合計する
$93,736 $— $(2,085)$91,651 
2021年12月31日
アメリカ政府機関証券と国債$128,902 $— $(509)$128,393 
社債
49,366 — (59)49,307 
商業手形
54,065 — — 54,065 
株式証券
4,305 — (614)3,691 
合計する
$236,638 $— $(1,182)$235,456 
違います。2022年6月30日または2021年12月31日までに保有する売却可能債務証券の残存期限は5年を超える。
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カタログ表
5. 公正価値計量
以下の表に、会社が2022年6月30日と2021年12月31日までの公正価値で恒常的に計測した資産と負債(単位：千)を示す
説明する
合計する
引用する
価格の中の
能動型
市場
(レベル1)
意味が重大である
他にも
観察できるのは
入力
(レベル2)
意味が重大である
見えない
入力
(レベル3)
June 30, 2022
資産：
現金と現金等価物$81,499 $81,499 $— $— 
有価証券：
アメリカ政府機関証券と国債75,963 — 75,963 — 
社債13,189 — 13,189 — 
商業手形2,499 — 2,499 — 
株式証券— — — — 
合計する$173,150 $81,499 $91,651 $— 
2021年12月31日
資産：
現金と現金等価物$161,160 $161,146 $14 $— 
有価証券：
アメリカ政府機関証券と国債128,393 — 128,393 — 
社債49,308 — 49,308 — 
商業手形54,065 — 54,065 — 
株式証券3,691 3,691 — — 
合計する$396,617 $164,837 $231,780 $— 
現金と現金等価物
当社は購入日から最初の最終満期日が90日以下のすべての高流動性証券を現金等価物と見なしています。現金および現金等価物は、2022年6月30日および2021年12月31日現在、現金および通貨市場口座内の資金を含む。
有価証券
評価レベルで第2レベルに分類される有価証券は、通常、米国政府機関証券と国債、社債、商業手形からなる。同社は第三者価格源から得られた推定値を考慮することで、これらの有価証券の公正価値を推定している。これらの価格設定源は、収入と市場に基づく方法を含む業界標準推定モデルを使用し、これらのモデルに対して、すべての重要な投入を直接または間接的に観察して、公正な価値を推定することができる。これらの入力は、同じまたは同様の証券のリアルタイム取引データに基づく市場価格、発行者信用利差、基準収益率、および他の観察可能な入力を含む。当社は、使用するモデルを理解し、他の価格源から市場価値を獲得し、場合によっては価格設定データを分析することで、第三者価格源が提供する価格を検証する。
債務証券を売却できる余剰コストは、割増の償却と割引の増加に応じて調整され、割増の最も早い償還日または割引の満期日まで調整される。2022年6月30日と2021年12月31日までに、会社が他の全面的な赤字を累計した残高は、主に会社が債務証券を売却できることに関する活動から構成されている。いくつありますか違います。2022年または2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月以内に、売却可能な債務証券を売却または満期する際に確認された重大な収益または損失が達成された。
同社が債務証券を売却できる受取利息総額は#ドルである0.1百万ドルとドル0.3それぞれ2022年6月30日と2021年12月31日まで違います。受取利息は、2022年6月30日または2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に解約されなければなりません。
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カタログ表
次の表は、連続して赤字を達成していない頭寸が12ヶ月以下であり、2022年6月30日と2021年12月31日に信用損失準備金が記録されていない売却可能債務証券(単位：千)をまとめている
12ヶ月以下です12ヶ月以上合計する
説明する公正価値未実現損失公正価値未実現損失公正価値未実現損失
June 30, 2022
アメリカ政府機関証券
国庫券と		$68,129 $(1,814)$7,834 $(166)$75,963 $(1,980)
社債6,672 (79)6,517 (26)13,189 (105)
合計する$74,801 $(1,893)$14,351 $(192)$89,152 $(2,085)
2021年12月31日
アメリカ政府機関証券
国庫券と		$108,695 $(505)$2,496 $(4)$111,191 $(509)
社債45,042 (56)3,896 (2)48,938 (58)
合計する$153,737 $(561)$6,392 $(6)$160,129 $(567)
当社は、2022年6月30日までの6ヶ月間、上記投資の信用リスクに大きな変化はないことを決定した。したがって、信用損失準備金は確認されなかった。2022年4月、同社は#ドルの帳簿価値の証券を売却した29.7100万ドルの純損失合計は$です0.4百万ドルです。当社は2022年6月30日現在、その償却コストを回収した上でこのような証券を売却するつもりはありません
同社は株式証券を保有しており、総公正価値は#ドルである1，000万そして$3.72022年6月30日と2021年12月31日まで、それぞれ合併貸借対照表上の現在販売可能な証券を簡素化する。2021年1月、同社は株式証券の一部を売却し、収益は#ドルだった31.3百万ドルです。2022年5月、会社は残りの株式証券を売却し、得られた金は#ドルだった0.6百万ドルです。2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間、会社は#ドルの損失を記録した0.6百万ドルとドル0.1それぞれその株式証券に関連した100万ユーロ。2022年6月30日および2021年6月30日までの6ヶ月間、当社は損失$を記録しました3.1100万ドルで$を獲得します28.3それぞれ100万ドルです株式証券に関する収益と損失はその他(費用)収入に計上し、純額は簡明総合経営報告書と全面赤字に計上する。
6. 財産·工場·設備·純価値
財産、工場、設備の純額は以下の部分からなる(千計)
2022年6月30日まで2021年12月31日まで
実験室装置$28,838 $29,061 
コンピュータ装置及びソフトウェア1,733 421 
事務設備5,679 117 
賃借権改善— 12 
建設中の工事
817 501 
財産·工場·設備の合計
37,067 30,112 
減価償却累計と償却を差し引く
(22,501)(20,406)
財産·工場·設備·純価値
$14,566 $9,706 
13
カタログ表
7. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
2022年6月30日まで2021年12月31日まで
製造コストを計算すべきである$18,530 $15,722 
貨物とサービスを計算すべきである14,567 24,273 
臨床と契約研究組織コストを計算しなければならない18,069 17,769 
従業員の報酬を計算する19,853 41,095 
専門費用を計算する1,226 1,665 
繰延収入，当期分1,635 2,282 
他にも1,670 1,152 
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない$75,550 $103,958 

2021年12月31日現在の課税社員補償には、同社が秩序正しく欧州業務を終了したことに関する解散費が含まれている。2022年4月、同社はリストラを含む再編を発表した。2022年6月30日現在、同社は2.72022年4月の再編に関連する従業員報酬のうち100万ドル。付記14を参照してください労働力を減らしより多くの情報を得るために。
8. 賃貸借証書
同社はある事務と実験室空間を借りて、主にマサチューセッツ州のケンブリッジ市とサマービルに位置しています。また、同社は米国と国際契約製造機関との協定を通じてリース契約を締結した。以下に述べる以外に、リース義務と付記10に開示されたリース義務は、当社の2021年年報Form 10−Kに含まれる総合財務諸表と大きな変化はない
組み立て行レンタル
当社は2021年11月にAssembly Row 5 B，LLC(“オーナー”)とリース契約を締結し、マサチューセッツ州サマービルGrand Union Boulevard 455号にあるオフィススペースを、当社の未来の会社本社(“Assembly Row Lease”)としてレンタルした。組立リースに署名した時会社は$に署名しました2.8所有者利益信用状は、会社の簡明総合貸借対照表の中で制限された現金とその他の非流動資産とされている。2022年3月、所有者が会社に賃貸物件に対する支配権を付与した後、Assembly Row賃貸が開始された。組立ラインのレンタルは2032年12月31日まで続き、選択的に延長することができます二つその他の内容5年制条項です。当社は組立排出レンタルを経営的賃貸に分類し、レンタル開始時に使用権資産と賃貸負債を確認します。当社は組立排出レンタルの残り期間内にレンタル料費用を直線的に確認します。
ビンリー街50番地のレンタルと転貸
当社は2019年4月、マサチューセッツ州ケンブリッジ市ビンニー街50番地にあるオフィスビル(“ビンニー街50号レンタル”)をレンタルする協定を締結した。2021年12月に、当社はオフィスビル全体をMeta Platels，Inc.(“Meta”)(“転貸”)に転貸する協定を締結した。2022年4月には、ビンリー街50号の賃貸借契約と分譲約が所有者が賃貸物件への参入を許可した際に開始される。リビンリー街50号の賃貸契約についても、当社はオーナーと賃貸開始時にその物件内に位置する家具や設備の購入契約(“家具購入契約”)を締結している。家具調達協定に署名した後、同社は#ドルを前払いした7.5百万ドルです。レンタル開始時、会社は残りの$を支払いました7.25家具調達契約により満期になった百万ドル。これらの家具の公正な価値は$である2.4100万ドルと残りの$は7.25公正価値を超えた百万ドルの支払いはレンタル約有効期限内に費用として確認されます。当社はビンリー街50番地レンタルを経営賃貸に分類し、レンタル開始時に使用権資産と賃貸負債を確認します。ビンリー街50番地の賃貸契約の残り期間内に、会社は賃貸料支出を直線的に確認する
転貸は2030年12月31日まで続くだろう。同社はビンリー街50番地の分譲証書を経営賃貸契約としている。分譲期間を通して、当社はそのレンタル者役を通じてレンタル料収入を稼ぐことになる。それは..
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カタログ表
2022年6月30日現在、50ビンニー転貸確認の転貸収入は#ドル7.5100万ドルは他の収入として経営報告書に含まれています。
9. 引受金とその他の事項
他の出資約束
同社は様々な協定の締約国であり、主にライセンス技術に関する合意であり、これらの合意は、後続期間に達成可能なマイルストーンに関する金額または将来の特定製品の販売に関する特許使用料の将来の支払いを要求する
会社は、その協力およびライセンス契約に関連する特定製品の将来販売のために、将来の開発、規制、商業マイルストーン支払い、および印税の支払いを義務化することができるかもしれない。これらの合意項目の下の支払いは、一般に、これらのマイルストーンまたは販売実績を達成する際に満了して支払われる。これらのマイルストーンの実現または販売が発生した場合、該当する金額は会社の財務諸表で確認される
また、当社は契約研究機関や契約メーカーと締結する各種契約の締約国であり、これらの契約は通知後に終了することが一般的に規定されており、終了時の確実な金額は終了の時間と合意の条項に基づく。会社が2021年年報に開示した10-K表に開示された契約義務と承諾と比較して、会社は2022年6月30日までの6ヶ月間の将来最低購入承諾が減少した$23.0百万ドルです。
当社では重大な法的手続きがあることは知りませんが、当社は日常業務の過程で発生する様々な請求や苦情、証券集団訴訟を含めて参加する可能性があります。当社は正常業務中に標準賠償協定を締結しました。協議により、当社は、損害を受けないように、補償を受けた側(通常は当社の業務パートナー)が受けたまたは発生した損失を賠償し、補償された側に賠償することに同意します。このような賠償協定の期限は一般的に協定締結後のいつでも永久的に有効だ。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は通常無制限だ。経営陣は、そのようなクレームによるいかなる最終負債も、その経営業績、財務状況、または流動資金に重大な悪影響を及ぼすと信じていない。しかし、経営陣はいかなるクレームの最終結果も保証することができず、これらのクレームの解決は任意の特定の時期の経営業績に実質的な影響を与える可能性がある。
高級職員或いは取締役がデラウェア州法律と会社登録証明書及び会社細則によって許可された身分で会社にサービスを提供することを要求する場合、会社はまたある事件或いは事件によって各高級職員と取締役に賠償を提供するが、いくつかの制限を受けなければならない。賠償期間の有効期限は，その者又は役員がその者として又は非作為として受ける可能性のある任意の法律手続きの規定と同じである。将来の潜在的賠償の最高金額は制限されないが、同社は現在取締役と上級管理職責任保険を持っている。この保険は、会社のリスク開放に関連するリスクの移転を可能にし、会社が将来支払う任意の金額の一部を回収できるようにすることができる。当社は、これらの賠償義務の公正価値が最も低いと考えている。したがって、それはこのような債務と関連したどんな負債も確認しなかった。

10. 権益
2022年6月22日、当社はゴールドマン·サックスと株式分配協定を締結し、当社の普通株式を売却し、販売総収益は最高$に達する75.0“市場で”の株式発行計画を通じて、ゴールドマン·サックスが管理人を務める。株式分与協定もゴールドマン·サックスに直接株式を売却することを元金としており、この場合、当社とゴールドマン·サックスは単独の定期協定を締結する。
株式分配プロトコルによれば、当社は、任意の価格、時間または規模制限、または他の慣用パラメータまたは条件を含む株式売却のパラメータを設定する。当社は株式割当契約に基づいて異なる額の株式を時々売却しようとしており、売却金額には制限がある可能性があり、売却の要素には市場状況、取引流動資金、当社の普通株の取引価格、および当社の追加資本の需要および適切な出所の決定が含まれる。株式割当契約の条項および条件に応じて、ゴールドマン·サックスは、(I)通常のブローカー取引(求められるか否かにかかわらず)、(Ii)市商への、(Iii)任意の全国証券取引所または施設、全国証券協会の取引施設、別の取引システムまたは任意の他の市場場所、(Iv)場外取引市場、(V)私的に協議された取引、または(Vi)任意のこれらの組み合わせを含むが、これらに限定されない任意の方法で株式を売却することができる。同社はゴールドマン·サックスに支払います3.0総収益の%
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カタログ表
株式分配協定に従ってゴールドマン·サックスを介して販売された任意の普通株は、ゴールドマン·サックスに慣用的な陳述、保証、契約、および賠償権利を提供している。株式割当契約は、当社が書面でゴールドマン·サックスに通知して終了するか、ゴールドマン·サックスが書面で当社に通知して終了することができます。ゴールドマン·サックスが条項協定に基づいて元本として株式を直接購入する場合には、当社に重大な悪影響が発生した場合を含むが、限定されない場合があり、ゴールドマン·サックスは当社に通知した後に当該条項の合意を終了することができる。
2022年6月30日までの3ヶ月間、会社は販売された2.1百万株普通株で、総収益は#ドルです8.3百万ドル8.0発行コストを差し引いた純額)。
11. 株に基づく報酬
2022年1月と2021年1月には、2013年の株式オプション·インセンティブ計画(“2013計画”)によって発行可能な普通株式数が約増加した2.8百万ドルと2.72013年に計画された自動増資準備により、それぞれ100万株増加した。2022年6月30日現在、2013年計画により発行可能な普通株式総数は約4.7百万ドルです。
株に基づく報酬費用
会社が確認した株式ベースの報酬支出総額は#ドル8.9百万ドルとドル23.12022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間でそれぞれ100万ドルだった。会社は株ベースの報酬支出総額を$と確認した21.3百万ドルとドル54.42022年6月30日と2021年6月30日までの6カ月はそれぞれ100万ユーロ奨励タイプで確認された株式ベースの補償費用は、簡素化された合併経営報告書に含まれており、総合損失は以下の通り(千単位)
6月30日までの3ヶ月間6月30日までの6ヶ月間

2022
2021(1)
2022
2021(1)
株式オプション
$3,685 $13,863 $8,945 $30,289 
制限株式単位
4,850 5,956 11,884 16,173 
従業員の株購入計画その他372 3,307 469 7,958 
$8,907 $23,126 $21,298 $54,420 
(1)前期金額は退職の影響を反映するように遡及調整されている。
簡明総合業務報告書と総合損失表に分類された株式ベースの補償費用は以下のとおりである(千で計算)
6月30日までの3ヶ月間6月30日までの6ヶ月間
2022
2021(1)
2022
2021(1)
研究開発$5,255 $10,336 $11,810 $22,726 
販売、一般、行政3,652 12,790 9,488 31,694 
$8,907 $23,126 $21,298 $54,420 
(1)前期金額は退職の影響を反映するように遡及調整されている。

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カタログ表
株式オプション
次の表は、会社の株式奨励計画における株式オプション活動をまとめ、分離の影響を反映するように調整されている
株
(単位：千)
重み付けの-
平均値
行権価格
1株当たり
2021年12月31日現在の未返済債務3,586 $39.23 
授与する
967 $7.48 
鍛えられた
(2)$1.04 
キャンセルまたは没収(1,482)$41.11 
2022年6月30日現在の未返済債務3,069 $29.48 
2022年6月30日に行使できます1,296 $51.24 
すでに帰属しており、2022年6月30日に帰属する予定です3,069 $29.48 
2022年6月30日までの6ヶ月間で0.1100万件の株式オプションを行使し，会社が獲得した総収益を#ドル未満にした0.1百万ドルです。
制限株式単位
次の表は、会社の株式奨励計画における制限的な株式単位活動をまとめ、分離の影響を反映するように調整されている
株
(単位：千)		重み付けの-
平均値
授与日
公正価値
2021年12月31日に帰属していません3,193 $16.21 
授与する
1,451 $7.51 
既得
(293)$25.65 
没収される
(1,076)$12.67 
2022年6月30日に帰属していない3,275 $12.70 
従業員株購入計画
2013年6月、会社は2013年度従業員株購入計画(“2013 ESPP”)を採択し、初の発行を許可した0.2会社普通株の百万株を出株従業員に分け与える。2021年6月、会社は2013年の従業員持株計画を改訂し、許可を増加させた1.4百万株会社の普通株は、参加した従業員が使用することができる。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間で違います。株式及び以下の株0.12013年のESPPにより、それぞれ100万株の普通株が発行された。
12. 所得税
繰延税項資産および繰延税項負債は、法定税率を採用した資産および負債の財務報告および税基間の一時的な違いによって確認される。繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高い場合、繰延税金資産の推定準備に計上する。将来の納税申告書における有利な税務属性の実現には不確実性があるため、当社は当社が確認可能な繰延税項純資産を全額推定控除しました。欧州での業務が徐々に終了しているため、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に確認された税金は重要ではない。
2021年3月、“米国救援計画法案”(ARPA)が公布され、従業員の留任相殺の延期を含め、役員報酬をさらに制限し、2026年以降からの納税年度が発効した。当社の結論は、CARE法案、総合支出法案、ARPA中の条項は、会社の累積損失と完全な推定手当が不足しているため、会社の所得税支出に非実質的な影響を与える。
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カタログ表
13. 1株当たり純損失
以下の普通株等価物は、これらを計上すると逆償却効果が生じるため、示された期間の1株当たり償却純損失の計算には計上されていない
6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は
20222021
未償還株式オプション(1)
4,958 6,099 
制限株式単位(1)
3,408 1,865 
ESPP株その他264 746 
8,630 8,710 
(1)未償還株式オプションおよび制限株式単位は、会社普通株の株式と交換するために、270人の従業員に発行された未償還報酬を含む。

14. 再編成する

2022年4月、会社取締役会は運営費の削減を目的とした包括的な再編計画を承認した。同社は体内のLVV遺伝子治療に集中する的確な研究努力を維持し、毒性調節と凍結分離への直接投資を奪うつもりである
再編の一環として同社はリストラを計画している302022年第2四半期と第3四半期の成長率。同社は約$を生成すると推定しています6.6再編実施費用は100万ドルであり，主に解散費と解散期間内の持続医療保険が含まれている。これらの費用に関する再編行動は2022年4月に開始され，2022年末にほぼ完了する予定である。
次の表は、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の再編に関する計上すべき負債活動をまとめています
2022年6月30日まで
期初残高$— 
総費用$6,639 
開始から2022年6月30日までの支払い$3,989 
2022年6月30日の残り課税プロジェクト$2,650 

15. 後続事件
同社は約#ドルの追加毛収入を集めた24.7100万ドルが発行されました5.5本報告日までに、株式分配協議項の下の普通株は百万株である。このドルの中で24.7百万、$8.02022年第2四半期に純収益100万ドルを実現し、2022年6月30日現在の制限された現金、現金と現金等価物、および有価証券残高に反映される。付記10を参照してください株式権はより多くの情報を得るために。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2022年6月30日と2021年12月31日現在、私たちはそれぞれ1兆732億ドルと3.966億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持ち、主にアメリカ政府機関証券と国債、社債、商業手形、株式証券、通貨市場口座に投資している。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利感受性はアメリカの金利全体の水準変化の影響を受けており、特に私たちの投資は短期証券だからです。私たちの売却可能な証券は金利リスクの影響を受け、市場金利が上昇すればその価値は低下する。市場金利が2022年6月30日の水準から直ちに100ベーシスポイントまたは1ポイント統一的に引き上げられれば、金利に敏感な有価証券の純公正価値は約80万ドル低下すると仮定する。
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カタログ表
項目4.制御とプログラム
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際には、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
私たちの開示制御とプログラムの評価を行う
我々の経営陣は、CEOと財務責任者の参加の下、本四半期報告Form 10-Qがカバーする期間が終了するまでの間の開示制御および手順(1934年の証券取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されたような)の有効性を評価した。同等の評価によると、我々の主要行政総裁及び主要財務官は、当該日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年6月30日までの四半期内に、1934年に証券取引法が公布された第13 a-15(F)及び15(D)-15(F)条の規則によって定義された財務報告の内部統制に大きな影響がないか、あるいは財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性がある。
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カタログ表
第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟
通常の業務過程で、私たちは時々知的財産権、商業手配、雇用、その他の事項に関連する訴訟、クレーム、調査、法律手続き、訴訟脅威に関連する。これらの訴訟やクレームの結果は正確には予測できないが、2022年6月30日現在、私たちは、私たちの財務状況に大きな影響を与えている可能性がある法律や仲裁手続きには何も関与していない。未解決の政府訴訟はなく、私たちが知っている限り、誰も私たちに不利になるつもりもない。私たちはいかなる重大な訴訟にも参加しませんが、この訴訟では、取締役、私たちの執行管理層または共同経営会社のいずれか一方が私たちまたは私たちの子会社に不利であるか、または私たちまたは私たちの子会社に不利な重大な利益を持っています。
2021年2月12日、米ニューヨーク東区地方裁判所が集団訴訟を起こした梁はブルーバード生物会社などを訴えた。エル事件番号1：21-cv-00777は、株主によって私たちと私たちの一部の役人に訴訟を起こしたと言われています。起訴状によると、すべての被告に対して、証券取引法第10条(B)及びその公布された第10 b-5条に違反し、上級管理者に対して取引法第20条(A)条に違反し、指定されていない損害賠償を要求する。これらの疑惑は、私たちが鎌状細胞疾患を治療するBLAの予想時間を2022年末に調整するために、LentiGlobinをFDAに提出しているという2020年11月4日に開示された情報に関連する。この事件はその後、2021年2月26日に米国マサチューセッツ州地域裁判所に移管された。裁判所は2022年4月21日に我々が提出したすべての訴えを却下する動議を承認し、現在のところ誰も裁判所に控訴していない
2021年10月21日、エラー遺伝子治療有限責任会社は、米国特許7，541，179および8，058，061を侵害したことを告発するために、米国デラウェア州地方裁判所に提訴した。このような疑いは私たちがBeti-cel計画でBB 305レンチウイルスベクターを使用することと関連があり、禁止救済とお金の賠償を求める。2022年2月21日，双方は原告の名前変更に応じて，案件タイトルをErrant Gene Treateutics，LLCからSan Rocco Treateutics，LLCに修正することを約束した。裁判所はこの規定を承認したので、この事件の現在のタイトルは、サンローコ治療有限責任会社はブルーバード生物会社と第三岩石リスク投資会社を訴えていますC.A.番号21-1478-RGA。2022年4月6日，Third Rock Ventures，LLCとともに訴訟手続きの一時停止，2つの敷居問題の強制仲裁を含む様々な救済を求める動議を提出し，原告のクレームを排除したと考えられる。原告はこの動議に反対し、双方は問題を十分に紹介した。2022年7月26日、裁判所は私たちが訴訟手続きを棚上げする請求を承認し、当事者に私たちが提出した敷居問題の仲裁を迫る命令を出した。2022年7月28日、裁判所行政が結審した
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資する株は高いリスクと関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下のリスクに関する情報と、当社の財務諸表とこれに関連する付記を含む、本四半期報告書10-Q表の他の場所に出現する他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクの発生も、当社の業務、財務状況、経営業績、将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。
以下“*”で示すリスク要因は，我々のForm 10−Kの2021年年次報告から新たに追加または実質的に更新されたものである。
*設立以来、私たちは大きな被害を受けており、予測可能な未来には、引き続き大きな被害を受けると予想されています。
1992年の設立以来、我々は毎年純損失を出しており、2022年6月30日までの3カ月と6カ月の持続運転純損失を含めてそれぞれ1.01億ドルと2.223億ドルだった。2022年6月30日までの累計赤字は39.4億ドルだった。私たちの未来の純損失の額は私たちの未来の支出の比率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。我々は，我々の臨床や臨床前開発活動を含め，研究と開発に多くの財源を投入しており，これらの活動は予見可能な未来に続くことが予想される。これまで、私たちは主に株式証券を売却することで私たちの業務に資金を提供してきました。次いで、協力協定と政府機関と慈善基金の贈与を通じています。私たちはまだEUのBeti-cel販売から実質的な収入を得ていません。私たちは予測可能な未来に、私たちがアメリカでの製品のマーケティング許可を得るまで、そしてどんな潜在的な商業が発売された後も、私たちは相当な製品収入を生成しないと予想しています。市場承認後、私たちの将来の収入は、私たちの潜在製品が承認された任意の市場の規模と、私たちがこれらの市場で十分な市場受容度、第三者決済者の清算、そして私たちの潜在製品の十分な市場シェアを得る能力に依存するだろう
私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想しています
•私たちの候補製品の研究と臨床開発を続けています
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カタログ表
•第三者製造業者の製造能力を維持して利用すること
•米国で販売、マーケティング、流通インフラを構築し、市場の承認を得る可能性のある製品を商業化することを含む、私たちの商業化努力を支援する能力を確立する
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大することができる
•技術人材を引きつけて引き留めること
•どんな遅延に遭遇したり、上記の任意の問題に遭遇したりします
私たちはまた、予測可能な将来、私たちの費用を大幅に増加させるかもしれない追加の活動に従事するかもしれない
•第三者メーカーの生産能力を含む製造能力の確立と拡大
•他の候補製品を決定および検証するために、他の研究、臨床前、臨床または他の計画を開始する；または
•他の候補製品と技術を買収したり許可したりする。
我々が発生した純損失は四半期ごとに毎年大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。いずれの特定の四半期においても、私たちの経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
*継続的に経営している企業として、大きな疑問があります。私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または根本的にできないかもしれない追加資金を集める必要があるだろう。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません
私たちは現在臨床開発を通じて私たちの重篤な遺伝病の後期計画を進めている。遺伝子治療製品の開発と商業化は高価であり、我々の製品が米国でマーケティング承認を得、任意の潜在的な商業が発売された後まで、予測可能な未来には相当な製品収入が生じないと予想される。
2022年6月30日現在、私たちは現金と現金等価物、および約1億732億ドルの有価証券を持っている。2021年12月31日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は3兆966億ドルです。我々の現在の業務計画によると、当社の簡明総合財務諸表は、本四半期報告10-Q表の他の部分に登場しており、その日から1年以内に継続して経営している企業としての能力には、大きな疑問があります
2022年4月、運営費の削減を目的とした包括的な再編計画を発表した。私たちは予想されたレベルでこれらの計画を実施することで予想されるコスト節約を達成できないかもしれない；私たちは計画の開発過程でより多くの遅延に遭遇する可能性があり、新しい臨床保留の強制実施または遅延による既存の臨床保留の解決を含む可能性があり、これは予想されるタイムラインを満たす能力に影響を与え、私たちのコストを増加させる可能性がある；私たちが計画を行っている活動に必要な内部および外部コスト、したがって費用および現金使用への影響は予想以上に高い可能性があり、これは予想よりも早く現金を使用するか、またはいくつかの計画を変更または減少させるか、または両方をもたらす可能性がある。私たちの費用、現金使用、そして現金需要に対する予想は他の理由で正しくないことが証明されるかもしれません。例えば、計画や実際の事件の変化は私たちの仮定とは違います。私たちは私たちの現在の業務計画と戦略を実行するために追加的な資金を調達する必要があるだろう
追加資金の調達や支出削減の努力は、市場の承認を得た後に潜在的な製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはもしあれば十分な金額や私たちが受け入れられる条項で融資を受けることを保証することはできない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります
もし私たちが適時に資金を得ることができなければ、あるいは協力手配や製品販売の収入が私たちの予想を下回ったら、私たちの業務計画と戦略をさらに修正する必要があるかもしれません。これは私たちを招くかもしれません
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カタログ表
私たちの1つまたは複数の研究または開発計画または任意の候補製品の商業化を大幅に削減、延期、または停止したり、私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなる可能性があります。したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は大きな影響を受けるかもしれない
*挿入発癌は、ゲノムに組み込まれることができるウイルスベクターを用いた遺伝子治療のリスクであり、我々の臨床研究では、Eli-celを用いて治療された数人のCALD患者は、Lenti-D LLV挿入によって媒介される可能性のあるMDSと診断される。これらの事件は、私たちの候補製品(例えばEli-cel)のさらなる臨床開発を停止または延期することを要求するかもしれないし、または上場承認後に商業化を一時停止または停止することを要求する可能性があり、私たちの候補製品の商業的潜在力は実質的な負の影響を受ける可能性がある。
ゲノムに組み込まれることができるウイルスベクターを用いた任意の遺伝子治療製品において、潜在的に重大なリスクは、ベクターが発癌遺伝子またはその近傍に挿入され、患者の癌を引き起こす可能性のある細胞クローンの増殖、いわゆる挿入性発癌をもたらすことである。われわれの臨床研究では，Eli−cel治療を受けたCALD患者数名がLenti−D LLV植え込みを介したMDSと診断されたため，FDAはEli−celの臨床研究を中止した。FDAがEli−cel臨床計画における安全事象やモニタリングに関するより多くの情報の提供を要求していることから，臨床放置問題の解決に成功するかどうかは保証されていない。また，臨床やビジネス環境においてEli−cel，Beti−celやLovo−celを用いて治療した他の患者がMDS，白血病，リンパ腫と診断されないことは保証されない。われわれの療法(lovo−celを含む)を用いて治療した患者は、持続的なオリゴクローン性を示し、統合部位分析により、彼らの造血系の一部は、少なくとも1つの挿入部位を含む細胞からなる。われわれの薬物警戒案に基づき，持続的なオリゴクローンを示す患者のモニタリングを追加した。持続的なオリゴクローンが将来のMDS，白血病あるいはリンパ腫のリスクを増加させるかどうかは不明であるが，これはFDAが時間の経過とともに遺伝子治療の安全性を評価するための基準である遺伝物質や遺伝物質を携帯するための製品の他の成分の持続的生物活性により，遺伝子治療製品に接触した後に他の遅延不良事象が発生する潜在的リスクがある。FDAは，LLVは遅延不良イベントを引き起こす可能性の高いリスクがあるという特徴を示している.このような有害事象が発生した場合、私たちの臨床研究のさらなる進展は停止または遅延する可能性があり、私たちの候補製品は発売承認を得られない可能性があり、いかなる承認された製品も商業化できない可能性があるこれらの事件が発生または再発すると、FDAは、私たちの1つまたは複数のプロジェクトを一時停止する可能性があり、規制部門が私たちの1つまたは複数のプロジェクトの承認を延期することを強制的に要求し、リスク評価または緩和戦略を規制承認の条件とすることを要求するか、または任意の上場承認を受けた後に商業化を停止させる可能性がある。もしそのいずれかが発生すれば、私たちのプロジェクトの商業潜在力は実質的な否定的な影響を受けるかもしれない.
また、著者らの潜在製品の治療は化学療法或いは清髄治療を含み、これは副作用或いは不良事件を招く可能性があり、人々の潜在的な製品に対する潜在的な利益に対する見方に影響を与える可能性がある。例えば、MDSによる急性骨髄性白血病はある清髄方案の既知のリスクである。また，Beti−cel，Eli−celやLovo−celは，投与や患者細胞収集に関するプログラムよりも，他の予測されていない有害事象を招く可能性がある。重大な潜在的医療問題を有する患者を我々の臨床研究に組み込むことは、これらの患者が他の治療方法または薬物、またはそれらの疾患の進行を使用している可能性があるため、死亡または他の不良医療事象を引き起こす可能性がある例えば、我々が以前HGB-206の臨床研究で報告したMDSと急性骨髄性白血病事件は、ロヴォーゼー、潜在的なSCD、移植操作、および薬物注入後の骨髄への圧力によって引き起こされる可能性がある。Lovo-cel、Eli-celやBeti-celなどの製品が最終的に承認されても、このようなセキュリティ事件は、製品の市場からの撤退やその市場機会の著しい減少を招く可能性がある。他の私たちの候補製品を受け入れた患者は未来に白血病、リンパ腫或いはMDSになる可能性があり、これは私たちの候補製品の商業将来性に負の影響を与えるかもしれない。これらの事件のいずれも、私たちの候補製品を開発または商業化する能力を弱める可能性があり、彼らの商業的潜在力は実質的な負の影響を受ける可能性がある。
商業化に関連するリスク
*当社のビジネス企業としての経験は限られており、上場承認を得た場合、Beti-cel、Eli-cel、およびLovo-celのマーケティングおよび販売は成功しない可能性があり、または予想以上に成功していない可能性があります。
ビジネス会社として、私たちの経験は限られている。これまで、私たちのビジネス会社としての経験は、ヨーロッパでBeti-celを商業化することに限られていましたが、短期的にアメリカ市場に集中するために、ヨーロッパのビジネスを終了しました。したがって、私たちの会社がアメリカのバイオ製薬業界で製品を商業化するために遭遇する多くのリスクと不確実性を克服する能力に関する情報は限られています。私たちの業務計画を実行するためには、成功が必要です
•規制部門の承認を得て、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celを米国で商業化した
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カタログ表
•アメリカの支払人の間ではBeti-cel、Eli-cel、Lovo-celの価格設定と補償が十分に得られている
•患者の治療を希望する地域では，Beti−cel，Eli−cel，Lovo−celを受ける患者を治療する合格した治療センターとの関係を確立し，維持していく
•マーケティング承認を求める際に私たちの支出を管理し、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celのマーケティング承認を延長することを含む商業化努力に参加する；
•成功した戦略的連合を開始し、発展させ、維持する。
もし私たちがこのような目標を達成できなければ、私たちはBeti-cel、Eli-cel、またはLovo-celを開発し、商業化することができず、資金を集め、私たちの業務を拡大したり、私たちの業務を継続したりすることができないかもしれない。
*上場承認された場合、Beti-cel、Eli-cel、およびLovo-celのビジネス成功は、医師、患者、支払者、および他の利害関係者の市場への受け入れの程度に依存します。
発売承認を得た後、Beti-cel、Eli-celとLovo-celの商業成功は医学界、患者と第三者或いは政府支払人が遺伝子治療製品、特にBeti-cel、Eli-celとLovo-celを普遍的に受け入れているかどうかにある程度依存し、それらは医学的に有用で、コスト効果が高く、安全であるからである。私たちが市場に出すかもしれないBeti-cel、Eli-cel、Lovo-celは医者、患者、支払人、そして他の利害関係者の市場に受け入れられないかもしれない。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。上場承認を得た後、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celの市場受容度は多くの要素に依存する
•代替療法と比較した潜在的な治療効果と潜在的優位性
•製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含む、任意の副作用の流行および重症度；
•私たちの潜在的製品の使用手順に関連する化学療法および清髄治療による任意の副作用の発生率と重症度
•相手が便利で管理しやすい
•対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲
•市場マーケティングと流通支援の実力と競争製品の市場進出のタイミング
•私たちの潜在製品の価格は
•私たちの潜在的な製品やそれと競争する製品や治療法を宣伝すること；
•十分な保険カバー範囲や精算。
1種の潜在的な製品が臨床研究において良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はそれが発売されてから知ることができる。私たちの教育医療界と支払人が私たちの潜在的な製品のメリットを理解する努力は大量の資源を必要とするかもしれないし、決して成功しないかもしれない。例えば、EUがBeti-celの発売を承認した後、私たちは支払人とヨーロッパ優先市場での受け入れ可能な精算価格について合意しておらず、予測可能な未来に、私たちの候補製品をヨーロッパで商業化することは求められていない。私たちの教育市場の努力は、私たちの競争相手が販売する従来の技術よりも多くの資源を必要とするかもしれない。このような要素のいずれもBeti-cel、Eli-cel、またはLovo-celが成功しないか、または期待した成功に及ばない可能性がある。
もし私たちの潜在製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちが患者を識別して著しい市場シェアを得ることができなければ、私たちの収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
私たちの研究と製品開発は深刻な遺伝病の治療に集中している。これらの疾患を患っている人の数と、私たちの潜在的な製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者の数は予想よりも少ないか、または識別しにくいかもしれない。さらに、私たちの潜在的製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、あるいは私たちの潜在的製品の治療を受け入れられないかもしれない。例えば，我々のLOVOCELやELI−CEL計画では，急性骨髄性白血病や骨髄異形成症候群の安全事象の通知を受けており，将来的にはこのようなイベントがより多く報告される可能性がある。我々の遺伝子療法が最終的に市場承認を得ても，我々の遺伝子療法の市場機会は負の影響を受ける可能性がある。
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カタログ表
私たちが承認された適応内の1つの製品がかなりの市場シェアを獲得しても、私たちの潜在的な製品の潜在的なターゲット層が少ないので、追加の適応のマーケティング承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない
これらの要素のいずれも、潜在的な製品の販売から収入を創出する能力と、私たちが利益を達成し、維持する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、したがって、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
*我々は、Beti-cel、Eli-cel、およびLovo-celの複雑なサプライチェーンに依存します。LLVと薬物製品の製造と交付は私たちに大きな挑戦をもたらし、もし発売許可を得たら、私たちは私たちの臨床計画と商業化を支持するために必要な品質、数量、場所、あるいは時間に私たちの担体と薬物製品を生産することができないかもしれない。また、上場承認を得た後、商業化を支援するために必要な合格治療センターと接触したり、協調したりする課題に直面する可能性がある。
著者らが行ったいかなる臨床試験も第三者によるLVVと薬物製品の生産に依存し、発売許可を得られれば、第三者にLVVと商業化のための薬物製品の供給に依存するつもりである。私たちはまだ私たちが予想しているすべての商業規模の製造能力を得ていません。もし私たちの治療法が発売承認されれば、これらの生産能力は私たちの潜在上場後の予測を満たすことになります。私たちの薬物製品や私たちの医薬製品を製造するためのLLVを生産するのに十分な生産能力が得られず、私たちが発売する可能性のある治療法の予測を超えていれば、私たちは予想された時間内に私たちの開発と商業化計画を実行できないかもしれないし、実行できないかもしれない
LLVと薬物製品の製造は複雑であり，大量の専門知識が必要である。関連する経験や専門知識を有していても，細胞治療製品のメーカーは生産において困難に遭遇することが多く，特に規模の拡大や初期生産の検証，臨床生産から商業生産への移行，製品が要求される仕様に適合することを確保する上で重要である。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規を遵守することを含む。私たちはこれらの問題が未来に起こらないことを保証することもできないし、発生した問題をタイムリーに解決したり、既存の資金を使ったりできる保証もない。このような複雑さのため、LVVまたは医薬製品の生産を予備または第2の供給源製造に移行するか、または内部製造能力に移行するには、長い技術移転プロセスが必要であり、追加の巨額の財務支出が必要となる可能性がある。しかも、私たちの商品コスト開発はまだ初期段階にある。私たちのLVVと薬物製品を製造する実際のコストは、私たちが予想していたよりも高いかもしれないし、Beti-cel、Eli-cel、またはLovo-celの商業的可能性に実質的で不利な影響を及ぼすかもしれない。もし私たちまたはそのような第三者製造業者が必要な数量のLLVと私たちの薬品を生産できない場合、あるいはGMPや他の関連法規の要求に適合できない場合、私たちが計画している時間枠組みとコストパラメータ内で、私たちの潜在的な製品の開発と商業化は実質的な損害を受ける可能性があり、私たちの計画の遅延や資本支出の増加を招く可能性がある。また…, 薬品の出発原料である造血幹細胞は患者から購入した後の安定性窓口が限られているため，発売承認が得られれば，Beti−cel，Eli−cel，Lovo−celを商業化したい地域に薬品生産施設を構築しなければならない。私たちはいつ冷凍保存された分離出発材料を使って薬品を生産できるか保証できません。もしあれば。
しかも、私たちの仕入先関係のどんな重大な中断も私たちの業務を損なう可能性がある。我々は、第三者からキー材料を調達し、直接サプライヤーとの合意を介して、または間接的にサプライヤーと合意したメーカーを介している。重要な材料の一部の供給者があり、これらの材料はベトセル、Eli-cel、lovo-celを製造するために使用される。これらの供給者たちは私たちが必要な時や商業的に合理的な条件下でこれらの重要な材料を私たちまたは私たちの製造業者に売却しないかもしれない。私たちは製造業者がこれらの重要な材料を買収する過程や時間に何の制御権もなく、現在私たちはこれらすべての重要な材料の商業供給に関する合意もない
我々のビジネス戦略は，分離と移植センターを合格の治療センターとして招聘し，患者の造血幹細胞を収集し，薬物製品の生産後に注入することである。条件に合った治療センターが患者の造血幹細胞を収集する準備をしており，われわれの規範や法規の要求に応じて薬品生産施設に搬送し，プロジェクトの一部としてセンターごとに訓練と品質評価を行っている。これらの合格した治療センターは，我々の複雑なサプライチェーン上の最初で最後の点であり，ビジネス環境で患者に触れることができる。私たちのビジネススタート戦略では、私たちはすべての地域で合格した治療センターを使用できないかもしれません、あるいは私たちは合格した治療センターを使用する上で他の挑戦や遅延に遭遇する可能性があります。患者材料を収集して生産現場に搬送し，薬物製品を患者に戻す物流を管理できない可能性がある。私たち、私たちの第三者サプライヤー、および他の私たちがコントロールできない要素(例えば天気)による物流と出荷遅延および問題は、薬品の生産または患者への配送を阻止または遅延させる可能性があります。もし私たちの合格した治療センターが満足できなければ、私たちは名声、運営、業務の損害を受ける可能性があります。著者らは患者材料が合格した治療センターから薬品製造施設まで、そして患者の製造過程全体において、複雑な身分チェーンと保護チェーンを維持することを要求された。IDチェーンを維持できず
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監視チェーンは不利な患者の結果、製品損失或いは監督管理行動を招く可能性がある。規制機関が任意の製品を承認した後、私たちの商業薬物製品製造業者は、ビジネス環境下での運営の準備に時間がかかるだろうし、私たちはこの点で遅延に直面するかもしれない。私たちまたは私たちの薬品製造業者の商業発売準備のどのような遅延も、規制部門の承認後に製品販売から収入を創出する能力に悪影響を及ぼすだろう
私たちの販売と流通経験は限られており、マーケティングと市場参入能力は限られている。我々は、上場承認後のビジネス運営を支援するために、これらの能力やインフラを構築するために、大量の財務·管理資源を投入し続けることを予想している。もし私たちがこれらの商業能力やインフラを構築できなかったり、第三者と合意して私たちの潜在的な製品をマーケティングして販売することができなければ、私たちは私たちの業務を維持するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれません
私たちは以前の販売や流通経験が限られていて、マーケティングと市場参入能力が限られていて、ヨーロッパで発売許可を得た後、Beti-celが商業的に発売された後、私たちは意味のある製品販売を生成しませんでした。米国での上場承認後にBeti−cel，Eli−cel，Lovo−celの商業化に成功するためには，承認されれば，これらの能力をさらに開発する必要がある。私たちは、私たち自身も他の国とも協力するために、アメリカでの商業運営を支援するために、私たちのインフラを拡大する必要があるかもしれない。自己遺伝子療法を商業化することは資源集約型であり，ビジネス能力への大量投資が必要である。私たちは現在広く資金的で十分なマーケティングと販売業務を持っている会社と競争している。企業として、重要なビジネス経験や第三者の支援がなければ、マーケティングや販売機能を含むこれらの機能を実行することができなければ、これらのより成熟した会社と競争することができない可能性があります。また，Beti−cel，Eli−cel，Lovo−celのかなりの割合の患者群は米国外に位置していた。私たちは現在、私たちの業務と努力を米国市場に集中させ、米国以外の地域のどの製品も商業化するために第三者に深刻な依存を必要とすると予想されている。私たちは彼らの成熟したマーケティングと流通能力を利用するために第三者と協力するかもしれないが、もしあれば有利な条項で合意できないかもしれない。もし私たちがアメリカ以外の市場の私たちの計画に対する規制許可や商業化を求めるために第三者と協力していなければ、もし私たちの未来のパートナーがこのような努力のために十分な資源を投入していなければ, 私たちは私たちの業務を維持するのに十分な収入を作ることができないかもしれない。
米国で新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算状況はまだ確定していない。私たちの技術の新規性と私たちの製品は一回の投与で一生の治療利益の潜在力を提供するため、私たちは私たちの製品のために十分な定価と精算を得る上で追加の挑戦に直面しています。新製品や現在の製品のために十分な保険や精算を得ることができない場合、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があります
政府と個人支払者の獲得性と精算範囲は、遺伝子治療製品のような高価な治療を負担できる大多数の患者にとって重要である。私たちの潜在製品の販売は国内外に大きく依存し、私たちの潜在製品のコストはどの程度健康維持、管理医療、薬局福祉、類似の医療管理組織によって支払われるか、あるいは政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の支払人によって精算される。私たちは支払人が支払いたい承認価格や精算水準が受け入れられるという保証はありません。また，われわれの治療法は新たな治療法を代表しているため，潜在収入の推定は複雑である。医師の監督下で管理されている製品では，精算が特に困難である可能性があり，このような薬物は往々にして価格が高いためである。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性が大きく，可能な一次治療を含む遺伝子療法である。アメリカでは、新薬精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われ、CMSはアメリカ衛生と公衆サービス部(HHS)内の一つの機関であり、CMSは新薬がMedicareの下で保険と精算を受けるかどうか、及びどの程度精算するかを決定する。個人支払者はCMSに大きく従う傾向がある。CMSが我々のような根本的な新製品の精算にどのような決定を下すかを予測することは難しい。これらの新製品には既定のやり方や前例がないからだ
さらに、政府および第三者支払者は、医療コストの制限または低減に力を入れ、これらの組織が承認された新製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があり、その結果、上場承認された場合、Beti-cel、Eli-celまたはLovo-celをカバーできない可能性があり、あるいは十分な支払いを提供できない可能性がある。管理型ヘルスケアの傾向，健康維持組織の影響力が大きくなっていること，追加的な立法変化により，潜在的な製品を販売する際に価格設定圧力に直面することが予想される。政府又は個人支払者が要求する強制的な割引又はリベート、並びに将来的に米国価格よりも低い価格で販売可能な国から薬品を輸入することが可能な法律の緩和により、薬品の純価格を低減することができる。それは..
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全体的に，医療コストの下振れ圧力は非常に大きくなり，特に処方薬，外科手術，その他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている
また、私たちの目標患者の人口が相対的に少ないため、私たちの潜在的な製品の価格と精算は、治療と患者の治療をサポートするコストを支払うのに十分でなければならない。もし私たちが十分な清算水準を得ることができなければ、私たちが潜在的な製品をマーケティングして販売する能力は不利な影響を受けるだろう。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません
また，自己医薬製品の投与には，患者から造血幹細胞を収集し，化学療法と清髄治療を行い，エンジニアリング細胞治療製品を注入する必要がある。このようなサービスに補償を提供する方法と水準もまた重要だ。このようなサービスの精算不足は医師のボイコットを招き、私たちのマーケティングや製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
潜在的な一次治療の価値を実現し、リスクを分担するために、結果に基づく手配と経時的支払いを含む新たな支払いモデルを提案したが、欧州優先市場での受け入れ可能な精算価格について支払者と合意しなかった。また、私たちの製品の精算は結果に基づく手配の影響を受けているため、製品販売から受け取る総支払いは異なる可能性があり、将来支払いの現金徴収と製品販売の収入がリスクに直面すると仮定しており、収入確認の時間が現金で受け取る時間と一致しない可能性があります。私たちは承認されると、私たちの候補製品はアメリカで商業化され、CMSが規定する価格報告義務の制約を受けることになる予定だ。ある程度、米国政府支払者による米国における潜在的製品の精算は結果に基づく手配に依存し、増加の複雑さは、CMSが価格報告計算で使用する仮説と判断に同意しないリスクを増加させ、これは巨額の罰金と責任を招く可能性がある
結論的に、これらの要素は、私たちの潜在的な製品を商業化し、収入を生成または確認する能力に影響を与える可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼすだろう。
私たちの候補製品の研究開発に関わるリスク
*Beti-cel、Eli-cel、またはLovo-celを商業化するマーケティング承認がいつまたは得られるかどうかは予測できません。私たちの候補製品のマーケティング承認は、最終的には私たちが予想していたよりも狭い可能性があります。もし私たちの候補製品がどんな理由でも適時に承認されなければ、私たちの業務の将来性、経営結果、財務状況は不利な影響を受けるだろう
監督部門の許可を得て私たちの候補製品を商業化する前に、著者らは広範な臨床研究を行い、候補製品の人体上の安全性、純度、効力と有効性を証明しなければならない。臨床テストは高価で時間がかかり、しかも結果は確定していない。臨床研究による治療失敗率は高かった。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は後期臨床研究において重大な挫折を受け、早期臨床研究においても人を奮い立たせる結果を得た。もしあれば、どんな臨床研究も計画通りに行われるか、あるいは予定通りに完成することは保証できません。1つまたは複数の臨床研究の失敗は、テストの任意の段階で起こる可能性がある。成功を妨げたり、臨床開発をタイムリーに完成させたりする可能性のある事件は、
•遅延と規制機関は研究設計について合意した
•著者らの臨床研究操作或いは研究場所を検査した後、或いは予見できない安全問題のため、監督管理機関が強制的に臨床一時停止を実施した
•私たちの候補製品のテスト、検証、製造、および臨床現場への配送の遅延
•患者から十分な医薬製品を生産するために十分な細胞を得ることができなかったか、または目標細胞用量を達成することができなかった
•患者登録を遅延するか、或いは患者が完全に研究に参与するか、或いは治療に戻った後のフォローアップ；
•候補製品に関連する深刻な有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられる
•新しい臨床案の法規要件とガイドラインの変化を修正または提出する必要がある。
私たちは過去のいくつかの臨床研究で遅延を経験し、将来私たちは似たような遅延を経験するかもしれない
以前あるいは行われている研究の結果は必ずしも著者らの未来の臨床研究結果を予測できるとは限らず、初歩的あるいは中期的な結果は研究完了後に継続あるいは実証されない可能性がある。我々の候補製品治療後の長期安全性と有効性に関するデータは限られている。これらのデータや他の正面データは継続しないかもしれません
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私たちが行っているまたは未来の臨床研究では、これらの患者または任意の未来の患者については、このようなことは起こらない可能性があり、私たちの候補製品に関連する進行中または将来の研究において重複または観察されない可能性がある。また，我々の候補製品も臨床開発の後期段階で期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，予備臨床研究に成功しているにもかかわらず。私たちはこれらの研究のいずれかが最終的に成功することを保証することもできず、私たちの候補製品を支持するさらなる臨床進歩や市場承認を保証することもできないそれは.例えば，lovo−cel治療を受けたSCD患者は，移植成功後に血管閉塞事象の減少を経験する可能性があるが，将来血管閉塞事象を経験しない保証はない。私たちは過去に予期せぬ結果を経験し、未来も思わぬ結果を経験するかもしれない。
たとえ我々の候補製品が臨床研究において安全性と有効性を証明したとしても、多くの要素、製品開発期間中の監督管理政策の変化を含むため、監督管理の遅延或いは拒否に遭遇する可能性がある。製品開発、臨床研究、審査過程において、将来の立法または行政行動における追加の政府規制、規制機関政策の変化、または追加的な監督フィードバックまたは指導により、遅延または拒否に遭遇する可能性がある。細胞と遺伝子治療分野は発展しており、規制機関がより多くの製品を審査することに伴い、彼らは以前予想していなかった追加要求を提出するかもしれない。規制機関も要求より少ないあるいは限られた適応の候補治療案を承認することができ、発売後の研究の表現によって承認することもできる。さらに、規制当局は、私たちの候補薬物の商業化に必要または望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。例えば、私たちの小児科候補製品を開発することは、私たちの現在の業務戦略の重要な構成要素であり、必要な年齢範囲のマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの業務は影響を受ける可能性がある
Beti−celのBLA提出は，我々の研究で治療を受けた患者に基づくデータであり，3期HGB−207(Northstar−2)およびHGB−212(Northstar−3)研究，および1/2期HGB−204(Northstar)およびHGB−205研究を含み，FDAによって提出され，優先審査を受け，PDUFA目標日は2022年8月19日であった。しかしながら、我々がBLAの承認を得る能力があるかどうかは、最終的にFDAの審査決定であり、これは、元のBLA中和審査中に提出されたデータおよび情報に依存し、セキュリティおよび/または有効性の観点から、または製造および/または品質の観点から、提出されたデータは、BLAの承認をサポートするのに十分ではない可能性があることに留意されたい。これらの臨床研究の既存のデータと提出された情報によると、FDAは、治療のためにBeti-celを承認するために、追加的またはより大規模な重要な試験を行うことを要求するかもしれないβ−地中海貧血，定期輸血が必要である
ELI−CELのBLA提出は，我々が完成したStarBeam研究，我々が行っているALD−104研究，完成したALD−103観察研究に基づく安全性と有効性データを提出し，FDAによって提出申請を受けて優先審査を受けており，PDUFAの目標日は2022年9月16日である。ELI−CELが承認を得る資格があるか否かは、最終的にFDAによって適宜決定され、BLAおよび審査中に提出されたデータおよび情報に依存して、セキュリティおよび/または有効性の観点から、または製造および/または品質の観点から、提出されたデータがBLAの承認をサポートするのに不十分である可能性がある。また，われわれの臨床研究では，Eli−cel治療を受けたCALD患者数名がLenti−D LLV留置を介したMDSと診断されたため，われわれのEli−cel臨床研究は臨床的に放置されてきた。FDAが要求する臨床放置に関する情報は生成されない可能性があり，臨床放置の解決に成功するかどうかは保証されていない。FDAは、ELI−CELが承認されないことを決定するか、または追加の後続またはそれ以上の臨床試験を行うことを要求する可能性があり、その後、CALD患者の治療のためのELI−CELのBLAの承認を得ることができるかもしれない(あれば)。
私たちとfdaの討論によると、私たちは私たちがlovo-celの承認を求めることができるかもしれないと信じている我々が行っているHGB−206臨床研究のC群の臨床データと，われわれが行っているHGB−210臨床研究の支持データに基づいている。われわれのLOVOCEL臨床計画の一部は18歳以下の患者に臨床適用されており，LOVOCEL治療後に持続的な非輸血依存型貧血，治療後18カ月間の若年患者の調査に関与している。いつがあるか保証できず，あれば18歳以下の患者を募集してLOVERCEL研究に参加することを再開することができる。一部の臨床放置は，我々が計画したLOVCELのBLA提出を支援するために必要な商業製造過程のための比較可能性と検証データを生成する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちの候補製品が最終的にどんな理由でも承認されなければ、私たちの業務、将来性、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるだろう
*当社の製造プロセスの変化は、当社の臨床開発および商業化計画の遅延をもたらす場合があります。
私たちのLVVと私たちの薬物製品の製造プロセスは複雑です。著者らは臨床と製造データを評価すると同時に、監督管理機構との討論に基づいて、絶えず著者らの製造技術を改善することを探索した。場合によっては、生産過程における変化は、追加の比較可能な研究を実行すること、患者からより多くのデータを収集すること、追加の規制文書を提出すること、または追加の要求を遵守することを必要とする可能性があり、これは、私たちの臨床開発および商業化計画の遅延をもたらす可能性がある。例えばここでは
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欧州委員会がBeti-celを条件的に承認した後、著者らはヨーロッパ薬品管理局との討論と絶えず変化する臨床データに基づいて、引き続き私たちの商業薬物製品の製造技術を改善し、いくつかの製造技術パラメータを縮小し、商業薬物製品の放出規格の範囲を強化する。Beti−celビジネス製造プロセスにこれらの変更を実施した効果は，ヨーロッパのビジネス環境で最初の患者を治療する能力を遅延させたことである。Lovo−celでは，接着細胞トレイ製造プロセスではなくバイオリアクタを用いた拡張可能な懸濁製造プロセスを使用して生産されたLLVの医薬製品の規制機関の承認を求める予定であり，このようなプロセス変化を支援するためにFDAが許容できる分析比較性および検証データを生成する必要がある。時間の経過とともに，米国のBeti−celのLLV製造プロセスを懸濁製造プロセスに変換する可能性があり，変換できる時間はFDAとの合意に依存し，FDAはより多くの研究，より多くのデータを収集し，より多くの分析を開発したり，放出仕様を修正したりすることが求められると予想される
私たちは激しい競争と迅速な技術的変化に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも先進的で安全で、より効果的な治療法を開発するかもしれないが、これは私たちの財務状況と私たちのBeti-cel、Eli-cel、Lovo-celの開発と商業化に成功する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。もし私たちの競争相手が規制機関が決定した私たちの候補製品と同じ薬物と同じ適応を治療する製品の孤立薬物独占経営権を獲得し、彼らが発売許可を得た場合、私たちは長い間競争相手の製品に適用規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
われわれは重篤な遺伝病に対する遺伝子療法の開発に取り組んでおり，競争が激しく変化の速い分野である。私たちは大手国際製薬会社、バイオテクノロジー会社、大学、その他の研究機関を含む米国と国際に競争相手がいます。私たちの多くの競争相手は、より多くの研究開発者、より経験的な製造能力、またはより成熟した商業インフラのような、より多くの財務、技術、および他の資源を持っている。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は独占に基づいて開発、買収に成功するかもしれません。私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも効率的で、より安全で、あるいは私たちよりも早く特許保護、マーケティング承認、製品商業化、市場浸透を実現することができるかもしれません。また、私たちの競争相手が開発した技術は私たちの潜在製品を経済的あるいは時代遅れにする可能性があり、私たちは競争相手に私たちの候補製品を売り込むことに成功できないかもしれません。私たちの競争に関するより多くの情報は、2021年年報のForm 10-Kの項目1.ビジネス-競争を参照してください
たとえ私たちが市場承認を得ることに成功しても、私たちの競争相手よりも早く候補製品を商業化し、変化する規制環境のため、生物模倣薬からの競争に直面する可能性がある。米国では、2009年の“生物製品価格競争と革新法案”は、FDAによって承認された生物製品と“高度に似ている”、または“生物的に似ている”または“交換可能”であることが証明された生物製品のための簡略化された承認経路を作成した。このアプローチは、競合他社が承認日から12年後に承認された生物製品のデータを参照することを可能にする可能性がある。ヨーロッパでは、欧州委員会は過去数年間に発表された生物類似承認に関する一般的かつ特定の製品カテゴリに関するガイドラインに基づいて、いくつかの生物模倣薬のマーケティング許可を承認した。欧州では、競争相手はすでに承認された生物製品のデータを参考にすることができるが、承認されてから10年以内に市場に参入することができる。この10年前の8年前に、マーケティング許可者が承認され、1つまたは複数の新しい治療適応が承認され、既存の療法と比較して有意な臨床的利益をもたらす場合、この10年間の期間は11年に延長される。また、会社は他の国で生体模倣薬を開発し、私たちの潜在的な製品と競争するかもしれない。もし競争相手が私たちの潜在製品を参照する生物模倣薬のマーケティング許可を得ることができれば、私たちの潜在製品はこのような生物模倣薬の競争、それに伴う競争圧力と結果を受ける可能性がある。関連する特定期間が満了したと仮定すると、特許権の満期または成功挑戦が適用され、他の製品からの競争を引き起こす可能性もあります
また，Beti−cel，Eli−cel，Lovo−celはFDAに孤児薬の地位が付与されているにもかかわらず，その排他性には制限がある。米国では，孤児薬物の排他期は7年であるが，小児科薬物の排他性は任意の既存特許や排他期に6カ月増加する。一般に、孤児薬物名を有する製品が、このような名称を有する適応の最初の発売承認を得た場合、製品は、限られた場合を除いて、同じ薬物を構成する製品が市場排他期間内に同じ適応を処理する別のマーケティング申請をFDAが承認することを阻止する権利がある。もし他のスポンサーが私たちの前にこのような承認を得た場合(私たちの孤児薬物名にかかわらず)、私たちは適応を適用する排他的な期限内に私たちの潜在製品の発売承認を得ることが禁止されるだろう。
最後に、私たちの特許権の満了または成功の挑戦により、私たちは、競争相手製品に関連する特許の有効性および/または範囲に関するより多くの訴訟に直面する可能性があります。私たちの競争相手の製品供給は、私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品の需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません
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*我々は、より多くの候補製品を発見することによって、または毒性調節を低減するなどの補完技術を利用することによって、当社のプラットフォーム技術の適用を拡大する努力は成功しない可能性があります
私たちの業務の成功は主に私たちのプラットフォーム技術に基づいて製品を識別、開発、商業化する能力にかかっています。例えば体内にある候補製品です。我々の成長戦略はまた、第三者の発見または開発の毒性を低減するコンディショニングまたは幹細胞動員のような補完技術の進歩を利用する能力があるかどうかにも依存する。2022年4月に発表された会社再編に伴い、新技術に的確な投資を行っており、成長戦略を実行するためには、新計画や技術への投資を増やす必要があります。われわれの研究計画では，臨床開発の他の潜在的な候補製品を決定できない可能性があり，あるいは様々な理由で，これらの補完技術を利用できない可能性がある。私たちは潜在的な候補製品の識別に成功できないかもしれないし、私たちの潜在的な候補製品は有害な副作用を有することが証明されているかもしれないし、製品を販売できないか、または上場承認を得ることができない可能性がある他の特徴を持っている可能性がある。新製品候補と新技術の研究計画を確定するには大量の技術、財力と人力資源が必要である。私たちは最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画や製品候補に私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。上記のいずれかの事件が発生した場合、研究、開発、または商業化の努力を放棄し、1つまたは複数の計画に移ることを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
否定的な世論と遺伝子治療および遺伝子研究の規制審査の強化は、私たちの潜在的な製品に対する大衆の見方を損なう可能性があり、あるいは私たちの業務を展開したり、私たちの候補製品のためにマーケティング承認を獲得し、維持する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
公衆の認知は、遺伝子編集技術を含む遺伝子療法、不安全または不道徳である、この分野の研究活動および有害事象は、最終的には私たちまたは私たちの候補製品によるものでなくても、政府規制の増加、不利な公衆認識、患者の私たちの臨床研究への参加の挑戦、私たちの潜在的製品テストまたは承認された潜在的規制の遅延、承認された候補製品に対するより厳しいラベル要求、およびそのような任意の製品に対する需要の減少をもたらす可能性がある。より厳格な政府法規または否定的な世論は、私たちの業務や財務状況に悪影響を与え、候補製品の開発および商業化、または任意の承認された製品の需要を遅延または損害する可能性がある。
私たちが第三者に依存するリスクは
私たちは第三者に依存して私たちのLVV生産、薬品製造、テストの一部または全部を行い、これらの第三者の表現は満足できないかもしれない
私たちはLLV生産、薬品製造、テストのすべての側面を独立して行わない。私たちは現在依存しており、ビジネス背景の製造やテストを含めて、これらのプロジェクトの側面で第三者に依存し続けていると予想される
これらの第三者の製造、テスト、研究、開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの制御を減少させたが、必要なすべての法規と研究案を遵守することを確保する責任は免除されない。例えば、私たち自身が開発し、商業化した製品については、引き続き私たちのIND研究と臨床研究が研究計画と方案に従って行われることを確保し、私たちのLLVと薬物製品が関連司法管轄区域に適用されるGMP生産を確保する責任を負います。
これらの第三者がその契約責任の履行に成功しなかった場合、予想される締め切り前に任務を達成し、法規要件または我々が宣言した研究計画および合意に基づいて研究するか、またはGMPに従って我々のLVVおよび医薬製品を生産することができない場合、新冠肺炎の影響でも他の理由でも、必要な臨床前および臨床研究および製造プロセス検証活動の完了を達成または遅延させることができず、将来のINDおよびBLAが私たちの候補製品を提出して承認することを支持するために、または私たちの製品の商業化を支持する。私たちとこれらの第三者との多くの合意は、これらの第三者がいつでも私たちとの関係を終了することを可能にする終了条項を含む。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、私たちの製品開発と商業化活動は延期されるかもしれない
第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、私たちが自分で製品を製造すれば、これらのリスクの影響を受けない
•ビジネス上合理的な条件で第三者と製造協定を交渉することはできない
•製造活動のすべての態様にサードパーティ製造業者を使用することによって、制御が減少した
•このような活動は私たちの研究計画や合意に従ったリスクがありません
•第3者との製造契約を終了または更新しない方法で、私たちに代価または損害を与える方法で、
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カタログ表
•私たちの業務または運営とは無関係な条件による第三者製造業者またはサプライヤーの運営中断は、製造業者またはサプライヤーの倒産を含む
私たちはLLVと薬物製品を自分で製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは能力や資源がないか、あるいは違うメーカーと合意することができないかもしれませんが、私たちはそれを合理的な条項ですることができないかもしれません。場合によっては、我々のLVVまたは候補薬剤を製造するために必要な技術的スキルは、元の製造業者固有または独自である可能性があり、私たちは、そのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止することを禁止する困難または契約制限があるかもしれない、またはそのようなスキルを譲渡することができないかもしれない。これらの事件のいずれも、臨床研究が遅延したり、市場の承認を得られなかったり、潜在的な製品の商業化に成功する能力に影響を与える可能性がある。いくつかの事件は、禁止、リコール、差し押さえ、または生産の完全な一時停止、または部分的な一時停止を含むFDAの行動の基礎となる可能性がある
私たちと私たちの契約製造業者は私たちの候補製品を製造する上で厳格に規制されている。私たちが依存している製造施設は規制要求を満たし続けることができず、生産能力が限られているかもしれない
臨床研究或いは商業販売のための治療薬物の準備に参与するすべての実体は、私たちの既存の候補製品契約メーカーを含めて、広範な監督管理を受けている。商業販売または末期臨床研究のために許可された完成治療製品のいくつかの成分は、GMPに従って生産されなければならない。これらの条例は、調査製品および承認販売された製品の品質を制御し、確保するために、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)および品質システムの実施および動作を管理する。生産過程の不良な制御は、外来要因または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性の意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品テストでは検出できない可能性がある。私たちまたは私たちの契約製造業者は、BLAをサポートするすべての必要な文書をタイムリーに提供し、必要に応じてFDAまたは他の規制機関が施設検査計画によって実行されるFDAまたは他の規制機関の良好な実験室実践(GLP)およびGMP法規を遵守しなければならない。私たちのいくつかの契約メーカーは商業承認された製品を生産していないため、必要なFDAや他のマーケティング承認を得ていません。私たちの施設と品質システム、ならびに私たちの第三者請負業者の一部または全部の施設および品質システムは、私たちの潜在的製品の上場承認の条件として、適用される法規に適合するために、承認前の検査を通過しなければなりません。また規制当局はいつでも, 潜在製品又は関連品質システムの準備に関連する製造施設が進行中の活動に適用される法規に適合しているか否かを審査又は検査する。これらの施設が事前承認された工場検査を通過していない場合、FDAまたは他の製品の上場承認は承認されないだろう。
規制当局はまた、製品の販売を承認した後のいつでも、当社の第三者請負業者の製造施設を監査することができます。そのような検査または審査が適用法規に準拠していないことが発見された場合、またはそのような検査または審査以外に私たちの製品仕様または適用法規に違反した場合、私たちまたは関連規制機関は、臨床研究または商業販売を一時的または永久的に一時的または永久的に一時的に一時的または永久的に閉鎖することを含む可能性のある救済措置をとることを要求するかもしれない。私たちまたは私たちと契約を締結した第三者に課せられたどのような救済措置も、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります
私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者が規制適合性を維持できない場合、FDAまたは他の規制機関は、未解決のバイオ製品の申請の承認を拒否すること、または以前に存在した承認を撤回することを含む規制制裁を実施することができる。したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な損害を受ける可能性がある
また、承認された製造業者の供給が中断されれば、商業供給が深刻に中断される可能性がある。必要な製造能力を備えたメーカーの数は限られている。さらに、代替製造業者は、BLA補充または同様の規制提出によって資格を得る必要があり、これはさらに遅延を招く可能性がある。新しいメーカーに依存して商業生産を行えば、規制機関は追加の研究を要求する可能性もある。製造業者の交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちが期待する臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある
これらの要素は、私たちの潜在製品の臨床研究、規制提出、必要な承認または商業化の遅延を招き、私たちにより高いコストを発生させ、私たちの潜在製品の商業化に成功することを阻止するかもしれない。さらに、私たちのサプライヤーが契約要件を満たしておらず、実質的に同じコストで生産できる1つ以上の代替サプライヤーを得ることができない場合、私たちの臨床研究は延期される可能性があり、あるいは潜在的な収入を失う可能性があります。
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私たちは第三者に依存して、私たちの臨床研究を行い、監督して、これらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務を損なう可能性があります。
CROと臨床研究サイトに依存して、著者らの臨床研究が正確かつ適時に行われることを確保することを期待している。私たちは彼らの活動について合意するつもりだが、私たちは彼らの実際の表現に与える影響は限られている。私たちは私たちのCRO活動のいくつかの側面だけを統制するつもりだ。しかし、私たちは私たちのすべての臨床研究が適用された方案、法律、法規、科学的基準に従って行われていることを保証し、私たちのCROへの依存は私たちの規制責任を軽減しないことを保証する
私たちと私たちのCROは、データと報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、臨床研究参加者の権利、完全性と機密性を保護するために、FDAと他の監督機関が臨床研究結果を行い、記録し、報告するGCPを遵守しなければならない。もし私たちまたは私たちのCROが適用されたGCPに従わなかった場合、私たちの将来の臨床研究で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれません。FDAおよび他の規制機関は、任意のマーケティング申請を承認する前に追加の臨床研究を行うことを要求するかもしれません
もし私たちのCROがその契約の職責や義務を成功裏に履行できず、期待された期限内に達成できなかった場合、あるいは彼らが得た臨床データの品質或いは正確性が私たちの臨床方案或いは法規の要求或いは任意の他の原因を遵守できなかったために影響を受けた場合、私たちの臨床研究は延長、延期或いは終了される可能性があり、私たちは私たちの候補製品の市場承認を得ることができない、あるいは商業化に成功できないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある
私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存して私たちのベクターや薬物製品を製造し、様々な組織や学術機関と協力して私たちの遺伝子治療プラットフォームを推進しているため、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社の協力者、コンサルタント、従業員およびコンサルタントとセキュリティ協定、材料譲渡協定、共同研究協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、第三者が商業秘密のような私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちのビジネスに大きな悪影響を及ぼす可能性があります
さらに、これらの合意は、通常、私たちの協力者、コンサルタント、従業員、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちの学術協力者は、通常、事前に通知され、指定された期間の発行を延期して、私たちの協力による知的財産権を確保するためにデータを発表する権利があります。他の場合、出版権は私たちが独占的に統制しているが、場合によっては、私たちは他の当事者たちとこれらの権利を共有するかもしれない。共同研究開発計画も展開しており、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれません。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、これらの合意に違反して、独立して開発したり、情報(私たちの商業秘密を含む)を公表したりすることによって、私たちが公表する際に独占権や他の保護権利がない場合にも、私たちのビジネス秘密を発見するかもしれない。競争相手は私たちのビジネス秘密が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちは製品販売から実質的な収入を得ていないので、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たち単独または戦略的協力パートナーとBeti-cel、Eli-cel、またはLovo-celの商業化を成功させるために必要な規制、定価、および承認を成功させる能力にかかっている。私たちが製品販売から収入を得る能力は、私たちの以下の成功に大きくかかっている
•私たちの候補製品の研究、臨床前、臨床開発を完成させる
•私たちの臨床研究を完成させるための候補製品を求め、規制とマーケティングの承認を得た
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•持続可能で商業的で反復可能で譲渡可能な製造プロセスを開発しています
•第三者と供給および製造関係を確立し、維持することができ、これらの第三者は、候補製品の臨床開発および任意の承認された製品の商業的需要をサポートするために、十分な(数量および品質で)製品およびサービスを提供することができる
•承認された製品を発売して商業化するか、パートナーと協力するか、独立して発売された場合には、地方チーム、マーケティング、流通インフラを構築する
•承認された製品のために個人および政府支払者から十分な価格設定および補償を受ける
•市場で受け入れられ、任意の承認された製品と遺伝子療法を実行可能な治療方案として採用した
•競争的な技術や市場の発展に対応しています
•私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で有利な条件を交渉する；
•特許、商業秘密、およびノウハウを含む、私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大します
私たちは予測可能な未来に巨大な支出が続くことを予想し、これらの支出は増加すると予想され、競争相手が市場に参入するにつれて、これらの支出はさらに増加する可能性がある。FDAまたは他の国内または国外の監督管理機関が現在予想されている基礎の上で臨床および他の研究を行うことを要求すれば、私たちの費用は予想を超える可能性がある。私たちが物質製品の収入を生むことができても、私たちは利益を得ることができないかもしれないし、運営を続けるために追加の資金が必要かもしれない。
もし私たちが連結財務諸表を作成する際に作成した見積もりや依存する仮定が正しくなければ、私たちの実際の結果は私たちの予測や計画項目に反映された結果とは異なる可能性がある。
当社の総合財務諸表は、米国公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成されています。これらの連結財務諸表を作成する際には、資産、負債、収入および費用に影響を与える報告金額、または資産および負債に関する開示に関する推定および判断を行う必要がある。私たちの見積もりは歴史的経験とこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいています。しかし、私たちはあなたに私たちの推定やその背後にある仮定が正しいということを保証することはできません。私たちの薬品価格設定計画への適用性と、私たちの潜在的な製品のリベートに適用される可能性のある仮定は間違っているかもしれません。これは、特に価格設定を管理する適用法律と規制が時間の経過とともに発展する場合に、予想される製品収入を過小評価または過大評価することをもたらす可能性があります。また、潜在的な製品の支払いは時間の経過とともに結果に基づく手配の影響を受けるため、製品販売から受け取る総支払いは異なる可能性があり、将来的に支払いの現金徴収と製品販売の収入がリスクに直面すると仮定し、収入確認の時間が現金徴収の時間と一致しない可能性がある。
さらに、運用に利用可能な現金、現金等価物、および有価証券の予想に関する財務指導を随時発表しており、これらの指導は、推定および管理層の判断に基づいている。もしどんな理由でも、私たちの支出が私たちの指導と実質的な違いがある場合、あるいは私たちが現金を使用する速度が予想以上に速い場合、私たちは私たちが公開発表した財務指導を調整しなければならないかもしれない。もし私たちが達成できなかったら、あるいは私たちが公開して開示した財務指針や私たちの業務に対する他の期待を変更または更新することを要求されたら、私たちの株価は下落するかもしれません。
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。
私たちの経営業績は予測が難しく、四半期や年度の変化に伴って変動する可能性があります。上場承認を得た後、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celが歴史的販売データを欠いていることから、製品販売収入は予測が困難になると予想される
さらに、当社のパイプライン計画の拡大に関連する開発、製造、臨床試験費用の増加など、当社の業務の変化、または将来買収可能な製品、技術または業務を含む追加計画、業務活動、または進出戦略取引を負担し、私たちの費用の大幅な変動を招く可能性もあります
これらの要因の累積影響に加え，行われている新冠肺炎の大流行が医療システムや経済状況に及ぼす影響がさらに進行しており，われわれの四半期や年度運営業績の大幅な変動や予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家たちは私たちの過去の業績を私たちの未来表現の指標として依存してはいけない。このような変化性および予測不可能性はまた、業界や金融アナリスト、または投資家の任意の時期に対する期待を満たすことができない可能性がある。もし私たちの
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収入または経営業績がアナリストや投資家の予想よりも低いか、または私たちが市場に提供するいかなる予測よりも低いか、または私たちが市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前に公開された収入や収益案内に到達したとしても、このような株価下落は起こる可能性がある。
私たちの業務運営に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員を維持し、合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは私たちの幹部チームと重要な従業員たちに強く依存しており、彼らのサービスを失うことは私たちの目標の実現に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちは私たちのすべての幹部と雇用協定を締結しましたが、彼らの誰でもいつでも私たちの仕事を離れることができます。私たちのすべての従業員は“勝手”な従業員だからです。私たちの業務のために他の合格した従業員、コンサルタント、コンサルタントを募集し、維持し、科学と技術者を含むことも、私たちの成功の鍵となるだろう。現在、私たちの産業にはスキルのある幹部が不足しており、このような状況は続く可能性が高い。そのため、技術人材に対する競争は非常に激しく、私たちの流出率はずっと高い。多くの製薬会社とバイオテクノロジー会社が似たようなスキルを持つ人を争っているため、受け入れ可能な条件で人材を引き付けることができないかもしれない。また、私たちの財務状況と私たちの後期プロジェクトの最近の遅延は、合格者の採用と維持をより挑戦的にした。役員、重要な従業員、コンサルタント、コンサルタントを募集したり失うことができないサービスは、私たちの研究、開発、商業化目標の進展を阻害する可能性があります。
われわれの業務は持続的な新冠肺炎疫病の実質的な悪影響を受ける可能性があるそれは.新冠肺炎の疫病はすでに私たちと私たちが依存している第三者業務の様々な方面に影響を与え続ける可能性がある。新冠肺炎疫病が著者らの業務に与える影響程度はある程度未来の事態発展に依存し、これらの事態の発展は不確定性と予測不可能性がある
2020年3月に世界保健機関が新冠肺炎を大流行として以来、関連する不利な公共衛生事態の発展は、現地避難、旅行制限及び企業に追加要求を加えることを含み、すでに全世界の労働力、組織、医療保健コミュニティ、経済と金融市場に不利な影響を与え、経済不確定性と市場変動性の増加を招いた。それはまた私たちを含む様々な産業の正常な運営を混乱させる。新冠肺炎の流行により、私たちは私たちの運営と業務と私たちが依存している第三者の中断を経験することが予想されている。例えば，ドイツでのBeti−celのビジネス導入やビジネス環境下での患者治療など，我々の臨床試験，製造，商業化の進行は妨害されている。現在、著者らは新冠肺炎の疫病及び関連影響が著者らの業務、財務状況、運営結果とキャッシュフローに与えるマイナス影響の全面程度を合理的に評価或いは予測することができない。我々は，新冠肺炎の大流行の軌跡は依然として不確定であり，米国では推移し続けており，我々と我々の第三者の運営は未知の期間にわたってこれらの中断を経験し続けると予想される。これらの影響は、私たちの業務に実質的な否定的な影響を及ぼすかもしれない
•私たちは新冠肺炎の大流行の影響を受けた地域の私たちのプロジェクトでいくつかの臨床研究を行っている。新冠肺炎の大流行はすでに著者らの臨床研究の各方面に影響を与える可能性がある。各臨床地点の政策や連邦，州，地方，外国の法律，規則，条例は，隔離や旅行制限の実施，医療資源の大流行対応への誘導など，進化し続けている。例えば，新冠肺炎対応とは無関係な活動を支援するために利用可能な集中治療室ベッドと関連医療資源の可用性は，周囲コミュニティの重篤な新冠肺炎症例の発生率に応じて変動し，医療資源の可用性は引き続き変動し，深刻に制限される可能性があり，異なる地理的位置の間に差があると予想される。新冠肺炎疫病は著者らが行っている臨床研究を混乱させ、患者登録と治療速度の鈍化、及び治療後の患者フォローアップの遅延を招いた。これらの影響は臨床研究によって異なり，その中で最も顕著な影響は我々が行っているLOVCEL HGB−210研究である。このような遅延は私たちが規制文書を提出する時間に影響を及ぼすかもしれない。このような妨害がどのくらい続くかはまだ分からない
•著者らは現在第三者に頼って品質テストを製造、実行し、そして著者らの臨床研究のためにLVVと薬物製品を出荷し、もし私たちの治療法が市場の承認を得たら、私たちはこれらの第三者に依存して商業化努力を支持することが予想される。我々のサプライチェーンの第三者は、新冠肺炎の流行による運営制限を受け続けている可能性があり、また、これらの第三者のいくつかは運営中断を経験しており、これは、私たちの研究開発努力に必要な活動と、米国での私たちの商業化努力に影響を与えている。運営中のこれらの制限と中断は時々人員不足を招き、これは生産減速および/または輸送システムの中断を招き、潜在的に私たちのサプライチェーンを中断し、LLVと薬物を製造する能力を制限する可能性がある
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私たちの臨床研究と商業用途のための製品です。これらの干渉がどのくらい続くかは不明であり，それらの影響がどの程度あるかも分からない.
•新冠肺炎が大流行したため、全世界の衛生監督機関の運営は影響を受けた。彼らの監督管理の相互作用と提出に対する反応時間は比較的に遅く、将来は著者らの臨床研究を監視し続けるための資源が不足している可能性があり、或いは薬物開発における監督管理提出に関連する他の活動に従事している。したがって、私たちが計画した規制提出のスケジュールを検討することは影響を受けており、私たちは審査、検査、他の規制との相互作用の中で他の持続時間が未知の遅延に遭遇する可能性がある。このような中断は著者らの臨床研究のいかなる不優先順位或いは監督審査或いは相互作用の遅延を招き、すべて私たちの候補製品の開発に重大な影響を与える可能性がある。また，我々のビジネス準備活動の一部として，政府医療計画と精算検討を行ってきた
•新冠肺炎の流行による経済変動と不確定性のため、私たちの普通株と他の生物製薬会社の株の取引価格は非常に不安定であった。したがって、私たちは普通株を売却することで資金を調達する困難に直面するかもしれないし、このような売却は不利な条項で行われる可能性がある。さらに、新冠肺炎の蔓延や管理や抑制ができなかったことによる不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件は、私たちの業務、私たちの普通株の価値、そして私たちの運営計画と私たちの戦略を実行する能力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。私たちの業務と運営計画はすでに新冠肺炎の疫病、関連政府の制限、それによる経済状況の影響を受けて、私たちのコストを下げて延期して、私たちの優先事項、スケジュールと期待を調整して、私たちの運営計画を審査して修正します長期的な不確実な時期にわが社の戦略とパイプを推進できるようにすることを目的としています
これらの影響の程度は、私たちが正確に予測できないかもしれない多くの変化する要素に依存する
•アメリカと世界での大流行の持続時間、深刻さ、範囲
•政府、企業、個人がこの流行病に対応するためのプログラムと行動の有効性を継続している
•大流行が経済活動に与える影響と対応行動
•患者、医療提供者、ビジネスパートナーへの影響
•特にこれらの場所の中断によって高度に影響を受けた地理的位置に位置する臨床研究場所では、私たちがいつ正常な臨床研究登録と患者治療または後続活動を回復できるかは不明である
•私たちのメーカーとサプライヤーの生産能力が妨害されていることを考慮して、特に優先開発、監督管理の承認と新冠肺炎ワクチンの製造と診断テストにおいて、十分かつ適時な供給能力を獲得または交付する
•私たちは満足できる条件で債務や株式市場に入ることができたり、全くできない
•監督機構と業界専門家は新冠肺炎問題を解決するために大量の思わぬ資源を費やし、監督監督と行動中断を招いた
•私たちと私たちのパートナーのオフィス、運営、そして施設にどんな影響もない
新冠肺炎の大流行が著者らの業務運営に対する最終的な影響は高度に不確定であり、変化が発生する可能性があり、予測困難な未来の発展に依存し、大流行の持続時間、疾病の最終地理伝播、追加或いは修正された政府行動、出現する新冠肺炎の重症度と影響に関する新しい情報及びその短期と長期影響を抑制或いは対応するための他の行動などを含む。私たちはまだ私たちの業務、私たちの臨床研究、私たちの研究計画、私たちのアメリカでの商業準備活動、医療システム、あるいは世界経済の潜在的な遅延や影響のすべての程度を知らない。もし新冠肺炎疫病の最終的な影響とそれによる不確定な経済·医療環境が私たちが予想していたより深刻であれば、私たちは現在の運営計画や私たちの戦略を実行できないかもしれない。もし新冠肺炎の流行と関連する商業と社会的制限および経済的不確実性の持続時間が私たちの予想よりも長い場合、私たちの現金、現金等価物、および有価証券は、私たちが予想している期間の運営計画下の活動に資金を提供するのに十分ではないかもしれない。私たちは、私たちの運営計画をさらに修正する必要があるかもしれない。新冠肺炎疫病が私たちの業務と財務業績に悪影響を与える程度について言えば、本“リスク要素”の節で述べた多くの他のリスクを増加させる効果がある可能性がある
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候補製品の発売承認を得ても、承認された製品は規制機関の審査を受けるだろう
たとえ私たちが1つの司法管轄区で上場許可を得たとしても、規制機関は任意の承認された製品の指定用途やマーケティングに重大な制限を加えたり、コストの高い承認後の研究、上場後の監視或いは患者或いは薬物制限に持続的な要求を提出する可能性がある。例えば、FDAは通常、遺伝子治療を受けた患者に15年間の潜在的有害事象の追跡観察を受けることを提案する。また，承認されたBLAの保持者は，不良イベントおよび製品がBLAにおける規格に適合していないいかなる故障も監視·報告する義務がある.承認されたBLAの所有者はまた、新しい申請または追加の申請を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスをいくつか変更するためにFDAの承認を得なければならない。他の適用可能な連邦および州法律に加えて、広告および販売促進材料はFDAの規定に適合し、FDAの審査を受けなければならない。私たちのLOVOCEL計画によって引き起こされたセキュリティ問題のため、私たちのヨーロッパでのBeti-celマーケティングは中断されました。私たちは将来、どんなマーケティングや他の商業化活動でも中断されない保証はありません。承認された製品の安全問題でも、私たちと似た技術や関連技術を使用する計画による事件も保証できません
また、製品メーカーおよびその施設は使用料を納付し、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けて、良好な製造規範(GMP)に適合するかどうかを決定し、“BLA”で行われた約束を遵守する必要がある。我々または規制機関が、意外な重大性または頻度の不良事象など、以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、規制機関は、製品をリコールするか、または市場からの生産の撤回または一時停止を要求することを含む、製品または製造施設に制限を加える可能性がある。
もし私たちが製品の発売承認後に適用される規制要求を遵守できなければ、監督管理機関はできる
•私たちは法律に違反していると警告状を出しました
•禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり
•上場承認を一時停止または撤回する
•現在行われている臨床研究を中断します
•私たちが提出したBLAまたは補足BLAのような未解決のマーケティング申請の承認を拒否する；
•製品を差し押さえる
•政府契約を含めて私たちが供給契約を締結することを許可することを拒否する
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上述した任意の事件または処罰の発生は、任意の承認された製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性がある
*私たちは、連邦および州医療詐欺および乱用法律、虚偽申告法、および健康情報プライバシーおよびセキュリティ法律によって直接的または間接的に制約されています。もし私たちがこのような法律を完全に遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは重大な処罰、名声の損害、利益、そして未来の収入減少に直面するかもしれない。
アメリカでは、薬品と生物製品の研究、製造、流通、販売と普及はFDAの規制を受けるほか、CMS、HHSの他の部門(例えば監察長事務室)、アメリカ司法省、連邦検事事務室、連邦貿易委員会、州と地方政府を含む様々な連邦、州と地方当局の規制を受けている。私たちの業務は直接あるいは間接的に私たちの処方者、顧客と購入者を通じて、様々な連邦と州詐欺と法律法規の乱用の制約を受けています。詳細は参照されたい“プロジェクト1.企業--政府規制”私たちの年間報告書で。これらの法律には，連邦“反リベート条例”，連邦民事·刑事虚偽申告法，民事金銭罰法(虚偽申告法を含む)，HIPAA，“平価医療法案”による透明性要件，類似の州や外国法がある
他のものを除いて、このような法律は私たちの販売、マーケティング、そして教育プロジェクトに適用される。州と連邦規制·法執行機関は引き続き医療法律法規に違反する行為を積極的に調査し、米国議会は法執行ツールの武器庫を強化し続けている。最近，2018年の両党予算法案は，反リベート法規を含む何らかの連邦医療保健法違反に対する刑事·民事処罰を増加させた。法執行機関はまたこのような法律に基づいて新しい責任理論を求め続けている。特に、政府機関は最近、償還および共同支払い支援、独立した慈善基金の支援、独立した慈善基金の支援など、製薬会社が支援または賛助するプロジェクトの監督審査·法執行活動を強化している
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他の患者に福祉を提供する計画。このようなプロジェクトに対するいくつかの調査は重大な民事と刑事和解に到達した。
これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、および私たちの業務を削減または再編することができ、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。これらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、負の宣伝が必要であり、これは私たちの財務状況を損ない、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性がある。
また、私たちは連邦政府と私たちが業務を行っている州の患者プライバシー法の制約を受けるかもしれない。例えば、2009年の“健康情報技術促進経済および臨床健康法案”(HITECH)およびそれらのそれぞれの実施条例によって改正されたHIPAAは、個人が健康情報を識別することができるサービスの使用または開示に関し、個人が健康情報を識別することができるプライバシー、安全、および送信に関する特定の保険医療サービス提供者、健康計画および医療情報交換所およびそれらのそれぞれのビジネスパートナーに要求を加える。HITECHはまた新しい民事罰金等級を設立し、HIPAAを改正し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償または禁制令を要求して、連邦HIPAA法律を執行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる。CCPAは、カバーする会社が、そのデータ収集、使用、および共有アプローチに関するいくつかの開示を消費者に提供し、影響を受けたカリフォルニア住民に、特定の個人情報販売または移転から撤退することを選択する方法を提供することを要求する。現在の規定では，HIPAAに拘束されている保護された健康情報は例外であるが，CCPAは我々の業務活動に影響を与える可能性がある。カリフォルニア州総検察長は法規案を提出しました, これらの条項は今まで最終的に決定されておらず、もしそれらが採択されれば、私たちの商業活動にさらに影響を及ぼすかもしれない。CCPA実施をめぐる不確実性は，我々の業務が個人データや保護された健康情報に関する変化する規制環境に脆弱性があることを示している。
私たちは潜在的な製品責任に直面しています。もし私たちにクレームが成功すれば、大量の責任とコストを招くかもしれません。もし私たちの候補製品を使用して患者を傷つけたり、患者を傷つけたと考えられた場合、このようなダメージが私たちの候補製品と関係がなくても、私たちのマーケティング承認は撤回されたり、他の方法で負の影響を受ける可能性があり、費用の高さと破壊的な製品責任のクレームを受ける可能性があります
臨床研究で私たちの候補製品を使用して、私たちが市場の許可を得たいかなる製品を販売することは、私たちを製品責任クレームのリスクに直面させます。臨床試験に参加した患者、消費者、医療提供者、製薬会社または他の販売または他の方法で私たちの候補製品に接触した人は、私たちに製品責任クレームを提起する可能性がある。私たちの候補製品は不良事件を引き起こすかもしれない。もし私たちが製品責任クレームに成功的に対抗できなければ、私たちは大量の責任とコストを招くかもしれない。さらに、製品責任クレームは、是非曲直や最終結果にかかわらず、以下のようになる可能性がある
•私たちのビジネス的名声を損なうことは
•臨床研究者は脱退しました
•関連訴訟による費用
•私たちの主な業務に対する管理職の関心を分散させる
•患者や他のクレーム者に巨額のお金の報酬を提供し
•私たちの候補製品を開発したり承認された製品を商業化することはできません
•すべての承認された製品に対する需要を減らした
私たちは製品責任保険を保証して、私たちは現在の臨床計画と承認された製品によって、私たちの製品責任保険のカバー範囲は十分であると信じています。しかし、私たちは責任損失から私たちを保護するために、商業的に合理的なコストあるいは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれません。薬物や治療に思わぬ悪影響を与えた集団訴訟では，多額の判決が下されることがある。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは私たちの株価を下落させる可能性があり、私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちの運営と業務結果に悪影響を及ぼす可能性があります
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私たちの候補製品が対象とする疾患を有する患者は、通常、深刻かつ末期の疾患段階にあり、既知のものもあれば、未知の重大な事前に存在し、生命を脅かす潜在的な健康リスクもある。治療中，患者は我々の候補品に関連する可能性のある原因で死亡を含む有害事象を受ける可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、延期、負の影響、または任意の承認製品のマーケティング承認を得るか維持する機会を得るか、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の候補製品に関与しているとは考えられない場合でも，この場合の調査は時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、他の国/地域でのマーケティング承認プロセスを延期したり、候補製品が入手可能なマーケティング承認タイプまたは承認された任意の製品のメンテナンスに影響を与えたり制限したりする販売努力を中断する可能性があります。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
*医療立法改革は、当社のビジネスおよび経営業績に重大な悪影響を及ぼす場合があります。
米国は、医療システムに影響を与える立法および規制改革を公布または提案しており、これらの改革は、潜在的な製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティングの承認を得た任意の製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。規制、法規、または既存の規制の解釈の変化は、(I)私たちの製造スケジュールを変更すること、(Ii)製品ラベルを追加または修正すること、(Iii)私たちの製品をリコールまたは停止すること、または(Iv)追加の記録保存要件を要求することなど、私たちの将来の業務に影響を与える可能性がある。このような変化を強制的に実施すれば、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば，2010年3月，2010年に医療·教育協調法案(“平価医療法案”)が改正された“患者保護·平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)が可決され，政府や民間保険会社が医療保険に融資する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた。その他の事項以外に、“平価医療法案”は新しい方法を解決し、即ち吸入、注入、点滴、移植或いは注射の薬物に対して、メーカーが医療補助薬物リベート計画の下で不足しているリベートを計算し、医療補助薬物リベート計画の下でメーカーが不足している最低医療補助リベートを増加し、リベート計画を医療補助管理の看護組織に登録された個人に拡大し、あるブランドの処方薬メーカーに対する年会費と税収を確立し、340 B薬品割引計画に符合する実体タイプを拡大し、新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を構築し、この計画では、メーカーは70%の提供に同意しなければならない(2018年両党予算増加法案により、2019年から発効)ブランド薬品を適用して保証間隔内に条件を満たす受益者に交渉価格の販売時点割引を提供し、メーカーの外来薬品として連邦医療保険D部分の保証の条件に組み入れた。
公布以来、“平価医療法案”のいくつかの面は多くの司法、行政、行政、立法方面の挑戦を受けており、今後も“平価医療法案”に対してより多くの挑戦と修正案を提出することが予想される。“平価医療法案”の各部は現在、第5巡回裁判所と米国最高裁判所で法律と憲法に挑戦されている。平価医療法案が覆され、廃止され、代替され、あるいはさらに改正されるかどうかは不明である。“平価医療法案”のさらなる変化が私たちの業務にどのような影響を与えるか予測できない。
また，“平価医療法”が公布されて以来，他の立法改正が提案され，採択された。2011年8月、オバマ総裁は赤字削減合同特別委員会を創設し、国会に支出削減提案を提案する“2011年予算制御法案”に署名した。赤字削減合同特別委員会は的確な赤字削減を実現しておらず、立法がいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減された。これには2025年までに、国会が追加行動を取らない限り、医療保険提供者に支払われる医療保険総金額が平均2%減少することが含まれる。その後の立法改正によって、このような削減は2029年まで延長された。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”などの法案は、病院やがん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者への医療保険支払いをさらに減少させ、政府が医療サービス提供者に支払う多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した
アメリカでは、特殊薬品の価格設定に関する立法と法執行の関心が増加している。具体的には，米国議会は最近いくつかの調査を行い，薬品定価の透明性の向上，連邦医療保険下の処方薬のコスト低減，定価とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした連邦と州立法を提案した。連邦レベルでは、トランプ政権の2019年度と2020年度の予算提案には、予算中または他の将来の立法で公布される可能性があり、例えば、連邦医療保険D部分は、連邦医療保険B部分の下のいくつかの薬品の価格を交渉することを可能にし、いくつかの州が医療補助の下で薬品価格を交渉することを可能にし、低所得者の模造薬のコスト分担を廃止することを可能にする
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病人です。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
今後講じられる可能性のある医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、承認された任意の製品の価格に追加的な下振れ圧力を与え、将来の収入を深刻に損なう可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府計画精算のいずれの減少も、個人第三者支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの潜在的な製品の商業化を阻止するかもしれない。これらの改革は、市場で承認された候補製品の予想収入の開発に成功し、我々の全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を与える可能性がある
当社のコンピュータシステムまたは当社の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者、またはコンサルタントのコンピュータシステムは、故障またはセキュリティホールに遭遇する可能性があり、これは、私たちの候補製品の開発計画を大きく中断させ、私たちの名声、業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を与える可能性があります。
私たちのコンピュータシステム、ならびに私たちの現在または未来の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者、およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい可能性があります。我々の情報技術システムおよび我々の協力者、サービスプロバイダ、請負業者およびコンサルタントのシステムの規模および複雑さ、およびこれらのシステム上に格納された大量の情報は、これらのシステムがサービス中断、セキュリティホール、または他の障害の影響を受けやすいようにしており、これらの障害は、我々の従業員または第三者業務パートナーの不注意または意図的な行為、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃によるものである。情報技術システムへの攻撃は頻度，持続度，複雑さ，強度の面で増加しており，これらの攻撃は広範な動機と専門性を持つ複雑かつ組織的な団体や個人によって実施されている.敏感な情報を抽出することに加えて、このような攻撃は、サービス信頼性、脅威情報の機密性、完全性、および利用可能性に影響を与えるために、有害マルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段の配備を含む可能性がある。モバイルデバイスの一般的な使用はまたデータセキュリティイベントのリスクを増加させる。もし私たちが重大なシステム故障、事故、またはセキュリティホールに遭遇した場合、私たちの運営または第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者、コンサルタントの運営中断を招き、重大な名声、財務、法律、規制、商業、または運営損害を招く可能性がある。例えば, 私たちの候補製品の臨床試験データの紛失は私たちのマーケティング承認作業の遅延を招く可能性があり、データを回復あるいは複製するコストを著しく増加させます。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーション、または私たちの候補技術または製品に関連する他のデータまたはアプリケーションが失われたり、破損したり、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発は延期される可能性があります。また、私たちは第三者サービスプロバイダに依存して、商業環境下で薬品の生産と患者への送達を管理し、身分チェーンと保護チェーンを含む。私たちはまた、第三者サービスプロバイダによる財務報告の内部統制に依存しており、このようなサービスプロバイダは、重大なシステム障害に遭遇したり、他の義務を履行できない可能性があり、これは、私たちの正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力に影響を与え、それによって、私たちの経営業績、私たちの業務運営能力、私たちの投資家の見方を損なう可能性があります。さらに、私たちの責任保険は、重大な障害、セキュリティホール、ネットワーク攻撃、および他の関連脆弱性に関連するクレームをカバーするのに十分ではない可能性があります。
我々または任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者またはコンサルタントは、第三者に対するプライバシー、セキュリティ、データセキュリティまたは同様の義務を遵守できなかったか、または任意のデータセキュリティイベントまたは他のセキュリティホールを遵守できなかったと考えられ、個人識別情報を含む不正アクセス、公開または送信をもたらし、政府調査、法執行行動、規制罰金、訴訟または公開声明をもたらす可能性がある。これらの事件は、第三者が私たちへの信頼を失ったり、第三者が私たちのプライバシー、機密性、データセキュリティ、または同様の義務に違反していると主張したりする可能性があり、いずれも私たちの名声、業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、データセキュリティイベントおよび他のセキュリティホールは、それらを識別するためのいかなる遅延も、より大きな被害をもたらす可能性があることを検出することが困難である可能性がある。我々は，我々の情報技術システムやインフラを保護するためのデータセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置がサービス中断やデータセキュリティイベントの防止に成功する保証はない.
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私たちの腫瘍学プロジェクトとポートフォリオ分離に関するリスクは
270 BIOの分離により、私たちは運営が困難に直面したり、クレームと債務に直面したりする可能性がある。
2021年11月4日、私たちは270生物会社(“270”)普通株のすべての流通株を私たちの株主に分配し、これは私たちの腫瘍学計画とポートフォリオの分離に関連している。流通面では、退職契約や様々な他の協定(税務協定、従業員事項協定、移行サービス協定、知的財産権許可協定を含む)を締結しました。これらのプロトコルは、分離および分配に関連する潜在的な税務損失を含む、私たちと270との間の分離および分配および将来の関係を規定する。それらはまた、各会社が一定期間相手の利益にサービスを提供することを規定している。
別居協定は、存在する可能性のあるその業務活動に関連する多くの債務に対して財務的責任を負うことを目的とした賠償義務を規定している。分配の前または後に発生したものであっても、係属中または将来の訴訟を含むが、270がその賠償義務を履行することができる保証はない。裁判所はまた、私たちと270の間で合意された分配を無視し、270に割り当てられた債務に対して責任を負うことを要求する可能性がある。第三者はまた、これらのすべての責任または義務に責任を負うことを要求することができますが、私たちが別居協定によって持っている賠償権利は、これらのすべての責任と義務を完全にカバーするのに十分ではないかもしれません。たとえ私たちが補償を受けることに成功したとしても、私たちは一時的に費用を負担しなければならないかもしれない。さらに、私たちの270に対する賠償義務は、私たちに割り当てられた資産や債務に関する賠償義務を含めて、重大かもしれません。このような危険は私たちの業務、財務状況、または運営結果に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
270の分離は、他に加えて、管理層および私たちの従業員の注意が、過渡的なサービスを提供することによって著しく移行する可能性があり、または分離によって他の業務課題または困難を生じる可能性があることを含むいくつかの追加的なリスクを含み続ける。上記のいくつかの合意は、各会社が一定期間相手の利益にサービスを提供することを規定している。270がこれらのプロトコルの義務を履行できない場合、私たちは損失を受ける可能性があり、そのようなサービスを提供するのに十分なリソースがない可能性がある。これらの配置はまた、いくつかの共有財産の権利および製品およびビジネスのコストおよび収入分配に関する紛争をもたらす可能性がある。移行活動や関連イベントを効率的に管理することができず、私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは270の分離によってもたらされた予想される利益の一部または全部を達成できないかもしれない。
270人の分離は、予期されるビジネス、財務、戦略、および他の利点を達成できない可能性があります。この2つの上場会社の普通株の総価値は私たちの普通株の価値以上ではないかもしれませんが、分離がなければ。様々な理由により、両社の普通株の総価値は予想を下回る可能性があり、両社のいずれも独立会社として効率的に運営·競争することができなかった。どの会社の普通株価格も極端に変動する時期を経験する可能性がある。また、分割後、私たちの規模は小さく、業務の多元化の程度は低く、業務の重点は狭く、絶えず変化する市場状況の影響を受けやすいかもしれない。この分離は，我々のインフラ技術システムや財務報告プロセスの変化により適切な制御環境を維持できなかったことを含む，我々のインターワークフローにも多くの重大なリスクをもたらしている.
270人の分割が完了した後、私たちの取締役会と経営陣は実質的に変化した。
270人の分割が完了した後、私たちの取締役会と経営陣は実質的に変化した。特に、私たちのニック·ライスリー元最高経営責任者はこの職を辞任した(ライスリー氏は私たちの取締役会に勤め続けているにもかかわらず)。また、私たちの元首席科学官フィリップ·グレゴリーと私たちの元首席財務官キップ·ベルドは彼らのわが社での職を辞め、270の管理職に加入した。また、分離完了後、Dan Lynch、Ramy Ibrahim、Denice Torres、William Sellers、Sarah Glickman、Marcela Mausは取締役会のメンバーを辞任した。これらの高度管理者や取締役会レベルの変動は、私たちの運営を混乱させ、重大な管理課題をもたらし、当社の業務を損なう可能性があります。
分離は私たちと戦略的業務パートナーとの中断を招き、私たちとこれらのパートナーとの関係を損なう可能性がある。
分離に関連する不確実性は、サプライヤー、研究機関、および私たちが現在業務取引をしているか、または将来業務往来がある可能性のある他の当事者が私たちの既存の業務関係を変更しようと交渉したり、私たちとの業務関係の構築を延期したり、私たち以外の他の当事者との業務関係の構築を検討したりする可能性があります。これらの中断は、私たちの業務、見通し、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
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270 BIOの株式分配といくつかの関連取引がアメリカ連邦所得税の通常免税の取引条件を満たしていなければ、私たちと私たちの株主は巨額の税金責任を負うかもしれません。
分配完了の条件の1つは、米国国税局から個人的な手紙の裁決と、Goodwin Procter LLPの意見を受けたことであり、この2つの意見は、私たちの取締役会を満足させ、引き続き有効であり、同時に、規則355および366(A)(1)(D)条の規定に基づいて、分配およびいくつかの関連取引は通常米国連邦所得税免税であることを確認することである。私たちはアメリカ国税局から有利な個人的な手紙を受け取り、裁決は“規則”第355条に規定されている流通資格の重要な問題に関するものである。しかし、個人レターの裁決は残りの問題を解決しておらず、これらの問題は、分配およびいくつかの関連取引が米国連邦所得税目的の一般的に免税された取引資格に適合しているかどうかを決定することに関連している。他にも、Goodwin Procter LLPに対する米国国税局の私的書簡の裁決および意見は、様々な事実および仮定、ならびに私たちおよび270 Bioのいくつかの陳述、声明、および約束(私たちおよび270 Bioの過去および未来の行動に関する陳述、声明、および約束を含む)に基づいており、いくつかの警告によって制限されている。これらの事実、仮定、陳述、陳述、または約束のいずれかが不正確または不完全である場合、または私たちまたは270生物が別居に関連する私たちそれぞれの任意の契約に違反した場合、米国国税局の個人的な書簡裁決および税務意見は無効になる可能性がある。しかも、この意見はアメリカ国税局やどの裁判所にも拘束力がない。したがって、米国国税局の個人書簡裁決とGoodwin Procter LLPの意見を受けたにもかかわらず、米国国税局は、米国連邦所得税については、流通およびいくつかの関連取引が課税取引とみなされるべきであることを確認することができる
分配が、ある関連取引とともに、米国連邦所得税基準第355条および第368条(A)(1)(D)条に規定されている一般免税取引の条件を満たしていない場合、私たちは、公平な市場価値で課税販売中に270株のBIO分配された普通株を売却し、分配中に270株のBIO普通株を獲得した株主が課税されるように、課税収益を確認する
流通において、私たちは270 BIOと税務協定を締結し、この協定によると、双方は流通後のいくつかの責任と義務に責任を負わなければならない。一般的に、税務事項協定の条項によれば、この分配がいくつかの関連取引と共に守則第355及び366(A)(1)(D)条に規定されている米国連邦所得税一般免税の取引資格に適合できなかった場合、及びある程度、そのような失敗は、守則第355(E)条が吾等の支配権の変更を禁止したこと、又は吾等が吾等の株式又は資産を買収したり、何らかの行動、見落とし又は行動を取らなかったことによるものであれば、吾等は、それによって生じる任意の税項、利息、罰金及びその他のコストを負担することになる。このような失敗が、270 BIOが“規則”第355(E)条に従って禁止されている制御権に従って270 BIOの株式または資産を変更または買収すること、または270 BIOが行ったいくつかの行動によるものである場合、270 BIOは、私たちが繰越または他の税金資産の純営業損失の任意の減少を含む、それによって生じた任意の税金、利息、罰金、および他のコストを賠償する義務がある。このような障害が、本規則355(E)節に規定されているブルーバードBIOまたは270 BIOで禁止されている制御変更によるものではなく、私たちおよび270 BIOの両方がこのような障害に責任がある場合、関連する過ちに基づいて責任を分担する。もし私たちと270 Bioがこのような失敗に責任を負わなければ、私たちはそれによって生成されたどんな税金、利息、罰金、そして他の費用を負担するだろう
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの候補製品に関連する知的財産権を獲得したり保護したりできなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない
私たちは特許、商業秘密保護、秘密協定の組み合わせによって、私たちの候補製品に関連する知的財産権を保護します。バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成できない可能性があり、その権利要件は、米国または他の国/地域における私たちの候補製品をカバーする。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、このような特許が縮小または失効される可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護し，我々の候補製品に排他性を提供したり，他の人が我々の主張をめぐる設計を阻止したりすることができない可能性がある.これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちが私たちの計画や候補製品に関連する特許出願を持ったり許可したりできなかった場合、それらの保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの候補製品に意味のある排他性を提供できなかった場合、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止し、将来の製品を商業化する能力を脅かす可能性がある。最近私たちの候補製品をカバーするいくつかの特許出願が提出された。私たちは
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どのような特許が発行されるか(あれば)、任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効と認定されるかどうか、または実行不可能であるか、または第三者の脅威にさらされるかどうかについていかなる保証も提供することはできない。これらの特許または私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許に対する成功的な反対は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化に必要な権利を奪う可能性がある。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。米国や他のほとんどの国の特許出願は出願後しばらくは秘密であるため，一部の特許出願は発表前には依然として秘密であり，候補品に関連する特許出願を初めて提出した会社であることは確認できない.さらに、第三者がこのような特許出願を提出した場合、第三者は、第1の発明が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題の者であるかを決定するために、米国で干渉手順を開始することができる。しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。しかし、特許の有効期限とそれによって提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは模倣薬からの競争に直面するかもしれない
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの候補製品の発見および開発中にノウハウに関連する任意の他の要素、ならびに特許がカバーされていない情報または技術を選択するために、商業秘密保護および秘密協定に依存して保護する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、科学コンサルタント、請負業者と秘密保持協定を締結することで、私たちのノウハウやプロセスを保護することを求めています。また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。私たちはこのような個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意や安全措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応する十分な救済措置がないかもしれません。しかも、私たちのビジネス秘密は競争相手に知られたり独立して発見されるかもしれない
私たちのすべての従業員とコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを望んでいますが、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者は、秘密協定を締結するために、すべてのこのような合意が正式に実行されているか、または私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩されないこと、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密または独立開発と実質的に同等の情報および技術を獲得しないことを保証することはできません。私たちのビジネス秘密を流用したり不正に開示したりすることは、私たちの競争地位を損なう可能性があり、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.しかも、他の人たちは私たちの商業秘密と固有の情報を独立して発見するかもしれない。例えば、その透明性イニシアティブの一部として、FDAは、ビジネス秘密または他の固有情報と考えられる可能性のある情報を含む、より多くの情報を定期的に公開するかどうかを検討しており、FDAの開示政策が将来どのように変化する可能性があるかは不明である
また、一部の外国の法律の専有権に対する保護程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが私たちの技術に関連する非特許知的財産権の第三者への実質的な開示を阻止できず、私たちがこのような強制的に実行可能な商業秘密保護を持っている保証がなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立または維持することができないかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。米国国内と国外では、特許侵害訴訟、妨害、反対、関連する生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関する大量の訴訟がある一方的再検査、支出後の審査、各方面間米国特許商標局(“米国特許商標局”)及び対応する外国特許庁において訴訟手続を審査する。我々が開発候補を求めている分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補製品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある
第三者は、将来、私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると断言するかもしれない。我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または材料、配合、製造方法または治療方法の請求項に記載の特許出願が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちを使用すると主張するかもしれない
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技術はこれらの特許を侵害した。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの任意の候補製品の製造プロセス、製造過程で形成された任意の分子または任意の最終製品自体をカバーする場合、そのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはそのような特許が満了するまで、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、共同療法を含む私たちの処方、製造プロセス、または使用方法のあらゆる面をカバーする場合、そのような特許の所有者は、許可またはその特許が満了しない限り、適用可能な候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない
私たちは、私たちの開発プロセスにおける遺伝子治療製品コンポーネントおよびプロセスに必要な権利を買収および許可によって得ることや維持することに成功しないかもしれない
現在、私たちは知的財産権を持っており、第三者からの許可と私たちが持っている特許を通じて、私たちの候補製品を開発し、私たちの潜在的な製品を商業化しています。私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。さらに、私たちの候補製品は、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする可能性があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは、私たちが決定した第三者から、任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を得ることができるかもしれない。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も魅力的と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略を求めている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです
例えば，米国や外国の学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や臨床開発を加速させることがある。一般に、これらの機関は、交渉によって、その機関が協力で取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供してくれる。知的財産権のこのような最初の交渉権にかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、または私たちが受け入れられる条項の下で許可を交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない
しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項の許可や第三者知的財産権を得ることができないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功しなければ、私たちの業務、財務状況、成長の見通しは影響を受ける可能性がある
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります
私たちは、私たちの業務に非常に重要な知的財産権ライセンス協定の多くの締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結したいと思っています。私たちの既存の許可協定は、私たちが未来の許可協定が私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を負担することを要求すると予想している。270と締結された知的財産権許可協定に基づいて、いくつかの既存のライセンス契約の再許可を270に付与した。もし私たちがこれらの合意の義務を履行できなかった場合、私たちまたは270はこれらの合意に実質的に違反するか、または私たちは破産状態にあり、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、この場合、許可がカバーする製品を販売することができないだろう
私たちは第三者から許可を得て、私たちの候補製品の開発を進めたり、潜在的な製品の商業化を許可したりする必要があるかもしれません。私たちはよくそうします。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。私たちは、私たちの現在の候補製品、承認された製品、または未来の製品に対して強制的に執行され、私たちの販売を禁止することができる第三者特許が存在しない保証を提供することができません。または私たちの販売に関しては、第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があります
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多くの場合、私たちが許可した技術の特許訴訟は完全に許可者によって統制されている。もし私たちのライセンス者が彼らから私たちが許可した独自知的財産権の特許や他の保護を獲得し、維持できなかった場合、私たちは知的財産権に対する私たちの権利やこれらの権利に関する排他性を失う可能性があり、私たちの競争相手はこれらの知的財産権を使用して競争製品をマーケティングするかもしれない。場合によっては、私たちは許可技術によって作られた特許の起訴を統制する。もし私たちがこのような起訴に関連したいかなる義務にも違反したら、私たちは私たちの許可パートナーに重大な責任を負うかもしれない。知的財産権許可は私たちの業務に重要であり、複雑な法律、商業と科学問題に関連し、そして私たちの業界の科学発見の迅速な発展によって複雑になった。ライセンス契約によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性があります
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちの技術およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか
•私たちの協力開発関係に基づいて、特許と他の権利を再許可する
•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
•私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権；
•特許技術発明の優先権
私たちが許可している知的財産権をめぐる論争が、許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを妨害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた承認製品や候補製品の開発と商業化に成功できない可能性がある
私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であること、強制的に実行できないこと、および/または侵害されていないことを判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性疑問の理由は、特許資格に適合する主題、新規性の欠如、明らかまたは実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，当該特許の起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためであろう。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審、贈与後審査、外国司法管轄区の同等の訴訟手続(例えば、反対訴訟手続)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張で勝った場合、私たちは少なくとも一部を失い、さらにはすべて損失する可能性がある, 私たちの潜在製品に対する特許保護。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の優先度を決定するために、第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起された干渉手続が必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入訴訟に対する私たちの弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したか、または私たちの従業員がその前の雇用主によって言われた商業秘密を誤って使用または開示したという疑惑の影響を受けるかもしれない
私たちが雇った人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者が、私たちの従業員の任意の元雇用主または他の第三者の知的財産権を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない
私たちはまた、元従業員、協力者、または他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権に対して所有権権益を持っているというクレームを受ける可能性がある。私たちは過去にありましたが、将来的には所有権紛争、例えば、私たちの候補製品開発に参加したコンサルタントや他の人の義務衝突による紛争があるかもしれません。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
定期維持費、継続費、年会費、および特許および/または出願に関連する様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許事務室および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存して非アメリカの特許代理機関にこれらの費用を支払います。米国特許事務室および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは評判の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助けてくれました。多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは規則を適用する他の方法で是正することができます。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、潜在的な製品を保護する能力を弱める可能性がある
他のバイオテクノロジー会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。生物技術業界で特許を獲得し、実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、内在的な不確定性を持っている。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は次の管轄区で私たちの技術を使うかもしれません
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特許保護を受けずに自分の製品を開発し、さらに、他の侵害製品を私たちの特許保護のある地域に輸出することができるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの潜在的な製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の市場価格は大きく変動する可能性があります。購入時の価格や購入時の価格より高い価格で株を転売できないかもしれません
株式市場で取引されている会社、特にナスダック世界の精選市場は、極端な価格と出来高の変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広い市場およびバイオテクノロジーや製薬業界の要素は、私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある
私たちの普通株の市場価格は過去に不安定であり、予測可能な未来に変動し続ける可能性がある。私たちの株価は以下の要素を含めて様々な要因によって大幅に変動する可能性がある
•臨床前または臨床研究の不良結果や遅延；
•私たちの候補製品または他の遺伝子治療製品の有害事象、またはそのような製品の臨床研究を報告する
•追加資金を得ることができません
•INDまたはBLAへの任意の候補製品の提出の任意の遅延、およびINDまたはBLAの審査に関する規制機関の任意の不利な発展または不利と考えられる開発；
•上場承認を得た後、合格治療センターでの調整と患者への薬品の供給チェーン運営の管理ができなかったことを含む、Beti-cel、Eli-celまたはLovo-celの商業発売に成功しなかった
•上場承認を得た後、個人および政府支払人から十分なBeti-cel、Eli-cel、またはLovo-celの定価と補償を得ることができなかった
•上場承認を得た後、Beti-cel、Eli-cel、Lovo-celに対する市場の受け入れと採用を得ることができなかった
•私たちのプロジェクトを2つの独立した上場企業に分離する進展について
•私たちの既存の戦略的協力関係や新しい協力関係を維持することができなかった
•私たちまたは私たちの許可者と戦略的パートナーは私たちの知的財産権を起訴、維持、または実行できなかった
•未来の製品に適用される法律や法規の変化
•Beti-cel、Eli-cel、Lovo-cel製品の供給が十分に得られないか、受け入れ可能な価格で供給できない
•不利な規制決定；
•私たちの競争相手の臨床試験結果やプログラム開発の進展を発表し、私たちの競争相手が新しい製品、サービス、または技術を発売する
•私たちが大衆に提供した財政的予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった
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•投資界の財務予測を達成できなかったか、または超えることができなかった
•公衆、立法機関、規制機関、投資界の製薬業に対する見方
•270個の生物の分離効果
•私たち、私たちの戦略的パートナー、または私たちの競争相手は、重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業、または資本約束を発表します
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展；
•重要な科学技術者や管理者の増減
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•同じ会社の市場予想が変化しています
•私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します
•私たちの普通株の取引量
私たちの従業員は、私たちの役員を含めて、予め手配された株式取引計画に基づいて、実際または潜在的に私たちの普通株を売却することは、私たちの株価の下落を招き、あるいは様々な理由でその上昇を阻止する可能性があり、他の投資家はこれらの人の実際または潜在的な販売に対して否定的な見方をするかもしれない
改正された1934年の証券取引法第10 b 5-1条に規定されたガイドライン及び株式取引に関する我々の政策によると、役員や取締役会メンバーを含む我々の多くの従業員は、株式取引計画を採用し続けることが可能であり、これらの計画によると、将来的に私たちの普通株の株式を時々売却するように手配されている。一般的には、我々の役員や役員がこのような計画に基づいた販売を行うには書類を公開提出する必要がある。これらの人たちは私たちの普通株を実際にまたは潜在的に売却することは、私たちの普通株価格の下落や様々な理由でその上昇を阻止するかもしれない
将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利
未来には私たちが計画している業務を継続するための追加的な資金が必要になるだろう。ある程度、私たちはゴールドマン·サックス社との株式分配協定に基づいて、私たちの株主が深刻な希釈を経験する可能性がある株式証券を発行することで追加資本を調達します。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売する場合、投資家はその後の売却によって深刻に希釈される可能性がある。これらの売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも優れた権利を得る可能性がある
私たちの2013年の株式オプションとインセンティブ計画(“2013計画”)によると、私たちの経営陣は、従業員、取締役、コンサルタントに株式オプションおよびその他の株式ベースの奨励を付与することを許可されています。2013年の計画によると、将来的に付与可能な株式数は毎年自動的に増加し、最高で前年の12月31日に株式を発行した4%に達することができ、これは、任意の年に増加した規模を減少させるために、取締役会または報酬委員会が行動する能力に依存する。現在、私たちは2013年の計画に従って増加した発行可能な株式数を毎年登録する予定だ。もし私たちの取締役会や報酬委員会が毎年将来付与可能な株式数を増やすことを選択すれば、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。私たちはインセンティブ計画に基づいて会社に加入しているある新入社員に株式を付与し、私たちの報酬委員会は株主の承認を必要とせずに将来適用可能な株式数を増やすことを選択するかもしれない。私たちはまた、その計画に基づいて購入した任意の普通株も希釈につながる従業員株購入計画を持っている。
私たちは証券集団訴訟の影響を受ける可能性があり、これは巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
以前、証券集団訴訟はよくある会社の証券市場価格が下落した後に提起されたものであり、私たちは過去にアメリカマサチューセッツ州とデラウェア州地区裁判所で集団訴訟を提起し、株主が私たちと私たちのある役員と高級管理者を提訴したと言われている。私たちは未来にもっと多くの証券集団訴訟に直面するかもしれない。このリスクは私たちと特に関連していますバイオテクノロジーや製薬会社は近年著しい株価変動を経験しているので
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持続的な株価変動を経験する。将来の任意の訴訟を弁護することは、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
改正された1986年国税法第382条によると、ある会社が“所有権変更”を経験し、通常3年間にその持分所有権が50%を超える変化が生じたと定義されていれば(価値で計算する)、同社は変更前純営業損失繰越(“NOL”)と他の変更前税収属性(例えば税収控除を検討する)を用いて変更後の収入を相殺する能力は限られている可能性がある。私たちが設立して以来、2013年に初めて公募される前に、私たちは何度か融資を完了しており、IRC第382条で定義されている支配権の変化につながっていると信じています。2020年12月までの研究を完了し、2013年に初めて公募株を公開して以来、所有権に変化がないことを確認した。私たちの株式所有権がその後変化したので、私たちはまた未来に所有権の変化を経験するかもしれない。したがって、私たちが課税純収入を稼ぐと、変動前の純営業損失繰越を使ってアメリカ連邦課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり、将来の納税義務が増加する可能性があります。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある
私たちは私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のどんな見返りもその株の増価に限定されるだろう。
我々の会社登録証明書や定款の条項、およびデラウェア州法律の条項を改訂して再記述することは、第三者が我々を買収したり、買収コストを増加させたりすることを難しくする可能性があり、そうしても、私たちの株主に現在の経営陣を利益を得たり罷免したりすることができる。
当社の会社登録証明書の改訂と再記述、改正と再記述の定款およびデラウェア州法律に含まれる条項は、私たちの統制権の変更や私たちの経営陣の変更を遅延または阻止する可能性があります。当社の会社登録証明書の改訂と再記載には、以下の条項が含まれます
•“空白小切手”優先株を許可し、株主の承認なしに私たちの取締役会から発行することができ、投票権、清算、配当、その他の私たちの普通株より優れた権利が含まれている可能性がある
•メンバーが3年間交互に勤務している分類された取締役会を作成した
•私たちの株主特別会議は私たちの取締役会、私たちの会長、私たちのCEO、あるいは私たちの総裁だけが招集することができることを明らかにしてください
•株主が書面の同意の下で行動することを禁止する
•株主の年次株主総会での承認のための事前通知プログラムを作成し、指名された取締役会メンバーの人選を提案することを含む
•私たちの役員は理由がある場合にのみ免職されることになっています
•私たちの取締役会の空きは、当時在任していた取締役の大多数が埋めることしかできないことになっていた
•いかなる株主も取締役選挙で投票権を累積してはならないことを明確に規定している
•当社の取締役会が当社の改訂および再記載された添付例を修正、変更または廃止することを明確に許可します
•私たちが改正して再記載した会社登録証明書および改正と再記載された定款の特定の条項を改正するためには、私たちの普通株式保有者の絶対多数票が必要です。
これらの条項は単独でまたは一緒に敵意の買収、統制権の変更、または私たちの経営陣の変動を延期または阻止する可能性がある。
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%以上の株主が私たちと合併または合併する能力を持つことを制限しています。
私たちが改正して再記載した会社登録証明書または改正および再記述された定款またはデラウェア州法律の遅延または抑止権変更を有するいかなる条項も、私たちの株主が彼らが保有する普通株から割増の機会を得ることを制限する可能性があり、一部の投資家が私たちの普通株に支払う価格に影響を与える可能性もある。
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私たちは、当社の株主によって開始される可能性のある特定の訴訟の独占的フォーラムとして特定の裁判所を指定するとともに、当社の株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限することができる会社登録証明書を改訂し、再記述することができる
我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しなければ、デラウェア州衡平裁判所は、株主が私たちに提起したクレームに関連する大多数の法律訴訟の唯一かつ独占的な裁判所であるが、改正された1934年の証券取引法(以下、“取引法”と略称する)によって生じる任意の責任または義務を強制的に執行するために提起された訴訟を除く、または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレーム、およびデラウェア州衡平裁判所が標的管轄権の欠如によって却下された任意の訴訟を除外する、我々の改正および再記載された会社登録証明書および改正および再記載された付例規定。デラウェア州の他の州や連邦裁判所で訴訟を起こすことができます私たちの改正と重述の付例は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、1933年に改正された証券法(“証券法”)に基づいて提起された訴訟因因の苦情を解決するための唯一の独占的フォーラムでなければならないと規定している。いかなる者又は実体が当社の株式株式を購入又はその他の方法で買収する任意の権益は、当社が改訂及び再記載された会社登録証明書及び改正及び再記載された上記附例の規定に同意し、同意したとみなされなければならない
これらの条項は、会社の紛争解決に特に経験のある総理や証券法紛争の解決に経験のある連邦裁判官のデラウェア州の法律適用における一貫性を向上させ、他のフォーラムよりも速いスケジュールで効率的に事件を管理し、多裁判所訴訟の負担から私たちを保護するために、私たちを利益を得ることができると信じている。しかしながら、この条項は、司法裁判所において、任意の株主が私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、従業員または代理とトラブルを発生させることに有利であると考える株主のクレームを提起する能力を制限し、株主がクレームを出すコストを増加させる可能性があるので、私たちの役員、上級管理者、従業員、および代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある。法律手続きでは、他の会社の会社登録証明書や定款に類似した裁判所選択条項の実行可能性が挑戦されており、裁判所は、我々が提起した任意の適用訴訟において、我々が改正して再記載した会社登録証明書および改正および再記載された会社定款に含まれる選択裁判所条項が、このような訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見することができる。もし裁判所が私たちの改正および再記載された会社証明書または改正および再記載された定款に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でそのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは投資家に税法の潜在的な変化が私たちの普通株に投資する影響について彼らの法律と税務顧問に相談することを促します。
不安定な市場と経済状況は私たちの業務、財務状況と
株価です。
信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定を含む極端な変動と破壊を経験している。株式市場や信用市場が悪化し続けている場合、あるいは米国が衰退に入った場合、任意の必要な債務や株式融資を適時または有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、または希釈作用がある可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数のCMO、仕入先、または他の第三者供給業者は、経済低迷または衰退の中で生き残ることができない可能性がある。したがって、私たちの業務、経営業績、普通株価格は不利な影響を受ける可能性があります。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
ありません
項目3.高級証券違約
ありません
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
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ありません
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
以下の情報は、本Form 10-Q四半期報告に含まれる未監査財務情報およびその注釈、ならびに2022年3月4日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告(“Form 10-K年次報告”)に含まれる監査済み財務情報およびその注釈と共に読まなければならない。
本文に含まれる歴史情報を除いて、本四半期報告10-Q表で討論された事項は展望性陳述とみなされる可能性があり、リスクと不確定要素に関連する。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。Form 10−Qに関するこの四半期報告では、“可能”、“予想”、“予想”、“推定”、“計画”、“計画”および同様の表現(ならびに未来のイベント、条件、または状況に関連する他の言葉または表現)は、前向き表現を識別することが意図されている。
我々の実際の結果およびいくつかのイベントの時間は、任意の前向き陳述において議論、予測、予想、または表明された結果とは大きく異なる可能性がある。展望的陳述は将来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、および私たちが経営している業界の発展は、本四半期報告に含まれる展望的陳述とは大きく異なる可能性があることを想起させます。また、私たちの経営結果、財務状況、流動性、および私たちが経営する業界の発展が本四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても、それらは将来の結果や発展を予測できない可能性がある。
以下の情報および任意の前向き記述は、第2の部分1 Aの下で決定されたリスクを含む、本四半期報告におけるテーブル10-Qに関する他の部分的な議論の要因に関連して考慮されるべきである。リスク要因です
我々は読者に，我々が行ったいかなる前向き陳述にも過度に依存しないように注意し，これらの陳述はそれらの発表日の状況のみを反映している.法律および米国証券取引委員会規則が特に要求されない限り、私たちは、私たちの予想またはそのような声明に基づいているイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、いかなる義務も負わず、または前向き声明に記載されている内容とは異なる可能性がある実際の結果に影響を与える可能性がある。
概要

著者らは生物技術会社であり、深刻な遺伝病に対する潜在的な変革性遺伝子療法の研究、開発と商業化に取り組んでいる。著者らはレンチウイルス遺伝子添加プラットフォームに基づいて、各種の適応において広範な治療潜在力を持つ集成製品プラットフォームを構築した。われわれの重篤な遺伝性疾患に対する遺伝子治療項目は，β−地中海貧血，慢性萎縮性貧血，慢性閉塞性肺疾患に対する項目である。定期輸血のためのβ地中海貧血患者のBeti−celのBLAは米国食品·医薬品局によって優先審査を受けており，処方薬使用料法案の目標日は2022年8月19日である。Eli−celのBLAは18歳以下の早期CALD患者の治療に用いられ，FDAは優先審査を受け，PDUFAの目標日は2022年9月16日であった。われわれはFDAと積極的なコミュニケーションを保ち，ELI−CELの臨床的放置問題を解決しており，FDAが我々のBLAを審査するとともに，FDAの問題を解決していると予想される。SCD患者の治療法としてlovo−celを開発している

FDAとの検討から，HGB−206 C群の臨床データおよびHGB−210のサポートデータから米国でLOVOCELの承認を求めることができる可能性が考えられる。われわれはすでに主要な治療効果の基礎を形成するすべての患者を治療し，商業薬物製品検証ロットの生産を完了し，われわれが計画したLOVERCEL用BLAを提出する前に，比較可能性の分析が残りの重要な行動であることを証明した。FDAは2021年12月、18歳以下の患者のためのロヴォーゼルの臨床計画の一部の臨床保留を一時停止しました。一部の臨床放置期間中、HGB-210で18歳以上の患者の臨床研究活動を継続し、すべての研究ですべての年齢層の治療を受けた患者の後続活動を継続します。

私たちは私たちの開発と商業化努力をアメリカ市場に集中しており、私たちはヨーロッパ市場でのBeti-celとEli-celのマーケティング許可を撤回した私たちは計画通りに以前ヨーロッパで臨床試験計画に参加した患者の長期追跡を続けていますが、ヨーロッパで新しい臨床試験を開始するつもりはありませんβ-地中海貧血、CALD或いはSCDしたがって，今後のロット生産に伴い，販売，一般，管理コストが低下し，販売予測に基づく予測消費レベルである過剰在庫分析に影響を与えることが予想される。
1992年の設立以来、我々は、良好な製造実践に従って候補製品を生産する活動を含む、我々の候補製品に関する開発作業にほとんどの資源を投入してきた
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GMPは，我々の候補製品に対して臨床研究を行い，これらの業務に販売，一般，行政支援を提供し，我々の知的財産権を保護する。私たちはまだ製品販売から実質的な収入を得ていません。私たちは主に公募で普通株、私募優先株、引受権証を売却し、協力を通じて私たちの業務に資金を提供します。
2022年6月22日、我々はゴールドマン·サックス有限責任会社(“ゴールドマン·サックス”)と株式分配協定(“株式分配協定”)を締結し、ゴールドマン·サックスが管理人を務める“市場で”株式発行計画を通じ、時々私たちの普通株の株式を売却し、最高7500万ドルに達する。2022年6月30日までの3ヶ月間、株式分配協定により210万株の普通株を市場で売却し、約830万ドルの毛収入(発行コストを差し引いて800万ドル)をもたらしてくれた。
2022年6月30日現在、私たちは約1億732億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちはこれまで利益を上げたことがなく、設立以来毎年純損失を出している。2022年6月30日までの3カ月と6カ月の純損失はそれぞれ1.01億ドルと2.223億ドルで、2022年6月30日までの累計赤字は39.4億ドルだった。私たちのほとんどの純損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、行政コストから来ています。少なくとも今後数年以内に巨額の費用と運営損失が生じると予想しています
•私たちの後期製品候補品のアメリカでの潜在的なビジネス発表に関する活動を支援します
•私たちの候補製品のために規制部門の承認を求めます
•規制承認後の潜在的な商業化を支援するために、私たちの製造能力を拡大します
•SCD臨床計画の臨床研究を行っています
•新たな候補製品や深刻な遺伝病の技術を発見·開発するために、研究開発に関連する活動を開始することが可能である。
製品開発や商業化に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ、または利益を維持できるかどうかを予測することもできない。私たちが私たちの製品を販売することから収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされる可能性がある。
業務最新のニュース
2022年4月、今後2年間でコストを節約するための包括的な再編計画を開始していることを発表しました。再編は今後2年間で1.6億ドルまでのコストを節約すると予想される。再編の一部として、私たちは2022年に約30%の人員削減を計画している。参照してください付記14, 労働力の減少今回の再構成計画に関するより多くの情報を理解するために、本四半期報告書10-Q表の他の部分の簡明な総合財務諸表を参照してください。

現金、現金等価物と有価証券があります1兆732億ドル時点でJune 30, 2022それは.会計基準に基づいて編集(“ASC”)205−40経営を続ける企業簡明総合財務諸表が発行された日から1年以内に、経営継続企業としての経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせる状況や事件があるかどうかを評価します。この評価は当初我々の計画の潜在的緩和効果を考慮していなかったが，これらの計画は財務諸表発表日には完全に実行されていなかった。この方法の下で実質的な疑いがある場合、私たちが計画している緩和効果が、持続的な経営企業として存在し続ける能力に対する実質的な疑いを緩和するのに十分であるかどうかを評価する。しかしながら、以下の2つの場合にのみ、(1)計画が財務諸表発表後1年以内に有効に実施される可能性が高いこと、(2)計画実施後に関連条件やイベントが緩和される可能性が高いこと、これらの条件やイベントが、財務諸表発表後1年以内に経営を継続する能力があるか否かに大きな疑いが生じる場合が考えられる。この分析を実行する際には，我々の運営計画で可能と考えられないいくつかの要素を排除した.ASC 205-40によれば、将来的には将来の株式または債務発行から資金を獲得し、会社ビンニー街50番地のレンタルに関連する制限された現金を解放し、優先審査証明書を受信した場合、販売される可能性がある, 財務諸表日までは、完全に会社の統制範囲内にある計画はなく、取締役会の承認も得られていないため、現時点では可能とは考えられない。上記の再編計画は2022年4月に取締役会で承認されたため、当社のこれらの簡素化総合財務諸表発行日後1年以内に経営を継続する能力の評価に盛り込まれています。

51
カタログ表
将来的には運営損失や負の運営キャッシュフローが生じることが予想され，計画中の運営を支援するための追加資金が必要であり，財務諸表発行日から1年間経営を継続する能力があるのではないかと疑われる。私たちが重大な疑いを引き起こす条件を緩和する計画には、2022年の削減支出の実施が含まれており、会社本部をマサチューセッツ州サマービルに移転するAssembly Rowによって節約されると予想される資金、ヨーロッパ業務を秩序的に終了させること、米国の規制機関がBeti-celおよび/またはEli-celのBLASを承認した場合に優先審査クーポン券を発行すること、公共またはプライベート株式または債務融資によって追加の現金資源を求めることを含む。私たちの計画は、これらのソースのうちの1つ以上から十分な資金を得ることに成功したり、支出を十分に削減する可能性は合理的だが、可能性は低いと結論した。そこで，簡明総合財務諸表発表日から少なくとも12カ月以内に継続して経営している企業としての能力があるかどうかには，大きな疑問があると結論した。

添付された財務諸表は、持続経営をもとに作成され、正常業務過程における資産現金化と負債返済を考慮する。財務諸表は、記録された資産額の回収可能性および分類に関するいかなる調整も含まず、上記不確定要因による可能性のある負債額および分類のいかなる調整も含まない。
私たちの伝統的な業務は

2021年11月4日、私たちは私たちの深刻な遺伝病と腫瘍学プロジェクトを2つの独立した上場企業に分離することを完成した：Bluebird BIO，Inc.と270 BIO，Inc.(“270 BIO”)、後者はデラウェア州の会社であり、分離前に完全子会社(“分離”)であった。分離は270株のBIO普通株のすべての流通株を分配することによって実現され、その中で各ブルーバード株主は1株の普通株を獲得し、1株の額面価値は0.0001ドルであり、1株当たり270株のBIO普通株を交換し、1株当たり額面0.01ドルで、2021年10月19日の取引終了時に、ブルーバード株主は1株の普通株(“分配”)を獲得する。

分離については，270 BIOと分離協定を締結し，2021年11月3日とし，270 BIOと分離に関する主な行動(割当てを含む)について合意した。分離に関しては、移行サービスプロトコルを含む270個のBIOといくつかの他のプロトコルも締結した。移行サービス協定によると、財務、人的資源、内部監査、研究開発、財務報告、情報技術など、会社の機能に関連するいくつかの移行サービスを提供し、受ける権利がある。付記3別居と上記の合意についてより全面的に説明した生産経営を停止する2021年の年次報告書Form 10-Kに示された総合財務諸表まで注3, 生産経営を停止する私たちの簡明な連結財務諸表は、本四半期報告書10-Q表の他の部分に現れます。
財務運営の概要
製品収入
私たちの収入は主にドイツでのZYNTEGLOの販売に関連した製品収入から来ています。
その他の収入
私たちは寄付金と協力協定に関連した些細な収入を確認した。
研究開発費
研究開発費には主に私たちの候補製品を開発するためのコストが含まれています
•従業員に関連する費用には、賃金、福祉、出張、株式報酬費用が含まれる
•臨床研究を行うCROと臨床サイトとの合意による費用
•施設、減価償却およびその他の費用は、施設賃貸料およびメンテナンス、情報技術、保険および他の研究および開発活動を支援する用品の直接および分配された費用を含む
•私たちの研究プラットフォームや臨床前活動に関するコストは
•マイルストーンと前払い許可証支払い
•私たちの規制、品質保証、品質管理業務に関連するコスト；
52
カタログ表
研究·開発コストは発生時に費用を計上する。いくつかの開発活動のコストは，我々のサプライヤーと我々の臨床サイトが提供してくれた情報やデータを用いて特定のタスクを達成する進捗を評価することによって確認された。私たちは私たちの候補製品の現在または未来の臨床研究の持続時間と完成コストを決定することができず、私たちがいつ、あるいはどの程度規制部門の許可を得た候補製品の商業化と販売から収入を得るかどうかを決定することもできない。私たちは規制部門の私たちのすべての候補製品に対する承認を得ることに成功しないかもしれない。私たちの候補製品の臨床研究と開発の持続時間、コスト、時間は様々な要素に依存し、その中のどの要素も、私たちの候補製品開発に関連するコストと時間の大きな変化を意味するかもしれない
•私たちが行っている追加的な臨床研究や他の研究開発活動の範囲、進捗、費用
•将来の臨床研究の結果
•臨床研究の生存率の不確実性
•私たちは、私たちのLVVまたは医薬製品の生産において実行される新しい製造プロセスまたはプロトコルを選択または要求することができる
•監督管理機関の監督審査要求に対するフィードバック、及び監督管理審査基準の変化；
•すべての規制承認の時間と受け入れ
我々は，Beti−cel，Eli−cel，Lovo−celの開発を継続し，我々のプラットフォーム技術のための研究活動を進めていくため，予見可能な将来に研究開発費を発生させる予定である。私たちの研究開発費には以下の活動に関連する費用が含まれています
•HGB-207、HGB-212、および関連する長期フォローアップスキームからなるBeti-celの臨床研究；
•HGB-206、HGB-210研究、および関連する長期フォローアップ方案を含むロバスタチンの臨床研究
•ELI-CELのための臨床研究は、ALD-104からなり、関連する長期フォローアップ方案である
•私たちのプラットフォーム技術の研究と開発活動
•臨床研究材料を作製し、私たちの臨床研究を支持するために使用される。
私たちの直接研究開発費用は主に外部コスト、例えば私たちの臨床研究に関連する研究者、コンサルタント、センター実験室およびCROに支払う費用、および臨床研究材料の取得と製造に関連するコストを含む。私たちは特定の計画に直接関連した賃金と福祉費用を分配する。従業員に関連する適宜のボーナスまたは株式ベースの報酬コスト、実験室および関連費用、いくつかのライセンスおよび他の協力コスト、減価償却または他の間接コストは割り当てられません。これらのコストは、次の表で個別に他の研究開発費に分類されます
53
カタログ表
上には
6月30日までの3ヶ月間		上には
6月30日までの6ヶ月間
2022
2021(1)
2022
2021(1)
(単位：千)
(単位：千)
ベス-cel$15,588 $14,654 $27,058 $28,360 
LOVO-CEL(前身はLentiGlobin for SCD)16,878 16,030 42,554 29,192 
Eli-cel9,046 16,792 19,963 30,103 
臨床前計画1,054 1,412 5,956 2,942 
直接研究開発費総額42,566 48,888 95,531 90,597 
従業員や請負業者に関する費用7,179 13,152 17,108 26,910 
株に基づく報酬費用5,255 10,336 11,810 22,726 
研究室と関連費用107 1,257 1,048 4,102 
施設費8,734 11,012 16,219 23,153 
他の研究·開発費総額21,275 35,757 46,185 76,891 
研究と開発費用総額$63,841 $84,645 $141,716 $167,488 
(1)前期の額は退職の影響を反映するために遡及調整されている。
販売、一般、行政費用
販売、一般および行政費用は、主に、株式ベースの給与および従業員の実行、運営、財務、法律、業務発展、商業、情報技術および人的資源機能に関する出張費用を含む従業員の賃金および関連コストを含む。その他の販売、一般および行政費用には、施設関連コスト、会計、税務、法律およびコンサルティングサービスの専門費用、取締役費用、および特許取得および維持に関連する費用が含まれる。
私たちが再編計画を実施し、これらの職能部門の従業員数を減らすことに伴い、将来的には私たちの販売、一般、管理費用が減少すると予想される。
製品収入コスト
製品収入コストにはドイツでのZYNTEGLOの販売に関するコストが含まれている。
再編成費用
私たちはASC 712に基づいて退職後の非退職福祉に関するコストと負債を記録した退職後非退職給付それは.このようなコストは、負債発生期間の公正価値推定に基づいて計算される。より多くの情報を得るにつれて、状況の変化に応じてコストを適切に評価し、調整する
利子収入，純額
利子収入は、純額は主に投資で稼いだ利息収入からなる。
その他の収入，純額
その他(支出)収入は，純額には主に我々が保有する株式証券の損益，転貸の賃貸料収入，固定資産売却の損益および外貨取引の損益が含まれる。
生産経営を停止する
非連続性業務の純損失は，我々の腫瘍学業務とノースカロライナ州ダラムの製造施設での我々の結果を含み，収入の単独構成要素として報告されている。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣は、私たちの財務状況と経営結果の議論と分析は、私たちの財務諸表に基づいています。これらの財務諸表は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。これらの財務諸表の作成は、私たちの財務諸表に報告されている資産、負債、費用金額、または有資産と負債開示に影響を与える推定と判断を要求しています。持続的な基礎の上で、予想される業務と運営の変化、推定を作成する際に使用される仮説に関連する敏感性と波動性、および歴史的傾向が未来を代表することが期待できるかどうかを含む、私たちの推定と判断を評価する
54
カタログ表
傾向。我々は過去の経験、既知の傾向及び事件及び各種の当時の状況に属すると考えられる合理的な要素に基づいて推定し、その結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが、このような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。見積もりと判断を下す際には、経営陣は重要な会計政策を採用する。2022年6月30日までの6ヶ月以内に、付記2に記載がある以外、当社が2021年年報10-K表で報告した肝心な会計政策に大きな変動はなかった基本、合併原則、重大な会計政策を列記し、本四半期報告10−Q表の他の部分の簡明総合財務諸表に付記した。
経営成果
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の比較：
次の3か月まで
六月三十日
20222021
変わる
(単位：千)
収入：
製品収入$1,331 $— $1,331 
その他の収入188 143 45 
総収入1,519 143 1,376 
運営費用：
研究開発63,841 84,645 (20,804)
販売、一般、行政36,694 54,984 (18,290)
製品収入コスト1,745 15,215 (13,470)
再編成費用6,639 — 6,639 
総運営費108,919 154,844 (45,925)
運営損失(107,400)(154,701)47,301 
利子収入，純額174 218 (44)
その他の収入，純額7,088 (1,274)8,362 
所得税前損失(100,138)(155,757)55,619 
所得税給付— (216)216 
経営純損失を続ける(100,138)(155,973)55,835 
非持続経営の純損失— (85,729)85,729 
純損失$(100,138)$(241,702)$141,564 

収入を得る2022年6月30日までの3カ月間の総収入は150万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月の総収入は10万ドルだった。140万ドル増加した主な理由はZYNTEGLOのドイツでの販売だ。
研究と開発費用研究開発費は 2022年6月30日までの3カ月は6，380万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月は8，460万ドルだった。純減幅は 2080万ドルは主に以下の点に起因している
•純従業員の報酬、福祉、その他の従業員関連支出が1，560万ドル減少したのは、主に奨励価値全体の低下により株式ベースの報酬支出が510万ドル減少したことと、2021年に私たちの従業員保留計画に関連した株式ベースの報酬支出が減少したためである
•200万ドルの情報技術と施設に関する費用を削減し
•200万ドルの実験室費とプラットフォームコストを削減しました
•臨床試験費用は140万ドル減少し、主な原因は臨床試験が2021年末に完成することである
55
カタログ表
これらの減少したコストは増加した130万ドルの材料生産費によって部分的に相殺される。
販売、一般、行政費用販売、一般、行政費用は 2022年6月30日までの3カ月は3670万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月は5500万ドルだった。減少した 1830万ドルの主な理由は以下の通りです
•従業員の報酬、福祉、その他の従業員数に関する支出は、主に奨励価値全体の低下による株式ベースの報酬支出の910万ドルの減少と、2021年の従業員保留計画に関連する株式ベースの報酬支出の減少による2，530万ドルの減少である
•我々はBeti-cel，Eli-cel，Lovo-celの米国市場に重点を置くことにしたため，商業準備活動に関するコストは130万ドル減少した.
これらの減少した費用は860万ドルの情報技術と施設に関する費用増加分によって相殺され，これらの増加はビンニー街50号分譲の開始と組立行レンタルの開始によるものである。
製品収入コスト。2022年6月30日までの3カ月間の製品収入コストは170万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月は1520万ドルだった。減少の要因は、2021年第2四半期に欧州市場からの撤退で確認された超過在庫準備金である
再編成費用再編費用の増加は、主に2022年第2四半期と第3四半期の30%リストラによる労働力減少に関連するコストと関係がある。
利息収入、純額利子収入純額が減少した主な原因は、投資全体の減少により、投資利息収入が減少したことである。
その他(費用)収入，純額その他(支出)収入の純額の増加は主にビンニー街50号転貸の賃貸料収入750万ドルと関係があり，この賃貸料収入は2022年6月30日までの3カ月である。
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の比較：
6月30日までの6ヶ月間
20222021
変わる
(単位：千)
収入：
製品収入$2,739 $724 2,015 
その他の収入725 313 412 
総収入3,464 1,037 2,427 
運営費用：
研究開発141,716 167,488 (25,772)
販売、一般、行政72,800 118,553 (45,753)
製品収入コスト10,055 15,791 (5,736)
再編成費用6,639 — 6,639 
総運営費231,210 301,832 (70,622)
運営損失(227,746)(300,795)73,049 
利子収入，純額280 573 (293)
その他の収入，純額5,176 23,027 (17,851)
所得税前損失(222,290)(277,195)54,905 
所得税給付— (282)282 
経営純損失を続ける$(222,290)$(277,477)$55,187 
非持続経営の純損失$— $(170,033)$170,033 
純損失$(222,290)$(447,510)$225,220 

収入を得る2022年6月30日までの6カ月間の総収入は350万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月間の総収入は100万ドルだった。240万ドル増加した主な理由はZYNTEGLOのドイツでの販売だ。
56
カタログ表
研究と開発費用研究開発費は 2022年6月30日までの6カ月は1兆417億ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月は1兆675億ドルだった。純減幅は 2580万ドルは主に以下の点に起因している
•純従業員の報酬、福祉、その他の従業員関連の支出が2，800万ドル減少したのは、主に奨励価値全体の低下により株式ベースの報酬支出が1，090万ドル減少したことと、2021年に私たちの従業員保留計画に関連した株式ベースの報酬支出が減少したためである
•臨床試験費用は510万ドル減少し、主な原因は臨床試験が2021年末に完成することである
•500万ドルの情報技術と施設関連費用を削減し
•450万ドルの実験室費用とプラットフォームコストを削減した。
このような減少した費用は増加した1690万ドルの材料生産費によって部分的に相殺される。
販売、一般、行政費用販売、一般、行政費用は 2022年6月30日までの6カ月は7280万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月は1兆186億ドルだった。減少した 4580万ドルの主な理由は以下の通りです
•従業員の報酬、福祉、および他の従業員数に関する支出は、主に奨励価値全体の低下による株式ベースの報酬支出の2，220万ドルの減少と、2021年の従業員保留計画に関連する株式ベースの報酬支出の減少による5，110万ドルの減少である
•私たちはBeti-cel、Eli-cel、Lovo-celのアメリカ市場に重点を置くことにしたため、商業準備活動に関するコストは300万ドル減少した。
これらの削減された費用は以下の項目によって部分的に相殺される
•情報技術と施設関連費用が800万ドル増加した理由は、ビンニー街50番地の分譲開始と組み立て行のレンタル開始である
•130万ドルの相談費と専門サービス料が追加された。
製品収入コスト。2022年6月30日までの6カ月間の製品収入コストは1，010万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月は1，580万ドルだった。減少の主な原因は、2022年第2四半期の超過在庫準備金を研究と開発費に計上することだ。
再編成費用再編費用の増加は、主に2022年第2四半期と第3四半期の30%リストラによる労働力減少に関連するコストと関係がある。
利息収入、純額利子収入純額が減少した主な原因は、投資全体の減少により、投資利息収入が減少したことである。
その他(費用)収入，純額その他(支出)収入純額の減少は，主に持分証券公允価値の変化がビンニー街50号転貸による750万ドルの賃貸料収入によって相殺されたためである。2021年6月30日までの6ヶ月間、株式証券売却益を確認した。
流動性と資本資源
2022年6月30日現在、私たちは約1億732億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。即時需要を超えた現金は、主に流動性と保証のために、私たちの投資政策に基づいて投資されるだろう。我々の資金は2022年6月30日現在、主に米国政府機関証券と国債、社債、商業手形、株式証券、通貨市場口座の形で保有されている。

1992年4月の設立以来，我々の運営は赤字と累積マイナスキャッシュフローを示しており，2022年6月30日までの累計赤字は39.4億ドルであった。私たちは、引き続き大量の研究開発と販売、一般的、行政費用が発生すると予想しているので、今後12ヶ月以内の私たちの運営を支援するための追加の資本が必要になり、私たちは公共またはプライベート株や債務融資、戦略協力、または他の出所を通じて資金を調達することができる 彼らは完全に私たちの統制範囲内ではなく、私たちの取締役会の承認も得られませんでした
57
カタログ表
この書類の提出日です。他のソースからの潜在的な追加資金は、受信された場合、優先審査証明書を販売することを含む

私たちが長期的に成功する可能性は、新しい薬品の開発と商業化の過程で遭遇する費用、困難と潜在的な遅延、市場での競争要素、そして私たちの運営が置かれている複雑な規制環境を考慮しなければならない。私たちは絶対に相当な収入や利益運営を達成しないかもしれない。これらの要因は、私たちが経営を続けている会社として経営を続ける能力を大きく疑わせています。添付されている簡明総合財務諸表は持続経営を基礎として作成され、正常な業務過程における資産の現金化及び負債の返済及び負担を考慮している。簡明総合財務諸表には必要な調整は一切含まれておらず、私たちが経営を続けることができなければ。

2022年6月22日、ゴールドマン·サックスと株式分配協定を締結し、私たちの普通株を売却しました
ゴールドマン·サックスは時々“市場で”の株式発行計画により、7500万ドルにのぼる株を発行する
社長になります。2022年6月30日までの3ヶ月間に210万株の普通株を市場で売却しました
株式分配協定によると、約830万ドル(800万ドル)の総収益をもたらしてくれます
発行コストを差し引いた純額)。注10を参照してください権益簡単な連結財務諸表の付記に出てきます
この四半期のレポートForm 10-Qの他の部分を参照して、より多くの情報を取得してください。
流動資金源

別の説明がない限り、以下のキャッシュフローの議論には、生産停止業務の廃止のいかなる調整の影響も含まれておらず、会社全体の合併に基づいて記載されている。私たちの腫瘍学業務を分離することは私たちの未来のキャッシュフローに負の影響を与えるかもしれない。
キャッシュフロー
次の表は私たちのキャッシュフロー活動をまとめています
6月30日までの6ヶ月間
20222021
(単位：千)
経営活動のための現金純額
$(219,654)$(348,975)
投資活動が提供する現金純額131,602 381,720 
融資活動が提供する現金純額
8,043 4,192 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加$(80,009)$36,937 

経営活動それは.. 2021年6月30日までの6カ月間と比較して，2022年6月30日までの6カ月間の経営活動で使用された現金は1億293億ドル減少したが，これは主に2021年11月のわれわれの腫瘍学業務分離と2021年9月のノースカロライナ州ダラムの製造施設売却による2.252億ドルの純損失によるものである。業務活動で使用されている現金も業務資産や負債の変化や非現金項目調整に後押しされている。

別注3に開示された非現金費用を含めて業務を中止する経営を停止し、簡明な連結財務諸表付記では、2021年6月30日までの6カ月間の純損失は1億7千万ドル。
投資活動2022年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供した現金が2.501億ドル減少したのは、主に有価証券の満期収益が4.495億ドル減少し、有価証券販売収益が110万ドル減少したためで、2021年6月30日までの6カ月と比較して、有価証券購入のための現金が1.961億ドル減少し、この減少を部分的に相殺した
融資活動融資活動で提供された現金が390万ドル増加したのは、主に売却会社の普通株の収益が増加したが、2021年6月30日までの6カ月に比べて株式オプションを行使する収益が420万ドル減少し、その増加を部分的に相殺したためである。
契約義務と約束
付記8で述べた以外は、賃貸借証書注9と、引受金とその他の事項なお，本Form 10-Q四半期報告その他の部分の簡明総合財務諸表付記では，Form 10-Kの2021年年報における契約義務と承諾に実質的な変化はなかった.
58
カタログ表
項目5.その他の情報
我々の管理役員、上級管理者、従業員が証券取引を行う政策は、1934年の証券取引法(改正)下の規則10 b 5-1に従って取引計画を策定することを可能にしている。本四半期報告10-Q表の日付以降、ルール10 b 5-1と証券取引を管理する政策に基づいて取引計画を立てる高級職員は何もいないことが分かった。一般に，これらの取引計画によると，取引計画が到着すると，個人は取引の制御を放棄する.したがって、これらの計画下の販売は、わが社に関連する重大な事件の前、同時に、または後に発生する可能性があることを含むいつでも発生する可能性があります。我々は、報告規則10 b 5-1が今後、任意の上級管理者または取締役によって採用される可能性のある取引計画を報告することを承諾しないし、法的要件がない限り、開示された取引計画のいかなる修正または終了も報告しない。
項目6.展示品
本四半期報告書10-Q表の一部として提出された展示品は、引用によって結合された次の展示品インデックスに記載されている。
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カタログ表
展示品索引
引用で編入する
展示品
番号をつける		展示品名表ファイル番号.展示品提出日
2.1*
別居協定は，期日は2021年11月3日であり，登録者と270 BIO，Inc.が署名した。
8-K001-359662.12021年11月4日
3.1
登録者登録成立証明書の改訂と再予約
8-K001-359663.1June 24, 2013
3.2
登録者の改訂及び再改訂附例
10-K001-359663.22021年2月23日
4.1
普通株式証明書サンプル
S-1/A333-1886054.1June 4, 2013
4.2
あらかじめ出資して株式証の書式を承認する
8-K001-359664.12021年9月8日
10.1*
ブルーバード生物(スイス)株式会社とSAFCカールスバッド社との間の臨床·商業供給プロトコルウイルスベクター製品第4号改正案。
———同封アーカイブ
10.2*
270 BIO社と登録者との間の移行サービス協定修正案
———同封アーカイブ
31.1
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)条または第15 d-14(A)条に基づいて発行された最高経営責任者証明書。
———同封アーカイブ
31.2
2002年サバンズ-オキシリー法302節に基づいて可決された1934年の証券取引法規則13 a-14(A)または規則15 d-14(A)に基づいて首席財務官を認証する。
———同封アーカイブ
32.1
2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務官の認証。
———同封して提供する
101.INS
相互接続されたXBRLインスタンス文書(このインスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)
同封アーカイブ
101.衛生署署長
インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書.
———同封アーカイブ
101.CAL
インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する.
———同封アーカイブ
101.DEF
XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する.
———同封アーカイブ
101.LAB
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する.
———同封アーカイブ
101.価格
XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する.
———同封アーカイブ
104
表紙インタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRL形式)
———同封アーカイブ
*付表および証拠品は、S-K規約第601(B)(2)項に従って省略されている。登録者は、このようなスケジュールおよび展示品のコピーを米国証券取引委員会に提供することを要求されなければならない。
60
カタログ表
サイン
1934年“証券取引法”第13又は15(D)節の要求に基づいて、登録者は、次の署名者が代表して本報告書に署名することを正式に許可した。
ブルーバード生物株式会社
日付：2022年8月4日差出人：/s/Andrew Obenshain
アンドリュー·オベンハイン
取締役最高経営責任者総裁
(首席行政主任及び正式に許可された者)
日付：2022年8月4日差出人：/s/ジェイソン·コール
ジェイソン·コール
首席戦略と財務官
(首席財務官、首席会計官、公式権限者)

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