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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

截至的季度期间 2024 年 6 月 30 日

或者

☐	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到的过渡期

佣金文件编号 001-36576

MARINUS 制药公司

（注册人章程中规定的确切名称）


特拉华		20-0198082
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

5 Radnor 企业中心，500 号套房

马森福德路 100 号

拉德诺， PA19087

（注册人主要行政办公室的地址，包括邮政编码）

注册人的电话号码，包括区号:(484)801-4670

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易符号	注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元	MRNS	纳斯达克全球市场

用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。是的 ☐ 没有。

用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-t 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。☒是的☐ 没有

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。


大型加速过滤器 ☐	加速过滤器	☐

非加速过滤器 ☒	规模较小的申报公司	☒

新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。◻

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。☐是的 ☒ 没有

截至2024年8月7日，注册人普通股的已发行股数，面值每股0.001美元，为： 55,084,038。

马里纳斯制药有限公司和子公司

10-Q 表格的索引

截至2024年6月30日的季度

第一部分 — 财务信息
第 1 项。	合并财务报表（未经审计）
	截至2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表	3
	截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的合并运营报表和综合亏损表	4
	截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的合并现金流量表	5
	截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的股东（赤字）权益合并报表	6
	合并财务报表附注	7
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	26
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	50
第 4 项。	控制和程序	51

第二部分 — 其他信息
第 1 项。	法律诉讼	52
第 1A 项。	风险因素	52
第 2 项。	未注册的股权证券销售和所得款项的使用	55
第 3 项。	优先证券违约	55
第 4 项。	矿山安全披露	55
第 5 项。	其他信息	56
第 6 项。	展品	57
	签名	59

除非上下文另有要求，否则本10-Q表季度报告中提及 “公司”、“Marinus”、“我们” 和 “我们的” 的所有内容均包括Marinus Pharmicals, Inc.及其全资子公司爱尔兰公司Marinus Pharmicals Emerald Limited。

第一部分

财务信息

第 1 项。合并财务报表

马里纳斯制药有限公司和子公司

合并资产负债表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）



	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	64,676	$	120,572
短期投资		—		29,716
应收账款，净额		3,435		3,799
库存		4,873		2,413
预付费用和其他流动资产		8,898		8,746
流动资产总额		81,882		165,246
财产和设备，净额		3,720		3,843
其他资产		1,481		1,819
总资产	$	87,083	$	170,908
负债和股东（赤字）权益
流动负债：
应付账款	$	6,237	$	4,003
应付票据的当前部分		11,550		11,551
应付利息融资的当期部分		2,849		2,211
应计费用		15,231		22,859
流动负债总额		35,867		40,624
扣除递延融资成本后的应付票据		45,075		61,423
应付收入利息融资，扣除递延融资成本		35,431		33,766
合同负债，净额		17,844		17,545
其他长期负债		211		785
负债总额		134,428		154,143
股东（赤字）权益：
普通股，$0.001 面值； 150,000,000 已授权的股份， 54,971,226 已发行和 54,963,919 截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项以及 54,585,428 已发行和 54,578,121 截至 2023 年 12 月 31 日未缴清		55		55
额外的实收资本		599,023		588,656
按成本计算的库存股， 7,307 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日的股票		—		—
累计其他综合亏损		—		（20)
累计赤字		（646,423)		（571,926)
股东（赤字）权益总额		（47,345)		16,765
负债和股东（赤字）权益总额	$	87,083	$	170,908

见合并财务报表附注。

马里纳斯制药有限公司和子公司

合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024		2023

收入：
产品收入，净额	$	7,951	$	4,249	$	15,460	$	7,581
联邦合同收入		87		1,814		239		8,862
协作收入		18		18		36		18
总收入		8,056		6,081		15,735		16,461

费用：
研究和开发		20,897		21,412		45,015		49,345
销售、一般和管理		16,710		15,722		35,336		30,926
重组成本		1,950		—		1,950		—
产品收入成本		735		386		1,491		592
支出总额		40,292		37,520		83,792		80,863
运营损失		（32,236)		（31,439)		（68,057)		（64,402)
利息收入		1,109		2,128		2,571		4,471
利息支出		（4,617)		（4,208)		（8,963)		（8,355)
其他（支出）收入，净额		（84)		47		（48)		84
所得税前亏损		（35,828)		（33,472)		（74,497)		（68,202)

所得税优惠		—		1,538		—		1,538
适用于普通股股东的净亏损	$	（35,828)	$	（31,934)	$	（74,497)	$	（66,664)
每股信息：
普通股每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	（0.63)	$	（0.61)	$	（1.31)	$	（1.28)
基本和摊薄后的加权平均已发行股数		57,064,095		52,551,918		56,957,953		52,162,962
其他综合收入：
可供出售证券的未实现（亏损）收益		—		（188)		20		（114)
综合损失总额	$	（35,828)	$	（32,122)	$	（74,477)	$	（66,778)

见合并财务报表附注。

马里纳斯制药有限公司和子公司

合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）


	截至6月30日的六个月
	2024		2023
来自经营活动的现金流
净亏损	$	（74,497)	$	（66,664)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧和摊销		271		284
债务发行成本的摊销		1,246		1,102
收入利息融资债务的增加，扣除已支付的现金		2,106		2,916
短期投资折扣的摊销		（149)		（669)
股票薪酬支出		10,110		7,632
净合约资产/负债的摊销		（741)		（837)
非现金租赁费用		443		102
非现金租赁负债		87		196
注销固定资产		—		62
注销使用权资产		757		—
融资成本包含在利息支出中		300		—
运营资产和负债的变化：
净合约资产/负债		1,040		1,569
预付费用和其他流动资产、非流动资产、库存和应收账款		（3,160)		（7,441)
应付账款和应计费用		（6,115)		（4,088)
用于经营活动的净现金		（68,302)		（65,836)
来自投资活动的现金流
短期投资的到期日		29,885		5,000
购买短期投资		—		（51,995)
购买财产和设备		（38)		—
由（用于）投资活动提供的净现金		29,847		（46,991)
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		257		484
长期债务的预付款，包括融资成本		（17,698)
来自融资活动的其他现金流量		—		（421)
融资活动提供的（用于）净现金		（17,441)		63
现金和现金等价物的净减少		（55,896)		（112,764)
现金和现金等价物——期初		120,572		240,551
现金和现金等价物——期末	$	64,676	$	127,787
现金流信息的补充披露
短期投资的未实现收益（亏损）	$	20	$	（114)
应付账款中的财产和设备	$	60	$	—
在此期间为利息支付的现金	$	5,611	$	4,336
在此期间为所得税支付的现金	$	—	$	163

见合并财务报表附注。

马里纳斯制药有限公司和子公司

合并（赤字）权益报表

（以千计）

（未经审计）


												累积的
	A 系列						额外					其他				总计
	可转换优先股			普通股			付费		国库股			全面		累积的		股东
	股票	金额		股票	金额		资本		股票	金额		收入（亏损）		赤字		（赤字）权益
余额，2022 年 12 月 31 日	4,300	$	4,043	49,642,767	$	50	$	542,428	7,307	$	—	$	—	$	（430,521)	$	116,000
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,741	—		—		—		—		3,741
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	22,350		—		—	—		—		—		—		—
短期投资的未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		74		—		74
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		（34,730)		（34,730)
余额，2023 年 3 月 31 日	4,300	$	4,043	49,665,117	$	50	$	546,169	7,307	$	—		74	$	（465,251)	$	85,085
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,891	—		—		—		—		3,891
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	11,625		—		—	—		—		—		—		—
行使股票期权	—		—	72,440		—		485	—		—		—		—		485
将可转换优先股转换为普通股	（4,300)		（4,043)	860,000		1		4,042	—		—		—		—		—
短期投资的未实现亏损	—		—	—		—		—	—		—		（188)		—		（188)
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		（31,934)		（31,934)
余额，2023 年 6 月 30 日	—	$	—	50,609,182	$	51	$	554,587	7,307	$	—		（114)	$	（497,185)	$	57,339

余额，2023 年 12 月 31 日	—	$	—	54,578,121	$	55	$	588,656	7,307	$	—	$	（20)	$	（571,926)	$	16,765
股票薪酬支出	—		—	—		—		5,193	—		—		—		—		5,193
行使股票期权	—		—	57,665		—		257	—		—		—		—		257
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	295,256		—		—	—		—		—		—		—
短期投资的未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		20		—		20
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		（38,669)		（38,669)
余额，2024 年 3 月 31 日	—	$	—	54,931,042	$	55	$	594,106	7,307	$	—	$	—	$	（610,595)	$	（16,434)
股票薪酬支出	—		—	—		—		4,917	—		—		—		—		4,917
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	32,877		—		—	—		—		—		—		—
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		（35,828)		（35,828)
余额，2024 年 6 月 30 日	—	$	—	54,963,919	$	55	$	599,023	7,307	$	—		—	$	（646,423)	$	（47,345)

见合并财务报表附注。

马里纳斯制药有限公司和子公司

合并财务报表附注

1。业务和流动性描述

我们是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发治疗癫痫发作障碍的创新疗法，包括罕见的遗传性癫痫和癫痫持续状态（SE）。2022年3月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了我们的新药申请（NDA），使用ZTALMY®（加那唑酮）口服混悬液CV治疗两岁及以上患者与细胞周期素依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。ZTALMY是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，于2022年第三季度开始商业销售和发货。2023年7月28日，欧盟委员会（EC）批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。我们与猎户座公司（Orion）签订了独家合作协议，将ZTALMY的加那索隆在欧洲商业化。猎户座继续为2024年下半年在部分欧洲国家商业推出ZTALMY做准备。2024年7月18日，我们宣布，中国国家药品监督管理局已批准加那索隆口服混悬液用于治疗两岁及以上CDD患者的癫痫发作。我们与泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（Tenacia）签订了合作协议，在中国大陆、香港、澳门和台湾实现加那索隆的商业化。

我们还在开发用于治疗其他罕见遗传性癫痫的加那索龙，包括结节性硬化症复合物（TSC）。我们的3期TSC（TrustTSC）临床试验的主要结果预计将在2024年第四季度的上半年公布。TSC是一种罕见的多系统遗传性疾病，由TSC1基因或TSC2基因的遗传突变引起。TSC 通常以非癌性肿瘤、皮肤异常和严重的神经系统表现为特征，包括难治性发作和神经发育迟缓。TSC 是遗传性癫痫的主要病因。

我们最近公布了用于治疗难治性癫痫持续状态（RSE）的静脉（IV）甘那唑酮的3期RAISE试验的主要结果。癫痫持续状态（SE）是一种危及生命的疾病，其特征是持续、长时间发作或快速反复发作，而不会干扰意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，这会导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的 SE 患者被归类为已建立癫痫持续状态 (ESE)，随后发展到至少一种二线抗癫痫药物 (AED) 但随后失效的患者被归类为患有 RSE。RAISE的顶级结果显示，该试验达到了其第一个共同主要终点，与安慰剂相比，在开始静脉注射加纳索隆后的30分钟内停止癫痫持续状态的患者比例具有统计学意义，但未能在其第二个共同主要终点上实现统计学意义，即与安慰剂相比，开始静脉注射加那索龙后的36小时内没有进展的患者比例。我们将继续分析完整的RAISE数据集，并计划要求与美国食品药品管理局会面，讨论RSE静脉注射加那索龙的潜在前进方向。

我们正在开发用于两种不同给药途径的加那索龙：静脉注射和口服。不同的配方旨在最大限度地提高加那索隆在急性和慢性护理中对成人和儿童患者群体的潜在治疗应用。虽然加那唑酮在治疗癫痫发作中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是由伽玛-氨基丁酸（GABA）的正变构调节引起的_一个）中枢神经系统中的受体。Ganaxolone 是内源性神经类固醇别孕酮的合成类似物，同时靶向突触和突触外 GABA_一个。这种独特的受体结合特征可能有助于神经活性类固醇在动物模型、临床试验或两者中表现出的抗惊厥、抗抑郁和抗焦虑作用。

流动性

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了由于出售优先审查凭证（PRV）获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月中，我们出现了净亏损。我们蒙受了净亏损 $74.5 截至2024年6月30日的六个月中为百万美元。没有

保证未来将实现盈利业务，如果实现，可以持续下去。此外，加那唑酮（在美国CDD以外的适应症）的开发活动、临床和临床前测试以及商业化将需要大量的额外融资。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为美元646.4 百万，我们预计未来将蒙受巨额损失。

我们计划将发行股权证券、发行债务、政府资助、合作、许可交易和其他商业交易或其他来源的收益以及产品销售收入相结合，为我们未来的运营提供资金。我们没有从运营中产生正现金流，也无法保证我们将成功地为加那唑酮的持续开发和商业化获得足够的融资。

管理层的运营计划是分析我们持续经营能力的基础，它涉及对未来现金流入和流出的金额和时间的估计。实际结果可能与运营计划有所不同。我们遵循财务会计准则委员会（FASB）会计准则编纂（ASC）主题205-40 “财务报表列报——持续经营” 的规定，该主题要求管理层评估我们在财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力。我们有 $ 的现金和现金等价物64.7 截至 2024 年 6 月 30 日，百万人。我们认为，这笔款项不足以为本财务报表发布之日后一年的业务提供资金。因此，我们能否在这些财务报表发布之日起的一年内继续作为持续经营企业存在很大疑问。正如注13中进一步讨论的那样，成本削减活动于2024年第二季度实施。管理层旨在进一步降低这种风险的计划包括确保未来从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业或战略交易或其他来源获得额外资金。但是，无法保证我们会成功筹集额外资金，也无法保证此类资金（如果有的话）将符合我们可接受的条件。我们已经并将继续评估备选方案，将我们的业务延长到财务报表发布之日起的一年之后。

2。重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表包括Marinus Pharmicals, Inc.（特拉华州的一家公司）的账目以及需要合并的全资子公司Marinus Pharmicals Emerald Limited（一家成立于2021年2月的爱尔兰公司）的账目。出于监管目的，Marinus Pharmicals Emerald Limited作为公司在欧盟开展业务。此处包含的未经审计的中期合并财务报表是根据美国证券交易委员会（SEC）的规章制度编制的。因此，它们不包括根据美国公认会计原则（GAAP）列报年度财务报表的财务状况、经营业绩和现金流所需的所有信息和披露。管理层认为，这些未经审计的中期合并财务报表反映了所有调整，主要包括正常的经常性应计费用，这些调整是公允列报我们在报告所述期间的财务状况、经营业绩和现金流所必需的。过渡期的经营业绩不一定代表全年的业绩。这些未经审计的中期合并财务报表应与截至2023年12月31日的年度经审计的财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中。

估算值的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能不同于此类估计。

产品收入，净额

我们根据ASC 606（与客户签订合同的收入）确认ZTALMY收入。我们的收入确认分析包括以下步骤：（i）确定合同中承诺的货物；（ii）确定承诺的货物是否为履约义务，包括它们是否能够区分；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）在我们履行每项履约义务时确认收入。

我们的第一款经美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货。我们有三客户，一其中，直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini Pharmaceutical Services, LLC（Orsini）约占其中 99占我们迄今为止ZTALMY收入的百分比。我们与奥尔西尼签订的合同规定了在收到采购订单后交付ZTALMY的单一履约义务，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。我们在ZTALMY的控制权移交给奥尔西尼时确认ZTALMY的收入，Orsini在交付给Orsini时才确认ZTALMY的收入。我们确认的ZTALMY收入的交易价格包括对可变对价的估计。运往奥尔西尼的运费和手续费记作销售、一般和管理费用。可变考虑的组成部分包括：

贸易折扣和津贴。 我们提供合同折扣，包括激励性即时付款折扣和退款。这些潜在折扣均记录为确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入和应收账款的减少。我们使用预期价值法估算所有折扣和津贴的可变对价金额。

产品退货和召回。 我们根据我们的退货优惠政策提供 ZTALMY 退货。我们使用预期价值法估算可能退回的ZTALMY金额，并将该金额作为确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入的减少量列报。如果发生召回，我们将立即通知奥尔西尼，并将向奥尔西尼偿还与召回相关的直接管理费用以及更换产品的费用。

政府回扣。 根据州医疗补助计划、医疗保险和Tricare零售退款计划，我们有折扣义务的约束。我们估算了与这些折扣计划相关的储备金，并将这些债务记录在确认相关收入的同一时期，从而导致ZTALMY收入减少。

患者援助。我们提供自愿自付患者援助计划，旨在提供资金向符合条件的患者提供援助，支付付款人要求的处方药共同付款，现金支付者的优惠券计划。该援助的当前负债的计算基于对索赔的估算以及我们预计收到的与ZTALMY相关的每项索赔的费用，这些索赔已被确认为产品收入，但在每个报告期结束时仍保留在分销渠道库存中。

联邦合同收入

我们在发生允许的研发费用期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入，与该收入相关的应收账款包含在扣除中期合并资产负债表的应收账款中。该收入不在ASC 606（与客户签订合同的收入）的范围内。

短期投资

我们将短期投资归类为可供出售证券，其中包括美国政府机构债务证券和原始到期日超过三个月的美国国债证券。这些证券按公允市场价值记账，未实现收益和亏损在股东权益（赤字）中的其他综合亏损和累计其他综合收益（亏损）中报告。截至2024年6月30日，我们没有任何投资。截至2023年6月30日，我们所有的投资本质上都是短期的。

应收账款，净额

与ZTALMY销售相关的净贸易应收账款，记录在合并资产负债表上的净应收账款约为美元2.9百万和美元2.6 截至2024年6月30日和2023年12月31日，分别为百万人。截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，我们有不可疑账户备抵金。可疑账户备抵金是根据我们对客户信贷价值和财务状况、应收账款账龄以及总体经济环境的评估来确定的。任何备抵都会将应收账款净额减少到预期收取的数额。我们有三客户，一其中，直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini Pharmaceutical Services, LLC（Orsini）约占其中 99占我们迄今为止ZTALMY收入的百分比。Orsini 的付款条件是 30 天从发货之日起。

不包括净贸易应收账款、应收账款，净额是指根据BARDA合同条款预计将向我们偿还的有效支出以及根据合作协议从Orion应付给我们的当期金额（注12）。

库存

库存使用实际成本记录，可能包括原材料（ganaxolone API）、在制品和制成品。在2022年3月美国食品药品管理局批准ZTALMY之后，我们开始对与ZTALMY相关的库存进行资本化，因为相关成本预计可以通过ZTALMY的商业化和随后的销售来收回。在FDA批准ZTALMY之前, 费用估计约为 $2.0 产生了数百万美元用于商业销售的产品和材料，并包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品成本收入最初反映了较低的平均单位材料成本，并且一直持续到2024年第二季度，因为之前的支出库存用于商业生产并出售给客户。我们预计，与ZTALMY相关的产品成本收入将开始反映2024年剩余时间及以后的当前单位材料平均成本。

债务发行成本

与应付票据（附注10）和应付收入利息融资（附注11）相关的债务发行成本在相应融资安排的期限内使用实际利息法摊销为利息支出。减去相关摊销后的债务发行成本将从相关债务的账面价值中扣除。

合同负债，净额

在我们根据合同条款完成对客户的履行义务之前，如果从客户那里收到对价或无条件地应付该对价，则将记录合同责任。预计在资产负债表日期后的12个月内被确认为收入或支出减少的合同负债被归类为流动负债。在资产负债表日后的12个月内预计不会被确认为收入的合同负债被归类为长期负债。根据ASC 210-20，截至2024年6月30日，我们的合同负债被我们的合同资产部分抵消，附注12中进一步讨论了这一点。

与收入利息融资和非现金利息支出相关的负债

2022年10月，我们确认了与Sagard Healthcare Royalty Partners, LP（Sagard）根据ASC 470-10签订的收入利息融资协议相关的负债黛布t 和 ASC 835-30 利息-利息归类。根据收入利息融资协议的条款，我们从萨加德获得的初始资金被记录为负债，并将根据收入利息融资协议支付的未来特许权使用费的估计金额根据实际利息法累计。发行成本作为直接扣除负债账面金额入账，将在偿还负债的预计期限内按实际利率法摊销。我们估计未来产品收入的总额为

在收入利息融资协议有效期内产生的，这些估计值的显著增加或减少可能会对负债余额和相关的利息支出产生重大影响。如果任何预计的未来收入和相关付款的时间或金额发生变化，我们预计将调整负债和相关发行成本的实际利息和相关摊销。附注11进一步讨论了与萨加德签订的收入利息融资协议相关的负债。

协作和许可收入

我们可能会与交易对手签订研发、制造和商业化活动的合作和许可安排，以开发和商业化我们的候选产品。这些安排可能包含多个组成部分，例如（i）许可证，（ii）研发活动以及（iii）某些材料的制造。根据这些安排支付的款项可能包括不可退还和可退还的款项、实现重大监管、开发和商业里程碑时的付款、按特定商定金额销售产品以及产品销售的特许权使用费。可变对价的金额会受到限制，直到收入在未来一段时间内可能没有明显的逆转风险。

在确定履行合作协议义务时确认的适当收入金额时，我们采取了以下步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们是否可以区分；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；以及（v) 认可我们履行每项履约义务时的收入。

我们必须制定估算值和假设，需要进行判断，以确定每项履约义务的潜在独立销售价格，从而决定交易价格如何在绩效义务之间分配。独立销售价格的估算可能包括预测的收入和成本、开发时间表、折扣率以及监管和商业成功概率等估计值。我们还在评估合同义务是否代表不同的履约义务、将交易价格分配给合同中的履约义务、确定履约义务何时得到履行、评估可变对价的确认和未来逆转，以及确定和应用适当的方法来衡量一段时间内履行的绩效义务的进展时，我们也会做出重要判断。

3.现金、现金等价物和短期投资

截至2024年6月30日，我们的现金和现金等价物包括美元1.0 银行机构的百万个现金账户和美元63.7 百万美元的货币市场基金。截至2023年12月31日，我们的现金和现金等价物包括美元1.3 银行机构的百万个现金账户和美元119.3 百万美元的货币市场基金。我们的现金和现金等价物存放在联邦保险的金融机构中，金额超过联邦保险限额。截至 2023 年 12 月 31 日，其他资产中包含的金额为 $0.2 与我们的短期投资相关的数百万应计应收利息。2024 年 6 月 30 日，我们有不应计应收利息或短期投资。

下表提供了截至2023年12月31日我们的短期投资组合（以千计）的详细信息：


	摊销成本		未实现收益		未实现的亏损		公允价值
2023 年 12 月 31 日
美国国债	$	26,852	$	138	$	（155)	$	26,835
美国政府机构证券		2,884		31		（34)		2,881
总计	$	29,736	$	169	$	（189)	$	29,716

4。公允价值测量

FasB会计指南将公允价值定义为在计量之日市场参与者之间的有序交易中出售资产或为转移负债而支付的价格（退出价格）。会计指导概述了估值框架并创建了公允价值层次结构，以提高公允价值计量和相关披露的一致性和可比性。在确定公允价值时，我们使用报价和可观察的投入。可观察的输入是市场参与者根据从独立来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。

根据投入来源，公允价值层次结构分为三个级别，如下所示：

●

第 1 级 — 基于活跃市场中相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。

●

第 2 级 — 基于可观察到的输入和活跃市场中类似资产和负债的报价进行估值。

●

第 3 级 — 基于不可观察的输入和对整体公允价值衡量具有重要意义的模型的估值。

如果用于衡量公允价值的输入属于层次结构的不同级别，则类别级别基于对工具公允价值衡量具有重要意义的最低优先级输入。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们所有的金融资产和负债均被归类为一级或二级估值。

我们通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估算公允价值层次结构中归类为二级的金融工具的公允价值，包括美国国债和美国政府机构证券。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和市场的方法，所有重要投入均可直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、基准收益率、发行人信用利差、基准证券和其他可观察的输入。我们为每种金融工具获取单一价格，不调整从定价服务获得的价格。

以下公允价值层次结构表列出了有关我们按公允价值计量的金融资产和负债的每个主要类别的信息（以千计）：


	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
2024年6月30日
资产
现金	$	984	$	—	$	—	$	984
货币市场基金（现金等价物）		63,692		—		—		63,692
美国国债		—		—		—		—
总资产	$	64,676	$	—	$	—	$	64,676
2023 年 12 月 31 日
资产
现金	$	1,255	$	—	$	—	$	1,255
货币市场基金（现金等价物）		119,317		—		—		119,317
美国国债		—		26,835		—		26,835
机构证券		—		2,881		—		2,881
总资产	$	120,572	$	29,716	$	—	$	150,288

5。库存

库存按实际成本列报，包括以下内容（以千计）：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
原材料	$	3,200	$	436
工作正在进行中		945		1,075
成品		728		902
库存总额	$	4,873	$	2,413

6。应计费用

应计费用包括以下各项（以千计）：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
工资和相关费用	$	3,783	$	7,746
临床试验和药物开发		3,764		4,701
应计许可协议付款		—		4,000
专业费用		1,269		1,236
销售和商业负债		4,475		3,901
重组成本		952		—
短期租赁负债		778		774
其他		210		501
应计费用总额	$	15,231	$	22,859

7。普通股每股亏损

普通股每股基本亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以每个时期已发行普通股的加权平均数。普通股每股摊薄亏损包括可能行使或转换证券（例如可转换优先股、股票期权和未归属限制性股票）产生的影响（如果有），这将导致普通股的增量发行。在计算适用于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损时，两次计算的加权平均股数保持不变，因为当存在净亏损时，摊薄股不包括在计算中。附注8对这些可能具有稀释作用的证券进行了更全面的描述。

购买与2022年11月发行相关的普通股的预先注资认股权证作为行使价计算在基本和摊薄后的每股净亏损的计算中0.001 每股是非实质性的，几乎是有保障的。附注8对预先注资的认股权证进行了更全面的描述。

以下可能具有稀释性的证券被排除在已发行普通股摊薄后的加权平均股的计算范围之外，因为它们具有反稀释作用：



	6月30日
	2024	2023
限制性股票奖励和限制性股票单位	2,449,334	1,489,119
股票期权	8,859,400	7,220,150
	11,308,734	8,709,269

8。股东权益

自2014年8月起，我们通过了经修订的2014年股权激励计划（2014年计划），该计划授权我们授予股票期权、限制性股票和其他股票奖励，但须根据2014年计划进行调整。截至2024年6月30日， 6,160,958 根据与2014年计划相关的补助金，购买普通股的期权已到期，以及不普通股可供将来发行。金额、补助条款和可行性条款由我们的董事会决定和设定。根据2014年计划，2024年1月1日，根据2014年计划可供未来补助的普通股增加到 3,090,220。没有根据2014年计划，还有更多股票可供发行。

自2024年5月起，我们通过了2024年股权激励计划（2024年计划），该计划授权我们授予股票期权、限制性股票和其他股票奖励，最高为 4,000,000 奖励，但须根据2024年计划进行调整，外加因根据2014年计划终止或没收奖励而可供授予的股份。截至2024年6月30日， 726,717 根据与2024年计划相关的拨款，购买普通股的期权尚未到期，以及 3,532,098 普通股可供将来发行。

股票期权

有 8,859,400 截至2024年6月30日已发行的股票期权，加权平均行使价为美元9.08 每股，包括 1,971,725 在2014年和2024年计划之外流通的股票期权，作为对新员工的激励措施发放。在截至2024年6月30日的六个月中， 2,391,211 向员工和董事授予期权的加权平均行使价为美元7.20 每股。在授予的期权中， 1,540,519 期权是根据2014年计划授予的， 726,717 期权是根据2024年计划授予的，以及 123,975 是在2014年和2024年计划之外发放的，作为对新员工的激励。

限制性股票单位

所有已发行和流通的限制性股票单位均以时间为准，通常归属于三年根据2014年和2024年计划，拨款日期的。薪酬支出在必要的服务期内按比例入账。与限制性股票单位相关的薪酬支出是根据公允价值计算的，使用授予之日普通股的收盘市场价格。在截至2024年6月30日的六个月中，我们批准了 1,920,135 根据2014年和2024年计划，限制性股票单位。截至 2024 年 6 月 30 日，我们有 2,449,334 流通的限制性股票单位。

运营报表中确认的所有股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位的总薪酬成本如下（以千计）：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2024		2023		2024		2023
研究和开发	$	1,444	$	1,468	$	3,276	$	2,810
销售、一般和管理		3,143		2,423		6,504		4,822
重组成本		330		—		330		—
总计	$	4,917	$	3,891	$	10,110	$	7,632

优先股

截至2024年6月30日，我们的A系列可转换优先股（优先股）的所有股票均已转换，无仍然出类拔萃。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，不将我们的优先股转换为普通股。在截至2023年6月30日的六个月中， 4,300 我们的优先股股票已转换为 860,000 我们普通股的股份。在截至2023年6月30日的三个月中，不将我们的优先股转换为普通股。

承销公开发行

关于2022年11月的承销公开发行以及2022年12月承销商期权的相关行使结束，我们共发行了 12,421,053 普通股和 2,105,264 预先注资的认股权证（预先注资的认股权证）在承保公开发行折扣和佣金及费用后，净收益总额为美元64.5 百万。如果出现影响普通股的某些股票分红和分配、股票拆分、股票组合、重新分类或类似事件，以及向股东分配任何资产，包括现金、股票或其他财产，则行使每份预先注资认股权证时可发行的普通股的行使价和数量将进行适当的调整。预先注资的认股权证可随时行使，不会过期，可以现金或通过无现金行使的方式行使。如果预先注资认股权证的持有人及其关联公司将受益拥有的权证超过，则该预先注资认股权证的持有人不得行使此类预先注资认股权证 9.99此类行使生效后立即流通的普通股数量的百分比。预先注资认股权证的持有人可以增加或减少该百分比，但不得超过 19.99% 需至少提前 61 天通知我们。

根据股权分配协议进行销售

2020年7月9日，我们与JMP Securities LLC（JMP）签订了股权分配协议（EDA），该协议经2023年3月31日EDA第1号修正案（经修订的EDA）修订，以制定市场股票计划，根据该计划，我们可以不时在没有最高总发行价格的情况下发行和出售普通股。修订后的EDA是在我们在S-3表格（文件编号333-271041）上向美国证券交易委员会提交注册声明（2023年注册声明）时签订的，其中包括一份招股说明书补充文件，涵盖我们发行、发行和出售不超过5美元的股票75,000,000 根据修订后的EDA可以发行和出售的普通股。根据经修订的EDA的条款和条件，JMP将有权收取最高的佣金 3.0每次出售普通股总收益的百分比。我们做到了不根据EDA，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，出售我们的任何普通股。截至 2024 年 6 月 30 日，我们有高达 $48.6 根据修订后的EDA可以发行和出售的百万股普通股

9。承诺和意外开支

租约

我们已经签订了一份房地产经营租约，期限为 78 个月，包括可以将租期延长到以下时间的续订条款 60 个月，当可以合理确定我们将行使期权时，我们会将其包括在租赁条款中。截至2024年6月30日，我们的房地产经营租赁的剩余租赁期为 15 个月。截至2024年6月30日和2023年12月31日，使用权（ROU）资产包含在我们中期合并资产负债表上的其他资产中，代表我们在适用的租赁条款下使用标的资产的权利。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们的租赁付款义务包含在中期合并资产负债表上的应计费用和其他长期负债中。此外，我们签订了几份临床场所设备的运营租约，这些租约随后因RAISE II试验的终止而被取消。在每份租约2024年5月终止之前，我们的每份临床场所设备的运营租约的期限均为18个月。截至2023年12月31日，ROU资产已包含在我们合并资产负债表上的其他资产中，代表了我们在适用的租赁条款下使用标的资产的权利。截至2023年6月30日的六个月中，与临床场所设备运营租赁相关的ROU资产已注销并包含在重组成本中。截至2023年12月31日，我们的租赁付款义务已包含在合并资产负债表上的应计费用和其他长期负债中。所有ROU资产最初均按成本计量，其中包括根据租赁开始之日当天或之前支付的租赁付款进行调整的租赁负债的初始金额，加上产生的任何初始直接成本，减去获得的任何租赁激励措施。ROU资产随后在整个租赁期内按租赁负债的账面金额加上初始直接成本加上（减去）任何预付（应计）租赁付款减去所收到的租赁激励的未摊销余额来衡量。

截至2024年6月30日和2023年12月31日，ROU资产为美元0.7 百万和美元1.0 分别为百万美元，经营租赁负债为美元1.0 百万和美元1.4 分别为百万。我们已经签订了各种短期运营租约，主要是临床试验设备，初始期限为十二个月或更短。这些租赁未记录在我们的资产负债表上。所有运营租赁费用均在租赁期内以直线方式确认。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们确认了美元1.3 百万和美元0.3 总租赁成本分别为百万美元，其中美元0.8 在截至2024年6月30日的六个月中，确认的数百万美元是由于上述RAISE II试用设备租赁终止而产生的重组成本。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中，我们确认了美元1.0 百万和美元0.1 总租赁成本分别为百万美元，其中美元0.8 在截至2024年6月30日的三个月中，确认的数百万美元是由于上述RAISE II试用设备租赁终止而产生的重组成本。在所有时期，我们确认的金额均低于 $0.1 百万与短期经营租赁有关。

由于每份租约中隐含的利率不容易确定，因此我们使用增量借款利率来确定租赁付款的现值。用于确定ROU资产和租赁负债初始价值的加权平均增量借款利率为 11.0%，根据使用市场信号分析的综合信用评级模型得出的企业收益率曲线。我们有某些房地产合同，其中可能包含租赁和非租赁部分，我们选择将其视为单一租赁部分。

运营租赁的ROU资产会定期减少减值损失。我们使用ASC Subtopic 360-10 “财产、厂房和设备——总体情况” 中的长期资产减值指导来确定投资回报率资产是否减值，如果是，则需要确认的减值损失金额。截至 2024 年 6 月 30 日，我们确认了 $0.8 与RAISE II试用设备租赁相关的ROU资产的减值损失为百万美元。这些成本包含在我们合并运营报表中的重组成本和截至2024年6月30日的三个月和六个月的综合亏损中。截至 2023 年 12 月 31 日，我们有不它确认了我们的ROU资产的任何减值损失。

截至2024年6月30日，经营租赁负债的到期日如下（以千计）：




2024 年的剩余时间	$	422
2025		641
		1,063
减去：估算利息		（74)
租赁负债总额	$	989

当期经营租赁负债	$	778
非流动经营租赁负债		211
租赁负债总额	$	989

突发事件

2024年6月5日，美国宾夕法尼亚东区地方法院对我们和我们的某些官员提起了标题为 “Bishins诉Marinus Pharmicals, Inc.等人，案例 2:24-cv-02430” 的证券集体诉讼。该投诉指控违反了经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第10（b）条和20（a）条以及据此颁布的第100亿.5条，其依据是有关我们的RAISE和RAISE II临床试验的重大虚假和误导性陈述和遗漏。除其他外，该投诉要求赔偿未指明的赔偿、律师费、专家费和其他费用。为该诉讼任命首席原告和首席律师的动议应于2024年8月5日到期。一位据称的股东在8月5日的最后期限之前提出了动议。该动议目前尚待审理，我们打算在时间表确定后采取行动驳回申诉。我们打算大力防范这一行动。

我们目前无法估计该诉讼可能给我们带来的成本，因为未决诉讼目前处于初期阶段，我们无法确定解决未决诉讼可能需要多长时间，也无法确定我们可能需要支付的任何损害赔偿金额。

10。应付票据

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日、2022年10月28日和2024年6月6日（信贷协议）修订，我们与作为行政代理人的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称为贷款人）签订了信贷协议，其中规定五年高级有担保定期贷款额度，原始本金总额不超过 $125.0 一百万个可供我们使用五部分（统称为定期贷款）。

2021 年 5 月签订信贷协议后，我们借了美元15.0 贷款人提供的百万美元定期贷款（A-1批定期贷款）；在收到美国食品药品管理局对我们在2021年9月使用加纳索隆进行CDD的保密协议申请的书面接受后，我们借了美元30.0 来自贷款人的百万笔A-2定期贷款（A-2批定期贷款）；2022年3月，我们借了美元30.0 由于美国食品和药物管理局批准ZTALMY口服暂停剂，用于治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作（B批定期贷款），贷款机构提供了数百万美元的定期贷款。2022年5月，我们签订了一项修正案（信贷协议修正案），将C批定期贷款（C批定期贷款）承诺的承诺日期从2023年6月30日延长至2023年12月31日，并取消与C批定期贷款相关的承诺费。同样在2022年5月，我们就D批定期贷款（D批定期贷款）承诺向Oaktree单独发出了终止承诺的通知。2022年10月，我们签订了一项修正案，除其他外，允许与萨加德完成收入利息融资协议及其下的交易。此外，《信贷协议修正案》增加了我们在偿还信贷协议下的贷款本金（无论是预付款还是定期还款）时应缴的退出费 2.00% 到 2.67%。2023 年 8 月，我们向 Oaktree 单独发出了与 $ 有关的终止承诺的通知25.0 百万的C批定期贷款承诺。2024年6月，我们签订了一项修正案，取消了其中的最低流动性承诺，并将2024年到期的剩余季度本金减少到期 50%。在2024年6月6日修正案生效之日，我们还一次性预付了美元15.0 百万笔未偿的b批贷款，以及相应的应计和未付利息以及适用的退出和预付款费用。此外，在截至2024年6月30日的六个月中，我们开始支付所需的季度本金。截至2024年6月30日，信贷协议下的贷款包括美元58.1 先前提取的100万笔定期贷款，其中没有其他可用资金。

在2024年6月6日修正案之前，信贷协议包含最低流动性协议，要求我们将现金和现金等价物维持在至少1美元15.0 从b批定期贷款的融资之日起至定期贷款到期日为百万美元.

定期贷款将由我们未来的某些子公司（担保人）提供担保。我们在信贷协议下的义务由我们几乎所有资产的质押担保，并将由担保人几乎所有资产的质押作为担保。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款的利息按固定年利率（在违约时可能会增加）为 11.50％，并且我们需要按季度支付利息，直到到期日。我们还必须从2024年6月30日起每季度支付本金，金额等于 2.5占先前提取的定期贷款总额的百分比，持续到2025年，届时我们需要按等于的金额支付季度本金 5.0到期日之前提取的定期贷款总额的百分比。在到期日，我们需要全额支付所有未偿定期贷款和信贷协议所欠的其他款项。

在借入任何一部分定期贷款时，我们需要支付的预付费用为 2.0当时借入的本金总额的百分比。此外，承诺费为 75 在开始的时期内，b、C和D档每笔承诺的年度累积基点开始累计 120 天在A-2期定期贷款的融资日期之后，一直持续到适用的批次融资或终止，届时相关的承诺费到期。A-2批定期贷款于2021年9月27日获得融资，因此，我们开始累积b、C和D部分定期贷款的承诺费 120 天后来，即2022年1月25日。我们提取了额外的美元30.0 2022年3月的b批定期贷款为100万英镑，支付的款额低于美元0.1 百万英镑

与b批定期贷款相关的承诺费。2022年5月的修正案取消了与C批定期贷款相关的承诺费，另外，我们在2022年5月终止了D批定期贷款，并于2023年8月终止了C批定期贷款。

我们可以预付全部或任何部分定期贷款，并且必须强制性预付定期贷款，这些收益来自资产出售、意外事故和谴责事件以及违禁的债务发行，但某些例外情况除外。定期贷款的所有强制性和自愿预付款均需缴纳等于以下金额的预付保费 2如果预付款在2024年5月11日之后但在2025年5月11日当天或之前，则预付本金的百分比。如果预付款发生在 2025 年 5 月 11 日之后，不预付保费到期。2024 年 6 月的预付款 $15.0 百万导致额外的 $0.3 截至2024年6月30日的六个月的利息支出中包含数百万美元的预付保费。

此外，我们需要支付退出费，金额等于 2.67已偿还的所有本金的百分比，无论是强制性预付款、自愿预付款还是定期还款。在2022年10月28日信贷协议修正案之前，退出费为 2.0%。退出费的增加导致额外的美元0.5 数百万美元的债务发行成本在合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

根据信贷协议，我们受许多肯定和限制性契约的约束，包括对我们和子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、与他人合并或合并、处置资产、支付股息和分派以及进行关联交易的能力的限制，但某些例外情况除外。截至2024年6月30日，我们遵守了所有契约。

在某些事件发生时，包括但不限于我们未能履行信贷协议下的付款义务、违反我们在信贷协议下的某些其他契约、发生其他债务的交叉违约，或与食品药品管理局或其他监管机构的执法行动或召回加那索隆有关的违约，除其他补救措施外，Oaktree和贷款人将有权加快定期贷款下的所有未偿还款项并申报所有本金、利息和未缴费用立即到期并付款。

2022年3月，我们借了美元30.0 美国食品和药物管理局批准ZTALMY用于CDD，并产生了100万美元的债券发行费用1.8 百万，包括退出费 $0.6 百万美元，在我们的合并资产负债表上被归类为反负债，使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

2021 年 9 月，我们借了美元30.0 在收到美国食品药品管理局书面接受我们关于使用加那索隆治疗CDD的保密协议文件以及产生的债券发行费用为1美元后，收到100万英镑1.2 百万，包括退出费 $0.6 百万美元，在我们的合并资产负债表上被归类为反负债，使用有效利率法在贷款期限内被确认为利息支出。

2021 年 5 月，我们借了美元15.0 签订信贷协议后为百万美元，并产生了债券发行成本 $4.4 百万，包括退出费 $0.3 百万美元，在合并资产负债表上被归类为反负债，使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

在截至2024年6月30日的六个月中，我们确认的利息支出为美元5.3 百万，其中 $4.3 百万美元是定期贷款的利息，美元1.0 百万美元是与债务发行成本摊销相关的非现金利息支出。

下表汇总了截至2024年6月30日的合并资产负债表上反映的应付票据的构成（以千计）：


总收益	$	75,000
合同退出费		2,003
本金包括相关的退出费		（17,326)
未摊销的债务折扣和发行成本		（3,052)
应付票据总额	$	56,625

应付票据的当前部分		11,550
应付票据的非流动部分		45,075
应付票据总额	$	56,625

截至2024年6月30日，应付票据的总到期日如下（以千计）：


2024 年的剩余时间	$	3,750
2025		15,000
2026		39,375
总计	$	58,125

11。收入利息融资协议

2022年10月28日（截止日期），我们与Sagard Healthcare Royalty Partners, LP（Sagard）签订了收入利息融资协议（收入利息融资协议），根据该协议，我们收到了美元32.5 百万（投资金额），为我们加那索隆及相关药品的开发和商业化提供资金，包括ZTALMY的商业推出，以及用于营运资金和一般管理用途。2024年6月6日，我们与萨加德签订了收入利息融资协议（以下简称 “修正案”）的第一项修正案，除其他外，只要Oaktree信贷协议下的债务尚未偿还，就取消其中的最低流动性协议。

作为投资金额的交换，我们同意按如下方式向Sagard支付季度款项（付款）：（i）从截止日期起至2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度），每个日历季度的金额等于 7.5（a）我们在美国销售的ZTALMY和所有其他含有加那唑酮的药品的净销售额（净销售额），每种情况下均包含任何剂型、给药方案或强度或任何与之相关的改进（统称为内含产品）的百分比，以及（b）我们在美国制造、开发和销售所含产品时收到的某些其他款项（其他内含付款，以及净销售额）的百分比产品收入）；以及（ii）截至2026年6月30日的日历季度之后的每个日历季度，金额等于（x） 15.0前 $ 的百分比100 所含产品的年产品收入为百万美元，以及（y） 7.5包含产品年产品收入的百分比（超过美元）100 百万。

付款的硬性上限等于 190投资金额的百分比（硬上限）或 $61.8 百万。当Sagard收到与内含产品相关的付款（包括下述任何与硬上限相等的额外付款）时，Sagard的收款权将终止。此外，我们有权自愿向Sagard预付款，此类款项将记入硬上限。

如果 Sagard 没有收到至少等于的总付款 1002027 年 12 月 31 日之前投资金额的百分比或至少 190到2032年12月31日，投资金额的百分比（均为最低金额），那么我们将有义务在每个参考日之后的指定时间内向Sagard支付足以将Sagard总额提高到适用的最低金额的现金。

收入利息融资协议下的债务，包括付款，将由我们未来的某些子公司提供担保，这些子公司必须作为担保人（担保人）成为该协议的当事方。根据惯例，我们在收入利息融资协议下的义务和此类债务的担保是有担保的

允许的留置权和其他商定的例外情况，并根据我们的信贷协议（如下文所述，信贷协议）与Oaktree签订的债权人间协议，质押我们和担保人与ZTALMY和所有其他含有甘那唑酮的药品相关或用于开发、制造、使用和/或商业化的几乎所有资产，包括根据截至日期为《担保协议》的条款，产品收入截止日期：我们之间、担保人不时签署的当事方以及Sagard（担保协议）。

在任何时候，我们都有权但没有义务（看涨期权）以等于以下回购价格（看跌/看涨价格）回购萨加德在付款中的全部但不少于全部权益：（a）在截止日期三周年之日当天或之前， 160投资金额的百分比；（b）在三周年之后，但在截止日期四周年之日或之前， 180投资金额的百分比；以及（c）截止日期四周年之后， 190每种情况下的投资金额的百分比减去我们在该日期之前向Sagard支付的所有款项的总和。

收入利息融资协议包含对我们和子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、处置资产、支付股息和分配以及进行关联交易的能力的某些限制，但每种情况都有某些例外情况。此外，收入利息融资协议包含一项财务契约，要求我们在根据与Oaktree签订的信贷协议偿还贷款后，始终在某些存款账户中保留现金和现金等价物，金额至少等于美元10.0 百万。

关于收入利息融资协议，我们在截止日期与Oaktree签订了信贷协议修正案，该修正案详见附注10。

根据收入利息融资协议，发行成本主要包括咨询和律师费，总额为 $2.6 百万。2024 年 6 月，额外增加 $0.1 与该修正案相关的发行成本为百万美元。这些发行成本作为直接扣除负债账面金额入账，并将在偿还负债的估计期限内按照实际利率法摊销。在截至2024年6月30日的六个月中，我们估计的有效年利率约为 17%。在收入利息融资协议期间，实际利率将受到ZTALMY净收入确认的金额和时间以及ZTALMY净收入预测时间变化的影响。我们每季度重新评估ZTALMY净收入的预期时间，重新计算摊销和有效利率，并根据需要对会计进行前瞻性调整。

下表汇总了截至2023年6月30日和2024年6月30日的六个月的收入利息融资协议的活动（以千计）：



在截至2023年6月30日的六个月中
截至2022年12月31日的收入利息融资余额	$	30,877
截至2023年6月30日的六个月中的非现金利息支出		2,916
截至2023年6月30日的六个月内债务贴现摊销		134
在截至2023年6月30日的六个月内支付的款项		（421)
截至2023年6月30日的收入利息融资余额	$	33,506

收入利息融资负债的当期部分		1,556
收入利息融资负债的长期部分		31,950
截至2023年6月30日的收入利息融资余额	$	33,506

在截至2024年6月30日的六个月中
截至 2023 年 12 月 31 日的收入利息融资余额	$	35,977
截至2024年6月30日的六个月中的非现金利息支出		3,156
截至2024年6月30日的六个月中债务折扣的摊销		197
在截至2024年6月30日的六个月中支付的款项		（1,050)
截至2024年6月30日的收入利息融资余额	$	38,280

收入利息融资负债的当期部分	$	2,849
收入利息融资负债的长期部分		35,431
截至2024年6月30日的收入利息融资余额	$	38,280

12。协作收入

猎户座合作协议

2021 年 7 月，我们与猎户座签订了合作协议（猎户座合作协议）。猎户座合作协议属于ASC主题808，即合作安排（ASC 808）的范围，因为双方都是该协议的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但我们在该安排的某些方面与ASC 606进行了类比，包括交付商品或服务（即记账单位）。与ASC 606进行类比确认的收入在合并运营报表中记作协作收入。

根据猎户座合作协议的条款，我们授予Orion对某些知识产权的独家、特许使用费、可再许可的许可，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称 “领土”）使用我们的候选产品ganaxolone（特许产品）的生物制药产品商业化，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（领域），最初在 CDD、TSC 和 RSE 的适应症。我们将负责许可产品的持续开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助所有临床试验，前提是猎户座可以在该地区进行某些批准后研究。猎户座将负责该地区任何特许产品的商业化，费用和费用由猎户座全权承担。

根据猎户座合作协议的条款，我们收到了一欧元25.0 百万（美元）29.6 2021 年 7 月来自猎户座的预付款（百万）。关于预付费用，我们同意向猎户座提供计划中的加那索龙M2代谢物遗传毒性研究的结果，这是一项 “体内微核和彗星联合研究”。2022年5月，收到了最终研究报告，该报告通过骨髓中微核的形成或肝脏中的彗星形态来衡量，证实没有发现遗传毒性。如果根据研究方案中规定的标准，此类研究的结果为阳性，Orion有权在收到该研究的最终报告后的九十（90）天内终止猎户座合作协议，在这种情况下

我们本来会被要求退款 Orion 七十五百分比（75%) 的预付费用。我们有资格获得最多额外的 €97 根据具体的临床和商业成就获得百万的研发报销和现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费，从口服项目的低两位数到十岁不等，静脉注射计划的低两位数到低20不等。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向Orion提供许可产品。

Orion 合作协议将一直有效，直至最后到期的特许权使用费期限到期之日，特许权使用费期限的定义是从该国家/地区首次商业销售许可产品之日开始，最迟于 (a) 该国家/地区首次商业销售许可产品十周年，(b) 涵盖此类许可产品的制造、使用或销售的许可专利到期的最后到期日在该国家，以及 (c) 监管独家期限的到期，如果任何，适用于此类国家/地区的此类许可产品。自尚未进行商业销售以来，Orion合作协议的有效期至少为十（10）年。Orion Collaboration Agreement允许在某些特定情况下终止，例如重大违约，如果Orion对许可专利权的有效性、可执行性或范围提出质疑，则允许因预测失败、破产和不可抗力而终止，所有这些在合同开始时都不可能发生。

根据指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）开发、使用、销售、出售、要约销售和进口任何由许可产品（许可证）组成的产品的专有权利（ii）开发和监管活动（开发和监管活动），以及（iii）要求按商定价格向Orion提供许可产品（许可产品的供应）。为了确认收入或减少支出，我们确定这三项承诺构成不同的履约义务，我们将在履行这些绩效义务时视情况确认此类收入或支出。

在合同开始时，我们确定预付款中不可退还的部分加上研发补偿金构成《猎户座合作协议》之初的交易价格。由于与这些金额相关的重大收入逆转风险尚未解决，预付款的可退还部分以及未来可能的监管和发展里程碑付款在合同开始时受到完全限制。2022年，预付款的可退还部分被确定包含在交易价格中，因为如上所述收到了对加那索龙M2代谢物的最终遗传毒性研究，剩余的美元12.7 在截至2022年12月31日的年度中，100万美元的预付款被记录为合作收入。未来潜在里程碑的实现不在我们的控制范围内，并且取决于一定的研发成功，因此存在很大的不确定性。由于欧盟于2023年7月批准ZTALMY口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作，我们现在有资格根据猎户座合作协议获得1000万欧元的商业里程碑付款，如果ZTALMY在该地区开始商业销售，则在 (1) ZTALMY首次商业销售的两周内到期，以较早者为准由德国、法国、意大利、西班牙和英国组成的国家，以及（2）第一个十八个月的周年纪念日在领土内商业销售ZTALMY。我们将在每个报告期结束时重新评估实现这些里程碑的可能性，并在风险解决期间调整交易价格。此外，当后续销售发生时，我们将确认与基于销售的里程碑和特许权使用费相关的任何对价，因为这些款项主要与许可有关，许可证是我们在签订猎户座合作协议时交付给Orion的。

交易价格已分配给三履约义务基于合同开始时的估计独立销售价格。该许可证的独立销售价格基于折扣现金流方法，并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和使用调整后的市场方法的未来收入潜力。开发和监管活动以及许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

截至2023年12月31日，合同负债总额为美元13.7 百万美元，合同资产总额为美元2.9 百万。根据ASC 210-20，合同负债被与报销研发费用相关的合同资产所抵消，因此合同负债净额为美元10.8 截至 2023 年 12 月 31 日，百万人。

截至2023年12月31日的交易价格和净合约负债：


			累积合作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2023 年 12 月 31 日		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		2,511		4,206
许可产品的供应		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	24,171	$	13,709

减去合约资产总额						2,912
净合同负债					$	10,797

在截至2024年6月30日的六个月中，我们摊销了美元0.7 与开发和监管服务相关的交易价格的百万美元，以降低研发成本。交易价格的下跌导致合同负债总额为美元13.0 截至 2024 年 6 月 30 日，百万人。根据ASC 210-20，合同负债为美元13.0 百万美元被合约资产所抵消1.8 百万美元用于偿还研发费用，因此合同负债净额为美元11.1 截至 2024 年 6 月 30 日，百万人。

截至2024年6月30日的交易价格和净合约负债：


			累积合作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2024 年 6 月 30 日		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		3,252		3,465
许可产品的供应		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	24,912	$	12,968

减去合约资产总额						1,836
净合同负债					$	11,132

我们花了 $2.0 与获得《猎户座合作协议》相关的百万增量成本。这些合同收购成本的分配与交易价格一致, 结果为 $1.1 与确认许可证履行义务相称的销售、一般和管理开支的百万美元支出以及美元0.9 百万美元计为资本化合同成本，包含在其他流动资产和其他资产中，这些成本将在履行开发和监管服务以及许可产品供应义务时摊销。

Tenacia 合作协议

2022年11月16日（生效日期），我们与Tenacia生物科技（上海）有限公司（Tenacia）签订了合作和供应协议（Tenacia 合作协议）。Tenacia合作协议属于ASC主题808 “合作安排”（ASC 808）的范围，因为双方都是该安排的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但对于这种安排的某些方面，包括商品或服务（即记账单位）的交付，我们将其类比为ASC 606。通过类比ASC 606确认的收入在合并运营报表中记为合作收入。

根据Tenacia合作协议的条款，我们授予Tenacia对我们的某些知识产权的独家、特许使用费、可再许可的许可，允许其在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称 “地区”）开发、商业化和以其他方式开发含有我们候选产品ganaxolone（特许产品）的某些口服和静脉注射制剂的产品（许可产品），用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（Field），最初用于治疗细胞周期蛋白-依赖的

激酶样5缺乏症、结节性硬化症复合物和SE（包括难治性和既定SE）（统称为初始适应症）。根据优先谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款, Tenacia同意向我们支付预付现金款项 $10 在生效日期后的四十五（45）天内支付了百万美元（预付费用），该费用已于2022年12月支付。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些开发、监管和销售方面的里程碑后，向我们支付现金付款，这些里程碑涉及（i）加纳索隆的首个新配方或前药或新适应症（选定产品）中的任何加那索隆备用化合物，双方修改了与Tenacia行使首次谈判权相关的Tenacia合作协议而且中国没有其他许可产品获得批准（为清楚起见，这是一个里程碑）本条款 (ii) 项下的付款仅适用于一所选产品），总金额不超过 $256 百万。在里程碑中，美元15 百万与监管部门批准有关，每种口服和静脉注射制剂以及选定产品都有不同的里程碑，总额为 $241 数百万个基于销售的里程碑与ganaxolone每种口服、静脉注射和精选产品配方的特定年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，从每种口服制剂、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方的低两位数到十几岁不等。Tenacia就在该地区的每个特定司法管辖区销售特许产品向我们支付特许权使用费的义务将自该司法管辖区首次商业销售之日起生效，最迟于（i）在该司法管辖区首次商业销售此类许可产品后的十年，（ii）在该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期的有效索赔到期，以及（iii）所有许可产品的到期日此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比的情况。

Tenacia将主要负责该领土许可产品的开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助该领土的实地临床研究，以支持该领土的监管申报。除非适用法律另有规定，否则Tenacia在该地区申请的所有监管批准都将以我们的名义并归我们所有，在这种情况下，为了我们的利益，此类监管批准将以Tenacia的名义并归我们所有。我们和Tenacia已同意签订临床和商业供应协议，根据该协议，我们将向Tenacia提供其所需的许可产品，以使Tenacia在该地区开发和商业化许可产品。双方于2023年5月签订了临床和商业供应协议。该协议包含定价、交付、接受、付款、终止、预测和其他与Tenacia合作协议一致的条款，以及某些质量保证、赔偿、责任和其他标准行业条款。Tenacia将负责获得监管部门的批准，并在中国大陆实现该领域的许可产品的商业化，费用和费用由Tenacia自行承担。Tenacia招收了患者参与我们的辅助用加那索隆的3期随机双盲安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。

只要在领土任何地方支付特许权使用费，Tenacia合作协议的期限就会延长。根据Tenacia合作协议的条款，（i）在生效日期后的特定时间内，Tenacia可以在向我们发出书面通知后以任何或无理由完全终止Tenacia合作协议，并且（ii）任何一方都可以在补救期或破产后因另一方的重大违规行为终止Tenacia合作协议。

根据指导方针，我们在协议中确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发特许产品的专有权利（许可证），以及（ii）要求按商定价格向Tenacia提供许可产品（许可产品的供应）。我们确定这些二承诺代表不同的履约义务，用于确认收入或减少支出，它将在履行这些履约义务时视情况确认此类收入或支出。

交易价格已分配给二履约义务基于合同开始时的估计独立销售价格。许可证的独立销售价格基于折扣的现金流

采用调整后的市场方法并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和未来收入潜力。许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三和六个月中，每个月都没有活动。截至2024年6月30日和2023年12月31日确认的累计合作收入为美元3.0 百万，也就是美元3.0 与许可证相关的百万交易价格作为合同开始时的收入。没有在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，每个月都记录了许可证收入。合同负债总额为美元7.0 截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，均为百万人。根据ASC 210-20，合同负债为美元7.0 百万美元被合约资产所抵消0.7 百万，因此净合同负债为美元6.3 截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，均为百万人。

截至2024年6月30日和2023年12月31日的交易价格和净合约负债：


			累积合作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日		责任
执照	$	2,998	$	2,998	$	-
许可产品的供应		7,002		-		7,002
	$	1万个	$	2,998	$	7,002

减去合约资产总额						700
净合同负债					$	6,302

我们花了 $1.0 获得Tenacia合作协议的增量成本为百万美元。这些合同收购成本的分配与交易价格一致, 结果为 $0.1 百万美元费用记入销售、一般和管理费用以及美元0.2 百万美元计入协作成本收入，与许可履行义务的确认相称，以及 $0.7 百万美元记作资本化合同成本，将在履行许可证产品供应义务时摊销。

Biologix 分销和供应协议

2023年5月，我们与Biologix FzCo（Biologix）签订了独家分销和供应协议（Biologix协议），根据该协议，Biologix有权在阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国分销和销售甘那唑酮。作为分销权的交换，我们将根据相应协议中规定的条款成为Biologix产品的独家供应商，以换取产品的议定购买价格。执行Biologix协议后，我们收到了预付款 $0.5 百万将在Biologix协议的期限内得到承认。我们可能有权在监管里程碑时收取额外费用。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的记录低于美元0.1 与Biologix协议相关的数百万美元合作收入。合同负债总额为美元0.4 百万和美元0.5 截至2024年6月30日和2023年6月30日，分别为百万人。

13。重组成本。

2024年4月15日，我们宣布独立数据监测委员会（DMC）完成了对RAIE试验中期分析的审查。该试验在主要终点上不符合预先确定的中期分析停止标准。2024 年 4 月 30 日，我们实施了减免生效 (RIF)，其影响约为 20占员工总数的百分比，并从2024年第二季度开始实施了额外的成本削减活动，产生了影响。我们花了大约 $2.0 在截至2024年6月30日的六个月中，重组成本为百万美元，主要包括遣散费、员工福利和相关成本，以及与不再使用的临床现场设备相关的非现金股票薪酬支出和合同终止费用。在六月

2024 年 30 日，我们未付的重组成本总额为 $1.0 百万美元，预计将在2024年第三季度全额支付，并包含在2024年6月30日的应计费用中（见注释6）。

下表汇总了截至2024年6月30日的重组余额（以千计）：


重组费用应在 2023 年 12 月 31 日支付	$	—
截至2024年6月30日的六个月中产生的重组成本：
人事成本，包括遣散费和相关费用		1,193
临床设备合同终止费用		759
在截至2024年6月30日的六个月中支付的重组成本		（670)
减去与退休收入基金相关的非现金股票薪酬支出		（330)
截至 2024 年 6 月 30 日的应付重组费用总额	$	952

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

关于前瞻性陈述的警示说明

本10-Q表季度报告包含前瞻性陈述，符合《1995年美国私人证券诉讼改革法》的定义，涉及重大风险和不确定性。在某些情况下，您可以通过 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“预测”、“潜在”、“应该”、“将” 或 “会” 等词语来识别前瞻性陈述，以及/或这些术语的否定词或其他条款旨在识别未来陈述的类似术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。尽管我们认为本10-Q表季度报告中包含的每项前瞻性陈述都有合理的依据，但我们提醒您，这些陈述是基于我们目前已知的事实和因素以及我们对未来的预期，我们无法确定。

本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述除其他外包括以下方面的陈述：

●

我们计划继续在美国成功地将治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）的加那索隆商业化；

●

在3期RAISE试验顶级数据评估后，我们对开发治疗难治性癫痫持续状态（RSE）的加那索龙的期望；

●

我们预计，我们在2024年第二季度实施的成本削减活动将足以为2025年第二季度的运营费用和资本支出需求提供资金；

●

我们计划履行我们在批准后向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）作出的加那索隆的承诺；

●

我们对加那索龙在欧盟（EU）商业化的期望，包括其时机；

●

加那索龙在CDD以外的适应症中的潜在益处，以及我们为其他适应症（包括RSE、结节性硬化症复合物（TSC）和伦诺克斯·加斯托特综合症（LGS）开发加那索龙的能力；

●

临床前研究和临床试验的状况、时间和结果；

●

临床试验的设计和入组、正在进行的临床试验数据的可用性、对监管部门批准的期望以及支持监管部门批准的临床试验结果的实现；

●

在特定其他适应症中寻求加那索隆上市批准的时机；

●

我们维持用于CDD的加那索隆的上市批准以及获得其他适应症的加那索龙的监管批准的能力；

●

我们有可能扩大靶向适应症覆盖范围并探索新的潜在加那索龙配方；

●

我们对支出和未来收入和盈利能力的估计；

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我们对资本需求和额外融资需求的估计；

●

我们对加那索龙潜在市场规模的估计；

●

我们对与猎户座公司（Orion）、泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（Tenacia）和Biologix FZCo（Biologix）合作的期望，包括预期的里程碑金额和时间、特许权使用费和其他付款，包括相应的研发补偿（如果适用）；

●

我们吸引具有可接受的发展、监管和商业专业知识的合作者的能力；

●

从企业合作、许可协议和其他合作或收购活动中获得的利益和合同要求，包括与甘那唑酮的开发和商业化相关的利益和合同要求；

●

收入来源，包括用于CDD的加那唑酮的预期未来销售、我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订的合同（BARDA合同）、企业合作、许可协议以及为开发和商业化用于CDD和正在开发的用于加纳索隆的其他适应症的加纳索隆而开展的其他合作努力；

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我们建立和维护有效的销售和营销基础设施的能力，我们可以选择直接营销和销售加那索隆；

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加那索隆的定价以及报销时间和金额；

●

其他可能出现的竞争疗法的成功；

●

加那索隆的制造能力和供应；

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诸如Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid）之类的第三方可能提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能损害我们的业务；

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我们对Ovid的一项专利进行授权后审查的结果，以及Ovid对其中一项专利的跨部门审查质疑的结果；

●

通过收购更多符合我们业务战略的候选药物，我们有可能扩大产品线并实现产品线的多样化；

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我们维护和保护知识产权的能力；

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我们的经营业绩、财务状况、流动性、前景和增长战略；

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除其他行动外，我们获得额外融资或战略交易并继续作为持续经营企业的能力；

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我们第四次修订和重述的公司注册证书中专属法庭条款的可执行性；以及

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我们经营的行业和可能影响该行业或我们的趋势。

你应该参考第二部分第 1A 项。 风险因素 本10-Q表季度报告和第一部分第1A项。 风险因素 我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-k表年度报告，该报告旨在讨论可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证，本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明不准确，则不准确性可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何指定时间范围内或根本实现目标和计划的陈述或保证。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

您应阅读本10-Q表季度报告以及我们在本10-Q表季度报告中引用的文件，并已完整地作为10-Q表季度报告的附录提交，同时要了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。我们用这些警示性陈述来限定所有前瞻性陈述。

以下 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 应与：（i）中期合并财务报表及其相关附注，包含在本10-Q表季度报告中；（ii）我们截至2023年12月31日止年度的年度合并财务报表，这些报表包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中。

概述

我们是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发治疗癫痫发作障碍的创新疗法，包括罕见的遗传性癫痫和癫痫持续状态（SE）。2022年3月18日，美国食品药品管理局批准了我们的新药申请（NDA），用于使用ZTALMY®（加那索隆）口服混悬液CV治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作。ZTALMY是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，于2022年第三季度开始商业销售和发货。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。我们与Orion签订了独家合作协议，将ZTALMY的加那索隆在欧洲商业化。猎户座继续为2024年下半年在部分欧洲国家商业推出ZTALMY做准备。2024年7月18日，我们宣布，中国国家药品监督管理局（CNMPA）已批准加那索龙口服混悬液用于治疗两岁及以上CDD患者的癫痫发作。我们与Tenacia签订了合作协议，在中国大陆、香港、澳门和台湾实现加那索隆的商业化。

我们还在开发用于治疗其他罕见遗传性癫痫（包括TSC）的加那索龙。我们的3期TSC（TrustTSC）临床试验的主要结果预计将在2024年第四季度的上半年公布。TSC是一种罕见的多系统遗传性疾病，由TSC1基因或TSC2基因的遗传突变引起。TSC 通常以非癌性肿瘤、皮肤异常和严重的神经系统表现为特征，包括难治性发作和神经发育迟缓。TSC 是遗传性癫痫的主要病因。

我们最近公布了用于治疗RSE的静脉注射（IV）甘那唑酮的RAISE试验的主要结果。SE 是一种危及生命的疾病，其特征是持续、长期的癫痫发作或快速反复发作，而不会干扰意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，这会导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的 SE 患者被归类为已建立癫痫持续状态 (ESE)，随后发展到至少一种二线抗癫痫药物 (AED) 但随后失效的患者被归类为患有 RSE。RAISE的最终结果显示，该试验达到了其第一个共同主要终点，即与安慰剂相比，在开始静脉注射加那索龙后的30分钟内停止癫痫持续状态的患者比例具有统计学意义：分别为80％和13％（p 0.0001），但其第二个共同主要终点未能达到统计学意义，即开始静脉加那索隆后36小时内未进行静脉麻醉的患者比例与安慰剂：分别为63％和51％（p = 0.162）。我们将继续分析完整的RAISE试验数据集，并计划要求与美国食品药品管理局会面，讨论RSE静脉注射加那索龙的潜在前进方向。

我们的管道

我们正在根据加那索龙的作用机制和临床概况为特定适应症开发加那索龙，包括以下项目：

我们的口服产品和候选产品

ZTALMY^® （加那唑酮）口服混悬液 CV

ZTALMY 是一种每天给药三次的口服混悬剂，是我们为治疗 CDD 相关的癫痫发作而开发的。ZTALMY于2022年3月获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗与CDD相关的两岁及以上患者的癫痫发作。ZTALMY是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，于2022年第三季度开始商业销售和发货。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们记录的ZTALMY净产品收入分别为800万美元和1,550万美元。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的ZTALMY净产品收入分别为420万美元和760万美元。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。随着欧盟批准ZTALMY的上市许可，我们的ZTALMY在欧洲的商业化合作伙伴Orion宣布已开始为预计于2024年下半年在欧洲推出的ZTALMY做准备，包括参与在欧洲各国获得定价和报销批准的必要流程。定价和报销过程可能很耗时，并且可能会推迟Orion在一个或多个欧洲国家对ZTALMY的商业发布。

CDD 是一种严重且罕见的遗传性疾病，由突变引起 CDKL5 基因，位于 X 染色体上。CDD 是一种严重衰弱且可能致命的遗传性疾病，在美国，其发生频率估计为 1:40,000 例活产。它主要影响女性，其特征是发作早、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。这个 CDKL5 基因编码对正常大脑结构和功能至关重要的蛋白质。大多数受CDD影响的儿童都有神经发育缺陷，例如行走、说话和照顾自己困难。许多人还患有脊柱侧弯、胃肠道功能障碍或睡眠障碍。基因检测可用于确定患者中是否存在突变 CDKL5 基因。

2017年6月，我们被美国食品药品管理局授予用于治疗CDD的加那索隆孤儿药称号。该称号为药物开发商提供了七年的美国市场独家经营权、临床研究成本的税收抵免、申请年度拨款的能力、临床研究试验设计援助以及免除《处方药使用者费用法》的申请费。2020年7月，美国食品药品管理局授予用于治疗CDD的加那唑酮的罕见儿科疾病认证（RPD认证）。美国食品药品管理局对在美国影响少于20万人的疾病以及严重或危及生命的表现主要发生在18岁及以下的人群的疾病授予RPD认证。美国食品药品管理局于2022年3月批准ZTALMY用于CDD后，美国食品药品管理局向我们发放了罕见儿科疾病优先审查券（PRV），我们于2022年8月以1.1亿美元现金将其货币化。2022年8月，我们收到了普渡大学神经科学公司（Purdue）的一封信，其中普渡大学声称，根据普渡大学许可协议，我们因出售PRV而欠其550万美元。我们回复普渡大学说，我们不同意他们的说法。2024年2月，在与普渡大学讨论后，我们同意向普渡大学支付400万美元的索赔。第一笔200万美元的分期付款于2024年3月支付给普渡大学，第二笔200万美元的分期付款于2024年6月支付。

2019年11月，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）授予用于治疗CDD的加那索龙孤儿药称号。在授予上市许可之前，COMP必须确定孤儿药的指定标准是否仍然得到满足。2023年5月26日，COMP对维持欧盟对加纳索龙治疗CDD的孤儿药认定提供了积极意见。

美国和欧盟批准ZTALMY治疗CDD的依据是3期双盲安慰剂对照试验（万寿菊试验）的数据，该试验对101名患者进行了随机分组并接受了ZTALMY治疗。接受ZTALMY的临床试验患者显示，28天严重运动发作频率中位数降低了30.7％，而接受安慰剂的患者中位数下降了6.9％，达到了该试验的主要终点（p=0.0036）。在万寿菊试验开放标签延期阶段的两年中，接受ZTALMY治疗的患者（n=50）的重度运动发作频率中位数降低了48.2％。这些数据表明，长期接受治疗的患者可能会表现出癫痫发作频率的持续降低。万寿菊试验双盲部分中最常见的不良事件（AE）是嗜睡（加那索龙组为36.0％，安慰剂组为15.7％）、发热（分别为18.0％和7.8％）和唾液分泌过多（分别为6.0％和2.0％）。

我们拥有一系列专利和待处理的专利申请，这些专利申请声称含有某些加那索隆配方，涵盖了加那索隆的某些治疗用途，包括治疗慢性阻塞性肺病。在这些家族中，专利和以专利形式签发的申请的20年期限为2026年至2042年，没有任何可用的专利期限调整或延期。我们还从Ovid获得了某些专利的许可，这些专利声称加那索龙在治疗CDD方面的某些治疗用途。许可专利包括已授予的美国专利以及在美国和欧洲的待批申请。在没有任何可用的专利期限调整的情况下，这些许可专利和作为专利颁发的申请的20年期限将持续到2037年。

美国商业战略。 自ZTALMY获得美国食品药品管理局批准以来，我们一直专注于实施和执行一项综合启动计划，通过专业药房向美国的CDD患者提供ZTALMY。关键商业战略已经包括并将继续包括：（1）执行我们的供应链网络和质量管理体系，以确保产品可供患者使用；（2）提高临床对ZTALMY的认识，它是美国食品药品管理局批准的首款也是唯一一款专门用于治疗CDD发作的产品；（3）将我们的现场销售队伍部署到治疗这种罕见儿科患者群体的医生身上；（4）让商业和政府付款人参与以获得保险；以及（5) 增强我们的内部能力 (例如财务、人力资源、信息技术、数据分析和合规），以支持我们作为商业公司首次成立。

美国营销策略。我们在美国的营销策略是强化癫痫发作是各种CDD症状的核心，将ZTALMY确立为全面管理与CDD相关的癫痫发作的核心，并确保患者从处方到配送都能无缝获得ZTALMY。我们对ZTALMY的营销活动非常活跃，我们的综合商业发布活动于2022年第三季度启动。

美国销售策略。我们的美国商业战略将我们的销售区域划分为 16 个美国地区，我们经验丰富的区域客户经理将重点客户和卓越中心锁定在 CDD 上。根据市场研究，我们估计，在美国，ZTALMY for CDD 的潜在患者群体约为 2,000 名儿科患者。由于这是美国食品和药物管理局批准的首款专门用于与CDD相关的癫痫发作的产品，CDD的第十修订版（ICD10）代码于2021年制定，因此该特定市场可用的数据有限。我们加强了市场准入和野战部队团队，付款人和客户的参与仍在进行中。

美国市场准入。我们已经成立了付款人和报销账户小组，目的是获得和维持ZTALMY在美国的报销（承保范围）。我们将工作重点放在商业付款人的报销上，药房福利经理（PBM）控制着大多数商业药房福利生活，政府付款人，主要是CDD目标人群的医疗补助。我们预计，大约50％的CDD患者群体将通过收费服务或管理式医疗补助获得初级保险，其余约50％将通过商业付款人获得初级保险，排名靠前的PBM具有重大影响力。美国ZTALMY的处方和配送流程由ZTALMY One™ 进行管理，这是一项全面的患者支持计划。该计划的注册提供各种支持和信息，以帮助开ZTALMY处方的护理人员和患者获得ZTALMY处方，并协助确定是否有资格获得自付支持或免费药物计划。

美国专业药房。我们正在利用专业药房Orsini Pharmaceutical Services, LLC（Orsini）为美国的患者提供服务，包括患者入组、福利验证和调查、事先授权支持、患者教育和药物咨询、产品配送和运输协调。

美国专业分销商。我们正在利用专业分销商ASD Specialty Healthcare, LLC (ASD) 在美国向机构住院药房、美国政府客户（包括退伍军人事务部或国防部的任何场所）以及Kaiser Permanente设施提供与ZTALMY相关的分销服务。

基础架构。我们将继续增强内部能力和流程，为商业阶段的公司提供支持。我们已经实施了医疗保健合规计划，以指导我们遵守药品销售的规章制度。

商业供应品的制造。我们已经与当前的制造商以及我们目前的成品散装药品供应商签订了加纳索隆活性药物成分（API）的商业供应协议。此外，我们还与第二家原料药供应商签订了主供应协议，以开展某些工艺开发活动，如果成功，则提供API和/或API中间体的商业供应。

在美国作为受控物质进行监管。2022年6月1日，缉毒局（DEA）在《联邦公报》上发布了一项临时最终规则，将加那索隆及其盐类列入《管制物质法》（CSA）附表五，该规则于2022年12月9日成为最终规则。根据CSA的规定，根据药物的可接受医疗用途和药物的滥用或依赖可能性，将药物分为五（5）个不同的类别或附表。美国药物管理局将附表五定义为滥用可能性低于附表四的药物，由含有有限数量的某些麻醉品的制剂组成。ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货。作为受控物质，加那索隆受适用的CSA要求的约束，例如注册、安全、记录保存和报告、储存制造、分销、进口和其他要求。

FDA 上市后要求。关于美国食品药品管理局批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后承诺。1期肾功能损害研究承诺于2022年5月提交给美国食品药品管理局，1期肝损伤研究和全面的qtC研究于2022年12月提交给美国食品药品管理局，容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果于2023年7月提交给美国食品和药物管理局，M17体外药物相互作用（DDI）研究于2023年8月提交，具有脑穿透力的M17体内Pk研究已于2023年8月提交 2023 年 12 月。剩余的上市后要求包括：对加那唑酮和主要的人类非偶联血浆代谢物M2在大鼠体内进行为期2年的致癌性研究；为期26周的致癌性研究

加那索龙对转基因小鼠的致癌性；以及对大鼠体内M2的幼体动物毒性研究。我们希望能够完成这些剩余的美国食品和药物管理局必需的研究，并正在与美国食品和药物管理局就其完成和提交的时间进行合作。

管理访问计划 (MAPS)。我们已经与Uniphar Durbin Ireland LTD启动了一项全球管理访问计划，以支持在没有患者准入、符合当地监管标准和计划资格且我们尚未建立商业分销关系的地区，相应的CDD相关癫痫发作患者获得ZTALMY。

营销授权申请

2021年8月，EMA人用药品委员会（CHMP）批准了我们加快评估用于治疗与CDD相关的癫痫发作的加那索隆的请求。加那唑酮的上市许可申请（MAA）已于2021年10月11日提交给EMA，2021年10月28日，我们收到了EMA的正式通知，称CDD MAA已通过验证。通过这项验证，EMA开始根据集中程序对MAA进行正式审查。2023年5月26日，CHMP通过了一项积极的意见，建议批准ZTALMY。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY口服混悬剂，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。欧共体的决定适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。ZTALMY是欧盟首种用于治疗与CDD相关的癫痫发作的治疗方法。

欧共体后授权措施。关于欧盟批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后授权措施。1042-HME-1001 研究的临床研究报告 (CSR) 已于 2023 年 9 月提交。加那可龙稳态代谢物研究报告、已完成开放标签试验的最终研究 1042-CDD-3001 CSR、M17 体外 DDI 研究以及采用 Brain Prepenrance 的 M17 体内 Pk 研究已于 2023 年 12 月提交。更新后的环境风险评估，包括沉积物栖息生物毒性研究，已于2024年2月提交。其余上市后授权措施包括：参与 LLF001 研究（CANDID 观察性研究）并提供年度最新情况；参与 CDD-IPR-CDD-0 CDKL5 缺乏症国际患者登记处并提供六个月更新；开发不含苯甲酸钠的悬浮液并评估口服混悬液与食物、饮料、肠内试管、摇晃时间和静置时间的相容性；对M2进行为期26周的口服灌精毒性研究；进行为期26周的M2胚胎-胎儿发育研究；以及进行为期26周的M2胚胎-胎儿发育研究；以及进行为期26周的M2胚胎-胎儿发育研究；以及进行为期26周的M2胚胎-胎儿发育研究口服加那唑酮和 M2 的重组致癌性研究。EMA还要求进行证据权重（WoE）评估，以评估是否需要对加那索隆大鼠进行为期2年的致癌性研究，对患有M2的大鼠进行为期2年的致癌性研究，以及对M2进行幼体毒性研究。我们希望能够完成剩余的必要研究，并正在与EMA合作确定完成和提交研究的时间安排。

经中国国家药品监督管理局批准的用于CDD的加那索龙

2024年7月18日，我们宣布CNMPA批准加那索隆口服混悬液用于治疗两岁及以上CDD患者的癫痫发作。2022年11月，我们与Tenacia签订了合作协议，该协议授予Tenacia在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化加那索隆的权利，以换取特许权使用费和其他与净销售和商业及监管里程碑相关的付款。

结节性硬化症复合体 (TSC)

TSC 是一种罕见的遗传性疾病，可导致大脑、皮肤、肾脏、心脏、眼睛和肺部出现非恶性肿瘤。在极少数情况下，患者可能会出现肾脏、乳房或甲状腺的恶性肿瘤。这种情况是由两者的遗传突变引起的 TSC1 要么 TSC2 基因。它的发生频率约为 1:6,000 例活产，85% 的患者发现了基因突变。尽管该疾病的表型可能变化极大，但癫痫的发生频率高达85％。TSC 是遗传性癫痫的主要病因，通常在生命的第一年表现为局灶性发作或婴儿痉挛。目前批准的癫痫特异性治疗方法很少

在 TSC 中。2021年8月，美国食品药品管理局和欧洲药品管理局于2021年10月批准了用于TSC治疗的加那索龙的孤儿药。

2021年8月，我们公布了我们的开放标签2期试验的主要数据，该试验评估了辅助口服加那索龙对23名TSC相关性癫痫患者的安全性和有效性。该试验招收了23名年龄在2至32岁之间的患者，他们进入了四周的基线期，然后是12周的治疗期，在此期间，他们每天三次接受高达600毫克的加那唑酮（口服液悬浮液）。在试验的延长阶段，完成最初12周治疗期的患者能够继续使用加那索龙。主要终点是12周治疗期内28天TSC相关发作频率与四周基线期相比的百分比变化。次要结果指标包括与4周基线期相比，在12周治疗期结束之前，与TSC相关的28天癫痫发作频率下降幅度大于或等于50％的患者百分比。

主要终点显示，与四周基线期相比，与TSC相关的癫痫发作的28天频率中位数下降了16.6％。次要终点显示，发作减少至少 50% 的患者比例为 30.4%。在试验期间，局灶性发作（n=19）患者的局灶性发作频率中位数降低了25.2％。Ganaxolone 的耐受性普遍良好，据报道，睡眠是最常见的 AE。此外，还发生了一起癫痫恶化的严重不良事件（SAE），研究人员评估该事件与治疗有关。四名患者因不良反应而中止了试验。根据2期TSC试验的睡眠报告，在TrustTSC试验中实施了修订后的滴定时间表，旨在提高耐受性，同时滴定到有效的治疗性加那唑酮水平。迄今为止，在TrustTSC试验中，所有盲人研究人群的停药率不到7％。

针对我们要求结束与美国食品药品管理局就拟议的3期TSC试验举行的第二阶段会议的请求，美国食品和药物管理局对我们的问题提供了书面答复，而不是开会。我们认为，书面答复显示出与TSC的临床开发计划总体一致，并且与美国食品药品管理局对CDD的批准，单一试验可以作为美国监管部门批准TSC的必要支持。为回应我们的协议援助请求，这是一种特殊形式的科学建议，可供罕见疾病指定孤儿药开发者使用，EMA于2021年12月提供了书面反馈以代替会议。我们认为，EMA的书面答复，就像美国食品药品管理局的书面答复一样，显示出与TSC临床开发计划的总体一致。在2022年第一季度开始在美国和欧洲启动研究中心后，我们开始招募患者参加这项TrustTSC全球三期随机、双盲、安慰剂对照试验，该试验涉及大约128名TSC相关癫痫发作患者。根据128名试验参与者的样本量，该试验提供了90％的功效，可以检测到加那索龙和安慰剂在减少癫痫发作方面的25％差异。该试验于2024年5月招收了129名患者，试验地点包括多个TSC卓越中心，主要位于美国、西欧、加拿大、澳大利亚、中国和以色列。主要终点是与TSC相关的癫痫发作频率的28天变化百分比，我们计划在2024年第四季度上半年公布收入数据。

2023年7月，美国专利商标局（USPTO）授予我们一项专利（美国专利号11,701,367），该专利涉及通过口服加那索隆治疗TSC相关癫痫的某些方法。这项颁发的专利将于 2040 年到期。2024年5月，美国专利商标局向我们授予了第二项专利（美国专利号11,980,625），该专利涉及通过口服甘那唑酮治疗TSC相关癫痫的方法。我们将继续起诉该家族中与某些TSC治疗方案有关的专利申请。

的临床开发 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS)、其他癫痫性脑病和前药开发

我们计划扩大对ZTALMY的投资，以探索其在治疗其他罕见癫痫方面的潜力。一项临床试验的初步计划正在进行中，该试验将评估口服加那索隆用于治疗包括LGS在内的各种发育和癫痫性脑病，该试验的目标是2025年上半年开始，等待我们的TrustTSC试验的最终数据结果。LGS 是一种严重的癫痫，通常始于一至八岁。受影响的儿童有神经发育障碍和难治性发作，包括局灶性、失张性、强直性、全身性强直阵挛和非典型失神发作。2023年3月，美国食品药品管理局授予用于治疗LGS的加那索隆孤儿药资格。该名称适用于加那唑酮的活性部分，不依赖于配方。鉴于癫痫发作类型和病因与CDD和其他疾病的发作类型和病因重叠

加那索隆具有治疗潜力，例如TSC，我们认为LGS为ZTALMY或加纳索隆前药提供了一个广阔的机会。

加那索隆前药化合物的开发继续取得进展，主要的口服候选药物已经被选中。我们预计将在2025年下半年完成支持该口服前药的研究性新药（IND），随后将在2025年底之前提交IND申请，并于2026年初启动1期试验，等待我们的TrustTSC试验的最终数据结果。

2023年11月7日，美国专利商标局向Ovid颁发了第11,806,336号美国专利，其主张涵盖了我们用于治疗LGS的候选产品。Ovid LGS专利中的索赔涵盖了加那索龙在LGS治疗中的使用，并不涵盖或影响在任何其他适应症中使用加那索龙。Ovid可能会对我们提起诉讼，指控其LGS专利索赔遭到了侵犯。任何此类程序，无论结果如何，都可能导致大量财政资源的支出和管理层的时间和资源的分散。此外，任何此类程序都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，在此类诉讼期间或我们在此类诉讼中未获成功时，我们可能被禁止为LGS销售或销售加那索隆。如果Ovid决定提起侵权诉讼，我们预计不会根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（Hatch-Waxman法案）的 “安全港” 条款在LGS用加那索隆商业上市之前提起侵权诉讼。我们可能需要获得或获得Ovid LGS专利的许可，才能销售或销售用于LGS的加那唑酮，而这种产品可能无法按商业上可接受的条款或根本无法提供。如果我们无法获得Ovid LGS专利或就许可进行谈判，并且如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利并且该专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿金和费用，或者我们可能被阻止将Ganaxolone完全商业化用于LGS，这将对我们的业务产生重大不利影响。

我们的IV候选产品

癫痫持续状态 (SE)

SE 是一种危及生命的疾病，其特征是持续、长期的癫痫发作或快速反复发作，而不会干扰意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，这会导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的 SE 患者被归类为 ESE，随后进展到至少一种二线 AED 失效的患者被归类为患有 RSE。在RSE中，突触GABA_一个受体内化到神经元中，导致对苯二氮卓类药物等药物的反应性降低。RSE 对一种或多种二线 AED 无反应可能需要静脉麻醉治疗，以终止癫痫发作，预防神经元损伤和其他并发症。静脉麻醉剂增加到诱发深度昏迷的水平，并以该速率保持 24 小时或更长时间。尝试断绝静脉麻醉后复发的 SE 被归类为超级难治性癫痫持续状态 (SRSE)。2016年4月，我们被美国食品药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗SE（包括RSE）的静脉注射配方。

2021年1月，我们招收了第一位患者参加RAISE试验，这是一项针对两种或更多抗癫痫药物失效的RSE患者的随机、双盲、安慰剂对照试验。RAISE试验有大约70个试验地点，主要在美国和加拿大。它旨在招收大约124名患者，这些患者被随机分配接受加那索隆或安慰剂添加到标准护理中。我们与美国食品和药物管理局就协议修正案达成一致，其中包括一项中期分析提案，即三分之二的患者（约82人）完成了对主要和关键二级试验终点的评估。中期分析的入学目标已于2024年第一季度完成。2024年4月15日，我们宣布该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准。我们决定完成对100名患者的RAISE试验的入组。2024年6月17日，我们公布了RAISE试验的最终结果，该结果显示，该试验达到了其第一个共同主要终点，与安慰剂相比，在开始静脉注射加那索龙后的30分钟内停止兴奋剂的患者比例具有统计学意义：分别为80％和13％（第0.0001页）。但是，该试验未能在其第二个共同主要终点上取得统计学意义，即与安慰剂相比，开始静脉注射加那索龙后36小时内未进行静脉麻醉的患者比例：分别为63％和51％（p=0.162）。治疗组和安慰剂组之间的 SAE 发生率相似（静脉加那索龙为 n=19，n=18

用于安慰剂），静脉加那索隆组更常出现低血压。其他次要终点，包括在24小时内增加静脉麻醉或静脉麻醉的治疗，以及减少36小时的脑电图（EEG）发作负担，有利于加那索隆。我们将继续分析完整的RAISE试验数据集，并计划要求与美国食品药品管理局会面，讨论RSE静脉注射加那索龙的潜在前进方向。

迄今为止，我们已经在紧急IND申请下为31名患者提供了静脉注射加那索龙治疗SRSE。在与美国食品药品管理局就RSE静脉注射加那索龙的讨论得出结果之前，我们有可能重新启动静脉注射加那索隆的临床项目，包括在SRSE进行概念验证研究。

我们于2023年开始了单独的3期RSE试验，以支持欧洲的MAA（RAISE II）。在2024年第二季度，我们决定终止RAISE II试验。

2021 年 9 月 7 日，美国专利商标局授予我们一项关于治疗胃肠炎的方法的专利（美国专利号 11,110,100），其中包括与我们使用静脉加那可龙治疗兴奋剂的临床治疗方案相关的索赔。这项颁发的专利将于 2040 年到期。该专利是我们拥有的专利家族的一员，该专利家族包括待处理的专利申请，这些专利声称使用静脉注射加那索龙治疗性脑炎的某些治疗方案，包括RSE。美国专利商标局于2023年6月20日向我们授予了第二项SE专利（美国专利号11,679,117），其主张涵盖了使用高剂量加那索龙的治疗方案，我们认为这与某些患者有关，并加强了我们使用加那索龙治疗包括SRSE在内的SRE的知识产权组合。

2022年7月，美国专利商标局向Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid）颁发了第11,395,817号美国专利（Ovid '817专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。2023年3月15日，我们向美国专利商标局专利审判和上诉委员会（PTAB）提交了一份请愿书，要求对Ovid '817专利进行授权后审查（PGR）。我们的PGR申请辩称，基于多种理由，Ovid '817专利的主张不可获得专利。奥维德于 2023 年 6 月 20 日对我们的请愿书做出了初步回应。在Ovid对我们的PGR请求的答复中，Ovid驳回了Ovid '817专利的第1-21、23和24项索赔，无论PGR的结果如何，其效果都是将这些索赔从专利中抹去。2023 年 8 月 17 日，PTab 发布了一项决定，批准了我们申请 Ovid '817 专利的 PGR 申请。在提起PGR时，pTab表示，我们很有可能能够在诉讼期间宣布Ovid '817专利的其余索赔（22和25-31）无效。2024 年 8 月 1 日，pTab 发布了关于 PGR 的最终书面决定 (Marinus Pharms., Inc. 诉 Ovid Therapeutics, Inc.，PGR2023-00020，第 41 号论文（2024 年 8 月 1 日），得出的结论是，所有剩余的权利主张（第 22 号和 25-31 号索赔）显然不可获得专利。该决定已在专利局的网站（pTab Open Data（uspto.gov））上公开发布。如果奥维德希望要求重审或审查该决定，奥维德可以在2024年8月1日的pTab决定之日起的30天内向PTab申请重审或寻求董事审查。如果奥维德希望就该裁决向美国联邦巡回上诉法院提出上诉，奥维德可以在自2024年8月1日pTab裁决之日起63天内向联邦巡回法院提出上诉通知。如果奥维德选择在向联邦巡回法院上诉之前向PTab申请重审或寻求董事审查，则提交上诉通知的时间将从pTab对重审或董事复审请求采取行动之日算起。联邦巡回上诉的整个过程可能需要大约15到24个月才能完成。

2024年2月20日，美国专利商标局向Ovid颁发了第11,903,930号美国专利（Ovid '930专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。2024年3月5日，美国专利商标局向Ovid颁发了第11,918,563号美国专利（Ovid'563专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。我们正在评估 Ovid '930 专利和 Ovid '563 专利。

Ovid 可能会对我们提起诉讼，指控其专利受到侵犯。在PtaB或法院进行的任何此类诉讼，无论其结果如何，都可能导致大量财政资源的支出以及管理层的时间和资源的分散。此外，任何此类程序都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，尽管可能性不大，但在此类诉讼期间或我们在此类诉讼中未获成功，我们可能会被禁止为包括RSE在内的SE（包括RSE）销售或销售加那索隆。如果Ovid决定提起侵权诉讼，我们预计不会根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（Hatch-Waxman法案）的 “安全港” 条款在美国商业推出适用于RSE的加那索隆之前提起侵权诉讼。我们可能需要获得或获得某些Ovid专利的许可，才能在美国为RSE销售或出售加那唑酮，

这可能无法按商业上可接受的条款提供，也可能根本无法提供。如果我们无法获得某些Ovid专利或就许可进行谈判，并且如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利并且这些专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿金和费用，或者，尽管可能性不大，但我们可能会被阻止在美国完全商业化用于RSE的加那索隆，这将对我们的业务产生重大不利影响。

Ovid '817专利、Ovid '930专利和Ovid '563专利索赔仅限于使用加那索龙治疗性兴奋剂，并不涵盖或影响我们治疗与CDD相关的癫痫发作的ZTALMY的营销和销售。

2024年3月24日，奥维德对我们的一项使用加那索龙治疗SE和RSE的专利（美国专利号11,110,100）提出了跨方审查（IPR）质疑。我们于2024年6月26日提交了对知识产权的初步回应。根据我们的回应，pTab将有3个月的时间来决定是否制定Ovid知识产权。如果pTab制定了知识产权，则不会是关于该专利权利要求的可专利性的最终决定。如果提起诉讼，预计pTab将在考虑诉讼期间编制的完整记录后，于2025年10月发布关于索赔可专利性的最终决定。如果我们在知识产权程序中没有胜诉，则可以向联邦巡回上诉法院对该裁决提出上诉。如果上诉不成功，我们为使用静脉注射加那索龙治疗SE或RSE而获得专利保护的能力可能会受到限制。无法为使用静脉注射甘那唑酮治疗SE或RSE而获得有意义的专利保护，可能会对我们的业务产生重大不利影响。

运营

迄今为止，我们的业务主要包括组织和配备我们的公司，开发加那唑酮，包括进行临床前研究和临床试验，筹集资金，在某些地区与ZTALMY合作以及ZTALMY的早期商业化。我们主要通过出售股权和债务证券为我们的运营提供资金。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的ZTALMY净销售额分别为800万美元和1,550万美元。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的ZTAMLY净销售额分别为420万美元和760万美元。自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了因出售PRV获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月外，我们还出现了净亏损。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利业务，如果实现盈利，也无法持续持续下去。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3580万美元和7,450万美元。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3,190万美元和6,670万美元。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为6.464亿美元。

我们预计，在未来一段时间内，我们将继续蒙受巨额损失，因为我们：

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针对靶向适应症进行多项后期临床试验；

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继续开展研究、开发和扩大生产规模，以优化我们可能获得监管部门批准的加那索隆和剂型；

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建立和实施销售、营销和分销能力，以继续将加那索隆商业化；

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开展其他临床前研究和临床试验，以支持向美国食品和药物管理局提交保密协议、向EMA提交Maa以及向其他国家的监管机构提交其他上市许可申请；

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获得其他候选产品的权利并为其开发提供资金；

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维护、扩大和保护我们的全球知识产权组合；

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雇用额外的临床、制造、科学和商业人员；以及

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增加或加强业务、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们药物研发工作的人员。

财务概览

产品收入，净额

我们的第一款经美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货。我们有三个客户，其中一个是直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini，约占我们迄今为止ZTALMY收入的99％。我们与奥尔西尼签订的合同规定了在收到采购订单后交付ZTALMY的单一履约义务，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。我们在ZTALMY的控制权移交给奥尔西尼时确认ZTALMY的收入，Orsini在交付给Orsini后再转交给Orsini。我们确认的ZTALMY收入的交易价格包括对可变对价的估计。运往奥尔西尼的运费和手续费记作销售、一般和管理费用。可变考虑的组成部分包括：

贸易折扣和津贴。 我们提供合同折扣，包括激励性即时付款折扣和退款。这些潜在折扣均记录为确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入和应收账款的减少。我们使用预期价值法估算折扣和津贴的可变对价金额。

政府回扣。 根据州医疗补助计划、医疗保险和Tricare零售退款计划，我们有折扣义务的约束。我们估算与这些折扣计划相关的储备金，并在确认相关产品收入的同一时期记录这些债务，从而导致产品收入减少。

患者援助。我们提供自愿自付患者援助计划，旨在提供资金向符合条件的患者提供援助，支付付款人要求的处方药共同付款，现金支付者的优惠券计划。此项援助的当前负债的计算基于对索赔的估算以及我们预计收到的与ZTALMY相关的每项索赔的费用，这些索赔已被确认为产品收入，但在每个报告期结束时仍保留在分销渠道库存中。

联邦合同收入

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订了一份合同（BARDA 合同），该局是美国卫生与公共服务部负责备灾和应急事务的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA合同，我们获得了估计高达5100万美元的赔偿，用于开发用于治疗RSE的静脉注射用加那索龙。BARDA合同规定在费用分摊的基础上提供资金，以支持IV管理的3期临床试验的完成

用于 RSE 患者的加那索龙，涵盖了 RAISE 试验、资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒剂暴露引起的 RSE 的有效治疗方法，以及为某些加那唑酮生产规模扩大和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，该修正案包括：（i）规定行使BARDA合同下的BARDA期权，以支持美国在岸外包甘那唑酮API的制造能力（选项2），（ii）将选项2下的业绩期的结束日期从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从约1150万美元增至约1,230万美元，并且（iv）将我们在选项2下的费用分摊额从约490美元增加到约1,230万美元百万美元至大约 530 万美元。2023年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2023年12月31日延长至2024年9月30日。

BARDA合同包括大约四年的基准期，包括延期期，在此期间，BARDA同意在费用分担的基础上为RAISE试验提供高达约2,100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。在合同期内成功完成RAISE试验和临床前研究之后，BARDA合同规定为三种选择提供约3,100万美元的额外资金，以支持加那唑酮的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括上文所述的1,230万美元行使备选方案 2。根据BARDA合同，如果所有开发方案都完成，我们将负责约3,300万美元的成本分担，BARDA将负责约5200万美元。合同履约期（基准期加上期权行使）最长约五年。

我们在允许的研发费用发生期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入。我们预计联邦合同收入将减少，因为截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。因此，资金目前仅限于备选方案2，该方案支持加那唑酮原料药的生产能力的离岸外包。

协作收入

2021 年 7 月，我们与猎户座签订了合作协议（猎户座合作协议）。根据猎户座合作协议的条款，我们授予Orion独家、含特许权使用费、可再许可的某些知识产权，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称 “领土”）使用含有加那唑酮（特许产品）的生物制药产品的商业化，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、失调或病症（领域），最初是CField适应症 DD、TSC 和 RSE。

根据猎户座合作协议的条款，我们在2021年7月从猎户座收到了2500万欧元（按当时的汇率计算为2960万美元）的预付款。根据特定的临床和商业成就，我们有资格获得高达9700万欧元的额外研发报销和现金里程碑付款。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向Orion提供许可产品。

我们在该安排下确定了以下承诺：（i）开发、使用、销售、出售、要约出售和进口任何由许可产品（许可证）组成的产品的独家权利；（ii）开发和监管活动（开发和监管活动）；以及（iii）要求按商定价格向Orion提供许可产品（许可产品的供应）。我们确定这三项承诺代表不同的绩效义务，以确认收入，并将在我们履行每项绩效义务时确认许可和协作收入或减少支出。

2022年11月16日，我们与泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（泰纳西亚）签订了合作和供应协议（泰纳西亚合作协议）。根据Tenacia合作协议的条款，我们向Tenacia授予了我们的某些知识产权的独家、含版税、可再许可的许可

在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称 “地区”）开发、商业化和以其他方式利用某些含有我们候选产品加那索酮的某些口服和静脉注射制剂的产品的产权，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（领域），最初用于治疗CDD、TSC和SE（包括RSE）（统称为初始适应症）。根据优先谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款，Tenacia同意在2022年12月收到的生效日期后的四十五（45）天内向我们支付1000万美元的预付现金（预付费用）。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些基于开发、监管和销售的里程碑后向我们支付现金，这些里程碑涉及 (i) ganaxolone 的第一个新配方或前药 ganaxolone 或新适应症（精选产品）中的任何备用化合物，双方就Tenacia行使首次谈判权修改了Tenacia合作协议而且在中国没有其他许可产品获得批准（为了明确起见，这是里程碑）根据本条款 (ii) 支付的款项仅适用于一种选定产品），总金额不超过2.56亿美元。在这些里程碑中，1500万美元涉及监管部门的批准，分别与口服和静脉注射配方以及选定产品相关的里程碑，总共2.41亿美元的基于销售的里程碑与每种口服、静脉注射和精选产品配方的年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，每种口服配方、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方从低两位数到十几岁左右。Tenacia 就在该地区的每个特定司法管辖区销售许可产品向我们支付特许权使用费的义务将从该司法管辖区首次商业销售之日开始，并在 (i) 该司法管辖区首次商业销售此类许可产品之日起十年，(ii) 该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期，以及 (iii) 所有许可专利权的最后到期日到期此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比。

Tenacia将主要负责该领土许可产品的开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助该领土的实地临床研究，以支持该领土的监管申报。除非适用法律另有规定，否则Tenacia在该地区申请的所有监管批准都将以我们的名义并归我们所有，在这种情况下，为了我们的利益，此类监管批准将以Tenacia的名义并归我们所有。我们和Tenacia同意签订临床和商业供应协议，根据该协议，我们将向Tenacia提供其所需的许可产品，以使Tenacia在该地区开发和商业化许可产品。双方于2023年5月签订了一项这样的临床和商业供应协议。该协议包含定价、交付、接受、付款、终止、预测和其他与Tenacia合作协议一致的条款，以及某些质量保证、赔偿、责任和其他标准行业条款。Tenacia将负责获得监管部门的批准，并在中国大陆实现该领域的许可产品的商业化，费用和费用由Tenacia自行承担。Tenacia招收了患者参与我们的辅助用加那索隆的3期随机双盲安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。

根据指导方针，我们在协议中确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发特许产品的专有权利（许可证），以及（ii）要求按商定价格向Tenacia提供许可产品（许可产品的供应）。就目的而言，我们确定这两项承诺是不同的履约义务

确认收入或减少支出，我们将在履行这些履约义务时视情况确认此类收入或支出。

我们还与（i）NovaMedica LLC（NovaMedica）签订了在其他地区实现加那唑酮商业化的协议，根据该协议，NovaMedica有权在亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、格鲁吉亚、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、俄罗斯、塔吉克斯坦、土库曼斯坦、乌克兰和乌兹别克斯坦营销和销售加那唑酮，以及（ii）Biologix FZCo（Biologix），其中 Biologix 有在阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国分销和销售加那索隆的权利阿联酋。作为这些权利的交换，我们将根据各自协议中规定的条款成为NovaMedica和Biologix产品的独家供应商，以换取产品的议定购买价格。截至2023年第一季度，我们已开始向NovaMedica限量销售ZTALMY，以支持正在进行的与万寿菊试验患者相关的抢先体验计划。我们正在与Uniphar Durbin Ireland LTD启动一项全球管理访问计划，以支持在没有患者准入、符合当地监管标准和计划资格且我们尚未建立商业分销关系的地区，相应的CDD相关癫痫发作患者获得ZTALMY。我们将继续评估其他市场的机会，以进一步扩大ganaxolone在全球的分销和商业化。

研究和开发费用

我们的研发费用主要包括开发加那索隆所产生的成本，其中包括：

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与员工相关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬支出；

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根据与进行临床试验和临床前研究的临床研究组织（CRO）和调查场所达成的协议产生的费用；

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获取、开发和制造临床试验材料的成本；

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设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维护、企业技术和其他用品的直接和分配费用；

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与临床前活动和监管行动相关的成本；以及

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与开发甘那唑酮新配方和前药相关的成本。

当我们产生研发费用时，我们会将其支出。我们会使用患者入组、临床场所激活和供应商提供给我们的信息等数据，对特定任务完成的进展进行评估，从而记录某些开发活动（例如临床试验）的成本。

除了我们目前和计划中的临床试验外，我们已经并将承担巨额费用，以便为各种临床适应症的加那索隆提交保密协议和补充保密协议（MAA），在每种情况下，进一步临床试验和其他研究的性质、设计、规模和成本将在很大程度上取决于先前的研究、试验以及与监管机构的讨论的结果。很难确定我们当前或未来的临床试验和临床前研究的成本和持续时间，也很难确定如果我们在其他适应症中获得监管部门的批准，我们是否、何时或在多大程度上将从加纳索隆的商业化和销售中获得收入。我们可能永远无法成功地在其他适应症中获得监管部门的批准，如果获得批准，我们可能无法成功地将加纳索龙在其他适应症中的商业化。加那索隆临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括未来临床试验和临床前研究的不确定性、临床试验入学率的不确定性以及重要且不断变化的政府法规。

此外，我们的临床项目成功的可能性将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。参见 风险因素 有关这些因素的更多信息，请参见我们于2024年3月5日提交的10-k表年度报告部分。如果获得批准，我们的持续商业成功取决于获得医生、患者、医疗保健支付方和医学界的广泛市场认可。我们将根据科学和临床上的成功以及对商业潜力的评估，确定要开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。

销售、一般和管理费用

销售、一般和管理费用主要包括高管、商业和其他行政人员和顾问的工资和相关成本，包括股票薪酬和差旅费用。其他销售、一般和管理费用包括商业、法律、专利审查、咨询和会计服务的专业费用。销售、一般和管理费用在发生时记作支出。

重组成本

重组成本主要包括遣散费、员工福利和相关成本，以及非现金股票薪酬支出和合同终止成本。重组成本在发生时记为支出。

产品收入成本

产品收入成本包括库存销售成本，其中包括直接制造和供应链成本。产品收入成本中还包括根据相应的许可协议向普渡大学神经科学公司（Purdue）和Ovid支付的特许权使用费。在2022年3月美国食品药品管理局批准ZTALMY之后，我们开始对与ZTALMY相关的库存进行资本化，因为相关成本有望通过ZTALMY的商业化和随后的销售来收回。在食品和药物管理局批准ZTALMY之前，商业上可销售的产品和材料的成本估计约为200万美元，并已包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品成本收入最初反映了较低的平均单位材料成本，并且一直持续到2024年第二季度，因为之前的支出库存用于商业生产并出售给客户。我们预计，与ZTALMY相关的产品成本收入将开始反映2024年剩余时间及以后的当前单位材料平均成本。

利息收入

利息收入主要包括现金和现金等价物的利息以及短期投资余额。

利息支出

利息支出包括利息支出以及与我们的应付票据和应付收入利息融资相关的债务折扣的摊销。

其他收入，净额

其他收入和支出主要包括非经营性交易、处置待售固定资产的损益、外币交易和公允价值调整。

运营结果

产品收入，净额

在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，我们分别确认了800万美元和420万美元的ZTALMY净产品收入。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们确认了ZTALMY的净产品收入分别为1,550万美元和760万美元。与2023年相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的增长主要是由于在截至2024年6月30日的三个月和六个月中患者人数增加，因为ZTALMY直到最近才在2023年可比时期开始商业销售和发货。

联邦合同收入

由于BARDA合同，我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中分别确认了10万美元和180万美元的联邦合同收入。由于BARDA合同，我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中分别确认了20万美元和890万美元的联邦合同收入。与2023年相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的下降主要与2023年期间对新的第三方加纳索隆API供应商的持续验证相关的费用有关，与2024年的基准期资金无关的收入。截至2023年12月31日，整个基准期资金已入账，因此在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，基准期资金没有收入。

协作收入

根据我们与Biologix的协议，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，合作收入不到10万美元。

研究和开发费用

我们记录直接的研发费用，主要包括外部成本，例如支付给与临床试验相关的研究人员、顾问、中心实验室和首席研究官的费用，以及与特定产品开发计划相关的制造成本。我们不会将与购买临床试验材料相关的成本、与员工和承包商相关的成本、与我们的设施支出相关的成本，包括折旧或其他间接成本，分配给特定的产品计划，因为这些成本部署在研发的多个产品计划中，因此不单独分类。下表显示了我们与每个活跃计划相关的研发费用。目前，我们的研发支出主要来自于我们的CDD、RSE和TSC产品开发计划。在本报告所述期间，我们没有将研发费用分配给任何其他特定的产品开发计划（以千计）：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2024		2023		2024		2023
CDKL5 缺乏症 (1)	$	209	$	816	$	427	$	2,055
PCDH19 相关性癫痫 (2)		—		31		47		125
结节性硬化 (3)		3,816		3,585		6,643		7,374
药物研发——暂停 (4)		1,229		888		2,767		1,158
口服适应症小计		5,254		5,320		9,884		10,712

癫痫持续状态 (5)		4,263		3,578		8,479		6,580
药物开发 — IV (6)		870		939		2,293		9,428
四. 适应症小计		5,133		4,517		10,772		16,008

其他研究与开发 (7)		1,168		632		3,032		1,828
间接研发 (8)		9,342		10,943		21,327		20,797
总计	$	20,897	$	21,412	$	45,015	$	49,345

(1)

截至2024年6月30日的三个月与2023年相比有所下降，这是由于截至2024年6月30日的三个月中临床试验活动减少所致。在截至2024年6月30日的六个月中，与2023年相比有所减少，这是由于截至2024年6月30日的六个月中临床试验活动与2023年同期相比有所减少，以及在截至2023年6月30日的六个月中，与MAA申请和审查相关的活动增加，2024年期间没有可比成本。

(2)

与2023年相比，在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，成本保持相对稳定。

(3)

在截至2024年6月30日的三个月中，与2023年相比有所增加，这主要是由于2024年期间的第三阶段TSC试验活动增加。在截至2024年6月30日的六个月中，与2023年相比有所下降，这主要是由于2023年期间全球研究中心活动的增加，但2024年期间第三阶段TSC试验活动的增加部分抵消了这一增长。

(4)

与2023年相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的增长主要是由于与临床试验批次相关的制造开发活动高于2023年之前的水平。

(5)

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，与2023年相比有所增加，这主要是由于2024年期间RAISE和RAISE II的试验和结案活动增加。

(6)

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，与2023年相比有所下降，这主要是由于与2023年期间验证一家新的美国第三方加纳索隆原料药供应商相关的启动成本。

(7)

与2023年相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的增长主要是由于安全研究的增加以及上市后研究的增加。其他研发费用包括与加那唑酮临床前开发相关的外部费用，包括安全性研究、稳定性研究、临床前研究，包括动物毒理学和药理学研究以及与上市后承诺相关的研究，以及其他专业费用。

(8)

截至2024年6月30日的三个月与2023年相比的下降主要与人员成本和制造活动的减少有关。截至2024年6月30日的六个月中，与2023年相比的增长主要与软件和人员相关的成本增加有关，但制造活动的减少部分抵消了这些成本的增加。间接研发费用包括人员成本和非研究专项研发成本。

销售、一般和管理费用

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，销售、一般和管理费用分别为1,670万美元和3530万美元。截至2023年6月30日的三个月和六个月中，销售、一般和管理费用分别为1,570万美元和3,090万美元。与2023年相比，截至2024年6月30日的三个月，增长的主要驱动因素是专业费用增加80万美元，股票薪酬成本增加70万美元，商业成本增加60万美元，这些费用被50万美元的人事成本减少、30万美元的软件相关费用减少和30万美元的咨询费减少所部分抵消。与2023年相比，截至2024年6月30日的六个月中，增长的主要驱动因素是210万美元的商业成本增加，170万美元的专业费用增加和170万美元的股票薪酬成本增加，这些费用被60万美元的软件相关费用减少和50万美元的咨询成本减少所部分抵消。

重组成本

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，重组成本约为200万美元，2023年没有可比成本，主要包括遣散费、员工福利和相关成本，以及非现金股票薪酬支出和合同终止成本。

利息收入

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，利息收入分别为110万美元和260万美元，而截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为210万美元和450万美元，其中包括现金和现金等价物以及短期投资的利息。下降是由于截至2024年6月30日的三个月和六个月中，现金和现金等价物以及短期投资与截至2023年6月30日的三个月和六个月相比有所减少。

利息支出

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，利息支出分别为460万美元和900万美元，而截至2023年6月30日的三个月和六个月的利息支出分别为420万美元和840万美元。截至2024年6月30日的六个月的利息支出包括与我们的应付票据（合并财务报表附注附注中的附注10）相关的460万美元已付利息和100万美元债务摊销，以及与我们的应付收入利息融资相关的320万美元非现金利息支出和20万美元债务摊销（合并财务报表附注附注11）。截至2023年6月30日的六个月的利息支出包括与我们的应付票据相关的430万美元已付利息和100万美元债务摊销，以及与我们的应付收入利息融资相关的290万美元非现金利息支出和10万美元债务摊销，

其他收入（支出），净额

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，其他收入（支出）净额均低于10万美元。其他收入（支出），净额主要包括非经营性交易、处置待售固定资产的损益、外币交易和公允价值调整。

流动性和资本资源

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了因出售PRV获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月外，我们还出现了净亏损。在截至2024年6月30日的六个月中，我们的净亏损为7,450万美元。截至2024年6月30日的六个月中，我们在经营活动中使用的现金为6,830万美元，而截至2023年6月30日的六个月为6,580万美元。从历史上看，我们的运营资金主要通过出售普通股、应付票据、优先股和可转换债务。

2022年8月，我们收到了普渡大学的一封信，其中普渡大学声称，根据普渡大学许可协议，我们因出售PRV而欠其550万美元。我们回复普渡大学说，我们不同意他们的说法。2024年2月，在与普渡大学讨论后，我们同意向普渡大学支付400万美元的索赔。我们在2024年3月支付了第一笔200万美元的分期付款，并于2024年6月支付了第二笔200万美元的分期付款。

2023年9月，在与JMP Securities LLC（JMP）签订的经修订的股权分配协议（EDA）中，我们以每股7.17美元的价格出售370万股普通股，获得了总额约2590万美元的净收益。

截至2024年6月30日，我们的现金及现金等价物为6,470万美元。截至2024年6月30日，我们没有任何短期投资。我们认为，截至2024年6月30日，我们现有的现金和现金等价物将足以为2025年第二季度的运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括在2024年第二季度实施的成本削减活动。将来，我们将需要从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展我们与加那索隆有关的所有商业化和计划中的研发活动。

橡树信贷协议

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日、2022年10月28日和2024年6月6日（信贷协议）修订，我们与作为行政代理人的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称为贷款人）签订了信贷协议，该协议为我们提供了五年期优先有担保定期贷款，总额不超过1.25亿美元分为五批（统称为 “定期贷款”）。截至2024年6月30日，我们已经提取了三笔资金，没有额外的资金可用。

我们在截止日收到了1,500万美元的A-1期定期贷款，在美国食品药品管理局正式接受了与使用加那索龙治疗CDD有关的保密协议申请后，于2021年9月收到了3,000万美元的A-2期定期贷款，在食品药品管理局批准ZTALMY用于CDD之后，我们于2022年3月获得了3,000万美元的b批定期贷款。关于信贷协议的第二修正案，我们在2024年6月预付了1,500万美元的b批定期贷款以及相关的预付罚款、退出费和应计利息。此外，在截至2024年6月30日的六个月中，我们开始支付所需的季度本金。截至2024年6月30日，信贷协议下的贷款包括先前提取的5,810万美元定期贷款，根据该协议没有额外资金可用。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款的利息固定年利率为11.50％（在违约时可能会增加），并且我们必须按季度支付利息，直到到期日。我们还必须从2024年6月30日开始按季度支付本金

金额等于先前提取的定期贷款总额的2.5％，持续到2025年，届时我们需要按等于先前提取的定期贷款总额的5.0％的季度本金还款，直到到期日。在到期日，我们需要全额支付所有未偿定期贷款和信贷协议所欠的其他款项。

在借入任何一部分定期贷款时，我们需要支付当时借入本金总额的2.0％的预付费用。

关于下述与萨加德签订的收入利息融资协议，我们于2022年10月28日签署了信贷协议修正案，除其他外，允许完成收入利息融资协议及其下的交易，并支付了与执行该修正案相关的30万美元管理费。此外，该修正案将我们在偿还信贷协议下的贷款本金（无论是预付款还是定期还款）时应缴的退出费从2.00％提高到2.67％。

萨加德融资协议

2022年10月，我们与Sagard Healthcare Royalty Partners, LP（萨加德）签订了收入利息融资协议（收入利息融资协议），根据该协议，我们获得了3,250万美元。

作为投资金额的交换，我们同意按如下方式向Sagard支付季度款项（付款）：（i）从该融资截止日期起至2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度）的每个日历季度，金额等于（a）我们在美国销售的ZTALMY和所有其他含有加那唑酮的药品净销售额（净销售额）的7.5％，每种情况下均包括任何剂型、剂量补充剂物质、强度或与之相关的任何改进（统称为 “内含产品”）以及 (b) 我们在以下方面收到的某些其他款项与美国内含产品的制造、开发和销售有关（其他包括的付款，以及净销售额，产品收入）；以及（ii）在截至2026年6月30日的日历季度之后的每个日历季度，金额等于（x）内含产品前1亿美元年度产品收入的15.0％，（y）超过1亿美元的内含产品年收入的7.5％。

付款的硬上限等于投资金额（硬上限）的190％（6180万美元）。当Sagard收到与内含产品相关的付款（包括下述任何与硬上限相等的额外付款）时，Sagard的收款权将终止。此外，我们有权自愿向Sagard预付款，此类款项将记入硬上限。

如果到2027年12月31日，Sagard尚未收到相当于投资金额至少100％的总付款，或者到2032年12月31日尚未收到至少相当于投资金额的190％的总付款（每笔最低金额），则我们将有义务在每个参考日之后的指定时间内向Sagard支付足以将Sagard总额提高到适用的最低金额的现金款项。

BARDA 合约

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订了一份合同（BARDA 合同），该局是美国卫生与公共服务部负责备灾和反应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA合同，我们获得了估计高达5100万美元的赔偿，用于开发用于治疗RSE的静脉注射用加那索龙。BARDA合同规定，在费用分摊的基础上，为完成针对RSE患者静脉注射的加那索隆的3期临床试验提供资金，该试验涵盖RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒剂暴露引起的RSE的有效治疗方法，以及为某些加那唑酮的生产规模和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，该修正案除其他外，（i）规定行使BARDA合同下的期权以支持美国在岸外包

ganaxolone API（选项2）的制造能力，（ii）将选项2下的业绩期限的结束日期从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊额从约1150万美元增加到约1,230万美元，（iv）将选项2下的成本分摊金额从约490万美元增加到约530万美元。2023年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期限从2023年12月31日延长至2024年9月30日。

BARDA合同包括大约四年的基准期，包括延期期，在此期间，BARDA同意在费用分担的基础上为RAISE试验提供高达约2,100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。在基准期和延长期内成功完成RAISE试验和临床前研究之后，BARDA合同规定为三种选择提供约3,100万美元的额外BARDA资金，以支持加那唑酮的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括上文所述的1,230万美元行使备选方案 2。根据BARDA合同，如果所有开发方案都完成，我们将负责约3,300万美元的成本分担，BARDA将负责约5200万美元。合同履约期（基准期加上期权行使）最长约五年。

股权融资

在2022年11月完成股权融资以及2022年12月行使相关承销商期权方面，我们共发行了12,421,053股普通股和2,105,264份预先筹资的认股权证，用于购买普通股，扣除承保折扣和佣金以及我们支付或应付的发行费用，净收益总额为6,450万美元。

股权分配协议

2020年7月9日，我们与JMP Securities LLC（JMP）签订了股权分配协议（EDA），该协议经2023年3月31日EDA第1号修正案（修订后的EDA）修订，以制定市场股票计划，根据该计划，我们可以不时发行和出售我们的普通股，但没有规定最高总发行价格。修订后的EDA是在我们在S-3表格（文件编号333-271041）上向美国证券交易委员会提交注册声明（2023年注册声明）时签订的，其中包括一份招股说明书补充文件，涵盖我们发行、发行和出售根据修订后的EDA可能发行和出售的高达7500万美元的普通股。根据经修订的EDA的条款和条件，JMP将有权收取最高为每次出售普通股总收益的3.0％的佣金。根据EDA，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，我们都没有出售任何普通股。截至2024年6月30日，根据修订后的EDA，我们最多可以发行和出售4,860万股普通股。

现金流

经营活动。 截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金分别为6,830万美元和6,580万美元。不包括主要与折旧和摊销、债务发行成本、扣除已付现金后的利息增加、股票薪酬以及与猎户座、Tenacia和Biologix合作协议相关的净合同资产/负债变动的非现金影响，截至2024年6月30日的六个月中用于经营活动的现金与2023年同期相比的变化主要是应计应付账款变动减少的结果费用，包括向普渡大学支付的400万美元分期付款等与2023年相比，截至2024年6月30日的六个月中，长期负债、预付费用、其他流动资产、库存和应收账款以及运营费用的增加，其中一部分是由于重组成本造成的，包括在截至2024年6月30日的六个月中支付的70万美元人事相关重组费用。

投资活动。 截至2024年6月30日的六个月中，投资活动提供的现金相当于2990万美元的短期投资到期日，部分被不到10万美元的购买所抵消

实验室设备。截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的现金相当于5,200万美元的短期投资购买量，这部分被500万美元的短期投资到期日所抵消。

融资活动。 截至2024年6月30日的六个月中，用于融资活动的现金相当于1770万美元的长期债务本金预付款，包括相关的融资成本和退出费用，以及行使股票期权的30万美元收益。截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金不到10万美元，相当于行使股票期权的50万美元收益，部分被40万美元的其他融资活动所抵消。

资金需求

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了因出售PRV获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月外，我们还出现了净亏损。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3580万美元和7,450万美元。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利业务，如果实现盈利，也无法持续持续下去。

截至2024年6月30日，我们的现金及现金等价物为6,470万美元。我们认为，截至2024年6月30日，我们现有的现金和现金等价物将足以为2025年第二季度的运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括在2024年第二季度实施的成本削减活动。将来，我们将需要从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展我们与加那索隆有关的所有商业化和计划中的研发活动。为了满足这些额外的现金需求，我们可能会寻求出售额外的股票或可转换债务证券，这可能会导致股东稀释，或者签订联邦合同或其他合作伙伴关系。如果我们通过发行可转换债务证券筹集更多资金，这些证券的权利可能会优先于我们的普通股，并且可能包含限制我们运营的契约。如果可以的话，无法保证我们能够以我们可接受的条件获得额外的股权或债务融资。我们未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生负面影响。

我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：

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我们的临床前研究和临床试验的结果；

●

与加那唑酮相关的开发、配方和商业化活动，包括ZTALMY；

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研究和开发加那唑酮（包括ZTALMY）或任何其他未来候选产品，以及进行临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；

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加那唑酮获得监管部门批准的时间和所涉及的成本，包括美国、欧盟或其他重要市场中除CDD以外适应症中的ZTALMY，以及这些市场中任何其他未来候选产品；

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ZTALMY在美国CDD商业化活动的成本，包括营销、销售和分销成本；

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ZTALMY、任何其他适应症的加那唑酮或任何其他未来候选产品的商业化活动成本已获准销售，包括营销、销售和分销成本；

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按照内部和监管标准制造和配制加纳索隆或任何其他未来候选产品的成本，用于临床前研究、临床试验和商业销售（如果获得批准）；

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我们建立和维持战略合作、许可或其他安排的能力以及此类协议的财务条款；

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我们根据BARDA合同获得资金的能力；

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根据我们与猎户座在欧洲实现加纳索隆商业化的合作和供应协议、我们与Tenacia就加纳索隆在中国大陆、香港、澳门和台湾实现商业化的合作和供应协议，以及我们与Biologix在中东和北非地区分销和供应加纳索隆的独家分销和供应协议，我们对应向我们支付的里程碑和特许权使用费的金额和时机的期望；

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根据我们与萨加德的收入利息融资协议，我们对我们所欠的里程碑和特许权使用费的金额和时间的期望；

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与 ZTALMY 或其他正在开发的加那索隆适应症相关的任何产品责任、侵权行为或其他诉讼，如果获得批准；

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吸引和留住熟练人员所需的资金；

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准备、提出、起诉、维持、辩护和执行专利索赔所涉及的费用，包括诉讼费用和此类诉讼的结果；以及

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CDD 中的 ZTALMY 以及未来批准的产品（如果有）的销售时间和收入或特许权使用费的时间、收入和金额。

请参阅 风险因素 部分包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-k表年度报告中，内容涉及与我们的大量资本要求相关的其他风险。

资产负债表外安排

我们没有任何资产负债表外安排，这些安排对我们的财务状况、财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或对投资者至关重要的资本资源产生当前或未来影响。

讨论关键会计政策及重大判断和估计

根据公认会计原则编制财务报表要求我们在做出某些估计和假设时运用判断力，这些估计和假设会影响财务报表和附注中报告的资产和负债金额、或有资产负债的披露以及报告的收入和支出金额。关键会计政策是那些对描述我们的财务状况和经营业绩最重要的政策，需要管理层做出困难、主观和复杂的判断，才能对本质上不确定的事项的影响做出估计。在截至2024年6月30日的三个月中，我们的关键会计政策与截至2023年12月31日的年度合并财务报表中所述的政策相比没有重大变化，后者包含在2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

根据经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第120亿条的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项下的信息。

第 4 项。控制和程序

(a) 评估披露控制和程序。

我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至本10-Q表季度报告所涉期末我们的披露控制和程序（该术语的定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，以确保记录我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息，，在 SEC 规则和表格规定的时间段内进行了总结和报告，而且我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息会被收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须作出判断。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

(b) 财务报告内部控制的变化

在截至2024年6月30日的季度中，根据《交易法》第13a-15（d）条和第15d-15（d）条的要求，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。

第二部分

其他信息

第 1 项。法律诉讼

我们可能会不时受到正常业务过程中产生的诉讼和索赔。除下文所述外，我们目前未参与任何重大法律诉讼，并且我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的未决或威胁的法律诉讼。

2024年6月5日，美国宾夕法尼亚东区地方法院对我们和我们的某些官员提起了标题为 “Bishins诉Marinus Pharmicals, Inc.等人，案例 2:24-cv-02430” 的证券集体诉讼。该投诉指控违反了经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第10（b）条和20（a）条以及根据该法颁布的第100亿.5条，其依据是有关我们的RAISE和RAISE II临床试验的据称存在重大虚假和误导性的陈述和遗漏。除其他外，该投诉要求赔偿未指明的赔偿、律师费、专家费和其他费用。为该诉讼任命首席原告和首席律师的动议应于2024年8月5日到期。一位据称的股东在8月5日的最后期限之前提出了动议。该动议目前尚待审理，我们打算在时间表确定后采取行动驳回申诉。我们打算大力防范这一行动。

第 1A 项。风险因素

我们先前在截至2023年12月31日财年的10-k表年度报告中披露的风险因素没有重大变化，但以下情况除外：

在未决的证券集体诉讼中，我们和我们的某些高管被指定为被告。该诉讼以及潜在的类似或相关诉讼可能导致重大损失，分散管理层对我们业务的时间和注意力，并对我们的经营业绩产生重大不利影响。这起诉讼以及我们所面临的任何其他诉讼，将花费大量的辩护成本，而且其结果不确定。

我们打算大力防范这一行动。但是，无论索赔是否成功，诉讼通常都很昂贵，并且可能将管理层的注意力和资源从其他业务问题上转移开，这可能会对我们的业务产生不利影响。

我们目前无法估计该诉讼可能给我们带来的成本，因为未决诉讼目前处于初期阶段，我们无法确定解决未决诉讼可能需要多长时间，也无法确定我们可能需要支付的任何损害赔偿金额。如果我们最终需要支付巨额的国防费用、损害赔偿金或和解金额，则此类付款可能会对我们的运营产生不利影响。

将来，我们可能会成为类似诉讼的目标。我们普通股的市场价格经历了并将继续出现波动，过去，经历过股票市场价格波动的公司会受到证券诉讼。未来的任何诉讼都可能导致巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务。我们维持责任保险；但是，如果与未决诉讼或任何其他诉讼相关的任何成本或支出超过我们的保险承保范围，我们可能被迫直接承担部分或全部成本和开支，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩或股票价格产生不利影响。

未决诉讼或任何其他诉讼的不利结果可能会对我们的业务、声誉、财务状况、经营业绩和现金流产生重大不利影响，这反过来又可能导致或可能导致我们无法履行RIFA中包含的财务契约。

我们未来的成功取决于ganaxolone的成功临床开发、监管部门的批准和持续的商业化。ganaxolone正在研究多种适应症，将需要大量的资本资源和多年的额外临床开发工作。

2022年3月，我们获得了美国食品药品管理局对ZTALMY用于CDD的批准，2023年7月，我们获得了欧盟对ZTALMY在欧盟CDD的批准，我们计划在其他几个地理区域开发加那唑酮，并在口服和静脉注射制剂中开发更多适应症。因此，我们的业务取决于我们成功完成临床开发、扩大生产规模、获得监管部门批准以及在获得批准的情况下及时将加那索隆商业化的能力。未经美国食品药品管理局的监管批准，我们无法在美国以任何其他适应症中将加那索隆的其他适应症或配方商业化；同样，未获得类似外国监管机构的监管批准，我们无法在美国境外将其他适应症或配方商业化。在获得监管部门批准用于靶向适应症的加那唑酮的商业销售之前，我们必须通过临床前研究和临床试验中收集的大量证据，以及令美国食品药品管理局满意的批准来证明加那索隆是安全有效的，并且制造设施、工艺和控制措施是足够的。

Ganaxolone 在动物和人类中广泛代谢。在CDD发育过程中，人类血浆中存在一种主要代谢物（M2），而在大鼠或狗的血浆中找不到。M2 的化学结构已被确定。已经进行了活性试验、大鼠剂量范围研究和体内微核及彗星分析以检测遗传毒性，并将结果提交给了美国食品和药物管理局。M17 体外药物相互作用 (DDI) 研究于 2023 年 8 月提交，采用 Brain Penerance 的 M17 体内 Pk 研究于 2023 年 12 月提交。作为上市后的要求，美国食品药品管理局要求其他临床前研究的结果。其中包括：对加那唑酮和主要的人类非偶联血浆代谢物M2在大鼠体内的为期2年的致癌性研究；为期26周的加那唑酮对转基因小鼠的致癌性研究；以及对主要人类非偶联血浆代谢物M2对大鼠体内的幼体动物毒性研究。其他上市后要求包括：1期肾脏和肝脏损害研究和全面的qtC研究；以及容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果。1期肾功能损害研究承诺已于2022年5月提交给美国食品药品管理局。1期肝损伤研究和全面的qtC研究已于2022年12月完成并提交给美国食品药品管理局。容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果已于2023年7月提交给美国食品药品管理局。我们计划在规定的FDA时间框架内完成所需的FDA研究。但是，研究可能需要比预期更长的时间才能完成，或者研究可能得出不利的发现，这可能需要额外的投资，并有可能对标签或我们的销售ZTALMY的能力产生重大影响。

关于欧盟批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后授权措施。1042-HME-1001 研究的临床研究报告 (CSR) 已于 2023 年 9 月提交。加那可龙稳态代谢物研究报告、已完成开放标签试验的最终研究 1042-CDD-3001 CSR、M17 体外 DDI 研究以及采用 Brain Prepenrance 的 M17 体内 Pk 研究已于 2023 年 12 月提交。其余上市后授权措施包括：参与 LLF001 研究（CANDID 观察性研究）并提供年度最新情况；参与 CDD-IPR-CDD-0 CDKL5 缺乏症国际患者登记处并提供六个月的最新信息；对沉积物栖息生物进行毒性研究并进行最新的环境风险评估；开发不含苯甲酸钠的悬浮液并评估口服混悬液与食物、饮料、肠内试管、摇晃时间和静置时间的相容性；进行为期 26 周的研究对M2进行口服灌精毒性研究；进行M2胚胎-胎儿发育研究；对加那可龙和M2进行为期26周的口服强饲致癌性研究。EMA还要求WoE进行评估，以评估是否需要对使用加那唑酮的大鼠进行为期2年的致癌性研究，对患有M2的大鼠进行为期2年的致癌性研究，以及对M2进行幼体毒性研究。尽管我们预计能够在要求的EMA时间范围内完成剩余的必要研究，但研究可能需要更长的时间，或者研究可能产生不利的发现，这可能需要额外的投资，并有可能对标签或我们标记ZTALMY的能力产生重大影响。

2021年1月，我们招收了第一位患者参加RAISE试验，这是一项针对两种或更多抗癫痫药物失效的RSE患者的随机、双盲、安慰剂对照试验。RAISE 试用版有

大约 70 个试验地点，主要位于美国和加拿大。它旨在招收大约124名患者，这些患者被随机分配接受加那索隆或安慰剂添加到标准护理中。我们与美国食品和药物管理局就协议修正案达成一致，其中包括一项中期分析提案，即三分之二的患者（约82人）完成了对主要和关键二级试验终点的评估。中期分析的入学目标已于2024年第一季度完成。2024年4月15日，我们宣布该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准。我们决定完成对100名患者的RAISE试验的入组。2024年6月17日，我们公布了RAISE试验的最终结果，显示该试验达到了其第一个共同主要终点，与安慰剂相比，在开始静脉注射加那索龙后的30分钟内停止兴奋剂的患者比例具有统计学意义：分别为80％和13％（PwE继续分析完整的RAISE试验数据集，并计划要求与美国食品药品管理局会面，讨论RSE静脉注射加那索隆的潜在前进方向）。

2021年8月，我们报告了一项开放标签的单臂2期试验的数据，该试验评估了对23名TSC患者的辅助口服加那索龙治疗的安全性和有效性。主要终点显示，与四周基线期相比，与TSC相关的癫痫发作的28天频率中位数下降了16.6％。此外，2期TSC试验的数据表明，在同时服用Epidiolex的患者中，加那索龙血液水平出现了早期升高，似乎与更严重的嗜睡有关。一项正式的1期药物相互作用试验已经完成，表明加那索龙和Epidiolex之间缺乏显著的相互作用。此外，对TrustTSC试验中所有受试者的滴定时间表进行了调整，以最大限度地提高耐受性。不良副作用可能会延迟临床试验，导致美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们在批准之前或之后对候选产品进行额外的研究或试验，例如额外的药物相互作用研究或安全性或疗效研究，或者可能对我们的临床开发计划的内容提出异议。还有一种风险，即TrustTSC试验产生的数据不足以支持监管部门对该适应症的批准。

即使加那索隆获得美国食品药品管理局和类似外国监管机构的TSC、RSE或任何其他正在开发的适应症的批准，任何批准都可能包含重大限制，例如对特定年龄组的限制、警告、预防措施或禁忌症，或者可能受到繁琐的批准后试验或风险管理要求的约束。如果我们无法在一个或多个司法管辖区获得对加那唑酮在这些额外适应症中的监管批准，或者任何批准都存在重大限制，则我们可能无法获得足够的资金或创造足够的收入来继续开发加那唑酮的任何其他适应症或我们未来可能获得许可、开发或收购的任何其他候选产品。此外，即使加那索隆获得了监管部门的批准，我们仍然需要建立一个商业组织，确定商业上可行的定价，并从第三方和政府付款人那里获得足够的报销。如果我们无法成功地将ganaxolone商业化，我们可能无法获得足够的收入来继续我们的业务。

我们正在针对多种适应症开展加那索隆的临床开发活动，此类临床开发活动可能不会产生良好的结果，这可能会对我们在此类适应症中获得监管部门批准的能力产生不利影响。

我们正在针对多种适应症开展加那索隆的临床开发活动。一种适应症的临床前研究和早期临床试验的成功并不能确保该适应症或其他适应症的后续临床试验将产生足够的数据，以证明加那索龙在一个或多个适应症中的疗效和安全性。此外，一种加那索龙适应症的不利临床试验结果可能会对我们继续开发此类适应症或其他加那索龙适应症的能力产生不利影响。制药和生物技术行业的许多公司，包括那些拥有更多资源和经验的公司，在临床试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的研究和临床试验中看到了令人鼓舞的结果。例如，尽管在一项辅助治疗成人局灶性发作性癫痫的2期临床试验中，加那索隆显示出与安慰剂的统计学分离，但在针对相同适应症的3期临床试验中，它未能显示出类似的统计学显著分离。结果，我们终止了成人局灶性癫痫发作项目，并开始将精力集中在推进Ganaxolone在RSE和小儿孤儿遗传性癫痫适应症中的应用上。此外，独立DMC于2024年4月完成了对RAISE试验中期分析的审查，发现该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准，DMC建议该试验可以在不进行修改的情况下继续进行。2024年6月17日，我们公布了RAISE试验的最终结果，显示该试验达到了其第一个共同主要终点，与安慰剂相比，在开始静脉注射加那索龙后的30分钟内停止兴奋剂的患者比例具有统计学意义：分别为80％和13％（p）。我们将继续分析完整的RAISE试验数据集，并计划要求与美国食品药品管理局会面，讨论RSE静脉注射加那索隆的潜在前进方向。

我们不知道我们可能进行的临床试验是否会显示出足够的疗效和安全性，从而获得监管部门的批准，可以在任何特定的司法管辖区或适应症上市。如果正在进行或将来进行的临床试验没有产生良好的结果，那么我们在这些适应症中获得监管部门批准的加那索龙的能力可能会受到不利影响。此外，即使我们认为从加那唑酮临床试验中收集的数据令人鼓舞，但这些数据可能不足以支持美国食品药品管理局或外国监管机构的批准。可以用不同的方式解释临床前和临床数据。因此，FDA或外国监管机构可能以与我们不同的方式解释这些数据，这可能会延迟、限制或阻碍监管机构的批准。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

没有。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

交易计划

在截至2024年6月30日的三个月中，无我们的导演们要么官员们（如《交易法》第16a-1（f）条所定义）采用 “第10b5-1条交易安排”（这些术语的定义见第S-K条例第408项）。

第 6 项。展品

展览数字		展品描述

3.1		第四次修订和重述的公司注册证书。（参考 2014 年 8 月 7 日提交的 8-k 表当前报告附录 3.1 纳入。）
3.2		第四次修订和重述的公司注册证书的修订证书。（参照2020年4月2日提交的表格8-k当前报告的附录3.1并入。）
3.3		第四次修订和重述的公司注册证书的修订证书。（参照2020年5月27日提交的表格8-k当前报告的附录3.1并入。）
3.4		第四次修订和重述的公司注册证书的修订证书。（参照2020年9月22日提交的表格8-k当前报告的附录3.1并入。）
3.5		第四次修订和重述的公司注册证书的修订证书。（参照2020年9月22日提交的表格8-k当前报告的附录3.2并入。）
3.6		经修订和重述的章程。（参考 2014 年 8 月 7 日提交的 8-k 表当前报告附录 3.2 纳入。）
3.7		A系列参与的可转换优先股的指定、优先权和权利证书。（参照2019年12月13日提交的表格8-k当前报告的附录3.1并入。）
3.8		特拉华州注册代理人变更证书。（参照2022年5月12日提交的10-Q季度报告附录3.8纳入。）
4.1		证明Marinus Pharmicals, Inc.普通股的样本证书。（参照2014年7月18日提交的S-1/A表格注册声明附录4.1纳入。）
4.2		购买普通股的预先注资认股权证的形式。（参照2022年11月10日提交的表格8-k当前报告的附录4.1纳入。）
10.1		Marinus Pharmicals, Inc. 2024 年股权激励计划。（参考 2024 年 5 月 24 日提交的 8-K 表最新报告附录 10.1 纳入。）
10.2		Marinus Pharmicals, Inc. 2024年股权激励计划下非雇员董事的非合格股票期权协议表格。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.3并入。）
10.3		Marinus Pharmicals, Inc. 2024年股权激励计划下非雇员董事的限制性股票单位协议表格。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.4并入。）
10.4		Marinus Pharmicals, Inc. 2024年股权激励计划下员工的非合格股票期权协议表格。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.5并入。）
10.5		Marinus Pharmicals, Inc. 2024年股权激励计划下的员工限制性股票单位协议表格。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.6并入。）
10.6		根据Marinus Pharmicals, Inc.2024年股权激励计划作为激励奖励向员工发放的非合格股票期权协议表格。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.7并入。）
10.7		Marinus Pharmicals, Inc. 2024年股权激励计划下员工激励性股票期权协议的形式。（参照2024年6月6日提交的S-8表格注册声明附录10.8并入。）
10.8		作为借款人的Marinus Pharmicals, Inc.、作为行政代理人的Oaktree Fund Administration, LLC及其其他贷款方于2024年6月6日签订的《信贷协议第二修正案》。（参考 2024 年 6 月 6 日提交的 8-k 表当前报告附录 10.1 纳入。）
10.9		Marinus Pharmicals, Inc.与Sagard Healthcare Royalty Partners, LP于2024年6月6日签订的收入利息融资协议的第一修正案。（参考 2024 年 6 月 6 日提交的 8-k 表当前报告附录 10.2 纳入。）
31.1		根据《交易法》（随函提交）第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官的认证。

31.2		根据《交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官的认证（随函提交）
32.1		根据美国法典第18章第1350条对首席执行官和首席财务官的认证（随函提供）
101.INS		XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中
101.SCH		XBRL 分类扩展架构
101.CAL		XBRL 分类扩展计算链接库
101.DEF		XBRL 分类法扩展定义链接库
101.LAB		XBRL 分类扩展标签 Linkbase
101.PRE		XBRL 分类扩展演示文稿链接库
104		封面交互式数据文件格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

签名	标题	日期

/s/ Scott BRAUNSTEINWAND.D.	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2024年8月13日
斯科特·布劳恩斯坦，医学博士	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2024年8月13日

/s/ STEVEN PFANSTIEL	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2024年8月13日
史蒂芬·普范斯蒂尔	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2024年8月13日