Scholar Rock Reports Third Quarter 2023 Financial Results and Highlights Business Progress

附录 99.1

Scholar Rock报告了2024年第二季度财务业绩并重点介绍了业务进展

仍有望在2024年第四季度报告针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期SAPPHIRE试验的主要数据

针对非流动性SMA患者的2期TOPAZ延期研究的新数据显示，在48个月内持续获得临床益处，安全性持续良好，没有新的安全发现；患者保留率超过90％

第二阶段 EMBRAZE 概念验证试验已提前注册，预计将在 2025 年第二季度公布头条数据

在美国糖尿病协会的84次会议上公布了新的sRK-439临床前数据^th 科学会议（ADA）支持促进良好身体成分的潜力；退出 GLP-1 受体激动剂治疗后瘦肉质量增加和脂肪回收量减少

管理层将于美国东部时间今天上午 8:15 主持更新电话会议

马萨诸塞州剑桥——（美国商业资讯）——2024年8月8日——Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家后期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩（SMA）、心脏代谢障碍和其他蛋白质生长因子起着重要作用的严重疾病的创新疗法，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩和公司最新情况。

Scholar Rock总裁兼首席执行官杰伊·巴克斯特罗姆万博士表示：“Scholar Rock继续执行我们的高选择性肌抑制素抑制项目组合，进一步巩固了我们在利用转化生因子β超家族生物学改变生活的潜力方面作为全球领导者的地位。”“作为唯一一个在SMA中展示临床概念验证的肌肉靶向计划，我们对主导项目apitegromab的信心继续得到过去四年生成的临床数据的支持。在48个月时，超过90％的非流动性SMA的TOPAZ患者在SMN疗法的基础上继续接受apitegromab治疗，我们继续观察到持续的临床益处。我们期待在今年第四季度报告阿匹特格罗单抗在SMA中进行的三期SAPPHIRE试验的主要数据。”

巴克斯特罗姆博士继续说：“此外，我们对心脏代谢计划的进展感到满意。评估apitegromab治疗肥胖症的第二阶段概念验证研究的注册工作已提前推进，因此，我们正在将头条数据指南更新至2025年第二季度。我们还在5月的投资者活动和ADA 84上提供了新的临床前数据，支持SRK-439帮助患者保持肌肉质量的潜力^th 六月的科学会议。我们设计apitegromab和srk-439的方法的特点是对肌抑素的亲和潜在形式的精确选择性。我们在SMA中的数据表明，这种选择性对患者很重要，我们很高兴地展示SRK-439如何成为肥胖治疗和管理不可或缺的组成部分，有助于保持瘦肌肉质量，从而实现可持续和健康的减肥管理。”

公司亮点和即将到来的里程碑

SMA 计划

Apitegromab 是一种正在研究的全人源单克隆抗体，它通过选择性地结合骨骼肌中肌抑素的促和潜在形式来抑制肌抑素的激活，并且正在开发为一种潜在的首种肌肉靶向疗法，用于治疗 SMA。Apitegromab 是唯一一种在 SMA 中显示临床概念验证的肌肉靶向疗法。

●

有望在2024年第四季度报告SAPPHIRE三期临床试验的主要数据。如果试验成功且apitegromab获得批准，该公司预计将在2025年启动商用产品的发布。

●

报告称，apitegromab的长期数据继续显示出在48个月内运动功能的实质性持续改善¹。在接受联合疗法（nusinersen和20 mg/kg的apitegromab）的非活动患者（年龄2-21岁）中，哈默史密斯功能运动量表（HFMSE）与基线相比的平均变化为5.3点（95％置信区间：1.8、11.0、n=19），2-12岁的患者为6.4个百分点（95％置信区间：1.8、11.0、n=19）。2-21岁年龄组的rULM平均变化为3.6个百分点（95％置信区间：2.0，5.3；N = 22），2-12岁年龄组的平均变化为4.5点（95％置信区间：2.7，6.3；n = 18）。在合并的非流动人群中的35名参与者中，有33名参与者在研究中停留了4年。数据分析排除了11名患者接受脊柱侧弯手术后的分数，脊柱侧弯手术是运动功能评估的已知混杂因素。其他细节将在今天上午的电话会议上讨论。

12 个月的数据

24 个月的数据

36 个月的数据

48 个月的数据

年龄2-21岁 HFMSE 与基线相比的平均变化（95% 置信区间）

3.6 个积分

(1.2、6.0)

n = 32

4.2 个积分

(1.9、6.6)

n = 29

4.0 点积分

(1.0、6.9)

n = 28

5.3 个积分

(1.5、9.2)

n=23

年龄2-12岁 HFMSE 与基线相比的平均变化（95% 置信区间）

4.6 个积分

(1.8、7.4)

n = 26

5.2 积分

(2.3、8.0)

n=23

4.8 个积分

(1.3, 8.3)

n=23

6.4 个积分

(1.8、11.0)

n=19

年龄2-21岁与基线相比的平均变化

rULM（95% 置信区间）

1.3 个积分

(0.2, 2.3)

n = 31

2.3 个积分

(1.2、3.3)

n = 31

2.4 个积分

(1.1, 3.7)

n = 27

3.6 点积分

(2.0、5.3)

n=22

年龄2-12岁与基线相比的平均变化

rULM（95% 置信区间）

1.2 个积分

(0.1, 2.4)

n = 25

2.2 个积分

(1.0、3.5)

n = 25

2.8 个积分

(1.4、4.2)

n=22

4.5 个积分

(2.7、6.3)

n = 18

1。	在这项为期48个月的评估中，根据分析时间点的可用数据进行了观测病例分析，审查了患者接受脊柱侧弯手术后的所有HFMSE和rULM评估。分析人群汇集了非流动患者（第2组和第3组），包括接受低剂量（2 mg/kg）或高剂量（20 mg/kg）apitegromab的患者（包括队列3中在第二年从2 mg/kg改为20 mg/kg的患者）。在研究期间，人群中共有11名患者接受了脊柱侧弯手术，他们的数据在48个月时被排除在任何HFMSE或rULM评估中。如果患者在预定就诊时未达到HFMSE或rULM总分，则使用就诊窗口来利用计划外或提前终止就诊的数据。

●

ONYX 开放标签、多中心扩展研究正在进行中。该扩展研究正在评估apitegromab对完成TOPAZ或SAPPHIRE试验的2型和3型SMA患者的长期安全性和有效性。在TOPAZ研究中，接受联合疗法的患者中有90％以上已经完成了4年的apitegromab治疗并加入了ONYX。

心脏代谢计划

srk-439 是一种新型的临床前研究性肌抑制剂，对促和潜伏的肌抑制素具有很高的体外亲和力，并能保持肌抑素特异性（即没有 GDF11 或 Activin A 结合），最初是为治疗肥胖而开发的。

●

提供了来自SRK-439计划的临床前数据。5月，该公司公布了新的临床前数据，比较了sRK-439和一种抗激活素受体II（抗Actrii）抗体，该抗体支持了srk-439在保持 GLP-1 受体激动剂（GLP-1 RA）患者瘦肌肉质量方面处于同类最佳水平的潜力。6月，该公司在美国糖尿病协会84上公布了新的临床前数据^th 科学会议支持 sRK-439 在退出 GLP-1 RA 治疗后可能增加瘦肉质量并有助于保持良好的身体成分。

●

5 月，启动了使用 apitegromab 与 GLP-1 受体激动剂（GLP-1 RA）联合治疗肥胖症的 2 期 EMBRAZE 概念验证试验。这项 2 期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估服用 GLP-1 RA 的超重和肥胖成年人作为辅助疗法，apitegromab 是一种高选择性的在研性肌肉抑制剂，作为辅助疗法保持肌肉质量的作用。数据预计将于2025年第二季度公布，将用于指导SRK-439的临床开发。该公司计划在2025年提交用于治疗肥胖症的sRK-439的IND。

其他管道更新

●

来自第一阶段DRAGON概念验证试验的新SRK-181数据已在6月的ASCO年会上公布。SRK-181 是一种正在研究的潜伏 TGFβ-1 激活的选择性抑制剂，其开发目的是克服晚期癌症患者对检查点治疗的耐药性。临床数据显示，在多种肿瘤类型中，经过高度预治疗且具有抗PD-（L）1耐药性的患者反应令人鼓舞。DRAGON试验的入组已于2023年12月完成，仍在研究中的患者将继续接受治疗。

●

7月，《科学信号》的封面上刊登了有关SRK-373的公开数据。本文描述了SRK-373对LTBP呈现的TGFβ-1的选择性，以及来自两个临床前模型的疗效数据，这两个模型确立了选择性靶向这种特殊形式的TGFβ-1治疗纤维化的可行性。SRK-373是一种正在开发的用于治疗纤维化的基质相关TGFβ-1的研究性选择性抑制剂。

2024 年第二季度财务业绩

截至2024年6月30日的季度，净亏损为5,850万美元，合每股亏损0.60美元，而截至2023年6月30日的季度净亏损为3,790万美元，合每股亏损0.47美元。

●

该公司没有记录截至2024年6月30日的季度或截至2023年6月30日的季度的任何收入。

●

截至2024年6月30日的季度，研发费用为4,240万美元，而截至2023年6月30日的季度为2690万美元。增长主要归因于临床试验和员工薪酬成本。

●

截至2024年6月30日的季度，一般和管理费用为1,710万美元，而截至2023年6月30日的季度为1,220万美元。增长是由于与员工相关的成本。

●

截至2024年6月30日，Scholar Rock的现金、现金等价物和有价证券约为1.905亿美元，预计将为公司2025年下半年的预期运营和资本支出需求提供资金。

Scholar Rock首席运营官兼首席财务官泰德·迈尔斯表示：“我们在业界领先的肌生长抑制剂抑制计划中取得的年初至今取得的进展，加上我们经验丰富、纪律严明的团队，为我们向多个里程碑迈进并有可能发展成为商业阶段公司提供了坚实的增长基础。”

电话会议信息
管理层将在美国东部时间8月8日星期四上午8点15分的电话会议上提供公司的最新情况，并讨论2024年第二季度的业绩。要访问实时电话会议，参与者可以在此处注册。电话会议的网络直播将在Scholar Rock网站投资者关系栏目的 “活动和演讲” 下播出，网址为 http://investors.scholarrock.com。要通过电话参加，请在此处提前注册。注册后，所有电话参与者都将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议，包括拨入号码以及可用于接听电话的唯一密码和注册人ID。网络直播的存档重播将在公司网站上提供，为期约90天。

关于 Apitegromab

Apitegromab 是一种正在研究的全人源单克隆抗体，通过选择性地结合骨骼肌中肌抑素的亲和潜在形式，抑制肌抑素的激活。它是第一个在脊髓性肌萎缩症（SMA）中证明临床概念验证的肌肉靶向治疗候选药物。肌抑素是TGFβ生长因子超家族的一员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因的缺失与包括人类在内的多种动物物种的肌肉质量和力量的增加有关。Scholar Rock认为，其使用apitegromab对促和潜在形式的肌抑素进行高度选择性靶向可能导致SMA患者的运动功能得到临床上有意义的改善。美国食品药品监督管理局（FDA）已向apitegromab授予Fast Track、孤儿药和罕见儿科疾病称号，欧洲药品管理局（EMA）已向apitegromab授予优先药物（PRIME）和孤儿药产品称号，用于治疗SMA。apitegromab 的功效和安全性尚未确定，apitegromab 尚未获得 FDA 或任何其他监管机构批准用于任何用途。

关于第三阶段 SAPPHIRE 试验

SAPPHIRE 是一项正在进行的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估了apitegromab在接受SMN靶向治疗（nusinersen或risdiplam）的2型和3型SMA非活动患者中的安全性和有效性。SAPPHIRE 的目标是在主要疗效人群中招收约156名年龄在2-12岁的患者。这些患者以 1:1:1 随机分配，每隔4周接受一次为期12个月的apitegromab 10 mg/kg、apitegromab 20 mg/kg或安慰剂，通过静脉（IV）输注进行安慰剂。还将单独评估以招收多达48名年龄在13-21岁的患者为目标的探索性人群。这些患者以 2:1 的比例随机分配，接受阿匹特格罗单抗20 mg/kg或安慰剂。有关 SAPPHIRE 的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov。Apitegromab尚未获得美国食品药品管理局或任何其他卫生机构批准用于任何用途，其安全性和有效性尚未确定。

关于 EMBRAZE

EMBRAZE是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期概念验证试验，评估了apitegromab对体重指数（BMI）>27（超重）或体重指数>30（肥胖）并服用 GLP-1 RA（替西帕肽或索玛鲁肽）的成年人的疗效、安全性和药代动力学。EMBRAZE的目标招生对象是100名年龄在18-65岁之间、超重或肥胖且没有糖尿病的受试者。作为研究设计的一部分，治疗期为24周，所有受试者都将接受 GLP-1 RA。此外，在为期24周的治疗期间，所有受试者将按照 1:1 的随机分配，每四周通过静脉注射（IV）接受阿匹特格罗单抗或安慰剂。主要终点是通过双能X射线吸收测定法评估的瘦体质量与第24周基线相比的变化。次要终点包括其他减肥措施、安全性和耐受性以及药代动力学结果。第 24 周和第 32 周的探索性终点包括心脏代谢参数（例如 HbA1c）、身体成分和身体机能。

关于 SRK-439

srk-439 是一种新型的临床前研究性肌抑制剂，对促和潜伏的肌抑素具有很高的体外亲和力，并能保持肌抑素特异性（即没有 GDF11 或 Activin-A 结合），最初开发用于治疗包括肥胖在内的心脏代谢疾病。根据临床前数据，sRK-439 有潜力

通过在减肥期间保持瘦肉来支持更健康的体重管理。SRK-439的功效和安全性尚未确定，SRK-439尚未获得美国食品药品管理局或任何其他监管机构批准用于任何用途。

关于《学者摇滚》

Scholar Rock是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法，这些疗法的患者需要大量未得到满足的严重疾病。作为细胞蛋白转化生长因子β（TGFβ）超家族生物学领域的全球领导者，并因视觉上与蛋白质结构相似而得名，这家处于临床阶段的公司专注于推进以蛋白质生长因子为基础的创新疗法。在过去的十年中，Scholar Rock创建了一条有可能提高神经肌肉疾病、心脏代谢障碍、癌症和其他生长因子靶向药物可以发挥变革作用的疾病的护理标准。

Scholar Rock是唯一一家对脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的肌肉靶向治疗进行临床概念验证的公司。这种对解锁根本不同治疗方法的承诺是由专有平台的广泛应用所推动的，该平台开发了具有非凡选择性的新型单克隆抗体，可以调节蛋白质生长因子。Scholar Rock 利用历史上传统疗法未能充分解决的疾病领域的尖端科学，每天都在努力为患者创造新的可能性。要详细了解我们的方法，请访问 Scholarrock.com 并关注 @ScholarRock 和 LinkedIn。

有关 Scholar Rock 的其他信息的可用性

投资者和其他人应注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露、投资者演示和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及Twitter和LinkedIn。我们在我们的网站、推特或领英上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中，不应将我们网站或社交媒体的内容视为以引用方式纳入其中。

Scholar Rock® 是 Scholar Rock, Inc. 的注册商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其apitegromab和SRK-181临床试验及其临床前项目（包括SRK-439）的增长、战略、进展和时机的预期，包括治疗潜力，临床益处和安全性其中包括对当前正在进行的临床前和临床试验的时机、成功和数据公布的预期、其现金流向、对实现重要里程碑的预期、任何候选产品以与先前的非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中发挥作用的能力，以及其候选产品和专有平台的潜力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预测”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜力” 或 “继续” 等词语以及其他类似的表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有这些前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括apitegromab的2期临床试验或SRK-181的1期临床试验的A部分或b部分，无法预测、可能与未来或正在进行的相同候选产品的临床试验（包括但不限于阿匹特格罗单抗的3期临床试验）生成的数据不一致或更有利 SMA 或 SRK-181 一期临床试验的 b 部分；Scholar Rock 提供财务的能力在预期时间表内确定和开发候选产品所需的支持、资源和专业知识；Scholar Rock的非临床和临床前研究及临床试验生成的数据；监管机构提供的信息或做出的决定；来自开发类似用途产品的第三方的竞争；Scholar Rock获取、维护的能力

并保护其知识产权；Scholar Rock依赖第三方开发和制造候选产品，包括但不限于提供任何临床试验；以及Scholar Rock管理开支和在需要时获得额外资金以支持其业务活动、建立和维持战略业务联盟和新业务计划的能力，以及我们继续经营的能力；以及Scholar Rock季刊 “风险因素” 部分中更全面地讨论了这些风险截至2024年6月30日的季度10-Q表报告，以及Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应以此为依据来代表其以后的观点。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Scholar Rock没有义务更新这些信息。

学者岩控股公司

简明合并运营报表

（未经审计）

（以千计，股票和每股数据除外）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024		2023

运营费用
研究和开发	$	42,373	$	26,867	$	85,466	$	56,602
一般和行政		17,125		12,215		32,451		22,989
运营费用总额		59,498		39,082		117,917		79,591
运营损失		(59,498)		(39,082)		(117,917)		(79,591)
其他收入（支出），净额		990		1,157		2,556		2,287
净亏损	$	(58,508)	$	(37,925)	$	(115,361)	$	(77,304)
基本和摊薄后的每股净亏损	$	(0.60)	$	(0.47)	$	(1.20)	$	(0.97)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值		96,813,116		80,117,983		96,352,858		79,865,424

学者岩控股公司

简明合并资产负债表

（未经审计）

（以千计）


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
资产
现金、现金等价物和有价证券	$	190,494	$	279,938
其他流动资产		8,643		8,256
流动资产总额		199,137		288,194
其他资产		27,728		22,841
总资产	$	226,865	$	311,035

负债和股东权益
流动负债	$	32,987	$	32,741
长期负债		60,258		53,076
负债总额		93,245		85,817
股东权益总额		133,620		225,218
负债和股东权益总额	$	226,865	$	311,035

学者摇滚：

InvestorsRushmie Nofsinger
学者摇滚
rnofsinger@scholarrock.com
ir@scholarrock.com
857-259-5573