美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
形式
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐不是
截至2024年7月30日，登记人已
POSEIDA治疗公司
索引
第一部分财务信息 |
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页面 |
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项目1.财务报表(未经审计) |
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4 |
截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明合并资产负债表 |
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4 |
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并经营报表和全面亏损 |
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5 |
截至2024年和2023年6月30日止三个月和六个月的简明合并股东权益变动表 |
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6 |
截至2024年和2023年6月30日止六个月的简明合并现金流量表 |
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7 |
简明合并财务报表附注 |
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8 |
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
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24 |
项目3.关于市场风险的定量和定性披露 |
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38 |
项目4.控制和程序 |
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38 |
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第二部分：其他信息 |
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项目1.法律诉讼 |
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39 |
第1A项。风险因素 |
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39 |
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用 |
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89 |
项目3.高级证券违约 |
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89 |
项目4.矿山安全信息披露 |
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89 |
项目5.其他信息 |
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89 |
项目6.展品 |
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90 |
签名 |
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91 |
1
关于FO的特别说明RWARD-Look语句
这份10-Q表格季度报告包含有关我们和我们行业的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本季度报告10-Q表格中包含的历史事实陈述除外，包括有关我们未来运营业绩或财务状况、业务战略、未来运营管理计划和目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以识别前瞻性陈述，因为它们包含“预期”、“相信”、“设想”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”或“将”等词语或其他类似术语或表达的否定词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
这些前瞻性陈述是基于我们目前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的财务状况、运营结果、战略、短期和长期业务运营以及目标和财务需求。
这些前瞻性陈述会受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括“风险因素”一节和本季度报告10-Q表其他部分所描述的风险、不确定因素和假设。此外，我们的运营环境竞争激烈，变化迅速。新的风险时有出现。我们的管理层不可能预测所有风险，也不能评估所有因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。鉴于这些风险、不确定性和假设，本季度报告10-Q表中讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，实际结果可能与前瞻性表述中预期或暗示的结果大不相同。
2
你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证前瞻性陈述中反映的未来结果、进展、发现、活动水平、业绩或事件和情况将会实现或发生。此外，除法律规定外，我们或任何其他人均不对前瞻性陈述的准确性和完整性承担责任。我们没有义务在本Form 10-Q季度报告发布之日之后，以任何理由公开更新任何前瞻性陈述，以使这些陈述与实际结果或我们预期的变化保持一致。
除非上下文另有说明，否则本季度报告中提及的“波塞达”、“本公司”、“我们”、“本公司”和“本公司”等术语均指波塞达治疗公司。
我们定期通过我们的投资者关系网站(https://investors.poseida.com).)向投资者提供重要的商业和金融信息因此，我们鼓励投资者和其他对波塞迪亚感兴趣的人查看我们在网站上提供的信息，除了关注我们向美国证券交易委员会或美国证券交易委员会提交的文件、新闻稿和电话会议之后。
3
第一部分融资IAL信息
项目1.融资ALI报表
POSEIDA治疗公司
浓缩Consolida泰德资产负债表
(以千为单位，股票和面值除外)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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短期投资 |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产 |
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无形资产，净额 |
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商誉 |
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其他长期资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用和其他负债 |
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经营租赁负债，流动 |
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递延收入，当期 |
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流动负债总额 |
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定期债务 |
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递延收入，非流动 |
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非流动经营租赁负债 |
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其他长期负债 |
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总负债 |
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和意外情况（注12） |
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股东权益： |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
POSEIDA治疗公司
简明合并报表或F运营和全面亏损
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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协作收入 |
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总收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营支出 |
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运营亏损 |
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其他收入(支出)： |
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利息开支 |
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其他收入，净额 |
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净亏损 |
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其他全面亏损： |
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短期投资的未实现亏损 |
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综合损失 |
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普通股股东应占每股基本亏损和稀释后每股净亏损 |
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( |
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( |
) |
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$ |
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) |
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( |
) |
加权-流通股、基本股和稀释股的平均数 |
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||||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
POSEIDA治疗公司
简明合并报表股东权益变动表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
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普普通通 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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收入(亏损) |
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赤字 |
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股权 |
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2023年12月31日的余额 |
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根据员工股票补偿计划发行普通股，扣除预扣税 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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2024年3月31日的余额 |
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根据员工股票补偿计划发行普通股，扣除预扣税 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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( |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
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普普通通 |
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其他内容 |
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累计 |
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|
累计 |
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总 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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收入(亏损) |
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赤字 |
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股权 |
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2022年12月31日的余额 |
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根据员工股票补偿计划发行普通股，扣除预扣税 |
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通过自动柜员机发行普通股，扣除发行成本 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可供出售证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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2023年3月31日的余额 |
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根据员工股票补偿计划发行普通股，扣除预扣税 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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2023年6月30日的余额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
6
POSEIDA治疗公司
压缩合并S现金流的破损
(单位：千)
(未经审计)
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|
截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动： |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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折旧及摊销费用 |
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基于股票的薪酬 |
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已发行定期债务的贴现增加 |
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短期投资折扣的增加，净额 |
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经营资产和负债变化： |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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经营性租赁使用权资产 |
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应付帐款 |
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( |
) |
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( |
) |
应计费用和其他负债 |
|
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( |
) |
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( |
) |
经营租赁负债 |
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( |
) |
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( |
) |
递延收入 |
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( |
) |
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经营活动提供(用于)的现金净额 |
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投资活动： |
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购置财产和设备 |
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( |
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购买短期投资 |
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短期投资到期收益 |
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投资活动提供(用于)的现金净额 |
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融资活动： |
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根据员工股票补偿计划发行普通股所得款项 |
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支付与股权奖励的股份净额结算有关的税项 |
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通过自动柜员机发行普通股的收益，扣除发行成本 |
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融资活动提供(用于)的现金净额 |
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) |
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现金和现金等价物净减少 |
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) |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金及现金等价物 |
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非现金经营、投资和融资活动： |
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应付账款所列财产和设备的购置和 |
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$ |
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补充披露现金流量信息： |
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支付的利息 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7
注1.B的性质陈述的有用性和依据
运营的性质
波塞达治疗公司(“公司”或“波塞达”)是一家临床阶段的细胞治疗和基因药物公司，为癌症和罕见疾病的患者提供一种新的治疗方法。该公司已经发现并正在开发基于其核心专有平台的各种适应症的广泛候选产品组合，包括其非病毒猪Bac DNA递送系统、Cas-Clover位点特定基因编辑系统和基于纳米颗粒的基因递送技术。
该公司受到生物技术行业发展阶段公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本以资助运营的能力。目前正在开发的候选产品将需要大量的额外研究和开发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使该公司的治疗开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
流动性与资本资源
自成立以来，该公司的运营经历了净亏损和负现金流，并依赖于其主要通过股权和债务融资以及战略合作为其运营提供资金的能力。截至2024年6月30日止六个月，公司净亏损为 $
公司预计，截至2024年6月30日，其现金、现金等值物和短期投资 $
列报和合并的基础
随附的简明综合财务报表反映了公司的财务状况、经营成果和现金流量，符合美国公认会计原则(“公认会计原则”)、中期财务信息以及S-X规则第10条和10-Q表的说明。随附的简明合并财务报表包括波塞达治疗公司及其全资子公司的账目。所有公司间交易和余额均已注销。这些未经审核的简明综合财务报表反映管理层认为为公平陈述中期财务状况及其经营成果和现金流量所需的所有调整。中期业绩不一定代表全年或其后任何中期的业务业绩或现金流。随之而来的浓缩已整合财务报表应与本公司经审计的综合财务报表及其附注一并阅读公司提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告（“SEC”）于2024年3月7日发布，该公司据此得出了截至2023年12月31日的简明合并资产负债表。 我们对以前财务报表中报告的某些金额进行了重新分类，以符合当前的列报方式。
风险和不确定性
中东冲突、俄罗斯入侵乌克兰以及美国、北约和其他国家已经采取或未来可能采取的报复措施等全球性事件引发了全球安全担忧，可能导致地区冲突，否则将对地区和全球经济产生持久影响，任何或所有这些事件都可能扰乱公司的供应链，并对公司候选产品进行持续和未来临床试验的能力产生不利影响。任何这种持续或未来的冲突最终对公司业务的影响程度是高度不确定的，目前还无法有把握地预测。
8
附注2.主要会计政策摘要
预算的使用
按照公认会计原则编制合并财务报表时，公司需要做出影响合并财务报表和附注中报告金额的估计和假设。本公司持续评估其估计数字，包括但不限于与收入、应计开支、研发开支、股票薪酬开支及递延税项估值免税额有关的估计数字。本公司根据过往经验及其他其认为在当时情况下属合理的特定市场或相关假设作出估计。实际结果可能与这些估计或假设不同。
现金、现金等价物和短期投资
本公司将自购买之日起90天或以下的原始最终到期日购买的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括在金融机构的存款和有价证券。剩余到期日超过三个月的投资在综合资产负债表中被归类为短期投资，主要由美国财政部和其他政府机构债务组成。由于公司的整个投资组合被认为可用于目前的业务，公司将所有投资归类为可供出售和流动资产，即使所述到期日可能比当前综合资产负债表日期晚一年或更长时间，这反映了管理层打算在必要时使用出售这些证券的收益为其业务提供资金。
商业风险集中
该公司在以下地区运营
信用风险集中
金融工具可能使公司面临严重集中的信用风险，主要包括现金和现金等值物以及短期投资。该公司在联邦保险金融机构中的存款超过联邦保险限额。该公司尚未在此类账户中经历任何损失，管理层认为，由于持有这些存款和投资的存款机构的财务状况，该公司不会面临重大信用风险。不该公司专门投资于美国政府或美国政府机构发行的证券，或货币市场基金。公司坚持以保本、实现流动性要求和保障资金安全为投资目标的投资政策。出于这些原因，管理层认为本公司不存在重大信用风险。
收入确认
到目前为止，该公司的收入主要来自合作和许可协议。该公司的合作和许可协议可能包含多个要素，包括知识产权许可以及研究和开发服务。根据这些安排，公司收到的对价可能包括预付款、研发资金、成本补偿、研发、监管和商业里程碑付款以及特许权使用费。
本公司适用会计准则编码专题606，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)，由财务会计准则委员会(“FASB”)发布，以说明其与客户的合同。根据ASC 606，收入在客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认。确认的收入金额反映了公司预期有权获得这些服务的对价。该公司在个人合作和许可协议的背景下分析这些履约义务的性质，以便评估不同的履约义务。本公司评估其与客户的合同，以便在综合经营报表中进行适当的分类，并根据相关活动的性质进行全面损失。根据合作关系的特点，公司综合经营报表中记录的与客户的交易和全面损失按毛数或净额记录。
为了确定ASC 606范围内的安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：(1)确定与客户的合同；(2)确定合同中的履行义务；(3)确定交易价格，包括可变对价；(4)将交易价格分配给合同中的履行义务；以及(5)
9
当(或作为)实体履行业绩义务时确认收入。只有当公司可能会收取其有权获得的对价，以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。本公司根据个别履约义务的相对独立销售价格，将交易价格分配给个别履约义务。独立销售价格以公司单独销售产品或服务的可观察价格为基础。如果无法直接观察到独立的销售价格，则本公司将考虑市场状况和特定于实体的因素(包括但不限于产品和服务的特性和功能)来估计独立销售价格。
对于签订的每项协议，包括在行使许可选择权时授予的许可，公司确定合同期限，以适用ASC 606的要求。一般而言，本公司的协议可由持牌人选择终止，但须事先通知。本公司评估这些终止权，以确定合同期限，以及被许可人在终止时是否会招致实质性的终止罚款。如果被许可人在终止时遭受实质性的终止处罚，出于收入确认的目的，合同期限通常等于协议规定的期限，这在很多时候等于研究期限。或者，如果被许可人在终止时没有招致实质性的终止处罚，出于收入确认的目的，合同期限可能比协议规定的期限短，在这种情况下，可以将终止权作为续签合同的选择。要确定实质性终止处罚是否与终止权有关，需要作出重大判断。在作出此项决定时，本公司考虑(其中包括)终止时将归还本公司的权利的性质、独家权利、特许产品的发展阶段、付款条款(包括不可退还或担保付款的金额及时间)，以及授予终止权的业务目的。
如果客户选择权被确定为代表一项实质性权利，则该实质性权利在安排开始时被确认为单独的履约义务。本公司以独立售价为基础，将成交价分配给物权。作为估计独立销售价格的一种实际选择，当商品或服务(I)与合同中的原始商品和服务相似且(Ii)根据原始合同的条款提供时，本公司将预期从客户收到的对价总额分配给预期向客户提供的全部商品或服务。
该公司根据每份合同中确定的条款从其合作者那里获得付款。预付款和其他付款可能需要将收入确认推迟到未来一段时间，直到公司履行合同规定的履行义务。
综合损失
综合损失被定义为在一段时间内因非所有者来源的交易和其他事件和情况而发生的权益变化，包括短期投资的未实现收益和损失。全面收益(亏损)已反映在未经审计的简明综合经营报表和列报的所有期间的全面亏损中。
新兴成长型公司的地位
这个公司是一家新兴的成长型公司，如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所定义。根据《就业法案》，新兴成长型公司可以推迟采用在《就业法案》颁布后发布的新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。本公司已选择使用此延长过渡期以符合新的或经修订的会计准则，该等准则对上市公司及私人公司具有不同的生效日期，直至(I)不再是新兴成长型公司或(Ii)明确及不可撤销地选择退出《就业法案》所规定的延长过渡期，两者以较早者为准。因此，这些精简的合并财务报表
10
可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
附注3.某些资产负债表组成部分的构成
财产和设备，净额
财产和设备，净值如下(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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实验室设备 |
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租赁权改进 |
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计算机设备和软件 |
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家具和固定装置 |
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总资产和设备 |
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减去：累计折旧和摊销 |
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财产和设备合计(净额) |
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与财产和设备有关的折旧和摊销费用为$
应计费用和其他负债
应计费用和其他负债包括以下各项(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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合同研究服务 |
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工资单及相关费用 |
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其他 |
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应计费用和其他负债总额 |
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注4.金融工具
下表总结了可供出售证券的摊销成本和公允价值（单位：千）：
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成熟性 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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公允价值 |
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2024年6月30日： |
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货币市场基金 |
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美国政府机构证券和国债 |
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总 |
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2023年12月31日： |
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货币市场基金 |
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美国政府机构证券和国债 |
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总 |
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本公司已将其所有短期投资归类为可供出售，因为该等证券可能需要在到期前出售以实施管理策略，因此该等证券按公允价值列账。截至2024年6月30日和2023年12月31日持有的可供出售债务证券的剩余到期日均未超过一年。可供出售证券的未实现损益计入全面损失。截至2024年6月30日,
11
本公司在每个报告期结束时审查其投资持有量，并使用预期信用损失模型评估任何未实现损失，以确定未实现损失是由于信用损失还是其他因素造成的。本公司亦使用各种因素评估其投资持有量的减值，包括本公司有意于到期前出售相关证券，以及本公司是否更有可能被要求在收回其摊销基准前出售该等证券。截至2024年6月30日，所有可供出售证券的未实现亏损状况均未超过12个月。截至2024年和2023年6月30日的六个月内，该公司做到了
附注5.公允价值计量
公允价值被定义为于计量日期在市场参与者之间的有序交易中为资产或负债在本金或最有利市场上转移负债而收取或支付的交换价格(退出价格)。适用的会计准则为计量公允价值时使用的投入提供了一个既定的层次结构，通过要求在可用时使用最可观察的投入，最大限度地利用可观察到的投入，并最大限度地减少使用不可观察到的投入。可观察到的投入是市场参与者在评估资产或负债时将使用的投入，是基于从本公司以外的来源获得的市场数据而制定的。不可观察的投入是反映公司对市场参与者将用来评估资产或负债的因素的假设的投入。有三种水平的投入可用于衡量公允价值：
该公司将其货币市场基金和美国国债归类为公允价值等级中的1级资产，这些基金和美国国债的估值是基于活跃市场的报价，而不进行估值调整。
下表汇总了该公司按公允价值经常性计量的金融资产和负债的估值等级(以千计)：
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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2024年6月30日： |
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资产： |
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货币市场基金 |
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美国政府机构证券和国债 |
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总 |
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2023年12月31日： |
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资产： |
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货币市场基金 |
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美国政府机构证券和国债 |
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总 |
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注6.战略投资
阿斯特拉斯
协议条款
2023年8月4日（“签署日期”），公司与安斯泰来美国有限责任公司（“安斯泰来”）签订了一系列协议（统称为“安斯泰来战略协议”），如下所述。
证券购买和注册权协议
根据证券购买协议(“证券购买协议”)，本公司同意以私募方式向Astellas发行及出售合共
12
$
本公司亦与Astellas订立登记权协议(“登记权协议”)，根据该协议，本公司同意登记Astellas于不迟于这是截止日期后的第二天。
战略权利信函协议
于签署日期，本公司亦与Astellas订立战略权利函件协议(“Astellas Strategic Rights Letter”)，据此，公司同意：(I)授予Astellas在本公司董事会、本公司董事会任何委员会及本公司科学顾问委员会的观察员席位；(Ii)在为期18个月的期间内，授予Astellas有关控制权变更的通知权(定义见Astellas Strategic Rights Letter)；(3)在截止日期起至截止日期12个月周年日为止的期间内(“排他期”)，不得(1)征求、故意鼓励、谈判或以其他方式订立善意的与任何第三方讨论计划交易(定义如下)，(2)提供对公司与P-MUC1C-ALLO1有关的任何机密信息的访问，P-MUC1C-ALLO1是公司用于多种实体肿瘤适应症的完全同种异体CAR-T产品(以下简称“计划”)，目的是在知情的情况下促进计划交易，或(3)就计划交易订立任何意向书、合同或其他承诺(“计划交易”是独家或共同独家许可或共同促销或联合营销安排或授予商业销售权利)，推广或营销本计划的一个或多个产品，以供在世界各地使用)；(4)如果公司收到一份通知，通知阿斯特拉斯(1)善意的第三方提出的控制权变更交易建议，除非该提议被公司董事会拒绝，或(2)公司董事会批准的控制权变更程序开始，(3)如果公司收到善意的第三方对计划交易的建议，除非该提议被公司董事会拒绝(“计划交易建议”)，或(4)在排他期结束后，就计划交易开始与第三方就公司董事会批准的计划交易流程进行实质性讨论(“计划过程”)。对于与(X)计划交易建议相关的通知，Astellas将有权优先提供总体上比计划交易建议更有利于公司的竞争性建议，从而有权在特定时间内独家谈判可能的计划交易，以及(Y)计划过程，在公司与任何第三方进行有意义的实质性讨论之前，Astellas应有权在指定时间内优先提出谈判计划交易，在每种情况下，均应符合Astellas战略权利信函中规定的程序和条件。
作为根据Astellas战略权利函授予Astellas的权利的部分对价，Astellas向公司一次性支付了#美元
Astellas战略权利信函应在下列时间中最早发生时终止：(I)关闭日期的18个月周年纪念日；(Ii)Astellas拥有少于
收入确认
证券购买协议及注册权协议并不属于ASC 606的范围，并作为股本发行入账，已发行股份的公允价值被视为超出交易价格的范围。看见注10有关股票发行的进一步细节，请参阅。根据Astellas Strategic Rights Letter授予的权利是根据ASC 606进行评估的，因为该协议代表与客户的合同。这些权利被认为不会将任何控制权转让给Astellas，但会给予Astellas未来的权利，作为全部或部分预付款$
公司按发行日的估计公允价值计入普通股发行金额为#美元。
13
公司认识到$
注7.协作和许可协议
罗氏
协议条款
2022年7月，公司与F.Hoffmann-La Roche Ltd和Hoffmann-La Roche Inc.(统称为“罗氏”)签订了合作和许可协议(“罗氏合作协议”)，根据该协议，公司授予罗氏：(I)在某些公司知识产权项下的全球独家许可，可从公司现有的P-BCMA-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1计划中开发、制造和商业化同种异体CAR-T细胞治疗产品(每个计划均为“Tier 1计划”)；(Ii)根据某些公司知识产权获得独家全球许可的独家选择权，以开发、制造和商业化公司现有的P-BCMACD19-ALLO1和P-CD70-ALLO1计划中的同种异体CAR-T细胞治疗产品(每个计划均为“第二级计划”)；(Iii)根据某些公司知识产权获得独家许可，以开发、制造和商业化从
对于每个Tier 1计划，公司将通过第一阶段剂量递增临床试验进行开发活动，罗氏有义务偿还公司在执行此类活动中发生的某些费用的特定百分比，每个Tier 1计划最高可达指定的补偿上限。对于超过第一阶段剂量递增的第一级计划活动，罗氏有义务报销该计划产生的所有费用。对于每个第二级计划，该公司将通过为研究性新药申请(“IND”)启用研究选择开发候选者，或者在罗氏选择并支付选项维护费的情况下，通过完成第一阶段剂量递增临床试验来进行研究和开发活动。此外，对于罗氏行使独家许可选择权的每个Tier 2计划，罗氏有义务支付选择权行使费。对于每个Tier 1计划和Tier 2计划，公司将执行制造活动，直到完成向罗氏的技术转让。
各方正在进行初步的
作为根据罗氏合作协议授予罗氏的权利的代价，公司收到一笔预付款#美元。
14
此外，公司还有权按产品逐一收取Tier 1计划、可选Tier 2计划和协作计划产品净销售额的中位数至低两位数的分级版税付款，以及许可产品的中位数至中位数的分级版税付款，每种情况下均受某些常规减免和补偿的限制。特许权使用费将按产品和国家/地区支付，直至该产品在该国家或地区的许可专利最迟到期为止。
罗氏合作协议将按产品和国家/地区继续有效，直到没有剩余的特许权使用费或其他付款义务。罗氏合作协议包括标准的终止条款，包括针对重大违约或破产的条款，以及为了罗氏的方便。其中某些终止权利可针对特定产品或许可证以及整个罗氏合作协议行使。
自2023年11月7日起，罗氏合作协议被修订为：(I)重新分配罗氏支付给我们的某些现有制造相关费用，以便为我们现有的每个第一级计划增加新的制造工艺开发和实施转移费用；以及(Ii)重新分配罗氏为每个第一级计划向我们支付的某些开发里程碑付款的金额。修正案还规定了现有的
收入确认
在合同开始时，公司已确定
为了确定交易价格，该公司评估了在罗氏合作协议期间收到的所有付款。某些里程碑和额外费用被视为可变对价，不包括在基于最可能金额法的初始交易价格中。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格。该公司确定，罗氏合作协议开始时的交易价格为#美元
自罗氏合作协议生效之日起，与Tier 1计划许可证相关的履约义务已经履行。所有其他履约义务将按比例确认，因为提供的基本服务是根据实际发生的费用占估计总费用的百分比确定的。本公司认为，以成本为基础的输入法最真实地描述了履行这些履约义务的模式。为完成公司的履约义务而对估计成本进行修订的任何累积影响将记录在确定变化和合理估计金额的期间。这种方法要求公司使用重大判断，并对未来的支出进行估计。如果公司的估计或判断在合作过程中发生变化，它们可能会影响公司在当前和未来期间确认的收入的时间和金额。
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阿斯特拉斯
协议条款
于2024年4月，本公司与Astellas Pharma Inc.的全资附属公司Xyphos Biosciences，Inc.(“Xyphos”)订立合作及许可协议(“Astellas协作协议”)，据此，本公司向Xyphos(I)授予Xyphos(I)在若干公司知识产权项下进行下列活动的独家许可
对于每个研究计划，公司将通过生成支持IND的数据包来进行研究和开发活动，Xyphos有义务全额偿还公司在执行某些活动时发生的全职等值成本和开支，但不得超过商定的年度上限。Xyphos可以要求公司将产品的制造过程转移给Xyphos，或者在支付费用的情况下，公司制造构成该产品一部分的Allo-t电池，用于该产品的第一阶段1万亿。
作为根据Astellas合作协议授予Xyphos的权利的对价，公司收到了#美元的预付款
Astellas协作协议将继续在逐个产品的基础上有效，直到每种产品没有剩余的版税或其他付款义务。Astellas合作协议包括标准的终止条款，包括针对重大违约或破产以及为Xyphos提供便利的条款。其中某些终止权利可针对特定国家/地区、许可产品或研究计划以及整个Astellas合作协议行使。
收入确认
在合同签订之初，公司已根据Astellas合作协议确定了六项不同的履行义务：(I)为第一个候选产品获得商业许可的选择权的实质性权利；(Ii)为第二个候选产品获得商业许可的选择权的实质性权利；(Iii)第一个候选产品的研发工作；(Iv)第二个候选产品的研究和开发工作；(V)工艺开发和其他目标不可知活动，以支持单元制造的生产；以及(Vi)在研究期内制造两个候选产品。
为了确定交易价格，该公司评估了在Astellas合作协议期限内收到的所有付款。开发和销售里程碑付款和某些付款被视为可变对价，不包括在基于最可能金额法的初始交易价格中。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格。该公司确定，Astellas合作协议开始时的交易价格为#美元
在评估Astellas合作协议项下的期权是否代表重大权利时，本公司考虑了在行使期权时本公司是否有权获得额外对价以及相关商品和服务的独立售价。对于上述被确定为履行义务的物质权利，公司得出结论，每项权利
16
如果没有签订Astellas合作协议，Astellas就不会得到这样的折扣。
商业许可证的物质权利将在第一次发生时得到承认：一旦许可证被行使，或一旦权利到期，预计将发生在研究期限结束时。剩余的履约债务将按比例确认，因为提供基本服务的依据是实际发生的费用占估计总费用的百分比。本公司确定，这些履约义务的基于成本的输入法最真实地描述了履行这些履约义务的模式。为完成公司的履约义务而对估计成本进行修订的任何累积影响将记录在确定变化和合理估计金额的期间。这种方法要求公司使用重大判断，并对未来的支出进行估计。如果公司的估计或判断在合作过程中发生变化，它们可能会影响公司在当前和未来期间确认的收入的时间和金额。
武田
于2021年10月，本公司与武田药品美国公司(“武田”)订立合作及许可协议(“武田合作协议”)，据此，本公司授予武田在本公司若干平台技术下的全球独家许可，包括PiggyBac、Cas-Clover、可生物降解的DNA及RNA纳米粒子输送技术及其他专有基因工程平台，以研究、开发、制造及商业化某些适应症的基因治疗产品。根据武田合作协议，公司收到一笔预付款#美元。
2023年5月31日，本公司收到武田公司关于其选择终止武田合作协议的书面通知，该协议于2023年7月30日(“终止日期”)生效。截至终止日，双方履行各自在合作协议项下的责任，而于终止日，本公司于合作协议项下的独家责任终止。此外，本公司授予武田的许可证以及武田根据合作协议授予本公司进行研究活动的许可证终止。
递延收入对账
虽然本公司加入Astellas战略权利函件是一项战略投资，但为了确认剩余金额，已将其确定为收入，因此，下表中包括了对这些协议的剩余递延收入的参考。有几个
与协议有关的递延收入期末余额对账情况如下(以千计)：
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罗氏合作协议 |
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武田合作协议 |
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Astellas战略权利信函 |
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安斯泰来合作协议 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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截至2023年12月31日的余额 |
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收到/开具发票的金额 |
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已确认收入 |
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截至2024年6月30日余额 |
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注8.加州再生医学研究所奖
这个该公司已获得加州再生医学研究所(“CIRM”)的资助，用于开发某些内部计划。根据资助条款，CIRM和该公司都共同资助了特定的项目，根据这些项目，资金将在被确定为奖励一部分的发展里程碑中提供。该公司有义务与CIRM分享相关项目未来的潜在收入。未来来自CIRM的收入的百分比取决于收到的奖励金额以及收入是来自产品销售还是通过许可费产生。最大限度地分享收入
17
金额公司可能被要求向CIRM支付的金额等于
2018年9月，该公司获得了金额为#美元的奖励。
注9.定期债务
2017年，公司与Oxford Finance LLC（“Oxford”）签订了贷款和担保协议，该协议随后进行了修订（“修订后的贷款协议”），根据该协议，公司借入了总额为美元
根据ASC主题470，公司将该修订视为债务修改， 债务因为修改被认为不是实质性的。
2022年贷款协议下的未偿还余额最初按浮动年利率计算利息，利率等于
本公司有权随时偿还《2022年贷款协议》项下的未偿债务，偿债增量为$
这个公司仅可将定期贷款的收益用于其运营资金需求并为其一般业务运营提供资金。该公司在2022年贷款协议下的义务由其几乎所有当前和未来资产（知识产权除外）的第一优先担保权益担保。此外，公司也同意不
18
设保 其知识产权资产，除非2022年贷款协议允许。虽然2022年贷款协议项下有任何未偿还金额，但该公司须遵守一系列肯定性和限制性契约，包括有关财产处置、业务合并或收购的契约以及其他习惯契约。公司还受到限制，不得宣布股息或对其股本进行超过美元的其他分配或付款
说明10.股东权益
授权股份
鉴于本公司于2020年7月完成首次公开招股，本公司修改其公司注册证书以授权
认股权证
根据经修订贷款协议，本公司于2017年向Oxford(I)发出认股权证以购买
出售普通股
2023年8月4日，公司与安斯泰来签订证券购买协议，根据该协议，公司同意在私募中向安斯泰来发行和出售总计
在市场设施中
于2021年8月，本公司进行受控股权发行SM与Cantor Fitzgerald & Co.（“Cantor”）于2024年8月修订和重述的销售协议（“销售协议”），旨在通过“市场发售”计划不时出售普通股，总发行价高达美元
注11.基于股票的薪酬
2020年7月，公司董事会和股东批准通过了公司2020年股权激励计划(《2020计划》)。根据2020年计划，公司可向公司现任员工、高级管理人员、董事或顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位和其他以股票或现金为基础的奖励。总计
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2022年2月，公司董事会批准通过了《2022年激励计划》(简称《激励计划》)。根据激励计划，公司可向不是本公司以前雇员或非雇员董事的个人授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、业绩奖励和其他奖励，作为对进入本公司就业的激励。根据2022年2月批准的激励计划，最初批准发行的普通股最高数量为
股票期权
以下是公司股票期权活动的摘要 截至2024年6月30日的六个月：
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股份 |
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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2024年1月1日余额 |
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授与 |
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被没收/取消 |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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已归属和预期归属的期权 |
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$ |
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$ |
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截至时已归属及可行使的期权 |
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$ |
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$ |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月授予的期权的加权平均授予日期公允价值为 $
截至2024年6月30日，与股票期权相关的未确认薪酬成本总额为 $
授予的期权的公允价值在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型进行估计。没收被视为已发生的与不会授予的期权相关的任何基于股票的补偿费用的冲销。该公司用来确定授予员工、非员工和董事的期权的公允价值的假设如下：
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
无风险利率 |
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预期波幅 |
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预期期限(年) |
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股息率 |
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限售股单位
以下是公司限制性股票单位（“RSU”）活动的摘要 截至2024年6月30日的六个月：
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股份 |
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加权 |
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2024年1月1日余额 |
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授与 |
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既得 |
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被没收/取消 |
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) |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
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RSU奖励是一种股票奖励，一旦授予，将向持有者交付公司普通股的股份。授予员工和非员工董事的RSU最多授予
2020年员工购股计划
2020年7月，公司董事会和股东批准通过了《2020年员工购股计划》，该计划自公司首次公开发行股票定价之日起生效。总计
该公司采用布莱克-斯科尔斯定价模型来估计在每个发行日根据ESPP发行的购买权的公允价值。
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
无风险利率 |
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预期波幅 |
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预期期限(年) |
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股息率 |
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公司记录了股票补偿费用总额 与股票期权、RSU和ESPP相关随附简明综合经营报表和全面收益（亏损）的以下费用类别（单位：千）：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研发 |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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$ |
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附注12.承付款和或有事项
经营租约
截至2024年6月30日，公司的经营租赁约包括
于2021年10月，本公司就位于加州圣地亚哥的设施订立分租协议，该设施包括约
于截至2024年及2023年6月30日止六个月内，本公司确认$
自.起2024年6月30日，租赁负债到期情况如下（单位：千）：
截至十二月三十一日止的年度： |
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2024年(剩余6个月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此后 |
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未来租赁支付总额 |
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推定利息 |
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租赁负债余额合计 |
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租赁负债的减去当期部分 |
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租赁负债，扣除当期部分 |
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$ |
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赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、合同研究机构、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与其董事会成员及若干行政人员订立弥偿协议，规定(其中包括)本公司须就他们作为董事或高级管理人员的身份或服务而可能产生的若干责任作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。该公司尚未因此类赔偿而产生任何物质成本，目前也不知道有任何赔偿要求。
法律或有事项
在正常业务过程中，本公司可能面临第三方对本公司的索赔。本公司相信，目前尚无任何诉讼、诉讼威胁、或已断言或未断言的索赔待决，这些诉讼或索赔可能个别或总体上对公司的经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
附注13.每股净亏损
每股基本净亏损(收益)的计算方法是用当期普通股股东应占净亏损(收益)除以当期已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净亏损(收益)反映了可能发行普通股的额外摊薄，例如根据股票期权的行使和根据ESPP购买的股票，以及可能行使的已发行认股权证。
该公司的潜在稀释性证券，包括购买普通股的认购权、普通股期权、限制性股票单位和来自ESPP的普通股，已被排除在每股稀释净亏损的计算之外，因为
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其效果将是减少每股净亏损。因此，用于计算归属于普通股股东的每股基本和稀释净亏损的已发行普通股加权平均股数是相同的。
公司将以下根据每个期末发行金额呈列的潜在普通股股份排除在所示期间普通股股东应占每股稀释净亏损的计算之外，因为将其纳入将产生反稀释效应：
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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未偿还股票期权和RSU |
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购买普通股的认股权证 |
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ESPP股票 |
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项目2.管理部门的违纪行为财务状况及经营成果的探讨与分析。
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本10-Q表格季度报告中其他地方出现的未经审计的简明综合财务报表和相关附注以及我们的已审计综合财务报表和相关附注一起阅读，这些附注包括在我们提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告或2023年年度报告中。经营业绩不一定代表未来期间可能出现的结果。这些讨论，特别是有关我们未来的经营结果或财务状况、业务战略和未来经营的计划和管理目标的信息，包括前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定因素，如本10-Q表格季度报告中“有关前瞻性陈述的特别说明”中所述。您应该查看本季度报告中“风险因素”标题下的披露，讨论可能导致我们的实际结果与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的细胞治疗和基因药物公司，正在为癌症和罕见疾病的患者提供新的治疗方法。自我们成立以来，我们的业务重点是组织和配备我们的公司、制定业务计划、筹集资金、获得许可、开发和获得知识产权以及建立和保护我们的知识产权组合、开发我们的基因工程技术、确定潜在的候选产品以及开展研发和制造活动，包括我们候选产品的临床前研究和临床试验，以及从事战略交易。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。
基于我们的核心专利平台，我们已经发现并正在开发各种适应症的广泛候选产品组合，包括我们的非病毒猪Bac DNA递送系统、Cas-Clover位点特定基因编辑系统和基于纳米颗粒的基因递送技术。我们的核心平台技术可以单独使用，也可以结合使用，可用于多种细胞和基因治疗方式，并使我们能够设计我们的候选产品组合，旨在克服当前一代细胞和基因治疗技术的主要限制。
在细胞治疗方面，我们相信我们的技术使我们能够创造出具有工程细胞的候选产品，这些细胞植入患者体内，并驱动持久的反应，可能有能力导致单一治疗治愈。我们的CAR-T治疗组合包括同种异体或现成的候选产品。我们正在推进广泛的流水线，并在实体肿瘤和血液肿瘤学适应症的临床阶段有多种CAR-T候选产品。在基因药物领域，我们相信我们的技术有潜力创造一种新的疗法，能够提供长期、稳定的基因表达，不会随着时间的推移而减弱，并可能有能力导致单一疗法的治愈。
我们使用我们的非病毒iggyBac DNA递送系统生产这些候选产品。我们的完全同种异体CAR-T候选产品是使用来自健康捐赠者的特征良好的细胞作为起始材料开发的，目标是能够从一次生产运行中治疗潜在的数百名患者。剂量被冷冻保存，并储存在治疗中心，以备将来现成使用。此外，我们的候选同种异体产品使用我们专有的Cas-Clover位点特定基因编辑系统来减少或消除同种异体反应性，以及我们用于制造可扩展性的助推器分子技术。
我们最先进的内部实体肿瘤计划是：
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我们与罗氏公司合作的最先进的血液学项目是：
我们的研究基因药物最初是利用我们的iggyBac技术和腺相关病毒(AAV)一起开发的，以克服传统AAV基因治疗的主要限制。鉴于我们非病毒纳米颗粒技术的最新发展，我们已经将我们的产品组合过渡到完全非病毒方法，使未来基因药物的产品开发摆脱了AAV的限制。我们相信，我们的方法可以导致整合和长期稳定的表达，潜在的剂量比AAV技术低得多，因此也带来了成本和耐受性方面的好处。
我们最先进的基因药物计划是：
我们预计，在可预见的未来，随着我们继续开发包括P-MUC1C-ALLO1在内的候选产品并寻求监管部门的批准，并开始将任何批准的产品商业化，我们的费用和损失将大幅增加。随着我们继续扩大我们正在开发的候选产品的数量，并寻求这些候选产品的临床开发，我们预计开发成本将总体上升。为了抵消这些增加的开发成本中的一部分，与罗氏和阿斯特拉斯的合作包括计划补偿。我们预计，随着我们增加研发活动、增加员工人数、遵守纳斯达克上市规则和美国证券交易委员会要求以及继续作为上市公司运营，我们的一般和行政费用将会增加。我们的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动，这取决于我们临床试验的时间以及我们在其他研究和开发活动上的支出。
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我们目前从我们的内部临床良好制造实践或GMP制造设施中采购我们的候选产品。我们还与各种供应商合作，提供我们的制造原材料，包括介质、DNA和RNA组件。未来，我们还可能为FDA批准的任何候选产品建造一个或多个商业制造设施。
协作协议
罗氏合作协议
2022年7月，我们与罗氏签署了合作协议，根据协议，我们授予罗氏：(I)根据我们的某些知识产权，在全球范围内独家许可，从我们现有的P-BCMA-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1计划中开发、制造和商业化同种异体CAR-T细胞治疗产品，或每个计划，一个Tier 1计划；(Ii)根据我们的某些知识产权获得独家全球许可的独家选择权，以从我们现有的P-BCMACD19-ALLO1和P-CD70-ALLO1计划或每个Tier 2计划中开发、制造和商业化同种异体CAR-T细胞治疗产品；(Iii)根据我们某些知识产权的独家许可，从罗氏指定的最多六个合作计划中开发、制造和商业化同种异体CAR-T细胞治疗产品；(Iv)在某些有限知识产权下获得非独家商业许可的选择权，以开发、制造和商业化某些罗氏专有细胞疗法产品，用于罗氏确定的最多三个实体肿瘤靶点，或许可产品；以及(V)对我们的两个血液恶性肿瘤早期现有计划的优先要约权。
对于每个Tier 1计划，我们将通过第一阶段剂量递增临床试验来执行开发活动，罗氏有义务报销我们在执行此类活动中产生的某些费用的特定百分比，每个Tier 1计划最多有一个指定的报销上限。对于超过第一阶段剂量递增的第一级计划活动，罗氏有义务报销该计划产生的所有费用。对于每个Tier 2计划，我们将通过选择IND支持研究的开发候选者，或者在罗氏选择并支付选项维护费的情况下，通过完成第一阶段剂量递增临床试验来进行研究和开发活动。此外，对于罗氏行使独家许可选择权的每个Tier 2计划，罗氏有义务向我们支付选择权行使费。对于每个Tier 1计划和Tier 2计划，我们将执行制造活动，直到完成向罗氏的技术转让。
双方正在进行一项为期两年的初步研究计划，以探索和临床前测试特定数量的与同种异体CAR-T细胞疗法有关的商定的下一代治疗概念。在罗氏选择并支付费用的情况下，双方随后将进行为期18个月的第二个研究计划，根据该计划，双方可以延长在初始期限下正在进行的现有工作，和/或将探索和临床前测试特定数量的与同种异体CAR-T疗法相关的额外商定的下一代治疗概念。罗氏可能会从这两个研究计划中指定最多六个针对血红素恶性肿瘤的同种异体CAR-T计划，我们将为每个计划选择一个促进IND活动的开发候选者，或每个合作计划，以进行研究和开发活动。在指定每个协作计划时，罗氏有义务支付指定费用。在我们完成协作计划的主导优化活动后，罗氏可以选择将该计划过渡到罗氏，并向我们付款或终止该计划。或者，对于有限数量的合作计划，罗氏可以选择让我们通过完成第一阶段剂量递增临床试验来进行某些额外的开发和制造活动，在这种情况下，罗氏将支付某些里程碑，并报销与此类开发和制造活动相关的特定百分比的成本。对于每个协作计划，我们将执行制造活动，直到完成向罗氏的技术转让。
根据罗氏合作协议，罗氏向我们支付了1.1亿美元的预付款。根据罗氏行使其第2级计划选项、指定协作计划和行使许可产品商业许可的选择权，以及根据第1级计划、可选第2级计划和协作计划实现特定开发、监管和净销售额里程碑事件的产品等，我们有资格获得某些报销、费用和里程碑付款，总计高达60亿美元，其中包括(I)第1级计划15亿美元；(Ii)第2级计划11亿美元；(Iii)协作计划29亿美元；以及(Iv)特许产品的4.15亿美元。
我们还有权在逐个产品的基础上收取分级版税。 净销售额在中位数-个位数到低两位数 第1级计划、可选的第2级计划和协作计划中的产品，以及许可产品的低至中个位数的产品，在每种情况下，均受某些惯常减少和补偿的限制。 使用费将按产品和国家/地区支付，直至涵盖该产品的许可专利在该国到期或自该产品在该国首次商业销售之日起十年为止。
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罗氏合作协议于2022年9月根据修订后的1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》规定的适用等待期到期或终止后生效，并将继续按产品和国家/地区进行，直到没有剩余的特许权使用费或其他付款义务。罗氏合作协议包括标准的终止条款，包括针对重大违约或破产的条款，以及为了罗氏的方便。其中某些终止权利可针对特定产品或许可证以及整个罗氏合作协议行使。
自2023年11月7日起，罗氏合作协议被修订为：(I)重新分配罗氏支付给我们的某些现有制造相关费用，以便为我们现有的每个第一级计划增加新的制造工艺开发和实施转移费用；以及(Ii)重新分配罗氏为每个第一级计划向我们支付的某些开发里程碑付款的金额。修正案还规定，只要支付1500万美元的里程碑费用，现有的两年期研究计划就可以再延长18个月。在其他方面，罗氏合作协议下的所有履约义务和付款条件保持不变。
安斯泰来合作协议
2024年4月，我们与Xyphos Biosciences，Inc.或Astellas Pharma Inc.的全资子公司Xyphos签订了合作与许可协议，或Astellas Collaboration协议，根据该协议，我们向Xyphos授予(I)在我们的某些知识产权下进行两项研究计划下的活动的独家许可，以创建我们开发的一种Car-t结构，以形成两个针对实体瘤的可转换CAR®产品的基础，这将通过使用双方的平台技术生成，每个研究产品将绑定到一个人类肿瘤相关抗原，并且还可能绑定到与肿瘤微环境相关的人类抗原；(Ii)在满足某些条件后，根据我们的某些知识产权获得独家许可证，以开发和商业化最多两个在收到适用的支持IND的数据包后被指定为许可产品的研究产品；以及(Iii)在满足特定条件后，根据我们的某些知识产权获得独家许可证，以便在完成制造技术转让后制造产品。
对于每个研究计划，我们将通过生成支持IND的数据包来执行研究和开发活动，Xyphos有义务全额偿还我们在执行某些活动时发生的全职等值成本和支出，最高不超过商定的年度上限。Xyphos可以要求我们将产品的制造过程转移给Xyphos，或者在支付费用的情况下，我们制造构成此类产品一部分的Allo-t电池，用于此类产品的第一阶段1万亿.ial。
考虑到根据Astellas合作协议授予Xyphos的权利，我们收到了5,000万美元的预付款，其中600万预付了我们研发活动的成本和开支。此外，我们有资格获得最高55000美元的万潜在开发和销售里程碑付款以及应急付款。我们还有权在逐个产品的基础上获得按授权产品净销售额百分比最高可达十几岁的分级版税支付。从某一产品在该国首次商业销售开始至(A)涵盖该产品的许可专利在该国到期，(B)该产品在该国的监管排他性到期，以及(C)该产品在该国首次商业销售后的一段时间内，将按产品逐一支付版税。
Astellas协作协议将继续在逐个产品的基础上有效，直到每种产品没有剩余的版税或其他付款义务。Astellas合作协议包括标准的终止条款，包括针对重大违约或破产以及为Xyphos提供便利的条款。其中某些终止权利可针对特定国家/地区、许可产品或研究计划以及整个Astellas合作协议行使。
武田合作协议
2021年10月，我们与武田药品美国公司或武田公司签订了一项合作和许可协议，即武田合作协议，根据该协议，我们获得了4500万美元的预付款和整个协议期间的研发报销付款。
2023年5月31日，我们收到武田的书面通知，武田选择终止武田合作协议，自2023年7月30日起生效，或终止日期。直至终止日期，双方均履行各自在武田合作协议下的责任，而于终止日期，吾等在武田合作协议下的独家责任终止。此外，我们授予武田的许可证，以及武田根据武田合作协议授予我们进行研究活动的许可证终止。在截至2023年12月31日的一年中，我们确认了之前递延的8.9万美元万收入，以确认不再需要履行这些业绩义务。
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终止后，我们被授予开发所有以前许可的程序的全部权利，包括P-FVIII-101和P-PAH-101。我们可能会在基因药物领域寻求新的战略合作，其中可能包括之前包括在武田合作协议中的部分或全部计划，以及可能的额外内部计划，尽管我们目前没有达成任何此类战略合作的承诺或协议。
战略协议
阿斯特拉斯战略协议
2023年8月，我们与Astellas US、LLC或Astellas达成了一系列协议。根据吾等与安斯泰拉斯之间的证券购买协议或证券购买协议，吾等同意以私募或私募方式向安斯泰拉斯发行及出售合共8,333,333股普通股，每股面值0.0001美元，或按每股3美元的收购价发行及出售，总收益为2,500万。吾等亦与Astellas订立登记权协议，根据该协议，吾等登记Astellas转售股份，并授予Astellas若干其他登记权，包括搭载登记权。
我们还与Astellas签订了战略权利信函或Astellas战略权利信函，根据该信函，我们同意：(I)授予Astellas在我们的董事会、董事会任何委员会和我们的科学顾问委员会中的观察员席位的权利；(Ii)在18个月内，授予Astellas关于控制权变更的通知权(定义见Astellas Strategic Rights Letter)；(Iii)在2023年8月7日、私募结束日期、截止日期12个月周年日或排他期开始的期间内，不得(1)征求、知情鼓励、谈判或以其他方式达成善意的与任何第三方就计划交易(定义见下文)进行的讨论，(2)提供与P-MUC1C-ALLO1(我们的多个实体肿瘤适应症的完全同种异体CAR-t产品候选)或计划有关的任何机密信息，以便在知情的情况下促进计划交易，或(3)签订任何意向书、合同或其他承诺，以获得独家或联合独家许可或共同促销或联合营销安排，或授予商业权，以在世界上销售、推广或营销计划的一个或多个产品以用于任何适应症，或计划交易；(4)如果我们收到通知，请通知Astellas(1)善意的第三方提出的控制权变更交易建议，除非该提议被我们的董事会拒绝，或(2)我们董事会批准的控制权变更程序开始，(3)如果我们收到善意的第三方对计划交易的建议，除非该提议被我们的董事会拒绝，或计划交易建议，或(4)在排他期之后，与第三方就计划交易与我们董事会批准的计划交易流程或计划过程的实质性讨论开始。对于与(X)计划交易建议相关的通知，Astellas有权优先提供总体上比计划交易建议更有利于我们的竞争性建议，从而有权在特定期限内独家谈判可能的计划交易，以及(Y)计划流程，在我们与任何第三方进行有意义的实质性讨论之前，在每种情况下，根据Astellas战略权利信函中规定的程序和条件，Astellas应有权在指定期限内就计划交易进行谈判。
作为根据阿斯特拉斯战略权利信函授予阿斯特拉斯的权利的部分对价，阿斯特拉斯向我们一次性支付了2,500美元万，或预付款。对于我们与Astellas之间的控制权变更交易或计划交易，根据Astellas战略权利信函中规定的某些因素，部分、全部或全部预付款可能会与Astellas欠我们的分级付款相抵销。
Astellas战略权利函件将在(I)截止日期18个月周年、(Ii)Astellas拥有少于8,000,000股普通股(受任何股票拆分、股票股息或资本重组调整)和(Iii)完成控制权变更时终止，以最早的日期为准。
许可内协议
以下是我们的密钥许可协议摘要。有关这些许可协议和我们的其他许可协议的更详细说明，请参阅标题为“Business-in-许可协议”和注12到我们的年度合并财务报表包括在我们的2023年度报告。
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CIRM赠款基金
2018年，我们从加州再生医学研究所(CIRM)获得了400PSMA美元的奖励，我们已经收到了所有收益，以支持我们的P-万-101临床前研究。这项奖励的条款包括一个选项，在项目商业化后，可以选择偿还赠款或将其转换为版税义务。根据赠款协议的条款，我们在收到收益时将其记录为负债。在2023年第三季度，我们决定不再从事与P-PSMA-101计划相关的额外临床或其他开发活动，但我们没有义务偿还与P-PSMA-101计划相关的金额，我们取消了各自的负债确认，并在截至2023年12月31日的年度内将此类金额记录在其他收入中。
我们运营结果的组成部分
收入
协作收入
协作收入包括我们与罗氏、Astellas、Xyphos(Astellas的附属公司)和武田的战略、协作和许可协议确认的收入，反映了我们向这些合作伙伴交付合同交付成果的时间和模式。
运营费用
研究与开发
研究和开发费用主要包括我们的研究和开发活动产生的外部和内部成本，包括开发我们的平台技术、我们的药物发现努力和我们的候选产品开发。
外部成本包括：
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内部成本包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。外部费用是根据我们的服务供应商向我们提供的信息对完成特定任务的进度进行评估，或我们对每个报告日期的服务量进行的估计来确认的。为技术许可而支付的预付款和里程碑付款与临床阶段计划有关，并在发生费用的期间作为研究和开发支出。我们为将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用或其他长期资产。这些金额在相关货物交付或提供服务时支出。
我们在任何时候都在致力于多个研究项目。我们按项目阶段跟踪外部成本，对于临床阶段项目，我们逐个项目跟踪成本，对于早期阶段的工作（包括临床前项目），我们跟踪这些总成本。然而，随着我们继续推进我们的同种异基因项目并逐步减少我们的自体项目，并且此类自体项目的总费用变得不重要，我们计划综合列出归因于此类自体项目的研发费用。我们的内部资源、员工和基础设施（包括我们的临床制造设施）不直接与任何一个计划相关，通常部署在多个计划中。因此，我们不会根据特定计划跟踪内部成本。
处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是由于CRO活动和制造费用。我们预计，在近期和未来，由于我们计划的临床前和临床开发活动，我们的研发费用将大幅增加，包括用于治疗上皮源性实体瘤患者的P-Mucic-ALLO1的第一阶段试验，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的P-BCMA-ALLO1的第一阶段试验，用于治疗B细胞恶性肿瘤患者的P-CD19CD20-ALLO1的第一阶段试验，以及随着我们扩大候选药物渠道预计将开始的其他临床计划。我们无法准确估计或知道完成我们任何候选产品的临床前和临床开发所需努力的性质、时间和成本。根据以下因素，我们的开发成本可能会有很大差异：
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对于我们的任何候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能显著改变与各个候选产品的开发相关的成本结构和时间安排。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。我们可能会从临床试验和临床前研究中获得意想不到的结果。
一般和行政
一般和行政费用主要包括行政、财务和行政职能人员的薪金和相关费用，包括股票报酬。一般和行政费用还包括与设施有关的直接和分摊费用以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系以及会计和审计服务的专业费用。我们预计，随着我们增加员工以支持我们的候选产品(包括P-MUC1C-ALLO1、P-BCMA-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1)的持续研究活动和开发，并开始将任何经批准的产品商业化，我们的一般和行政费用将在未来增加。
其他收入(费用)
利息支出
利息费用包括贷款协议项下未偿借款的利息费用以及债务折扣和债务发行成本的摊销。
其他收入，净额
其他收入，净额包括利息收入和与我们的核心业务无关的杂项收入和费用。利息收入由我们的可供出售证券赚取的利息组成。
经营成果
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三个月的比较
下表汇总了我们的行动结果(以千计)：
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
25,973 |
|
|
$ |
20,013 |
|
|
$ |
5,960 |
|
总收入 |
|
|
25,973 |
|
|
|
20,013 |
|
|
|
5,960 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
45,547 |
|
|
|
39,192 |
|
|
|
6,355 |
|
一般和行政 |
|
|
12,182 |
|
|
|
8,676 |
|
|
|
3,506 |
|
总运营支出 |
|
|
57,729 |
|
|
|
47,868 |
|
|
|
9,861 |
|
运营亏损 |
|
|
(31,756 |
) |
|
|
(27,855 |
) |
|
|
(3,901 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息开支 |
|
|
(2,259 |
) |
|
|
(2,141 |
) |
|
|
(118 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
2,644 |
|
|
|
2,540 |
|
|
|
104 |
|
净亏损 |
|
$ |
(31,371 |
) |
|
$ |
(27,456 |
) |
|
$ |
(3,915 |
) |
协作收入
截至2024年6月30日的三个月，协作收入为26亿美元，而2023年同期为20亿美元。增加6亿美元主要是由于里程碑认可以及报销的研发费用增加，罗氏合作协议下提供的许可和研究服务确认的收入增加了17亿美元，被武田合作协议项下确认的收入减少美元所抵消由于协议于2023年终止且截至2024年6月30日的三个月内没有进行剩余活动，因此增加了1110万。
31
研究和开发费用
下表汇总了我们的研发费用(单位：千)：
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
临床阶段计划： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
同种异体计划： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
* |
|
$ |
5,292 |
|
|
$ |
2,588 |
|
|
$ |
2,704 |
|
*P-MUC1C-ALLO1 |
|
|
2,247 |
|
|
|
1,710 |
|
|
|
537 |
|
*-CD19CD20-ALLO1 |
|
|
923 |
|
|
|
— |
|
|
|
923 |
|
完全同种异体移植计划 |
|
|
8,462 |
|
|
|
4,298 |
|
|
|
4,164 |
|
自体程序 |
|
|
242 |
|
|
|
574 |
|
|
|
(332 |
) |
临床分期计划总数 |
|
|
8,704 |
|
|
|
4,872 |
|
|
|
3,832 |
|
临床前阶段计划和其他未分配的费用 |
|
|
14,492 |
|
|
|
11,777 |
|
|
|
2,715 |
|
内部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人员 |
|
|
18,231 |
|
|
|
18,254 |
|
|
|
(23 |
) |
设施和其他 |
|
|
4,120 |
|
|
|
4,289 |
|
|
|
(169 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
45,547 |
|
|
$ |
39,192 |
|
|
$ |
6,355 |
|
截至2024年6月30日的三个月，研发支出为4,550美元万，而截至2023年6月30日的三个月研发支出为3,920美元万。研究和开发费用增加640万主要是由于同种异体临床阶段计划增加420美元万，主要是由于我们的同种异体计划的总体登记增加和启动我们的第三项同种异体临床试验P-CD19CD20-ALLO1，以及临床前阶段计划和其他未分配费用增加270美元万，被我们的自体临床开发活动的结束导致的30万的减少和设施费用的减少20万所抵消。
一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用为1,220美元万，而截至2023年6月30日的三个月为870美元万。一般及行政开支增加350万主要是由于人事开支增加310万，主要是由与我们的前首席执行官于2024年出任执行主席的继任计划有关的一次性开支所带动的股票薪酬开支增加，以及主要由于与专利开支及2024年第二季度签署的安斯泰拉合作协议有关的法律费用增加70万所致。
利息支出
截至2024年6月30日的三个月的利息支出为230万，而截至2023年6月30日的三个月的利息支出为210万，其中包括我们与牛津金融有限责任公司定期贷款项下未偿还本金余额的利息。20美元万的利息支出增加，主要是由于利率上升。
其他收入，净额
截至2024年6月30日的三个月，其他收入净额为2.60亿美元万，而截至2023年6月30日的三个月为2.5亿美元万。10美元万的增长主要是由于可用利率上升。
32
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
下表汇总了我们的行动结果(以千计)：
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
54,115 |
|
|
$ |
30,356 |
|
|
$ |
23,759 |
|
总收入 |
|
|
54,115 |
|
|
|
30,356 |
|
|
|
23,759 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
88,468 |
|
|
|
77,244 |
|
|
|
11,224 |
|
一般和行政 |
|
|
21,980 |
|
|
|
20,483 |
|
|
|
1,497 |
|
总运营支出 |
|
|
110,448 |
|
|
|
97,727 |
|
|
|
12,721 |
|
运营亏损 |
|
|
(56,333 |
) |
|
|
(67,371 |
) |
|
|
11,038 |
|
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息开支 |
|
|
(4,512 |
) |
|
|
(4,169 |
) |
|
|
(343 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
5,200 |
|
|
|
5,237 |
|
|
|
(37 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(55,645 |
) |
|
$ |
(66,303 |
) |
|
$ |
10,658 |
|
协作收入
截至2024年6月30日的六个月，协作收入为5410万美元，而2023年同期为3040万美元。增加2380万美元主要是由于里程碑认可和报销研发费用增加推动，罗氏合作协议项下执行的许可和研究服务确认的收入增加2560万美元，以及安斯泰来战略协议确认的收入1190万美元，由于该协议于2023年终止且截至2024年6月30日的六个月内没有开展剩余活动，武田合作协议项下确认的收入减少了1370万美元，抵消了这一减少。
研究和开发费用
下表汇总了我们的研发费用(单位：千)：
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
临床阶段计划： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
同种异体计划： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
* |
|
$ |
10,364 |
|
|
$ |
5,051 |
|
|
$ |
5,313 |
|
*P-MUC1C-ALLO1 |
|
|
4,267 |
|
|
|
2,920 |
|
|
|
1,347 |
|
*-CD19CD20-ALLO1 |
|
|
2,259 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,259 |
|
完全同种异体移植计划 |
|
|
16,890 |
|
|
|
7,971 |
|
|
|
8,919 |
|
自体程序 |
|
|
511 |
|
|
|
1,246 |
|
|
|
(735 |
) |
临床分期计划总数 |
|
|
17,401 |
|
|
|
9,217 |
|
|
|
8,184 |
|
临床前阶段计划和其他未分配的费用 |
|
|
26,494 |
|
|
|
23,968 |
|
|
|
2,526 |
|
内部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人员 |
|
|
36,392 |
|
|
|
35,870 |
|
|
|
522 |
|
设施和其他 |
|
|
8,181 |
|
|
|
8,189 |
|
|
|
(8 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
88,468 |
|
|
$ |
77,244 |
|
|
$ |
11,224 |
|
33
截至2024年6月30日的六个月，研发支出为8,850美元万，而截至2023年6月30日的六个月的研发支出为7,720美元万。研发费用增加1,120万主要是由于同种异体临床阶段计划增加了890美元万，主要是由于我们的同种异体计划的总登记人数增加和启动了我们的第三项同种异体临床试验P-CD19CD20-ALLO1，临床前计划和其他未分配费用增加了250美元万，以及由于年度薪酬调整和股权赠款而增加了50美元的人员费用，但由于我们自体临床开发活动的结束而减少了70美元的万，这一增长被抵消了。
一般和行政费用
截至2024年6月30日的6个月，一般和行政费用为2,200美元万，而截至2023年6月30日的6个月为2,050美元万。一般和行政费用增加150万主要是由于与专利费用和2024年第二季度签署的阿斯特拉斯合作协议有关的法律费用增加120万，人员费用增加100万，主要是由于员工人数和年度薪酬调整和股权赠款的增加，但D&O保险成本减少50万抵消了这一增加。
利息支出
截至2024年6月30日的6个月的利息支出为450美元万，而截至2023年6月30日的6个月的利息支出为420美元万。30美元万的利息支出增加，主要是由于利率上升。
其他收入，净额
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，其他收入净额为520美元万。两个比较时期之间的变化持平。
流动性与资本资源
自2014年成立以来，我们遭受了严重的运营亏损和运营现金流为负，并主要依靠我们的能力通过股权和债务融资以及战略合作为我们的运营提供资金。在截至2024年6月30日的6个月中，我们发生了5,560美元的万净亏损，以及2,330美元万运营的正现金流。我们预计将继续出现净亏损，至少在未来几年内，我们的运营将产生负现金流。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为64990美元万。
到目前为止，我们的业务主要集中在公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、许可和获得知识产权以及建立和保护我们的知识产权组合、开发我们的基因工程技术、确定潜在的候选产品以及开展研发和制造活动，包括我们候选产品的临床前研究和临床试验，以及从事战略交易。
我们现金的主要用途是为我们的运营费用提供资金，主要包括研究和开发支出，包括与我们的临床前和临床阶段计划相关的工资和外部成本，以及较小程度的一般和行政支出。用于为运营费用提供资金的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们的未付应付账款和应计费用的变化中。
我们还没有将我们的任何候选产品商业化，我们预计在几年内不会从任何候选产品的销售中产生收入，如果有的话。我们主要通过出售股权、债务融资和战略合作来为我们的业务提供资金。自成立以来，我们通过公开发售普通股筹集了30540万的总收益，出售可赎回可转换优先股的股票筹集了33430万的总收益，根据我们的贷款协议获得了6,000万的借款总收益，并从CIRM获得了总计2,380万的赠款资金。2021年第四季度，我们签订了武田合作协议，并收到了4,500美元万的预付款。在2022年第三季度，我们签订了罗氏合作协议，并收到了11000美元的预付款万。2023年第三季度，我们签订了证券购买协议和阿斯特拉斯战略权利函，一次性收到5,000美元万。2024年第二季度，我们签订了阿斯特拉斯合作协议，收到了5,000美元万的预付款。
我们预计，截至2024年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资23780美元万将足以在本季度财务报表发布之日起至少12个月内为我们的运营提供资金
34
以表格10-Q提交报告。从长远来看，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。
我们预计不会从产品销售中获得任何收入，除非我们成功完成P-MUC1C-ALLO1或任何其他候选产品的开发并获得监管部门的批准，否则至少在未来几年内不会获得批准。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销活动相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够产生可观的产品收入之前，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的赠款、合作、许可或其他类似安排)为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法及时或以优惠条件获得额外资金或达成此类其他安排，如果有的话。特别是在公共卫生危机、银行业目前的财务状况、流动性水平以及最近或预期的利率和经济通胀变化的情况下，我们无法保证能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运营，或者如果我们有这些资金，也不能保证这些额外的资金将足以满足我们的需求。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排，将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、减少或终止我们的研发计划或其他业务，或授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
贷款协议
2017年，我们与牛津签订了一项贷款和担保协议，随后进行了修订，或修订后的贷款协议，未偿还余额总额为3,000万美元。
2022年2月，我们与牛津大学签订了一项新的贷款和担保协议，即2022年贷款协议。根据2022年贷款协议的条款，我们借入了6,000万美元的定期贷款，其中一部分用于偿还经修订贷款协议下的未偿还余额。根据2022年贷款协议，最初的利息期限为2025年4月1日，随后23个月等额支付本金和适用利息。2022年9月，实现了2022年贷款协议中定义的合格股权事件，将只收利息期限延长至2026年4月1日，随后每月支付11笔等额本金和适用利息。因此，2022年贷款协议下的所有未偿还金额将于2027年2月1日到期。
由于伦敦银行同业拆息于2023年6月30日停止公布，我们现在使用有担保隔夜融资利率(“SOFR”)来计算我们借款的应计利息金额。SOFR是衡量隔夜拆借现金成本的指标，以美国国债为抵押，基于可直接观察到的美国财政部支持的回购交易。
2022年贷款协议下的未偿还余额按浮息年利率相当于7.83%加(A)30天期美元LIBOR利率和(B)0.11%中较大者计息。2022年贷款协议包括一项条款，涉及在2023年6月30日逐步取消LIBOR时，用替代基准利率取代LIBOR的条款。自2023年7月1日起，2022年贷款协议下的未偿还余额按浮动年利率计息，利率相当于(A)7.94%及(B)(I)紧接计息月份前一个月最后一个营业日的1个月CME期限SOFR、(Ii)0.10%及(Iii)7.83%之和。截至2024年6月30日，我们定期贷款的适用利率为13.26%。
我们有权随时以500万美元的增量偿还2022年贷款协议下的未偿债务，不会受到提前还款的惩罚。根据经修订贷款协议，于(I)新到期日、(Ii)新贷款提早或(Iii)新贷款预付两者中较早者，须支付7.5%的最终付款费用。
现金流
下表列出了现金和现金等价物的主要来源和用途(以千计)：
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营活动提供(用于)的现金 |
|
$ |
23,315 |
|
|
$ |
(71,311 |
) |
由投资活动提供(用于)的现金 |
|
|
(37,199 |
) |
|
|
38,658 |
|
由融资活动提供(用于)的现金 |
|
|
(43 |
) |
|
|
1,186 |
|
现金和现金等价物净减少 |
|
$ |
(13,927 |
) |
|
$ |
(31,467 |
) |
35
经营活动提供(用于)的现金
于截至2024年6月30日止六个月内，营运活动提供的现金净额为2,330万，主要来自我们净亏损5,560美元万，但因营运资产及负债变动而增加的现金净额6,620美元及非现金开支1,280美元万所抵销。截至2024年6月30日止六个月，因经营资产及负债变动而带来的现金净增主要包括递延收入增加7,040万，主要受阿斯泰拉斯合作协议开始时收到的预付款及根据罗氏合作协议收到的发展里程碑所带动，以及经营租赁使用权资产减少180万，以及预付开支及其他流动资产减少90万，但因已获报销收入增加而应收账款增加340万，经营租赁负债减少200万，应计开支及其他负债减少130万，以及应付账款减少30万而被部分抵销。非现金费用主要包括1,300美元的基于股票的薪酬万，270美元的折旧和摊销费用，以及50美元的已发行定期债务的折价增加，净额被投资证券的折价增加350美元万部分抵消。
在截至2023年6月30日的六个月内，用于经营活动的现金净额为7,130万，主要原因是我们净亏损6,630美元万和我们的运营资产和负债变化导致的现金净减少1,680美元万，但被1,180美元万的非现金支出部分抵消。截至2023年6月30日的六个月，由于经营资产和负债的变化而导致的现金净减少主要包括递延收入减少1,240万，应计费用和其他负债减少4，60万，应收账款增加2,800万，经营租赁负债减少180万，但被预付费用和其他流动资产减少320万和经营租赁使用权资产增加170万部分抵消。非现金费用主要包括1,300美元的基于股票的薪酬和270美元的折旧和摊销费用，部分被投资证券折价增加420美元万净额所抵消。
由投资活动提供(用于)的现金
在截至2024年6月30日的六个月内，用于投资活动的现金为3,720万，其中包括购买短期投资的15610美元万和购买财产和设备的110美元万，部分被来自短期投资到期的12000美元万收益所抵消。
在截至2023年6月30日的6个月内，投资活动提供的现金为3,870万美元，其中包括1.5亿美元的短期投资到期收益，部分被购买短期投资的1.094亿美元和购买财产和设备的200万美元所抵消。
购买和出售我们投资的时机取决于可用现金余额和现有投资的到期日。除公司办公空间外，随着我们扩大研发和制造活动，与设备采购相关的所有时期的财产和设备的购买。
由融资活动提供(用于)的现金
在截至2024年6月30日的6个月中，用于融资活动的现金净额为4.3万亿美元(万)，其中包括与股权奖励的股票净结算相关的60美元万税款，部分被根据我们的特别提款权计划购买和行使股票期权的50美元万收益所抵消。
在截至2023年6月30日的6个月内，融资活动提供的现金净额为120美元万，其中包括定期发行和出售受控股权发行普通股的净收益90美元万SM与Cantor Fitzgerald&Co.的销售协议，根据我们的2020年员工股票购买计划和行使股票期权购买的净收益80万，部分被与股票奖励的净股票结算相关的50万支付的税款所抵消。
合同义务和承诺
我们在正常业务过程中与合同研究机构、CMO和其他第三方就临床前研究、临床试验以及测试和制造服务签订合同。这些合同不包含最低购买承诺，我们可以提前书面通知取消合同。取消时应支付的款项包括所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务，最长为取消之日起一年。这类付款的金额和时间尚不清楚。
我们还签订了几项许可协议，根据这些协议，我们有义务在达到指定的临床前、临床和监管里程碑以及支付特许权使用费时支付总计的里程碑付款。这些许可协议下的付款义务取决于未来的事件，例如我们实现指定的里程碑或产生产品销售。我们记录这些里程碑式的付款，当它们是可评估的和可能实现的时候。估计实现这些里程碑或产生未来产品销售的时机或可能性需要做出重大判断，并受到不确定性的影响。
36
截至2024年6月30日的六个月内，我们2023年年度报告中管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析中描述的合同义务和承诺没有重大变化。
关键会计政策与重大判断和估计
管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。在编制这些财务报表时，我们需要作出估计和判断，以影响报告期间报告的资产和负债的报告金额、财务报告日期的或有负债的相关披露以及报告的费用和其他收入的报告金额。我们不断评估我们的估计和判断，其中最关键的是与收入确认、临床前和临床研究应计费用以及基于股票的薪酬成本有关的估计和判断。我们的估计和判断是基于历史经验和其他我们认为在当时情况下是合理的因素。随着情况的变化和更多信息的了解，可能会出现截然不同的结果。
截至2024年6月30日止六个月，我们披露的关键会计政策和估计项目没有重大变化 注2至我们经审计的综合财务报表包括在我们的2023年度报告。
《就业法案》
我们是一家新兴成长型公司，如修订后的1933年证券法第2(A)节所界定，或经2012年JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act修订的证券法。JOBS法案允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则。我们已选择使用《就业法案》规定的延长过渡期，直至我们(I)不再是新兴成长型公司或(Ii)明确且不可撤销地退出《就业法案》规定的延长过渡期的日期(以较早者为准)。因此，我们的合并财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。JOBS法案还允许我们利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的某些豁免，包括免除修订后的2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的审计师认证要求，在我们的注册声明、定期报告和委托书中关于高管薪酬的较不广泛的披露义务，免除就高管薪酬举行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准之前未获批准的任何金降落伞付款。我们还可以选择在未来的备案文件中利用其他降低的报告要求。因此，我们的股东可能无法获得他们认为重要的某些信息，我们向股东提供的信息可能不同于其他公开报告公司提供的信息，也不能与之相比。
我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到以下最早发生的情况发生：(1)本财年的最后一天，我们的年收入超过12.35亿美元；(2)我们符合“大型加速申报公司”资格的日期，非关联公司持有至少7.00亿美元的股权证券；(3)我们在之前三年中发行了超过10亿美元的不可转换债务证券；以及(4)2025年12月31日。
根据1934年的《证券交易法》，我们也是一家规模较小的报告公司。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和非投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的非关联方持有的有投票权和非投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于7.00亿美元。
近期会计公告
最近发布的可能影响我们的财务状况、经营结果或现金流的会计声明的描述披露于注2到我们的简明合并财务报表。
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项目3.定量和合格关于市场风险的披露。
利率风险
截至2024年6月30日，我们拥有23780美元的现金、现金等价物和短期投资万。现金包括在金融机构的存款。利息收入对利率总水平的变化很敏感。然而，由于这些投资的性质，假设利率在任何一段时间内发生10%的变化都不会对我们的综合财务报表产生实质性影响。
截至2024年6月30日，吾等在2022年贷款协议下有6,000万未偿还借款，按浮动利率计息，利率等于(A)7.94厘及(B)(I)于计息月份前一个月最后一个营业日的1个月芝加哥商业交易所期间SOFR、(Ii)0.10厘及(Iii)7.83厘之和。假设利率在上述任何期间发生10%的变动，都不会对我们的综合财务报表产生实质性影响。
外币兑换风险
到目前为止，外币交易损益对我们的合并财务报表并不重要，我们也没有正式的外币对冲计划。我们的费用一般是以美元计价的。然而，我们已经与位于欧洲和加拿大的有限数量的外国供应商签订了合同，未来可能还会与外国供应商签订合同。我们的业务未来可能会受到外币汇率波动的影响。假设汇率在上述任何期间发生10%的变动都不会对我们的综合财务报表产生实质性影响。
通货膨胀的影响
通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本来影响我们。我们不认为通货膨胀对我们的综合财务报表有实质性影响。
项目4.控制和程序。
披露控制和程序
我们负责维护披露控制和程序，如1934年修订的《证券交易法》或《交易法》下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义。披露控制和程序是控制和其他程序，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累，并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时决定需要披露的信息。
根据我们管理层的评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)规则的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分：其他信息
第1项：法律新闻洋流。
我们目前不是任何实质性法律程序的一方。有时，我们可能会卷入在正常业务过程中出现的法律诉讼。无论结果如何，诉讼都可能因辩护和和解费用、转移管理资源、负面宣传、声誉损害等因素而对我们产生不利影响。
第1A项。国际扶轮SK F演员
对我们普通股的投资是投机性的，涉及高度风险。在决定是否购买、持有或出售我们的普通股股票之前，您应仔细考虑以下所述的风险，以及本季度报告Form 10-Q中包含的其他信息，包括我们的简明合并财务报表和相关附注，以及“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”一节中的信息。如果发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景都可能受到重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于多种因素，包括下文描述的风险，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。请参阅标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的章节。以下列出的风险因素与标题旁边的星号(*)包含对我们之前在截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中披露的与我们的业务相关的风险因素的描述的变化。
与我们的业务相关的风险摘要
以下是使我们的证券投资具有投机性或风险性的主要因素的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可在本风险因素摘要下面找到，应仔细考虑。
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与我们有限的经营历史、财务状况和资本要求有关的风险
*我们是一家临床阶段的细胞治疗和遗传药物公司，运营历史有限。自成立以来，我们已发生净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大亏损。我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。
我们是一家临床阶段的细胞治疗和基因药物公司，运营历史有限，这可能会使我们很难评估到目前为止业务的成功，也很难评估我们未来的生存能力。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、建立和保护我们的知识产权组合、开发我们的平台技术、确定潜在的候选产品以及进行研发和制造活动，包括我们候选产品的临床前研究和临床试验。我们所有的候选产品都处于早期开发阶段，没有一款产品被批准用于商业销售。我们从未从产品销售中获得任何收入，自开始运营以来每年都出现净亏损。截至2024年和2023年6月30日止六个月，我们分别净亏损5,560美元万和6,630美元万。自.起2024年6月30日，我们有64990美元的万累计赤字。我们预计，如果有的话，也需要几年时间，才能有一个产品候选产品准备好供监管部门批准和商业化。我们预计在未来几年和可预见的未来，随着我们通过临床开发来推进我们的候选产品，我们将招致越来越多的运营亏损。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
为了实现并保持盈利，我们必须开发一个或多个具有巨大市场潜力的产品，并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成我们的候选产品的临床前研究和临床试验，为这些候选产品获得营销批准，制造、营销和销售我们可能获得营销批准并满足任何上市后要求的产品。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功地将我们的一个或多个候选产品商业化，我们也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。此外，作为一个相对年轻的企业，我们可能会遇到意想不到的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的挑战。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力，我们将继续产生大量研发和其他支出，以开发和营销更多的候选产品。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
*我们将需要获得大量额外资金，以完成我们候选产品的开发和商业化。如果我们无法在需要时筹集到这笔资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或其他业务。
自成立以来，我们使用了大量现金为我们的运营提供资金，并预计未来几年我们的支出将大幅增加。生物制药候选产品的开发是资本密集型的。作为我们的产品
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随着候选人进入和通过临床前研究和临床试验，我们将需要大量额外资金来扩大我们的临床、监管、质量和制造能力。此外，如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与营销、销售、制造和分销相关的巨额商业化费用。
自.起2024年6月30日，我们有23780美元的万现金、现金等价物和短期投资。根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够至少在未来12个月内为我们的运营提供资金。然而，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将不足以通过监管机构的批准为我们的任何候选产品提供资金，我们将需要筹集大量额外资本来完成我们候选产品的开发和商业化。
额外的资本可以通过股票发行和/或债务融资或从其他潜在的流动性来源获得，其中可能包括我们一个或多个研究项目或专利组合的新的或现有的合作、许可或其他商业协议。如果需要，我们可能无法以可接受的条件获得足够的资金，或者根本没有。我们获得更多资金的能力可能会受到以下因素的不利影响：某些国家和地区的内乱和政治动荡、全球经济状况可能恶化，以及公共卫生危机对美国和世界各地的信贷和金融市场造成的破坏和波动。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究开发计划或其他业务。如果发生任何此类事件，我们实现行动目标的能力将受到实质性和不利的影响。我们未来的资本需求和可用资金的充分性将取决于许多因素，包括“风险因素”中描述的那些因素。根据这些因素对我们的严重程度和直接影响，我们可能无法获得额外的融资，以满足我们的运营要求，条款对我们有利，或者根本不能。
我们基于的这些估计可能被证明是不正确的或需要因商业决策而进行调整，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们的可用资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
因为我们预计多年内不会从产品销售中获得收入，如果有的话，我们将需要获得与我们的持续运营和预期的费用增加相关的大量额外资金。在我们能够通过销售我们的候选产品产生大量收入之前，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的赠款、合作、许可或其他类似安排)来满足我们的现金需求。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金来执行当前或未来的运营计划。资本市场上利率和经济通胀的变化可能会影响我们未来可获得的融资的可获得性、金额和类型。2021年8月13日，我们签订了受控股权发行协议SM2024年8月5日修订和重述的销售协议，或与康托·菲茨杰拉德公司或康托公司签订的销售协议，不时通过总发行价高达8,500美元的万计划出售普通股，康托将通过该计划担任销售代理。我们不能保证我们将继续满足根据销售协议能够出售证券的要求，如果我们满足要求，我们将能够以有利的条件筹集足够的资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
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*我们贷款协议的条款对我们的运营和财务灵活性施加了限制。如果我们通过债务融资筹集额外资本，任何新债务的条款可能会进一步限制我们运营业务的能力。
截至2024年6月30日，根据我们与牛津金融有限责任公司的贷款和担保协议，我们有一笔本金为6,000万的未偿还定期贷款。这笔贷款的担保是留置权，涵盖了我们几乎所有的个人财产、权利和资产，不包括知识产权。贷款协议包含适用于我们的惯常的肯定和否定的公约和违约事件。这些肯定公约包括要求我们保持政府批准、提交某些财务报告、维持保险覆盖范围、保持库存处于良好和可销售状态以及保护重大知识产权的公约。负面公约包括对我们转让抵押品、招致额外债务、进行合并或收购、支付现金股息或进行其他分配、进行投资、设立留置权、出售资产和支付次级债务的限制，在每种情况下，均受某些例外情况的限制。贷款协议的限制性条款可能导致我们无法追求我们或我们的股东可能认为有益的商业机会。此外，在其他违约触发因素中，牛津大学可以在发生它认为是贷款协议定义的重大不利变化的任何事件时宣布违约。如果我们在贷款协议下违约，牛津大学可能会加快我们所有的偿还义务，并控制我们质押的资产，这可能需要我们重新谈判协议中对我们不太有利的条款，或者立即停止运营。此外，如果我们被清算，牛津大学获得偿还的权利将优先于我们普通股持有人从清算中获得任何收益的权利。牛津对违约事件的任何声明都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们普通股的价格下跌。如果我们筹集任何额外的债务融资，这些额外债务的条款可能会进一步限制我们的运营和财务灵活性。
与我们候选产品的发现、开发和监管审批相关的风险
我们的候选产品处于早期开发阶段，我们在进行临床试验以测试我们的候选产品在人体上的历史有限。
我们的开发工作还处于早期阶段，到目前为止，我们的大部分业务仅限于开发我们的平台技术、建立制造能力以及进行药物发现和临床前研究。2021年11月，我们决定逐步结束我们P-BCMA-101计划的临床开发，这是我们的第一个候选产品在人体上进行了测试。2022年11月，我们宣布决定逐步结束我们P-PSMA-101计划的临床开发，这是我们的第一个实体肿瘤临床试验。我们于2021年底启动了P-BCMA-ALLO1和P-MUC1C-ALLO1的1期临床试验，最近于2023年底启动了P-CD19CD20-ALLO1的1期临床试验。因此，我们的基础设施有限，作为一家公司进行临床试验的经验和监管互动有限，不能确定我们的临床试验是否会按时完成，我们计划的临床试验是否会按时启动，我们计划的开发计划是否会被FDA或其他类似的外国监管机构接受，或者如果获得批准，这些候选产品可以成功商业化。
由于我们候选产品的开发还处于早期阶段，我们最终从产品销售中获得可观收入的能力将取决于许多因素，包括：
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如果我们不能及时达到这些要求中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成严重损害。
* 我们的候选产品基于新颖技术，这使得很难预测候选产品开发的时间、结果和成本以及获得监管批准的可能性。
我们将研发精力集中在使用我们的平台技术的候选产品上，我们未来的成功取决于这种方法的成功开发。一般来说，CAR-T和基因编辑都是新兴领域，我们的方法特别是在任何重要的时间段内都没有经过广泛的测试。特别是，虽然我们认为CAR-T产品中T的比例较高，供应链管理尽管细胞可能能够克服早期一代CAR-T产品所面临的某些挑战，但我们不能确定增加这些细胞的比例是否会产生预期的好处，或者不会随着时间的推移而导致不可预见的负面后果，包括由于修改后的细胞可能在体内长期存在。我们尚未、也可能不会成功地证明基于我们的平台技术的任何候选产品在临床试验中或之后获得市场批准时的有效性和安全性，并且使用我们的平台技术可能永远不会产生适销对路的产品。我们还可能在开发可持续、可重复和可扩展的制造工艺或将该工艺转移给商业合作伙伴或建立我们自己的商业制造能力方面遇到延误，这可能会阻止我们及时或有利可图地完成临床试验或将任何产品商业化。
此外，FDA、欧洲药品管理局(European Medicines Agency，简称EMA)和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。与其他更知名或经过广泛研究的药品或其他产品候选产品相比，像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能更昂贵，花费的时间也更长。虽然CAR-T和基因疗法产品近年来取得了进展，但只有一小部分产品在美国或其他市场获得批准，这使得很难确定我们的候选产品需要多长时间或多少成本才能获得监管部门的批准。
此外，基因编辑行业正在快速发展，我们的竞争对手可能会引入新技术，使我们的技术过时或吸引力下降。在我们候选产品的开发周期中的任何时间点都可能出现新技术。随着竞争对手使用或开发替代技术，此类技术的任何故障都可能对我们的计划产生不利影响。例如，一些研究表明，使用CRISPR-Cas9方法进行基因编辑可能会增加编辑细胞本身癌变的风险，2021年10月，发现了临床意义未知的染色体异常，导致我们的一个竞争对手使用TALEN方法的计划全面临床搁置。2024年1月，FDA宣布，它要求使用CAR-T疗法的继发性T细胞恶性肿瘤风险的方框警告。不管我们相信我们的非病毒Cas-Clover基因编辑方法可能会避免其中一些问题，我们的方法可能会与类似的风险相关，或者其他基因编辑技术或CAR-T疗法遇到的问题将对我们的技术和候选产品产生负面看法或加强审查。
对使用基因编辑技术创造的产品或涉及基因治疗治疗的产品的监管要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。一个监管机构的批准可能不代表任何其他监管机构可能需要批准什么，负责监管基因治疗产品和其他用基因编辑技术创造的产品的人之间存在大量重叠，有时甚至是不协调的。例如，根据国家卫生研究院(NIH)涉及重组DNA分子的研究指南，对人类基因转移试验的监督包括由机构生物安全委员会(IBC)进行评估和评估，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。IBC评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险，这种审查可能会导致临床试验启动之前的一些延迟。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。即使我们可能不需要通过NIH为我们的候选产品提交方案进行审查，我们仍将受到FDA的严格监管，除了政府监管机构外，我们对候选产品进行临床试验的每个机构的适用IBC和IRB，或者如果合适的中央IRB，将需要审查和批准拟议的临床试验。
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此外，其他人对基因治疗产品或使用基因组编辑技术创造的产品(例如通过应用CRISPR-Cas9技术开发的产品)进行的临床试验中的不利发展，或公众对基因编辑领域的不利看法，可能会导致FDA和其他监管机构修改我们可能开发的任何候选产品的审批要求，或限制使用基因编辑技术的产品，这两者中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性损害。此外，监管行动或私人诉讼可能会对我们的研究计划或当前或未来候选产品的开发或商业化造成费用、延误或其他障碍。
我们还在开发从健康捐赠者T细胞中设计出来的同种异体CAR-T候选产品，旨在用于任何患有某些癌症的患者。CAR-T候选产品的同种异体版本是一个未经证实的开发领域，面临着难以量化的特殊风险，包括了解和解决捐赠者T细胞质量的变异性以及患者对外国捐赠者细胞的潜在免疫反应，这最终可能影响安全性、有效性和我们以可靠和一致的方式生产产品的能力。例如，为了回应FDA对我们IND关于P-BCMA-ALLO1的反馈，我们被要求更新特定的同种异体候选产品特有的检测释放标准。虽然实施没有影响我们的临床时间表，但不能保证它或类似的监管要求在未来不会影响，任何此类延迟都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和未来增长前景产生实质性的不利影响。
我们的业务高度依赖于我们主要候选产品的成功。如果我们不能推进临床开发、获得批准并成功地将我们的主要候选产品商业化，用于治疗具有批准适应症的患者，我们的业务将受到严重损害。
我们的业务和未来的成功取决于我们推进临床开发的能力，获得监管部门的批准，然后成功地将我们的领先候选产品商业化。由于我们的三个同种异体CAR-T候选产品P-BCMA-ALLO1、P-MUC1C-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1属于首批在临床上接受评估的同种异体产品，任何此类候选产品的失败或其他同种异体细胞治疗计划的失败，包括由于安全性、有效性或耐用性的原因，可能会阻碍我们开发候选产品的能力，并显著影响公众和投资者对我们同种异体细胞治疗计划管道的可行性的意见。我们所有的候选产品，包括我们的主要候选产品，都需要更多的临床和非临床开发，多个司法管辖区的监管审查和批准，大量投资，继续获得足够的临床和最终商业制造能力，以及重大的营销努力，才能从产品销售中获得任何收入。此外，由于我们的其他候选产品基于与我们的领先候选产品类似的技术，如果任何领先候选产品遇到额外的安全问题、功效问题、制造问题、开发延迟、监管问题或其他问题，我们的开发计划和业务将受到严重损害。
我们的候选产品在开发过程中或批准后可能会发现严重的不良事件、不良副作用或其他意想不到的特性，这可能会导致我们的临床开发计划中断，监管机构拒绝批准我们的候选产品，如果在营销批准后发现，可能会撤销营销授权或对我们候选产品的使用限制，从而限制该候选产品的商业潜力。
到目前为止，我们只在有限数量的癌症患者身上测试了我们的候选产品，这些临床试验参与者中的大多数人在服药后只观察了有限的一段时间。随着我们继续开发我们的候选产品并启动对其他候选产品的临床试验，可能会出现严重的副作用、疾病复发或意想不到的特征，导致我们放弃这些候选产品或将它们的开发限制在更狭窄的用途或子群中，在这些人群中，从风险效益的角度来看，SAE或不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受，或者疗效更显著或更持久。例如，在CAR-T产品临床试验中观察到的一个重大风险是发展成细胞因子释放综合征，即CRS，在某些情况下会导致神经毒性和患者死亡。尽管截至本文件提交之日，我们在我们的同种异体基因计划的临床试验中观察到的CRS或神经毒性实例相对有限，但我们可能会在我们现有试验或未来CAR-T计划的较高剂量下观察到这些或其他不良事件的更高比率。如果我们在临床试验中观察到更多或更严重的CRS病例，或者根据其严重性发现其他不良副作用或其他意想不到的发现，我们的试验可能会推迟甚至停止，我们的开发计划可能会完全停止。2020年8月，我们宣布我们的P-PSMA-101试验被临床搁置，以评估一名患者的死亡情况，这可能与P-PSMA-101的治疗有关。2020年11月，我们宣布FDA根据我们对该事件的调查以及旨在提高患者依从性和安全性的拟议方案修正案，取消了临床搁置，我们恢复了试验。我们可以观察到类似的患者死亡或其他需要暂停或终止其他试验的不良事件，这可能代表着此类计划的重大挫折。
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即使我们的候选产品最初在早期临床试验中显示出希望，生物制品的副作用往往只有在它们在更大、更长和更广泛的临床试验中进行测试后才能检测到，在某些情况下，只有在批准后向患者提供商业规模的产品后才能检测到。有时，很难确定严重的不良或意想不到的副作用是由候选产品还是其他因素引起的，特别是在可能患有其他疾病并正在服用其他药物的肿瘤学受试者中。如果在开发过程中或批准后发现严重的不良或意想不到的副作用，并确定归因于我们的候选产品，我们可能需要制定风险评估和缓解策略，或REMS，以确保使用该候选产品治疗的好处大于对每个潜在患者的风险，其中可能包括与医疗从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者监测或分配系统和流程，这些系统和流程高度受控、具有限制性，且成本高于行业标准。与产品相关的副作用也可能导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
此外，如果我们的一个或多个候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现此类产品造成的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
对涉及基因编辑的基因研究和疗法的负面舆论和加强的监管审查可能会损害公众对我们候选产品的看法，或对我们开展业务或为我们的候选产品获得监管批准的能力产生不利影响。
我们使用的基因编辑技术是新奇的。公众的认知可能会受到基因编辑不安全的说法的影响，而包含基因编辑的产品可能无法获得公众或医学界的接受。这可能会导致我们的制造努力或基因编辑技术被审查或被视为不安全。我们的成功将取决于专门研究我们的目标疾病的医生，如果获得批准，将我们的候选产品作为替代或补充现有的、更熟悉的治疗方法，可能会有更多的临床数据可用。对基因编辑的任何负面看法的增加都可能导致更少的医生开出我们的治疗方法，或者可能降低患者使用我们的治疗方法或参与我们的候选产品的临床试验的意愿。
此外，鉴于基因编辑和细胞治疗技术的新颖性，政府可能会对进口、出口或其他方面进行限制，以保持对这些技术的控制或限制其使用。在美国或国际上，越来越多的负面舆论或更严格的政府法规将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化或对此类候选产品的需求。
临床开发是一个漫长、昂贵和不确定的过程。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是预测未来的结果。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中获得有利的结果，如果有的话，也不会获得上市批准。
药物和生物制品的研发风险极大。在进入开发过程的候选产品中，只有一小部分获得了市场批准。在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果也不确定。
我们的候选产品和其他产品的临床前研究和早期临床试验的结果，即使是那些具有相同或相似作用机制的产品，也可能无法预测后期临床试验的结果。特别是，候选产品在人体试验中表现出不可预见的安全性或有效性问题并不少见，尽管临床前试验的结果很有希望。
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动物模型。2020年8月，我们宣布P-PSMA-101试验被临床搁置，以评估患者死亡。随着旨在提高患者依从性和安全性的议定书修正案的实施，这一临床暂停于2020年11月解除，其中包括修改的纳入和排除标准以及监测和实验室检测的频率。此外，主要由于在我们的第一个临床试验P-BCMA-101中观察到一些患者的抗药物抗体，我们探索了额外的剂量策略，例如在前30天以较小的周期给予药物，并在预适应方案中添加利妥昔单抗，以潜在地抑制任何抗体反应。如果这些抗药物抗体中和了候选产物，则P-BCMA-101或其中抗药物抗体中和候选产物的任何其他候选产物的活性可能受到限制。在某种程度上，我们在任何临床试验中选择这些其他剂量策略中的一种来推进，它可能是基于与先前评估的第一阶段队列相比更有限的数据。除了P-BCMA-101、P-PSMA-101和我们目前的临床试验外，我们的候选产品都没有在人体上进行过测试。我们最近才开始对我们的前三个同种异体CAR-T候选产品P-BCMA-ALLO1、P-MUC1C-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1进行临床试验。虽然我们已经在P-BCMA-ALLO1的开发中应用了从我们的自体P-BCMA-101产品候选中学到的知识，但我们不能确定这些知识是否适用于异基因程序，或者我们在临床试验中不会遇到意外的结果。我们候选产品的临床前和临床测试的未来结果也不太确定，因为我们对CAR-T和遗传药物开发及相关平台技术的方法具有新颖性和相对未经测试的性质。一般来说，临床试验失败可能是多种因素造成的，包括研究设计、剂量选择、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。因此，临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。尽管在早期的试验中取得了良好的结果，但由于缺乏疗效或不良的安全性状况，生物制药行业的一些公司在临床试验的推进方面遇到了挫折。
如果我们的临床试验结果不确定，或者如果与我们的候选产品相关的安全问题或不良事件，我们可以：
我们候选肿瘤学产品的治疗包括化疗和清髓治疗，这可能会导致副作用或不良事件，这些副作用或不良事件与我们的候选产品无关，但仍可能影响我们临床试验的成功。此外，我们的候选产品可能会导致其他不良事件。将危重患者纳入我们的临床试验可能会由于这些患者可能使用的其他疗法或药物而导致死亡或其他不良医疗事件。如上所述，任何这些事件都可能阻止我们获得监管部门的批准，或获得或维持市场对我们候选产品的接受程度，并削弱我们将产品商业化的能力。因为我们所有的候选产品都源自我们的平台技术，所以我们的一个候选产品的临床失败也可能会增加我们的其他候选产品经历类似故障的实际或预期的可能性。
我们的临床试验可能会遇到很大的延误。
我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。例如，在我们完成某些临床前开发并提交并获得在INDS下进行的授权之前，我们不能开始我们计划的肝脏指导的研究性遗传药物候选的第一阶段临床试验。虽然我们在2021年8月宣布FDA批准了P-BCMA-ALLO1的IND，2021年12月批准了P-MUC1C-ALLO1的IND，并在2023年7月宣布了P-CD19CD20-ALLO1的IND，但我们依赖于临床站点来继续招募患者。我们在2020年8月宣布了我们的
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P-PSMA-101试验被临床搁置，以评估一名患者的死亡。2020年11月，我们宣布FDA根据我们对这一事件的调查和旨在提高患者依从性和安全性的拟议方案修正案，取消了临床搁置。虽然我们能够恢复审判，但在其他审判中类似的搁置可能会推迟审判的最终完成。其他可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本，或削弱我们筹集资金、从产品销售中获得收入以及达成或维持合作安排的能力。例如，某些临床试验服务协议基于不随患者登记而变化的费用。因此，如果临床试验的登记速度放缓，我们与试验相关的某些费用不会减少，因此完成试验的总成本将增加。此外，如果我们对我们的候选产品进行制造更改，我们可能需要进行额外的研究，以将我们修改后的候选产品与更早的版本联系起来。临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
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如果我们在临床试验的患者登记过程中遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会延迟或阻止.
如果我们无法根据FDA、EMA或任何其他类似监管机构的要求，或根据需要为给定试验提供适当的统计数据，我们或我们的合作者可能无法为我们确定或开发的任何候选产品启动或继续临床试验，并招募足够数量的合格患者参与这些试验。对于我们计划中针对的某些罕见疾病来说，登记可能特别具有挑战性。此外，如果患者由于与细胞治疗、基因治疗或基因编辑领域相关的不良事件的负面宣传、类似患者群体的竞争性临床试验、竞争产品的临床试验或其他原因而不愿参与我们的试验，则我们可能开发的任何候选产品的招募患者、进行研究和获得监管批准的时间表可能会推迟。此外，我们的一些竞争对手现在和将来都有针对候选产品的正在进行的临床试验，这些候选产品与我们正在开发和未来可能开发的候选产品具有相同的适应症，本来有资格参加我们临床试验的患者可以转而参加我们竞争对手的候选产品的临床试验。
临床试验患者入选还受到其他因素的影响，包括正在调查的疾病的严重程度；患者群体的大小和确定患者的流程；试验方案的设计；入选患者在试验可获得性完成之前退出的风险；针对正在调查的疾病的批准药物的有效性；获得和维持患者知情同意的能力；相关试验的资格和排除标准；我们在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；以及潜在患者，特别是患者人数较有限的疾病的临床试验地点的邻近和可用性。
我们临床试验的登记延迟可能会导致我们可能开发的任何候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。如果我们或我们的合作者难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验，其中任何一项都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们临床试验中的中期、背线和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们可能不时公开披露临床前研究和临床试验的初步、中期或末线数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，随着患者入组和治疗的继续以及更多患者数据的可用，结果和相关发现和结论可能会发生变化。先前的初步或中期数据与未来的中期或最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。我们还可能在完成临床前研究或临床试验后公布尾线数据，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，这些数据可能会发生变化。我们也会作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的中期、顶线或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到额外数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线数据仍需经过审核和验证程序，可能导致最终数据与我们先前公布的初步数据有重大差异。因此，在获得最后数据之前，应谨慎看待中期、顶线和初步数据。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定为重要信息或其他适当信息以包括在我们的披露中。
*我们可能最终不会收到或意识到我们的任何候选产品被指定为孤儿药物的潜在好处。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求孤儿药物称号。FDA将孤儿指定给在美国治疗患者少于20万人的罕见疾病或影响超过20万人，但在美国没有合理预期收回开发和营销治疗药物的成本的药物。虽然我们获得了用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的P-BCMA-101和P-BCMA-ALLO1的孤儿药物名称，但我们未来可能不会收到任何其他候选产品的该名称。在美国，指定孤儿药物使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和申请费减免提供赠款资金的机会。在FDA批准孤儿药物指定后，药物的仿制药身份及其潜在的孤儿
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FDA公开披露了该药的使用情况。然而，指定孤儿药物既不会缩短候选产品的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给候选人带来任何优势。
此外，如果一种产品获得了FDA对其具有孤儿指定的适应症的第一次批准，该产品有权获得孤儿药物排他性，这意味着FDA在七年内不得批准任何其他申请，以销售同一适应症的同一药物，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿排他性的产品的临床优势，或者制造商无法保证孤儿患者群体有足够的产品数量。如果我们或我们的合作者寻求批准比孤立指定适应症更广泛的适应症，也可能无法获得在美国的独家营销权，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，可能会失去独家营销权。即使我们获得了孤儿药物的称号，由于与开发药品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得特定孤儿适应症上市批准的公司。此外，即使我们获得了候选产品的孤立药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护产品免受竞争，因为不同的药物可能会被批准用于相同的条件。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求再生医学高级疗法或RMAT认证；然而，即使获得批准，此类认证也可能不会导致更快的开发或监管审查或审批过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
2017年，FDA确立了RMAT的指定，作为其实施21世纪治疗法案的一部分。符合以下条件的研究药物有资格被指定为RMAT：(1)符合再生医学疗法的定义，再生医学疗法的定义是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品或使用这种疗法或产品的任何组合产品；(2)它旨在治疗、修改、逆转或治愈一种严重的疾病或状况；以及(3)初步临床证据表明，研究药物有可能解决此类疾病或状况的未得到满足的医疗需求。虽然我们之前获得了用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的P-BCMA-101的RMAT称号，但如果我们申请，我们可能不会在未来获得任何其他候选产品的该称号。指定RMAT提供了潜在的好处，包括更频繁地与FDA开会讨论候选产品的开发计划，以及有资格滚动审查BLAS和优先审查。被授予RMAT资格的候选产品也可能有资格根据合理地可能预测长期临床益处的替代物或中间终点，或依赖于从大量地点获得的数据，包括适当地扩大临床试验，获得加速批准。根据FDA的决定，获得加速批准的RMAT指定候选产品可以通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)、通过收集更大的验证性数据集或通过在批准治疗之前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测来满足批准后的要求。
RMAT指定不会改变产品批准的标准，也不能保证此类指定或此类指定的资格将导致加速审查或批准，也不能保证批准的指示不会比RMAT指定所涵盖的指示范围窄。此外，如果随着临床数据的出现而不再符合资格标准，RMAT的指定可能会被撤销。
我们的候选产品必须满足广泛的监管要求才能商业化，任何监管批准都可能包含需要大量额外开发费用或限制我们成功将产品商业化的能力的限制或条件。
我们候选产品的临床开发、制造、标签、储存、记录保存、广告、促销、进出口、营销和分销都受到美国FDA和国外市场类似外国监管机构的广泛监管。在美国，在获得FDA的监管批准之前，我们不被允许销售我们的候选产品。获得监管批准的过程代价高昂，通常需要在临床试验开始后多年，而且可能会根据所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标适应症和患者群体而有很大不同。尽管在候选产品的临床开发上投入了时间和费用，但监管部门的批准永远不会得到保证。
到目前为止，我们还没有就任何候选产品向FDA提交BLA或其他营销授权申请，或向可比的外国监管机构提交类似的药物批准申请。加速审批要求数据表明，候选药物对替代终点的影响合理地可能预测临床益处，或者对临床终点的影响可以比对不可逆转的发病率或死亡率的影响更早地测量，该影响合理地可能预测不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处，同时考虑到病情的严重性、稀有性或流行率以及替代治疗的可获得性或缺乏。特别是，因为FDA已经批准了针对我们的候选产品设计用于治疗的某些适应症的疗法，并且因为在我们的治疗期间可能会批准其他药物用于这些适应症
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由于我们正在开发我们的候选产品，很难预测在我们预计提交BLA时，是否有可能加速批准我们的候选产品。
在获得批准将候选产品在美国或国外商业化之前，我们或我们未来的潜在合作伙伴必须通过充分和良好控制的临床试验提供大量证据，并使FDA或类似的外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全和有效的。即使我们相信我们的候选产品的临床前或临床数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA和类似的外国监管机构的批准。特别是，由于我们正在寻求识别和开发使用新技术的候选产品，FDA或其他监管机构在批准上市之前可能会施加额外要求的风险增加，包括加强安全研究或监测。此外，随着特定类别产品中更多的候选产品通过临床开发进入监管审查和批准，监管机构可能需要的临床数据的数量和类型可能会增加或改变。
FDA或类似的外国监管机构可以出于许多原因推迟、限制或拒绝批准候选产品，包括：
关于国外市场，审批程序因国家而异，除了上述风险外，还可能涉及额外的产品测试、行政审查期限和与价格主管部门的协议。此外，引发对某些上市药品安全性的质疑的事件可能会导致FDA和类似的外国监管机构在基于安全性、有效性或其他监管考虑审查新产品时更加谨慎，并可能导致获得监管批准的重大延误。
即使我们最终完成临床试验并获得将我们的候选产品商业化的批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会根据昂贵的额外临床试验的表现而批准，包括第四阶段临床试验，和/或实施REMS。FDA或类似的外国监管机构也可能批准适应症或患者人数比我们最初要求的更有限的候选产品，也可能不批准我们认为对产品成功商业化是必要或可取的标签。我们产品的制造商和制造商的设施也被要求遵守cGMP法规，其中包括与质量控制有关的要求
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和质量保证，以及相应的记录和文件的维护。此外，监管当局必须先批准这些制造设施，然后才能用于生产我们的产品，这些设施将接受FDA和其他类似外国监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规。
在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或阻止该候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。
即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，我们也将受到持续义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用。此外，如果我们的候选产品获得批准，可能会受到标签和其他限制以及市场退出，如果我们没有遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
如果FDA、EMA或任何其他类似的监管机构批准我们的任何候选产品，产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销和记录将受到广泛和持续的监管要求的约束。这些要求包括对于我们在批准后进行的任何临床试验提交安全和其他上市后信息和报告、注册要求以及继续遵守cGMP和GCP。后来发现以前未知的产品问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的临床制造设施、第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致，除其他外：
此外，如果我们的任何候选产品获得批准，我们的产品标签、广告和促销将受到监管要求和持续的监管审查。FDA严格监管可能对生物制药产品进行促销的声明。特别是，产品不得用于未经FDA批准的用途，如该产品批准的标签所反映的那样。
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。发生上述任何事件或处罚可能会抑制我们或我们的合作者将我们的候选产品商业化的能力，并损害我们的业务、财务状况和运营结果。
此外，FDA、EMA和其他类似监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求，或者如果我们无法保持法规遵从性，则已获得的营销批准可能会丢失，我们可能无法实现或维持盈利。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改的产品被及时开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法律、法规和政策的变化、FDA雇用和保留关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行常规职能的能力的事件。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对资助其他政府机构的资金
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研究和开发活动受制于政治进程，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新生物制品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。
另外，为了应对全球新冠肺炎疫情，美国食品和药物管理局在2020年期间将对制造设施和产品的大部分国内外检查推迟了几个月，只在基于风险的基础上恢复检查，并采用了远程监控方法。针对新冠肺炎疫情，美国以外的监管机构也采取了类似的限制和政策措施。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们必须优先安排我们的研究计划，并需要将我们的发现和开发重点放在选定的候选产品和适应症上。由于潜在候选产品的广度以及我们相信可以使用我们的平台技术来追求的迹象，正确地确定我们的研究和开发活动的优先顺序对我们来说尤为重要。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们还可能通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，在这种情况下，我们保留该候选产品的独家开发和商业化权利会更有利。
我们在未来发现或发现更多候选产品的努力可能不会成功。
我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于多种原因未能产生用于临床开发的候选产品，包括：
确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源。如果我们无法确定临床前和临床开发的合适候选药物，我们成功开发和商业化治疗产品的机会将受到限制。
与制造、商业化和依赖第三方相关的风险
我们依赖第三方进行临床试验，并进行一些研究和临床前研究。如果这些第三方不能令人满意地履行合同职责或未能在预期的最后期限内完成，我们的开发计划可能会被推迟或增加成本，这每一项都可能对我们的业务和前景产生不利影响。
我们没有能力自己进行临床前试验或临床试验的所有方面。因此，我们正在并预计将继续依赖第三方来进行我们正在进行的临床试验和我们候选产品的任何未来临床试验。具体地说，CRO、临床研究人员和顾问在这些试验的进行以及随后的数据收集和分析中发挥着重要作用。然而，我们将无法控制他们活动的所有方面。然而，我们有责任确保我们的每一项试验都是按照适用的协议以及法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO和其他第三方的依赖不会免除我们的监管责任。我们和我们的CRO必须遵守GCP要求，这些要求是由FDA、欧洲经济区成员国的主管当局以及类似的外国监管机构对我们临床开发中的所有候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过定期检查试验赞助商、临床试验研究人员和临床试验地点来执行这些GCP要求。如果我们或我们的任何CRO或临床试验站点未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验中产生的数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。此外，我们的
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临床试验必须使用根据cGMP规定生产的产品进行。如果我们不遵守这些规定，可能会要求我们停止和/或重复临床试验，这将推迟上市审批过程。
不能保证我们所依赖的任何此类CRO、临床试验研究人员或其他第三方将在我们的开发活动中投入足够的时间和资源，或按照合同要求执行任务。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足法规要求、以其他方式表现不达标或终止与我们的合作，我们的开发计划的时间表可能会被延长或推迟，或者我们的开发活动可能会暂停或终止。如果我们的任何临床试验站点因任何原因终止，我们可能会失去参与此类临床试验的受试者的后续信息，除非我们能够将这些受试者转移到另一个合格的临床试验站点，而这可能是困难的或不可能的。此外，我们临床试验的临床试验调查员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能因此类服务而获得现金或股权补偿。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知或实际的利益冲突，或者FDA或任何类似的外国监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们由FDA或任何类似的外国监管机构提交的任何营销申请被推迟或拒绝。任何这样的延迟或拒绝都可能阻止我们将候选产品商业化。
此外，这些第三方也可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行其合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法或可能推迟我们的产品成功商业化的努力。
我们运营着一家临床制造工厂，为我们所有的CAR-T候选产品开发和制造临床前和临床材料，这需要大量的资源。如果我们的临床制造设施未能成功运营，可能会导致重大延误，并对我们的研发努力(包括临床试验)以及我们CAR-T候选产品的未来商业可行性(如果获得批准)产生不利影响。
我们的临床制造设施是经过验证的、合格的和全面运行的。虽然我们将继续从外部CMO采购原材料，但我们已经从外部CMO过渡到我们的临床制造设施，我们预计我们的临床制造设施将成为我们临床试验的临床材料的唯一来源供应商，包括P-BCMA-ALLO1、P-MUC1C-ALLO1和P-CD19CD20-ALLO1。这种单一的来源依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的CAR-T候选产品的风险，如果获得批准，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。如果我们无法在我们的临床制造设施生产足够的临床前或临床材料，我们可能会被迫与外部CMO签约，这可能无法以商业合理的条款做到这一点，如果真的这样做的话。即使有商业上合理的条款，从我们的临床制造设施到外部CMO的任何制造过渡都可能非常耗时，需要大量的努力和专业知识，因为合格的替代品可能数量有限。在某些情况下，制造我们的CAR-T候选产品所需的技术技能或技术可能是独一无二的或专有的，我们可能难以将此类技能或技术转移到另一家CMO，并且可能不存在可行的替代方案。如果我们未能在我们的临床制造设施生产，或未能根据适用的规格及时从CMO那里获得足够的临床材料，我们的研究和开发工作，包括临床试验，我们CAR-T候选产品的未来商业可行性(如果获得批准)，以及我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景可能会受到重大不利影响。
我们或我们赖以制造和供应某些用于临床前测试和临床试验的候选产品的第三方可能无法建立或维持质量和数量都令人满意的候选产品的供应。
我们在实验室生产的产品数量相对较少，用于我们的研究计划的评估。我们一直依赖并将继续依赖第三方生产我们的某些候选产品进行临床前和临床测试，如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能会依赖这些第三方进行商业生产。我们目前的制造安排有限，预计在可预见的未来，我们的每一种候选产品都将只由单一来源的供应商提供。这种依赖增加了风险，即如果获得批准，我们将没有足够数量的候选产品或产品，或者无法以可接受的成本或质量获得足够数量的产品，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
此外，所有参与准备用于临床试验或商业销售的治疗药物的实体，包括我们自己和我们现有的候选产品合同制造商，都受到广泛的监管。经批准用于商业销售或用于临床试验的成品治疗产品的成分必须按照cGMP生产。
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要求。这些规定管理生产过程和程序，包括记录保存，以及质量体系的实施和运行，以控制和确保调查产品和批准销售的产品的质量。对生产过程的不良控制可能会导致污染物的引入，或导致我们的候选产品的性能或稳定性发生意外变化，而这些变化在最终产品测试中可能无法检测到。我们或我们的合同制造商必须及时提供支持BLA的所有必要文件，并必须遵守FDA通过其设施检查计划执行的FDA的良好实验室操作规范和cGMP规定。类似的外国监管机构可能会要求遵守类似的要求。我们的设施和质量体系，以及我们的第三方合同制造商的设施和质量体系，必须通过批准前的检查，以符合适用的法规，作为我们候选产品上市批准的条件。我们不控制合同制造商的生产活动，并且完全依赖合同制造商遵守cGMP法规。
如果我们的任何制造商未能遵守此类要求或履行其在质量、时间或其他方面对我们的义务，或者如果我们的组件或其他材料的供应因其他原因而变得有限或中断，我们可能会被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源，或者与其他第三方达成协议，而我们可能根本无法以商业合理的条款这样做。特别是，我们制造商的任何更换都需要大量的努力和专业知识，因为合格的更换数量可能是有限的。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能难以将此类技能或技术转让给其他第三方，并且可能不存在可行的替代方案。此外，我们的某些候选产品和我们自己的专有方法从未在公司以外生产或实施过，因此，如果我们尝试为这些候选产品或方法建立新的第三方制造安排，我们的开发计划可能会遇到延迟。这些因素将增加我们对这些制造商的依赖，或要求我们从这些制造商那里获得许可证，以便让另一个第三方生产我们的候选产品。如果我们因任何原因被要求或自愿更换制造商，我们将被要求核实新制造商的设施和程序是否符合质量标准以及所有适用的法规和指南。与新制造商验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品的能力产生负面影响。
如果我们或第三方未能执行我们的制造要求或不遵守cGMP制造标准，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
此外，我们的一些供应商和供应商位于中国或由中国生物技术公司运营。近年来，美国和中国之间的贸易紧张和冲突不断升级，因此，如果美国或中国政府的法律、规则、法规和政策发生变化，或者由于地缘政治动荡和不稳定的经济状况，我们可能会面临产品供应中断和成本增加的可能性。某些中国生物技术公司可能会受到贸易限制、制裁、其他监管要求或美国政府提出的立法的限制，这可能会限制甚至禁止我们与此类实体合作的能力，从而可能扰乱他们向我们供应材料。这种干扰可能会对我们候选产品的开发和我们的业务运营产生不利影响。此外，众议院最近提出的《生物安全法案》，以及参议院的一项基本上类似的法案，都是针对某些中国生物技术公司的。如果这些法案成为法律，或者类似的法律获得通过，它们可能会严格限制公司与某些受关注的中国生物技术公司签订合同的能力，同时又不会失去与美国政府签订合同或以其他方式获得资金的能力。
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制造基因工程产品是复杂的，我们或我们的第三方制造商可能会在生产中遇到困难。如果我们或我们的任何第三方制造商遇到这样的困难，如果获得批准，我们为临床试验提供候选产品或为患者提供产品的能力可能会被推迟或阻止。
制造基因工程产品是复杂的，可能需要使用创新技术来处理活细胞。制造这些产品需要专门为此目的设计和验证的设施，并需要复杂的质量保证和质量控制程序。制造过程中任何地方的微小偏差，包括灌装、标签、包装、储存和运输以及质量控制和测试，都可能导致批次故障、产品召回或变质。当生产过程发生变化时，我们可能被要求提供临床前和临床数据，显示产品在这种变化前后的可比性、强度、质量、纯度或效力。如果在制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，这些设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染，这可能会推迟临床试验并对我们的业务造成不利影响。使用生物衍生成分还可能导致危害指控，包括感染或过敏反应，或由于可能的污染而关闭产品设施。
此外，临床试验或商业规模的大规模生产还存在相关风险，其中包括成本超支、工艺放大的潜在问题、工艺重复性、稳定性问题、符合良好的生产实践、批次一致性和原材料的及时可获得性等。即使我们的任何候选产品获得了市场批准，也不能保证我们或我们的制造商能够按照FDA或其他类似的外国监管机构可接受的规格生产获得批准的产品，以生产足够数量的产品，以满足该产品潜在的商业投放或未来的潜在需求。如果我们或我们的制造商无法生产足够的数量用于临床试验或商业化，我们的开发和商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
更改候选产品的制造方法可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品从临床前试验到后期临床试验再到上市批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法，在此过程中经常会发生变化，以努力优化产量、生产批量、最大限度地降低成本，并实现一致的质量和结果。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或使用改变后的材料进行的其他未来临床试验的结果。这可能会推迟临床试验的完成，需要进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化和创造收入的能力。
任何批准的产品都可能无法达到医生、患者、医院、癌症治疗中心、医疗保健付款人和医学界其他人为商业成功所必需的市场接受度。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，它们可能仍无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的足够市场接受度。例如，目前的癌症治疗方法，如化疗和放射治疗，在医学界已经很成熟，医生可能会继续依赖这些治疗方法。我们的大多数候选产品针对的是目前有限或没有获得批准的产品的机制，这可能会导致医生、患者和付款人采用较慢的速度。如果我们的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场对其的接受程度将取决于许多因素，包括：
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*由于不利的定价法规或第三方保险和报销政策，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，这可能会使我们难以盈利地销售我们的候选产品。
从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，结果不确定，这可能需要我们向付款人提供支持我们的产品使用的科学、临床和成本效益数据。对于新批准的产品，在获得此类保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险可能不可用，或者可能比FDA或类似的外国监管机构批准该产品的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着产品将在所有情况下获得支付，或以覆盖我们成本的费率支付，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。新产品的临时报销水平(如果适用)也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销率可能会根据产品的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本产品设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。产品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣、未来任何限制药品价格的法律以及未来限制从产品以低于美国价格销售的国家进口的法律的任何放松来降低。
新批准产品的保险范围和报销存在重大不确定性。在美国，第三方付款人之间没有统一的保险和报销政策。第三方支付者在制定报销政策时往往依赖于医疗保险覆盖范围政策和支付限制，但除了医疗保险覆盖范围和报销决定外，他们也有自己的方法和审批流程。因此，一个第三方付款人决定为产品提供保险并不能保证其他付款人也会为产品提供保险。
第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品使用情况的确定：
我们不能确保我们商业化的任何产品都可以报销，如果有保险和报销，报销水平是多少。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。
报销可能会影响我们获得市场批准的任何产品的需求和价格。假设我们通过第三方付款人为特定产品获得保险，由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要患者认为不可接受的高得令人无法接受的共同付款。为治疗自己的病情而服用处方药的患者及其开处方的医生，通常依赖第三方付款人来报销与这些药物相关的全部或部分费用。患者不太可能使用我们的产品，除非提供保险，并且报销足以支付我们产品的全部或很大一部分成本。因此，承保范围和充分的报销对新产品的接受度至关重要。覆盖范围的决定可能取决于临床和经济标准，当更成熟或更低成本的治疗替代产品已经可用或随后可用时，这些标准不利于新产品。
对于在医生监督下管理的产品，获得保险和适当的补偿可能特别困难，因为此类药物往往与较高的价格相关。此外，产品本身可能会单独报销，也可能不会。相反，医院或主管医生可能只会因提供使用我们产品的治疗或程序而获得报销。此外，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)不时修订用于向医疗保健提供者报销的报销制度，包括联邦医疗保险医生收费表和医院门诊预期付款制度，这可能会导致医疗保险付款减少。
我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、医疗保健组织日益增长的影响力以及额外的法律变化，我们将面临与销售我们的任何候选产品相关的定价压力。向下
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总体上，医疗费用的压力变得非常大，特别是处方药、医疗器械和外科手术程序以及其他治疗。因此，为新产品的成功商业化设置了越来越高的壁垒。此外，通过和实施任何未来的政府成本控制或其他医疗改革举措，可能会对我们可能收到的任何经批准的产品的价格造成额外的下行压力。
此外，我们或我们的合作者可能会开发与我们的候选产品一起使用的配套诊断测试。我们或我们的合作者将被要求为这些测试单独获得保险和报销，除了我们可能为我们的产品候选人寻求的保险和报销之外。虽然我们还没有为我们的候选产品开发任何配套的诊断测试，但如果我们开发了，由于适用于我们的候选产品的相同原因，我们获得保险和足够补偿的能力存在很大的不确定性。
在美国以外，许多国家要求产品的销售价格获得批准后才能上市，而定价审查期只有在获得营销或产品许可批准后才开始。为了在其中一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家/地区获得候选产品的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们的产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售该产品所能产生的收入(如果有的话)产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使这些候选产品获得了市场批准。
我们打算寻求批准的生物制品候选产品可能会比预期的更早面临竞争。
2010年3月23日签署成为法律的《患者保护和平价医疗法案》，或统称为2010年3月23日签署成为法律的《平价医疗法案》，包括一个副标题，名为《2009年生物制品价格竞争和创新法案》，或BPCIA，它为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一个简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，包含赞助商自己的临床前数据和来自充分和良好控制的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和有效性，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。
我们认为，根据BLA被批准为生物制品的任何我们的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这一排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的产品候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上取代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，目前尚不清楚，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
如果任何批准的产品比我们预期的更早受到生物相似竞争，我们将面临巨大的定价压力，我们的商业机会将受到限制。
如果我们的任何候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们最初专注于癌症治疗方法的开发。我们对有可能从我们的候选产品治疗中受益的潜在患者群体的预测是基于估计的。如果我们的任何估计不准确，我们的任何候选产品的市场机会可能会显著减少，并对我们的业务产生不利的实质性影响。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
因为我们依赖第三方来研发和制造我们的候选产品，所以我们必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常会限制
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第三方不得使用或披露我们的机密信息，包括我们的商业秘密。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手独立发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力，尽管我们的协议可能包含某些有限的发布权。例如，我们可能与之合作的任何学术机构可能会被授予发布此类合作产生的数据的权利，任何联合研发项目可能会要求我们根据我们的研发或类似协议的条款分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或由我们的任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。
如果我们的任何候选产品被批准用于营销和商业化，而我们无法建立销售和营销能力，或者无法与第三方达成协议来销售和营销我们的候选产品，那么如果我们的候选产品获得批准，我们将无法成功地将其商业化。
我们没有销售、营销或分销能力或经验。为了使我们保留销售和营销责任的任何批准产品取得商业成功，我们必须建立一个销售和营销组织，这将是昂贵和耗时的，或者将这些职能外包给其他第三方。未来，我们可能会选择建立一个集中的销售和营销基础设施，以便在我们的一些候选产品获得批准后销售或与我们的合作伙伴一起参与销售活动。
建立我们自己的销售和营销能力以及与第三方达成执行这些服务的安排都涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们自己将未来产品商业化的因素包括：
如果我们与第三方订立销售、营销和分销服务的安排，我们的产品收入或这些产品收入对我们的盈利能力可能低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功与第三方达成销售和营销我们的候选产品的安排，或可能无法以对我们有利的条款进行。在订立第三方营销或分销安排时，我们获得的任何收入将取决于第三方的努力，我们无法向您保证该等第三方将建立足够的销售和分销能力，或投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销任何未来产品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们将无法成功地将我们的候选产品商业化。
即使我们的任何候选产品获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在美国以外的地方获得批准或将此类产品商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在美国以外的市场销售任何产品，我们必须建立并遵守其他国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管部门接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家获得监管批准。审批程序因国家/地区而异，可能涉及额外的产品测试和验证
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和额外的行政复议期限。寻求外国监管机构的批准可能会导致我们的重大延误、困难和成本，并可能需要额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会推迟或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们不遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，我们实现产品全部市场潜力的能力将受到损害。
与我们的许可证内和其他战略协议相关的风险
*我们目前是几个许可内协议的缔约方，根据这些协议，我们获得了使用、开发、制造和/或商业化我们的某些平台技术和最终候选产品的权利。如果我们违反了这些协议下的义务，我们可能会被要求支付损害赔偿金，失去我们对这些技术的权利，或者两者兼而有之，这将对我们的业务和前景产生不利影响。
我们在一定程度上依赖许可证和其他战略协议，这些协议使我们承担各种义务，包括开发和商业化活动的勤勉义务、实现某些里程碑的付款义务和产品销售的特许权使用费、消极契约和其他实质性义务。例如，对于P-BCMA-ALLO1、P-CD19CD20-ALLO1和P-PSMA-ALLO1，我们已经根据与TeneoBio，Inc.(安进的子公司)或TeneoBio，关于P-MUC1C-ALLO1的协议许可了仅重链的粘合剂，我们已经根据我们与Xyone Treateutics，Inc.(Genus Oncology，LLC的利益继承者)或Xyone的协议许可了我们的额外的双车计划和其他同种异体基因临床前计划，根据我们与TeneoBio的协议，我们已经许可并可能继续许可粘合剂关于我们用于制造P-BCMA-ALLO1、P-MUC1C-ALLO1、P-CD19CD20-ALLO1和未来同种异体产品的Cas-Clover基因编辑技术，我们已经根据与HMGU的协议授予了某些知识产权。如果我们未能履行许可协议下的义务或以未经授权的方式使用许可给我们的知识产权，我们可能被要求支付损害赔偿金，我们的许可人可能有权终止许可。如果我们的许可协议终止，我们可能无法开发、制造、营销或销售协议涵盖的产品以及与此类产品一起测试或批准的产品。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。
此外，我们向第三方或从第三方许可知识产权或技术的协议是复杂的，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
如果任何当前或未来的许可人未能遵守许可条款，如果许可人未能对侵权第三方强制执行许可专利，如果许可专利或其他权利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法以可接受的条款签订必要的许可，我们的业务也将受到影响。此外，我们的许可人可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，无论其是非曲直，我们可能会受到索赔，即我们正在侵犯或以其他方式侵犯许可人的权利。
此外，虽然我们目前不能确定我们将被要求为未来产品的销售支付多少版税义务，但金额可能很大。我们未来的版税义务的金额将取决于我们在成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃开发相关的研究项目或候选产品，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到影响。
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*我们的合作者可能没有投入足够的资源来开发或商业化我们的候选产品，或者可能在开发或商业化努力中失败，这可能会对我们开发或商业化某些候选产品的能力以及我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。
就我们与罗氏的合作而言，我们与任何第三方的任何其他合作安排都可能对我们的合作者致力于我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间拥有有限的控制。例如，武田最近在战略上做出了内部转变，从AAV、基因疗法和罕见血液学转向，这导致我们终止了与武田的合作。此外，虽然我们预计将与罗氏合作开发最多10个同种异体CAR-T细胞治疗计划，但罗氏只指定了两个此类计划，我们不能保证罗氏将选择根据罗氏合作协议开发更多的细胞治疗计划。如果罗氏决定追求少于合作协议下可供合作的目标或计划的最大数量，将限制我们根据罗氏合作协议可能收到的潜在付款，推迟我们的开发时间表，或以其他方式对我们的业务产生不利影响。一般来说，我们从这一安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这一安排中分配给他们的职能的能力，以及在其他方面遵守他们的合同义务的能力。
我们现有或未来的任何合作最终都可能不会成功，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和增长前景产生负面影响。此外，任何此类合作或其他安排的条款可能被证明对我们不利或可能被视为不利，这可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。在某些情况下，我们可能负责合作中的产品或候选产品或研究计划的持续开发或制造，而我们从合作伙伴那里获得的付款可能不足以支付此产品开发或制造的成本。例如，根据罗氏合作协议，虽然罗氏有义务补偿我们在执行与P-CD19CD20-ALLO1相关的开发活动时产生的特定百分比的费用，但我们将负责余额，罗氏有义务补偿我们的金额有最高上限。同样，根据Astellas合作协议，与这两个研究项目相关的开发活动的某些成本将得到补偿，但每个财政年度和每个目标的最高上限是有限制的。
我们和我们的合作者之间可能会产生冲突，例如关于临床数据的解释、里程碑的实现、开发责任或费用的划分、开发计划、财务条款的解释或在合作期间开发的知识产权的所有权方面的冲突。如果出现任何这样的冲突，合作者可能会为了自己的自身利益而行事，这可能与我们的最佳利益背道而驰。我们与合作伙伴之间的任何此类分歧都可能延迟或阻止我们候选产品的开发或商业化。
此外，我们目前和未来与第三方的任何合作都将面临以下额外风险，这些风险的发生可能会导致我们的合作安排失败：
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*我们可能没有意识到我们进行的任何收购、许可或战略联盟的好处，或者我们未能利用可能带来更大商业机会或成功可能性更大的计划。
我们的业务取决于我们识别、开发和商业化研究项目或产品的能力。我们业务战略的一个关键要素是在我们的核心专有平台的基础上发现和开发更多的程序，包括我们的非病毒iggyBac DNA传递系统、Cas-Clover位点特定基因编辑系统和基于纳米颗粒的基因传递技术。除了内部研发努力外，我们还在寻求通过战略合作来实现这一点，例如我们与罗氏的合作，并可能探索其他战略合作，以发现新的项目。我们还与多家许可方签订了许可内协议，未来可能寻求与第三方达成收购或额外的许可安排，我们相信这将补充或增强我们现有的技术和候选产品。
这些交易可能会带来许多运营和财务风险，包括承担未知债务、中断业务、转移管理层的时间和注意力以管理合作或开发收购的产品、候选产品或技术、为支付交易对价或成本而产生的巨额债务或稀释发行的股权证券、高于预期的开发或制造成本、高于预期的人员和其他资源承诺、高于预期的合作、收购或整合成本、资产减记或商誉或减值费用、摊销费用增加、促进任何收购企业的运营和人员合作或合并的困难和成本、与主要供应商的关系受损。由于管理层和所有权的变化以及无法留住任何被收购企业的关键员工，任何被收购企业的制造商或客户。因此，如果我们达成收购或许可协议或战略合作伙伴关系，如果我们无法成功地将这些交易与我们现有的业务和公司文化相结合，或者如果公共卫生危机对我们或交易对手的运营产生重大不利影响，可能会推迟我们的时间表或以其他方式对我们的业务造成不利影响，我们可能无法实现此类交易的好处。此外，由于我们的资源有限，我们必须选择追求和资助特定类型治疗的开发，或针对特定类型癌症的治疗，我们可能会放弃或推迟对某些计划或产品或后来被证明具有更大商业潜力的适应症的机会的追求。我们对我们计划的潜在市场的估计可能是不准确的，如果我们没有准确地评估特定计划的商业潜力，我们可能会通过战略合作、许可或其他安排放弃该计划的宝贵权利，而在这种情况下，保留该计划的独家开发和商业化权利对我们更有利。或者，我们可以将内部资源分配给一个项目，在该项目中，达成合作安排会更有利。如果发生这些事件中的任何一种，我们可能被迫放弃或推迟针对特定候选产品的开发工作，或者无法开发潜在的成功计划。
我们可能希望在未来就我们的候选产品形成更多合作，但可能无法这样做或无法实现此类交易的潜在好处，这可能会导致我们更改或推迟我们的开发和商业化计划。
我们候选产品的开发和潜在商业化将需要大量额外资本来支付费用。未来，我们可能会决定与其他生物制药公司合作，开发某些候选产品并将其商业化，包括在美国以外的地区或用于某些适应症。在寻找合适的合作者方面，我们将面临激烈的竞争。我们为我们的候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为他们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能认为我们的候选产品不具备展示安全性和有效性所需的潜力。第三方协作通常要求我们放弃对未来的部分或全部控制权
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将适用的候选产品成功交付给第三方。我们就合作达成最终协议的能力将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者对我们的技术、候选产品和市场机会的评估。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们进行的协作对我们的候选产品更具吸引力。根据任何许可协议，我们也可能受到限制，不能以某些条款或根本不与潜在的合作者签订协议。
协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，最近大型制药公司之间的大量业务合并导致未来潜在合作伙伴的数量减少，合并后公司的战略也发生了变化。因此，我们可能无法及时、以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少某些候选产品的开发，减少或推迟我们的一个或多个其他开发计划，推迟潜在的商业化或缩小某些候选产品的任何计划销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发、制造或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发、制造或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
我们的候选产品可能还需要特定的组件才能有效和高效地工作，这些组件的权利可能由其他人持有。我们可能无法从我们确定的第三方获得任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权的内部许可。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，这将损害我们的业务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。
与我们的工业和商业运营相关的风险
*我们高度依赖我们的关键人员，如果我们不能成功吸引和留住高素质的人才，我们可能无法成功实施我们的业务战略。
我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员。失去我们的任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及我们无法找到合适的替代者，可能会导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。
我们几乎所有的业务都是在圣地亚哥的设施中进行的。该地区是许多其他生物制药公司以及许多学术和研究机构的总部。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还提供了股票期权和随着时间推移而授予的RSU。随着时间的推移，股票期权和RSU对员工的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，在任何时候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。例如，在2024年，我们的一名高管提交了辞职通知。虽然我们与我们的某些关键员工有雇佣协议，但这些雇佣协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作岗位，无论是否通知。我们不会为任何高管的生命保单提供“关键人物”保单。我们的成功还取决于我们能否继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员以及初级、中级和高级科学和医疗人员。近年来，由于生物技术行业的招聘市场竞争日益激烈，我们经历了高于正常水平的人员流动率，如果我们不能留住现有员工并聘请新员工来应对自然减员的影响，我们的运营可能会受到不利影响。
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更快地发现、开发或商业化产品，或者比我们更成功地营销产品。
新产品的开发和商业化竞争激烈。我们在制药、生物技术和其他相关市场展开竞争，这些市场开发用于治疗癌症的免疫疗法和用于遗传性遗传疾病的基因疗法。如果我们的竞争对手开发和商业化更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更少的产品，我们的商业机会可能会减少或消失
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比我们可能开发的任何产品都要昂贵，或者会使我们可能开发的任何产品过时或没有竞争力。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得产品的上市批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，随着肿瘤和遗传疾病领域的新药和疗法的激增，随着新技术的出现，我们预计将面临越来越激烈的竞争。如果我们不能保持在技术变革的前沿，我们可能就无法有效地竞争。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争。生物技术和制药行业的高度竞争性质和快速的技术变化可能会使我们的候选产品或我们的技术过时、竞争力下降或不经济。
与我们的一些候选产品属于同一类别的其他产品已经获得批准或正在进一步开发中。随着特定类别的生物制药产品中更多的候选产品通过临床开发进入监管审查和批准，监管机构可能需要的临床数据的数量和类型可能会增加或改变。因此，我们对这类候选产品的临床试验结果可能需要显示与这些产品和候选产品竞争或更有利的风险效益概况，才能获得上市批准，或者如果获得批准，则需要显示有利于商业化的产品标签。如果风险收益配置文件与这些产品或候选产品不具有竞争力，则我们开发的产品可能在商业上不可行、我们无法盈利销售或无法实现优惠的定价或报销。在这种情况下，我们未来的产品收入和财务状况将受到实质性的不利影响。
具体地说，有许多公司正在寻求各种CAR疗法的方法，包括Adaptimmune治疗公司、allgene公司、Arcell公司、Astellas制药公司、Autolus有限公司、百时美施贵宝公司、Cariou生物科学公司、Cellectis S.A.、扬森制药公司、Juno治疗公司(被Celgene公司收购，现在是Bristol-Meyers Squibb公司)、亘喜生物公司(被阿斯利康收购)、Kite制药公司(吉利科学公司的一家公司)、传奇生物公司、诺华制药和武田公司。许多较小的生物技术公司以及较大的制药公司正在进一步寻求免疫疗法和基因疗法。我们还面临着来自安进、阿斯利康、比姆治疗公司、百时美施贵宝公司、F.霍夫曼-拉罗氏公司、世代生物公司、葛兰素史克、默克公司、PassageBio公司和辉瑞等公司提供的非细胞或其他基因疗法的竞争。我们的许多竞争对手，无论是单独还是与他们的合作伙伴，都拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和/或在研发、制造、临床前测试和进行临床试验方面的更强的专业知识。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的受试者登记，以及在获取补充我们的计划或为我们的计划所需的技术方面与我们竞争。
影响我们所有计划成功的关键竞争因素可能是它们的有效性、安全性、便利性和报销的可用性。如果我们不能成功地开发、商业化并实现比竞争对手更高的报销水平，我们将无法与他们竞争，我们的业务将受到实质性损害。
*我们面临潜在的产品责任，如果对我们提出的索赔成功，我们可能会招致重大责任和成本。如果使用我们的候选产品伤害了患者或被认为伤害了患者，即使这种伤害与我们的候选产品无关，我们的监管批准可能会被撤销或以其他方式受到负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。
在临床试验中使用我们的候选产品以及销售我们获得市场批准的任何产品都会使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。我们的候选产品可能会引发不良事件。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
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我们承保产品责任险，每次事故和总限额为1,000美元万。我们相信，根据我们目前的临床计划，我们的产品责任保险范围是足够的；但是，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受责任损失。如果我们获得候选产品的上市批准，我们打算扩大我们的保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内；然而，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。我们的保险单也可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。有时，在基于药物或治疗产生了意想不到的不良影响的集体诉讼中，会做出大额判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
我们的候选产品针对的癌症和其他疾病患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受包括死亡在内的不良事件，原因可能与我们的候选产品有关，例如在我们的第一阶段P-PSMA-101试验中发生的患者死亡。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，推迟、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准营销我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的产品有关的情况下，对该情况的调查也可能是耗时的或不确定的。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家/地区的监管审批过程，或者影响和限制我们的产品候选人获得或维护的监管审批类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
*我们预计将扩大我们的开发、监管和运营能力，因此，我们可能在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
截至2024年6月30日，我们拥有337名员工。随着我们研发计划的推进，我们可能需要进一步增加我们的员工数量和业务范围，特别是在临床开发、制造、质量、监管事务以及如果我们的任何候选产品获得营销批准、销售、营销和分销方面。要管理未来的增长，我们必须：
我们未来的财务业绩以及我们开发、制造和商业化我们候选产品的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力，我们的管理层可能还必须将财务和其他资源以及不成比例的大量注意力从日常活动中转移出来，以便投入大量时间管理这些增长活动。
如果我们不能通过雇佣新员工和扩大我们的顾问和承包商团队来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震、火灾或其他自然灾害的不利影响。
我们的总部、主要研究设施和临床制造设施位于加利福尼亚州的圣地亚哥，那里过去曾经历过严重的地震和火灾。如果这些超出我们控制范围的地震、火灾、其他自然灾害、恐怖主义和类似的不可预见事件使我们无法使用我们的全部或很大一部分总部或研究设施，我们可能很难，甚至在某些情况下，不可能在很长一段时间内继续我们的业务。我们没有灾难恢复或业务连续性计划，可能会由于我们的内部或第三方服务提供商的灾难恢复和业务连续性计划缺失或性质有限而产生巨额费用，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，我们供应链中不可或缺的各方都在单一地点运营，增加了它们在自然灾害或其他突发、不可预见和严重不良事件中的脆弱性。如果这样的事件影响到我们的供应链，它可能会
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对我们进行临床试验的能力、我们的发展计划、业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
我们在历史上遭受了巨大的亏损，并不指望在不久的将来实现盈利，而且我们可能永远也不会实现盈利。从2018年1月1日之前开始的应税年度未使用的美国联邦净营业亏损，或NOL，可以结转以抵消未来的应税收入，如果有的话，直到这些未使用的NOL到期。根据现行法律，在2017年12月31日之后的应税年度发生的美国联邦NOL可以无限期结转，但在2020年12月31日之后的应税年度中此类美国联邦NOL的扣除额限制在应税收入的80%。目前还不确定各州是否以及在多大程度上会遵守联邦税法。
截至2023年12月31日，我们有2.853亿美元的美国联邦NOL，根据现行法律可以无限期结转。截至2023年12月31日，我们还拥有总计约4690万美元的美国联邦孤儿药物信贷和研发信贷。我们的NOL结转和研发抵免会受到美国和州税务当局的审查和可能的调整。
此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条，或该法规以及州法律的相应条款，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，这通常被定义为在三年期间其股权所有权变化超过50个百分点(按价值计算)，该公司使用变更前的净资产结转、研发抵免和某些其他税收属性来抵销变更后的收入或税款的能力可能会受到限制。这可能会限制我们每年可以用来抵消未来应税收入或纳税义务的NOL、研发抵免结转或其他适用的税收属性的金额。随后在NOL、R&D抵免和其他适用税收属性的使用方面的所有权变更和美国税收规则的变更可能会进一步影响未来几年的限制。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOL的时期，这可能会加速或永久增加州应缴税款。例如，加利福尼亚州对加利福尼亚州净营业亏损的可用性施加了限制，以抵消2023年后至2027年前开始的纳税年度的应税收入。因此，如果我们赚取应课税收入净额，我们可能无法使用我们的净营业亏损的全部或大部分结转和其他税务属性，这可能会导致我们未来的纳税义务增加，并对我们未来的现金流产生不利影响。
*医疗法律和实施条例的变化，以及医疗政策的变化，可能会以我们目前无法预测的方式影响我们的业务，并可能对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有关于医疗保健系统的几项立法和法规变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或规范审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。在美国和包括欧盟在内的其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的兴趣推动医疗体系的改革，以控制医疗成本、提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。
《平价医疗法案》极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。《平价医疗法案》除其他事项外：(1)引入了一种新的方法，对吸入、输液、滴注、植入或注射的某些药物和生物制品，计算制造商在医疗补助药物回扣计划下的回扣，这些药物和生物制品通常不是通过零售社区药店分发的；(2)增加了医疗补助药物回扣计划下制造商所欠的最低医疗补助回扣；(3)建立了品牌处方药制造商必须向联邦政府支付的品牌处方药费用；(4)通过在计划中增加新的实体，扩大了有资格参与340B药品定价计划的实体名单；(5)建立了新的联邦医疗保险D部分承保缺口折扣计划，制造商现在必须同意在承保间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格的70%的销售点折扣，作为制造商的门诊药物纳入联邦医疗保险D部分的条件；。(6)将制造商的医疗补助回扣责任扩大到分配给参加联邦医疗补助管理保健组织的个人的承保药物；(7)扩大了医疗补助计划的资格标准，其中包括允许各州为更多的个人提供医疗补助，并为收入低于联邦贫困水平133%的个人增加新的强制性资格类别，从而潜在地增加制造商的医疗补助回扣责任；(8)为后续生物产品创建许可证框架；(9)在CMS建立医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出；以及(10)创建了一个新的以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项并进行临床有效性比较研究。
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《平价医疗法案》的某些方面受到了行政、司法和国会的挑战。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，《平价医疗法案》整体违宪，因为“个人强制令”已被国会废除。此外，在美国最高法院于2021年1月28日做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了一个特殊的参保期，目的是通过平价医疗法案市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或《平价医疗法案》为获得医疗保险造成不必要障碍的政策。《平价医疗法案》有可能在未来受到司法或国会的挑战。2022年8月16日，总裁·拜登签署了2022年通胀削减法案，将个人在平价医疗法案市场购买医疗保险的强化补贴延长至2025年。从2025年开始，爱尔兰共和军还通过显著降低受益人的最大自付成本和新建立的制造商折扣计划，消除了联邦医疗保险D部分计划下的“甜甜圈漏洞”。目前尚不清楚拜登政府的任何额外医疗改革措施将如何影响《平价医疗法案》以及我们的业务或财务状况。
自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。这些变化包括根据2013年开始的2011年预算控制法案，将向提供者支付的医疗保险支付总额减少2%，由于对该法案的立法修订，包括基础设施投资和就业法案和2023年综合拨款法案，除非采取额外的国会行动，否则该法案将一直有效到2032年。2013年1月，《2012年美国纳税人救济法》签署成为法律，其中包括减少了对包括医院在内的几家医疗服务提供者的医疗保险支付，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。可能影响我们业务的其他变化包括根据2015年《联邦医疗保险接入和芯片再授权法案》扩大新计划，如针对医生绩效计划的联邦医疗保险支付，也称为质量支付计划。该计划为临床医生提供了两种参与方式，包括通过高级替代支付模式(APM)和基于功绩的激励支付系统(MIPS)。在APM和MIPS下，每个绩效年度收集的绩效数据将影响以后几年的医疗保险支付，包括可能减少支付。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。此外，新的法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对客户对我们产品的需求和负担能力以及我们的财务运营结果产生重大不利影响。
此外，政府最近对药品制造商为其上市产品定价的方式进行了更严格的审查，导致国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，这些立法旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品的报销方法。在联邦层面，特朗普政府使用了几种手段来提出或实施药品定价改革，包括通过联邦预算提案、行政命令和政策举措。2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项针对处方药的条款。为了回应拜登的行政命令，2021年9月9日，美国卫生与公众服务部(简称HHS)发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策，以推进这些原则。此外，爱尔兰共和军(IRA)除其他事项外，(I)指示HHS就联邦医疗保险(Medicare)覆盖的某些高支出、单一来源的药物和生物制品的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定的此类药物和生物制品谈判的“最高公平价格”的价格，对药品制造商处以民事罚款和潜在的消费税，(Ii)对联邦医疗保险B部分或D部分覆盖的某些药品和生物制品征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。爱尔兰共和军允许卫生和公众服务部在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。这些规定从2023财年开始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣布了将接受价格谈判的前十种药物的清单，尽管联邦医疗保险药品价格谈判计划目前受到法律挑战。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导意见。目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施，但可能会对制药业产生重大影响。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，卫生与公众服务部于2023年2月14日发布了一份报告，概述了由CMS创新中心测试的三种新模型，这些模型将根据它们降低药物成本、促进可获得性和提高医疗质量的能力进行评估。目前还不清楚这些模型是否会在未来的任何医疗改革措施中使用。此外，2023年12月7日，拜登政府宣布了一项倡议，通过使用贝赫-多尔法案下的进场权利来控制处方药的价格。2023年12月8日，美国国家标准与技术研究所发布了一份考虑行使进行权的机构间指导框架草案，征求意见，其中首次将产品价格作为机构决定行使进行权时可以使用的一个因素。虽然以前没有行使过游行权利，但在新的框架下，这种权利是否会继续下去还不确定。
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在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。例如，2024年1月5日，FDA批准了佛罗里达州第804条进口计划(SIP)的提案，即从加拿大进口某些药物，用于特定的州医疗保健计划。目前尚不清楚该计划将如何实施，包括将选择哪些药物，以及该计划是否会在美国或加拿大受到法律挑战。其他州也提交了正在等待FDA审查的SIP提案。任何此类获得批准的进口计划一旦实施，可能会导致这些计划涵盖的产品的药品价格更低。
我们预计，未来可能采取的这些和其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准和更低的报销，并对我们收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。联邦医疗保险或其他政府资助计划的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们在获得上市批准后创造收入、实现盈利或将我们的药物商业化。
在欧盟，我们获得监管批准的任何候选产品的承保范围和报销状态由欧盟成员国的国家法律规定。欧盟成员国的要求可能有所不同。此外，在国家一级，已采取行动颁布关于制药公司和医疗保健专业人员之间付款的透明度法律。
我们受到适用的欺诈和滥用、透明度、政府价格报告和其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临巨额处罚。
医疗保健提供者和第三方付款人将在我们未来可能开发的任何候选产品以及我们获得营销批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与临床研究人员、第三方付款人、医疗保健提供者和客户的安排使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会影响我们研究、营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。可能影响我们运作能力的法律包括但不限于：
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我们还可能受到联邦和州消费者保护和不正当竞争法律的约束，这些法律对市场活动和可能损害消费者的活动进行了广泛的监管。我们已经与医生和其他医疗保健提供者达成了咨询和科学顾问委员会安排，其中一些包括股票期权条款，包括一些可能影响我们候选产品使用的条款(如果获得批准)。由于这些法律的复杂和深远性质，监管机构可能会将这些交易视为必须重组或终止的违禁安排，否则我们可能会受到其他重大处罚。如果监管机构将我们与供应商的财务关系解读为违反适用法律，而这些供应商可能会影响我们候选产品的订购和使用，那么我们可能会受到不利影响。
联邦和州执法机构继续对医疗保健公司和医疗保健提供者之间的互动进行审查，这导致了医疗保健行业的重大调查、起诉、定罪和和解。对调查做出回应可能会耗费时间和资源，并可能分散管理层对业务的注意力。任何此类调查或和解都可能增加我们的成本，或以其他方式对我们的业务产生不利影响。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，成本可能会很高。如果我们的运营被发现违反了这些法律中的任何一项或任何其他当前或未来可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如联邦医疗保险和医疗补助、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告义务和监督(如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控)，以及我们业务的削减或重组，任何这些都可能严重扰乱我们的运营。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能
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受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的平台技术和候选产品获得并保持足够的知识产权保护，或者如果知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的产品，我们成功将我们的产品商业化的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和保持关于我们的平台技术和候选产品的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的新发现和技术相关的专利申请来保护我们的专利地位，这些发现和技术对我们的业务非常重要。我们未决和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品或其预期用途的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术、产品或候选产品商业化的专利。
获得和执行专利既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或合乎需要的专利申请，或维护和/或执行可能基于我们的专利申请而颁发的专利。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发结果的可专利方面。尽管我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反这些协议并在提交专利申请之前披露这些结果，从而危及我们寻求专利保护的能力。
物质构成--生物和医药产品的专利，例如以汽车为基础的候选产品，往往为这些类型的产品提供强有力的知识产权保护，因为这种专利提供的保护与任何使用方法无关。我们不能确定我们的待决专利申请中涉及我们候选产品的组成的权利要求是否会被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效和可强制执行。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这种类型的专利并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品相同的产品，以表明该产品超出了专利方法的范围。此外，即使竞争对手没有针对我们的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会在标签外开出这些产品的处方。尽管标签外的处方可能会侵犯或助长侵犯使用方法专利的行为，但这种做法很常见，这种侵权行为很难预防或起诉。
生物制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题，导致法院做出裁决，包括最高法院的裁决，这增加了未来执行专利权的能力的不确定性。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。
此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品或其预期用途相关的所有第三方知识产权，因此，这些第三方知识产权对我们自己的专利和专利申请的可专利性的影响，以及这些第三方知识产权对我们运营自由的影响，都是高度不确定的。在美国和其他司法管辖区，专利申请通常在申请18个月后才会公布，在某些情况下，甚至根本不会公布。因此，我们不能确切地知道，我们是第一个提出我们的专利或未决专利申请中所声称的发明的，还是第一个为此类发明申请专利保护的。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的专利或未决的专利申请可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能需要第三方将现有技术的发行前提交给美国专利商标局，或参与授权后审查程序、反对意见、派生、复审或各方间在美国或其他地方对我们的专利权或其他人的专利权提出挑战的审查程序。在任何此类挑战中做出不利裁决可能会导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。任何未能获得或维持与我们候选产品相关的专利保护都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
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如果我们被起诉侵犯第三方的知识产权，这类诉讼可能代价高昂且耗时，并可能阻止或推迟我们的候选产品的开发或商业化。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，而不侵犯第三方的知识产权和其他专有权利。第三方可能会声称我们侵犯或挪用了他们的知识产权。例如，在2019年初，我们收到第三方的一封信，声称我们以未经授权的方式使用从第三方收到的材料，并表示相信我们将侵犯与在我们的CAR-T产品中使用安全开关相关的某些专利。虽然我们否认以未经授权的方式使用第三方的任何材料，并相信专利不会受到侵犯、无效或两者兼而有之，但我们无法预测第三方是否会坚持其指控或是否会接踵而至的诉讼。无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，即使解决方案对我们有利，也可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
在生物技术和制药行业有大量的知识产权诉讼，我们可能会成为与我们的候选产品有关的知识产权诉讼或其他对抗性诉讼的一方，或受到这些诉讼或诉讼的威胁。我们不能向您保证，我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术不会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。第三方可能会根据现有或未来的知识产权向我们提出侵权索赔。我们可能不知道已经颁发的专利，以及第三方，例如我们正在开发候选产品领域的竞争对手，可能声称我们当前或未来的候选产品侵犯了我们的权利，包括对涵盖我们候选产品的成分、配方、制造方法或使用方法或处理的索赔。我们知道由第三方拥有的专利，但我们认为这些专利与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术无关，也有可能被我们的候选产品侵权。此外，由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。我们在美国和海外的竞争对手，其中许多拥有更多的资源，并在专利组合和竞争技术上进行了大量投资，它们可能已经申请或获得了专利，或者未来可能申请并获得专利，这些专利将阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们的候选产品的能力。制药和生物技术行业产生了相当多的专利，包括我们在内的行业参与者可能并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的产品或使用方法。专利的覆盖面取决于法院的解释，解释并不总是统一的。如果我们因专利侵权而被起诉，我们需要证明我们的候选产品、产品或方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这一点。证明其无效性可能很困难。例如，在美国，在法庭上证明无效需要出示明确和令人信服的证据，以推翻已颁发专利享有的有效性的推定，而且不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。即使我们在这些诉讼中胜诉，我们也可能会产生巨额成本，我们管理层和科学人员的时间和注意力可能会被转移到这些诉讼中，这可能会对我们的业务和运营产生实质性的不利影响。此外，我们可能没有足够的资源来圆满完成这些行动。
如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能会被迫停止开发、制造或商业化侵权候选产品或产品，包括法院命令。或者，我们可能需要从该第三方获得许可，才能使用侵权技术并继续开发、制造或营销侵权候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。此外，如果我们被发现故意侵犯专利，我们可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权发现可能会阻止我们将候选产品商业化或迫使我们停止部分业务运营，并可能转移我们技术人员和管理层的时间和注意力，导致开发延迟，和/或要求我们开发非侵权技术，这在成本效益的基础上可能是不可能的，其中任何一项都可能对我们的业务造成实质性损害。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付巨额金钱损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费和其他费用、重新设计我们的侵权药物或从第三方获得一个或多个许可证，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和
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货币支出。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
我们不能保证我们的任何专利检索或分析（包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期日）是完整或彻底的，我们也不能确定我们已经识别了美国和国外的每一项第三方专利和未决申请，这些专利和申请与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化有关或必要。
专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们的产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待决申请是否会提出相关范围的索赔。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们是许多对我们的业务非常重要的知识产权许可协议的缔约方，并希望在未来签订更多的许可协议。我们现有的许可协议规定，我们预计未来的许可协议将要求我们承担各种勤勉、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们未能履行这些协议下的义务，包括由于公共卫生危机对我们的业务运营的影响，或者我们受到破产的影响，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的产品。
我们可能需要从第三方获得许可来推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要花费相当多的时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们不能提供任何可能对我们当前候选产品或未来产品强制执行的第三方专利不存在的保证，从而导致禁止我们的销售，或者对于我们的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿。
在许多情况下，我们许可的技术的专利诉讼完全由许可人控制。如果我们的许可人未能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，包括由于公共卫生危机对我们许可人的业务运营的影响，我们可能会失去我们对知识产权的权利或我们对这些权利的排他性，这些专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式被起诉和强制执行，我们的竞争对手可以使用这些知识产权来营销竞争产品。在某些情况下，我们控制对许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会向我们的许可合作伙伴承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并因我们行业科学发现的快速发展而变得复杂。根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
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如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，就像我们在此描述的我们拥有的知识产权一样。如果我们或我们的许可方不能充分保护这一知识产权，我们的产品商业化能力可能会受到影响。
在未来，我们可能需要获得第三方技术的额外许可，这些许可可能无法向我们提供，或者只能以商业上不合理的条款获得，这可能会导致我们以更昂贵或更不利的方式运营我们的业务，这是意想不到的。
我们目前拥有涵盖我们的候选产品和其他专有技术的知识产权。其他制药公司和学术机构也可能已经或计划提交可能与我们的业务相关的专利申请。有时，为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能需要从其他第三方获得技术许可，以进一步开发我们的候选产品或将其商业化。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类专利，我们可能无法以商业合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化我们的任何候选产品所需的任何第三方许可证可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。
此外，我们拥有和许可的一些专利或专利申请或未来专利是或可能与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何第三方共同所有人在此类专利或专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将他们的权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售竞争产品和技术。此外，我们可能需要我们专利的任何此类共同所有人的合作，以便针对第三方强制执行此类专利，而此类合作可能不会提供给我们。此外，我们拥有的和许可中的专利可能会受到一个或多个第三方的权利保留。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们不能保证与我们未决专利申请中描述和要求的发明相关的专利权将被授予，或者基于我们专利申请的专利不会受到挑战和无效和/或不可执行。
我们的投资组合中有未决的美国和外国专利申请；然而，我们无法预测：
我们不能确定我们未决的专利申请中针对我们的候选产品和/或技术的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利。不能保证任何这样的专利申请都会作为授权专利颁发。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。即使专利确实是基于我们的专利申请而颁发的，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们投资组合中的专利也可能不足以将第三方排除在
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实践相关技术或阻止他人围绕我们的声明进行设计。如果我们在候选产品方面的知识产权地位的广度或实力受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，并威胁到我们将候选产品商业化的能力。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院视为有效。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手或其他第三方可能会侵犯我们的专利、商标、版权或其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的，并分散了我们的管理人员和科学人员的时间和注意力。我们未决的专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非和直到专利从此类申请中颁发。我们对被认定的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反索赔，声称我们侵犯了他们的专利，此外还声称我们的专利无效或不可强制执行，或两者兼而有之。在美国的专利诉讼中
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在美国，被告声称无效和/或不可执行的反诉司空见惯。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、无法实施或书面描述不足。不可执行性主张的理由可能是与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。在任何专利侵权诉讼中，法院都有可能裁定我们的专利全部或部分无效或不可强制执行，而我们无权阻止另一方使用有争议的发明。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会狭隘地解释专利权利要求，或以我们的专利权利要求不包括发明为理由，裁定我们无权阻止对方使用所涉发明，或根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)条，裁定对方使用我们的专利技术属于专利侵权的安全港。涉及我们专利的诉讼或诉讼中的不利结果可能会限制我们针对这些方或其他竞争对手主张我们的专利的能力，并可能限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或竞争产品的能力。这些情况中的任何一种都可能对我们的竞争业务地位、业务前景和财务状况造成不利影响。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，我们的一些机密信息有可能在诉讼期间因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股价产生实质性的不利影响。此外，我们不能向您保证我们将有足够的财政或其他资源来提起和追查此类侵权索赔，这些索赔通常会持续数年才能结束。即使我们最终胜诉，这种诉讼的金钱代价以及我们管理层和科学人员注意力的转移可能会超过我们从诉讼中获得的任何好处。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方强制执行我们的知识产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已发布的专利，由于我们未决的或未来的专利申请或其他知识产权而可能发布的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高或不符合我们公司或我们股东的最佳利益，或者可能以其他方式向某些第三方强制执行我们的知识产权不切实际或不可取。我们的竞争对手或其他第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财力和更成熟和发展的知识产权组合。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的做法是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼的行动或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的内部研究计划、获得所需技术或其他候选产品的许可，或达成开发合作伙伴关系，以帮助我们将候选产品推向市场的能力。
我们可能会受到有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方机密信息的索赔。
我们未来可能会受到指控，即我们或我们的员工无意中或以其他方式使用或泄露了前雇主或竞争对手的所谓商业秘密或其他机密信息。尽管我们努力确保我们的员工和顾问在为我们工作时不使用他人的知识产权、专有信息、技术诀窍或商业秘密，但我们可能会受到以下指控：我们导致员工违反了他们的竞业禁止或竞业禁止协议的条款，或者我们或这些个人无意或以其他方式使用或披露了前雇主或竞争对手的所谓商业秘密或其他专有信息。
虽然我们可能会通过诉讼为自己辩护，但即使我们胜诉，诉讼也可能导致巨额成本，并可能分散管理层的注意力。如果我们对这些索赔的抗辩失败，除了要求我们支付金钱损害赔偿外，法院还可以禁止我们使用对我们的候选产品至关重要的技术或功能，前提是这些技术或功能被发现包含或源自前雇主的商业秘密或其他专有信息。此外，任何此类诉讼或其威胁都可能对我们的声誉、我们形成战略联盟或将我们的权利转授给合作者、与科学顾问接触或雇用员工或顾问的能力造成不利影响，每一项都将有
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对我们的业务、经营结果和财务状况产生不利影响。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
专利具有国家或地区影响，在世界各地为我们所有候选产品申请、起诉和辩护专利的费用将高得令人望而却步。因此，我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的知识产权广泛，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或者无法阻止第三方在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争者可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品或技术，并可能向我们拥有专利保护的地区出口其他侵权的产品或技术，但执法能力不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。此外，某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，特别是与药品或生物制品有关的专利保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何此类诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿和其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。同样，如果我们的商业秘密在外国司法管辖区被泄露，世界各地的竞争对手可能会获得我们的专有信息，而我们可能没有令人满意的追索权。这样的披露可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们保护和执行知识产权的能力可能会受到外国知识产权法意外变化的不利影响。此外，包括中国和印度在内的某些发展中国家有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护我们的候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国专利法或专利法解释的变化可能会增加不确定性和成本，可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有和许可的专利的范围。美国和其他国家最近的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《Leahy-Smith America发明法》或《Leahy-Smith Act》，可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序，包括授权后审查，以攻击专利的有效性，各方间审查和派生程序。2013年3月后，根据《莱希-史密斯法案》，美国过渡到第一发明人到申请制，在这种制度下，假设其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。因此，在2013年3月之后但在我们提交涵盖同一发明的申请之前向美国专利商标局提交专利申请的第三方，可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个(1)提交与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术有关的专利申请，或(2)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明。即使在我们拥有有效且可强制执行的专利的情况下，如果另一方能够证明他们在我们的申请日期之前将该发明用于商业，或者另一方受益于强制许可，我们也不能排除其他人实践所要求的发明。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
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此外，企业在药品研发和商业化方面的专利地位尤其不确定。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。例如，在2013年的案件中阿索克。分子病理学V. 万得遗传股份有限公司美国最高法院裁定，对DNA分子的某些主张不能申请专利。虽然我们不相信我们拥有或许可的任何专利会因为这一决定而被认定为无效，但我们无法预测法院、美国国会或USPTO未来的裁决可能会如何影响我们的专利价值。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在专利和/或专利申请的有效期内，应分几个阶段向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护费、续期费、年金费和各种其他关于专利和/或专利申请的政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构还要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在许多情况下，包括由于公共健康危机对我们或我们的专利维护供应商的影响而导致的意外失误，可以通过支付滞纳金或通过适用规则的其他方式来治愈，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动作出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们不能保持涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争地位将受到不利影响。
我们可能依赖于难以追踪和执行的商业秘密和专有技术，如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品寻求专利外，我们还可能依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们候选产品的元素，包括其制备和制造过程，可能涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术，因此，对于这些方面，我们可以将商业秘密和技术视为我们的主要知识产权。我们的员工、与我们共享我们设施的第三方员工或我们聘请进行研究、临床试验或制造活动的第三方顾问和供应商的任何有意或无意的披露，或第三方对我们的商业秘密或专有信息的挪用(例如通过网络安全漏洞)，都可能使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。因为我们希望在我们的候选产品的开发和制造中依赖于第三方，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
商业秘密和技术诀窍可能很难保护。我们要求我们的员工签订包含保密条款的书面雇佣协议，并有义务将他们在受雇过程中产生的任何发明转让给我们。我们和与我们共享设施的任何第三方签订书面协议，其中包括保密和知识产权义务，以保护双方的财产、潜在的商业秘密、专有技术和信息。我们进一步寻求保护我们潜在的商业秘密、专有技术和信息，方法是与获得访问权限的各方签订保密和保密协议，例如我们的公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。对于我们的顾问、承包商和外部科学合作者，这些协议通常包括发明转让义务。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。我们不能确定我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或者竞争对手不会以其他方式获取我们的商业秘密或独立开发实质上相同的信息和技术。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
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我们可能会成为挑战我们专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔的对象。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利或其他知识产权中拥有权益的索赔的约束。没有在专利申请上指明适当的发明人可能会导致在其上颁发的专利无法强制执行。发明权纠纷可能是由于以下原因引起的：关于被指定为发明人的不同个人的贡献的相互矛盾的意见；外国国民参与专利标的开发的外国法律的影响；参与开发我们的候选产品的第三方的义务冲突；或者由于关于潜在联合发明的共同所有权的问题。诉讼可能是必要的，以解决这些和其他挑战库存和/或所有权的索赔。作为替代或补充，我们可以签订协议，以澄清我们在此类知识产权上的权利范围。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方(如美国政府)的资金，因此我们的许可方不是我们获得许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权专利的所有权或其他权利，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利权的期限是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是其第一个有效申请日期后20年。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自生物相似或仿制药的竞争。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的候选产品商业化。在美国，专利发布后，可以根据USPTO造成的某些延迟来延长专利的寿命，但这种增加可以根据专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟来减少或消除。美国可能会有基于监管延迟的专利期限延长。然而，每一项上市批准只能延长一项专利，而且一项专利只能延长一次，针对单一产品。此外，专利期延长期间的保护范围并不延伸至权利要求的全部范围，而仅限于经批准的产品范围。外国司法管辖区管理类似专利期延长的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、在适用的截止日期内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。如果我们无法获得专利期延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并可能通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，比其他情况下更早推出他们的产品，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用或描述性商标，或被确定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的名称认可。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或其他外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方都有机会
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反对待处理的商标申请并寻求取消注册商标。可能会针对我们的商标提起异议或取消诉讼，并且我们的商标可能无法在此类诉讼中继续有效。如果我们无法根据我们的商标和商品名称建立知名度，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称许可给第三方（例如分销商）。尽管这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商品名称提供指导方针，但违反这些协议或我们的被许可人滥用我们的商标和商品名称可能会危及我们对我们的权利或削弱与我们的商标和商品名称相关的声誉。
此外，我们在美国建议与我们的候选产品一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请将其注册为商标。欧洲也有类似的要求。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA(或外国司法管辖区的同等行政机构)反对我们建议的任何专有产品名称，可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。此外，在许多国家，拥有和维持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供充分的辩护。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
与我们普通股相关的风险
* 无论我们的经营业绩如何，我们普通股的市场价格一直且可能继续波动或可能下跌，您可能会损失全部或部分投资。
我们普通股的市场价格可能会因众多因素而大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的，包括：
此外，一般股票市场，特别是纳斯达克全球市场，已经经历了极端的价格和成交量波动，已经并将继续影响许多免疫肿瘤学和
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基因治疗公司。其中许多公司的股价波动与其经营业绩无关或不成比例，而且我们过去也经历过与我们的经营业绩无关或不成比例的波动。从2023年1月1日到2024年7月30日，我们普通股的收盘价在每股1.62美元至8.73美元之间。过去，股东曾在市场波动后提起证券集体诉讼。如果我们卷入证券诉讼，可能会让我们承担巨额成本，转移资源和管理层对我们业务的注意力，并对我们的业务产生不利影响。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
截至2024年3月4日，我们的高管、董事、5%的股东及其附属公司实益拥有我们约56%的有表决权股票。因此，这些股东有能力通过他们的所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东共同行动，可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，您可能认为这些提议或要约符合您作为我们股东的最佳利益。
如果我们未来不能保持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或运营结果，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。
我们须遵守《交易所法案》、《萨班斯-奥克斯利法案》和《纳斯达克股票市场规则与条例》的报告要求。《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我们对财务报告保持有效的披露控制和程序以及内部控制。
重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，使得我们的年度或中期合并财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。我们可能会在未来发现我们的内部财务和会计控制和程序系统中的重大弱点，这可能会导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。
如果我们不能及时遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，或者如果我们不能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们可能无法编制及时和准确的财务报表。如果发生这种情况，我们的投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。
一般风险因素
作为一家上市公司，我们的运营成本将继续大幅增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们已经并将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。此外，我们必须遵守萨班斯-奥克斯利法案，以及美国证券交易委员会随后实施的规则，以及纳斯达克全球精选市场对上市公司提出的各种要求。2010年7月，《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》或《多德-弗兰克法案》颁布。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，如“薪酬话语权”和代理访问。作为一家“新兴成长型公司”，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act所定义的那样，我们被允许在更长的时间内以及从首次公开募股(IPO)完成起最多五年的时间内实施其中的许多要求。我们已经并打算继续利用这项新立法，但不能保证我们仍是一家“新兴成长型公司”，并可能被要求比预算或计划更早地实施这些要求，从而产生意想不到的费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来实施这些合规倡议。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和成本更高。例如，我们预计这些规章制度将使我们更难和更昂贵地
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购买董事和高级管理人员责任保险，我们可能需要产生大量费用来维持我们目前的此类保险水平。我们估计，为了遵守作为一家上市公司强加给我们的要求，我们每年大约会产生大约400万至500万美元的额外费用。
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。这些方的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的规定、向FDA和非美国监管机构提供准确信息、遵守美国和海外医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到广泛的法律法规的约束，旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为。该等法律及法规可能会限制或禁止一系列定价、折扣、市场推广、销售佣金、客户奖励计划及其他业务安排。该等不当行为亦可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的资料，可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守这些法律或法规而引起的其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、剥夺财产、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划（如Medicare和Medicaid）之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收入减少，额外的报告义务和监督，如果受企业诚信协议或其他协议的约束，以解决不遵守这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务。
*如果我们的信息技术系统或数据或与我们合作的第三方的系统或数据受到或被破坏，我们可能会经历这种损害所产生的不利后果，包括但不限于监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；我们业务运营的中断；我们候选产品开发计划的实质性破坏；声誉损害；收入或利润的损失；客户或销售的损失；以及其他不利后果。
我们越来越依赖信息技术系统、基础设施和数据来运营我们的业务。在正常业务过程中，我们和与我们合作的第三方收集、接收、存储、处理、生成、使用、传输、披露、提供、保护、保护、处置、传输和共享敏感数据，包括个人数据(如与健康相关的数据)、知识产权和商业秘密，这些数据统称为敏感信息。至关重要的是，我们必须以安全的方式这样做，以保持此类机密信息的机密性和完整性。我们还将我们的运营要素外包给第三方，因此我们管理着许多可以访问我们机密信息的第三方承包商。我们监控这些第三方的网络安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施到位。
网络攻击、基于互联网的恶意活动、线上和线下欺诈以及其他类似活动威胁到我们的敏感信息和信息技术系统以及与我们合作的第三方的机密性、完整性和可用性。这些威胁很普遍，而且还在继续增加，而且越来越难以察觉。这些威胁来自不同的来源。除了传统的计算机“黑客”之外，威胁行为者、人员(如通过盗窃或滥用)、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者现在也参与了攻击。一些威胁行为者现在从事并预计将继续从事网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因并结合军事冲突和防御活动的民族国家行为者。在战争和其他重大冲突期间，我们和与我们合作的第三方可能容易受到这些攻击的风险增加，包括报复性网络攻击，这可能会实质性地扰乱我们的系统和行动。
我们和与我们合作的第三方可能会受到各种不断变化的威胁，包括但不限于社会工程攻击(包括通过深度伪装，这可能越来越难以识别为假冒)、恶意代码(如病毒和蠕虫)、恶意软件(包括高级持续威胁入侵的结果)、拒绝服务攻击、凭据填充、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件漏洞、服务器故障、软件或硬件故障、数据或其他信息技术资产丢失、广告软件、电信故障、地震、火灾、洪水人工智能增强或协助的攻击，以及其他类似威胁。检测、调查、缓解、控制和补救安全事件可能是困难和/或代价高昂的。我们这样做的努力可能不会成功。我们或与我们合作的第三方为检测、调查、缓解、控制和补救安全事件而采取的行动可能会导致停机、数据丢失和业务中断。在我们的网络和系统遭到破坏后，威胁参与者还可能获得对其他网络和系统的访问权限。勒索软件攻击，包括有组织犯罪威胁行为者、民族国家和
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民族国家支持的行为者的暴力行为正变得越来越普遍和严重，并可能导致我们的业务严重中断、提供产品或服务的能力、数据和收入的损失、声誉损害和资金挪用。勒索付款可能会减轻勒索软件攻击的负面影响，但我们可能不愿意或无法支付此类付款，例如，由于适用的法律或法规禁止此类付款。同样，供应链攻击的频率和严重性也在增加，我们不能保证我们的供应链或我们的第三方合作伙伴的供应链中的第三方和基础设施没有受到损害，或者它们不包含可利用的缺陷或错误，这些缺陷或错误可能导致我们的信息技术系统或支持我们和我们服务的第三方信息技术系统被破坏或中断。未来或过去的业务交易(如收购或整合)可能使我们面临更多的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现在对这些被收购或整合的实体进行尽职调查时没有发现的安全问题，并且可能很难将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。
任何先前确定的或类似的威胁都可能导致安全事件或其他中断。安全事件或其他中断可能导致未经授权、非法或意外地获取、修改、销毁、丢失、更改、加密、披露或访问数据，或可能扰乱我们(以及与我们合作的第三方)提供服务的能力。如果这样的事件发生，或被认为已经发生，可能会导致我们的产品开发计划和业务运营的实质性中断。这些威胁对我们系统的安全、数据的保密性、可用性和完整性构成风险，这些风险既适用于我们，也适用于与我们合作开展业务的第三方。如果我们的第三方服务提供商遇到安全事件或其他中断，我们也可能会遇到不良后果。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损害，或者我们可能无法追回此类赔偿。
我们可能会花费大量资源或修改我们的业务活动(包括我们的临床试验活动)，以努力防范安全事件并检测、缓解和补救我们信息系统(如我们的硬件和/或软件，包括与我们合作的第三方的硬件和/或软件)中的漏洞。某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施和维护特定的安全措施、行业标准或合理的安全措施，以保护我们的信息技术系统和数据。尽管实施了安全措施，但考虑到这些措施的规模和复杂性，以及我们和与我们合作的第三方保存的机密信息越来越多，无法保证这些措施将有效。我们可能无法及时发现和补救我们信息技术系统中的所有漏洞，因为用来利用漏洞的这种威胁和技术经常变化，而且往往是复杂的。因此，此类漏洞可能要在安全事件发生后才能检测到。尽管我们努力识别和补救我们的信息技术系统中的漏洞，但我们的努力可能不会成功。此外，我们可能会在制定和部署旨在解决任何此类已确定的漏洞的补救措施方面遇到延误。这些漏洞会给我们的业务带来实质性风险，并可能被利用并导致安全事件。
我们不能确定我们的数据保护努力和我们在信息技术方面的投资能否防止安全事件的发生。如果我们遭遇此类事件，适用的数据隐私和安全义务可能要求我们，或我们可能自愿选择，将安全事件通知相关利益相关者，包括受影响的个人、客户、监管机构和投资者，或采取其他行动，如提供信用监控和身份窃取保护服务。此类披露和相关行动可能代价高昂，披露或不遵守此类适用要求可能会导致不良后果。如果我们(或与我们合作的第三方)经历了安全事件或被认为经历了安全事件，我们可能会遇到不利后果，例如政府执法行动(例如，调查、罚款、处罚、审计和检查)；额外的报告要求和/或监督；对处理数据(包括个人数据)的限制；诉讼(包括类别索赔)；赔偿义务；负面宣传；声誉损害；转移管理层的注意力；金钱支出；我们运营中断(包括数据可用性)；财务损失和其他类似损害。安全事件和随之而来的后果可能会导致我们候选产品的开发延迟，导致客户停止使用我们的产品或服务，阻止新客户使用我们的产品或服务，并对我们的业务增长和运营能力产生负面影响。
我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也不能保证我们的合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们不能确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，我们不能确定此类保险将继续以商业合理的条款或根本不存在，或者此类保险将支付未来的索赔。随着我们继续扩大业务，扩大客户群，以及处理、存储和传输越来越多的专有和敏感数据，我们的风险可能会增加。
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对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
新的收入、销售、使用或其他税收法律、法规、规则、法规或条例可能随时颁布，这可能会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响。此外，现有的税收法律、法规、规则、法规或条例可能被解释、更改、修改或适用于我们。例如，2017年颁布的非正式名称为减税和就业法案、冠状病毒援助、救济和经济安全法案以及爱尔兰共和军对美国税法进行了许多重大修改。国税局和其他税务机关未来对此类立法的指导可能会影响我们，此类立法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守联邦税法。未来的税改立法可能会对我们的递延税收资产的价值产生实质性影响，可能会导致大量的一次性费用，并可能增加我们未来在美国的税收支出。
自2022年1月1日起，减税和就业法案取消了在所发生年度扣除出于税收目的的研发费用的选项，并要求纳税人在五年内为在美国境内进行的研究活动资本化这些费用，并在15年内为在美国境外进行的研究活动摊销这些费用。虽然有立法建议废除或将资本化要求推迟到以后几年，但不能保证这一规定会被废除或以其他方式修改。国税局和其他税务机关未来对此类立法的指导可能会影响我们，此类立法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。
*我们和与我们合作的第三方受到严格和不断变化的美国和外国法律、法规和规则、合同义务、行业标准、政策和其他与数据隐私和安全相关的义务的约束。我们(或与我们合作的第三方)实际或被认为未能遵守健康和数据保护义务可能会导致监管调查或行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼(包括集体诉讼)和大规模仲裁要求、罚款和处罚、我们业务运营的中断、声誉损害、收入或利润损失和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们处理个人数据和其他敏感数据(包括我们收集的与临床试验相关的试验参与者的健康数据)；专有和机密的商业数据；商业秘密；知识产权；以及敏感的第三方数据。我们的数据处理活动使我们承担了许多数据隐私和安全义务。因此，我们和任何潜在的合作者可能受到许多联邦、州和外国数据隐私和保护义务的约束，例如各种法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同，以及与数据隐私和安全有关的义务，或管理我们和代表我们处理个人数据的其他义务。
在美国、欧洲国家和我们开展业务的其他国家，数据隐私和信息安全已成为重大问题。针对隐私和安全问题的法律和监管框架正在迅速演变，预计将增加我们的合规成本和责任敞口。在美国，有许多联邦和州法律和法规，包括联邦健康信息隐私法、违规通知法、健康信息隐私法、个人数据隐私法、联邦和州消费者保护法(例如，《联邦贸易委员会法》第5条)，以及其他类似的法律(例如，窃听和录音法律)，它们管理与健康相关的信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护，这些法律可能适用于我们的运营或我们的合作者的运营。在过去的几年里，美国许多州-包括加利福尼亚州、弗吉尼亚州、科罗拉多州、康涅狄格州和犹他州-都颁布了全面的隐私法，对覆盖的企业施加了某些义务，包括在隐私通知中提供具体的披露，并向居民提供有关其个人数据的某些权利。如果适用，此类权利可能包括访问、更正或删除某些个人数据的权利，以及选择退出某些数据处理活动的权利，例如定向广告、分析和自动决策。这些权利的行使可能会影响我们的业务以及提供产品和服务的能力。某些州还对处理某些个人数据，包括敏感信息，提出了更严格的要求，例如进行数据隐私影响评估。这些州的法律允许对不遵守规定的行为处以法定罚款。例如，经2020年加州隐私权法案修订的2018年加州消费者隐私法，统称为CCPA，适用于消费者、商业代表和员工的个人信息，并要求企业在隐私通知中提供具体披露，并尊重个人行使某些隐私权的请求。CCPA规定，每一次故意违规行为最高可处以7500美元的民事罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回重大法定损害赔偿。尽管CCPA和其他全面的美国州隐私法豁免了在临床试验背景下处理的一些数据，但这些发展增加了我们和我们合作的第三方的合规成本和潜在责任。此外，近年来在联邦、州和地方各级也提出了类似的数据隐私和安全法律，我们预计未来会有更多的州通过类似的法律，这将使合规工作进一步复杂化，并增加我们和我们合作的第三方的法律风险和合规成本。如果我们受到这些法律和/或新的或修订的数据隐私法的制约，针对我们的执法行动的风险可能会增加，因为我们可能受到适用法规框架下的义务的约束，可以对我们提起诉讼的个人或实体的数量可能会增加(包括通过私人诉权的个人)。
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除了使我们的合规工作进一步复杂化之外。我们可能会受到管理消费者健康数据隐私的新法律的约束。例如，华盛顿的《我的健康我的数据法案》(MHMD)对消费者健康数据进行了广泛的定义，对消费者健康数据的处理施加了限制(包括对同意施加严格的要求)，为消费者提供了有关其健康数据的某些权利，并创建了一项私人诉讼权利，允许个人起诉违法行为。其他州正在考虑并可能通过类似的法律。
此外，我们可能会从第三方(包括我们从其获得临床试验数据的研究机构)那里获取健康信息，这些信息受HIPAA(经HITECH修订)的隐私和安全要求的约束，该协议对个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。如果我们违反了HIPAA，我们可能会受到重大处罚。此外，隐私权倡导者和行业团体已经提出，并可能在未来提出我们在法律或合同上必须遵守的标准。此外，根据各种隐私法和其他义务，我们可能需要获得某些同意才能处理个人数据。例如，如果我们通过各种方法从第三方获得消费者信息，包括聊天机器人和会话重播提供商，或通过第三方营销像素，我们的一些数据处理做法可能会受到窃听法律的挑战。这些做法可能会受到越来越多的集体诉讼原告的挑战。我们无法或未能就这些做法获得同意，可能会导致不良后果，包括集体诉讼和大规模仲裁要求。
在美国以外，我们开展业务的几乎每个司法管辖区都建立了自己的数据安全和隐私法律框架，该框架也可能适用于与健康相关的信息和其他个人信息。例如，欧盟的一般数据保护条例(EU GDPR)和英国的GDPR(英国GDPR)对处理个人数据提出了严格的要求。例如，根据欧盟GDPR，政府监管机构可以对数据处理实施临时或最终禁令，并根据欧盟GDPR处以最高2000万欧元的罚款，根据英国GDPR处以最高1750万英镑的罚款，或在每种情况下对全球年收入的4%处以罚款，两者以数额较大的金额为准，或者与处理由法律授权代表其利益的数据主体或消费者保护组织类别的个人数据有关的私人诉讼。欧盟数据保护格局的不稳定性质可能会导致内部合规的巨额运营成本和我们业务的风险。
在正常的业务过程中，我们可能会将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。某些司法管辖区已经制定了数据本地化法律和跨境个人数据转移法律。例如，欧洲和其他司法管辖区已经制定了法律，要求数据本地化或限制向其他国家转移个人数据。特别是，欧洲经济区(European Economic Area，简称EEA)和英国对向美国和其他它普遍认为隐私法不足的国家转移个人数据做出了重大限制。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据转移法采取类似严格的解释。尽管目前有各种机制可用于依法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，如欧洲经济区的标准合同条款、英国的国际数据转移协议/附录和欧盟-美国数据隐私框架(允许转移到自我认证合规并参与该框架的相关美国组织)，但这些机制受到法律挑战，不能保证我们可以满足或依赖这些措施将个人数据合法转移到美国。如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法转移的要求过于繁琐，我们可能面临重大不利后果，包括我们的业务中断或降级、需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区(如欧洲)、面临更多的监管行动、巨额罚款和处罚、无法转移数据和与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或转移我们业务所需的个人数据。此外，将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区，特别是转移到美国的公司，将受到监管机构、个人诉讼当事人和维权团体的更严格审查。一些欧洲监管机构已下令某些公司暂停或永久停止向外转移数据，理由是这些公司涉嫌违反GDPR的跨境数据转移限制。例如，2023年5月，爱尔兰数据保护委员会认定，一家大型社交媒体公司使用标准合同条款将个人数据从欧洲转移到美国的做法不够充分，对该公司处以12亿欧元的罚款，并禁止该公司向美国转移个人数据。美国的监管机构也在越来越多地审查某些个人数据传输，并可能实施数据本地化要求，例如，拜登政府的行政命令禁止受关注的国家访问美国人的大量敏感个人数据和与美国政府相关的数据。
我们还受到与数据隐私和安全相关的合同义务的约束，我们遵守这些义务的努力可能不会成功。例如，某些隐私法，如GDPR和CCPA，要求我们的客户对其服务提供商施加特定的合同限制。我们发布隐私政策、营销材料和其他声明，例如遵守与数据隐私和安全有关的某些认证或自律原则。如果这些政策、材料或声明被发现对我们的做法有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平或不实，我们可能会受到监管机构的调查、执法行动或其他不利后果。
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与数据隐私和安全(以及个人数据隐私期望)相关的义务正在迅速变化，变得越来越严格，并造成监管不确定性。此外，这些义务可能会受到不同的适用和解释，这在法域之间可能是不一致的或冲突的。准备和遵守这些义务需要我们投入大量资源，这可能需要对我们的服务、信息技术、系统和做法以及代表我们处理个人数据的任何第三方的服务、信息技术、系统和做法进行更改。尽管我们努力遵守所有适用的数据隐私和安全义务，但我们有时可能未能做到这一点(或被视为未能做到)。此外，尽管我们做出了努力，但我们的人员或与我们合作的第三方可能无法履行此类义务，这可能会影响我们的合规姿态。例如，第三方加工商未能遵守适用的法律、法规或合同义务可能会导致不利影响，包括无法运营我们的业务以及政府实体或其他人对我们提起的诉讼。不遵守或被认为不遵守美国和国际数据保护法律和法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚调查、罚款、审计和检查)、私人诉讼(包括与类别相关的索赔)和大规模仲裁要求、违规报告要求、额外的报告要求和/或监督、禁止处理个人数据、销毁或不使用个人数据的命令、和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。特别是，原告越来越积极地对公司提起与隐私相关的索赔，包括集体索赔和大规模仲裁要求。其中一些索赔允许在每次违规的基础上追回法定损害赔偿，如果可行，还可能带来巨大的法定损害赔偿，具体取决于数据量和违规数量。此外，我们或我们的潜在合作者获得信息的临床试验对象，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。任何此类事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：客户流失、业务运营中断或停顿(包括相关的临床试验)、无法处理个人数据或无法在某些司法管辖区运营、花费时间和资源为任何索赔或查询辩护，或我们的业务模式或运营发生重大变化。
社交媒体平台给我们的业务带来了新的风险和挑战.
随着社交媒体的不断扩张，它也给我们带来了新的风险和挑战。社交媒体越来越多地被用于交流有关我们、我们的项目以及我们正在开发的候选产品所治疗的疾病的信息。制药和生物技术行业的社交媒体实践正在发展，这带来了不确定性和不遵守适用于我们业务的法规的风险。例如，患者可能会使用社交媒体平台评论产品或候选产品的有效性或不良经历，这可能导致报告义务或其他后果。此外，我们的员工或其他人通过媒体渠道意外或故意披露非公开信息可能导致信息丢失。此外，还存在在任何社交媒体平台上不当披露敏感信息或关于我们、我们的产品或我们的候选产品的负面或不准确帖子或评论的风险。如果发生任何此类事件或我们未能遵守适用法规，我们可能会承担责任，面临限制性监管行动或对我们的业务造成其他损害，包括对我们的声誉，品牌形象和商誉造成快速和不可逆转的损害。
我们受到美国和外国的某些反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律和法规的约束。我们可能会因违规行为而面临严重后果。
美国和外国的反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律法规，或统称为贸易法，禁止公司及其员工、代理人、CRO、法律顾问、会计师、顾问、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供、提供、招揽或直接或间接接受公共或私营部门收款人的腐败或不当付款或任何其他有价值的东西。违反贸易法可能导致大量刑事罚款和民事处罚、监禁、失去贸易特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、声誉损害和其他后果。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们还预计，随着时间的推移，我们在美国以外的活动将会增加。我们预计将依赖第三方进行研究、临床前研究和临床试验，和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他市场批准。我们可能被要求对我们的人员、代理或合作伙伴的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或事先知道此类活动。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们以及与我们共享设施的第三方必须遵守许多环境、健康和安全法律和法规，包括管理实验室程序以及处理、使用、储存、处理和处置危险材料和废物的法律和法规。我们的每一项行动都涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和
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生物和放射性物质。我们的每一项业务都会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们或与我们共享设施的第三方使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔维持保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究和开发。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
不利和不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
我们的经营业绩可能会受到美国和全球经济的总体状况、美国和全球金融市场以及不利的地缘政治和宏观经济发展的不利影响。由于许多因素，包括零部件短缺和相关的供应链挑战、公共卫生危机等地缘政治事态发展、乌克兰和俄罗斯之间的冲突和相关制裁、银行倒闭、不断上升的通货膨胀率以及中央银行当局控制此类通胀的措施等，美国和全球的市场和经济状况一直并将继续受到干扰和波动。可能影响我们的业务、财务状况或经营结果的一般商业和经济条件包括经济增长、债务和股权资本市场的波动、全球金融市场的流动性、我们在美国银行体系内获得流动性的机会、信贷的可获得性和成本、投资者和消费者的信心，以及我们、我们的制造商和我们的供应商所在经济体的实力。
此外，在俄罗斯入侵乌克兰之后，世界各地的金融市场经历了波动。作为对入侵的回应，美国、联合王国和欧盟与其他国家一道，对俄罗斯、俄罗斯银行和某些俄罗斯个人实施了新的重大制裁和出口管制，并可能在未来实施额外的制裁或采取进一步的惩罚行动。对俄罗斯实施的制裁(以及未来可能实施的惩罚性措施)以及俄罗斯实施的反措施，以及乌克兰和俄罗斯之间持续的军事冲突和相关制裁(可以想象，这些影响可能扩大到周边地区)的全部经济和社会影响仍然不确定；然而，冲突和相关制裁已经并可能继续导致欧洲和全球的贸易、商业、价格稳定、信贷供应、供应链连续性和获得流动性的机会减少，并给全球市场带来了重大不确定性。特别是，持续不断的俄罗斯-乌克兰冲突和相关制裁导致欧洲和其他发达经济体的生活成本迅速上升(主要是由更高的能源价格推动)。此外，经济疲软或下滑可能会给我们的供应商和制造商带来压力。因此，我们的业务和业务结果可能会受到乌克兰和俄罗斯之间持续的冲突和相关制裁的不利影响，特别是如果它升级到涉及更多国家、进一步的经济制裁或更广泛的军事冲突的程度。
未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比被稀释，并可能导致我们的股票价格下跌。
未来将需要额外的资金来继续我们计划中的业务。在一定程度上，我们通过发行股权证券筹集额外资本，我们的股东可能会经历严重的稀释。我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们在不止一笔交易中出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这些出售还可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可能获得优于我们现有股东的权利。
根据我们的2020年股权激励计划或2020年计划，我们的管理层有权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权和其他基于股权的奖励。根据我们的2020年计划保留用于发行的普通股股数将于每个日历年的1月1日自动增加，从2021年1月1日起至2030年1月1日，金额等于（i）每次自动增加日期前日历月最后一天已发行普通股股数的5%，或（ii）董事会在以下日期之前确定的较少数量的股份
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适用于1月1日。如果我们的董事会选择每年增加可供未来授予的股份数量的最高金额，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
如果证券或行业分析师对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场可能会受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果临床试验和运营结果没有达到分析师的预期，我们普通股的交易价格将受到负面影响。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这可能会导致我们的普通股价格和交易量下降。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易所法案》的定期报告要求。我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。
这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。例如，我们的董事或高管可能无意中未能披露新的关系或安排，导致我们未能披露任何关联方交易。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
财务会计准则或惯例的未来变化可能会导致不利和意外的收入波动，并对我们报告的经营业绩产生不利影响。
财务会计准则的未来变化可能会导致不利的、意想不到的收入波动，并影响我们报告的财务状况或经营业绩。美国的财务会计准则不断受到审查，过去经常出现新的声明和对声明的不同解释，预计今后还会出现。因此，我们可能需要对我们的会计政策作出更改。该等变动可能影响我们的财务状况及经营业绩或该等财务状况及经营业绩的呈报方式。我们打算投入资源以遵守不断变化的标准，而这种投资可能会导致一般和行政费用增加，并将管理时间和注意力从业务活动转移到合规活动上。
我们是一家“新兴成长型公司”，我们不能确定降低适用于新兴成长型公司的报告要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是JOBS法案中定义的“新兴成长型公司”，我们打算利用一些适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的报告要求豁免，包括：
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此外，作为一家“新兴成长型公司”，JOBS法案允许我们推迟采用适用于上市公司的新的或修订后的会计声明，直到此类声明适用于私营公司，除非我们后来不可撤销地选择不利用这一豁免。根据《就业法案》，我们选择使用这一延长的过渡期。因此，我们的综合财务报表可能无法与发行人的财务报表相提并论，后者必须遵守适用于上市公司的新会计准则或修订会计准则的生效日期，这可能会使我们的财务状况与其他上市公司的财务报表进行比较更加困难。
我们无法预测投资者是否会因为我们将依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。我们可能会利用这些报告豁免，直到我们不再是一家新兴的成长型公司。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)财政年度的最后一天(A)在我们首次公开募股(IPO)完成五周年后，(B)我们的年度总收入至少为12.35亿美元，或(C)我们被视为大型加速申报公司，这意味着截至前一年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元，以及(2)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券。
特拉华州的法律和我们修订和重述的公司证书以及修订和重述的章程中的条款可能会使合并、要约收购或代理权竞争变得困难，从而压低我们普通股的交易价格。
我们作为特拉华州公司的地位和特拉华州一般公司法的反收购条款可能会阻止、推迟或阻止控制权的变更，因为它禁止我们在利益相关股东成为利益股东后三年内与该股东进行业务合并，即使控制权变更将有利于我们的现有股东。此外，我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程包含可能使我们公司的收购变得更加困难的条款，包括以下内容：
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此外，作为一家特拉华州公司，我们受特拉华州公司法第203条的约束。这些规定可能禁止大股东，特别是那些拥有我们已发行有表决权股票15%或以上的股东，在一段时间内与我们合并或合并。特拉华州公司可通过在其原始公司注册证书中明文规定，或通过修改其公司注册证书或经其股东批准的章程来选择退出这一规定。然而，我们并没有选择退出这一条款。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的公司章程和特拉华州法律中的这些和其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时我们的董事会反对的行动，包括推迟或阻碍涉及我们公司的合并、收购要约或代理权竞争。这些条款的存在可能会对我们普通股的价格产生负面影响，并限制您在公司交易中实现价值的机会。
我们修订和重述的公司注册证书指定特拉华州的州法院，或者，如果特拉华州内没有州法院拥有管辖权，特拉华州地区的联邦法院，作为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能会阻止针对我们公司和我们的董事、高级管理人员和员工的诉讼。
我们修订和重述的公司注册证书规定，在法律允许的最大范围内，除非我们书面同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，特拉华州地区联邦地区法院)将是特拉华州成文法或普通法下下列类型的诉讼或程序的唯一和独家法院：(1)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼；(2)声称违反本公司任何现任或前任董事、高级职员或其他雇员对本公司或本公司股东所负受信责任的任何诉讼或程序；(3)因或依据《特拉华州公司法》、我们修订及重述的公司注册证书或本公司修订及重述的附例的任何条文而针对本公司或本公司任何现任或前任董事、高级职员或其他雇员提出索赔的任何诉讼或程序；(4)解释、应用、强制执行或确定我们修订及重述的公司注册证书或我们修订及重述的附例的有效性的任何诉讼或程序；(5)特拉华州公司法赋予特拉华州衡平法院管辖权的任何诉讼或程序；以及(6)任何受内部事务原则管辖的针对我们或我们的任何董事、高级职员或其他员工的索赔的诉讼。
这一规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。为了避免不得不在多个司法管辖区对索赔提起诉讼，以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁等考虑因素，我们修订和重述的公司注册证书进一步规定，美利坚合众国联邦地区法院将成为解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们预计将大力主张我们修订和重述的公司注册证书的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中的任何一项独家法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决争议相关的进一步重大额外费用，所有这些都可能严重损害我们的业务。
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项目2. 温雷集体出售股权证券和使用收益
没有。
项目3. Def对高级证券的影响
没有。
项目4. 我 安全信息披露。
不适用。
项目5. 其他 信息。
在……上面
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项目6. Ex希比斯。
展品编号 |
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描述 |
3.1 |
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修改和重订的注册人注册证书(通过参考2020年7月14日提交给美国证券交易委员会的注册人当前报告的8-K表格(文件编号001-39376)的附件3.1并入)。 |
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3.2 |
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修订和重新修订注册人章程(通过引用注册人当前报告8-K表的附件3.2(文件编号001-39376)并入，于2020年7月14日提交给美国证券交易委员会)。 |
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4.1 |
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注册人普通股证书格式(参考S-1注册人注册说明书附件4.1(档号333-239321，于2020年6月19日向美国证券交易委员会备案))。 |
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4.2 |
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注册人及其部分股东于2020年6月24日在注册人及其部分股东之间修订和重新签署的投资者权利协议(以引用经修订的注册人登记说明书S-1表格附件4.2并入，于2020年7月6日提交给美国证券交易委员会的第333-239321号文件)。 |
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4.3 |
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向牛津金融有限责任公司发出的认股权证表格，日期为2017年7月25日(通过参考2020年6月19日提交给美国证券交易委员会的注册人注册声明S-1表格(文件编号333-239321)附件4.3并入)。 |
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4.4 |
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2018年8月13日发给牛津金融有限责任公司的认股权证表格(通过参考2020年6月19日提交给美国证券交易委员会的注册人注册声明S-1表格(文件编号333-239321)附件4.4并入)。 |
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4.5 |
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于2019年2月11日发给牛津金融有限公司的认股权证表格(通过参考2020年6月19日提交给美国证券交易委员会的注册人注册声明S-1表格(文件编号333-239321)附件4.5并入)。 |
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4.6 |
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注册人与安仕达美国有限责任公司于2023年8月4日签订的注册权协议(通过引用附件10.2并入注册人于2023年8月7日提交给美国证券交易委员会的当前8-K表格报告(文件编号001-39376)中)。 |
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10.1 ^ |
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注册人与Xyphos Biosciences，Inc.签订的合作和许可协议日期：2024年4月30日。 |
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31.1 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的《交易法》第13a-14(A)条和第15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的《交易所法》第13a-14(A)条和第15d-14(A)条对首席财务干事的认证。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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**101.SCH |
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内嵌式XBRL分类扩展架构与嵌入式链接库文档 |
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104 |
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封面交互式数据文件（格式为Inline MBE，具有Exhibit 101.INS中包含的适用分类扩展信息） |
* 本证书不应被视为就交易法第18条的目的而提交，或以其他方式承担该条款的责任，也不应被视为通过引用将其纳入根据证券法或交易法提交的任何文件中。
本附件中的某些信息已根据法规S-k第601（b）（10）（iv）项进行了编辑，因为它既不是重要信息，又是注册人视为私人或机密的信息类型。
^ 根据法规S-k第601（a）（5）项，某些展品和附表已被省略。注册人特此承诺，应SEC的要求，提供任何遗漏的展品或时间表的副本。
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登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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POSEIDA治疗公司 |
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日期：2024年8月5日 |
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作者： |
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撰稿S/克里斯汀·亚雷玛 |
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克里斯汀·亚雷玛博士 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年8月5日 |
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作者： |
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/S/约翰娜·M·迈莱特 |
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约翰娜·M·麦莱特，C.P.A. |
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首席财务官 |
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(首席财务官) |
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