附录 99.1

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REGENXBIO公布2024年第二季度财务业绩和近期运营亮点

 

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公司仍在按计划于2024年提交首份BLA申请，并正在加快启动杜兴内（2024年下半年）和糖尿病视网膜病变（2025年上半年）的关键试验
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来自 RGX-202 II 期 AFFINITY DUCHENNE® 试验的新阳性数据显示，所有年龄组的接受治疗的患者中微肌营养素的表达量一直很高
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成功与 FDA 就 RGX-202 举行的第二阶段结束会议支持了在 2024 年第四季度使用加速批准途径和关键启动的计划
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针对糖尿病视网膜病变的 ABBV-RGX-314 第二阶段末期会议加快至 2024 年第四季度，以支持 2025 年上半年启动全球关键项目
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截至2024年6月30日，3.27亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计将为2026年的运营跑道提供资金
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美国东部时间8月1日星期四下午 4:30 的电话会议

 

马里兰州罗克维尔，2024年8月1日 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩。最近的运营亮点，包括后期产品线的加速，为公司领先的AAV Therapeutics产品组合创造有意义的价值提供了支持。

 

REGENXBIO总裁兼首席执行官柯伦·辛普森表示：“在2024年上半年，REGENXBIO在加速和推进AAV Therapeutics的开发方面取得了显著进展，这些疗法完全有能力对患者产生深远影响。”“展望未来，我们有多种令人兴奋的催化剂正在研发中，包括让第一位年龄在1-3岁的患者参与AFFINITY DUCHENNE® 试验，并将 RGX-202 推向关键阶段，以满足该社区持续未得到满足的重大需求，启动针对亨特综合征唯一一次性治疗药物 RGX-121 的滚动BLA，以及加快我们与美国食品药品管理局就糖尿病视网膜病变的 ABBV-RGX-314 的第二阶段末期会议。这些项目都代表差异化疗法，我们预计这些疗法将带来显著的价值。”

 

计划亮点和里程碑

 

神经肌肉疾病：RGX-202 是一种正在研究的一次性 AAV 疗法，旨在提供一种新的微肌营养不良蛋白基因，以改善杜兴的功能和预后。

 

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REGENXBIO最近公布了来自两名接受剂量等级 2（DL2）治疗的患者的新的阳性数据，表明在 RGX-202 的二期AFFINITY DUCHENNE® 试验中，接受治疗的患者中微营养不良蛋白的表达一直很高。在给药时年龄为5.8和8.5岁的患者中，与三个月时的对照组相比，RGX-202 微营养不良蛋白的表达量分别为77.2％和46.5％。截至 2024 年 7 月 8 日，RGX-202 的耐受性良好，没有严重的不良事件。完成三个月试验评估的所有七名患者均显示，RGX-202 微肌营养不良蛋白的表达显著增加，血清肌酐激酶水平比基线降低，这支持了临床改善的证据。
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REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成DL2扩张队列的注册，并已开始对1-3岁的男孩进行该队列的注册。该公司仍有望在2024年下半年分享AFFINITY DUCHENNE试验两种剂量水平的初始强度和功能评估数据。
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REGENXBIO最近成功与美国食品药品管理局举行了第二阶段末（EOP2）会议，并正在推进在2024年第四季度启动一项关键试验的计划。与美国食品药品管理局的讨论继续支持使用微肌萎缩素作为替代终点，这很可能预测加速批准的临床益处。该公司预计将在2024年第三季度末至第四季度初分享关键试验设计。

 

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RGX-202 采用 REGENXBIO 专有的高产量 NavXPress™ 平台工艺制造。这种基于悬浮液的制造工艺已证明可扩展至高达 2,000 升，产量和产品纯度均保持稳定。REGENXBIO 制造业创新中心拥有每年生产多达 2,500 剂 RGX-202 的能力和产量，以支持未来的商业化。

 

视网膜疾病：ABBV-RGX‑314是与AbbVie合作开发的一种潜在的一次性慢性视网膜疾病，包括湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。

 

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ABBV-RGX-314 用于治疗DR的经络膜上给药
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基于迄今为止的II期ALTITUDE® 试验的积极中期结果，两项关键试验的设计和评估正在进行中。借助艾伯维，REGENXBIO加快了计划与美国食品药品管理局举行的EOP2会议，该会议现在预计将于2024年第四季度举行。该公司预计将在2025年上半年启动首项全球关键试验。
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ALTITUDE试验现在正在招收一组新的中心受累糖尿病黄斑水肿（DME）患者。患者将在办公室内一次性注射剂量等级 4（1.5x10e12 GC/EYE）的 ABBV-RGX-314，并使用短疗程的预防性类固醇滴眼液。DME是糖尿病视网膜病变的一种威胁视力的并发症；估计全球有3400万人患有DME。

 

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ABBV-RGX-314 视网膜下输液用于治疗湿性 AMD
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ATMOSPHERE® 和ASCENT™ 关键试验的注册人数已步入正轨，这些试验预计将在2026年上半年支持向美国食品药品管理局和欧洲药品管理局提交的全球监管申请。
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这项旨在评估在视网膜下I/IIa期研究中接受治疗的患者中 ABBV-RGX-314 情况的开放标签眼科研究现已全部入组。这项研究旨在监测同眼 ABBV-RGX-314 治疗的安全性、免疫反应和疗效，这些研究数据旨在支持在产品标签中纳入双向使用。双侧疾病会影响大量的湿性 AMD 患者。

 

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ABBV-RGX-314 用于治疗湿性 AMD 的上腔输送
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截至 2024 年 7 月 29 日，剂量等级 3 的 ABBV-RGX-314 与短疗程预防性类固醇滴眼液继续保持良好的耐受性，没有药物相关的 SAE，也没有眼内炎症、眼内炎、血管炎、视网膜动脉闭塞、脉络膜积液或低张力的病例。3名患者出现轻度巩膜外层炎，均得到缓解并完成了局部使用类固醇的治疗。没有出现眼压升高的病例。
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基于这种良好的安全概况并评估计划中的关键计划的剂量水平，二期AAVIATE® 试验正在启动一个新队列的注册，以评估剂量等级 4（1.5x10e12 GC/EYE）下的 ABBV-RGX-314。该队列中的患者还将接受短疗程的预防性类固醇滴眼液。

 

神经退行性疾病：RGX-121 是一种潜在的一次性 AAV 疗法，用于治疗 MPS II 的男孩。

 

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REGENXBIO成功完成了与美国食品药品管理局的BLA会前会议，并将于2024年第三季度使用加速批准途径启动BLA的滚动申请，这有可能使 RGX-121 成为MPS II的首个获批准的基因疗法和一次性疗法。
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REGENXBIO预计将在2024年下半年分享来自I/II/III期CAMPSIITE® 试验的更多安全性和有效性数据。
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计划中的BLA的批准可能会导致在2025年收到优先审查凭证。

 

 

 

财务业绩

 

现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为3.273亿美元，而截至2023年12月31日为3.141亿美元。这一增长主要归因于2024年3月完成的公司普通股和预先筹资认股权证的后续公开发行获得的1.311亿美元净收益，但部分被2024年上半年用于资助运营活动的现金所抵消。

收入：截至2024年6月30日的三个月，收入为2,230万美元，而截至2023年6月30日的三个月，收入为2,000万美元。这一增长主要归因于Zolgensma® 特许权使用费收入，该收入从2023年第二季度的1,900万美元增加到2024年第二季度的2180万美元。

研发费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用为4,890万美元，而截至2023年6月30日的三个月为5,990万美元。下降的主要原因是 ABBV-RGX-314 和 RGX-202 的制造和临床供应成本，以及裁员导致的人事相关成本。ABBV-RGX-314 和 RGX-202 临床试验费用的增加部分抵消了这一下降。

一般和管理费用：截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,890万美元，而截至2023年6月30日的三个月为2370万美元。减少的主要原因是专业服务支出和其他公司间接费用。

净亏损：截至2024年6月30日的三个月，净亏损为5,300万美元，合每股基本亏损和摊薄后净亏损1.05美元，而截至2023年6月30日的三个月，净亏损为7,210万美元，基本亏损和摊薄后每股亏损1.66美元。

 

财务指导

 

REGENXBIO预计，截至2024年6月30日，其现金、现金等价物和有价证券余额为3.273亿美元，将为其2026年的运营提供资金。该现金跑道指导方针基于公司目前的运营计划，不包括艾伯维可能向艾伯维支付的任何款项对我们在 ABBV-RGX-314 合作下实现开发或商业里程碑的影响（包括在首项用于治疗DR的脉络膜上给药的关键试验中实现首次患者给药的潜在一次性2亿美元里程碑）以及可能获得的 RGX-121 优先审查代金券的货币化。

 

电话会议

 

与此公告相关的是，REGENXBIO将于美国东部时间今天下午 4:30 主持电话会议和网络直播。要通过电话接听实时通话，请拨打（646）307-1963（国内）或（800）715-9871（国际），然后输入密码 4849384。要观看电话会议的网络直播或录像，请访问REGENXBIO网站www.regenxbio.com的投资者专区。录制的网络直播将在电话会议结束后的大约30天内播出。建议计划参与的人在开始时间前15分钟加入。

 

关于 REGENXBIO Inc.

 

REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于通过基因疗法的治疗潜力改善生活。自2009年成立以来，REGENXBIO率先开发了AAV Therapeutics，这是一种创新的基因治疗药物。REGENXBIO 正在推进用于视网膜和罕见疾病的 AAV 疗法产品线，包括与 AbbVie 合作开发的用于治疗湿性 AMD 和糖尿病视网膜病变的 ABBV-RGX-314、用于治疗杜兴氏的 RGX-202 和用于治疗 MPS II 的 RGX-121。成千上万的患者已经接受了REGENXBIO的AAV治疗平台的治疗，包括诺华的ZOLGENSMA®

 

患有脊髓性肌萎缩症的儿童。AAV Therapeutics设计为一次性治疗，有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问 www.regenxbio.com。

 

前瞻性陈述

 

本新闻稿包括经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述表达了信念、期望或意图，通常附带表达未来事件或结果的词语，例如 “相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预测”、“假设”、“设计”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将” 或通过变体进行变体这样的词语或类似的表达。前瞻性陈述包括与REGENXBIO的未来运营、临床试验、成本和现金流等相关的陈述。REGENXBIO根据其经验和对历史趋势、当前状况和未来预期发展的看法，以及REGENXBIO认为在这种情况下适当的其他因素，其当前的预期和假设及分析建立在这些前瞻性陈述的基础上。但是，实际结果和发展是否符合REGENXBIO的预期和预测取决于许多风险和不确定性，包括REGENXBIO、其被许可方及其合作伙伴进行的临床试验的注册时间、开始和完成的时间以及REGENXBIO及其开发合作伙伴进行的临床前研究的成功、AbbVie付款的时机或可能性、货币化在任何优先审查凭证中，及时制定以及新产品的推出、获得和维持候选产品监管部门批准的能力、为候选产品和技术获得和维持知识产权保护的能力、REGENXBIO运营的业务和市场的趋势和挑战、候选产品的潜在市场的规模和增长以及为这些市场服务的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素是REGENXBIO无法控制的。请参阅REGENXBIO截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中的 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 部分，以及REGENXBIO向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表季度报告和其他文件中的可比 “风险因素” 部分，这些报告已提交给美国证券交易委员会（SEC），可在美国证券交易委员会（SEC）的网站上查阅 GOV。本新闻稿中所有前瞻性陈述均受此处包含或提及的警示性陈述的明确限制。预期的实际业绩或发展可能无法实现，或者即使已基本实现，也可能不会对REGENXBIO或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述不能保证未来的业绩，实际业绩或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。提醒读者不要过分依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。除非法律要求，否则REGENXBIO不承担任何义务，明确表示不承担任何义务更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

 

Zolgensma® 是诺华基因疗法的注册商标。此处提及的所有其他商标均为REGENXBIO的注册商标。
 

 

 

 

 

 

REGENXBIO INC.

合并资产负债表

（未经审计）

（以千计）

 

 

 

2024年6月30日

 

 

2023 年 12 月 31 日

 

资产

 

 

 

 

 

 

流动资产

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

57,765

 

 

$

34,522

 

有价证券

 

 

232,592

 

 

 

240,736

 

应收账款，净额

 

 

22,809

 

 

 

24,790

 

预付费用

 

 

10,021

 

 

 

14,520

 

其他流动资产

 

 

23,496

 

 

 

20,403

 

流动资产总额

 

 

346,683

 

 

 

334,971

 

有价证券

 

 

36,943

 

 

 

38,871

 

应收账款

 

 

464

 

 

 

701

 

财产和设备，净额

 

 

123,969

 

 

 

132,103

 

经营租赁使用权资产

 

 

56,344

 

 

 

60,487

 

受限制的现金

 

 

2,030

 

 

 

2,030

 

其他资产

 

 

2,946

 

 

 

4,807

 

总资产

 

$

569,379

 

 

$

573,970

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

16,362

 

 

$

22,786

 

应计费用和其他流动负债

 

 

42,488

 

 

 

49,703

 

递延收入

 

 

21

 

 

 

148

 

经营租赁负债

 

 

7,302

 

 

 

7,068

 

与出售未来特许权使用费有关的责任

 

 

32,100

 

 

 

50,567

 

流动负债总额

 

 

98,273

 

 

 

130,272

 

经营租赁负债

 

 

78,234

 

 

 

82,222

 

与出售未来特许权使用费有关的责任

 

 

41,079

 

 

 

43,485

 

其他负债

 

 

3,526

 

 

 

6,249

 

负债总额

 

 

221,112

 

 

 

262,228

 

股东权益

 

 

 

 

 

 

优先股；没有已发行和流通的股票
在 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股；已发行49,317和44,046股
并于 2024 年 6 月 30 日未还清以及
分别是 2023 年 12 月 31 日

 

 

5

 

 

 

4

 

额外的实收资本

 

 

1,171,894

 

 

 

1,021,214

 

累计其他综合亏损

 

 

(2,266

)

 

 

(4,429)

)

累计赤字

 

 

(821,366)

)

 

 

(705,047)

)

股东权益总额

 

 

348,267

 

 

 

311,742

 

负债和股东权益总额

 

$

569,379

 

 

$

573,970

 

 

 

 

 

REGENXBIO INC.

合并运营报表和综合亏损报表

（未经审计）

（以千计，每股数据除外）

 

 

三个月

 

 

六个月

 

 

已于6月30日结束

 

 

已于6月30日结束

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

许可和特许权使用费收入

$

22,295

 

 

$

19,977

 

 

$

37,917

 

 

$

39,115

 

总收入

 

22,295

 

 

 

19,977

 

 

 

37,917

 

 

 

39,115

 

运营费用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

收入成本

 

10,579

 

 

 

9,475

 

 

 

14,862

 

 

 

13,587

 

研究和开发

 

48,869

 

 

 

59,886

 

 

 

103,713

 

 

 

118,402

 

一般和行政

 

18,855

 

 

 

23,698

 

 

 

37,146

 

 

 

46,332

 

长期资产的减值

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,101

 

 

 

—

 

其他运营费用（收入）

 

29

 

 

 

26

 

 

 

(5)

)

 

 

59

 

运营费用总额

 

78,332

 

 

 

93,085

 

 

 

157,817

 

 

 

178,380

 

运营损失

 

(56,037)

)

 

 

(73,108)

)

 

 

(119,900

)

 

 

(139,265)

)

其他收入（支出）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

许可所得利息收入

 

29

 

 

 

40

 

 

 

66

 

 

 

110

 

投资收益

 

3,468

 

 

 

2,127

 

 

 

5,937

 

 

 

4,293

 

利息支出

 

(449)

)

 

 

(1,120)

)

 

 

(2,422)

)

 

 

(3,875)

)

其他收入总额

 

3,048

 

 

 

1,047

 

 

 

3,581

 

 

 

528

 

净亏损

$

(52,989)

)

 

$

(72,061)

)

 

$

(116,319)

)

 

$

(138,737)

)

其他综合收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售证券的未实现收益，净额

 

963

 

 

 

1,524

 

 

 

2,163

 

 

 

5,303

 

其他综合收入总额

 

963

 

 

 

1,524

 

 

 

2,163

 

 

 

5,303

 

综合损失

$

(52,026)

)

 

$

(70,537)

)

 

$

(114,156)

)

 

$

(133,434)

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和摊薄后的每股净亏损

$

(1.05

)

 

$

(1.66

)

 

$

(2.41

)

 

$

(3.19

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

50,601

 

 

 

43,531

 

 

 

48,167

 

 

 

43,491

 

 

###

 

联系人：

 

达娜·科马克

企业传播

Dcormack@regenxbio.com

 

Chris Brinzey，ICR Westwicke

339-970-2843

Chris.Brinzey@westwicke.com