附录 99.1
GlycoMimetics 报告 2023 年第三季度的亮点和财务业绩
● | Uproleselan在复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)中的关键性3期研究的主要结果有望在2024年第二季度末公布 |
● | 预计将在2024年底之前申请uproleselan的保密协议,等待R/R AML关键研究的结果 |
● | GMI-1687 1a 期研究的初步结果预计将于 2024 年第一季度末公布,最初的重点是开发高效的 e-Selectin 拮抗剂作为镰状细胞病的即时治疗 |
● | 最新的独立临床数据将在12月的美国血液学会(ASH)会议上公布,这些数据将探讨Uproleselan在难以治疗的急性髓细胞白血病亚型中的潜力 |
● | 美国东部时间今天上午 8:30 的电话会议和网络直播 |
马里兰州罗克维尔--(美国商业资讯)——2023年11月3日——GlycoMimetics, Inc.(纳斯达克股票代码:GLYC)是一家临床后期生物技术公司,正在发现和开发基于糖生物学的癌症和炎症性疾病疗法,今天公布了截至2023年9月30日的第三季度财务业绩和亮点。截至2023年9月30日,现金及现金等价物为4,940万美元。
“我们满怀期待和兴奋地展望2024年。GlycoMimetics首席执行官Harout Semerjian表示,到第二季度末,我们对复发/难治性急性髓细胞白血病中的uproleselan的关键性3期研究的主要结果仍在按计划进行,再加上我们可能在2024年底之前提交的保密协议,为患者、临床医生和我们公司带来了变革机会。“我们在实现这些重要里程碑方面取得的进展,加上即将在 ASH 公布的 uproleselan 独立数据,以及我们在 2024 年第一季度末之前公布的 1a 期 GMI-1687 研究的预期初步结果,表明我们有能力和雄心壮志制定发展战略,向商业舞台公司迈进。”
运营亮点
Uproleselan
● | 第二季度,GlycoMimetics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司针对复发/难治性急性髓细胞白血病的关键性三期研究的协议修正案。该修正案规定,如果在规定的截止日期之前尚未观察到最初计划的事件驱动分析中的295起生存事件,则对该截止日期后的总体存活率的主要终点进行基于时间的分析。加上基于时间的分析,该公司预计到2024年第二季度末将取得主要业绩。 |
● | 美国国家癌症研究所(NCI)肿瘤学临床试验联盟将计划对随机参加其2/3期临床试验(NCI协议 A041701)的267名患者的无事件存活率进行中期分析,该试验评估了新诊断的急性髓细胞白血病老年人中适合化疗的uproleselan。该研究第二阶段的注册工作已于2021年12月完成。该公司重申,如果有这些结果,它将分享这些结果。 |
● | 该公司与欧洲药品管理局就儿科研究计划(PIP)达成协议,该计划是在2023年第二季度与美国食品药品管理局就初步儿科研究计划(iPSP)达成协议之后达成的。PIP和iPSP均包括延期完成学业,以及对28天以下儿童的豁免。作为儿科计划的一部分,儿童肿瘤学小组儿科早期临床试验网络目前正在进行一项由NCI赞助的1/2期儿科试验。1/2 期剂量递增研究(NCI 协议 PEPN2113)评估了先前接受过两次或更多疗法后的小儿急性髓细胞白血病患者中,uproleselan 加氟达拉滨和高剂量阿糖胞苷的安全性和初步活性。该研究第一阶段的首位患者已服药,预计入组18名患者。 |
● | 一项由研究人员发起的研究对继发性急性髓细胞白血病患者联合使用uproleselan联合化疗的试验的最新临床数据已获准在12月的ASH年会上发表海报。医学博士安德森癌症中心的研究人员正在进行1b/2期临床试验,以评估在克拉屈滨和低剂量阿糖胞苷中添加uproleselan对这种难以治疗的急性髓细胞白血病患者的安全性、耐受性和初步疗效。 |
GMI-1687
● | 8月,GlycoMimetics启动了一项针对健康成年志愿者的1a期双盲、单中心、随机、安慰剂对照、顺序、单递增剂量试验。预计将招收大约40个科目。符合条件的受试者将通过皮下注射接受单剂量 GMI-1687 或安慰剂(比例 6:2)。将评估多达五种剂量水平(3.3、10、20、40和80 mg)的安全性、耐受性和药代动力学。GMI-1687 是一种高效的 e-Selectin 拮抗剂,可能用于炎性疾病,最初的重点是镰状细胞病。初步结果预计将在2024年第一季度末公布。 |
2023 年第三季度财务业绩:
● | 现金状况:截至2023年9月30日,GlycoMimetics的现金及现金等价物为4,940万美元,而截至2022年12月31日为4,790万美元。 |
● | 研发费用:截至2023年9月30日的季度,该公司的研发费用增至530万美元,而2022年同期为490万美元。支出增加的主要原因是与2023年8月启动的针对健康成年志愿者的 GMI-1687 1a期试验相关的临床开发成本;由于人员数量低于上年,人事相关和股票薪酬成本的减少部分抵消了这一增长。 |
● | 并购费用:截至2023年9月30日的季度,该公司的一般和管理费用增至450万美元,而2022年同期为380万美元。支出增加的主要原因是随着公司推进uproleselan发展并为潜在的监管申请和商业化做准备,人事相关费用增加,专业费用增加。 |
● | 已发行股份:截至2023年9月30日,已发行普通股为64,368,843股。 |
该公司将于美国东部时间今天上午 8:30 举行电话会议和网络直播。要通过电话接听电话,请访问此注册链接,您将获得拨号的详细信息。鼓励参与者在预定开始时间前 15 分钟进行连接。
电话会议的网络直播将在GlycoMimetics网站的 “投资者” 选项卡上播出。电话会议结束后的30天内将提供网络直播重播。
关于 Uproleselan
uproleselan 由 GlycoMimetics 发现和开发,是一种研究性的、同类首创的 e-Selectin 拮抗剂。Uproleselan(yoo'pro le'se lan)目前正在进行广泛的开发计划,包括急性髓系白血病(AML)的后期3期试验,已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法和快速通道认证,以及中国国家药品监督管理局的突破性疗法认证,用于治疗复发或难治性疾病的成年急性髓细胞白血病患者。Uproleselan 旨在阻断 E-Selectin 的结合和对骨髓细胞的刺激。e-Selectin 在血管表面表达,其与骨髓细胞的结合具有促进存活的作用。Uproleselan旨在实现一种破坏既定白血病细胞耐药机制的新方法。
关于 GMI-1687
GMI-1687 由 GlycoMimetics 发现和开发,是一种高效的 e-Selectin 拮抗剂,在动物模型中已证明皮下给药后具有完全的生物利用度。这种第二代化合物目前正在一项针对健康成年志愿者的1a期双盲、单中心、随机、安慰剂对照、顺序、单递增剂量试验中进行研究。GMI-1687 被认为在炎症性疾病中具有潜在的应用,该公司最初的开发重点是治疗镰状细胞病(SCD)。据信,e-Selectin在血管闭塞危象(VOC)中起着重要作用,血管闭塞危机是导致SCD患者疼痛危机的血管凝块和阻塞。如果在临床上成功开发,通过皮下注射给药 GMI-1687 可能使该药物能够应对当前 SCD 静脉注射疗法的挑战,并在 VOC 出现时提供潜在的即时治疗选择。
关于 GlycoMimetics, Inc.
GlycoMimetics是一家处于临床后期阶段的生物技术公司,致力于发现和开发基于糖生物学的癌症(包括急性髓细胞白血病)和炎症性疾病的疗法。该公司的科学立足于对碳水化合物在细胞识别中的作用的理解。其专业化学平台正在部署以发现小分子药物(称为糖拟药),这些药物可以在包括癌症和炎症在内的各种疾病状态下改变碳水化合物介导的识别。作为该科学的领导者,GlycoMimetics利用这种独特的方法来推进其全资候选药物的产品线。该公司的目标是为未得到满足的医疗需求严重的疾病开发变革性疗法。GlycoMimetics总部位于马里兰州罗克维尔的生物健康首都地区。要了解更多信息,请访问 www.glycomimetics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。这些前瞻性陈述可能包括但不限于有关临床试验的进行和数据的陈述;计划或潜在的临床开发、监管相互作用或申报以及商业化前活动;以及公司候选药物的潜在益处和影响。实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。要进一步了解与这些声明相关的风险以及GlycoMimetics面临的其他风险,请参阅公司于2023年3月29日向美国证券交易委员会(SEC)提交的10-K表年度报告中描述的风险因素,以及GlycoMimetics不时向美国证券交易委员会提交的其他文件。前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日,除非法律要求,否则GlycoMimetics没有义务更新或修改这些陈述。
投资者联系人:
Argot Par
里奥·瓦托雷拉
212-600-1902
Glycomimetics@argotpartners.com
公共关系联系人:
杰夫·库克
973-652-7927
geoff@cookgm.co
GlycoMimetics, Inc.
简明的运营报表
(以千计,股票和每股数据除外)
| | 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 | ||||||||
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| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||
| | (未经审计) | | (未经审计) | ||||||||
| | | | | | | | | | | | |
来自合作和许可协议的收入 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | 75 |
| | | | | | | | | | | | |
成本和支出: | | | | | | | | | | | | |
研发费用 | | $ | 5,292 | | $ | 4,923 | | | 14,783 | | | 22,500 |
一般和管理费用 | | | 4,522 | | | 3,845 | | | 14,901 | | | 14,356 |
成本和支出总额 | | | 9,814 | | | 8,768 | | | 29,684 | | | 36,856 |
| | | | | | | | | | | | |
运营损失 | | | (9,814) | | | (8,768) | | | (29,684) | | | (36,781) |
| | | | | | | | | | | | |
利息收入 | | | 611 | | | 244 | | | 1,864 | | | 336 |
| | | | | | | | | | | | |
净亏损和综合亏损 | | $ | (9,203) | | $ | (8,524) | | $ | (27,820) | | $ | (36,445) |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
每股普通股净亏损——基本亏损和摊薄后 | | $ | (0.14) | | $ | (0.16) | | $ | (0.44) | | $ | (0.70) |
加权平均已发行普通股——基本股和摊薄后普通股 | | | 64,349,709 | | | 52,423,944 | | | 62,992,006 | | | 52,387,561 |
GlycoMimetics, Inc.
资产负债表数据
(以千计)
| | 九月三十日 | | 十二月三十一日 | ||
| | 2023 | | 2022 | ||
|
| (未经审计) |
|
| ||
| | | | | | |
现金和现金等价物 | | $ | 49,408 | | $ | 47,871 |
| | | | | | |
营运资金 | | | 45,619 | | | 41,834 |
| | | | | | |
总资产 | | | 53,201 | | | 51,811 |
| | | | | | |
负债总额 | | | 6,653 | | | 8,881 |
| | | | | | |
股东权益总额 | | | 46,548 | | | 42,930 |