rlyb-2024033100017394102024--12-31Q1假的xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pure00017394102024-01-012024-03-3100017394102024-05-0600017394102024-03-3100017394102023-12-3100017394102023-01-012023-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001739410US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-3100017394102022-12-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001739410US-GAAP：留存收益会员2023-03-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-3100017394102023-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2023-12-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001739410US-GAAP：留存收益会员2023-12-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-12-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：留存收益会员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-01-012024-03-310001739410美国通用会计准则：普通股成员2024-03-310001739410US-GAAP：额外实收资本会员2024-03-310001739410US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001739410US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-03-310001739410美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001739410US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001739410US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2024-03-310001739410美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-12-310001739410US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001739410US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001739410US-GAAP：现金和现金等价物成员2024-03-310001739410US-GAAP：现金和现金等价物成员2023-12-310001739410RLYB: 有价证券会员2024-03-310001739410RLYB: 有价证券会员2023-12-310001739410RLYB：关注优惠会员RLYB：预退款认股权证会员2022-11-300001739410RLYB：关注优惠会员RLYB：预退款认股权证会员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001739410RLYB：二千二万股权激励计划成员2021-12-310001739410RLYB：二千二万股权激励计划成员2021-01-012021-12-310001739410RLYB：二千二万股权激励计划成员2024-01-012024-01-010001739410RLYB：二千二万股权激励计划成员2023-01-012023-01-010001739410RLYB：二千二万股权激励计划成员2024-03-3100017394102023-01-012023-12-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员SRT: 最低成员2024-01-012024-03-310001739410SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员SRT: 最低成员2023-01-012023-03-310001739410SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员SRT: 最低成员2024-03-310001739410SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2024-03-310001739410US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员SRT: 最低成员2023-03-310001739410SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员RLYB：二千二万股权激励计划成员2023-03-310001739410RLYB: 受限股票奖励会员2023-12-310001739410RLYB: 受限股票奖励会员2024-01-012024-03-310001739410RLYB: 受限股票奖励会员2024-03-310001739410US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310001739410US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2021-12-310001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2021-01-012021-12-310001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2024-03-310001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2024-01-012024-01-010001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2023-01-012023-01-010001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2024-01-012024-03-310001739410RLYB：二万二十一名员工股票购买计划会员2023-01-012023-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 会员2024-01-012024-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 会员2023-01-012023-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 会员2024-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 会员2023-12-310001739410RLYB：关注优惠会员RLYB：预退款认股权证会员2024-03-310001739410RLYB：关注优惠会员RLYB：预退款认股权证会员2023-03-310001739410RLYB：股票期权和未经投资的限制性股票会员2024-01-012024-03-310001739410RLYB：股票期权和未经投资的限制性股票会员2023-01-012023-03-3100017394102024-02-062024-02-0600017394102024-02-060001739410US-GAAP：员工离职会员2023-12-310001739410US-GAAP：员工离职会员2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：员工离职会员2024-03-310001739410RLYB：约翰逊·约翰逊会员US-GAAP：后续活动成员US-GAAP：合作安排成员2024-04-092024-04-090001739410RLYB：约翰逊·约翰逊会员US-GAAP：后续活动成员RLYB: 证券购买协议会员2024-04-102024-04-100001739410RLYB：约翰逊·约翰逊会员US-GAAP：后续活动成员RLYB: 证券购买协议会员2024-04-10 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________
表单 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
| | | | | |
| x | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间 2024年3月31日
或者
| | | | | |
| o | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 ______________ 到 ______________ 的过渡时期
委员会档案编号： 001-40693
_____________________________________
RALLYBIO 公司
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
_____________________________________
| | | | | |
| 特拉华 | 85-1083789 |
（州或其他司法管辖区 公司或组织） | （美国国税局雇主 证件号） |
教堂街 234 号, 1020 套房 纽黑文, 克拉 | 06510 |
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号:(203) 859-3820
_____________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易 符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，面值每股0.0001美元 | | RLYB | | 纳斯达克全球精选市场 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | o | 加速过滤器 | o |
| 非加速过滤器 | x | 规模较小的申报公司 | x |
| | 新兴成长型公司 | x |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o 没有 x
在根据法院确认的计划进行证券分发后，用复选标记表明注册人是否提交了1934年《证券交易法》第12、13或15（d）条要求提交的所有文件和报告。是的 x没有 o
截至 2024 年 5 月 6 日，注册人已经 41,449,297普通股，每股面值0.0001美元，已发行。
目录
| | | | | | | | |
| | 页面 |
第一部分 | 财务信息 | |
第 1 项。 | 财务报表 | 7 |
| 未经审计的简明合并资产负债表 | 7 |
| 未经审计的简明合并运营报表和综合亏损 | 8 |
| 未经审计的股东权益变动简明合并报表 | 9 |
| 未经审计的简明合并现金流量表 | 10 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 11 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 18 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 29 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 29 |
| | |
第二部分。 | 其他信息 | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 30 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 30 |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 84 |
第 5 项。 | 其他信息 | 85 |
第 6 项。 | 展品 | 86 |
签名 | | 87 |
关于前瞻性陈述的警示说明
本10-Q表季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述基于管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以通过诸如 “可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 等术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些术语或其他类似表述单词。前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们的研发项目的启动、时机、进展、结果和成本，以及我们当前和未来的临床前和临床研究，包括关于启动和完成 RLYB212、RLYB116 和 RLYB332 临床试验、RLYB331 抗Matriptase-2抗体的长效版本、我们的 RLYB212 毒理学项目以及我们的胎儿和新生儿同种免疫血小板减少症预防计划的自然历史研究的时间的声明，以及相关的准备工作，以及取得结果的时期将提供试用版；
•我们临床开发候选产品（包括 RLYB212、RLYB116 和 RLYB332）的成功、成本和时机；
•我们的候选产品治疗某些目标疾病的潜力；
•我们有能力按照我们预计的速度启动、招募和招募患者并进行临床试验；
•我们获得和维持允许对候选产品进行优先审查的监管名称的能力，以及我们获得和维持对候选产品的监管批准的能力，以及任何候选产品的标签上的任何相关限制、限制或警告（如果获得批准）；
•我们有能力与目前正在销售或参与开发候选产品旨在针对的疾病的治疗方法的公司竞争，包括阵发性夜间血红蛋白尿和全身性重症肌无力；
•我们依赖第三方进行临床试验；
•RLYB116 制造工艺的改进及其预计完成时间；
•我们依赖第三方制造用于临床试验的药物和药品；
•RLYB212、RLYB116、RLYB114、RLYB332 以及我们当前可能确定和追求的任何候选产品或其他候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场服务的能力；
•我们与第三方进行合作、伙伴关系和其他交易的能力；
•我们识别和通过临床开发推进任何其他候选产品的能力；
•如果获得批准，我们当前的候选产品以及我们可能确定和追求的任何其他候选产品的商业化，包括我们成功建立商业基础设施或与第三方合作以推销我们当前的候选产品以及我们可能确定和追求的任何其他候选产品的能力；
•我们留住和招聘关键人员的能力；
•我们获得和维护足够知识产权的能力；
•我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；
•我们对支出、持续亏损、资本要求以及我们获得额外融资的需求或能力的估计；
•我们对首次公开募股和任何后续发行净收益的预期用途；
•战略合作协议和安排的潜在好处，包括我们与强生、Exscientia Limited和Abcellera Biologics Inc.的协议以及我们与EyePoint Pharmicals, Inc. 的研究合作，以及我们与EyePoint Pharmicals, Inc. 的预期更新时间、我们达成战略合作或安排的能力，包括潜在的业务发展机会和潜在的许可合作伙伴关系，以及我们吸引具有开发、监管和商业化专业知识的合作者的能力；
•根据2012年《Jumpstart 我们的创业公司法》，我们对我们成为一家新兴成长型公司的期望；
•我们的财务业绩；
•与我们的竞争对手或我们的行业相关的发展和预测；以及
•其他风险和不确定性，包括 “风险因素” 部分中列出的风险和不确定性。
本10-Q季度报告中的前瞻性陈述只是预测，主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本10-Q表季度报告发布之日，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括本10-Q表季度报告中题为 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析” 的章节以及本10-Q表季度报告中其他部分所述的那些内容。由于前瞻性陈述本质上受风险和不确定性的影响，其中一些是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为未来事件的保证。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际业绩、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。此外，我们在不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能会不时出现，管理层不可能预测所有的风险和不确定性。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
商标
我们在美国（“美国”）和/或其他国家使用 Rallybio 作为商标。本10-Q表季度报告提到了我们的商标以及属于其他实体（包括Affibody）的商标®。仅为方便起见，本 10-Q 表格季度报告中提及的商标和商品名称（包括徽标、插图和其他视觉显示屏）可能不带有 ®或 TM 符号，但此类提及的目的不在于以任何方式表明我们不会在适用法律的最大范围内主张我们或适用许可人对这些商标和商品名称的权利。我们无意使用或展示其他实体的商品名称、商标或服务标志，以暗示与任何其他实体有关系，或由任何其他实体认可或赞助。
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险，本10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分对此进行了更全面的讨论。这些风险包括以下内容：
•自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，预计在可预见的将来我们将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未生产过
任何产品的商业化所得的收入。我们目前没有盈利，我们可能永远无法实现或维持盈利；
•我们将需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，如果我们未能获得必要的融资，我们可能无法完成 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化；
•筹集额外资金可能会导致股东稀释，限制我们的业务或要求我们放弃对技术或候选产品的权利；
•我们在很大程度上依赖于处于早期临床开发阶段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我们无法开发、获得监管部门批准或成功地将我们的候选产品商业化，或者如果我们在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到重大损害；
•我们在寻找其他候选产品的努力方面可能无法成功。由于我们的资源和资本渠道有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些候选产品的选择可能会被证明是错误的，会对我们的业务产生不利影响；
•临床前研究和临床试验费用昂贵、耗时且难以设计和实施，且结果不确定。我们进入临床试验的任何候选产品都可能无法在以后的临床试验（如果有）中取得良好的结果，也可能无法获得上市批准。在完成候选产品的开发和商业化时，我们可能会产生额外费用或出现延误，或者最终无法完成；
•注册和留住患者参与临床试验是一个昂贵而耗时的过程，我们无法控制的多种因素（包括我们对罕见疾病的关注）可能会变得更加困难或变得不可能；
•我们可能不时宣布或发布的临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表以后的试验所获得的结果，我们可能发布的任何中期结果都可能与最终结果不同；
•我们开发或管理的任何候选产品都可能导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会阻止其临床开发，延迟或阻碍上市批准，或者如果获得批准，则要求其退出市场，包括安全警告或以其他方式限制其销售；
•美国食品药品监督管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）和类似的外国监管机构，包括英国药品和保健产品监管局（“MHRA”）的监管批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的批准，我们的业务将基本保持不变受到伤害;
•我们的候选产品针对的是罕见疾病和病症，RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的市场机会如果获得批准，可能会小于我们的预期。因此，我们的商业机会可能有限，而且由于我们的候选产品的目标人群是罕见疾病，我们必须能够成功识别患者并占领可观的市场份额，以实现盈利和增长；
•FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可能要求体外诊断或伴随诊断设备的批准或批准，以此作为批准任何需要或将从此类测试中获得商业利益的候选产品（包括 RLYB212）的条件。未能及时或根本无法成功验证、开发和获得伴随诊断的监管许可或批准，可能会损害我们的药物开发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力；
•我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩就会受到影响；
•我们打算继续开展业务发展交易，重点是向其他候选产品发放许可或将版权外包给我们正在开发的候选产品，并与第三方合作开发和商业化我们的候选产品。我们可能无法成功识别和收购企业或资产、许可知识产权或建立和维持合作，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力，如果有的话，这些交易可能会扰乱我们的业务，导致股东稀释或减少我们的财务资源；以及
•如果我们无法为我们的候选技术和产品获得、维持和执行专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的技术和产品相似或完全相同，我们成功开发和商业化我们的候选技术和产品的能力可能会受到不利影响。
上述内容只是我们一些风险的总结。有关在投资我们的普通股之前应考虑的这些风险和其他风险的更详细讨论，请参阅 “风险因素”。
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
RALLYBIO 公司
简明合并资产负债表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| （以千计，股票和每股金额除外） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 19,301 | | | $ | 24,494 | |
| 有价证券 | 74,874 | | | 85,435 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 4,370 | | | 4,860 | |
| 流动资产总额 | 98,545 | | | 114,789 | |
| 财产和设备，净额 | 211 | | | 246 | |
| 经营租赁使用权资产 | 299 | | | 346 | |
| 投资合资企业 | 304 | | | 239 | |
| 总资产 | $ | 99,359 | | | $ | 115,620 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 470 | | | $ | 976 | |
| 应计费用 | 9,393 | | | 8,068 | |
| 经营租赁负债 | 223 | | | 219 | |
| 流动负债总额 | 10,086 | | | 9,263 | |
| 经营租赁负债，非流动 | 116 | | | 173 | |
| 负债总额 | 10,202 | | | 9,436 | |
| 承付款和或有开支（注7） | | | |
| 股东权益 | | | |
普通股，$0.0001每股面值； 200,000,000分别截至2024年3月31日和2023年12月31日授权的股份；以及 37,811,970和 37,829,565分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的已发行和流通股份 | 4 | | | 4 | |
优先股，$0.0001每股面值； 50,000,000分别截至2024年3月31日和2023年12月31日授权的股份； 不分别截至2024年3月31日和2023年12月31日已发行或流通的股份 | — | | | — | |
| 额外的实收资本 | 343,498 | | | 341,410 | |
| 累计其他综合亏损 | (71) | | | 15 | |
| 累计赤字 | (254,274) | | | (235,245) | |
| 股东权益总额 | 89,157 | | | 106,184 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 99,359 | | | $ | 115,620 | |
见简明合并财务报表附注
RALLYBIO 公司
简明合并运营报表和综合亏损报表
| | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月里 |
| （以千计，股票和每股金额除外） | 2024 | | 2023 |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | |
| 一般和行政 | 6,851 | | | 7,172 | |
| 运营费用总额 | 19,787 | | | 18,374 | |
| 运营损失 | (19,787) | | | (18,374) | |
| 其他收入： | | | |
| 利息收入 | 1,276 | | | 1,546 | |
| 其他收入 | 167 | | | 73 | |
| 其他收入总额，净额 | 1,443 | | | 1,619 | |
| 合资企业亏损扣除权益前的亏损 | (18,344) | | | (16,755) | |
| 合资企业的投资损失 | 685 | | | 563 | |
| 净亏损 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| | | |
| 每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 | $ | (0.47) | | | $ | (0.43) | |
| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | 40,773,615 | | 40,248,893 |
| | | |
| 其他综合（亏损）收益： | | | |
| 有价证券的未实现（亏损）净收益 | (86) | | | 153 | |
| 其他综合（亏损）收益 | (86) | | | 153 | |
| 综合损失 | $ | (19,115) | | | $ | (17,165) | |
见简明合并财务报表附注
RALLYBIO 公司
股东权益变动简明合并报表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月 | 常见的 | | 额外
付费
资本 | | 积累
赤字 | | 积累了其他综合的
收益（亏损） | | 股东们
公平 |
| （以千计，股票金额除外） | 股份 | | 金额 | | | | |
| 2022年12月31日 | 37,837,369 | | $ | 4 | | | $ | 330,208 | | | $ | (160,681) | | | $ | (214) | | | $ | 169,317 | |
| 基于股份的薪酬支出 | — | | — | | | 3,045 | | | — | | | — | | | 3,045 | |
| 没收限制性普通股 | (91,155) | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | — | | — | | | — | | | (17,318) | | | — | | | (17,318) | |
| 其他综合收益（亏损） | — | | — | | | — | | | — | | | 153 | | | 153 | |
| 余额，2023 年 3 月 31 日 | 37,746,214 | | $ | 4 | | | $ | 333,253 | | | $ | (177,999) | | | $ | (61) | | | $ | 155,197 | |
| | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 | 37,829,565 | | $ | 4 | | | $ | 341,410 | | | $ | (235,245) | | | $ | 15 | | | $ | 106,184 | |
| 基于股份的薪酬支出 | — | | — | | | 2,088 | | | — | | | — | | | 2,088 | |
| 没收限制性普通股 | (17,595) | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | — | | — | | | — | | | (19,029) | | | — | | | (19,029) | |
| 其他综合收益（亏损） | — | | — | | | — | | | — | | | (86) | | | (86) | |
| 余额，2024 年 3 月 31 日 | 37,811,970 | | $ | 4 | | | $ | 343,498 | | | $ | (254,274) | | | $ | (71) | | | $ | 89,157 | |
见简明合并财务报表附注
RALLYBIO 公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 在结束的三个月中
3 月 31 日 |
| （以千计） | 2024 | | 2023 |
| 用于经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | |
| 折旧和摊销 | 35 | | | 39 | |
| 债务证券折扣/溢价的净增加 | (539) | | | (895) | |
| 基于股票的薪酬 | 2,088 | | | 3,045 | |
| 合资企业的投资损失 | 685 | | | 563 | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 预付费用、使用权资产和其他资产 | 537 | | | (340) | |
| 应付账款 | (506) | | | (295) | |
| 应计费用和经营租赁负债 | 1,272 | | | (3,564) | |
| 用于经营活动的净现金 | (15,457) | | | (18,765) | |
| 投资活动提供的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (10,736) | | | (29,285) | |
| 有价证券到期的收益 | 21,750 | | | 31,500 | |
| | | |
| 投资合资企业 | (750) | | | (750) | |
| 投资活动提供的净现金 | 10,264 | | | 1,465 | |
| 用于融资活动的现金流： | | | |
| | | |
| 发行成本的支付 | — | | | (139) | |
| 用于融资活动的净现金 | — | | | (139) | |
| 现金和现金等价物的净减少 | (5,193) | | | (17,439) | |
| 现金及现金等价物 — 期初 | 24,494 | | | 56,958 | |
| 现金及现金等价物 — 期末 | $ | 19,301 | | | $ | 39,519 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
见简明合并财务报表附注
RALLYBIO 公司
未经审计的简明合并财务报表附注
1. 业务和流动性
Rallybio Corporation及其子公司（“Rallybio”、“公司”、“我们” 或 “我们”）是一家临床阶段的生物技术公司，由具有广泛研究、开发和罕见病专业知识的经验丰富的生物制药行业领导者组成，其使命是为重症和罕见疾病患者开发和商业化改变生活的疗法。自2018年1月推出以来，我们已经建立了一系列具有前景的候选产品，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体失调、血液学和代谢失调等领域医疗需求未得到满足的疾病。我们的两个最先进的项目正在临床开发中：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（“FNAIT”）的抗 HPA-1a 抗体，以及补体成分 5（“C5”）的抑制剂 RLYB116，有可能治疗多种补体失调疾病。这两个项目都完成了 1 期临床研究，我们目前计划在 2024 年下半年启动 RLYB212 的 2 期临床试验。
该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元94.2截至 2024 年 3 月 31 日，百万人。该公司目前预计，自这些简明合并财务报表发布之日起，其现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营费用和资本需求提供资金超过12个月。但是，我们预计，截至2024年3月31日，当前的现金、现金等价物和有价证券不足以让我们通过监管部门的批准为任何候选产品提供资金，如果获得批准，我们将需要筹集大量额外资金来完成候选产品的开发和商业化。我们可以通过出售股权证券、债务融资、企业合作或许可协议、营运资金信贷额度、补助金、投资现金余额所得利息收入或其中一种或多种来源的组合来满足我们未来的现金需求。
2. 重要会计政策摘要、列报基础和合并原则
未经审计的财务信息 —公司未经审计的简明合并财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）以及美国证券交易委员会（“SEC”）的规章制度编制的。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会（“FASB”）颁布的《会计准则编纂》（“ASC”）和会计准则更新（“ASU”）中的GAAP。
公司认为，所提供的信息反映了所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的，是公允列报所报告的中期财务状况和经营业绩所必需的。公司考虑资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计相关的额外证据，或确定需要进一步披露的事项。过渡期的经营业绩不一定表示全年或任何其他过渡期的预期业绩。
随附的未经审计的简明合并财务报表包括Rallybio Corporation及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。
随附的未经审计的简明合并财务报表和附注应与我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告（我们的 “年度报告”）一起阅读。我们的年度报告所含合并财务报表附注2描述了我们的重要会计政策。除非下文另有说明，否则在截至2024年3月31日的三个月中，没有新的会计政策，包括采用新的会计准则，预计这将对公司未经审计的简明合并财务报表产生重大影响。
重要会计政策—
重组
公司根据澳大利亚证券交易委员会副标题420-10对重组费用进行核算， 退出或处置成本义务。与裁员相关的费用是现金支出，主要与遣散费和福利金有关，这些金额反映在公司的简明合并运营报表和其他综合亏损中。有关本公司重组活动的更多详情，请参阅附注9。
3. 有价证券
截至2024年3月31日和2023年12月31日，按证券类型划分的有价证券的摊销成本、未实现持股收益总额、未实现持有损失总额和公允价值如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2024 年 3 月 31 日 |
| （以千计） | 公允价值层次级别 | | 摊销成本 | | 未实现持股收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 货币市场基金 | 第 1 级 | | $ | 10,127 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 10,127 | |
| 美国国债 | 第 1 级 | | 38,095 | | | 4 | | | (27) | | | 38,072 | |
| 美国政府机构证券 | 第 2 级 | | 36,850 | | | 4 | | | (52) | | | 36,802 | |
| | | $ | 85,072 | | | $ | 8 | | | $ | (79) | | | $ | 85,001 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2023 年 12 月 31 日 |
| （以千计） | 公允价值层次级别 | | 摊销成本 | | 未实现持股收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 货币市场基金 | 第 1 级 | | $ | 14,538 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 14,538 | |
| 美国国债 | 第 1 级 | | 35,976 | | | 48 | | | (6) | | | 36,018 | |
| 美国政府机构证券 | 第 2 级 | | 51,434 | | | 31 | | | (58) | | | 51,407 | |
| | | $ | 101,948 | | | $ | 79 | | | $ | (64) | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，简明合并资产负债表中按分类的有价证券的公允价值如下：
| | | | | | | | | | | |
| （以千计） | 2024 年 3 月 31 日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 现金和现金等价物 | $ | 10,127 | | | $ | 16,528 | |
| 有价证券 | 74,874 | | | 85,435 | |
| $ | 85,001 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，按合同到期日分列的可供出售债务证券的公允价值汇总如下：
| | | | | | | | | | | |
| （以千计） | 2024 年 3 月 31 日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 在一年或更短的时间内到期 | $ | 85,001 | | | $ | 98,110 | |
| 一年到两年后到期 | — | | | 3,853 | |
| $ | 85,001 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，处于未实现亏损状况的可供出售债务证券的总公允价值为美元58.4百万和美元40.0分别为百万。截至2024年3月31日，我们在超过十二个月的时间里没有任何持续未实现亏损头寸的投资。截至2024年3月31日，我们认为可供出售债务证券的成本基础是可以收回的。 没有信贷损失备抵已于2024年3月31日和2023年12月31日入账。
4. 资产负债表组成部分
预付费用和其他流动资产—
截至2024年3月31日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| （以千计） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 研究和开发 | $ | 2,936 | | | $ | 2,067 | |
| 保险 | 252 | | | 446 | |
| 其他预付款 | 414 | | | 293 | |
| 其他流动资产 | 768 | | | 2,054 | |
| $ | 4,370 | | | $ | 4,860 | |
应计费用—
截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| （以千计） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 研究和开发 | $ | 4,563 | | | $ | 4,123 | |
| 补偿和相关费用 | 3,884 | | | 3,166 | |
| 专业费用 | 580 | | | 332 | |
| 其他 | 366 | | | 447 | |
| $ | 9,393 | | | $ | 8,068 | |
5. 股东权益
普通股
该公司有 200,000,000截至2024年3月31日和2023年12月31日授权的普通股，其中 37,811,970和 37,829,565股票分别于2024年3月31日和2023年12月31日已发行和流通。
优先股
该公司有 50,000,000截至2024年3月31日和2023年12月31日授权的优先股，其中 不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，股票已流通。
预先注资的认股
在2022年11月的后续发行中，公司与某些投资者签订了一项协议，以预先注资的认股权证代替普通股，最多可购买总额为 3,333,388普通股，价格为 $5.9999，代表2022年11月普通股后续发行时的每股公开发行价格减去一美元0.0001每份预先注资认股权证的每股行使价。
公司不得影响任何预先注资的认股权证的行使，如果行使任何预先注资的认股权证生效后，持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数超过，则持有人无权行使任何预先注资的认股权证的任何部分 9.99行使生效后立即流通的普通股数量的百分比，持有人在选择后可以增加或减少该百分比 61根据此类预先注资认股权证的条款，提前几天通知公司，前提是该百分比在任何情况下都不得超过 19.99%.
该公司的预先注资认股权证是一种独立工具，不符合ASC 480规定的负债定义， 区分负债和股权，并且不符合ASC 815对衍生品的定义， 衍生品和套期保值。预先注资的认股权证与公司的普通股挂钩，符合ASC 480和ASC 815下的所有其他股票分类条件。因此，预先注资的认股权证被归类为股权，并作为额外实收资本的一部分入账
发行时间。截至2024年3月31日，与我们的2022年11月后续发行相关的所有预先注资认股权证仍未兑现且未行使。
基于股份的薪酬
基于股份的薪酬支出包括公司的股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位和根据员工股票购买计划发行的股票，在截至2024年和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表和综合亏损报表中归类如下：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月里 | | |
| （以千计） | 2024 | | 2023 | | | | |
| 研究和开发 | $ | 769 | | | $ | 1,063 | | | | | |
| 一般和行政 | 1,319 | | | 1,982 | | | | | |
| $ | 2,088 | | | $ | 3,045 | | | | | |
| | | | | | | |
2021 年股权激励计划
2021 年，董事会通过了 Rallybio Corporation 2021 年股权激励计划（“2021 年计划”）。最初保留的 2021 年计划 5,440,344因公司首次公开募股前授予的未偿股权奖励而发行的公司普通股股票，以及未来以股票期权、SARs、限制性和非限制性股票和股票单位、绩效奖励和其他可转换为公司普通股或以其他方式基于公司普通股的奖励向员工、董事和顾问发行股票的公司普通股。根据2021年计划，还可以提供与奖励相关的股息等价物。在2031年之前，股份池将在每年1月1日自动增加，以 (i) 中的较小者为准 五截至该日公司已发行普通股数量的百分比，以及（ii）董事会在该日当天或之前确定的公司普通股数量。2024 年 1 月 1 日和 2023 年 1 月 1 日，2021 年计划的份额池自动增加了 1,891,478和 1,891,868分别是股票。截至2024年3月31日，根据2021年计划可发行的普通股总数为 8,684,099股份，其中 3,467,863股票仍可供将来发行。
下表汇总了截至2024年3月31日的三个月的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股票期权 | | 期权股数量 | | 平均加权运动
价格 | | 加权平均合约
期限
（以年为单位） | | 聚合内在价值
（以千计） |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | | 4,270,544 | | $ | 9.98 | | | 8.5 | | $ | — | |
| 已授予 | | 987,039 | | $ | 1.89 | | | | | |
| 被没收 | | (427,421) | | $ | 9.60 | | | | | |
| 已过期 | | (17,801) | | $ | 12.54 | | | | | |
| 已锻炼 | | — | | $ | — | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 | | 4,812,361 | | $ | 8.35 | | | 8.1 | | $ | — | |
| 期权可于 2024 年 3 月 31 日行使 | | 1,899,175 | | $ | 11.08 | | | 6.8 | | $ | — | |
总内在价值是根据标的股票期权的行使价与公司普通股的估计公允价值之间的差额计算得出的。截至2024年3月31日，行使价高于收盘价的已发行和可行使的期权被视为没有内在价值。使用Black-Scholes期权定价模型，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为美元1.47每股和 $4.99分别为每股。截至2024年3月31日，存在与美元未归属股票期权相关的未确认的基于股份的薪酬支出13.4该公司预计将在大约的加权平均时间内确认该数百万美元 2.5年份。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中授予的股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型确定的，其假设如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月里 |
| 2024 | | 2023 | | | |
| 预期波动率 | 89.41% - 94.48% | | 89.37% - 92.27% | | | | | |
| 预期期限（年） | 5.50 - 6.02 | | 5.50 - 6.08 | | | | | |
| 无风险利率 | 3.93% - 4.22% | | 3.68% - 4.52% | | | | | |
| 预期股息收益率 | — | | | — | | | | | | |
| 行使价格 | $1.86 - $2.40 | | $6.19 - $7.83 | | | | | |
| | | | | | | | |
公司截至2024年3月31日的未归属限制性普通股奖励状况以及截至2024年3月31日的三个月中的变化摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限制性股票奖励 | | 股份 | | 加权平均授予日期每股公允价值 |
| 2023 年 12 月 31 日未归属的限制性股票奖励 | | 354,394 | | $ | 4.10 | |
| 已授予 | | — | | $ | — | |
| 既得 | | (102,849) | | $ | 3.50 | |
| 被没收 | | (17,595) | | $ | 8.49 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的未归属限制性股票奖励 | | 233,950 | | $ | 4.04 | |
截至2024年3月31日，存在与未归属限制性股票奖励相关的未确认的基于股份的薪酬支出0.8百万，该公司预计将在大约的加权平均时间内确认该数额 1.0年。
截至2024年3月31日公司未归属的限制性普通股单位的状况以及截至2024年3月31日的三个月的变动摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限制性股票单位 | | 股份 | | 加权平均授予日期每股公允价值 |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未归属的限制性股票单位 | | 220,250 | | $ | 8.55 | |
| 已授予 | | 266,700 | | $ | 1.83 | |
| 被没收 | | (83,075) | | $ | 8.40 | |
| 既得 | | — | | $ | — | |
| 截至2024年3月31日未归属的未归属限制性股票单位 | | 403,875 | | $ | 4.14 | |
截至2024年3月31日，存在与未归属限制性股票单位相关的未确认的基于股份的薪酬支出1.0百万，该公司预计将在大约的加权平均时间内确认该数额 3.1年份。
2021 年员工股票购买计划
在公司的首次公开募股中，董事会通过了 Rallybio Corporation 2021 年员工股票购买计划（“2021 ESPP”），该计划最初保留了 291,324用于未来发行的公司普通股。在2031年之前，股份池将在每年1月1日自动增加，以 (i) 中的较小者为准 一截至该日公司已发行普通股数量的百分比，(ii) 582,648公司普通股的股份以及（iii）董事会在该日当天或之前确定的公司普通股数量。2021 年 ESPP 股票池做到了 不自 2024 年 1 月 1 日起增加。2023 年 1 月 1 日，2021 年 ESPP 份额池自动增加了
378,373股份。截至2024年3月31日，根据2021年ESPP可供未来发行的公司普通股总数为 872,878股份。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司做到了 不根据2021年ESPP发行任何股票。
2021 年 ESPP 允许符合条件的参与者通过授权的工资扣除购买我们的普通股。根据2021年ESPP，股票的收购价格将为 85在相关期权获得（i）授予和（ii）被视为行使之日我们普通股公允市场价值中较低值的百分比。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，2021年ESPP的股份薪酬总额为美元42千和 $60分别为千。
6. 投资合资企业
该公司通过其一家全资子公司拥有 50合资实体RE Ventures I, LLC，一家有限责任公司（“REV-I”）的利息百分比。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司资助了美元0.8百万美元与公司的承诺及其在REV-I开发中所占份额有关。该公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，向REV-I提供除资本出资以外的任何其他财务支持。虽然公司举行了 50根据管理层的分析，截至2024年3月31日，该合资企业的权益百分比，该公司不是REV-I的主要受益人，因此，该实体未合并到公司的简明合并财务报表中。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司记录了其在REV-I亏损中的可分配份额，总额为美元0.7百万和美元0.6在简明合并运营报表中，合资企业的投资亏损和综合亏损分别为百万美元。在确认了该期间的亏损份额后，截至2024年3月31日和2023年12月31日，REV-I投资的账面价值和最大风险敞口为美元0.3百万和美元0.2在随附的简明合并资产负债表中，分别记录了对合资企业的投资。
7. 承付款和意外开支
购买承诺—公司在正常业务过程中与合同研究机构和其他第三方供应商签订临床试验、测试和制造服务合同。这些合同通常不包含最低购买承诺，我们可以在收到书面通知后取消。取消时可能应付的款项包括对所提供服务的付款或取消前产生的费用。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 不与解雇费用相关的应计金额。
8. 每股普通股净亏损
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，普通股基本亏损和摊薄后的每股净亏损计算如下：
| | | | | | | | | | | |
| 在结束的三个月中
3 月 31 日 |
| （以千计，股票和每股金额除外） | 2024 | | 2023 |
| 净亏损 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| 已发行、基本和摊薄后普通股的加权平均数 | 40,773,615 | | 40,248,893 |
| 每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 | $ | (0.47) | | | $ | (0.43) | |
普通股每股基本净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数。预先注资的认股权证 3,333,388与2022年11月后续发行相关的发行普通股已包含在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的加权平均已发行普通股数量中。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月摊薄后的已发行普通股的加权平均数不包括大约 5.5百万和 5.1分别有百万份股票期权和未归属的限制性股票奖励和单位，它们没有稀释作用。
9. 重组
2024 年 2 月 6 日，公司宣布优先考虑其产品组合并裁员，将资源主要集中在 RLYB212 的持续开发上。
作为这项工作的一部分，该公司淘汰了大约 45其持仓的百分比。由于这些行动，公司产生了大约 $ 的费用3.3百万。与裁员相关的费用是现金支出，主要与遣散费和福利金有关。在截至2024年3月31日的三个月中，公司确认了所有此类费用。在截至2024年3月31日的三个月中，美元2.0百万美元计入研发费用，美元1.3百万美元计入一般和管理费用，这些金额反映在简明的合并运营和综合亏损报表中。截至2024年3月31日，应计重组负债包含在简明合并资产负债表的应计支出中。几乎所有重组付款预计将在2024年12月31日之前完成。
下表汇总了截至2024年3月31日的三个月的重组应计活动：
| | | | | |
| （以千计） | 3 月 31 日
2024 |
| 起始应计遣散费 | $ | — | |
| 期间发生的 | 3,279 | |
| 在此期间支付的遣散费 | 246 | |
| $ | 3,033 | |
10. 后续事件
2024年4月9日，公司通过其全资子公司Momenta Pharmicals, Inc.（“强生”）与强生公司签订了合作协议（“合作协议”），根据该协议，公司和强生将支持旨在降低FNAIT风险的补充治疗方法的开发。根据合作协议，公司将与强生共享某些汇总的匿名数据，这些数据是从公司的FNAIT自然历史研究及其计划中的 RLYB212 2期临床试验中收集的，这些数据将仅限于收集某些自然史数据以支持自然史研究。该公司还同意向其FNAIT研究网站传播有关强生及其附属公司研究和开发旨在降低FNAIT风险的补充治疗方法的信息。作为合作协议的一部分，强生向公司提供了预付款 $0.5百万美元，公司有资格获得总额不超过$的额外付款3.7百万美元，基于与FNAIT研究及其根据合作协议开展的活动相关的某些触发因素。
2024年4月10日，公司与强生创新——JJDC, Inc.（“JJDC”）签订了证券购买协议，根据该协议，公司以未注册发行的方式向JJDC出售了该协议， 3,636,363其普通股，价格为美元1.82每股，这代表一个 102024年4月9日公司收盘价的溢价百分比，总收益约为美元6.6百万，扣除预计的发行费用。除其他外，该公司同意在发行结束后的120天内向美国证券交易委员会提交一份涵盖股票转售的注册声明。
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及未经审计的简明合并财务报表和相关附注中其他地方的10-Q表季度报告以及截至年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表和相关附注 2023 年 12 月 31 日（我们的 “年度报告”）。本讨论和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度报告中其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务和相关融资计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本10-Q表季度报告第二部分第1A项中题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。请参阅 “关于前瞻性陈述的警示说明”。
我们的业务
我们是一家临床阶段的生物技术公司，由经验丰富的生物制药行业领导者组成，他们具有广泛的研究、开发和罕见病专业知识，其使命是为重症和罕见疾病患者开发和商业化改变生命的疗法。自2018年1月推出以来，我们已经建立了一系列具有前景的候选产品，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体失调、血液学和代谢失调等领域医疗需求未得到满足的疾病。我们的两个最先进的项目正在临床开发中：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（“FNAIT”）的抗 HPA-1a 抗体，以及补体成分 5（“C5”）的抑制剂 RLYB116，有可能治疗多种补体失调疾病。这两个项目都完成了 1 期临床研究，我们目前计划在 2024 年下半年启动 RLYB212 的 2 期临床试验。
母体胎儿血液疾病
RLYB212 是一种单克隆抗 HPA-1A 抗体，用于预防 FNAIT，这是一种可能危及生命的罕见血液学疾病，会影响胎儿和新生儿。
我们已经完成了两项 RLYB212 临床研究：一项 1 期首次人体临床研究和一项 1b 期概念验证临床研究。这项 1 期首次人体临床研究是一项单盲、安慰剂对照研究，调查了 HPA-1a 阴性健康参与者皮下（“SC”）给药 RLYB212 的安全性和药代动力学（“PK”）。临床研究包括单剂量队列和多剂量队列。在多剂量队列中，受试者每 2 周接受 SC RLYB212 或安慰剂，持续 12 周。我们在2023年第四季度报告了多剂量队列的结果。这些数据和我们的临床药理学建模预测支持计划中的2期临床试验每月一次的给药方案。
2023 年第一季度，我们宣布 RLYB212 在 1b 期研究中实现了概念验证。在这项研究中，SC RLYB212 给药产生了剂量依赖性、快速和完全消除HPA-1a阴性受试者输注的HPA-1a阳性血小板，两个剂量组均符合预先规定的概念验证标准，即平均血小板清除半衰期缩短≥ 90%。RLYB212 的平均血小板清除半衰期为 5.8 小时（0.09 毫克剂量）和 1.5 小时（0.29 毫克剂量），而安慰剂的平均血小板清除半衰期为 71.7 小时。在两项 1 期研究中，观察到 RLYB212 的耐受性总体良好，没有严重或严重不良事件的报道。
美国食品药品管理局和欧洲药品管理局都将 RLYB212 指定为孤儿药。孤儿药名称提供一定的激励措施，包括税收抵免、任何批准后的上市独家经营权、费用减免，以及与两个机构互动以获得专业监管建议和援助的能力。在我们计划的2期临床试验之前，我们就与EMA进行了这样的合作。我们收到了EMA的反馈，现在正在推进我们的临床试验申请，以支持在欧洲进行2期试验。
根据临床和临床前项目的数据，在计划与监管机构进行讨论之后，我们预计将在 2024 年下半年启动 RLYB212 的 2 期剂量确认试验。该试验旨在确认异体免疫和 FNAIT 风险较高的孕妇的 RLYB212 剂量方案。在完成2期剂量确认试验并与监管机构磋商后，我们预计将启动3期注册试验。
我们还在进行一项前瞻性、非干预性的跨国FNAIT自然历史研究。这项研究旨在筛查多达30,000名参加妊娠周第10至14周产前检查的孕妇，以确定具有不同种族和族裔特征的孕妇中出现较高FNAIT风险的频率，以及这些女性接受HPA-1a异体免疫的频率和妊娠结果。根据与监管机构的讨论，我们预计该研究的数据将为未来 RLYB212 单臂三期注册试验的对照数据集做出贡献。FNAIT 自然历史研究也将付诸实施 从头再来FNAIT 风险的实验室测试范例，并生成 FNAIT 实验室测试性能数据，我们计划将其用于未来的监管讨论。截至2024年5月1日，Rallybio已经对大约10,000名孕妇进行了筛查。该公司预计，自然史研究的筛查将在执行第二阶段试验的同时继续进行。
2024年4月9日，我们通过其全资子公司Momenta Pharmicals, Inc.（“强生”）与强生公司签订了合作协议（“合作协议”），根据该协议，我们和强生将支持旨在降低FNAIT风险的补充治疗方法的开发。根据合作协议，我们将与强生共享某些汇总的匿名数据，这些数据是从FNAIT自然历史研究和我们计划进行的 RLYB212 2期临床试验中收集的，这些数据将仅限于收集某些自然史数据以支持自然历史研究。我们还同意向我们的FNAIT研究网站传播有关强生及其附属公司研究和开发旨在降低FNAIT风险的补充治疗方法的信息。作为合作协议的一部分，强生向我们提供了50万美元的预付款，根据与FNAIT研究和我们在合作协议下的活动相关的某些触发因素，我们有资格获得总额为370万美元的额外付款。此外，我们还从强生创新 — JJDC, Inc.（“JJDC”）获得了660万美元的股权投资。请参阅下面的 “流动性和资本资源——流动性来源”。
补体失调
我们还在开发治疗补体失调疾病的疗法，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（“PNH”）、抗磷脂综合征（“APS”）和全身性重症肌无力（“GmG”）。RLYB116 是一种新型、可能长效的、皮下注射的 C5 抑制剂，用于治疗互补相关疾病的患者。RLYB114 是一种聚乙二醇化 C5 抑制剂，正在开发中，用于补体介导的眼科疾病。
我们已经完成了一项针对健康参与者的第一期临床研究，其中包括将 RLYB116 作为单一上升剂量（“SAD”）和多次递增剂量（“MAD”）的研究。RLYB116 临床研究的 SAD 部分包括五个队列，剂量从 2 毫克到 300 毫克不等。来自该研究SAD部分的数据显示，所有单次注射100毫克 RLYB116（n=6）的1毫升SC的研究参与者在给药后的24小时内均显示游离C5的减少幅度超过99％。在研究的 SAD 部分皮下给药 RLYB116 被观察到在 100 mg 剂量下总体耐受性良好，不良事件轻微，未报告与药物相关的严重不良事件。
RLYB116 1 期研究的 MAD 部分包括一种自适应单盲设计，治疗时间为 4 周，以评估 RLYB116 在多剂量 SC 给药时的安全性、耐受性、PK 和药效学（“PD”）。该研究的MAD部分包括4个队列：队列1（每周给药100毫克）、队列2（第一周3剂100毫克，然后每周给药）、队列3（每周150 mg剂量减少到每周125mg剂量）和队列4（第一周两次75mg，然后每周两次100mg），治疗后/研究随访10周。2023 年 12 月，我们报告了该研究的 MAD 部分的数据，该数据表明，每周一次的 100 mg 低容量（1 mL）的 RLYB116 皮下给药可使游离 C5 的平均持续平均降低 93% 以上，包括在第 29 天进行最后一次剂量测量。在第一剂量100 mg后的24小时内，治疗前游离C5的减少幅度大于99％。在研究的 MAD 部分中，还观察到每周一次的 100 mg 剂量给药的 RLYB116 总体耐受性良好。
根据 MAD 数据和我们对 RLYB116 进行的其他研究，我们认为 RLYB116 有可能成为某些补体介导疾病（包括 GmG）患者的有效治疗方法。我们优先考虑改进制造工艺，旨在提高高剂量、低注射量和不经常给药的耐受性，从而为治疗包括PNH和APS在内的gmG之外的更广泛的补体介导疾病开辟了机会。我们预计制造工作将在2024年下半年完成。
2023年2月，我们与EyePoint制药公司（“EyePoint”）建立了合作，并正在使用EyePoint的专有技术进行持续的眼内药物输送，最初的重点是地理萎缩，这是一种与年龄相关的晚期黄斑变性，可导致不可逆转的视力丧失。EyePoint已证明使用EyePoint专有的眼内药物递送技术持续输送Rallybio的C5抑制剂是可行的，并且正在进行优化。
血液学疾病
2022年5月，我们获得了 RLYB331 的全球独家使用权，这是一种临床前单克隆抗体，旨在抑制Matriptase-2（“MTP-2”）。MTP-2 的抑制可显著增加铁西丁的水平，降低铁负荷并治疗无效的红细胞生成。2024 年第一季度，我们完成了非临床研究，结果显示 RLYB331 抗Matriptase-2 抗体的长效版本 RLYB332 具有良好的耐受性、剂量依赖性 PK 和持续的 PD 效应。这些发现支持了 RLYB332 的持续发展，它可能是治疗铁过载疾病的同类最佳疗法。我们预计将在2024年下半年公布这些数据。我们将继续评估非稀释性选项，以进一步推进该计划，包括潜在的合作伙伴关系。
代谢障碍
我们与Exscientia Limited（“Exscientia”）合作，继续努力选择一种小分子开发候选药物，以外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（“ENPP1”）为靶向治疗低磷酸血症（“HPP”）患者。全球领先的HPP专家正在进行机制验证研究。我们计划在2024年下半年提供该计划的最新进展情况。
2022年12月，我们建立了战略联盟，以发现、开发和商业化针对罕见疾病的新型抗体疗法。这项为期多年的多目标合作将合并Abcellera Biologics Inc.”s（“abCellera”）的抗体发现引擎利用我们在罕见疾病方面的临床和商业专业知识，可以确定最佳的临床候选药物，目标是为患者提供疗法。第一个项目侧重于解决罕见代谢性疾病患者未得到满足的重大治疗需求。
我们的运营
自成立以来，我们已将几乎所有资源用于筹集资金、组织公司和人员配备、业务规划、开展发现和研究活动、收购或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和推进我们的候选产品、准备和进行临床试验、与第三方达成协议，以制造我们的候选产品和成分，包括与我们的临床前相关的活动我们每个项目的开发和制造活动。我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入。
自成立以来，我们主要通过股权融资为运营提供资金。从成立之初到首次公开募股（“IPO”）之前，我们从股权融资中获得了约1.825亿美元的收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权出售的93万股股票，公开发行价格为每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了约8,300万美元的净收益。
2022年11月，我们完成了约5,480万美元的后续发行，根据该发行，我们发行了5,803,655股普通股，其中包括根据承销商部分行使以每股6.00美元的价格购买额外股票的选择权而出售的803,654股普通股，以及向某些投资者代替普通股的预筹认股权证，总共购买3,333,388股股票普通股价格为5.9999美元，即股票的每股公开发行价格减去每股0.0001美元每份预先注资的认股权证的行使价。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月后续发行的净收益约为5,080万美元。
2024年4月10日，我们与JJDC签订了证券购买协议，根据该协议，我们在未注册发行中以每股1.82美元的价格向JJDC出售了3,636,363股普通股，比公司2024年4月9日的收盘股价溢价10％，总收益约为660万美元，然后扣除我们的预计发行费用。除其他外，我们同意在发行结束后的120天内向美国证券交易委员会提交一份涵盖股票转售的注册声明。
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为9,420万美元。我们认为，到2026年年中，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时或更难设计或实施。请参阅 “—流动性和资本资源”。
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中分别净亏损1,900万美元和1,730万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为2.543亿美元。这些损失主要来自与研发活动相关的费用以及与我们的业务有关的一般和管理费用。我们没有将任何产品商业化，也从未通过任何产品的商业化产生收入。随着我们通过临床前和临床开发推进项目，扩大研发活动，收购和开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，为业务发展战略提供资金，为我们的候选产品的商业化寻求监管部门的批准，如果获得批准，我们预计将蒙受巨额的额外营业亏损。随着时间的推移，我们的支出将大幅增加：
▪推进我们计划的 RLYB212 二期临床试验；
▪推进我们的 FNAIT 自然历史研究和任何其他研究，以支持我们针对 RLYB212 的发展计划和相关监管申报；
▪为 RLYB116 和我们的任何其他候选产品规划和进行未来的任何临床试验；
▪如有必要，为 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品以及任何相关的伴随诊断寻求监管部门的批准；
▪推进我们候选产品的发现和临床前开发活动；
▪继续发现和开发其他候选产品；
▪雇用额外的临床、科学和商业人员；
▪收购或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪安全的制造来源和供应链能力，足以生产足够数量的候选产品，包括我们获得监管部门批准的任何候选产品；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便在获得批准的情况下将我们的计划商业化，并针对我们可能获得市场批准的任何其他候选产品进行商业化。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续经营和推行我们的增长战略。我们无法在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。但是，无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证将按照我们可接受的条件提供额外资金，或者根本无法保证。
运营结果的组成部分
运营费用
研究与开发费用
研发费用包括与我们的研发活动相关的费用，包括我们的药物发现工作和候选产品的开发。我们将研发费用按实际支出支出，其中包括：
▪根据与第三方签订的协议产生的外部研发费用，例如合同研究组织（“CRO”）以及调查费用
开展我们的临床试验和其他科学开发服务的场所和顾问；
▪与我们的临床试验材料制造相关的成本，包括与扩大生产规模相关的费用以及向合同制造组织（“CMO”）支付的费用；
▪与员工相关的开支，包括参与研发工作的员工的工资、奖金、福利、基于股份的薪酬和其他相关成本；
▪外部顾问的费用，包括他们的费用，以及相关的差旅费用；
▪购置技术（例如知识产权）的费用，用于研究和开发，包括在过程中的研发（“IPR&D”），在资产收购时没有其他未来用途；
▪与遵守质量和监管要求相关的成本；以及
▪分配给员工和支持我们研发工作的活动的设施、折旧和其他间接成本。
某些活动的成本是根据对每份特定合同完成进展的评估来确认的，该评估使用供应商提供给我们的信息和数据，并分析我们的研究或其他服务的进展情况。在确定任何报告期结束时的支出余额时，都要做出重要的判断和估计。
我们的直接外部研发费用主要包括向外部顾问、CRO、首席营销官和研究实验室支付的与我们的工艺开发、制造和临床开发活动相关的费用。我们的直接外部研发费用还包括根据许可和知识产权购买协议产生的费用。我们会逐项跟踪这些外部研发成本。
我们不会将员工成本、与我们的设施相关的成本（包括折旧或其他间接成本）分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此没有单独分类。我们主要使用内部资源和第三方顾问来开展研发活动以及管理我们的工艺开发、制造和临床开发活动。
我们的候选产品的成功开发是高度不确定的。我们计划在可预见的将来继续投资我们的研发活动，继续开发我们的候选产品和制造工艺，并为我们的临床项目开展发现和研究活动。由于临床前和临床开发固有的不可预测性，我们无法确定候选产品当前或未来临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期存在重大差异。我们预计，我们将根据正在进行和未来的临床试验结果、监管发展、我们对每种候选产品的商业潜力和资本可用性的持续评估，确定要寻求哪些候选产品以及向每种候选产品提供多少资金。将来我们将需要筹集大量额外资金。随着我们的项目进入后期开发阶段，我们的临床开发成本预计将大幅增加。我们预计，我们的支出可能会在每个季度之间波动，特别是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
▪我们正在进行的研究活动、临床试验和其他研发活动的范围、进展率和费用；
▪成功注册和完成临床试验；
▪我们的候选产品在我们的临床试验中是否显示出安全性和有效性；
▪建立商业制造能力或与第三方制造商作出安排；
▪获得和维护我们的候选产品的专利和商业秘密保护以及监管排他性；
▪获得相关监管机构的营销许可；
▪如果获得批准，将候选产品商业化，无论是单独还是与其他人合作；以及
▪在获得任何监管批准后，产品的安全状况继续保持可接受的状态。
与我们在临床开发中开发候选产品有关的任何变量的结果发生任何变化都可能意味着与开发这些候选产品相关的成本和时机的重大变化。我们的任何候选产品都可能永远无法成功获得监管部门的批准。我们可能会从临床试验中获得意想不到的结果。我们可能会选择停止、推迟或修改某些候选产品的临床试验，或将重点放在其他候选产品上。例如，如果FDA、EMA或其他监管机构推迟了我们计划的临床试验开始，或者要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们计划中的任何临床试验的注册出现严重延迟，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成该候选产品的临床开发。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括行政、法律、业务发展、财务和会计以及其他行政职能人员的工资、福利和基于股份的薪酬。一般和管理费用还包括与知识产权和公司事务相关的法律费用、为会计、审计、税务和咨询服务支付的专业费用、保险费用、差旅费用以及研发费用中未包含的直接和分配设施成本。
其他收入总额，净额
其他收入总额，净额，包括现金、现金等价物和有价证券的利息收入以及收入和支出项目。
合资企业投资损失
公司在简明的合并经营报表中确认其在与Exscientia合资企业中按比例分摊的亏损份额，将综合亏损计入合资企业细列项目的投资亏损，并对合并资产负债表中未拥有控股权的权益法投资的合资企业投资资产进行了相应的变动。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们的经营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月里 | | |
| （以千计） | 2024 | | 2023 | | 改变 |
| 运营费用： | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | | | $ | 1,734 | |
| 一般和行政 | 6,851 | | | 7,172 | | | (321) | |
| 运营费用总额 | 19,787 | | | 18,374 | | | 1,413 | |
| 运营损失 | (19,787) | | | (18,374) | | | (1,413) | |
| 其他收入总额，净额 | 1,443 | | | 1,619 | | | (176) | |
| 合资企业亏损扣除权益前的亏损 | (18,344) | | | (16,755) | | | (1,589) | |
| 合资企业的投资损失 | 685 | | | 563 | | | 122 | |
| 净亏损 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | | | $ | (1,711) | |
运营费用
研究与开发费用
下表汇总了我们在所列每个时期的研发成本：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月里 | | |
| 2024 | | 2023 | | 改变 |
| （以千计） | | | | | |
| 按计划直接研发 | | | | | |
| RLYB212 | $ | 5,640 | | | $ | 5,700 | | | $ | (60) | |
| RLYB116 | 1,303 | | | 1,234 | | | 69 | |
| 其他项目候选人 | 604 | | | 426 | | | 178 | |
| 其他未分配的研发费用 | | | | | |
| 人事开支（包括基于股份的薪酬） | 5,170 | | | 3,641 | | | 1,529 | |
| 其他开支 | 219 | | | 201 | | | 18 | |
| 研发费用总额 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | | | $ | 1,734 | |
截至2024年3月31日的三个月，研发费用为1,290万美元，而截至2023年3月31日的三个月为1,120万美元。与2023年相比，2024年增加了170万美元，这主要是由于：
▪自2024年3月6日起，工资和人事相关费用增加了150万美元，主要与裁员相关的遣散费用有关。
这一增长被以下因素部分抵消：
▪与 RLYB212 开发有关的成本减少了10万美元，这主要与制造和其他研发成本的减少有关，但临床开发成本的增加在很大程度上抵消了这一点。
一般和管理费用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，一般和管理费用分别为690万美元和720万美元。与2023年相比，2024年减少了30万美元，主要是由于：
▪其他一般和管理相关费用减少了100万美元，我们的董事和高级管理人员保险费也减少了。
这一减少被以下因素部分抵消：
▪工资和人事相关成本增加了70万美元，主要与裁员相关的遣散费用有关，自2024年3月6日起生效；被工资和人事相关成本的减少所抵消，这主要与2024年持续员工人数与2023年相比减少有关。
其他收入总额，净额
截至2024年3月31日的三个月，净收入总额为140万美元，而截至2023年3月31日的三个月的收入为160万美元。这一变化主要与有价证券的利息收入减少有关。
合资企业投资损失
截至2024年3月31日的三个月，合资企业的投资亏损为70万美元，而截至2023年3月31日的三个月为60万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们主要通过股权融资为运营提供资金。从公司成立到首次公开募股之前，我们从股权融资中获得了约1.825亿美元的收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权出售的93万股股票，公开发行价格为每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了约8,300万美元的净收益。
2022年8月，我们在S-3表格（“货架”）上向美国证券交易委员会提交了注册声明，内容涉及普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或其任何组合的单位的注册和未来潜在发行，总金额不超过3亿美元。该大陆架于2022年8月15日宣布生效。该公司还同时与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）签订了销售协议（“销售协议”）。根据销售协议的条款，我们可以通过作为代理人的Cowen不时按价格发行和出售总发行价不超过1亿美元的普通股。根据销售协议，根据经修订的1933年《证券法》（“证券法”）颁布的第415（a）（4）条的定义，我们的普通股（如果有）的销售将被视为 “市场发行”。根据销售协议，Cowen将有权获得相当于根据销售协议出售的任何普通股总收益的3.0％的补偿。截至2024年3月31日，公司尚未根据销售协议出售任何普通股。
2022年11月，我们完成了约5,480万美元的后续发行，其中包括5,803,655股普通股，其中包括根据承销商部分行使以每股6.00美元的价格购买额外股票的选择权而出售的803,654股普通股，以及向某些投资者代替普通股的预筹认股权证，以购买总计3,333,388股普通股价格为5.9999美元，即股票的每股公开募股价格减去每股0.0001美元的行使量每份预先注资的认股权证的价格。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月后续发行的净收益约为5,080万美元。
2024年4月10日，我们与JJDC签订了证券购买协议，根据该协议，我们在未注册发行中以每股1.82美元的价格向JJDC出售了3,636,363股普通股，比公司2024年4月9日的收盘股价溢价10％，总收益约为660万美元，然后扣除我们的预计发行费用。除其他外，我们同意在发行结束后的120天内向美国证券交易委员会提交一份涵盖股票转售的注册声明。
截至2024年3月31日，我们拥有9,420万美元的现金、现金等价物和有价证券。
流动性的用途
我们目前没有持续的重大融资承诺，例如信贷额度或担保，预计这些承诺将在未来五年内影响我们的流动性。请参阅 “合同义务” 下面。
资金需求
我们认为，到2026年年中，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时或更难设计或实施。
管理层已经实施了现金保值举措，包括对研发活动进行优先排序，主要侧重于 RLYB212，审查某些全权支出以及管理其他开发活动的时间。但是，我们预计，在可预见的将来，随着我们通过临床开发推进候选产品，寻求监管部门的批准以及将任何已批准的候选产品商业化，我们将产生巨额支出和营业亏损。
由于与候选药物的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性、时间长短和活动范围，我们无法估计开发、批准和任何批准的营销所需的实际资金数额，以及
商业化活动。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们临床试验在开发的各个阶段的启动、进展、时间、成本和结果；
▪确定、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪满足FDA、EMA和其他类似外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括允许优先审查的任何监管指定以及FDA、EMA或其他类似外国监管机构要求的任何其他临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计以及来自我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的依据；
▪为 RLYB212、RLYB116 和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时机；
▪如果需要，我们或第三方为 RLYB212 或任何其他候选产品开发伴随诊断的进展、时间和成本，包括设计、制造和监管部门的批准；
▪提出、起诉和执行我们的专利索赔和其他知识产权的费用；
▪为潜在的知识产权纠纷进行辩护的费用，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在临床试验责任或产品责任索赔相关的费用，包括与为此类索赔购买保险以及为此类索赔进行辩护相关的费用；
▪相互竞争的技术和市场发展的影响;
▪根据我们当前或任何未来的许可协议支付特许权使用费、里程碑或其他款项的成本；
▪我们有能力以优惠条件维持与Exscientia和Abcellera的合作并建立任何新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或收购其他候选产品或技术；以及
▪作为上市公司运营的成本。
其中任何一个结果的变化，或者与开发任何候选产品相关的其他变量，都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本和时间。我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
除了上述变量外，如果我们的任何候选产品成功完成开发，除了其他商业成本外，我们还将承担与监管申报、市场批准、上市后要求、维护知识产权和监管保护相关的大量额外费用。我们目前无法合理估计这些成本。
在我们从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过出售股权、债务融资、营销和分销安排与合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。我们目前没有信贷额度或承诺的资本来源。未来的任何股权出售都将导致我们现有股东的稀释。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，并且我们可能需要将任何运营现金流的很大一部分用于支付此类债务的本金和利息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能被要求
放弃对我们的技术、知识产权、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止候选产品的开发或未来的商业化工作。
现金流
下表汇总了我们在所列每个时期的现金流量：
| | | | | | | | | | | |
| 在结束的三个月中
3 月 31 日 |
| （以千计） | 2024 | | 2023 |
| 用于经营活动的净现金 | $ | (15,457) | | | $ | (18,765) | |
| 投资活动提供的净现金 | 10,264 | | | 1,465 | |
| 用于融资活动的净现金 | — | | | (139) | |
| 现金和现金等价物的净减少 | $ | (5,193) | | | $ | (17,439) | |
经营活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为1,550万美元，而截至2023年3月31日的三个月为1,880万美元。截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金减少主要与自2024年3月6日起裁员相关的股份薪酬减少了100万美元以及与2023年相比2024年的持续员工人数减少以及营运资金的变化，主要与应计费用变动有关。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为1,030万美元，而截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为150万美元。投资活动提供的880万澳元净现金的增加主要与高评级债务证券到期收益2180万美元有关，在截至2024年3月31日的三个月中，购买的1,070万美元高评级债务证券部分抵消了这一增长，而高评级债务证券的到期收益为3,150万美元，部分被购买的2930万美元高评级债务证券所抵消截至 2023 年 3 月 31 日的三个月。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，没有与融资相关的活动。截至2023年3月31日的三个月，用于融资活动的净现金为10万美元，代表与2022年11月后续发行相关的发行成本支付。
合同义务
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的合同义务和承诺与年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——合同义务” 标题下描述的合同义务和承诺没有其他重大变化。
关键会计政策及重大判断和估计
我们未经审计的简明合并财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则编制的。编制未经审计的简明合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和判断，以影响报告的资产、负债、成本和支出金额以及简明合并财务报表中或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当前情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。我们会持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。
有关我们的重要会计政策和近期会计声明的完整讨论，请参阅本季度其他地方发布的未经审计的简明合并财务报表附注2
在 10-Q 表格和年度报告附注 2 上进行报告。我们认为，以下会计政策对于编制简明合并财务报表时使用的判断和估计最为关键。
研究与开发费用
作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要估算截至每个报告期产生的研发费用。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和供应商沟通，以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下，估算所提供的服务水平和服务产生的相关费用。我们的大多数服务提供商每月向我们开具拖欠的发票，以支付所提供的服务或达到合同里程碑的情况。我们会根据当时所知的事实和情况，对截至每个资产负债表日的应计支出进行估算。我们会定期向服务提供商确认我们估算的准确性，并在必要时进行调整。
我们根据与代表我们进行研发的供应商签订的报价和合同对所获得的服务和所花费的努力的估算来确定与研发活动相关的费用。这些协议的财务条款有待协商，因合同而异，可能导致付款流量不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项将超过所提供的服务水平，从而导致预先支付研发费用。在累积服务费时，我们会估算提供服务的时间段以及每个期间要花费的精力。如果服务的实际执行时间或工作量与我们的估计有所不同，我们会相应地调整应计或预付余额。用于未来研究和开发活动的商品和服务的不可退还的预付款是在开展活动或收到货物时而不是在付款时记为支出。
尽管我们预计我们的估计不会与产生的金额有重大差异，但如果我们对所提供服务的状态和时间的估计与所提供服务的实际状态和时间不同，则可能导致我们在任何特定时期报告的金额过高或过低。
新兴成长型公司和小型报告公司
作为乔布斯法案下的新兴成长型公司（“EGC”），我们可能会推迟某些会计准则的采用，直到这些准则适用于私营公司为止。《乔布斯法案》对EGC的其他豁免和减少的报告要求包括在首次公开募股的注册声明中仅列报两年的经审计的财务报表，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404（b）条，豁免上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制性审计公司轮换的任何要求，以及减少披露的范围关于我们的高管薪酬安排。此外，《就业法》规定，EGC可以利用延长的过渡期来遵守新的或经修订的会计准则。这允许EGC推迟某些会计准则的采用，直到这些准则适用于私营公司为止。我们选择不要 “选择退出” 此类延长的过渡期，这意味着当标准发布或修订后，上市公司或私营公司的申请日期不同时，我们将在私营公司采用新标准或修订后的标准时采用新的或修订的标准，直到我们 (i) 不可撤销地选择 “选择退出” 这种延长的过渡期或 (ii) 不再符合EGC的资格。只要允许私营公司提前采用任何新的或修订的会计准则，我们就可以选择提前采用此类准则。因此，我们的简明合并财务报表中报告的经营业绩可能无法与其他上市公司的经营业绩直接比较。
我们也是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，年收入低于1亿美元。如果（i）非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或（ii）我们在最近结束的财年中年收入低于1亿美元且非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，则我们可能会继续是一家规模较小的申报公司。如果我们在不再是EGC时是一家规模较小的申报公司，则我们可以继续依赖小型申报公司可获得的某些披露要求的豁免。具体而言，作为一家规模较小的申报公司，我们可以选择仅提供最近的两个财年
我们的10-K表年度报告中的经审计的财务报表，与新兴成长型公司类似，小型报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
资产负债表外安排
根据S-K法规第303（a）（4）（ii）项的定义，截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们没有任何资产负债表外安排。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项下的信息。
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序。
我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务和会计官）的参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会（“SEC”）规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告。披露控制措施包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并传达给管理层，包括酌情传达给我们的主要执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。根据对截至2024年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化。
在我们最近结束的财季中，我们对财务报告的内部控制没有变化，因为《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条中对该术语的定义对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们可能会不时参与诉讼或其他法律诉讼。我们目前不是任何诉讼或法律诉讼的当事方，我们的管理层认为这些诉讼或法律诉讼可能对我们的业务产生重大不利影响。无论结果如何，诉讼都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响，这是因为辩护和和解成本、管理资源的转移、负面宣传和声誉损害以及其他因素。
第 1A 项。风险因素。
您应仔细考虑下述风险和不确定性以及本10-Q表季度报告中包含的所有其他信息，包括我们在本10-Q表季度报告中未经审计的简明合并财务报表和年度报告中包含的经审计的合并财务报表和相关附注，以及本10-Q表季度报告中题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分。这些风险的负面后果可能会损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况，或导致我们普通股的交易价格下跌。下文描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务产生不利影响。请参阅 “关于前瞻性陈述的警示说明”。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，预计在可预见的将来我们将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未通过任何产品的商业化产生收入。我们目前没有盈利，我们可能永远无法实现或维持盈利能力。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，自成立以来，我们没有盈利并蒙受了重大损失。自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中分别净亏损1,900万美元和1,730万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为2.543亿美元。对生物制药产品开发的投资具有很强的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都将无法获得监管部门的批准并具有商业可行性的巨大风险。自成立以来，我们已将几乎所有资源用于筹集资金、组织公司和人员配备、业务规划、开展发现和研究活动、收购或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和推进我们的候选产品、为临床试验做准备，以及与第三方就我们的候选产品和成分材料的制造达成安排，包括与我们的临床前开发相关的活动我们的每个项目的生产活动以及 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期临床研究，以及 RLYB212 计划的 2 期临床试验。我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入。
随着我们推进计划和业务运营，我们预计，在可预见的将来，将蒙受巨额的额外运营亏损。在临床开发过程中，推进候选产品进入每个临床阶段的成本往往会大幅增加。即使在一个司法管辖区内，将任何候选产品提前获得上市批准的总成本也是巨大的。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够开始通过任何候选产品的商业化创造收入或实现或维持盈利能力。如果且当我们：
▪推进我们计划的 RLYB212 二期临床试验；
▪推进我们的 FNAIT 自然历史研究以及任何其他研究，以支持我们针对 RLYB212 的发展计划和相关监管申报；
▪为 RLYB116 和我们的任何其他候选产品规划和进行未来的任何临床试验；
▪如有必要，为 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品以及任何相关的伴随诊断寻求监管部门的批准；
▪推进我们候选产品的发现和临床前开发活动；
▪继续发现和开发其他候选产品；
▪雇用额外的临床、科学和商业人员；
▪收购或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪安全的制造来源和供应链能力，足以生产足够数量的候选产品，包括我们获得监管部门批准的任何候选产品；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便在获得批准的情况下将我们的计划商业化，并针对我们可能获得市场批准的任何其他候选产品进行商业化。
我们不知道何时或是否会盈利。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功完成候选产品的开发并获得必要的监管部门批准以实现其商业化的能力，这会带来大量的额外风险和不确定性，如 “— 与发现、开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险” 中所述。
我们的每种候选产品都需要额外的临床前和/或临床开发、多个司法管辖区的监管批准、制造供应、产能、分销渠道和专业知识的保障、外部供应商的使用、商业组织的建立、大量的投资和重大的营销工作，然后我们才能从产品销售中获得任何收入。因此，我们预计在可预见的将来将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。我们未来的净亏损金额将部分取决于我们支出的未来增长率和我们的创收能力。如果我们无法单独或通过当前或未来的合作开发一种或多种候选产品并将其商业化，或者如果任何获得市场批准的产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使我们成功地将 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品商业化，我们仍可能继续承担大量的研发和其他费用来确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力，也无法达到外界对盈利能力的预期。我们未能实现盈利并保持盈利将降低公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务、执行业务计划或继续运营的能力。
我们将需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，如果我们未能获得必要的融资，我们可能无法完成 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化。
我们预计将花费大量资金来完成 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候选产品的开发，寻求监管部门的批准，如果获得批准，则将其商业化。此外，根据我们与Abcellera、Affibody AB（“Affibody”）、Prophylix AS（“Prophylix”）、瑞典Orphan Biovitrum AB（Publ）（“Sobi”）和Kymab Limited（“赛诺菲”）的协议，我们有义务支付某些款项，包括与实现某些开发和商业里程碑相关的里程碑和特许权使用费例如根据此类协议销售由此产生的产品。我们还可能花费大量资金开发实验室检测，如果美国食品药品管理局或其他医疗保健机构的要求，我们还可能花费一种或多种伴随诊断方法，以确定哪些患者可以纳入我们的临床试验，或者哪些患者可能对我们的候选产品产生反应。
根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2024年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营费用和资本支出提供资金
要求将持续到2026年中期。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时或更难设计或实施。不断变化的情况，包括任何意想不到的开支，可能会导致我们的资本消耗速度比我们目前的预期快得多，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费超过目前的预期。由于存在众多风险和不确定性，与开发 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何候选产品相关的时间和活动范围非常不确定，我们无法估计开发、批准以及任何经批准的营销和商业化活动所需的实际资金金额。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们临床试验在开发的各个阶段的启动、进展、时间、成本和结果；
▪确定、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪满足FDA、EMA和其他类似外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括允许优先审查的任何监管机构名称以及FDA、EMA或其他类似外国监管机构要求的任何其他临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计以及来自我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的依据；
▪为 RLYB212、RLYB116 和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时机；
▪如果需要，我们或第三方为 RLYB212 或任何其他候选产品开发伴随诊断的进展、时间和成本，包括设计、制造和监管部门的批准；
▪提出、起诉和执行我们的专利索赔和其他知识产权的费用；
▪为潜在的知识产权纠纷进行辩护的费用，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在临床试验责任或产品责任索赔相关的费用，包括与为此类索赔购买保险以及为此类索赔进行辩护相关的费用；
▪相互竞争的技术和市场发展的影响;
▪根据我们当前或任何未来的许可协议支付特许权使用费、里程碑或其他款项的成本；
▪我们有能力以优惠条件维持与Exscientia和Abcellera的合作并建立新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或收购其他候选产品或技术；以及
▪作为上市公司运营的成本。
我们将需要大量的额外资金来推进候选产品的开发和潜在的商业化，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集资金。根据我们的业务业绩、经济环境和市场状况，我们可能无法在需要时以可接受的条件筹集额外资金，或者根本无法筹集资金。此外，不确定的地缘政治事件，例如
由于乌克兰战争和以色列冲突影响了全球经济，而严重或长期的经济衰退可能给我们的业务带来各种挑战，包括金融市场的混乱，这可能会对我们在需要时或以可接受的条件（如果有的话）筹集额外资金的能力产生不利影响。如果我们未能成功地以可接受的条件筹集更多资金，我们可能需要大幅推迟、缩减或停止一种或多种候选产品的开发或任何可能获准上市的产品的商业化，并且我们可能被迫停止运营。此外，试图获得额外融资可能会转移我们管理层对日常活动的时间和注意力，并损害我们的候选产品开发工作。
筹集额外资金可能会导致股东稀释，限制我们的业务或要求我们放弃对技术或候选产品的权利。
在我们从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过出售股权、债务融资、营销和分销安排与合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，出于有利的市场条件或战略考虑，即使我们认为我们有足够的资金来实施当前或未来的运营计划，我们也可能会寻求额外的资本。
如果我们通过未来出售股权或可转换债务证券，包括根据与Cowen and Company, LLC签订的销售协议出售普通股筹集额外资金，则每位股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对他们作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，并且我们可能需要将任何运营现金流的很大一部分用于支付此类债务的本金和利息。与债务减少或偿债选择更好的竞争对手相比，未来的任何债务，加上我们的其他财务义务，都可能增加我们对总体经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性，限制我们规划或应对业务和行业变化的灵活性，并构成竞争劣势。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、知识产权、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止候选产品的开发或未来的商业化工作。
我们的运营历史有限，没有药品商业化的历史，这可能使我们难以评估我们未来的生存前景。
Rallybio成立于2018年1月，迄今为止，我们的业务仅限于为公司提供资金和人员配备，确定、评估和收购或许可候选产品和技术，进行临床前研究和我们针对 RLYB211、RLYB212 和 RLYB116 的临床试验，对候选产品进行临床前研究，以及开发一系列其他临床前和研究计划。我们尚未证明有能力成功完成大规模的关键临床试验、获得上市许可、生产商业规模的产品、安排第三方代表我们这样做，或者开展成功产品商业化所需的销售和营销活动。因此，对我们未来成功或生存能力的预测可能不如我们有更长的运营历史或成功开发、获得上市批准和商业化医药产品的历史时那样准确。
此外，作为一家运营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂性、延误和其他已知和未知的挑战。我们最终需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能无法成功完成这样的过渡，因此，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的季度和年度财务业绩可能会波动，这使得我们的业绩难以预测，并可能导致我们的业绩低于预期。
我们的财务状况和经营业绩过去各不相同，并且由于各种因素，其中许多因素是我们无法控制的，并且在未来将继续波动。可能导致这些波动的与我们的业务相关的因素包括以下因素，以及本10-Q表季度报告中其他地方描述的其他因素：
▪与我们的候选产品或研究渠道的持续开发相关的支出水平的变化；
▪在将现有或未来的候选产品推向临床或临床试验方面出现延迟或失败；
▪开发、制造和商业化我们的候选产品的可行性；
▪我们与战略合作伙伴的关系以及任何相关的排他性条款；
▪我们执行任何其他合作、许可或类似安排，以及我们在现有或未来安排下可能支付或接收的付款时间，或终止或修改任何此类现有或未来的安排；
▪在可预见的将来，我们的业务处于净亏损状态；
▪如果需要，我们自己或与合作者一起开发伴随诊断并获得上市批准的能力；
▪我们持续生产候选产品的能力，包括为临床或商业目的生产足够数量的候选产品的能力；
▪我们对关键管理人员和其他人员的依赖以及吸引和留住这些人员的必要性；
▪有关专利或其他所有权、诉讼事项以及我们为候选产品获得和维持专利保护的能力的发展或争议；
▪我们或竞争对手的战略决策，例如收购、资产剥离、分割、合资企业、战略投资或业务战略变更；
▪如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，此类批准的条款以及市场对此类候选产品的接受和需求；
▪业务中断，例如停电、罢工、内乱、战争、恐怖主义行为或自然灾害；
▪我们的竞争对手和潜在竞争对手在开发和商业化竞争技术或产品、确保资金或获得关键知识产权的权利方面可能具有的潜在优势；
▪影响我们或竞争对手候选产品的监管发展；以及
▪我们使用净营业亏损（“NOL”）和所得税抵免结转额来抵消所得税的能力。
由于这些因素和其他因素，不应将我们之前任何季度或年度期间的业绩作为我们未来经营业绩的指标，对运营业绩的逐期比较可能无法有意义地表明我们未来的业绩。在任何特定的季度或季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。
我们使用净营业亏损和所得税抵免结转额来抵消未来所得税负债的能力可能会受到某些限制。
我们在历史上经历了大量的NOL。只要我们继续产生应纳税亏损，未使用的亏损将结转，并可用于抵消未来的应纳税所得额（如果有），直到此类未使用的亏损到期。在 2017 年 12 月 31 日之后的应纳税年度内产生的 NOL 不会到期。在2017年12月31日之后的应纳税年度产生的联邦净资产通常不得结转到之前的应纳税年度，但根据《冠状病毒援助、救济和经济安全法》（“CARES法案”），在2017年12月31日之后和2021年1月1日之前的应纳税年度中产生的联邦净资产可以结转到亏损发生的应纳税年度之前的五个应纳税年度的每个纳税年度。此外，在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的NOL的扣除额通常仅限于当年应纳税收入的80％，但是，根据CARES法案，对于2021年1月1日之前开始的应纳税年度，在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的联邦NOL的可扣除性并不那么有限。我们还有大量的联邦和州研究与开发以及其他税收抵免结转资金。这些税收抵免结转金可能会过期，未使用且无法抵消未来的所得税负债。此外，一般而言，根据经修订的1986年《美国国税法》（“《国税法》”）第382条和第383条，经过 “所有权变更” 的公司使用变更前NOL和税收抵免结转来抵消未来应纳税所得额的能力受到限制。出于这些目的，所有权变更通常发生在特定测试期内，持有公司至少5％股票的一位或多位股东或一组股东的总所有权比其所有权百分比增加50个百分点以上。由于先前的所有权变更，我们的一些历史NOL的使用能力可能会受到年度限制。此外，由于我们的股票未来交易，我们将来可能会经历此类所有权变更，其中一些交易可能超出我们的控制范围。如果我们进行所有权变更，我们使用净利率和所得税抵免结转额的能力可能会受到进一步限制。出于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用净利润或税收抵免结转金的很大一部分。
与发现、开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险
我们在很大程度上依赖于处于早期临床开发阶段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我们无法开发、获得监管部门批准或成功地将我们的候选产品商业化，或者我们在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到重大损害。
我们的主要项目处于早期临床开发阶段，我们目前没有任何能产生收入或任何其他收入来源的商业产品。迄今为止，我们已将很大一部分精力和财政资源投入到开发 RLYB212 上，用于预防 FNAIT 和 RLYB116 的开发。我们未来的成功在很大程度上取决于我们能否成功完成候选产品的临床前和临床开发，获得监管部门的批准并成功将其商业化，而这种情况可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，也可能永远无法开发出适销对路的产品。临床试验进展的任何延误都可能影响我们的产品开发时间表，导致成本增加，影响我们根据计划获得上市批准的能力，并延迟商业化。
在获得监管部门批准对我们的候选产品进行商业销售之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验，证明我们的候选研究产品在每种靶向适应症中的安全性和有效性。在临床前研究和临床试验过程中，失败随时都可能发生，而且，由于我们的候选产品处于开发初期，因此失败的风险很高，我们可能永远无法成功开发出适销对路的产品。
我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于候选产品的成功开发和最终商业化，而这种情况可能永远不会发生。我们候选产品的当前和未来临床前研究和临床试验可能无法显示出足够的安全性或有效性，也没有足够的质量来获得或维持监管部门的批准。无法保证我们的任何候选产品，即使获得批准，也会被证明是商业上可行的疗法。
RLYB212 和 RLYB116 专为皮下自我给药而设计。RLYB212 和 RLYB116 的配方或物理特性最终可能被确定为不足以支持这种给药途径。如果皮下给药不可行，那么我们可能需要确定额外的配方或给药途径，这可能会延迟临床试验或商业化的启动，并导致大量的额外成本。此外，替代配方和给药途径可能是
需要将我们的候选产品与竞争对手区分开来和/或安全访问以支持成功的商业化。
我们可能开发的候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发；包括FDA和EMA在内的多个司法管辖区的监管和上市批准；获得制造供应、产能和专业知识；建立商业组织；以及大量的营销工作。我们的候选产品的成功将取决于多个因素，包括：
▪成功及时地启动临床前研究，成功及时启动、注册和完成我们的临床试验，其结果支持在我们预计的时间范围内在目标人群中发现候选产品的安全性和有效性以及可接受的风险收益概况；
▪监管部门授权根据IND或CTA进行试验，这样我们就可以开始对候选产品进行计划中或未来的临床试验；
▪我们的财务和其他资源足以完成必要的临床前研究和临床试验；
▪收到相关监管机构对我们的候选产品的监管批准，并在需要时获得包括伴随诊断在内的体外诊断设备的批准；
▪我们有能力为我们的某些候选产品成功使用某些输送系统，例如预充式注射器（“PFS”）、笔式注射器和/或自动注射器，并获得任何此类药物/器械组合产品的监管批准；
▪满足监管要求的结果、时间和成本，包括FDA、EMA和其他类似的外国监管机构制定的任何上市后承诺；
▪与第三方制造商建立商业上可行的临床供应和商业制造安排；
▪获得和维护我们的候选产品的专利和商业秘密保护以及监管排他性；
▪如果获得批准，建立销售、营销和分销能力，无论是单独还是通过合作，以支持我们的候选产品的商业化；
▪患者、医学界和第三方付款人接受候选产品（如果获得批准）；
▪有效地区分和/或用于与我们的候选产品相同适应症的其他疗法，特别是 RLYB116，并与之竞争；
▪获得和维持第三方保险和补偿；
▪执行和捍卫知识产权和索赔；以及
▪批准后保持候选产品的可接受的安全概况。
如果我们不能及时或根本实现其中一个或多个因素，我们可能会遇到严重的延迟，或者无法成功地将候选产品商业化，这将对我们的业务造成重大损害。由于不确定且耗时的临床开发和监管批准流程，我们可能无法成功开发任何候选产品，并可能选择停止开发任何候选产品。如果我们停止开发候选产品，我们将无法从该候选产品中获得预期收入，也可能无法从对该候选产品的投资中获得任何回报。如果候选产品未被证明对其靶向适应症安全有效，我们可能会出于临床原因停用该候选产品。在临床开发期间，我们领域的公司通常需要
如果候选产品在患者受益所需的耐受剂量下未达到必要的疗效，则停止开发候选产品。此外，关于我们的候选产品的安全性、有效性和风险与收益的关系，可能还有一些我们目前尚不了解的重要事实。任何意外的安全事件或我们在临床试验中未能生成足够的数据来证明疗效，都可能导致候选产品的临床开发失败。此外，即使该候选产品符合其安全性和有效性终点，我们也可能出于各种原因停止其开发，例如竞争环境或护理标准的变化以及资源的优先顺序。
我们在寻找其他候选产品的努力方面可能无法成功。由于我们的资源和资本渠道有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些候选产品的选择可能会被证明是错误的，会对我们的业务产生不利影响。
我们可以通过合作、收购或许可其他针对经过验证的生物学的候选产品来扩大我们的产品线。我们还寻求通过与Exscientia的合资企业以及与AbCellera的战略联盟来确定和开发候选产品。如果我们未能确定其他潜在候选产品，或者未能合作、收购或许可其他候选产品，我们的业务可能会受到重大损害。
无论最终是否成功，开发其他候选产品的研究计划都需要大量的技术、财务和人力资源。我们的努力最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面显示出希望，但由于多种原因未能取得临床开发结果，包括：
▪所使用的研究方法可能无法成功识别潜在适应症或候选产品；
▪经过进一步研究，潜在候选产品可能被证明具有有害或意想不到的不良反应或其他特征，表明它们不太可能成为有效的药物；或
▪为候选产品寻找额外的治疗机会或通过研究计划开发合适的潜在候选产品，可能需要比我们拥有更多的人力和财力资源，从而限制了我们开发、多样化和扩大产品组合的能力。
由于我们的财力和人力资源有限，我们打算最初将重点放在研究计划和有限适应症的候选产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品的机会，或者放弃或推迟寻找可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的其他迹象。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
因此，无法保证我们能够为候选产品找到额外的治疗机会，也无法保证我们能够通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生重大不利影响。
临床前研究和临床试验费用昂贵、耗时且难以设计和实施，且结果不确定。我们进入临床试验的任何候选产品都可能无法在以后的临床试验（如果有）中取得良好的结果，也可能无法获得上市批准。在完成候选产品的开发和商业化时，我们可能会产生额外费用或出现延迟，或者最终无法完成。
在获得FDA、EMA或其他类似监管机构的上市批准以销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前研究和广泛的临床试验，以证明我们的候选产品的安全性和有效性。要启动任何未来候选产品的临床试验，我们必须将临床前研究的结果以及其他信息，包括有关CMC和我们拟议的临床试验方案的信息，作为IND或类似监管文件的一部分，提交给FDA、EMA或其他相关监管机构的接受，然后我们才能进行临床开发。如果监管机构要求我们完成额外的临床前研究，或者我们需要满足监管机构的其他要求，例如就我们的FNAIT预防计划的设备监管途径达成一致，则临床试验的开始可能会被推迟或阻止。即使我们收到并采纳了这些监管机构的指导，FDA、EMA或其他监管机构仍可能（i）不同意我们是否满足了他们的要求
开始我们的临床试验，（ii）改变他们对我们的数据、试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能要求我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者（iii）对批准的要求比我们目前的预期更严格。
我们在启动和完成计划进行的任何临床试验方面可能会遇到延迟，而且我们不知道计划的临床前研究或临床试验是否会按时开始、是否需要重新设计、按时招募足够数量的患者或按时完成，或者根本不知道。我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们完成当前临床试验或启动和完成新试验的能力，其中任何一种都可能延迟或阻止我们获得上市批准或将候选产品商业化。这些事件包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构要求我们在允许我们开始试验之前提交额外数据或施加其他要求；
▪监管机构延迟获得或拒绝允许继续进行我们计划的临床试验或我们可能启动的任何其他临床试验，或暂停临床试验；
▪我们的非临床试验或临床试验的阴性结果；
▪在确定、招募和保留足够数量的合适患者和临床试验场所以参与临床试验方面面临的挑战、延误和成本；
▪延迟与潜在的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且在不同的CRO和试验地点之间可能有很大差异；
▪在美国境内的每个地点延迟获得机构审查委员会（“IRB”）的批准，或者在美国以外的地点延迟获得独立道德委员会（“IEC”）的批准；
▪数据分析延迟或出现问题，或者需要额外的分析或数据，或者需要招收更多患者；
▪我们、我们的CRO、试验场所或研究人员未能遵守临床试验、监管、法律或合同要求，未能按照FDA的良好临床规范（“GCP”）要求和试验方案进行试验；
▪候选产品或进行临床试验所需的其他材料的数量或质量不足，例如延迟定义和实施用于临床试验或大批量制造的材料的制造工艺，或者在制造足够供应的成品时出现的其他延误或问题；
▪体外诊断设备的设计和准备情况存在问题，包括必要时的伴随诊断测试，以及我们或我们的合作者无法为 RLYB212 或任何其他候选产品开发任何所需的实验室诊断测试或伴随诊断方法；
▪缺乏足够的资金来继续进行临床试验，包括由于意想不到的费用或临床试验成本的增加；
▪严重不良事件的发生，包括与候选产品相关的意外严重不良事件，或我们自己或竞争疗法的非临床或临床测试报告，这些报告引起了安全性或有效性问题，或者在解决试验过程中出现的患者安全问题方面出现的延迟或失败；
▪监管要求和指导方针的变化，要求更改计划中或正在进行的临床前和临床研究，或进行其他研究；以及
▪难以招聘和留住具有所需专业水平的员工、顾问或承包商。
此外，如果我们、进行此类试验的机构的IRB或IEC、FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止临床试验，或者数据和安全监测委员会（“DSMB”）建议终止此类试验，我们可能会遇到延误。这些机构可能由于多种因素而暂停或终止临床试验，或建议更改临床试验，包括未能按照监管要求或我们的临床方案进行临床试验、发现安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的益处、政府法规或行政行为的变化。
此外，我们依赖并将依赖CRO和临床试验场所来确保适当和及时地进行临床试验，尽管我们已就他们的承诺活动达成了协议，但正如标题为 “—与我们依赖第三方相关的风险” 一节中所述，我们对他们的实际表现的影响有限。
我们的主要候选产品 RLYB212 和 RLYB116 仍处于早期临床开发阶段，需要成功完成一项或多项注册临床试验，然后才能准备提交生物制剂许可申请（“BLA”）以供美国食品药品管理局的监管批准。我们无法肯定地预测我们是否或何时会完成 RLYB212 或 RLYB116 的开发，提交 BLA 以供监管部门批准，或者任何此类的 BLA 是否会获得 FDA 的批准。
我们临床试验的主要研究人员可以不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向食品和药物管理局报告其中的一些关系。美国食品和药物管理局可能会得出结论，我们与首席研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对临床试验的解释。因此，美国食品和药物管理局可能会质疑在适用的临床试验场所生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致美国食品药品管理局延迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们的候选产品被拒绝上市批准。
如果我们在候选产品的任何临床试验的完成或终止方面遇到延迟的情况，我们的候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力将受到延迟或阻碍。此外，任何延迟完成临床试验都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品的开发和批准流程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。此外，导致或导致临床试验终止或暂停或延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致我们的候选产品被监管部门拒绝批准。由此导致临床试验的任何延误都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的任何时期，我们的竞争对手可能能够在我们之前将产品推向市场，候选产品的商业可行性可能会大大降低。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
注册和留住患者参与临床试验是一个昂贵而耗时的过程，我们无法控制的多种因素（包括我们对罕见疾病的关注）可能会变得更加困难或变得不可能。
识别和认证患者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。根据研究方案及时完成临床试验，除其他外，取决于我们招募符合条件的患者参与候选产品测试的速度，以及我们是否有能力招募足够数量的在研究结束之前留在研究中的患者。临床试验招募延迟通常会导致成本增加、产品开发延迟、技术有效性测试延迟、延迟获得监管部门批准或终止临床试验。我们可能无法招募足够数量的患者来完成任何临床试验，包括我们的FNAIT计划的自然史研究，即使入组，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。
临床试验中的患者入组和留存率取决于许多因素，包括：
▪临床试验的设计，包括协议中定义的患者资格标准；
▪分析试验主要终点所需的患者群体的规模和性质；
▪与候选产品有关的现有安全性和有效性数据；
▪患者与临床场所的距离；
▪我们招募具有适当能力和经验的临床试验研究者的能力；
▪临床医生和患者对正在研究的候选产品与其他可用疗法（包括可能获准用于我们正在研究的适应症的任何新药或医疗器械）相比的潜在优势的看法；
▪其他公司或机构正在进行的竞争性临床试验，特别是针对 RLYB116 的临床试验；
▪我们获得和维持患者同意的能力；
▪参与临床试验的患者在试验完成前退出试验的风险；以及
▪我们可能无法控制的其他因素可能会限制患者、主要研究人员或工作人员或临床场所的可用性。
此外，我们可能难以识别和登记患者参加我们计划的临床试验，因为我们计划评估当前候选产品的条件是罕见疾病，而且我们预计可供临床试验的患者库将有限。此外，由于对其中许多疾病的筛查并未被广泛采用，而且由于没有筛查可能难以诊断这些疾病，我们可能很难找到有资格参与我们的研究或试验的患者。例如，RLYB212 临床试验的参与者具有罕见的 HPA-1b/b 基因型，我们可能很难确定这些临床试验的参与者。此外，我们的 RLYB116 临床试验将与其他临床试验竞争，这些候选产品目前正在 PNH 和 GmG 临床试验中进行测试，而这场竞争将减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们试验的患者可能会选择报名参加我们的竞争对手正在进行的试验。此外，我们在任何候选产品的临床试验中可能报告的任何负面结果都可能使在相同或相似候选产品的其他临床试验中招募和留住患者变得困难或不可能。
在美国以外，我们成功启动、注册和完成临床试验的能力受到许多其他风险的影响，包括：
▪难以建立或管理与CRO和医生的关系；
▪进行临床试验的不同标准；
▪我们无法找到合格的当地顾问、医生和合作伙伴；以及
▪遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求，包括对制药和生物技术产品及治疗的监管的潜在负担。
如果我们无法招募足够数量的符合条件的患者参与临床试验，我们可能无法启动或继续进行FDA、EMA或其他监管机构要求的临床试验。如果我们难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验。计划中的患者入组或留用延迟或失败可能会导致成本增加或计划延迟，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响，也可能使进一步的开发变得不可能。
我们可能不时宣布或发布的临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表以后的试验中获得的结果，我们可能发布的任何中期结果都可能与最终结果不同。
临床前研究、临床试验或此类试验结果分析的结果可能无法预测以后的临床试验结果。尽管在临床前研究和先前的临床试验中取得了进展，或者根据对早期试验数据的分析显示出令人鼓舞的结果，但后期临床试验中的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性特征。后期临床试验可能包括更多的患者，并且可能在其他重要方面与早期临床试验不同，包括纳入和排除标准、患者群体、疗效终点、给药方案和统计设计的变化。我们针对 RLYB212 的 1b 期临床研究是单盲的，因此很难预测血小板清除速度将如何快速预防 FNAIT 风险较高的孕妇的异体免疫接种，也难以预测我们在此类研究中观察到的结果是否会在规模更大、更先进的临床试验中重复。尽管早些时候取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏疗效或不良安全性，生物制药行业的许多公司在后期临床试验中遭受了重大挫折。此外，基于临床结果分析的令人鼓舞的数据得出的结论，例如对结果的前瞻性和事后分析，在事先设定终点的后续临床试验中，可能会被证明是不正确的，或者监管机构可能认为不充分。我们已经完成了 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期临床研究，但是，即使我们按计划完成了以后的临床试验，我们也无法确定其结果是否支持足以获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到重大损害。
此外，随着更多患者数据可用或进行更多分析，我们宣布或发布的临床试验的中期、“顶线” 和初步数据可能会发生变化。此类临床试验中获得的数据需要经过额外的审计和验证程序，按照这些程序，此类中期数据可能与最终数据存在重大差异。
我们开发或管理的任何候选产品都可能导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会阻止其临床开发，延迟或阻碍上市批准，或者如果获得批准，则要求其退出市场，包括安全警告或以其他方式限制其销售。
我们开发的任何候选产品造成的不良事件或不良副作用都可能导致我们或监管机构或IRB、IEC或DSMB（如果适用）中断、延迟或停止临床试验，如果我们寻求任何此类候选产品的批准，可能会导致更严格的标签、FDA实施风险评估和缓解策略（“REMS”）计划或FDA、EMA或其他机构推迟或拒绝监管批准类似的外国监管机构。此外，与我们的候选产品相关的给药过程或相关程序也可能导致不良副作用。即使我们确定严重的不良事件与研究治疗无关，此类事件也可能会影响患者招募或入组患者完成试验的能力。我们进行的任何临床试验的结果都可能显示副作用的严重程度和流行率很高且不可接受。例如，补体抑制剂在设计上具有免疫抑制作用，在某些情况下，可能用于健康状况严重受损的患者。因此，给药 RLYB116 可能会使患者更容易受到感染。长期给药 RLYB116 患者可能导致免疫反应，从而导致不良反应或损害活性和/或疗效。患者可能会对药物产生过敏反应和/或产生针对 RLYB116 的抗体，或者可能需要使用脑膜炎球菌疫苗和预防性抗生素进行免疫。导致不良反应或损害 RLYB116 活性的免疫反应可能会导致我们的发展计划延迟或终止。
一些最初在早期试验中显示出治疗前景的潜在疗法后来被发现会产生副作用，从而阻碍其进一步发展。此外，副作用可能会影响患者招募或入组患者完成试验或导致潜在临床试验或产品责任索赔的能力。培训不足或临床试验人员未能识别或管理候选产品的潜在副作用，可能会导致患者受伤或死亡。此外，临床试验的性质是利用潜在患者群体的样本。由于受试者数量有限，暴露时间有限，只有当接触该药物的患者人数明显增加时，我们或竞争对手的候选产品才会出现罕见和严重的副作用。
如果我们或其他人随后发现我们在产品获得批准后开发的任何候选产品引起的不良副作用，则可能会产生多种负面后果，这可能会对我们的业务造成重大损害，包括：
▪监管机构可以暂停或撤回对此类候选产品的批准；
▪监管机构可能要求在标签上附加警告，限制此类候选产品的批准使用，或以其他方式限制分销或营销，例如要求采用REMS计划；
▪我们可能需要进行额外的临床试验；
▪我们可能会被起诉并追究对患者造成的伤害的责任；以及
▪我们的声誉可能会受到影响。
我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除或导致基于临床前研究或早期临床试验的监管批准的撤销。即使副作用不妨碍该药物获得或维持上市许可，由于其与其他疗法相比具有耐受性，不良的副作用也可能会抑制市场对该批准产品的接受度。如果获得批准，这些事件中的任何一个都可能使我们无法获得或维持市场对候选产品的认可，并可能严重损害我们的业务、经营业绩和前景。
FDA、EMA和包括MHRA在内的类似外国监管机构的监管批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害。
在美国，在获得美国食品药品管理局对BLA或新药申请（“NDA”）的批准之前，我们不得销售候选产品。获得BLA和NDA批准的过程非常昂贵，通常需要很多年，并且可能因所涉产品的类型、复杂性和新颖性而有很大差异。批准政策或法规可能会发生变化，FDA和其他监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，包括出于多种原因延迟、限制或拒绝批准候选产品的能力。此外，美国食品和药物管理局可能要求将批准后的临床试验或研究作为批准的条件，这也可能很昂贵。美国食品和药物管理局对有限适应症的批准或使用所需警告语言（例如方框警告）的批准可能会严重影响我们成功推销候选产品的能力。美国食品和药物管理局还可能要求采用要求处方者培训、上市后注册或以其他方式限制这些产品的营销和传播的REMS。美国食品和药物管理局可能会告知我们，需要经过批准的设备（包括伴随诊断设备）才能获得 RLYB212 的上市许可。伴随诊断作为医疗器械受监管，必须单独获得 FDA 的批准才能上市。我们的某些候选产品将依赖于输送系统，例如PFS、笔式注射器和/或自动注射器，最终可能会作为药物/设备组合产品受到监管。尽管美国食品药品管理局和类似的外国监管机构已经建立了组合产品的审查和批准系统，但由于监管时间限制以及产品开发和批准过程的不确定性，我们的候选产品的开发和商业化可能会出现延迟。尽管在候选产品的临床开发上投入了大量时间和费用，但如果需要，我们的候选产品或伴随诊断的监管部门无法获得批准。假设临床开发成功，我们打算在美国以外的国家寻求产品批准，包括欧洲。因此，我们将受到EMA以及这些国家的其他监管机构的监管。
在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功完成了监管审批程序并实现了商业化。漫长的批准程序以及未来临床试验结果的不可预测性可能导致我们无法获得监管部门的批准来销售候选产品，我们可能被迫放弃候选产品的开发工作，这将严重损害我们的业务、经营业绩和前景。
获得FDA、EMA和其他类似外国监管机构的批准所需的时间是不可预测的，但临床试验开始后通常需要很多年，并且取决于多种因素。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
在获得批准在美国或国外将候选产品商业化之前，我们必须证明此类候选产品对于其预期用途是安全有效的，令FDA、EMA或其他类似的外国监管机构满意。从临床前研究和临床试验中获得的数据容易受到不同的解释，监管机构可能不会像我们那样积极地解释我们的数据，这可能会进一步延迟、限制或阻碍开发工作、临床试验或上市批准。即使我们认为候选产品的临床前或临床数据足以支持批准，但此类数据可能不足以支持FDA、EMA和其他类似监管机构的批准。
例如，我们提议使用来自我们的 FNAIT 自然历史研究的真实世界数据来支持我们针对 RLYB212 的开发计划和相关监管申报。具体而言，自然史研究数据将帮助我们评估具有不同种族和族裔特征的女性中FNAIT风险较高的女性发生的频率以及这些女性中HPA-1a异体免疫的发生率。FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不接受我们为支持上市批准申请而可能提交的自然史研究和其他现实证据。
FDA、EMA 或其他类似的外国监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准 RLYB212、RLYB116 或我们开发的任何其他候选产品，或者要求我们进行额外的临床前或临床测试或放弃项目，包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施；
▪我们可能无法证明我们的候选产品对于其拟议适应症是安全有效的，令美国食品药品管理局、欧洲药品管理局或其他类似的外国监管机构感到满意；
▪我们的临床试验参与者或使用与我们的候选产品相似的药物或我们的候选产品中含有活性成分的其他产品的个人所经历的严重和意想不到的药物相关副作用；
▪我们的临床试验结果为阴性或模棱两可，或结果可能不符合FDA、EMA或其他类似外国监管机构批准所需的统计重要性水平；
▪临床试验中研究的人群可能不够广泛或代表性，无法确保我们寻求批准的全部人群的安全性和有效性；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构不得接受在临床机构或护理标准可能与美国或适用的外国司法管辖区不同的国家进行的试验的临床数据；
▪我们可能无法证明我们的候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
▪从我们的候选产品的临床试验中收集的数据可能无法接受或不足以支持提交BLA或NDA或在美国或其他地方获得监管部门的批准，并且我们可能需要进行额外的临床试验；
▪美国食品和药物管理局或适用的外国监管机构对我们候选产品的配方、标签和/或规格存在分歧；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能要求我们获得伴随诊断测试的许可或批准；
▪由于我们的候选产品是组合产品，因此可能需要更多时间才能获得监管部门的批准；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能无法批准或发现我们签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造流程或设施存在缺陷；以及
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。
我们从未获得候选产品的上市许可。美国食品和药物管理局可能会拒绝接受我们为候选产品提交的任何BLA或NDA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得候选产品的上市批准。如果美国食品和药物管理局不接受或批准我们的候选产品的BLA或NDA，则可能要求我们进行额外的临床、临床前或生产验证研究，并提交数据，然后才能重新考虑我们的申请。视这些研究或美国食品药品管理局要求的任何其他研究的程度而定，我们提交的任何BLA或NDA的批准可能会被延迟或阻止，或者可能要求我们花费比现有更多的资源。美国食品药品管理局也可能认为额外的研究不足以批准我们的BLA或NDA。任何延迟获得或无法获得营销批准的行为都将使我们无法将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。
我们的候选产品针对的是罕见疾病和病症，RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的市场机会如果获得批准，可能会小于我们的预期。因此，我们的商业机会可能有限，而且由于我们的候选产品的目标人群是罕见疾病，因此我们必须能够成功识别患者并占据可观的市场份额，以实现盈利和增长。
我们的候选产品针对的是罕见疾病和病症。我们正在开发用于潜在预防 FNAIT 的 RLYB212，根据母亲体内 HLA DRB3* 01:01 阳性和 HPA-1a 阴性抗体以及胎儿 HPA-1a 阳性的情况，我们估计，在美国、加拿大、英国（“英国”）、其他主要欧洲国家和澳大利亚每年有超过 22,000 例妊娠中出现 FNAIT 的高风险。关于 RLYB116，我们估计美国大约有 4,700 名 PNH 患者和多达 60,000 名转基因组患者。我们对符合条件的患者人数的预测基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、人口统计和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的消息来源可能显示符合条件的患者估计人数发生了变化，患者人数可能低于预期。此外，我们当前项目或未来候选产品的潜在可解决患者群体可能有限，或者可能不适合使用我们的候选产品进行治疗，新患者可能变得越来越难以识别或获得。例如，即使我们获得美国食品药品管理局对 RLYB212 或 RLYB116 的批准，该药物的批准可能比我们目前的预期更为有限。此外，即使我们在任何候选产品中获得了可观的市场份额，如果获得批准，我们的候选产品的潜在目标人群仍是罕见疾病，我们可能永远无法实现盈利。
此外，在许多情况下，我们正在开发的候选产品可能用于治疗的适应症，要么没有或有限的筛查或诊断测试。例如，要成功预防有患这种罕见疾病风险的母亲 FNAIT，就需要识别出胎儿中 HPA-1 阴性、HLA-DRB3* 01:01 阳性和 HPA-1a 阳性的孕妇。我们可以与合作伙伴合作，开发筛查和诊断测试，以帮助我们识别风险人群，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们这样做。缺乏筛查和诊断测试，加上某些医疗保健提供者对我们可能寻求治疗的罕见疾病的认识往往有限，这通常意味着正确的诊断可能需要数年才能确定（或者可能永远无法对某些患者做出适当的诊断）。因此，即使我们的一种候选产品获准商业销售，由于难以识别符合条件的患者，我们也可能无法增加收入。无法保证我们的任何计划都能有效识别将从我们的候选产品中受益的患者，即使我们能够确定候选产品可以帮助的患者，我们的候选产品最终可能治疗的患者数量可能低于我们的预期，他们可能不适合使用我们的候选产品进行治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别，所有这些都可能对我们的成长和培养能力产生不利影响收入并对我们产生不利影响经营业绩和我们的业务。此外，即使在某些情况下
如果我们能够扩大接受治疗的患者人数，则该数字可能会被在给定时期内停止使用适用产品的患者人数所抵消，从而导致患者净流失并可能减少收入。
FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可能要求体外诊断或伴随诊断设备的批准或批准，以此作为批准任何需要或将从此类测试中获得商业利益的候选产品（包括 RLYB212）的条件。未能及时或根本无法成功验证、开发和获得伴随诊断的监管许可或批准，可能会损害我们的药物开发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力。
如果 RLYB212 或我们的任何其他候选产品的安全有效使用取决于体外诊断，那么 FDA 通常会要求该测试（称为伴随诊断）的批准或批准，同时获得 FDA 批准我们的候选产品。此类诊断的开发和批准过程既耗时又昂贵。伴随诊断提供对安全有效使用相应治疗产品至关重要的信息，作为医疗器械受美国食品药品管理局、欧洲药品管理局和其他类似外国监管机构的监管，在商业化之前需要单独的监管批准和治疗批准。美国食品和药物管理局此前曾要求进行体外诊断测试，旨在选择对候选产品有反应的患者，在获得上市前批准（“PMA”）的同时获得候选疗法的批准。PMA流程，包括临床前和临床数据的收集以及FDA的提交和审查，可能需要几年或更长时间。它涉及严格的上市前审查，在此期间，申请人必须做好准备，并向美国食品和药物管理局提供合理的设备安全性和有效性保证，以及有关设备及其组件的有关设备设计、制造和标签等方面的信息。设备投放市场后，仍需遵守重要的监管要求，包括开发、测试、制造、分销、营销、促销、标签、进出口、记录保存和不良事件报告方面的要求。
鉴于我们在开发和商业化体外诊断设备（包括伴随诊断测试）方面的经验有限，我们不打算在内部开发此类测试，因此将依赖第三方合作者的持续合作和努力来开发这些体外诊断测试并获得批准。我们可能无法与提供商达成协议，开发与 RLYB212 注册试验或 RLYB212 商业化相关的筛查和/或诊断测试，也可能无法以商业上合理的条款进行开发，这可能会对RLYB212 的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。我们和我们未来的合作者在开发和获得此类测试的批准时可能会遇到困难，包括与选择性/特异性、分析验证、可重复性或临床验证有关的问题。我们的合作者在开发体外诊断测试或获得监管部门批准方面的任何延迟或失败都可能延迟或阻碍 RLYB212 或我们任何其他候选产品的批准。此外，我们、我们的合作者或第三方可能会遇到生产困难，这可能会限制此类测试的供应，他们和我们都可能难以获得医生对使用此类测试的认可。我们认为，将筛查和治疗纳入临床实践指南对于市场准入、第三方付款人报销、医疗实践中的应用和商业成功都很重要。我们的合作者和我们都可能难以将此类筛查和/或诊断测试纳入临床实践指南。如果此类测试未能获得市场认可，将对我们从获准商业销售的 RLYB212 或任何其他需要体外诊断测试的批准产品（如果有）中获得收入的能力产生不利影响。此外，与我们签订合同的任何合作者或第三方都可能决定不商业化或停止销售或生产我们预计在候选产品的开发和商业化中使用的测试，或者我们与此类合作者或第三方的关系可能会以其他方式终止。我们可能无法与其他供应商达成协议，以获取替代体外诊断测试的供应以用于候选产品的开发和商业化，也可能无法以商业上合理的条件这样做，这可能会对我们的候选产品的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。
我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩就会受到影响。
生物技术和制药行业竞争激烈，受到重大而快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们能否以具有成本效益的方式收购、开发新产品并获得上市许可，并成功推销新产品。如果是候选产品，我们
开发获得批准，我们将面临激烈的竞争。有许多公共和私营生物制药公司、大学、政府机构和其他研究机构积极参与产品的研发，这些产品可能与我们的候选产品类似，也可能涉及类似的市场。制药、生物技术和诊断行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在为数不多的竞争对手身上。这些竞争对手还与我们竞争，建立临床试验中心和临床试验的患者注册，以及获取与我们的项目互补或必需的技术。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。此外，寻求开发和商业化与我们的候选产品竞争的产品和疗法的公司数量可能会增加。但是，我们力求建立具有关键差异化属性的投资组合，以便在目标市场中提供竞争优势。我们认为，RLYB212 可能是用于预防 FNAIT 的同类首创抗体，目前不存在基于机械的直接临床竞争。我们的第二个候选产品 RLYB116 在治疗PNH和GmG患者方面面临来自多家公司的竞争，包括阿斯利康销售的Soliris和Ultomiris。如果我们成功开发 RLYB116，并在获得批准后将其商业化，则该疗法可能会与目前上市的疗法（包括Soliris和Ultomiris）以及将来可能出现的任何新疗法竞争，或有可能联合使用。
竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力下降或不经济。此外，我们的竞争对手开发的候选产品可能比我们的候选产品更安全或更有效。除其他外，我们的竞争对手可能会：
▪与我们相比，知名度以及财务、制造、营销、产品开发、技术、商业基础设施和人力资源都要高得多；
▪更有效地招聘和留住合格的科学和管理人员；
▪更有效地建立临床试验场所和患者登记；
▪开发和商业化更安全、更有效、更便宜、更方便或更易于使用，或副作用较少或不太严重的产品；
▪更快地获得监管部门的批准；
▪更好地保护他们的专利和知识产权，或获取与我们的计划互补或必需的技术；
▪在销售、营销、定价、覆盖范围、市场准入和报销方面采取更有效的方法；或
▪形成更有利的战略联盟或合作。
如果由于上述任何原因我们无法有效竞争，我们的业务将受到重大损害。
资金短缺或全球健康问题造成的FDA和其他政府机构中断可能会阻碍他们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻碍新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
美国食品和药物管理局审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员和接受用户费用的能力，以及法律、监管和政策变化以及其他可能影响食品和药物管理局履行日常职能能力的事件。因此，近年来，该机构的平均审查时间有所波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助受政治进程的制约，政治进程本质上是不稳定和不可预测的。
美国食品药品管理局和其他机构的中断也可能会减缓必要的政府机构审查或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，结束了
在过去的几年中，包括从2018年12月22日开始的35天，美国政府多次关闭，某些监管机构，例如FDA，不得不让关键员工休假并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响美国食品和药物管理局及时审查和处理我们的监管申报的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
即使我们在美国获得美国食品药品管理局对候选产品的批准，我们或我们当前或未来的合作者也可能永远无法在任何其他司法管辖区获得批准或将候选产品商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。
为了在特定的司法管辖区销售任何产品，我们或我们当前或未来的合作者必须制定并遵守有关安全性和有效性的众多不同监管要求，并逐国制定和遵守有关安全性和有效性的众多不同的监管要求。美国食品和药物管理局的批准并不能确保获得其他国家或司法管辖区的类似监管机构的批准。但是，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管部门批准。
批准程序因国家/地区而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的管理审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难并增加成本，并且需要额外的临床前研究或临床试验，这可能既昂贵又耗时。各国的监管要求可能差异很大，可能会延迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区（包括国际市场）获准销售，而且我们没有获得国际市场监管部门批准的经验。如果我们或我们的合作者未能遵守国际市场的监管要求或未能获得和维持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将减少，我们将无法充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们仍将面临广泛而持续的监管要求和义务以及持续的监管审查，这可能会导致大量额外支出，如果我们未能遵守监管要求或在任何候选产品中遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及此类产品的制造工艺、批准后的临床前和临床试验、标签、包装、分销、不良事件报告、存储、记录保存、出口、进口、广告和促销活动等，都将受到美国食品药品管理局和其他监管机构广泛而持续的要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和药品上市要求、继续遵守美国食品和药物管理局关于向医生分发样本的现行良好生产规范（“cGMP”）要求以及非临床研究和我们在批准后进行的任何临床试验的记录保存和良好实验室规范（“GLP”）和GCP要求。
美国食品和药物管理局可能还需要昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。此外，美国食品和药物管理局严格监管药品的批准后营销和推广，以确保药物仅针对批准的适应症上市，并且以符合批准标签规定的方式。如果我们将产品推销的用途超出其批准的适应症或与美国食品药品管理局批准的标签不一致的用途，则美国食品和药物管理局以及包括司法部在内的其他联邦和州执法机构可能会对我们的标签外营销采取执法行动。违反《联邦食品、药品和化妆品法》（“FDCA”）和其他法规，包括《虚假索赔法》，以及其他国家与处方产品促销和广告相关的同等立法，也可能导致对违反联邦、州和其他国家的医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法的行为进行调查或指控。即使后来确定我们没有违反这些法律，我们也可能面临负面宣传，为自己的行为辩护承担巨额费用，并不得不将大量管理资源从其他事项上转移出去。
此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造流程中以前未知的不良事件或其他问题，或者不遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括但不限于：
▪对制造此类产品的限制；
▪对标签或产品营销的限制；
▪对产品分销或使用的限制；
▪进行上市后研究或其他上市后临床试验的要求；
▪发出警告信或无标题的信件；
▪拒绝批准待处理的申请或对我们提交的已批准申请的补充，或延迟此类批准；
▪产品召回或撤回市场；
▪罚款、归还或侵吞利润或收入；
▪暂停或终止正在进行的临床试验；
▪暂停或撤回营销许可；
▪拒绝允许进口或出口我们的产品；
▪产品扣押；以及
▪禁令、同意令或实施民事或刑事处罚。
如果我们获得 FDA 对 RLYB212 或 RLYB116 的批准，则在我们获得批准并将这些候选产品商业化之后，我们先前的临床试验中未发现的安全风险可能会首先出现。任何新的上市后不良事件都可能严重影响我们的药物销售能力，并可能要求我们召回产品并停止产品的商业化。此外，如果任何确认性上市后试验未能证实 RLYB212 或 RLYB116 的临床特征或临床益处，FDA 可能会撤回其批准，这将对我们的业务造成重大损害。
我们也无法预测未来美国或国外的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围。此外，FDA、EMA和其他类似监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或推迟对候选产品的监管批准，或者增加商业化的成本和监管负担。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采纳，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何上市许可，也可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。此外，我们或任何合作者不遵守监管要求，包括安全监测或药物警戒，也可能导致重大的经济处罚，这将对我们的业务产生不利影响。
我们可能会为候选产品寻求快速通道称号、突破性疗法称号或优先药物（“PRIME”）称号，但我们可能不会获得任何此类称号，即使我们获得了，此类指定实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准流程。
如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且非临床或临床数据表明有可能解决该疾病未得到满足的医疗需求，则候选产品可能有资格获得美国食品药品管理局快速通道认定，申办方必须申请。快速通道产品的赞助商可能更频繁地与美国食品和药物管理局进行互动，在某些情况下，FDA可能会在申请完成之前启动对快速通道产品申请部分的审查。我们可能会提交 RLYB212 和 RLYB116 指定快速通道的申请。美国食品和药物管理局对是否授予这一称号拥有广泛的自由裁量权，我们可能无法获得该称号。此外，即使我们获得了 “快速通道” 称号，Fast Track
指定并不能确保我们将获得上市批准或在任何特定时限内获得批准。与传统的 FDA 程序相比，使用 Fast Track 认证，我们的开发、监管审查或批准流程可能不会更快。此外，如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划数据不再支持该称号，则可以撤回该称号。仅凭快速通道的指定并不能保证获得美国食品和药物管理局优先审查程序的资格。
如果未来的结果支持突破性疗法，我们也可能会为 RLYB212 或其他候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种药物（包括生物制剂），旨在单独或与一种或多种其他药物联合使用，用于治疗严重疾病，初步临床证据表明，该药物在一个或多个具有临床意义的终点上可能显示出与现有疗法相比的实质性改进，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。被指定为突破性疗法的产品的赞助商有资格获得更深入的FDA指导，以制定有效的药物开发计划和由高级管理人员参与的组织承诺，并可能有资格接受滚动审查。如果在向FDA提交BLA或NDA时得到临床数据的支持，被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格参加其他快速审查计划，包括加速批准和优先审查。
被指定为突破性疗法由美国食品药品管理局自行决定。因此，即使我们认为 RLYB212 符合突破性疗法的指定标准，FDA 也可能不同意，而是决定不作出这样的指定。即使我们获得了突破性疗法的称号，与根据美国食品药品管理局传统程序考虑批准的药物相比，获得此类称号可能不会加快开发或监管审查或批准程序，也不能保证最终获得美国食品药品管理局的批准。此外，即使 RLYB212 符合突破性疗法的资格，美国食品和药物管理局稍后可能会决定 RLYB212 不再符合资格条件，或者决定不缩短 FDA 审查或批准的时间段。
在欧盟（“欧盟”），我们将来可能会为一些候选产品寻求PRIME称号。PRIME是一项自愿计划，旨在加强EMA在加强科学和监管支持方面的作用，以优化开发，加速评估具有重大公共卫生利益、有可能解决未满足的医疗需求的新药。该计划侧重于针对欧盟不存在令人满意的治疗方法的疾病的药物，或者即使存在这种方法，它也可能比现有疗法具有重大的治疗优势。PRIME仅限于正在开发且未在欧盟获得批准的药物，申请人打算通过集中程序申请初始上市许可申请。要获得 PRIME 认可，候选产品必须符合其主要公共卫生利益和治疗创新方面的资格标准，其所依据的信息必须能够证实这些说法。获得PRIME称号的好处包括任命人用药品委员会报告员，在上市许可申请之前提供持续支持和帮助积累知识，在关键开发里程碑上进行早期对话和提供科学建议，以及有可能使产品符合加速审查资格，这意味着缩短在申请流程早期发布批准意见的审查时间。PRIME 使申请人能够请求并行的 EMA 科学建议和健康技术评估建议，以促进及时的市场准入。即使我们的任何候选产品获得了PRIME称号，与传统的EMA程序相比，该认证也可能不会显著加快开发过程、审查或批准的速度。此外，获得PRIME称号并不能保证或增加EMA授予上市许可的可能性。
我们可能无法成功获得或可能无法维持与孤儿药认定相关的好处，包括市场独家经营的潜力。如果我们的竞争对手能够获得与 RLYB212 和 RLYB116 或我们的任何其他候选产品构成相同药物和治疗相同适应症的产品的孤儿药独家经营权，那么我们可能无法在相当长的一段时间内获得相关监管机构的批准竞争产品。
一些司法管辖区（包括美国和欧盟）的监管机构可能会将针对相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据美国《孤儿药法》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或病症的药物（通常定义为美国每年的患者人数少于20万人），或者美国的患者人数超过20万且不合理地预计开发成本会高于20万的美国患者，则FDA可以将该药物指定为孤儿药
该药物将从美国的销售中回收。在欧盟，EMA的孤儿药产品委员会评估孤儿药品称号，欧盟委员会批准这项认定，其主要目的是促进用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病的产品的开发，这种疾病在欧盟每10,000人中影响不超过5人。此外，正在考虑的产品适用于不存在欧盟批准的令人满意的诊断、预防或治疗方法的疾病，或者如果存在这种方法，则该药品将对受该疾病影响的人有重大益处。美国食品药品管理局和欧盟委员会都批准了用于治疗 FNAIT 的 RLYB212 孤儿药。我们可能会在美国和欧盟为我们的其他候选产品寻求孤儿药认定，但可能无法成功。无法保证美国食品药品管理局或欧洲药品管理局的孤儿药产品委员会会考虑将孤儿认定用于我们申请或重新申请的任何适应症，也无法保证我们能够维持这种认定。在美国，孤儿药的指定使当事方有权获得经济激励，例如为临床试验成本提供补助资金的机会、税收优惠和使用费减免。孤儿药的指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会使该药物在监管审查或批准过程中具有任何优势。
如果具有孤儿药称号的候选产品随后获得了该名称的适应症的首次上市许可，则该产品有权获得一段上市独家期，这使EMA或FDA无法在该时间段内批准同一孤儿称号的同一药物或生物制剂的另一项上市申请，除非在有限的情况下，例如显示出与孤儿药独家经营的产品相比具有临床优势或如果制造商无法保证足够的产品数量。在美国，独家经营期为七年。在欧洲，适用的独家期限为十年，但如果产品不再符合孤儿认定标准，或者产品利润充足，市场排他性不再合理，则在欧洲，这种独家期限可以缩短至六年。此外，如果美国食品和药物管理局事后确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证足够数量的药物来满足罕见疾病或病症患者的需求，则孤儿药在美国的独家销售权可能会丧失。同样，在欧盟，如果原始孤儿药的上市许可持有人无法供应足够数量的药品，则市场排他性可能会被打破。此外，在美国和欧盟，如果一种不同的药物随后被批准用于与任何获得上市批准的候选产品相同或相似的适应症上市，那么无论孤儿药的独家经营性如何，我们都可能面临日益激烈的竞争并失去市场份额，这只能防止同一适应症的 “相同” 药物获得批准。
我们可能会寻求美国食品药品管理局加快批准我们的一种或多种候选产品。即使我们的任何候选产品获得美国食品和药物管理局的批准，也不会加快开发或监管审查或批准程序，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
将来，我们可能会寻求加速批准我们的一个或多个候选产品。根据加速批准计划，在确定候选产品对有合理可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点有影响的情况下，美国食品和药物管理局可以加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病、比现有疗法具有有意义的治疗益处的候选产品。作为批准的条件，美国食品和药物管理局要求获得加速批准的产品的赞助商进行上市后确认性临床试验。此外，美国食品和药物管理局目前要求将宣传材料预先提交给食品和药物管理局审查，以此作为加快批准的条件。
在寻求加速批准我们的任何候选产品之前，我们打算征求美国食品和药物管理局的反馈，否则将评估我们寻求和获得加速批准的能力。无法保证在对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交 BLA 以加快批准或任何其他形式的快速开发、审查或批准。此外，如果我们决定提交加速批准申请，则无法保证此类提交或申请会被接受，也无法保证FDA会确定候选产品有资格获得或批准加速批准。如果我们的候选产品未能按计划获得任何加速批准，将导致我们的候选产品的商业化时间更长，如果获得批准，可能会增加候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。如果我们的任何候选产品获得加速批准，则除其他外，如果验证该产品的预期临床益处所需的确认性试验未能获得批准，则美国食品和药物管理局可能会撤回加速批准
核实此类好处，或者此类审判是否未经过尽职调查。撤回任何加速批准都可能严重损害我们的业务。
尽管 RLYB212 已被美国食品药品管理局指定为罕见儿科疾病药物产品，但我们提交的任何上市申请都可能没有资格发放罕见儿科疾病优先审查凭证。RLYB212
在美国，RLYB211 和 RLYB212 已被美国食品药品管理局指定为罕见的儿科疾病药物产品。在罕见儿科疾病药物产品的上市申请获得批准后，获得罕见儿科疾病认定是有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证的先决条件。优先权审查凭证可用于获得对原本没有资格接受优先审查的未来营销申请的优先权审查。优先审查将FDA对上市申请采取行动的目标从提交之日起对原始BLA或NDA的十个月缩短至六个月。除了使用优先审评凭证获得对自己的上市申请的优先审查外，获得优先审评券的罕见儿科疾病药物的赞助商也可以将该凭证出售或以其他方式转让给另一家公司。在使用代金券之前，代金券可以多次进一步转让，只要进行转让的赞助商尚未提交依赖优先审核凭证的申请。如果发放代金券的罕见儿科疾病产品在批准之日起一年内未在美国上市，美国食品和药物管理局也可以撤销任何罕见儿科疾病优先审查凭证。
我们无法保证，如果我们提交 RLYB212 或将来可能获得罕见儿科疾病认定的任何其他候选产品并获得批准，我们将获得罕见儿科疾病优先审查凭证。除了获得罕见儿科疾病认定外，要获得罕见儿科疾病优先审评凭证，还必须优先审核NDA或BLA，依赖于对儿科人群和该人群药物剂量的试验得出的临床数据，不要在原始罕见儿科疾病产品申请中寻求其他成人适应症的批准，并且必须针对不包含先前批准的活性成分的药物。根据目前的法定日落条款，即使上市申请符合所有这些要求，FDA也只能在2026年9月30日之前发放代金券，并且只有在批准的产品在2024年9月30日之前获得罕见的儿科疾病药物产品认证。如果有的话，我们无法确定我们的任何罕见儿科疾病指定产品是否会获得批准。此外，即使我们认为我们的上市申请符合获得批准后有资格获得优先审查凭证的其他要求，美国食品和药物管理局也可能不同意。
我们开发的任何候选产品的成功商业化将部分取决于监管机构和私人健康保险公司在多大程度上建立了承保范围和报销范围。如果获得批准，未能为我们的候选产品获得或维持保险和报销，可能会限制我们或我们的合作者销售这些产品的能力，并降低我们或我们的合作者创收的能力。
如果任何候选产品获得上市批准，政府医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）、私人健康保险公司和其他第三方付款人为任何此类产品提供保险和报销对于大多数患者能够负担得起处方药至关重要。因此，监管机构、私人健康保险公司和其他第三方付款人能够为使用我们的产品的产品或程序实现可接受的承保和报销水平，这将影响我们成功将我们开发的任何候选产品商业化的能力。如果候选产品获得市场批准，我们无法确定这些候选产品是否可以获得保险和报销，而且任何可能提供的补偿都可能不充分，并且将来可能会减少或取消。
此外，美国政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致第三方付款人限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，此类付款人可能无法为我们商业化的任何产品提供保险或提供足够的付款。由于医疗保健管理的趋势以及额外的立法、行政或监管变化，我们预计在销售候选产品时将面临定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药和生物制剂及相关管理程序的下行压力已经变得很大，新产品在成功进入市场方面面临越来越多的挑战。第三方付款人越来越多地质疑价格，除了安全性和有效性外，还要检查新产品的成本效益。获得或维持保险以及
对于任何当前或未来的产品，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医学必要性和成本效益。这些研究将是获得监管部门批准所需的研究的补充。
我们还可能需要向购买者提供折扣，以鼓励购买任何经批准的产品，并向第三方付款人提供折扣，以增加为患者提供优惠保险和足够的费用分摊门槛的可能性。我们可能需要为政府医疗计划下批准的任何产品提供折扣或折扣，或者向某些政府和私人购买者提供折扣或折扣，以便获得联邦医疗保健计划（例如医疗补助）的保险。参与此类计划将要求我们跟踪和报告某些药品价格。如果我们未能准确报告此类价格，我们可能会被处以罚款和其他处罚。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的承保范围和报销可能因付款人而异，并且一个第三方付款人决定为特定产品提供保险并不能确保其他付款人也将提供类似的保险。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的过程通常与设定此类产品的价格或确定承保范围获得批准后付款人将为产品支付的赔偿率的过程分开。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，这将要求我们分别向每位付款人提供科学和临床支持，以便他们使用我们的候选产品，而不能保证会获得保险和报销，或者各付款人之间将保持一致。此外，有关报销的规章制度经常发生变化，有时是在短时间内发生变化，我们认为这些细则和条例很可能会发生变化。如果不提供保险或补偿，或者仅在有限的范围内提供，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法为我们的候选产品获得令人满意的财务回报。
我们或我们的合作者还可能受到美国以外广泛的政府价格控制和其他市场监管的约束，我们认为，其他国家越来越重视成本控制举措已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受不同的价格控制机制的约束。其他国家允许公司自行确定医疗产品的价格，但监控和控制公司的利润。额外的国外价格控制措施或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够为我们或我们的合作者商业化的产品收取的金额。因此，在美国以外的市场中，与美国相比，我们或我们的合作者商业化产品的报销可能会降低，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
即使我们开发的候选产品获得上市批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人获得商业成功所必需的市场认可。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健支付方和医学界的市场认可。商业成功还将在很大程度上取决于我们的候选产品的承保范围和报销，以及包括私人保险提供商和政府付款人在内的第三方付款人的相关筛查和/或诊断测试。如果获准进行商业销售，各种因素将影响我们的候选产品是否被市场接受，包括但不限于：
▪我们产品的功效、安全性和耐受性，以及与替代疗法相比的潜在优势；
▪产品获得批准的临床适应症，以及FDA、EMA或其他类似外国监管机构的产品标签或产品说明要求，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
▪销售和营销工作的有效性；
▪任何副作用的患病率和严重程度；
▪与替代疗法（包括任何类似疗法）相关的治疗费用；
▪我们有能力以有竞争力的价格出售我们的产品；
▪筛查和/或诊断测试的可用性和可及性；
▪与替代疗法相比，给药的便利性和易用性；
▪目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开这些疗法的意愿；
▪营销和分销支持的力量；
▪我们任何经批准的产品以及任何适当的筛查和/或诊断测试的第三方承保和补偿的可用性；以及
▪对将我们的产品与其他药物一起使用的任何限制。
我们的候选产品的市场接受程度在很大程度上取决于患者和医生对我们的候选产品的看法，即我们的候选产品是针对其靶向适应症的安全有效的治疗方法，以及他们是否愿意使用筛查和/或诊断测试来确定我们疗法的风险目标人群。对任何产品的看法还会受到对属于同一类别或具有相似作用机制的竞争对手产品的看法的影响。由于我们预计，候选产品的销售如果获得批准，将在可预见的将来创造几乎所有的收入，因此我们的候选产品未能获得市场认可将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
如果获得批准，我们作为生物制剂进行监管的候选产品可能会面临来自通过缩短监管途径批准的生物仿制药的竞争。
2009年《生物制剂价格竞争与创新法》（“BPCIA”）是作为《患者保护和平价医疗法案》（“ACA”）的一部分颁布的，旨在为生物仿制药和可互换生物产品的批准建立缩短途径。监管途径为美国食品和药物管理局审查和批准生物仿制药确立了法律权限，包括根据生物仿制药与批准的生物制剂的相似性，可能将其指定为 “可互换”。根据BPCIA，参考生物产品自首次获得许可之日起被授予12年的数据专有权，并且FDA要等到参考生物产品的首次许可之日起四年后才会接受基于参考生物产品的生物仿制药或可互换产品的申请。此外，生物仿制药产品的批准要等到参考产品首次获得许可之日起12年后才能由美国食品和药物管理局生效。在这12年的独家经营期内，另一家公司仍然可以开发竞争生物制剂并获得批准，前提是他们的BLA不依赖参考产品、赞助商的数据或作为生物仿制药申请提交申请。该法律很复杂，仍在由美国食品和药物管理局解释和实施。因此，其最终影响、实施和含义存在不确定性，美国食品和药物管理局通过的任何新政策或流程都可能对我们生物产品的未来商业前景产生重大不利影响。
我们认为，我们开发的任何候选产品如果根据BLA在美国被批准为生物制品，都应符合12年的独家经营资格。但是，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者美国食品和药物管理局不会将受试产品的候选产品视为竞争产品的参考产品，这有可能比预期的更快地为生物仿制药的竞争创造机会。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制药替代品的方式取代任何一种参考产品，这将取决于许多仍在发展的市场和监管因素。由于竞争加剧和定价压力，批准我们的候选产品的生物仿制药可能会对我们的业务产生重大不利影响。
如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准了我们获得上市批准的任何小分子研究产品的仿制版本，或者这些机构在批准这些产品的仿制版本之前没有给予我们的产品适当的独家经营期，则我们的产品销售如果获得批准，可能会受到不利影响。
一旦保密协议获得批准，所涵盖的产品将成为美国食品药品管理局出版物《经过批准的具有治疗等效性评估的药品》（俗称《橙皮书》）中的 “参考上市药物”。制造商可以通过在美国提交缩写的新药申请（“ANDA”）来寻求上市参考药物的仿制版本的批准。为了支持ANDA，仿制药制造商无需进行临床试验来评估安全性和有效性。相反，申请人通常必须证明其产品具有与所列参考药物相同的活性成分、剂型、强度、给药途径和使用条件或标签，并且仿制药与所列参考药物具有生物等效性，这意味着它被人体吸收的速度和程度相同。仿制药的上市成本可能比上市参考药物低得多，生产仿制药的公司通常能够以较低的价格提供这些产品。因此，仿制药推出后，任何品牌产品或参考上市药物的销售额的很大一部分通常会流失到仿制药身上。
在所列参考药物的任何适用非专利独家期到期之前，美国食品和药物管理局不得批准仿制产品的ANDA。FDCA为含有新化学实体的新药规定了五年的非专利独家经营权。具体而言，在授予此类独家经营权的情况下，在五年期满之前不得向食品和药物管理局提交ANDA，除非提交的材料附有第四段证明，证明涵盖所列参考药物的专利无效或不会被仿制产品侵犯，在这种情况下，申请人可以在参考上市药物获得批准四年后提交申请。
如果我们的产品获得批准，仿制药制造商可能会寻求在我们获得的任何适用的独家期限到期后推出仿制产品，即使我们对此类产品仍有专利保护。我们的产品可能面临的来自仿制产品的竞争可能会对我们未来的收入、盈利能力和现金流产生重大不利影响，并严重限制我们从对这些候选产品的投资中获得回报的能力。
如果我们无法自行或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，则如果获得批准，我们可能无法成功地将我们开发的任何候选产品商业化。
为了将我们开发的任何候选产品进行营销和成功商业化，如果获得批准，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方合作提供这些服务。我们目前没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，我们没有营销产品的经验。如果我们将任何可能获得自己批准的候选产品商业化，我们将需要在罕见疾病治疗领域建立内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的支出、管理资源和时间。建立我们自己的销售和营销能力涉及大量的费用和风险，包括我们雇用、培训、留住和适当激励足够数量的合格人才、产生足够的销售线索、为我们的销售和营销团队提供足够的机会接触可能为我们的产品开处方的医生、有效管理分散在各地的销售和营销团队以及其他不可预见的成本和支出。我们必须与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、雇用、培训和再培训营销和销售人员。候选产品开发中的任何失败或延迟，如果影响候选产品的预期商业化时机或导致候选产品未能实现商业化，都可能导致我们过早或不必要地承担昂贵的商业化费用。如果我们无法留住或调整销售和营销人员，我们的投资就会蒙受损失。
如果获得批准，我们还可能就候选产品的销售和营销进行合作。就我们依赖合作者进行销售和营销活动而言，我们获得的任何收入都将取决于这些合作者的销售和营销团队的成功，以及合作者对我们产品的优先顺序以及对适用监管要求的遵守情况，并且无法保证合作者的努力会取得成功。如果我们无法建立自己的销售和营销团队，或者无法就我们开发的候选产品的商业化进行合作，如果获得批准，我们可能会被迫推迟候选产品的商业化或缩小我们的销售或营销活动范围，这将对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们打算继续开展业务发展交易，重点是向其他候选产品发放许可或将版权外包给我们正在开发的候选产品，并与第三方合作开发和商业化我们的候选产品。我们可能无法成功识别和收购企业或资产、许可知识产权或建立和维持合作，如果有的话，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力，而且这些交易可能会扰乱我们的业务，导致股东稀释或减少我们的财务资源。
我们在 2019 年从 Prophylix 手中获得了 RLYB212 的所有版权，并于 2019 年从 Sobi 获得了 RLYB116 和 RLYB114 的版权。我们还获得了赛诺菲的 KY1066（现称为 RLYB332）的全球独家版权，并与 Exscientia 成立了开发罕见疾病小分子疗法的合资企业，与 abCellera 签订了发现、开发和商业化针对罕见疾病的新型抗体疗法的发现和合作协议，并与 EyePoint 开展了研究合作 探索和评估在EyePoint的专有技术中使用我们的C5抑制剂进行持续眼内递送的可行性。我们产品开发方法的一个重要组成部分是获得候选产品、产品或技术的许可权，收购其他业务或与第三方开展合作。我们可能无法以优惠条件进行此类交易，或者根本无法进行此类交易。任何此类收购、许可或合作都可能不会增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。我们可能会决定承担与收购相关的债务，或许可或发行我们的普通股或其他股权证券作为收购的对价，这将降低我们现有股东的所有权百分比。
我们可能会因收购企业未被发现的负债而蒙受损失，这些负债不在我们可能从收购企业的卖方那里获得的赔偿范围内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式成功地将收购的人员、技术和运营整合到我们的现有业务中。此类交易还可能转移管理层对日常责任的注意力，增加我们的开支，并减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
我们可能无法意识到任何当前或未来合作的预期收益，每种合作都涉及或将涉及许多风险，包括：
▪由于业务战略的变化或合并、收购、出售或裁员，合作者可能会将其优先事项和资源从我们的候选产品上转移出去；
▪由于临床结果不令人满意、生产问题、业务战略变化、控制权变更或其他原因，合作者可能会寻求重新谈判或终止与我们的关系；
▪合作者可能会停止在作为我们合作主题的治疗领域的开发；
▪合作者可能没有为我们的候选产品投入足够的资金或资源，或者可能不遵守适用的监管要求；
▪合作者可能会更改候选产品的成功标准，从而延迟或停止此类候选产品的开发；
▪合作者严重延迟启动某些发展活动也将推迟与此类活动相关的里程碑的支付，从而影响我们为自己的活动提供资金的能力；
▪合作者可以开发一种与我们的候选产品直接或间接竞争的产品；
▪负有商业化义务的合作者不得为产品的营销、分销或销售投入足够的财务资源或人员；
▪负责制造的合作者可能会遇到监管、资源或质量问题，无法满足需求要求；
▪合作者可以终止战略联盟；
▪我们与合作者之间可能会就候选产品的研究、开发或商业化产生争议，导致里程碑或特许权使用费的支付延迟或关系终止，并可能导致代价高昂的诉讼或仲裁，这可能会转移管理层的注意力和资源；以及
▪合作者可能会以邀请第三方提起诉讼的方式使用我们的产品或技术。
如果任何合作者未能及时或根本未能履行其职责，我们与该合作相关的研究、临床开发、制造或商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要为本应由合作者负责的费用或活动承担责任。如果我们无法在可接受的条件下建立和维持合作，或者无法成功地摆脱已终止的合作，我们可能不得不推迟或停止进一步开发一种或多种候选产品，自费开展开发和商业化活动，或者寻找其他资本来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。如果我们未能建立和维持与候选产品相关的合作，我们可以承担与开发任何此类候选产品相关的所有风险和成本，并且我们可能需要寻求额外的融资，雇用更多员工，并以其他方式发展我们没有预算的专业知识。这可能会对我们的候选产品的开发和商业化产生负面影响。
在确定和收购企业或资产、许可知识产权以及为候选产品寻找合适的合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而且谈判过程可能既耗时又复杂。为了使我们能够成功地与候选产品合作，潜在的合作者必须将这些候选产品视为在他们认为具有吸引力的市场中具有经济价值的候选产品，因为我们正在寻求的条款以及可以从其他公司获得许可或与其他公司合作相关的其他产品或候选产品。我们在收购业务或资产或与合作者合作方面的成功可能取决于我们的历史或成功产品开发的认知能力。即使我们在收购企业或资产、许可知识产权或建立合作方面取得了成功，但如果候选产品的开发或批准被延迟或批准产品的销售令人失望，我们也可能无法成功开发此类候选产品或技术，也无法维持此类合作。
我们依赖由数量有限的员工和第三方组成的中央团队，他们在整个组织中提供各种行政、研发和其他服务，这给我们的业务带来了运营挑战，可能会对我们的业务产生不利影响。
截至2024年3月31日，我们有30名全职员工，我们的子公司和Exscientia合资企业依靠他们提供各种行政、研发、业务发展和其他支持服务。我们集中式团队的规模可能会限制我们投入足够的人员、时间和资源来支持我们所有子公司和Exscientia合资企业运营的能力，包括他们的研发活动、财务、会计和报告事务的管理以及对第三方供应商和合作伙伴的监督。如果我们的集中团队或履行此类职能的第三方供应商和合作伙伴未能在整个组织中提供足够的管理、研发或其他服务，我们的业务、财务状况和运营业绩可能会受到损害。
我们的员工和独立承包商，包括主要调查员、CRO、顾问、供应商以及我们可能参与的与开发和商业化有关的任何第三方，都可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查员、首席研究员、顾问、供应商以及我们可能参与的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他制药职能和商业化有关的任何第三方，可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为违反：(i) 美国食品和药物管理局及其他类似监管机构的法律法规，包括那些要求报告真实、完整和准确的法律向此类机构提供信息；（ii）制造标准；（iii）数据隐私，
安全、欺诈和滥用行为及其他医疗保健法律法规；或（iv）要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体而言，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些法律或其他法律约束的活动还可能涉及不当使用或虚假陈述在临床试验过程中获得的信息，在临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，或非法挪用药品，这可能会导致监管制裁并严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们面临个人或政府机构可能指控此类欺诈或其他不当行为的风险，即使没有发生此类欺诈或其他不当行为。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，则这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助、其他美国联邦医疗计划或其他司法管辖区的医疗保健计划、个人监禁、其他制裁、合同损失、声誉损害、减少利润和未来收益，以及削减我们的业务。
我们目前依赖并将依赖第三方来制造用于临床前研究和临床试验的药物物质，并预计将继续这样做，使我们可能开发的任何获准上市的候选产品的商业化。我们还依赖并将依赖第三方来设计和制造与 RLYB212 和任何其他可能需要伴随诊断的候选产品相关的伴随诊断产品。我们对第三方的依赖可能会增加风险，即我们没有足够数量的此类药物物质、候选产品或我们可能开发和商业化的任何产品，或者无法以可接受的成本向我们供应此类药物，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化工作。
我们具有制造经验的人员有限，我们没有生产 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依赖合同制造商提供 RLYB212 和 RLYB116 的 cGMP 药物物质和药物产品以及我们开发的任何其他候选产品，并将来用于商业供应。与自己生产候选产品相比，依赖第三方可能会使我们面临更大的风险。
我们可能无法与第三方制造商签订必要的供应协议，也无法按照可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括：
▪第三方可能违反生产协议；
▪第三方可能在代价高昂或不方便的时间终止或不续订协议；
▪依赖第三方进行监管合规、质量保证、安全以及药物警戒和相关报告；以及
▪由于全球供应链中断，第三方供应商可能无法及时向我们供应和/或运输材料、部件和产品。
第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。任何不遵守cGMP或其他监管要求的行为，或者由于我们的设施或第三方的设施或运营未能遵守监管要求或未通过任何监管机构检查而导致候选产品的制造、灌装、包装或储存出现延迟、中断或其他问题，都可能严重损害我们开发和商业化候选产品的能力，包括导致临床试验候选产品的供应严重延迟或者终止或暂停临床试验，或延迟或阻止提交或批准我们的候选产品的上市申请。此外, 我们的失败, 或者我们的第三次失败-
各方制造商为遵守适用法规，可能会对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、运营限制和刑事起诉，所有这些都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
尽管我们对制造活动进行监督，但我们控制制造活动执行的能力有限，并且现在或将要依赖首席营销官遵守cGMP对CMO生产候选产品的要求。因此，我们面临的风险是，我们的候选产品可能存在制造缺陷或不符合监管要求，而我们预防这些缺陷的能力有限。首席营销官还可能有相互竞争的义务，使他们无法及时生产我们的候选产品。如果首席营销官无法成功制造符合我们规格和监管要求的药物物质，如果获得批准，我们将无法获得或维持监管部门对在临床试验中使用候选产品的批准，也无法维持监管部门的批准，也无法维持对候选产品的商业分销。此外，我们对首席营销官维持适当质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，而且我们没有参与制定首席营销官的政策和程序。
用于制造我们的候选产品的设施和工艺受到 FDA、EMA 和其他类似外国机构的检查。如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者撤回任何此类批准或发现未来存在缺陷，我们可能需要寻找替代制造设施或进行更多研究，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或商业化候选产品的能力（如果获得批准）。此外，由于我们无法控制的因素，首席营销官可能会违反他们与我们达成的现有协议。他们还可能在代价高昂或给我们带来其他不便的时候终止或拒绝续订协议。寻找新的首席营销官或第三方供应商需要额外的成本，并且需要我们的管理层花费时间和精力。此外，新的首席营销官开始工作通常会有一段过渡期。
我们的候选产品或生产候选产品所需原材料的供应出现任何重大延迟，都可能大大延迟我们的临床试验的进行以及监管部门对候选产品的潜在批准。如果我们无法及时找到合适的首席营销官或其他可接受的解决方案，我们的临床试验可能会延迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。
我们依赖并将继续依赖首席营销官从第三方供应商那里购买生产候选产品所需的原材料。我们控制首席营销官收购这些原材料的过程或时间的能力有限。此外，我们目前没有任何生产这些原材料的协议。原材料的供应可能会不时中断，我们无法确定能否在合理的时间框架内、以可接受的成本或根本无法获得替代供应。此外，如果获得批准，原材料供应中断可能会推迟候选产品的商业上市，或者导致供应短缺，这将削弱我们通过销售候选产品获得收入的能力。原材料成本和开支的增长也可能削弱我们以具有成本效益的方式生产候选产品的能力。我们可能用于制造候选产品的原材料的供应商数量有限，我们可能需要评估替代供应商，以防止候选产品的生产可能受到干扰。此外，我们的候选产品使用小规模生产的药物物质，这可能会限制我们与替代供应商达成协议的能力。
作为生产候选产品的一部分，我们的首席营销官和第三方供应商应遵守和尊重他人的知识产权和专有权利。如果首席营销官或第三方供应商在向我们提供服务的过程中未能获得适当的许可或以其他方式侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知识产权或所有权，我们可能必须寻找替代首席营销官或第三方供应商或对侵权索赔进行辩护，如果获得批准，这两种情况都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或商业化候选产品的能力。
此外，鉴于我们在开发和商业化伴随诊断方面的经验有限，我们不打算在内部开发伴随诊断方法，因此将取决于持续的合作和
必要时，第三方合作者努力开发伴随诊断并获得批准。对这些第三方合作者的依赖使我们面临风险，因为我们对其活动的控制有限，包括他们遵守cGMP法规或类似的外国要求，FDA或类似的外国监管机构对其制造设施进行检查，以及他们在不侵犯他人知识产权的情况下获得、维护和保护开发和制造伴随诊断所必需的知识产权。如果获得批准，我们或我们的第三方合作者还需要为任何伴随诊断采购原材料，包括获得足够数量以广泛采用测试和 RLYB212 可能的商业上市，而且我们可能依赖我们的合作者来识别和获得可靠的原材料来源。我们的合作者还可能违反与我们的协议或以其他方式表现不佳，这可能会影响我们候选产品的开发时间表，如果我们需要过渡到新的第三方伴随诊断合作伙伴，我们可能会产生额外费用和延迟。
我们依赖并将继续依赖第三方来开展、监督和监测我们的临床前研究和临床试验。如果我们未能有效监督和管理这些第三方，如果他们未能成功履行合同职责，或者他们的表现不令人满意，则可能会损害我们的业务。
我们依赖并将继续依赖CRO、与CRO签约的供应商和临床试验场所来确保适当和及时地进行临床试验。我们对CRO进行临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，但我们仍然有责任确保我们的每项试验都按照适用的协议以及法律、监管和科学标准进行。
我们和我们的 CRO 必须遵守临床前研究的 GLP 要求和临床试验的 GCP 要求。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究者和临床试验场所来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们无法向您保证，在特定监管机构的检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验均符合GCP要求，可能需要大量患者。我们未能或我们的CRO、研究者、首席营销官或其他第三方未能遵守监管要求或招募足够的患者，可能会延迟正在进行或计划中的临床试验，或者要求我们重复临床试验，这将延迟监管机构的批准程序。我们或我们聘用的第三方未能遵守监管要求也可能导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。此外，如果这些第三方违反联邦或州的欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。
我们的CRO、供应商和临床试验研究人员不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入了足够的时间和资源。这些第三方还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们还可能为他们进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临CRO和参与临床前研究和临床试验的其他第三方可能未经授权披露或盗用我们的知识产权的风险，这可能会减少我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO和参与我们试验的其他第三方未能成功履行其合同职责或义务，或者未能在预期的最后期限之前完成工作，或者他们获得的临床数据的质量或准确性由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因而受到损害，则我们的临床试验可能会延期、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门批准或成功商业化任何候选产品我们开发。结果，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。
如果我们与任何 CRO 的关系终止，我们可能无法与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件这样做。切换或增加额外的CRO需要大量的成本，并且需要管理层的时间和精力。此外，新的 CRO 开始工作会有一个自然的过渡期。结果，延迟发生，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们打算谨慎管理与 CRO 的关系，但是
无法保证我们将来不会遇到挑战或延误，也无法保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
与医疗保健法律和其他法律合规事项相关的风险
如果获得批准，颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们获得市场批准和商业化候选产品的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，已经对医疗保健系统进行了许多立法和监管变更以及其他拟议的变革，这些变更可能会影响我们未来的经营业绩，我们预计将继续如此。特别是，美国联邦和州两级已经并将继续采取许多旨在降低医疗成本和提高医疗质量的举措。例如，2010年3月，ACA颁布，从根本上改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式。ACA通过扩大医疗补助计划和实施个人健康保险覆盖范围扩大了医疗保健覆盖范围。ACA还向品牌处方药和生物制剂（不包括被指定为孤儿药的药物）的制造商征收年费，并包括更改政府医疗保健计划下药品的承保范围和报销。此类变化包括扩大医疗补助药品回扣计划，提高制造商在该计划下必须支付的最低法定回扣，以及一项新的Medicare D部分保险缺口折扣计划，该计划要求制造商在保险间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格的销售点折扣，以换取医疗保险D部分下药品的保险。
除了ACA之外，医疗改革工作也在进行中。药品定价和支付改革是特朗普政府的重点，也是拜登政府的重点。例如，2021年颁布的联邦立法取消了自2024年1月1日起生效的医疗补助药品退税计划回扣的法定上限。再举一个例子，2022年的《通货膨胀降低法》（“IRA”）包括许多旨在解决医疗保险B部分和D部分处方药价格上涨的变更，实施日期各不相同。这些变化包括医疗保险D部分自付费用上限、医疗保险B部分和D部分药品价格通胀回扣、新的Medicare D部分制造商折扣药品计划（取代ACA Medicare D部分覆盖差距折扣计划）以及某些高支出医疗保险B部分和D部分药物的药品价格谈判计划（第一批药品清单于2023年公布）。继IRA颁布后，拜登政府于2022年发布了一项行政命令，指示美国卫生与公共服务部（“HSS”）报告如何利用医疗保险和医疗补助创新中心（“CMMI”）来测试降低医疗保险和医疗补助受益人药物成本的新模式。该报告于2023年发布，提出了CMMI目前正在开发的各种模型，这些模型旨在降低药品成本，提高可及性并提高护理质量。一种模型将调整FDA在加速批准途径下批准的药物的B部分付款，以鼓励及时完成确认性试验。
医疗改革工作已经并将继续受到审查和法律挑战。例如，关于ACA，颁布了税收改革立法，从2019年开始取消了对未维持法定健康保险的个人规定的税收罚款。2021年，美国最高法院驳回了多个州对ACA提出的最新司法质疑，但没有对ACA的合宪性作出具体裁决。再举一个例子，联邦反回扣法规的修订将取消对制药商向药房福利经理和健康计划提供的传统Medicare D部分折扣的保护。根据法院命令，驱逐被推迟，最近的立法规定将该规则的执行暂停至2032年1月。再举一个例子，IRA药品价格谈判计划在多家药品制造商和行业团体提起的诉讼中受到质疑。
联邦和州政府官员或立法者也努力采取措施监管药品的价格或付款，包括关于药品进口的立法。此外，美国对特种药品定价做法的立法和执法兴趣与日俱增。具体而言，在联邦一级，已经采取了政府举措、国会调查以及拟议的联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，并改革政府的药品计划报销方法。
美国各州在通过旨在控制药品和生物产品定价的立法和实施法规方面也变得越来越激进，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。
如果获准销售，联邦或州一级通过的新立法可能会影响对任何未来产品的需求或定价。但是，我们无法预测ACA或其他联邦和州改革工作的任何变更的最终内容、时间或影响。无法保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响。
一般的立法成本控制措施也可能会影响我们候选产品的报销。经修订的《预算控制法》导致2013年削减了向提供者支付的医疗保险（但不包括医疗补助），除非国会采取更多行动，否则将持续到2032年。任何影响医疗保险、医疗补助或其他可能实施的公共资助或补贴健康计划的重大支出削减和/或可能向我们征收的任何重大税收或费用都可能对我们的经营业绩产生不利影响。
在美国以外的市场，报销和医疗支付系统因国家而异，许多国家已经对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国或任何其他司法管辖区的未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围。如果我们或我们可能聘用的任何第三方进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采纳，或者如果我们或此类第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去任何可能获得的监管批准，我们可能无法实现或维持盈利能力。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系将受适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们面临处罚。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规。如果获得批准，这些法律可能会限制我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们研究、营销、销售和分发候选产品的方式。此类法律包括，其中一些法律可能仅在我们的产品获准上市后才适用：
▪美国联邦虚假申报、虚假陈述和民事罚款法，除其他外，禁止任何人故意提出或导致提交虚假的政府资金付款索赔，或故意提出或导致作出虚假陈述以获得虚假索赔的支付；
▪美国联邦医疗保健计划反回扣法，除其他外，禁止个人直接或间接提供、索取、接受或提供报酬，以诱导个人转介或购买或订购根据联邦医疗保险和医疗补助计划可以付款的商品或服务；
▪《1996年美国健康保险流通与责任法案》（“HIPAA”），该法案除了适用于医疗保健提供者和其他实体的隐私保护外，还禁止执行欺诈任何医疗福利计划的计划或就医疗保健事宜作出虚假陈述；
▪美国食品药品监督管理局除其他外，严格监管药品销售，禁止制造商在获得批准之前销售此类产品或用于标签外用途，并规范样品的分发；
▪美国联邦法律要求药品制造商向政府报告某些计算出的产品价格，或向政府机构或私营实体提供某些折扣或回扣，这通常是政府医疗保健计划下报销的条件；
▪美国联邦公开付款（或联邦 “阳光法”），要求制药和医疗器械公司监控并向CMS报告与某些医疗保健提供商的某些财务互动，以便向公众重新披露，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
▪美国联邦消费者保护和不正当竞争法，广泛监管市场活动和可能伤害消费者的活动；
▪类似的美国州法律法规，包括：州反回扣和虚假索赔法；要求制药公司遵守特定的合规标准、限制制药公司与医疗保健提供者之间的财务互动或报告与向医疗保健提供者付款、营销支出或药品价格相关的信息的州法律；要求药品销售代表注册的州和地方法规；以及有关隐私、安全和某些健康信息泄露的州法律其中许多情况在很大程度上彼此不同，通常不会被 HIPAA 抢占先机，因此使合规工作复杂化；
▪禁止贿赂和腐败的美国法律法规，例如1977年的《美国反海外腐败法》（“FCPA”），除其他外，该法禁止美国公司及其雇员和代理人直接或间接向外国政府官员、国际公共组织或外国政府拥有或附属实体的雇员、外国公职候选人以及外国政党或官员授权、承诺、提供或提供腐败或不当付款或其他任何有价值的款项其中；以及
▪欧盟和其他司法管辖区类似的医疗保健法律法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求，以及管理个人信息隐私和安全的法律，例如，《通用数据保护条例》（“GDPR”），该条例对收集、使用和披露与欧盟和欧洲经济区的个人相关的个人数据（包括健康数据）规定了义务和限制。请参阅 “—我们的业务运营可能使我们受数据保护法的约束，包括GDPR、英国GDPR、《加利福尼亚消费者隐私法》（“CCPA”）和其他类似法律。”
努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和其他法律法规，将涉及大量成本。鉴于法律法规的广度以及任何例外情况的狭窄性、对某些法律法规的有限指导以及政府对法律法规的解释不断变化，监管机构可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合医疗保健法律法规，包括我们的咨询协议以及与医疗保健提供者的其他关系。
如果发现我们的业务违反了上述任何法律或可能适用于我们的任何其他政府法律和法规，我们可能会受到包括处以民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、撤资、罚款、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗计划、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润和未来收入减少、额外报告要求或如果我们成为受制者企业诚信协议或类似协议，以解决有关不遵守这些法律以及削减或重组我们业务的指控，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。此外，防范任何此类行为可能既昂贵又耗时，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了可能对我们提起的任何此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。
我们的业务运营可能会使我们受数据保护法的约束，包括GDPR、英国GDPR、CCPA和其他类似法律。
GDPR 和英国 GDPR 分别适用于在欧洲经济区和英国成立的公司，以及不在欧洲经济区或英国成立的公司，这些公司收集和使用与 (i) 向位于欧洲经济区或英国的个人提供商品或服务，或 (ii) 监控其行为有关的个人数据。如果我们在欧洲经济区或英国开展临床试验项目（无论试验是由我们直接进行还是通过临床供应商或合作者进行的），或者进行涉及监测的研究合作
对于欧洲经济区或英国的个人，或者向欧洲经济区或英国的个人销售我们的产品，我们将受GDPR或英国GDPR（视情况而定）的约束。GDPR 和英国 GDPR 对个人数据的处理者和控制者制定了严格的操作要求，包括在处理个人数据时征得个人同意（或依赖其他适当的法律依据）的高标准、向个人提供有关如何收集和处理个人数据的详尽披露（以简洁、易懂且易于访问的形式）、个人数据权利制度（包括访问、删除、异议、限制）、校正和可移植性），保留数据处理记录，分别限制来自欧洲经济区和英国的数据传输，向数据保护监管机构或监管机构（在某些情况下还包括受影响的个人）发出数据泄露通知的短期限，以及对保留信息的限制。GDPR 和英国 GDPR 还对健康数据和其他特殊类别的个人数据以及假名（即密钥编码）数据的定义提出了更高的要求。此外，GDPR 规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的法律法规，限制遗传、生物识别或健康数据的处理，这可能会限制我们收集、使用和共享此类数据的能力，和/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们与第三方处理者签订与个人数据处理有关的合同，则有某些义务。如果我们或我们的合作者或服务提供商的隐私或数据安全措施不符合GDPR或英国GDPR的要求，我们可能会受到诉讼、监管调查、要求我们更改个人数据使用方式的执法通知，或对GDPR处以最高2000万欧元的罚款，对于英国GDPR，则处以1750万英镑的罚款，或者在每种情况下，最高可达我们全球年总收入的4％ 前一个财政年度，以较高者为准，以及受影响个人提出的赔偿申请，包括集体诉讼类型诉讼、负面宣传、声誉损害以及潜在的业务和商誉损失。
欧洲最近的法律发展给从欧洲经济区和英国向美国传输个人数据带来了复杂性和不确定性。最近，在2020年7月16日，欧盟法院（“CJEU”）宣布欧盟-美国隐私盾框架（“隐私盾牌”）无效，根据该框架，个人数据可以从欧洲经济区转移到根据隐私盾计划进行自我认证的美国实体。该框架已被欧盟-美国所取代数据隐私框架，欧盟委员会于2023年7月通过了一项充足性决定，英美数据桥于2023年10月生效。尽管我们目前不依赖这些框架，但我们预计该框架将来会面临法律挑战，这可能会使其他跨境传输机制的合法性受到质疑，包括我们在欧洲经济区和英国向美国和其他司法管辖区传输个人数据时所依据的标准合同条款。2021年6月4日，欧盟委员会发布了两套经修订的关于从欧洲经济区向美国传输个人数据的标准合同条款，并表示将在不久的将来发布其他修订后的标准合同条款。
最近的这些事态发展可能要求我们审查和修改我们在美国进行和/或接收个人数据传输的法律机制。随着监管机构发布有关个人数据导出机制的进一步指导方针，包括无法使用标准合同条款和/或开始采取执法行动的情况，我们可能会承担额外费用、投诉和/或监管调查或罚款，和/或如果我们无法在我们运营的国家和地区之间传输个人数据，则可能会影响我们提供服务的方式、相关系统和运营的地理位置或隔离，并可能影响我们提供服务的方式、相关系统和运营的地理位置或隔离，并可能对我们的财务业绩产生不利影响。欧洲经济区和英国以外的其他国家维持着不同的隐私法，这些法律可能会进一步增加我们的合规成本，使我们面临更大的法律风险。
有许多与个人信息的隐私和安全相关的美国联邦和州法律法规。特别是，根据HIPAA颁布的法规制定了隐私和安全标准，限制了个人身份健康信息或受保护健康信息的使用和披露，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护受保护健康信息的隐私，确保电子保护健康信息的机密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息的处理是否符合适用的隐私标准和我们的合同义务可能很复杂，可能会有变化的解释。尽管我们不认为我们作为 “受保实体” 或 “商业伙伴” 直接受HIPAA的约束，但我们进行临床试验的美国机构很可能是受保实体，因此必须确保他们获得足够的患者授权或根据HIPAA建立另一个依据，向我们和参与我们临床试验的其他实体披露临床试验受试者的个人可识别健康信息。
在美国，CCPA于2020年1月生效，并由2023年1月1日生效的《加州隐私权法》（统称为 “CCPA”）进行了扩展，其总体而言，（i）要求向加利福尼亚州个人进行某些披露；（ii）增加处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务；（iii）赋予此类个人在某些情况下要求删除个人信息的能力信息，选择不销售某些个人信息，选择退出 “共享”个人信息（即，披露个人信息以用于跨情境的行为广告），并限制出于披露目的以外的目的使用和披露 “敏感个人信息” 等。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，并规定了对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼。由于我们尚未创造收入，也没有达到CCPA的其他司法管辖权测试，因此我们尚未达到适用于我们业务的CCPA的适用门槛。如果我们的业务将来受CCPA的约束，可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。美国一半以上的州和美国国会也提出或通过了类似的法律。此外，美国所有五十个州、哥伦比亚特区、波多黎各和其他美国领地都颁布了数据泄露通知法，除其他外，这些法律要求在发生数据泄露时通知州政府和/或受影响的个人，这彼此不同，并带来了沉重的合规负担。因此，我们将需要根据此类法律的发展定期审查我们的业务。实现和维持对适用的国际、联邦和州隐私、安全和违规举报法律的合规性可能既耗时又昂贵。
我们受环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。
我们的业务，包括开发、测试和制造活动，都受许多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他外，这些法律和法规对危险材料和生物材料的控制使用、处理、释放和处置以及登记管理作出规定，例如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对繁殖、实验室程序和血源性病原体暴露具有毒性影响的化合物。如果我们不遵守此类法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与其他从事类似活动的公司一样，我们面临着当前和历史活动中固有的环境责任风险，包括与危险或生物材料的释放或暴露有关的责任。环境、健康和安全法律法规变得越来越严格。我们可能需要为未来的环境合规或补救活动承担大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产工作或我们的开发工作可能会中断或延迟。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法为我们的候选技术和产品获得、维持和执行专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的技术和产品相似或完全相同，我们成功开发和商业化我们的候选技术和产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否获得和维持对我们可能单独或与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能向美国和其他国家的他人许可我们开发的任何专有技术和候选产品的专利，尤其是专利。我们寻求通过在美国提交专利申请，选择与我们的技术和候选产品相关的其他国家（这些国家对我们的业务很重要）以及许可与此类技术和候选产品相关的知识产权，来保护我们的专有地位。如果我们无法在对我们的业务至关重要的司法管辖区获得或维持任何专有技术或候选产品的专利保护，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大损害。
专利申请过程昂贵、耗时且复杂，我们可能无法以合理的成本或及时地提交、起诉、维护、辩护或许可所有必要或理想的专利申请。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。在某些情况下，涉及我们的技术
从第三方获得许可，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护、执行和捍卫已获许可的专利。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式准备、提交、起诉、维护、辩护和执行这些已获许可的专利和申请。
制药和生物技术公司的专利权通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。美国或许多外国司法管辖区尚未就生物技术和药品专利中允许的权利主张范围制定一致的政策。包括美国最高法院在内的各种法院都作出了影响与生物技术有关的某些发明或发现的专利资格范围的裁决。除其他外，这些裁决得出的结论是，抽象的观念、自然现象和自然规律本身并不符合专利资格。
究竟什么构成自然法则或抽象思想尚不确定，根据适用法律，我们技术的某些方面可能被视为没有资格获得专利。此外，美国以外的专利保护范围尚不确定，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，欧洲专利法排除了人体治疗方法的专利性。就自有和已许可的专利权而言，我们无法预测我们和我们的许可方目前正在寻求的专利申请是否会作为专利签发，在任何特定司法管辖区全部或部分保护我们的技术和候选产品，也无法预测任何已颁发的专利的主张是否能提供足够的保护，使其免受竞争对手的侵害。美国或其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和行使专利权的能力，缩小我们的专利保护范围，更广泛地说，影响我们的专利权价值或缩小我们的范围。
此外，第三方可能拥有与我们的候选产品相关的知识产权，而我们对此并不知情。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们和我们的许可方都无法确定我们或我们的许可方是否是第一个在我们现在或将来拥有或许可的专利和专利申请中提出主张的发明，或者我们或我们的许可方是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们自有和许可的专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值尚不确定。
我们或我们的许可方可能会受到第三方在发行前向美国专利和商标局（“USPTO”）提交的现有技术的约束，或者参与质疑我们的专利权或美国和/或外国其他人的专利权的异议、推断、撤销、复审、当事方间审查、授予后审查或干涉程序。对任何此类提交、诉讼或诉讼作出不利裁决都可能缩小我们的专利权范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能阻碍公司与我们合作对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。
此外，在专利颁发之前，专利申请中主张的覆盖范围可以大大缩小，并且在颁发后可以重新解释其范围。即使我们自有和许可的专利申请作为专利签发，它们也不得以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式签发。专利的颁发并不能确定其发明权、范围、有效性或可执行性，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。此类质疑可能会导致独家经营权或运营自由的丧失，或导致专利索赔的全部或部分缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和产品的能力，或限制我们的候选技术和产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，此类挑战也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工花费大量时间。此外，我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们自有或许可的专利。出于这些原因，我们自有和获得许可的专利组合可能不会
向我们提供足够的权利，允许我们在任何时间段内禁止他人使用或商业化与我们的任何技术和候选产品相似或相同的技术和产品。
专利条款可能无法在足够的时间内保护我们的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果按时支付所有维护费，则专利的自然到期时间通常为自其最早的美国非临时申请日起20年。可以有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们的候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能对来自包括仿制药或生物仿制药在内的竞争产品的竞争持开放态度。鉴于开发、测试和监管审查新候选产品所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在该候选产品获准使用或商业化之前或之后不久到期。因此，在商业排他性对我们有价值的时期，我们自有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来排除他人将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们没有根据Hatch-Waxman法案在美国获得专利期限延长，在国外根据类似立法获得专利期限延长，如果获得批准，可能会延长我们对可能开发的任何候选产品的营销独家经营期限，那么我们的业务可能会受到重大损害。
在美国，涵盖美国食品药品管理局批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长（“PTE”），允许恢复专利期限，以补偿在FDA监管审查过程中损失的专利期限。1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》，也被称为《Hatch-Waxman法》，允许自专利到期日起最多五年的PTE。PTE的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。自产品批准之日起，PTE不能将专利的剩余期限延长到总共14年以上。此外，只有一项适用于已批准药物的专利的专利期限可以延长，并且只有那些涵盖已批准药物、其使用方法或制造方法的权利主张才能延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖已批准药物的专利期限。尽管将来，如果我们的候选产品获得美国食品和药物管理局的批准，我们预计将就涵盖这些候选产品的专利申请PTE，但不能保证适用机构会同意我们对是否应批准此类延期，即使获得批准，也无法保证此类延期的期限的评估。例如，如果我们在测试阶段或监管审查过程中未能进行尽职调查、未能在适用的截止日期内申请、未在相关专利到期之前申请或以其他方式未能满足适用要求，则在美国或任何外国我们都不得被授予PTE，即使该专利符合PTE资格。此外，监管机构提供的延长期限以及任何此类延期期间的专利保护范围都可能小于我们的要求。如果我们获得这样的延期，则延期可能比我们寻求的要短。如果我们无法获得任何PTE或任何此类延期的期限少于我们的要求，则我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大损害。
此外，对于未来获得许可的任何专利，我们可能无权控制根据《Hatch-Waxman Act》或类似的外国条款提起的PTE申请的起诉，包括向美国专利商标局或任何外国机构提起的诉讼。因此，例如，如果我们的一项许可专利申请，如果获得批准，则有资格获得Hatch-Waxman法案的PTE，那么我们可能无法控制获得PTE的申请是提交还是从美国专利商标局获得的。
美国和其他司法管辖区的专利法变更可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国或其他司法管辖区的专利法或专利法解释的变化，包括美国《Leahy-Smith America 发明法》（“Leahy-Smith Act”）等专利改革立法，可能会增加起诉我们自有和未经许可的专利申请以及维护、执行或捍卫我们自有和未经许可的专利的不确定性和成本。Leahy-Smith 法案包括对美国专利法的许多重大修改。这些变化包括将美国从 “先发明者” 制度改为 “首次发明者到申报人制度” 的条款，影响专利申请的起诉方式，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，允许第三方在专利起诉期间向美国专利商标局提交现有技术，以及提供额外的程序，在美国专利商标局管理的授予后程序，包括授权后审查，攻击专利的有效性，各方之间的审查，以及推导程序。假设根据《Leahy-Smith 法案》满足了其他可专利性要求，以及
根据美国以外的外国法律，第一位提出专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否是第一个发明所要求的发明者。此类法律可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，各公司在药品开发和商业化中的专利地位特别不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这些事件的组合增加了专利一旦获得的有效性和可执行性的不确定性。同样，外国法院已经改变了各自司法管辖区专利法的解释方式，并将继续做出改变。我们无法预测未来对专利法的解释会发生变化，也无法预测美国和外国立法机构可能颁布为法律的专利法的变化。这些变化可能会对我们的专利或专利申请以及我们未来获得额外专利保护的能力产生重大影响。
我们可能会参与诉讼以保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能昂贵、耗时且不成功。
竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可方可能拥有、获得或获得的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可方可能需要提出侵权、挪用或其他知识产权索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对他人提出的任何索赔都可能促使他们对我们提出反诉，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。
专利的颁发不能决定其发明权、范围、有效性或可执行性。在专利侵权诉讼中，被认定的侵权人可以反驳我们或我们的许可人主张的专利无效或不可执行。在美国的专利诉讼中，指控无效或不可执行的被告反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性或不允许性。断言不可执行的理由包括指控与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或者发表了误导性陈述。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使是在诉讼范围之外也是如此。此类机制包括复审、授权后审查、当事方间审查、干预程序、推导程序和外国司法管辖区的同等程序，例如欧洲专利局的异议程序。无效或不可执行指控的结果是不可预测的。例如，在有效性方面，我们无法确定专利审查员和我们或我们的许可合作伙伴在起诉期间没有意识到的现有技术无效。
任何此类诉讼的不利结果都可能使我们当前或未来拥有或获得许可的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有或获得许可的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。例如，法院也可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术，理由是我们拥有或许可的专利不涵盖该技术。此外，如果我们当前或未来的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能阻碍公司与我们合作对当前或未来的产品、诊断测试或服务进行许可、开发或商业化。
可能需要由第三方挑起的、由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或推导程序，才能确定与我们的专利或专利申请相关的发明的优先顺序。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或尝试向胜利方许可其权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们提供许可，或者如果提供了非排他性许可而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼、干预或推导程序的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集必要资金的能力产生重大不利影响，以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、向第三方许可必要的技术或建立开发合作伙伴关系，这将有助于我们将候选产品推向市场。
此外，由于知识产权诉讼需要进行大量披露，因此我们的一些机密信息或商业秘密有可能因诉讼期间的披露而遭到泄露。上述任何一项都可能允许第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们侵权、盗用或以其他方式侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们和合作者在开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权和所有权的情况下使用我们的专有技术的能力。制药和生物技术行业有大量的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会成为与我们的技术和产品候选产品相关的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到其威胁，包括干扰程序、授予后审查、美国专利商标局的当事方审查和推导程序以及外国司法管辖区的类似程序。在我们寻求开发候选人的领域中，有许多由包括竞争对手在内的第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待处理的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及越来越多的专利的颁发，我们的技术或候选产品可能被指控侵犯了第三方专利权的风险也随之增加。我们的竞争对手和其他公司的专利组合可能比我们大得多、更成熟。此外，未来的诉讼可能由专利控股公司或其他不利的专利所有者提起，他们没有相关的产品或服务收入，我们自己的专利对他们的威慑或保护可能很少或根本没有。竞争对手还可能断言我们的候选产品侵犯了他们的知识产权，这是阻碍我们成功进入这些市场的业务战略的一部分。
提起诉讼或有争议的诉讼的法律门槛很低，因此，即使是成功可能性很小的诉讼或诉讼也可能启动，需要大量的资源和管理层的注意力来进行辩护。如果和随着我们的候选产品接近商业化，以及我们作为上市公司的知名度越来越高，参与此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可以根据现有专利或将来可能授予的专利对我们提起侵权索赔，无论其价值如何。由于专利申请可能需要很多年才能发布，待处理的专利申请可能会导致我们的候选产品侵犯已颁发的专利。例如，可能有第三方专利或专利申请，声称与发现、使用或制造我们的候选产品或技术相关的材料、配方、制造方法或处理方法。我们可能不知道所有可能与我们的技术和候选产品相关的知识产权，或者我们可能会错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和候选产品未侵犯第三方知识产权的结论。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品，或其开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
法院可以认定第三方专利有效、可执行和侵权。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻对有效性的推定。由于这种负担很高，要求我们提供明确而令人信服的证据，证明任何此类美国专利的主张无效，因此无法保证法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。
向我们提出索赔的当事方可以获得禁令或其他公平救济。例如，如果持有任何第三方专利以涵盖我们的候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者都可能阻止我们对此类候选产品进行商业化的能力。如果我们成功提出侵权索赔，我们可能还必须支付巨额赔偿金，包括故意侵权行为的三倍赔偿金和律师费，赔偿客户、合作者或其他第三方，寻求新的监管批准，并重新设计我们的侵权产品，这可能不可能或不切实际。如果我们被发现侵犯、盗用或以其他方式侵犯第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可，才能继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款获得任何所需的许可或
总之。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并可能要求我们支付大量的许可和特许权使用费。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的重大不利影响。
知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律诉讼可能会导致我们花费大量资源，分散我们员工的正常职责。
即使以有利于我们的方式解决，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额开支，并可能分散我们的技术和管理人员的正常职责，这将损害我们开展业务的能力。此外，可能会公开宣布听证会、议案或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业损失，减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。我们的一些对手可能能够比我们更有效地承受此类诉讼或诉讼的费用，因为他们拥有更多的财政资源，而且由于他们的知识产权组合更加成熟和发达，他们也可能在此类诉讼中占据优势。知识产权诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
获得和维持专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们自有和许可的专利和专利申请的生命周期内，必须分几个阶段或每年向美国专利局和外国专利机构支付定期维护费、续展费和年金费以及其他各种政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请和起诉过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，我们可能会依靠我们的许可合作伙伴向相关专利机构支付这些费用，或遵守相关专利机构的程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部法律顾问来提醒我们注意截止日期，并在我们指示他们付款后付款。尽管在许多情况下，无意中失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式予以纠正，但在某些情况下，不合规可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的违规事件包括未能在规定的时限内对办公室的行动作出回应、不支付费用以及未能适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够以相似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能维持涵盖候选产品的当前和未来专利和专利申请，我们的竞争对手可能会以相似或相同的产品或技术进入市场，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们无法以商业上合理的条件从第三方获得许可，我们的业务可能会受到损害。
除了我们现有的许可协议外，如果获得批准，我们可能还需要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将需要获得这些第三方的许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，许多比较成熟的公司也在采取战略，对我们可能认为具有吸引力或必要的第三方知识产权进行许可或收购。由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，这些成熟的公司可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿向我们转让或许可权利。此外，我们预计，未来对我们有吸引力的候选产品的许可或收购第三方知识产权的竞争可能会加剧，这可能意味着适合我们的机会减少，以及更高的收购或许可成本。
如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条件（例如巨额许可或特许权使用费）许可此类技术，我们的业务可能会受到重大损害。如果我们无法获得必要的许可，拥有此类知识产权的第三方可能会寻求禁令，禁止我们的销售，或者我们可能无法以其他方式开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成重大损害。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，因此我们的竞争对手可以获得许可给我们的相同技术。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权的权利或维护我们拥有的现有知识产权，则我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能不可行。如果我们做不到，我们可能无法开发或商业化受影响的候选技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
如果我们未能履行与第三方签订的知识产权许可中的义务，或者我们与许可方的业务关系中断，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是强制性许可协议的当事方，我们可能会与第三方签订额外的许可和融资安排，这些协议可能对我们施加勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务等。根据我们现有的许可协议，包括我们与Affibody的许可协议，我们有义务在协议所涵盖的范围内为候选产品或相关技术的净产品销售支付里程碑和特许权使用费。如果我们未能遵守当前或未来的许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或销售，或者可能被迫停止开发、制造或销售这些协议所涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议规定的其他处罚，或者我们的交易对手可能要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生重大不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或者限制我们在符合业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太优惠的条件谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况产生重大不利影响、运营结果，以及展望，或阻碍、拖延或禁止依赖此类协议的一种或多种候选产品的进一步开发或商业化。
可能会出现与受许可协议约束的知识产权相关的争议，包括：
▪根据许可协议授予的权利范围和其他合同解释事项；
▪我们的技术和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可人的知识产权；
▪我们的许可人或其许可人是否有权授予许可协议；
▪第三方是否有权因我们在未经其授权的情况下使用知识产权而获得补偿或衡平救济，例如禁令；
▪我们参与许可专利的起诉以及我们的许可人的整体专利执法战略；
▪根据许可协议应付的特许权使用费、里程碑或其他款项的金额；
▪合作开发关系下的专利和其他权利的再许可；
▪我们在许可协议下的尽职调查义务以及哪些活动符合这些尽职调查义务；
▪我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明权和所有权；以及
▪专利技术发明的优先权。
如果我们在此类争议中没有胜诉，我们可能会失去此类许可协议下的部分或全部权利。
此外，我们目前向第三方许可知识产权或技术所依据的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术权利的范围，或者增加我们认为在相关协议下的财务或其他义务，这两种情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们许可的知识产权的争议阻碍或损害了我们按照商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选技术和产品，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
尽管我们做出了努力，但我们的许可方或未来的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而剥夺我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的候选产品和技术的能力。如果这些许可证被终止，或者基础知识产权未能提供预期的排他性，则竞争对手可以寻求监管部门的批准，并销售与我们相同的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和所有权。
在我们没有任何专利保护和/或法律追索权可能有限的国外，第三方可能会尝试开发和商业化有竞争力的产品。这可能会对我们的国外业务运营产生重大的商业影响。
在全球所有国家申请、起诉和捍卫候选产品的专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些外国法律保护知识产权的程度与美国联邦和州法律的保护程度不一样，即使名义上有这种保护，也可能缺乏对此类知识产权的充分司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，也无法阻止第三方在这些国家销售我们的发明，或将使用我们的发明制造的产品进口到美国或其他司法管辖区。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，他们可能会将原本侵权的产品出口到我们拥有专利保护或许可证的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能无效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在保护和捍卫外国司法管辖区的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与制药和生物技术产品有关的专利、商业秘密和其他知识产权保护，这可能使我们难以停止侵犯我们的专利或销售侵犯我们的知识产权和所有权的竞争产品。此外，某些司法管辖区不保护构成新处理方法的发明，其保护程度与美国相同，甚至根本不予保护。
在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开来，可能使我们的专利面临失效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法签发的风险，并可能促使第三方对我们提出索赔。我们可能无法在我们提起的任何诉讼中胜诉，裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家，包括印度、中国和欧洲的某些国家，都有强制许可法，根据这些法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有者的补救措施可能有限，这可能会严重降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可方被迫就与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们专利和其他知识产权的发明或所有权的索赔。
我们或我们的许可方可能会声称前员工、合作者或其他第三方作为发明人、共同发明人、所有者或共同所有人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权拥有权益。例如，我们或我们的许可方或合作者可能会因员工、顾问或其他参与开发我们的候选产品的人的义务冲突而产生发明权或所有权纠纷。可能需要提起诉讼，以防这些索赔和其他对发明权或我们或我们的许可人或合作者对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权提出质疑的索赔。如果我们或我们的许可方或合作者未能为任何此类索赔进行辩护，我们可能需要支付金钱赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品至关重要的知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们可能会受到第三方的索赔，他们声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了此类第三方的机密信息，或者他们错误地使用或披露了其现任或前任雇主的涉嫌商业秘密，或者我们盗用了他们的知识产权，或者他们拥有我们认为自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问和承包商以前曾受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手，或受雇于这些公司。他们中的许多人签订了与先前的工作或聘用相关的所有权、保密和/或非竞争协议。尽管我们努力确保为我们工作的个人在为我们工作时不会使用他人的知识产权、专有信息、专有技术或商业秘密，但我们可能会因无意中或其他原因使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了这些前雇主、竞争对手或其他第三方的知识产权，或披露了所谓的商业秘密或其他专有信息。我们可能还会被指控不当使用或获取了此类商业机密。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。任何诉讼或诉讼威胁都可能对我们雇用员工或聘请顾问和承包商的能力产生不利影响。关键人员或其工作成果的流失可能会阻碍或阻止我们开发和商业化产品和候选产品，这可能会损害我们的业务。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署向我们转让此类知识产权的协议，但我们可能无法成功地从实际上开发我们视为我们自己的知识产权的各方那里获得此类协议。我们与他们签订的知识产权转让协议可能无法自动生效，也可能遭到违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们所认为的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们未能起诉或辩护任何此类索赔，我们可能需要支付金钱赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争地位和前景产生重大不利影响。此类知识产权可能会授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法按商业上合理的条款提供，或者根本无法获得，或者此类许可可能是非排他性的。即使我们成功起诉或抗辩此类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散我们的管理层和员工的注意力。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们未获得专利的专有知识、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分原因是与有权访问这些信息的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密协议。我们无法保证我们已经与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有技术的各方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但其中任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。侦查商业秘密的披露或盗用行为并强制执行有关一方非法披露或盗用商业秘密的指控是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们无权阻止他们或他们向其传递此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。
此外，我们预计，随着时间的推移，我们的商业秘密、专有技术和专有信息可以通过独立开发、发表期刊文章以及人员往返学术和行业科学岗位在行业内传播。因此，如果不为保护我们的专有技术付出代价高昂的努力，我们可能无法阻止其他人利用该技术，这可能会影响我们在国内和国际市场扩张的能力。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或其他第三方或由其独立开发，我们的竞争地位将受到重大不利损害。
我们还力求通过维护我们场所的物理安全以及信息技术系统的物理和电子安全来维护我们数据和商业秘密的完整性和机密性。这些安全措施可能被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。
如果我们的商标和商品名称得不到充分保护，我们可能无法在我们的利益市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们的商标和商品名称得不到充分保护，我们可能无法在我们的利益市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。我们的商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避、被宣布为通用商标或被认定为侵权其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些商标或商品名称，我们需要这些商标或商品名称来建立我们感兴趣的市场的潜在合作者或客户的知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们的商标或商品名称相似的商标或商品名称，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或包含我们商标或商品名称变体的商品名称的所有者可能会提出潜在的商标或商品名称侵权索赔。从长远来看，如果我们无法成功注册我们的商标和商品名称，也无法根据我们的商标和商品名称建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标和商品名称相关的所有权的努力可能无效，并可能导致巨额成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或经营业绩产生不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在的威胁。
我们的知识产权未来提供的保护程度尚不确定，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。例如：
▪我们或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者可能不是第一个提交涵盖我们或他们的发明的专利申请的人；
▪其他人可以在不侵犯我们自有或许可的知识产权的情况下独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术；
▪我们自有和已获得许可的待批专利申请或我们可能拥有或将来许可的专利申请可能不会导致专利的颁发；
▪我们拥有权利的已颁发专利可能被视为无效或不可执行，包括由于竞争对手的法律质疑；
▪我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中获得的信息来开发有竞争力的产品以在主要商业市场上出售；
▪我们无法确保我们的任何待处理的专利申请（如果已颁发）或我们的许可方的专利申请将包括范围足以保护我们的候选产品的索赔；
▪我们无法确保颁发给我们或我们的许可人的任何专利将为我们的商业上可行的候选产品提供独家市场的基础，也无法确保为我们提供任何竞争优势；
▪我们无法确保我们的商业活动或候选产品不会侵犯他人的专利；
▪我们无法确保在我们拥有或许可的相关专利到期之前，如果获得批准，我们能够成功地将候选产品大规模商业化；
▪我们不得开发其他可申请专利的专有技术；
▪他人的专利可能会损害我们的业务；以及
▪我们可以选择不寻求专利保护以维护某些商业秘密或专有技术，第三方随后可能会申请涵盖此类知识产权的专利。
如果发生任何此类事件，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
与员工、管理我们的增长和运营相关的风险
我们在2024年2月宣布的裁员和投资组合优先顺序可能不会带来预期的节约，可能会导致总成本和支出超出预期，并可能扰乱我们的业务。
2024年2月，我们宣布裁员约45％，原因是优先考虑我们的投资组合和成本节约计划，将重点放在临床资产上。我们无法保证将来不会进一步裁员或进行重组活动。我们更新的运营计划可能会干扰我们的运营，裁员可能会导致意想不到的后果，包括员工流失率增加、日常运营难以执行以及员工士气低落。此外，我们的更新计划可能会有不可预见的费用，并且我们可能会产生意想不到的费用或负债。因此，我们可能无法实现此类行动的预期成本节省或其他好处，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们未来的成功取决于我们留住关键人员以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖管理、科学和临床团队主要成员的专业知识。我们的科学和临床开发人员在开发和实施新的临床试验设计以及成功地在从未接受过治疗的患者群体中进行临床试验方面拥有丰富的经验。如果我们失去一名或多名执行官或关键员工，我们成功执行计划和实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换执行官和关键员工可能很困难，而且可能需要很长时间，因为我们行业中具备成功开发、获得监管部门批准和商业化候选产品所需的技能和经验的人数有限。
从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多生物技术和制药公司都在争夺类似的人才，我们可能无法在可接受的条件下雇用、培训、留住或激励这些额外的关键人员。在从大学和研究机构招聘科学和临床人员方面，我们也可能面临竞争。
我们的许多员工以前曾受雇于潜在竞争对手亚历克森制药公司（现为阿斯利康的一部分）。就我们雇用或聘用竞争对手的人员而言，我们可能会受到指控，称这些人被不正当地招揽或泄露了专有或其他机密信息，或者他们的前雇主拥有他们的研究成果。
此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来协助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能在与其他实体签订的咨询或咨询合同下作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们无法继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
如果未受裁员影响的员工寻求替代工作，我们可能不得不增加对外部支持的依赖来推进我们的运营。任何裁员还可能损害我们吸引和留住对我们的业务至关重要的合格管理、科学、临床和制造人员的能力。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能使我们无法在未来成功开发候选产品。
我们希望扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计我们的员工人数和业务范围将大幅增长，特别是在临床开发、监管事务以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务体系，扩大我们的设施或租赁或收购新的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财务资源有限，而且我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效管理业务的扩张或招募和培训更多的合格人员。我们的业务扩张可能会导致巨额成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的行为都可能延迟我们业务计划的执行或干扰我们的运营。
如果出现系统故障，我们的业务和运营将受到影响。
尽管实施了安全措施，但我们的计算机系统以及我们的首席风险官和其他承包商和顾问的计算机系统仍容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然和人为灾害（包括飓风）、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的损害。尽管我们认为迄今为止我们没有遇到任何此类系统故障或事故，但如果此类事件发生并导致我们或他们的运营中断，可能会导致我们的研发计划延迟和/或实质性中断。例如，丢失已完成、正在进行或计划中的试验的临床前或临床试验数据，或者丢失其他专有数据，可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方来制造我们的候选产品和进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者个人、机密或专有信息的不当披露，我们可能会承担责任，候选产品的开发可能会延迟。
我们的专有或机密信息可能会丢失，或者我们可能会遭受安全漏洞。
美国联邦政府以及各州和外国政府已经颁布或提出了有关个人身份信息和其他与个人有关的数据的收集、分发、使用、安全和存储的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有关系的第三方将继续在数据中心和网络上收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、个人数据以及临床试验受试者和员工的个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们和我们的合作者采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击、员工错误造成的漏洞、技术漏洞、不当行为或其他中断的影响。
一些拟议和颁布的联邦、州和国际法律法规规定，公司有义务将涉及个人身份信息的安全漏洞通知个人，这些漏洞可能是我们或第三方（包括合作者、供应商、承包商或与我们建立战略关系的其他组织）经历的违规行为造成的。尽管据我们所知，我们和任何此类第三方都没有遇到任何重大安全漏洞，尽管我们可能与此类第三方有合同保护，但任何此类违规行为都可能危及我们或他们的网络，其中存储的信息可能会被访问、公开披露、丢失或被盗。与此类安全漏洞或其他信息丢失相关的任何此类访问、披露、通知、后续行动都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律规定的责任以及包括监管处罚、罚款和法律费用在内的巨额费用，此类事件可能会干扰我们的运营，导致我们承担补救费用，损害我们的声誉，并导致对我们和我们或此类第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们产生不利影响声誉并延迟了我们候选产品的临床开发。
与我们的普通股相关的风险
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续下去。
如果我们的普通股市场不稳定，您可能很难以有吸引力的价格出售普通股或根本无法出售普通股。我们无法预测普通股的交易价格。在未来一个或多个时期，我们的经营业绩可能低于公开市场分析师和投资者的预期，而且，由于这些和其他因素，我们的普通股价格可能会下跌。
我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会给投资者带来巨大损失。
我们的普通股于2021年7月在首次公开募股中以每股13.00美元的价格发行，从我们的首次公开募股之日到2024年5月6日，我们普通股的每股收盘价从低至1.25美元到最高23.40美元不等。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
▪现有或新的竞争产品候选产品或技术的成功；
▪我们可能开发的任何候选产品的临床前研究的时间和结果；
▪我们的任何产品开发和研究计划的失败或中止；
▪必要时成功开发用于我们的候选产品的伴随诊断；
▪竞争对手候选产品的临床前研究、临床试验或监管部门批准的结果，或有关竞争对手的新研究计划或候选产品的公告；
▪开始或终止我们产品开发和研究计划的合作；
▪美国和其他国家的监管或法律发展；
▪与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的事态发展或争议；
▪关键人员的招聘或离开;
▪与我们可能开发的任何研究计划或候选产品相关的支出水平；
▪我们开发其他候选产品或产品的努力的结果；
▪对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
▪宣布或预期将开展更多融资工作；
▪我们、内部人士或其他股东出售我们的普通股；
▪市场僵局或封锁协议到期；
▪公共卫生危机、流行病和流行病的影响，例如 COVID-19；
▪我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
▪证券分析师对我们股票的估计或建议（如果有）的变化；
▪医疗保健支付系统结构的变化；
▪制药和生物技术部门的市场状况;
▪总体经济、行业和市场状况；以及
▪本 “风险因素” 部分以及本10-Q表季度报告其他地方描述的其他因素。
近年来，整个股票市场，尤其是制药和生物技术公司的市场，经历了极端的价格和数量波动，这些波动往往与股票出现价格和数量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能严重影响我们普通股的市场价格。在公司证券的市场价格经历了如此剧烈的波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。由于我们股价的潜在波动，我们未来可能会成为证券诉讼的目标。
如果证券分析师停止发布有关我们业务的研究或报告，或者他们发布对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上受到行业或金融分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告的影响。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。此外，如果负责我们业务的一位或多位分析师下调对我们股票的评估，我们的股票价格可能会下跌。
我们的已发行股票总额中有很大一部分可能会出售给市场，即使我们的业务表现良好，这也可能导致我们普通股的市场价格大幅下跌。
我们的大量普通股随时都可能在公开市场上出售。这些出售，或者市场上认为大量普通股的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2024年5月6日，我们有41,449,297股已发行普通股。所有这些股票均可立即在公开市场上转售，除非由我们的关联公司持有，并受第144条规定的交易量限制。截至2024年5月6日，我们还拥有预先注资的认股权证，可购买总计3,333,388股已发行普通股。我们不得影响任何预先注资的认股权证的行使，如果行使任何预先注资的认股权证生效后，持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数超过行使行使后立即已发行普通股数量的9.99％，则持有人无权行使任何预先注资认股权证的任何部分，持有人在收到通知61天后选择增加或减少该百分比根据此类预先注资认股权证的条款，前提是该百分比在任何情况下都不得超过 19.99%。
此外，自2024年3月31日起，我们的普通股的某些持有人有权在有条件的情况下要求我们提交有关其股票的注册声明，或将其股份纳入我们可以为自己或其他股东提交的注册声明中。2023年5月9日，根据注册，我们共注册了拥有注册权的持有人持有的12,351,600股普通股进行转售
关于表格 S-3 的声明。此外，我们还与Cowen签订了销售协议，通过市场发行计划不时发行和出售总发行价不超过1亿美元的普通股。我们还注册了总共11,821,245股普通股，这些普通股可能根据我们的股权薪酬计划发行，也可以在行使未偿还期权时发行。这些股票可以在发行后在公开市场上自由出售，一旦归属，但须遵守适用于关联公司的数量限制。如果在公开市场上出售这些额外股票，或者有人认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下跌。
内部人士对我们有很大的影响力，这可能会限制你影响包括控制权变更在内的关键交易结果的能力。
截至2024年5月6日，我们的董事和执行官及其关联公司实益拥有股份，约占我们已发行普通股的34％。因此，如果这些股东共同行动，他们将能够影响我们的管理和事务以及所有需要股东批准的事项，包括董事选举和重大公司交易的批准。这些持有人的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，他们的行为方式可能与您不同意，也可能不符合我们其他股东的最大利益。这种所有权的集中可能会延迟或阻止我们公司控制权的变化，并可能影响我们普通股的市场价格。
我们可能会受到证券集体诉讼。
过去，证券集体诉讼通常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这种风险对我们尤其重要，因为生物技术和制药公司近年来经历了巨大的股价波动。由于我们股价的潜在波动，我们未来可能会成为证券诉讼的目标。证券诉讼可能会导致巨额成本，并转移管理层对我们业务的注意力和资源。
由于我们预计在可预见的将来不会为普通股支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源。
我们从未申报或支付过普通股的任何现金分红。我们目前预计，我们将保留未来的收益用于业务的发展、运营和扩张，并且预计在可预见的将来不会申报或支付任何现金分红。因此，在可预见的将来，我们的普通股的资本增值（如果有的话）将是您投资普通股的唯一收益来源。
我们是一家 “新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据乔布斯法案的定义，我们是一家 “新兴成长型公司”，在2026年12月31日之前，我们可能会继续是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖某些披露要求的豁免，这些要求适用于其他非新兴成长型公司的上市公司。这些豁免包括无需遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“SOX第404条”）第404条（“SOX第404条”）的审计师认证要求，无需遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制性审计公司轮换的任何要求，或补充审计师报告以提供有关审计和财务报表的更多信息，减少有关高管薪酬的披露义务以及免除控股要求的要求不具约束力就高管薪酬进行咨询投票，股东批准任何先前未批准的黄金降落伞付款。因此，我们向股东提供的信息将不同于其他上市公司的可用信息。我们无法预测如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
此外，《乔布斯法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许新兴成长型公司推迟某些会计准则的采用，直到这些准则适用于私营公司为止。我们选择不要 “选择退出” 此类延长的过渡期，这意味着当标准发布或修订且上市公司或私营公司的申请日期不同时，我们将在私营公司采用新标准或修订后的标准时采用新的或修订后的标准，并将一直这样做，直到我们 (i) 不可撤销地选择 “选择退出” 此类延长的过渡期，或 (ii) 否
更有资格成为新兴成长型公司。因此，我们的财务报表中报告的经营业绩可能无法与其他上市公司的经营业绩直接比较。
我们修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程以及特拉华州法律中的规定可能会产生反收购效应，即使收购对我们的股东有利，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程和特拉华州法律中包含的条款可能阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的我们控制权变更或管理层变动，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。我们修订和重述的公司注册证书和章程包括以下条款：
▪授权 “空白支票” 优先股，该优先股可以在未经股东批准的情况下由我们董事会发行，并且可能包含表决、清算、分红和其他优先于我们普通股的权利；
▪设立机密董事会，其成员错开任期三年；
▪规定股东特别会议只能由董事会召开；
▪经书面同意，禁止股东采取行动；
▪制定提前通知程序，在股东年会之前获得股东批准，包括提名候选董事会的人选；
▪规定我们董事会的空缺只能由当时在职的多数董事填补，即使少于法定人数；
▪前提是我们的董事只能出于正当理由被免职；
▪规定不允许任何股东在任何董事选举中累积选票；
▪明确授权我们董事会修改、修改或废除我们修订和重述的章程；以及
▪要求普通股持有人的绝大多数票才能修改我们修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程的特定条款。
这些条款，无论单独还是结合，都可能推迟或阻止敌对收购、控制权变更或管理层变动。这些条款还可能限制投资者将来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。
此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》（“DGCL”）第203条的规定管辖，该条款禁止拥有我们已发行有表决权股票15％以上的个人在交易之日起的三年内与我们进行合并或合并，除非合并或合并获得批准规定的方式。
我们修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们经修订和重述的公司注册证书将特拉华州内的州或联邦法院指定为某些类型的诉讼和诉讼的专属论坛，这些诉讼和诉讼可能是
由我们的股东发起，这可能会限制我们的股东为与我们或我们的董事、高级管理人员或员工之间的争议获得有利司法论坛的能力。
我们经修订和重述的公司注册证书规定，除有限的例外情况外，特拉华州的州或联邦法院（视情况而定）是审理以下事项的专属论坛：(1) 代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；(2) 任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员违反对我们或我们的股东应承担的信托义务的诉讼；(3) 对我们提起的任何索赔的诉讼根据DGCL、我们经修订和重述的公司注册证书或我们的修订后的公司注册证书的任何规定并重申了章程，（4）针对我们或我们的任何董事或高级管理人员提起的涉及根据《交易法》或《证券法》提出的索赔或抗辩的诉讼，或（5）对我们提出索赔的任何其他受内政原则约束的诉讼。任何个人或实体购买或以其他方式收购我们股本的任何权益，均应被视为已通知并同意我们上述经修订和重述的公司注册证书的规定。本专属法庭条款不适用于属于特拉华州财政法院以外的法院或法庭的专属管辖权的索赔，也不适用于特拉华州衡平法院没有属事管辖权的索赔。例如，该条款不适用于根据联邦证券法提起的诉讼，包括为执行《交易法》或其规则和条例规定的任何责任或义务而提起的诉讼。这种法庭选择条款可能会限制股东向其认为有利于我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的争议的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍对我们以及我们的董事、高级管理人员和员工提起此类诉讼。或者，如果法院认定我们修订和重述的公司注册证书中的这些条款对一项或多项特定类型的诉讼或程序不适用或不可执行，则我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，尽管特拉华州最高法院在2020年3月裁定，根据特拉华州法律，声称要求根据《证券法》向联邦法院提出索赔的联邦法庭选择条款 “表面上有效”，但其他法院是否会执行我们的联邦法庭条款尚不确定。如果发现联邦法院条款不可执行，我们可能会承担与解决此类问题相关的额外费用。联邦法院条款还可能向声称该条款不可执行或无效的股东收取额外的诉讼费用。
一般风险
与国际运营相关的各种风险可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的业务战略包括潜在的国际扩张。在国际上开展业务涉及多种风险，包括但不限于：
▪多个、相互冲突和不断变化的法律法规，例如隐私法规、税法、进出口限制、经济制裁法律法规、就业法、监管要求和其他政府批准、许可证和执照；
▪我们未能获得和维持在不同国家使用我们产品的监管批准；
▪其他可能相关的第三方专利权；
▪获得保护和执行我们的知识产权的复杂性和困难；
▪人员配备和管理外国业务方面的困难;
▪与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性；
▪我们打入国际市场的能力有限；
▪金融风险，例如较长的付款周期、难以收取应收账款、当地和区域金融危机对我们产品需求和支付的影响以及外币汇率波动的风险；
▪自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动荡、疾病爆发、抵制、贸易限制和其他商业限制；
▪某些费用，包括差旅、翻译和保险费用；以及
▪与维护准确信息以及控制销售和活动相关的监管和合规风险，这些风险可能属于《反海外腐败法》、账簿和记录条款或其反贿赂条款以及其他禁止贿赂和腐败的适用法律和法规的职权范围。
这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的国际扩张和运营，进而影响我们的经营业绩。
美国联邦所得税改革可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
通过立法程序以及美国国税局和美国财政部，不断审查有关美国联邦、州和地方所得税的规则。税法变更（变更可能具有追溯效力）可能会对我们或普通股持有人产生不利影响。近年来，已经做出了许多这样的改变，而且未来可能会继续发生变化。例如，《减税和就业法》（“TCJA”）于2017年颁布，对该法进行了重大改革。除其他外，TCJA包含公司和个人税收的重大变化，其中一些可能会对我们普通股的投资产生不利影响。2020年3月27日，前总统特朗普签署了《CARES法案》，使之成为法律，该法案包括在 COVID-19 疫情背景下旨在刺激美国经济的税法的某些修改，包括对NOL待遇、利息扣除限制和工资税事项的临时有利修改。还可能针对《TCJA和CARES法案》提出技术更正立法或其他立法变更，其影响无法预测，可能对我们或我们的股东不利。此外，爱尔兰共和军于2022年8月颁布。
除其他外，IRA对国内上市公司的某些股票回购（包括赎回）征收百分之一（1％）的消费税，并对某些大公司的账面收入征收15％（15％）的公司替代性最低税。税法的未来变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。特别是，拟议的税收立法可能会导致直接影响我们业务或由于对客户和供应商的影响而间接影响我们的税收立法、监管和政府政策的重大变化和不确定性。我们敦促投资者就税法的潜在变化对我们普通股投资的影响咨询其法律和税务顾问。
针对我们的潜在临床试验或产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中使用我们可能开发的任何候选产品以及销售任何我们获得上市批准的产品，都会使我们面临临床试验和产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的公司可能会对我们提起临床试验或产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不利影响的药物的集体诉讼中会作出重大判决。如果我们无法成功抵御产品责任索赔，我们可能会承担巨额责任和费用。此外，无论优点或最终结果如何，临床试验或产品责任索赔都可能导致：
▪我们的商业声誉受损和媒体的重大负面关注；
▪参与者退出我们的临床试验；
▪为诉讼辩护的巨额费用；
▪分散管理层对主要业务的注意力；
▪向患者或其他索赔人提供巨额金钱赔偿；
▪无法将候选产品商业化；
▪产品召回、撤回或贴标、营销或促销限制；
▪任何产品的市场需求下降；以及
▪收入损失。
我们目前持有的临床试验和产品责任保险，以及我们未来获得的任何其他临床试验和产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险费用越来越昂贵，将来，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险，以保护我们免受责任造成的损失。如果我们获得任何候选产品的上市许可，我们打算购买保险，将商业产品的销售包括在内；但是，我们可能无法以商业上合理的条件或足够的金额获得产品责任保险。对我们成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超过我们的保险范围，可能会对我们的经营和业务业绩产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。
不利的全球经济状况和地缘政治的不稳定可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。严重或长期的经济衰退、通货膨胀持续加剧或额外的全球金融危机可能会给我们的业务带来各种风险，包括对候选产品的需求减弱（如果获得批准），或者我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力（如果有的话）。例如，全球金融危机造成资本和信贷市场的极端波动和混乱。此外，美国以外的地缘政治不稳定也可能影响我们的业务或影响全球市场，例如最近俄罗斯入侵乌克兰和以色列-哈马斯战争。尽管我们目前不在乌克兰、俄罗斯或中东进行临床试验，但我们无法确定这些事件将对我们的业务或任何第三方合作伙伴（包括我们的合同研究机构、合同制造商或其他合作伙伴）的业务产生什么总体影响。这些事件的影响还可能扩展到我们开展业务的其他市场。经济疲软或衰退可能会给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。上述任何一种情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前的地缘政治紧张局势、经济环境和金融市场状况将以何种方式对我们的业务产生不利影响。
作为上市公司运营，我们已经产生了并将增加的成本，我们的管理层将继续被要求在新的合规举措和公司治理实践上投入大量时间。
作为一家上市公司，我们已经承担了大量的法律、会计和其他费用，尤其是在我们不再是 “新兴成长型公司” 之后，我们将承担作为私营公司没有承担的巨额法律、会计和其他费用。2002年《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理惯例。我们预计，我们将需要雇用额外的会计、财务和其他人员，以努力遵守上市公司的要求，而我们的管理层和其他人员将需要花费大量时间来维持对这些要求的遵守。这些要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使某些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计，适用于我们作为上市公司的规章制度可能会使我们更难获得董事和高级管理人员责任保险，这可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。我们目前正在评估这些规章制度，无法预测或估计我们可能产生的额外费用金额或此类费用的发生时间。这些规则和条例往往会有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏具体性，因此，随着监管和管理机构提供新的指导，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而发生变化。这可能会导致合规问题持续存在不确定性，并导致持续修订披露和治理做法所必需的成本增加。
根据SOX第404条，我们需要管理层在向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中，提供一份关于财务报告内部控制的报告。但是，尽管我们仍然是
新兴成长型公司，我们无需附上由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告内部控制的认证报告。为了实现对 SOX 第 404 节的合规性，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告的内部控制是否充分，继续采取措施酌情改善控制流程，通过测试验证控制措施是否如文件所示，并实施持续报告和改进财务报告内部控制流程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法得出结论，认为我们对财务报告的内部控制按照 SOX 第 404 节的要求是有效的。如果我们发现一个或多个重大缺陷，由于对财务报表的可靠性失去信心，可能会导致金融市场的不利反应。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
所得款项的用途
2021年8月2日，我们完成了普通股的首次公开募股，根据该首次公开募股，我们发行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权出售的93万股股票，公开发行价格为每股13.00美元。我们首次公开募股的总发行价为9,270万美元。
根据美国证券交易委员会于2021年7月28日宣布生效的经修订的S-1表格（文件编号333-257655）和 S-1MEF 表格（文件编号：333-258244）上的注册声明，该注册声明在2021年7月28日向美国证券交易委员会提交后自动生效，首次公开募股中所有普通股的发行和出售均根据《证券法》进行了登记。
鉴于我们最近决定优先考虑投资组合并减少开支，我们打算将首次公开募股的剩余收益主要用于支持 RLYB212 的发展、营运资金需求和一般公司用途，以支持 RLYB212 开发计划。
第 5 项。其他信息
董事和高级管理人员交易安排
在截至2024年3月31日的财政季度中，我们的任何董事或高级职员（定义见经修订的《交易法》第16a-1（f）条） 已输入转入、修改（交易金额、价格或时间）或 终止(i) 旨在满足《交易法》第10b5-1（c）条中规定的条件的购买或出售我们证券的合同、指示或书面计划，这些条件是对基于重要非公开信息进行证券交易的责任进行肯定辩护，或（ii）非第10b5-1条交易安排（定义见S-K法规第408（c）项）。
第 6 项。展品。
| | | | | | | | |
展览
数字 | | 描述 |
| 31.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
| 31.2* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
| 32.1*# | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
| 32.2*# | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
| 101.INS | | 行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。 |
| 101.SCH | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
| 101.CAL | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
| 101.DEF | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
| 101.LAB | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
| 101.PRE | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
| 104 | | 封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） |
_____________________
*随函提交。
# 本附录32.1和32.2中提供的认证被视为本10-Q表季度报告的附件，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，除非注册人特别以引用方式纳入这些证书，否则不会被视为 “已提交”。
签名
根据经修订的1934年《证券交易法》第13或15（d）条的要求，注册人已正式安排下列签署人代表其签署本报告，并经正式授权.
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| RALLYBIO 公司 |
| | |
日期：2024 年 5 月 9 日 | 来自： | /s/ 斯蒂芬·乌登 |
| | 斯蒂芬·乌登，医学博士 |
| | 首席执行官、总裁兼董事（首席执行官） |
| | | | | | | | |
日期：2024 年 5 月 9 日 | 来自： | /s/乔纳森·利伯 |
| | 乔纳森·利伯 |
| | 首席财务官兼财务主管（首席会计和财务官） |
