折叠式-20240331
0001178879假的--12-312024Q1xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票折叠:分段折叠:租赁xbrli: pure00011788792024-01-012024-03-3100011788792024-04-2500011788792024-03-3100011788792023-12-3100011788792023-01-012023-03-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2023-12-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001178879US-GAAP：Warrant 会员2023-12-310001178879US-GAAP：综合收入会员2023-12-310001178879US-GAAP：留存收益会员2023-12-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：综合收入会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：留存收益会员2024-01-012024-03-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2024-03-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2024-03-310001178879US-GAAP：Warrant 会员2024-03-310001178879US-GAAP：综合收入会员2024-03-310001178879US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001178879US-GAAP：Warrant 会员2022-12-310001178879US-GAAP：综合收入会员2022-12-310001178879US-GAAP：留存收益会员2022-12-3100011788792022-12-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：综合收入会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001178879美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001178879US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001178879US-GAAP：Warrant 会员2023-03-310001178879US-GAAP：综合收入会员2023-03-310001178879US-GAAP：留存收益会员2023-03-3100011788792023-03-310001178879折叠：GalaFold 会员2024-01-012024-03-310001178879折叠：GalaFold 会员2023-01-012023-03-310001178879Fold: pombilitiopFoldaMember2024-01-012024-03-310001178879Fold: pombilitiopFoldaMember2023-01-012023-03-310001178879国家：美国2024-01-012024-03-310001178879国家：美国2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：非美国会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：非美国会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2024-03-310001178879US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2024-03-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员2024-03-310001178879US-GAAP：存款证会员2024-03-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2023-12-310001178879US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001178879US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-12-310001178879US-GAAP：存款证会员2023-12-310001178879US-GAAP：高级贷款会员Fold：高级有担保定期贷款和2029年到期会员2024-03-310001178879US-GAAP：高级贷款会员Fold：高级有担保定期贷款和2029年到期会员2023-12-310001178879折叠：其他设施和非租赁费用会员2023-12-310001178879Fold：加速折旧会员2023-12-310001178879折叠：其他设施和非租赁费用会员2024-01-012024-03-310001178879Fold：加速折旧会员2024-01-012024-03-310001178879折叠：其他设施和非租赁费用会员2024-03-310001178879Fold：加速折旧会员2024-03-310001178879US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：员工股权会员2024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310001178879US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310001178879US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：出售一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001178879US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2024-03-310001178879US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001178879US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001178879US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-12-310001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001178879US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001178879US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001178879US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001178879US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-12-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001178879US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-12-310001178879US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001178879US-GAAP：私募会员2024-03-310001178879US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-31



美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
 
表单10-Q
（Mark One）
 
☒       根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024年3月31日
或者
☐       根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从到的过渡期内
委员会档案编号 001-33497
Amicus Therapeutics, Inc.
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
特拉华 71-0869350
（州或其他司法管辖区 （美国国税局雇主
公司或组织） 识别码）
Hulfish 街 47 号, 普林斯顿, 新泽西
08542
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(609)
662-2000
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.01美元
折叠纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 在过去 12 个月（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否已提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否遵守了此类申报要求。 是的☒ 没有 ☐
用勾号指明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）中是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒没有 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☒加速过滤器☐
非加速过滤器 ☐规模较小的申报公司☐
新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有 ☒
截至2024年4月25日，注册人普通股的已发行股数，每股面值0.01美元 296,198,963股份。


AMICUS THERAPEUTICS, INC.
 
截至2024年3月31日的季度期间的10-Q表格
 
 页面
第一部分财务信息
 
3
第 1 项。
合并财务报表和附注（未经审计）
3
截至2024年3月31日和2023年12月31日的合并资产负债表
3
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并运营报表
4
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月综合亏损报表
5
截至2024年和2023年3月31日的三个月的合并股东权益变动表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表
7
合并财务报表附注
8
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
17
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
23
第 4 项。
控制和程序
23
第二部分。其他信息
23
  
 第 1 项。
法律诉讼
23
    
 第 1A 项。
风险因素
23
    
 第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
23
    
 第 3 项。
优先证券违约
24
    
 第 4 项。
矿山安全披露
24
    
 第 5 项。
其他信息
24
    
 第 6 项。
展品
25
  
签名
26
  

i

关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。前瞻性陈述是除历史事实陈述以外的所有陈述，它们讨论了我们当前对战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的预期和预测。这些陈述之前、后面可以是或包含 “目标”、“预测”、“相信”、“可以”、“估计”、“期望”、“预测”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“将”、“” 将”，其否定词或复数形式，以及其他具有相似含义的词语和术语，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。
我们的这些前瞻性陈述是基于我们当前对未来事件的预期和预测。尽管我们认为我们在前瞻性陈述中做出的假设是合理的，但我们无法向您保证这些假设和预期将被证明是正确的。您应该明白，以下重要因素可能会影响我们的未来业绩，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异：
•我们的候选药物临床试验的范围、进展、结果和成本；
•为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本，包括制造Pombiliti的成本®（也称为 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我们可能会不时确定的候选药物的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管部门批准和将此类疗法商业化的能力；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•与审查我们的候选产品有关的监管标准的任何变化；
•影响我们制造、运输、测试、开发或商业化产品（包括 Galafold）能力的法律、法规或法规的任何变化®，Pombiliti®+ Opfolda®，或我们的候选产品；
•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
•竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
•对我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；
•我们成功将 Galafold 商业化的能力®(也称为 “盐酸米加拉司他”);
•我们成功将 Pombiliti 商业化的能力®+ Opfolda®如果监管申请获得批准，则在欧盟、英国和美国以及其他地方（统称为 “AT-GAA”）；
•我们制造或提供足够的临床或商业产品的能力，包括Galafold® 还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们获得 Galafold 补偿的能力®还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们满足上市后承诺或要求Galafold持续获得监管部门批准的能力® 还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们获得Galafold市场认可的能力® 还有 Pombiliti®+ Opfolda®，或开发或收购的任何其他已获得监管部门批准的产品；
•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔（包括Hatch-Waxman诉讼）的费用；
•已经或可能对我们提起的诉讼的影响，或者我们正在或可能对他人提起的诉讼的影响，包括Hatch-Waxman诉讼；
•我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术；
•我们成功地将收购的产品和技术整合到我们的业务中，或者成功从我们的业务中剥离或许可现有产品和技术的能力，包括我们无法完全实现交易的预期收益或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性；
•我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者那里获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力；
1

•与新兴环境、社会和治理标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力，包括地方、州和国家层面的气候报告要求；
•我们成功保护我们的信息技术系统并不间断地维护我们的全球运营和供应链的能力；
•我们准确预测收入、运营支出或其他影响盈利能力的指标的能力；
•外币汇率的波动；以及
•会计准则的变化。
鉴于这些风险和不确定性，我们可能无法实际实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告第一部分第1A项（风险因素）中的警示性陈述中纳入了重要因素，我们认为这些因素可能导致实际业绩或事件与我们所做的前瞻性陈述存在重大差异。这些因素以及此处描述的其他风险因素不一定是可能导致实际业绩或发展与我们的任何前瞻性陈述中表达的结果或发展存在重大差异的所有重要因素。其他未知或不可预测的因素也可能损害我们的结果。我们的前瞻性陈述不反映未来任何合作、联盟、业务合并、伙伴关系、某些资产的战略外包、临床前阶段、临床阶段、上市产品或平台技术的收购或我们可能进行的其他投资的潜在影响。因此，无法保证我们预期的实际结果或发展能够实现，即使已基本实现，也无法保证它们会对我们产生预期的后果或影响。鉴于这些不确定性，提醒投资者不要过分依赖此类前瞻性陈述。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告（包括其中以引用方式纳入的文件），并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。这些前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日。我们没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，特别是拒绝承担任何义务，即使经验或未来的发展明确表明，除非法律要求，否则此类陈述中表达或暗示的预期业绩将无法实现。
2

第一部分财务信息
第 1 项。合并财务报表和附注（未经审计）
Amicus Therapeutics, Inc.
合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
2024年3月31日2023年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物$209,761 $246,994 
对有价证券的投资29,842 39,206 
应收账款76,433 87,632 
库存60,759 59,696 
预付费用和其他流动资产54,444 49,533 
流动资产总额431,239 483,061 
经营租赁使用权资产，净额23,003 26,312 
财产和设备，减去累计折旧 $26,563和 $25,429分别在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
32,421 31,667 
无形资产，减去累计摊销额3,328和 $2,510分别在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
19,672 20,490 
善意197,797 197,797 
其他非流动资产17,657 18,553 
总资产$721,789 $777,880 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$9,210 $15,120 
应计费用和其他流动负债124,622 144,245 
经营租赁负债8,270 8,324 
流动负债总额142,102 167,689 
长期债务388,391 387,858 
经营租赁负债47,831 48,877 
其他非流动负债12,771 13,282 
负债总额591,095 617,706 
承付款和意外开支
股东权益：
普通股，$0.01面值， 500,000,000授权股份， 296,159,417和 293,594,209分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份
2,922 2,918 
额外的实收资本2,853,550 2,836,018 
累计其他综合亏损：
外币折算调整6,847 5,429 
可供出售证券的未实现亏损(203)(188)
认股证71 71 
累计赤字(2,732,493)(2,684,074)
股东权益总额130,694 160,174 
负债和股东权益总额$721,789 $777,880 

参见随附的合并财务报表附注
3

Amicus Therapeutics, Inc.
合并运营报表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
截至3月31日的三个月
20242023
产品净销售额$110,403 $86,270 
销售商品的成本13,567 6,942 
毛利96,836 79,328 
运营费用：
研究和开发28,329 41,499 
销售、一般和管理88,029 73,957 
应付或有对价公允价值的变动— 251 
重组费用6,045 — 
折旧和摊销2,154 1,257 
运营费用总额124,557 116,964 
运营损失(27,721)(37,636)
其他费用：
利息收入1,540 2,199 
利息支出(12,436)(11,844)
其他费用(4,966)(5,938)
所得税前亏损 (43,583)(53,219)
所得税（费用）补助(4,836)287 
归属于普通股股东的净亏损$(48,419)$(52,932)
每股普通股可归于普通股股东的净亏损——基本亏损和摊薄后$(0.16)$(0.18)
已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后普通股302,903,009291,336,750
                                                                                    
参见随附的合并财务报表附注
4

Amicus Therapeutics, Inc.
综合损失合并报表
（未经审计）
（以千计）
 截至3月31日的三个月
 20242023
净亏损$(48,419)$(52,932)
扣除税款的其他综合收益：
外币折算调整收益1,418 5,446 
可供出售证券的未实现亏损(15)(85)
其他综合收益1,403 5,361 
综合损失$(47,016)$(47,571)

参见随附的合并财务报表附注
5

Amicus Therapeutics, Inc.
股东权益变动综合报表
（未经审计）
（以千计，股票金额除外）
截至2024年3月31日的三个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
2023 年 12 月 31 日的余额293,594,209 $2,918 $2,836,018 $71 $5,241 $(2,684,074)$160,174 
已行使的股票期权，净额444,497 4 3,450 — — — 3,454 
扣除税款的限制性股票单位的归属2,120,711 — (16,721)— — — (16,721)
基于股票的薪酬— — 30,803 — — — 30,803 
可供出售证券的未实现亏损— — — — (15)— (15)
外币折算调整— — — — 1,418 — 1,418 
净亏损— — — — — (48,419)(48,419)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额296,159,417 $2,922 $2,853,550 $71 $6,644 $(2,732,493)$130,694 
截至2023年3月31日的三个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
收益（损失）		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额281,108,273 $2,815 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
已行使的股票期权，净额384,108 3 2,652 — — — 2,655 
扣除税款的限制性股票单位的归属1,612,975 — (12,806)— — — (12,806)
基于股票的薪酬— — 34,894 — — — 34,894 
与市场发行相关的股票的发行，扣除发行成本195,229 2 2,352 — — — 2,354 
可供出售证券的未实现亏损— — — — (85)— (85)
外币折算调整— — — — 5,446 — 5,446 
净亏损— — — — — (52,932)(52,932)
截至2023年3月31日的余额283,300,585 $2,820 $2,691,836 $83 $(6,744)$(2,585,422)$102,573 


参见随附的合并财务报表附注
6

Amicus Therapeutics, Inc.
合并现金流量表
（未经审计）
（以千计）
截至3月31日的三个月
20242023
经营活动
净亏损$(48,419)$(52,932)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
债务折扣和递延融资的摊销531 667 
折旧和摊销2,154 1,257 
基于股票的薪酬30,803 34,894 
应付或有对价公允价值的非现金变动— 251 
外币重新计量损失1,736 5,885 
递延税— (4,939)
其他5,818 — 
运营资产和负债的变化：
应收账款9,557 (1,367)
库存(1,678)(3,158)
预付费用和其他流动资产(5,340)1,839 
应付账款、应计费用和其他流动负债(24,483)(72)
其他非流动资产和负债(374)(394)
用于经营活动的净现金$(29,695)$(18,069)
投资活动
出售和赎回有价证券38,907 54,944 
购买有价证券(29,559)(16,747)
资本支出(1,811)(1,942)
投资活动提供的净现金$7,537 $36,255 
筹资活动
融资租赁的支付(42)(28)
对既得限制性股票单位缴纳的预扣税(16,721)(12,806)
行使股票期权的收益，净额3,454 2,655 
与市场发行相关的股票发行所得的收益，扣除发行成本— 2,354 
用于融资活动的净现金$(13,309)$(7,825)
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响$(1,816)$1,507 
期末现金、现金等价物和限制性现金的净增长（减少）(37,283)11,868 
期初的现金、现金等价物和限制性现金250,077 153,115 
期末现金、现金等价物和限制性现金$212,794 $164,983 
现金流信息的补充披露
在此期间支付的利息现金 $11,801 $11,361 
期末未付的资本支出$1,110 $1,260 
缴纳税款的现金$635 $178 
通过租赁激励措施支付租户改善费$52 $— 

参见随附的合并财务报表附注
7

Amicus Therapeutics, Inc.
合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务描述
Amicus Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）是一家以患者为中心的全球生物技术公司，专注于发现、开发和交付用于罕见疾病的新药。该公司力求提供最高质量的疗法，这些疗法有可能过时当前的治疗方法，为患者带来显著的益处，并成为一流或一流的疗法。该公司上市的两种疗法是Galafold®，这是第一种针对具有可接受遗传变异的法布里病患者和Pombiliti患者的口服单一疗法®+ Opfolda®，一种新疗法，旨在改善晚发庞贝病成年人对关键疾病相关组织中活性酶的吸收。
Galafold®（也称为 “migalastat”）已获得全球40多个国家的批准，包括美国（“美国”）、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）和日本。此外，加拉福尔德®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家被认定为孤儿药。
庞比利蒂®+ Opfolda®（也称为 “cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）于2023年在庞贝最大的三个市场获得批准：美国、欧盟和英国。全球卫生当局正在进行多项监管申报和报销程序。此外，Pombiliti®+ Opfolda®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家被认定为孤儿药。
该公司的累计赤字为 $2.7截至2024年3月31日为10亿美元，预计在截至2024年12月31日的财政年度内将出现亏损。该公司历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为其运营提供资金。
根据其目前的运营模式，该公司认为，包括预期收入在内的当前现金状况足以为公司至少未来12个月的运营和正在进行的研究计划提供资金。潜在的业务发展机会、管道扩张和对制造能力的投资可能会影响公司的长期资本需求。
2. 重要会计政策摘要
演示基础
随附的未经审计的合并财务报表是根据中期财务信息的美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）以及第10-Q表和第S-X条例第10-01条的说明编制的。因此，某些财务信息通常包含在根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中，但不是中期报告目的所必需的，因此被省略了。管理层认为，随附的未经审计的合并财务报表反映了所有调整，仅包括正常的经常性调整，这些调整是公允列报公司中期财务信息所必需的。管理层已确定该公司的运营 一该部分侧重于治疗一系列毁灭性的罕见病和孤儿病的先进疗法的发现、开发和商业化。
随附的未经审计的合并财务报表和相关附注应与公司截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的公司财务报表和相关附注一起阅读。有关公司会计政策的完整描述，请参阅截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告。
合并
合并财务报表包括公司及其子公司的账目。公司间账户和交易在合并中被清除。
外币交易
公司大多数外国子公司的本位币是其当地货币。对于以美元以外的本位币进行交易的非美国子公司，资产和负债按资产负债表日的当前汇率折算。收入和支出项目按加权平均外汇汇率折算
8

时期。将公司海外业务的财务报表折算成美元所产生的调整不包括在净收益的确定范围内，并记入累计其他综合收益，即股东权益的单独组成部分。非实体本位货币的交易将重新计量为本位货币，调整产生的损益记入其他支出。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响报告的资产和负债金额、财务报表日或有资产负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计有所不同。
现金、现金等价物、有价证券和限制性现金
公司将购买的所有在收购之日到期日为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物。有价证券包括到期日超过三个月的固定收益投资和其他可在既定市场轻松购买或出售的高流动性投资。这些投资被归类为可供出售的投资，并在公司的合并资产负债表上按公允价值报告。未实现的持股收益和亏损在公司合并综合亏损报表中的其他综合收益中列报。公允价值基于可用的市场信息，包括报价的市场价格、经纪商或交易商报价或其他可观察的输入。
限制性现金主要由为满足某些协议的要求而持有的资金组成，这些资金的使用受到限制，并作为其他非流动资产的一部分列入公司的合并资产负债表。
信用风险的集中度
公司面临信用风险集中的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券和应收账款。
该公司将现金和现金等价物保留在银行账户中，有时会超过联邦保险限额。该公司将其有价证券投资于高质量的商业金融工具。在本报告所述期间，公司均未确认此类账户的任何信用风险损失。该公司认为，其现金、现金等价物或有价证券不会面临重大信用风险。
截至2024年3月31日，该公司的应收账款主要来自加拉福德®在欧洲、美国和日本销售。公司定期评估其客户的财务实力，以确定预期损失准备金（如果有）。对于因名患者销售而产生的应收账款，付款条件是预先确定的，公司会定期评估每位客户的信誉。截至2024年3月31日，公司的可疑账款备抵金为美元0.1百万。
收入确认
该公司在以商业方式或通过有偿抢先体验计划提供产品的情况下，已录得销售收入。产品订单通常来自分销商和药房，最终付款人通常是政府当局。
公司在履行对客户的义务时确认收入，这种履行义务发生在药房或分销商获得对产品的控制权的时候。交易价格根据公司客户合同中的固定对价确定，并扣除可变对价（主要包括第三方折扣和回扣）的估计值后入账。在确认销售收入时，已确定的可变对价被记录为收入减少。公司确认收入的前提是未来一段时间内可能不会发生重大收入逆转。这些估计值可能与收到的实际对价有所不同。公司在每个报告期对这些估计值进行评估，以反映已知的变化。
9

下表汇总了公司按产品分列的净产品销售额：
截至3月31日的三个月
（以千计）20242023
Galafold®
$99,359 $86,112 
庞比利蒂®+ Opfolda®
11,044 158 
产品净销售总额$110,403 $86,270 
下表汇总了按地理区域分列的公司净产品销售额：
截至3月31日的三个月
（以千计）20242023
美国$37,375 $28,831 
前美国73,028 57,439 
产品净销售总额$110,403 $86,270 
库存和销售商品成本
库存按成本和可变现净值中较低者列报，由先入先出法确定。定期审查库存，以根据预计的销售活动和产品保质期确定流动缓慢或过时的库存。在评估已生产库存的可回收性时，要考虑将来销售相关库存获得收入的可能性，并减记库存数量超过预期需求的库存价值。在公司的合并运营报表中，过期库存将被处置，相关成本被确认为销售商品的成本。
商品销售成本包括库存销售成本、制造和供应链成本、产品运输和装卸成本、多余和过期库存准备金以及应付特许权使用费。庞比利蒂的一部分®+ Opfolda® 在监管部门批准之前，库存被列为研发成本，因此，销售商品的成本和相关的毛利率不一定代表未来的销售成本和毛利率。
最近的会计发展——2024年通过的指导方针
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了第2023-07号会计准则更新（“ASU”），即分部报告（主题280）：对可报告的细分市场披露的改进。修正案扩大了可申报分部的披露要求，主要是通过加强对重大分部支出的披露。除其他外，修正案要求披露首席运营决策者的头衔和职位，并要求拥有单一可报告细分市场的公共实体提供本次更新要求的所有披露以及主题280中现有的细分市场披露。2023年12月15日之后开始的财政年度需要进行年度披露，2024年12月15日之后开始的财政年度内需要进行中期披露。除非不切实际，否则需要追溯性申请，并且允许提前收养。该公司于2024年1月1日通过了该指导方针。本ASU仅适用于披露要求，公司将提供所需的年度披露作为2024年10-K表年度报告的一部分，并作为2025年10-Q表季度报告的一部分提供所需的中期披露。
最近的会计发展——指导方针尚未通过
2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 第 2023-09 号所得税（主题 740）：I对所得税披露的改进。亚利桑那州立大学要求披露已缴纳的分类所得税，为有效税率对账的组成部分规定了标准类别，并修改了其他与所得税相关的披露。亚利桑那州立大学2023-09对2024年12月15日之后开始的财政年度有效，必须前瞻性地适用，可以选择追溯申请，并且允许提前采用。该指导方针的通过预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。
10

3. 现金、现金等价物、有价证券和限制性现金
截至2024年3月31日，该公司持有美元209.8百万美元现金和现金等价物以及美元29.8数百万种有价证券，在公司的合并资产负债表上按公允价值列报。未实现的持股收益和亏损通常在合并综合亏损报表中的其他综合收益中列报。如果有价证券的公允价值低于公司成本基础的下降被确定为非暂时性的，或者如果可供出售债务证券的公允价值被确定为低于摊销成本，并且公司打算或很有可能在收回之前出售该证券，但不被视为信用损失，则此类证券将减记为新成本基础的估计公允价值和减记金额作为减值费用包含在合并运营报表中。如果确定可供出售债务证券的未实现亏损是信用损失造成的，则公司将确认补贴，相应的信用损失将纳入合并运营报表。
公司定期将多余的运营现金投资于主要金融机构的存款、货币市场基金、美国政府发行的票据以及固定收益投资和美国债券基金，这两种基金都可以在成熟的市场上轻松购买和出售。该公司认为，根据公司政策，证券的信用评级很高，因此其持有这些金融工具所产生的市场风险已得到缓解。原始到期日超过三个月但少于一年的投资被归类为活期投资。
除非下文另有说明，否则现金、现金等价物和有价证券被归类为流动证券，包括以下内容：
 截至 2024 年 3 月 31 日
（以千计）成本格罗斯
未实现
获得		格罗斯
未实现
损失		公平
价值
现金和现金等价物$209,761 $— $— $209,761 
商业票据25,718 — (4)25,714 
美国政府机构债券3,978 — (1)3,977 
货币市场100 — — 100 
存款证51 — — 51 
$239,608 $— $(5)$239,603 
包含在现金和现金等价物中$209,761 $— $— $209,761 
包含在有价证券中29,847 — (5)29,842 
现金、现金等价物和有价证券总额$239,608 $— $(5)$239,603 

 截至 2023 年 12 月 31 日
（以千计）成本格罗斯
未实现
获得		格罗斯
未实现
损失		公平
价值
现金和现金等价物$246,994 $— $— $246,994 
商业票据14,651 12 — 14,663 
国库法案12,944 2 — 12,946 
美国政府机构债券11,450 — (4)11,446 
货币市场100 — — 100 
存款证51 — — 51 
$286,190 $14 $(4)$286,200 
包含在现金和现金等价物中$246,994 $— $— $246,994 
包含在有价证券中39,196 14 (4)39,206
现金、现金等价物和有价证券总额$286,190 $14 $(4)$286,200 
11

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中， 不已实现的收益或损失。出售证券的成本基于特定的识别方法。
截至2024年3月31日，有价证券的未实现亏损头寸反映了暂时的减值，不是信用损失造成的。此外，由于这些头寸处于亏损状态不到十二个月，而且公司不打算在收回之前出售这些证券，因此亏损被确认为其他综合收益的一部分。这些有价证券在未实现亏损头寸中的公允价值为美元29.7百万和美元11.4截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，分别为 100 万。
下表提供了合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账情况，这些对账总额等于合并现金流量表中显示的相同金额的总和。
截至3月31日，
（以千计）20242023
现金和现金等价物$209,761 $160,602 
受限制的现金3,033 4,381 
合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金$212,794 $164,983 
4. 库存
下表汇总了公司在每个指定时期的库存组成部分：
（以千计）2024年3月31日2023年12月31日
原材料$31,613 $30,230 
在处理中工作22,146 22,597 
成品7,000 6,869 
库存总额$60,759 $59,696 
该公司的库存储备为 $2.9百万和美元0.5截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，分别为 100 万。
5. 债务
下表汇总了公司在每个指定时期的债务：
（以千计）2024年3月31日2023年12月31日
2029 年到期的高级有担保定期贷款：
校长$400,000 $400,000 
减去：债务折扣 (1)
(9,230)(9,652)
减去：递延融资 (1)
(2,379)(2,490)
长期债务的净账面价值$388,391 $387,858 
______________________________
(1)在公司的合并资产负债表中包含在长期债务中，并使用实际利率法在2029年到期的优先有担保定期贷款的剩余期限内摊销为利息支出。
12

利息支出
下表分别列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中与公司债务相关的已确认利息支出：
截至3月31日的三个月
（以千计）20242023
合同利息支出$11,974 $11,230 
债务折扣的摊销$422 $381 
递延融资的摊销$109 $286 
6. 重组
在2024年第一季度，重组费用主要与一项通过放弃来降低运营成本的计划有关 一该公司认为不再需要进行运营的租约。
相关负债记入应计负债 公司合并资产负债表中的费用和其他流动负债。 产生的费用总额汇总如下：
（以千计）其他设施和非租赁成本加速折旧总计
截至 2023 年 12 月 31 日的余额
$— $— $— 
重组费用3,201 2,844 6,045 
非现金物品— (2,844)(2,844)
现金已结算(310)— (310)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额
$2,891 $— $2,891 
7. 股票薪酬
经修订和重述的 2007 年股权激励计划（“计划”）规定向员工、董事、顾问和顾问授予限制性股票单位和购买公司普通股的期权，价格由董事会决定。该计划旨在鼓励公司的员工和顾问拥有股票，并为他们提供额外的激励措施，以促进企业的成功。董事会或其委员会负责确定授予期权的个人、每个人将获得的期权数量、每股期权价格以及每个期权的行使期。
股票期权补助
授予的股票期权的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估算的，其加权平均假设如下：
 截至3月31日的三个月
 20242023
预期的股价波动57.2 %59.3 %
无风险利率4.0 %3.9 %
期权的预期寿命（年）5.65.5
每股预期年度分红$— $— 
 截至2024年3月31日的三个月公司股票期权摘要如下：
13

的数量
股份		加权平均练习
价格		剩余加权平均值
年份		聚合
固有的
价值
 （以千计）  （单位：百万）
未偿还期权，2023 年 12 月 31 日23,002 $11.69   
已授予4,033 $14.23   
已锻炼(439)$7.86   
被没收(271)$12.56   
已过期(20)$17.28 
未偿还期权，2024 年 3 月 31 日26,305 $12.13 6.4$23.9 
已归属和未归属预计将于 2024 年 3 月 31 日归属24,409 $12.08 6.2$23.5 
可于 2024 年 3 月 31 日行使15,979 $11.60 4.9$22.3 
截至2024年3月31日，与授予的非既得股票期权相关的未确认薪酬成本总额为美元52.5百万，预计将在加权平均期内确认 三年.
限制性股票单位 和基于业绩的限制性股票单位（统称为 “RSU”）
根据本计划授予的RSU通常需要分级归属，并取决于员工的持续服务。如果在解除授予限制之前终止雇佣关系，则RSU通常会被没收。公司按比例在归属限制失效期间支出限制性股票单位的成本，该成本确定为授予之日限制性股票单位所依据的普通股的公允市场价值。 截至2024年3月31日的三个月，该计划下的非既得RSU活动摘要如下：
的数量
股份		加权
平均补助金
日期博览会
价值		加权
平均值
剩余的
年份		聚合
固有的
价值
（以千计）（单位：百万）
截至 2023 年 12 月 31 日的非归属单位10,033 $13.37   
已授予3,251 $15.35   
既得(3,332)$13.49   
被没收(393)$14.66   
截至 2024 年 3 月 31 日的非归属单位9,559 $13.92 2.5$112.6 
截至 2024 年 3 月 31 日，有 $77.7数百万美元的未确认薪酬成本与基于服务的归属条件的未归属限制性单位有关。这些成本预计将在加权平均时间内确认 三年.
与股权奖励相关的薪酬费用
下表汇总了与公司合并运营报表中确认的与股权奖励相关的薪酬支出相关的信息：
 截至3月31日的三个月
（以千计）20242023
研发费用$4,871 $8,490 
销售费用、一般费用和管理费用25,932 26,404 
权益薪酬支出总额$30,803 $34,894 
14

8. 按公允价值计量的资产和负债
公司的金融资产和负债按公允价值计量，并按公允价值层次结构分类，公允价值层次结构定义如下：
第 1 级— 公司在计量之日能够获得的相同资产或负债在活跃市场上的报价。
第 2 级— 活跃市场中可直接或间接观察到的资产或负债报价以外的投入。
第 3 级— 无法观察到的资产或负债的输入。
下表列出了公司经常性资产和负债的公允价值摘要，按截至2024年3月31日这些衡量标准所属的公允价值层次结构中的水平汇总：
（以千计） 第 1 级第 2 级总计
资产：  
商业票据$— $25,714 $25,714 
美国政府机构债券— 3,977 3,977 
货币市场7,201 — 7,201 
 $7,201 $29,691 $36,892 
（以千计） 第 1 级第 2 级总计
负债：  
递延补偿计划负债$7,101 $— $7,101 
 $7,101 $— $7,101 
下表列出了公司经常性资产和负债的公允价值摘要，按截至2023年12月31日这些衡量标准所处的公允价值层次结构中的水平汇总：
（以千计）第 1 级第 2 级总计
资产：
商业票据$— $14,663 $14,663 
国库法案— 12,946 12,946 
美国政府机构债券— 11,446 11,446 
货币市场7,631 — 7,631 
 $7,631 $39,055 $46,686 
（以千计）第 1 级第 2 级总计
负债：   
递延补偿计划负债7,531 — 7,531 
 $7,531 $— $7,531 
15

递延薪酬计划负债作为公司合并资产负债表中其他非流动负债的组成部分入账。截至2024年3月31日或2023年12月31日，该公司没有任何三级资产或负债。
现金、货币市场基金和有价证券
公司将其在公允价值层次结构中的现金归类为1级，因为这些资产是使用计量日相同资产在活跃市场上的报价进行估值的。该公司将其对有价证券的投资视为可供出售，并将这些资产和公允价值层次结构中的货币市场基金归类为二级，主要使用非活跃市场的经纪人报价对这些证券进行估值。
9. 每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损
下表提供了计算每股普通股普通股基本亏损和摊薄后净亏损时使用的分子和分母的对账情况：
 截至3月31日的三个月
（以千计，每股金额除外）20242023
分子：  
归属于普通股股东的净亏损$(48,419)$(52,932)
分母：
已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后的普通股302,903,009 291,336,750 
稀释性普通股等价物将包括已发行普通股期权和未归属的限制性股票单位的稀释效应。由于具有反稀释作用，所有时期的摊薄后每股收益分母均不包括潜在的稀释性普通股等价物。已发行的加权平均普通股包括行使价为美元的未偿还的预先注资认股权证0.01.
下表列出了由于使用库存股方法具有反稀释性而被排除在计算之外的潜在普通股股份：
 截至3月31日，
（以千计）20242023
购买普通股的期权26,305 23,437 
未归属的限制性股票单位9,559 9,430 
可能可发行的股票总数35,864 32,867 

16

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下讨论应与本10-Q表季度报告中未经审计的合并财务报表及其附注以及我们截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。我们在本节中所作的一些陈述是联邦证券法所指的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论，请参阅本10-Q表季度报告中题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分。某些风险因素可能导致实际结果、业绩或成就与以下讨论所表达或暗示的结果存在重大差异。有关此类风险因素的讨论，请参阅我们截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分。
概述
我们是一家以患者为中心的全球生物技术公司，专注于发现、开发和交付用于罕见疾病的新药。我们力求提供最高质量的疗法，这些疗法有可能过时当前的治疗方法，为患者带来显著的益处，并成为一流或一流的疗法。我们上市的两种疗法是 Galafold®，这是第一种针对具有可接受遗传变异的法布里病患者和Pombiliti患者的口服单一疗法®+ Opfolda®，一种新疗法，旨在改善晚发庞贝病成年人对关键疾病相关组织中活性酶的吸收。
Galafold®（也称为 “migalastat”）已获得全球40多个国家的批准，包括美国（“美国”）、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）和日本。此外，加拉福尔德®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家被认定为孤儿药。
庞比利蒂®+ Opfolda®（也称为 “cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）于2023年在庞贝最大的三个市场获得批准：美国、欧盟和英国。全球卫生当局正在进行多项监管申报和报销程序。此外，Pombiliti®+ Opfolda® 已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家被认定为孤儿药。
我们的战略
我们的战略是通过内部开发、联合开发、收购或获得许可的产品和候选产品，为罕见病患者创造、制造、测试和提供最高质量的药物。我们正在利用我们的全球能力开发和扩大我们在法布里病和庞贝病方面的特许经营权，重点研究下一代疗法和新技术。
我们的主要进展包括：
•法布里病在商业和监管方面取得成功。在截至2024年3月31日的三个月中，加拉福尔德®收入为9,940万美元的合并收入，与去年同期相比增加了1,320万美元。我们继续看到强劲的商业势头，并将业务扩展到其他地区。
•庞贝病计划的里程碑。在截至2024年3月31日的三个月中，庞比利蒂®+ Opfolda®收入为1,100万美元的合并收入。Pombiliti®+ Opfolda®于2023年6月获得欧盟委员会（“EC”）的批准，于2023年8月获得英国药品和保健产品监管局（“MHRA）” 的批准，并于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准。
•管道的发展和增长。我们正在利用我们的全球能力开发和扩大我们在法布里病和庞贝病方面的特许经营权，重点研究下一代疗法和新技术。
•财务实力。截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为2.396亿美元。
17

 我们的商业产品和候选产品
Galafold® (migalastat HCl) 用于治疗法布里病
我们的口服精准医学 Galafold®2018年8月，美国食品药品管理局加速批准用于治疗根据体外分析数据确诊为法布里病且具有适宜的半乳糖苷酶α基因（“GLA”）变异的成年人。加拉福尔德®2016 年 5 月，欧盟和英国批准作为一线疗法，用于对年龄在 16 岁及以上、确诊为法布里氏病且具有适宜变异体的成人和青少年进行长期治疗。全球40多个国家已获得上市许可以及12岁及以上体重45千克或以上的青少年的许可。我们计划继续推出 Galafold®在其他国家，包括12岁及以上的青少年。
作为一种口服单一疗法，Galafold®旨在结合并稳定在基于良好实验室规范（“GLP”）细胞的适应性试验中被确定为适合的遗传变异患者的内源性 α-半乳糖苷酶 A（“α-GAL A”）酶。
法布里病的下一代
我们致力于为所有法布里病患者持续创新。作为我们长期承诺的一部分，我们还在继续发现治疗法布里病的下一代基因药物。
庞比利蒂®（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（miglustat）用于治疗庞贝病
我们利用我们的生物制剂能力开发了 Pombiliti®+ Opfolda®，一种晚发庞贝病的新型治疗模式。庞比利蒂®+ Opfolda®于 2023 年 6 月获得欧盟的批准，2023 年 8 月获得 MHRA 的批准，2023 年 9 月获得 FDA 的批准。目前正在向全球卫生当局提交更多监管申报和报销程序。
庞比利蒂®+ Opfolda®由一种独特设计的 rhGaA 酶 cipaglucosidase alfa-atga 组成，具有优化的碳水化合物结构，可增强溶酶体的吸收，与起到酶稳定剂作用的 miglustat 联合使用。Miglustat 与 cipaglucosidase alfa-atga 结合并稳定 cipaglucosidase alfa-atga，减少循环中 rhGaA 的失活，从而改善关键疾病相关组织对活性酶的吸收。Miglustat 不是直接有助于减少糖原的活性成分。
此外，正在对晚发的庞贝病（“LOPD”）和婴儿发作的庞贝病（“IOPD”）人群的儿科患者进行临床研究。
庞贝病的下一代
我们致力于为所有庞贝病患者持续创新。作为我们长期承诺的一部分，我们还在继续发现针对庞贝病的下一代基因药物。
战略联盟和安排
我们将继续酌情评估业务发展机会，以建立股东价值，为我们提供开发和销售以罕见病和孤儿病为重点的技术或产品所需的财务、技术、临床和商业资源及知识产权。我们正在定期探索潜在的合作、联盟和其他各种业务发展机会。这些机会可能包括业务合并、合作伙伴关系、对某些资产进行战略性授权，或收购临床前阶段、临床阶段或已上市的产品或新技术，这些产品或新技术符合我们为罕见病和孤儿病患者开发和提供疗法的战略计划。
18

合并经营业绩
与 2023 年 3 月 31 日相比，截至 2024 年 3 月 31 日的三个月
下表提供了公司的部分财务信息：
截至3月31日的三个月
（以千计）20242023改变
产品净销售额$110,403 $86,270 $24,133 
销售商品的成本13,567 6,942 6,625 
销售成本占产品净销售额的百分比12.3 %8.0 %4.3 %
运营费用：
研究和开发28,329 41,499 (13,170)
销售、一般和管理88,029 73,957 14,072 
应付或有对价公允价值的变动— 251 (251)
重组费用6,045 — 6,045 
折旧和摊销2,154 1,257 897 
其他费用：
利息收入1,540 2,199 (659)
利息支出(12,436)(11,844)(592)
其他费用(4,966)(5,938)972 
所得税（费用）补助(4,836)287 (5,123)
归属于普通股股东的净亏损$(48,419)$(52,932)$4,513 
产品净销售额。在截至2024年3月31日的三个月中，产品净销售额与去年同期相比增长了2410万美元。增长主要是由于Galafold的持续增长®在美国和欧洲以及Pombiliti的推出®+ Opfolda®在欧洲和美国
销售商品的成本。销售的商品成本包括制造成本以及与产品净销售相关的特许权使用费。销售成本占产品净销售额的百分比增长了4.3％，这主要是由于本期与验证工作相关的库存注销。
研究和开发费用。下表汇总了我们的主要发展计划和产生的第三方自付费用：
（以千计）截至3月31日的三个月
项目20242023
第三方直接项目费用  
Galafold®（法布里病）
$1,815 $2,644 
庞比利蒂®+ Opfolda®（庞贝病）
11,320 15,776 
临床前和其他项目617 600 
第三方直接项目支出总额13,752 19,020 
其他项目费用  
人事成本11,905 18,252 
其他费用2,672 4,227 
其他项目费用总额14,577 22,479 
研究和开发费用总额$28,329 $41,499 
研发成本减少了1,320万美元，主要是由我们的Pombiliti推动的®+ Opfolda®商业启动，减少了临床支出和支持研发工作的员工人数。
19

销售、一般和管理费用。 销售、一般和管理费用增加了1,410万美元，这主要是由支持我们商业发射活动的员工人数增加所导致的人事成本、未另行包含在研发费用中的批准后成本以及第三方专业费用所致。
重组费用。 在2024年第一季度，重组费用主要与一项计划有关，该计划旨在通过放弃我们认为对我们的运营不再有用的租约来降低运营成本。
所得税支出。我们在不同的司法管辖区都要缴纳所得税。我们的纳税义务在很大程度上取决于税前收益在我们经营的许多司法管辖区之间的分配。
流动性和资本资源
由于我们投入了大量的研发支出，以及建立商业组织以支持Galafold推出的支出®还有 Pombiliti®+ Opfolda®，自2002年成立以来，我们一直没有盈利，也产生了营业亏损。我们历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为我们的业务提供资金。
流动性来源
2022年11月，我们与高盛公司签订了销售协议。有限责任公司将制定一项市场股票计划（“ATM计划”），根据该计划，我们可以提议出售总发行收益不超过2.5亿美元的普通股。截至2024年3月31日，根据自动柜员机计划，共有价值1.844亿美元的股票可供发行和出售。
现金流讨论
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.396亿美元。我们将超过当前流动性和资本保值需求的现金投资于各种计息工具，包括美国政府机构的债务和货币市场账户。只要有可能，我们力求将集中度和风险程度的潜在影响降至最低。尽管我们与金融机构的现金余额超过保险限额，但我们预计此类现金余额不会有任何损失。有关现金、现金等价物和有价证券的更多详情，请参阅 “— 注释3。现金、现金等价物、有价证券和限制性现金”，载于我们的合并财务报表附注。
用于经营活动的净现金
截至2024年3月31日的三个月，运营中使用的净现金为2970万美元。用于运营的净现金的组成部分包括截至2024年3月31日的三个月净亏损4,840万美元以及运营资产和负债变动净减少2,230万美元，被3,080万美元的股票薪酬和1,020万美元的其他非现金调整所抵消。 运营资产和负债的变化主要是由于与支付庞比利蒂款项相关的应付账款和应计费用减少了2450万美元®+ Opfolda®发射活动和人员费用.
截至2023年3月31日的三个月，运营中使用的净现金为1,810万美元。运营中使用的净现金的组成部分包括截至2023年3月31日的三个月净亏损5,290万美元，被3,490万美元的股票薪酬、310万美元的其他非现金调整所抵消，以及主要由于库存增加而导致的运营资产和负债变动净增加320万美元.
投资活动提供的净现金
截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为750万美元。我们的投资活动主要包括投资的购买、销售和到期日以及资本支出。投资活动提供的净现金反映了出售和赎回有价证券的3,890万美元，部分抵消了以下因素 2960 万美元 用于购买有价证券和 180 万美元 用于资本支出。
截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为3630万美元。我们的投资活动主要包括投资的购买、销售和到期日以及资本支出。提供的净现金
20

通过投资活动反映了出售和赎回有价证券的5,490万美元，部分抵消了购买有价证券的1,670万美元和资本支出的190万美元。
用于融资活动的净现金
截至2024年3月31日的三个月，用于融资活动的净现金为1,330万美元。融资活动中使用的净现金主要反映了对1,670万美元的既得限制性股票单位缴纳的预扣税，部分被行使股票期权的350万美元收益所抵消。
截至2023年3月31日的三个月，用于融资活动的净现金为780万美元。用于融资活动的净现金主要反映了对1,280万美元的既得限制性股票单位的购买，部分被行使股票期权的270万美元收益和减去发行成本后的240万美元与ATM计划发行股票相关的240万美元收益所抵消。
资金需求
我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额成本，这主要是由于研发费用，包括与进行临床试验相关的费用。我们未来的资本要求将取决于多种因素，包括：
•我们的候选药物临床试验的范围、进展、结果和成本；
•为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本，包括制造Pombiliti的成本® （也称为 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我们可能会不时确定的候选药物的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管部门批准和将此类疗法商业化的能力；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•与审查我们的候选产品有关的监管标准的任何变化；
•影响我们制造、运输、测试、开发或商业化产品（包括 Galafold）能力的法律、法规或法规的任何变化®，Pombiliti®+ Opfolda®，或我们的候选产品；
•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
•竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
•对我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；
•我们成功将 Galafold 商业化的能力®(也称为 “盐酸米加拉司他”);
•我们成功将 Pombiliti 商业化的能力®+ Opfolda®如果监管申请获得批准，则在欧盟、英国和美国以及其他地方（统称为 “AT-GAA”）；
•我们制造或提供足够的临床或商业产品的能力，包括Galafold® 还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们获得 Galafold 补偿的能力®还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们满足上市后承诺或要求Galafold持续获得监管部门批准的能力®还有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我们获得Galafold市场认可的能力®还有 Pombiliti®+ Opfolda®或开发或收购的任何其他已获得监管部门批准的产品；
•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔（包括Hatch-Waxman诉讼）的费用；
•已经或可能对我们提起的诉讼的影响，或者我们正在或可能对他人提起的诉讼的影响，包括Hatch-Waxman诉讼；
•我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术；
21

•我们成功地将收购的产品和技术整合到我们的业务中，或者成功地从我们的业务中剥离或许可现有产品和技术的能力，包括我们无法完全实现交易的预期收益或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性；
•我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者那里获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力；
•与新兴环境、社会和治理标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力，包括地方、州和国家层面的气候报告要求；
•我们成功保护我们的信息技术系统并不间断地维护我们的全球运营和供应链的能力；
•我们准确预测收入、运营支出或其他影响盈利能力的指标的能力；
•外币汇率的波动；以及
•会计准则的变化。
我们可能会通过公共或私人债务或股权融资寻求额外资金。根据我们目前的运营模式，我们认为当前的现金状况，包括预期收入，足以为我们至少未来12个月的运营和正在进行的研究计划提供资金。业务发展合作、管道扩张和制造能力投资的潜在影响可能会影响我们的长期资本需求。
关键会计政策和重大判断 
对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，该财务报表是我们根据美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产负债数额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和支出。我们会持续评估我们的估计和判断，并在必要时做出更改。我们的估算基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
在截至2024年3月31日的三个月中，我们在重要会计政策和估算中披露的项目没有重大变化 “—附注2”。公司财务报表的 “重要会计政策摘要”，载于公司截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告。
最近的会计公告
请参阅 “—注释 2。合并财务报表附注中的 “重要会计政策摘要”。
22

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告第二部分第7A项 “市场风险的定量和定性披露” 总结了我们的市场风险及其管理方式。截至2024年3月31日，自2023年12月31日以来，我们的市场风险或对此类风险的管理没有实质性变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
截至本10-Q表季度报告所涉期末，在我们的首席执行官兼首席财务官的监督下，对我们的披露控制和程序（根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的有效性进行了评估，我们的管理层也参与了这项评估。根据该评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至该期末，我们的披露控制和程序可以有效地及时记录、处理、总结和报告我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息，并且可以有效确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累和传达致我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官（视情况而定），以便及时就所需的披露做出决定。
在本报告所涵盖的财政季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
2022年第四季度，公司收到了美国梯瓦制药有限公司（“Teva”）、奥罗宾多制药有限公司（“Aurobindo”）和Lupin Limited（“Lupin”）的第四段认证通知信，内容涉及向美国食品药品管理局提交的申请批准上市仿制药Galafold的缩写新药申请（“ANDA”）®。2022年11月，该公司在美国特拉华特区地方法院对Teva、Lupin和Aurobindo提起了四起诉讼，理由是他们侵犯了其在橙皮书中列出的专利。2023年第四季度，下令暂停对卢平的诉讼。此外，在2024年第一季度，向法院提交了一项规定并得到主审法官的批准，根据该条款，双方同意接受公司对争议条款的定义。因此，原定的马克曼听证会被认为没有必要，因此被取消。该公司已经并将继续大力执行其Galafold®知识产权。
第 1A 项。风险因素
我们先前在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
近期未注册证券的销售
没有。
23

发行人购买股票证券
下表提供了有关在截至2024年3月31日的三个月内购买普通股的某些信息：
时期
购买的股票总数 (1)
每股支付的平均价格作为公开宣布的计划或计划的一部分购买的股票总数计划或计划下可能购买的股票的最大数量（或近似美元价值）
2024 年 1 月 1 日至 2024 年 1 月 31 日852,344 $13.60 — — 
2024 年 2 月 1 日至 2024 年 2 月 29 日125,353 $13.76 — — 
2024 年 3 月 1 日至 2024 年 3 月 31 日229,947 $12.00 — — 
总计1,207,644 $13.31 — — 
______________________________
(1)代表为支付与限制性股票单位归属相关的税款而预扣的普通股
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
没有。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易计划
在本报告所涵盖的季度期间, 任何董事或高级职员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）均未采用、修改或终止 “第10b5-1条交易安排” 或 “非规则10b5-1交易安排”，” 正如S-K法规第408 (a) 项中对每个术语的定义一样。
24

第 6 项。展品
展览
数字		 描述
31.1 
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席执行官进行认证
   
31.2 
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席财务官进行认证
   
32.1 
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官和首席财务官进行认证
   
101.INS
内联 XBRL 实例文档-该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中
101.SCH 内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101. 实验室 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
101.DEF 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
104封面交互式数据文件（采用内联 XBRL 格式并包含在附录 101 中）




25

签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促成由经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC.
  
日期：2024年5月9日来自：/s/ 布拉德利·坎贝尔
  布拉德利·坎贝尔
  总裁兼首席执行官
  （首席执行官）
  
日期：2024年5月9日来自：/s/ 西蒙·哈福德
  西蒙·哈福德
  首席财务官
  （首席财务官）

26