附录 99.1
argenx 公布了 2024 年第一季度财务业绩， 提供业务最新情况
第一季度全球产品净销售额为3.98亿美元
美国食品和药物管理局正在对 CIDP sBLA 进行审查，PDUFA 的目标行动 日期为 2024 年 6 月 21 日
有望在2024年第二季度提交预充注射器（PFS）的申请
管理层将于今天中部时间下午 2:30 主持电话会议 （美国东部时间上午 8:30）
欧洲中部时间 2024 年 5 月 9 日上午 7:00
荷兰阿姆斯特丹——致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）今天公布了其2024年第一季度业绩并提供了业务最新情况。
argenx首席执行官 蒂姆·范·豪威尔迈伦表示：“argenx团队在执行我们在年初制定的雄心勃勃的计划方面取得了重大进展。”“我们致力于为患者提供最广泛的转基因组产品，始终如一 提供安全性和有效性，这是我们前进的动力。VYVGART SC在我们本季度的增长中发挥了关键作用，扩大了处方者 群体的广度并吸引了新患者。我们在扩大 组织并为CIDP做准备的过程中，我们在GmG中建立的关系和关键的市场经验使我们能够取得成功。在生成了归档所需的数据之后，我们也很高兴能够推进我们的 预充注射器的开发，这将进一步改善患者体验。”
“未来的临床机会是广阔的 ——我们正在为多个项目的注册试验做准备，包括针对MMN的empasiprubart和治疗Sjogren 病的efgartigimod，以及已经在TED和血清阴性基因组中进行的试验。我们期待通过预计今年增加 第二阶段数据点来加深我们对fcRN的理解，同时通过将下一波的 分子带入临床，迅速努力兑现我们的创新承诺。”
2024 年第一季度和最近的业务更新
使用 VYVGART 吸引更多患者
VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）是针对新生儿 Fc 受体（fcRn）的同类首个 抗体片段，现在是第一个在两个适应症中获批的 fcRN 拮抗剂。VYVGART 已在全球30多个国家获准用于治疗全身性重症肌无力（GmG），并在日本获准用于原发性免疫血小板减少症（ITP）的 治疗。VYVGART皮下（SC）（依加替莫德α和透明质酸酶-qvfc）已获美国 （名为VYVGART® Hytrulo）、日本（作为VYVDURA®）和欧洲的批准，这使VYVGART成为唯一既可以静脉注射 又可以简单注射的GmG疗法。
| · | 2024 年第一季度 季度全球净产品销售额（包括 VYVGART 和 VYVGART SC）达到 3.98 亿美元 |
| · | VYVGART 于 2024 年 3 月 26 日在日本获准用于治疗 ITP，这标志着 ITP 首次在全球获批 |
| · | VYVGART 和 VYVGART SC 预计将于 2024 年批准 GmG 的其他监管决定，包括瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯和韩国的 VYVGART，以及通过 Zai Lab 在中国作出的 VYVGART SC |
| · | 针对慢性炎性脱髓鞘性 多发性神经病 (CIDP) 正在审查或计划提交多份VYVGART SC监管文件，包括： |
| o | 美国食品药品管理局正在审查补充生物制剂许可申请 (sBLA)， 《处方药使用者费用法》(PDUFA) 的目标行动日期为2024年6月21日 |
| o | 中国和日本完成了监管申报 |
| o | 预计到2024年底，欧洲和加拿大将提交监管文件 |
| · | VYVGART 在血清阴性 gMG 患者中的注册研究正在进行中，旨在将标签扩展到更广泛的 MG 人群 |
| · | 在 生物等效性和人为因素研究得出积极数据后，美国食品药品管理局预计将于2024年第二季度提交用于gMG和CIDP的VYVGART SC预充式注射器 |
推进当前管道
argenx 继续在其免疫学产品线中展现出广度和深度 ，并正在推进多个研发线中的候选产品。argenx 正在巩固其在 fcRN 生物学领域的领导地位，并预计到 2025 年，依加替莫德将在至少 15 种适应症中获得批准或正在接受评估。argenx 还在推进其早期阶段的研发项目，包括 empasiprubart (C2 抑制剂) 或）正在进行多灶性运动神经病变 （MMN）、延迟移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，argenx 正在评估 ARGX-119，这是一种用于先天性肌无力综合征 (CMS) 和肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 的肌肉特异性激酶 (musK) 激动剂。
| · | 在分析了RHO第二期研究的主要数据后，宣布决定将用于原发性干燥病（sJD）的依格替莫德的开发推进到 第三阶段 |
| · | Efgartigimod 治疗后 COVID-19 姿势性直立性心动过速 综合征 (PC-POTS) 的 2 期 Α研究的主要数据预计将于 2024 年第二季度发布 |
| · | ALKIVIA无缝的2/3期研究的主要数据预计将在2024年下半年推出，该研究评估了三种肌炎亚群 （免疫介导的坏死性肌病（IMNM））、抗合成酶综合征（ASYs）和DM |
| · | 评估大疱性类天疱疮（BP）中依加替莫德的巴拉德研究发展计划的最新进展预计将于 2024 年底公布 |
| · | 依加替莫德在甲状腺眼病（TED）中的注册研究正在进行中 |
| · | 根据ADDRESS（天疱疮）和ADVANCE SC（ITP）研究的经验对所有正在进行的研究进行了风险评估后，决定停止计划开发用于ANCA相关血管炎（AAV）的依格替莫德的计划 |
| · | 正在进行艾加替莫德治疗膜性肾病（MN）和狼疮肾炎 （LN）的概念验证研究，预计将于今年开始研究抗体介导的排斥反应（AMR）和新提名的适应症，即系统性硬化 （SSc） |
| · | 来自ARDA对MMN中empasiprubart的研究的完整2期头条数据（队列1和2）预计将于2024年发布； 队列2仍在进行中，将在3期研究开始之前确定剂量反应 |
| · | 用于评估 CMS 和 ALS 患者早期信号检测的 ARGX-119 1b/2a 期试验预计 将于 2024 年开始 |
利用可重复的创新手册推动长期管道 增长
argenx 继续投资其发现引擎 免疫学创新计划 (IIP)，以推动长期可持续的研发线增长。通过IIP，已提名了四种新的候选药物 ，其中包括：针对fcRn的 ARGX-213，进一步巩固了argenx在这一新类别药物中的领导地位； ARGX-121 和 ARGX-220，它们是同类首创靶标，扩大了argenx对整个免疫系统的关注范围；以及针对在炎症中起重要作用的 IL-6 的 ARGX-109。每个项目的研究性新药（IND）申请预计将于2025年底提交 。
任命医学博士布莱恩·科津为 董事会非执行董事
布莱恩·科津博士被任命为董事会非执行董事 兼研发委员会主席，任期四年。他目前是开发自身免疫和炎症性疾病疗法的公司的顾问。他之前的职位包括Nektar Therapeutics的首席医学官 和安进全球临床开发副总裁、炎症治疗领域负责人兼副总裁 和医学科学主管。
2024 年第一季度财务业绩
argenx SE
未经审计的简明合并利润表 或亏损表
| 三个月已结束 | ||||||||||||
| 3月31日 | ||||||||||||
| （以千美元计，股票和每股收益除外） | 2024 | 2023 | 方差 | |||||||||
| 产品净销售额 | $ | 398,283 | $ | 218,022 | $ | 180,261 | ||||||
| 协作收入 | 2,718 | 1,118 | 1,600 | |||||||||
| 其他营业收入 | 11,512 | 10,740 | 772 | |||||||||
| 总营业收入 | 412,513 | 229,880 | 182,633 | |||||||||
| 销售成本 | (43,178 | ) | (18,335 | ) | (24,843 | ) | ||||||
| 研究和开发费用 | (224,969 | ) | (165,855 | ) | (59,114 | ) | ||||||
| 销售、一般和管理费用 | (235,995 | ) | (149,172 | ) | (86,823 | ) | ||||||
| 合资企业投资的损失 | (1,792 | ) | (261 | ) | (1,531 | ) | ||||||
| 运营费用总额 | (505,934 | ) | (333,623 | ) | (172,311 | ) | ||||||
| 营业亏损 | $ | (93,421 | ) | $ | (103,743 | ) | $ | 10,322 | ||||
| 财务收入 | 38,895 | 16,588 | 22,307 | |||||||||
| 财务开支 | (512 | ) | (188 | ) | (324 | ) | ||||||
| 汇兑收益/（亏损） | (19,312 | ) | 11,165 | (30,477 | ) | |||||||
| 税前期间的亏损 | $ | (74,350 | ) | $ | (76,178 | ) | $ | 1,828 | ||||
| 所得税优惠/（费用） | $ | 12,753 | $ | 47,307 | $ | (34,554 | ) | |||||
| 该期间的损失 | $ | (61,597 | ) | $ | (28,871 | ) | $ | (32,726 | ) | |||
| 该期间的亏损可归因于： | ||||||||||||
| 父母的所有者 | $ | (61,597 | ) | $ | (28,871 | ) | $ | (32,726 | ) | |||
| 已发行股票的加权平均数 | 59,309,996 | 55,555,186 | 3,754,810 | |||||||||
| 每股基本和摊薄（亏损）（以美元计） | (1.04 | ) | (0.52 | ) | (0.52 | ) | ||||||
| 与 2023 年底和 2022 年底相比，现金、现金等价物和当前 金融资产的净增加/（减少） | (75,378 | ) | (185,035 | ) | 109,657 | |||||||
| 期末的现金和现金等价物以及流动金融资产 | 3,104,466 | 2,007,513 | ||||||||||
财务业绩的详细信息
截至2024年3月31日的三个月， 的总营业收入为4.13亿美元，而2023年同期为2.3亿美元，其中包括：
| · | 截至2024年3月31日的三个月，VYVGART和VYVGART SC的产品净销售额为3.98亿美元，而2023年同期为2.18亿美元。 |
| · | 截至2024年3月31日的三个月，合作收入为300万美元，而2023年同期的合作收入为100万美元。截至2024年3月31日的三个月的合作收入包括来自VYVGART在中国销售的200万美元特许权使用费 收入。 |
| · | 截至2024年3月31日的三个月，其他营业收入为1,200万美元，而2023年同期的 为1,100万美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，其他营业收入主要与研发税收优惠有关。 |
截至2024年3月31日的三个月， 的总运营支出为5.06亿美元，而2023年同期为3.34亿美元，主要包括 ：
| · | 截至2024年3月31日的三个月，销售成本为4,300万美元，而2023年同期为1,800万美元 。出售VYVGART和VYVGART SC时确认了销售成本。 |
| · | 截至2024年3月31日的三个月，研发费用为2.25亿美元 ，而2023年同期为1.66亿美元。研发费用主要涉及外部研发 费用和在各种适应症中进行依加替莫德临床开发以及扩大其他 临床和临床前候选药物所产生的人员开支。 |
| · | 截至2024年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为2.36亿美元，而2023年同期为1.49亿美元。销售、一般和管理费用主要涉及与VYVGART和VYVGART SC商业化相关的专业 和营销费用以及人事费用。 |
截至2024年3月31日的三个月，财务收入 为3,900万美元，而2023年同期为1,700万美元。财务收入的增加 主要是由于2023年7月一轮融资导致的现金、现金等价物和流动金融 资产的增加，利息收入的增加。
截至2024年3月31日的三个月，交易所亏损 为1,900万美元，而2023年同期 的汇兑收益为1,100万美元。汇兑损益主要归因于现金、现金等价物和以欧元计价的当前 金融资产的未实现汇率损益。
截至2024年3月31日的三个月， 的所得税优惠为1,300万美元，而2023年同期 的所得税优惠为4700万美元。截至2024年3月31日的三个月的所得税优惠包括600万美元的当期所得税支出 和1900万美元的递延税收优惠，而前一同期的当期所得税支出和5,800万美元的递延所得税收优惠 。
截至2024年3月31日的三个月， 的净亏损为6200万美元，而2023年同期为2900万美元。按每股加权平均值 计算，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，净亏损分别为1.04美元和0.52美元。
截至2024年3月31日，现金、现金等价物 和流动金融资产总额为31亿美元，而截至2023年12月31日为32亿美元。现金和现金等价物以及流动金融资产的减少源于经营活动中使用的净现金流。
财务指导
根据其目前的运营计划，argenx预计 其2024年的研发和销售、一般和管理费用总额将低于20亿美元。argenx预计， 将在2024年将高达5亿美元的净现金用于这些预期的运营费用以及营运资金和资本支出。
预计的2024年财务日历
| · | 2024 年 7 月 25 日：2024 年第二季度财务业绩和业务更新 |
| · | 2024 年 10 月 31 日：2024 年第三季度财务业绩和业务最新情况 |
电话会议详情
将在今天欧洲中部时间下午 2:30 /美国东部时间上午 8:30 举行的电话会议和网络直播演示中讨论2024年第一季度的财务业绩和业务更新。可以在argenx网站argenx.com/investors的 “投资者” 栏目上观看直播电话会议的网络直播 。网络直播的重播将在argenx网站上播放。
拨入号码：
请在实时通话前 15 分钟拨打电话。
| 比利时 | 32 800 50 201 |
| 法国 | 33 800 943355 |
| 荷兰 | 31 20 795 1090 |
| 英国 | 44 800 358 0970 |
| 美国 | 1 800 715 9871 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
关于 argenx
argenx 是一家全球性 免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人的生活。argenx 通过其免疫学创新计划 (IIP) 与领先的学术 研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合 。argenx 开发并正在美国、日本、以色列、欧盟、英国、中国和加拿大在全球 实现首批新生儿 Fc 受体 (fcRN) 阻滞剂的商业化。该公司正在评估埃夫加替莫德在多种严重的自身免疫 疾病中的应用，并在其治疗系列中推进几种早期实验药物。欲了解更多信息，请访问 www.argenx.com，然后在 LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook 和 YouTube 上关注我们。
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前瞻性陈述
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