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Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns：2024 年 5 月 11 日至 2025 年 5 月 11 日会员之间预付款的情况mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns：2025 年 5 月 11 日之后的预付款情景会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813US-GAAP：后续活动成员2024-04-150001267813MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-12-310001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员MRNS：收入利息融资协议成员2022-10-2800012678132022-11-012022-11-300001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-10-310001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-10-270001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-09-300001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-110001267813mrns: TermloanTranchec 会员2023-08-310001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813SRT: 最大成员mrns: TermloanTrancheb 会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-03-012022-03-310001267813US-GAAP：许可证会员MRNS：与 Tenacia 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分销和供应协议会员2023-05-012023-05-310001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2021-07-302021-07-300001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2021-07-300001267813MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-12-012022-12-310001267813mrns: 公开募股会员2022-11-012022-11-300001267813MRNS：发展与监管服务会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2024-01-012024-03-3100012678132024-03-3100012678132023-12-3100012678132023-01-012023-03-310001267813mrns: Marvinh.JohnsonJr.member2024-03-310001267813mrns: ElaneZickson 会员2024-03-310001267813mrns: ChristinaShafer 会员2024-03-310001267813mrns: Sarahnoonberg 会员2024-01-012024-03-310001267813mrns: Marvinh.JohnsonJr.member2024-01-012024-03-310001267813mrns: ElaneZickson 会员2024-01-012024-03-310001267813mrns: ChristinaShafer 会员2024-01-012024-03-3100012678132024-05-0300012678132024-01-012024-03-31xbrli: 股票iso421:USDiso421:EURxbrli: puremrns: itemmrns: 客户mrns: 产品mrns: trancheiso421:USDxbrli: 股票

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日

或者

☐	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到的过渡期

佣金文件编号 001-36576

MARINUS 制药公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）


特拉华		20-0198082
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

5 Radnor 企业中心，500 号套房

马森福德路 100 号

拉德诺, PA19087

（注册人主要行政办公室的地址，包括邮政编码）

注册人的电话号码，包括区号:(484) 801-4670

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元	MRNS	纳斯达克全球市场

用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。⌧ 是的 ☐没有。

用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。☒ 是的 ☐没有

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。


大型加速过滤器 ☐	加速过滤器	☐

非加速过滤器 ☒	规模较小的申报公司	☒

新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。◻

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。☐是的☒没有

截至2024年5月3日，注册人普通股的已发行股数，面值每股0.001美元，为： 54,933,774.

MARINUS 制药公司和子公司

10-Q 表格的索引

截至2024年3月31日的季度

第一部分 — 财务信息
第 1 项。	合并财务报表（未经审计）
	截至2024年3月31日和2023年12月31日的合并资产负债表	3
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并运营报表和综合亏损表	4
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表	5
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股东（赤字）权益合并报表	6
	合并财务报表附注	7
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	25
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	48
第 4 项。	控制和程序	48

第二部分 — 其他信息
第 1 项。	法律诉讼	49
第 1A 项。	风险因素	49
第 2 项。	未注册的股权证券销售和所得款项的使用	51
第 3 项。	优先证券违约	51
第 4 项。	矿山安全披露	51
第 5 项。	其他信息	52
第 6 项。	展品	53
	签名	54

除非上下文另有要求，否则本10-Q表季度报告中所有提及 “公司”、“Marinus”、“我们” 和 “我们的” 的内容均包括Marinus Pharmicals, Inc.及其全资子公司爱尔兰公司Marinus Pharmicals Emerald Limited。

第一部分

财务信息

第 1 项。合并财务报表

MARINUS 制药公司和子公司

合并资产负债表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）



	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	104,253	$	120,572
短期投资		9,000		29,716
应收账款，净额		3,513		3,799
库存		5,783		2,413
预付费用和其他流动资产		8,727		8,746
流动资产总额		131,276		165,246
财产和设备，净额		3,735		3,843
其他资产		2,339		1,819
总资产	$	137,350	$	170,908
负债和股东（赤字）权益
流动负债：
应付账款	$	6,125	$	4,003
应付票据的当前部分		15,401		11,551
应付收入利息融资的当期部分		2,511		2,211
应计费用		18,721		22,859
流动负债总额		42,758		40,624
扣除递延融资成本后的应付票据		58,072		61,423
应付收入利息融资，扣除递延融资成本		34,642		33,766
合同负债，净额		17,730		17,545
其他长期负债		582		785
负债总额		153,784		154,143
股东（赤字）权益：
普通股，$0.001面值； 150,000,000授权股份， 54,938,349发行和 54,931,042截至 2024 年 3 月 31 日的未缴款项以及 54,585,428发行和 54,578,121截至 2023 年 12 月 31 日未缴清		55		55
额外的实收资本		594,106		588,656
按成本计算的库存股， 7,3072024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的股票		—		—
累计其他综合亏损		—		(20)
累计赤字		(610,595)		(571,926)
股东（赤字）权益总额		(16,434)		16,765
负债和股东（赤字）权益总额	$	137,350	$	170,908

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月
	2024		2023

收入：
产品收入，净额	$	7,509	$	3,332
联邦合同收入		152		7,048
协作收入		18		—
总收入		7,679		10,380

费用：
研究和开发		24,118		27,933
销售、一般和管理		18,626		15,204
产品收入成本		756		206
支出总额		43,500		43,343
运营损失		(35,821)		(32,963)
利息收入		1,462		2,343
利息支出		(4,346)		(4,147)
其他收入，净额		36		37
适用于普通股股东的净亏损	$	(38,669)	$	(34,730)
每股信息：
普通股每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	(0.68)	$	(0.67)
基本和摊薄后的加权平均已发行股数		56,851,811		51,769,685
其他综合收入：
可供出售证券的未实现收益		20		74
综合损失总额	$	(38,649)	$	(34,656)

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月
	2024		2023
来自经营活动的现金流
净亏损	$	(38,669)	$	(34,730)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧和摊销		131		157
债务发行成本的摊销		609		480
收入利息融资债务的增加，扣除已支付的现金		1,065		1,440
短期投资折扣的摊销		(149)		(228)
股票薪酬支出		5,193		3,741
净合约资产/负债摊销		(337)		(413)
非现金租赁费用		47		53
非现金租赁负债		224		96
注销固定资产		—		62
运营资产和负债的变化：
净合约资产/负债		522		544
预付费用和其他流动资产、非流动资产、库存和应收账款		(3,833)		(8,963)
应付账款和应计费用		(2,264)		(3,717)
用于经营活动的净现金		(37,461)		(41,478)
来自投资活动的现金流
短期投资的到期日		20,885		—
购买短期投资		—		(51,995)
由（用于）投资活动提供的净现金		20,885		(51,995)
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		257		—
来自融资活动的其他现金流量		—		(174)
由（用于）融资活动提供的净现金		257		(174)
现金和现金等价物的净减少		(16,319)		(93,647)
现金和现金等价物——期初		120,572		240,551
现金和现金等价物——期末	$	104,253	$	146,904
现金流信息的补充披露
短期投资的未实现收益	$	20	$	74
在此期间为利息支付的现金	$	2,671	$	2,156

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并（赤字）权益报表

（以千计）

（未经审计）


												累积的
	A 系列						额外					其他				总计
	可转换优先股			普通股			付费		国库股			全面		累积的		股东
	股份	金额		股份	金额		资本		股份	金额		收入（亏损）		赤字		（赤字）权益
余额，2022 年 12 月 31 日	4,300	$	4,043	49,642,767	$	50	$	542,428	7,307	$	—	$	—	$	(430,521)	$	116,000
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,741	—		—		—		—		3,741
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	22,350		—		—	—		—		—		—		—
短期投资的未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		74		—		74
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(34,730)		(34,730)
余额，2023 年 3 月 31 日	4,300	$	4,043	49,665,117	$	50	$	546,169	7,307	$	—		74	$	(465,251)	$	85,085

余额，2023 年 12 月 31 日	—	$	—	54,578,121	$	55	$	588,656	7,307	$	—	$	(20)	$	(571,926)	$	16,765
股票薪酬支出	—		—	—		—		5,193	—		—		—		—		5,193
行使股票期权	—		—	57,665		—		257	—		—		—		—		257
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	295,256		—		—	—		—		—		—		—
短期投资的未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		20		—		20
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(38,669)		(38,669)
余额，2024 年 3 月 31 日	—	$	—	54,931,042	$	55	$	594,106	7,307	$	—	$	—	$	(610,595)	$	(16,434)

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并财务报表附注

1.业务和流动性描述

我们是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发治疗癫痫发作障碍的创新疗法，包括罕见的遗传性癫痫和癫痫持续状态（SE）。2022年3月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了我们的新药申请（NDA），使用ZTALMY®（加那唑酮）口服混悬液CV治疗两岁及以上患者与细胞周期素依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。ZTALMY是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，于2022年第三季度开始商业销售和发货。 2023年7月28日，欧盟委员会（EC）批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。我们与猎户座公司（Orion）签订了独家合作协议，将ZTALMY的加那索隆在欧洲商业化。猎户座正在为2024年在部分欧洲国家商业推出ZTALMY做准备。

我们还在开发用于治疗其他罕见遗传性癫痫，包括结节性硬化综合症（TSC）和治疗难治性癫痫持续状态（RSE）的加那索龙。SE 是一种危及生命的疾病，其特征是持续、长期的癫痫发作或快速反复发作，而不会干扰意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，这会导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的 SE 患者被归类为已建立癫痫持续状态 (ESE)，随后发展到至少一种二线抗癫痫药物但随后失效的患者被归类为患有 RSE。

我们正在开发适用于两种不同给药途径的加那索龙：静脉注射（IV）和口服。不同的配方旨在最大限度地提高加那索隆在急性和慢性护理中对成人和儿童患者群体的潜在治疗应用。虽然加那唑酮在治疗癫痫发作中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是由伽玛-氨基丁酸（GABA）的正变构调节引起的。_A）中枢神经系统（CNS）中的受体。Ganaxolone 是内源性神经类固醇别孕酮的合成类似物，同时靶向突触和突触外 GABA_A。这种独特的受体结合特征可能有助于神经活性类固醇在动物模型、临床试验或两者中表现出的抗惊厥、抗抑郁和抗焦虑作用。

流动性

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了由于出售优先审查凭证（PRV）获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月中，我们出现了净亏损。我们蒙受了净亏损 $38.7截至2024年3月31日的三个月，为百万美元。无法保证未来会实现盈利业务，如果实现，也无法持续下去。此外，加那唑酮（在美国CDD以外的适应症）的开发活动、临床和临床前测试以及商业化将需要大量的额外融资。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为美元610.6百万，我们预计未来将蒙受巨额损失。

我们计划将发行股权证券、发行债务、政府资助、合作、许可交易和其他商业交易或其他来源的收益以及产品销售收入相结合，为我们未来的运营提供资金。我们没有从运营中产生正现金流，也无法保证我们将成功地为加那唑酮的持续开发和商业化获得足够的融资。

管理层的运营计划是分析我们持续经营能力的基础，它涉及对未来现金流入和流出的金额和时间的估计。实际结果可能与运营计划有所不同。我们遵循财务会计准则委员会（FASB）会计准则编纂（ASC）主题205-40 “财务报表的列报——持续经营” 的规定，该规定要求管理层

评估我们在财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力。我们有现金和现金等价物以及美元的短期投资113.3截至 2024 年 3 月 31 日，百万人。我们认为，这笔款项不足以为本财务报表发布之日后一年的业务提供资金。因此，我们能否在这些财务报表发布之日起的一年内继续作为持续经营企业存在很大疑问。正在实施成本削减活动，预计影响将从2024年第二季度开始。管理层旨在进一步降低这种风险的计划包括确保未来从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业或战略交易或其他来源获得额外资金。但是，无法保证我们会成功筹集额外资金，也无法保证此类资金（如果有的话）将符合我们可接受的条件。我们已经并将继续评估备选方案，将我们的业务延长到财务报表发布之日起的一年之后。

2。重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表包括Marinus Pharmicals, Inc.（特拉华州的一家公司）的账目以及需要合并的全资子公司Marinus Pharmicals Emerald Limited（一家成立于2021年2月的爱尔兰公司）的账目。出于监管目的，Marinus Pharmicals Emerald Limited作为公司在欧盟开展业务。此处包含的未经审计的中期合并财务报表是根据美国证券交易委员会（SEC）的规章制度编制的。因此，它们不包括根据美国公认会计原则（GAAP）列报年度财务报表的财务状况、经营业绩和现金流所需的所有信息和披露。管理层认为，这些未经审计的中期合并财务报表反映了所有调整，主要包括正常的经常性应计费用，这些调整是公允列报我们在报告所述期间的财务状况、经营业绩和现金流所必需的。过渡期的经营业绩不一定代表全年的业绩。这些未经审计的中期合并财务报表应与截至2023年12月31日的年度经审计的财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。

估算值的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与此类估计值有所不同。

产品收入，净额

我们根据ASC 606（与客户签订合同的收入）确认ZTALMY的收入。我们的收入确认分析包括以下步骤：（i）确定合同中的承诺货物；（ii）确定承诺的货物是否是履约义务，包括它们是否能够区分；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）在我们履行每项履约义务时确认收入。

我们的第一款获美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY已于2022年第三季度开始商业销售和发货。我们有三顾客，一其中，直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini Pharmaceutical Services, LLC（Orsini）约占其中 99迄今为止我们 ZTALMY 收入的百分比。我们与Orsini签订的合同只有一项履约义务，即在收到采购订单后交付ZTALMY，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。当ZTALMY的控制权移交给Orsini时，我们确认ZTALMY的收入，即交付给Orsini。我们确认的交易价格

ZTALMY 的收入包括可变对价的估计。前往奥尔西尼的运费和手续费记为销售、一般和管理费用。可变考虑因素的组成部分包括：

贸易折扣和补贴。 我们提供合同折扣，包括激励性即时付款折扣和退款。这些潜在折扣均记录为确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入和应收账款的减少。我们使用预期价值法估算所有折扣和津贴的可变对价金额。

产品退货和召回。 我们根据我们的退货优惠政策提供 ZTALMY 退货。我们使用预期价值法估算了可能退还的ZTALMY金额，我们将该金额表示为相关ZTALMY收入确认期间ZTALMY收入的减少。如果发生召回，我们将立即通知Orsini，并将向Orsini偿还与召回相关的直接管理费用以及更换产品的费用。

政府回扣。 根据州医疗补助计划、医疗保险和Tricare零售退款计划，我们有折扣义务的约束。我们估算了与这些折扣计划相关的储备金，并将这些债务记录在确认相关收入的同一时期，从而导致ZTALMY收入减少。

患者援助. 我们提供自愿自付患者援助计划，旨在提供资金向符合条件的患者提供援助，支付付款人要求的处方药共同付款，现金支付者的优惠券计划。该援助的当前负债的计算基于对索赔的估算以及我们预计收到的与ZTALMY相关的每项索赔的费用，这些索赔已被确认为产品收入，但在每个报告期结束时仍保留在分销渠道库存中。

联邦合同收入

我们在发生允许的研发费用期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入，与该收入相关的应收账款包含在扣除中期合并资产负债表的应收账款中。该收入不在ASC 606（与客户签订合同的收入）的范围内。

短期投资

我们将短期投资归类为可供出售证券，其中包括美国政府机构债务证券和原始到期日超过三个月的美国国债证券。这些证券按公允市场价值记账，未实现损益在股东权益中的其他综合亏损和累计其他综合收益（亏损）中报告。截至2024年3月31日，我们所有的投资本质上都是短期的。

应收账款，净额

与ZTALMY销售相关的净贸易应收账款，记录在合并资产负债表上的净应收账款约为美元2.8百万和美元2.6截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，分别为 100 万。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，我们有不可疑账户备抵金。可疑账户备抵金是根据我们对客户信贷价值和财务状况、应收账款账龄以及总体经济环境的评估来确定的。任何备抵都会将应收账款净额减少到预期收取的数额。我们有三顾客，一其中，直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini Pharmaceutical Services, LLC（Orsini）约占其中 99占我们迄今为止ZTALMY收入的百分比。Orsini 的付款条件是 30 天自发货之日起。

不包括净贸易应收账款、应收账款，净额是指根据BARDA合同条款预计将向我们偿还的有效支出以及根据合作协议（注12）Orion Corporation（Orion）应付给我们的当期款项，净额是指根据BARDA合同应向我们偿还的有效支出。

库存

库存使用实际成本记录，可能包括原材料（ganaxolone API）、在制品和制成品。在2022年3月美国食品药品管理局批准ZTALMY之后，我们开始对与ZTALMY相关的库存进行资本化，因为相关成本预计可以通过ZTALMY的商业化和随后的销售来收回。在FDA批准ZTALMY之前, 费用估计约为 $2产生了数百万美元用于商业销售的产品和材料，并包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品成本收入最初反映了较低的平均单位材料成本，并将继续反映到2024年第二季度材料平均单位成本的降低，因为先前的支出库存用于商业生产并出售给客户。

债务发行成本

与应付票据（附注10）和应付收入利息融资（附注11）相关的债务发行成本在相应融资安排的期限内使用实际利息法摊销为利息支出。减去相关摊销后的债务发行成本将从相关债务的账面价值中扣除。

合同负债，净额

在我们根据合同条款完成对客户的履行义务之前，如果从客户那里收到对价或无条件地应付该对价，则将记录合同责任。预计在资产负债表日期后的12个月内被确认为收入或支出减少的合同负债被归类为流动负债。在资产负债表日后的12个月内预计不会被确认为收入的合同负债被归类为长期负债。根据ASC 210-20，截至2024年3月31日，我们的合同负债被我们的合同资产部分抵消，附注12中进一步讨论了这一点。

与收入、利息融资和非现金利息支出相关的负债

2022年10月，我们确认了与Sagard Healthcare Royalty Partners, LP（Sagard）根据ASC 470-10签订的收入利息融资协议相关的负债黛布t 和 ASC 835-30 利息-利息归类。根据收入利息融资协议的条款，我们从萨加德获得的初始资金被记录为负债，并将根据收入利息融资协议支付的未来特许权使用费的估计金额根据实际利息法累计。发行成本作为直接扣除负债账面金额入账，将在偿还负债的预计期限内按实际利率法摊销。我们估算了在收入利息融资协议有效期内将产生的未来产品收入总额，这些估计值的显著增加或减少可能会对负债余额和相关的利息支出产生重大影响。如果任何预计的未来收入和相关付款的时间或金额发生变化，我们预计将调整负债和相关发行成本的实际利息和相关摊销。附注11进一步讨论了与萨加德签订的收入利息融资协议相关的负债。

协作和许可收入

我们可能会与交易对手就研发、制造和商业化活动签订合作和许可协议，以开发和商业化我们的候选产品。这些安排可能包含多个组成部分，例如 (i) 许可证，(ii) 研发活动，(iii) 某些材料的制造。根据这些安排支付的款项可能包括不可退款和可退还的款项、在实现重要的监管、开发和商业里程碑后支付的款项、按某些商定金额销售产品以及产品销售的特许权使用费。可变对价的金额受到限制，直到收入在未来一段时间内可能没有重大逆转风险。

在确定履行合作协议义务时确认的适当收入金额时，我们采取了以下步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们是否可以区分；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；以及（v) 认可我们履行每项履约义务时的收入。

我们必须制定估算值和假设，需要进行判断，以确定每项履约义务的潜在独立销售价格，从而决定交易价格如何在绩效义务之间分配。独立销售价格的估算可能包括预测的收入和成本、开发时间表、折扣率以及监管和商业成功概率等估计值。我们还在评估合同义务是否代表不同的履约义务、将交易价格分配给合同中的履约义务、确定履约义务何时得到履行、评估可变对价的确认和未来逆转，以及确定和应用适当的方法来衡量一段时间内履行的绩效义务的进展时，我们也会做出重要判断。

3.现金、现金等价物和短期投资

截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物包括美元1.4银行机构的百万现金账户和 $102.9百万美元的货币市场基金。截至2023年12月31日，我们的现金和现金等价物包括 $1.3银行机构的百万现金账户和 $119.3百万美元的货币市场基金。我们的现金和现金等价物存放在联邦保险的金融机构中，金额超过联邦保险限额。截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他资产中包含的为美元0.1百万和美元0.2与我们的短期投资相关的应计应收利息分别为百万美元。

下表提供了截至2024年3月31日和2023年12月31日的短期投资组合（以千计）的详细信息：


	摊销成本		未实现收益		未实现的亏损		公允价值

2024 年 3 月 31 日
美国国债	$	9,000	$	155	$	(155)	$	9,000
总计	$	9,000	$	155	$	(155)	$	9,000


2023 年 12 月 31 日
美国国债	$	26,852	$	138	$	(155)	$	26,835
美国政府机构证券		2,884		31		(34)		2,881
总计	$	29,736	$	169	$	(189)	$	29,716

4。公允价值测量

财务会计准则委员会会计指导方针将公允价值定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中出售资产或为转移负债而支付的价格（退出价格）。会计指南概述了估值框架，并建立了公允价值层次结构，以提高公允价值计量和相关披露的一致性和可比性。在确定公允价值时，我们使用报价和可观察的投入。可观察的输入是市场参与者根据从独立来源获得的市场数据在对资产或负债进行定价时使用的输入。

根据投入来源，公允价值层次结构分为三个级别，如下所示：

●

第 1 级 — 基于活跃市场中相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。

●

第 2 级 — 基于活跃市场中类似资产和负债的可观察投入和报价进行估值。

●

第 3 级 — 基于不可观察的投入和对整体公允价值衡量具有重要意义的模型进行估值。

如果用于衡量公允价值的输入属于层次结构的不同级别，则类别级别基于对工具公允价值衡量具有重要意义的最低优先级输入。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们所有的金融资产和负债均被归类为一级或二级估值。

我们通过考虑从第三方定价服务获得的估值，估算在公允价值层次结构中被归类为二级的金融工具（包括美国国债和美国政府机构证券）的公允价值。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和基于市场的方法，所有重要投入都可以直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、基准收益率、发行人信用利差、基准证券以及其他可观察的输入。我们为每种金融工具获取单一价格，并且不调整从定价服务获得的价格。

以下公允价值层次结构表提供了有关我们按公允价值计量的金融资产和负债中每个主要类别的信息（以千计）：


	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
2024年3月31日
资产
现金	$	1,420	$	—	$	—	$	1,420
货币市场基金（现金等价物）		102,833		—		—		102,833
美国国债		—		9,000		—		9,000
总资产	$	104,253	$	9,000	$	—	$	113,253
2023 年 12 月 31 日
资产
现金	$	1,255	$	—	$	—	$	1,255
货币市场基金（现金等价物）		119,317		—		—		119,317
美国国债		—		26,835		—		26,835
机构证券		—		2,881		—		2,881
总资产	$	120,572	$	29,716	$	—	$	150,288

5。库存

库存按实际成本列报，包括以下内容（以千计）：


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
原材料	$	3,600	$	436
工作正在进行中		1,591		1,075
成品		592		902
库存总额	$	5,783	$	2,413

6。应计费用

应计费用包括以下各项（以千计）：


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
工资和相关费用	$	2,830	$	7,746
临床试验和药物开发		5,694		4,701
应计许可协议付款		2,000		4,000
专业费用		1,669		1,236
销售和商业负债		4,502		3,901
短期租赁负债		1,306		774
其他		720		501
应计费用总额	$	18,721	$	22,859

7。普通股每股亏损

普通股每股基本亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以每个时期已发行普通股的加权平均数。普通股每股摊薄亏损包括可能行使或转换证券（例如可转换优先股、股票期权和未归属限制性股票）产生的影响（如果有），这将导致普通股的增量发行。在计算适用于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损时，两次计算的加权平均股数保持不变，因为当存在净亏损时，摊薄股不包括在计算中。附注8对这些可能具有稀释作用的证券进行了更全面的描述。

购买与2022年11月发行相关的普通股的预先注资认股权证作为行使价计算在基本和摊薄后的每股净亏损的计算中0.001每股是非实质性的，实际上是有保障的。附注8更全面地描述了预先注资的认股权证。

以下可能具有稀释性的证券被排除在已发行普通股摊薄后的加权平均股的计算范围之外，因为它们具有反稀释作用：


	三个月已结束
	3月31日
	2024	2023
可转换优先股	—	860,000
限制性股票奖励和限制性股票单位	2,293,878	1,542,115
股票期权	8,671,041	7,143,397
	10,964,919	9,545,512

8。股东权益

2005年，我们通过了2005年股票期权和激励计划（2005年计划），授权我们授予股票期权、限制性股票和其他股票奖励。截至2024年3月31日，不根据与2005年计划相关的补助金，购买普通股的期权尚未到期。没有根据2005年的计划，还有更多股票可供发行。金额、补助条款和可行性条款由我们的董事会决定和设定。

自2014年8月起，我们通过了经修订的2014年股权激励计划（2014年计划），该计划授权我们授予股票期权、限制性股票和其他股票奖励，但须根据2014年计划进行调整。截至2024年3月31日， 6,389,758根据补助金，购买普通股的期权尚未到期

与2014年计划有关，以及 260,569普通股可供将来发行。金额、补助条款和可行性条款由我们的董事会决定和设定。根据2014年计划，2024年1月1日，根据2014年计划可供未来补助的普通股增加到 3,090,220.

股票期权

有 8,671,041截至2024年3月31日的已发行股票期权，加权平均行使价为美元9.69每股，包括 2,281,2832014年计划之外未偿还的股票期权，作为对新员工的激励而发放。在截至2024年3月31日的三个月中， 1,617,094向员工和董事授予了期权，加权平均行使价为美元9.76每股。在授予的期权中, 1,540,519期权是根据2014年的计划授予的， 76,575是在 2014 年计划之外发放的，作为对新员工的激励。

限制性股票和限制性股票单位

所有已发行和流通的限制性普通股均按时间计算，归属于两年根据2014年计划，拨款日期。薪酬支出在必要的服务期内按比例入账。与限制性股票相关的薪酬支出是根据公允价值计算的，使用授予之日普通股的收盘市场价格。截至2024年3月31日，我们没有任何已发行普通股的限制性股票。

在截至2024年3月31日的三个月中，我们批准了 1,350,244限制性股票单位，通常归属于三年根据2014年的计划，拨款日期。截至 2024 年 3 月 31 日，我们有 2,293,878未偿还的限制性股票单位。

运营报表中确认的所有股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位的薪酬成本总额如下（以千计）：


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
研究和开发	$	1,832	$	1,342
销售、一般和管理		3,361		2,399
总计	$	5,193	$	3,741

优先股

截至2024年3月31日，我们的A系列可转换优先股（优先股）的所有股票均已转换，无仍然表现出色。在截至2023年3月31日的三个月中， 4,300我们的优先股仍在流通，可转换为 860,000我们普通股的股份。在截至2023年3月31日的三个月中，有不将我们的优先股转换为普通股。

承销公开发行

由于2022年11月的承销公开发行以及承销商期权的相关行权于2022年12月结束，我们共发行了 12,421,053普通股和 2,105,264预先注资的认股权证（预先注资的认股权证），扣除公开发行中的承销折扣和佣金后的净收益总额为美元64.5百万。如果出现影响普通股的某些股票分红和分配、股票拆分、股票组合、重新分类或类似事件，以及向股东分配任何资产，包括现金、股票或其他财产，则行使每份预先注资认股权证时可发行的普通股的行使价和数量将进行适当的调整。预先注资的认股权证可随时行使，不会过期，可以现金或通过无现金行使的方式行使。如果预先注资认股权证的持有人共同行使此类预先注资认股权证，则该持有人不得行使此类预先注资认股权证

与其关联公司一起，将从中受益地拥有超过 9.99该项行使生效后立即流通的普通股数量的百分比。预先注资的认股权证的持有人可以增加或减少该百分比，但不得超过 19.99% 请至少提前 61 天通知我们。

根据股权分配协议进行销售

2020年7月9日，我们与JMP Securities LLC（JMP）签订了股权分配协议（EDA），该协议经2023年3月31日EDA第1号修正案（经修订的EDA）修订，以制定市场股票计划，根据该计划，我们可以不时在没有最高总发行价格的情况下发行和出售普通股。修订后的EDA是在我们在S-3表格（文件编号333-271041）上向美国证券交易委员会提交注册声明（2023年注册声明）时签订的，其中包括一份招股说明书补充文件，涵盖我们发行、发行和出售不超过5美元的股票75,000,000根据修订后的EDA可以发行和出售的普通股。根据经修订的EDA的条款和条件，JMP将有权收取最高的佣金 3.0每次出售普通股总收益的百分比。我们做到了不根据EDA，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内出售我们的任何普通股。

9。租约

我们已经签订了一份房地产经营租约，并签订了几份临床场所设备的运营租约。我们的房地产经营租赁期限为 78 个月，并包括续订条款，可通过以下方式延长租赁期限 60 个月，当可以合理确定我们将行使期权时，我们会将其包括在租赁条款中。截至2024年3月31日，我们的经营租约的剩余租赁期为 18 个月。我们的每份临床场所设备的运营租赁期限均为18个月，包括续订条款，可以在每个适用期限结束时每月延长租赁条款。截至2024年3月31日，我们的临床场所设备的运营租赁平均剩余期限为14个月。截至2024年3月31日和2023年12月31日，使用权（ROU）资产包含在我们中期合并资产负债表上的其他资产中，代表我们在适用的租赁条款下使用标的资产的权利。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们的租赁付款义务包含在中期合并资产负债表上的应计费用和其他长期负债中。ROU资产最初是按成本计量的，成本包括根据租赁开始日当天或之前的租赁付款进行调整的租赁负债的初始金额，加上产生的任何初始直接成本，减去获得的任何租赁激励措施。ROU资产随后在整个租赁期内按租赁负债的账面金额加上初始直接成本加上（减去）任何预付（应计）租赁付款，减去所收到的租赁激励的未摊销余额来衡量。

截至2024年3月31日和2023年12月31日，ROU资产为美元1.5百万和美元1.0分别为百万美元，经营租赁负债为美元1.9百万和美元1.4分别为百万。我们已经签订了各种短期运营租约，主要是临床试验设备，初始期限为十二个月或更短。这些租赁未记录在我们的资产负债表上。所有运营租赁费用均在租赁期内以直线方式确认。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们确认了美元0.3百万和美元0.1总租赁成本分别为百万美元，其中低于美元0.1百万美元与每个时期的短期经营租赁有关。

由于每份租约中隐含的利率不容易确定，因此我们使用增量借款利率来确定租赁付款的现值。用于确定ROU资产和租赁负债初始价值的加权平均增量借款利率为 11.0%，根据使用市场信号分析的综合信用评级模型得出的企业收益率曲线。我们有某些房地产合同，其中可能包含租赁和非租赁部分，我们选择将其视为单一租赁部分。用于确定与我们的临床场所设备经营租赁相关的ROU资产和租赁负债的初始价值的借款利率约为 7.0%.

运营租赁的ROU资产会定期减少减值损失。我们使用ASC Subtopic 360-10 “财产、厂房和设备——总体情况” 中的长期资产减值指导来确定投资回报率资产是否减值，如果是，则需要确认的减值损失金额。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，我们有不它确认了我们 ROU 资产的任何减值损失。

截至2024年3月31日，经营租赁负债的到期日如下（以千计）：




2024 年的剩余时间	$	1,073
2025		955
		2,028
减去：估算利息		(140)
租赁负债总额	$	1,888

当期经营租赁负债	$	1,306
非流动经营租赁负债		582
租赁负债总额	$	1,888

10。应付票据

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日和2022年10月28日（信贷协议）修订，我们与作为管理代理人的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称为贷款人）签订了信贷协议，其中规定五年优先担保定期贷款额度，原始本金总额不超过 $125.0一百万个可供我们使用五一部分（统称定期贷款）。

2021 年 5 月签订信贷协议后，我们借了 $15.0贷款人提供的百万美元定期贷款（A-1批定期贷款）；在收到美国食品药品管理局对我们在2021年9月使用加纳索隆进行CDD的保密协议申请的书面接受后，我们借了美元30.0来自贷款人的百万笔A-2期定期贷款（A-2批定期贷款）；2022年3月，我们借了美元30.0由于美国食品和药物管理局批准ZTALMY口服暂停剂，用于治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作（B批定期贷款），贷款机构提供了数百万美元的定期贷款。2022年5月，我们签订了一项修正案（信贷协议修正案），将C批定期贷款（C批定期贷款）承诺的承诺日期从2023年6月30日延长至2023年12月31日，并取消与C批定期贷款相关的承诺费。同样在2022年5月，我们就D批定期贷款（D批定期贷款）承诺向Oaktree单独发出了终止承诺的通知。2022年10月，我们签订了一项修正案，除其他外，允许与萨加德完成收入利息融资协议及其下的交易。此外，《信贷协议修正案》增加了我们在偿还信贷协议下的贷款本金（无论是预付款还是定期还款）时应缴的退出费 2.00% 至 2.67%。2023 年 8 月，我们向 Oaktree 单独发出了与 $ 有关的终止承诺的通知25.0百万的C批定期贷款承诺。C批定期贷款承诺终止后, 信贷协议下的贷款包括 $75.0先前提取的100万笔定期贷款，其中没有其他可用资金。

信贷协议包含最低流动性契约，要求我们将现金和现金等价物维持至少 $15.0从B批定期贷款的融资之日起至定期贷款到期的百万美元。

定期贷款将由我们未来的某些子公司（担保人）担保。我们在信贷协议下的义务由几乎所有资产的质押担保，并将通过担保人几乎所有资产的质押来担保。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款按固定年利率计息（违约期间可能增加）为 11.50%，而且我们必须在到期日之前按季度支付利息。我们还需要从2024年6月30日开始支付季度本金，金额等于 5.0%截至2024年6月30日未偿还的定期贷款总额，一直持续到到期日。在到期日，我们需要全额偿还所有未偿还的定期贷款和信贷协议下所欠的其他款项。

在借入任何一部分定期贷款时，我们需要支付的预付费用为 2.0%当时借入的本金总额。此外，承诺费为 75从开始的时期开始，B、C和D阶段的每笔承付款每年开始累积基点 120 天在A-2期定期贷款的融资日期之后，一直持续到适用的批次融资或终止，届时相关的承诺费到期。A-2批定期贷款于2021年9月27日获得融资，因此，我们开始累积B、C和D部分定期贷款的承诺费 120 天稍后，在2022年1月25日。我们减少了额外的 $30.02022年3月的百万笔B批定期贷款，还款额低于 $0.1与B批定期贷款相关的承诺费为百万美元。2022年5月的修正案取消了与C批定期贷款相关的承诺费，另外，我们在2022年5月终止了D批定期贷款，并于2023年8月终止了C批定期贷款。

我们可以预付全部或部分定期贷款，并且要求从资产出售、意外伤害和谴责事件的收益中强制预付定期贷款，以及禁止发行的债务，但某些例外情况除外。定期贷款的所有强制性和自愿预付款均需支付等于 (i) 的预付保费 4如果预付款发生在 2023 年 5 月 11 日之后，但在 2024 年 5 月 11 日当天或之前，则预付本金的百分比，或 (ii) 2%如果在2024年5月11日之后但在2025年5月11日当天或之前预付，则预付的本金。如果预付款发生在 2025 年 5 月 11 日之后，不预付保费到期。

此外，我们还需要支付等于以下金额的退出费 2.67已偿还的所有本金的百分比，无论是强制性预付款、自愿预付款还是定期还款。在2022年10月28日信贷协议修正案之前，退出费为 2.0%。退出费的增加导致额外的 $0.5数百万美元的债务发行成本在合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

除了最低流动性契约外，我们还受信贷协议下的许多肯定和限制性契约的约束，包括对我们和子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、与他人合并或合并、处置资产、支付股息和分派以及进行关联交易的能力的限制，但某些例外情况除外。截至2024年3月31日，我们遵守了所有契约。

在某些事件发生时，包括但不限于我们未能履行信贷协议下的付款义务、违反我们在信贷协议下的某些其他契约、发生其他债务的交叉违约，或与食品药品管理局或其他监管机构的执法行动或召回加那索隆有关的违约，除其他补救措施外，Oaktree和贷款人将有权加快定期贷款下的所有未偿还款项并申报所有本金、利息和未缴费用立即到期并付款。

2022 年 3 月，我们借了美元30.0美国食品和药物管理局批准ZTALMY用于CDD后数百万美元，产生的债务发行成本为美元1.8百万，包括退出费 $0.6百万美元，在我们的合并资产负债表上被归类为反负债，使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

2021 年 9 月，我们借了美元30.0在收到美国食品药品管理局书面接受我们关于使用加那索隆治疗CDD的保密协议申请后，百万美元，产生的债务发行成本为美元1.2百万，包括退出费 $0.6百万美元，在我们的合并资产负债表上被归类为反负债，使用有效利率法在贷款期限内被确认为利息支出。

2021 年 5 月，我们借了美元15.0签订信贷协议后为百万美元，产生的债务发行成本为美元4.4百万，包括退出费 $0.3百万美元，在合并资产负债表上被归类为反负债，使用实际利息法在贷款期限内被确认为利息支出。

在截至2024年3月31日的三个月中，我们确认的利息支出为美元2.7百万，其中 $2.2百万美元是定期贷款的利息，$0.5百万美元是与债务发行成本摊销相关的非现金利息支出。

下表汇总了截至2024年3月31日合并资产负债表上反映的应付票据的构成（以千计）：


总收益	$	75,000
合同退出费		2,003
未摊销的债务折扣和发行成本		(3,530)
应付票据总额	$	73,473

应付票据的当前部分		15,401
应付票据的非流动部分		58,072
应付票据总额	$	73,473

截至2024年3月31日，应付票据的总到期日如下（以千计）：


2024 年的剩余时间	$	11,250
2025		15,000
2026		48,750
总计	$	75,000

11。收入利息融资协议

2022年10月28日（截止日期），我们与S签订了收入利息融资协议（收入利息融资协议）Agard Healthcare Royalty Partners，LP据此，我们收到了 $32.5百万（投资金额）为我们开发和商业化 ganaxolone 及相关药品（包括ZTALMY）的商业化以及营运资金和一般管理目的提供资金。

作为投资金额的交换，我们同意按如下方式向Sagard支付季度款项（付款）：（i）从截止日期起至2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度），每个日历季度的金额等于 7.5%（a）我们在美国销售的ZTALMY和所有其他含有加那唑酮的药品的净销售额（净销售额），每种情况下均包含任何剂型、给药方案或强度，或任何与之相关的改进（统称为内含产品），以及（b）我们在美国制造、开发和销售所含产品的某些其他款项（其他内含付款，以及产品净销售额）收入）；以及（ii）截至2026年6月30日的日历季度之后的每个日历季度，金额等于（x） 15.0%第一个 $100所含产品的年产品收入为百万美元，以及 (y) 7.5%所含产品的年产品收入超过 $100百万。

付款的硬上限等于 190投资金额的百分比（硬上限）或 $61.8百万。当Sagard收到与所含产品相关的付款（包括下文所述的任何额外付款）等于硬上限时，Sagard收取款项的权利将终止。此外，我们有权自愿向萨加德支付预付款，此类款项将记入硬上限。

如果 Sagard 没有收到至少等于总额的款项 100在 2027 年 12 月 31 日之前占投资金额的百分比或至少 190在2032年12月31日之前，投资金额的百分比（每笔都是最低金额），那么我们将有义务向Sagard支付现金，金额足以在每个参考日之后的指定时间内将Sagard总额提高到适用的最低金额。

收入利息融资协议下的债务，包括付款，将由我们未来的某些子公司担保，这些子公司必须作为担保人（担保人）成为该协议的当事方。我们在收入利息融资协议下的义务和此类债务的担保是通过质押我们和担保人与开发、制造、使用和/或使用或持有的几乎所有资产来担保的，但须遵守根据我们的信贷协议（如下所述，信贷协议）与作为贷款人管理代理人的Oaktree签订的债权人间协议，以及对这些债务的担保

根据我们、不时签署的担保人和Sagard（安全协议）在截止日签订的截至截止日期的担保协议条款，ZTALMY和所有其他含有加那唑酮的药品在美国商业化，包括产品收入。

在任何时候，我们都有权但没有义务（看涨期权）以等于：（a）在收盘日三周年当天或之前的回购价格（看跌/看涨价格）回购萨加德在付款中的全部但不少于全部权益， 160投资金额的百分比；(b) 在三周年之后，但在截止日期四周年或之前， 180投资金额的百分比；以及 (c) 在截止日期四周年之后， 190在每种情况下，投资金额的百分比减去我们在该日期之前向Sagard支付的所有款项的总和。

收入利息融资协议包含对我们和我们的子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、处置资产、支付股息和分配以及进行关联交易的能力的某些限制，但某些例外情况除外。此外，收入利息融资协议包含一项财务契约，要求我们在某些存款账户中从截止日期到偿还信贷协议下的贷款之前，始终在某些存款账户中保留至少等于 (i) 的现金和现金等价物， $15.0百万和 (ii) 此后， $10.0百万。

关于收入利息融资协议，我们在截止日期与Oaktree签订了信贷协议修正案，该修正案详见附注10。

根据收入利息融资协议，发行成本主要包括咨询和律师费总计 $2.6百万。这些发行成本作为直接扣除负债账面金额入账，并将在偿还负债的估计期限内按照实际利率法摊销。在截至2024年3月31日的三个月中，w(e) 估计的有效年利率约为 18%。在收入利息融资协议期间，实际利率将受到ZTALMY净收入确认的金额和时间以及ZTALMY净收入预测时间变化的影响。我们每季度重新评估ZTALMY净收入的预期时间，重新计算摊销和有效利率，并根据需要对会计进行前瞻性调整。

下表汇总了截至2023年3月31日和2024年3月31日的三个月收入利息融资协议的活动（以千计）：



在截至2023年3月31日的三个月中
截至2022年12月31日的收入利息融资余额	$	30,877
截至2023年3月31日的三个月中的非现金利息支出		1,440
截至2023年3月31日的三个月中债务折扣的摊销		71
在截至2023年3月31日的三个月中支付的款项		(174)
截至 2023 年 3 月 31 日的收入利息融资余额	$	32,214

收入利息融资负债的当期部分		1,321
收入利息融资负债的长期部分		30,893
截至 2023 年 3 月 31 日的收入利息融资余额	$	32,214

在截至2024年3月31日的三个月中
截至 2023 年 12 月 31 日的收入利息融资余额	$	35,977
截至2024年3月31日的三个月中的非现金利息支出		1,556
截至2024年3月31日的三个月的债务折扣摊销		111
在截至2024年3月31日的三个月中支付的款项		(491)
截至 2024 年 3 月 31 日的收入利息融资余额	$	37,153

收入利息融资负债的当期部分	$	2,511
收入利息融资负债的长期部分		34,642
截至 2024 年 3 月 31 日的收入利息融资余额	$	37,153

12。协作收入

猎户座合作协议

2021 年 7 月，我们与 Orion 签订了合作协议（猎户座合作协议）。猎户座合作协议属于ASC主题808 “合作安排”（ASC 808）的范围，因为双方都是该安排的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但对于这种安排的某些方面，包括商品或服务（即记账单位）的交付，我们将其类比为ASC 606。通过类比ASC 606确认的收入在合并运营报表中记为合作收入。

根据猎户座合作协议的条款，我们向猎户座授予了我们的某些知识产权的独家、收取特许权、可再许可的许可，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称该领土）将我们的候选产品ganaxolone（许可产品）用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（现场）的生物制药产品的商业化，最初在 CDD、TSC 和 RSE。我们将负责许可产品的持续开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助所有临床试验，前提是猎户座可以在该地区进行某些批准后的研究。猎户座将负责该地区任何许可产品的商业化，费用由猎户座承担。

根据猎户座合作协议的条款，我们收到了欧元25.0百万 ($)29.62021 年 7 月来自猎户座的预付款（百万）。关于预付费用，我们同意向猎户座提供计划中的加那索龙M2代谢物遗传毒性研究的结果，这是一项 “体内微核和彗星联合研究”。2022年5月，收到了最终研究报告，该报告通过骨髓中微核的形成或肝脏中的彗星形态来衡量，证实没有发现遗传毒性。如果此类研究的结果是积极的，则根据该研究协议中规定的标准，Orion有权在此期间终止猎户座合作协议九十 (90) 在收到此类研究的最终报告后的几天内，在这种情况下

我们本来会被要求退款 Orion 七十五百分比 (75%) 预付费用。我们有资格获得最高额外的 €97根据具体的临床和商业成就获得百万的研发报销和现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费，从口服项目的低两位数到十岁不等，静脉注射计划的低两位数到低20不等。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向Orion提供许可产品。

Orion 合作协议将一直有效，直至最后到期的特许权使用费期限到期之日，特许权使用费期限的定义是从该国家/地区首次商业销售许可产品之日开始，最迟于 (a) 该国家/地区首次商业销售许可产品十周年（10）周年之日，(b) 涵盖此类许可产品的制造、使用或销售的最后到期的许可专利到期在该国家，以及 (c) 监管独家期限的到期，如果任何，适用于此类国家/地区的此类许可产品。猎户座合作协议的期限至少为十个（10）自商业销售以来还没有进行多年。猎户座合作协议允许在某些特定事件中终止，例如重大违约，如果猎户座质疑许可专利权的有效性、可执行性或范围，因预测失败、破产和不可抗力而终止，这些情况在合同签订时都不可能发生。

根据指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）开发、使用、销售、出售、要约销售和进口任何由许可产品（许可证）组成的产品的专有权利（ii）开发和监管活动（开发和监管活动），以及（iii）要求按商定价格向Orion提供许可产品（许可产品的供应）。为了确认收入或减少支出，我们确定这三项承诺构成不同的履约义务，我们将在履行这些绩效义务时视情况确认此类收入或支出。

在合同开始时，我们确定预付款中不可退还的部分加上研发补偿金构成《猎户座合作协议》之初的交易价格。由于与这些金额相关的重大收入逆转风险尚未解决，预付款的可退还部分以及未来可能的监管和发展里程碑付款在合同开始时受到完全限制。2022年，预付款的可退还部分被确定包含在交易价格中，因为如上所述收到了对加那索龙M2代谢物的最终遗传毒性研究，其余部分 $12.7在截至2022年12月31日的年度中，预付款中有100万美元被记录为合作收入。未来潜在里程碑的实现不在我们的控制范围内，并且取决于一定的研发成功，因此存在很大的不确定性。由于欧盟于2023年7月批准ZTALMY口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作，如果ZTALMY在该地区开始商业销售，我们现在有资格获得一笔1,000万欧元的商业里程碑付款，该补助金的到期日在（1）ZTALMY的首次商业销售中较早者为准由德国、法国、意大利、西班牙和英国组成的国家，以及（2）第一个十八个月的周年纪念日在领土内商业销售ZTALMY。我们将在每个报告期结束时重新评估实现这些里程碑的可能性，并在风险解决期间调整交易价格。此外，当后续销售发生时，我们将确认与基于销售的里程碑和特许权使用费相关的任何对价，因为这些款项主要与许可有关，许可证是我们在签订猎户座合作协议时交付给Orion的。

交易价格已分配给三履约义务基于合同签订时的估计独立销售价格。许可证的独立销售价格基于折扣现金流方法，并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和使用调整后的市场方法的未来收入潜力。开发和监管活动以及许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

截至2023年12月31日，合同负债总额为美元13.7百万美元，合同资产总额为美元2.9百万。根据ASC 210-20，合同负债被与报销研发费用相关的合同资产所抵消，因此合同负债净额为美元10.8截至 2023 年 12 月 31 日，百万人。

截至2023年12月31日的交易价格和净合约负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2023 年 12 月 31 日		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		2,511		4,206
供应特许产品		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	24,171	$	13,709

减去合约总资产						2,912
净合约负债					$	10,797

在截至2024年3月31日的三个月中，我们摊销了美元0.3与开发和监管服务相关的交易价格的百万美元，以降低研发成本。交易价格的下调导致合同负债总额为美元13.4截至 2024 年 3 月 31 日，百万人。根据ASC 210-20，合同负债为美元13.4百万美元被合约资产所抵消2.4百万美元与偿还研发费用有关，因此合同负债净额为美元11.0截至 2024 年 3 月 31 日，百万人。

截至2024年3月31日的交易价格和净合约负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2024 年 3 月		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		2,848		3,869
供应特许产品		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	24,508	$	13,372

减去合约总资产						2,372
净合约负债					$	11,000

我们花了 $2.0与获得《猎户座合作协议》相关的百万美元增量成本。这些合同收购成本的分配与交易价格一致，结果是 $1.1记录在销售上的百万美元、与确认许可证履约义务相称的一般和管理费用以及 $0.9百万美元记为资本化合同成本，包含在其他流动资产和其他资产中，随着开发和监管服务以及许可产品供应义务的履行，这些资产正在摊销。

Tenacia 合作协议

2022年11月16日（生效日期），我们与泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（泰纳西亚）签订了合作和供应协议（泰纳西亚合作协议）。Tenacia合作协议属于ASC主题808，即合作安排（ASC 808）的范围，因为双方都是该协议的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但我们在该安排的某些方面与ASC 606进行了类比，包括交付商品或服务（即记账单位）。与ASC 606进行类比确认的收入在合并运营报表中记作协作收入。

根据Tenacia合作协议的条款，我们授予Tenacia对我们的某些知识产权的独家、特许使用费、可再许可的许可，允许其在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称 “地区”）开发、商业化和以其他方式开发含有我们候选产品ganaxolone（特许产品）的某些口服和静脉注射制剂的产品（许可产品），用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（Field），最初用于治疗细胞周期蛋白-依赖的

激酶样5缺乏症、结节性硬化症复合物和SE（包括难治性和既定SE）（统称为初始适应症）。根据优先谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款，Tenacia同意向我们支付一笔预付的现金 $10百万（预付费用）以内四十五（45）天后，生效日期已于 2022 年 12 月支付。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些基于开发、监管和销售的里程碑后向我们支付现金，这些里程碑涉及 (i) ganaxolone 的第一个新配方或前药 ganaxolone 或新适应症（精选产品）中的任何备用化合物，双方就Tenacia行使首次谈判权修改了Tenacia合作协议而且在中国没有其他许可产品获得批准（为了明确起见，这是里程碑）本条款 (ii) 项下的付款仅适用于一所选产品），总金额不超过 $256百万。在里程碑中，$15百万美元与监管部门批准有关，每种口服和静脉注射配方以及选定产品都有单独的里程碑，总额为 $241数百万个基于销售的里程碑与ganaxolone的每种口服、静脉注射和精选产品配方特定的年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，每种口服配方、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方从低两位数到十几岁左右。Tenacia 就在该地区的每个特定司法管辖区销售许可产品向我们支付特许权使用费的义务将从该司法管辖区首次商业销售之日开始，并在 (i) 该司法管辖区首次商业销售此类许可产品之日起十年，(ii) 该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期，以及 (iii) 所有许可专利权的最后到期日到期此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比。

Tenacia将主要负责该领土许可产品的开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助该领土的实地临床研究，以支持该领土的监管申报。除非适用法律另有规定，否则Tenacia在该地区申请的所有监管批准都将以我们的名义并归我们所有，在这种情况下，为了我们的利益，此类监管批准将以Tenacia的名义并归我们所有。我们和Tenacia已同意签订临床和商业供应协议，根据该协议，我们将向Tenacia提供其所需的许可产品，以使Tenacia在该地区开发和商业化许可产品。双方于2023年5月签订了临床和商业供应协议。该协议包含定价、交付、接受、付款、终止、预测和其他与Tenacia合作协议一致的条款，以及某些质量保证、赔偿、责任和其他标准行业条款。Tenacia将负责获得监管部门的批准，并在中国大陆实现该领域的许可产品的商业化，费用和费用由Tenacia自行承担。Tenacia正在招收患者参加我们的辅助用加那索隆的3期随机双盲安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。

只要在领土任何地方支付特许权使用费，Tenacia合作协议的期限就会延长。根据Tenacia合作协议的条款，(i) 在生效日期后的指定时间内，Tenacia可以在向我们发出书面通知后以任何理由或无理由全部终止Tenacia合作协议；(ii) 任何一方都可以在补救期或破产后因另一方的重大违约行为终止Tenacia合作协议。

根据该指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发许可产品的专有权（许可证）；（ii）要求以商定的价格（供应许可产品）向Tenacia提供许可产品。我们确定这些二承诺是用于确认收入或减少开支的不同履约义务，它将在履行这些履约义务时酌情确认此类收入或支出。

交易价格已分配给二履约义务基于合同开始时的估计独立销售价格。许可证的独立销售价格基于折扣的现金流

采用调整后的市场方法并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和未来收入潜力。许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，每个月都没有活动。截至2024年3月31日和2023年12月31日确认的累计合作收入为美元3.0百万，也就是美元3.0与许可证相关的百万交易价格作为合同开始时的收入。没有在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，每个月都记录了许可证收入。合同负债总额为美元7.0截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，均为百万人。根据ASC 210-20，合同负债为美元7.0百万美元被合约资产抵消0.7百万，合约负债净额为 $6.3截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，均为百万人。

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的交易价格和净合约负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日		责任
执照	$	2,998	$	2,998	$	-
供应特许产品		7,002		-		7,002
	$	10,000	$	2,998	$	7,002

减去合约总资产						700
净合约负债					$	6,302

我们花了 $1.0获得 Tenacia 合作协议所需的百万美元增量成本。这些合同收购成本的分配与交易价格一致，结果是 $0.1百万美元费用记入销售、一般和管理费用以及美元0.2百万美元计入协作成本收入，与许可履行义务的确认相称，以及 $0.7百万美元记为资本化合同成本，将在履行许可产品供应义务时摊销。

Biologix 分销和供应协议

2023 年 5 月，我们与 Biologix fzCo（Biologix）签订了独家分销和供应协议（Biologix 协议），根据该协议，Biologix 有权在阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国。作为分销权的交换，我们将根据相应协议中规定的条款成为Biologix产品的独家供应商，以换取产品的谈判购买价格。执行 Biologix 协议后，我们收到了一笔预付款 $0.5百万将在Biologix协议的期限内得到承认。我们可能有权在监管里程碑时收取额外费用。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的记录低于美元0.1与Biologix协议相关的数百万美元合作收入。合同负债总额为美元0.4截至 2024 年 3 月 31 日，为百万人。随着 Biologix 协议于 2023 年 5 月签订，不2023 年 3 月 31 日的合同责任。

13。后续活动

2024年4月15日，我们宣布独立数据监测委员会（DMC）完成了对RAIE试验中期分析的审查。该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准，DMC的建议是，RAISE试验可以在没有共同主要终点的情况下继续进行

修改。我们决定在以下网址完成RAISE试用版的注册 100预计将在2024年夏季获得最佳结果的患者。

正在实施成本削减活动，预计将从2024年第二季度开始产生影响。2024 年 4 月 30 日，我们实施了减免生效 (RIF)，其影响约为 20占我们员工的百分比。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

关于前瞻性陈述的警示说明

这份10-Q表季度报告包含1995年《美国私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，这些陈述涉及重大风险和不确定性。在某些情况下，你可以用 “预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”、“将” 或这些术语的负面或其他词语来识别前瞻性陈述旨在识别有关未来的陈述的可比术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。尽管我们认为本10-Q表季度报告中包含的每份前瞻性陈述都有合理的依据，但我们提醒您，这些陈述是基于我们目前已知的事实和因素以及我们对未来的预期，对此我们无法确定。

本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述除其他外包括以下方面的陈述：

●

我们计划继续在美国成功将用于细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺陷症（CDD）的ganaxolone商业化；

●

我们对RAISE试验结果和该试验的顶级数据的期望；

●

我们预计，我们正在实施的成本削减活动将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并将债务安排所要求的最低现金余额维持到2025年第一季度，其效果预计将从2024年第二季度开始；

●

我们计划履行我们在批准后向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）作出的加那索隆的承诺；

●

我们对加那索龙在欧盟（EU）商业化的期望，包括其时机；

●

加那索龙在CDD以外的适应症中的潜在益处，以及我们为其他适应症（包括难治性癫痫持续状态（RSE）、结节性硬化综合症（TSC）和伦诺克斯·加斯托特综合征（LGS）开发加那索龙的能力；

●

临床前研究和临床试验的状态、时间和结果；

●

临床试验的设计和入组、正在进行的临床试验数据的可用性、对监管部门批准的期望以及支持监管部门批准的临床试验结果的实现；

●

在特定附加适应症中寻求ganaxolone上市批准的时机；

●

我们维持用于CDD的加那索隆的上市批准以及获得其他适应症的加那索龙的监管批准的能力；

●

我们有可能扩大目标适应症足迹并探索加那索隆的新潜在配方；

●

我们对支出、未来收入和盈利能力的估计；

●

我们对资本需求和额外融资需求的估计；

●

我们对ganaxolone潜在市场规模的估计；

●

我们对与猎户座公司（Orion）、泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（Tenacia）和Biologix FZCo（Biologix）合作的期望，包括预期的里程碑金额和时间、特许权使用费和其他付款，包括相应的研发补偿（如果适用）；

●

我们有能力吸引具有可接受的发展、监管和商业专业知识的合作者；

●

来自公司合作、许可协议和其他合作或收购活动的利益和合同要求，包括与加那索隆的开发和商业化有关的利益和合同要求；

●

收入来源，包括用于CDD的加那唑酮的预期未来销售、我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订的合同（BARDA合同）、企业合作、许可协议以及为开发和商业化用于CDD和正在开发的用于加纳索隆的其他适应症的加纳索隆而开展的其他合作努力；

●

我们有能力创建和维护有效的销售和营销基础设施，我们可以选择直接营销和销售加那索隆；

●

ganaxolone的定价、时间和报销金额；

●

其他可能出现的竞争疗法的成功；

●

ganaxolone 的制造能力和供应；

●

第三方，例如Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid），可能提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能损害我们的业务；

●

我们有可能通过收购符合我们业务战略的其他候选药物来扩大产品渠道并实现产品渠道的多元化；

●

我们维护和保护我们的知识产权的能力；

●

我们的经营业绩、财务状况、流动性、前景和增长战略；

●

除其他行动外，我们有能力获得额外的融资或战略交易，并继续作为持续经营的公司；

●

t第四章中排他性诉讼地条款的可执行性经修订和重述的公司注册证书；以及

●

我们经营的行业以及可能影响该行业或我们的趋势。

你应该参考第二部分第 1A 项。 风险因素本季度报告第 10-Q 表和第一部分第 1A 项。 风险因素我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告，该报告旨在讨论可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证，本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明不准确，则不准确性可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何指定时间范围内或根本实现目标和计划的陈述或保证。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

你应该完整阅读这份10-Q表季度报告以及我们在10-Q表季度报告中引用的文件，这些文件已作为本10-Q表季度报告的附录提交，前提是我们未来的实际业绩可能与我们的预期有重大不同。我们用这些警示性陈述来限定我们所有的前瞻性陈述。

以下 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析应与：（i）中期合并财务报表及其相关附注，包含在本10-Q表季度报告中；（ii）我们截至2023年12月31日止年度的年度合并财务报表，这些报表包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。

概述

突触外GABA_A。这种独特的受体结合特征可能有助于神经活性类固醇在动物模型、临床试验或两者中表现出的抗惊厥、抗抑郁和抗焦虑作用。

我们的产品和候选产品

ZTALMY^®（加那唑酮）口服混悬液 CV

ZTALMY 是一种每天给药三次的口服混悬剂，是我们为治疗 CDD 相关的癫痫发作而开发的。ZTALMY于2022年3月获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗与CDD相关的两岁及以上患者的癫痫发作。ZTALMY是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，于2022年第三季度开始商业销售和发货。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们的ZTALMY净产品收入分别为750万美元和330万美元。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。随着欧盟批准ZTALMY的上市许可，我们的ZTALMY在欧洲的商业化合作伙伴Orion宣布已开始为ZTALMY的推出做准备，包括参与在欧洲各国获得定价和报销批准的必要程序。定价和报销过程可能很耗时，并且可能会推迟Orion在一个或多个欧洲国家对ZTALMY的商业发布。

CDD 是一种严重且罕见的遗传性疾病，由突变引起 CDKL5基因，位于 X 染色体上。CDD 是一种严重衰弱且可能致命的遗传病，在美国，这种疾病的发生频率估计为 1:40,000 例活产。它主要影响女性，其特征是发作早、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。这个 CDKL5基因编码对正常大脑结构和功能至关重要的蛋白质。大多数受CDD影响的儿童都有神经发育缺陷，例如行走、说话和照顾自己困难。许多人还患有脊柱侧弯、胃肠道功能障碍或睡眠障碍。基因检测可用于确定患者中是否存在突变 CDKL5基因。

2017年6月，我们被美国食品药品管理局授予用于治疗CDD的加那索隆孤儿药称号。该称号为药物开发商提供了七年的美国市场独家经营权、临床研究成本的税收抵免、申请年度拨款的能力、临床研究试验设计援助以及免除《处方药使用者费用法》的申请费。2020年7月，美国食品药品管理局授予用于治疗CDD的加那唑酮的罕见儿科疾病认证（RPD认证）。美国食品药品管理局对在美国影响少于20万人的疾病以及严重或危及生命的表现主要发生在18岁及以下的人群的疾病授予RPD认证。美国食品药品管理局于2022年3月批准ZTALMY用于CDD后，美国食品药品管理局向我们发放了罕见儿科疾病优先审查券（PRV），我们于2022年8月以1.1亿美元现金将其货币化。2022年8月，我们收到了普渡大学的一封信，其中普渡大学声称，根据普渡大学许可协议，我们因出售PRV而欠其550万美元。我们回复普渡大学说，我们不同意他们的说法。2024年2月，在与普渡大学讨论后，我们同意向普渡大学支付400万美元的索赔。第一笔200万美元的分期付款已于2024年3月支付给普渡大学，第二笔200万美元的分期付款将在2024年6月15日当天或之前支付。

2019年11月，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）授予用于治疗CDD的加那索龙孤儿药称号。在授予上市许可之前，COMP必须确定孤儿药的指定标准是否仍然得到满足。2023年5月26日，COMP对维持欧盟对加纳索龙治疗CDD的孤儿药认定提供了积极意见。

美国和欧盟批准ZTALMY治疗CDD的依据是3期双盲安慰剂对照试验（万寿菊试验）的数据，该试验对101名患者进行了随机分组并接受了ZTALMY治疗。接受ZTALMY的临床试验患者显示，28天严重运动发作频率中位数降低了30.7％，而接受安慰剂的患者中位数下降了6.9％，达到了该试验的主要终点（p=0.0036）。在万寿菊试验开放标签延期阶段的两年中，接受ZTALMY治疗的患者（n=50）的重度运动发作频率中位数降低了48.2％。这些数据表明，长期接受治疗的患者发作频率可能会持续降低。双盲患者中最常见的不良事件（AE）

万寿菊试验的部分是嗜睡（加那索龙组为36.0％，而安慰剂组为15.7％）、发热（分别为18.0％和7.8％）和唾液分泌过多（分别为6.0％和2.0％）。

我们拥有一系列专利和待处理的专利申请，这些专利申请声称使用了加那松龙的某些配方，涵盖了加那松龙的某些治疗用途，包括用于治疗CDD。这些家族的专利和作为专利签发的申请的20年期限为2026年至2042年，没有任何可用的专利期限调整或延期。我们还向Ovid许可了某些专利，这些专利声称加那索隆用于治疗CDD的某些治疗用途。许可的专利包括已获授权的美国专利，以及美国和欧洲的待审申请。在没有任何可用的专利期限调整的情况下，这些作为专利发行的许可专利和申请的20年期限将持续到2037年。

美国商业战略。自ZTALMY获得美国食品药品管理局批准以来，我们一直专注于实施和执行一项综合启动计划，通过专业药房向美国的CDD患者提供ZTALMY。关键商业战略已经包括并将继续包括：（1）执行我们的供应链网络和质量管理体系，以确保产品可供患者使用；（2）提高临床对ZTALMY的认识，它是美国食品药品管理局批准的首款也是唯一一款专门用于治疗CDD发作的产品；（3）将我们的现场销售队伍部署到治疗这种罕见儿科患者群体的医生身上；（4）让商业和政府付款人参与以获得保险；以及（5) 增强我们的内部能力 (例如财务、人力资源、信息技术、数据分析和合规），以支持我们作为商业公司首次成立。

美国营销策略。我们在美国的营销策略是强化癫痫发作是各种CDD症状的核心，将ZTALMY确立为全面管理与CDD相关的癫痫发作的核心，并确保患者从处方到配送都能无缝获得ZTALMY。我们对ZTALMY的营销活动非常活跃，我们的综合商业发布活动于2022年第三季度启动。

美国销售策略。我们的美国商业销售队伍包括16位在罕见病领域有经验的区域客户经理。我们的野战部队将目标对准已确定的CDD关键客户和卓越中心。根据我们的市场研究，我们估计 ZTALMY for CDD 在美国的潜在患者群体约为 2,000 名患者。由于这是美国食品和药物管理局批准的第一款专门用于与CDD相关的癫痫发作的产品，CDD的第十修订版（ICD10）代码于2021年制定，因此该特定市场可用的数据有限。我们加强了我们的市场准入和现场部队团队，付款人和客户的参与仍在继续。

美国市场准入。我们已经成立了付款人和报销账户小组，目的是获得和维持ZTALMY在美国的报销（承保范围）。我们将工作重点放在商业付款人的报销上，药房福利经理（PBM）控制着大多数商业药房福利生活，政府付款人，主要是CDD目标人群的医疗补助。我们预计，大约50％的CDD患者群体将通过收费服务或管理式医疗补助获得初级保险，其余约50％将通过商业付款人获得初级保险，排名靠前的PBM具有重大影响力。美国ZTALMY的处方和配送流程由ZTALMY One™ 进行管理，这是一项全面的患者支持计划。该计划的注册提供各种支持和信息，以帮助开ZTALMY处方的护理人员和患者获得ZTALMY处方，并协助确定是否有资格获得自付支持或免费药物计划。

美国专业药房。我们正在利用专业药房奥尔西尼制药服务有限责任公司（Orsini）为美国的患者提供服务，包括患者入组、福利核查和调查、事先授权支持、患者教育和药物咨询、产品分配和运输协调.

美国专业分销商。我们正在利用专业分销商ASD Specialty Healthcare, LLC（ASD）在美国向机构住院药房、美国政府客户（包括退伍军人事务部或国防部的任何场所）以及凯泽永久医疗机构提供与ZTALMY相关的配送服务。

基础架构。我们将继续增强内部能力和流程，为一家商业舞台公司提供支持。我们实施了一项医疗保健合规计划，以指导我们遵守药品销售的规章制度。

商业供应品的制造。我们已经与目前的制造商以及我们目前的散装药物成分供应商签订了ganaxolone活性药物成分（API）的商业供应协议。此外，我们还与第二家原料药供应商签订了主供应协议，以开展某些工艺开发活动，如果成功，则提供原料药和/或原料药中间体的商业供应。

在美国作为受控物质进行监管. 2022年6月1日，缉毒局（DEA）在《联邦公报》上发布了一项临时最终规则，将加那索隆及其盐类列入《管制物质法》（CSA）附表五，该规则于2022年12月9日成为最终规则。根据CSA，根据药物的可接受医疗用途以及药物的滥用或依赖潜力，将药物分为五（5）个不同的类别或时间表。美国药物管理局将附表五定义为滥用可能性低于附表四的药物，由含有有限数量的某些麻醉品的制剂组成。 ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货。作为受控物质，加那索隆受适用的CSA要求的约束，例如注册、安全、记录保存和报告、储存制造、分销、进口和其他要求。

FDA 上市后要求。关于美国食品药品管理局批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后承诺。1期肾功能损害研究承诺于2022年5月提交给美国食品药品管理局，1期肝损伤研究和全面的qtC研究于2022年12月提交给美国食品药品管理局，容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果于2023年7月提交给美国食品和药物管理局，M17体外药物相互作用（DDI）研究于2023年8月提交，具有脑穿透力的M17体内PK研究已于2023年8月提交 2023 年 12 月。剩余的上市后要求包括：对加那唑酮和主要的人类非偶联血浆代谢物M2在大鼠体内进行为期2年的致癌性研究；对转基因小鼠进行为期26周的加那唑酮致癌性研究；以及对大鼠体内M2的幼体动物毒性研究。我们希望能够完成这些剩余的美国食品和药物管理局必需的研究，并正在与美国食品和药物管理局就其完成和提交的时间进行合作。

管理访问计划 (MAPS)。我们已经与Uniphar Durbin Ireland LTD启动了一项全球管理访问计划支持在没有患者就诊、符合当地监管标准和计划资格且我们尚未建立商业分销关系的地区，相应的CDD相关癫痫发作患者获得ZTALMY。

营销授权申请

2021年8月，EMA人用药品委员会（CHMP）批准了我们的请求，即加快评估用于治疗与CDD相关的癫痫发作的加那索隆。上市授权申请加那唑酮的（MAA）已于2021年10月11日提交给EMA，2021年10月28日，我们收到了EMA的正式通知，称CDD MAA已通过验证。通过这项验证，EMA开始根据集中程序对MAA进行正式审查。2023年5月26日，CHMP通过了一项积极的意见，建议批准ZTALMY。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY口服混悬剂，用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。欧共体的决定适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。ZTALMY是欧盟首种用于治疗与CDD相关的癫痫发作的治疗方法。

欧共体授权后措施。关于欧盟批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后授权措施。1042-HME-1001 研究的临床研究报告 (CSR) 已于 2023 年 9 月提交。加那可龙稳态代谢物研究报告、已完成开放标签试验的最终研究 1042-CDD-3001 CSR、M17 体外 DDI 研究以及采用 Brain Prepenrance 的 M17 体内 PK 研究已于 2023 年 12 月提交。其余的上市后授权措施包括：参与研究

LLF001（CANDID观察性研究）并提供年度更新；参与 CDD-IPR-CDD-0 CDKL5 缺乏症国际患者登记处并提供六个月的最新信息；对沉积物栖息生物进行毒性研究并进行最新的环境风险评估；开发不含苯甲酸钠的悬浮液并评估口服混悬液与食物、饮料、肠内试管、摇晃时间和静置时间的相容性；对M2进行为期26周的口服灌精毒性研究；开展M2胚胎灌精毒性研究发展研究；以及对加那索隆和M2进行了为期26周的口服灌精致癌性研究。EMA还要求进行证据权重（WoE）评估，以评估是否需要对加那索隆大鼠进行为期2年的致癌性研究，对患有M2的大鼠进行为期2年的致癌性研究，以及对M2进行幼体毒性研究。我们希望能够在要求的EMA时间范围内完成剩余的必要研究。

我们的管道

我们正在根据加那索龙的作用机制和临床概况为特定适应症开发加那索龙，包括以下项目：

结节性硬化症复合体 (TSC)

TSC 是一种罕见的遗传性疾病，可导致大脑、皮肤、肾脏、心脏、眼睛和肺部出现非恶性肿瘤。在极少数情况下，患者可能会出现肾脏、乳腺或甲状腺恶性肿瘤。这种情况是由两者中的遗传突变引起的 TSC1要么 TSC2基因。它的发生频率约为 1:6,000 例活产，85% 的患者中发现了基因突变。尽管该疾病的表型可能变化极大，但癫痫的发生频率高达85％。TSC 是遗传性癫痫的主要病因，通常在出生后的第一年表现为局灶性发作或婴儿痉挛。目前，批准用于TSC癫痫发作的特定疾病疗法很少。2021年8月，美国食品药品管理局和欧洲药品管理局于2021年10月批准了用于TSC治疗的加那索龙的孤儿药。

2021年8月，我们公布了我们的开放标签2期试验的主要数据，该试验评估了辅助口服加那索龙对23名TSC相关性癫痫患者的安全性和有效性。该试验招收了23名年龄在2至32岁之间的患者，他们进入了四周的基线期，然后是12周的治疗期，在此期间，他们每天三次接受高达600毫克的加那唑酮（口服液悬浮液）。在试验的延长阶段，完成最初12周治疗期的患者能够继续服用加那索龙。主要终点是百分比

与四周基线期相比，12周治疗期内28天TSC相关发作频率的变化。次要结果指标包括与4周基线期相比，在12周治疗期结束之前，与TSC相关的28天癫痫发作频率下降幅度大于或等于50％的患者百分比。

主要终点显示，与四周基线期相比，与TSC相关的癫痫发作的28天频率中位数下降了16.6％。次要终点显示，发作减少至少 50% 的患者比例为 30.4%。在试验期间，局灶性发作（n=19）患者的局灶性发作频率中位数降低了25.2％。Ganaxolone 的耐受性普遍良好，据报道，睡眠是最常见的 AE。此外，还发生了一起癫痫恶化的严重不良事件（SAE），研究人员评估该事件与治疗有关。四名患者因不良反应而中止了试验。根据2期TSC试验的睡眠报告，已在3期TSC试验中实施了修订后的滴定时间表，该计划旨在提高耐受性，同时滴定到有效的治疗性加那唑酮水平。迄今为止，在3期TSC试验中，所有盲人研究人群的停药率不到7％。

针对我们要求结束与美国食品药品管理局就拟议的3期TSC试验举行的第二阶段会议的请求，美国食品和药物管理局对我们的问题提供了书面答复，而不是开会。我们认为，书面答复显示出与TSC的临床开发计划总体一致，并且与美国食品药品管理局对CDD的批准，单一试验可以作为美国监管部门批准TSC的必要支持。为回应我们的协议援助请求，这是一种特殊形式的科学建议，可供罕见疾病指定孤儿药开发者使用，EMA于2021年12月提供了书面反馈以代替会议。我们认为，EMA的书面答复，就像美国食品药品管理局的书面答复一样，显示出与TSC临床开发计划的总体一致。在2022年第一季度在美国和欧洲开始试点后，我们正在积极招收患者参加这项针对大约128名TSC相关癫痫发作患者的辅助加那索隆的全球3期随机、双盲、安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。根据128名试验参与者的样本量，该试验提供了90％的功效，可以检测到加那索龙和安慰剂在减少癫痫发作方面的25％差异。该试验已激活了93个站点，包括几个TSC卓越中心，主要位于美国、西欧、加拿大、澳大利亚、中国和以色列。主要终点是与TSC相关的癫痫发作频率的28天变化百分比，我们计划在2024年第四季度公布收入数据。

2023年7月，美国专利商标局向我们授予了一种通过口服ganaxolone治疗TSC相关癫痫的方法的专利。该已颁发的专利将于 2040 年到期。该专利是我们拥有的专利家族的成员，该专利家族包括申请某些治疗TSC的治疗方案的待审专利申请。

癫痫持续状态 (SE)

SE 是一种危及生命的疾病，其特征是持续、长期的癫痫发作或快速反复发作，而不会干扰意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，这会导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的 SE 患者被归类为已建立癫痫持续状态 (ESE)，随后发展到至少一种二线抗癫痫药物 (AED) 但随后失效的患者被归类为患有 RSE。在RSE中，突触GABA_A受体内化到神经元中，导致对苯二氮卓类药物等药物的反应性降低。RSE 对一种或多种二线 AED 无反应可能需要静脉麻醉治疗，以终止癫痫发作，预防神经元损伤和其他并发症。静脉麻醉剂增加到诱发深度昏迷的水平，并以该速率保持 24 小时或更长时间。尝试断绝静脉麻醉后复发的 SE 被归类为超级难治性癫痫持续状态 (SRSE)。2016年4月，我们被美国食品药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗SE（包括RSE）的静脉注射配方。

2021年1月，我们招收了第一位患者参加3期RAISE试验，这是一项针对两种或更多抗癫痫药物失效的RSE患者的随机、双盲、安慰剂对照试验。RAISE试验有大约70个试验地点，主要在美国和加拿大。它旨在招收大约124名患者，这些患者将被随机分配接受加那索隆或安慰剂添加到标准护理中。我们与美国食品药品管理局就协议修正案达成一致，包括一项在三分之二的患者（约82人）完成对主要和关键二级试验终点评估后进行中期分析的提议。过渡期的入学目标

分析于2024年第一季度完成。2024年4月15日，我们宣布独立数据监测委员会（DMC）完成了对中期分析的审查。该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准，DMC建议RAISE试验可以在不进行修改的情况下继续进行。我们已决定完成对100名患者的RAISE试验的入组，预计将在2024年夏季获得最佳结果。这些结果将用于确定是否继续在RSE中开发静脉注射甘那唑酮。我们对RAISE的试验数据仍然视而不见。RAISE试验的共同主要终点是（1）在不使用其他静脉抗癫痫药物的情况下在30分钟内停止兴奋剂的患者比例，（2）在36小时内未进行静脉麻醉的患者比例。2022年6月，我们宣布修订了RAISE试验的协议，以扩大资格标准，包括允许之前接受长达18小时高剂量静脉麻醉治疗的患者入组。以前，我们曾将任何时间接受高剂量静脉麻醉剂治疗的患者排除在外。

2022年2月，我们暂时暂停了RAISE试验，此前对临床供应材料稳定性批次的常规监测表明，为了满足产品稳定性测试规范，必须将保质期缩短至预期的24个月以下。我们向美国食品和药物管理局通报了这一问题以及主动暂停试验的计划，随后我们向美国食品和药物管理局提供了更多信息，以支持恢复试验活动。2022年5月，我们宣布该试验已恢复使用新批次的原始加那唑酮缓冲液配方，并将保质期缩短了12个月。根据美国食品和药物管理局的协议，带有原始缓冲液静脉注射配方的加那索隆临床用品将在整个临床使用期间在冷藏条件下储存。根据在随后的2023年2月IND修正案中提交的稳定性数据，最初的缓冲液IV配方的保质期在冷藏条件下更新为18个月。随后，我们使用新的缓冲液生产了静脉注射加那索隆配方，目标是在室温下保质期为24个月，以待持续稳定性监测的结果。美国食品和药物管理局同意，原则上可以对加纳索隆静脉注射配方进行缓冲液的更改，但要求在临床试验中使用新的缓冲剂配方之前提交更多信息。我们于 2023 年 5 月向 FDA 提交了 IND 修正案。所有场地都已重新供应了新的缓冲配方，我们认为该配方不需要冷藏，保质期预计为24个月。

我们于2023年开始了单独的3期RSE试验，以支持欧洲的MAA（RAISE II试验）。我们已决定终止RAISE II的审判。我们计划评估RAISE试验的最终结果，我们预计将在2024年夏天进行该试验。在对RAISE试验的收入数据进行审查后，将评估静脉注射加那索龙在RSE中的未来发展。

在2021年第一季度与EMA举行的会议上，我们在RAISE II试验设计上达成了一致。RAISE II试验被设计为一项双盲、安慰剂对照的注册试验，目标是招募70名一线苯二氮卓类药物治疗失败的患者和至少一例二线静脉注射除颤器失败的患者。根据该协议，患者将接受加那索隆或安慰剂，与标准护理二线静脉注射除颤器联合使用。将标准护理AED与试验药物同时给药旨在提供与RAISE试验数据相辅相成的数据。RAISE和RAISE II试验之间还有另外两个关键区别。首先，与将静脉麻醉进展定为治疗失败的RAISE试验不同，任何护理升级——无论是额外的二线静脉AED还是静脉麻醉剂——都将符合RAISE II治疗失败的标准。这更符合欧洲RSE实践标准，即静脉麻醉的使用频率低于美国。其次，RAISE II试验的主要终点是基于反应者的分析，反应定义为在30分钟内停止SE并且在36小时内不升级治疗，而不是RAISE试验的共同主要终点，后者要求在30分钟和36小时的结果上独立实现统计学意义。对RAISE数据的分析有望为未来治疗难治性癫痫持续状态的静脉注射甘那唑酮的开发提供信息，包括RAISE II试验或类似的试验设计是否会向前推进。

2023年，我们停止了RESET试验，这是一项评估加那索龙治疗ESE的2期试验。我们将静脉注射加那索隆的资源集中用于我们的RSE试验（即完成RAIE试验和加快RAISE II试验的入组），以及在SRSE开发一项概念验证试验。SRSE是一种危及生命的神经系统急症，发病率和死亡率都很高，我们已经向根据紧急研究性新药（EinD）申请申请加那索龙进行SRSE治疗的医生提供了加那索龙。迄今为止，有29名患者

已经用加那索隆治疗了 SRSE。根据我们对这些患者的治疗结果的观察，以及预计于2024年夏季公布的RAISE顶级试验数据结果，我们计划向美国食品药品管理局提交一份协议，对大约20名SRSE患者进行加那索隆的开放标签概念验证试验。

2021 年 9 月 7 日，美国专利商标局 (USPTO) 授予我们一项关于治疗兴奋剂的方法的专利（11,110,100美元），其中包括与我们使用静脉加那索隆治疗兴奋剂的临床治疗方案相关的索赔。这项颁发的专利将于 2040 年到期。该专利是我们拥有的专利家族的成员，该专利家族包括待处理的专利申请，这些专利声称使用静脉注射加那索龙治疗性脑炎的某些治疗方案，包括RSE。美国专利商标局于2023年6月20日向我们授予了第二项SE专利（11,679,117美元），新的索赔涵盖了使用高剂量加那索龙的治疗方案，我们认为这与某些患者有关，并加强了我们使用加那索龙治疗包括SRSE在内的SRE的知识产权组合。

2022年7月，美国专利商标局向Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid）颁发了第11,395,817号美国专利（Ovid '817专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。2023年3月15日，我们向美国专利商标局专利审判和上诉委员会（PTAB）提交了一份请愿书，要求对Ovid '817专利进行授权后审查（PGR）。我们的PGR申请辩称，基于多种理由，Ovid '817专利的主张不可获得专利。奥维德于2023年6月20日对我们的请愿书做出了初步回应。在Ovid对我们的PGR请求的答复中，Ovid驳回了Ovid '817专利的第1-21、23和24项索赔，无论PGR的结果如何，其效果都是将这些索赔从专利中抹去。2023 年 8 月 17 日，PTAB 发布了一项决定，批准了我们申请 Ovid '817 专利的 PGR 申请。在提起PGR时，PTAB表示，我们很有可能能够在诉讼期间宣布Ovid '817专利的其余索赔（22和25-31）无效。提起诉讼的决定不是关于索赔可专利性的最终决定。最终决定将基于诉讼期间制定的完整记录。PGR程序正在进行中，口头辩论定于2024年5月22日举行，最终决定预计将在2024年8月作出。如果我们在PGR中获胜，Ovid '817专利将无法对我们强制执行。如果我们在PGR诉讼中没有胜诉，则可以向联邦巡回上诉法院对该裁决提出上诉。如果上诉不成功，我们在法庭上质疑Ovid '817专利的能力将在某些方面受到限制。

2024年2月20日，美国专利商标局向Ovid颁发了第11,903,930号美国专利（Ovid '930专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。2024年3月5日，美国专利商标局向Ovid颁发了第11,918,563号美国专利（Ovid'563专利），其主张可能涵盖我们用于治疗SE的候选产品。我们正在评估 Ovid '930 专利和 Ovid '563 专利。

Ovid 可能会对我们提起诉讼，指控其专利受到侵犯。在PTAB或法院进行的任何此类诉讼，无论其结果如何，都可能导致大量财政资源的支出以及管理层的时间和资源的分散。此外，任何此类程序都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，尽管可能性不大，但在此类诉讼期间或我们在此类诉讼中不成功时，我们可能会被禁止为包括RSE在内的SE（包括RSE）销售或销售加那索隆。如果Ovid决定提起侵权诉讼，我们预计不会根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（Hatch-Waxman法案）的 “安全港” 条款在美国商业推出适用于RSE的加那索隆之前提起侵权诉讼。我们可能需要获得或获得某些Ovid专利的许可，才能在美国销售或销售用于RSE的加那索隆，这些专利可能无法按商业上可接受的条款或根本无法提供。如果我们无法获得某些Ovid专利或就许可进行谈判，并且如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利并且这些专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿金和费用，或者，尽管可能性不大，但我们可能会被阻止在美国完全商业化用于RSE的加那索隆，这将对我们的业务产生重大不利影响。

Ovid '817专利、Ovid '930专利和Ovid '563专利索赔仅限于使用加那索龙治疗性兴奋剂，并不涵盖或影响我们治疗与CDD相关的癫痫发作的ZTALMY的营销和销售。

2024年3月24日，奥维德对我们的美国专利11,110,100项提起了跨方审查（IPR）质疑，该专利是我们的一项使用加那索龙治疗东南亚和红斑狼疮的专利。我们打算在7月之前提交对知识产权的初步回应

2024 年 11 月 11 日。根据我们的回应，PTAB将有3个月的时间来决定是否制定Ovid知识产权。如果PTAB制定了知识产权，则不会是关于该专利权利要求的可专利性的最终决定。如果提起诉讼，PTAB将在考虑诉讼期间编制的完整记录后，于2025年10月发布关于索赔可专利性的最终决定。如果我们在知识产权程序中没有胜诉，则可以向联邦巡回上诉法院对该裁决提出上诉。如果上诉不成功，我们为使用静脉注射加那索龙治疗SE或RSE而获得专利保护的能力可能会受到限制。使用静脉加那索隆治疗SE或RSE无法获得有意义的专利保护，可能会对我们的业务产生重大不利影响.

的临床开发 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS)、其他癫痫性脑病、前药开发和第二代配方

我们计划扩大对ZTALMY的投资，以探索其在治疗其他罕见癫痫方面的潜力。一项临床试验的初步计划正在进行中，该试验将评估口服加那索隆用于治疗包括LGS在内的各种癫痫性脑病，该试验的目标是在2025年上半年开始，等待我们的Trust TSC试验的最终数据结果。LGS 是一种严重的癫痫，通常始于一至八岁。受影响的儿童有神经发育障碍和难治性发作，包括局灶性、失张性、强直性、全身性强直阵挛和非典型失神发作。2023年3月，美国食品药品管理局授予用于治疗LGS的加那索隆孤儿药资格。该名称适用于加那唑酮的活性部分，不依赖于配方。鉴于癫痫发作类型和病因与加那索隆具有治疗潜力的其他疾病（例如CDD和TSC）有重叠之处，我们认为LGS为ZTALMY、前药或我们的第二代加那索隆配方提供了广阔的机会。

加那索隆前药化合物的开发继续取得进展，主要的口服和静脉注射候选药物已经被选中。我们预计将在2025年上半年完成口服前药的支持IND的研究，随后将在2025年提交IND申请并启动1期试验，等待我们的Trust TSC试验的最终数据结果。

此外，一项针对健康志愿者的单一递增剂量（SAD）1期试验的主要数据显示，在剂量高达1200 mg的剂量下具有线性PK特性，该试验使用了第二代甘那唑酮配方的第一个候选药物。随后的1期多重递增剂量（MAD）试验的数据还显示了评估剂量范围内的线性动力学。基于这些结果，我们打算将缓释技术应用于该配方，这可以提供稳定的暴露量，使低谷浓度保持在治疗范围内，最大限度地减少与峰值剂量相关的副作用，并允许每天给药一次或两次。在MAD试验中观察到的线性动力学，以及可预测的剂量暴露关系，可能使医生能够根据患者的需求对剂量进行个性化定制。

2023年9月27日，美国专利商标局发布了对Ovid专利申请的许可通知，其主张涵盖了我们用于治疗LGS的候选产品。该专利于 2023 年 11 月 7 日发布，美国专利号为 11,806,336。Ovid LGS专利中的索赔涵盖了加那索龙在LGS治疗中的使用，并不涵盖或影响在任何其他适应症中使用加那索龙。Ovid可能会对我们提起诉讼，指控其LGS专利索赔遭到了侵犯。任何此类程序，无论结果如何，都可能导致大量财政资源的支出，管理层的时间和资源被分散。此外，任何此类程序都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，在此类诉讼期间或我们在此类诉讼中未获成功时，我们可能被禁止为LGS销售或销售加那索隆。如果Ovid决定提起侵权诉讼，我们预计不会根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（Hatch-Waxman法案）的 “安全港” 条款在LGS用加那索隆商业上市之前提起侵权诉讼。我们可能需要获得或获得Ovid LGS专利的许可，才能销售或销售用于LGS的加那唑酮，而这种产品可能无法按商业上可接受的条款或根本无法提供。如果我们无法获得Ovid LGS专利或就许可进行谈判，并且如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利并且该专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿金和费用，或者我们可能被阻止将Ganaxolone完全商业化用于LGS，这将对我们的业务产生重大不利影响。

运营

迄今为止，我们的业务主要包括组织和配备我们的公司，开发加那唑酮，包括进行临床前研究和临床试验，筹集资金，在某些地区与ZTALMY合作以及ZTALMY的早期商业化。我们主要通过出售股权和债务证券为我们的运营提供资金。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们的ZTALMY净销售额分别为750万美元和330万美元。自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了由于出售优先审查凭证（PRV）获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月中，我们出现了净亏损。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利业务，如果实现盈利，也无法持续持续下去。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为3,870万美元和3,470万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.106亿美元。

我们预计，在未来一段时间内，我们将继续蒙受巨额损失，因为我们：

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针对靶向适应症进行多项后期临床试验；

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继续提高研究、开发和扩大生产能力，以优化我们可能获得监管部门批准的加那松龙和剂型；

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建立和实施销售、营销和分销能力，以继续将加那索隆商业化；

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开展其他临床前研究和临床试验，以支持向美国食品药品管理局提交保密协议，向欧洲药品管理局提交MaaS以及向其他国家的监管机构提交其他上市许可申请；

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获得其他候选产品的权利并为其开发提供资金；

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维护、扩大和保护我们的全球知识产权组合；

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雇用额外的临床、制造、科学和商业人员；以及

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增加或加强业务、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们药物研发工作的人员。

截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为1.133亿美元。我们认为，截至2024年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并在2025年第一季度之前维持债务安排所要求的最低现金余额。这一预期包括正在实施的成本削减活动，这些活动预计将从2024年第二季度开始产生影响。将来，我们将需要从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展我们与加那索隆有关的所有商业化和计划中的研发活动。

财务概览

产品收入，净额

我们的第一款经美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货。我们有三个客户，其中一个是奥尔西尼制药服务有限责任公司（Orsini），一家直接向患者分发ZTALMY的专业药房，约占我们迄今为止ZTALMY收入的99％。我们与奥尔西尼签订的合同有一项单一履约义务，即在收到采购订单后交付ZTALMY，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。我们在控制 ZTALMY 的收入时予以确认

ZTALMY 被转移到奥尔西尼，然后交付给奥尔西尼。我们确认的ZTALMY收入的交易价格包括对可变对价的估计。运往奥尔西尼的运费和手续费记作销售、一般和管理费用。可变考虑的组成部分包括：

贸易折扣和补贴。 我们提供合同折扣，包括激励性即时付款折扣和退款。这些潜在折扣均记录为确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入和应收账款的减少。我们使用预期价值法估算折扣和津贴的可变对价金额。

政府回扣。 根据州医疗补助计划、医疗保险和Tricare零售退款计划，我们有折扣义务的约束。我们估算与这些折扣计划相关的储备金，并在确认相关产品收入的同一时期记录这些债务，从而导致产品收入减少。

患者援助. 我们提供自愿自付患者援助计划，旨在提供资金向符合条件的患者提供援助，支付付款人要求的处方药共同付款，现金支付者的优惠券计划。此项援助的当前负债的计算基于对索赔的估算以及我们预计收到的与ZTALMY相关的每项索赔的费用，这些索赔已被确认为产品收入，但在每个报告期结束时仍保留在分销渠道库存中。

联邦合同收入

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订了一份合同（BARDA），该局隶属于美国卫生与公共服务部负责准备和应对的助理部长办公室。根据BARDA合同，我们收到d估计拨款高达5,100万加元，用于开发用于治疗RSE的静脉注射用加那索隆。BARDA合同规定，在费用分摊的基础上，为完成针对RSE患者静脉注射的加那索隆的3期临床试验提供资金，该试验涵盖RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒剂暴露引起的RSE的有效治疗方法，以及为某些加那唑酮的生产规模和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，该修正案包括：（i）规定行使BARDA合同下的BARDA期权，以支持美国在岸外包甘那唑酮API的制造能力（选项2），（ii）将选项2下的业绩期的结束日期从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从约1150万美元增至约1,230万美元，并且（iv）将我们在选项2下的费用分摊额从约490美元增加到约1,230万美元百万美元至大约 530 万美元。2023年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2023年12月31日延长至2024年9月30日。

BARDA合同包括大约四年的基准期，包括延期期，在此期间，BARDA同意在费用分担的基础上为RAISE试验提供高达约2,100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。在合同期内成功完成RAISE试验和临床前研究之后，BARDA合同规定为三种选择提供约3,100万美元的额外资金，以支持加那唑酮的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括上文所述的1,230万美元行使备选方案 2。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3,300万美元的成本，BARDA将

如果所有开发方案都已完成，则应负责约5200万美元。合同履约期（基准期加上期权行使）最长约五年。

我们在允许的研发费用发生期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入。我们预计联邦合同收入将减少，因为截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。因此，资金目前仅限于备选方案2，该方案支持加那唑酮原料药的生产能力的离岸外包。

协作收入

2021 年 7 月，我们与猎户座公司（猎户座合作协议）签订了合作协议（猎户座合作协议）。根据猎户座合作协议的条款，我们授予Orion独家、特许权使用权、可再许可的某些知识产权，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称 “领土”）使用含有加那索隆（特许产品）的生物制药产品的商业化，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、失调或病症（领域），最初是CField适应症（Field）DD、TSC 和 RSE。

根据猎户座合作协议的条款，我们在2021年7月从猎户座收到了2500万欧元（按当时的汇率计算为2960万美元）的预付款。根据特定的临床和商业成就，我们有资格获得高达9700万欧元的额外研发报销和现金里程碑付款。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向Orion提供许可产品。

根据该安排，我们确定了以下承诺：（i）开发、使用、销售、出售、要约出售和进口任何由许可产品（许可）组成的产品的专有权；（ii）开发和监管活动（开发和监管活动）；以及（iii）要求以商定的价格（供应许可产品）向猎户座提供许可产品。我们确定，这三项承诺代表不同的履约义务，用于确认收入，并将在我们履行每项履约义务时确认许可和合作收入或减少支出。

2022年11月16日，我们与泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（泰纳西亚）签订了合作和供应协议（泰纳西亚合作协议）。根据Tenacia合作协议的条款，我们授予Tenacia对我们的某些知识产权的独家、含版税、可再许可的许可，允许其在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称 “地区”）开发、商业化和以其他方式开发含有我们的候选产品ganaxolone（特许产品）的某些口服和静脉注射制剂的产品（许可产品），用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（现场），最初用于治疗CDD，TSC 和 SE（包括 RSE）（统称为 “初始适应症”）。根据优先谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款，Tenacia同意在2022年12月收到的生效日期后的四十五（45）天内向我们支付1000万美元的预付现金（预付费）。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些开发、监管和销售方面的里程碑后，向我们支付现金付款，这些里程碑涉及（i）加纳索隆的首个新配方或前药或新适应症（选定产品）中的任何加那索隆备用化合物，双方修改了与Tenacia行使首次谈判权有关的Tenacia合作协议而且中国没有其他许可产品获得批准（为清楚起见，这是一个里程碑）本条款（ii）下的付款仅适用于一种选定产品），总金额不超过2.56亿美元。在这些里程碑中，1500万美元与监管部门的批准有关，每种口服和静脉注射制剂以及选定产品都有不同的里程碑，共计2.41亿美元的销售里程碑与每种口服、静脉注射和精选产品配方的特定年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，从每种口服制剂、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方的低两位数到十几岁不等。Tenacia有义务就每种许可产品的销售向我们支付特许权使用费

该地区的特定管辖权将自该司法管辖区首次商业销售之日起生效，最迟于 (i) 该司法管辖区内此类许可产品首次商业销售后的十年；(ii) 在该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期；(iii) 该司法管辖区内此类许可产品的所有监管排他性到期。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比的情况。

Tenacia将主要负责该领土许可产品的开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助该领土的实地临床研究，以支持该领土的监管申报。除非适用法律另有规定，否则Tenacia在该地区申请的所有监管批准都将以我们的名义并归我们所有，在这种情况下，为了我们的利益，此类监管批准将以Tenacia的名义并归我们所有。我们和Tenacia同意签订临床和商业供应协议，根据该协议，我们将向Tenacia提供其所需的许可产品，以使Tenacia在该地区开发和商业化许可产品。双方于2023年5月签订了一项这样的临床和商业供应协议。该协议包含定价、交付、接受、付款、终止、预测和其他与Tenacia合作协议一致的条款，以及某些质量保证、赔偿、责任和其他标准行业条款。Tenacia将负责获得监管部门的批准，并在中国大陆实现该领域的许可产品的商业化，费用和费用由Tenacia自行承担。Tenacia正在招收患者参加我们的辅助用加那索隆的3期随机双盲安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。

根据指导方针，我们在协议中确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发特许产品的专有权利（许可证），以及（ii）要求按商定价格向Tenacia提供许可产品（许可产品的供应）。为了确认收入或减少支出，我们确定这两项承诺构成不同的履约义务，我们将在履行这些绩效义务时视情况确认此类收入或支出。

我们还与（i）NovaMedica LLC（NovaMedica）签订了在其他地区商业化加那索隆的协议，根据该协议，NovaMedica有权在亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、格鲁吉亚、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、俄罗斯、塔吉克斯坦、土库曼斯坦、乌克兰和乌兹别克斯坦销售加那索隆；（ii）Biologix fzCo（Biologix），Biologix 有权分销和销售加那索隆在那里出售 ganaxolone 阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国。作为这些权利的交换，我们将根据各自协议中规定的条款成为NovaMedica和Biologix产品的独家供应商，以换取产品的议定购买价格。截至2023年第一季度，我们已开始向NovaMedica限量销售ZTALMY，以支持正在进行的与万寿菊试验患者相关的抢先体验计划。我们正在与Uniphar Durbin Ireland LTD启动一项全球管理访问计划，以支持在没有患者准入、符合当地监管标准和计划资格且我们尚未建立商业分销关系的地区，相应的CDD相关癫痫发作患者获得ZTALMY。我们将继续评估其他市场的机会，以进一步扩大ganaxolone在全球的分销和商业化。

研究和开发费用

我们的研发费用主要包括开发ganaxolone所产生的成本，其中包括：

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与员工相关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬支出；

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根据与进行临床试验和临床前研究的临床研究组织 (CRO) 和调查机构达成的协议产生的费用；

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获取、开发和制造临床试验材料的成本；

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设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维护、企业技术和其他用品的直接和分配费用；

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与临床前活动和监管运营相关的成本；以及

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与开发加那索隆新配方和前药相关的成本。

当我们产生研发成本时，我们会将其支出。我们使用患者入组、临床部位激活和供应商提供给我们的信息等数据，根据对特定任务完成进度的评估，记录某些开发活动的成本，例如临床试验。

除了我们目前和计划中的临床试验外，我们已经并将承担巨额费用，以便为各种临床适应症的加那索隆提交保密协议和补充保密协议（MAA），在每种情况下，进一步临床试验和其他研究的性质、设计、规模和成本将在很大程度上取决于先前的研究、试验以及与监管机构的讨论的结果。很难确定我们当前或未来的临床试验和临床前研究的成本和持续时间，也很难确定如果我们在其他适应症中获得监管部门的批准，我们是否、何时或在多大程度上将从加纳索隆的商业化和销售中获得收入。我们可能永远无法成功地在其他适应症中获得监管部门的批准，如果获得批准，我们可能无法成功地将加纳索龙在其他适应症中的商业化。加那索隆临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括未来临床试验和临床前研究的不确定性、临床试验入学率的不确定性以及重要且不断变化的政府法规。

此外，我们的临床项目成功的可能性将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。参见 风险因素有关这些因素的更多信息，请参见我们于2024年3月5日提交的10-K表年度报告部分。如果获得批准，我们的持续商业成功取决于获得医生、患者、医疗保健支付方和医学界的广泛市场认可。我们将根据科学和临床上的成功以及对商业潜力的评估，确定要开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。

销售、一般和管理费用

销售、一般和管理费用主要包括高管、商业和其他行政人员和顾问的工资和相关成本，包括股票薪酬和差旅费用。其他销售、一般和管理费用包括商业、法律、专利审查、咨询和会计服务的专业费用。销售、一般和管理费用在发生时记作支出。

产品收入成本

产品收入成本包括库存销售成本，其中包括直接制造和供应链成本。产品收入成本中还包括根据相应的许可协议向普渡大学神经科学公司（Purdue）和Ovid支付的特许权使用费。我们开始资本化与以下内容相关的库存

ZTALMY是在美国食品药品管理局于2022年3月批准ZTALMY之后，因为预计相关成本将通过ZTALMY的商业化和随后的销售来收回。在食品和药物管理局批准ZTALMY之前，商业上可销售的产品和材料的成本估计约为200万美元，并已包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品成本收入最初反映了较低的平均单位材料成本，并将继续反映到2024年第二季度材料平均单位成本的降低，因为先前的支出库存用于商业生产并出售给客户。

利息收入

利息收入主要包括现金和现金等价物的利息以及短期投资余额。

利息支出

利息支出包括利息支出和与我们的应付票据和应付收入利息融资相关的债务折扣摊销。

其他收入，净额

其他收入和支出主要包括非经营性交易、处置待售固定资产的损益、外币交易和公允价值调整。

运营结果

产品收入，净额

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们分别确认了750万美元和330万美元的ZTALMY净产品收入。在截至2024年3月31日的三个月中，与2023年同期相比有所增加，这主要是由于ZTALMY直到最近才在2023年同期内开始商业销售和发货，因此在截至2024年3月31日的三个月中，患者人数有所增加。

联邦合同收入

由于BARDA合同，我们在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中分别确认了20万美元和700万美元的联邦合同收入。截至2024年3月31日的三个月中，与2023年同期相比的下降主要与2023年期间对新的第三方加纳索隆原料药供应商的持续验证相关的费用有关。

协作收入

根据我们与Biologix的协议，在截至2024年3月31日的三个月中，合作收入不到10万美元。在截至2023年3月31日的三个月中，没有记录任何合作收入。

研究和开发费用

我们记录直接的研发费用，主要包括外部成本，例如支付给与临床试验相关的研究人员、顾问、中心实验室和首席研究官的费用，以及与特定产品开发计划相关的制造成本。我们不会将与购买临床试验材料相关的成本、与员工和承包商相关的成本、与我们的设施支出相关的成本，包括折旧或其他间接成本，分配给特定的产品计划，因为这些成本部署在研发的多个产品计划中，因此不单独分类。下表显示了我们与每个活跃计划相关的研发费用。目前，我们的研发支出主要来自于我们的CDD、RSE和TSC产品开发计划。在本报告所述期间，我们没有将研发费用分配给任何其他特定的产品开发计划（以千计）：


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
CDKL5 缺乏症 (1)	$	218	$	1,240
pcdh19 相关性癫痫 (2)		47		94
结节性硬化症 (3)		2,827		3,788
药物开发 — 悬浮液 (4)		1,538		270
口服适应症小计		4,630		5,392

癫痫持续状态 (5)		4,216		3,002
药物开发 — IV (6)		1,423		8,489
四、适应症小计		5,639		11,491

其他研究与开发 (7)		1,864		1,196
间接研究与开发 (8)		11,985		9,854
总计	$	24,118	$	27,933

(1)

截至2024年3月31日的三个月与2023年相比有所减少，这是由于截至2024年3月31日的三个月的临床试验活动与2023年同期相比有所减少，以及在截至2023年3月31日的三个月中，与MAA申请和审查相关的活动增加，2024年期间没有可比成本。

(2)

与2023年相比，截至2024年3月31日的三个月有所下降，这主要是由于临床活动减少。

(3)

在截至2024年3月31日的三个月中，与2023年相比有所下降，这主要是由于截至2024年3月31日的三个月中三期TSC试验活动减少以及2023年期间全球研究中心活动增加。

(4)

截至2024年3月31日的三个月中，与2023年同期相比增长的主要原因是与临床试验批次相关的制造开发活动高于2023年前期。

(5)

在截至2024年3月31日的三个月中，与2023年相比有所增加，这主要是由于RAISE和RAISE II第三阶段试验活动的增加。

(6)

截至2024年3月31日的三个月与2023年相比下降的主要原因是与2023年期间验证一家新的美国第三方加纳索隆原料药供应商相关的启动成本，而在截至2024年3月31日的三个月中，没有可比成本。

(7)

与2023年相比，截至2024年3月31日的三个月的增长主要是由于毒理学和其他安全性研究的增加，以及上市后研究的增加。其他研发费用包括与加那唑酮临床前开发相关的外部费用，包括安全性研究、稳定性研究、临床前研究，包括动物毒理学和药理学研究以及与上市后承诺相关的研究，以及其他专业费用。

(8)

截至2024年3月31日的三个月中，与2023年相比的增长主要与人员成本增加有关，以支持我们在临床前研究（包括安全和上市后研究）以及制造活动方面的增加。间接研发费用包括人员成本和非研究专项研发成本。

销售、一般和管理费用

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用分别为1,860万美元和1,520万美元。与2023年相比，截至2024年3月31日的三个月，增长的主要驱动因素是商业成本增加150万美元，股票薪酬成本增加100万美元，人员成本增加60万美元，专业费用增加60万美元，专业费用增加，60万美元，这些费用被软件相关费用减少的30万美元部分抵消。

利息收入

截至2024年3月31日的三个月，利息收入为150万美元，而截至2023年3月31日的三个月为230万美元，其中包括现金和现金等价物以及短期投资的利息。下降是由于截至2024年3月31日的三个月中，现金和现金等价物以及短期投资与截至2023年3月31日的三个月相比有所减少。

利息支出

截至2024年3月31日的三个月，利息支出为430万美元，而截至2023年3月31日的三个月，利息支出为410万美元。截至2024年3月31日的三个月的利息支出包括与我们的应付票据（合并财务报表附注附注中的附注10）相关的220万美元利息和50万美元的债务摊销，以及与我们的应付收入利息融资相关的160万美元非现金利息支出和10万美元债务摊销（合并财务报表附注附注11）。

其他收入，净额

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，其他收入净额均低于10万美元。其他净收入主要包括非经营性交易、处置待售固定资产的损益、外币交易和公允价值调整

流动性和资本资源

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了因出售PRV获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月外，我们还出现了净亏损。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的净亏损为3,870万美元。截至2024年3月31日的三个月，我们在经营活动中使用的现金为3,750万美元，而截至2023年3月31日的三个月为4,150万美元。从历史上看，我们的运营资金主要通过出售普通股、应付票据、优先股和可转换债务。

2022年8月，我们收到了普渡大学的一封信，其中普渡大学声称，根据普渡大学许可协议，我们因出售PRV而欠其550万美元。我们回复普渡大学说，我们不同意他们的说法。2024年2月，在与普渡大学进行讨论后，我们同意向普渡大学支付400万美元作为其费用

索赔。我们在2024年3月支付了第一笔200万美元的分期付款。截至2024年3月31日，我们有200万美元的应计款项，与第二笔200万美元的分期付款有关，这笔分期付款将在2024年6月15日当天或之前支付。

2023年9月，在与JMP Securities LLC（JMP）签订的经修订的股权分配协议（EDA）中，我们以每股7.17美元的价格出售370万股普通股，获得了总额约2590万美元的净收益。

截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物以及短期投资为1.133亿美元。我们认为，截至2024年3月31日，我们现有的现金和现金等价物以及短期投资将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并在2025年第一季度之前维持债务安排所要求的最低现金余额。这一预期包括正在实施的成本削减活动，这些活动预计将从2024年第二季度开始产生影响。将来，我们将需要从一项或多项股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展我们与加那索隆有关的所有商业化和计划中的研发活动。

橡树信贷协议

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日和2022年10月28日（信贷协议）修订，我们与作为行政代理人的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称为贷款人）签订了信贷协议，该协议规定了五年期优先有担保定期贷款，原始本金总额不超过1.25亿美元，分五批提供给我们（统称为 “定期贷款”）。截至2024年3月31日，我们已经提取了三笔资金，没有额外的资金可用。

我们在截止日收到了1,500万美元的A-1批定期贷款，在美国食品药品管理局正式接受了与使用加那索隆治疗CDD有关的保密协议申请后，于2021年9月收到了3,000万美元的A-2期定期贷款，在FDA批准ZTALMY用于CDD之后，我们于2022年3月获得了3,000万美元的B批定期贷款。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款的固定年利率为11.50％（违约时可能会增加），我们需要按季度支付利息，直到到期日。我们还必须从2024年6月30日开始支付季度本金，金额等于2024年6月30日未偿还定期贷款总额的5.0％，一直持续到到期日。在到期日，我们需要全额偿还所有未偿还的定期贷款和信贷协议下所欠的其他款项。

在借入任何一部分定期贷款时，我们需要支付当时借入本金总额的2.0％的预付费用。

关于下述与萨加德签订的收入利息融资协议，我们于2022年10月28日签署了信贷协议修正案，除其他外，允许完成收入利息融资协议及其下的交易，并支付了与执行该修正案相关的30万美元管理费。此外，该修正案将我们在偿还信贷协议下的贷款本金（无论是预付款还是定期还款）时应缴的退出费从2.00％提高到2.67％。

萨加德融资协议

2022 年 10 月，我们签订了与 Sagard Healthcard Royalty Partners, LP (Sagard) 签订的收入利息融资协议（收入利息融资协议）据此, 我们收到了3 250万美元.

作为投资金额的交换，我们同意按如下方式向Sagard支付季度款项（付款）：（i）从该融资截止日期起至2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度）的每个日历季度，金额等于（a）我们在美国销售的ZTALMY和所有其他含有加那唑酮的药品净销售额（净销售额）的7.5％，每种情况下均包括任何剂型、剂量补充剂物质、强度或与之相关的任何改进（统称为 “内含产品”）以及 (b) 我们在以下方面收到的某些其他款项与美国内含产品的制造、开发和销售有关（其他包括的付款，以及净销售额，产品收入）；以及（ii）在截至2026年6月30日的日历季度之后的每个日历季度，金额等于（x）内含产品前1亿美元年度产品收入的15.0％，（y）超过1亿美元的内含产品年收入的7.5％。

付款的硬上限等于投资金额（硬上限）的190％（6180万美元）。当Sagard收到与所含产品相关的付款（包括下文所述的任何额外付款）等于硬上限时，Sagard收取款项的权利将终止。此外，我们有权自愿向萨加德支付预付款，此类款项将记入硬上限。

如果到2027年12月31日，Sagard尚未收到至少相当于投资金额100％的总付款，或者在2032年12月31日之前没有收到至少相当于投资金额190％的总付款（每笔为最低金额），那么我们将有义务向Sagard支付一笔现金付款，金额足以在每个参考日之后的指定时间内将Sagard总额提高到适用的最低金额。

BARDA 合同

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订了一份合同（BARDA 合同），该局是美国卫生与公共服务部负责备灾和反应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA合同，我们获得了估计高达5100万美元的赔偿，用于开发用于治疗RSE的静脉注射用加那索龙。BARDA合同规定，在费用分摊的基础上，为完成针对RSE患者静脉注射的加那索隆的3期临床试验提供资金，该试验涵盖RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒剂暴露引起的RSE的有效治疗方法，以及为某些加那唑酮的生产规模和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，该修正案包括：（i）规定行使BARDA合同下的BARDA期权，以支持美国在岸外包甘那唑酮API的制造能力（选项2），（ii）将选项2下的业绩期的结束日期从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日更改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从约1150万美元增至约1,230万美元，并且（iv）将我们在选项2下的费用分摊额从约490美元增加到约1,230万美元百万美元至约530万美元。2023年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2023年12月31日延长至2024年9月30日。

BARDA合同包括大约四年的基准期，包括延期期，在此期间，BARDA同意在费用分担的基础上为RAISE试验提供高达约2,100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。截至2023年12月31日，整个基准期资金约为2,100万美元。在基准期和延长期内成功完成RAISE试验和临床前研究之后，BARDA合同规定为三种选择提供约3,100万美元的额外BARDA资金，以支持加那唑酮的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括上文所述的1,230万美元行使备选方案 2。根据BARDA合同，如果所有开发方案都完成，我们将负责约3,300万美元的成本分担，BARDA将负责约5200万美元。合同履约期（基准期加上期权行使）最长约五年。

股权融资

在2022年11月完成股权融资以及2022年12月行使相关承销商期权方面，我们共发行了12,421,053股普通股和2,105,264份预先筹资的认股权证，用于购买普通股，扣除承保折扣和佣金以及我们支付或应付的发行费用，净收益总额为6,450万美元。

股权分配协议

2020年7月9日，我们与JMP Securities LLC（JMP）签订了股权分配协议（EDA），该协议经2023年3月31日EDA第1号修正案（修订后的EDA）修订，以制定市场股票计划，根据该计划，我们可以不时发行和出售我们的普通股，但没有规定最高总发行价格。修订后的EDA是在我们在S-3表格（文件编号333-271041）上向美国证券交易委员会提交注册声明（2023年注册声明）时签订的，其中包括一份招股说明书补充文件，涵盖我们发行、发行和出售根据修订后的EDA可能发行和出售的高达7500万美元的普通股。根据经修订的EDA的条款和条件，JMP将有权收取最高为每次出售普通股总收益的3.0％的佣金。根据EDA，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们没有分别出售任何普通股。

现金流

经营活动。用于经营活动的现金为3,750万美元和4,15美元截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。不包括主要与折旧和摊销、债务发行成本、扣除已付现金后的利息增加、股票薪酬以及与猎户座、Tenacia和Biologix合作协议相关的净合同资产/负债变动的非现金影响，截至2024年3月31日的三个月中用于经营活动的现金与2023年同期相比的变化主要是应计应付账款变动减少的结果费用，包括向普渡大学支付的200万美元分期付款，其他长期负债、预付费用、其他流动资产、库存和应收账款作为运营费用保持相对稳定。

投资活动。截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的现金相当于2,090万美元的短期投资到期日。截至2023年3月31日的三个月，用于投资活动的现金相当于购买短期投资的5,200万美元。

融资活动。截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的现金相当于行使股票期权的收益30万美元。截至2023年3月31日的三个月，用于融资活动的现金不到20万美元，属于其他融资活动。

资金需求

自成立以来，我们的运营现金流一直为负数，除了因出售PRV获得一次性净收益而导致的截至2022年9月30日的三个月外，我们还出现了净亏损。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的净亏损为3,870万美元。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利业务，如果实现盈利，也无法持续持续下去。

交易、其他商业交易或其他来源，以开展我们与加纳索隆有关的所有商业化和计划中的研发活动。为了满足这些额外的现金需求，我们可能会寻求出售额外的股票或可转换债务证券，这可能会导致股东稀释，或者签订联邦合同或其他合作伙伴关系。如果我们通过发行可转换债务证券筹集更多资金，这些证券的权利可能会优先于我们的普通股，并且可能包含限制我们运营的契约。如果有的话，也无法保证我们能够以我们可接受的条件获得额外的股权或债务融资。我们未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生负面影响。

我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：

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我们的临床前研究和临床试验的结果；

●

与ganaxolone相关的开发、配方和商业化活动，包括ZTALMY；

●

研究和开发 ganaxolone（包括ZTALMY）或任何其他未来候选产品，以及进行临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；

●

加那唑酮获得监管部门批准的时间和所涉及的成本，包括美国、欧盟或其他重要市场中除CDD以外适应症中的ZTALMY，以及这些市场中任何其他未来候选产品；

●

ZTALMY在美国CDD的商业化活动成本，包括营销、销售和分销成本；

●

ZTALMY、ganaxolone（任何其他适应症）或任何其他未来候选产品的商业化活动成本获准出售，包括营销、销售和分销成本；

●

按照内部和监管标准制造和配制ganaxolone或任何其他未来候选产品的成本，用于临床前研究、临床试验以及商业销售（如果获得批准）；

●

我们建立和维持战略合作、许可或其他安排的能力以及此类协议的财务条款；

●

我们根据BARDA合同获得资金的能力；

●

根据我们与猎户座在欧洲实现加纳索隆商业化的合作和供应协议、我们与Tenacia就加纳索隆在中国大陆、香港、澳门和台湾实现商业化的合作和供应协议，以及我们与Biologix在中东和北非地区分销和供应加纳索隆的独家分销和供应协议，我们对应向我们支付的里程碑和特许权使用费的金额和时机的期望；

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根据我们与萨加德的收入利息融资协议，我们对我们所欠的里程碑和特许权使用费的金额和时间的期望；

●

与ZTALMY相关的任何产品责任、侵权或其他诉讼，或者为ganaxolone和产品开发的其他适应症（如果获得批准）；

●

吸引和留住熟练人员所需的资金；

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准备、提交、起诉、维护、辩护和执行专利索赔所涉及的费用，包括诉讼费用和此类诉讼的结果；以及

●

CDD 中的 ZTALMY 和未来批准的产品（如果有）的销售时间、收据和金额或特许权使用费。

请参阅风险因素 部分包含在我们于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中，内容涉及与我们的大量资本要求相关的其他风险。

资产负债表外安排

我们没有任何资产负债表外安排，这些安排对我们的财务状况、财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或对投资者至关重要的资本资源产生当前或未来影响。

讨论关键会计政策及重大判断和估计

根据公认会计原则编制财务报表要求我们在做出某些估计和假设时运用判断力，这些估计和假设会影响财务报表和附注中报告的资产和负债金额、或有资产负债的披露以及报告的收入和支出金额。关键会计政策是那些对描述我们的财务状况和经营业绩最重要的政策，需要管理层做出困难、主观和复杂的判断，才能对本质上不确定的事项的影响做出估计。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的关键会计政策与截至2023年12月31日止年度的年度合并财务报表中所述的政策相比没有重大变化，后者包含在10-K表年度报告中，并于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

根据经修订的1934年《证券交易法》（交易法）第12b-2条的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息.

第 4 项。控制和程序

(a) 评估披露控制和程序。

我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至本10-Q表季度报告所涉期末我们的披露控制和程序（该术语的定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，以确保记录我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息，，在 SEC 规则和表格规定的时间段内进行了总结和报告，而且我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息会被收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须作出判断。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

(b) 财务报告内部控制的变化

在截至2024年3月31日的季度中，根据《交易法》第13a-15（d）条和第15d-15（d）条的要求，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。

第二部分

其他信息

第 1 项。法律诉讼

我们可能会不时受到正常业务过程中产生的诉讼和索赔。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的未决或威胁的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素

我们先前在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化，但以下情况除外：

我们未来的成功取决于ganaxolone的成功临床开发、监管部门的批准和持续的商业化。ganaxolone正在研究多种适应症，将需要大量的资本资源和多年的额外临床开发工作.

2022年3月，我们获得了美国食品药品管理局对ZTALMY用于CDD的批准，2023年7月，我们获得了欧盟对ZTALMY在欧盟CDD的批准，我们计划在其他几个地理区域开发加那唑酮，并在口服和静脉注射制剂中开发更多适应症。因此，我们的业务取决于我们成功完成临床开发、扩大生产规模、获得监管部门批准以及在获得批准的情况下及时将加那索隆商业化的能力。未经美国食品药品管理局的监管批准，我们无法在美国以任何其他适应症中将加那索隆的其他适应症或配方商业化；同样，未获得类似外国监管机构的监管批准，我们无法在美国境外将其他适应症或配方商业化。在获得监管部门批准用于靶向适应症的加那唑酮的商业销售之前，我们必须通过临床前研究和临床试验中收集的大量证据，以及令美国食品药品管理局满意的批准来证明加那索隆是安全有效的，并且制造设施、工艺和控制措施是足够的。

Ganaxolone 在动物和人类中广泛代谢。在CDD发育过程中，人类血浆中存在一种主要代谢物（M2），而在大鼠或狗的血浆中找不到。M2 的化学结构已被确定。已经进行了活性试验、大鼠剂量范围研究和体内微核及彗星分析以检测遗传毒性，并将结果提交给了美国食品和药物管理局。M17 体外药物相互作用 (DDI) 研究于 2023 年 8 月提交，采用 Brain Penerance 的 M17 体内 PK 研究于 2023 年 12 月提交。作为上市后的要求，美国食品药品管理局要求其他临床前研究的结果。其中包括：对加那唑酮和主要的人类非偶联血浆代谢物M2在大鼠体内的为期2年的致癌性研究；为期26周的加那唑酮对转基因小鼠的致癌性研究；以及对主要人类非偶联血浆代谢物M2对大鼠体内的幼体动物毒性研究。其他上市后要求包括：1期肾脏和肝脏损害研究和全面的qtC研究；以及容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果。1期肾功能损害研究承诺已于2022年5月提交给美国食品药品管理局。1期肝损伤研究和全面的qtC研究已于2022年12月完成并提交给美国食品药品管理局。容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果已于2023年7月提交给美国食品药品管理局。我们计划在规定的FDA时间框架内完成所需的FDA研究。但是，研究可能需要比预期更长的时间才能完成，或者研究可能得出不利的发现，这可能需要额外的投资，并有可能对标签或我们的销售ZTALMY的能力产生重大影响。

关于欧盟批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后授权措施。1042-HME-1001 研究的临床研究报告 (CSR) 已于 2023 年 9 月提交。加那可龙稳态代谢物研究报告、已完成开放标签试验的最终研究 1042-CDD-3001 CSR、M17 体外 DDI 研究以及采用 Brain Prepenrance 的 M17 体内 PK 研究已于 2023 年 12 月提交。剩余的上市后授权措施包括：参与 LLF001 研究（CANDID 观察性研究）并提供年度最新情况；参与 CDD-IPR-CDD-0 CDKL5 缺陷研究

疾病国际患者登记处并提供六个月的最新信息；对沉积物栖息生物进行毒性研究并进行最新的环境风险评估；开发不含苯甲酸钠的悬浮液，评估口服混悬液与食物、饮料、肠道管的相容性、摇晃时间和静置时间；对M2进行为期26周的口服强饲毒性研究；进行为期26周的口服强饲毒性研究；进行为期26周的gany口服强饲致癌性研究 axolone 和 M2。EMA还要求进行证据权重（WoE）评估，以评估是否需要对加那索隆大鼠进行为期2年的致癌性研究，对患有M2的大鼠进行为期2年的致癌性研究，以及对M2进行幼体毒性研究。尽管我们预计能够在要求的EMA时间范围内完成剩余的必要研究，但研究可能需要更长的时间，或者研究可能会产生不利的发现，这可能需要额外的投资，并有可能对标签或我们标记ZTALMY的能力产生重大影响。

我们正在RSE进行RAISE试验，这是一种危及生命的疾病，涉及重病患者的长期癫痫发作。RAISE试验需要脑电图（EEG）解释方面的专业知识，这可能存在差异，FDA或外国监管机构可能会发现该试验中生成的数据不足或难以解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管部门对该适应症的批准。2024年4月，独立数据监测委员会（DMC）完成了对RAISE试验中期分析的审查。该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准，DMC建议该试验可以在不进行修改的情况下继续进行。我们已决定完成对100名患者的RAISE试验的入组，预计将在2024年夏季获得最佳结果。根据这项中期分析，在RAISE中进行的加那索隆的3期临床试验很有可能无法产生足以支持监管部门批准该适应症的数据。此外，RAISE试验的临床试验终点基于治疗结果，包括启动麻醉治疗RSE。使用麻醉剂进行兴奋剂治疗的实践差异可能会对加那索龙显示治疗效果的能力产生不利影响。即使RAISE试验显示加那索龙是有效的，但美国食品药品管理局仍有可能要求在该试验中给予患者的剂量静脉注射甘那唑酮生成更多的安全数据，然后才能批准保密协议，或者要求在批准后承诺生成额外的安全数据，以此作为批准用于RSE的加纳索隆的条件。

2021年8月，我们报告了一项开放标签的单臂2期试验的数据，该试验评估了对23名TSC患者的辅助口服加那索龙治疗的安全性和有效性。主要终点显示，与四周基线期相比，与TSC相关的癫痫发作的28天频率中位数下降了16.6％。此外，2期TSC试验的数据表明，在同时服用Epidiolex的患者中，加那索龙血液水平出现了早期升高，似乎与更严重的嗜睡有关。一项正式的1期药物相互作用试验已经完成，表明加那索龙和Epidiolex之间缺乏显著的相互作用。此外，对3期TSC试验中所有受试者的滴定时间表进行了调整，以最大限度地提高耐受性。不良副作用可能会延迟临床试验，导致美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们在批准之前或之后对候选产品进行额外的研究或试验，例如额外的药物相互作用研究或安全性或疗效研究，或者可能对我们的临床开发计划的内容提出异议。还有一种风险是，在TSC中进行的加那索隆的3期临床试验产生的数据不足以支持监管部门对该适应症的批准。

即使加那索隆获得美国食品药品管理局和类似外国监管机构的TSC、RSE或任何其他正在开发的适应症的批准，任何批准都可能包含重大限制，例如对特定年龄组的限制、警告、预防措施或禁忌症，或者可能受到繁琐的批准后试验或风险管理要求的约束。如果我们无法在一个或多个司法管辖区获得对加那唑酮在这些额外适应症中的监管批准，或者任何批准都存在重大限制，则我们可能无法获得足够的资金或创造足够的收入来继续开发加那唑酮的任何其他适应症或我们未来可能获得许可、开发或收购的任何其他候选产品。此外，即使加那索隆获得了监管部门的批准，我们仍然需要建立一个商业组织，确定商业上可行的定价，并从第三方和政府付款人那里获得足够的报销。如果我们无法成功地将ganaxolone商业化，我们可能无法获得足够的收入来继续我们的业务。

我们正在针对多种适应症开展加那索隆的临床开发活动，此类临床开发活动可能不会产生良好的结果，这可能会对我们在此类适应症中获得监管部门批准的能力产生不利影响。

我们正在针对多种适应症开展加那索隆的临床开发活动。一种适应症的临床前研究和早期临床试验的成功并不能确保该适应症或其他适应症的后续临床试验将产生足够的数据，以证明加那索龙在一个或多个适应症中的疗效和安全性。此外，一种加那索龙适应症的不利临床试验结果可能会对我们继续开发此类适应症或其他加那索龙适应症的能力产生不利影响。制药和生物技术行业的许多公司，包括那些拥有更多资源和经验的公司，在临床试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的研究和临床试验中看到了令人鼓舞的结果。例如，尽管在一项辅助治疗成人局灶性发作性癫痫的2期临床试验中，加那索隆显示出与安慰剂的统计学分离，但在针对相同适应症的3期临床试验中，它未能显示出类似的统计学显著分离。结果，我们终止了成人局灶性癫痫发作项目，并开始将精力集中在推进Ganaxolone在RSE和小儿孤儿遗传性癫痫适应症中的应用上。此外，独立DMC于2024年4月完成了对RAISE试验中期分析的审查，发现该试验不符合预先确定的共同主要终点中期分析停止标准，DMC建议该试验可以在不进行修改的情况下继续进行。我们已决定完成对100名患者的RAISE试验的入组，预计将在2024年夏季获得最佳结果。根据这项中期分析，在RAISE中进行的加那索隆的3期临床试验很有可能无法产生足以支持监管部门批准该适应症的数据。我们不知道我们可能进行的临床试验是否会显示出足够的疗效和安全性，从而获得监管部门的批准，可以在任何特定的司法管辖区或适应症上市。如果正在进行或将来进行的临床试验没有产生良好的结果，那么我们在这些适应症中获得监管部门批准的加那索龙的能力可能会受到不利影响。此外，即使我们认为从加那唑酮临床试验中收集的数据令人鼓舞，但这些数据可能不足以支持美国食品药品管理局或外国监管机构的批准。可以用不同的方式解释临床前和临床数据。因此，FDA或外国监管机构可能以与我们不同的方式解释这些数据，这可能会延迟、限制或阻碍监管机构的批准。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

没有。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

交易计划

在截至2024年3月31日的三个月中，我们的董事或高级职员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）均未采用 “第10b5-1条交易安排”（这些条款的定义见S-K法规第408项），但以下情况除外：


姓名	标题	举报行动	计划开始日期	计划结束日期	待售普通股	打算满足规则 10b5-1 (c) 吗？
艾伦·埃齐克森	董事	计划采用	2025 年 1 月 18 日	2025年1月31日	1,600	是的
小马文·约翰逊	董事	计划采用	2024年6月10日	2025年6月10日	6,999	是的
莎拉·努恩伯格，医学博士，博士	董事	计划采用	2025 年 1 月 18 日	2025年1月31日	将确定为出售普通股以支付与 2025 年 1 月 RSU 预计归属相关的纳税义务	是的
克里斯蒂娜·谢弗	首席商务官	计划采用	2024年6月10日	2025年6月10日	236,932	是的

第 6 项。展品

展览数字		展品描述

3.1		第四次修订和重述的公司注册证书。（参照 2014 年 8 月 7 日提交的 8-K 表当前报告的附录 3.1 纳入。）
3.2		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年4月2日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.3		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年5月27日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.4		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年9月22日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.5		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年9月22日提交的8-K表当前报告的附录3.2纳入。）
3.6		经修订和重述的章程。（参照 2014 年 8 月 7 日提交的 8-K 表当前报告的附录 3.2 纳入。）
3.7		A系列参与可转换优先股的指定证书、优先权和权利证书。（参照2019年12月13日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.8		特拉华州注册代理变更证书。（参照2022年5月12日提交的10-Q表季度报告附录3.8纳入。）
4.1		证明Marinus Pharmicals, Inc. 普通股的样本证书。（参照 2014 年 7 月 18 日提交的 S-1/A 表格注册声明附录 4.1 纳入。）
4.2		购买普通股的预先注资认股权证的形式。（参照2022年11月10日提交的8-K表当前报告的附录4.1纳入。）
31.1		根据《交易法》第13a-14 (a) 条或第15a-14 (a) 条对首席执行官进行认证（随函提交）。
31.2		根据《交易法》第13a-14 (a) 条或第15a-14 (a) 条对首席财务官进行认证（随函提交）
32.1		根据《美国法典》第 18 章第 1350 条对首席执行官和首席财务官的认证（随函附上）
101.INS		XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中
101.SCH		XBRL 分类扩展架构
101.CAL		XBRL 分类扩展计算链接库
101.DEF		XBRL 分类法扩展定义链接库
101.LAB		XBRL 分类扩展标签 Linkbase
101.PRE		XBRL 分类扩展演示文稿链接库
104		封面交互式数据文件格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

签名	标题	日期

/s/ 斯科特·布劳恩斯坦，医学博士	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2024年5月8日
斯科特·布劳恩斯坦，医学博士	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2024年5月8日

//STEVEN PFANSTIEL	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2024年5月8日
史蒂芬·普范斯蒂尔	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2024年5月8日