附录 99.1

Marinus Pharmicals提供最新业务并报告2024年第一季度财务业绩

●

ZTALMY^®(ganaxolone) 2024 年第一季度净产品收入为 750 万美元，与 2023 年第一季度相比强劲增长 125%

●

2024年全年预计的美国ZTALMY净产品收入增加到3,300万至3500万美元之间

●

TrustTSC第三阶段试验的注册将于5月中旬完成，头条数据预计将于2024年第四季度上半年完成

●

预计将于2024年初夏进行第三阶段RAISE试验的主要结果

●

已实施成本削减计划，将现金流延至2025年第一季度末；截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.133亿美元

宾夕法尼亚州拉德诺——2024年5月8日——致力于开发治疗癫痫障碍的创新疗法的制药公司马里努斯制药公司（纳斯达克股票代码：MRNS）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度业务要点和财务业绩。

Marinus董事长兼首席执行官斯科特·布劳恩斯坦医学博士说：“我们坚定不移地承诺为癫痫发作障碍患者开发创新的治疗方案。”“随着CDD领域的持续商业成功以及耐药性癫痫的巨大需求未得到满足，我们相信ZTALMY特许经营权具有强大的市场机会。我们积极参与结节性硬化症复合体社区，提高认识并进行全面的市场研究，为2025年下半年可能推出的TSC做准备。”

布劳恩斯坦博士继续说：“我们计划在今年夏天公布RAISE试验的主要结果，然后与美国食品药品管理局一起讨论潜在的申请策略。此外，我们在支出方面一直保持谨慎，并实施了成本削减措施，将我们的现金流延到即将发布的两次收入数据之后。”

ZTALMY^®（加那唑酮）口服混悬液 CV

●

ZTALMY^®2024 年第一季度净产品收入为 750 万美元，与 2023 年第一季度相比增长了 125%

●

2024年全年预计的美国ZTALMY净产品收入从3,200万美元至3,400万美元增加到3,300万美元至3,500万美元之间

●

2024年第一季度ZTALMY商业投资实现盈利，超过了原定目标

●

猎户座公司继续为2024年下半年在部分欧洲国家商业推出ZTALMY做准备

o

在实现某些CDD发布里程碑后，Marinus有资格获得1000万欧元的付款

●

预计将在2024年下半年在全球范围内扩大ZTALMY的访问权限

临床管道

首席医学官约瑟夫·胡利汉医学博士说：“我们乐观地认为，我们可以在TrustTSC研究中复制ZTALMY的关键CDD试验的成功，我们认为对3期滴定时间表的改进以及整个试验的低停药率表明耐受性有所提高。”“我们的产品线得到了临床和临床前数据的支持，这些数据表明，加那唑酮具有治疗其他药物耐药性的癫痫发作的潜力，这归因于其独特的调节突触和突触外GABA的能力_A受体。这在诸如TSC之类的适应症中尤其有价值，在这些适应症中，约有25％的患者患有高度难治性癫痫。”

胡利汉博士补充说：“我们已经招收了100名患者参加RAISE试验，并正在为完整数据集的头条结果做准备。然后，我们计划与监管机构和RSE利益相关者接触，讨论静脉注射甘那唑酮的结果和潜在的未来发展计划。”

结节性硬化症复合体

●

治疗结节性硬化综合症（TSC）的口服加那索龙的全球3期TrustTSC试验的注册预计将于2024年5月中旬完成

o

预计将在2024年第四季度上半年发布顶线数据

o

目标是在2025年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（NDA），预计将进行优先审查

o

总体停产率仍然很低，约为7％

o

完成双盲试验的绝大多数患者已过渡到开放标签并继续接受治疗

其他罕见的遗传性癫痫

●

马里努斯现在预计，在TSC头条数据公布之前，将在2025年上半年与ZTALMY启动一项概念验证研究，以治疗包括伦诺克斯-加斯托特综合征在内的一系列发育和癫痫性脑病

●

加那索隆前药的IND支持研究现在预计将于2025年上半年完成

癫痫持续状态

●

100名患者参加了静脉注射（IV）加那索龙治疗难治性癫痫持续状态（RSE）的3期RAISE试验，预计将在2024年初夏取得主要结果

o

在入组了83名患者后进行了中期分析；一个独立的数据监测委员会建议该试验可以在不进行修改的情况下继续进行

●

RAISE的顶线结果将为静脉注射加那唑酮的未来潜在开发提供信息，包括超级难治性癫痫持续状态

●

Marinus已停止在RSE进行的3期RAISE II试验；RSE的未来发展将在审查RAISE收入数据后进行评估

年份；下降主要是由于与2023年第一季度启动API在岸工作相关的成本。

●

截至2024年3月31日的三个月，销售、一般和管理（SG&A）支出为1,860万美元，而去年同期为1,520万美元；增长的主要驱动力是2024年第一季度商业支出和员工成本的增加。

●

截至2024年3月31日的三个月，该公司的净亏损为3,870万美元；截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的现金从去年同期的4,150万美元降至3,750万美元。

●

截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和短期投资为1.133亿美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.503亿美元。

请读者参阅并鼓励读者完整阅读公司将向美国证券交易委员会提交的截至2024年3月31日的三个月的10-Q表季度报告，其中包括有关公司业务计划、运营、财务状况和经营业绩的更多细节。

精选财务数据（以千计，股票和每股金额除外）

	2024年3月31日（未经审计）		2023年12月31日
资产
现金和现金等价物	$	104,253	$	120,572
短期投资		9,000		29,716
其他资产		24,097		20,620
总资产	$	137,350	$	170,908
负债和股东（赤字）权益
流动负债	$	42,758	$	40,624
长期债务，净额		58,072		61,423
应付收入利息融资，净额		34,642		33,766
其他长期负债		18,312		18,330
负债总额		153,784		154,143
股东（赤字）权益总额		(16,434)		16,765
负债和股东（赤字）权益总额	$	137,350	$	170,908

	三个月已结束 3月31日
	2024 （未经审计）			2023 （未经审计）
收入：
产品收入，净额	$	7,509		$	3,332
联邦合同收入		152			7,048
协作收入		18			-
总收入	$	7,679		$	10,380

费用：
研究和开发	$	24,118		$	27,933
销售、一般和管理		18,626			15,204
产品收入成本		756			206
总费用：	$	43,500		$	43,343
运营损失		(35,821	)		(32,963	)
利息收入		1,462			2,343
利息支出		(4,346	)		(4,147	)
其他收入，净额		36			37
适用于普通股股东的净亏损	$	(38,669	)	$	(34,730	)
每股信息：
普通股每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	(0.68	)	$	(0.67	)
基本和摊薄后的加权平均已发行股数		56,851,811			51,769,685

其他综合收益（亏损）
可供出售证券的未实现收益		20			74
综合损失总额	$	(38,649	)	$	(34,656)

关于马里纳斯制药

Marinus 是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发癫痫发作障碍的创新疗法。该公司首次推出了经美国食品药品管理局批准的处方药 ZTALMY^®（ganaxolone）口服混悬液将于2022年在美国上市，并将继续投资于加那索龙在静脉注射和口服制剂中的潜力，以最大限度地扩大急性和慢性护理环境中成人和儿科患者的治疗范围。欲了解更多信息，请访问 www.marinuspharma.com。

前瞻性陈述

由于本新闻稿中包含的陈述不是对马里努斯历史事实的描述，因此它们是前瞻性陈述，反映了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的当前信念和期望。诸如 “可能”、“将”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信” 等词语和类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述的示例包括：

除其他外，有关我们的ZTALMY商业化和营销计划的声明；我们的净产品收入指导；ZTALMY将为医生和患者提供的潜在收益；有关我们预期的临床开发计划、临床试验的注册、监管沟通和提交加那索隆及其时间安排的声明；我们的预期数据公布；我们的预期现金流；我们对候选产品的FDA和EMA的期望和信念；我们对候选产品的期望和信念；我们对候选产品的期望的发展新配方和前药候选药物；我们对战略合作伙伴的期望；对RAISE试验结果将用于确定是否继续开发静脉加那唑酮的预期；对已实施的成本削减计划将降低运营成本的预期，同时优先推进公司的近期目标；我们的财务预测；加那索龙的潜在安全性和有效性及其在多种适应症中的治疗潜力；以及其他有关以下方面的声明公司的未来运营、财务业绩、财务状况、前景、目标和其他未来事件。

本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的显著差异。此类风险和不确定性包括公司继续经营的能力；ZTALMY产生的意外市场接受度、付款人承保范围或未来处方和收入；美国食品药品管理局或其他监管机构对我们的产品采取的意外行动；竞争条件和意外的不良事件或患者接受ZTALMY治疗后的结果；与临床试验的设计、注册、完成和结果有关的不确定性和延迟；意外的成本和支出；公司的现金和现金等效物可能不足以在预期的时间内支持我们的运营计划；我们是否有能力遵守食品和药物管理局在规定的时间范围内进行更多上市后研究的要求；其他候选产品的监管申报时间；临床试验结果可能不支持监管部门批准或特定适应症的进一步开发；FDA或EMA的行动或建议可能会影响临床试验的设计、启动、时间、持续和/或进展或结果需要额外的临床试验；公司候选产品的市场规模和增长潜力，以及公司为这些市场提供服务的能力；我们开发加那索隆或前药新配方的能力；我们为候选产品获得、维护、保护和捍卫知识产权的能力；第三方专利对我们或我们的合作者将加那唑酮商业化能力的潜在负面影响；制造和供应的延迟、中断或故障我们的候选产品；公司的预期、预测和有关支出、未来收入、资本要求以及额外融资的可用性和需求的估计；公司获得额外资金以支持其临床开发和商业计划的能力；我们的前美国合作伙伴违反与我们的各自协议规定的义务或根据各自条款终止此类协议的可能性；药品质量要求可能无法支持对我们的候选产品继续进行临床研究并导致延误或终止此类临床试验和产品批准；以及针对我们针对的可能影响候选产品的可用性或商业潜力的疾病的替代产品或治疗方法的可用性或潜在可用性。该清单并不详尽，我们的定期报告中描述了这些风险和其他风险，包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可在www.sec.gov上查阅的8-K表最新报告。我们在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们都没有义务更新前瞻性陈述。