MoonLake Immunotherapeutics公布2024年第一季度财务业绩并提供业务最新情况

•宣布了FDA和EMA对化脓性汗腺炎（HS）的Nanobody® sonelokimab第三阶段计划的监管路径的积极反馈，并概述了开发计划，预计将在2025年中期取得主要成果

•报告称，在针对活动性银屑病关节炎（psA）的ARGO 2期试验中，在24周内使用sonelokimab的所有关键结果均有显著改善，包括关节、皮肤和其他领域前所未有的多域反应，为索内洛基单抗的潜在同类最佳表现提供了支持

•宣布即将开始另外四项涉及皮肤病学和风湿病学的索内洛基单抗临床试验，包括手掌足脓疱病（PPP）、幼年HS和血清阴性脊柱关节炎的创新试验

•第一季度末有5.471亿美元的现金、现金等价物和短期有价债务证券，预计将支持富含潜在催化剂的路线图和到2026年底的现金跑道

瑞士楚格，2024年5月7日——专注于为炎症性疾病开发更高级疗法的临床阶段生物技术公司MoonLake Immunotherapeutics（纳斯达克股票代码：MLTX）（“MoonLake”）今天公布了其2024年第一季度的财务业绩。

MoonLake Immunotherapeutics首席执行官豪尔赫·桑托斯·达席尔瓦博士表示：“对于MoonLake来说，2024年将是强劲的一年。我们在最近的研发日上公布了更多用于PSA的Nanobody® sonelokimab的积极数据，并期待着即将启动HS的3期计划，并期待在今年晚些时候启动PSA的第三阶段计划。我们还预计将启动针对青少年HS的进一步3期项目，以及三项涵盖皮肤病学和风湿病学的2期试验，从而扩大我们的产品线，以应对炎症性疾病中一些增长最快的市场。这些新试验确保我们继续评估我们的Nanobody® sonelokimab在涉及 IL-17A 和 IL-17F 的适应症以及需要深层组织穿透的适应症方面的全部潜力。”

第一季度亮点（包括期末）

•提供了索内洛基单抗在HS中的开发的最新情况，包括该名为VELA的计划的3期试验设计和时间表的详细信息，该计划将招收800名患者，并得到美国食品药品管理局和欧洲药品管理局的积极反馈

•在美国皮肤科学会（AAD）2024年年会上作为后期研究者介绍了索内洛基单抗在HS中的MIRA试验数据，包括前所未有的主要终点化脓性汗腺炎临床反应（HiSCR）在第12周（约43％ HISCR75）和第24周（约57％HisCR75）的75种治疗效果，以及国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统（IHS4）100 项反应（大约1/4的患者达到这种炎症缓解水平）

•在AAD年会期间举办了研发日活动，其中包括皮肤病学和风湿病学领域知名关键意见领袖的演讲

•宣布索内洛基单抗在活性 pSA 中的索内洛基单抗在 24 周内取得显著改善，包括前所未有的多域反应，例如高达 52% 的患者达到 ACR50 + 银屑病面积和严重程度指数 (PASI) 100，高达 61% 的患者达到最低疾病活性 (MDA)

•宣布计划在皮肤病学和风湿病学领域开始另外四项索内洛基单抗临床试验，包括手掌足脓疱病、幼年HS和血清阴性脊柱关节炎的创新试验

•与Komodo Health签署了为期三年的技术合作伙伴关系，以推进炎症性皮肤和关节疾病的研究，并提供了该合作伙伴关系的初步数据，表明截至2023年，至少有200万美国人被诊断出患有HS，这突显了对医疗系统的重大需求和影响，以及到2035年潜在的市场机会将超过100亿美元

2024 年第一季度财务业绩

截至2024年3月31日，MoonLake持有的现金、现金等价物和短期有价债务证券为5.471亿美元。

截至2024年3月31日的季度的研发费用为1,300万美元，而上一季度为810万美元。增加的主要原因是启动新的临床试验所产生的费用。截至2024年3月31日的季度的一般和管理费用为680万美元，与上一季度产生的690万美元相似。

MoonLake Immunotherapeutics首席财务官马蒂亚斯·博登斯泰特表示：“MoonLake对未来抱有远大的抱负，在2024年第一季度末财务状况良好，现金余额非常可观，我们预计这将为我们到2026年底的富含催化剂的路线图提供资金，包括预计从2025年中期开始的第三阶段HS VELA计划的主要读数以及监管部门批准的申请。美国最近发布的数据也令我们感到鼓舞，包括secukinumab在HS中的采用和bimekizumab在牛皮癣中的应用，这些数据进一步证实了我们对重大市场机会和对新治疗选择需求的看法。索内洛基单抗将一种具有高亲和力的小型白蛋白结合纳米体® 与久经考验的 IL-17A 和 IL-17F 作用机制相结合，这使我们能够在专注适应症方面取得成功。进入第二季度，我们期待在今年迄今为止产生的势头基础上再接再厉，将产品线扩大到其他有大量未满足需求的炎症性疾病。”

MoonLake即将举行的重要预期活动：

•2024 年第二季度：启动美国第三阶段 VELA 计划

•2024 年第二季度：与 FDA 和 EMA 就 PSA 举行的第 2 阶段会议结束

•2024 年下半年：在 pSa 启动第 3 阶段计划

•2H-2024：如宣布的那样，启动针对皮肤病学和风湿病学适应症的更多研究

即将举行的银行会议

•杰富瑞医疗会议，6月5日至6日，美国纽约

•高盛第45届年度全球医疗保健会议，6月10日至12日，美国迈阿密

•Stifel 欧洲医疗保健峰会，6 月 25 — 27 日，法国里昂

-结束-

关于 MoonLake 免疫疗法

MoonLake Immunotherapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，它释放了sonelokimab（一种用于治疗炎症性疾病的新型研究性Nanobody®）的潜力，从而彻底改变患者的疗效。Sonelokimab 通过抑制引发炎症的 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚体来抑制 IL-17A 和 IL-17F。该公司的重点是尚未得到满足的主要需求的炎症性疾病，包括化脓性汗腺炎和银屑病关节炎，这些疾病影响着全球数百万人，他们迫切需要改善治疗方案。MoonLake 成立于 2021 年，总部位于瑞士楚格。更多信息可在 www.moonlaketx.com 上查阅。

关于 Sonelokimab

Sonelokimab（M1095）是一种正在研究中的约40 kDa的人源化纳米体®，由三个通过柔性甘氨酸-丝氨酸间隔物共价连接的VHH结构域组成。索内洛基单抗具有两个结构域，可选择性地与 IL-17A 和 IL-17F 高度亲和力结合，从而抑制 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚体。第三个中心结构域与人体白蛋白结合，促进炎性水肿部位索内洛基单抗的进一步富集。

Sonelokimab正在评估两种主要适应症，即化脓性汗腺炎（HS）和银屑病关节炎（PSA），该公司正在研究皮肤病学和风湿病学方面的其他适应症。

在HS方面，在MoonLake与美国食品药品管理局的2期末相互作用取得成功结果之后，正在对索内洛基单抗进行两项3期试验，即VELA I和VELA II进行评估，并且结果呈阳性

其与EMA互动的反馈意见于2024年2月公布。2023年10月，为期24周的2期MIRA试验（NCT05322473）的完整数据集显示，索内洛基单抗的维持治疗使化脓性汗腺炎临床反应（HisCR）75得到进一步改善，与其他临床试验中使用的HiSCR50指标相比，这是衡量临床反应的更高指标，树立了里程碑和其他临床相关结果。在此之前，即2023年6月，为期12周的MIRA试验的主要结果显示，该试验达到了其主要终点HisCR75。

对于psA，预计将在2024年第四季度启动第三阶段，此前于2024年3月公布了全球2期ARGO试验的完整数据集，该试验评估了Nanobody® sonelokimab在24周内对活性psA患者的疗效和安全性。观察到所有关键结局都有显著改善，包括大约 60% 的接受索内洛基单抗治疗的患者在第 24 周达到 ACR50 反应。这是继2023年11月取得积极的顶线结果之后，该试验达到了主要终点，与在第12周服用安慰剂的患者相比，接受索诺基单抗60mg或120mg（诱导）治疗的患者获得美国风湿病学会（ACR）50反应的比例在统计学上显著增加。60mg和120mg的诱导剂量满足了该试验的所有关键次要终点。

预计将启动一项针对手掌足底脓疱病（PPP）的2期试验，这是一种影响大量患者的使人衰弱的疾病。此外，预计将在青少年HS中启动3期试验，这种疾病通常始于患者生命的早期阶段，也是不可逆损伤和炎症缓解最为关键的时期。

Sonelokimab还将接受血清阴性脊柱关节炎评估，射线照相和非射线照相轴向脊柱关节炎（axSPA）的2期试验预计将于2024年开始。这些试验将采用创新设计，用现代成像技术补充传统临床结果。

一项针对313名中度至重度斑块型牛皮癣患者的随机、安慰剂对照的2b期试验（NCT03384745）也对索内洛基单抗进行了评估。在中度至重度斑块型牛皮癣患者中观察到高阈值临床反应（研究者的全球评估分数为0或1，银屑病面积和严重程度指数为90/100）。Sonelokimab 的耐受性总体良好，其安全性与主动对照组 secukinumab 相似（Papp KA 等人。《柳叶刀》，2021；397:1564-1575）。

在较早的一项针对中度至重度斑块型牛皮癣患者的1期试验中，索内洛基单抗已被证明可以降低（至正常皮肤水平）促炎细胞因子和趋化因子的皮肤基因表达（Svecova D. J Am Acad Dermatol。2019；81:196 —203）。

关于纳米体®

Nanobodies® 代表了新一代抗体衍生的靶向疗法。它们由基于重链抗体（VHH）的小抗原结合可变区域的一个或多个结构域组成。与传统抗体相比，Nanobodies® 具有许多潜在的优势，包括体积小、组织穿透力强、耐温度变化、易于制造，以及能够设计成具有定制靶标组合的多价治疗分子。

Nanobody® 和 Nanobodies® 这两个术语是赛诺菲旗下公司 Ablynx 的商标。

关于 VELA 计划

VELA计划预计将在两项设计相似的3期试验（VELA I和VELA II）中招收800名患者，目的是评估皮下给药的Nanobody® sonelokimab对活动性中度至重度化脓性汗腺炎成年患者的疗效和安全性。与具有里程碑意义的2期MIRA试验的设计类似，该项目的主要终点是达到化脓性汗腺炎临床反应75（HisCr75）的参与者百分比，其定义是脓肿和炎性结节（AN）总数减少≥75％，而脓肿或引流隧道数量与基线相比没有增加。该试验还将评估许多次要终点，包括获得汗腺炎化脓性临床反应（HisCR50）的患者比例、国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统（IHS4）与基线的变化、皮肤科生活质量指数（DLQI）总分≤5的患者比例，以及数字评级量表（NRS30）中比基线下降至少30％的患者比例在《患者皮肤疼痛全球评估》（PGA 皮肤疼痛）中。

关于 MIRA 试验

MIRA试验（M1095-HS-201）是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估皮下给药的Nanobody® sonelokimab治疗活动性中度至重度化脓性汗腺炎成年患者的疗效和安全性。该试验将包括200多名患者，并将评估两种不同剂量的索内洛基单抗，安慰剂对照组和阿达木单抗作为主动对照参照组。该试验的主要终点是达到化脓性汗腺炎临床反应75（HisCr75）的参与者的百分比，其定义是脓肿和炎性结节（AN）总数减少≥75％，而脓肿或排出隧道数量与基线相比没有增加。该试验还将评估许多次要终点，包括达到HisCR50的患者比例、国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统（IHS4）与基线的变化、皮肤科生命质量指数（DLQI）总分≤5的患者比例，以及患者皮肤痛全球评估（PP）数字评级量表（NRS30）中达到至少30％的患者比例 GA 皮肤疼痛）。更多细节可在以下网址获得：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05322473

关于 ARGO 试用版

ARGO试验（M1095-PSA-201）是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估皮下给药的索内洛基单抗治疗活性psA成年患者的疗效和安全性。该试验预计将包括约200名患者，旨在评估不同剂量的索内洛基单抗，安慰剂对照组和阿达木单抗作为活性参考组。根据美国风湿病学会（ACR）50的回应，该试验的主要终点是与安慰剂相比，参与者的疾病体征和症状比基线改善≥50％的百分比。该试验还将评估许多次要终点，包括 ACR70 与安慰剂相比的改善、以牛皮癣面积和严重程度指数改善至少 100% 来衡量的完全皮肤清除率、以健康评估问卷残疾指数衡量的身体机能、以利兹附着炎指数衡量的附着点炎以及由关节炎疼痛患者评估衡量的疼痛。更多细节可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05640245

关于化脓性汗腺炎

化脓性汗腺炎是一种严重衰弱的慢性皮肤病，会导致不可逆转的组织破坏。HS 表现为疼痛的炎症性皮肤病变，通常出现在腋下、腹股沟和臀部周围。随着时间的推移，不受控制和治疗不当的炎症会导致不可逆转的组织破坏和疤痕。该疾病影响全球人口的0.05-4.1％，受影响的女性是男性的三倍。真实数据表明，截至2023年，至少有200万美国人被诊断出患有HS，这凸显了医疗保健系统的重大需求未得到满足和影响，到2035年，市场机会将超过100亿美元。发病通常发生在成年初期，HS 对生活质量有深远的负面影响，其发病率高于其他皮肤病。越来越多的科学证据支持 IL-17A 和 IL-17F 介导的炎症是 HS 发病机制的关键驱动因素，其他已确定的风险因素包括遗传、吸烟和肥胖。

关于银屑病关节炎

银屑病关节炎（psA）是一种慢性进行性炎性关节炎，与牛皮癣有关，主要影响周围关节。psA 的临床特征多种多样，包括关节疼痛、肿胀和僵硬，这可能导致活动受限和疲劳。高达30％的牛皮癣患者会出现psA，最常见的是年龄在30至60岁之间的患者。psA的症状负担可能对患者的生活质量产生重大的负面影响。尽管疾病的确切机制尚不完全清楚，但有证据表明，IL-17 途径的激活在疾病病理生理学中起着重要作用。

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法》所指的某些 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括但不限于有关MoonLake对未来的预期、希望、信念、意图或战略的陈述，包括但不限于以下方面的陈述：临床试验的计划和时间，包括启动索内洛基单抗在HS中的3期VELA计划和在PSA启动3期项目，开始在PPP、幼年HS和血清阴性脊柱关节炎中进行索内洛基单抗的临床试验，

sonelokimab治疗HS和pSA的疗效和安全性，包括与现有标准或护理或其他竞争疗法的对比、临床试验和研发计划以及这些研究和试验得出结果的预期时间、与包括FDA和EMA在内的监管机构的预期会晤以及我们的预期现金使用量以及我们预计此类现金可用的期限。此外，任何涉及未来事件或情况的预测、预测或其他描述的陈述，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 等词语以及类似的表述可以识别前瞻性陈述，但这些词语的缺失并不意味着该陈述不是前瞻性的。

前瞻性陈述基于当前的预期和假设，尽管MoonLake及其管理层认为这些预期和假设是合理的，但本质上是不确定的。新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与MoonLake总体业务相关的风险和不确定性以及有限的运营历史、难以招收患者参与临床试验、可能导致对MoonLake候选产品的需求减少的州和联邦医疗改革措施以及依赖第三方进行和支持其临床前研究和临床试验以及其他风险在MoonLake截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述或以引用方式纳入其中。

本新闻稿中的任何内容均不应被视为任何人陈述将实现此处提出的前瞻性陈述或此类前瞻性陈述的任何预期结果将实现。您不应过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至发布之日，并参照此处的警示陈述对前瞻性陈述进行了全面限定。MoonLake不承担或接受任何义务公开发布对任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化。

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