附录 99.1
Cellectis 推出新型 TALEN® 编辑工艺，可在 HSPC 中实现高效的基因校正和基因插入
纽约，2024年4月22日（GLOBE NEWSWIRE）——Cellectis（“公司”）（泛欧交易所增长：ALCLS——纳斯达克股票代码：CLLS）是一家利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司，将公布首批探索新型TALEN的数据®在2024年5月7日至11日举行的美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）上，造血干细胞和祖细胞（HSPC）的编辑过程。
“这两张海报展示了TALEN® 技术在促进HSPC中高效基因插入方面的潜力和多功能性。我们表明，环状单链DNA模板可以有效地传送到HSPC，并在不影响编辑细胞的活力、适应性和分化能力的情况下实现前所未有的基因插入效率。” Cellectis基因疗法副总裁Julien Valton博士评论道。
“我们还说明了一种新的TALEN® 介导的DNA模板插入方法，该方法重新连接了骨髓细胞穿过血脑屏障的自然能力，从而有效地将基因编码的治疗蛋白向量化到大脑。从本质上讲，这种方法是多功能的，可用于向量化大脑的一系列治疗蛋白，并有可能治疗多种神经系统疾病。”
海报演示：HSPC 的内含子编辑可实现疗法的谱系特异性表达
使用经过编辑的造血干细胞和祖细胞干细胞（HSPC）的基因疗法有可能终身提供基因编码疗法。
如今，大多数疗法都受到难以穿越血脑屏障（BBB）的影响。BBB 是一种连续的内皮膜，它与周细胞和神经血管单元的其他成分一起限制毒素、病原体、蛋白质和小分子进入大脑。
Cellectis开发了一种TALEN® 介导的无启动子内含子编辑技术，该技术允许仅通过源自编辑过的HSPC的单核细胞表达治疗性转基因。
经过编辑的含有基因编码治疗蛋白的细胞能够穿过血脑屏障，在大脑内分泌相应的治疗药物。
这种新颖的编辑方法是HSPC基因编辑工具箱的重要补充，它可能会解锁治疗代谢和神经系统疾病的新策略。
研究数据表明：
标题：HSPC的内含子编辑使治疗药物的谱系特异性表达成为可能
主持人：朱利安·瓦尔顿博士，Cellectis基因疗法副总裁
会议日期/时间：美国东部时间 2024 年 5 月 5 日中午 12 点
会议标题：基因靶向和基因校正新技术
演示室：展厅
最终摘要编号：721
海报展示：用于基因校正和基因插入的非病毒单链 DNA 模板的循环化改善了 HSPC 的编辑结果
如今，大多数用于编辑 HSPC 的基因插入方法 活体外受到 DNA 模板输送到其细胞核的低效率的阻碍。
Cellectis 利用 TALEN 开发并优化了一种新的基因编辑工艺®技术和环状单链 DNA 模板递送，可在 HSPC 中高效地进行基因插入。
研究数据表明：
标题：用于基因校正和基因插入的非病毒单链 DNA 模板的循环化改善了 HSPC 的编辑结果
主持人：Alex Boyne，Cellectis 基因编辑平台经理
会议日期/时间：美国东部时间 2024 年 5 月 9 日中午 12 点
会议标题：非病毒治疗性基因传递和合成/分子偶联物
演示室：展厅
最终摘要编号：1235
活动结束后，完整的摘要和海报演示将在 Cellectis 的网站上公布：https://www.cellectis.com/en/investors/scientific-presentations/
关于 Cellectis
Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法。Cellectis利用同种异体方法进行肿瘤学中的CAR-T免疫疗法，开创了现成和即用型基因编辑的CAR T细胞治疗癌症患者的概念，并开创了对各种疾病的造血干细胞进行治疗性基因编辑的平台。作为一家在基因编辑领域拥有超过24年经验和专业知识的临床阶段生物制药公司，Cellectis正在利用其基因编辑技术TALEN® 及其开创性的电穿孔系统PulseAgile开发改变生活的候选产品，利用免疫系统的力量来治疗医疗需求未得到满足的疾病。Cellectis的总部位于法国巴黎，在纽约、纽约和北卡罗来纳州罗利设有分支机构。Cellectis在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所增长（股票代码：ALCLS）上市。
前瞻性陈述
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