附录 99.1

Abeona Therapeutics 提供 pz-cel 的最新监管信息

根据对其他 CMC 信息的需求收到 FDA 完整回复信 (CRL)

CRL 没有发现BLA中与临床疗效或临床安全数据相关的缺陷，FDA 也没有要求新的临床研究来支持批准

预计 将在 2024 年第三季度完成并提交所需的 CMC 信息

美国东部时间 2024 年 4 月 23 日星期二上午 8:30 举行会议 电话会议和网络直播，提供有关所要求的 CMC 信息的详细信息

克利夫兰， 2024年4月22日——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今天宣布了对prademagene zamikeracel（pz-cel）的监管更新。 美国食品药品监督管理局（FDA）发布了完整的回复信（CRL），以回应该公司为治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者提出的pz-cel的生物制剂 许可证申请（BLA）。CRL是在 2024年3月Abeona与美国食品药品管理局的后期周期审查会议完成之后发布的。在后期周期审查会议和随后的 信息请求中，美国食品和药物管理局指出，在批准申请之前，必须令人满意地解决满足化学制造与控制（CMC）要求所需的某些其他信息 。作为回应，该公司向食品和药物管理局提交了计划， 承诺在BLA批准之前提供CMC数据，并在2024年中期获得批准后提供完整的验证报告。此外，公司 在随后的非正式会议上与食品和药物管理局讨论了这些计划。美国食品和药物管理局在CRL中表示，Abeona提交数据 的拟议时间将使食品和药物管理局没有足够的时间在2024年5月25日PDUFA日期之前完成审查。

满足 CRL 中的 CMC 要求所需的 信息与某些制造和发布测试 方法的验证要求有关，包括 FDA 许可前检查 (PLI) 期间观察到的一些方法。CRL 没有发现 与 BLA 中的临床疗效或临床安全数据相关的任何缺陷，FDA 也没有要求任何新的临床试验 或临床数据来支持 pz-cel 的批准。

Abeona首席执行官 Vish Seshadri表示：“尽管 我们对这个CRL感到惊讶和失望，但我们致力于向CMC提供回应该机构的 要求所需的信息，目标是尽快将pz-cel带给RDEB患者。”“我们已经在努力生成额外的CMC信息，我们预计FDA的所有请求 都将在合理的时间范围内得到解决。我们预计将在2024年第三季度完成BLA的重新提交，并进行必要的 更新，以完全满足CRL中概述的所有缺陷。”

pz-cel 的 BLA 已获得 FDA 的申请许可，并于 2023 年 11 月获得 FDA 的优先审查指定。该应用得到了关键的3期VIITAL™ 研究（NCT04227106）和一项1/2a期研究（NCT01263379）的临床疗效和安全性数据的支持。 Abeona 认为，这两项研究都表明，在大型和慢性伤口上单次使用 pz-cel 可以持续 伤口愈合和减轻疼痛。

会议 通话详情

Abeona Therapeutics将于美国东部时间2024年4月23日星期二上午8点30分 举办电话会议和网络直播，详细介绍所要求的CMC信息。要接听电话，请在通话开始前五分钟 拨打 888-506-0062（美国免费电话）或 973-528-0011（国际），输入代码：857208。本次电话会议的仅限收听的网络直播和存档重播可通过 https://investors.abeonatherapeutics.com/events 观看。 存档的网络直播重播将在电话会议结束后的 30 天内提供。

关于 prademagene zamikeracel (pz-cel)

Prademagene zamikeracel (pz-cel)，Abeona 的研究型自体， COL7A1基因校正表皮薄片，目前正在开发中 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种罕见的结缔组织疾病，由表皮缺陷引起 COL7A1 导致无法产生 VII 型胶原蛋白的基因。pz-cel 旨在整合产生胶原蛋白的功能 COL7A1基因进入患者自己的皮肤细胞，并通过使用逆转录病毒载体稳定地整合到分裂的靶细胞基因组中，实现长期基因表达。正在研究PZ-cel是否能够实现正常的VII型胶原蛋白表达 ，即使是最难治疗的RDEB伤口，也能在一次性应用后促进伤口愈合和减轻疼痛。 关键的3期VIITAL™ 研究是一项随机临床试验，评估了pz-cel 对11名RDEB受试者的43对大型慢性伤口的疗效、安全性和耐受性。PZ-cel 已被美国食品药品管理局授予再生医学高级疗法、突破性 疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。Abeona在其位于俄亥俄州克利夫兰的 完全整合的基因和细胞疗法制造工厂为VIITAL™ 研究生产pz-cel。

关于 Abeona

Abeona Therapeutics Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。Prademagene zamikeracel (pz-cel) 是 Abeona 的研究性自体， COL7A1目前正在开发用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的基因校正表皮薄片 。该公司完全整合的细胞和基因疗法cGMP制造工厂 是其三期VIITAL™ 试验中使用的pz-cel的生产基地，经美国食品药品管理局批准，能够支持pz-cel的商业生产 。该公司的开发产品组合还包括基于AAV的基因疗法，用于治疗未得到满足的医疗需求的眼科疾病 。正在对Abeona的新型下一代AAV衣壳进行评估，以改善 各种毁灭性疾病的向性特征。欲了解更多信息，请访问 www.abeonatherapeutics.com。

前瞻性 陈述

本 新闻稿包含某些具有前瞻性的陈述，这些陈述是经修订的 的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。我们曾尝试使用 “可能”、“将”、“相信”、“预期”、 “期望”、“打算”、“潜在” 等术语以及类似的词语和表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达 ）来识别前瞻性陈述，这些术语构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、许多 风险和不确定性，实际的 结果可能与此类前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异，包括但不限于针对美国食品和药物管理局发现的缺陷而正在进行的测试和其他纠正措施的时间和结果 ，这可能会推迟公司重新提交BLA的时间；美国食品和药物管理局对我们重新提交的BLA进行审查的时间和结果 ；美国食品和药物管理局的拨款批准后可获得优先审查凭证；继续关注我们的罕见病 投资组合；我们招募患者参与临床试验的能力；未来与美国食品药品管理局或其他监管 机构会晤的结果，包括与临床前项目相关的会议结果；获得或获得必要监管批准的能力；金融市场和全球经济状况任何变化的影响 ；与数据分析和报告相关的风险；以及公司最近提交的10-K表年度报告和随后提交的定期报告中披露的其他 风险与证券 和交易委员会合作。除非联邦证券法要求，否则公司没有义务修改前瞻性陈述或更新这些陈述以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件 或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因， 。

投资者 和媒体联系人：

Greg Gin

投资者关系和企业传播副总裁

Abeona 疗法

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