附录 99.1

® BioXcel Therapeutics | 长码头大道 555 号，12 楼 | 康涅狄格州纽黑文 06511 | bioxceltherapeutics.com 纳斯达克：BTAI 2024 年 4 月 AI-神经科学领域的变革性药物

本演示文稿包括1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。BioXcel Therapeutics, Inc.（“BioXcel” 或 “公司”）希望将此类前瞻性陈述纳入经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所载的前瞻性陈述的安全港条款。除历史事实陈述外，本演示文稿中包含的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于与安全性、有效性、监管和临床设计或进展相关的陈述、监管和临床设计或进展的陈述；与SERENITY相关的AAD或与躁郁症或精神分裂症相关的潜在急性治疗药物；与SERENITY相关的发展和计划 TRANQUILITY 计划；以及潜力公司已完成、正在进行和拟议的临床试验的结果，以支持监管部门批准其在护理设施和家庭环境中的候选产品。此处使用包括 “预测”、“相信”、“可以”、“继续”、“可以”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和相似的表达式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达式。此外，任何涉及预期、信念、计划、预测、目标、绩效或其他未来事件或情况特征的陈述或信息，包括任何基本假设，都是前瞻性的。所有前瞻性陈述均基于公司当前的预期和各种假设。公司认为其期望和信念有合理的依据，但它们本质上是不确定的。公司可能无法实现其期望，其信念可能不正确。由于各种重要因素，实际业绩可能与此类前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：其运营历史有限，创收有限；它蒙受的重大损失；其战略调整优先顺序和相关的生效削减可能无法实现其预期结果；它需要大量的额外资金和在需要时筹集资金的能力；其巨额债务、履行契约义务的能力和潜在的付款与此类债务和其他合同义务相关的义务；公司已发现使其持续经营能力受到严重怀疑的条件和事件；其药物发现和药物开发经验有限；与TRANQUILITY计划相关的风险；与支持BXCL 501在家中使用的潜在安全性或有效性的有限临床数据相关的风险；它依赖于IGALMI，BXCL 50的成功和商业化 1、BXCL 502、BXCL 701 和 BXCL 702 以及其他产品候选产品；其临床试验的中期 “最佳” 和初步数据可能会发生变化并导致最终数据发生实质性变化；其候选产品能够获得美国食品药品管理局和类似外国当局的监管批准；临床试验昂贵、耗时、难以设计、难以开展，收入不确定；缺乏药品营销和销售经验；IGALMI或公司的候选产品可能无法被接受的风险由医生或医学界在概况；公司估计的焦虑发作次数及其相应的预计总体潜在市场受到固有的挑战和不确定性的影响；公司对IGALMI仍面临广泛而持续的监管要求和义务；其临床研究的初步数据未能预测最终研究结果；其早期临床研究或临床前研究未能预测未来的临床研究；其招收患者参与临床试验的能力；公司造成的不良副作用候选产品；其基于EvolverAI发现和开发候选产品的新方法；对BioXcel LLC的重大影响和依赖；其遭受专利侵权诉讼的风险；对第三方的依赖；其遵守广泛适用法规的能力；数据泄露或网络攻击（如果有）的影响；公司现在和将来都可能在正常业务过程中或之外受到法律诉讼、索赔和调查，这可能既昂贵又耗时捍卫并可能导致不利结果；与不利的全球政治或经济事件和条件相关的风险；与加强对环境、社会和治理（ESG）事务的审查相关的风险；与联邦、州或外国医疗保健 “欺诈和滥用” 法律相关的风险；其将候选产品商业化的能力，以及其本财年表10-K年度报告中在 “风险因素” 标题下讨论的重要因素截至 2023 年 12 月 31 日的年度，可通过以下网址访问美国证券交易委员会的网站 www. sec. gov.，以及该公司网站的 “投资者” 部分，网址为 www. bioxceltherapeutics. com。这些和其他重要因素可能导致实际结果与本演示文稿中前瞻性陈述所显示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本报告发布之日的估计。尽管除非法律要求，否则公司可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但它不承担任何更新此类前瞻性陈述的义务，即使随后发生的事件导致公司的观点发生变化。不应将这些前瞻性陈述视为本演示之日后任何日期的公司观点。行业和其他数据除非另有说明，否则本演示文稿中包含的有关我们的行业和BioXC el Therapeutics经营的市场的信息，包括其总体预期、市场地位和市场机会，均基于其管理层的估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查和研究。尽管BioXcel Therapeutics认为来自这些第三方出版物、研究、调查和研究的信息是可靠的，但它不能保证此类信息的准确性或完整性，而且BioXcel Therapeutics尚未独立验证这些信息。管理层的估计来自公开信息、他们对公司行业的了解以及他们基于此类信息和知识的假设，他们认为这些信息和知识是合理的。这些数据涉及许多假设和局限性，这些假设和局限性必然受到高度的unce rta和风险的影响，这些因素包括BioXcel Therapeutics向美国证券交易委员会提交的以 “前瞻性陈述”、“风险因素摘要” 和 “风险因素” 为标题的定期报告中描述的那些因素。这些因素和其他因素可能导致BioXcel Therapeutics的未来表现和市场预期与其存在重大差异假设和估计。前瞻性陈述 2

® 公司概述® 3®

关于 BioXcel Therapeutics 4 成立时间：2017 年首次公开募股：2018 年股票代码：BTAI（纳斯达克）总部：康涅狄格州纽黑文

® 5® 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物我们的使命

利用技术、临床和商业专业知识的变革性方法强大的价值主张和长期增长潜力 6 种独特、成熟的商业模式 • 经过临床和商业验证的人工智能平台 • BXCL501 IND 到 IGALMI 的批准

* 土地企业增长驱动因素以推进土地和扩张战略 7 BXCL501 第 3 阶段 TRANQUILITY 和 SERENITY 计划扩大与躁郁症或精神分裂症相关的激动与阿尔茨海默氏痴呆相关的激动与躁郁症或精神分裂症相关的激动（在家中）1.存档的数据。BioXcel Therapeutics, Inc.，康涅狄格州纽黑文，2020 年 12 月。2.Wu EQ、Shi L、Birnbaum H 等美国诊断为精神分裂症的年度患病率：索赔数据分析方法。Psychol Med. 2006; 36 (11): 1535-1540. 3.国立心理健康研究所。成人双相情感障碍的患病率。2017 年 11 月 2 日。已于 2022 年 12 月 16 日访问。https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-混乱。*实际潜在市场可能较小约1,600万BPD/SCZ机构第1-3集最多约2300万* BPD/SCZ 激动第 1-3 集高达约1亿* 阿尔茨海默氏症* 激动集 1 研究产品和/或批准产品的研究用途的安全性和有效性尚未确定 d.

神经科学临床开发 8 *政府-资助，研究者-赞助的试验尚未确定研究药物和/或批准产品的研究用途的安全性和有效性复合适应症临床前 1 期 2 期 3 期注册已上市治疗在医疗保健提供者监督下成人与精神分裂症或双相情感 I 或 II 障碍相关的躁动的急性治疗 BXCL501 TRANQUILITY PROGRAM 急性治疗与阿尔茨海默氏痴呆相关的躁动 SERENITY PROGRAM 急性治疗治疗与躁郁症/精神分裂症（在家中）阿片类药物使用障碍（OUD）* 创伤后应激障碍（PTSD）* BXCL502（l 阿瑞匹定）痴呆候选人的慢性激动 BXCL503 痴呆候选人中的冷漠 BXCL504 痴呆的攻击性 2022 年 4 月 22 日 IGALMI（右美托咪定）舌下电影

领导力专长 9 维马尔·梅塔博士首席执行官兼创始人理查德·斯坦哈特高级副总裁兼首席财务官弗兰克·约卡博士高级副总裁兼首席科学官文森特·奥尼尔医学博士执行副总裁、产品开发主管兼医疗官切坦·拉西亚博士高级副总裁兼监管事务主管马特·威利高级副总裁兼首席商务官杜尚·科斯蒂克，博士副总裁、医学事务负责人罗伯特·里辛格医学博士神经科学首席医学官哈维尔·罗德里格斯高级副总裁、首席法务官兼公司秘书

® 与阿尔茨海默氏痴呆相关的焦虑的急性治疗 (AAD)® 10® TRANQUILITY 计划

AAD 使患者虚弱，也给护理人员带来负担 11 1.2022年12月 inVibe 患者和护理人员研究 (n=75) 存档数据 2.阿尔茨海默氏症协会。2023 年阿尔茨海默氏病事实与数据。已于 2023 年 11 月 14 日访问。https://www.alz.org/media/Documents/alzheimers-事实-和-figures.pdf。；Halpern R、Seare J 等。使用电子健康记录来估计阿尔茨海默病/痴呆症中焦虑的患病率。国际老年精神病学杂志。2019；34：420-431。3。心理药理学与外周和中枢神经系统药物咨询委员会联席会议于2023年4月14日举行会议 • 美国有近700万阿尔茨海默氏痴呆患者，其中约50％患有焦虑症。2 • AD 相关的激动通常会随着时间的推移而恶化 2 — 躁动发作的次数和严重程度都会增加 2 — 通常会给护理人员带来沉重负担 1,2 • 没有获得美国食品药品管理局批准的按需治疗方案 (PRS) N) 阿尔茨海默氏症患者焦虑的急性治疗 3 Agitation 被列为最佳决定将患者从家中转移到寄宿护理机构的驱动因素 1

TRANQUILITY 计划为通向 snDa 12 提供了潜在途径 • 计划在未来与美国食品药品管理局的会议上讨论长期安全数据要求的细节** • 公司已经制定了初步的 TRANQUILITY At-Home 试验设计并正在重新评估启动时间 * 试验方案正在开发中，设计可能会发生变化。** 根据ICH指南，公司可能需要从至少300名患者那里收集6个月的安全数据，从至少100名患者那里收集1年的安全数据患者在提交任何 sndA TRANQUILITY 之前我已经完成了 2021 年 5 月的宁静II 已于 2023 年 6 月完成 TRANQUILITY In-Care * 突破性疗法正在等待启动潜在的 snDA 提交

临床试验策略旨在最大限度地提高患者所在地的潜在商业机会评估 BXCL501 在高到低护理环境中是否存在 AAD 13 个熟练护理机构记忆护理单元患者护理强度居家试验* 辅助生活设施家居设置安全宁静——护理试验疗效和安全技能——护理设施：为全天候接受专业护理和医疗监测的晚期患者的医疗环境记忆护理单位：p患者的医疗设置接受症状管理专业护理的痴呆症辅助生活设施：为基本独立但需要帮助 ADL（洗澡、穿衣和其他非我医疗类援助）的老年患者的居住环境*试验设计可能会发生变化

• 设计：随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验 • 功效：超过 8 0% • 纳入标准 — 可能患有 AD（轻度、中度或重度，MMSE ≤ 25）、出现焦虑症且居住在熟练护理机构、记忆护理单位或辅助生活设施中的患者 — 入组前一个月出现躁动发作的患者 — 随机分组前 PEC 总分≥14 • 主要终点:首次接种 2 小时时 PEC 总分基线的变化 • 研究时间:12 周，评估为持续疗效（最多 3 个 PEC）BXCL501（60 mcg）N=75 安慰剂 N=75 筛查 R 焦虑的痴呆和可能的阿尔茨海默氏病患者主要终点：与第一剂量 2 小时的基线 PEC 总分相比变化 1:1 在家中可行性队列 ** TRANQUILITY In-护理研究设计* 14 *仅用于说明目的：方案正在开发和试验中设计可能会发生变化。美国食品和药物管理局尚未就该试验提供反馈。**代表除了在护理机构中的150名患者外，还有20名住在家中的患者

• 研究设计：随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验 • 主要目标：BXCL501 60 mcg 的安全性和耐受性 • 纳入标准 — 出现激动的轻度、中度或重度可能患有 AD 的患者，MMSE ≤ 25 — 入组前一个月每周激动不超过三次的患者 — 有看护者的患者 • 治疗 — BXCL501 60 mcg 或安慰剂用于激动的给药居家环境 BXCL501 (60 mcg) N=50 安慰剂 N=50 筛查 R 可能患有阿尔茨海默氏症的激动患者居住在家中的痴呆患者主要目标：安全性 1:1 15 初步的居家宁静研究设计* * 仅用于说明目的。正在开发的协议和试验设计可能会发生变化。美国食品和药物管理局尚未对该试验提供反馈。

® 与躁郁症或精神分裂症相关的焦虑的急性治疗（在家中）® 16® SERENITY 计划

使患者虚弱，对医疗保健提供者构成威胁焦虑：相对常见且难以控制 1 17 以反复发作为特征 1 症状因患者而异，因发作而异，范围从轻度到重度 2-7 数十亿美元的医疗负担 8 最佳实践指南建议通过以下方法治疗焦虑情绪：• 行为镇定技巧 • 口头缓解 • 患者在没有胁迫的情况下自愿接受的药物；药理目标是平静而不会引起不安镇静剂 9 目前的治疗方法方法:•可能涉及对患者进行身体限制 10 •过度镇静疗法，例如抗精神病药和苯二氮卓类药物 10 1.Sacchetti E、Amore M、Di Sciascio G 等。精神病学中的精神运动激动：意大利专家的共识。以证据为基础的精神科护理。2017 年；1:1-24。2... Du ndar Y、Greenhalgh J、Richardson M 等与精神病和双相情感障碍相关的急性激动的药物治疗：系统评价和荟萃分析。嗡嗡声。Psychopharmacol.2016; 31 (4): 268-285. 3.Garriga M、Pacchiarotti I、Kasper S 等精神病学焦虑的评估和管理：专家共识。世界生物精神病学杂志。2016；17 (2): 86-128. 4.Nordstrom K、Zun LS、Wilson MP 等焦虑患者的医学评估和分类：美国急诊精神病学协会项目Beta医学评估工作组的共识声明。West J Emerg Med. 2012; 13 (1): 3-10. 5。Martinez——Raga J、Amore M、Di Sciascio G等人。第一届关于激动的国际专家会议：关于激动的当前和理想管理模式的结论。正面。精神病学. 2018; 9 (54): 1-9. 6.抑郁症和双相支持联盟（DBSA）。理解激动：识别激动的迹象并知道这些迹象出现时该怎么做。2014. 7.Montoya A、Valladares A、Lizán L 等。对278名精神病急诊室急性精神病和躁动患者的自然主义样本中阳性和阴性综合征量表（PANSS-EC）的兴奋成分进行了验证。Health Qual Life Ou tco tco 2011 月；9:18. 8。Cloutier M、Gauthier-Loiselle M、Gagnon-Sanschagrin P、Guerin A、Hartry A、Baker RA、Duffy R、Gwin K、Sanon Aigbogun M. 机构化风险和与阿尔茨海默氏病焦虑相关的成本。阿尔茨海默氏痴呆症（N Y）。2019 年 11 月 23 日；5:851-861 9。威尔逊议员、Pepper D、Currier GW 等焦虑的心理药理学：美国急诊精神病学协会项目Beta心理药理学工作组的共识声明。West J Emerg Med. 2012; 13 (1): 26-34 10.Zeeller SL、Citrome L. 在紧急情况下控制与精神分裂症和躁郁症相关的躁动。West J Emerg Med. 2016；17 (2): 165-172 doi: 10.1016/j.trci.2019.10.004。PMID：31799369；PMCID：PMC6881649 .9

SERENITY 计划寻求潜在的 IGALMI 标签扩展 18 IGALMI 批准在家中用于治疗与躁郁症或精神分裂症相关的躁动的潜在机会已完成 * SERENITY At-Home 代表重新设计的 SERENITY III † 试验方案正在开发中，设计可能会发生变化。潜在的 SNDA 提交 SERENITY At-Home *† 待启动 SERENITY II 已于 2020 年 7 月完成 2020 年 6 月完成 SERENITY I

• 招募标准 — 单独服用患者或有至少接受过一次激动发作治疗的线人的患者 — 入组前一个月出现躁动发作的患者 • 治疗 — 单剂量治疗通常需要干预的激动 — 12 小时内最多服用 1 剂研究药物计划 SERENITY 在家研究设计安慰剂 N=100 BXCL501 120 mcg N=100 筛查与居家初期 SCZ/BPD 患者相关的 R 激动终点：BXCL501 的安全性和耐受性 12 周居家 PRN 治疗 1:1 19

80% 33% 17% 14% 13% 6% 4% 0% 10% 20% 30% 50% 70% 90% BXCL501 抗焦虑抗抑郁药情绪稳定剂抗精神病药其他 BXCL501 的潜在摄取量（如果获准在家中使用）（发作百分比，n=240）当显示产品特征刺激时，患者表示，他们将在 80% 的双极/精神分裂症躁动发作中使用目标特征为 BXCL501 的产品，以及对于正在接受治疗的人来说，双相情感障碍/精神分裂症患者使用 BXCL501 At Home 20 Q22 可能具有辅助潜力。您之前曾表示过使用以下药物来控制最近的 3 次躁动发作。现在请告诉我 Igalmi 也可供你使用。请说明如果你也有 Igalmi，你会选择哪种治疗方法来治疗最后 3 次发作。我们在下面提供了您之前的内容以供参考。来源：Invibe 2023 年 2 月

® IGALMI 商业化 2.1 在 2023 年 8 月裁减商业现场工作人员之后

IGALMI 适应症和重要安全信息适应症 IGALMI Ω（右美托咪定）舌下胶片是一种处方药，在医疗保健提供者的监督下给药，置于舌下或下唇后方，用于急性治疗与精神分裂症和躁郁症 I 或 II 相关的成人躁动症 I 或 II。IGALMI的安全性和有效性尚未在第一剂量后的24小时内进行过研究。目前尚不清楚IGALMI对儿童是否安全有效。重要安全信息 IGALMI 可能导致严重的副作用，包括：• 血压降低、站立时血压低以及心率低于正常水平，低血容量、糖尿病、慢性高血压患者和老年患者更有可能出现这种情况。IGALMI 是在医疗保健提供者的监督下服用的，该提供者将在服用 IGALMI 后监测生命体征（如血压和心率）和警觉性，以帮助防止跌倒或昏厥。服用 IGALMI 后，患者应补充充足的水分，坐下或躺下，并指示他们告知医疗服务提供者他们是否感到头晕、头晕或晕倒。• 心律变化（QT 间隔延长）。不应给心律异常、有心跳不规则、心率缓慢、低钾、低镁或服用其他可能影响心律的药物的患者服用 IGALMI。服用有心律异常史的IGALMI会增加心律扭曲和猝死的风险。如果患者感到晕倒或心悸，应指示他们立即告知医疗服务提供者。• 睡眠/嗜睡。患者在服用 IGALMI 后的至少 8 小时内不应进行需要精神警觉的活动，例如驾驶或操作危险机器。• 戒断反应、耐受性和反应/疗效降低。IGALMI在第一次给药后的24小时内没有进行过研究。如果 IGALMI 的使用时间超过 24 小时，可能会出现身体依赖性、戒断症状（例如恶心、呕吐、烦躁）和对 IGALMI 的反应减退。在临床研究中，IGALMI最常见的副作用是困倦或嗜睡、刺痛感或口腔麻木感、头晕、口干、低血压和站立时低血压。这些并不是IGALMI可能产生的全部副作用。患者应向医疗保健提供者咨询有关副作用的医疗建议。患者应告知医疗保健提供者他们的病史，包括他们是否患有任何已知的心脏病、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥史或肝功能受损。他们还应告知医疗服务提供者他们是否在怀孕或哺乳期，或者正在服用任何药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。患者应特别告知医疗服务提供者他们是否服用了任何降低血压、改变心率的药物或服用麻醉剂、镇静剂、催眠药和阿片类药物。鼓励所有人向FDA报告处方药的负面副作用。访问 www.fda.gov/medwatch 或致电 1-800-FDA-1088。你也可以致电 1-833-201-1088 或 medinfo@bioxceltherapeutics.com 与 BioXcel Therapeutics, Inc. 联系。请查看完整的处方信息。获准在医疗保健提供者的监督下急性治疗与精神分裂症或双相情感I或II型障碍相关的躁动 IGALMI（右美托咪定）舌下胶片 22

• 瞄准/参与关键医院系统进行批量签约 • J-Code 自 2024 年 1 月 1 日起生效（简化和标准化报销）• 迄今已有 250 多份医院 P&T 批准，2023 年第四季度有大量批准 • 2023 年第四季度首次批准大型学术中心 • 激活退伍军人事务部和惩教部等新渠道 J-代码发布、P&T 药方集获胜和批量合同以推动商业化商业现场工作人员裁员后取得的进展市场状况有利于持续需求增长 23 来源：存档数据，2023 年商业现场工作人员裁员

24 在双相情感障碍/精神分裂症的医院环境中推出和成立 IGALMI 使用合同和定价来提高医院对 IGALMI 的熟悉程度，为 BXCL501 的潜在扩张做好准备。如果获得批准，可以利用患者和 HCP 的经验为上市做准备 BXCL501 的批准适应症如果获得批准，则与已建立的付款人合同、经验丰富的（医院）倡导者和 DTD 一起启动 C/PR 活动为与煽动相关的骚动行为寻求 BXCL501 的批准在所有情况下都患有躁郁症、精神分裂症和阿尔茨海默氏痴呆症 Agitation 特许经营扩张计划

® 人工智能驱动的药物再创新平台® 25

从产品概念到首次人体临床试验使用复合人工智能人工智能策略加速药物再创新过程 26 概念一代 BioXcel Therapeutics 人工智能和分析自然语言处理实体——关系提取图形数据科学机器学习预测化合物特性概念测试机会优先级可穿戴设备数据模型和决策矩阵的数字健康数据分析算法行为表型分析中的深度学习计算机视觉计算机视觉模拟验证中的计算真实世界数据分析商业动态探索和建模临床前评估和翻译可检验假设 6 个月 12 个月药物开发专利策略 — 大型语言模型药物科学临床试验

临床前平台适应症靶向化合物 BTAI Re-创新库机会优先级压力轴临床前/后期资产 BTAI 知识图谱 NovaReAI：药物发现和开发生态系统 AI AI AI AI 27

确定旨在满足痴呆未得到满足的医疗需求的靶标和化合物阿尔茨海默氏病中的行为和心理症状 28 睡眠障碍幻觉冷漠抑郁焦虑情绪激动/攻击焦虑 novaReAI 42.3% 38.8% 26.8% 27.5% 27.5% 妄想 24.8% 35.6% BXCL501/502 抑制 26.3% 易怒 50.5% BXCL501-去甲肾上腺素 BXCL502-血清素 BXCL503-多巴胺 BXCL501/502 BXCL501/502 BXCL503 * 表示 BXCL502 和 BXCL503 在解决这些症状方面的潜在作用研究药物的安全性和有效性和/或批准产品的研究用途尚未确定。患病率源自拉加纳等人，痴呆的神经精神或行为和心理症状（BPSD）：聚焦阿尔茨海默氏病和额叶痴呆的患病率和自然史；Front Neurol 2022；13 83219 9 * * * * * *

® BXCL502：一种治疗痴呆症慢性焦虑的新药物® 29®

配方研究正在进行中 BXCL502 呈现引人注目的价值主张 30 BXCL502 是一种新的拉瑞匹定配方和一种代谢稳定剂潜在阻断由 2 种神经递质介导的过度信号：血清素和去甲肾上腺素（去甲肾上腺素）新化学实体增进对拉瑞匹定创新的拟议机制的了解改善的 PK 结果表明有可能每天给药一次，这可能适用于慢性躁动协同作用通过投资组合将激动发育计划从偶发性扩展到情节性的慢性研究药物和/或批准产品的研究用途的安全性和有效性尚未确定。

• 超过1000名AD患者暴露了26周，500多名患者暴露了长达52周（由辉瑞和Medivation进行的试验）•在5种神经精神症状的临床前模型中显示出活性（由BioXcel Therapeutics进行的试验）•衡量神经精神清单（NPI）变化的次要疗效终点在3项试验中显示出优于安慰剂的数量。NPI 衡量几种神经精神症状的频率和严重程度。（由辉瑞和Medivation开展的试验）数据支持开发与痴呆相关的神经精神症状治疗药物拉瑞匹定（Dimebon）：临床安全性数据、临床前可信度以及潜在疗效的早期迹象 31 临床潜在疗效的早期迹象患者基本原理安全数据研究药物和/或批准产品的研究用途的安全性和有效性尚未确定。

中枢神经系统药物再创新近期成功的例子 32 种药物/公司挑战赛解决方案现状右美沙芬 Axsome Therapeutics 生物利用度低和可能引起副作用的代谢物安非他酮显著提高右美沙芬的生物利用度成功的临床试验/抑郁症 Xanomeline Karuna Therapeutics 外周副作用使用托洛司匹姆成功的临床试验/精神分裂症右美托咪定 IGALMI bioXcel Therapeutics 口服生物利用度差 (

® 免疫学-肿瘤学 33

BXCL701：难以治疗的肿瘤中的强大价值主张 34 BXCL701（talabostat）是一种研究药物。安全性和有效性尚未确定。mcRPC = 转移性去势——耐药性前列腺癌 | SCNC = 小细胞神经内分泌前列腺癌 1。国家医学图书馆。已于 2024 年 1 月 4 日访问，clinicaltrials.gov. 2。公司公告，2024 年 2 月 12 日：美国食品药品管理局将研究 BXCL701 与 CPI 联合用于治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌 (SCNC) 患者的研究定为快车道开发计划，该项目没有化疗进展，且没有微卫星不稳定性证据。在 JITC 先天免疫领导地位 DPP8/9 生物学临床概念验证中发布的新作用机制数据冷肿瘤探索战略选择 • 临床上最先进的口服先天免疫激活剂之一 1 • 旨在通过 DPP8/9 抑制激活炎症体 • 可能包括潜在的融资、战略伙伴关系或并购 • 两种冷肿瘤类型具有引人注目的生存益处和抗肿瘤活性：mcRPC SCNC 和腺癌 • 美国食品药品管理局将用于治疗 SCNC 2 的 BXCL701 快速通道认定 • 800+-主题临床安全数据库先天免疫资产稀缺FortySeven以约50亿美元的价格收购了GILEAD Trillium以约23亿美元的价格被辉瑞收购

Immuno-肿瘤学临床开发 35 种化合物拟议适应症临床前 1 期 2 期 3 期预计即将推出里程碑合作者 BXCL701 公司赞助的试验小细胞神经内分泌前列腺癌 (SCNC) FDA 会议 13 个中心美国/英国小细胞肺癌 (SCLC) 启动 1b/2 期 BXCL701 研究者-赞助的试验转移性胰腺导管腺癌 2 期读数急性髓系白血病 (AML) 1b 期读数 out BXCL702 BXCL701 关注/新型 DPP 抑制剂实体瘤候选人提名 Dana-Farber Cancer乔治敦伦巴第研究所综合癌症中心供应协议：默沙东公司截至2024年4月22日，这些研究药物的安全性和有效性尚未确定。

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