美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

6-K 表格

外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

2023 年 12 月 5 日关于 6-K 表格的报告

（委员会文件编号 1-15024）

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诺华股份公司

（注册人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞尔

瑞士

（主要行政办公室地址）

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用勾号指明注册人是否在表格 20-F 或 40-F 表的封面 下提交年度报告：

诺华国际股份公司 诺华全球 通讯 CH-4002 巴塞尔 瑞士 http://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒体和投资者发布

诺华获得 Fabhalta®（iptacopan）的 Fabhalta®（iptacopan）批准，在不输血的情况下提供卓越的血红蛋白 改善，是首款针对 PNH 成人的口服单一疗法

根据 LR 第 53 条发布的特别公告

巴塞尔，2023年12月6日 — 诺华今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Fabhalta^®（iptacopan）是第一种用于治疗成人 阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的口服单一疗法¹。Fabhalta 是一种 B 因子抑制剂，可近端作用于免疫系统的替代补体 途径，全面控制血管内外的红细胞 (RBC) 破坏 （血管内和血管外溶血） [IVH 和 EVH]）。在临床试验中，使用Fabhalta治疗可提高大多数患者的血红蛋白水平（在没有红细胞输血的情况下，与基线相比≥2 g/dL），而在APPLY-PNH中，几乎所有接受Fabhalta 治疗的患者都没有接受输血^1-5.

希望之城血液学 和造血细胞移植系临床教授 Vinod Pullarkat 医学博士、MRCP 说：“一种具有明显安全性的有效口服治疗可以改变医生的做法 ，并有助于减轻PNH患者所承受的负担。”“在临床研究中，在没有红细胞输血和避免输血率的情况下，iptacopan在血红蛋白改善方面优于抗C5s ，而且对补体抑制剂纯粹的个体也有效， 无需输血即可提供具有临床意义的血红蛋白水平升高。”

美国食品药品管理局的批准基于针对残留贫血（血红蛋白1,2）患者的III期APPLY-PNH试验。针对补体抑制剂纯粹患者的III期APPOINT-PNH研究也支持批准^1,3。APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH 试验中分别显示 24 周的核心治疗期 ^1-3:

在APPLY-PNH试验中，Fabhalta与抗C5s 最常报告的（≥ 10%）不良反应（AR）是：头痛^f（19％对比3％），鼻咽炎^g（16% 对 17%）、腹泻（15% 对 6%）、腹痛^f （15% 对 3%），细菌感染^h（11% 对 11%）、恶心（10% 对 3%）和病毒感染ⁱ（10% 对 31%）^1,2。 在 APPOINT-PNH 试验中，最常报告的急性呼吸道感染（≥ 10%）是头痛^f(28%)、病毒感染ⁱ(18%)、 鼻咽炎^g（15%）和皮疹^j (10%)^1,3。在 APPLY-PNH 中，两名 (3%) 名 PNH 患者 报告了严重急性呼吸道感染，包括肾盂肾炎、尿路感染和 COVID-19^1,2。在 APPLOINT-PNH 中，有两 (5%) 名 PNH 接受 Fabhalta 的患者报告了严重的 AR，其中包括 COVID-19 和细菌性肺炎^1,3。Fabhalta 可能导致由封装细菌引起的严重感染，只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 获得，该战略要求对封装细菌进行疫苗接种¹.

PNH 患者有获得性突变，这使得红细胞容易被 补体系统过早破坏^6,8。PNH 的特征是溶血、骨髓衰竭和血栓形成，组合和严重程度各不相同^6-8。现有的C5抑制剂治疗以输液形式给药，可能会使PNH症状不受控制^7,8。 多达 88% 的抗C5治疗患者可能患有持续性贫血，其中超过三分之一的患者每年至少需要输血一次 ^7,8.

诺华美国总裁维克多·布尔托说：“对于PNH患者、他们的亲人 和照顾他们的医疗保健提供者来说，美国批准Fabhalta是一个非同寻常的时刻。”“这种新的、有效的口服 药物可能意味着患者可以重置他们对PNH（一种改变生活的慢性血液病）的期望。随着诺华 继续关注患者需求未得到满足的疾病，我们正在探索Fabhalta在其他补体介导的疾病 中的潜力，最终目标是为患者带来有意义的变革。”

Fabhalta由诺华发现和开发，预计将于12月在美国上市。 目前正在全球范围内对PNH的Fabhalta进行额外的监管申请和审查。

^a已评估在第 126 天和第 168 天之间。 ^b调整后 比例差异。 ^c灵敏度分析纳入了中央实验室 不可用时来自当地实验室的数据。 ^d已评估在第 14 天和第 168 天之间。 ^e输血 避免的定义是指在第 14 天到第 168 天之间不进行填充红细胞输血。 ^f包括 相似的术语。 ^g鼻咽炎 包含：过敏性鼻炎，上呼吸道感染， 咽炎，鼻炎。 ^h细菌感染 包含：肾盂肾炎、尿路 道感染、细菌支气管炎、支气管炎 嗜血杆菌、胆囊炎、毛囊炎、蜂窝组织炎、细菌性关节炎、 败血症、克雷伯氏菌感染、葡萄球菌感染、假单胞菌感染、大肠杆菌、细菌性肺炎。 ⁱ病毒性 感染包含：COVID-19、带状疱疹、口腔疱疹、鼻部疱疹、甲型流感病毒检测呈阳性、流感。 ^j皮疹: 过敏性皮炎、粉刺、多形红斑、斑丘疹、红斑皮疹。

关于 APPLY-PNHAPPLY-PNH（NCT04558918）是一项三期、随机、 跨国、多中心、主动对照的开放标签试验，旨在通过评估改用Fabhalta是否优于继续使用抗C5疗法（美国批准 和未经美国批准的依库利珠单抗）来评估每日两次口服Fabhalta 单一疗法（200 mg）治疗PNH的疗效和安全性，以及 ravulizumab）用于表现为残留性贫血（Hb 2）的成年患者⁹。该试验招收了97名患者，他们以 8:5 的比例随机分组 ，分别是每天两次口服 Fabhalta 单一疗法或静脉注射抗 C5 疗法（继续使用与随机分组前使用的 相同的治疗方案）^2,9.  

关于 APPLOINT-PNH
APPOINT-PNH（NCT04820530）是一项三期、跨国、 多中心、开放标签、非对照的单臂研究，旨在评估对包括抗C5疗法（依库利珠单抗或拉伏利珠单抗）在内的补充抑制剂治疗天真的成年PNH患者的每日两次口服Fabhalta单一疗法（200 mg）的疗效和安全性^3,10。 该试验招收了40名患者，他们每天接受两次口服Fabhalta单一疗法^3,10.

关于阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)
PNH 是一种罕见的 慢性且严重的补体介导的血液病⁶。PNH 患者的某些造血 干细胞（位于骨髓中，可以生长和发育成红细胞、白细胞和血小板）有获得性突变，这使他们 产生容易被补体系统过早破坏的红细胞^6,8。这会导致血管内溶血 （血管内红细胞的破坏）和血管外溶血（红细胞主要在脾脏和肝脏中被破坏），从而导致 贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（形成血块）和其他使人衰弱的症状^6,8. 
  
据估计，全球每百万人中约有10-20人患有PNH⁶。尽管 PNH 可以在任何年龄发育，但 通常在 30-40 岁的人群中被诊断出来^11,12. 
  
抗C5疗法（依库利珠单抗或拉伏利珠单抗）尚未完全满足PNH 的重大需求尚未得到满足：尽管使用抗C5S进行治疗，但仍有很大一部分 PNH 患者可能仍然贫血，依赖输血^6-8,13,14. 

关于 Fabhalta^®(iptacopan)
Fabhalta （iptacopan）是替代补体途径的口服 B 因子抑制剂^15-17。Fabhalta 适用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。
  
Fabhalta 在诺华发现，目前正在开发用于一系列补体介导的疾病，包括免疫球蛋白 A 肾病（IgA 肾病）、 C3 肾小球病（C3G）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。
  
根据疾病流行率、未满足的需求和二期研究的数据，Fabhalta已获得美国食品药品管理局在PNH中的突破性疗法称号， 在C3G中获得FDA突破性疗法称号，在PNH和C3G中获得FDA和EMA的孤儿药称号，C3G的EMA PRIME称号， 和EMA孤儿药称号^18-21.

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本新闻稿包含 前瞻性陈述，符合 1995 年《美国私人证券诉讼改革法》的含义。前瞻性陈述通常可以通过 “潜力”、“可以”、“将”、“计划”、“可能”、 “预期”、“调查”、“动力”、“仍在”、“探索”、 “目标”、“预期”、“估计” 或类似术语来识别，或者通过对 潜力的明示或暗示的讨论来识别 FABHALTA（iptacopan）的上市许可、新适应症或标签，或有关FABHALTA （iptacopan）未来潜在收入的相关信息。您不应过分依赖这些陈述。此类前瞻性陈述基于我们当前的信念 和对未来事件的预期，并存在已知和未知的重大风险和不确定性。如果这些风险或不确定性中的一项或多个 成为现实，或者基本假设被证明不正确，则实际结果可能与前瞻性陈述中列出的 存在重大差异。无法保证 FABHALTA（iptacopan）将在任何市场或任何特定时间提交或批准进行 销售或任何其他适应症或标签。也无法保证 FABHALTA （iptacopan）将来会在商业上取得成功。特别是，我们对FABHALTA（iptacopan）的预期可能会受到 研发固有的不确定性的影响，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析 ；监管行动或延误或总体政府监管；全球医疗保健成本控制趋势， 包括政府、付款人和公众的定价和报销压力以及提高定价透明度的要求； 我们的能力获取或维护专有知识产权财产保护；医生和 患者的特殊处方偏好；总体政治、经济和商业状况，包括流行病的影响和缓解措施；安全、 质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露事件，或我们的信息 技术系统的中断，以及诺华股份公司向美国证券公司提交的当前20-F表格中提及的其他风险和因素，以及 交易所委员会。诺华在本新闻稿中提供截至该日的信息，不承担任何义务 因新信息、未来事件或其他原因更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

关于诺华
诺华是一家创新药品公司。每天，我们都在努力重新构想 药物，以改善和延长人们的寿命，使患者、医疗保健专业人员和社会能够面对严重疾病。我们的药物惠及全球超过2.5亿人。

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参考文献

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求 ，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得 的正式授权。