附录 99.1
 
Ionis公布了奥列森治疗家族性乳糜微粒血症综合征的3期平衡研究的积极结果
 

Olezarsen达到了主要终点,空腹甘油三酯的统计学显著降低,急性 胰腺炎事件显著减少,具有临床意义的急性 胰腺炎事件—
 

结果表明,olezarsen可能是这种罕见的、危及生命的疾病的新型治疗选择,美国尚无批准的治疗方法—
 

今天在ACC 2024上公布的数据并发表在《新英格兰医学杂志》上—
 

Ionis将于美国东部时间4月8日星期一上午10点主持网络直播—
 
加利福尼亚州卡尔斯巴德,2024 年 4 月 7 日 —爱奥尼斯制药公司(纳斯达克股票代码:IONS)今天公布了Ionis主要独立研究药物olezarsen的3期平衡研究的完整结果,该药物用于治疗患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的 成年人。olezarsen 80 mg的月剂量达到了在六个月后显著降低经基因验证的FCS患者的甘油三酯(TG)的主要终点。此外,olezarsen 显示 TG 和血清载脂蛋白 C-III(Apoc-III)水平大幅持续降低。重要的是,与安慰剂相比,olezarsen在12个月的治疗期内降低了急性胰腺炎(AP)事件的发生率。Olezarsen 还表现出良好的安全性和耐受性。这些结果在佐治亚州亚特兰大举行的2024年美国心脏病学会(ACC)年会上以口头陈述的形式公布,并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。基于这些数据,Ionis正在寻求监管部门批准olezarsen,将其作为一种潜在的突破性FCS治疗方法。
 
阿姆斯特丹大学医学中心医学教授、Balance研究首席研究员埃里克·斯特罗斯说:“作为一名亲眼目睹FCS患者困境及其严重并发症的医生,迫切需要有效的 疗法来降低甘油三酯并减少急性胰腺炎事件。”“对于这些出现使人衰弱的慢性症状(包括腹痛和认知症状)以及与可能致命的急性胰腺炎事件相关的住院治疗的患者来说,Olezarsen是一种可能改变生活的新药。”
 
平衡研究结果
 
在这项研究中,患者每四周接受一次奥莱扎森80 mg(n = 22)、50 mg(n = 21)或安慰剂(n = 23)的治疗。
 

在80 mg组中,olezarsen达到了主要终点,经安慰剂调整后的TG水平从基线降至六个月,具有统计学意义(44%,p

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持续减少了六至十二个月,奥利扎森80 mg的TGs减少了59%,安慰剂调整后的TGs减少了59%。

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Apoc-III安慰剂调整后的削减幅度强劲,持续了六个月和十二个月(分别下降74%和81%)。

在50 mg组中,olezarsen降低了TG水平,但是与安慰剂(22%,p = 0.078)相比,这种差异在六个月时并不具有统计学意义。

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从六个月缩短到十二个月的时间有所改善,经安慰剂调整后,50毫克的TGs减少了44%。

与安慰剂相比,接受Olezarsen治疗的患者在12个月内发生的AP事件明显减少。

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安慰剂组发生了11次AP发作,而80mg olezarsen组发生了一次发作,50mg组发生了一次发作。
 


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此外,与安慰剂相比,奥扎森首次发生的时间要长得多(一年(80 mg)零102天(50 mg),而安慰剂为九天)。

在基线至12个月之间,接受Olezarsen治疗的患者经安慰剂调整后的全因住院人数减少了84%。

观察到良好的安全性和耐受性,安慰剂组中出现的治疗紧急不良事件(TEAE)数量更高。没有与 olezarsen 相关的严重的 TEAE。

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最常见的不良反应是 COVID-19、腹痛和腹泻,与安慰剂相比,在接受两种剂量的奥莱扎森治疗的患者中,这种情况最为常见。

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在接受奥利扎森80毫克治疗的患者中,有14%出现严重的不良反应,19%的患者在接受奥利扎森50毫克治疗的患者中出现严重不良反应,39%的患者出现了严重的不良反应,使用安慰剂治疗的患者中有39%。
 
“Balance是第一项证实 甘油三酯严重升高患者甘油三酯水平降低与急性胰腺炎发病率降低相关的临床研究。这一重要发现支持了如果获得批准,olezarsen有可能成为FCS患者的护理标准。这些数据进一步增强了我们对正在进行的评估奥利扎森在更为普遍的高甘油三酯血症患者群体中取得成功的3期CORE研究取得成功的信心。” Ionis首席执行官布雷特·莫尼亚博士说。“我们的团队期待与美国食品药品管理局密切合作,在美国推进第一种 潜在的FCS治疗方法,并假设优先审查,在今年晚些时候成功交付Ionis的首次独立商业化产品。我们向参与 这项关键研究的患者和研究人员表示最诚挚的感谢。”
 
在今天美国东部时间上午 10:08 的演讲之后,可以在爱奥尼斯的网站上找到ACC Balance的演示文稿。
 
除了Balance的数据外,一份题为 “Olezarsen对高甘油三酯血症和高 心血管风险患者的疗效和安全性:Bridge-TIMI 73a试验的主要结果” 的最新摘要也在ACC上发表并发表在NEJM上。
 
网络直播
 
Ionis将于美国东部时间4月8日星期一上午10点主持网络直播,讨论Balance研究的详细结果。感兴趣的各方可以在此处观看 网络直播。网络直播重播将在限定时间内提供。
 
关于平衡研究
 
这项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期平衡研究(NCT04568434) 招收了66名年龄在18岁及以上的确诊FCS患者。研究中的患者接受了包括他汀类药物、贝特类和omega-3脂肪酸在内的背景疗法。患者以 1:1:1 的比例随机分配,通过皮下注射每四周一次接受奥莱扎森 80 mg 或 50 mg 或 安慰剂,持续 53 周。主要终点是与安慰剂相比,六个月时空腹甘油三酯水平与基线相比的百分比变化。次要终点包括 12 个月时 甘油三酯水平的变化百分比、其他脂质参数的百分比变化以及治疗期间裁定的急性胰腺炎事件发生率。
 

关于 Olezarsen
 
Olezarsen是一种RNA靶向的在研配体偶联反义(LICA)药物,正在评估因甘油三酯水平升高而面临疾病风险的人, 包括家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者。Olezarsen旨在抑制人体产生Apoc-III,这是一种在肝脏中产生的调节血液中甘油三酯代谢的蛋白质。1,2美国食品药品监督管理局 于 2023 年 1 月授予奥莱扎森快速通道认证,并于 2024 年 2 月授予孤儿药和突破性疗法称号。除FCS外,Ionis还在评估Olezarsen在3期临床试验中用于治疗严重的高甘油三酯血症(shTG)。
 
Olezarsen是一种研究药物,未经任何监管机构审查或批准用于治疗任何疾病。
 
关于 FCS
 
FCS 是一种罕见的遗传性疾病,其特征是 甘油三酯水平极高。它是由脂蛋白脂肪酶(LPL)的功能受损引起的。3由于LPL的产生或功能有限,FCS患者无法有效分解乳糜微粒,即占甘油三酯的脂蛋白 颗粒。3,4据估计,在美国每百万人中,FCS将影响1至13人。5,6,7FCS 患者患急性胰腺炎 (AP) 的风险很高,此外还有其他慢性健康问题 ,例如疲劳和严重的反复腹痛。3,8,9患有FCS的人有时无法工作,这增加了疾病负担。9
 
目前,没有美国食品药品管理局批准的治疗FCS的疗法,标准的降甘油三酯疗法通常对FCS患者无效。10,11 患有这种疾病的人目前仅依靠营养管理,通过极其严格且难以管理的饮食来应对与 FCS 相关的 健康风险。11,12
 
关于 Ionis Pharmicals, Inc
 
三十年来,爱奥尼斯发明了为严重疾病患者带来更美好未来的药物。Ionis目前有五种上市药物, 在神经病学、心脏病学和其他患者需求旺盛的领域处于领先地位。作为RNA靶向药物的先驱,Ionis除了推进基因编辑的新方法外,还继续推动RNA疗法的创新。对疾病生物学的深刻理解和行业领先的技术推动了我们的工作,以及为患者提供改变生活的进步的热情和紧迫性。要了解有关 Ionis 的更多信息,请访问 IonisPharma.com 并在 X(推特)和 LinkedIn 上关注我们。
 
前瞻性陈述
 
本新闻稿包括有关olezarsen、Ionis的业务以及Ionis商用药物、 其他正在开发的药物和技术的治疗和商业潜力的前瞻性陈述。任何描述爱奥尼斯目标、预期、财务或其他预测、意图或信念的陈述均为前瞻性陈述,应被视为风险陈述。此类 声明存在某些风险和不确定性,包括但不限于与我们的商业产品和我们正在研发的药物相关的风险和不确定性,尤其是发现、开发和 商业化可用作人类疗法的药物以及围绕此类药物开展业务所固有的风险和不确定性。爱奥尼斯的前瞻性陈述还涉及假设,如果这些假设从未实现或 被证明是正确的,则可能导致其结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。尽管爱奥尼斯的前瞻性陈述反映了其管理层的真诚判断,但这些陈述仅基于爱奥尼斯目前已知的事实和因素。除非法律要求,否则我们没有义务出于任何原因更新任何前瞻性陈述。因此, 提醒您不要依赖这些前瞻性陈述。爱奥尼斯截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及向美国证券交易委员会提交的最新的 10-Q表格中详细描述了这些风险和其他与爱奥尼斯计划有关的风险。这些文件和其他文件的副本可在www.ionispharma.com上查阅。
 

爱奥尼斯制药®是爱奥尼斯制药公司的注册商标。
 
媒体联系人:海莉·索弗,760-603-4679; 投资者关系联系人:Wade Walke,760-603-2331
 
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