附录 99.1

Apellis Pharmicals公布2023年第四季度和全年财务业绩

- 产生了 397 美元2023 年全年收入为百万美元，其中包括 275 美元百万美元用于 SYFOVRE^®

（pegcetacoplan 注射液）和 91 美元百万给 EMPAVELI^®（pegcetacoplan）

- SYFOVRE 强势上市，2023 年分发的总剂量超过 160,000 剂（商业和样品）

- VALIANT对C3G和IC-MPGN中的系统性 pegcetacoplan 的第三阶段研究的主要数据预计将在2024年中期发布

- 351 美元的现金及现金等价物截至12月，为百万 31, 2023

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年2月27日（环球新闻专线）Apellis Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：APLS）今天公布了其2023年第四季度和全年财务业绩和业务亮点。

我为我们的团队、他们在面对许多高潮和一些意想不到的挑战的一年中取得的成就和韧性感到非常自豪。Apellis联合创始人兼首席执行官塞德里克·弗朗索瓦医学博士、博士表示，SYFOVRE 的推出甚至超出了我们自己的预期，需求增长持续到2024年第一季度，PNH对EMPAVELI的吸收率和高合规率仍然令我们感到鼓舞。我们完全有能力在2024年继续保持强劲的执行力，重点是将SYFOVRE带给美国和全球的更多患者，最大限度地提高PNH和C3G/IC-MPGN中的 EMPAVELI，推进我们早期阶段的产品线，为现在和将来的患者实现我们的使命。

2023 年第四季度及近期业务亮点：

眼科亮点

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SYFOVRE 用于治疗继发于 年龄相关性黄斑变性的地理萎缩 (GA) (AMD):

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第四季度 和2023年全年，美国SYFOVRE的净产品收入分别为1.143亿美元和2.752亿美元。

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第四季度向医生诊所交付了约62,000剂SYFOVRE，包括55,000个商用药瓶和6,400个样本。自2023年3月推出至12月31日以来，已向医生诊所交付了超过16万剂疫苗。

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SYFOVRE 的永久和特定产品的 J 代码于 2023 年 10 月 1 日生效，这有助于简化和简化 SYFOVRE 的计费和报销。

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大量出席了多次医学会议，包括在美国眼科学会（AAO）会议上就GALE扩展研究的数据所做的口头报告，该数据显示在连续使用SYFOVRE的三年中，治疗效果持续增加，安全数据一致。

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数据还显示，与 预计的假体相比，SYFOVRE在第三年将非中心凹下GA病变的生长减少了42％（每月）。

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在2024年1月收到人用药品委员会（CHMP）的否定意见后，开始重新审查欧洲药品管理局（EMA）的 SYFOVRE的上市许可申请。

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预计CHMP将在2024年第二季度发布最终意见。

阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 亮点

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EMPAVELI 用于治疗 PNH：

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EMPAVELI第四季度 和2023年全年的美国净产品收入分别为2440万美元和9,100万美元。

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患者依从率持续高达97％。

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继2023年10月获得批准后，目前约有60％的现有EMPAVELI 患者和超过90％的新EMPAVELI患者使用EMPAVELI注射器。

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在美国血液学会（ASH）年会上，提供了从PEGASUS和PRINCE三期研究以及长期延期研究 中整合的后期数据，该研究加强了EMPAVELI在PNH中长达三年的安全性和有效性。

研发亮点

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C3 肾小球病 (C3G) 和免疫复合物肾小球肾炎 (IC-MPGN)：完成了对系统性pegcetacoplan的3期VALIANT研究的入组，预计将在2024年中期公布顶线数据。

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在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周年会上介绍了研究pegcetacoplan用于治疗C3G和IC-MPGN移植后复发的2期NOBLE研究的主要数据。数据显示，通过C3c染色测量，疾病活性在最早12周内有所降低，关键临床指标也有所改善。

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感冒凝集素病 (CAD)：正如Sobi先前报道的那样，由于冠心病的医疗需求减少，因此有资格参加该研究的患者数量有限，Sobi和Apellis的开发活动进行了调整，两家公司中止了针对冠心病的系统性pegcetacoplan的3期CASCADE研究。

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该研究不存在安全问题，由于采用盲法研究设计，未对疗效进行评估。

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Sobi正在与研究人员合作，研究如何最好地支持患者及其医生找到未来合适的 治疗方案。

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造血干细胞移植相关的血栓性微血管病 (HSCT-TMA)：Sobi继续招募患者参与其评估全身性pegcetacoplan对HSCT-TMA患者的疗效和安全性的2期研究。

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APL-3007（小干扰 RNA 沉默 C3）：目前正在进行 第 1 阶段剂量递增研究，预计将在 2024 年公布顶线数据。

2023 年第四季度和全年财务业绩：

现金。截至2023年12月31日，Apellis拥有3.512亿美元的现金及现金等价物，而截至2022年12月31日，现金和 现金等价物为5.518亿美元。Apellis预计，其现金余额，加上上限看涨期权交易的平仓以及EMPAVELI和SYFOVRE的销售预计产生的现金，将足以 为其在可预见的将来的预计运营费用和资本支出提供资金。

总收入。

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2023年第四季度的总收入为1.464亿美元，其中包括SYFOVRE在美国的1.143亿美元净产品收入，EMPAVELI在美国的2440万美元净产品收入以及与Sobi合作相关的770万美元许可和其他收入。2022年第四季度的总收入为2,270万美元，其中包括EMPAVELI在美国的1,970万美元净产品收入以及与Sobi合作相关的300万美元许可和其他收入。

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2023年全年，总收入为3.966亿美元，其中包括SYFOVRE在美国的2.752亿美元 产品净收入、EMPAVELI在美国的9,100万美元净产品收入以及与Sobi合作相关的3,030万美元的许可和其他收入。2022年全年，总收入为7,540万美元，其中 包括EMPAVELI在美国的6,510万美元净产品收入以及与Sobi合作相关的1,030万美元许可和其他收入。

销售成本。

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2023年第四季度的销售成本为1,990万美元，而2022年第四季度的销售成本分别为290万美元。2023年全年的销售成本为5,850万美元，而2022年全年为560万美元。

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销售成本主要包括与SYFOVRE和EMPAVELI的制造相关的成本、因此类销售而应向我们的许可方支付的特许权使用费 、与Sobi收入相关的成本以及某些时期的成本。

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在2021年5月获得美国食品药品管理局对EMPAVELI的批准以及2023年2月获得SYFOVRE的批准之前，与EMPAVELI和SYFOVRE库存的 制造相关的成本作为研发（R&D）支出记作支出。这导致库存在2022年和2023年期间被出售，其中一部分成本在 获得美国食品药品管理局批准之前已记为支出。

研发费用。

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2023年第四季度的研发费用为6,930万美元，而 第四季度的研发费用为9,940万美元。2023年全年，研发费用为3.544亿美元，而2022年全年为3.872亿美元。

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2023年全年研发费用的减少主要归因于项目 特定外部成本的减少，包括终止MERIDIAN的ALS研究和SYFOVRE的批准，以及非项目特定外部成本的减少。 薪酬和相关人员成本的增加部分抵消了这些减少。

一般和行政（G&A）费用。

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2023年第四季度的并购支出为1.417亿美元，而2022年第四季度的 第四季度为8,440万美元。2023年全年，并购支出为5.08亿美元，而2022年全年为2.772亿美元。

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2023年全年并购费用的增加主要归因于与支持SYFOVRE启动的招聘活动相关的员工 相关成本增加、商业化相关活动的增加、专业和咨询费的增加、差旅相关费用的增加以及办公成本的增加。

净亏损（收入）。Apellis报告称，第四季度和2023年全年净亏损分别为8,850万美元和5.286亿美元，而2022年同期的净亏损为1.66亿美元和6.522亿美元。

可转换票据。

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Apellis签订协议，解除与公司发行2026年到期的3.500％优先可转换票据（票据）有关的 约80％的上限看涨期权交易。

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展期协议将适用于上限看涨期权交易的名义金额 部分，相当于Apellis截至2023年12月31日在国库中持有的或之前已转换的4.261亿美元票据。

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解仓交易将根据从2024年2月27日开始（含当天）的7天平均时间段 进行结算。

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Apellis预计，与这部分上限看涨期交易有关的 净现金收益总额将达到约1亿美元，尽管净现金收益的最终金额将在7天平均期到期后确定。

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在平仓方面，交易对手可以在二级 市场交易中出售Apellis普通股，和/或平仓与Apellis普通股相关的各种衍生品交易。

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截至2023年12月31日，扣除未摊销债务 发行成本后，2026年到期票据的总本金余额为9,300万美元。

电话会议和网络直播

Apellis将于今天，美国东部时间2024年2月27日上午8点30分，主持电话会议和网络直播，讨论其2023年第四季度和年终财务业绩和业务亮点。要通过电话访问实时通话，请在此处预先注册通话。也可以通过公司网站 “投资者和媒体” 部分的活动和演示页面访问该活动的网络直播和随附的幻灯片。网络直播的重播将在活动结束后的30天内提供。

关于 SYFOVRE^®（pegcetacoplan 注射液）

SYFOVRE^®（pegcetacoplan 注射液）是有史以来第一种获批准的地理萎缩（GA）疗法。通过 靶向 C3，SYFOVRE 旨在全面控制补体级联，补体级联是人体免疫系统的一部分。SYFOVRE 在美国获准用于治疗继发于 年龄相关性黄斑变性的 GA。

关于 EMPAVELI^®/Aspaveli^®（pegcetacoplan）

EMPAVELI^®/Aspaveli^®（pegcetacoplan）是一种 靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。在美国、欧盟和全球其他国家，它被批准用于治疗阵发性 夜间血红蛋白尿症（PNH）。该疗法还正在研究血液学和肾脏病学领域的其他几种罕见疾病。

美国 SYFOVRE 的重要安全信息^®（pegcetacoplan 注射液）

禁忌症

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眼部或眼周感染患者以及活动性 眼内炎症患者禁用 SYFOVRE

警告和注意事项

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眼内炎和视网膜脱落

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玻璃体内注射，包括 SYFOVRE 注射，可能与眼内炎和视网膜 脱落有关。施用 SYFOVRE 时必须始终使用适当的无菌注射技术，以最大限度地降低眼内炎的风险。应指示患者毫不拖延地报告任何提示眼内炎或视网膜脱离的症状，并应进行适当的管理。

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视网膜血管炎和/或视网膜血管闭塞

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已报告使用SYFOVRE时会出现视网膜血管炎和/或视网膜血管闭塞，通常存在眼内炎症。第一剂SYFOVRE可能会出现病例，并可能导致严重的视力丧失。对于出现这些事件的患者，停止使用SYFOVRE进行治疗。应指示患者立即报告视力的任何变化 。

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新生血管性黄斑病

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在临床试验中，使用SYFOVRE与第24个月新生血管（湿性）AMD或脉络膜 新生血管的发生率升高有关（每月给药为12％，每隔一个月给药为7％，对照组为3％）。应监测接受 SYFOVRE 的患者是否有新生血管 AMD 的体征。如果需要抗血管内皮生长 因子（抗血管内皮生长因子），则应与 SYFOVRE 分开给药。

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眼内发炎

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在临床试验中，使用SYFOVRE与眼内炎症发作有关，包括：玻璃体炎、 玻璃体细胞、虹膜炎、葡萄膜炎、前房细胞、虹膜炎和前房发作。炎症消退后，患者可以恢复使用SYFOVRE的治疗。

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眼压升高

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在任何玻璃体内注射（包括使用SYFOVRE）后的几分钟内，IOP的急性增高都可能出现。注射后应监测视神经头的灌注 ，并根据需要进行管理。

不良反应

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最常见的不良反应（发生率 ≥ 5%）是眼部不适、新生血管年龄相关性黄斑变性、玻璃体漂浮物、结膜出血。

有关更多信息，请参阅随附的 完整处方信息。

EMPAVELI 的美国重要安全信息^®（pegcetacoplan）

盒装警告：由封装细菌引起的严重感染

补体抑制剂EMPAVELI会增加严重感染的风险，尤其是由封装细菌引起的感染的风险，例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和乙型流感嗜血杆菌，在使用补体抑制剂治疗的患者中，出现了封装细菌引起的危及生命和致命的感染。如果不及早发现和治疗，这些感染可能会迅速危及生命或致命。

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除非延迟使用EMPAVELI治疗的风险超过发生严重感染的风险，否则应在第一剂EMPAVELI的至少2周前完成或更新封装细菌的疫苗接种， 。遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于在接受补体抑制剂的患者中接种胶囊细菌 疫苗的最新建议。

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接种EMPAVELI的患者患上由封装细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体也是如此。监测患者是否有严重感染的早期体征和症状，并立即评估是否怀疑感染。

由于存在由封装细菌引起严重感染的风险，EMPAVELI只能通过风险评估 和缓解战略（REMS）下的名为EMPAVELI REMS的限制计划提供。

禁忌症

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对 pegcetacoplan 或任何赋形剂过敏

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用于由包膜细菌（包括 ）引起的严重感染尚未消退的患者入院肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和流感嗜血杆菌类型 B

警告和注意事项

由封装细菌引起的严重感染

EMPAVELI 是一种补体抑制剂，可增加患者对包封细菌 引起的严重、危及生命或致命感染的敏感性，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（由任何血清组引起，包括不可分组的菌株）和 B 型流感嗜血杆菌 和未接种疫苗的封装细菌均发生危及生命和致命的感染接种疫苗的患者接受补体抑制剂治疗。对于由封装细菌引起的严重感染未消退的患者，禁忌开始EMPAVELI治疗。

根据ACIP对接受补体抑制剂的患者的最新建议，在给药 第一剂EMPAVELI前至少2周完成或更新针对封装细菌的疫苗接种。考虑到EMPAVELI治疗的持续时间，根据ACIP的建议为患者重新接种疫苗。请注意，ACIP 建议接受补体抑制剂的患者的给药时间表与疫苗处方信息中的给药时间表不同。如果根据ACIP的建议对未及时接种针对封装细菌的 疫苗的患者进行紧急EMPAVELI治疗，则应为患者提供抗菌药物预防并尽快接种这些疫苗。必须将使用EMPAVELI治疗的益处和风险以及抗菌药物预防对未接种疫苗或接种疫苗的患者的 益处和风险与已知的封装细菌引起的严重感染风险进行考虑。

尽管疫苗接种后产生了抗体，但疫苗接种并不能消除严重包膜细菌感染的风险。密切监测 患者是否有严重感染的早期体征和症状，如果怀疑感染立即对患者进行评估。告知患者这些体征和症状，并指示患者在出现这些体征和症状时立即寻求医疗护理 。及时治疗已知感染。如果不及早发现和治疗，严重感染可能会迅速危及生命或致命。考虑对正在接受严重感染治疗的患者中断EMPAVELI。

EMPAVELI 只能通过 REMS 下的受限计划获得。

EMPAVELI REMS

EMPAVELI只能通过名为EMPAVELI REMS的REMS下的 限制计划提供，因为存在由封装细菌引起严重感染的风险。EMPAVELI REMS 的重要要求包括以下内容：

根据EMPAVELI REMS，处方者必须注册该计划。处方者必须就封装细菌引起的严重感染 的风险、体征和症状向患者提供咨询，向患者提供REMS教育材料，确保患者在第一剂EMPAVELI前至少两周接种胶囊细菌疫苗，如果 患者的疫苗状态不是最新且必须紧急开始治疗，并提供始终携带患者安全卡的指示在治疗期间，以及最后一次服药后的两个月EMPAVELI。 配送 EMPAVELI 的药房必须获得 EMPAVELI REMS 认证，并且必须验证处方者是否获得认证。

更多信息请访问 www.empavelirems.com 或 1-888-343-7073.

输液相关反应

接受EMPAVELI治疗的患者会出现全身性超敏反应 反应（例如面部肿胀、皮疹、荨麻疹）。一名患者（在临床研究中不到1％）出现了严重的过敏反应，该反应在使用抗组胺药治疗后缓解。如果出现 严重的超敏反应（包括过敏反应），请立即停止EMPAVELI输液，按照标准护理进行适当的治疗，并进行监测直至体征和症状得到缓解。

监测 EMPAVELI 停用后的 PNH 表现

停止使用EMPAVELI治疗后，密切监测溶血的体征和症状，表现为LDH水平升高以及PNH克隆体积或血红蛋白突然降低，或再次出现疲劳、血红蛋白尿症、腹痛、呼吸困难、重大不良血管事件（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍等症状。监测任何停用 EMPAVELI 至少 8 周的患者，以发现溶血和其他反应。如果停用EMPAVELI后发生溶血，包括LDH升高，请考虑重启EMPAVELI的治疗。

干扰实验室测试

凝血面板中的二氧化硅试剂和EMPAVELI之间可能存在干扰，导致人为地延长活化部分凝血活素 时间（apTT）；因此，避免在凝血面板中使用二氧化硅试剂。

不良反应

PNH 患者（发病率 ≥ 10%）最常见的不良反应是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道 道感染、四肢疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹。

在特定 人群中使用

具有生殖潜力的女性

EMPAVELI 在给孕妇服用时可能会对胚胎和胎儿造成伤害。建议在使用 EMPAVELI 进行 治疗之前，对具有生殖潜力的女性进行妊娠试验。建议具有生殖潜力的女性患者在EMPAVELI治疗期间以及最后一次服药后的40天内使用有效的避孕措施。

请查看完整的处方信息，包括有关封装细菌引起的严重感染的方框警告、 和《用药指南》。

关于 Apellis

Apellis Pharmaceuticals, Inc. 是一家全球生物制药公司，它将勇敢的科学和同情心相结合，为患者面临的一些 最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法。我们迎来了15年来的第一类新的补体药物，现在有两种经批准的针对C3的药物。其中包括有史以来第一种治疗地理萎缩的疗法，地理萎缩是全球 失明的主要原因。我们认为，我们才刚刚开始释放针对严重视网膜、罕见和神经系统疾病的C3的潜力。欲了解更多信息，请访问 http://apellis.com 或在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们 。

Apellis 前瞻性陈述

根据1995年《私人证券诉讼改革法》，本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及与非历史 事实有关的事项的任何其他陈述可能构成前瞻性陈述。这些声明包括但不限于有关临床数据的预期时间、 对SYFOVRE上市许可申请的重新审查以及结束上限看涨交易的预期收益的声明。预期、相信、 继续、可能、估计、预期、打算、可能、计划、潜力、预测、预测、预测、预测、预测、应该、目标、 将、将和类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示 存在重大差异，包括视网膜血管炎事件发生后SYFOVRE的收益/风险状况是否会影响公司的商业化努力；SYFOVRE 是否会在预期的情况下获得外国监管机构的批准或根本获得GA的批准，包括报告的视网膜血管炎事件对可能性的影响以及此类批准的时机；公司的临床试验是否会完成 预期时；临床试验中获得的结果是否表示未来临床试验将产生的结果；是否

pegcetacoplan 将按时或根本成功地完成临床试验流程；公司的临床试验结果是否需要监管机构 提交，以及系统性 pegcetacoplan 是否会在预期或根本时获得美国食品药品管理局或同等外国监管机构对C3G和IC-MPGN或任何其他适应症的批准；公司认为其现金资源足够的 期限为其运营提供资金；以及Apellis “风险因素” 部分中讨论的其他因素2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的 10-K表年度报告，以及Apellis可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性 陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，Apellis 明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

媒体联系人：

丽莎·帕夫卢克

media@apellis.com

617.977.6764

投资者联系人：

梅雷迪思·卡亚

meredith.kaya@apellis.com

617.599.8178

APELLIS 制药有限公司

简明的合并资产负债表

（金额以千计，每股金额除外）

		十二月三十一日				十二月三十一日
		2023				2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物		$	351,185			$	551,801
应收账款			206,442				7,727
库存			146,362				85,714
预付资产			38,820				36,350
限制性现金			1,114				1,273
其他流动资产			22,408				36,658
流动资产总额			766,331				719,523
非流动资产：
使用权 资产			16,745				18,747
财产和设备，净额			4,345				6,148
其他资产			1,309				15,799
总资产		$	788,730			$	760,217
负债和股东权益
流动负债：
应付账款			37,516				37,342
应计费用			127,806				95,139
开发负债的当期部分			75,830				29,504
使用权负债的当期部分			6,441				5,625
流动负债总额			247,593				167,610
长期负债：
长期发展负债			239,817				315,647
可转换优先票据			93,033				92,736
使用权 负债			11,454				14,352
其他负债			2,312				—
负债总额			594,209				590,345
股东权益：
优先股，面值0.0001美元；截至2023年12月31日和2022年12月31日，已授权10,000股，已发行和已发行零股			—				—
普通股，面值0.0001美元；截至2023年12月31日和2021年12月31日已授权20万股； 截至2023年12月31日和2022年12月31日已发行和流通的119,556股和110,772股股票			12				11
额外的实收资本			3,035,539				2,479,596
累计其他综合亏损			(3,542	)			(875	)
累计赤字			(2,837,488	)			(2,308,860	)
股东权益总额			194,521				169,872
负债和股东权益总额		$	788,730			$	760,217

APELLIS 制药有限公司

简明的合并运营报表和综合亏损

（金额以千计，每股金额除外）

		在截至12月31日的三个月中								截至12月31日的财年
		2023				2022				2023				2022
收入：
产品收入，净额		$	138,655			$	19,653			$	366,281			$	65,092
许可和其他收入			7,722				3,010				30,310				10,330
总收入：			146,377				22,663				396,591				75,422
运营费用：
销售成本			19,912				2,925				58,510				5,636
研究和开发			69,282				99,423				354,387				387,236
一般和行政			141,701				84,368				500,815				277,163
运营费用：			230,895				186,716				913,712				670,035
净营业亏损			(84,518	)			(164,053	)			(517,121	)			(594,613	)
债务转换损失			—				—				—				(32,890	)
利息收入			4,548				4,575				20,933				8,914
利息支出			(7,402	)			(7,738	)			(29,581	)			(32,626	)
其他（费用）/收入，净额			219				(246	)			(727	)			(288	)
税前净亏损			(87,153	)			(167,462	)			(526,496	)			(651,503	)
所得税支出			1,423				(1,471	)			2,132				669
净收入/（亏损）		$	(88,576	)		$	(165,991	)		$	(528,628	)		$	(652,172	)
其他综合（亏损）/收益：
有价证券未实现（亏损）/收益			—				382				—				(1	)
养老金计划的未实现（亏损）/收益			(2,618	)			1,646				(2,618	)			1,646
外币收益/（亏损）			141				124				(49	)			(430	)
其他综合收益/（亏损）总额			(2,477	)			2,152				(2,667	)			1,215
扣除税款后的综合亏损		$	(91,053	)		$	(163,839	)		$	(531,295	)		$	(650,957	)
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后		$	(0.73	)		$	(1.50	)		$	(4.45	)		$	(6.15	)
每股普通股净亏损中使用的普通股加权平均数，基本股和 摊薄后的普通股净亏损数			121,232				110,629				118,678				106,114