Akebia获得美国食品药品管理局批准的Vafseo®（vadadustat）片剂用于治疗接受透析的成年患者因慢性肾脏病引起的贫血

每日一次口服 HIF-PH 抑制剂可激活生理反应以控制贫血

Akebia的启动战略旨在推动潜在的新口腔护理标准

公司将于美国东部时间3月28日星期四上午8点举行电话会议

马萨诸塞州剑桥—2024年3月27日——旨在改善肾脏疾病患者生活的生物制药公司Akebia Therapeutics®, Inc.（纳斯达克股票代码：AKBA）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vafseo®（vadadustat）片剂用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。Vafseo 是一种每日一次的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂，可激活缺氧的生理反应，刺激内源性促红细胞生成素的产生，从而控制贫血。Vafseo现已在37个国家获得批准。

Akebia首席执行官约翰·巴特勒说：“随着Vafseo在美国的批准，我们很自豪能够为成千上万因慢性肾病而被诊断出患有贫血的透析美国人提供替代治疗方案。”“在Akebia，我们致力于为肾脏患者提供服务，这种奉献精神推动了我们的团队实现这一里程碑。我们相信，这一承诺使公司能够成功推出一项旨在推动透析患者潜在的新口服护理标准。”

Vafseo批准用于治疗已接受透析至少三个月的成年人因慢性肾病引起的贫血，其依据是 INNO2VATE 计划的疗效和安全性数据，以及对2020年8月VAFSEO启动的日本上市后安全数据的评估。INNO2VATE 项目的结果发表在《新英格兰医学杂志》上：（N Engl J Med 2021；384:1601-1612）；（N Engl J Med 2021；384:1589-1600）。请参阅下面的 “重要安全信息” 部分，包括有关死亡风险增加、心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的方框警告。

美国约有500,000名接受透析的成年患者因CKD1而患有贫血，这可能与许多不良临床结果有关。无论是在医疗保健费用方面，还是在对患者、医疗保健提供者和护理人员的影响方面，管理慢性肾病患者不受控制的贫血的负担都可能很大。如今，大多数慢性肾病患者都使用可注射的促红细胞生成药物治疗贫血，这些药物主要在透析中心使用。斯坦福大学肾脏病学系医学教授、Vafseo全球三期临床开发项目 PRO2TECT 和 INNO2VATE 独立执行指导委员会联席主席格伦·切尔托说：“接受维持性透析的患者将受益于额外的治疗选择，这些选择可以有效地将血红蛋白浓度提高和维持在指南推荐的目标范围内。”

洛瑞·哈特威尔从小就患有肾脏疾病，是肾脏支持网络的创始人兼总裁。她表示支持这种针对因慢性肾脏疾病而患有贫血的成年人的新疗法，她说：“贫血是一种使人衰弱的疾病，会严重影响我们的日常生活。有望为抗贫血患者引入创新的治疗方案。”

Akebia打算凭借其成熟的具有丰富肾脏经验的商业团队，并利用其与CSL Vifor的关系，在美国将Vafseo商业化，CSL Vifor是为美国透析组织提供创新疗法的行业领导者。根据批准的标签，Akebia将执行一项启动战略，推动Vafseo朝着成为成人透析患者新的口服护理标准的目标迈进。

巴特勒补充说：“我们非常感谢参与我们的临床试验的患者、医生、研究人员和现场协调员，他们促成了这项重要批准。这一里程碑是Akebia员工和合作伙伴多年来坚持不懈努力的结晶，他们致力于改善受肾脏疾病影响的人们的生活。”

电话会议

Akebia将于美国东部时间3月28日星期四上午8点举行电话会议，讨论批准和计划采取的后续发布步骤。要接听电话，请点击此注册链接 (https://register.vevent.com/register/BI8d947513ebdd4e32bf2fbc68d973108f) 进行注册，您将获得拨号的详细信息。为避免延误并确保及时连接，我们建议您在预定开始时间前 15 分钟拨入电话会议。

电话会议的网络直播将通过Akebia网站的 “投资者” 栏目播出，网址为：https://ir.akebia.com/。活动结束大约两小时后，可以通过Akebia网站的 “投资者” 栏目访问网络直播的在线档案，网址为 https://ir.akebia.com。

关于阿克比亚疗法

Akebia Therapeutics, Inc. 是一家完全整合的生物制药公司，旨在改善受肾脏疾病影响的人们的生活。Akebia 成立于 2007 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问我们的网站www.akebia.com，该网站不属于本新闻稿的一部分。

关于慢性肾脏病（CKD）引起的贫血

贫血是一种人缺乏足够健康的红细胞来向人体组织输送足够氧气的疾病。它通常发生在慢性肺病患者身上，因为他们的肾脏无法产生足够的促红细胞生成素，促红细胞生成素是一种有助于调节红细胞生成的激素。慢性肾病引起的贫血会对一个人的生活质量产生深远影响2，因为它可能导致疲劳、头晕、呼吸急促和认知功能障碍。如果不加以治疗，贫血会导致健康状况恶化，并与慢性肾病患者的死亡率增加3有关。

关于 Vafseo®（vadustat）平板电脑

Vafseo®（vadadustat）片剂是一种每日一次的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，可激活对缺氧的生理反应，刺激促红细胞生成素的内源性产生，增加血红蛋白和红细胞的产生，从而控制贫血。Vafseo 获准在 37 个国家使用。

指示

VAFSEO适用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。

使用限制

•VAFSEO尚未被证明可以改善生活质量、疲劳或患者健康。

•VAFSEO 不适用于以下用途：

对于需要立即纠正贫血的患者，OA可以替代红细胞输注。

对于因慢性肾脏病而未接受透析的贫血患者。

有关 VAFSEO（vadadustat）平板电脑的重要安全信息

禁忌症

•已知对VAFSEO或其任何成分过敏

•不受控制的高血压

警告和注意事项

•死亡、心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加

在2周内血红蛋白（Hb）水平升高超过1 g/dL会增加这些风险。在开始VAFSEO之前的3个月内，避免对有心肌梗塞、脑血管事件或急性冠脉综合征史的患者使用。将血红蛋白水平设定在大于11g/dL的水平预计将进一步增加死亡以及动脉和静脉血栓形成事件的风险，ESA也会增加促红细胞生成素水平。尚未确定具体的 Hb 目标水平、VAFSEO 剂量或剂量策略来避免这些风险。使用最低有效剂量并遵守剂量和血红蛋白监测建议，以避免红细胞生成过多。

建议患者在出现心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞或血管通路血栓形成的体征或症状时立即就医。如果发生这些情况，请立即进行评估和管理。

•肝毒性

不到1％的患者报告了由VAFSEO引起的肝细胞损伤，其中包括一例严重的黄疸病例。所有事件均无症状，在停用VAFSEO后得到缓解。发病时间通常在治疗的前 3 个月内。在接受VAFSEO治疗的慢性肺病患者中，分别观察到1.8％、1.8％和0.3％的血清ALT、AST和胆红素水平升高。在治疗前测量ALT、AST和胆红素，在最初的6个月中每月测量一次，然后按照临床指示进行测量。如果 ALT 或 AST 持续升高或伴有胆红素升高，则停用 VAFSEO。不建议肝硬化或活动性急性肝病患者使用。

•高血压

14%（每 100 人年 9.4 人）报告了高血压恶化 [PY]）接受VAFSEO治疗的患者和接受darbepoetin alfa治疗的患者中有17％（每100年有11.8人）。据报道，在接受VAFSEO治疗的患者中，有2.7％（每100年1.7％）和接受darbepoetin alfa治疗的患者中有3％（每100年1.8人）的高血压严重恶化。在接受VAFSEO治疗的患者中，还报告了包括高血压脑病和癫痫发作在内的高血压危象病例。监测血压。根据需要调整抗高血压疗法。

•癫痫发作

接受VAFSEO治疗的患者中有1.6％（每100年1.0人）出现癫痫发作，在接受darbepoetin alfa治疗的患者中，有1.6％（每100年1.0人）出现癫痫发作。VAFSEO启动后，密切监测患者是否有先兆神经系统症状。监测新发的癫痫发作、预兆症状或发作频率的变化。

•胃肠道侵蚀

在接受VAFSEO治疗的患者中，有6.4％（每100年有4.0人）出现胃或食道糜烂，在接受darbepoetinα治疗的患者中，有5.3％（每100年3.3例）。在接受VAFSEO和darbepoetin alfa治疗的患者中，分别有3.4％（每100年2.1人）和3.3％（每100年2.0人）报告了严重的胃肠道（GI）侵蚀，包括胃肠道出血和需要输注红细胞。考虑高危患者的胃肠道侵蚀风险，包括有胃肠道侵蚀、消化性溃疡病以及吸烟或饮酒史的患者。

告知患者糜烂和胃肠道出血的体征和症状，并敦促他们在出现的情况下立即寻求医疗护理。

•由于慢性肾脏病而非透析引起的贫血患者的严重不良反应

VAFSEO在未接受透析的成年人中治疗慢性肺病引起的贫血的安全性尚未确定，因此不建议在这种环境中使用VAFSEO。在针对未接受透析的成年慢性肾脏病贫血患者进行的大型临床试验中，观察到与darbepoetin alfa相比，接受VAFSEO治疗的患者的死亡、中风、心肌梗塞、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道侵蚀的风险增加。

•恶性肿瘤

VAFSEO 尚未经过研究，不建议在活动性恶性肿瘤患者中使用。在接受VAFSEO治疗的患者中，有2.2％（每100年1.3人）和接受darbepoetin alfa治疗的患者中有3.0％（每100年1.8人）观察到恶性肿瘤。在动物研究中没有观察到致癌性增加的证据。

不良反应

•最常见的不良反应（发生率≥ 10%）是高血压和腹泻。

药物相互作用

•铁补充剂和含铁磷酸盐粘合剂：在含铁产品前至少 1 小时服用 VAFSEO。

•不含铁的磷酸盐粘合剂：在不含铁的磷酸盐粘合剂前至少 1 小时或之后 2 小时给药 VAFSEO。

•BCRP 底物：监测底物不良反应的迹象并考虑减少剂量。

•他汀类药物：监测他汀类药物相关的不良反应。限制辛伐他汀（20 mg）和瑞舒伐他汀（5 mg）的每日剂量。

在特定人群中使用

•怀孕：可能对胎儿造成伤害。

•哺乳：不建议在最后一次剂量后两天进行母乳喂养。

•肝功能受损：不建议用于肝硬化或活动性急性肝病患者。

请注意，此信息并不全面。请点击此处获取完整的处方信息，包括盒装警告和药物指南。

前瞻性陈述

本新闻稿中关于Akebia Therapeutics, Inc.的声明s（“Akebia”）的战略、计划、前景、期望、信念、意图和目标是经修订的1995年《美国私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：Akebia成功商业推出Vafseo的能力；以及Akebia关于Vafseo商业化的计划，包括Vafseo成为新口头标准的潜力护理；以及Vafseo的商业上市时机。“打算”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜力”、“预测”、“估计”、“预期”、“未来”、“将”、“继续” 等术语以及类似提法旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种风险、不确定性和其他因素，实际业绩、业绩或经验可能与任何前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于以下方面的风险：Vafseo是否会按预期上市；Auryxia® 和Vafseo的潜在需求和市场潜力和接受度以及与之相关的承保范围和报销，包括对潜在市场机会的估计；Auryxia® 和Vafseo的竞争格局 Xia 和 Vafseo，包括潜在的仿制药进入者；Akebia吸引和留住合格人员的能力；Akebia实施成本回避措施和减少运营开支的能力；美国食品药品管理局等卫生当局就监管申报做出的决定；Vafseo的潜在治疗益处、安全状况和有效性；临床前和临床研究的结果；COVID-19 疫情对Akebia及其合作伙伴所在的市场和社区的直接或间接影响，合作者、供应商和客户在运营；制造、供应链和质量问题以及任何召回、减记、减值或其他相关后果或潜在后果；以及提前终止Akebia的任何合作。其他风险和不确定性包括Akebia截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中在 “风险因素” 标题下确定的风险和不确定性，以及Akebia未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅代表截至本新闻稿发布之日，除非法律要求，否则Akebia不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务，也明确表示不承担任何更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

Akebia Therapeutics®、Auryxia® 和 Vafseo® 是 Akebia Therapeutics, Inc. 及其附属公司的注册商标。

来源：

1美国肾脏数据系统。2022年USRDS年度数据报告：美国肾脏疾病流行病学。美国国立卫生研究院，国立糖尿病和消化与肾脏疾病研究所，马里兰州贝塞斯达，2022年；dopps.org

2Eriksson D 等人BMC Nephrol。2016；17:97；Finkelstein FO 等Clin J Am Soc Nephrol。2009；4:33-38；Farag YM 等人Clin Nephrol. 2011；75:524-533

3 Portolés J 等人。BMC Nephrol。2013；14:2. 3。不错。临床指南：慢性肾脏病的贫血管理：2015 年部分更新。4.Silverberg DS 等Clin Lab Haematol。2001；23:1-6。5.加利福尼亚州赫尔佐格等J Card 失败。2004；10:467-472

Akebia 疗法联系人

梅赛德斯卡拉斯科

mcarrasco@akebia.com