附录 99.1
bluebird bio公布第四季度及2023年年度业绩并重点介绍运营进展
和 2024 年指南
— 在宣布向Hercules Capital提供1.75亿美元的定期贷款后，现金流将持续到2026年第一季度 —
— 2024年迄今为止，有9名患者开始治疗（7名ZYNTEGLO，2名SKYSONA）；预计2024年所有产品组合中将有85至105名患者开始发病—
— 与密歇根州医疗补助计划签署了第一份基于政府结果的镰状细胞病协议 —
— 62 个合格治疗中心 (QTC) 已启用 —
— 2023 年全年收入为 2950 万美元，第四季度产生 780 万美元 —
— 管理层将于今天，即美国东部时间2024年3月26日上午 8:00 主持电话会议 —
马萨诸塞州萨默维尔——2024年3月26日——蓝鸟生物公司（纳斯达克股票代码：BLUE）（“蓝鸟生物” 或 “公司”）今天公布了截至2023年12月31日止年度的第四季度和年度财务业绩和业务亮点，包括最近的商业和运营进展。
“2023年，蓝鸟制定了一项经过验证的商业基因疗法策略，将ZYNTEGLO和SKYSONA带给了β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良症患者。蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙恩说，在此基础上，我们今天有能力在商业上强劲地采用LYFGENIA治疗镰状细胞病，建立了庞大的QTC网络，建立了良好的医疗补助保险，并表现出强劲的患者需求。“我们最近与Hercules Capital的协议有意义地延长了我们的现金流，并进一步使我们能够利用我们的商业领先优势，将我们的变革性基因疗法带给患者及其家属。2024年，我们预计，我们的三种FDA批准的疗法将有85至105名患者开始使用，为强劲的收入增长奠定基础。”
最近的公司亮点
通过Hercules Capital进行高达1.75亿美元的债务融资
•2024年3月18日，蓝鸟宣布已与赫拉克勒斯资本签订了五年期定期贷款协议。根据协议条款，公司最多可提取1.75亿美元，分四批提款。第一笔7500万美元是在收盘时提取的。公司可以再提取两笔每笔2500万美元的资金，前提是满足某些条件，包括实现商业里程碑。该融资机制还提供第四笔5000万美元的贷款，由贷款人自行决定。
•根据上市估计和当前的业务计划，并假设执行了总额为1.25亿美元的三笔交易，该交易预计将把公司的现金流延长至2026年第一季度。
商业发布更新
所有产品组合的患者吸收率都很高
•首位LYFGENIA患者即将开始治疗；多名患者入组并准备通过QTC网络接受治疗。
•ZYNTEGLO持续强劲的线性增长，自2024年初以来，有7名患者开始治疗，此外ZYNTEGLO在2023年完成了20名患者的开诊治疗。
•自2024年初以来，SKYSONA完成了2次患者就诊，此外SKYSONA在2023年完成了6名患者就诊。
经过验证的准入和报销策略正在推动良好的保险格局
•在2024年第一季度，蓝鸟与密歇根州签署了第一份基于医疗补助结果的LYFGENIA协议。
•除了基于医疗补助结果的协议外，蓝鸟还与全国商业支付组织签署了四份基于结果的LYFGENIA协议，并发布的保险政策涵盖了超过2亿美国人的生命。
•正在与超过15家医疗补助机构进行讨论，这些机构代表了美国80％的镰状细胞病医疗补助保险受保人，该公司正在与医疗保险和医疗补助创新中心（CMMI）合作进行细胞和基因疗法准入模型演示。
•ZYNTEGLO和SKYSONA的及时访问仍在继续，医疗补助和商业付款人最终拒绝接受这两种疗法。
确立了大量的 QTC 足迹
•蓝鸟已经为ZYNTEGLO（定义为签署的MSA）激活了62个QTC；利用启动协同效应，已有49个中心接受了LYFGENIA的推荐。
•还启动了五个中心，为脑肾上腺白质营养不良（CALD）患者提供SKYSONA。
•该公司预计，2024年QTC将继续扩大其投资组合的网络。
LOVO-CEL 临床试验更新
•评估 12 岁以下患者的 lovo-cel 的 HGB-210 研究正在招募中。该公司预计注册将于2024年第四季度完成。
2024 年指南
•该公司预计，其所有三种经美国食品药品管理局批准的疗法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）将在2024年启动85至105名患者（细胞采集）。与前几个季度一样，蓝鸟计划每季度提供每种疗法的患者开始时间的最新情况。
•预计到2024年，所有三种产品的总净折扣将在总收入的20％至25％之间，并将根据产品和付款人组合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基于结果的协议的使用情况而波动。
•根据从细胞收集到输注的预计时间表，该公司预计将在2024年第三季度确认首次注入LYFGENIA的收入。
第四季度和年度财务摘要
•现金状况：截至2023年12月31日，公司的现金、现金等价物和限制性现金余额约为2.75亿美元，其中包括约5300万澳元的限制性现金。
根据上市轨迹和当前的业务计划，蓝鸟预计，其现金和现金等价物，不包括限制性现金，并假设执行了三笔总额为1.25亿美元的定期贷款收益，将足以满足蓝鸟到2026年第一季度的计划运营支出和资本支出需求。
2023年第四季度，公司签订了一项保理协议，该协议正在加快其批准疗法组合中与患者开工相关的现金收集。
•净收入：截至2023年12月31日的三个月，总收入净额为780万美元，而截至2022年12月31日的三个月净收入为10万美元。
截至2023年12月31日的十二个月中，总收入净额为2950万美元，而截至2022年12月31日的十二个月净收入为360万美元。2590万美元的增长主要归因于SKYSONA和ZYNTEGLO的产品收入。
截至2023年12月31日的财年，按疗法划分的产品收入为归属于ZYNTEGLO的1,670万美元，归属于SKYSONA的1,240万美元，两款产品的总净折扣约为19％。
2024年3月26日，蓝鸟宣布将在截至2023年12月31日的10-K表年度报告（“2023年10-K表格”）中重报其2022年的合并财务报表，以及2022年和2023年前三个季度的合并财务报表。重述涉及确定嵌入式租赁和处理与合同制造商签订的租赁协议中包含的非租赁部分。因此，公司预计，在每个重报期内，租赁资产和租赁负债将增加，非现金利息支出也将增加。该公司预计重报不会对其现金状况或收入产生任何影响。蓝鸟预计将在2024年4月16日之前提交2023年10-K表格，包括重报。
本新闻稿中包含的财务业绩代表了公司管理层获得的最新信息。公司预计，将在其2023年10-K表格中报告的实际业绩与本表所列业绩没有重大差异，但是，在公司财务结算程序完成以及对截至2023年12月31日止年度的合并财务报表的审计后，这些业绩可能会发生变化。
电话会议详情
蓝鸟将于今天，即美国东部时间2024年3月26日星期二上午8点举行电话会议，讨论其第四季度和2023年年度业绩和业务最新情况。
要通过电话访问实时电话会议，请在此链接上注册以接收拨号号码和唯一的 PIN。
可以通过访问蓝鸟网站投资者与媒体部分的 “活动与演讲” 页面来观看电话会议的网络直播，网址为 http://investor.bluebirdbio.com。网络直播的重播将在活动结束后的90天内在蓝鸟网站上播放。
关于蓝鸟生物有限公司
bluebird bio正在寻求治疗性基因疗法，为患者及其家人提供更多的蓝鸟时光。
蓝鸟成立于2010年，十多年来一直为基因疗法设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。蓝鸟在将基因疗法的承诺从临床研究中带入现实环境方面有着无与伦比的往绩，在不到两年的时间里获得了美国食品药品管理局对三种疗法的批准。今天，我们正在证明和扩展基因疗法的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。
bluebird 专注于严重遗传性疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因疗法数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良症项目。我们对每种疗法进行了定制设计，以解决疾病的根本原因，并开发了深入而有效的分析方法，以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因疗法领域的发展。
作为一家独立的商业基因疗法公司，bluebird继续开辟新的道路，将我们的现实经验与对患者社区的坚定承诺以及吸引和培育成群的以人为本的文化相结合。
bluebird bio、LYFGENIA、ZYNTEGLO 和 SKYSONA 是 bluebird bio, Inc. 的注册商标。版权所有。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述的陈述都是或可能被视为前瞻性陈述，例如关于蓝鸟疗法组合中预期患者开诊人数和首批LYFGENIA患者开始治疗时间的陈述、对总净折扣的预期、公司的预期现金流、公司对其未来获得定期贷款机制能力的预期、公司对未来部分定期贷款机制商业化的预期 LYFGENIA，包括不使用局限性、LYFGENIA在商业上强劲采用的可能性、收入确认的时机、患者对该疗法的需求、蓝鸟为其疗法建立有利保险的能力，包括其成功与付款人合作的能力及其对扩大QTC网络的预期、对完成 HGB-210 注册的预期，以及对公司重报某些历史财务报表和提交2023 10-K时机的预期。此类前瞻性陈述基于历史表现以及当前对蓝鸟未来目标、计划和目标的预期和预测，涉及固有的风险、假设和不确定性，包括可能在未来几年内延迟、转移或改变任何风险的内部或外部因素，这些因素难以预测，可能超出蓝鸟的控制范围，并可能导致蓝鸟未来的目标、计划和目标与声明中表达或暗示的目标、计划和目标存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法保证。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响蓝鸟生物业务的许多风险和不确定性，尤其是蓝鸟生物截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中讨论的风险因素中确定的风险因素和不确定性，该报告由其随后的10-Q表季度报告、8-K表最新报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件进行了更新。
这些风险和不确定性包括但不限于：蓝鸟产品商业化和制造方面的延误和挑战；蓝鸟正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此对支出和现金使用的影响，已经而且将来可能会高于预期，这导致了蓝鸟，并将来可能导致蓝鸟使用现金的速度比预期的更快或改变或削减部分内容它的计划或两者兼而有之；蓝鸟的继续能力存在重大疑问作为持续经营企业；由于其他原因，蓝鸟对支出、现金使用和现金需求的预期可能被证明是不正确的，例如计划或实际事件的变化与蓝鸟的假设不同；蓝鸟先前和正在进行的临床试验的疗效和安全性无法持续下去或被视为商业背景下的风险；蓝鸟无法在预期的时间范围内激活 QTC 的风险；风险 QTC 入组或治疗患者的能力有所延迟；蓝鸟的风险在批准支持商业环境下的治疗后，其供应链的运营准备状态出现延误；患者需求或付款人报销不足以支持公司疗法持续商业化的风险；与慢病毒载体、药物产品或骨髓消融相关的插入致癌或其他安全事件的风险，包括血液系统恶性肿瘤的风险；以及蓝鸟产品，包括LYFGENGEN的风险 IA，将无法成功商业化。本文件中包含的前瞻性陈述仅在本文件发布之日作出，除非适用法律另有要求，否则bluebird bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
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