附录 99.1

Effector Therapeutics公布第四季度和全年业绩

2023 年财务业绩并提供公司最新情况

tomivosertib与pembrolizumab联合用于 非小细胞肺癌（NSCLC）的随机2b期KICKSTART试验的主要数据预计将于2024年4月初开始

ZFA 扩展队列评估了在大量预先治疗患者中佐他替芬联合氟维司朗和阿贝马西利布的中位无进展存活率 (MPF) 为 7.4 个月

佐他替芬联合氟维司朗和阿贝马西利布治疗ER+/HER2-晚期 转移性乳腺癌获得美国食品药品管理局快速通道认定

通过注册直接融资筹集了1,500万美元的总收益，将现金流延伸到2025年第一季度

索拉纳海滩和加利福尼亚州雷德伍德城，2024年3月25日，Effector Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码： EFTR）是治疗癌症的选择性翻译调节剂抑制剂（STRI）开发的领导者，今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和年度的财务业绩，并提供了公司最新情况。

Effector总裁兼首席执行官史蒂夫·沃兰德博士表示，2023年，我们继续推进两项全资临床资产tomivosertib和zotatifin的开发，同时加强我们的 资产负债表，将现金流延至2025年第一季度。我们很高兴地报告我们的 随机、安慰剂对照的2b期KICKSTART试验（一种旨在激活T细胞的MNK抑制剂）与pembrolizumab联合用于前线转移性非小细胞肺癌的2b期KICKSTART试验的主要结果，该试验预计将于2024年4月初公布。这些数据将包括无进展生存 (PFS)、试验的主要 终点以及部分次要终点。这些结果如果为阳性，将推动旨在支持启动第三阶段注册试验的活动，包括与监管机构的互动。

沃兰德博士继续说，我们还对佐他替芬的进展感到满意，包括先前报告的ZFA扩张队列的7.4个月MPF，该队列评估了 佐他替芬与富维司朗和阿贝马西利布联合治疗的ER+乳腺癌患者。鉴于良好的安全性和耐受性数据，为了优化佐他替芬 的治疗潜力，我们使用更方便的每隔一周给药时间表恢复剂量递增。我们期待在2024年下半年与美国食品药品管理局互动之前最终确定佐他替芬的剂量和时间表，利用最近获得的Fast Track称号来加快进一步的开发。我们认为，佐他替芬计划完全有望在2024年底进入随机试验。

管道亮点

Tomivosertib (eft508)： Effectors 全资拥有的高选择性 MNK 抑制剂，旨在通过激活 T 细胞、延缓其衰竭和扩大中央记忆 T 细胞库来增强抗肿瘤免疫活性：

•

非小细胞肺癌2b期KICKSTART试验的主要结果预计将于2024年4月初公布。该公司预计， 4月初发布的标题数据将反映2024年3月19日拍摄的数据库快照，将包括PFS的主要终点和次要终点，包括安全性、目标反应率（ORR）和总体生存率（OS）的初步 分析。预计2024年下半年将有更多成熟的操作系统数据。初步分析将反映37个PFS事件，这为检测p≤0.2时的PFS危险比为0.65提供了大约80％的功效。 KICKSTART 试验招收了 54 名 PD-L1 表达 ≥ 50% 的患者，他们被随机分配接受托米沃舍替布或安慰剂与派姆博利珠单抗联合用作转移性疾病的初始疗法。 如果从KICKSTART获得阳性结果，我们计划在2024年下半年与美国食品药品管理局进行互动，然后启动第三阶段注册试验。

•

与西北大学合作，研究者发起了针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的1期剂量递增试验。该试验目前正在招收患者，旨在利用先前公布的结果，该结果显示tomivosertib在AML模型中具有临床前活性。一旦确定了tomivosertib在急性髓细胞白血病中的合适剂量，该公司希望扩大试验范围，将tomivosertib与venetoclax和azacytidine联合试验。该研究由西北大学罗伯特·卢里综合癌症中心医学（血液学和肿瘤学） 副教授希拉·丁纳医学博士领导。

佐他替芬（eft226）：Effectors 全资 强效和选择性的 mRNA 解旋酶 eif4a 抑制剂，旨在下调推动肿瘤生长和抗性的关键癌蛋白和细胞周期蛋白的表达：

•

在 2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会 (SABCS) 上报告的 ZFA 三胞胎扩张队列中，2 期中期的阳性数据包括 7.4 个月的 MPF®）。在ZFA三组队列中，前四条转移性疾病治疗中位数的患者在21天周期的第1天和第8天接受了 0.07 mg/kg佐他替芬的剂量，再加上富维司朗和阿贝马西布，MPF为7.4个月（95% 的置信区间2.8至 不可估量）。正如先前报告的那样，在19名可进行RECST评估的患者中，有5名（26％）出现了部分反应，其中包括四名已确诊和一名未确诊的患者。ZFA三胞胎仍然具有良好的耐受性， 大多数与佐他替芬相关的治疗紧急不良事件（TEAE）为1级或2级。最常见的佐他替芬相关TEAE是恶心、呕吐和疲劳，均为1级或2级。最常见的三级或以上 佐他替芬相关TEAE是贫血和血肌酐磷酸激酶升高，每20例（10%）患者中有两例。20名患者中有4名（20％）因任何原因的不良事件而停止治疗。

•

剂量增加现在集中在 ZFA 三联体上。根据在21天周期的第1天和第8天以0.07 mg/kg的初始推荐2期剂量（RP2D）接受佐他替芬治疗的50多名患者中观察到的良好的安全性和耐受性结果 ，作为单一疗法、采埃孚双联或ZFA三联疗法，使用更方便的佐他替芬每隔一周（Q2W）给药时间表恢复了剂量 。在2024年第一季度，采埃孚双联的剂量递增最终确定为0.2 mg/kg佐他替芬Q2W作为 二联反应的新RP2D，预计与最初的RP2D相比，佐他替芬的总暴露量约为两倍。ZFA 三胞胎的 RP2D 的确定工作正在进行中。该公司期待最终确定 ZFA 三联体中 佐他替芬的剂量和时间表，并在启动一项针对ER+乳腺癌的随机试验（可能是注册的）之前与美国食品药品管理局进行互动。

•

研究人员发起的ER+乳腺癌随机2期研究正在招收患者。这项 研究是与斯坦福医学院合作进行的，在该项合作中，佐他替芬正在特定基因组学定义的亚组中进行测试，包括标准风险患者以及携带特定复发标志物 的高风险患者。该试验由斯坦福医学院医学助理教授詹妮弗·卡斯韦尔·金医学博士领导，在斯坦福医学院医学、遗传学和生物医学数据科学教授、人工智能和癌症基因组学主任克里斯蒂斯·柯蒂斯所做工作的基础上，将乳腺癌综合亚组的科学带入临床。

业务亮点

•

通过注册直接融资筹集的总收益为1,500万美元，将现金 的资金流延至2025年第一季度。公司完成了于2024年1月29日结束的注册直接融资，其中包括以每股10.075美元（或代替普通股等价物）出售共计1,488,834股普通股（或普通股等价物代替 ），以及总共购买1,488,834股普通股的认股权证，行使价为9.9美元每股 95 美元。

2023 年第四季度和全年财务业绩

现金状况和指导：截至2023年12月31日，该公司的现金、现金等价物和短期投资总额为1,840万美元， ，而截至2022年12月31日为2630万美元。在纳入2024年1月从注册直接融资中筹集的1,360万美元净收益后，该公司预计其现金、现金等价物和 短期投资将足以为2025年第一季度的运营提供资金。

收入：截至2023年12月31日的季度收入为零，而2022年同期的收入约为70万美元。2023年全年的收入为零，而2022年全年为360万美元。 截至2022年12月31日止年度的收入包括与该公司根据DARPA的拨款从加州大学旧金山分校获得的用于研究新的 COVID-19 治疗方法的补助金有关的补助金收入。

研发（R&D）费用：截至2023年12月31日的季度研发费用为610万美元，而2022年同期的研发费用为660万美元。截至2023年12月31日止年度的研发费用为2,290万美元，而截至2022年12月31日的年度为2330万美元。今年的下降是由于 顾问和人员成本降低，以及围绕佐他替芬计划的外部开发费用减少，但部分被围绕tomivosertibKSTART试验的外部开发支出的增加所抵消。研发费用分别包括截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的约190万美元和260万美元的非现金股票薪酬支出。

一般和管理（G&A）费用：截至2023年12月31日的季度，并购支出为250万美元，而2022年同期的并购支出为270万美元。截至2023年12月31日的财年，并购支出为1,090万美元，而截至2022年12月31日的年度为1,260万美元。该年度的下降主要是由于 董事和高级管理人员保险费成本降低，人事相关成本减少以及包括外部审计和法律在内的专业服务成本降低。并购费用分别包括截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的约260万美元和 270万美元的非现金股票薪酬支出。

其他收入（支出）：截至2023年12月31日的季度， 2023年和2022年12月31日的季度，其他支出为50万美元。截至2023年12月31日的财年的其他支出为200万美元，截至2022年12月31日止年度的其他收入为970万美元。截至2023年12月31日的年度中的其他支出主要包括 与公司定期贷款相关的利息支出。截至2022年12月31日的财年的其他收入主要包括与公司该期间盈利负债公允价值变动相关的收入，部分被与公司定期贷款相关的利息支出所抵消。截至2022年12月31日，截至2021年8月业务合并截止日， 6,100万美元的股票盈利负债的公允价值重新计算为6,000美元。盈利期于 2023 年 8 月到期，因此 从 2023 年 12 月 31 日起，相应的盈利负债减少至零。

净亏损：截至2023年12月31日的季度，净亏损 为910万美元，合每股基本亏损和摊薄亏损3.42美元，而2022年同期为930万美元，基本和摊薄后每股亏损5.57美元。截至2023年12月31日止年度的净亏损为3580万美元，即 每股基本亏损和摊薄后每股亏损16.37美元，而截至2022年12月31日止年度的净亏损为2,270万美元，合每股基本亏损和摊薄后每股亏损13.76美元。在追溯适用2024年1月12日完成的 25:1 反向股票拆分后，截至3023年12月31日和 2022年12月31日的已发行股票分别为2,982,679和1,667,602股。

关于 Effector Ther

Effectors 是一家处于临床阶段的 生物制药公司，率先开发了一类名为 STRI 的新型肿瘤药物。Effectors STRI 候选产品靶向 eif4F 复合物及其激活激酶，即丝裂原活化蛋白激酶相互作用 激酶 (MNK)。eif4f 复合物是一个中心节点，癌症中两种最常见的突变信号通路，即 PI3K-AKT 和 RAS-MEK 通路，汇聚到 激活特定 mRNA 向蛋白质的转化，而这些蛋白质通常是关键疾病驱动过程的罪魁祸首。Effectors 的每种候选产品都设计用于作用于驱动 个功能相关蛋白网络的表达，包括 T 细胞中的癌蛋白和免疫抑制蛋白，它们共同控制肿瘤的生长、存活和免疫逃避。Effectors 的主要候选产品 tomivosertib 是一种 MNK 抑制剂，设计用于 激活 T 细胞，目前正在随机 KICKSTART 中进行评估 tomivosertib与pembrolizumab联合用作前线治疗的双盲、安慰剂对照的2b期试验转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Eif4a的Effectors抑制剂佐他替芬目前正在对某些生物标志物阳性实体瘤（包括ER+乳腺癌 和KRAS突变体非小细胞肺癌）的2a期扩展队列进行评估。Effector与辉瑞进行了全球合作，开发了第三个靶点EIF4e的抑制剂。

前瞻性陈述

Effector提醒您，本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述均为前瞻性陈述。 前瞻性陈述基于我们当前的信念和预期，包括但不限于：候选产品的未来临床开发，包括对入组的预期和报告正在进行的临床试验和3期注册计划的 数据的时间；我们的候选产品的潜在治疗益处，包括潜在疗法和多个患者细分市场；以及我们的资本资源 是否足以为第一季度的运营提供资金 2025。由于我们业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果有所不同，包括但不限于：临床试验 的中期结果不一定代表最终结果，在对数据进行更全面的审查和更多的患者数据之后，随着患者入组的继续，一项或多项临床结果可能会发生重大变化；临床试验的开始、注册、数据读取和完成可能出现延迟 ；我们对第三方的依赖与产品制造、研究以及临床前和临床测试的关系；临床前研究和早期 临床试验的结果不一定能预测未来的结果；我们的临床试验和候选产品的临床前研究的成功尚不确定；我们可能比预期的更快地使用我们的资本资源，可能不足 来发布临床试验；美国和其他国家的监管发展；意想不到的不良副作用或我们的产品疗效不足候选人这可能会限制其开发、监管批准和/或 商业化，或可能导致召回或产品责任索赔；我们为候选产品获得和维持知识产权保护的能力；通货膨胀或我们无法控制的其他 地缘政治事态发展对我们的业务造成的任何未来影响；以及我们先前向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布日期 ，我们没有义务更新此类陈述以反映在本声明发布之日之后发生的事件或存在的情况。所有前瞻性陈述均受本警示声明的全部限制， 是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的。

EffectorTherapeutics

简明合并资产负债表

（以千计）

		十二月三十一日 2023				十二月三十一日 2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物		$	14,875			$	8,708
短期投资			3,495				17,602
预付费用和其他流动资产			1,468				1,704
流动资产总额			19,838				28,014
财产和设备，净额			140				241
经营租赁 使用权资产			53				111
其他资产			513				711
总资产		$	20,544			$	29,077
负债和股东权益（赤字）
流动负债：
应付账款		$	2,330			$	1,486
应计费用			2,921				3,368
本期贷款，净额			19,385				19,061
定期贷款的应计最后还款额，当前			1,100				1,100
租赁负债，流动部分			60				60
流动负债总额			25,796				25,075
其他应计负债，非流动负债			503				—
盈利责任			—				6
非流动认股权证负债			40				40
非流动租赁负债			—				60
负债总额			26,339				25,181
股东权益（赤字）：
优先股			—				—
普通股			—				—
额外的实收资本			173,582				147,480
累计其他综合亏损			—				(18	)
累计赤字			(179,377	)			(143,566	)
股东权益总额（赤字）			(5,795	)			3,896
负债总额和股东权益（赤字）		$	20,544			$	29,077

EffectorTherapeutics

简明合并运营报表和综合亏损表

（未经审计）

（以 千计，股票和每股数据除外）

		三个月已结束 十二月三十一日								年终了 十二月三十一日
		2023				2022				2023				2022
		（未经审计）
补助金收入		$	—			$	674			$	—			$	3,553
运营费用：
研究和开发			6,073				6,649				22,919				23,313
一般和行政			2,524				2,748				10,925				12,643
运营费用总额			8,597				9,397				33,844				35,956
营业亏损			(8,597	)			(8,723	)			(33,844	)			(32,403	)
其他收入（支出）			(532	)			(538	)			(1,967	)			9,738
净亏损			(9,129	)			(9,261	)			(35,811	)			(22,665	)
其他综合收益（亏损）			1				51				18				(18	)
综合损失		$	(9,128	)		$	(9,210	)		$	(35,793	)		$	(22,683	)
基本和摊薄后的每股净亏损		$	(3.42	)		$	(5.57	)		$	(16.37	)		$	(13.76	)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 (1)			2,669,960				1,662,871				2,186,954				1,647,183

(1)	已发行股票已进行追溯调整，以反映 2024 年 1 月 12 日发生的 25:1 的反向拆分。

联系人：

投资者：				媒体：
克里斯托弗·卡拉布雷斯 董事总经理 生命科学顾问 917-680-5608 ccalabrese@lifesciadvisors.com		凯文·加德纳 董事总经理 生命科学顾问 617-283-2856 kgardner@lifesciadvisors.com		迈克·塔托里 账户主管 LifeSci 609-802-6265 mtattory@lifescicomms.com

# # #