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美国证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单10-Q

[标记一个]

在截至的季度中： 2023年9月30日

在从 ______________ 到 ______________ 的过渡时期

委员会档案编号 1-36598

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CELLECTAR 生物科学有限公司

(章程中规定的注册人的确切姓名)

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校园大道 100 号

弗洛勒姆公园, 新泽西07932

(主要行政办公室的地址，包括邮政编码)

(608) 441-8120

(注册人的电话号码，包括区号)

(以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度（如果自上次报告以来有更改）

根据该法第12（b）条注册的证券：

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用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的 ☒没有 ☐

用勾号指明注册人是否在过去 12 个月（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规 405（本章第 232.405 节）要求提交的所有交互式数据文件。是的 ☒没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒

截至最迟可行日期发行人普通股的已发行股票数量： 12,288,325截至2023年11月10日，普通股，每股面值0.00001美元。

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CELLECTAR 生物科学有限公司

表单 10-Q 索引

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前瞻性陈述

Cellectar Biosciences, Inc.（“公司”、“Cellectar”、“我们”、“我们的”）10-Q表格的这份季度报告包含经修订的1934年《证券交易法》（我们称之为《交易法》）第21E条所指的前瞻性陈述。我们的前瞻性陈述的示例包括：

在某些情况下，您可以通过术语识别前瞻性陈述，例如 “期望”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“寻求”、“可能”、“应该”、“可以”、“会”，或此类术语的否定词或其他类似表述。因此，这些陈述涉及估计数、假设和不确定性，可能导致实际结果与其中所表达的结果存在重大差异。前瞻性陈述还涉及风险和不确定性，其中许多是我们无法控制的。参照本季度报告中讨论的因素，对任何前瞻性陈述进行全面限定。

您应该完整阅读这份报告，并了解我们未来的实际业绩可能与我们的预期存在重大差异。您应假设本报告中显示的信息仅在发布之日是准确的。由于此处提及的风险因素可能导致实际结果或结果与我们或代表我们所作的任何前瞻性陈述中表达的结果存在重大差异，因此您不应过分依赖任何前瞻性陈述。此外，任何前瞻性陈述仅代表其发表之日，我们没有义务更新任何前瞻性陈述

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陈述以反映声明发表之日后的事件或情况或反映意外事件的发生。新的因素不时出现，我们无法预测哪些因素会出现。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与任何前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。

本10-Q表季度报告包含Cellectar Biosciences, Inc.的商标和服务标志。除非本10-Q表季度报告中另有规定，否则由™ 标识的商标均为Cellectar Biosciences, Inc.的商标。所有其他商标均为其各自所有者的财产。

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第一部分财务信息

第 1 项。财务报表

CELLECTAR 生物科学有限公司

简明的合并资产负债表

（未经审计）

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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科学有限公司

简明合并运营报表

（未经审计）

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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科学有限公司

股东（赤字）权益合并报表

（未经审计）

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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科学有限公司

简明的合并现金流量表

（未经审计）

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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科学有限公司

简明合并财务报表附注（未经审计）

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

概述

您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表季度报告中包含的未经审计的财务信息及其附注。本讨论和分析中包含的某些信息或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的业绩存在重大差异。

我们是一家处于后期阶段的临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化。我们的核心目标是利用我们专有的磷脂醚药物偶联物™（PDC™）交付平台来开发专为靶向癌细胞而设计的PDC，并通过减少脱靶效应来提高疗效和安全性。我们相信，我们的PDC平台具有发现和开发下一代癌症靶向疗法的潜力，我们计划独立开发PDC，也可以通过研发合作。

与 COVID-19 疫情对结果的持续影响相关的不确定性将在很大程度上取决于未来的发展，这些发展高度不确定，无法自信地预测，例如该疾病或其变种的最终地理传播情况、疫情持续时间、美国、加拿大和其他国家的疫苗接种率、旅行限制和社会距离、企业关闭或业务中断、对金融市场和全球经济的最终影响以及美国采取的行动的有效性.，加拿大以及其他国家来控制和治疗这种疾病。

我们的主要PDC治疗药物iopofosine I 131是一种小分子PDC，旨在将碘131直接靶向输送到癌细胞，同时限制对健康细胞的暴露。我们认为，这种特征使iopofosine I 131与许多传统的市场疗法区分开来。CLOVER-WAM 针对复发/难治性 (r/r) WM 患者的二期关键研究、针对复发/难治性多发性骨髓瘤 (MM) 患者和 r/r 中枢神经系统淋巴瘤 (CNSL) 的 2b 期研究，以及针对各种儿科癌症的 CLOVER-2 1a 期研究已经结束，一项针对高级别神经胶质瘤患者的1b期研究目前正在评估Iopofosine I 131 正在启动。与所有临床试验一样，在临床试验期间，由于可能与临床试验治疗无关的医疗问题，可能会出现不良事件、严重不良事件或死亡。

CLOVER-1 2 期研究达到了针对 r/r B 细胞恶性肿瘤进行的 A 部分剂量发现部分的主要疗效终点。Clover-WAM研究是一项关键注册研究，目前正在评估WM患者的碘泊弗辛，这些患者包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（bTKI）失败或反应不佳的WM患者，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（bTKI）失败或反应不佳的WM患者。CLOVER-1 2b期研究正在进行中，在高难治性多发性多发性硬化症和CNSL患者中，碘泊佛辛仍在进一步评估中。

CLOVER-2 1a 期儿科研究是一项开放标签、序列组、剂量递增的研究，旨在评估患有复发或难治性恶性实体瘤（神经母细胞瘤、尤因氏肉瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤）和淋巴瘤或复发性或难治性恶性脑肿瘤（高级别胶质瘤和胶质瘤）的儿童和青少年的安全性和耐受性母细胞瘤等），没有标准治疗方法。该研究是在七个领先的儿科癌症中心进行的。CLOVER-2 1b期儿科研究将是一项开放标签的剂量查找研究，旨在评估iopofosine在患有r/r恶性脑肿瘤（高级别神经胶质瘤）的儿童和青少年中的活性。

美国食品药品监督管理局（FDA）为先前接受过两种或更多治疗方案的淋巴浆细胞淋巴瘤（LPL）和WM患者以及复发/难治性MM和复发/r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者授予了碘泊福辛快速通道称号。LPL/WM、MM、神经母细胞瘤、软组织肉瘤（包括横纹肌肉瘤）、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的孤儿药名称（ODds）已获得批准。Iopofosine还被授予罕见儿科疾病称号（RPDD），用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤。欧盟委员会批准了 r/r MM 和 WM 的 ODD。

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此外，2020年6月，欧洲药品管理局（EMA）被欧洲药品管理局（EMA）的微型、小型和中型企业办公室授予了我们的中小型企业（SME）地位。中小企业地位使我们能够参与重大的经济激励措施，包括在科学建议、临床研究方案设计、终点和统计考虑方面减免90％至100％的EMA费用，对设施进行质量检查，以及对包括孤儿药和PRIME名称在内的选择性EMA授权前后监管申请的费用减免。在审查临床数据之前，我们也有资格获得EMA的质量和制造数据认证。其他经济激励措施包括EMA提供的市场授权所需的所有监管文件的翻译服务，进一步减轻了市场授权程序的财务负担。

我们的产品线还包括一项临床前PDC化疗项目（CLR 1900）、基于PDC的α-发射器放射治疗系列（CLR12120）和多项合作的PDC资产。CLR 1900系列是针对实体瘤开发的，其有效载荷可抑制有丝分裂（细胞分裂），这是一种经过验证的癌症治疗途径。我们正在评估将actinium和astatine作为未来靶向α疗法的CLR 12120系列。

我们已经利用我们的PDC平台建立了三项持续的合作关系，这些合作包括四个独特的有效载荷和行动机制。通过研发合作，我们的战略是筹集短期资本，补充内部资源，获得新分子或有效载荷，加快候选产品的开发，并扩大我们的专有和合作产品管道。

我们的 PDC 平台旨在向癌细胞选择性地传递各种肿瘤有效载荷，无论是血液系统癌症还是实体瘤、原发肿瘤还是转移性肿瘤和癌症干细胞。PDC平台的进入机制旨在不像其他靶向递送平台所要求的那样依赖特定的细胞表面表位或抗原。我们的PDC平台利用了肿瘤周期所有阶段几乎所有肿瘤细胞类型使用的代谢途径。由于利用了这种代谢途径，肿瘤细胞会修改细胞表面，形成特定的、高度组织的微域。我们的 PDC 旨在与这些区域结合并直接进入细胞内隔间。这种机制允许PDC分子随着时间的推移在肿瘤细胞中积累，我们认为这可以增强药物疗效。直接的细胞内输送使我们的分子能够避开被称为溶酶体的特殊高酸性细胞隔间，这使PDC能够提供以前无法以这种有针对性的方式输送的有效载荷。此外，靶向特定细胞表面表位的分子在完全消灭肿瘤方面面临挑战，因为靶向抗原在细胞表面的总数量有限，从内化到出现在细胞表面的循环时间更长，再次减少了其结合的可能性，并且由于癌细胞的异质性质而并非存在于所有肿瘤细胞上。这意味着始终存在针对特定表面表位的疗法无法靶向的肿瘤细胞亚群。除了进入机制带来的好处外，PDC还具有以多种方式共轭有效载荷分子的能力，从而增加了通过PDC选择性输送的分子的类型。

PDC平台的功能包括与几乎任何分子连接的能力，显著增加靶向肿瘤学有效载荷的输送以及靶向所有类型的肿瘤细胞的能力。因此，我们相信，我们可以生产用于治疗各种癌症的PDC，有可能提高肿瘤药物有效载荷的治疗指数，增强或维持疗效，同时通过最大限度地减少向健康细胞的药物输送，增加对癌细胞和癌症干细胞的输送来减少不良事件。

我们采用药物发现和开发方法，使我们能够高效地设计、研究和推进候选药物。我们的迭代过程使我们能够快速系统地生产出多代逐步改进的靶向候选药物。

我们的 PDC 候选产品的描述如下：

临床管道

我们的主要PDC治疗药物iopofosine I 131目前正在接受针对复发/难治性WM患者的Clover-WAM 2期关键研究、针对复发/难治性多发性多发性硬化症患者的2b期研究以及针对各种儿科癌症的 CLOVER-2 1期研究的评估。所有研究的不良事件在很大程度上仅限于疲劳（39）％和血细胞减少，具体而言，血小板减少症（75）％，贫血（61）％，中性粒细胞减少症（54）％，白细胞减少症（56）％和淋巴细胞减少症（34）％。我们的临床试验中的患者出现了感染（

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Clover-WAM的关键性2b期研究正在招收以前至少接受过两线治疗的WM患者，其中包括对btKi疗法失败或反应不佳的患者。CLOVER-1 2期研究达到了针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的A部分剂量发现部分的主要疗效终点，目前正在招收MM和CNSL扩展队列（2b期）。2b期研究将评估三级、四级和五级难治的高难治性多发性硬化症患者，包括BCMA免疫治疗后的患者和复发/难治CNSL患者。美国食品药品管理局于2014年3月接受了最初的研究性新药（IND）申请，此后提交了多个IND。该1期研究于2015年4月启动，旨在评估该化合物对复发/难治性MM患者的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（MTD）。该研究完成了入组，最终临床研究报告已于2022年下半年提交。该2a期研究于2017年3月启动，其主要目标是评估该化合物在各种血液系统癌症中的功效。2023年2月，我们宣布，经影像学证实，作为2b期研究的一部分接受治疗的一名CNSL患者已获得完全缓解或肿瘤完全清除。我们扩大了CNSL队列，以进一步评估该适应症中的iopofosine I 131。

CLOVER-2 1a 期儿科研究在国际七个领先的儿科癌症中心进行。该研究是一项开放标签、序列组、剂量递增的研究，旨在评估异泊佛辛对复发或难治性癌症（包括恶性脑瘤、神经母细胞瘤、肉瘤和淋巴瘤（包括霍奇金淋巴瘤）的儿童和青少年的安全性和耐受性。最大耐受剂量被确定为大于 60mCi/m²以分馏剂量给药。CLOVER-2 1b期研究是一项开放标签的国际剂量发现研究，评估了重度神经胶质瘤复发/难治儿科患者的异泊佛辛。这些癌症类型是根据临床、监管和商业理由选择的，包括放射敏感性质和复发环境中持续未得到满足的医疗需求，以及美国食品和药物管理局根据《孤儿药法》中当前的定义做出的罕见疾病决定。

2014年12月，美国食品药品管理局批准了用于治疗MM的IOPOFOSINE的ODD和RPDD。2018年，美国食品药品管理局批准了用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的ODD和RPDD。2019年5月，美国食品药品管理局批准了用于治疗多发性硬化性硬化症的Iopofosine的Fast Track认证，并于2019年7月批准了用于治疗DLBCL的快速通道。2019年9月，Iopofosine获得了欧盟对MM的ODD。2019年12月，美国食品药品管理局和欧盟分别批准了用于治疗WM的碘泊福辛的ODD。美国食品和药物管理局于2020年5月批准了用于治疗复发/难治性LPL和WM的碘泊膦的快速通道资格。

由于iopofosine被指定为RPDD，如果该产品获得批准用于任何神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤或骨肉瘤的治疗，我们可能有资格获得优先审查凭证（PRV）。美国食品和药物管理局可以将PRV授予符合其指定标准的RPDD产品申请的发起人。接受PRV的关键标准是，该药物必须获准用于一种罕见的儿科疾病，并治疗该疾病或病症的严重或危及生命的表现，主要影响18岁以下的人。为了获得PRV，发起人必须获得 “罕见儿科疾病产品申请” 的批准，该申请是用于预防或治疗罕见儿科疾病的人用药物申请，不含任何经FDA批准的活性成分，包括其任何酯或盐；被视为符合优先审查资格；根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA）第505（b）（1）条或第节提交《公共卫生服务法》（PHSA）351（a）；依赖于研究儿科的研究得出的临床数据针对该人群的药物的种群和剂量；在最初的罕见儿科疾病申请中不寻求成人适应症的批准；并且在2016年9月30日之后获得批准。根据该计划，获得针对罕见儿科疾病的药物或生物制剂批准的赞助商可以获得PRV，该PRV可以兑换，以接受对其他产品的后续上市申请的优先审查。此外，PRV可以交换或出售给其他公司，以便接收公司可以使用代金券。国会直到2024年9月30日才批准罕见儿科疾病优先审查券计划。但是，如果候选药物在2024年9月30日之前获得RPDD，则如果该候选药物在2026年9月30日之前获得批准，则有资格获得代金券。

Clover-WAM：2期关键研究：复发/复发性Waldenstrom巨球蛋白血症患者

2021 年 1 月，我们宣布参加了 2020 年 9 月与 FDA 举行的 C 型指导会议。该指导会议的结果为Cellectar提供了开展Clover-WAM研究的商定路径；这是一项单臂关键性研究，对象是接受过并复发或对先前两套疗法（包括对btKi疗法反应失败或反应不佳）的WM患者。WM 是一种罕见、懒散且无法治愈的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)，由需要新的、更好的治疗选择的患者群体组成。

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该研究预计将招收至少50名先前接受过至少两线治疗、包括失败或对btKI（即依鲁替尼）反应不佳等两项治疗均失败的WM患者。试验中的患者将在两个周期（周期为1、15，周期为两天 57、71）内接受多达4剂的异泊弗辛，每剂量以15mci/m的形式给药²输液。该试验的主要终点是主要缓解率（MRR），其定义是接受最低体内总剂量（待定）60 mcI 的患者的部分反应（IgM 至少降低 50%）或更好，次要终点为无治疗存活率（无治疗缓解）、缓解持续时间和无进展存活率。独立数据监测委员会（IDMC）对前10名入组患者进行了临时安全性和无效性评估。如果10名患者中有3名出现临床显著毒性（CST），则剂量将减少到12.5 mCi/m²。我们认为，该设计符合美国食品和药物管理局在2020年9月举行的指导会议上收到的反馈。美国食品和药物管理局接受了待测试剂量、我们对前10名患者进行安全性和徒劳性评估的提议、待评估的终点、统计分析计划和50名患者的研究规模。基于该协议，启动了关键研究。临时的无效性和安全性评估于2022年进行，iDMC确定该研究超过了徒劳性阈值，并且未达到CST阈值，因此该研究应在不改变给药方案的情况下继续入组。我们已经完成了现场登记，预计将在2024年1月发布该研究的主要数据。

CLOVER-1：精选 B 细胞恶性肿瘤的 2 期研究

2 期 CLOVER-1 研究是一项开放标签研究，旨在确定 CLR 131 在选定 B 细胞恶性肿瘤（多发性骨髓瘤（MM）、惰性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、淋巴浆细胞淋巴瘤（LPL）/瓦尔登斯特龙巨球蛋白血症（WM）中的疗效和安全性，边缘区淋巴瘤（MZL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、DLBCL 和中枢神经系统淋巴瘤（CNSL），这些人以前曾因其潜在恶性肿瘤接受过标准疗法治疗。截至2022年3月，CLL/SLL、LPL/WM、MZL、MCL和DLBCL的研究部门已关闭。患者的剂量因疾病状态队列而异，并以待定值来衡量。

2016年7月，我们获得了200万美元的国家癌症研究所（NCI）快速通道小型企业创新研究补助金，以进一步推进碘氟辛的临床开发。这些资金支持了2017年3月启动的2期研究，该研究旨在确定iopofosine在复发/难治性多发性硬化症和其他临床需求未得到满足的利基血液学恶性肿瘤中的临床益处。这些利基血液学恶性肿瘤包括 CLL、SLL、MZL、LPL/WM 和 DLBCL。该研究在大约10个美国癌症中心进行，对象是孤儿指定复发或难治性血液系统癌症患者。计划的研究招收人数最多为80名患者。

该研究的主要终点是临床益处反应（CBR），次要终点是患者接受三种待定Iopofosine（60mCI）之一后的总缓解率（ORR）、无进展存活率（PFS，）、下次治疗时间（ttnT）、中位总存活率（MoS）、反应持续时间（DOR）和其他疗效指标，大约75-180天后可以选择第二个周期。剂量以单剂量形式提供，也可以分批提供（分配的剂量水平分为两剂），给药第 1 天和第 15 天。在研究过程中，iopofosine的给药方案从单剂量增加到两个分馏给药周期（15 mCi/m）²在第 1、15 天（周期 1）和第 57、71 天（周期 2）每剂量。至少25％的受试者发生的不良事件是疲劳（39）％和血细胞减少，具体而言，血小板减少症（75）％，贫血（61）％，中性粒细胞减少症（54）％，白细胞减少症（51）％和淋巴细胞减少（25）％。超过5％的受试者发生的严重不良事件仅限于血小板减少症（9）％和发热性中性粒细胞减少症（7.5）％。

2a 期研究：r/r Waldenstrom 巨球蛋白血症患者队列患者

r/r WM 队列中的患者接受的待定值均为 ≥ 60 mCi (25 mCi/m)²单丸，31.25 mCi/m²分馏，37.5 mCi/m²分馏或两次循环的 mcI/m²分馏）可以是推注剂量，也可以是分馏的。来自我们 2a 期 CLOVER-1 临床研究的当前数据显示，6 WM 患者的 ORR 为 100%，主要缓解率为 83.3%，其中一名患者实现完全缓解 (CR)，这种情况持续到上次治疗后将近 27 个月。尽管尚未达到中位无治疗生存期（TFS）（也称为无治疗缓解期（TFR））和DOR，但目前的平均治疗TFS/TFR为330天。这可能是复发/难治性白血病治疗的重要改善，因为我们认为，迄今为止，尚未有经批准或处于后期开发阶段的二线和三线患者的治疗方法报告过CR。根据迄今为止的研究结果，患者对异泊佛辛的耐受性仍然良好，最常见的不良事件是血细胞减少和疲劳。

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2a 期研究：复发/复发性多发性骨髓瘤患者队列

2020年9月，我们宣布，在接受60 mCi或更多待定治疗的被视为三级难治性的难治性多发性骨髓瘤患者中，观察到40％的ORR。三类难治性药物定义为对免疫调节、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体药物类别具有难治性的患者。40% 的 ORR（6/15 名患者）代表参加 Cellectar CLOVER-1 研究 A 部分的三类难治性患者，以及 2020 年 3 月至 5 月期间入组 B 部分并接受的其他患者 >60mcI 待定（25 mCi/m2 单丸、31.25 mCi/m2 分馏、37.5 mCi/m2 分馏或两个周期 mci/m2 分馏），要么以推注剂量计算，要么分馏。MM 患者在首次输注 CLR 131 后的 24 小时内同时接受了 40 mg 的地塞米松。所有加入扩张队列的多发性硬化症患者都必须是三级难治性患者。2020年入组的另外六名患者接受了大量预治疗，之前平均有九种多药方案。三名患者收到的待定数为 >60 mCi 和 3 个 mCi 的接收量低于 60 mCi。与2020年2月公布的数据一致，接受治疗的患者 >60 mCi 通常表现出更大的响应。根据迄今为止的研究结果，患者对碘泊福辛的耐受性仍然良好，最常见且几乎是唯一的治疗不良事件是血细胞减少，例如血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血。

2021 年 12 月，我们在美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上的一张海报中展示了来自我们正在进行的 CLOVER-1 二期研究的 11 MM 患者的数据。截至2021年5月底，MM患者至少是三级难治性患者（定义为免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体的难治性）。患者先前治疗的中位数大于7种疗法，其中50％被归类为高风险。这些患者的初步结果显示，ORR为45.5％，CBR为72.7％，疾病控制率（DCR）为100％。PFS中位数为3.4个月。在5名四联/五联药物难治患者中，疗效有所提高，表明该高度治疗难治组的ORR为80％，CBR为100％。最常观察到的治疗紧急不良事件是血细胞减少，包括3级或4级血小板减少症（62.5％）、贫血（62.5％）、中性粒细胞减少（62.5％）和白细胞数量减少（50％）。与先前的观察结果一致，治疗中出现的不良事件主要限于骨髓抑制。没有患者出现过神经病变、心律失常、心血管事件、出血、眼部毒性、肾功能、肝酶改变或输液部位反应或不良事件等治疗紧急不良事件。我们将继续为复发/难治性多发性多发性硬化症患者队列提供更多难治性患者。具体而言，招收四级难治患者（三级加上最近批准的任何产品类别的难治性）且在 BCMA 免疫治疗后复发的患者。我们在2022年8月的《血癌杂志》上报道，接受异泊福辛治疗的患者中显示出50％的ORR >60 mCi 总给药剂量（3/6 名患者）。2023年6月，我们在核医学与分子成像学会（SNMMI）年会上公布了来自64名可评估、复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的数据。在这些患者中，28名患者接受了>60 mCi的最佳剂量，其总体缓解率（ORR）为32％，临床受益率（CBR）为75％，疾病控制率（DCR）为85.7％。

2a 期：复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者队列

2020 年 2 月，我们公布了针对非霍乱患者的 2a 期 CLOVER-1 研究的阳性数据，接受了三种不同剂量（>60mCi 待定）的治疗。在 r/r NHL 队列中，接受 ≥ 60 mcI 或 >60mCI 待定待定值的患者的呼吸率分别为 42% 和 43%，综合发病率为 42%。这些患者也接受了大量的预治疗，中位数为先前的三条治疗路线（范围为1至9），其中大多数患者对利妥昔单抗和/或依鲁替尼有难治性。患者的平均年龄为70岁，范围在51至86岁之间。所有患者的骨髓受累率平均为23％。除了这些发现外，还完成了对复发/难治性B细胞非霍乱患者的亚型评估。DLBCL 患者表现出 30% 的 ORR，其中一名患者达到 CR，这种情况持续到治疗后将近 24 个月。CLL/SLL 和 MZL 患者的 ORR 为 33%。

根据在2a期研究中观察到的对TBD为60mCi或以上的患者的剂量反应，我们确定关键研究中患者的碘泊福辛剂量为 >60mCi 待定。因此，患者现在被归类为接受大于60mCi的待定患者。

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所有患者中最常报告的不良事件是血细胞减少，其病程和时间表是可预测的。不良事件的发生频率并未随着剂量的增加而增加，血细胞减少的概况保持一致。重要的是，我们的评估是，这些细胞减少症的起始、最低点和恢复模式是可以预测的，并且是可以治疗的。最高剂量（75mCI 待定）下最常见的≥3级事件是血液学毒性，包括血小板减少症（65％）、中性粒细胞减少（41％）、白细胞减少症（30％）、贫血（24％）和淋巴细胞减少（35％）。没有患者出现心脏毒性、神经系统毒性、输液部位反应、周围神经病变、过敏反应、细胞因子释放综合征、角膜病变、肾毒性或肝酶变化。r/r NHL 患者的安全性和耐受性与 r/r MM 患者相似，唯一的不同是任何级别的血细胞减少都较少。基于所有剂量组均具有良好的耐受性、观察到的缓解率，尤其是高危和三级难治性或五级难治性患者等难以治疗的患者，以及证实数据显示有可能进一步改善当前的ORR和这些反应的耐久性，该研究已扩大到测试目标待定剂量优化方案 >60 mCi/m²的异泊磷。

2020年5月，我们宣布，美国食品药品管理局授予先前接受过两种或更多治疗方案的患者在WM中使用碘泊福辛的快速通道认证。

复发/复发性多发性骨髓瘤患者的1期研究

2020年2月，公布了一项针对复发/难治性多发性硬化症的多中心1期剂量递增临床试验的最终结果。该试验旨在评估经过大量预处理的多发性硬化症患者在静脉注射长达30分钟的静脉输液中以单剂量或分馏剂量给药的安全性和潜在的初始疗效。该研究在三个试验地点共招收了26名可评估患者。该试验使用了经过修改的3 + 3剂量递增设计，15名可评估的患者以单推剂量给药，从12.5mci/m2到31.25mci/m2（待定 20.35-59.17 mci），11名可评估患者以31.25mci/m2至40mci/m2（待定 54.915-89.107）的分离剂量队列给药 mcI)。iDMC 未在任何队列中发现剂量限制毒性。在试验的26名可评估患者中，26名患者中有4名观察到部分反应（15.4％），26名患者中有22名观察到病情稳定或反应微乎其微（84.6）％，疾病控制率为100％。还观察到 M 蛋白和 FLC 的显著降低。

奥泊福辛与地塞米松联合用药正在研究复发/难治性MM的成年患者。患者必须对至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂产生难治性或复发。该临床研究是一项标准的三加三剂量递增安全性研究，旨在确定最大耐受剂量。我们使用国际骨髓瘤工作组（IMWG）的反应定义，其中包括监测疗效、M蛋白和FLC的替代标志物。IMWG将PR定义为FLC水平下降大于或等于50％（对于M蛋白无法测量的患者）或M蛋白的下降50％或以上。多发性骨髓瘤是一种无法治愈的浆细胞癌，是第二常见的血液系统癌症。次要目标包括通过评估替代疗效标志物（包括M蛋白、自由轻链（FLC）、PFS和OS）来评估治疗活性。所有患者都接受了大量的预治疗，平均先前接受了五种疗法。IDMC 评估了碘泊福辛的安全性，最高可达其计划的最大单剂量 31.25 mCi/m²或者待定大约 63 mCi。检查的四个单剂量队列为：12.5 mCi/m²（~25mCi 待定），18.75 mCi/m²（~37.5mcI 待定），25 mCi/m²（约 50mCi 待定）和 31.25 mCi/m²（~62.5mcI 待定），全部与低剂量地塞米松（每周40毫克）联合使用。在第一组的五名患者中，有四名患者被评估为病情稳定，一名患者在给药后的第15天进展并退出研究。在第二组收治的五名患者中，所有五名患者均被评估为病情稳定；但是，一名患者在给药后的第41天进展并退出研究。四名患者被纳入第三组队列，所有患者均被评估为病情稳定。2017 年 9 月，我们公布了队列 4 的安全性和耐受性数据，在该队列中，患者接受的单次输液最长可达 30 分钟 31.25mci/m²其中三名患者对异泊佛辛具有耐受性。此外，所有三名患者都经历了CBR，其中一名患者获得了部分缓解（PR）。接受公共关系的患者的FLC减少了82％。该患者未产生M蛋白，先前接受了七种治疗，包括放疗、干细胞移植和多种三联治疗，包括一种不耐受的达拉妥单抗治疗。一名患有稳定疾病的患者的M蛋白减少了44％。2019年1月，我们宣布前四个队列的合并MoS数据为22.0个月。2018年底，我们对这项研究进行了修改，以评估分馏给药策略，该策略有可能提高疗效并减少不良事件。

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队列 5 和队列 6 接受了 31.25 mCi/m 的分馏剂量²（~62.5mcI 待定）和 37.5 mCi/m²（约 75mCI 待定），每次在第 1 天和第 8 天给药。在确定所有先前的给药队列均具有耐受性后，我们启动了第7组队列，使用40mCi/m2（约95mcI待定）分馏剂量，在第1天和第8天给药20mci/m2（约40mcI待定）。队列7是预先计划剂量最高的队列，受试者已经完成了评估期。该研究完成了入组，最终的临床研究报告预计将于2022年上半年发布。至少25％的受试者发生的不良事件是疲劳（26％）和血细胞减少，特别是血小板减少症（90％）、贫血（65％）、中性粒细胞减少（55％）、白细胞减少症（61％）和淋巴细胞减少（58％）。在超过2名受试者中发生的严重不良事件仅限于发热性中性粒细胞减少症 n=3（9.7%）。

2019 年 5 月，我们宣布，美国食品药品管理局批准了四线或后期复发/复发 MM 的碘苯酚的快速通道认证。我们正在进行的针对复发/难治性多发性淋巴瘤和其他特定 B 细胞淋巴瘤患者的 CLOVER-1 2 期临床研究中，对异泊福辛进行评估。研究中的患者在3个月内接受了多达4次大约20分钟的静脉输注异泊酚，每个周期的剂量间隔14天，最多2个周期。低剂量地塞米松每周40毫克（≥75的患者为20mg），提供长达12周。计划的研究招收人数最多为80名患者。其主要终点是临床获益率（CBR），其他终点是ORR、PFS、中位总存活率（OS）和其他疗效指标。在研究过程中，在第1、15天（周期1）和第57、71天（周期2），iopofosine的给药方案从单剂量增加到两个分馏给药周期，每剂量为15 mCi/m2。使用异泊福辛治疗后，约91％的患者出现肿瘤标志物减退，约73％的患者减少幅度超过37％。

CLOVER 2：针对特定实体瘤、淋巴瘤和恶性脑肿瘤的复发/复发儿科患者的1期研究

2017年12月，美国食品药品管理局肿瘤学部接受了我们针对特定罕见癌症和孤儿指定癌症的儿童和青少年的Iopofosine的1期研究的临床试验和研究设计。这项研究于2019年第一季度启动。2017年12月，我们提交了针对特定实体瘤、淋巴瘤和恶性脑肿瘤的复发/复发儿科患者的IND申请。iopofosine的1期临床研究是一项开放标签、序列组、剂量递增的研究，旨在评估患有复发或难治性恶性实体瘤（神经母细胞瘤、尤因氏肉瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤）和淋巴瘤或复发性或难治性恶性脑肿瘤的儿童和青少年静脉注射碘泊福辛的安全性和耐受性没有标准的治疗方法。该研究的次要目标是确定碘伏辛的推荐有效剂量，并确定碘伏辛在儿童和青少年中的初步抗肿瘤活性（治疗反应）。

2020 年 8 月，基于来自 15mci/m 的四种剂量水平的数据²在高达60mCi/m2的情况下，iDMC允许开始评估下一个更高剂量的队列，即75mCi/m2。根据初步数据，iDMC建议增加10岁以上HGG和尤因肉瘤患者的60 mCi/m2剂量水平。各种肿瘤参数的变化似乎显示出初始反应和肿瘤吸收。这包括PFS超过5个月的复发HGG患者。2020 年 11 月，我们公布了临床数据，表明已对儿科脑肿瘤进行了测量，证实了全身给药的碘氟辛会穿过血脑屏障进入肿瘤，并且数据显示经过严格预处理的室管膜瘤患者的疾病得到控制。2021年11月，我们公布了一项针对复发和难治性高级胶质瘤（HGG）和软组织肉瘤的儿童和青少年的1期研究中各种肿瘤参数变化的有利数据。儿科 HGG 是侵袭性大脑和中枢神经系统肿瘤亚型（即弥漫性内在脑胶质瘤、胶质母细胞瘤、星形细胞瘤、室管膜瘤等）的集合，美国每年新诊断出约 400 例儿科病例。患有这些肿瘤的儿童预后不佳，5 年存活期有限。至少25％的受试者发生的不良事件是疲劳、头痛、恶心和呕吐（分别为28％）和血细胞减少，特别是血小板减少症（67％）、贫血（67％）、中性粒细胞减少（61％）、白细胞减少症（56％）和淋巴细胞减少（33％）。在两名以上的受试者中没有发生严重的不良事件。本1期研究的A部分已经结束，B部分正在着手确定复发/难治性HGG儿科患者的适当给药方案。2022年，NCI向Cellectar提供了190万美元的SBIR第二阶段拨款，用于在儿科HGG中探索异泊酚。在这种支持下，该公司宣布于2023年第三季度启动针对儿科高级神经胶质瘤（PHGG）的1b期剂量发现研究。

2018年，美国食品药品管理局批准了用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的奥泊福辛的ODD和RPDD。如果iopofosine被批准用于这些儿科适应症中的任何一个，那么第一个批准的RPDD将使我们能够获得优先审查凭证。发起人可以使用优先审查券来接受未来提交的新药申请（NDA）或生物许可申请（BLA）的优先审查，这将使FDA的审查时间从12个月缩短到六个月。目前，这些代金券也可以转让或出售给其他实体。2020年12月，美国食品药品管理局将罕见儿科疾病的优先审查券计划延长至2026年9月。

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复发/复发性头颈癌的1期研究

2016年8月，威斯康星大学碳癌中心（UWCCC）获得了NCI和美国国家牙科与颅面研究所为期五年的卓越研究计划（SPORE）拨款，金额为1200万美元，用于改善头颈癌（HNC）患者的治疗和预后。HNC是全球第六大最常见的癌症，美国每年新诊断出约56,000名患者。作为该拨款的关键组成部分，UWCCC的研究人员在各种动物HNC模型中完成了对异氟辛的测试，并于2019年第四季度启动了首次人体临床研究，该研究招收了多达30名将碘苯酚和外束放射治疗（EBRT）与复发性HNC相结合的患者。UWCCC已经完成了Iopofosine与EBRT联合使用的安全性和耐受性研究的A部分内容，初步数据表明复发或难治性HNC的安全性和耐受性。减少EBRT的数量或分数（剂量）有可能减少与EBRT相关的不良事件（数量和严重程度）。HNC 患者通常在 6 周内接受大约 60-70 Grays (Gy) 的 EBRT，每日剂量为 2 — 3 Gy。在这种环境下重新照射后，患者可以长期控制肿瘤；但是，这种方法可能会对正常组织结构造成严重损伤，出现严重的不良事件，并降低生活质量。该研究的B部分是评估iopofosine与EBRT联合使用在多达24名患者中的安全性和潜在益处。该研究的这一部分已全部入学。至少25％的受试者发生的不良事件是疲劳（46％）和血细胞减少，特别是血小板减少症（69％）、贫血（77％）、中性粒细胞减少（54％）、白细胞减少症（69％）和淋巴细胞减少（62％）。在超过2名受试者中没有发生严重的不良事件。

临床前管道

我们认为，我们的PDC平台有可能提供各种肿瘤学有效载荷的靶向交付，如下面列出的候选产品所示，这可能会改善目前治疗各种人类癌症的护理标准（SOC）：

运营结果

研究和开发费用。研发费用包括在确定、开发和测试以及制造候选产品时产生的成本，主要包括人员的工资和相关费用、向合同制造商和合同研究机构支付的制造材料成本和合同制造费、支付给医疗机构的临床研究费用以及保护知识产权的费用。该公司根据以下四个类别分析其研发费用：临床项目成本、临床前项目成本、制造和相关成本，以及未分配给职能项目成本的一般研发成本，包括人员成本、设施成本、相关管理费用和专利成本。

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一般和管理费用。一般和管理费用主要包括行政、财务和行政职能人员的薪金和其他相关费用。其他费用包括保险、上市公司活动费用、投资者关系、董事费以及法律和会计服务的专业费用。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月

研究与开发。 截至2023年9月30日的三个月，研发费用约为731.3万美元，而截至2022年9月30日的三个月，研发费用约为538万美元。

下表是截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的大致研发成本的汇总比较：

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研发费用总体增加约1,933,000美元，增幅36％，主要是由于与生产采购相关的制造和相关成本增加了约1783,000美元，以及由于人员增加而被临床项目成本减少约30.8万美元所抵消，一般研发成本约为34.1万美元。

一般和行政。截至2023年9月30日的三个月，一般和管理费用约为2,101,000美元，而2022年同期约为243.5万美元。一般和管理费用总体下降了334,000美元，下降了14％，这主要是由于专业费用的减少被人事费的小幅增加所抵消。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月

研究与开发。截至2023年9月30日的九个月的研发费用约为20,27.5万美元，而截至2022年9月30日的九个月的研发费用约为13,766,000美元。

下表是截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的大致研发成本的汇总比较：

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研发费用总额增加约6,509,000美元，增长47％，这主要是由于与生产采购相关的制造和相关成本增加了约3,996,000美元，受关键试验相关活动时机的推动，临床项目成本增加了约508,000美元，以及由于人员和专业费用增加，一般研发成本增加约1762,000美元。

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一般和行政。截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用约为6,138,000美元，而2022年同期约为7,62.5万美元。一般和管理费用总额下降了1,487,000美元，下降了20％，这主要是由于专业费用的减少被人事费的小幅增加所抵消。

流动性和资本资源

自成立以来，我们将几乎所有的精力都投入到研发上，因此蒙受了损失。在截至2023年9月30日的九个月中，我们净亏损约3,050万美元，并将约2300万美元的现金用于运营。我们预计，在可预见的将来，我们将继续产生营业亏损。截至2023年9月30日，我们的合并现金余额约为1900万美元。我们认为，截至2023年9月30日，我们的现金余额足以为2024年第二季度的基本预算业务提供资金。在此之后我们执行运营计划的能力取决于我们通过出售股权和/或债务证券、战略交易或其他方式获得额外资金的能力。我们计划积极寻求所有可用的融资方案；但是，无法保证我们会获得必要的资金。除了我们获得额外资金的能力和满足纳斯达克持续上市标准的能力方面的不确定性外，目前没有可能对我们的流动性产生重大影响的已知趋势、需求、承诺、事件或不确定性。

重要会计政策的变化

本公司的重要会计政策在本表10-Q所包含的简明合并财务报表附注2中披露。在截至2023年9月30日的九个月中，除了增加了认股权证和优先股的会计政策外，重大会计政策没有重大变化。参见下文第 4 项。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

根据《交易法》第12b-2条的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项下其他要求的信息。

第 4 项。控制和程序

管理层在公司首席执行官和首席财务官（分别为其主要执行办公室和首席会计官）的参与下维持 “披露控制和程序”，如《交易法》第13a 15（e）条和第15d 15（e）条所定义的那样，旨在确保在我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求公司披露的信息在内部记录、处理、汇总和报告美国证券交易委员会规则和表格中规定的时间段，以及我们会收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

评估披露控制和程序。根据管理层的评估（我们的首席执行官和首席财务官参与其中），截至2023年9月30日，我们的管理层得出结论，我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）无法有效确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在规定时间内记录、处理、汇总和报告由于重大缺陷，美国证券交易委员会规则和表格中规定的期限如下所示。

此处描述的重大缺陷没有导致财务报表出现任何已查明的错误陈述，我们的历史合并财务报表也没有变化。尽管存在重大缺陷，但我们在本10-Q表季度报告中包含的合并财务报表和其他财务信息在所有重大方面都公允地列报了我们根据美国普遍接受的会计原则列报的期间的财务状况、经营业绩和现金流量。

在截至2023年9月30日的期间，管理层发现我们的财务报告内部控制存在重大缺陷，这是因为我们未能设计和实施足够的财务报告内部控制，因为这与用于估值三级工具的适当公允价值方法和假设有关。我们的管理层在审计委员会的监督下，正在制定和实施补救计划，以应对上述已发现的重大缺陷。

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财务报告内部控制的变化。根据管理层的评估（我们的首席执行官和首席财务官参与其中），截至2023年9月30日，我们的管理层得出结论，除了上述重大缺陷和相关补救措施外，公司对财务报告的内部控制没有发生任何重大变化。

首席执行官和审计委员会在确保我们财务报告的准确性和完整性以及披露控制和程序的有效性方面发挥着重要作用。除了上述重大缺陷和相关补救措施外，我们尚未发现公司在截至2023年9月30日的财政季度中发生的任何对公司财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

重要注意事项。任何控制系统，无论设计和运作多么良好，都只能为实现该系统的目标提供合理而非绝对的保证。此外，任何控制系统的设计都部分基于对未来事件可能性的某些假设。我们的披露控制和程序的有效性受各种固有限制，包括成本限制、决策中使用的判断、对未来事件可能性的假设、我们系统的健全性、人为错误的可能性以及欺诈风险。由于控制系统的这些和其他固有局限性，无法保证任何披露控制和程序都能成功实现其既定目标，包括但不限于防止所有错误或欺诈，或在未来所有潜在条件下，无论多么遥远，将所有重要信息及时告知适当级别的管理层。

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第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

2021 年 10 月 15 日，公司在美国威斯康星西区地方法院对公司前董事兼执行官 Jamey Weichert 博士（“Weichert 博士”）和公司前雇员兼顾问 Anatoly Pinchuk 博士（“平丘克博士”）提起诉讼。除其他索赔外，该公司指控Weichert博士和平丘克博士将理应属于公司的知识产权转移给一家由Weichert博士控制的公司，从而违反了他们对公司的合同和信托义务。尽管有争议的知识产权不会直接影响公司临床管道中对iopofosine或其他化合物的临床研究，但有争议的知识产权有可能加强未来的研究、开发和商业化领域。该公司正在寻求与诉讼相关的金钱赔偿、禁令救济以及合理的律师费和开支。2022年11月，该公司宣布，公司、威斯康星州校友研究基金会以及Weichert博士和平丘克博士已经解决了诉讼。针对Weichert博士和平丘克博士的所有索赔均被自愿驳回，公司已获得诉讼中争议专利的不可撤销的非排他性许可。

第 1A 项。风险因素

其他可能对我们的业务和股票证券产生重大不利影响的因素已在我们根据《交易法》第13或15（d）条于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的年度报告10-K表中披露的风险因素中进行了描述。应仔细考虑这些信息，以及本报告中的其他信息以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告和材料。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

没有。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

没有。

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第 6 项。展品

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