表格 6-K
证券
和交易委员会
华盛顿，
哥伦比亚特区 20549
外国发行人的报告
根据第 13a-16 条或 15d-16 的
1934 年的
证券交易法
对于 2024 年 3 月的
月
委员会
文件编号：001-11960
阿斯利康PLC
1 弗朗西斯·克里克大道
剑桥
生物医学园区
剑桥
CB2 0AA
英国
王国
用复选标记表示
注册人是在 20-F 表格还是 40-F 表格的封面下提交或将提交年度
报告。
表格
20-F X 表格 40-F __
用复选标记注明
注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质
提交 6-K 表格：
用复选标记表示
注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质
提交 6-K 表格：______
用复选标记表明
注册人通过提供本表格中包含的信息
是否也因此根据1934年《证券
交易法》第 12g3-2 (b) 条向委员会提供了信息
。
是的 __
不是 X
如果
标记为 “是”，请在下方注明分配给注册人的与规则 12g3-2 (b) 相关的文件号
：
82-_________
阿斯利康PLC
索引
到展品
1.
Ultomiris 在美国获准用于 NMOSD
2024 年 3 月 25 日
Ultomiris 在美国
获准用于治疗成人视神经脊髓炎
谱系障碍 (NMOSD)
第一种也是唯一一种长效 C5 补体抑制剂为 AQP4 Ab+ NMOSD 患者提供
无复发的活下去的潜力
在 CHAMPION-NMOSD
试验中观察到前所未有的复发风险降低，凸显了 Ultomiris 将如何重新定义患者
罕见神经系统疾病的旅程
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）已获美国（美国）批准成为第一种也是唯一一种长效 C5 补体
抑制剂，用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性 (Ab+) 神经脊髓炎光谱
障碍 (NMOSD) 的成年患者。1
美国食品药品监督管理局（FDA）的批准基于 CHAMPION-NMOSD III 期试验的积极结果，该试验发表在《神经病学年鉴》
上。2 在
试验中，
将
与关键的 Soliris PREVENT 临床
试验的外用安慰剂组进行了比较。
独立裁决委员会证实，
Ultomiris 达到了首次审判复发的主
时间终点。在中位治疗时间为
73 周的 Ultomiris 患者中观察到零复发（复发风险降低：98.6%，危险比（95% 置信区间）：
0.014（0.000，0.103），p
NMOSD 是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，会影响
中枢神经系统 (CNS)，包括脊柱和视
神经。3-5 大多数 NMOSD 患者会出现不可预测的复发，
的特征是新出现的神经系统症状或
现有神经系统症状恶化，这些症状往往是严重和反复出现的
，并且可能导致永久性残疾。6-8 据估计，
在美国，成人 NMOSD 的确诊患病率约为 6,000.9-11
医学博士、梅奥诊所多发性
硬化症和自身免疫神经病学中心主任、梅奥神经免疫学
实验室主任、CHAMPION-NMOSD
试验首席主要研究员 Sean J. Pittock 说：“事实证明，C5 抑制可以有效通过阻断补体
系统来降低 NMOSD 复发的风险，免疫系统的一部分，来自攻击脊髓、视神经和大脑中的健康细胞
。随着今天FDA
的批准，患者现在可以选择
长效C5抑制剂治疗，在关键的
CHAMPION-NMOSD 试验中，
的复发率为零，这支持了在治疗NMOSD时预防复发
的主要目标。”
Alexion首席执行官马克·杜诺耶表示：“Alexion
一直处于NMOSD创新的最前沿，努力为
患者提供一个未来，而不必担心生活会改变甚至致命的
复发。基于C5抑制对AQP4 Ab+ NMOSD患者的既定疗效，我们很自豪能够提供一种
变革性的长效治疗方案，
通过每八周
的便捷给药时间表消除复发。我们感谢 NMOSD 社区持续的
合作和投入，这使我们能够推进
罕见疾病的科学发展。”
总体而言，在CHAMPION-NMOSD试验中，Ultomiris的安全性和耐受性与
先前的临床研究和实际使用一致，没有观察到新的
安全信号。最常见的不良事件 (AE)
是 COVID-19、头痛、背痛、关节痛和尿路
感染。2
Ultomiris 还获准用于日本和
欧盟
（欧盟）的某些患有 NMOSD 的成年人。其他国家的监管审查正在进行中。
注意事项
NMOSD
NMOSD 是一种罕见的疾病，其中
的免疫系统被不当激活以靶向
CNS.3,4 大约
四分之三的 NMOSD 患者具有抗 AQP4 Ab+，这意味着他们
产生的抗体可与特定蛋白质水通道素-4 (AQP4) 结合。5,12 这种
结合会不当激活补体系统，
是免疫系统的一部分，对人体防御
免受感染至关重要，它可以摧毁视神经、脊髓
和大脑中的细胞。3,13,14
它最常影响女性，始于30年代中期。男性和
儿童也可能患上 NMOSD，但更罕见。15,16 患有 NMOSD 的人
可能会出现视力问题、剧烈疼痛、
膀胱/肠功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛、
刺痛或对热/冷敏感）以及对协调性
和/或运动的影响。5-7,17,18 大多数
患有 NMOSD 的人会经历不可预测的复发，也称为
攻击。每次复发都可能导致累积性
残疾，包括视力丧失、瘫痪，有时甚至过早
死亡。6-8 NMOSD
是一种与包括多发性
硬化症在内的其他中枢神经系统疾病截然不同的疾病。诊断之旅可能很长，这种疾病
有时会被误诊。19-21
CHAMPION-MOSD
CHAMPION-NMOSD 是一项全球性 III 期、开放标签、多中心
试验，评估 Ultomiris 在
成人 NMOSD 中的安全性和有效性。该试验招收了来自北美、欧洲、亚太和日本的58名患者。
参与者必须确诊为NMOSD，且抗AQP4抗体检测呈阳性，在筛查访问前的十二个月内至少有一次发作或复发，
扩大残疾状况量表
分数为7或以下，体重至少为40千克。在
试验期间，参与者可以继续接受稳定的支持性
免疫抑制治疗。22
由于NMOSD复发的潜在长期功能影响
和可用的有效治疗方案，出于伦理原因，不允许使用直接的安慰剂
比较组。将活性
治疗与
关键性 Soliris PREVENT 临床
试验中的外部安慰剂组进行了比较。
在73周的中位治疗持续时间内，所有入组患者
在第1天接受基于体重的单剂量
Ultomiris，然后从第15天开始每八周定期接受基于体重的
维持剂量。
经独立裁决委员会证实，
的主要终点是首次复发的时间。如果所有患者
在第 26 周就诊之前完成或中止，且观察到两次或
次经裁定的复发，则所有患者
在第 50 周就诊之前完成或中止，如果观察到的裁定复发少于
两次，则所有患者
可能在第 50 周就诊之前完成或中止。在该试验中，
的裁定复发率为零，因此初级治疗
期的结束发生在最后一位入组参与者完成
为期 50 周的就诊时。
完成初级治疗期的患者有资格
继续进入长期延长期，
正在进行中。
Ultomiris
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是第一种也是唯一的
长效 C5 补体抑制剂，可提供即时、完全
和持续的补体抑制作用。该药物的作用是
抑制末端补体级联中的C5蛋白，后者是人体免疫系统的
部分。当以不受控制的
方式激活时，补体级联反应过度，导致人体
攻击自身的健康细胞。对于成年患者，Ultomiris 在加载
剂量后，每八周
静脉注射一次。
Ultomiris 已获美国、欧盟、日本和其他国家批准，用于治疗某些
患有全身性重症肌无力
(gMG) 的成年人。
Ultomiris 还在美国、欧盟、日本和其他国家获批
用于治疗
某些成人阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)，
用于治疗美国和欧盟的某些患有 PNH 的儿童
。
此外，Ultomiris已在美国、欧盟、日本和其他
国家批准用于某些患有非典型溶血
尿毒综合征的成人和儿童，以抑制补体介导的血栓性
微血管病 (aHU)。
此外，美国、欧盟和日本批准Ultomiris用于
治疗某些患有视神经脊髓炎谱系
疾病（NMOSD）的成年人。
作为广泛开发计划的一部分，正在评估Ultomiris是否可以治疗
其他血液学和神经病学
适应症。
Alexion
Alexion，即阿斯利康罕见病，是阿斯利康
旗下专注于罕见病的集团，成立于 2021 年收购
Alexion Pharmicals, Inc.。作为罕见病领域的领导者超过 30 年，Alexion 专注于通过
发现、开发和商业化为受罕见病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务
改变生活的
药物。Alexion 将其研究工作重点放在补体级联中的新分子
和靶标上，其研发工作侧重于血液学、肾脏病学、神经病学、代谢性疾病、
心脏病学和眼科。Alexion 总部位于马萨诸塞州波士顿，在全球设有办事处，为 70 个国家的
患者提供服务。
阿斯利康
阿斯利康（伦敦证券交易所/STO/纳斯达克股票代码：AZN）是一家以科学为主导的全球性生物制药公司，专注于
肿瘤学、罕见病和生物制药（包括
心血管、肾脏与代谢以及呼吸和
免疫学）处方药的发现、
开发和商业化。阿斯利康总部位于英国剑桥，业务遍及
100 多个国家，其创新药物被全球数百万名患者使用。请访问 astrazeneca.com 然后
在社交媒体上关注该公司 @AstraZeneca。
联系人
有关如何联系投资者关系团队的详细信息，请
点击此处。
媒体联系人，请点击此处。
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22。ClinicalTrials.gov。
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的疗效和安全性研究。NCT 标识符：NCT04201262。
可在此处获得。
已于 2024 年 3 月访问。
皮托克博士为
Alexion 提供了咨询服务。
阿德里安·坎普
公司秘书
阿斯利康公司
签名
根据 1934 年《证券交易法》的要求，
注册人已正式促使下列签署人
代表其签署本报告，并获得正式授权。
日期：
2024 年 3 月 25 日
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作者：/s/
Adrian Kemp
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名称：
Adrian Kemp
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标题：
公司秘书
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