附录 99.1
Milestone Pharmicals 公布2023年第四季度和全年财务业绩，并提供监管和公司最新情况
-有望在 2024 年第二季度初在 PSVT 中重新提交 etripamil 的 保密协议
-最近的融资将 现金流延至2026年
-美国食品和药物管理局重申了先前关于AFIB-RVR监管路径的 指导方针，第二阶段会议预计将于2024年中期结束
蒙特利尔和北卡罗来纳州夏洛特， 2024年3月21日——里程碑制药公司（纳斯达克股票代码：MIST）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和年度 的财务业绩，并提供了监管和公司最新情况。
“我们期待 尽快重新提交我们的保密协议。Milestone Pharmicals 总裁兼首席执行官约瑟夫·奥利维托说，随着我们近期融资的完成和未来可能的合成特许权使用费 的支付，我们相信我们完全有能力通过潜在的批准和在PSVT上市，推进依曲米的发展。“在 我们执行项目和推进 etripamil 的同时，我们很高兴能继续保持这种积极势头。”
企业最新消息
| • | 2024 年 3 月，完成了普通股和预先筹资认股权证的公开发行， 净收益约为 3240 万美元。Milestone打算将 本次发行的收益用于继续开发依曲帕米作为其阵发性 室上性心动过速 (PSVT) 的主要适应症及其随后的心室颤动 适应症 ，以及用于营运资金和其他一般 公司用途。 |
最近的计划更新
Etripamil 用于PSVT患者
| • | 宣布计划在2024年第二季度初重新提交用于PSVT的Etripamil的新药申请（NDA）。 Milestone 于 2024 年 2 月与 FDA 举行了 A 类会议，内容涉及 为解决 2023 年 12 月收到的拒绝申报 (RTF) 信中提出的问题而需要采取的措施。 该公司正在努力重组数据集，以记录临床etripamil研究中报告的不良事件（AE）的时间，并且正在重新格式化某些数据文件以便 的分析。公司预计 重新提交保密协议后，将有一个标准的保密协议审查期。 |
Etripamil 用于 AFIB-RVR 患者
| • | 在 1Q2024 会议上收到了 FDA 的 第 3 阶段指导方针。美国食品和药物管理局重申了先前关于 单项研究补充新药申请（snDA）途径可用性的指导方针，前提是 获得PSVT中NDA的批准。美国食品和药物管理局进一步同意包括动力、纳入标准、患者群体和统计分析在内的关键研究 要素， 并对终点进行了澄清，以指导 3期研究的设计。我们预计将进入第二阶段结束会议，以在2024年中期敲定注册 研究方案。 |
| • | ReverA 对 Afib-RVR 中依曲帕米的 2 期研究的阳性 结果作为《精选科学》在 2023 年美国心脏协会 (AHA) 科学会议上发表，并同时发表于 循环：心律失常和电生理学。2023年11月，Milestone 公布了ReverA 2期研究的阳性数据，该数据表明，与安慰剂相比，接受依曲帕米治疗的Afib-rvr 患者表现出快速且统计学上优异的心室速率降低 ，症状缓解效果也有所改善。 在接受依曲帕米治疗的56名患者安全人群中报告的安全性和耐受性总体上与该公司从PSVT计划中获得的广泛安全数据库中观察到的 一致。结果 作为精选科学演讲在美国心脏协会 (AHA) 2023 年科学会议上发表，并同时发表于 循环：心律失常和电生理学， 可以在这里找到。 |
2023 年第四季度和全年财务 业绩
| • | 截至2023年12月31日，Milestone的现金、现金等价物和短期投资 为6,600万美元，而截至2022年12月31日为6,460万美元。 |
| • | 在2023年第四季度没有收入记录，而2022年第四季度 季度为350万美元。截至2023年12月31日的全年收入为100万美元 ，而截至2022年12月31日的全年收入为500万美元。2023 年的收入与 根据公司的许可 和合作协议从吉星制药收到的里程碑式付款有关。2022年的收入与根据与吉星制药的协议收到的两笔里程碑款项有关 。 |
| • | 2023年第四季度的研究 和开发支出为550万美元，而去年同期为1,060万美元。截至2023年12月31日的全年中，研究 和开发支出为3,110万美元，而去年同期为3,980万美元。 同比下降的主要原因是 完成了三期研究，导致临床费用减少，但部分被药品制造咨询 成本、药品制造人员成本和监管咨询成本的增加所抵消。 |
| • | 2023年第四季度的一般 和管理费用为340万美元，而去年同期为 410万美元。在截至2023年12月31日的全年中，一般 和管理费用为1,590万美元，而去年同期为1,570万美元。 |
| • | 2023年第四季度的商业 支出为500万美元，而去年同期 为260万美元。截至2023年12月31日的全年中，商业支出为1,510万美元，而去年同期为910万美元。商业 支出同比增长的原因是 需要额外的人员和专业成本，以扩大能力和运营，以应对潜在的商业化。 |
| • | 2023年第四季度的净亏损为1,360万美元，而去年同期 的净亏损为1,320万美元。在截至2023年12月31日的全年中，Milestone的净亏损为5,970万美元，而去年同期的净亏损为5,840万美元。 |
有关公司财务状况的更多详情 ，请参阅向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格。
关于阵发性室上性心动过速
据估计，美国 州目前有200万人被诊断出患有PSVT，这是一种心律失常或心律异常。PSVT 的特征是 突然发作的快速心跳发作，通常超过每分钟 150 到 200 次。心率飙升是不可预测的，可能会持续数小时 小时。心率过快通常会导致严重的心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或头晕、 和痛苦，迫使患者限制日常活动。PSVT发作何时发作或 将持续多长时间的不确定性会激起患者的焦虑，并在两次发作之间对他们的日常生活产生负面影响。 发作的影响和发病率对患有潜在心血管或疾病的患者尤其有害，例如心力衰竭、阻塞性 冠状动脉疾病或脱水。许多医疗保健提供者对缺乏有效的治疗选择不满意，患者 通常需要长时间、繁琐且昂贵的急诊室甚至侵入性心脏消融手术。
关于心房颤动 伴有快速心室率
估计有500万美国人患有心房颤动，这是一种常见的心律失常，其特征是心跳不规则、干扰性且通常很快。 AfiB的发病率预计到2025年将增长到约1000万例，到2030年将增加到约1200万例。 一部分 AfiB 患者会出现心率异常高的发作，通常伴有心悸、 呼吸急促、头晕和虚弱。虽然这些发作被称为 AFIB-RVR，可以通过口服钙通道阻滞剂和/或 β 阻滞剂进行治疗，但患者经常在急诊室寻求急诊治疗以缓解症状。2016 年，近 800,000 名患者因 AfiB 症状住进急诊室，治疗包括在医学监督下静脉注射 钙通道阻滞剂或 β 受体阻滞剂或电复律。由于AFIB-RVR的可用数据很少，Milestone的初始 市场研究表明，30％至40％的AFIB患者每年经历一次或多次需要 治疗的RVR有症状发作，这表明 AFIB-RVR患者依曲帕米的目标潜在市场为约三至四百万名患者。
关于 Etripamil
Etripamil 是里程碑的主要研究产品。它是一种正在临床开发的新型钙通道阻滞剂鼻腔喷雾剂，用于PSVT和AFIB-RVR的频繁发作且通常是高度症状的发作。它被设计为一种针对患者 的自我给药快速反应疗法，因此无需立即进行医疗监督。如果获得批准，etripamil旨在为医疗保健提供者提供 一种新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。这种便携式、自我给药的治疗可以为患者 提供积极的管理并增强对病情的控制感。CARDAMYST™ 是 etripamil 鼻腔喷雾剂的有条件批准品牌 名称，通过一项强有力的临床试验计划进行了充分的研究，其中包括已完成的治疗PSVT的3期临床阶段 计划和用于治疗AFIB-RVR患者的2期试验。
关于 Milestone 制药
Milestone Pharmicals Inc.（纳斯达克股票代码： MIST）是一家生物制药公司，正在开发和商业化创新的心血管解决方案，以改善患有复杂和改变生活的心脏病患者的生活。该公司专注于了解未满足的患者需求和改善 患者体验，这促使我们开发了新的治疗方法，让患者在自我管理 护理方面发挥积极作用。Milestone的主要研究产品是etripamil，这是一种新型的钙通道阻滞剂鼻腔喷雾剂，正在研究患者无需医疗监督即可自行服用，以治疗与PSVT和AFIB-RVR相关的高症状发作发作。
前瞻性 陈述
本新闻稿 包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。意为 “相信”、 “继续”、“可以”、“演示”、“设计”、“开发”、“估计”、“期望、” “可能”、“待定”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将”、“打算” 等词语和类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达） br} 识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Milestone截至本新闻稿发布之日 的预期和假设。这些前瞻性陈述都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异 。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括以下方面的声明： 未来与美国和外国监管机构（包括食品药品管理局）互动的时间和结果，包括 FDA 重新提交后可能对保密协议进行审查的时间以及第 2 阶段会议结束的时机； 我们的现金流；我们获得合成特许权使用费付款的能力；我们通过批准并在 {推出来推进依曲帕米的能力 br} PSVT；我们有能力推出适用于 PSVT 的 etripamil；我们对 2024 年 3 月收益的预期用途普通股 和预先注资认股权证的公开发行；我们未来的目标市场；以及etripamil为医疗保健提供者提供新的 治疗选择的能力，以实现按需护理和患者自我管理，为患者提供积极的管理和对病情的更大控制感 。可能导致实际结果与前瞻性 陈述中的结果存在重大差异的重要因素包括但不限于：A类会议是否获得批准，以及我们未来与FDA 的互动是否会产生令人满意的结果；我们的依曲帕米保密协议是否以及何时获得美国食品药品管理局的批准；FDA 是否需要额外的试验或数据，这可能会大大延迟并带来风险我们为获得批准所做的努力可能不会成功， 生物制药产品固有的风险开发和临床试验，包括漫长而不确定的监管审批 流程；与临床试验启动、注册、完成、评估和结果的时间相关的不确定性；与清理、验证和分析试验数据固有的复杂性相关的风险 和不确定性；以及临床试验是否会验证依曲帕米治疗PSVT或其他适应症的安全性和有效性，以及总体经济、政治和市场条件等， 包括由于以下原因导致的市场状况恶化投资者对通货膨胀、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙持续的 争端以及美国和 国外金融市场的整体波动、与流行病和突发公共卫生事件相关的风险以及与Milestone资本资源充足性及其在当前经济环境下筹集额外资金的能力相关的风险的担忧。这些风险和其他风险在里程碑向美国证券交易委员会提交的文件 中列出，包括其截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告，标题为 “风险因素”，因为此类讨论可能会在Milestone 随后向美国证券交易委员会提交的文件中不时更新。除非法律要求，否则即使有新的信息，Milestone也没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化。
里程碑 制药公司 合并损失表 （以千美元计，股票和每股数据除外）
| 年份已结束 | ||||||||
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入 | $ | 1,000 | $ | 5,000 | ||||
| 运营费用 | ||||||||
| 研究与开发，扣除税收抵免 | $ | 31,052 | $ | 39,829 | ||||
| 一般和行政 | 15,932 | 15,718 | ||||||
| 商用 | 15,114 | 9,095 | ||||||
| 运营损失 | (61,098 | ) | (59,642 | ) | ||||
| 利息收入 | 3,967 | 1,254 | ||||||
| 利息支出 | (2,554 | ) | — | |||||
| 净亏损和综合亏损 | $ | (59,685 | ) | $ | (58,388 | ) | ||
| 已发行基本和摊薄后的股票和预先筹资认股权证的加权平均数 | 42,955,779 | 42,450,316 | ||||||
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (1.39 | ) | $ | (1.38 | ) | ||
所附附附注是 这些合并财务报表不可分割的一部分。
里程碑 制药公司 合并资产负债表 （以千美元计，股票数据除外）
| 2023年12月31日 | 2022年12月31日 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 13,760 | $ | 7,636 | ||||
| 短期投资 | 52,243 | 56,949 | ||||||
| 应收研发税收抵免 | 643 | 331 | ||||||
| 预付费用 | 3,178 | 6,005 | ||||||
| 其他应收账款 | 3,208 | 882 | ||||||
| 流动资产总额 | 73,032 | 71,803 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 1,917 | 2,423 | ||||||
| 财产和设备 | 277 | 257 | ||||||
| 总资产 | $ | 75,226 | $ | 74,483 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付账款和应计负债 | $ | 6,680 | $ | 5,644 | ||||
| 经营租赁负债 | 546 | 495 | ||||||
| 流动负债总额 | 7,226 | 6,139 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 | 1,457 | 1,996 | ||||||
| 高级担保可转换票据 | 49,772 | — | ||||||
| 负债总额 | 58,455 | 8,135 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 普通股，无面值，无限量授权股份截至2023年12月31日已发行和流通33,483,111股股票，截至2022年12月31日已发行和流通34,286,002股 | 260,504 | 273,900 | ||||||
| 预先注资认股权证——截至2023年12月31日已发行和未偿还的9,577,257份认股权证以及截至2022年12月31日的8,518,257份认股权证 | 48,459 | 34,352 | ||||||
| 额外的实收资本 | 33,834 | 24,437 | ||||||
| 累计赤字 | (326,026 | ) | (266,341 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 16,771 | 66,348 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 75,226 | $ | 74,483 | ||||
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