TONIX 制药控股公司 8-K

展品 99.01

Tonix Pharmicals 在美国化学学会 (ACS) 2024 年春季会议上宣布 海报演示，描述新型下一代催产素类似物的发现

研究人员发起的四项 TNX-1900（鼻内增强催产素）的二期研究正在进行中，研究对象是小儿肥胖、暴饮暴食症、自闭症中的骨骼健康 和社交焦虑症

TNX-2900（鼻内增强 催产素）是根据临床试验研究开发的，用于治疗普拉德-威利综合症，这是一种以过度进食为特征的孤儿病

TNX-1900 和 TNX-2900 可作为 治疗某些疼痛、进食和内分泌失调的新型神经内分泌疗法

新泽西州查塔姆，2024年3月21日——Tonix 制药控股公司（纳斯达克股票代码：TNXP）（Tonix或公司）是一家已上市产品和候选开发渠道 的生物制药公司，今天宣布在2024年3月17日至21日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国化学学会（ACS）2024年春季会议上发布海报。该海报的副本可在Tonix网站 的科学演示页面下找到，网址为www.tonixpharma.com。

海报演示的标题是 催产素 类似物在低镁配方中具有增强的颅面抗感受作用，描述了新型催产素类似物的发现和表征 ，这些类似物是颅面疼痛、过度进食（包括普拉德威利综合症）以及 内分泌疾病（包括自闭症中的骨骼健康和胰岛素抵抗）的候选治疗方法。

Tonix Pharmicals首席执行官塞思·莱德曼医学博士说：“鼻内催产素有多种潜在的 治疗应用。”“临床前研究 表明，催产素是一种下丘脑肽激素，可同时减少食物摄入量并增加能量消耗，导致 减肥。^1-3鼻内催产素耐受性良好，在已发表的成人研究中，可减少卡路里摄入， 增加脂肪燃烧并改善胰岛素敏感性。”^1-3

莱德曼博士继续说：“有临床前 证据表明，鼻内催产素的活性依赖于镁（Mg）⁺⁺）浓度。^4-6我们当前 TNX-1900 和 TNX-2900 的 鼻内催产素配方含有镁⁺⁺以增强活动。我们认为，海报中描述的新催产素 类似物增强了与镁的结合⁺⁺因此它们的活性不需要 Mg⁺⁺ 增强。”

四项由研究者发起的 TNX-1900 二期研究目前正在进行中；三项在马萨诸塞州综合医院（MGH），一项在华盛顿大学。MGH 的第二阶段 “POWER” 研究正在研究 TNX-1900 作为一种新型治疗药物的疗效和安全性，可诱导体重减轻并改善青少年肥胖患者的心脏代谢风险指标 。MGH 的二期 “STROBE” 研究正在研究 TNX-1900 作为一种减少暴饮暴食症成年人暴饮暴食频率的新型治疗药物的功效 和安全性。国防部 (DoD) 资助的 MGH 第 2 期 “BOX” 研究正在研究 TNX-1900 作为一种改善自闭症谱系障碍儿童骨骼健康的新型治疗 药物的疗效和安全性。此外，华盛顿大学的一项第二阶段研究正在研究 TNX-1900 与健康的 对照组相比，在增强社交焦虑症的替代灭绝学习方面的潜在作用。

关于 TNX-1900 和 TNX-2900

TNX-1900 和 TNX-2900（鼻内增强 催产素）是催产素的专有配方。在研究者发起的 IND 下，TNX-1900 正处于第二阶段开发，是青少年肥胖、暴饮暴食症、自闭症骨骼健康和社交焦虑症的候选 。TNX-1900 还计划开发用于治疗胰岛素抵抗的 。TNX-2900 正在开发中，用于治疗普拉德威利综合症。TNX-2900 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药 认定，其 IND 已获得批准。2020 年，TNX-1900 被收购了 Trigemina, Inc.，该公司已从斯坦福大学许可了构成和方法的基础技术。TNX-1900 是一种药物器械组合 产品，基于一种将催产素输送到鼻腔的鼻内致动器装置。Tonix 的专利鼻内增强 催产素配方供成人和青少年使用。据信，Tonix的专利增强催产素配方可提高催产素受体相对于加压素受体的特异性，并增强催产素的效力。催产素 是一种天然存在的人类激素，在大脑中充当神经递质。据信催产素已有超过6亿年的历史，存在于包括哺乳动物、鸟类、爬行动物、两栖动物和鱼类在内的脊椎动物中。⁷它最初被美国食品药品监督管理局批准为 Pitocin® *，一种静脉输液或肌肉注射药物，用于孕妇 妇女引产。催产素的鼻内配方在一些欧洲国家上市，以Syntocinon® **（催产素鼻腔40单位/毫升）的形式帮助生产母乳 奶。催产素没有公认的成瘾潜力。催产素通过 鼻腔途径输送时，会集中在三叉体系统中¹导致催产素与三叉体 系统中神经元的受体结合。对于 TNX-1900 和 TNX-2900，在催产素配方中添加镁可增强催产素受体的结合⁸ 及其对三叉神经元的抑制作用和由此产生的颅面镇痛作用，如动物模型所示⁹。 在几项针对成人和儿童的临床试验中，鼻内催产素的耐受性良好¹⁰。有针对性的 鼻腔分泌可降低全身暴露量，降低非神经系统、脱靶效应的风险。Tonix 还拥有日内瓦大学 的许可，可以使用 TNX-1900 治疗胰岛素抵抗和相关疾病。

关于普拉德威利综合症（PWS）

PWS被认为是危及生命的儿童肥胖症的最常见遗传原因 ，其影响频率相同，并且影响所有种族和族裔的男性和女性。PWS 是由父系获得的 15 号染色体上缺乏一组基因表达所致。PWS 的特点是新生儿缺乏哺乳，在儿童和青少年中，严重的食欲过度，一种压倒一切的生理进食动力，导致 严重肥胖和其他与显著死亡相关的并发症。对PWS中食欲过度所致 的发病率和死亡率的系统评价发现，PWS的平均死亡年龄为22.1岁。¹¹尚无经批准的药物 用于治疗新生儿喂养不良或患有PWS的儿童和青少年的食欲过度。鉴于这些疾病的这些严重或危及生命的表现 ，迫切需要有效的治疗来降低发病率和死亡率、改善生活质量和 延长 PWS 患者的预期寿命。催产素对成年小鼠具有强效作用，可纠正成年小鼠的行为特征 Magel2 PWS 和自闭症的敲除小鼠模型。¹² 此外，催产素对纠正新生儿的行为特征 具有有效的作用 Magel2PWS 和自闭症的淘汰小鼠模型¹³ 以及使用PWS对新生儿 进行的一项临床试验的有趣效果。¹⁴

*Pitocin® 是 Par Pharmaceutical, Inc. 的商标。

**Syntocinon® 是 BGP 产品运营有限公司的商标

参考文献

¹Lawson EA 等 J 神经内分泌醇2020; 32 (4): e12805. doi: 10.1111/jne.12805。

²Niu J 等人。 前线神经科学2021; 15:743546. doi: 10.3389/fnins.2021.743546。

³Maejima Y，等。 神经内分泌学 2018;107(1):91-104.

⁴Yeomans DC 等人 Transl 精神病学. 2021. 11(1):388.

⁵Tzabazis A 等人 头痛. 2016. 36(10):943-50.

⁶Meyerowitz JG 等 Nat Struct Mol Biol. 2022. 29(3):274-281.

⁷Gruber CW。 Exp Physol。 2014. 99 (1): 55-61. doi: 10.1113/expphysiol.2013.072561。

⁸Antoni FA 和 Chadio SE。 生物化学 J. 1989. 257(2):611-4.

⁹蔡奇，等。， 精神病学 临床神经科学. 2018. 72(3):140-151.

¹⁰华盛顿特区约曼斯等人，2017 年。美国 专利 US2017368095

¹¹Bellis SA 等人 Eur J Med Genet. 2022. 65(1):104379.

¹²Meziane H 等人。 Biol 精神病学. 2015. 78(2):85-94.

¹³Bertoni A 等人 摩尔精神病学. 2021. 26(12):7582-7595.

¹⁴Tauber M 等人 儿科. 2017. 139(2):e20162976.

托尼克斯制药控股公司^*

Tonix是一家生物制药公司，专注于开发、许可和商业化治疗和预防人类疾病并减轻痛苦的疗法。Tonix的开发组合 专注于中枢神经系统（CNS）疾病。Tonix的首要任务是在2024年下半年 向美国食品药品管理局提交Tonmya的新药申请（NDA）。Tonmya的候选产品已经完成了两项针对纤维肌痛管理的阳性3期研究。 TNX-102 SL 也在开发中，用于治疗急性应激反应以及纤维肌痛型长冠状病毒。Tonix 的中枢神经系统产品组合 包括 TNX-1300（可卡因酯酶），这是一种旨在治疗可卡因中毒的生物制剂，被命名为 “突破性疗法”。Tonix 的 免疫学开发产品组合包括用于解决器官移植排斥反应、自身免疫和癌症的生物制剂，包括 TNX-1500、 ，这是一种靶向 CD40 配体（CD40L 或 CD154）的人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥反应 和治疗自身免疫性疾病。Tonix 还在罕见病和传染性 疾病领域开发候选产品。我们的商业子公司Tonix Medicines销售3毫克的Zembrace® SymTouch®（舒马曲坦注射液）和10毫克的Tosymra® （舒马曲坦鼻腔喷雾剂）10毫克，用于治疗成人有或没有先兆的急性偏头痛。

*Tonix 的候选产品开发 是研究中的新药或生物制剂，尚未获得任何适应症的批准。 美国食品药品监督管理局有条件地接受 Tonmya™ 作为治疗纤维肌痛的 TNX-102 SL 的商品名。

Zembrace SymTouch 和 Tosymra 是 Tonix Medicines 的注册商标 。所有其他商标均为其各自所有者的财产。

本新闻稿和有关 Tonix 的更多信息可在 www.tonixpharma.com 上找到。

前瞻性陈述

根据1995年《私人证券诉讼改革法》的含义，本新闻稿中的某些陈述是 前瞻性的。这些陈述可以通过 使用前瞻性词语来识别，例如 “预期”、“相信”、“预测”、“估计”、 “期望” 和 “打算” 等。这些前瞻性陈述基于Tonix目前的预期 ，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的 存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得 FDA 许可或批准以及不遵守美国食品药品管理局法规相关的风险；与未能成功销售我们的任何产品相关的风险； 与候选产品临床开发时机和进展相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性 ；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发 } 努力和对第三方的依赖；以及激烈的竞争。与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化存在重大风险。Tonix 没有义务更新 或修改任何前瞻性陈述。投资者应阅读2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中列出的风险因素，以及该报告之日或之后向美国证券交易委员会提交的定期 报告。Tonix的所有前瞻性陈述均受所有此类 风险因素和其他警示性陈述的明确限制。此处列出的信息仅代表截至发布之日。

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