附录 99.1

Travere Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务业绩

2023 年第四季度收到了 459 份 FILSPARI® (sparsentan) 的新患者起始表 (PSF)；2023 年共收到了 1,452 份 PSF

公司即将提交SNDA，将美国加速批准iGaN中的FILSPARI转化为全面批准

CHMP预计将于2024年第一季度就欧洲可能批准在iGaN中使用sparsentan发表意见

经典同型半胱氨酸尿症（HCU）入学中聚乙二醇酶的关键性三期 HARMONY 研究；预计将在 2026 年发布重要数据

2023 年第四季度产品净销售额为 3,990 万美元；2023 财年净产品销售额为 1.275 亿美元

截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为5.669亿美元

圣地亚哥，2024年2月15日——Travere Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天公布了其2023年第四季度和全年财务业绩，并提供了公司最新情况。

Travere Therapeutics总裁兼首席执行官埃里克·杜贝博士表示：“随着iGaN对FILSPARI需求的持续增长以及HCU中聚乙二醇酶关键的三期计划的启动，我们在打破历史上几乎没有创新的罕见肾脏和代谢疾病屏障的目标方面取得了长足的进展。”“在我们进入2024年之际，我们的首要任务仍然是进一步增强美国在iGaN中商业推出的FILSPARI的力量。随着FILSPARI可能获得全面批准，预计将纳入iGaN的全球治疗指南，以及计划于2024年发布更多数据，我们完全有能力在目前的势头基础上再接再厉。此外，随着FILSPARI在欧盟的iGaN上市，以及日本的开发进展，我们希望与外国合作伙伴一起在实现覆盖美国以外患者的共同目标方面取得稳步进展。除了FILSPARI之外，我们期待推进创新的聚乙二醇酶三期HARMONY研究，该研究旨在最终为重症监护病患者提供第一种疾病改善疗法。”

截至2023年12月31日的季度持续经营财务业绩

以下财务业绩讨论比较了Travere的持续业务。除非另有说明，否则所有期限均已进行调整，以排除与2023年8月31日完成的剥离胆汁酸产品组合相关的已终止业务。

2023年第四季度的产品净销售额为3,990万美元，而2022年同期为2580万美元。2023年全年，产品净销售额为1.275亿美元，而2022年同期为9,800万美元。增长主要归因于FILSPARI持续商业推出的销售额。

2023年第四季度的研发（R&D）支出为5,970万美元，而2022年同期为5,810万美元。2023年全年，研发费用为2.45亿美元，而2022年同期为2.273亿美元。差异主要归因于公司聚乙二醇酶临床计划的持续进展，包括临床试验费用和生产，以及员工人数的增加。按非公认会计准则调整后，2023年第四季度的研发费用为5,530万美元，而2022年同期为5,200万美元。

2023年第四季度的销售、一般和管理（SG&A）支出为6,360万美元，而2022年同期为5,710万美元。2023年全年，销售和收购支出为2.655亿美元，而2022年同期为1.975亿美元。差异主要归因于2023年2月FILSPARI加速批准后的商业发射相关活动以及律师费。按非公认会计准则调整后，2023年第四季度的销售和收购支出为4,970万美元，而2022年同期为4,430万美元。

2023年第四季度的其他净收入总额为570万美元，而2022年同期为110万美元。差异主要归因于该期间利息收入的增加。

2023年第四季度包括已终止业务在内的净亏损为9,020万美元，合每股基本亏损1.18美元，而2022年同期的净亏损为6,580万美元，合每股基本亏损1.03美元。2023年全年，包括已终止业务在内的净亏损为1.114亿美元，而2022年同期为2.785亿美元。按非公认会计准则调整后，2023年第四季度包括已终止业务在内的净收益为7180万美元，合每股基本收益0.94美元，而2022年同期净亏损4,690万美元，合每股基本亏损0.73美元。

截至2023年12月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为5.669亿美元。

计划更新和预期里程碑

FILSPARI®（sparsentan）— iGaN

•2023年2月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了FILSPARI，以减少患有快速疾病进展风险的原发性IgAn（通常为尿蛋白肌酐比（UPCR）≥1.5 g/g 的成年人的蛋白尿。FILSPARI于2023年2月27日当周上市。正在进行的发射取得的商业进展导致：

•2023年第四季度收到了459份新的患者开始申请表（PSF）；自批准以来，截至2023年12月31日，共收到1,452份PSF。

•第四季度产品净销售额为1470万美元，使自推出以来的产品净销售总额达到2920万美元。

•该公司预计将在2024年第一季度提交补充新药申请（snDa），以将美国现有的FILSPARI加速批准转换为全面批准。

•该公司及其合作者CSL Vifor预计，人用药品委员会（CHMP）将在2024年第一季度就欧洲可能批准用于治疗IGaN的斯帕生坦的有条件上市许可（CMA）申请发表审查意见。如果获得批准，sparsentan将在欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得CMA。

•2024年1月，该公司宣布已与Renalys Pharma, Inc. 签订了独家许可协议，将sparsentan带给日本和亚洲其他国家的患者。继2023年成功与制药和医疗器械管理局（PMDA）会晤之后，Renalys计划于2024年第二季度在日本启动一项针对斯帕生坦的开放标签注册研究，以支持日本可能批准的斯帕森坦。该研究中尿蛋白/肌酐比率（UP/C）终点的结果预计将在2025年下半年公布。

•2024年，该公司预计，其正在进行的评估斯帕生坦与钠葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）联合使用的安全性和有效性的开放标签研究以及正在进行的评估FILSPARI作为一线疗法对新诊断的IgAn患者的潜在效果的SPARAN研究将提供更多数据。

•公司预计在2024年将FILSPARI纳入《肾脏疾病改善全球预后》（KDIGO）肾小球疾病管理临床实践指南。

Sparsentan — 局灶性节段性肾小球硬化 (FSGS)

•2024年，该公司将对FSGS数据进行更多分析，并将与监管机构合作，评估稀疏的FSGS适应症的潜在监管路径。

Pegtibatinase — 经典 HCU

•2023年12月，公司启动了关键的三期HARMONY研究，以支持可能批准聚乙二醇酶治疗HCU。HARMONY研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估聚乙二醇酶作为一种降低总半胱氨酸（THCy）水平的新疗法的疗效和安全性。该试验预计将招收大约70名诊断为传统HCU和四氢大麻酚水平≥50 μM的患者，同时保持其标准护理治疗。主要终点是从基线到第 6 周到第 12 周血浆四氢大麻酚水平的相对几何平均变化。在24周的治疗过程中，治疗反应的持续性也将作为次要终点进行测量。HARMONY研究的主要结果预计将在2026年公布。

•该公司还将启动ENSEMBLE研究，这是一项3b期、开放标签、长期延期的研究，该研究将评估聚乙二醇酶在完成1/2期COMPOSE研究或HARMONY研究后对HCU参与者的持续疗效和长期安全性。ENSEMBLE将包括一项可选的蛋白质耐受性修改子研究，该子研究将评估患者在接受聚乙二醇酶的同时，能否增加膳食中的天然蛋白质摄入量并保持可接受的代谢控制水平。

电话会议信息

Travere Therapeutics将于今天，即美国东部时间2024年2月15日星期四下午4点30分主持电话会议和网络直播，讨论公司最新情况以及2023年第四季度和全年财务业绩。要参加电话会议，请在美国东部时间下午 4:30 前不久拨打 +1 (888) 256-1007（美国）或 +1 (323) 701-0225（国际），确认码为7983862。该网络直播可在特拉弗雷网站的投资者页面ir.travere.com/events-presents-presents上观看。网络直播结束后，电话会议的存档版本将在公司网站上公布，为期30天。

使用非公认会计准则财务指标

为了补充Travere根据美国公认会计原则（GAAP）提出的财务业绩和指导，公司在本新闻稿和随附表格中使用了某些非公认会计准则调整后的财务指标。该公司认为，这些非公认会计准则财务指标有助于了解其过去的财务表现和潜在的未来业绩。它们不应单独考虑，也不能作为可比公认会计原则指标的替代品，应与根据公认会计原则编制的合并财务报表一起阅读。Travere的管理层定期在内部使用这些补充性非公认会计准则财务指标来了解、管理和评估其业务并做出运营决策。此外，特拉弗尔认为，这些非公认会计准则指标的使用增强了投资者逐期比较业绩的能力，并提高了公司在制定运营决策时使用的关键财务指标的透明度。

投资者应注意，这些非公认会计准则财务指标不是根据任何全面的会计规则或原则编制的，并不反映根据公认会计原则确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意，这些非公认会计准则财务指标没有GAAP规定的标准化含义，因此对投资者的用处是有限的。此外，出于非公认会计准则财务指标的目的，公司将来可能会不时排除其他项目，或停止排除历来排除的项目；由于定义不标准化，公司在本新闻稿和附表中使用的非公认会计准则财务指标的计算方式可能与公司竞争对手和其他公司使用的类似标题的指标不同，因此可能无法直接比较。

如本新闻稿所述，(i) 历史非公认会计准则净亏损指标（如适用）不包括股票薪酬支出、摊销和折旧费用以及所得税；（ii）历史非公认会计准则销售和收购支出衡量标准（视情况而定）不包括股票薪酬支出以及摊销和折旧费用；（iii）历史非公认会计准则研发费用指标不包括公认会计原则研发费用（如适用）、股票薪酬支出以及摊销和折旧费用。

关于特拉弗疗法

在Travere Therapeutics，我们处于生命中罕见的境地。我们是一家生物制药公司，每天齐心协力，帮助不同背景的患者、家属和护理人员应对罕见疾病的生活。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗方案，这就是为什么我们的全球团队与罕见病界合作，确定、开发和提供改变生活的疗法。为了实现这一使命，我们不断寻求了解罕见患者的不同视角，勇敢地开辟新的道路，改变他们的生活，为他们带来希望，无论是今天还是未来。欲了解更多信息，请访问 travere.com

关于 FILSPARI（sparsentan）

FILSPARI（sparsentan）是一种每天一次的口服药物，旨在有选择地靶向IgAn疾病进展的两个关键途径（内皮素-1和血管紧张素II），是第一种也是唯一获准用于治疗该病的非免疫抑制疗法。FILSPARI 是一种处方药，用于减少原发性 IgAn 有疾病快速进展风险的成年人的蛋白尿，通常为 UPCR ≥1.5 g/g。

FILSPARI（sparsentan）美国适应症

FILSPARI 是一种内皮素和血管紧张素 II 受体拮抗剂，适用于降低有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAn) 的成人的蛋白尿，通常UPCR ≥1.5 g/g。

该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。尚未确定FILSPARI是否可以减缓IgAn患者的肾功能下降。该适应症的持续批准可能取决于确认性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FILSPARI（sparsentan）重要安全信息

盒装警告：肝毒性和胚胎胎儿毒性

由于存在肝毒性和出生缺陷的风险，FILSPARI只能通过名为FILSPARI REMS的限制性计划获得。根据FILSPARI REMS，处方者、患者和药房必须注册该计划。

肝毒性

一些内皮素受体拮抗剂（ERA）已导致氨基转移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在临床研究中，在接受Filspari治疗的患者中，包括经再挑战确诊的病例，已观察到多达2.5％的氨基转移酶（ALT或AST）升高至正常上限（ULN）的3倍。

在开始治疗之前测量转氨酶和胆红素，头12个月每月测量一次，然后在治疗期间每3个月测量一次。中断治疗并密切监测转氨酶升高超过正常上限 (ULN) 3 倍的患者。

对于基线时氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者，通常应避免使用FILSPARI，因为肝毒性监测可能更加困难，而且这些患者发生严重肝毒性的风险可能增加。

胚胎-胎儿毒性

如果孕妇根据动物数据使用 FILSPARI，可能会导致严重的出生缺陷。因此，在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后一个月都需要进行妊娠试验。可能怀孕的患者必须在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后的一个月内使用有效的避孕措施。

禁忌症：怀孕患者禁用 FILSPARI。请勿将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂（ARB）、内皮素受体拮抗剂（ERA）或阿利吉仑共同使用。

警告和注意事项

•肝毒性：

肝毒性：已观察到 ALT 或 AST 的升高至少 3 倍 ULN。为了降低潜在的严重肝毒性的风险，请在开始治疗之前测量血清氨基转移酶水平和总胆红素，在最初的12个月中每月测量一次，然后在治疗期间每3个月测量一次。

建议出现肝毒性症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、厌食、黄疸、尿深、发烧或瘙痒）的患者立即停止使用 FILSPARI 进行治疗并就医。如果在治疗期间的任何时候氨基转移酶水平异常，请中断 FILSPARI 并按照建议进行监测。

只有当肝酶水平和胆红素恢复到治疗前值时，并且仅在没有出现肝毒性临床症状的患者中，才考虑重新启动FILSPARI。

在药物启动之前，避免对氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者开始服用 FILSPARI。

•胚胎毒性：FILSPARI 可能对胎儿造成伤害。告知可能怀孕的患者对胎儿的潜在风险。进行妊娠试验，并建议可能怀孕的患者在FILSPARI治疗之前、期间和中断后一个月使用有效的避孕措施。

•FILSPARI REMS：FILSPARI 只能通过名为 FILSPARI REMS 的 REMS 下的受限程序使用。

重要要求包括：

—处方者必须通过注册和完成培训获得FILSPARI REMS认证。

—所有患者在开始治疗之前都必须注册FILSPARI REMS并遵守监测要求。

—配发FILSPARI的药房必须获得FILSPARI REMS的认证，并且只能向获准接受FILSPARI的患者配药。

欲了解更多信息，请访问 www.filsparirems.com 或 1-833-513-1325。

请在此处查看 FILSPARI 的完整处方信息

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》中定义的 “前瞻性陈述”。在不限制前述内容的前提下，这些陈述通常使用 “走上正轨”、“定位”、“期待”、“将”、“将”、“可能”、“可能”、“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“潜在” 或类似的表述来识别。此外，我们的战略、意图或计划的表达也是前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于提及：FILSPARI启动的持续进展；计划提交一份SNDA以全面批准FILSPARI及其预期的时间和结果；关于欧盟可能批准sparsentan治疗IgAn及其预期时机的声明；聚乙二巴汀酶成为HCU患者的首种疾病改善疗法的可能性；时机和实现其他发展和监管里程碑，包括来自其他研究的预期数据；计划对FSGS数据进行更多分析以及与监管机构重新合作的计划和时机；公司全年研发的进展；对第三阶段HARMONY研究和本文所述其他研究的预期；FILSPARI可能纳入KDIGO肾小球疾病管理临床实践指南；以及有关财务指标和相关预期的声明。此类前瞻性陈述基于当前的预期，涉及固有的风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变任何风险和不确定性的因素，并可能导致实际结果和结果与当前预期存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法保证。可能导致实际业绩与前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异的因素包括与监管审查和批准程序相关的风险和不确定性，以及与公司总体业务和财务状况及其最近宣布的战略重组、其商业产品的成功以及与公司临床前和临床阶段产品线相关的风险和不确定性。具体而言，该公司面临与其商业产品的市场接受度相关的风险，包括疗效、安全性、价格、报销和相对于竞争疗法的好处，以及与成功开发和执行包括FILSPARI在内的此类产品的商业战略相关的风险。公司在临床前和临床阶段产品线中面临的风险和不确定性包括公司的临床候选药物无法被发现安全或有效以及当前或预期的未来临床试验无法按计划进行的风险。具体而言，该公司面临的风险与其第三阶段HARMONY研究以及本文所述的其他研究的时间和潜在结果、计划提交snda以获得iGaN全面批准sparsentan的时间和潜在结果以及与之相关的风险

风险是，FSGS对sparsentan的第三阶段DUPLEX研究的结果将无法作为监管机构提交批准FSGS的斯帕森坦的依据。无法保证监管机构会完全批准斯帕森坦用于iGaN或FSGS。公司还面临着无法筹集完成任何或全部候选产品开发所需的额外资金的风险，包括宏观经济状况；与公司依赖承包商进行临床药物供应和商业制造相关的风险；与专利保护和独家期限以及第三方知识产权相关的不确定性；与监管互动相关的风险；与竞争产品相关的风险和不确定性，包括与公司某些产品的当前和未来潜在的仿制药竞争，以及可能限制对公司产品需求的技术变革。该公司还面临与全球和宏观经济状况相关的其他风险，包括健康流行病和流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造业务的潜在中断相关的风险。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，因为有些重要因素可能导致实际业绩与前瞻性陈述存在重大差异，其中许多是我们无法控制的。公司没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。请投资者参阅关于风险和不确定性的全面讨论，包括在 “风险因素” 标题下的讨论，如公司最新的10-K表格、10-Q表以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中所述。

注：为了符合本年度列报方式，对前几期进行了某些调整/重新分类。

注：为了符合本年度列报方式，对前几期进行了某些调整/重新分类。

(1) 非公认会计准则净亏损包括来自已终止业务的收入，但不包括针对已终止业务影响的非公认会计准则调整。

注：为了符合本年度列报方式，对前几期进行了某些调整/重新分类。