附录 99.1
Cerus Corporation宣布针对心血管外科患者红细胞的INTERCEPT血液系统的3期临床试验的积极结果
该试验达到了主要疗效终点，表明INTERCEPT红细胞的急性肾损伤发生率与传统红细胞相比并不逊色
加利福尼亚州康科德，2024年3月19日——Cerus公司（纳斯达克股票代码：CERS）今天宣布了recepi的积极结果，这是一项针对向复杂心脏外科患者输注病原体还原性INTERCEPT红细胞（INTERCEPT RBC）的关键3期临床试验。该试验达到了其主要疗效终点，根据研究红细胞输血后的急性肾损伤（AKI）发生率来衡量，与传统红细胞相比，INTERCEPT红细胞并不逊色。AKI 是红细胞组织氧气输送的敏感输血疗效指标。在输血受试者中，根据修改后的治疗意图（MitT预先指定的主要终点群体），INTERCEPT红细胞接受者的AKI发病率为29.3％（46/157），而传统红细胞接受者的AKI发病率为28.0％（45/161），这表明INTERCEPT红细胞与常规红细胞相比并不逊色，其置信区间上限为10.4％，而非劣势幅度为14.0％（p = 0.001）。
INTERCEPT红细胞（2.5％）与传统红细胞（0.6％）（p = 0.130）相比，在最后一次输血后28天内出现任何相关治疗紧急不良事件（TEAE）的患者比例的安全终点没有显著差异。在五名接受INTERCEPT红细胞治疗的患者中观察到的治疗急性红细胞抗体没有临床意义。该试验的独立数据安全与监测委员会（DSMB）对这些患者进行了评估，并支持继续输血，没有发现试验输血对健康有任何不良影响。该公司正在进行的INTERCEPT RBC的RedES三期临床试验也在探讨这一安全终点。Cerus计划将来自recePI和Redes临床试验的数据纳入综合安全性分析，作为其计划提交的模块化上市前批准（PMA）文件的一部分。
Cerus首席医学官兼RecePi临床试验首席研究员理查德·本杰明医学博士说：“我们对recepi临床试验的积极结果感到非常高兴。”“Recepi临床试验是输血医学领域的一项开创性试验，与传统红细胞相比，提供了有关病原体减少的INTERCEPT红细胞的关键信息。我们继续期待完成RedES临床试验，这是Cerus正在进行的针对INTERCEPT红细胞的关键3期临床试验，该试验将招募更广泛的急性和慢性贫血需要红细胞输血的患者群体。”
塞鲁斯总裁兼首席执行官威廉· “奥比” · 格林曼表示：“今天来自recept临床试验的消息是加拿大皇家银行INTERCEPT计划的重要里程碑。”
“我们现在离可能为红细胞提供病原体还原功能又近了一步，红细胞是美国最常输血的成分，每年输血量约为1100万单位。如果获得批准，病原体还原红细胞将补充我们现有的血小板、血浆和纤维蛋白原复合物INTERCEPT系统的商业产品组合，使临床医生和患者能够在所有输液成分中获得病原体灭活的好处。我们感谢所有参与RecePi临床试验的患者、血液中心和医生。”
Cerus预计将在2025年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）启动模块化PMA申请，最终的PMA模块计划在2026年下半年在RedES临床试验预计完成后提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。来自临床前研究、制造信息、先前报告的美国1期和2期临床试验以及在欧盟成功完成的3期临床试验（STARS和SPARC）的数据将包含在模块化的PMA提交中。
Cerus预计，recepi临床试验的数据将在即将举行的医学会议上公布，并提交给同行评审的出版物。
网络直播
该公司将在美国东部时间今天上午9点举办网络直播，期间管理层将讨论recePi临床试验的结果。要收听网络直播，请访问Cerus网站的投资者关系页面，网址为 http://www.cerus.com/ir。
电话会议结束大约三小时后，将在Cerus的网站上重播，直至2024年4月2日。
关于 recepi
RecepI 3期临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、对照、非劣势设计试验（ClinicalTrials.gov：NCT03459287），旨在评估使用INTERCEPT RBC系统制备的红细胞对复杂心脏手术中急性失血需要输血的患者的疗效和安全性。在复杂心血管手术（CVS）（包括胸主动脉手术）期间和之后的7天内，需要进行红细胞输血的高风险成年受试者接受了传统（对照）或INTERCEPT RBC。主要疗效终点是输血患者的急性肾损伤（AKI）比例，其定义是在手术后48小时内，血清肌酐（≥0.3 mg/dL或26.5 µmol/L）升高。安全终点定义为入组后28天内的相关TEAE；或在入组后75天内确认对INTERCEPT RBC具有特异性的抗体。该recePi试验在18个临床研究地点共招收了581名患者并进行了随机分组。MiTT人群在试验中包括321名需要红细胞输血的患者。并非所有入组患者都需要红细胞输血。recepi 试验中使用的 INTERCEPT 红细胞是由美国的多个血液中心生产的。
INTERCEPT红细胞系统的开发计划部分由卫生与公共服务部、战略准备和反应管理局、BARDA的联邦资金资助，合同编号为 HHSO100201600009C。
关于红细胞的拦截血液系统
INTERCEPT 红细胞血液系统旨在灭活用于输血的红细胞中的血源性病原体和供体白细胞。RBC系统旨在通过使用添加到RBC浓缩物中的小分子化合物来防止病原体和白细胞的核酸内键合，这种键可能存在于捐赠的RBC藏品中。核酸靶向作用机制旨在保持红细胞的治疗质量。红细胞、血小板和血浆不需要核酸复制即可获得治疗疗效。加拿大皇家银行系统正在开发中，尚未在世界任何地方获得批准。Cerus已根据《医疗器械法规》为加拿大皇家银行系统申请CE标志，并预计在2025年下半年启动向美国食品药品管理局提交模块化PMA申请。
关于 CERUS
Cerus Corporation致力于保护世界血液供应，目标是成为卓越的全球血液制品公司。该公司总部位于加利福尼亚州康科德，为血液中心、医院乃至依赖安全血液的患者开发和提供重要技术和病原体保护血液成分。用于血小板和血浆的 INTERCEPT 血液系统在全球上市，并且仍然是唯一一款针对这两种血液成分同时获得 CE 标志和 FDA 批准的病原体还原系统。INTERCEPT红细胞系统正在欧洲接受监管审查，而美国则处于后期临床开发阶段。同样在美国，用于冷沉淀的INTERCEPT血液系统获准用于生产病原体还原性低温沉淀纤维蛋白原复合物（通常称为INTERCEPT纤维蛋白原复合物），这是一种治疗和控制与纤维蛋白原缺乏相关的出血（包括大量出血）的治疗产品。有关Cerus的更多信息，请访问www.cerus.com并在LinkedIn上关注我们。
INTERCEPT 和 INTERCEPT 血液系统是 Cerus 公司的商标。
前瞻性陈述
除此处包含的历史陈述外，本新闻稿还包含有关Cerus产品、前景和预期结果的前瞻性陈述，包括与以下内容相关的陈述：INTERCEPT RBC的治疗和商业潜力，包括Cerus可能为RBC提供病原体还原服务；Cerus计划提交模块化上市前批准（PMA）及其预期时间，包括Cerus计划将来自recepi和Redes临床试验的数据纳入综合安全性分析是其中的一部分计划提交的模块化PMA；RedES临床试验的预期完成情况及其预计时间；以及其他相关声明
不是历史事实。由于某些因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异，包括但不限于：与不确定和耗时的开发和监管程序相关的风险，包括 (a) 在对recepi临床试验数据进行更全面的审查后，此处报告的头条结果以及相关发现和结论可能会发生变化的风险；(b) Cerus计划提交的INTERCEPT RBC模块化PMA报告可能会延迟或可能发生不会发生的原因有很多，包括那些在Cerus的控制范围之外，（c）Cerus可能无法及时或根本无法报告其RedES临床试验的数据，即使报告了这些数据，这些数据也可能无法支持Cerus计划提交的INTERCEPT RBC模块化PMA报告，（d）即使已提交，Cerus计划提交的INTERCEPT RBC模块化PMA申请也可能无法及时或根本不被美国食品药品管理局接受审查或者，如果接受审查，则可能无法及时或根本无法获得美国食品和药物管理局的批准，(e) Cerus预计，如果Cerus计划提交模块化PMAINTERCEPT RBC获得批准，美国食品和药物管理局将要求进行上市后研究，（f）Cerus可能无法及时或根本无法获得INTERCEPT RBC的CE标志批准，（g）Cerus可能无法获得必要的监管批准，以推进其管道计划并将其及时或根本推向市场；与产品安全相关的风险，包括对INTERCEPT的抗体反应的发生 RBC；Cerus 维持有效、安全的制造供应链的能力，包括 (a) Cerus 供应链的风险宏观经济发展的影响不断演变，包括乌克兰和以色列持续的军事冲突、利率上升、通货膨胀和 COVID-19 疫情不断变化的影响，可能会受到负面影响，(b) Cerus 的制造商可能无法遵守美国食品和药物管理局和外国监管机构的广泛要求，(c) Cerus 可能无法维持与第三方供应商的供应协议；与 Cerus 向输血医学界和其他方面进行展示的能力相关的风险医疗保健认为减少病原体是安全、有效和经济的选民；与Cerus需要额外资金相关的风险；与宏观经济发展相关的风险，包括乌克兰和以色列持续的军事冲突和 COVID-19 疫情以及由此产生的全球经济和金融混乱，以及对Cerus业务运营的当前和未来潜在的负面影响；以及Cerus向美国证券交易委员会提交的文件中详述的其他风险，包括Cerus年度报告中 “风险因素” 标题下的风险截至2023年12月31日止年度的10-K表格，于2024年3月5日向美国证券交易委员会提交。Cerus不承担任何更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务或承诺。
联系人：
杰西卡·汉诺威 — 企业事务副总裁
Cerus 公司
925-288-6137