附录 99.1
Abeona Therapeutics公布2023年全年财务业绩并宣布完成美国食品药品管理局的检查
- FDA 完成了对 Abeona 克利夫兰制造工厂的许可前检查，以及 pz-cel 关键的 3 期 VIITAL™ 研究临床试验场地的检查 -
克利夫兰， 2024年3月18日——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今天公布了2023年全年财务业绩， 提供了实现关键公司目标的最新进展情况。
Abeona 今天还宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经完成了对其俄亥俄州克利夫兰制造工厂的许可前检查（PLI），该检查与该公司针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的pz-cel（prademagene zamikeracel）的生物制剂许可申请（BLA）有关。在检查期间，美国食品和药物管理局审查了克利夫兰工厂 的设施、系统和流程。美国食品和药物管理局还观察了pz-cel的制造过程以及过程和释放分析的性能。 为期两周的 PLI 由五名 FDA 检查员进行，于 2024 年 3 月 1 日结束。检查完成后，签发了483号表格，其中载有与过程控制有关的意见。2024年3月15日，该公司向美国食品和药物管理局提交了回复，概述了根据美国食品和药物管理局在审计期间提供的指导方针已经实施和正在采取的解决措施。此外，美国食品和药物管理局已经完成了对加利福尼亚州帕洛阿尔托的斯坦福大学医学院和位于马萨诸塞州伍斯特的马萨诸塞大学医学院的临床研究现场检查，这两个学院都招收了支持pz-cel BLA的关键3期VIITAL™ 研究的受试者，没有发现表格 483 的观察结果。美国食品药品管理局对Abeona的pz-cel BLA的审查正在进行中，目标处方药使用者费用法 （PDUFA）的日期为2024年5月25日，美国食品药品管理局目前不计划成立咨询委员会。
“我们 赞赏美国食品药品管理局合作开展PLI的行动，并期待在BLA审查的剩余部分与他们合作。” Abeona首席执行官维什·塞沙德里说。
第四季度 季度及近期进展
适用于 RDEB 的 pz-cel
| ● | 2023年11月，美国食品药品管理局接受并批准了该公司对RDEB的 pz-cel的BLA的优先审查，PDUFA的目标日期为2024年5月25日。美国食品和药物管理局还表示，它 不打算召开咨询委员会会议来讨论pz-cel的申请。 |
| ● | 2024年1月，美国食品药品管理局完成了对Abeona 的生物研究监测（BIMO）检查和有关pz-cel BLA的中期会议。BIMO 检查完成后， 美国食品和药物管理局检查员没有发布任何意见或 FDA 483 表格。在BLA周期中期审查 会议上，美国食品和药物管理局重申，它目前不计划为pz-cel召集咨询委员会 。此外，美国食品和药物管理局表示，尽管审查仍在进行中，但预计目前不会对pz-cel BLA实施风险评估和缓解策略（REMS） ，并再次确认PDUFA的目标日期为2024年5月25日。 |
| ● | 2024年3月，Abeona收到了一份书面机构检查报告（EIR），这是美国食品和药物管理局关于BIMO检查的正式报告 。检查结果确定 在研究场所的监测或管理、知识产权问责制、 保留研究场所文件或安全监督方面没有缺陷。 |
美国 为 pz-cel 的商业发射做准备
| ● | Abeona 继续推进关键商业活动，为pz-cel可能在美国推出 做准备，包括与EB治疗场所的入职讨论、付款人参与、招聘 关键商业职位以及进行市场研究。 |
| ● | 公司最近完成了付款人市场研究，该研究支持 pz-cel 的报销保险，其价格与批准的基因疗法的价值相称，这些疗法在一次性申请后可提供多年 的持久收益。 |
企业 亮点
| ● | 2024年1月，Abeona与Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 签订了5000万美元的信贷额度。该信贷协议包括第一笔2000万美元的资金， 于2024年1月获得资金，第二笔1,000万美元的承诺资本，以及 在满足某些条款和条件后额外提供2000万美元的期权。 该设施的收益旨在支持该公司正在进行的推出 和商业化准备工作，因为预计pz-cel可能获得美国食品药品管理局的批准。 |
2023 年完整财务业绩和现金跑道指引
截至2023年12月31日，现金、 现金等价物、限制性现金和短期投资总额为5,260万美元，而截至2022年12月31日为5,250万美元 。2023年全年用于经营活动的净现金为3,700万美元，而2022年全年为4,350万美元 。
2024年1月，作为Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. Abeona信贷额度的一部分，获得了第一笔2000万美元的资金。 Abeona估计，其目前的现金和现金等价物、限制性现金和短期投资以及Avenue Venture Opportunities Fund, L.P的信贷额度 足以为2025年第一季度的运营提供资金，然后再计入任何商业销售收入 pz-cel（如果获得批准）；如果获得 FDA 授予，则来自出售优先审查券的收益。
截至2023年12月31日止年度的许可 和其他收入为350万美元，而2022年同期为140万美元。这两年 的收入主要是根据与Taysha Gene Therapies签订的针对雷特综合征的研究性 AAV 基因疗法的许可协议支付的临床里程碑款项。
截至2023年12月31日的全年研究 和开发费用为3,110万美元，而截至2022年12月31日的全年为2,900万美元，这主要是由于与BLA活动相关的员工人数增加。截至2023年12月31日的全年一般和管理费用为1,900万美元，而截至2022年12月31日的年度为1,730万美元，这主要是由于可能推出pz-cel的员工人数增加所致。截至2023年12月31日的全年归属于普通股股东的净亏损为5,420万美元，合每股普通股亏损2.53美元，而2022年全年 年度为4,350万美元，合每股普通股亏损5.53美元。
会议 通话详情
Abeona Therapeutics将于今天，即美国东部时间2024年3月18日上午8点30分主持电话会议和网络直播。要接听电话，请在通话开始前五分钟拨打 888-506-0062（美国 免费电话）或 973-528-0011（国际），输入代码：428606。仅限收听的网络直播 和电话会议的存档重播可通过 https://investors.abeonatherapeutics.com/events 观看。存档的网络直播重播 将在电话会议结束后的 30 天内提供。
关于 Abeona
Abeona Therapeutics Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。美国食品药品管理局 已接受并批准优先审查，将pz-cel （prademagene zamikeracel）的生物制剂许可证申请的PDUFA目标行动日期定为2024年5月25日。pz-cel （prademagene zamikeracel）是Abeona的在研自体、COL7A1 基因校正表皮薄片 ，用于治疗隐性大疱性营养不良表皮松解症 。该公司完全整合的细胞和基因疗法cGMP制造工厂 是其三期VIITAL™ 试验中使用的pz-cel的生产基地，经美国食品药品管理局批准，能够支持pz-cel的商业生产 。该公司的开发产品组合还包括基于AAV的基因疗法，用于治疗未得到满足的医疗需求的眼科疾病 。正在对Abeona的新型下一代AAV衣壳进行评估，以改善 各种毁灭性疾病的向性特征。欲了解更多信息，请访问 www.abeonatherapeutics.com。
前瞻性 陈述
本 新闻稿包含某些具有前瞻性的陈述，这些陈述是经修订的 的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。我们曾尝试使用 “可能”、“将”、“相信”、“预期”、 “期望”、“打算”、“潜在” 等术语以及类似的词语和表达（以及其他引用未来事件、条件或情况的词语或表达 ）来识别前瞻性陈述，这些术语构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、许多 风险和不确定性，实际的 结果可能与此类前瞻性陈述显示的结果存在重大差异，包括但不限于我们向 FDA 提交 pz-cel 生物制剂许可申请的时间和结果；美国食品药品管理局发放的优先审查凭证；对我们罕见病投资组合的持续兴趣；我们 招收患者参与临床试验的能力；未来的结果与美国食品和药物管理局或其他监管机构会面并进行检查，包括 那些与临床前项目有关；获得或获得必要监管批准的能力； 金融市场和全球经济状况的任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及 公司最近向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告和随后提交的定期报告中披露的其他风险。 除非 联邦证券法要求，否则公司没有义务修改前瞻性陈述或更新前瞻性陈述以反映在本新闻稿发布之日之后 发生的事件或情况，无论这些事件或情况是由于新信息、未来发展还是其他原因造成的。
投资者 和媒体联系人：
Greg
Gin
投资者关系和企业传播副总裁
Abeona Therapetics
ir@abeonatherapeutics.com
ABEONA
疗法公司和子公司
合并运营报表和综合亏损报表
（以 千计，股票和每股金额除外）
| 在截至12月31日的年度中， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 许可证和其他收入 | $ | 3,500 | $ | 1,414 | ||||
| 费用： | ||||||||
| 特许权使用费 | 1,605 | 450 | ||||||
| 研究和开发 | 31,091 | 28,965 | ||||||
| 一般和行政 | 19,004 | 17,256 | ||||||
| 许可技术的减损 | — | 1,355 | ||||||
| 经营租赁使用权资产的损失/（收益） | (1,065 | ) | 2,511 | |||||
| 在建工程受损 | — | 1,792 | ||||||
| 支出总额 | 50,635 | 52,329 | ||||||
| 运营损失 | (47,135 | ) | (50,915 | ) | ||||
| 利息收入 | 2,117 | 431 | ||||||
| 利息支出 | (418 | ) | (736 | ) | ||||
| 认股权证负债公允价值的变化 | (11,695 | ) | 11,383 | |||||
| 其他收入 | 2,943 | 141 | ||||||
| 净亏损 | $ | (54,188 | ) | $ | (39,696 | ) | ||
| 与A系列和B系列可转换可赎回优先股相关的视同股息 | — | (3,782 | ) | |||||
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (54,188 | ) | $ | (43,478 | ) | ||
| 普通股每股基本亏损和摊薄后亏损 | $ | (2.53 | ) | $ | (5.53 | ) | ||
| 已发行普通股的加权平均数量——基本股和摊薄后 | 21,380,476 | 7,861,515 | ||||||
| 其他综合收益（亏损）： | ||||||||
| 与可供出售债务证券相关的未实现收益（亏损）的变化 | 34 | (99 | ) | |||||
| 外币折算调整 | 29 | (3 | ) | |||||
| 综合损失 | $ | (54,125 | ) | $ | (43,580 | ) | ||
ABEONA 疗法公司和子公司
合并 资产负债表
（以 千计，股票和每股金额除外）
| 十二月三十一日 2023 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 14,473 | $ | 14,217 | ||||
| 短期投资 | 37,753 | 37,932 | ||||||
| 限制性现金 | 338 | 338 | ||||||
| 其他应收账款 | 2,444 | 188 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 729 | 424 | ||||||
| 流动资产总额 | 55,737 | 53,099 | ||||||
| 财产和设备，净额 | 3,533 | 5,741 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 4,455 | 5,331 | ||||||
| 其他资产 | 277 | 43 | ||||||
| 总资产 | $ | 64,002 | $ | 64,214 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 1,858 | $ | 1,811 | ||||
| 应计费用 | 5,985 | 3,991 | ||||||
| 经营租赁负债的当前部分 | 998 | 1,773 | ||||||
| 应付给许可人的当前部分 | 4,580 | — | ||||||
| 其他流动负债 | 1 | 204 | ||||||
| 流动负债总额 | 13,422 | 7,779 | ||||||
| 应付给许可人 | — | 4,163 | ||||||
| 长期经营租赁负债 | 4,402 | 5,854 | ||||||
| 认股证负债 | 31,352 | 19,657 | ||||||
| 负债总额 | 49,176 | 37,453 | ||||||
| 承付款和意外开支 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股——面值0.01美元；授权2,000,000股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分别未发行和流通股票 | — | — | ||||||
| 普通股——面值0.01美元；授权2亿股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分别已发行和流通的26,523,878和17,719,720股股票 | 265 | 177 | ||||||
| 额外的实收资本 | 764,151 | 722,049 | ||||||
| 累计赤字 | (749,524 | ) | (695,336 | ) | ||||
| 累计其他综合亏损 | (66 | ) | (129 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 14,826 | 26,761 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 64,002 | $ | 64,214 | ||||