附录 99.1
| 新闻稿 |
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NEJM上发布的2期数据显示，弗雷沙利单抗有可能作为复发性多发性硬化症的高效疗法
| • | 大剂量弗雷沙利单抗显著降低了疾病活性，表明新的脑部病变减少了89％ |
| • | 复发性多发性硬化症和非复发性进行性多发性硬化症 的三期试验目前正在进行中 |
巴黎，2024年2月15日。 《新英格兰医学杂志》公布了一项阳性的2期临床试验结果，该结果表明frexalimab显著减缓了复发 多发性硬化症（MS）患者的疾病活动，相当于在第12周高峰期和高峰期新增镓增强（GdE）T1脑部病变减少了89％和79％ 与安慰剂相比，低剂量治疗组达到 研究的主要终点。研究结果还显示，两种剂量的弗雷沙利单抗都能显著减少新的或扩大的T2病变，这是该研究的次要终点。Frexalimab 是赛诺菲新的第二代研究中 抗 CD40L 抗体，它具有独特的作用方法，有可能在不导致淋巴细胞消耗的情况下解决多发性硬化症的急性和慢性神经炎症。这些数据之前曾在多发性硬化症联盟 中心2023年年会上公布。
帕特里克·维尔默什，医学博士
里尔大学，CHU 里尔，法国
这些已发布的frexalimab的2期研究结果不仅代表了多发性硬化症的潜在 治疗方面的重要数据，而且对更广泛的多发性硬化症社区而言。值得注意的是，在第12周，两种剂量的弗雷沙利单抗都减少了新病变，这是衡量多发性硬化症活动性炎症的标准指标，并且随着时间的推移持续良好，耐受性良好， 尤其是在高剂量的弗雷沙利单抗时，96％的患者在治疗24周后没有新的活动性病变。
结果 发布于 NEJM源自2期临床试验，该试验将129名复发性多发性硬化症的成年人随机接受两剂抗CD40L抗体弗雷沙利单抗（分别为高剂量和 低剂量治疗组的n=52和n=51）或匹配的安慰剂（分别为n=12和n=14；合并用于疗效分析）。在高剂量治疗组中，参与者每4周静脉注射1200毫克的弗雷沙利单抗 ，负荷剂量为1800毫克。在低剂量治疗组中，参与者每2周皮下接受300毫克的弗雷沙利单抗，负荷剂量为600 mg。经过12周的治疗，两次 剂量的弗雷沙利单抗均显著减少：
| • | 第12周新增的GdE T1病变数量，比率为0.11（95% 置信区间，0.03 至 0.38）和0.21（95% 置信区间，0.08 至 0.56），对应于高剂量和低剂量治疗组与主要终点安慰剂相比降低了89％和79％。 |
| • | 第12周新增/扩大的T2病变数量，比率为0.08（95％置信区间，0.03至0.26）和0.14（95％置信区间，0.05至0.41），相当于高剂量和低剂量治疗组与安慰剂相比分别减少92％和86％，这是次要终点。 |
| • | 第12周的GdE T1病变总数提供的比率分别为0.12（95% 置信区间，0.04比0.36）和0.20（95% 置信区间，0.07比0.53），相当于减少88％和80％，这是另一个次要终点。 |
随着时间的推移，两个治疗组对主要终点的影响持续存在，高剂量弗雷沙利单抗 治疗组的减少幅度更大，因为这些研究参与者中有96％在第24周没有新的GdE T1病变。
探索性 终点研究了多发性硬化症影响量表29（MSIS-29）（患者报告的结果）、血浆神经丝轻链（nFl）（已被确定为神经轴突损伤和多发性硬化症病活性的生物标志物）以及炎症活动的生物标志物 CXCL13 的血浆水平的变化。超过12周的治疗，患者报告的结果
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