关于前瞻性陈述的说明

本10—K表格年报及本年报中以引用方式纳入的资料包含前瞻性陈述，涉及若干风险及不确定性，其中许多风险及不确定性超出我们的控制范围。虽然我们的前瞻性陈述反映了我们管理层的诚信判断，但这些陈述只能基于我们目前已知的事实和因素。因此，这些前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，实际结果和结果可能与前瞻性陈述中讨论的结果和结果存在重大差异，原因包括下文标题下所述的因素， “风险因素。”

在本年度报告和我们与美国证券交易委员会（SEC）的其他报告中， “美国证券交易委员会”），例如，可能包括关于:

在某些情况下，您可以通过以下术语识别前瞻性陈述： “期待，” “相信，” “继续，” “可以，” “估计，” “期望，” “希望，” “意向，” “可能,” “计划，” “潜力，” “预测，” “项目，” “寻找，” “应该，” “将要,” “会不会”或这些术语的否定，以及表达未来事件或结果不确定性的类似表达。此外，声明， “我们相信”而类似的声明反映了我们对有关问题的信念和意见。这些声明包括，但不限于，标题下的声明， “商业，” “风险因素”和“管理’对财务状况和经营成果的讨论和分析，”以及本年报表格10—K的其他部分。我们将在以下标题下更详细地讨论与本年报表格10—K中前瞻性陈述相关的许多风险， “风险因素。”此外，我们在一个竞争激烈和快速变化的环境中运营。新的风险不时出现。我们的管理层无法预测所有风险，也无法评估所有因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能作出的任何前瞻性陈述中所载的结果有重大差异的程度。你应该知道，标题下讨论的任何事件的发生， “风险因素”以及本报告其他地方可能会严重损害我们的业务、经营业绩和财务状况，如果发生任何这些事件，我们普通股的交易价格可能会下跌，您可能会损失您所持有的我们普通股的全部或部分价值，.

本报告中的警示性声明适用于所有相关的前瞻性声明，无论它们可能出现在本年度报告的10-K表格中。我们敦促您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅在本年度报告以Form 10-K格式发布之日发表。对于所有前瞻性陈述，我们要求《1995年私人证券诉讼改革法》中包含的前瞻性陈述的安全港的保护。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新我们的前瞻性陈述，或更新实际结果可能与任何前瞻性陈述中预期的结果大不相同的原因，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

本10—K表格的年度报告还包含有关我们行业、业务和候选产品市场的估计、预测和其他信息，以及我们管理层准备的市场研究、估计和预测数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的资料固有地受不确定性影响，而实际事件或情况可能与本资料所反映的事件及情况有重大差异。除非另有明确说明，我们从市场研究公司和其他第三方编制的报告、研究调查、研究和类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源中获得了该行业、业务、市场和其他数据。如本年报表格10—K所用，除非上下文指明或另有要求， “伊顿公学，” “我们公司，” “我们,” “我们,”和“我们的”参见伊顿制药公司，特拉华州的一家公司

您应阅读以下内容以及有关本公司、普通股和财务报表的更详细信息，以及本报告其他地方或通过引用纳入的这些报表的附注。证券交易委员会允许我们 “通过引用并入”我们向美国证券交易委员会提交的信息，这意味着我们可以通过向您介绍这些文件向您披露重要信息。以引用方式纳入的资料被视为本报告的一部分，.

第一部分

项目1.业务

关于伊顿

伊顿是一家创新的制药公司，专注于开发和商业化罕见疾病的治疗方法。该公司目前有四种商业罕见病产品，ALKINDI SPRINKLE ®用于治疗肾上腺皮质功能不全；用于治疗N—乙酰谷氨酸盐引起的高氨血症的葡糖酸。e（"NAGS"）缺乏症无水甜菜碱用于治疗高胱氨酸尿症；和尼替松用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT—1）。该公司还有三种处于后期开发阶段的其他候选产品：ET—400、ET—600和ZENEO ®氢化可的松自动注射器。

ALKINDI SPRINKLE ®（氢化可的松颗粒）—该产品于2020年9月获得FDA批准，作为17岁以下儿童肾上腺皮质功能不全（“AI”）的替代疗法。该产品是第一个也是唯一一个FDA批准的颗粒氢化可的松制剂，旨在帮助提供准确的剂量为新生儿和儿童肾上腺功能不全。我们于2020年3月获得该产品的美国营销权，并于2020年12月推出ALKINDI SPRINKLE ®，销售团队针对儿科内分泌科医生。我们相信，目前美国约有10，000名儿童患有人工智能。ALKINDI SPRINKLE ®受三项已发布专利的保护，这些专利有效期为2034年。

葡糖酸片—我们的葡糖酸产品是FDA批准的Carbaglu ®仿制药。我们的产品被批准用于治疗由于NAGS缺乏症引起的急性和慢性高氨血症。我们于二零二一年十月取得该产品的营销权，并于二零二一年十二月推出该产品。我们用我们的内部销售队伍来推销产品。

无水甜菜碱口服溶液—我们的无水甜菜碱产品是FDA批准的Cystadane ®的仿制药，用于治疗高胱氨酸尿症，这是一种罕见的遗传性疾病，估计影响不到2，000名美国患者。我们于二零二二年九月收购该产品，并于二零二三年五月推出该产品。

Nitisinone—我们的Nitisinone产品是FDA批准的Orfadin ®仿制药，用于治疗1型酪氨酸血症，这是一种极罕见的遗传性疾病，估计在美国影响不到500名患者。我们于二零二三年十月收购该产品，并于二零二四年二月推出该产品。

ET—400—伊顿预计将在2024年提交该产品的新药申请，这可能会使该产品在2025年获得批准和上市。

ET—600—伊顿预计将在2025年提交尿崩症产品的新药申请，这可能会允许该产品在2026年初获得批准和上市。

ZENEO ®氢化可的松自动注射器—我们的ZENEO ®氢化可的松自动注射器候选产品是正在开发的用于治疗肾上腺危象的专利无针自动注射器。我们预计将于2025年提交该产品的新药申请（“NDA”），这可能会在2026年获得FDA批准。

伊顿制药

产品概述

目标和优势

我们的目标是成为一家领先的盈利制药公司，专注于开发罕见疾病的治疗方法并将其商业化。我们相信，我们在制药行业中是独一无二的，因为我们有能力通过开发和监管过程识别、获取和推进产品。我们最大的竞争优势是：

销售和市场营销

我们目前通过我们的内部基础设施和销售团队，以我们自己的品牌将四种孤儿产品商业化。根据适用法律，我们在美国销售和销售我们的ALKINDISPLE®、卡谷酸、甜菜碱无水和尼替松。这些产品通过专业药店分发给患者，这些药店支持客户服务和报销活动。

研究与开发

我们目前有9名高级员工，支持我们的产品研发(R&D)优先事项和战略。此外，我们利用外部资源进行各种产品开发活动，包括我们的产品开发合作伙伴为某些候选产品提供的资源，以及通过使用按服务收费模式的合同实验室服务。我们的研发重点包括：

制造业和供应商

我们依靠第三方合同制造组织(“CMO”)来生产我们的产品。我们的大多数成品制造合作伙伴都位于美国或欧洲。我们寻求与在质量和FDA合规方面具有悠久历史的CMO合作。所有产品均按照现行良好制造流程(“GMP”)生产，我们的内部质量体系要求我们在产品商业化之前与所有制造商签订质量协议并进行审核。我们选择依赖外部制造商，大大减少了投资于我们业务的资本额，并使我们能够灵活地追求超出单一设施特定能力的广泛机会。

知识产权

我们的成功在一定程度上取决于我们获得专利、保护商业秘密、在不侵犯他人专有权的情况下运营的能力，以及防止他人侵犯我们专有权的能力。我们的政策是寻求通过提交与我们的专有技术、发明和改进有关的美国和外国专利申请来保护我们的专有地位，这些专利申请对我们的业务发展非常重要。我们还依靠我们的商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的专有地位。我们大力保护我们的知识产权，以维护我们的权利，并从我们的技术投资中获益。然而，我们的业务不依赖于任何单一的专利、商标或合同。

Alkindi Sinkle®受到三项专利的保护，这些专利一直持续到2034年。ET-400受已发布的专利保护，专利有效期至2043年，还有其他与该产品和ET-600相关的专利申请正在接受美国专利商标局(USPTO)的审查。2021年6月，我们从Crosject获得了Zeneo®氢化可的松自动注射器在美国的营销权。我们打算在情况允许的情况下为我们内部开发的产品寻求专利保护。

政府监管

FDA和联邦、州和地方司法管辖区的类似监管机构对药品的开发、制造和营销提出了实质性要求。这些机构监管我们药品的研究、测试、制造、质量、控制、储存、分销、营销和销售。此外，在美国，我们必须遵守FDA制定的规章制度，要求提交数据，表明我们的产品是安全有效的，并根据GMP规定生产。如果我们不遵守适用的要求，我们可能会被罚款，政府可能会拒绝批准我们的营销申请，或者允许我们制造或营销我们的产品，我们可能会受到刑事起诉。我们以及我们的制造商和合同研究机构(“CRO”)也可能受到其他外国、联邦、州和当地法律的监管，包括但不限于美国《职业安全与健康法案》、《资源保护和回收法案》、《清洁空气法》、《进出口和海关法规》以及其他国家的法律法规。美国政府增加了针对国内和国际营销做法的执法活动。因此，制药公司必须确保它们遵守《反海外腐败法》和联邦医疗欺诈和滥用法律，包括《虚假索赔法》。

FDA市场审批流程

新药在美国上市前所需采取的步骤一般包括：

测试和批准过程需要大量的时间、精力和财力，我们不能确定是否会及时批准任何批准。候选药物的临床前开发可能需要几年时间才能完成，但不能保证基于这些研究的IND将变得有效，甚至允许临床测试开始。尽管我们的几个候选药品使用了在美国以其他剂型商业销售的活性药物成分，但我们需要在我们正在开发的配方和剂型中确定这些活性成分的安全性和有效性。

临床研究是根据协议进行的，其中详细说明了研究的目标、哪些类型的患者可以进入研究、测试和程序的时间表、药物、剂量和研究的长度，以及用于监测安全性的参数和要评估的疗效标准。作为IND过程的一部分，每项临床研究的方案和任何后续的方案修正案必须提交给FDA。

临床试验通常分三个阶段进行。第一阶段临床试验是在一小群健康志愿者中进行的，以评估各种给药方案的安全性和药代动力学。在确定安全剂量后，在第二阶段临床试验中，该药物被用于目标疾病或状况的有限患者群体，以确定可能的不良事件和安全风险，并对候选产品在治疗目标疾病或状况方面的疗效进行初步评估。第三阶段临床试验通常是多中心的双盲对照试验，涉及更多的受试者，以尽可能充分地评估药物的安全性和有效性，确定候选产品的总体风险-效益，并为产品的标签提供足够的信息。

临床试验必须按照FDA当前的良好临床实践(“GCP”)要求进行。如果FDA认为临床研究没有按照FDA的要求进行，或者参与者面临不可接受的健康风险，FDA可以在任何时候下令暂时或永久停止临床研究，或施加其他制裁。IRB通常必须在IRB监督的研究地点批准临床试验设计和患者知情同意，并可能因未能遵守IRB的要求而暂时或永久停止研究，或可能施加其他条件。此外，一些临床研究由临床研究赞助商组织的一个独立的合格专家小组监督，该小组被称为数据安全监测委员会或委员会。该小组根据对研究中某些数据的访问情况，建议试验是否可以在指定的检查点进行。临床研究赞助商还可以根据不断变化的业务目标和/或竞争环境暂停或终止临床试验。

随着候选产品通过临床测试阶段，制造过程将进一步定义、细化、控制和验证。FDA要求的控制和验证水平随着临床研究的进展而增加。我们和我们生产候选产品所依赖的第三方制造商及其各自的成分(包括活性药物成分(“原料药”))必须遵守药品的制造、包装和标签符合GMP的要求。为了符合GMP要求，制造商必须继续花费时间、金钱和精力来满足与人员、设施、设备、生产设备和工艺、标签和包装、质量控制、记录保存和其他要求有关的要求。

根据所有适用的法规要求完成所有要求的测试后，候选产品的详细信息将以保密协议的形式提交给FDA，请求批准针对一个或多个适应症销售该产品，并支付使用费，除非放弃。NDA包括从相关的非临床和临床研究中获得的所有相关数据，包括阴性或不明确的结果以及阳性发现，以及有关化学、制造、对照和拟议标签等的详细信息。为了支持上市批准，提交的数据必须在质量和数量上足够，以确定候选产品的安全性和有效性，使FDA满意。

如果NDA提交的申请被接受，FDA将开始对NDA进行深入审查。根据处方药使用费法案(“PDUFA”)，FDA的目标是在提交后10个月内完成初步审查并对申请人做出回应，除非申请涉及未得到满足的医疗需求，或涉及严重或危及生命的适应症，在这种情况下，目标可能是在提交NDA后6个月内。但是，如果FDA要求或NDA赞助商以其他方式提供关于NDA中已经提供的信息的补充信息或澄清，则PDUFA项下的审查过程和目标答复日期可被延长。在审查保密协议期间，FDA可以将申请提交给咨询委员会进行审查、评估和建议，以确定是否应该批准申请。FDA不受咨询委员会建议的约束，但它通常会遵循这样的建议。来自临床研究的数据并不总是决定性的，FDA和/或它任命的任何咨询委员会可能会以不同于申请人的方式解释数据。

在FDA评估NDA并检查将生产药品和/或其API的生产设施后，FDA将批准药品的商业销售，并提供特定适应症的处方信息，或发布完整回复函（“PRL”），表明申请尚未准备好批准，并说明必须满足的条件，以确保NDA的批准。如果PRL要求额外数据，申请人随后提交了这些数据，FDA最终可能会决定NDA不符合其批准标准。FDA还可以批准NDA，并制定风险评估和缓解策略（“REMS”）计划以缓解风险，其中可能包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如限制分销方法、患者登记和其他风险最小化工具。FDA还可以以变更拟议标签、制定适当的控制措施和规范，或承诺进行上市后检测等为条件批准。此类上市后测试可能包括4期临床试验和监测，以进一步评估和监测产品批准后的安全性和有效性。

如果FDA批准了我们的候选产品，我们将被要求遵守批准后的监管要求，包括记录保存要求和不良反应和生产问题的报告，以及更新的安全性和有效性信息。此外，质量控制和生产程序在批准后必须继续符合GMP，FDA定期检查生产设施，以评估符合GMP，其中规定了广泛的程序，实质性和记录保存要求。如果我们试图对已批准的产品进行某些变更，例如某些制造变更，我们将需要FDA的审查和批准，然后才能实施变更。例如，如果我们改变了产品或API的制造商，FDA可能会要求新制造商提供稳定性或其他数据。这些数据的生成需要时间和成本，生成这些数据的延迟可能会导致我们满足商业需求的能力中断（如果有的话）。虽然医生可能会将产品用于未经FDA批准的适应症，但我们可能不会为未经批准的适应症贴上标签或促销产品。获得FDA对新适应症的批准类似于原始适应症的批准过程，除其他外，还需要提交充分和良好控制的研究数据，以证明产品在新适应症中的安全性和有效性。即使进行了此类研究，FDA也可能不会及时批准任何变更，或根本不会批准任何变更。

FDA还可能要求进行上市后测试或第四阶段测试，以及风险最小化行动计划和监督，以监测获批产品的影响，或对获批产品设置条件，否则可能会限制产品的分销或使用。

第505(B)(2)条新药申请

我们打算通过505（b）（2）监管途径提交某些候选产品的申请。作为FDA批准新适应症或先前批准产品的新配方的替代途径，公司可以提交第505（b）（2）节NDA，而不是“独立”或“完整”NDA。《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCA）第505（b）（2）条是1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法案》（也称为哈奇—韦克斯曼修正案）的一部分。第505（b）（2）条允许提交保密协议，其中至少部分需要批准的信息来自非由申请人或为申请人进行的研究，申请人尚未获得参考权。可以允许遵循505（b）（2）途径获得批准的产品的一些示例是具有新剂型、规格、给药途径、配方或适应症的药物。

Hatch—Waxman修正案允许申请人依赖某些已发表的针对已批准产品进行的非临床或临床研究，或FDA对此类研究的先前审查得出的结论。FDA可能会要求公司进行额外的研究或测量，以支持批准产品的任何变更。FDA随后可以批准新产品用于参考产品已批准的所有或部分标签适应症，以及第505（b）（2）条申请支持的任何新适应症。虽然允许引用非由申请人生成或申请人没有引用权的非临床和临床数据，但与新产品生产和质量相关的所有开发、工艺、稳定性、鉴定和验证数据必须包含在根据第505（b）（2）节提交的NDA中。

如果第505（b）（2）条申请人依赖FDA关于已批准产品的研究的结论，申请人必须提供专利号，并向FDA证明其认为并尽其所知，以下情况之一：（i）所需的专利信息尚未提交；（ii）所列专利已经过期；（iii）所列专利尚未届满，但将于某特定日期届满，并在专利届满后寻求批准；或（iv）所列专利无效或不会被新产品侵犯。第505（b）（2）条的申请也将不会获得批准，直到任何非专利独占权，例如获得新化学实体批准的独占权，在橙皮书中列出的参考产品到期。如果没有完成上述的橙皮书认证，第505条第（b）款第（2）款申请人可能会在产品的开发上投入大量的时间和费用，但在产品商业化之前，会受到重大延误和专利诉讼。

第505条（j）新药申请

505（j）途径用于与获批产品在治疗上等同的候选产品。505（j）途径的基本前提是，可将分类为治疗等效的候选产品替代获批产品，完全预期替代产品在相同条件下给药时将产生与获批产品相同的临床效果和安全性特征。使用505（j）途径的候选产品需要简短的新药申请（"ANDA"），这依赖于FDA的发现，即先前批准的候选药物是安全有效的。ANDA通常必须包含信息，以表明候选产品在API、使用条件、给药途径、剂型、规格和标签方面与获批产品相同，但存在某些允许差异，并且是获批药物的生物等效性。505（j）途径通常不需要任何临床试验，除了生物等效性试验。虽然505（j）途径通常比505（b）（2）途径更短且更便宜，但505（b）（2）途径在候选产品特性方面允许更大的灵活性。

其他美国医保法和合规性要求

在美国分销的产品也受联邦政府和我们开展业务所在州的额外医疗保健法规和执法的约束。适用的联邦和州医疗保健法律和法规包括以下内容：

由于这些法律的广泛性以及可用的法定例外和监管安全港的狭窄性，我们的部分业务活动可能会受到一项或多项此类法律的挑战。如果发现我们的业务违反了上述任何联邦或州法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到处罚，包括重大的刑事、民事和行政处罚、损害赔偿、罚款、剥夺财产、监禁、禁止参与政府医疗保健计划，诚信监督和报告义务，以解决不遵守这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务。

报销

我们的产品在美国的销售可能部分取决于产品成本将在多大程度上由第三方支付方支付和报销，如政府医疗计划、商业保险和管理的医疗保健组织。这些第三方支付者对医疗产品和服务的价格提出了越来越多的挑战。此外，控制医疗保健费用已成为联邦和州政府的优先事项，药品价格一直是这一努力的重点。美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制方案表现出极大的兴趣，包括价格控制、限制报销和要求仿制药替代品。采取价格控制及成本控制措施，以及在现有控制及措施的司法管辖区采取更具限制性的政策，可能会进一步限制我们的净收入及业绩。如果这些第三方付款人不认为我们的产品与其他可用疗法相比具有成本效益，则他们可能不会在批准后将我们的产品作为其计划中的一项福利支付给他们，或者，如果他们这样做，支付水平可能不足以让我们在盈利的基础上销售我们的产品。

2003年的《联邦医疗保险处方药、改进和现代化法案》(以下简称《MMA》)对联邦医疗保险受益人的处方药的分销和定价提出了新的要求，其中包括大幅扩大联邦医疗保险D部分下的处方药福利。D部分计划包括独立的处方药福利计划和处方药覆盖范围，作为Medicare Advantage计划的补充。与联邦医疗保险A部分和B部分不同，D部分的覆盖范围不是标准化的。D部分处方药计划发起人不需要为所有D部分药物支付费用，每个药物计划可以制定自己的药物处方，确定它将涵盖哪些药物以及级别或级别。然而，D部分处方药处方必须包括每个治疗类别和涵盖的D部分药物类别的药物，尽管不一定包括每个类别或类别的所有药物。D部分处方药计划使用的任何处方都必须由药房和治疗委员会开发和审查。政府支付处方药的部分费用可能会增加对我们获得上市批准的产品的需求。然而，D部分处方药计划涵盖的我们产品的任何协商价格都可能低于我们可能获得的价格。此外，虽然MMA只适用于联邦医疗保险受益人的药品福利，但私人第三方支付者在设定自己的支付率时往往遵循联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。MMA造成的任何付款减少都可能导致非政府支付者付款的类似减少。

减少对我们产品的第三方报销或第三方付款人决定不承保我们的产品可能会减少医生对产品的使用，并对我们的销售、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。

医疗改革

在美国和一些外国司法管辖区，我们预计医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟医药产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们销售候选产品的盈利能力。在美国和其他地方的政策制定者和付款人中，推动医疗体系改革的兴趣重大，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。

2010年3月，时任总裁·奥巴马签署了经《医疗与教育和解法案》(统称为《医疗改革法》)修订的《患者保护和平价医疗法案》，其中包括对制造商的药品样品以及与医生和教学医院的财务关系提出了报告要求，提高了制造商在医疗补助药品返点计划下应支付的医疗补助最低退款，将返点计划扩大到参加医疗补助管理的医疗机构的个人，对某些品牌处方药的制造商设定了年费，并建立了联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划。

《医疗改革法》的一些条款尚未实施，《医疗改革法》的某些方面受到了司法和国会的挑战。此外，国会还考虑了废除或废除并取代全部或部分《医疗改革法》的立法。虽然国会尚未通过全面废除立法，但两项影响医疗改革法下某些税收实施的法案已经签署成为法律，并于2019年1月生效。《2017年减税和就业法案》(《税法》)包括一项条款，该条款废除了《医疗改革法》对某些未能在一年的全部或部分时间内保持合格医疗保险的个人的税基分担责任支付，这通常被称为“个人强制医保”。2018年两党预算法修订了医疗改革法，将参加联邦医疗保险D部分的制药商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小了大多数联邦医疗保险药物计划的覆盖缺口，通常被称为“甜甜圈洞”。

此外，自《医疗改革法》颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改，包括：

●2011年8月，总裁·奥巴马签署了《2011年预算控制法案》，其中包括创建了赤字削减联合特别委员会，向国会建议在2013年至2021年期间至少削减1.2万亿美元的赤字。赤字削减联合特别委员会没有实现有针对性的赤字削减，这引发了立法自动削减到几个政府项目。这包括对医疗保险提供者的医疗保险支付总额的削减，每一财年最高可减少2%，由于随后的立法修订，除非国会采取额外行动，否则将一直有效到2030年。这些削减于2013年4月生效，由于随后对法规进行了立法修订，除非国会采取进一步行动，否则这些削减将一直有效到2030年。

●于2017年4月13日发布了一项最终规则，该规则赋予各州在个人和小团体市场为保险公司设定基准方面的更大灵活性，这可能会放宽医疗改革法对通过此类市场销售的保险计划所要求的基本健康福利。

●于2018年5月30日签署成为法律的《审判权利法》。除其他事项外，该法律还为某些患者提供了一个联邦框架，允许他们获得某些已完成第一阶段临床试验并正在进行调查以获得FDA批准的研究用新药产品。在某些情况下，符合条件的患者可以在不参加临床试验和根据FDA扩大准入计划获得FDA许可的情况下寻求治疗。根据《试用权法案》，制药商没有义务将其药品提供给符合条件的患者。

2019年5月23日，CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage Plans选择从2020年1月1日开始对Part B药物使用阶梯疗法。

此外，鉴于处方药和生物制品价格上涨，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这种审查导致了最近的几次美国国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，降低医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商和患者计划之间的关系，并改革政府计划的产品报销方法。2021年7月，拜登总统签署了一项行政命令，确认政府的政策：（i）支持降低处方药和生物制剂价格的立法改革，包括允许医疗保险谈判药品价格、实施通胀上限，以及支持低成本仿制药和生物仿制药的开发和进入市场；及（ii）支持制定公共健康保险方案。除其他事项外，该行政命令还指示美国卫生与公众服务部（“HHS”）提供一份关于打击处方药定价过高、加强国内药品供应链、降低联邦政府为药品支付的价格以及解决该行业价格欺诈的行动报告。并指示FDA与提议根据2003年《医疗保险处方药、改进和现代化法案》以及FDA的实施条例制定第804条进口计划的州和印第安部落合作。FDA于2020年9月24日发布了此类实施条例，该条例于2020年11月30日生效，为各州制定和提交加拿大药品进口计划提供了指导。2020年9月25日，CMS表示，根据该规则由各州进口的药物将不符合《社会保障法》第1927条的联邦退税资格，制造商将不会出于“最佳价格”或平均制造商价格的目的报告这些药物。由于这些药物不被视为涵盖的门诊药物，CMS进一步表示，它不会公布这些药物的全国平均药物采购成本。如果实施，从加拿大进口药物可能会对我们任何候选产品的价格产生重大不利影响。此外，2020年11月30日，HHS发布了一项法规，取消了药品制造商直接或通过药房福利经理向D部分下的计划赞助商降价的安全港保护，除非法律要求降价。该规则还为销售点反映的降价创造了一个新的安全港，以及药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排的安全港。根据法院命令，上述安全港的拆除和增加被推迟，最近的立法规定暂停执行该规则，直到2032年1月1日。尽管这些和其他拟议措施中的一些措施可能需要通过额外立法授权才能生效，拜登政府可能会推翻或以其他方式改变这些措施，但拜登政府和国会都表示将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。

2022年8月，拜登总统签署了《减少通货膨胀法案》（“IRA”），该法案规定：（i）政府为选定的高成本医疗保险D部分制定或谈判价格。（从2026年开始）和Medicare Part B药物（从2028年开始）超过9年（适用于小分子药物）或13年（生物制品）从FDA批准，（二）制造商将支付医疗保险B部分和D部分药物的回扣，当价格上涨速度超过2022年开始的通货膨胀速度时，医疗保险D部分和2023年开始，医疗保险B部分药物，以及（iii）医疗保险D部分重新设计，取代了目前的覆盖缺口条款，并从2025年开始为医疗保险受益人设立了2，000美元的自付限额费用上限，制造商负责10%的费用，达到该上限后的20%。预计监管当局将通过即将采取的行动来执行《爱尔兰共和国共和

2023年8月，拜登政府公布了首批受医疗保险药品价格谈判计划约束的十种药品。此外，预计将于2024年3月签署一项新的医疗保险制造商折扣计划协议，该协议将从2025年开始改变我们对医疗保险中所有药品的折扣义务，少数例外。医疗保险药品价格谈判计划目前受到法律挑战，因此，该计划的结果仍然不确定。由于退休协议对我们的业务及制药行业的全面影响仍然不确定，我们将继续评估退休协议对我们的业务、营运及财务状况及业绩的影响。

在国家一级，立法机关越来越多地通过立法和实施条例，以控制药品和生物制品的定价，包括价格或病人报销限制、折扣、对某些产品准入和销售成本披露的限制和透明度措施，在某些情况下，还旨在鼓励从其他国家进口和大宗采购。我们预计，各州将继续寻求削减成本，这可能集中在管理式护理按人头支付，补充回扣和/或处方管理。

我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人第三方支付者支付的类似减少。

外国、联邦和州各级已经并可能继续提出旨在扩大医疗保健可获得性并控制或降低医疗保健成本的立法和监管建议。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得监管批准的候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。

员工

我们目前有30名全职员工，其中9名从事研发活动，16名从事销售及市场推广业务，5名从事一般企业及策略工作。我们定期根据需要使用外部顾问，包括医疗顾问。

公司和其他信息

我们于2017年4月根据特拉华州法律注册成立。我们的主要行政办公室位于21925 W。菲尔德公园路，套房235，鹿公园，伊利诺伊州，60010，我们的电话号码是（847）787—7361。我们的公司网站地址是www.example.com，我们定期在该网站上发布新闻稿的副本，以及我们向SEC提交的报告的链接，这些报告在以电子方式提交或提供给SEC后，在合理可行的范围内免费提供。感兴趣的人可以在我们的网站上订阅电子邮件提醒，当我们发布新闻稿、向SEC提交报告或向我们的网站发布某些其他信息时，这些提醒会自动发送。我们网站上包含或可通过我们网站访问的信息不属于本年度10—K表格报告或我们向SEC提交的其他文件的一部分。

我们拥有两个美国联邦商标申请和未注册商标，包括我们的公司名称。本年报所指的所有其他商标或商号均为其各自拥有人的财产。仅为方便起见，本年报中提及的商标及商品名称不含符号®及™，但该等提及不应解释为任何表示其各自拥有人不会在适用法律下最大程度上主张其权利。

风险因素摘要

您应仔细考虑本年报第14页开始的10—K表格年报标题为“风险因素”一节中列出的风险，包括但不限于以下各项：

第1A项。风险因素

我们在一个动态和快速变化的环境中运营，其中涉及许多风险和不确定性。某些因素可能会对我们的业务、财务状况和经营结果产生实质性的不利影响，您应该仔细考虑。因此，在评估我们的业务时，我们鼓励您在本Form 10-K年度报告和我们提交给美国证券交易委员会的其他公开文件中包含的其他信息之外，考虑以下对风险因素的整体讨论。我们目前没有预料到或我们目前认为无关紧要的其他事件也可能影响我们的经营结果和财务状况。

与我们的业务相关的风险

我们可能需要扩大组织的规模，在管理这种增长时，.

随着我们的发展和商业化计划和战略的发展，我们可能需要扩大我们的员工和顾问/承包商基础的规模。未来的增长将给管理层成员带来重大的额外责任，包括需要确定、征聘、维持、激励和整合更多的雇员。此外，我们的管理层可能不得不将不成比例的注意力从我们的日常活动上转移，并投入大量时间管理这些增长活动。我们未来的财务表现、我们将候选产品和任何其他候选产品商业化的能力，以及我们有效竞争的能力，部分取决于我们有效管理未来增长的能力。

我们专注于罕见疾病，这可能会带来额外的风险和挑战，包括我们产品和候选产品的目标患者人群可能很小。

由于我们专注于开发治疗罕见疾病的药物，我们可能会为候选产品寻求孤儿药、突破性疗法或快速通道指定。监管当局在决定是否批准此类指定方面往往拥有广泛的酌处权。我们不能保证我们的候选产品将获得FDA的孤儿药状态或其他监管机构的等同名称。即使我们目前和潜在的未来候选产品被指定为孤儿药，由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得任何特定孤儿适应症上市批准的公司。此外，即使我们为现有或未来的候选产品获得了孤儿药的排他性，这种排他性可能无法有效地保护产品免受竞争。

我们也不能保证我们将获得突破性治疗、快速通道或同等的指定，这些指定提供了某些潜在的好处，例如更频繁地与适用的监管机构开会讨论开发计划，就高效的药物开发计划提供密集的指导，以及潜在的滚动审查或优先审查的资格。即使我们成功地为我们的候选产品获得了任何此类指定，此类指定也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准，也不会增加我们的产品候选获得上市批准的可能性。我们可能无法获得或维护我们的候选产品的这些称号，而我们的竞争对手可能会为他们的候选产品获得这些称号，这可能会影响我们开发和商业化我们的产品和候选产品的能力，或者与这些竞争对手竞争，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。

鉴于患有我们针对的疾病的患者数量较少，我们继续成功识别患有这些罕见疾病的患者，对于我们的增长和盈利能力至关重要。我们对患有这些疾病的人数，以及有可能从我们的产品和候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集的预测，都基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者人数可能比预期的要少。此外，我们每种产品和候选产品的潜在可寻址患者人群可能有限，或可能无法接受我们的产品和候选产品的治疗，并且新患者可能越来越难以识别或接触。此外，即使我们的产品和候选产品获得了可观的市场份额，由于潜在目标人群很少，我们可能难以保持盈利或产生足够的收入增长来维持我们的业务。

如果产品责任诉讼针对我们，我们可能承担重大责任，并可能要求限制我们候选产品的商业化.

我们面临着潜在的产品责任风险，因为我们的批准产品的商业化和我们的新候选产品的临床测试，如果我们将我们的现有候选产品或任何其他未来产品商业化，将面临更大的风险。例如，如果我们的批准产品或我们开发的任何产品（包括我们的任何候选产品）或我们在产品中使用的任何材料据称造成伤害或在产品测试、制造、营销或销售过程中被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任和违反保证的指控。在美国，也可以根据州消费者保护法提出索赔要求。如果我们不能成功地为自己的产品责任索赔辩护，我们可能会承担重大责任或被要求限制我们的候选产品的商业化。即使成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论案情或最终结果如何，责任索赔可能导致：

我们提供产品责任保险，我们认为足以满足我们目前的预期产品销售、临床测试和产品开发水平。我们无法以可接受的成本获得并保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们批准的产品或我们开发的其他产品的商业化。尽管我们将努力获得并维持我们认为足够的保险金额，但任何针对我们提出的索赔都可能导致法院判决或和解的金额不在我们的保险范围内，或超出我们的保险范围。我们的保险单也有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。

我们未来可能会收购企业或产品，或者结成战略联盟，但我们可能没有意识到这些收购的好处.

我们可能会收购更多的业务或产品，与第三方结成战略联盟或建立合资企业，我们认为这些将补充或扩大我们现有的业务。如果我们收购具有前景的市场或技术的业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现收购这些业务的好处。我们可能会在开发、制造和营销因战略联盟或收购而产生的任何新产品时遇到许多困难，这些新产品会推迟或阻止我们实现预期的好处或增强我们的业务。我们不能向您保证，在任何此类收购之后，我们将实现预期的协同效应，以证明交易是合理的。

我们严重依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效运营业务的能力。

IT系统严重中断或信息安全遭到破坏可能会对我们的业务造成不利影响。尽管采取了安全措施，但我们的内部计算机系统以及与我们签约的第三方的计算机系统很容易受到网络攻击、计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。我们依赖于由第三方开发、提供和/或维护的技术，这些技术可能会使我们容易受到“供应链”式的网络攻击。系统故障、事故或安全漏洞可能会导致我们的运营中断，并导致我们的产品开发、临床活动和业务运营的实质性中断，此外还可能需要花费大量资源进行补救。尤其是网络安全攻击正在演变，包括但不限于恶意软件、试图未经授权访问数据和其他电子安全漏洞，这些漏洞可能导致系统中断、挪用我们的机密或其他受保护的信息以及损坏数据。产品开发或临床试验数据的丢失、被盗或破坏可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的开发计划和候选产品的开发可能会被推迟。任何技术服务中断或对我们系统的破坏都可能对我们的业务运营产生不利影响和/或导致个人数据、机密信息或知识产权的损失。此类事件需要向政府当局和/或监管机构披露，任何事件都可能导致我们的财务、法律、商业和声誉损害。我们维持网络责任保险；然而，该保险可能不足以覆盖因我们的系统中断或被破坏而可能导致的财务、法律、商业或声誉损失。

基于人工智能的软件正越来越多地被用于生物制药和医疗保健行业。与许多发展中的技术一样，基于人工智能的软件也带来了风险和挑战。例如，算法可能有缺陷，数据集可能不足、质量较差或包含有偏见的信息；数据科学家、工程师和最终用户的不适当或有争议的数据做法可能会损害结果。如果基于人工智能的应用程序帮助产生的分析有缺陷或不准确，我们可能会受到竞争损害、潜在的法律责任以及品牌或声誉损害。此外，使用基于人工智能的软件可能会导致机密信息的泄露，这可能会影响我们实现知识产权利益的能力。

销售任何候选产品的假冒产品，以及未经授权销售任何候选产品，都可能对我们的收入、业务和运营结果产生不利影响，并损害我们的品牌和声誉。.

我们目前已获批准的产品或我们的新候选产品可能会受到来自假冒药品的竞争，假冒药品是以相同或非常相似的品牌名称销售的药品和/或外观与正品相似，但在没有适当许可证或批准的情况下销售的药品。这些产品转移了正品的销售，往往成本较低，质量往往较低（例如，含有不同的成分或配方），并有可能损害正品质量和有效性的声誉。为我们的候选产品获得监管部门的批准是一个复杂而漫长的过程。如果在等待监管部门批准的期间，开始非法销售假冒产品，消费者可能会购买此类假冒产品，这可能会对我们的收入、业务和经营业绩造成不利影响。此外，如果非法销售假冒产品对消费者造成不良副作用，我们可能会与此类事件导致的任何负面宣传有关。尽管全球各地的药品监管、控制和执法系统在监管假冒药品方面越来越活跃，但我们可能无法阻止第三方制造、销售或声称销售与我们现有产品或新候选产品竞争的假冒产品。这种销售也可能在我们不知情的情况下发生。假冒产品或未经授权销售的存在及任何生产或销售增加可能对我们的收入、品牌声誉、业务及经营业绩造成负面影响。

与产品开发、监管审批、制造和商业化相关的风险

我们完全依赖于当前已获批准的产品和我们的新产品候选产品的成功。如果我们不能从我们批准的产品和新的候选产品中创造收入，我们创造股东价值的能力将受到限制。.

我们可能不会成功地获得FDA或类似的外国监管机构的接受来开始我们的临床试验。如果我们没有获得这样的认可，我们预计开始任何候选产品的临床计划的时间将被延长，这种延长将增加我们的费用，并增加我们对额外资本的需求。此外，不能保证我们的临床试验将会成功，也不能保证我们将继续临床开发，以支持FDA或类似的外国监管机构对任何适应症的额外产品批准。我们注意到，大多数候选产品从未达到临床开发阶段，即使是那些确实开始临床开发的产品，成功完成临床开发并获得监管部门批准的机会也很小。因此，我们的业务在很大程度上完全取决于我们候选产品的成功开发、监管批准和商业化，而这可能永远不会发生。

我们面临来自其他生物技术和制药公司的竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。.

生物技术和制药行业竞争激烈，并受到快速和重大技术变革的影响。我们在许多司法管辖区都有现有的竞争对手和潜在的新竞争对手，其中许多司法管辖区已经或将拥有比我们更大的知名度、商业基础设施和财务、技术和人才资源。老牌竞争对手可能会投入巨资快速发现和开发新的化合物，这些化合物可能会使我们的任何候选产品过时或不经济。此外，生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上，潜在地减少或消除我们的商业机会。此外，这些潜在的竞争对手可能会在我们之前进入市场，他们的产品可能会设计成绕过我们未决的专利申请和我们可能获得的任何专利。它们还可能挑战、缩小或使任何已授予的专利或我们的专利申请无效，而这些专利和专利申请可能无法为我们的候选产品提供足够的保护。任何与批准产品竞争的新产品可能需要在功效、成本、便利性、耐受性和安全性方面表现出令人信服的优势，才能在商业上取得成功。其他竞争因素，包括仿制药的竞争，可能会迫使我们降低价格，或者可能导致销量下降。此外，其他公司开发的新产品可能会成为我们候选产品的竞争对手。如果我们不能有效地与当前和未来的竞争对手竞争，我们的业务就不会增长，我们的财务状况和运营将受到影响。

我们面临着激烈的竞争，这可能导致其他人比我们的候选产品更早或更成功地发现、开发和商业化产品。.

新药的开发和商业化竞争激烈。在我们目前的候选产品方面，我们面临着(来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的)竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临竞争。我们直接与专注于505(B)(2)和仿制药的公司竞争，以及将资源致力于这些适应症的新型疗法的公司。这些竞争对手中的许多人都试图为我们的目标适应症开发产品。我们面临的风险是，我们的竞争对手将使用我们打算追求的相同的505(B)(2)途径开发出与之竞争的产品。我们的商业模式是专注于我们认为监管审批时间更短、成本更低的候选产品。我们的竞争对手也可以利用这些特性来开发和获得竞争产品的营销批准。此外，在FDA批准我们没有专利保护的候选产品后，我们的竞争对手可能会寻求根据505(J)途径开发竞争产品，505(J)途径是用于监管批准非专利候选产品的简化途径。因此，我们可能会发现，我们没有专利保护的候选产品的市场机会相对较小，这是因为进入门槛较低，在我们的产品获得批准后相对较短的时间内可能会出现仿制药竞争。随着这些领域新药和疗法的激增，随着新技术的出现，我们预计将面临越来越激烈的竞争。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有产品和未来可能推出的新产品展开竞争。

我们已经批准了所有的适应症的产品。这些获批产品中有许多是成熟的治疗方法，并被医生、患者和第三方支付者广泛接受。这可能使我们难以实现以候选产品替代现有产品的业务策略。此外，如果我们能够提供优于我们竞争对手提供的现有产品的优势，这些竞争对手可能会以模仿我们候选产品所提供的优势的方式重新配制其药物。如下文所述，我们的许多候选产品不符合FDCA下的专利保护或市场和数据独占条款。因此，我们的商业运营面临重大的直接竞争，我们的竞争对手可能会开发与我们类似的产品，可能比我们正在开发的产品更安全、更有效、更方便或成本更低，或会使我们的候选产品过时或失去竞争力。我们未能成功竞争可能对我们的业务、经营业绩及股价造成负面影响。

我们的竞争对手获得FDA或其他监管机构的类似产品批准的速度可能比我们获得批准的速度更快，我们的竞争对手这样做的风险可能导致我们开发候选药物而不披露候选药物的某些信息.

FDCA为NDA、505（b）（2）NDA或现有NDA或505（b）（2）NDA的补充提供了三年的市场独家经营权，如果FDA认为由申请人进行或申办的新临床研究（生物利用度研究除外）对申请的批准至关重要（例如，现有药物的新适应症、剂量、规格或剂型）。我们的许多竞争对手拥有比我们更多的资金、制造、营销、药物开发、技术和人力资源。因此，我们的许多竞争对手有能力比我们更快地将候选产品推向市场，并且根据候选产品的性质，如果他们的产品符合FDCA的市场和数据独占条款，他们可能会大幅推迟我们的候选产品进入市场。为了保持任何竞争优势，我们有时会决定寻求一种候选产品，我们不会披露API、剂量或参比药物，直到我们相信公开披露这些信息不会对任何竞争优势造成重大影响，在某些情况下，这可能会迟至我们收到FDA的上市批准。我们的业务目前取决于我们以保留我们感知的竞争优势的方式将我们的候选产品推向市场的能力，而该竞争优势的任何损失都可能对我们的业务、经营业绩和股价产生负面影响。

如果我们无法为候选产品获得任何所需的监管批准，我们将无法将候选产品商业化，我们产生收入的能力将受到限制.

我们可能需要成功完成候选产品的临床试验，然后才能申请上市批准。即使我们完成了任何此类临床试验，也不能保证上市批准。任何该等临床试验均可能不成功，这将对我们的业务造成重大损害。即使此类初步临床试验成功，我们可能需要进行额外的临床试验，以确定我们候选产品的安全性和有效性，然后才能向FDA或类似的外国监管机构提交NDA或外国等同产品以获得我们候选产品的上市批准。

我们的成功取决于获得监管部门的批准，而该等监管部门的批准并不确定，并面临多项风险，包括以下各项：

由于上述原因或任何其他原因，我们的候选产品未能获得监管部门的批准，将阻止我们的候选产品商业化，我们产生足够收入的能力将受到重大损害。我们不能保证监管机构会同意我们对我们打算在未来进行的临床试验结果的评估，也不能保证这些试验会取得成功。FDA和其他监管机构在批准过程中有很大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，或可能决定我们的数据不足以获得批准，并需要进行额外的临床试验或临床前或其他研究。此外，对临床前和临床试验数据的不同解读可能会延迟、限制或阻止监管部门对我们候选产品的批准。

获得监管批准的过程成本高昂，如果获得批准，通常需要多年时间，并且可能会根据（其中包括）所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性、寻求监管批准的司法管辖区以及监管机构的重大酌情权而有很大差异。开发期间监管批准政策的变更、其他法规或法规的变更或颁布、或对提交产品申请的监管审查变更，可能会导致申请的批准或拒绝延迟。在一个司法管辖区获得监管批准并不一定意味着候选产品将在我们可能寻求批准的所有司法管辖区获得监管批准，但未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们在其他司法管辖区寻求批准的能力产生负面影响。未能就我们的候选产品获得监管部门的市场批准将阻碍我们将候选产品商业化，而我们产生足够收入的能力将受到重大损害。

如果FDA没有得出结论认为我们的候选产品满足505（b）（2）监管批准途径的要求，或者如果第505（b）（2）条规定的任何候选产品的批准要求不符合我们的预期，我们的候选产品的批准途径可能需要更长的时间，成本明显高于预期，遇到的并发症和风险明显高于预期，而且在任何情况下都可能不会成功.

我们打算通过505（b）（2）监管途径为我们的大多数候选产品寻求FDA批准。1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法案》（英语：Drug Price Competition and Patent Terms Restoration Act of 1984），也被称为哈奇—韦克斯曼法案（Hatch—Waxman Act），在FDCA中增加了第505（b）（2）条。第505（b）（2）条允许提交保密协议，其中至少有部分需要批准的信息来自于并非由申请人或为申请人进行的研究。如果FDA不允许我们按照预期的方式为我们的候选产品寻求505（b）（2）监管途径，我们可能需要进行额外的临床试验，提供额外的数据和信息，并满足额外的监管批准标准。如果出现这种情况，我们候选产品获得FDA批准所需的时间和财政资源可能会大幅增加。此外，未能遵循505（b）（2）监管途径可能导致新的竞争产品比我们的候选产品更快地进入市场，这可能对我们的竞争地位和前景造成重大不利影响。即使我们被允许为候选产品寻求505（b）（2）监管途径，我们也不能向您保证，我们将获得该候选产品的商业化所需或及时的批准。例如，我们正在开发一种获得专利的注射用戊烯茶碱治疗候选药物，我们相信它将满足505（b）（2）调控途径的要求。然而，根据2018年3月与FDA举行的IND前会议，讨论了该产品的临床和监管途径，我们决定无限期暂停该候选产品的所有进一步开发活动，原因是FDA要求的临床试验成本非常高。

尽管FDA根据第505（b）（2）条批准了许多产品，但在过去几年中，一些制药公司和其他公司反对FDA对第505（b）（2）条的解释，以允许依赖FDA先前的安全性和有效性研究结果。如果FDA改变其对第505（b）（2）条的解释，或者FDA的解释在法庭上被成功质疑，这可能会延迟甚至阻止FDA批准我们提交的任何第505（b）（2）条的申请。此外，我们希望我们的竞争对手将向FDA提交公民请愿书，试图说服FDA，我们的候选产品或支持其批准的临床研究存在缺陷。我们竞争对手的此类行动可能会延迟甚至阻止FDA批准我们根据第505（b）（2）条提交的任何保密协议。

此外，FDA最近通过了对三年排他性条款的解释，即505（b）（2）申请可以通过排他性被阻止，即使不依赖于先前批准的具有排他性的药物（或关于该药物的任何安全性或有效性信息）。根据FDA的新解释，即使我们的505（b）（2）申请没有将先前批准的药品确定为上市药物或依赖其任何安全性或有效性数据，也可能会因授予与我们的产品共享某些创新功能的药品而被阻止批准。如果我们的候选产品未能获得监管部门的批准，将严重限制我们产生足够收入的能力，如果我们认为理想的所有适应症和标签声明未能获得此类批准，则可能会减少我们的潜在收入。

根据第505（b）（2）条提交的保密协议会使我们面临专利侵权诉讼的风险，该诉讼将延迟或阻止对我们候选产品的审查或批准.

505（b）（2）申请将使我们能够参考已发表的文献或FDA先前对品牌参考药物的安全性和有效性的研究结果。对于根据FDCA第505（b）（2）条提交的NDA，专利证书和Hatch—Waxman法案的相关条款适用。根据哈奇—韦克斯曼法案，在通过此类保密协议寻求药物批准时，申请人必须向FDA列出每一项专利，其权利要求涵盖申请人的产品。在药物获得批准后，该药物申请中列出的每一项专利随后在FDA的批准药品与治疗等效性评估中公布，通常称为橘书。而橘子书中列出的药物又可以被潜在的仿制药竞争对手引用，以支持ANDA的批准。ANDA规定销售与上市药物具有相同活性成分、相同规格和剂型且已证明与上市药物具有生物等效性的药品。除生物等效性试验要求外，ANDA申请人无需进行或提交临床前或临床试验结果，以证明其制剂的安全性或有效性。以这种方式批准的药物通常被称为上市药物的“仿制药等同物”，通常可以由药剂师根据为原始上市药物编写的处方进行替代。

ANDA申请人必须向FDA证明FDA的橘书中列出的已批准产品的任何专利。具体而言，申请人必须证明：（i）所需专利信息尚未提交；（ii）所列专利已经过期；（iii）所列专利尚未过期，但将在特定日期到期，并在专利到期后寻求批准；或（iv）所列专利无效或不会被新产品侵犯。ANDA申请人还可以选择提交第viii节声明，证明其拟议的ANDA标签不包含（或刻出）关于专利使用方法的任何语言，而不是证明列出的使用方法专利。如果申请人不对所列专利提出异议，则ANDA申请将不会获得批准，直到所有所列专利声称引用的产品都已过期。

证明新产品不会侵犯已获批准产品的上市专利，或该等专利无效或不可强制执行，称为第IV段证明。如果ANDA申请人已向FDA提供了第IV段认证，则一旦ANDA被FDA接受备案，申请人还必须向NDA和专利持有人发送第IV段认证的通知。专利法和专利权人可以根据第四段证明的通知提起专利侵权诉讼。根据哈奇—韦克斯曼法案，505（b）（2）申请所引用的专利的持有人在收到第IV段证明的通知后，可以提起专利侵权诉讼。在专利所有人收到通知后45天内，对505（b）（2）申请人的申请人提起专利侵权诉讼，将触发FDA批准505（b）（2）NDA的能力一次性、自动、30个月的暂停，除非专利诉讼的解决有利于第IV段申请人或专利在此之前到期。因此，我们可能会在开发一个或多个候选产品时投入大量时间和费用，但在该等候选产品可能被商业化（如果有的话）之前，我们可能会受到重大延误和专利诉讼。

此外，505（b）（2）申请将在任何非专利独占权（例如获得橙色手册中所列新化学实体批准的独占权）到期之前才获得批准。FDA还可能要求我们进行一项或多项额外的临床研究或测量，以支持品牌参考药物的变更，这可能会耗费时间，并可能大大推迟我们对此类候选产品的监管批准。FDA还可能拒绝我们未来提交的505（b）（2）申请，并要求我们根据FDCA第505（b）（1）条提交此类申请，这将要求我们提供大量数据，以确定药物在拟议用途中的安全性和有效性，这可能导致延误，而且成本更高和耗时。除其他外，这些因素可能会限制我们成功将候选产品商业化的能力。

生产品牌参考药物的公司通常会对ANDA或505（b）（2）申请人提起诉讼，这些申请人寻求监管部门批准生产和销售其品牌产品的仿制药和重新配制形式。这些公司经常声称专利侵权或其他侵犯知识产权的行为，作为对ANDA或505（b）（2）申请人提起诉讼的依据。同样，专利持有人可以对目前正在营销和销售其批准的仿制药或重新配方产品的公司提起专利侵权诉讼。强制执行或捍卫知识产权的诉讼通常很复杂，往往涉及巨额费用，并可能延迟或阻止我们候选产品的推出或销售。如果专利在特定司法管辖区被认定为有效并且被我们的候选产品侵权，除非我们能够从专利持有人那里获得许可，否则我们将被要求停止在该司法管辖区销售，并且可能需要放弃或销毁在该司法管辖区的现有库存。在某些情况下，我们也可能使用我们的商业判断，并决定营销和销售我们已批准的产品，尽管专利侵权指控尚未最终得到法院的解决，这被称为“风险上市”。这样做所涉及的风险可能是巨大的，因为专利所有人因侵权而获得的补救措施除其他外可能包括以专利所有人损失的利润而不一定以侵权人赚取的利润来衡量的损害赔偿。在故意侵权的情况下，其定义是主观的，这种损害赔偿可以增加到三倍。此外，由于生物等效产品和在较小程度上505（b）（2）产品通常涉及折扣定价，专利品牌产品通常实现比生物等效产品和在较小程度上505（b）（2）产品高得多的利润率，导致与侵权者赚取的任何利润相比不成比例的损害。专利诉讼中的不利决定可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响，并可能导致我们普通股的市值下跌。

即使我们的其他候选产品获得了监管部门的批准，我们也可能无法成功地将这些产品商业化，而且我们从这些销售中获得的收入(如果有的话)可能是有限的.

如果被批准上市，我们候选产品的商业成功将取决于每种产品是否被医学界接受，包括医生、患者和医疗保健支付者。我们的任何候选产品的市场接受度将取决于许多因素，包括：

如果我们的任何候选产品获得批准，但没有达到医生、医疗保健支付者和患者足够接受的水平，我们可能无法产生足够的收入，我们可能无法实现或维持盈利。我们教育医疗界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。

此外，即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，任何审批的时间或范围也可能会禁止或降低我们成功将我们的候选产品商业化的能力。例如，如果审批过程太长，我们可能会错过预期的市场机会，并使其他公司有能力开发竞争产品或建立市场主导地位。我们最终获得的任何监管批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使我们的候选产品在商业上不可行。例如，监管机构可能会批准我们的任何候选产品的适应症少于或超过我们要求的范围，可能不会批准我们打算对任何候选产品收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现而批准，或者可能批准我们的任何候选产品的标签不包括该适应症成功商业化所必需或需要的标签声明。此外，FDA或类似的外国监管机构可能会对批准施加条件，或者要求风险管理计划或REMS，以确保药物的安全使用。如果FDA得出结论认为需要REMS，如果需要，FDA将不会在没有批准的REMS的情况下批准NDA。REMS可以包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。FDA还可能要求在出现新的安全信息时，对批准的产品进行REMS。批准或营销方面的任何这些限制都可能限制我们候选产品的商业推广、分销、处方或分发。此外，如果产品不符合监管标准或在产品最初上市后出现问题，产品审批可能会被撤回。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业成功造成实质性损害。

我们受到持续义务和持续监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用。此外，我们的候选产品可能会受到标签和其他限制并退出市场，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的候选产品遇到了意想不到的问题，我们可能会受到惩罚.

FDA或国外同类机构仍可能对我们的产品的指定用途或批准条件施加重大限制，或对可能昂贵且耗时的批准后研究(包括第四阶段临床试验)和上市后监测以监测安全性和有效性提出持续要求。我们的候选产品还将受到有关制造、标签、包装、储存、分销、安全监控、广告、促销、记录和不良事件报告以及其他上市后信息的持续监管要求的约束。这些要求包括向FDA注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验继续遵守现行的GCP规定。此外，药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合与质量控制、质量保证和相应记录和文件保存有关的GMP要求。

FDA有权要求将REMS作为NDA的一部分或在批准后进行，这可能会对批准的药物的分发或使用施加进一步的要求或限制，例如将处方限制在某些经过专门培训的医生或医疗中心，将治疗限制在满足某些安全使用标准的患者，或要求患者测试、监测和/或登记注册。

对于我们或任何未来合作伙伴的销售和营销活动，广告和促销材料必须符合FDA的规定，以及美国其他适用的联邦、州和当地法律以及其他国家/地区的类似法律要求。在美国，向医生分发产品样品必须符合美国处方药营销法的要求。申请持有人必须获得FDA的批准才能更改产品和制造，具体取决于更改的性质。我们还可能通过我们的客户和合作伙伴直接或间接地受到各种欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于美国反回扣法规、美国虚假申报法和类似的州法律，这些法律除其他外，会影响我们拟议的销售、营销和科学/教育资助计划。如果我们参加了美国医疗补助药品退税计划、美国退伍军人事务部的联邦供应时间表或其他政府药品计划，我们将受到有关报告和付款义务的复杂法律法规的约束。所有这些活动还可能受到美国联邦和州消费者保护以及不正当竞争法律的约束。在其他国家的许多这样的领域也存在类似的要求。

此外，如果我们的任何候选产品被批准用于特定的适应症，我们的产品标签、广告和促销将受到监管要求和持续的监管审查的约束。FDA严格监管有关处方药的促销声明。特别是，产品不得用于未经FDA批准的用途，如该产品批准的标签所反映的那样。然而，公司可能会分享与FDA批准的产品标签一致的真实且不具误导性的信息。如果我们的候选产品获得了市场批准，医生仍然可以合法地以与批准的标签不一致的方式向他们的患者开出我们的产品。如果我们被发现推广了这种标签外的使用，我们可能会受到重大责任和政府罚款。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律和法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会受到重大制裁。联邦政府已对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订永久禁令的同意法令，根据这些法令，特定的促销行为将被改变或限制。

如果我们或我们的监管机构发现产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件、生产该产品的设施存在问题，或者我们或我们的制造商未能遵守适用的监管要求，我们可能会受到以下行政或司法制裁：

上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力。不利的监管行动，无论是批准前还是批准后，也可能导致产品责任索赔，并增加我们的产品责任敞口。

获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们未能遵守国际市场的监管要求和/或获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥我们候选产品的市场潜力的能力将受到损害。

显著的附加标签或警告要求或对我们产品可用性的限制可能会抑制受影响产品的销售。

不同司法管辖区可能寻求对我们产品的可用性采取重大额外的产品标签或警告要求或限制，这些要求或限制与我们产品的内容或预期的不良健康后果有关。联邦法律可能会先发制人，阻止州或地方强加额外标签或警告要求的部分或全部尝试。如果根据当前或未来的环境或健康法律或法规，这些类型的要求适用于我们的产品，它们可能会抑制我们产品的销售。此外，如果我们未能在合规截止日期前满足任何此类新要求，我们的产品可能会被视为品牌错误或标签错误，并可能受到执法行动的影响，或者我们可能面临指控误导性标签或产品推广的私人诉讼。

当前和未来的立法可能会增加我们获得候选产品上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。.

在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或规范审批后的活动，并影响我们销售候选产品的盈利能力。已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不知道是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们的候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的影响。有关立法和法规改革的更多信息，请参见项目1.商业--医疗改革部分。

在美国，《医疗保险现代化法案》（“MMA”）改变了医疗保险覆盖和支付药品的方式。该立法扩大了老年人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了基于药品平均销售价格的新报销方法。此外，这项立法授权医疗保险D部分处方药计划使用处方药，他们可以限制任何治疗类别将涵盖的药物数量。由于这项立法和扩大联邦对药品的覆盖范围，我们预计将有额外的压力来控制和降低成本。这些降低成本的举措和本法规的其他条款可能会降低我们为候选产品获得的覆盖范围和价格，并可能严重损害我们的业务。虽然MMA仅适用于医疗保险受益人的药品福利，但私人支付者通常遵循医疗保险覆盖政策和支付限制来设定自己的报销率，并且MMA导致的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

2010年3月，《患者保护和负担得起的医疗法案》（由《医疗保健和教育和解法案》修订，统称为《医疗保健改革法》）颁布，这大大改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。《医疗改革法》，除其他外，对制造商施加了与药品样品和与医生和教学医院的财务关系有关的报告要求，提高了制造商根据医疗补助药品回扣计划欠下的最低医疗补助回扣，并将回扣计划扩大到注册在医疗补助管理护理组织的个人，对某些品牌处方药的制造商制定了年费，并建立了医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划。

《医改法》的部分条款尚未实施，《医改法》的某些方面也受到司法和国会的质疑，以及特朗普政府近期试图废除或取代《医改法》的某些方面。自2017年1月以来，前总统特朗普签署了两项行政命令和其他指令，旨在推迟、规避或放松医疗改革法规定的某些要求。与此同时，国会考虑了废除或废除和取代全部或部分《医疗改革法》的立法。虽然国会尚未通过全面的废除立法，但两项影响《保健改革法》规定的某些税收实施的法案已签署成为法律。《税法》包括一项条款，自2019年1月1日起废除了《医疗改革法》对某些未能在全年或部分时间内保持合格医疗保险的个人实施的基于税收的分担责任支付，这通常被称为“个人授权”。2018年1月22日，前总统特朗普签署了一项关于2018财年拨款的持续决议，该决议推迟了某些医疗改革法规定的费用的实施，包括对某些高成本雇主赞助的保险计划征收的所谓"凯迪拉克"税，根据市场份额对某些医疗保险提供商征收的年费，以及非免税医疗器械的医疗器械消费税。2018年两党预算法案，除其他事项外，修订了医疗改革法，从2019年1月1日生效，将参与医疗保险D部分的制药商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小了大多数医疗保险药物计划的覆盖差距，通常被称为“甜甜圈”。2018年12月14日，德克萨斯州联邦地方法院法官裁定《医疗改革法》整体违宪，因为国会废除了“个人授权”作为税法的一部分。2021年6月，美国最高法院推翻了2018年德克萨斯州联邦地方法院的判决。目前尚不清楚后续上诉，以及其他废除和取代医疗改革的努力将如何影响我们的业务。我们无法预测现行法律及法规的变动对我们业务的影响。然而，任何降低我们可能获得监管部门批准的产品报销的变更，或给我们带来行政和财务负担的变更，都可能对我们的业务造成不利影响。

此外，自《医疗改革法》颁布以来，美国还提出并通过了其他立法改革。这些变化包括，除其他外，每个财政年度向提供者支付的医疗保险费用总额减少高达2%。我们预计未来将采取额外的州和联邦医疗改革措施，这可能会改变或完全取代现有的医疗融资结构。任何这些改革措施都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能导致对我们可能开发的任何此类候选产品的需求减少，或对我们的业务造成额外的定价压力。

此外，鉴于处方药和生物制品的成本不断上升，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提出并通过了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的产品报销方法。例如，特朗普政府发布了一份降低药品价格和降低药品自付成本的《蓝图》，其中包含了增加药品制造商竞争、增加某些联邦医疗保健计划的谈判力、激励制造商降低产品标价以及降低消费者支付的药品自付成本的额外建议。2019年1月31日，美国卫生与公众服务部监察长办公室提议修改联邦反回扣法令折扣安全港，以降低消费者的药品成本，如果最终敲定，将影响制造商向Medicare Part D计划、Medicaid管理型护理组织和与这些组织合作的药房福利经理支付的折扣。虽然其中一些措施和其他拟议的措施可能需要额外授权才能生效，但国会和政府官员都表示，他们将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。

FDA或类似监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。例如，2016年12月，21^ST《世纪治愈法》签署成为法律。21世纪^ST《世纪治疗法案》等旨在使药品和生物制品的监管现代化，并刺激创新，但该法案尚未完全实施，其最终实施情况也不明朗。此外，特朗普政府已经采取了几项行政行动，包括发布一些行政命令，这可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或者以其他方式大幅推迟，例如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来实施法规。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中参与监督和执行活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将对我们的业务产生不利影响。

如果我们以违反医疗欺诈和滥用法律的方式推销我们现有的经批准的产品或我们的任何新产品候选产品，或者如果我们违反政府价格报告法，我们可能会受到民事或刑事处罚。.

FDA执行法律和法规，要求药品的促销与批准的处方信息一致。虽然医生可能会开出经批准的产品作所谓的“非标签”用途，但制药公司以与其经批准的标签不一致的方式推广其产品是违法的，任何从事这类行为的公司均可负上重大责任。同样，欧盟和其他外国司法管辖区的行业法规禁止公司从事标签外促销活动，各国的监管机构对违反法规的行为进行民事处罚。虽然我们打算确保我们的宣传材料与我们的标签一致，但监管机构可能不同意我们的评估，并可能发出无标题的信件、警告信或提起其他民事或刑事执法程序。除了FDA对药品营销的限制外，近年来还适用了其他几种类型的州和联邦医疗保健欺诈和滥用法律，以限制制药行业的某些营销行为。这些法律包括美国反回扣法规、美国虚假索赔法案和类似的州法律。由于这些法律的范围很广，而它们的例外情况和避风港的范围很窄，我们的一些商业活动可能会受到其中一项或多项法律的挑战。

除其他外，美国反回扣法规禁止故意提供、支付、索取或接受报酬，以诱使或作为回报，购买、租赁、订购或安排购买、租赁或订购任何医疗保健项目或服务，医疗补助或其他联邦资助的医疗保健计划下可报销。该法规已广泛解释为适用于制药商与处方者、购买者、处方管理者和其他人之间的安排。虽然有几项法定例外和监管安全港保护某些共同活动免受起诉，但例外和安全港的定义很窄，涉及旨在诱导处方、购买或推荐的报酬的做法，如果不符合例外或安全港的条件，则可能会受到审查。未能满足特定适用的法定例外或监管安全港的所有要求，并不使行为本身根据联邦反回扣法规是非法的。相反，有关安排的合法性将根据对所有事实和情况的累积审查，逐案评估。在所有情况下，我们的做法可能并不符合所有的安全港保护标准，免受反回扣责任。此外，最近的保健改革立法加强了这些法律。例如，《医疗改革法》修改了美国《反回扣法》和其他刑事医疗欺诈法规的意图要求；个人或实体不再需要实际了解法规或违反法规的具体意图，就可以实施违法行为。此外，《医疗改革法》规定，政府可以主张，包括因违反《美国反回扣法》而产生的物品或服务在内的索赔构成《美国虚假索赔法》所指的虚假或欺诈性索赔。联邦虚假索赔法禁止任何人故意提出，或导致提出，虚假索赔支付联邦政府，或故意作出，或导致作出，虚假陈述，以获得虚假索赔支付。

在过去几年中，几家制药公司和其他医疗保健公司因各种被指控的促销和营销活动而被起诉，例如：被指控向开处方者提供免费旅行、免费商品、虚假咨询费和赠款以及其他金钱利益；向定价服务部门报告夸大的平均批发价格，然后联邦计划用来设定报销率；参与标签外促销，导致索赔提交给医疗保险或医疗补助用于非覆盖范围，标签外用途；并提交夸大的最佳价格信息给医疗补助回扣计划，以减少医疗补助回扣的责任。大多数州也有类似于美国反回扣法令和美国虚假索赔法案的法规或条例，这些法规适用于医疗补助和其他州计划下报销的项目和服务，或者在几个州，无论付款人是谁。根据这些联邦和州法律的制裁可能包括重大的行政、刑事和民事罚款，排除制造商的产品根据政府计划报销，罚款和监禁。由于这些联邦和州反回扣法律的广泛性，以及该领域可能会发生额外的法律或监管变化，我们未来的业务活动，包括我们的销售和营销实践和/或我们未来与医生和医疗界的关系可能会受到反回扣法律的挑战，这可能会对我们造成伤害。

我们完全依赖第三方来生产我们的获批产品和新候选产品，如果这些第三方未能获得FDA或类似的外国监管机构的生产批准，未能向我们提供足够数量的候选产品，或未能以可接受的质量水平或价格提供，我们的候选产品的商业化可能会停止、延迟或降低利润.

我们目前没有，也不计划获得，在我们的候选产品中生产API的能力或基础设施，用于临床试验或商业产品（如有）。此外，我们没有能力将任何候选产品封装为成品制剂进行商业分销。因此，如果我们的任何候选产品获得商业化批准，我们将有义务依赖合同制造商。虽然我们与合同制造商就临床和商业供应订立了若干协议，但不能保证我们将能够维持这些关系，或以有利的条件聘用额外合同制造商，以临床或商业供应我们的任何候选产品。

我们的合同制造商用于生产我们的候选产品的设施必须得到FDA或类似的外国监管机构的批准，检查将在我们向FDA或其他相关监管机构提交保密协议后进行。我们不会控制有效药物物质和成品的生产过程，并将完全依赖于我们的合同制造合作伙伴遵守GMP。这些GMP法规涵盖了与我们的候选产品有关的制造、测试、质量控制和记录保存的方方面面。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法确保或保持对其制造设施的监管批准。如果FDA或类似的外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。

我们的合同制造商将接受FDA和相应的州和外国机构的持续定期突击检查，以符合GMP和类似的监管要求。我们将无法控制我们的合同制造商遵守这些法规和标准的情况。我们的任何合约制造商未能遵守适用法规，可能导致我们受到制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、未能批准销售我们的任何候选产品、延迟、暂停或撤回批准、经营限制和刑事起诉，其中任何情况都可能对我们的业务造成重大不利影响。此外，我们将无法控制我们的合约制造商维持足够质量控制、质量保证和合格人员的能力。我们的合同制造商未能遵守或维持任何这些标准，可能会对我们开发、获得监管部门批准或营销任何候选产品的能力造成不利影响。

如果由于任何原因，这些第三方不能或不愿履行，我们可能无法终止与他们的协议，我们可能无法找到替代制造商或配方商或与他们达成有利协议，我们无法确定任何该等第三方将具有满足未来要求的生产能力。如果这些生产商或任何其他成品生产商在其原料药或成品的各自生产工艺中遇到任何重大困难，或应停止与我们的业务往来，我们的任何候选产品的供应可能会出现重大中断，或可能根本无法创建候选产品的供应。如果我们遇到制造问题，我们生产充足供应任何候选产品的能力可能会受到负面影响。我们无法协调第三方制造合作伙伴的努力，或第三方制造合作伙伴缺乏可用能力，可能会削弱我们以所需水平供应任何候选产品的能力。由于我们需要满足重要的监管要求，以符合新的散装或成品制造商的资格，如果我们面临这些或其他困难与我们目前的生产合作伙伴，如果我们决定将任何候选产品的生产转移到一个或多个替代制造商，与困难。

任何制造问题或失去合同制造商可能会扰乱我们的运营，并导致销售额下降。此外，我们依赖第三方提供生产潜在产品所需的原材料。对供应商的任何依赖都可能涉及若干风险，包括可能无法获得关键材料，以及对生产成本、交货时间表、可靠性和质量的控制减少。因供应商问题而对合约制造商造成的任何意外中断均可能会延迟我们任何已批准产品或正在开发的候选产品的出货，增加我们的销售成本并导致销售损失。

我们不能保证我们未来的制造和供应合作伙伴能够随着时间的推移降低我们任何候选产品的商业规模制造成本。如果我们任何候选产品的商业规模制造成本高于预期，这些成本可能会对我们的经营业绩造成重大影响。为了降低成本，我们可能需要开发和实施流程改进。然而，为此，我们将需要不时通知监管机构或向监管机构提交意见，而有关改进或须经该等监管机构批准。我们不能肯定我们会收到这些必要的批准，或者这些批准会及时获得。我们也不能保证我们将能够提高和优化我们的商业制造过程中的产量。如果我们不能提高和优化产出，我们可能无法随着时间的推移降低成本。

我们可能无法与我们希望与之合作的第三方订立协议，如果我们能够订立协议，我们可能无法以商业上合理的条款订立协议，这可能会导致我们的开发和商业化计划发生更改或延迟.

我们在寻求合适的第三方协助我们进行业务营运方面面临重大竞争。我们能否达成最终协议，除其他外，将视乎我们对第三方的资源和专业知识的评估、拟议协议的条款和条件，以及拟议各方对多项因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、获得FDA或美国以外类似监管机构批准的可能性、候选产品的潜在市场、候选产品的制造和交付给患者的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性、如果对这种拥有权提出挑战，而不考虑挑战的利弊以及一般的行业和市场条件，则可能存在这种挑战。潜在的第三方还可能考虑替代产品候选或技术，用于类似适应症，可能可供合作，以及此类合作是否会比与我们就候选产品的合作更具吸引力。我们可能建立的任何安排的条款也可能对我们不利。

与第三方达成的协议很复杂，而且谈判和记录耗时。此外，大型制药公司近期进行了大量业务合并，导致未来潜在第三方协助我们开展业务运营的数量减少。我们可能无法及时、以可接受的条件或根本无法达成协议。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或延迟其开发计划，延迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们的开支并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加开支，为自己的发展或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，而这些资本可能无法以可接受的条件提供，或根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或将其推向市场并产生产品收益。

此外，我们未来签订的任何协议可能不会成功。我们安排的成功将在很大程度上取决于我们的第三方合作者的努力和活动。合作者通常在决定他们将应用于这些合作的努力和资源方面有很大的自由裁量权。协议各方之间关于临床开发和商业化事宜的分歧可能导致开发过程或适用候选产品商业化的延迟，在某些情况下可能导致协议终止。如果双方都没有最终决策权，这些分歧就很难解决。与制药或生物技术公司和其他第三方的合作经常被另一方终止或允许终止。任何此类终止或到期将对我们的财务造成不利影响，并可能损害我们的商业声誉。

我们可能需要依赖第三方为我们未来的候选产品进行临床试验。如果这些第三方未能成功履行其合同职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管部门的批准或将我们的任何候选产品商业化，我们的业务将受到重大损害.

我们已与第三方CRO签订协议，以开展和管理我们的临床项目，包括与临床研究中心签订合同以进行我们的临床研究。我们计划在执行候选产品的临床研究时高度依赖这些各方，并将仅控制其活动的某些方面。尽管如此，我们将负责确保我们的每项研究均按照适用的方案、法律、监管和科学标准进行，我们对CRO和临床研究中心的依赖不会免除我们的监管责任。我们和CRO将被要求遵守GCP，即FDA和类似的外国监管机构对任何处于临床开发中的产品实施的法规和指南。FDA及其外国等同机构通过定期检查试验申办者、主要研究者和试验中心来执行这些GCP法规。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们无法向您保证，FDA或其他监管机构在检查后将确定我们的任何临床试验符合GCP。此外，我们的临床试验必须使用根据GMP法规生产的产品进行，并且需要大量的试验对象。我们或我们的CRO或临床研究中心未能遵守这些法规，可能要求我们重复临床试验，这将延迟监管批准程序，并可能使我们面临执法行动，最高可达民事和刑事处罚。

虽然我们打算与CRO协商设计候选产品的临床试验，但我们预计CRO将管理在合同临床中心进行的所有临床试验。因此，我们的药物开发计划的许多重要方面将超出我们的直接控制。此外，CRO和临床研究中心可能不履行与我们的安排或遵守监管要求的所有义务。如果CRO或临床研究中心未能以令人满意的方式进行临床试验，违反其对我们的义务或未能遵守监管要求，我们针对受试者适应症的任何候选产品的开发和商业化可能会被推迟，或者我们的开发计划会受到重大且不可逆转的损害。我们无法控制这些CRO和临床研究中心将用于我们的项目或我们的任何候选产品的资源数量和时间。如果我们无法依赖CRO收集的临床数据，我们可能需要重复、延长临床试验的持续时间或扩大临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化并需要显著增加的支出。

如果我们与这些第三方CRO或临床研究中心的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO或临床研究中心达成协议。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务，或在预期期限内完成，如果需要更换，或者由于未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因，其获得的临床数据的质量或准确性受到影响，则任何此类临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门的批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的财务业绩和任何候选产品的商业前景都会受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。

我们在正常业务过程中订立多项合约，部分或全部合约可能要求我们向合约另一方作出赔偿。如果我们必须根据这些赔偿条款履行，可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。.

在正常业务过程中，我们可能定期签订商业、服务、合作、许可、咨询和其他包含赔偿条款的协议。就我们的商业协议而言，供应商通常要求赔偿可能因产品的生产、使用或消费而引起的任何第三方产品责任索赔，以及声称第三方侵犯任何专利或其他知识产权的行为。倘吾等根据弥偿条文承担的责任超出适用保险范围，或倘吾等被拒绝投保，吾等的业务、财务状况及经营业绩可能受到不利影响。同样，如果我们依赖第三方向我们提供赔偿，而该方被拒绝投保，或赔偿责任超出适用的保险范围且没有其他资产可供赔偿，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。

终止或暂停或延迟开始或完成我们的任何候选产品的任何适应症的任何必要研究，可能导致我们的成本增加，延迟或限制我们的收入能力，并对我们的商业前景造成不利影响.

临床研究的开始和完成可能会因多种原因而延迟，包括与以下方面有关的延迟：

如果我们在测试或批准方面出现延误，或者如果我们需要进行比计划更多或更大的临床研究，我们的任何候选产品的产品开发成本都会增加。此外，监管要求和政策可能发生变化，我们可能需要修订研究方案以反映这些变化。修正案可能要求我们向FDA、类似的外国监管机构和IRB重新提交研究方案进行复审，这可能会影响研究的成本、时间或成功完成。如果我们在完成时遇到延迟，或者我们、FDA或其他监管机构、IRB或其他审查实体，或我们的任何临床研究中心暂停或终止我们对任何候选产品的任何临床研究，其商业前景可能会受到重大损害，我们产生足够产品收入的能力将被延迟。任何延迟完成我们的临床试验将增加我们的成本，减慢我们的开发和审批过程，并危及我们产生足够收入的能力。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多导致或导致临床研究终止或暂停，或延迟开始或完成临床研究的因素也可能最终导致我们候选产品的监管批准被拒绝。此外，如果一项或多项临床研究被推迟，我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，我们任何候选产品的商业可行性都可能会大幅降低。

临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能无法预测未来的试验结果.

候选药物的临床测试费用昂贵，可能需要多年才能完成，其结果本质上是不确定的。临床试验过程中的任何时候都可能发生失败。临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。我们无法向您保证FDA或类似的外国监管机构将像我们一样查看结果，或者我们任何候选产品的未来试验将取得积极的结果。在临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示预期的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和初步临床试验取得进展。生物制药行业的许多公司由于缺乏疗效或不良的安全性，在先进的临床试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的试验中取得了令人鼓舞的结果。我们候选产品的任何未来临床试验结果可能不会成功。

此外，许多因素可能导致我们的任何候选产品缺乏有利的安全性和有效性结果。例如，由于不同的临床试验机构特征（如当地护理标准、评价期和手术技术的差异）以及患者特征（包括人口因素和健康状况），此类试验可能导致变异性增加。

我们可能需要为新产品候选进行临床试验，我们可能会延迟商业化或未能在这些试验中取得成功。此外，任何临床试验的结果可能无法预测未来的试验结果。临床前试验和早期临床试验的阳性结果并不能保证以后的临床试验成功。许多制药公司在临床前测试和早期临床试验取得了可喜的结果后，在包括第三阶段在内的临床试验中遭遇了重大挫折。这些挫折包括在后来的临床试验中观察到的负面安全性和有效性，包括以前未报告的不良事件。

3期临床试验往往产生不理想的结果，即使以前的临床试验是成功的。此外，即使我们相信临床试验是成功的，FDA或外国监管机构的临床试验结果也可能不满意。FDA或适用的外国监管机构可以暂停我们的一项或全部临床试验，或要求我们进行额外的临床、非临床、生产、验证或药品质量研究，并在考虑或重新考虑我们可能提交的任何NDA或类似的外国监管申请之前提交这些数据。根据这些额外研究的范围，我们提交的任何申请的批准可能会被严重延迟，或者可能需要我们花费比我们现有的更多资源。FDA或适用的外国监管机构可能认为我们进行的其他研究不足以提供监管批准。

如果出现上述任何结果，我们可能无法获得候选产品的批准。

我们受与数据隐私相关的广泛法律和法规的约束，我们未能遵守这些法律和法规可能会损害我们的业务。

我们受联邦政府和我们开展业务所在州的数据隐私和安全法律法规的约束。HIPAA及其各自的实施条例，包括2013年1月25日发布的最终综合规则，规范我们对个人数据的处理，包括收集、访问、使用、分析、修改、存储、传输、安全漏洞通知、销毁和处置个人数据。我们目前和/或将来可能遵守这些法律和法规的外国和州法律版本。例如，在欧盟，个人健康数据的收集和使用受GDPR管辖。GDPR范围广泛，对个人数据相关个人的同意、向个人提供的信息、个人数据的安全性和保密性、数据泄露通知以及在处理个人数据时使用第三方处理器提出了多项要求。GDPR还对个人数据从欧盟转移到美国实施了严格的规则，提供了执法权力，并对违规行为处以巨额罚款。GDPR要求不仅适用于第三方交易，也适用于公司内部的信息传输，包括员工信息。

在美国，有许多隐私法可能适用于我们的活动，以及一系列州和联邦级别的执法机构，可以根据一般消费者保护法审查公司的隐私和数据安全问题。州和联邦两级也正在考虑或实施新的法律。例如，2018年加州消费者隐私法（2020年1月1日生效），经2020年加州隐私权和执行法案修订（2023年1月1日生效）（“CCPA”）要求处理加州居民信息的公司（“消费者”，定义见CCPA）具体披露其数据收集、使用和披露做法，为消费者提供个人数据隐私权，包括允许消费者限制其敏感个人信息的使用，对所涵盖的企业施加新的运营要求，施加数据保留限制，为数据泄露提供私人诉讼权，创建法定赔偿框架，并创建一个新的州机构，加利福尼亚隐私保护局，它被授予执行和执行《全面预防犯罪法》的权力。虽然CCPA对临床试验数据的豁免有限，但CCPA和其他类似法律可能会影响我们未来的业务活动，具体取决于我们的收入增长、我们处理的消费者数据量以及这些法律的解释方式。此外，另有四个州颁布了隐私法，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们未来的业务产生不利影响。特别是，弗吉尼亚州消费者数据保护法（“VCDPA”）于2023年1月1日生效；科罗拉多州隐私法（“CPA”）和康涅狄格州数据隐私法（“CTDPA”）将于2023年7月1日生效；犹他州消费者隐私法（“UCPA”）将于2023年12月31日生效。虽然这些法规包含了许多与CCPA类似的概念，但在其范围、应用和执行方面也存在一些关键差异，这些差异将影响受监管企业如何收集和处理个人敏感数据、进行数据保护评估、将个人数据传输给关联公司以及回应消费者权利要求。其他州正在考虑类似的立法，联邦一级也采取了广泛的立法措施。此类拟议立法，如果颁布，可能会增加额外的复杂性、要求、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响策略和以前有用的数据的可用性方面投入额外的资源，并可能导致合规成本增加和/或业务惯例和政策的改变。美国不同州的全面隐私法的存在使我们的合规义务更加复杂和昂贵，并可能增加我们可能受到执法行动或以其他方式承担不合规责任的可能性。

此外，根据HIPAA颁布的法规对某些医疗保健提供者、健康计划和医疗保健信息交换所（被称为受保护实体）及其业务伙伴实施了隐私、安全和违约通知义务，这些业务伙伴涉及为这些受保护实体或代表这些受保护实体及其受保护分包商创建、接收、维护或传输个人可识别健康信息。HIPAA制定了隐私和安全标准，限制个人身份健康信息和受保护健康信息的使用和披露，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护PII的隐私，并确保电子PII的机密性、完整性和可用性。大多数医疗保健提供者，包括我们从其获取患者健康信息的研究机构，均须遵守根据HIPAA颁布的隐私和安全法规。我们不认为我们目前是HIPAA下的受保实体或业务联营公司，因此不直接受其要求或处罚的约束。然而，任何人都可以根据《残疾人保护法》的刑事条款直接或根据协助和教唆或共谋原则被起诉。因此，根据事实和情况，如果我们故意从不符合HIPAA关于披露个人可识别健康信息的要求的健康提供者或研究机构接收个人可识别健康信息，我们可能面临重大刑事处罚。

隐私和数据保护的全球立法和监管环境继续演变，实施标准和执法做法在可预见的未来可能仍然不确定。这种演变可能会给我们的业务带来不确定性、导致责任或对我们造成额外成本。遵守这些法律、法规和标准的成本很高，今后可能会继续增加。

隐私法的解释和应用可能与我们的实践不一致。我们未能遵守联邦、州或外国法律或自律标准的任何缺陷都可能导致负面宣传、转移管理时间和精力以及政府实体或其他人对我们提起诉讼。在许多司法管辖区，执法行动和不遵守规定的后果正在增加。随着我们继续向其他外国国家和司法管辖区扩张，我们可能会受到可能影响我们开展业务方式的其他法律和法规的约束。

除了与执法活动和潜在合同责任相关的风险外，我们在联邦和州一级不断努力遵守不断变化的法律和法规的努力可能代价高昂，需要不断修改我们的政策、程序和系统。此外，我们的第三方协作者、服务提供商、承包商或顾问未能遵守与数据隐私或安全相关的适用法律、法规或合同义务，可能会导致政府实体或其他人对我们提起诉讼。

我们也可能会发布关于我们收集、处理、使用和披露个人信息和/或其他机密信息的隐私政策和其他文档。虽然我们努力遵守适用的法规、我们公布的政策和其他文档，但我们有时可能未能做到这一点，或者可能被视为未能做到这一点。尽管我们作出了努力，但如果我们的员工或供应商未能遵守我们公布的政策和文件，我们可能无法成功实现合规。这些失败可能会使我们面临潜在的国际，地方，州和联邦行动，如果他们被发现是欺骗，不公平，或歪曲我们的实际做法。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护法或适用的隐私声明，即使我们没有被认定为负责任，也可能会花费昂贵和耗时，并可能导致不利的宣传，从而损害我们的业务。我们还面临着与这些法律和个人信息整体保护相关的消费者集体诉讼的威胁。即使我们没有确定违反这些法律，政府对这些问题的调查通常需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的声誉和业务、财务状况、经营业绩或前景。

与我们的知识产权有关的风险

我们将依赖于我们已收购的某些药物化合物的权利。我们对这些药物化合物没有完全的控制权，我们对这些化合物的任何权利的丧失都可能阻止我们销售我们的产品.

我们的某些药物化合物和潜在候选产品依赖于第三方的分配和许可。我们使用我们被转让的药物化合物的权利须待谈判、延续及遵守该等转让及许可证的条款后。此外，根据这些协议，任何相关专利可继续由转让人或许可人控制。我们开发和商业化候选产品的权利受知识产权的有效性所限。任何已转让或许可的专利或抗辩或声称这些专利无效的任何要求的执行，往往受转让人或许可人的控制或合作。我们可能会对我们所收购知识产权的原所有人提起法律诉讼，而该等法律诉讼的不利结果可能会损害我们的业务，因为它可能会阻止该等公司或机构继续转让我们可能需要的知识产权以经营我们的业务。

此外，我们实施任何专利和专利申请中所主张的发明的权利受我们的转让人和许可人遵守这些协议的条款而不终止这些协议的约束。如果我们严重违反协议的某些条款或条件，或在某些其他情况下，转让人或许可人可能终止这些协议。我们在该等协议项下的权利须视乎我们继续遵守协议条款而定，包括支付特许权使用费及协议项下应付的其他款项而定。终止这些协议可能会阻止我们销售我们的部分或全部产品。由于我们的产品和专利的复杂性，确定转让或许可的范围以及相关的版税义务可能很困难，并可能导致我们与转让人或许可人之间的纠纷。这种争议的不利解决可能导致根据协议支付的特许权使用费增加。如果转让人或许可人认为我们没有支付协议规定的到期使用费，或没有遵守协议的条款，转让人或许可人可以试图撤销协议。如果这种尝试成功，我们可能会被禁止生产和销售我们的部分或全部产品。

保护我们的知识产权可能是困难和昂贵的，我们无法确保这些权利得到保护.

我们的商业成功在一定程度上取决于为我们的技术、产品和工艺获得和维护专利保护，成功地捍卫这些专利免受第三方挑战，并成功地对抗第三方竞争对手。与我们当前和潜在产品有关的所有权将受到保护，不被第三方未经授权的使用，仅限于这些权利被有效和可执行的专利所涵盖或作为商业秘密有效地保存。我们拥有或授权给我们的专利可能无法提供针对竞争对手的保护，我们现在或以后提交或授权给我们的未决专利申请可能不会导致专利被授予。

我们的专利或专利申请，或授权给我们的专利或专利申请，如果发布，可能会被质疑，无效或规避，并且根据其授予的权利可能不会为我们提供专利保护或竞争优势，以对抗具有类似技术的竞争对手。此外，我们的竞争对手可能会独立开发类似的技术或复制我们开发的任何技术。由于潜在产品的开发、测试和监管审查需要很长的时间，在我们的任何产品商业化之前，任何相关专利都可能在商业化后很短的时间内到期或保留，从而降低了专利的任何优势，这可能会对我们保护未来产品开发的能力产生不利影响，因此，我们的经营业绩和财务状况。

如果我们不能保持我们的专有技术和其他机密信息的机密性，我们获得专利保护的能力和我们保护我们拥有的有价值信息的能力可能受到威胁。诉讼可能是必要的，以维护侵权索赔，执行授予我们的专利，保护我们拥有的商业秘密或专有技术，或确定他人所有权的范围和有效性。此外，干涉、派生、授权后异议和类似程序可能是确定我们专利和专利申请中的发明权利所必需的。诉讼或类似程序可能导致我们付出大量成本及分散我们的努力，并可能对我们的业务、财务状况及经营业绩造成重大不利影响。我们的这些努力可能不会成功。

此外，如果我们或我们的一个许可合作伙伴对第三方提起法律诉讼以强制执行涵盖任何候选产品的专利，被告可以反诉涵盖任何其他候选产品的专利无效和/或不可执行。在美国的专利诉讼中，被告反诉声称无效和/或不可撤销是很常见的。有效性质疑的理由包括指称未能满足若干法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性或无法执行。不可撤销性断言的理由包括指控与专利起诉有关的人在起诉期间向USPTO隐瞒了相关信息，或发表了误导性声明。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的要求，甚至在诉讼范围之外。这类机制包括复审、授予后复审和外国法域的同等程序，例如，反对诉讼。该等程序可能导致我们的专利或我们的许可人的专利被撤销或修改，使其不再涵盖候选产品或竞争产品。在法律上认定无效和不可撤销的结果是不可预测的。例如，关于有效性，我们不能确定不存在无效的现有技术，我们和专利审查员在起诉时都不知道。如果被告以无效和/或不可撤销的法律主张获胜，我们将失去任何候选产品的至少部分，甚至全部专利保护。该等丧失专利保护将对我们的业务造成重大不利影响。

我们还依靠我们的专业知识、商业秘密和持续的技术创新来发展和保持我们的专利地位。然而，技术诀窍和商业秘密很难得到保护。虽然我们要求并继续打算要求员工、学术合作者、顾问和其他承包商签订保密协议，但我们可能无法充分保护我们的商业秘密或其他专有或许可信息。我们无法保证这些协议不会被违反，我们将对任何违约行为采取足够的补救措施，或者我们的商业秘密不会以其他方式被竞争对手所知或独立发现。如果我们的员工、顾问或承包商在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，则可能会就相关或由此产生的专有技术和发明的权利产生争议。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权.

在世界各地所有国家和司法管辖区申请、起诉和捍卫候选产品的专利将非常昂贵，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能比在美国提供的知识产权更广泛。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。

竞争对手可能会在我们没有或我们没有寻求和获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，并且可能会将其他侵权产品出口到我们有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。即使我们在特定司法管辖区寻求并获得已发布的专利，我们的专利声明或其他知识产权可能不足以阻止第三方的竞争。

此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国法律。在某些外国司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家的法律制度，特别是发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物技术有关的专利和其他知识产权保护。这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利(如果获得)或挪用我们的其他知识产权。例如，许多外国国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人必须向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对包括政府机构或政府承包商在内的第三方的可执行性。在这些国家，专利可能提供有限的好处，甚至没有好处。专利保护最终必须在逐个国家的基础上寻求，这是一个昂贵和耗时的过程，结果不确定。因此，我们可以选择不在某些国家寻求专利保护，我们也不会在这些国家享受专利保护的好处。

此外，在外国司法管辖区强制执行我们或我们许可人或合作伙伴的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的许可内专利或我们未来可能拥有的任何专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们拥有的或许可内的专利申请面临无法发放的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

如果我们不能为我们的候选产品或我们的技术获得或保持专利保护或商业秘密保护，第三方可能会使用我们的专有信息，这可能会削弱我们在市场上的竞争能力，并对我们创造收入和实现盈利的能力产生不利影响。

我们还可以依靠我们可能开发的商标来将我们的产品与竞争对手的产品区分开来。我们不能保证我们或我们的业务合作伙伴提交的任何商标申请都会得到批准。第三方也可以反对此类商标申请，或以其他方式挑战我们对商标的使用。如果我们使用的商标被成功挑战，我们可能会被迫重新塑造我们的产品品牌，这可能会导致品牌认知度的下降，并可能需要我们投入资源来广告和营销新品牌。此外，我们不能保证竞争对手不会侵犯我们使用的商标，也不能保证我们有足够的资源来执行这些商标。

美国专利法或此类法律解释的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力.

与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此，这是昂贵、耗时和固有的不确定因素。此外，2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》(“AIA”)签署成为法律。AIA包括对美国专利法的一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。

AIA带来的一项重要变化是，自2013年3月16日起，美国转变为在要求同一发明的不同当事人提交两项或更多专利申请时，决定哪一方应被授予专利的“先到案”制度。因此，在该日期之后但在我们之前向美国专利商标局提交专利申请的第三方可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在第三方做出发明之前就已经做出了发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。

AIA引入的其他一些变化包括限制专利权人可以提起专利侵权诉讼的范围，以及为第三方提供在USPTO挑战任何已发布专利的机会。这适用于我们所有的美国专利，即使是在2013年3月16日之前发布的专利。由于与美国联邦法院的证据标准相比，在USPTO诉讼中宣布专利权利要求无效所需的证据标准较低，因此第三方可能会在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定权利要求无效的证据，即使相同的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。因此，第三方可能试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，而如果第三方在地区法院诉讼中首先作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。

根据美国国会、联邦法院、USPTO或外国司法管辖区类似机构的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行我们现有的授权内专利和我们未来可能获得的专利的能力。

我们的候选产品可能会侵犯他人的知识产权，这可能会增加我们的成本，延迟或阻碍我们的开发和商业化努力。.

我们的成功部分取决于避免侵犯他人的专利技术。制药行业的特点是专利和其他知识产权诉讼频繁。由于专利之间术语的差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义等原因，专利检索不完善，因此很难识别可能与我们的专利技术相关的第三方专利权。此外，由于专利申请在申请公布之前是保密的，我们不能确定我们是第一个发明或申请保护我们的专利或专利申请中所述发明的人。也可能有已发布的专利和专利申请声称我们可能需要许可的主题，以研究、开发或商业化我们的任何候选产品，我们不知道该等专利和专利申请是否可以在商业上合理的条款下获得许可，或根本不知道。第三方声称的任何专利侵权索赔都将耗时，并且可能：

第三方可能拥有专有权利，这可能会阻止我们的任何候选产品进入市场。任何针对我们的专利相关法律诉讼要求损害赔偿，并试图禁止与我们的任何候选产品或我们的工艺有关的商业活动，都可能使我们承担潜在的损害赔偿责任，并要求我们获得许可证，才能继续制造或销售我们的任何候选产品或任何未来的候选产品。我们无法预测我们是否会在任何此类诉讼中获胜，也无法预测这些专利所需的任何许可是否会以商业上可接受的条款提供，如果有的话。此外，如果有必要，我们不能确定是否可以重新设计我们的候选产品或任何未来的候选产品或流程，以避免侵权。因此，在司法或行政诉讼中的不利裁决，或未能获得必要的许可证，可能会阻止我们开发和商业化我们的任何候选产品或未来的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。

我们预计，还有其他公司，包括大型制药公司，在与我们建议的候选产品竞争的领域开展工作，这些领域已经或可能导致提交可能被认为与我们的活动有关的专利申请。如果我们要在法庭上挑战这些或任何已发布的美国专利的有效性，我们将需要克服附在每一项已发布的美国专利上的法定有效性推定。这意味着，为了胜诉，我们必须就专利权利要求的无效性提出明确和令人信服的证据。如果我们要在USPTO的专利审判和上诉委员会的行政审判中对这些或任何已颁发的美国专利的有效性提出质疑，我们将必须证明这些权利要求是不可专利的，因为有大量的证据。不能保证陪审团和/或法院会在侵权、有效性或可执行性问题上做出有利于我们的裁决。

其他人可能声称拥有我们知识产权的所有权权益，这可能会使我们面临诉讼，并对我们的前景产生不利影响.

第三方可能要求我们或我们的许可人的一项或多项专利或其他专有或知识产权的所有权权益。第三方可以对我们提起法律诉讼，寻求金钱赔偿和/或禁止受影响的产品或产品的临床测试、制造和营销。我们不能保证第三方不会主张任何此类专利或知识产权的权利或利益。如果我们卷入任何诉讼，可能会消耗我们很大一部分资源，并导致我们的技术和管理人员大量分心。如果这些行动中的任何一项成功，除了任何潜在的损害赔偿责任外，我们还可能被要求获得许可证，以继续制造或销售受影响的产品，在这种情况下，我们可能被要求支付巨额版税或授予我们的专利交叉许可。但是，我们不能向您保证，任何此类许可证都将以可接受的条款提供(如果有的话)。最终，我们可能会被阻止将候选产品商业化，或者由于专利侵权或侵犯其他知识产权的指控而被迫停止某些方面的业务运营。此外，知识产权诉讼的结果受到不确定因素的影响，这些不确定因素事先无法充分量化，包括证人的举止和可信度以及任何敌方的身份。在知识产权案件中尤其如此，这些案件可能取决于专家就专家可能合理地不同意的技术事实所作的证词。

我们可能会受到这样的指控：我们错误地从竞争对手那里雇佣了一名员工，或者我们或我们的员工错误地使用或泄露了他们前雇主的机密信息或商业秘密。.

正如我们行业的常见做法一样，我们将雇用以前受雇于其他制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管目前没有针对我们的索赔悬而未决，但我们未来可能会受到以下指控的影响：我们的员工或潜在员工对其前雇主负有持续的义务(例如竞业禁止或竞标义务)，或者我们的员工或我们无意或以其他方式使用或泄露其前雇主的商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。

与持有我们的普通股相关的风险

一个活跃、流动和有序的股票交易市场可能不会继续发展或持续下去。.

我们的普通股在纳斯达克全球市场上市。然而，交易量一直有限，随着时间的推移，我们普通股的更活跃的公开市场可能不会发展或维持。本公司普通股的市价可能会有很大的波动。我们的股票价格可能会因我们经营业绩的变化而变化，也可能会因其他因素而变化，包括我们行业内公司的特定因素，其中许多因素超出了我们的控制范围。我们的股票可能比其他上市公司的股票流动性差，我们的股票的供求可能出现失衡。因此，我们的股价可能会经历重大波动，未必反映我们预期表现的价值。此外，我们的普通股在公开市场上的销售，或认为这种销售可能发生，可能会对我们的普通股的价格产生负面影响。因此，您可能无法在短时间内出售您持有的我们普通股股份，或可能根本无法出售，我们普通股的每股价格可能会大幅波动。

未来的融资可能会稀释我们现有的股东’所有权，可能压低我们普通股的市价，并对我们的经营产生其他不利影响.

我们有一份有效的S—3表格登记声明（“货架登记”），允许我们出售普通股，优先股，债务证券，购买任何这些证券的权证，购买任何这些证券的认购权，购买任何这些证券，和/或在一个或多个产品中由上述一个或多个组成的单位，总金额为1亿美元（包括2020年10月普通股发行募集的2250万美元）。根据货架登记发行额外的普通股股份，或发行可转换为普通股或其他股票挂钩证券或可行使的证券，包括优先股、认股权证、债务证券或单位，将稀释我们普通股股东的所有权利益，并可能压低我们普通股的市场价格，并削弱我们通过出售股票筹集资本的能力，额外的股权证券。倘本公司透过发行债务证券筹集额外资金，该等债务证券的权利将优先于本公司普通股的权利，而发行债务证券的条款可能会对本公司的营运造成重大限制，包括对本公司资产的留置权。如果我们通过合作和许可协议筹集额外资金，我们可能会被要求放弃对我们的技术或候选产品的部分权利，或以不利于我们的条款授予许可。

本公司普通股股份的交易价格可能会继续波动，购买本公司普通股的买家可能会蒙受重大损失。

本公司普通股的交易价格过去曾大幅波动，而且很可能会波动。一般的股票市场，特别是早期上市公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不相称。整体股票市场一直（尤其是我们股份的市价）会受到波动影响，不论是否由于我们的经营业绩及财务状况而有所波动。我们在纳斯达克全球市场的股票市价可能会因多项因素而波动，其中部分因素超出我们的控制范围，包括但不限于：

这些因素和任何相应的价格波动可能会对我们股票的市场价格产生重大不利影响，并导致我们的投资者蒙受重大损失。在过去，在市场波动之后，上市公司股东经常提起证券集体诉讼。如果我们卷入证券诉讼，可能会给我们带来巨额成本，并将我们管理层的资源和注意力从我们的业务上转移出去。

我们是一家“规模较小的报告公司”我们也不能确定，适用于规模较小的报告公司的降低披露要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

根据1934年的证券交易法，我们是一家“较小的报告公司”。作为一家较小的报告公司，我们被允许并计划依赖于适用于其他非较小报告公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括但不限于，在我们的注册报表和Form 10-K年度报告中仅提交两年的经审计财务报表，在此类注册报表和年度报告中提供选定的财务数据，以及减少高管薪酬的披露义务。由于我们降低了披露要求，我们向股东提供的信息将不同于其他上市公司的可用信息。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。

如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格.

对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条进行的任何测试，或在需要时由我们的独立注册会计师事务所随后进行的测试，可能会揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是实质性的弱点，或者可能需要对我们的合并财务报表进行前瞻性或追溯性的更改，或者发现需要进一步关注或改进的其他领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。还有一种风险是，我们或我们的独立注册会计师事务所(如果未来适用)都无法在规定的时间框架内得出结论，即对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。这可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不利反应。

我们过去没有支付过股息，目前也没有支付股息的计划，因此任何回报都将限于我们股票的价值。

我们计划将我们所有的收益进行再投资，在我们有收益的范围内，以支付运营成本，并在其他方面变得更具竞争力。在可预见的未来，我们不打算就我们的证券支付任何现金股息。我们不能向您保证，我们将在任何时候产生足够的盈余现金，作为股息分配给我们普通股的持有者。因此，您不应期望从我们的普通股中获得现金股利，因此，股东的任何回报将仅限于其股票的增值。

如果股票研究分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表不利评论或下调我们的股票评级，我们的股票价格可能会下跌。.

我们股票的交易市场将在一定程度上依赖于股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告，如果有的话。我们对这些分析师没有控制权，他们也没有承诺要写关于我们的研究报告。如果没有发布关于我们或我们业务的研究报告，或者如果一个或多个股票研究分析师下调了我们的股票评级，或者如果这些分析师发布了其他不利的评论或停止发布关于我们或我们业务的报告，我们的股票价格可能会下跌。

我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。

根据税法，在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但在2017年12月31日之前开始的纳税年度产生的联邦NOL的可抵扣性有限。我们在GA，IL，MN，TN和FL提交了2022年。只有GA和FL符合税法。“不，不，不。MN符合2018年至2022年税法中80%的应课税收入限制部分，2023年有70%的限制，但不符合无限期结转部分。MN NOL将过期，如果不使用。此外，根据经修订的1986年《国内税收法典》第382条和第383条，以及州法律的相应条款，如果公司经历了“所有权变更”，通常定义为超过50%的变更，（按价值）在三年期间内的股权所有权，公司使用其变动前NOL结转，或NOL的能力，而其他变动前税收属性（如研究税收抵免），以抵销变动后收入可能会受到限制。我们正在进行一项研究，以确定我们是否触发了任何“所有权变更”限制。我们亦可能会因股权的后续变动而在未来发生股权变动，其中部分变动可能超出我们的控制范围。因此，如果我们赚取净应课税收入，我们使用所有权变更前NOL结转来抵销美国联邦应课税收入的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的税务责任增加。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOLs的期间，这可能会加速或永久增加欠付的州税。

假设我们的普通股市场继续发展，我们现有股东在公开市场上出售大量普通股，可能会导致我们的股价下跌。

我们现有股东在公开市场出售大量普通股，或认为这些出售可能发生，可能压低我们普通股的市场价格，并可能损害我们通过出售额外股本证券筹集资本的能力。我们无法预测此类销售可能对我们普通股的现行市价产生的影响。

截至2024年3月5日，我们共有25，688，062股普通股流通在外，除董事和某些高级职员持有的股份外，所有这些股份均符合公开市场销售的条件，但在某些情况下须遵守规则144的要求，包括数量限制和销售方式要求。

根据经修订的《1933年证券法》（“证券法”），我们的若干证券持有人有权享有有关其股份登记的权利。根据《证券法》登记这些股份将导致股份在《证券法》下不受限制地自由交易。这些股东出售证券的行为可能对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。

我们可能面临更高的证券集体诉讼风险.

从历史上看，证券集体诉讼通常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们被起诉，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。

我们的章程文件和特拉华州法律可能会阻止股东认为有利的收购.

我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的法律和特拉华州法律的适用条款可能会推迟或阻止涉及我们控制权的实际或潜在变化或管理层变化的交易，包括股东可能因其股票获得溢价的交易，或者我们的股东可能认为符合其最佳利益的交易。我们修订和重述的公司注册证书和修订和重述的章程中的规定：

此外，特拉华州公司法第203条可能会限制我们与实益拥有我们已发行有表决权股票15%或更多的人进行任何业务合并的能力，除非满足某些条件。这一限制在收购股份后三年内有效。这些规定可能会加强我们的管理团队，并可能剥夺我们的股东以高于现行价格的溢价将其股票出售给潜在收购者的机会。这种可能无法获得控制权溢价的情况可能会降低我们普通股的价格。

我们修改和重述的公司注册证书指定特拉华州衡平法院为我们股东可能提起的某些诉讼的唯一和独家论坛，这可能会限制我们的股东’有能力就与我们或我们的董事、高级管理人员或股东的纠纷获得有利的司法论坛.

我们修订和重述的公司注册证书中的条款规定，特拉华州衡平法院将在法律允许的最大范围内，成为以下事项的唯一和独家论坛：

此外，除非我们书面同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院应是解决根据证券法提出诉讼理由的任何投诉的唯一法院。但是，法院可以裁定本规定不可强制执行。

所有权部分由我们的高管和董事，以及我们的前母公司，哈罗健康公司，可能会限制我们的股东’影响公司事务的能力.

我们的董事和执行人员实益拥有我们约14.9%的普通股。此外，Harrow Health，Inc.截至2024年3月5日，我们的前母公司Harrow（“Harrow”）持有我们约7. 7%的已发行普通股。因此，这些各方共同可以重大影响（尽管不是独立决定）需要提交给股东批准的事项的结果，包括与董事会选举有关的决定以及公司任何拟议合并或合并的结果。这些利益可能与我们其他股东的利益不一致。此外，该等人士（尤其是哈罗）持有的重大权益可能会阻碍第三方寻求收购我们的控制权，这可能会对我们股份的市场价格造成不利影响。

作为我们公司的股东，您将被视为已通知并同意我们修订和重述的公司注册证书中有关选择论坛的条款，但不会被视为放弃我们遵守联邦证券法及其相关规则和法规。本公司经修订和重述的公司注册证书中的法院条款的选择可能会限制本公司股东就与本公司或本公司任何董事、高级管理人员或其他员工的争议获得有利的司法法院的能力，这可能会阻碍有关此类索赔的诉讼。或者，如果法院发现我们重申的章程中包含的法院选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区因解决此类诉讼而产生额外费用，这可能会损害我们的业务、经营成果和财务状况。

项目1B。未解决的员工意见

没有。

项目1C。网络安全

风险管理和战略

管理网络安全风险对于支持我们的愿景、实现我们的战略以及安全运营我们的业务至关重要。我们认识到评估、识别和管理与网络安全威胁相关的重大风险的重要性。我们识别和评估网络安全威胁的重大风险的流程与涵盖公司所有风险的更广泛的整体风险评估流程同时运作。作为此流程的一部分，适当的人员与第三方主题专家合作，收集见解，以识别和评估与网络安全威胁相关的重大风险、其严重性和潜在缓解措施。此外，我们为所有人员提供有关网络安全威胁的定期培训，该等培训适合于相关公司人员的角色、职责和访问权限。我们的政策要求所有员工报告任何真实或可疑的网络安全事件。

我们有一个网络安全风险评估流程，其中包括以下活动：

作为上述流程的一部分，我们聘请第三方服务提供24小时、365天的监控、升级和响应网络事件。除了就最佳实践提供咨询外，我们还利用第三方专家安全公司通过渗透测试对我们的安全控制进行独立评估。这些评价测试了安全控制的设计和操作效果。

我们的流程还解决了与我们使用第三方服务提供商相关的网络安全威胁的重大风险，包括我们的供应链中的供应商、我们的产品开发合作伙伴或那些可以访问敏感数据或我们的系统的供应商。第三方风险包含在我们更广泛的整体风险评估过程中，并在选择和监督我们的第三方服务提供商时考虑网络安全因素。

治理

我们的董事会与审计委员会协调，监督我们的风险管理计划，包括与网络安全威胁相关的风险管理。我们的董事会和审计委员会定期收到有关我们网络安全风险管理实践、不断演变的标准、第三方漏洞评估和信息安全问题的最新进展。董事会及审核委员会每年与高级管理层（包括首席执行官（“首席执行官”）及首席财务官（“首席财务官”）讨论我们监察网络安全威胁的方法。

高级管理层在整个组织内协同工作，实施旨在保护我们的信息系统免受网络安全威胁的计划，并根据我们的事件响应和恢复计划应对任何网络安全事件。跨职能团队负责应对网络安全威胁，并通过团队内部及与第三方专家的沟通应对网络安全事件，以了解和监控网络安全威胁和事件的预防、检测、缓解和补救，并在适当时向董事会和审核委员会报告该等事件。

截至本表格10—K日期，我们不知道有任何网络安全事件对公司造成重大影响或合理可能对公司造成重大影响，包括我们的业务、策略、经营业绩或财务状况。有关与网络安全事件相关的风险的进一步讨论，请参阅本表格10—K第I部分第1A项下标题为“我们严重依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效运营业务的能力。"

项目2.财产

我们为伊顿制药公司进行所有行政管理活动。位于21925 W的5，507平方英尺租赁办公空间。菲尔德公园路，套房235，鹿公园，伊利诺伊州60010。该设施的租约于2025年3月到期。

我们认为现有的设施适合及足够应付现时的需要。

项目3.法律诉讼

没有。

项目4.矿山安全信息披露

不适用。

第II部

项目5.注册人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券

市场信息

我们的普通股在纳斯达克全球市场上市，代码为“ETON”。我们普通股于2023年12月29日（2023年最后一个交易日）在纳斯达克全球市场的收盘价为每股4.38美元。

纪录保持者

截至2024年3月5日，我们有六个普通股的记录持有人。股东的实际人数大于记录持有人的人数，包括实际拥有人，但其股份由经纪人和其他代名人持有的股东。这一记录持有人人数也不包括其股份可能由其他实体以信托方式持有的股东。2024年3月5日，我们普通股的每股收盘价为4.38美元。

分红

我们从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们目前打算保留任何未来的收益，并预计在可预见的未来不会支付任何股息。未来任何派发现金股息的决定将由我们的董事会酌情决定，并受适用法律的制约，并将取决于一系列因素，包括我们的财务状况、经营结果、资本要求、合同限制、一般业务条件以及我们的董事会可能认为相关的任何其他因素。

购买股票和证券

没有。

第六项。[已保留]

项目7.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

你应该阅读下面的讨论和分析，以及我们的财务报表和相关的注释，这些报表包括在“项目8.财务报表和补充数据”在这份Form 10-K年度报告中。以下讨论包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论，请参阅上文题为“前瞻性陈述。”由于各种因素，包括标题下陈述的因素，我们的实际结果可能与任何前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同。“第1A项。风险因素。”

概述

我们是一家创新的制药公司，专注于开发罕见疾病的治疗方法并将其商业化。自2017年我们公司成立以来，我们利用我们在业务开发、监管和产品开发方面的专业知识，组装了多样化的罕见疾病产品组合。

经营成果

到目前为止，我们已经实现了收入，我们的神经学产品组合在2021年出售，我们的EM-100产品的许可安排已出售给博世健康，并分别于2019年12月、2020年12月和2021年12月推出了我们的Biogen®、Alkindi Screinkle®和Carglumic产品。我们还实现了以下收入：2022年将我们的医院产品组合出售给Dr.Reddy‘s实验室S.A.(“Dr.Reddy’s”)，2023年5月推出我们的甜菜碱无水和产品系列，2023年6月将我们的神经学产品版税流出售给Azity，以及2024年2月推出我们的Nitisinone产品。我们预计在2024年及以后，我们商业化产品的销量将成功增长，并将更多候选产品商业化。

截至2023年12月31日的年度与截至2022年12月31日的年度比较

2023年的净收入为3160万美元，其中包括2023年6月将我们的神经学产品版税流出售给Azity的550万美元的许可收入。2022年的净收入为2,130万美元，其中包括1,000万美元的许可收入，其中包括Azity推出唑尼沙胺时获得的500万美元和向雷迪医生销售的医院产品的500万美元。2023年净产品收入为2,610万美元，比2022年的1,130万美元增加了1,490万美元，主要是由于ALKINDI Sprint®和Carglumic酸的增长。

我们2023年的毛利润为2,110万美元，高于2022年的1,430万美元，这主要是由于ALKINDI Sinkle®和Carglumic的增长，以及将我们的神经学产品特许权使用费流出售给Azity。

截至2023年及2022年12月31日止年度，我们分别产生3，300，000元及4，000元的研发开支，以及分别产生1，890，000元及1，860，000元的一般及行政开支。研发减少70万美元是由2022年销售的医院产品开发推动的，因此2023年不再出现。G & A费用增加30万美元主要是由于增加了人员以支持我们不断增长的业务。截至2023年及2022年12月31日止年度，我们分别录得净亏损900万元及900万元。

一般和行政费用

G & A开支主要包括员工薪酬开支、销售及广告/促销开支、法律及专业费用、商业保险及FDA与获批产品有关的费用。我们预计，我们的G & A开支将增加以支持我们的业务增长，特别是在销售和市场推广活动以及额外的人员方面。

研究和开发费用

我们目前有9名员工支持我们的整体产品开发职能。我们在研发方面的大部分支出都用于与我们签约的第三方，以开发和测试我们的产品，以及开发合作伙伴里程碑式付款。

截至二零二二年十二月三十一日止年度与截至二零二一年十二月三十一日止年度比较

2022年的净收入为2130万美元，其中包括1000万美元的授权收入，其中包括Azurity在推出Zonisamine时的500万美元，以及向Dr. Reddy's销售我们的医院产品所带来的500万美元。2021年的净收入为2180万美元，其中包括1900万美元的授权收入，包括销售给Azurity的神经学产品的1700万美元。

二零二二年毛利为14. 3百万元，较二零二一年的19. 0百万元下降，主要由于授权收入减少所致。

截至2022年及2021年12月31日止年度，我们分别产生4，000，000美元及6，200，000美元的研发费用，以及分别产生1，860，000美元及1，430，000美元的G & A费用。研发减少220万美元，乃由于二零二一年我们多项开发中的产品的里程碑式付款，而二零二二年并无再次出现。G & A费用增加430万美元，主要是由于增加人员以及增加销售和营销计划，以支持我们不断增长的业务。截至二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度，我们分别录得净亏损9，000，000元及2，000，000元。

一般和行政费用

G & A开支主要包括雇员补偿开支、销售及广告/促销开支、法律及专业费用、商业保险及FDA费用。我们预计我们的G & A开支将增加以支持我们的业务增长。

研究和开发费用

我们有八名员工支持我们的整体产品开发职能。我们在研发方面的大部分支出都用于与我们签约的第三方，以开发和测试我们的产品，以及开发合作伙伴里程碑式的付款。我们于二零二一年五月关闭内部研发设施。

流动性与资本资源

截至2023年12月31日，我们的总资产为3170万美元，现金及现金等价物为2140万美元，营运资金为1060万美元。我们相信，我们现有的资金和来自我们获批产品的收入将足够我们未来至少十二个月的运营。然而，我们对产品开发开支、行政开支及营运资金需求的预测可能不准确，或我们的增长速度可能比我们预期更快或更大，其中任何一种情况都可能导致资本资源的消耗速度比预期更快，并可能要求我们在预期之前寻求额外融资以支持我们的营运。

现金流

下表载列我们截至二零二三年、二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度的现金流量概要（以千计）：

经营活动提供的现金增加主要是由于收入增加。2023年的投资活动包括尼替松的许可费，而2022年及2021年的投资活动主要分别包括甜菜碱及香瓜氨酸的许可费。融资活动所用现金增加主要是由于按计划向SWK Holdings支付未偿还贷款所致。财务报表的附加附注见附注5—债务。

关键会计政策

我们的财务报表是根据美国公认会计原则（“公认会计原则”）编制的。编制财务报表及相关披露要求我们作出影响财务报表中资产、负债、成本及开支呈报金额的估计及判断。吾等根据过往经验、已知趋势及事件以及吾等认为在有关情况下属合理的各种其他因素作出估计，其结果构成对无法从其他来源显而易见的资产及负债账面值作出判断的基础。我们持续评估我们的估计和假设。根据不同假设或条件，我们的实际业绩可能与该等估计有所不同。

虽然我们的主要会计政策在本文所载的财务报表附注3中有更详细的描述，但我们相信以下会计政策对我们编制财务报表所用的判断和估计最为关键。

与客户合同的收入确认

我们根据《会计准则法典》（“ASC”）第606章—客户合同收入对与客户的合同进行会计处理。ASC 606适用于与客户签订的所有合同，但属于其他标准范围的合同除外。根据ASC 606，实体于其客户取得承诺货品或服务的控制权时确认收入，金额应反映实体预期为交换该等货品或服务而收取的代价。为确定实体确定属于ASC 606范围内的安排的收入确认，实体执行以下五个步骤：（i）识别与客户的合同；（ii）识别合同中的履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（iii）将及（v）在实体履行履约义务时确认收入。

在合同开始时，一旦我们确定合同属于ASC 606的范围，我们评估每个合同中承诺的商品或服务，并确定那些属于履约义务的商品或服务，并评估每个承诺的商品或服务是否是独特的。我们随后将于履约责任达成时（或当）分配至相关履约责任的交易价格金额确认为收益。包括可由客户酌情行使的额外商品或服务权利的安排一般被视为期权。我们评估该等购股权是否为客户提供重大权利，如有，则被视为履约责任。就会计目的而言，行使重大权利按合约修订入账。

当（或当）各项履约责任于某时间点或随时间达成时，我们将分配至各履约责任的交易价格金额确认为收益，倘随时间推移，则根据使用输出或输入法。在确认收入前收到的任何款项将记录为递延收入。预期于结算日后十二个月内确认为收入的金额将分类为资产负债表内递延收入的流动部分。预计在资产负债表日后十二个月内不确认为收入的金额，扣除当期部分后列为长期递延收入。

里程碑付款 —如果商业合同安排包括开发和监管里程碑付款，我们将评估里程碑条件是否已达到，以及在确认相关收入前是否可能不会发生重大收入转回。不属于我们或被许可人控制范围的里程碑式付款，例如监管部门的批准，在收到这些批准之前，通常不可能实现。

版税—对于包括基于销售额的特许权使用费的安排，包括基于销售额的里程碑付款，这是客户—供应商关系的结果，并且许可被视为特许权使用费相关的主要项目，我们将在以下两者中的较晚者确认收入：（i）相关销售发生时，或（ii）获分配部分或全部专利权费的履约责任已履行或部分履行。

重要的融资组成部分—在厘定交易价格时，倘持牌人付款至将承诺货品或服务转让予持牌人之间的预期期间超过一年，吾等将就金钱时间价值的影响作出调整。

该公司向提供订单履行和库存存储/分销服务的药房分销商客户销售其ALKINDI SPRINKLE ®、糖醛酸、无水甜菜碱和Nitisone产品。本公司可能会在美国向药品批发分销商销售产品，然后再向医院和其他最终用户客户销售产品。销售予批发商乃根据采购订单进行，惟须受总协议条款规限，个别付运代表每份采购订单下的履约责任。本公司使用第三方物流（“第三方物流”）供应商处理及履行订单，并已断定其为向批发商销售的主要负责人，原因是其控制获得所提供的第三方物流供应商服务的途径及指导第三方物流供应商活动。本公司对批发商并无重大责任以产生即时销售。

对于ALKINDI SPRINKLE ®、葡糖酸、无水甜菜碱和Nitisone产品，公司按最初的产品价目表价格计费，该价格受患者共付援助和潜在的州医疗补助补偿的抵消，这些补偿被记录为销售/发货当日净收入的减少。最初向批发商开具发票的售价须有即时付款的折扣，其后当批发商按协商折扣价向若干团体采购组织（“团体采购组织”）的成员及政府计划销售产品时，须给予退款。由于产品的保质期和公司漫长的退货期，可能有一个相当长的时间之间的产品发货和当它发出退回产品的信用。

本公司于收到每份采购订单时估计交易价格，并计及因上述所有因素而导致的最初向批发商╱分销商开具发票的售价预期下降。本公司已经制定了未来退货和退款的估计，以及它支付的其他折扣和费用的影响，尽管ALKINDI SPRINKLE ®，葡糖酸，无水甜菜碱和尼替尼酮销售不受退货的影响。当估计交易价格的该等调整时，本公司会作出足够的减少，以确保在最终调整金额已知时，收入很可能不会出现重大拨回。

该公司将ALKINDI SPRINKLE ®、葡糖酸、无水甜菜碱和Nitisone库存存储在其药房分销商客户地点，并在库存被提取和运输以满足特定患者订单时记录销售。本公司于产品交付至批发商地点时确认销售予批发商之收入及销售成本。届时，批发商在取得所有权时控制产品，承担失去所有权的风险，并有可强制执行责任向本公司付款。他们也有能力直接销售产品给他们的客户的条件和价格，他们谈判。虽然批发商有产品退货权，但本公司不认为他们有很大的动机退货产品。

于确认产品销售收入后，产品退货、退款、分销费、即时付款折扣、州医疗补助及医疗补助费的估计信贷金额计入销售储备、应计负债及应收账款净额。本公司监察销售后的实际产品退货、退款、折扣及费用。倘该等金额最终与其估计不同，其将对该等拨备作出调整，以增加或减少调整期间的产品销售收入及盈利。

基于股票的薪酬

本公司根据ASC 718补偿—股票补偿的规定对基于股票的补偿进行核算。ASC 718的指导要求公司在授予日期估计基于股票的薪酬奖励的公允价值，并记录相关服务期的费用，这些服务期通常是股权奖励的归属期。补偿费用在顾问和非雇员提供服务的期间内确认，直至服务完成。于服务完成前的各财务报告期末，该等奖励的公平值乃使用本公司普通股当时的公平值及柏力克—舒尔斯期权定价模型（“BSM”）中的更新假设输入值重新计量。

本公司使用BSM估计基于股票的期权奖励的公允价值。BSM要求输入主观假设，包括预期股价波动、预期期限的计算、没收及相关普通股于授出日期的公平值等。无风险利率乃根据剩余年期与购股权或认股权证的预期年期相若的零息美国政府债券的隐含收益率厘定。对于股票期权的BSM估值，假设普通股股息为零。授出购股权之预期年期乃根据购股权之归属期及合约年期厘定。预期波动率基于公司首次公开募股后的历史波动率，我们认为这是在当前条件下估计预期未来波动率的最准确基础。我们会对发生的损失进行核算。

研究和开发费用

研发费用包括内部研发活动和外部承包服务。内部研发活动开支包括薪金、福利、股票薪酬及其他支持研发业务的成本。外部承包服务包括产品开发工作，包括某些产品许可人里程碑付款、临床试验活动、制造和控制相关活动以及监管费用。研发开支于产生时计入营运。我们根据所提供的服务检讨及计提研发开支，并依赖于每个项目完成阶段适用的该等成本估计。于任何报告期末厘定应计结余时会作出重大判断及估计。实际结果可能与我们的估计不同。

为尚未获得FDA批准的产品的技术许可而支付的前期付款和里程碑付款在产生期间作为研发支出。日后收取的用于研发活动的货品或服务不可退还预付款项记录为预付开支，并于相关货品交付或服务提供时支销。

表外交易

我们没有任何资产负债表外交易。

第7A项。关于市场风险的定量和定性披露

我们投资活动的主要目的是保存资本。我们不使用对冲合约或类似工具。我们面临若干市场风险，主要与现金及现金等价物的利率风险以及持有我们资本并投资资金的机构的财务可行性有关的风险。我们通过投资短期、流动性高、评级高的工具来管理这些风险。截至2023年12月31日，我们的现金等价物仅包括银行的现金存款。我们不时会在短期货币市场或美国国债中进行现金投资。吾等相信，于当前利率环境及吾等所持投资资金之期限较短之情况下，吾等并无承受任何重大利率风险。利率下降会减少我们的投资收入，但不会对我们的财务状况或经营业绩造成重大影响。我们现时并无面对外汇风险。

伊顿制药公司

资产负债表

(单位为千，不包括每股和每股金额)

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

伊顿制药公司

营运说明书

(以千为单位，每股除外)

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

伊顿制药公司

股东权益表

(单位为千，不包括份额)

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

伊顿制药公司

现金流量表

(单位：千)

附注是这些财务报表不可分割的一部分。