Autolus Therapeutics于美国东部时间2024年3月14日上午7点公布了2023年全年财务业绩和业务最新情况，宣布与BioNTech进行战略合作和股权投资，预付总收益为2.5亿美元，外加承销的3.5亿美元ADS，总收益为6亿美元提交了obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制剂许可申请（BLA），针对复发/难治性（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的潜在变革性疗法，美国食品与药物管理局药品监督管理局（FDA）；《处方药使用者费用法》（PDUFA）的目标行动日期为2024年11月16日成功完成了首次设施检查，并获得了药品和保健产品监管局（MHRA）的制造商进口授权（MIA），Nucleus制造工厂向欧洲药品管理局（EMA）会议提交了用于复发/复发成人的obe-cel的市场授权申请（MAA）电话会议将于今天美国东部时间上午 08:30 /格林尼治标准时间下午 12:30 举行：会议电话会议参与者应使用本新闻稿底部的链接进行预注册，伦敦，2024年3月14日（GLOBE NEWSWIRE）——开发下一代程序化T细胞疗法的临床阶段生物制药公司Autolus Therapeutics plc（纳斯达克股票代码：AUTL）今天公布了截至2023年12月31日的全年运营和财务业绩。“我们很高兴在2024年开始时财务状况如此强劲；我们最近宣布的与BioNTech的战略联盟，加上两笔股权融资交易，筹集了6亿美元的总收益。加上我们在2023年末的2.4亿美元现金，这使我们能够推动obe-cel在复发/难治成人急性淋巴细胞白血病中的全面推出和商业化，并将Autolus确立为向自身免疫性疾病患者提供CAR T疗法的潜在领导者，” Autolus首席执行官克里斯蒂安·伊廷博士说。“2023年对公司来说是变革性的一年。我们的主要项目obe-cel在关键的FELIX研究中显示了B-ALL中的强劲数据，我们对我们的商业制造工厂The Nucleus进行了全面验证，以支持我们的监管申报，并于11月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了第一份obe-cel的BLA，PDUFA的目标行动日期为2024年11月16日。我们还刚刚向欧洲药品管理局（EMA）提交了MAA。“除了B-ALL之外，我们还看到了obe-cel在自身免疫性疾病中的重要机会。我们的难治性系统性红斑狼疮的1期剂量确认试验现已开放报名。我们认为，obe-cel的临床概况以及我们的商业产品交付基础和基础设施将有助于推动自身免疫性疾病的加速和差异化扩张，我们期待在2024年底分享该研究的初步数据。“目前，我们仍然全神贯注于为可能的obe-cel发布做准备，并成功地将Autolus过渡到商业舞台公司。商业前和产品交付活动正在顺利进行中，我们有望在可能获得批准后尽快向B-ALL患者提供obe-cel。”obecabtagene autoleucel（obe-cel）的关键更新和预期里程碑：复发/难治性（r/r）成人急性淋巴细胞白血病中的Obe-cel — FELIX研究Obe-cel BLA于2023年11月提交给美国食品药品管理局；PDUFA的目标行动日期为2024年11月16日。刚刚向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），并计划于2024年下半年向英国MHRA提交MAA申请。对2023年12月在ASH上发表的FELIX1b/2期研究的合并分析表明，所有复发/难治B-ALL队列的无事件存活时间延长，总体免疫毒性较低，尤其是淋巴消耗时白血病负担较低的患者。此外，来自 ALLCAR19 研究和 FELIX 1b 期复发 B-ALL 的合并分析数据显示，在中位随访时间大于 3 年后，部分患者使用obe-cel作为独立疗法可持久缓解。预计将在2024年的医学会议上获得更多来自FELIX研究的长期数据。Obe-cel 在B细胞介导的自身免疫性疾病中的应用针对难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期剂量确认研究已有第一个研究中心开放入组；初步临床数据预计将于2024年底公布。EX-99.1

与伦敦大学学院（UCL）合作开展的管道临床试验，更新和预期里程碑：AUTO8 在多发性骨髓瘤中的应用 — 1 期 MCARTY 研究 AUTO8 是多发性骨髓瘤的下一代候选产品，其中包括两种针对多骨髓瘤靶点的 CAR，即 BCMA 和 CD19。2023 年 12 月在 ASH 上公布的针对多发性骨髓瘤的 MCARTY 1 期研究的初步数据显示，AUTO8 的耐受性良好，所有患者均观察到反应。MCARTY研究的进一步更新预计将在2024年公布。神经母细胞瘤中的 AUTO6NG — 第 1 阶段 MAGNETO 研究 AUTO6NG 包含针对 GD2 的 CAR 以及其他编程模块，以增强活性和持久性。一项针对复发/难治性神经母细胞瘤患儿的1期临床研究已于2023年第四季度开放报名。后期：战略发展：与BioNTech SE的战略联盟2024年2月，BioNTech和Autolus宣布了一项战略CAR T细胞疗法合作，以推进其产品线并扩大后期项目，预付5000万美元现金，高达5.82亿美元的潜在期权行使和里程碑付款。此外，Autolus通过同时进行的私募融资交易向BioNTech出售了2亿美元的ADS。概述：BioNTech 有权利用 Autolus 的制造能力、专有技术和成本效益来加快 BNT211 BioNTech 的临床开发和商业化，以支持启动和扩大 Autolus 的领先细胞疗法候选药物 obe-cel 的开发计划，并将获得净销售额的特许权使用费 BioNTech 有 Autolus 的 Autolus AUTO1/22 和 AUTO6NG 计划的联合商业化选项，并可以选择获得一套 Autolus 靶标粘合剂和细胞编程技术承保发行 2024 年 2 月，Autolus 完成了在美国承保的注册直接发行，每份ADS的价格为6.00美元，总收益为3.5亿美元。最新运营情况：2024年3月，继MHRA于2024年2月进行的最新GMP检查之后，位于斯蒂夫尼奇的Nucleus制造工厂获得了制造商进口授权（MIA）以及随附的GMP证书。该授权使Autolus能够在Nucleus生产用于全球商业和临床供应的产品，自2024年3月18日起生效。2024年2月，Autolus将克里斯·威廉姆斯博士晋升为首席商务官，将亚历克斯·德里格斯晋升为法律事务高级副总裁兼总法律顾问。克里斯自公司成立以来一直在公司工作，曾代表伦敦大学学院就分拆和组建Autolus进行过谈判。自2018年以来，Alex一直在Autolus担任总法律顾问。埃德加·布兰德尔博士已通知公司，他将辞去首席开发官的职务，寻求其他机会。在BLA和MAA审查过程中，埃德加将继续为公司提供建议。高级副总裁兼obe-cel项目负责人米兰达·内维尔将管理开发团队。Autolus宣布任命医学博士伊丽莎白（利斯）莱德曼和罗伯特·阿泽尔比为董事会成员。莱德曼博士带来了丰富的交易和财务专业知识，阿泽尔比先生为Autolus董事会带来了30多年的生物制药领导和商业经验。科学出版物：2024年1月，Autolus宣布在《ACS化学生物学》上发表一篇题为 “基于米诺环素诱导的蛋白质-蛋白质相互作用中断的设计小分子控制系统” ——Jha等人，《ACS化学生物学》（2024）doi: 10.1021/acschembio.3c00521； [链接]2024 年 2 月，Autolus 宣布在《自然通讯》上发表一篇题为 “针对 T 细胞恶性肿瘤 TRBC1 和 TRBC2 的免疫疗法的结构指导工程” 的论文 —— Ferrari等人，Nat Commun 15，1583（2024）doi: 10.1038/s41467-024-45854-3； [链接]2024 年 3 月，Autolus 宣布在《血癌杂志》上发表一篇题为 “通过流式细胞术鉴定 T 细胞肿瘤的双 T 细胞常数 β 链 (TRBC) 1 和 TRBC2 染色 — Horna 等人，《血癌》J. 14、34 (2024) doi：10.1038/s41408-024-01002-0； [链接]

2024 年预期新闻流：2024 年 6 月和 12 月 ASCO、EHA 和 ASH 上的 Obe-cel FELIX 数据更新 Obe-cel 向 MHRA 申请 2024 年下半年 Obe-cel 美国 FDA PDUFA 目标行动日期 2024 年 11 月 16 日 Obe-cel 在自身免疫性疾病中的初始数据——来自系统性红斑狼疮第一阶段研究截至2023年12月31日的全年财务业绩（未经审计）的初始数据现金和现金等价物 2023 年的总额为 2.396 亿美元，而截至 2022 年 12 月 31 日为 3.824 亿美元。截至2023年12月31日止年度的净运营支出总额为1.797亿美元，而截至2022年12月31日的年度为1.434亿美元。与2022年同期相比，截至2023年12月31日止年度的研发费用从1.174亿美元增加到1.305亿美元。这一变化主要是由于与公司新的商业制造设施相关的运营成本增加、合同里程碑付款和员工工资及相关成本的增加，我们可通过英国中小型实体（SME）计划申请的英国可报销研发税收抵免的减少，部分被与公司obe-cel临床候选产品相关的临床和制造成本的下降所抵消。在过去的几年中，Autolus在其运营报表中将研发税收抵免列为所得税优惠。该公司已经修改了其财务报表，包括前几年的财务报表，现在将提供此类税收抵免，以减少研发费用。结果，截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，所得税优惠分别减少了1,950万美元和2460万美元，研发费用和总运营支出相应减少。与2022年同期相比，截至2023年12月31日止年度的一般和管理费用从3,190万美元增加到4,670万美元。这一增长主要是由于一般和管理人员的增加推动了工资和其他与就业相关的成本，这支撑了业务的整体增长，主要与商业化前活动有关。截至2023年12月31日的财年，归属于普通股股东的净亏损为2.084亿美元，而2022年同期为1.488亿美元。截至2023年12月31日止年度的每股普通股基本净亏损和摊薄净亏损总额为1.20美元，而2022年普通股基本和摊薄后的每股净亏损为1.57美元（1.57美元）。Autolus估计，凭借其目前的现金和现金等价物以及从与BioNTech的战略联盟以及私募和承保股权融资中获得的收益，它拥有充足的资本，可以推动obe-cel在r/r成人急性淋巴细胞白血病中的全面推出和商业化，并推进其管道开发计划，其中包括为Obe-cel在自身免疫性疾病中的首项关键研究提供数据渠道。截至2023年12月31日止年度的财务业绩未经审计的部分合并资产负债表数据（以千计）2023年12月31日资产现金及现金等价物 239,566 美元 382,436 美元流动资产总额 275,302 美元 425,771 美元总资产 375,381 美元负债和股东权益流动负债总额 44,737 美元 46,366 美元总负债 263,907 美元 193,907 美元 1,600 股东权益总额 111,474 美元 298,674 美元 298,674 美元的未经审计的未经审计的合并运营报表和综合亏损数据（以千计，股票和每股除外）金额) 截至2023年12月31日的年度补助金收入 $ — $166 许可证收入 1,698 6,194 运营费用：研发1 (130,481) (117,354) 一般和管理 (46,745) (31,899) 财产和设备处置损失 (3,791) (515) 经营租赁使用权和相关财产设备损失 (382) — 总运营费用，净额 (177) 9,701) (143,408)

其他支出总额，净额（28,701）（5,159）所得税前净亏损（208,402）（148,567）所得税优惠（支出）1 19（272）归属于普通股东的净亏损（208,383）（148,839）其他综合收益（亏损）：外币汇率折算调整9,906（30,328）综合亏损总额美元（198,477）美元 (179,167) 每股普通股基本和摊薄净亏损美元 (1.20) 美元 (1.57) 加权平均基本和摊薄普通股 173,941,926 94,926 94,993,400 电话会议管理将在美国东部时间上午 08:30/12:30 举行电话会议和网络直播格林尼治标准时间下午，讨论公司的财务业绩并提供一般业务最新情况。电话会议参与者应使用此链接进行预注册，以接收拨入号码和个人 PIN，这是进入电话会议所必需的。Autolus 网站的 “活动” 部分将提供同步的网络音频直播和重播。关于Autolus Therapeutics plc Autolus是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的下一代程序化T细胞疗法。Autolus 使用一系列专有和模块化的 T 细胞编程技术，正在设计精确定向、可控和高活性的 T 细胞疗法，这些疗法旨在更好地识别靶细胞，分解其防御机制并消灭这些细胞。Autolus正在开发一系列用于治疗血液系统恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.autolus.com关于obe-cel（AUTO1）OBE-CEL是一种CD19 CAR T细胞研究疗法，旨在克服与当前CD19 CAR T细胞疗法相比，临床活性和安全性的局限性。Obe-cel 的设计具有快速的靶向结合脱离率，以最大限度地减少编程 T 细胞的过度激活。在obe-cel的临床试验中，这种 “快速脱率” 特征降低了毒性和T细胞衰竭，从而提高了持久性，并导致复发/难治成人急性淋巴细胞白血病患者的长期缓解水平高。FELIX试验是一项针对成人急性淋巴细胞白血病的关键试验，其结果已提交并获得美国食品药品管理局的接受，PDUFA的目标行动日期为2024年11月16日。2024年上半年向EMA提交了监管申报。obe-cel目前正在与Autolus的学术合作伙伴伦敦大学学院合作，在B-NHL的1期临床试验中接受评估。关于 obe-cel FELIX 临床试验 Autolus 针对 obe-cel 入组的复发/难治性 B 前体 ALL 的成年患者的1b/2期临床试验。在进入单臂2期临床试验之前，该试验包含了1b期的组成部分。主要终点是总体缓解率，次要终点包括缓解持续时间、MRD 阴性 CR 率和安全性。该试验在美国、英国和欧洲的30个领先学术和非学术中心招收了100多名患者。 [NCT04404660]关于 AUTO1/22 AUTO1/22 是一种基于 obe-cel 的新型双靶向 CAR T 细胞候选疗法。它旨在将obe-cel的快速关闭速率CD19 CAR所带来的增强安全性、强大的扩展性和持久性与高灵敏度的CD22 CAR相结合，以减少抗原阴性复发。该候选产品目前正在进行针对复发/难治儿科急性淋巴细胞白血病患者的I期临床试验。 [NCT02443831]关于 AUTO6NG AUTO6NG 是正在开发的下一代程序化 T 细胞候选产品，用于治疗神经母细胞瘤和其他表达 GD2 的实体瘤。AUTO6NG 建立在 AUTO6 的初步概念验证数据基础上，是一种靶向 GD2 表达癌细胞的 CAR，目前正在临床开发中，用于治疗神经母细胞瘤。AUTO6NG 整合了额外的细胞编程模块，以克服肿瘤微环境中的免疫抑制防御机制，此外还赋予了 CAR T 细胞更长的持久能力。针对复发/难治性神经母细胞瘤儿童的 AUTO6NG 的 1 期临床试验已于 2023 年第四季度开放报名。关于 AUTO8 AUTO8 是多发性骨髓瘤的下一代候选产品，它包括两个用于多骨髓瘤靶标的独立CAR——BCMA和CD19。我们开发了一种优化的 BCMA CAR，旨在改善对低水平表达 BCMA 的靶细胞的杀灭效果。与obe-cel的快速关闭速率CD19 CAR相结合，目的是激发深度而持久的响应，并延长效果相对于目前正在开发的其他BCMA汽车的耐久性。该候选产品目前正在进行针对复发/复发性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验。 [NCT04795882]前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》中 “安全港” 条款所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述是不是历史事实的陈述，在某些情况下，可以用 “可能”、“将”、“可能”、“期望”、“计划”、“预期” 和 “相信” 等术语来识别。这些声明包括但不限于有关Autolus候选产品的开发和商业化、数据公告和监管机构提交的时间安排、其现金资源和obe-cel的市场机会的声明。任何前瞻性陈述均基于管理层当前的观点和假设，涉及风险和不确定性，可能导致实际业绩、业绩或事件与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于Autolus的临床前或临床项目无法及时或根本无法推进或导致批准产品的风险；早期临床试验的结果并不总是可以预测未来的结果；临床试验的成本、时间和结果；许多候选产品无法及时或具有成本效益的基础上或根本没有成为批准的药物；注册能力

临床试验中的患者；以及可能的安全性和有效性问题。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Autolus的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅Autolus于2023年3月7日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表年度报告以及Autolus于2023年11月9日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告中标题为 “风险因素” 的章节作为对Autolus中潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论随后向美国证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中的所有信息均为截至发布之日，除非法律要求，否则Autolus没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。因此，自本新闻稿发布之日起任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表Autolus的观点。联系人：奥利维亚·曼瑟 +44 (0) 7780 471 568 o.manser@autolus.com 朱莉娅·威尔逊 +44 (0) 7818 430877 j.wilson@autolus.com Susan A. Noonan S.A. Noonan S.A. Noonan Communications +1-917-513-5303 susan@sanoonan.com _________________________________________________________________________________________________________________ 1 包括我们的英国中小企业研发税收抵免与本年研发支出对比的1,950万美元和2460万美元的研究和开发支出分别于 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日结束。