PepGen 报告 2023 年第四季度和全年财务业绩和近期公司发展

-在针对 DMD 患者的 CONNECT1-EDO51 2 期临床试验中，PGN-EDO51 5 mg/kg 队列的注册已完成。该公司预计将在2024年中期公布来自5 mg/kg剂量队列的初步数据—

-CONNECT2-EDO51 针对DMD患者的2期临床试验在英国开启——该公司认为这项研究有可能支持加快审批-

-FREEDOM-DM1 1 期临床试验，招收了 DM1 患者，提供以下方面的初步数据

至少 2024 年下半年预计的 5 mg/kg 剂量队列-

-2024年2月后续发行的总收益约为8000万美元，将预计的运营现金流延至2026年-

 

波士顿，2024年3月6日——PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家临床阶段的生物技术公司，正在推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方式。该公司今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并重点介绍了最近的公司发展。

“预计我们的两个主要项目将公布重要数据，2024年有可能成为PepGen的变革之年。去年，PepGen在增强型寡核苷酸（EDO）候选疗法方面取得了有意义的进展，包括在我们的 CONNECT1-EDO51 2期和 FREEDOM-DM1 1期临床试验中启动和给药患者。” PepGen总裁兼首席执行官詹姆斯·麦克阿瑟博士说。“继我们最近完成了 CONNECT1-EDO51 试验队列 1 的入组之后，我们期待在 2024 年中期分享 5 mg/kg 剂量的初步安全性、外显子 51 跳过和 5 mg/kg 剂量的肌营养不良蛋白产生数据。”

麦克阿瑟博士继续说：“我们继续看到正在进行的 FREEDOM-DM1 1 期临床试验的注册人数令人鼓舞。1型肌强直性营养不良症（DM1）患者目前没有经批准的针对该疾病根本原因的治疗方案。我们认为，PGN-EDODM1 有可能改变疾病，可以产生有意义的两位数水平的剪接校正和相应的功能校正。我们期待在今年晚些时候报告至少5mg/kg剂量队列的初步数据。”

 

近期计划亮点

PGN-EDO51：杜兴氏肌肉萎缩症 (DMD)

PGN-EDO51 是PepGen正在开发的用于DMD治疗的首席研究候选药物，它利用该公司专有的EDO技术来提供一种治疗性寡核苷酸，该寡核苷酸旨在靶向这种毁灭性疾病的根本原因。PGN-EDO51

旨在跳过肌萎缩素转录本的外显子51，这是大约 13% 的DMD患者的既定治疗靶标。

 

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PGN-EDO51 的二期 CONNECT1-EDO51 临床试验正在进行中，5 mg/kg 队列已全部入组：2024 年 1 月，PepGen 宣布，在加拿大进行的 2 期开放标签多次递增剂量 (MAD) CONNECT1-EDO51 临床试验中，第一位患者已接受剂量，该试验评估了10名年龄至少 8 岁的男性患者 PGN-EDO51 适合使用外显子 51 跳过方法。起始剂量将从5 mg/kg增加到10 mg/kg，并有可能进一步增加剂量。所有剂量升级将根据对先前剂量队列的安全性数据的评估来确定。
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PepGen 宣布，5 mg/kg 的 PGN-EDO51 剂量队列已全部入组。PepGen预计将在2024年中期报告该队列的初步数据，包括初始安全性、外显子51跳跃和肌萎缩素产生数据。
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启动 PGN-EDO51 的 CONNECT2-EDO51 临床试验：2024 年 3 月，PepGen 宣布已获得药品和保健产品监管局 (MHRA) 的授权，可在英国启动其 2 期、随机、双盲、安慰剂对照的 MAD CONNECT2-EDO51 临床试验，评估了大约 20 名年满 6 岁的男性患者 PGN-EDO51 适合 exon 51 跳过方法。PepGen计划将这项研究扩展到美国和其他国家，但须获得监管部门的授权。CONNECT 2-EDO51 临床试验以及 CONNECT1-EDO51 的数据旨在为未来的加速批准途径提供潜在支持，但须与监管机构保持一致。

PGN-EDODM1：肌强直性营养不良症 1 (DM1)

PGN-EDODM1 是PepGen正在开发的第二款用于DM1治疗的研究候选药物，它利用该公司专有的EDO技术提供了一种治疗性寡核苷酸，旨在恢复 MBNL1 的正常剪接功能。DM1 是一种逐渐致残的、会缩短寿命的遗传性疾病。据估计，DM1将影响美国的4万人，影响欧洲超过74,000人。

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PGN-EDODM1 获得 “快速通道” 称号：2024 年 2 月，PepGen 宣布，美国食品药品监督管理局授予用于治疗 DM1 的 PGN-EDODM1 的快速通道称号。
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在 PGN-EDODM1 的 1 期 FREEDOM-DM1 临床试验中，首位患者给药：2023 年 12 月，PepGen 宣布，在 1 期单一递增剂量 (SAD) FREEDOM-DM1 临床试验中，第一位患者服用了剂量，该试验评估了美国、加拿大和英国的 24 名成人 DM1 患者的 PGN-EDODM1。根据对先前剂量队列的安全性数据的评估，5 mg/kg的起始剂量可以升级到10 mg/kg，然后再增加到20 mg/kg。
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PepGen预计将在2024年下半年报告至少5毫克/千克的 PGN-EDODM1 剂量队列的初步数据，包括安全性、剪接校正和功能结局测量。

除了正在进行的 FREEDOM-DM1 试验外，PepGen预计将在2024年下半年启动针对 DM1 患者的 FREEDOM2-DM1 安慰剂对照的 MAD 临床试验。

临床前 PGN-EDO53：DMD

PGN-EDO53 是PepGen的第三个DMD治疗候选药物，它利用公司的专有EDO技术提供一种治疗性寡核苷酸，旨在靶向这种毁灭性疾病的根本原因。PGN-EDO53 旨在跳过肌萎缩素转录本的外显子 53，这是大约 8% 的 DMD 患者的既定治疗靶标。

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PepGen 计划将 PGN-EDO53 推向支持非临床研究的在研新药 (IND) 和临床试验应用 (CTA)。

其他公司亮点

8000万美元普通股承销发行：2024年2月，PepGen对承销发行的753万股普通股定价，每股10.635美元，PepGen的总收益约为8000万美元，扣除PepGen应支付的佣金和费用。

截至2023年12月31日的三个月零十二个月的财务业绩

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截至2023年12月31日，现金及现金等价物为1.104亿美元。根据公司目前的运营计划和预测，该公司认为，当前的现金、现金等价物和有价证券，加上最近发行普通股的净收益，将足以为2026年的预计运营需求提供资金。
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截至2023年12月31日的三个月，研发费用为1,630万美元，而2022年同期为1,320万美元。截至2023年12月31日的财年，研发费用为6,810万美元，而2022年同期为5,410万美元。研发费用的增加主要是由于与公司推进 PGN-EDO51 和 PGN-EDODM1 项目相关的成本，包括我们正在进行的和未来的临床试验的临床前、临床和制造成本。
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截至2023年12月31日的三个月，一般和管理费用为450万美元，而2022年同期为400万美元。截至2023年12月31日的财年，一般和管理费用为1,660万美元，而2022年同期为1,420万美元。一般和行政开支的增加主要是由于人事相关费用增加。
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截至2023年12月31日的三个月，净亏损为1,950万美元，而2022年同期为1,490万美元。截至2023年12月31日止年度的净亏损为7,860万美元，而2022年同期的净亏损为6,910万美元。截至 2023 年 12 月 31 日，PepGen 的已发行股票约为 2380 万股。

关于 PepGen

PepGen Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，正在推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方式。PepGen 的增强递送寡核苷酸（EDO）平台建立在十多年的研发基础上，利用穿透细胞的肽来提高偶联寡核苷酸疗法的吸收和活性。使用这些 EDO 肽，我们正在开发一系列寡核苷酸候选疗法，旨在针对严重疾病的根本原因。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。这些陈述可以用 “目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“寻求”、“意愿” 等词语以及这些词语的变体或旨在识别前瞻性陈述的类似表述来识别。本新闻稿中任何非历史事实陈述的此类陈述均可被视为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于我们的候选产品（包括 PGN-EDO51、PGN-EDODM1 和 PGN-EDO53）的治疗潜力和安全概况、我们的技术（包括我们的 EDO 平台）、临床试验的设计、启动和进行，包括预期的时间表、剂量水平和剂量递增，包括我们的 CONNECT2-EDO51 2 期试验和 FREEDOM2-DMI 试验，以及我们 CONNECT1-EDO51 2 期试验和 FREEDOM-DM1 1 期试验的初步数据报告、PGN-EDO 的进展53% 进入IND/CTA的支持研究、监管互动，包括我们的候选产品的开发路径以及我们的财务资源和预期的现金流。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述仅基于截至本新闻稿发布之日的当前预期、估计和预测，并且存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于以下风险：延迟或未能成功启动或完成我们正在进行和计划中的候选产品（包括 PGN-EDO51、PGN-EDODM1 和 PGN-EDO53）的开发活动；我们招募患者参与临床试验的能力，包括 CONNECT1-EDO51、CONNECT2-EDO51、Freedom-DM1和 FREEDOM2-DM1；我们对临床和临床前研究结果的解释可能不正确，或者我们在临床测试中可能没有观察到预期的治疗活性水平基于先前的临床或临床前结果；我们的候选产品，包括 PGN-EDO51 和 PGN-EDODM1，在我们的临床试验中可能不安全有效，或以其他方式显示出安全性和有效性；我们的监管互动产生的不良结果，包括监管机构延迟审查、批准或监管机构批准我们的计划，

包括批准开始对我们的候选产品（包括 CONNECT2-EDO51）进行计划中的临床研究，或其他需要修改我们开发计划的监管反馈；我们无法控制的监管框架变化；我们获得、维护和保护知识产权的能力；我们对侵权者执行专利和捍卫我们的专利组合免受第三方质疑的能力；与其他为我们所追求的适应症开发疗法的人的竞争；开支的意外增加与我们的开发活动或其他对我们的财务资源和现金流产生不利影响的事件有关；以及我们在产品制造、研究、临床前和临床测试的部分或所有方面对第三方的依赖。我们向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告和10-Q表季度报告中描述了与PepGen计划和运营相关的其他风险。除非法律要求，否则PepGen明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

 

PepGen Inc.

简明的运营报表

（以千计，未经审计）

 

 

十二个月已结束
十二月三十一日

 

 

三个月已结束
十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

$

68,126

 

 

$

54,077

 

 

$

16,300

 

 

$

13,166

 

一般和行政

 

16,640

 

 

 

14,224

 

 

 

4,511

 

 

 

4,047

 

运营费用总额

$

84,766

 

 

$

68,301

 

 

$

20,811

 

 

$

17,213

 

营业亏损

$

(84,766

)

 

$

(68,301

)

 

$

(20,811

)

 

$

(17,213

)

其他收入（支出）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

6,400

 

 

 

2,793

 

 

 

1,346

 

 

 

1,591

 

其他收入，净额

 

(187

)

 

 

110

 

 

 

43

 

 

 

(28

)

其他收入（支出）总额，净额

 

6,213

 

 

 

2,903

 

 

 

1,389

 

 

 

1,563

 

所得税前净亏损

$

(78,553

)

 

$

(65,398

)

 

$

(19,422

)

 

$

(15,650

)

所得税支出

 

(73

)

 

 

(3,706

)

 

 

(73

)

 

 

714

 

净亏损

$

(78,626

)

 

$

(69,104

)

 

$

(19,495

)

 

$

(14,936

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

PepGen Inc.

简明资产负债表数据

（以千计，未经审计）

 

 

十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

资产

 

 

 

 

 

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

110,407

 

 

$

181,752

 

其他资产

 

 

32,645

 

 

 

35,688

 

总资产

 

$

143,052

 

 

$

217,440

 

负债和股东权益（赤字）

 

 

 

 

 

 

负债

 

$

34,631

 

 

$

37,809

 

股东权益：

 

 

108,421

 

 

 

179,631

 

负债总额、可转换优先股和股东权益（赤字）

 

$

143,052

 

 

$

217,440

 

 

投资者联系人

劳伦斯·沃茨

吉尔马丁集团

Laurence@gilmartinir.com

媒体联系人

莎拉·萨顿

Argot Par

pepgen@argotpartners.com