附录 99.1
Silence Therapeutics公布了正在进行的Zerlasiran治疗高脂蛋白患者的2期研究的36周积极数据（a）
研究达到了主要终点，显示第 36 周的 Lp (a) 显著降低
脂蛋白（a）减少与第一阶段的结果一致
Topline 48周数据预计将在2024年第二季度公布
2023 年 3 月 13 日
伦敦，Silence Therapeutics plc，纳斯达克： SLN（Silence or the Company）是一家经验丰富、创新的生物技术公司，致力于通过精密工程药物消灭疾病来改变人们的生活。该公司今天公布了正在进行的针对泽拉西兰（SLN360）的 178 名基线脂蛋白（a）或 Lp（a）水平等于或大于 125 nmol/L 的受试者的 36 周积极数据动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 事件的风险高 。ALPACAR-360Zerlasiran是一种siRNA（短干扰RNA），旨在降低人体产生Lp（a），Lp（a）是心血管疾病的关键遗传风险因素，影响世界上多达20％的 人口。
在双盲安慰剂对照治疗期间，zerlasiran对中位基线Lp（a）约为215 nmol/L的患者每16或24周皮下给药300 mg，每24周给药450毫克。这些数据显示，与安慰剂相比，Lp（a）从基线大幅降至36周（主要终点）。在第36周，观察到两种剂量的Lp（a）的中位百分比 降低了90％或以上。在此治疗期间，没有发现新的安全问题。
这项为期60周的研究正在进行中，将评估次要终点，包括Lp（a）从基线到48周（治疗期结束）、60周（研究结束）的变化以及对其他脂质/脂蛋白的潜在影响。
Silence研发负责人Steven Romano医学博士表示，我们对新出现的2期数据感到兴奋，这些数据与第一阶段的结果非常一致，并支持了 治疗高Lp（a）患者的竞争格局。我们期待审查为期48周的数据，并推进zerlasiran作为一种潜在的 疗法，以满足心血管疾病领域这一尚未得到满足的重大需求。
Silence计划在今年第二季度报告来自 ALPACAR-360 研究的为期 48 周的头条数据。
关于沉默疗法
Silence Therapeutics正在开发新一代药物，利用人体自然的RNA干扰机制或RNAi来抑制特定靶基因的表达，这些靶基因被认为在有大量未得到满足的 需求的疾病的病理中起着作用。Silences 专有的 mrNAI™平台可用于创建精确靶向和抑制肝脏中疾病相关基因的 siRNA（短干扰 RNA），这 代表着巨大的机会。Silences的全资候选产品包括旨在满足高脂蛋白（a） 出生时大量未得到满足的医疗需求的zerlasiran，以及旨在治疗包括真性红细胞增多症在内的血液系统疾病的divesiran。Silence还与阿斯利康和汉森制药等公司保持持续的研发合作。欲了解更多信息，请 访问 https://www.silence-therapeutics.com/。