表格 6-K
证券
和交易委员会
华盛顿，
哥伦比亚特区 20549
外国发行人的报告
根据第 13a-16 条或 15d-16 的
1934 年的
证券交易法
对于 2024 年 2 月的
月
委员会
文件编号：001-11960
阿斯利康PLC
1 弗朗西斯·克里克大道
剑桥
生物医学园区
剑桥
CB2 0AA
英国
王国
用复选标记表示
注册人是在 20-F 表格还是 40-F 表格的封面下提交或将提交年度
报告。
表格
20-F X 表格 40-F __
用复选标记注明
注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质
提交 6-K 表格：
用复选标记表示
注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质
提交 6-K 表格：______
用复选标记表明
注册人通过提供本表格中包含的信息
是否也因此根据1934年《证券
交易法》第 12g3-2 (b) 条向委员会提供了信息
。
是的 __
不是 X
如果
标记为 “是”，请在下方注明分配给注册人的与规则 12g3-2 (b) 相关的文件号
：
82-_________
阿斯利康PLC
索引
到展品
2024 年 2 月 26 日
Voydeya 推荐
在欧盟批准
作为瑞珠单抗
或依库珠单抗的附加疗法，用于患有残余溶血
的 PNH 成人
基于
Α三期试验结果，推荐同类首创的口服 D 因子抑制剂
Voydeya（danicopan）已被欧盟
（欧盟）推荐作为拉伏利珠单抗或依库珠单抗的附加剂获得
的上市许可，用于治疗
伴有残留溶血性贫血的
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）成年患者。Voydeya 是同类首创的口服因子 D
抑制剂，作为
标准护理的 Ultomiris（ravulizumab）或 Soliris（eculizumab）的附加剂而开发，旨在满足大约 10-20% 的 PNH 患者在使用 C5 抑制剂治疗期间临床上出现明显血管外溶血 (EVH) 的需求或者.1,2
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对关键的阿尔法三期
试验
结果持积极看法。该试验 12 周
初步评估期的结果发表在
《柳叶刀血液学》上
。1
PNH 是一种罕见的严重血液疾病，其特征是
破坏血管内的红细胞，称为
血管内溶血 (IVH)，以及激活白细胞和血小板
，可导致血栓形成（血块），导致
器官损伤并可能过早死亡。3-5 立即，
完全持续抑制终末期补体通过阻断
C5 蛋白有助于减轻症状和并发症，从而提高
PNH5-8 患者的存活率。大约
10-20% 的 PNH 患者存活率接受 C5 抑制剂治疗的人出现临床上显著的 EVH，这可能导致
持续出现贫血症状并需要输血
。1-3,9-11
乌尔姆大学
输血医学研究所医学主任、医学博士休伯特·施雷森迈尔教授说：“使用 Ultomiris 或 Soliris 对 C5 的抑制
是 PNH 的护理标准，已被证明可控制 IVH 并减少危及生命的血栓形成事件，但是
一小部分患者可能会经历具有临床意义的
br} EVH。在阿尔法试验中，Voydeya作为Soliris或Ultomiris的补充剂提高了血红蛋白水平，减少了
疲劳、贫血和输血依赖。如果
获得批准，Voydeya可以优化对受
这种繁重疾病影响的人的护理，同时允许患者使用既定的 C5 抑制剂保持
疾病控制。”
Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“今天的
CHMP积极建议认可了Voydeya作为护理标准的补充，
承诺解决这小部分
患者出现具有临床意义的EVH的
体征和症状。正如我们在关键的阿尔法三期试验中看到的那样，
因子D和C5的双补体途径抑制可能是
这些患者的最佳治疗方法。”
阿尔法三期试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加剂对患有
具有临床意义的EVH的PNH患者的疗效和安全性
。结果显示
Voydeya 达到了
血红蛋白从基线到第 12 周变化的主要终点以及所有关键的次要
终点，包括避免输血和慢性病治疗功能
评估的变化-
疲劳（Facit-疲劳）评分1
阿尔法三期试验
的结果显示，Voydeya的耐受性总体良好，没有发现新的
安全问题。在试验中，最常见的
治疗紧急不良事件是头痛、恶心、关节痛
和腹泻。1
Voydeya已被美国食品药品监督管理局授予
突破性疗法称号和
EMA授予优先药物（PRIME）地位。Voydeya还在美国、欧盟和日本被授予孤儿药
称号，用于治疗
PNH。Voydeya最近在日本
获得批准，其他
国家目前正在审查Voydeya监管机构提交的申请。
笔记
PNH
PNH 是一种罕见的、慢性的、进行性的、可能危及生命的血液病。其特征是血管内红血
细胞破坏（也称为血管内
溶血）以及激活白细胞和血小板，
可导致血栓形成（血块）。3-5
PNH 是由获得性基因突变引起的，这种突变可能在出生后的任何
时间发生，并导致血液
细胞产生异常，缺少重要的保护性血细胞表面
蛋白。这些缺失的蛋白质使补体系统
（免疫系统的一部分，对人体
抵御感染至关重要）“攻击” 并摧毁或激活
这些异常的血细胞。3 使用 PNH 生活
可能会使人衰弱，体征和症状可能包括
血块、腹痛、吞咽困难、勃起
功能障碍、呼吸急促，过度疲劳、贫血和
尿液呈深色。3,9,12
具有临床意义的 EVH
EVH，即去除血管外的红细胞，
有时可能发生在接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者身上。13,14 由于
C5 抑制使 PNH 红细胞存活和循环，
当这些现在存活的 PNH 红细胞被补体系统中的蛋白质标记为
时，可能会发生
EVH 脾脏和肝脏.3,5,7 PNH
EVH 患者可能会继续出现贫血，
可能有多种原因，可能需要输血
。13-16 一小部分 PNH 患者接受 C5 抑制剂治疗的人出现临床显著的 EVH，这可能导致
持续出现贫血症状并需要输血
。3,9-11
阿尔法
Α是一项关键的全球III期试验，设计为一项
优势研究，旨在评估Voydeya作为C5抑制剂
疗法Soliris或Ultomiris的附加药物，对患有
临床显著EVH的PNH患者的疗效和安全性
。在这项双盲
安慰剂对照的多剂量试验中，除了
持续12周的Soliris或Ultomiris治疗外，还对患者进行了随机分组，
接受Voydeya或安慰剂（2:1）。截至2022年6月28日
，63名随机患者完成了12周的初步评估期或停止了治疗，就进行了预先规定的中期
分析。在12周时，服用安慰剂加C5抑制剂的患者改用Voydeya plus Soliris或Ultomiris，
，而服用Voydeya加Soliris或Ultomiris的患者又继续接受了12周的治疗。完成两个治疗期（24 周）的患者可以选择参加为期两年的长期延长期
，并且除了Soliris或Ultomiris之外，还可以继续接受Voydeya治疗。该研究的开放标签期仍在继续。1,17
Voydeya（丹麦人）
Voydeya（danicopan）是
首创的口服 D 因子抑制剂。该药物通过选择性抑制D因子起作用，D因子是一种补体系统蛋白
，在补体系统
反应的扩增中起关键作用。当以不受控制的方式激活时，
补体级联反应过度，导致人体攻击其
自身的健康细胞。Voydeya已被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法
称号，并被欧洲药品管理局授予优先
药物（PRIME）地位。Voydeya还在美国、欧盟和日本被授予孤儿药
称号，用于治疗
PNH。
Voydeya 在日本
获准用于某些患有 PNH 的成年人联合使用 C5 抑制剂
疗法。
Alexion还在一项二期临床试验中评估Voydeya是治疗地理
萎缩的潜在单一疗法。
Alexion
Alexion，即阿斯利康罕见病，是阿斯利康
旗下专注于罕见病的集团，成立于 2021 年收购
Alexion Pharmicals, Inc.。作为罕见病领域的领导者超过 30 年，Alexion 专注于通过
发现、开发和商业化为受罕见病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务
改变生活的
药物。Alexion 将其研究工作重点放在补体级联中的新分子
和靶标上，其研发工作侧重于血液学、肾脏病学、神经病学、代谢性疾病、
心脏病学和眼科。Alexion 总部位于马萨诸塞州波士顿，在全球设有办事处，为 50 多个国家的
患者提供服务。
阿斯利康
阿斯利康（伦敦证券交易所/STO/Nasdaq：AZN）是一家以科学为主导的全球性生物制药公司，专注于
肿瘤学、罕见病和生物制药领域的处方药的发现、开发和商业化，包括
心血管、肾脏和代谢以及呼吸和
免疫学。阿斯利康总部位于英国剑桥，业务遍及
100 多个国家，其创新药物已被全球数百万患者使用。请访问 astrazeneca.com 然后
在社交媒体上关注该公司 @AstraZeneca。
联系人
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请点击此处。
媒体联系人，请点击此处。
参考文献
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夜间血红蛋白尿症和具有临床意义的血管外
溶血（阿尔法）的患者，在拉伏利珠单抗或依库利珠单抗中加入
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2。
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患者中，具有临床意义的
血管外溶血的患病率及其与疾病控制、生活质量
和治疗满意度的关系。发表于：欧洲血液学
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9。Kulasekararaj AG 等
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17。ClinicalTrials.gov。
Danicopan作为C5抑制剂的附加疗法，用于临床上出现明显血管外溶血（EVH）（阿尔法）的阵发性
夜间血红蛋白尿症（PNH）参与者。NCT 标识符：
NCT04469465。可在此处获得。
已于 2024 年 2 月访问。
Adrian Kemp
公司秘书
阿斯利康PLC
签名
根据 1934 年《证券交易法》的要求，
注册人已正式促使下列签署人
代表其签署本报告，并获得正式授权。
日期：
2024 年 2 月 26 日
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作者：/s/
Adrian Kemp
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名称：
Adrian Kemp
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标题：
公司秘书
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