附录 99.1
| 新闻稿 |
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Dupixent®美国食品药品管理局批准为 第一种也是唯一一种适用于1岁及以上嗜酸性食管炎（EoE）儿童的治疗方法
| * | 批准基于EoE KIDS的3期试验，该试验显示，与安慰剂相比，服用Dupixent的儿童获得 组织学缓解的比例更高 |
| * | 扩大的适应症标志着Dupixent获准在如此年幼的儿童中治疗的第二种疾病，这突显了 为需求严重未得到满足的年轻患者提供疗法的承诺 |
| * | EoE 是美国食品药品管理局批准的 Dupixent 的五种适应症之一， 2 型炎症是其潜在驱动因素 |
2024年1月25日，纽约州巴黎和塔里敦。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Dupixent®（dupilumab）用于治疗年龄在1至11岁、体重至少15千克的嗜酸性食管炎（EoE）的儿科患者。 Dupixent现在是美国批准的第一种也是唯一一种专门用于治疗这些患者的药物。该批准扩大了美国食品药品管理局于2022年5月首次批准的EoE的范围，该批准适用于12岁及以上、体重至少为40千克的患者。美国食品药品管理局根据优先审评对Dupixent的这一扩展适应症进行了评估，该审查仅适用于治疗严重疾病的疗效或安全性可能显著提高的药物。
EoE 是一种慢性进行性疾病，部分原因是 2 型炎症，会损害食道并损害其功能。EoE 会严重影响孩子的进食能力，他们可能会出现胃灼热、呕吐、腹部不适、吞咽困难、拒绝食物和发育迟缓。 这些症状会对其生长和发育产生不利影响。可能需要持续治疗 EoE 以降低并发症和疾病进展的风险。目前，美国约有21,000名12岁以下的儿童正在使用未经批准的疗法接受EoE治疗。但是，患有这种疾病的儿童的实际患病率可能更高，因为症状可能会被误认为是其他疾病，并且存在诊断延迟。
奈米什·帕特尔，医学博士
赛诺菲全球发展、免疫学和炎症负责人
患有嗜酸性食管炎的幼儿有大量未得到满足的医疗需求；尽管有治疗方案 ，在美国，这些12岁以下的儿童中有40％继续出现这种疾病的症状。今天的批准凸显了我们致力于为需求未得到满足的年轻患者提供疗法的承诺，也为这些 患者带来了希望，他们正处于关键年龄，难以进食和保持体重会直接影响他们的整体营养摄入和发育。
美国食品药品管理局的批准基于3期eoE KIDS试验的数据，该试验分为两部分 （A部分和B部分） 评估了Dupixent对1至11岁儿童使用EoE的疗效和安全性。在16周时，在基于体重（n=32）的分层给药方案中接受更高剂量Dupixent的儿童中，有66％实现了组织学疾病缓解（≤6个嗜酸性粒细胞/高功率场），主要终点，而安慰剂的这一比例为3％（n=29）。
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