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美国加利福尼亚州恩西尼塔斯和法国克莱蒙费朗——2024年1月31日——开发孤儿视网膜疾病治疗药物的临床阶段生物技术公司基奥拉制药公司（纳斯达克股票代码：KPRX）今天宣布，它已与全球眼科专业公司Laboratoires Théa的姊妹公司Théa开放创新（TOI）签订了战略开发和商业化协议。是）。根据该协议，Kiora 向 TOI 授予了 KIO-301 在全球范围内的独家开发和商业化权，用于治疗退行性视网膜疾病。作为交换，Kiora将获得1,600万美元的预付款；在实现预先规定的临床开发、监管和商业里程碑后，将获得高达2.85亿美元的预付款；分层特许权使用费最高为净销售额的20％；以及报销 KIO-301 研发费用。

Kiora首席执行官布莱恩·斯特雷姆博士说：“我们与TOI的合作为我们提供了战略、财务和商业资源，我们认为这将有助于为遗传性视网膜疾病患者将创新的治疗方法推向市场。”“根据色素性视网膜炎（RP）中 KIO-301 的 I/II 期（ABACUS）数据，我们已开始实施计划，在 2024 年初启动色素性视网膜炎的 2 期、多中心、对照临床试验，目标在 2025 年上半年报告结果，并探索 KIO-301 可能适用的其他视网膜疾病。”

ABACUS于2023年11月公布的数据显示，晚期RP患者的视力得到了显著改善。研究结果包括视野显著改善、视力改善趋势一致以及与日常活动中使用视力相关的功能性视觉测试。此外，功能性磁共振成像显示，在治疗后的两天和十四天内，相对于基线，视觉皮层活动（负责处理视觉的大脑区域）有所增加。

Théa集团总裁让-弗雷德里克·希布雷特说：“这种伙伴关系证实了我们对推进治疗未满足的眼科疾病需求创新的承诺。”“KIO-301 作为一款尖端产品，非常适合我们的治疗解决方案系列，借助创新的小分子，使患有遗传性视网膜疾病的患者恢复视力。最近在美国眼科学会关于 KIO-301 的会议上公布的令人鼓舞的临床试验结果使我们对该计划以及为罕见疾病患者带来新治疗选择的潜力更加有信心”。

该战略合作伙伴关系涵盖全球所有地区（不包括中国、日本和亚洲某些其他国家）的色素性视网膜炎和潜在的其他眼科适应症。Kiora主要负责第二阶段临床开发的设计和实施，而Théa将主要负责3期临床试验以及获得区域上市许可。在相应地区获得批准后，Théa将负责所有商业活动，包括销售、营销和市场准入。

KIO-301 是一种小分子，被称为分子光开关，旨在赋予视网膜神经节细胞 (RGC)（一种特殊的视网膜细胞类型）光敏能力。在健康的眼睛中，光线检测主要由光感受器（棒状和锥体）进行。在患有多种遗传性视网膜疾病的患者中，数百个已知基因之一的突变可能导致感光器死亡。这种视网膜变性导致患者视力丧失。KIO-301 能够选择性地进入退化感光体的下游 RGC，一旦进入退化感受器，KIO-301 就会与电压门控离子通道相互作用。当光线照射 RGC 时，KIO-301 会改变其形状以改变电流的流动，从而激活神经元，从而向大脑发出信号。当光亮的时候

Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发和商业化治疗孤儿视网膜疾病的产品。KIO-301 正在开发用于治疗色素性视网膜炎、脉络膜血症和斯塔加特病。它是一种分子光电开关，有可能恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性患者的视力。KIO-104 正在开发用于治疗后部非感染性葡萄膜炎。它是二氢乳清酸脱氢酶的下一代非甾体免疫调节小分子抑制剂。除了新闻稿和美国证券交易委员会文件外，我们预计还将在我们的网站（www.kiorapharma.com）和社交媒体账户上发布可能与投资者相关的信息。我们鼓励投资者在推特和领英上关注我们，访问我们的网站和/或订阅电子邮件提醒。

Théa是欧洲领先的独立制药公司，专门从事眼部护理产品的研究、开发和商业化。这家家族企业总部位于法国克莱蒙费朗，继续扩张，在欧洲、北非、北美和南美以及中东开设了超过35家分公司和办事处。其产品在 75 个国家/地区可用。Théa开放创新（TOI）是Théa的姊妹公司。TOI的使命是与公司和大学建立合作伙伴关系，以帮助将眼科领域最具创新性的产品推向市场。

本新闻稿中的一些声明是 “前瞻性的”，是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的。这些 “前瞻性” 陈述除其他外包括与 Kiora 开发阶段产品（包括 KIO-301 和 KIO-104）相关的开发和商业化工作以及其他监管或市场批准工作，以及这些产品的成功（此类批准或成功可能无法及时获得或实现）、KIO-301 在日常活动中改善视力的能力、KIO-301 扩展到其他适应症（包括脉络膜血症）的可能性以及 Stargardt 病，Kiora 的能力将临床开发扩展到美国和欧盟，ABACUS研究得出结果的时机以及ABACUS II研究的时间和设计，期望与TOI的合作将有助于将疗法推向市场。这些声明涉及风险和不确定性，可能导致结果与本新闻稿中列出的声明存在重大差异，包括及时进行临床试验的能力、获得任何必要的监管批准的能力、未来的 KIO-301 试验是否会对参与者产生类似结果、市场和其他条件，以及Kiora向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中在 “风险因素” 标题下描述的某些风险因素 2023 年 3 月 23 日，或描述于基奥拉的其他公开文件。Kiora的业绩还可能受到Kiora目前尚未意识到的因素的影响。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。除非法律要求，否则Kiora明确表示不承担任何义务或承诺公开发布此类声明的任何更新或修订，以反映其对该声明的期望的任何变化或任何此类声明所依据的事件、条件或情况的任何变化。