附录 99.1
Kiniksa Pharmicals 提供公司最新情况
— ARCALYST® (rilonacept) 2023 年净产品收入同比增长约 90% 至 2.331 亿美元（未经审计）—
— ARCALYST 2024 年净产品收入预计为 3.6 亿美元至 3.8 亿美元 —
— Abiprubart (KPL-404) 2期类风湿关节炎试验在每周剂量水平上达到了队列3的主要疗效终点 —
— Abiprubart 来自第 4 队列的 2 期类风湿关节炎数据预计将于 2024 年第二季度发布 —
— 2.063亿美元（未经审计）的现金储备预计将为至少2027年的运营提供资金—
百慕大汉密尔顿——2024年1月4日——Kiniksa 制药有限公司（纳斯达克股票代码：KNSA）（Kniksa），一家处于商业阶段的生物制药公司，拥有一系列免疫调节 资产，旨在针对一系列心血管和自身免疫性疾病，今天提供了公司最新情况。
“迄今为止的强劲执行力为Kiniksa在2024年的持续发展奠定了基础。ARCALYST 2023 年净产品收入同比增长约 90%，达到 2.331 亿美元，凸显了我们强劲的商业业绩。我们认为，ARCALYST在复发性 心包炎方面有很大的机会，并预计将通过覆盖越来越多的患者来推动持续的收入增长和合作盈利能力。 事实上，到2023年底，Kiniksa在多次复发人群中的渗透率约为9％，而在2022年底，这一比例约为5％ ，” Kiniksa董事长兼首席执行官桑杰·帕特尔说。“此外，abiprubart在类风湿关节炎2期试验的前三组中显示出 临床效果。尽管安慰剂反应率很高，但队列3中的每周剂量水平为5 mg/kg，但每两周的5 mg/kg剂量水平却没有达到统计学意义。我们期待 评估队列4的结果，我们将使用全部数据来确定该计划的后续步骤。重要的是，我们 强劲的财务状况为我们继续投资整个业务提供了可选性，包括ARCALYST商业化以及 管道和业务发展。”
投资组合执行
ARCALYST（IL-1α 和 IL-1β 细胞因子陷阱）
| ● | ARCALYST 第四季度和2023年全年 的净产品收入分别为7,120万美元和2.331亿美元（未经审计）。 |
| ● | 自 于 2021 年 4 月推出以来，已有 1,700 多名处方者为复发性心包炎开了 ARCALYST 处方 。 |
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| ● | 截至2023年第四季度末，ARCALYST治疗复发性 心包炎的平均总持续时间延长至约23个月。 |
| ● | 截至2023年第四季度末，目标14,000例多发复发 患者中约有9％正在积极接受ARCALYST治疗。 |
| ● | 到2023年底，Kiniksa 将其销售队伍的规模扩大到约85名代表，以帮助在2024年进一步推动医生收养和患者入学。 |
| ● | Kiniksa 预计，2024年ARCALYST的净产品收入在3.6亿美元至3.8亿美元之间。 |
Abiprubart（CD40-CD154 相互作用的抗 CD40 单克隆 抗体抑制剂）
| ● | Kiniksa 今天宣布，abiprubart治疗类风湿关节炎的2期临床试验达到了 其主要疗效终点，与使用C反应蛋白（DAS28-CRP）的28个关节 的疾病活动评分与安慰剂的基线相比，有所变化。 |
| - | 在 队列1和2（药代动力学（PK）-导入）中，多剂量的阿比鲁巴特耐受性良好 ，从而使研究的概念验证部分成为可能。尽管这些队列没有获得 DAS28-CRP（次要疗效终点）的支持 ，但观察到以下结果： |
| § | 在 队列 1 中，在 abiprubart 2 mg/kg 皮下（SC）双周给药组（n=6）中，第 12 周 DAS28-CRP 与基线相比的平均 变化为-3.16个百分点，而 合并安慰剂接受者的平均变化为-1.09个百分点（n=4），（均值差 = -2.07，p = 0.0312）。 |
| § | 在 队列 2 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 双周给药组（n=6）中，与合并安慰剂接受者（n=4）相比，第 12 周 DAS28-CRP 的 基线的平均变化为 -3.44 个百分点， （平均差 = -2.35，p = 0.0338）。 |
| - | 在 队列 3 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 每周给药组（n=27）中，最小二乘法（LS） 均值变化 [95% 置信区间 (CI)]DAS28-CRP 第 12 周的基线值为 -2.21 [-2.62, -1.80]与 -1.65 相比，得分 [-2.07, -1.23]安慰剂接受者的分数（n=26）， （LS 平均差 = -0.56，p = 0.0487）。 |
| - | 在 队列 3 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 双周给药组（n=25）中，LS 平均值变化 [95% 置信区间]DAS28-CRP 第 12 周的基线值为 -2.00 [-2.43, -1.58]与 -1.65 相比，得分 [-2.07, -1.23]安慰剂接受者的分数（n = 26），（LS 平均差 = -0.35，p = 0.2140）。 |
| - | 在队列3的两个剂量水平中，Abiprubart 显著降低了类风湿因子（疾病活性的临床标志物和CD40靶点参与度的自身抗体 药效学标记）降低了40％以上。 |
| - | Abiprubart 耐受性良好，未观察到与剂量相关的不良经历。 |
| ● | Kiniksa 现已完成abiprubart治疗类风湿关节炎的2期临床试验 的第四组（队列4）的入组（队列4）。队列 4 将评估每月一次皮下注射的固定剂量水平 。该公司预计，第 4 组数据将在 2024 年第二季度出现 。 |
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Mavrilimumab（靶向 GM-CSFRα 的单克隆抗体 抑制剂）
| ● | Kiniksa 目前正在评估潜在的合作机会，以推进马夫利木单抗的开发。 马夫利木单抗已在多个适应症的中期临床试验中产生了积极数据。 |
公司最新消息
| ● | Kiniksa 2023年年底的现金、现金等价物和短期投资2.063亿美元（未经审计） 预计将为其目前的运营计划提供至少到2027年的资金。 |
42和 摩根大通年度医疗保健会议
| ● | Kiniksa 首席执行官兼董事会主席 Sanj K. Patel 将在第 42 届大会上作公司演讲和摩根大通年度医疗保健会议 将于 2024 年 1 月 8 日太平洋时间下午 1:30（美国东部时间下午 4:30）举行。Kiniksa演讲的 网络直播可通过该公司网站www.kiniksa.com的投资者和 媒体栏目观看。 网络直播的重播也将在活动结束后大约 48 小时内在 Kiniksa 的网站上播放 。 |
关于 Kiniksa
Kiniksa 是一家处于商业阶段的生物制药 公司，专注于发现、收购、开发和商业化治疗药物，以帮助患有使人衰弱 疾病、医疗需求严重未得到满足的患者。Kiniksa的免疫调节资产ARCALYST、abiprubart和mavrilimumab是 基于强有力的生物学原理或经过验证的机制，靶向一系列未得到充分治疗的心血管和自身免疫疾病， 提供了差异化的可能性。欲了解更多信息，请访问 www.kiniksa.com。
关于 ARCALYST
ARCALYST 是 一种每周皮下注射的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1 α（IL-1α）和白介素-1 β（IL-1β）信号传导。ARCALYST由Regeneron Pharmicals, Inc.（Regeneron）发现，并获得美国 食品和药物管理局（FDA）的批准，用于复发性心包炎、cryopyrin相关周期性综合征（CAPS），包括家族感冒 自身炎症综合征和Muckle-Wells综合征以及IL-1受体拮抗剂（DIRA）缺乏症。美国食品药品管理局于2019年向ARCALYST授予了治疗复发性心包炎的突破 疗法称号，并授予孤儿药独家经营权 2021 年前往 ARCALYST，用于治疗复发 心包炎，并降低成人和12岁及以上儿童患者的复发风险。2021年，欧盟委员会向ARCALYST授予用于治疗特发性心包炎 的孤儿药称号。
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有关 ARCALYST 的重要 安全信息
| ● | ARCALYST 可能会影响您的免疫系统，并可能降低您的免疫系统抵抗感染的能力。 服用 ARCALYST 的患者发生了严重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果您有任何感染迹象，请立即致电您的医生。如果您受到严重感染，应停止使用 ARCALYST 治疗 。如果您感染或感染持续复发（慢性 感染），则不应开始使用 ARCALYST 进行治疗 。 |
| ● | 服用 ARCALYST 时，请勿服用其他阻断白介素-1 的药物，例如 Kineret® （anakinra）或阻断肿瘤坏死因子的药物，例如 Enbrel® (etanercept)、Humira®（阿达木单抗）或 Remicade®(infliximab)， ，因为这可能会增加您感染严重的风险。 |
| ● | 和你的医生谈谈你的疫苗历史。在开始使用 ARCALYST 治疗之前，请询问您的医生您是否应该接种任何 疫苗。 |
| ● | 影响免疫系统的药物 可能会增加患癌的风险。 |
| ● | 如果您有任何过敏反应症状 ，请停止服用 ARCALYST 并立即致电医生或接受紧急护理。 |
| ● | 你的 医生将进行血液检查，检查你的血液中胆固醇和甘油三酯是否有变化。 |
| ● | 常见的 副作用包括注射部位反应（可能包括疼痛、发红、肿胀、 瘙痒、淤青、肿块、炎症、皮疹、水泡、发热和 注射部位出血）、上呼吸道感染、关节和肌肉酸痛、皮疹、耳部感染、 喉咙痛和流鼻涕。 |
如需了解有关 ARCALYST 的 更多信息，请咨询您的医生并查看产品信息。
关于 Abiprubart (KPL-404)
Abiprubart （KPL-404）是一种正在研究的人源化单克隆抗体，可与CD40结合，旨在抑制 CD40-CD154（CD40配体） 相互作用，这是一种对B细胞成熟、免疫球蛋白类别切换和1型免疫反应至关重要的关键T细胞共刺激信号。 Kiniksa 认为，破坏 CD40-CD154 的共同刺激相互作用是治疗多种自身免疫性疾病 病理的一种有吸引力的方法。
关于 Abiprubart 治疗类风湿关节炎的 2 期临床试验
正在进行的 二期类风湿关节炎试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估阿比鲁巴特长期皮下给药的药代动力学、安全性、 和疗效，并为评估一系列 自身免疫性疾病的abiprubart提供可选性。该试验招收了对Janus激酶抑制剂（jAkI）或至少一种生物疾病缓解类风湿药物（bdMard）反应不足或不耐受 的活性类风湿关节炎患者。
多个 递增剂量 PK 导入部分以 3:1 的比例随机分配 8 名患者，接受阿比鲁巴特 2 mg/kg 或安慰剂（队列 1）或 5 mg/kg 或安慰剂（队列 2），在 12 周内每两周皮下给药。 试验的这一部分的主要目标是在12周内评估药代动力学、安全性和耐受性。次要疗效终点与 DAS28-CRP 与安慰剂的基线 相比发生了变化。
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试验（队列3）概念验证部分的第一部分 以 1:1:1 的比例随机抽取了78名患者，每周接受阿比鲁巴特5 mg/kg SC，每两周接受一次 abiprubart 5 mg/kg SC，或者在12周内接受安慰剂。试验（队列4）概念验证的最后部分 部分以 3:2 的比例随机分配 51 名患者，在第 1 天接受固定的600 mg负荷剂量，然后每四周接受400 mg SC，或者在12周内接受安慰剂。试验 概念验证部分的主要疗效终点是 DAS28-CRP 与安慰剂对比基线的变化。
关于 Mavrilimumab
Mavrilimumab 是一种正在研究的全人源单克隆抗体，它通过特异性结合转基因脑脊液受体（GM-CSFRα） 的α亚单位来阻断转基因脑脊液的活性。mavrilimumab在类风湿关节炎和巨细胞动脉炎中的2期临床试验实现了 其主要和次要终点，具有统计学意义。Kiniksa目前正在评估 mavrilimumab的潜在合作机会。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性 陈述。在某些情况下，您可以通过诸如 “可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、 “可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 等术语来识别前瞻性 陈述，或者这些条款或其他条款的否定值 类似的表达，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于 关于以下内容的陈述：我们预计ARCALYST 2024年净产品收入将在3.6亿美元至3.8亿美元之间；我们计划 报告2024年第二季度类风湿关节炎abiprubart的2期临床试验第4组的数据；我们的预期 br} 关于我们的现金储备至少为2027年的当前运营计划提供资金；我们对我们的期望将通过覆盖越来越多的患者来推动 ARCALYST 收入的持续增长和合作盈利能力；我们对候选产品的机制及其方法的潜在影响的信念，包括使用abiprubart来破坏 CD40-CD154 共刺激相互作用 是治疗多种自身免疫性疾病的有吸引力的方法；我们相信我们的所有候选产品都具有 的差异化潜力。
这些前瞻性陈述 基于管理层当前的预期。这些陈述既不是承诺也不是保证，但涉及已知和未知的 风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于 以下内容：延迟或难以招募患者，以及我们的临床试验地点的激活或延续；延迟 或困难以以下身份完成我们的临床试验最初设计的；最终数据与临床试验的任何初步、 中期、一线或其他数据之间可能发生变化；我们无法复制先前临床试验或研究的结果； 来自我们或其他公司的额外数据的影响，包括我们的数据可能产生负面、不确定的或商业上没有竞争力的结果；我们的产品和候选产品引起的潜在不良副作用；我们无法证明 安全性和有效性令适用监管机构满意当局；适用的监管机构可能不接受我们的申请，推迟或拒绝批准我们的任何候选产品，或者要求提供更多数据或试验来支持批准； 无法成功执行我们对ARCALYST的商业战略；我们依赖第三方作为我们产品和候选产品中使用的药物物质和药物的唯一供应来源 ；我们依赖Regeneron作为目前的唯一制造商 的 ARCALYST；我们持续的 ARCALYST 技术转让所产生的风险药物制造；原材料、重要的辅助 产品和药物物质和/或药品短缺；我们依赖第三方对候选产品进行研究、临床试验和/或 某些监管活动；在协调临床试验司法管辖区监管 机构的要求、法规和指南方面的并发症；我们的运营计划、业务发展战略或资金要求的变化； 和现有或新的竞争对手。
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