附录 99.1

Calliditas Therapeutics 宣布美国食品药品管理局全面批准 TARPEYO®，这是唯一一种获得美国食品药品管理局批准的 IgA 肾病治疗药物，可显著减少 肾功能丧失

Calliditas Therapeutics AB（纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：Calltx）（“Calliditas”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TARPEYO（布地奈德）延迟释放胶囊，以减少患有 原发性免疫球蛋白A型肾病（iGaN）的成年人的肾功能丧失。基于蛋白尿的替代标志物，TARPEYO 于 2021 年 12 月在 加速批准下首次获得批准。这标志着一个重要的里程碑，TARPEYO现在是 首款完全批准的基于肾功能测量的iGaN疗法。

斯坦福医疗保健FACP医学博士理查德·拉斐特说：“有证据表明，蛋白尿持续减少 ，eGFR的流失在临床上显著降低，这有助于减缓透析或 移植护理的进展，这凸显了TARPEYO作为iGan中疾病改善剂的潜力。”“TARPEYO为医生和患者提供了有效的治疗选择，以帮助改善疾病 的预后。”

该批准基于该公司 NefiGard 3 期临床试验的数据，这是一项随机、双盲、多中心研究，在原发性 iGaN 成人患者优化 rasI 治疗的背景下，评估了 TARPEYO 剂量 为每日一次 16 mg 与安慰剂的疗效和安全性。

Calliditas首席执行官蕾妮·阿吉亚尔-卢坎德说：“我们很高兴在美国面临进展风险的成年iGaN 患者现在可以获得这种开创性的治疗方案，它可以帮助 保持肾脏功能，从而影响他们的疾病进展。”“这种药物是专门针对iGaN的根本原因而开发的， 我要向Calliditas团队、研究研究人员，最重要的是，向使这一重要的 里程碑成为可能的患者和护理人员表示感谢。我为团队坚定不移地致力于预防这种具有挑战性的罕见疾病患者的终末期肾脏 疾病的目标感到非常自豪。”

在 NefiGard 第 3 期临床试验中，TARPEYO 的耐受性总体良好。本研究中最常见的不良反应（≥ 5%）是外周水肿、高血压、 肌肉痉挛、痤疮、头痛、URT 感染、面部水肿、体重增加、消化不良、皮炎、关节痛和白细胞 计数增加。请参阅下面的重要安全信息。

iGaN基金会董事兼联合创始人邦妮·施耐德说：“这是有史以来首次获得全面批准的基于肾功能的iGaN疗法 是整个IgA肾病界的希望之灯，也标志着 在对抗iGaN的斗争中向前迈出了关键一步。”“基金会兴高采烈 ，自成立这个由志愿者经营的组织以来，为了提高 的认知度并促进对iGan的研究，经历了将近20年的旅程，这对我个人来说是非常有意义的，也是有意义的。”

TARPEYO 仅通过 Calliditas 的专业药房 McKesson 的 Biologics 发售。要开始使用 TARPEYO，处方者必须填写一份可用作处方的 TARPEYO Touchpoints® 注册表。该注册表将使患者享有 TARPEYO Touchpoints® 提供的所有福利 ，包括可以消除或减少自付费用的经济援助计划、我们的护理导航员、药剂师和护士教育工作者团队提供的援助 ，以及在家隔日送达的便利。在 Calliditas，我们认为治疗费用绝不应成为医疗的障碍。使用TARPEYO Touchpoints®，97％的服用TARPEYO的患者 每张处方支付的费用低于10美元，88％的患者根本没有支付任何费用。

指示

TARPEYO 被认为可以减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (iGaN) 且有疾病进展风险的成年人的肾功能丧失 。

重要安全信息

禁忌：对布地奈德或任何TARPEYO成分过敏的患者禁用 TARPEYO 。其他布地奈德制剂出现严重的超敏反应 反应，包括过敏反应。

警告和注意事项

皮质功能亢进和肾上腺轴 抑制：长期使用皮质类固醇时，可能会出现 皮质增多和肾上腺抑制等全身性影响。皮质类固醇可以降低下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）轴对压力的反应。在 患者需要接受手术或其他压力的情况下，建议补充全身性皮质类固醇。 停止治疗或在皮质类固醇之间切换时，监测是否有肾上腺轴抑制的迹象。

由于口服布地奈德的全身暴露增加，中度至重度肝功能受损 （分别为Child-Pugh B类和C类）患者出现皮质增多和肾上腺轴抑制的风险可能增加。避免在严重肝功能受损的患者（Child-Pugh C 类）中使用。监测中度肝功能受损患者（Child-Pugh B 类）的 体征和/或皮质增多症状是否增多。

免疫抑制的风险： 正在服用抑制免疫系统的药物的患者比健康人更容易受到感染。以 为例，在易感患者或服用免疫抑制剂量 皮质类固醇的患者中，水痘和麻疹的病程可能更为严重甚至致命。对于活动性或静止期结核感染、未经治疗的真菌、 细菌、全身性病毒或寄生虫感染或眼部单纯疱疹的患者，应避免使用皮质类固醇治疗。避免接触活跃、易传播的 感染（例如水痘、麻疹）。皮质类固醇疗法可能会降低对某些疫苗的免疫反应。

其他皮质类固醇作用：TARPEYO 是一种全身可用的皮质类固醇，预计会引起相关的不良反应。监测患有高血压、糖尿病前期、糖尿病 mellitus、骨质疏松症、消化性溃疡、青光眼或白内障、有糖尿病或青光眼家族史的患者，或者患有皮质类固醇可能产生不良作用的任何其他疾病 的患者。

不良反应：在临床 研究中，TARPEYO 最常见的不良反应（发生在 TARPEYO 接受治疗的患者中 ≥ 5%， 比安慰剂高 ≥ 2%）是外周水肿（17%）、高血压（12%）、肌肉痉挛（12%）、痤疮（11%）、头痛（10%）、上呼吸道 感染（8%）、面部水肿（8%）、体重增加（7%）、消化不良（7%）、皮炎（6%）、关节痛（6%）和白细胞 计数增加（6%）。

药物相互作用：布地奈德是 CYP3A4 的底物。避免与强效的 CYP3A4 抑制剂一起使用，例如酮康唑、伊曲康唑、利托那韦、吲地那韦、沙奎那韦、红霉素、 和环孢素。避免食用 TARPEYO 的葡萄柚汁。摄入抑制 CYP3A4 活性的葡萄柚汁会增加 全身对布地奈德的暴露。

在特定人群中使用

怀孕：来自 发布的孕妇口服布地奈德的案例系列、流行病学研究和综述中的可用数据并未确定 与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他母体或胎儿不良结局的风险。母亲 和胎儿都存在与 iGaN 相关的风险。暴露于子宫内皮质类固醇（包括布地奈德）的婴儿有 肾上腺素减退的风险。

请参阅完整处方信息。

关于 TARPEYO

TARPEYO 是 布地奈德的口服 4mg 延迟释放配方，旨在在到达回肠之前保持完好无损。每粒胶囊都含有涂层的布地奈德珠子，这些珠子靶向回肠中存在的粘膜 B 细胞，包括 Peyer 斑块，它们是导致IgA肾病的缺乏半乳糖的IgA1抗体（Gd-Ag1）产生的原因。 ^1-3

关于 NeflGard 研究

NefiGard是一项全球性3期随机、 双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估TARPEYO 16 mg 与安慰剂对原发性 iGaN（N=364）成人 患者的疗效和安全性，作为优化 rasI 疗法的补充。患者以 1:1 的比例随机分组，每天服用 16 mg 的 TARPEYO 或配套安慰剂胶囊 ，持续9个月，然后在不使用研究药物的情况下进行为期15个月的观察随访期。

主要疗效终点是2年内 eGFR 的时间加权平均值。2 年内 egFR 的时间加权平均值显示，TARPEYO 与 安慰剂的治疗效果具有统计学意义（每 1·73 平方米的差异 5·05 mL/min） [95% 置信区间 3·24 至 7·38], p

TARPEYO对egFR的有利影响已在第 3月（最早的评估）中看出，并且在两年内幅度似乎没有增加。在第二年结束时，有 5.9 mL/min/173 m²TARPEYO 和安慰剂之间 eGFR 与基线的平均变化差异（95% 置信区间：3.3 至 8.5 mL/min/1.73 m²; p

TARPEYO（在接受TARPEYO治疗的患者中发生率≥5％，比安慰剂高出≥2％）最常见的不良反应是外周水肿（17％）、 高血压（12％）、肌肉痉挛（12％）、痤疮（11％）、头痛（10％）、上呼吸道感染（8％）、面部水肿（8％）、体重 增加（7%）、消化不良（7％），皮炎（6％），关节痛（6％）和白细胞计数增加（6％）。

关于原发性免疫球蛋白 A 肾病

原发性免疫球蛋白 A 肾病（iGaN 或伯杰氏病）是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，它会攻击肾脏，发生在 缺乏半乳糖的 IgA1 被自身抗体识别，从而产生 IgA1 免疫复合物沉积在肾小球 系膜中。^2,4 这种沉积在肾脏中会导致进行性肾损伤，并可能导致 临床病程导致末期肾脏疾病。iGaN 最常发生在青少年晚期和 30 年代末之间。^2,5

欲了解更多信息，请联系：

Asa Hillsten，Calliditas 投资者关系与可持续发展主管

电话：+46 76 403 35 43，电子邮件：asa.hillsten@calliditas.com

新闻稿中的信息是 Calliditas 根据《欧盟市场滥用条例》有义务公开的信息。该信息已于欧洲中部时间 2023 年 12 月 20 日晚上 22:15 通过上述联系人的 机构发送以供发布.

关于 Calliditas

Calliditas Therapeutics是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩 的生物制药公司，专注于识别、开发和商业化治疗孤儿适应症的新疗法，这些治疗药物的医疗需求很大 未得到满足。

Calliditas在纳斯达克斯德哥尔摩上市（股票代码：CALTX） 和纳斯达克全球精选市场（股票代码：CALT）。

请访问 Calliditas.com 了解更多信息。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性 陈述，包括但不限于 关于Calliditas战略、业务计划、监管意见和重点的声明。“可能”、 “将”、“可能”、“应该”、“预期”、“计划”、 “预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、 “项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 和类似表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些陈述识别单词。本新闻稿中的任何 前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述中表达或暗示的 存在重大差异，包括但不限于与Calliditas的业务、运营、美国食品和药物管理局持续批准TARPEYO、市场接受度相关的 TARPEYO、临床试验、供应 链、战略、目标和预期时间表、来自其他生物制药公司的竞争以及Calliditas向美国证券交易委员会提交的报告中标题为 “风险因素” 的部分 中确定的其他风险。 Calliditas提醒您不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表自 发表之日起生效。Calliditas不承担任何公开更新或修改任何此类陈述的义务，以反映预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的变化，或者可能影响实际 结果与前瞻性陈述中列出的结果不同的可能性。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表Calliditas截至本文发布之日的观点，不应被视为代表其截至 之后任何日期的观点。

1。TARPEYO。处方信息。Calliditas Therapeutics AB；2023

2。 Barratt J、Rovin BH、Cattran D 等。为什么要靶向肠道来治疗 IgA 肾病？ Kidney Int Rep. 2020；5 (10): 1620-1624。 doi: 10.1016/j.ekir.2020.08.009

3。 不列颠哥伦比亚省 Fellström、Barratt J、Cook H 等。IgA 肾病患者的靶向释放布地奈德对比安慰剂（NEFIGAN）： 一项双盲、随机、安慰剂对照的 2b 期试验。 柳叶刀. 2017；389 (10084): 2117-2127。doi: 10.1016/s0140-6736 (17) 30550-0

4。 Barratt J，Feehally J. IgA 肾病。 J Am Soc Nephrol. 2005；16 (7): 2088-2097。https://doi.org/10.1681/ASN.2005020134

5。 Jarrick S、Lundberg S、Welander A 等。IgA 肾病的死亡率：一项基于人群的全国性队列研究。 J Am Soc Nephrol. 2019; 30 (5): 866-876。https://doi.org/10.1681/ASN.2018101017