附录 99.1

Abeona Therapeutics 宣布美国食品药品管理局接受并批准优先审查 pz-cel 生物制剂许可证申请 (BLA)

- PDUFA 的目标行动日期是 2024 年 5 月 25 日-

- FDA 目前不打算为 pz-cel BLA 举行咨询委员会会议-

克利夫兰， 2023 年 11 月 27 日——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经 接受并批准了用于治疗治疗pz-cel（prademagene zamikeracel）的生物制剂许可申请（BLA）的优先审查隐性营养不良性表皮松解症 bullosa (RDEB) 患者。COL7A1根据《处方药使用费法》（PDUFA），美国食品药品管理局已将目标行动日期定为2024年5月25日。美国食品药品管理局还 表示，它目前不打算召开咨询委员会会议来讨论pz-cel的申请。

Abeona首席执行官Vish Seshadri表示：“ FDA接受我们的BLA进行优先审查，这凸显了RDEB的巨大需求未得到满足，也表明pz-cel有可能为这些患者提供 有意义的益处。”“我们感谢美国食品药品管理局的 承诺，并期待与他们合作完成BLA审查，目标是尽快 将这种疗法带给患者。”

BLA 得到了关键的 3 期 VIITAL™ 研究（NCT04227106）的临床疗效和安全性数据以及来自 1/2a 期研究（NCT01263379）的确认证据 的支持。两项研究都表明，在大型和慢性伤口上一次性使用pz-cel可使伤口持续愈合并减轻疼痛。VIITAL™ 研究的数据在2023年5月的首届国际 皮肤病研究学会（ISID）会议上公布。长达八年的长期随访数据和来自1/2a期研究的生活质量数据 发表于 Orphanet 罕见病杂志.

授予优先审核身份是Abeona有资格获得优先审核凭证的重要先决条件。

关于 隐性营养不良性大疱性表皮松解症

隐性 营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种罕见的结缔组织疾病，其特征是严重的皮肤创伤会导致疼痛， 可导致影响生活时间和质量的全身性并发症。RDEB 患者的 COL7A1 基因存在缺陷，导致 他们无法产生功能正常的 VII 型胶原蛋白，而这种胶原蛋白是固定皮肤真皮层和表皮层所必需的。

关于 pz-cel（prademagene zamikeracel）

Pz-cel （prademagene zamikeracel）是Abeona的在研自体、COL7A1 基因校正表皮片，目前正在开发中 ，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种罕见的结缔组织疾病，由 COL7A1 基因缺陷导致无法产生 VII 型胶原蛋白。pz-cel 旨在将产生胶原蛋白的功能性 COL7A1 基因整合到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体将 稳定地整合到分裂的靶细胞基因组中来实现长期基因表达。正在研究PZ-cel能否实现正常的VII型胶原蛋白表达，并且 在一次性应用手术后，即使是最难治疗的RDEB伤口也能促进伤口愈合和减轻疼痛。 关键的3期VIITAL™ 研究是一项随机临床试验，评估了pz-cel在11名RDEB受试者的43对大型慢性伤口中的疗效、安全性和耐受性。pz-cel 已被美国 FDA 授予再生医学高级疗法、突破性疗法、 孤儿药和罕见儿科疾病称号。Abeona在其位于俄亥俄州克利夫兰的完全集成的基因和细胞疗法生产工厂为VIITAL™ 研究生产pz-cel。

关于 Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，为严重疾病开发细胞和基因疗法。Abeona 的主要临床项目是 pz-cel，这是其正在研究的自体、COL7A1 基因校正表皮表皮，目前正在开发用于 隐性营养不良性大疱性表皮松解症。该公司的开发产品组合还包括基于AAV的基因疗法，用于医疗需求未得到满足的眼科 疾病。正在对Abeona的新型下一代AAV机壳进行评估，以改善各种毁灭性疾病的向导特征 。Abeona完全整合的细胞和基因疗法cGMP生产设施为关键的3期VIITAL™ 研究生产了pz-cel ，能够进行基于AAV的基因疗法的临床和潜在商业化生产。 欲了解更多信息，请访问 www.abeonatherapeutics.com。

前瞻性 陈述

本 新闻稿包含某些前瞻性陈述，这些陈述符合经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的含义，涉及风险和不确定性。我们已尝试使用 “可能”、“将”、“相信”、“预期”、 “预期”、“打算”、“潜在” 以及类似的词语和表达（以及其他引用未来事件、条件或情况的词汇或表达 ）来识别前瞻性陈述，这些陈述构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、许多 风险和不确定性， 的实际结果可能与此类前瞻性陈述所显示的结果存在重大差异，包括但不限于我们向 FDA 提交 pz-cel 的生物制剂许可证申请的时间和结果；FDA 授予优先审查凭证；对我们的罕见病产品组合的持续兴趣；我们 招收患者参加临床试验的能力；未来的结果与 FDA 或其他监管机构的会议，包括与 临床前相关的会议计划；获得或获得必要监管部门批准的能力；金融 市场和全球经济状况任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及公司 最新的10-K表年度报告和随后向美国证券交易委员会提交的定期报告中披露的其他风险。除非联邦 证券法要求，否则公司 没有义务修改前瞻性陈述或更新这些陈述以反映 本新闻稿发布之日之后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因造成的。

投资者 和媒体联系人：

Greg Gin

投资者关系和企业传播副总裁

Abeona 治疗师

ir@abeonatherapeutics.com