附录 99.1

Precigen 公布 2023 年第三季度财务 业绩和临床项目进展

美国食品药品管理局于 2023 年 8 月确认,正在进行的 RRP 中 PRGN-2012 的第 1/2 期单臂研究将作为支持根据加速批准申请提交 BLA 的关键研究,该公司已加紧努力 实现商业就绪 —

正在进行的 PRGN-2012 1/2 期研究第 1 阶段的全部结果发表在 同行评审期刊《科学转化医学》上,并在 ESGCT 第 30 届年会上作口头陈述——

RRP 中 PRGN-2012 第 2 阶段研究的注册和给药已完成;第 2 阶段研究预计于 2024 年第二季度完成 —

截至2023年9月30日,现金、现金等价物、短期和长期投资总额为7,900万美元;预计现金流将持续到2025年—

在截至2023年9月30日的九个月中,对成本控制的持续关注使销售和收购成本与去年同期相比降低了17%—

马里兰州日耳曼敦,2023年11月9日— Precigen, Inc.(纳斯达克股票代码:PGEN)是一家专门开发 创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司,今天公布了2023年第三季度财务业绩和临床项目进展 。

“Precigen 在 降低运营成本方面取得了巨大进展,我们正在积极调整计划的优先顺序,以使我们的主要资产 PRGN-2012 做好商业准备。 我们预计将在2024年第二季度完成 PRGN-2012 2期研究,鉴于美国食品药品管理局在2023年8月的指导下,正在进行的 PRGN-2012 第1/2期研究将作为支持加速批准申请的关键研究,我们正在努力 尽快加快BLA的提交,” Precigen总裁兼首席执行官海伦·萨布泽瓦里博士说。“我们 最近发布了有关公司两个核心平台 AdenOverse 和 UltraCar-T 的激动人心的新数据,包括在 ESGCT 第 30 届年会上关于 PRGN-3007 UltraCar-T 和 PRGN-2012 AdenOverse 免疫疗法的演讲 ,以及 上发表的手稿科学转化医学其中包括来自 PRGN-2012 临床研究的完整第 1 阶段数据。每份出版物都建立了大量临床证据,以证明我们的创新治疗平台在满足患者未得到满足的医疗需求方面的潜力。”

节目亮点

PRGN-2012 AdenOverse™ 免疫疗法 RRP

·PRGN-2012 是一种正在研究的现成 AdenOverse 免疫疗法,旨在引发针对感染人乳头瘤病毒 (HPV) 6 或 HPV 11 的细胞的免疫反应 ,用于 复发性呼吸道乳头瘤病 (RRP)。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 PRGN-2012 的突破性疗法称号和 孤儿药称号,用于治疗 RRP 的 。

· 公司宣布,美国食品药品管理局已同意 正在进行的 1/2 阶段 (NCT04724980) 单组研究对于提交 加速批准许可申请至关重要。根据这份FDA指南,该公司计划 在提交生物制剂许可申请(BLA)之前启动一项确认性研究。

·在欧洲 基因与细胞疗法学会(ESGCT)第30届年会上,该公司在题为 “的口头陈述(摘要# OR04)上公布了积极的1期数据,显示了正在进行的1/2期单组研究的临床益处和反复给药后T细胞反应增强对于患有严重复发性呼吸道乳头瘤病的成年患者,反复使用 PRGN-2012(一种基于大猩猩腺病毒载体的免疫疗法), 具有显著的临床益处并增强 T 细胞反应。

o该报告包括了 1 期研究的完整结果,并补充了先前提供的 PRGN-2012 的数据,该数据显示 RRP 患者有显著的反应,其中 50% 的患者处于完全反应状态,不需要进行治疗后手术, 在 PRGN-2012 治疗后

剂量等级 2 具有良好的安全性, 没有剂量限制毒性,也没有大于 2 级的治疗相关不良事件 (TRAE)。

o在 PRGN-2012 治疗 完成后,完整的反应是持久的,所有完全反应者都无需手术(随访范围:18-24 个月)。

oPRGN-2012 治疗诱发强烈的人乳头瘤病毒特异性 T 细胞反应, 与研究中的临床反应相关。

·正在进行的 PRGN-2012 第 1/2 期研究第 1 阶段的全部 结果已公布 在同行评审期刊上, 科学转化医学, 是美国科学促进协会(AAAS)的主要出版物, ,手稿标题为,” 肿瘤微环境状态与呼吸道乳头瘤病患者 患者对 HPV 治疗性疫苗接种的反应有关.”

· 研究(N=23)第二阶段的入组和给药已经完成,使剂量等级为2的入组患者总数达到35人。目前正在对患者进行随访 ,2期研究预计将于2024年第二季度完成。

PRGN 2009 AdenOverse™ 在 人乳头瘤病毒相关癌症中的免疫疗法

·PRGN-2009 是一种正在研究的现成的 AdenOverse 免疫疗法,旨在激活免疫系统以识别和靶向 HPV 阳性实体瘤。

· 公司完成了第一阶段 (NCT04432597) 研究, 在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了来自单一疗法和联合疗法组 的复发或转移性人乳头瘤病毒相关癌症患者的 阳性1期临床数据。

·已完成2期单一疗法 组新诊断的口咽鳞状细胞癌(OPSCC)患者的20名可评估患者的入组。OPSCC 的 2 期 (NCT05996523) 组合 组(PRGN-2009 与 pembrolizumab 联合使用)正在招收患者。

·该公司计划启动一项针对复发性或转移性宫颈癌患者的 PRGN-2009 与派姆博利珠单抗联合治疗的 2 期随机、 开放标签双组研究。

PRGN-3006 Ultracar-T®在反洗钱中

·PRGN-3006 是一种正在研究的多基因、自体嵌合抗原受体 T (CAR-T) 细胞疗法,旨在表达专门针对 CD33、膜结合型 IL-15 (mbil15) 和终止开关的 CAR。美国食品药品管理局批准 PRGN-3006 UltraCar-T 的孤儿药 称号和快速通道称号,适用于复发或难治性急性髓细胞白血病 (AML) 患者。

· 公司完成了第一阶段 (NCT03927261) 剂量增加研究, 在第 64 届美国血液学会 (ASH) 年会 和博览会上公布了 正面数据。

·PRGN-3006 的 1b 期剂量扩大研究正在进行中,预计将于 2024 年发布中期临床数据。

PRGN-3005 Ultracar-T®在卵巢 癌症中

·PRGN-3005 UltraCar-T 是一种正在研究的多基因 自体 CAR-T 细胞疗法,旨在表达 CAR,专门针对 MUC16、mbiL15 的未分离部分和终止开关。

· 公司完成了无淋巴消耗的腹膜内 (IP) 和静脉注射 (IV) 组以及静脉注射 (IV) 组的第 1 阶段 (NCT03907527) 剂量递增队列,以及 在2023年ASCO 年会上公布了晚期耐铂卵巢癌患者的 1 期临床 阳性数据。

·正如先前所沟通的那样,根据投资组合 的优先顺序调整工作,公司今年不会增加大量新站点。取而代之的是,将根据与美国国家癌症研究所(NCI)签订的合作研发协议(CRADA),在 PRGN-3005 1b 期剂量扩大研究下激活一个新站点,而无需承担主要的临床/合同研究组织 (CRO) 费用。

PRGN-3007 Ultracar-T®在高级 ROR1 中+血液学和实体瘤

·PRGN-3007 基于下一代 UltraCar-T 平台,是 一种在研多基因、自体 CAR-T 细胞疗法,旨在表达 CAR 靶向受体酪氨酸激酶样孤儿

受体 1 (ROR1)、mbil15、终止开关和一种内在阻断 PD-1 基因表达的新机制 。

·1/1b期研究的1期剂量递增部分正在进行中。1/1b 期研究的 目标患者群体包括 ROR1+晚期血液学和实体瘤。

·该公司提供了额外的临床前数据(摘要# P469) PRGN-3007 在 ESGCT 第 30 届年会上发表海报演示,标题为”隔夜制造的 UltraCar-T®具有同类首创的基于 miRNA 的 PD1 阻滞剂的细胞表现出增强的多功能性和对血液学和实体瘤的持续细胞毒性 。

财务要闻

·截至2023年9月30日,现金、现金等价物、短期和长期投资 总额为7,900万美元。

·在截至2023年9月30日的三个月和九个月中,销售、一般和管理 (SG&A) 成本与上年相比分别下降了9%和17%。

Precigen首席财务官Harry Thomasian Jr.表示:“继上个季度宣布调整投资组合优先顺序和其他节省成本的措施之后,Precigen继续管理资产负债表,以 使我们的主要资产能够快速增长。”“在我们扩大业务领域 为商业化做准备时,我们专注于财务管理和探索新的非稀释性资本机会,包括 潜在的战略合作伙伴关系,以最大限度地利用和扩大我们的业务范围。”

2023 年第三季度财务业绩 与上年同期的比较

与截至2022年9月30日的三个月相比,研究 和开发费用减少了100万美元,下降了8%。下降的主要原因是 ,这是由于临床候选产品的优先顺序持续调整所致。

与截至2022年9月30日的三个月相比,SG&A 支出减少了90万美元,下降了9%。下降的主要原因是,由于与某些诉讼事项相关的律师费减少 ,专业费用减少了60万美元,保险相关费用减少了30万美元 。

与截至2022年9月30日的三个月相比,总收入 减少了1,530万美元,下降了92%。与截至2022年9月30日的三个月相比,协作和许可收入减少了 1460万美元,降幅100%,这主要是由于上一年度对与历史合作协议相关的收入进行了非现金确认 ,而这些收入先前已延期。与截至2022年9月30日的三个月相比,产品和服务收入减少了70万美元,下降了34%。这种减少与在Exmplar提供的服务 的减少有关。

与截至2022年9月30日的三个月相比,其他 净收入总额增加了210万美元。这主要是由于公司可转换票据于2023年第二季度完全到期, 的利息支出减少了200万美元,而由于投资利率上升,利息收入增加了80万美元。这一增长被2022年第三季度可转换票据提前报废的90万美元收益 所抵消,而 2023 年第三季度并未发生。

在截至2022年9月30日的三个月中, 持续经营的亏损为1,980万美元,合每股基本和摊薄后每股亏损0.08美元,而持续经营业务亏损为760万美元, 或每股基本和摊薄后每股亏损0.04美元。

2023 年前九个月的财务业绩 与上一年度的比较

与截至2022年9月30日的九个月相比,研究 和开发费用减少了80万美元,下降了2%。这种下降主要是 是由于临床候选产品的优先顺序持续调整所致。

与截至2022年9月30日的九个月相比,SG&A 支出减少了630万美元,下降了17%。下降的主要原因是 由于律师费减少,专业费用减少了480万美元

与某些诉讼事项相关,由于人数 减少,工资、福利和其他人事成本减少了120万美元,保险相关费用减少了30万美元。

与截至2022年9月30日的九个月相比,总收入 减少了2,010万美元,下降了80%。协作和许可收入较截至2022年9月的九个月减少了1,460万美元 ,下降了100%,这主要是由于去年同期对与历史 合作协议相关的收入进行了非现金确认,而之前这些协议的收入曾被延期。产品和服务收入比 截至2022年9月30日的九个月减少了540万美元,下降了520万美元,下降了52%。这一下降主要与Implear提供的服务减少有关,以及与之前推迟收入的协议有关 在2022年第一季度的收入确认,而Amplear在2023年并未出现100万美元的收入延期 。

与截至2022年9月30日的九个月相比,其他 净收入总额增加了730万美元。这主要是由于可转换票据在2023年第二季度到期后,与可转换票据相关的利息支出减少了570万美元,而由于公司投资利率的提高, 的利息收入增加了210万美元。与2022年相比,2023年部分可转换票据提前报废的收益 减少了80万美元,抵消了这一增长。

持续经营亏损为6,280万美元,合每股基本亏损和摊薄后每股亏损0.26美元,而在截至2022年9月30日的九个月中,持续经营亏损为5,760万美元,合每股基本和摊薄后每股亏损0.29美元。

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Precigen:精准推进医学发展

Precigen(纳斯达克股票代码:PGEN)是一家专注于发现 和临床阶段的生物制药公司,利用精密技术推进下一代基因和细胞疗法,靶向 我们免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域中最紧迫和最难治的疾病。 我们的技术使我们能够以可控的方式为负担得起的生物疗法找到创新的解决方案。Precigen 作为 创新引擎运营,推动差异化疗法的临床前和临床产品线向临床概念验证和 商业化方向发展。有关 Precigen 的更多信息,请访问 www.precigen.com 或通过 X @Precigen、LinkedIn 或 YouTube 关注我们。

Ultracar-T®

UltraCar-T 是一种多基因自体 CAR-T 平台 ,它利用了普雷奇进的非病毒技术 《睡美人》同时向特异性 靶肿瘤细胞表达抗原特异性 CAR 的系统,mbil15 用于增强 在活体中扩张和持久性,以及有条件地消除 CAR-T 细胞 的终止开关,以提高安全性。Precigen通过整合一种新的内在检查点阻断机制而无需复杂而昂贵的基因编辑技术,推动了UltraCar-T平台的发展,从而解决抑制性肿瘤微环境 。 UltraCar-T 研究疗法是使用专有的 UltraPorator 通过 Precigen 的隔夜制造工艺制造的® 电穿孔系统位于患者医疗中心,仅在基因转移后一天向患者施用。隔夜 UltraCar-T 的制造过程不使用病毒载体,也不需要 活体外激活和扩增 T 细胞,可能解决当前 T 细胞疗法的主要局限性。

Ultracar-T®临床项目

Precigen 的 UltraCar-T 平台目前 正在进行血液学和实体瘤的临床研究,包括一项针对 晚期、复发性耐铂卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 (NCT03907527) 患者的 PRGN-3005 UltraCar-T 的 1/1b 期研究, 一项针对复发或难治性急性髓系白血病患者血症 (AML) 或高危骨髓增生异常 综合征 (MDS) (NCT03927261) 以及一项针对患者采用 PD-1 检查点抑制剂的 PRGN-3007 UltraCar-T 的 1/1b 期研究 PRGN-3006使用 roR1 阳性 (ROR1)+) 慢性淋巴细胞白血病 (CLL)、套细胞淋巴瘤 (MCL)、 急性淋巴细胞白血病 (ALL)、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和三阴性乳腺癌 (TNBC) (NCT05694364)。 PRGN-3006 UltraCar-T 已被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予急性髓细胞白血病患者的孤儿药称号和快速 追踪称号。

Ultracar-T®图书馆方法

Precigen 的 UltraCar-T 文库方法旨在改变癌症患者的个性化细胞治疗格局。Precigen的目标是开发和验证靶向肿瘤相关抗原的非病毒 质粒库。由 UltraCar-T 的设计和制造优势以及 UltraPorator 的功能 提供支持®系统,Precigen正在努力使医疗中心能够为任何癌症患者提供个性化的自体UltraCar-T 疗法,并在隔夜之间生产。根据患者的癌症适应症和生物标志物特征,将从库中选择一个或多个 个非病毒质粒来构建个性化的 UltraCar-T 治疗方案。初始治疗后,这种方法 有可能允许根据治疗反应 和患者肿瘤抗原表达的变化重新给药靶向相同或新的肿瘤相关抗原的UltraCar-T。Precigen 认为,先进的 UltraVector 的组合®与传统的 T-cell 疗法相比,DNA 构建平台和易于隔夜制造使这种库方法具有专有优势。

超便器®

UltraPorator 系统是一款专有设备 和专有软件解决方案,用于扩大快速且经济高效地生产 UltraCar-T 疗法,通过显著减少处理时间和污染风险,可能代表着 在当前电穿孔设备上的重大进步。UltraPorator 设备是一种高通量、半封闭的电穿孔系统,用于使用普锐健专有的非病毒基因转移 技术修饰 T 细胞。UltraPorator被用于普锐健的在研UltraCar-T疗法的临床制造,该疗法符合 当前的良好生产规范。

AdeNover免疫疗法

Precigen 的 AdenOverse 免疫疗法平台利用 专有腺载体库,用于高效传递旨在调节免疫系统的治疗效果因子、免疫调节剂和疫苗抗原 的基因。Precigen的大猩猩腺探测器是AdenOverse库的一部分,与当前的竞争产品相比,具有潜在的卓越性能 特性。AdenOverse 免疫疗法已被证明可以产生高水平和持久的抗原特异性 T 细胞免疫反应,并且能够通过重复给药来增强这些反应。卓越的性能特性 以及利用 UltraVector 高产量 adenOverse 向量制造®技术使Precigen能够设计尖端的 研究性基因疗法来治疗复杂的疾病。

AdeNover免疫疗法临床 计划

Precigen 的 AdenOverse 免疫疗法平台 目前正在临床研究中,该研究针对新诊断的人乳头瘤病毒相关癌症患者 PRGN-2009 AdenOverse 免疫疗法或与 抗PDL1/TGF-β陷阱(bintrafusp alfa)联合使用 , 包括2期组合组(PRGN-2009 与pembrolizumab联合使用)相关口咽癌 鳞状细胞癌 (OPSCC) (NCT05996523),以及 一项针对复发患者 PRGN-2012 AdenOverse 免疫疗法的 1/2 期研究 NCT04432597呼吸道乳头瘤病(RRP)(NCT04724980)。 PRGN-2012 已被美国食品药品管理局授予 RRP 患者的孤儿药称号和突破 治疗称号。此外,美国食品药品管理局已批准IND启动一项针对复发或转移性宫颈癌患者的PRGN-2009 AdenOverse免疫疗法与pembrolizumab联合使用的2期研究。

对于有兴趣参加NCI主导的 临床研究的患者,请拨打NCI的免费电话1-800-4-Cancer(1-800-422-6237)(TTY:1-800-332-8615),发送电子邮件至 NCIMO_Referrals@mail.nih.gov, 和/或访问网站:https://trials.cancer.gov。

商标

Precigen、UltraCar-T、UltraPorator、AdenOverse、 UltraVector 和 “精准推进医学” 是 Precigen 和/或其关联公司的商标。其他名称可能是其各自所有者的商标 。

关于前瞻性 陈述的警示声明

本新闻稿 中的一些陈述是前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司当前对 未来事件的预期和预测,通常与公司业务发展的计划、目标和预期有关,包括 临床前研究、临床试验、发现计划和相关里程碑的时机和进展、公司 疗法产品组合,尤其是其CAR-T和AdenOverse疗法的承诺。尽管管理层认为这些前瞻性陈述中反映或建议的 计划和目标是合理的,但所有前瞻性陈述都涉及风险和不确定性, 的实际未来业绩可能与本新闻稿中表达的计划、目标和预期存在重大差异。即使预期发生变化,公司 也没有义务对这些前瞻性陈述提供任何更新。本警示声明明确对所有前瞻性陈述 进行了全面限定。有关潜在风险和不确定性、 和其他重要因素(其中任何一个都可能导致公司的实际业绩与前瞻性 陈述中包含的结果不同)的更多信息,请参阅公司最新的10-K表年度报告和随后向美国证券交易委员会提交的 报告中标题为 “风险因素” 的部分。

投资者联系人:

史蒂芬·哈拉西姆

投资者关系副总裁

电话:+1 (301) 556-9850

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多内尔·格雷戈里

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格伦·西尔弗

Lazar-Finn 合作伙伴

glenn.silver@finnpartners.com

Precigen, Inc. 及其子公司
合并资产负债表
(未经审计)
(金额以千计) 2023年9月30日 2022年12月31日
资产
流动资产
现金和现金等价物 $10,076 $4,858
限制性现金 - 43,339
短期投资 63,679 51,092
应收款
贸易,净额 988 978
其他 13,117 12,826
预付费用和其他 5,128 5,066
流动资产总额 92,988 118,159
长期投资 5,271 -
不动产、厂房和设备,净额 7,115 7,329
无形资产,净额 40,426 44,455
善意 36,894 36,923
使用权资产 7,197 8,086
其他资产 797 1,025
总资产 $190,688 $215,977
负债和股东权益
流动负债
应付账款 $2,351 $4,068
应计薪酬和福利 6,621 6,377
其他应计负债 4,119 4,997
应计结算和赔偿 18,075 18,750
递延收入 509 25
长期债务的当前部分 - 43,219
租赁负债的流动部分 1,200 1,209
流动负债总额 32,875 78,645
递延收入,扣除流动部分 1,818 1,818
租赁负债,扣除流动部分 6,192 6,992
递延所得税负债 2,125 2,263
负债总额 43,010 89,718
股东权益
普通股 - -
额外的实收资本 2,082,654 1,998,314
累计赤字 (1,931,415) (1,868,567)
累计其他综合亏损 (3,561) (3,488)
股东权益总额 147,678 126,259
负债和股东权益总额 $190,688 $215,977

Precigen, Inc. 及其子公司
合并运营报表
(未经审计)
三个月已结束 九个月已结束
(金额以千计,股票和每股数据除外) 2023年9月30日 2022年9月30日 2023年9月30日 2022年9月30日
收入
合作和许可收入 $- $14,561 $- $14,561
产品收入 82 342 730 1,455
服务收入 1,296 1,750 4,261 8,896
其他收入 1 69 6 234
总收入 1,379 16,722 4,997 25,146
运营费用
产品和服务成本 1,537 1,577 4,761 5,082
研究和开发 11,583 12,622 35,620 36,377
销售、一般和管理 9,196 10,137 30,150 36,496
商誉减值 - - - 482
其他非流动资产减值 - - - 638
运营费用总额 22,316 24,336 70,531 79,075
营业亏损 (20,937) (7,614) (65,534) (53,929)
其他收入(支出),净额
利息支出 (1) (2,036) (461) (6,137)
利息收入 856 56 2,316 131
其他收入,净额 281 1,038 705 1,276
其他收入(支出)总额,净额 1,136 (942) 2,560 (4,730)
关联公司净收益(亏损)中的权益 - 862 - 861
所得税前持续经营的亏损 (19,801) (7,694) (62,974) (57,798)
所得税优惠 6 50 126 197
持续经营造成的损失 $(19,795) $(7,644) $(62,848) $(57,601)
已终止业务的收入,扣除所得税 - 95,023 - 108,094
净(亏损)收入 $(19,795) $87,379 $(62,848) $50,493
每股净(亏损)收益
每股持续经营业务的净亏损,基本亏损和摊薄后的净亏损 $(0.08) $(0.04) $(0.26) $(0.29)
已终止业务的每股净收益,基本收益和摊薄后收益 - 0.48 - 0.54
基本和摊薄后每股净(亏损)收益 $(0.08) $0.44 $(0.26) $0.25
基本和摊薄后已发行股票的加权平均值 248,520,724 200,670,590 243,075,262 200,256,046