美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
|
交易 符号 |
|
注册的每个交易所的名称 |
|
|
这个 这个 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
|
☐ |
|
加速文件管理器 |
|
☐ |
|
|
|
|
|||
|
☒ |
|
规模较小的报告公司 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
新兴成长型公司 |
|
|
|
|
|
|
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2023年11月6日，注册人拥有
目录表
|
|
页面 |
第一部分： |
财务信息 |
|
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
|
简明综合资产负债表 |
1 |
|
简明合并经营报表和全面亏损 |
2 |
|
股东权益简明合并报表 |
3 |
|
现金流量表简明合并报表 |
5 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
6 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
26 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
36 |
第四项。 |
控件和程序 |
36 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1项。 |
法律诉讼 |
37 |
第1A项。 |
风险因素 |
37 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售、收益的使用和发行人购买股权证券 |
81 |
第三项。 |
高级证券违约 |
81 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
81 |
第五项。 |
其他信息 |
81 |
第六项。 |
陈列品 |
82 |
签名 |
83 |
|
i
第一部分--融资AL信息
项目1.融资所有报表。
昆斯治疗公司
缩合固结基础喷枪床单
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日(1) |
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
应收票据 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
持有待售资产 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产净额 |
|
|
|
|
|
|
||
长期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
无形资产 |
|
|
|
|
|
|
||
对灯塔制药公司的股权投资。 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付帐款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用和其他流动负债 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
递延税项负债 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
||
优先股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
额外实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计其他综合收益(亏损) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债和股东权益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
(1) 截至2022年12月31日的资产负债表来自截至该日的经审计财务报表
请参阅随附的说明。
1
昆斯治疗公司
欧朋公司简明合并报表期权与全面损失
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商誉减值费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
无形资产减值准备 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他费用，净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得税优惠前净亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得税优惠 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他全面收益(亏损)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外币折算调整 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可用于销售证券的未实现收益(亏损) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
全面损失总额 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股的加权平均股份--基本和稀释 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
请参阅随附的说明。
2
昆斯治疗公司
的简明综合报表股东权益
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月 |
|
|||||||||||||||||||||||
|
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计其他 |
|
|
累计 |
|
|
股东合计 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
收入/(亏损) |
|
|
赤字 |
|
|
权益 |
|
||||||
余额2023年6月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
行使股票期权和归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
限制性股票奖退休 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
外币折算调整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
可供出售投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
余额2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
余额2022年6月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
行使股票期权和归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
外币折算调整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
可供出售投资的未实现亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
余额2022年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
请参阅随附的说明。
3
昆斯治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
截至2023年和2022年9月30日的9个月 |
|
|||||||||||||||||||||||
|
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计其他 |
|
|
累计 |
|
|
股东的 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
收入/(亏损) |
|
|
赤字 |
|
|
权益 |
|
||||||
余额2023年1月1日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
行使股票期权和归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
限制性股票奖退休 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
外币折算调整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
可供出售投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
余额2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
余额2022年1月1日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
根据公开市场销售协议发行普通股，扣除发行成本#美元 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
行使股票期权和归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
与收购Novosteo，Inc.有关的股票发行 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
外币折算调整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
可供出售投资的未实现亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
余额2022年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
请参阅随附的说明。
4
昆斯治疗公司
简明扼要的综合统计员现金流的TS
(未经审计)
(单位：千)
|
|
在截至9月30日的9个月内， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
经营活动的现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
基于股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
折旧及摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁减值损失 |
|
|
|
|
|
|
||
固定资产处置损失 |
|
|
|
|
|
|
||
对灯塔制药公司的股权投资。 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
非现金商誉减值费用 |
|
|
|
|
|
|
||
非现金无形减值费用 |
|
|
|
|
|
|
||
可供出售投资的(折价)溢价摊销 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
由于收购Novosteo公司而导致的递延税项负债的变化。 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
经营性资产和负债的变动，扣除收购： |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
使用权资产和租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
应付帐款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
应计费用和其他流动负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资活动产生的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
购买投资 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资到期所得收益 |
|
|
|
|
|
|
||
从Novosteo，Inc.获得的现金。 |
|
|
|
|
|
|
||
应收票据 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
处置固定资产所得款项 |
|
|
|
|
|
|
||
购置财产和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
融资租赁的支付 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
行使股票期权时发行普通股所得款项 |
|
|
|
|
|
|
||
发行与公开市场销售协议有关的普通股所得收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
汇率变动对现金的影响 |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物净减少 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
期初现金及现金等价物 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金及现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
非现金信息的补充披露： |
|
|
|
|
|
|
||
收购Novosteo，Inc.以换取普通股的净资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
以新的经营租赁负债换取的使用权资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
因租赁修改而减少的使用权资产和融资租赁负债 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
因租赁修改而减少的使用权资产和经营性租赁负债 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
请参阅随附的说明。
5
昆斯治疗公司
致未经审计的康登合并财务报表
注1.组织
业务说明
自2022年8月1日起，Cortexyme Inc.更名为Quince Treateutics，Inc.(“Quince”或“公司”)。该公司于#年在特拉华州注册成立
从一开始，该公司就专注于新的治疗方法，以改善有重大、未得到满足的医疗需求的患者的生活。该公司以前的名称是Cortexyme，Inc.(“Cortexyme”)，最初成立的基础是在阿尔茨海默氏症和帕金森氏病患者的相关大脑区域中发现了牙龈卟啉单胞菌(“P.gigivalis”)及其分泌的有毒毒性因子蛋白酶，称为牙龈痛。
2022年5月，该公司完成了对位于特拉华州的私营生物技术公司Novosteo，Inc.(“Novosteo”)的收购。Novosteo是一家私营生物技术公司，专注于治疗罕见的骨骼疾病、骨折和损伤的靶向疗法。2022年收购Novosteo(“收购Novosteo”)，以及新的执行管理层的加入，使我们能够战略性地转移重点，优先考虑我们创新的骨靶向药物平台的内部开发，并领导临床前化合物NOV004用于罕见骨骼疾病、骨折和损伤的开发。在2022年8月收购Novosteo后，该公司将公司名称改为Quince Treateutics，Inc.当时，该公司还宣布，它打算积极寻求具有吸引力的临床阶段资产，用于许可内和收购，以扩大我们的开发渠道，重点是为患有衰弱和罕见疾病的患者收购、开发和商业化创新疗法。
2023年1月30日，该公司宣布，它打算通过机会主义的内部许可和收购针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产，优先考虑资本资源，以扩大其开发管道。该公司还计划获得其骨靶向药物平台和精密骨生长分子NOV004的授权，这些分子是为加速骨折和成骨不全患者的骨折修复而设计的。
2023年10月20日，我们完成了对EryDel S.p.A.(“EryDel”)的收购，这是一家私人持股的晚期生物技术公司(“EryDel收购”)，拥有三期领先资产EryDex，目标是治疗一种罕见的神经退行性疾病--共济失调-毛细血管扩张症(“A-T”)，目前全球还没有批准的治疗方法。
对EryDel的收购是根据日期为2023年7月21日的若干股票购买协议(“购买协议”)由本公司、EryDel股本持有人、EryDel意大利公司、EryDel的经理(“EryDel股东”)和股东代表服务有限责任公司(一家科罗拉多州的有限责任公司，仅以EryDel股东的代表、代理人和实际代理人的身份)完成的。根据购买协议的条款，本公司发行了
Novosteo公司采集
于2022年5月9日，本公司与Novosteo，Quince Merger Sub I，Inc.，一家特拉华州公司和本公司的全资子公司，Quince Merger Sub II，LLC，一家特拉华州有限责任公司和本公司的全资子公司，Novosteo，以及Fortis Advisors LLC，一家特拉华州有限责任公司，仅以其作为证券持有人代表的身份。交易于2022年5月19日结束。根据合并协议之条款，于Novosteo收购事项完成时，Novosteo之每股已发行股本已自动注销，并转换为收取
6
根据合并协议，根据其中所载的条款和条件，合并子公司I与Novosteo合并（“第一次合并”），Novosteo作为第一次合并中的存续实体（“第一步存续公司”）。在第一次合并之后，第一步幸存公司与合并子公司II合并，合并子公司II在Novosteo收购中幸存。Merger Sub II更名为Novosteo，LLC，是一家全资单一成员有限责任公司。 Novosteo，LLC在澳大利亚有一家全资子公司Novosteo Pty Ltd。
出售传统投资组合
2023年1月27日，公司根据与Lighthouse Pharmaceuticals，Inc.的资产购买协议，出售了其遗留的小分子蛋白酶抑制剂组合，包括COR588，COR388，COR852和COR803，(the“买方”或“灯塔”），一个实体共同创立的凯西林奇，前首席执行官昆斯的前身公司Cortexyme，公司。
交易完成后，公司收到了相当于7.5%的买方普通股（“普通股”）（
根据资产购买协议的条款，本公司有资格收取里程碑付款，最高可达
流动性与资本资源
本公司自成立以来已产生亏损及经营产生负现金流，并预计在可预见的未来将继续产生经营亏损。截至2023年9月30日，本公司累计亏损$
管理层预计未来将出现更多亏损，以资助公司的运营、推进临床试验和进行产品研究和开发，并可能需要筹集额外资本以全面实施其业务计划。公司可通过发行股权证券、债务融资或其他来源筹集额外资本，包括外发许可或合伙企业，以进一步实施其业务计划。然而，如果在需要时和在足够的水平上无法获得此类融资，公司将需要重新评估其运营计划，并可能被要求相应地推迟开发许可内或已收购的临床阶段资产.
附注2.主要会计政策摘要
巩固的基础
随附的简明合并财务报表包括昆斯治疗公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已注销。
陈述的基础
所附未经审计简明综合财务报表乃根据美国中期财务资料公认会计原则(“公认会计原则”)及美国证券交易委员会关于 表格10-Q和美国证券交易委员会S-X规则第8条。因此，它们不包括公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。管理层认为，为公平列报所列各期间的业务成果和现金流量，所有被认为是必要的调整(仅包括正常经常性调整)都已列入。
7
截至2023年9月30日的简明综合资产负债表、截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月及九个月的简明综合经营及全面亏损表、截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月及九个月的简明综合股东权益表、截至2023年9月30日及2022年9月30日止九个月简明综合现金流量表，以及简明综合财务报表附注所披露的财务数据及其他财务资料均未经审计。这些财务报表应与本公司于2023年3月15日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K中包含的截至2022年12月31日的经审计财务报表及其附注一并阅读。截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度或未来任何其他年度或中期的预期结果。
风险和不确定性
该公司未来的经营业绩涉及许多风险和不确定因素。可能影响公司未来经营结果并导致实际结果与预期大相径庭的因素包括但不限于：临床试验和达到里程碑的结果的不确定性、公司潜在候选药物的监管批准的不确定性、市场对公司候选药物的接受程度的不确定性、来自替代产品和较大公司的竞争、获得和保护专有技术、战略关系以及对关键个人和唯一来源供应商的依赖。该公司的候选药物需要获得美国食品和药物管理局(FDA)和类似的外国监管机构的批准，然后才能在各自的司法管辖区进行商业销售。不能保证任何候选药物都会获得必要的批准。
预算的使用
按照公认会计原则编制公司的综合财务报表要求管理层作出影响资产、负债和费用报告金额的估计和假设，以及对或有资产和负债的相关披露。公司综合财务报表中使用的最重要的估计涉及确定基于股票的奖励和其他发行的公允价值、确定与收购Novosteo公司有关的可识别资产和负债的公允价值，包括相关的无形资产和商誉、研究和开发成本的应计项目、长期资产的使用寿命、基于股票的补偿和相关假设、租赁的递增借款率和所得税的不确定性，包括递延税项资产的估值拨备、澳大利亚研发费用的资格、可退还税收抵免、无形资产或商誉的减值、应收票据的应收性以及或有事项。本公司根据过往经验及各种其认为在当时情况下属合理的其他特定市场及其他相关假设作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。实际结果可能与公司的估计大不相同。
外币折算和交易
2021年4月，公司在澳大利亚成立了全资子公司Cortexyme Australia，Pty Ltd。此外，Novosteo，LLC在澳大利亚还有一家全资子公司Novosteo Pty Ltd。公司其中两家全资子公司的本位币是澳元。其财务结果和财务状况是使用资产负债表日的汇率和收入和支出的平均汇率换算成美元的。由此产生的换算差额作为累计其他全面收益(亏损)的单独组成部分，作为权益的单独组成部分列报。
外币交易按交易日的汇率折算为本位币。结算这类交易所产生的汇兑损益，以及使用结算日的汇率重新计量以外币计价的货币资产和负债以及使用历史汇率重新计量非货币资产和负债所产生的汇兑损益，在简明综合经营报表和全面亏损中确认。
重大会计政策
截至2023年9月30日止九个月内，会计政策并无重大变动与我们的Form 10-K年度报告中描述的重要会计政策相比。
企业合并
这个根据财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)主题805，公司使用收购方法对企业合并进行会计处理。除其他事项外，这种方法还需要
8
那被收购公司的经营业绩计入本公司自各自收购日期开始的财务业绩，收购的可识别资产和承担的负债于收购日期按公允价值确认。在企业合并中取得的无形资产采用三种估值方法之一按公允价值入账，即收益法、市场法或成本法。本公司审阅了三种估值方法，并确定收益法是接近Novosteo收购的公允价值的最合适模式。收益法模型要求从市场参与者的角度对未来净现金流的时间和数量、资本成本和终端价值做出假设。转让代价的公允价值(“收购价”)超过收购净资产的公允价值的任何部分均确认为商誉。在某些情况下，收购的可确认资产和承担的负债的公允价值可能会根据公允价值的最终确定进行修订，公允价值的最终确定不得超过收购日期起计12个月。法律成本、尽职调查成本、业务估值成本和所有其他与收购相关的成本在发生时计入费用。
持有待售资产
持有待售资产是指符合会计准则编纂(“ASC”)360“长期资产”规定的“持有待售”会计标准的实验室设备。截至2023年9月30日，
无形资产
具有一定使用年限的无形资产按相关资产的预计使用年限按直线摊销。使用年限不确定的无形资产不摊销。在企业合并或用于研究和开发活动的收购中获得的无形资产(无论它们将来是否有替代用途)应被视为无限期存在，直到相关研究和开发工作完成或放弃为止。在企业合并中取得的无形资产最初按公允价值入账。在这些资产被视为无限期存续期间，不得摊销，但应进行减值测试。一旦研究和开发工作完成或放弃，该实体应确定资产的使用寿命。无形资产应每年更频繁地进行减值测试如果事件或情况变化表明资产更有可能减值本公司首先评估定性因素，以确定无形资产的公允价值是否更有可能低于其账面价值，如果是，本公司进行量化减值测试，如果本公司的账面价值超过其公允价值，则本公司将就其账面价值超过其公允价值的金额确认减值费用，但不超过无形资产的账面价值。要考虑的定性因素包括但不限于：
商誉
商誉是指收购价格超过收购日收购净资产公允价值的部分。商誉具有无限期的使用寿命，并且不摊销。本公司至少每年或每当事件或环境变化显示本公司的账面金额可能超过其公允价值时，审查其商誉的减值。本公司首先评估质量因素，以确定本公司的公允价值是否更有可能低于其账面价值(包括商誉)。在这种情况下，本公司将进行量化减值测试，如果本公司的账面价值超过其公允价值，则本公司将就其账面价值超过其公允价值的金额确认减值费用，但不得超过商誉的账面价值。
9
现金和现金等价物
本公司认为在购买之日原始到期日为三个月或以下的所有高流动性投资均为现金和现金等价物。现金等价物，包括投资于货币市场基金的金额，按公允价值列报。确实有
投资
该公司的有价证券主要包括美国政府和公司债券。本公司将其有价证券归类为可供出售，并在简明资产负债表中按估计公允价值记录此类资产，如有未实现损益，则在简明经营报表和全面亏损表中作为其他全面收益(亏损)的组成部分报告，并作为股东权益的单独组成部分报告。该公司将剩余到期日超过一年的有价证券归类为流动资产，因为此类有价证券可用于为公司目前的业务提供资金。已实现损益按特定的确认方法计算，计入利息收入。有几个
在每个资产负债表日，该公司评估处于未实现亏损状态的可供出售债务证券，以确定未实现亏损或任何潜在的信贷损失是否应在净收益(亏损)中确认。对于处于未实现亏损状态的可供出售债务证券，本公司首先评估其是否打算在其摊销成本基础收回之前出售或更有可能被要求出售该证券。如果符合出售意向或要求的任何一项标准，证券的摊余成本基础将通过净收益(亏损)减记至公允价值。对于不符合上述标准的可供出售证券，本公司评估公允价值下降是否由信用损失或其他因素造成。在作出这项评估时，本公司会考虑减值的严重程度、利率的任何变化、基本信贷评级及预期复苏等因素。未实现损失中与信贷有关的部分以及随后的任何改进，都作为利息收入的备抵入账。列报期间并无确认任何减值或信贷损失。
为识别和计量减值，本公司将适用的应计利息从本公司可供出售证券的公允价值和摊销成本基础中剔除。应收可供出售证券的应计利息计入资产负债表中的预付资产和其他资产。本公司作出会计政策选择，以(1)不计量应计应收利息的信贷损失准备，及(2)及时撇销任何应收应计利息作为利息收入的冲销，而本公司认为该等应计利息处于其决定不收取应计利息的期间。
更多信息见附注3(公允价值计量)。
公允价值计量
本公司金融工具的公允价值反映了本公司估计在计量日期(退出价格)与出售资产相关的收入或因市场参与者之间有序交易中的负债转移而支付的金额。本公司披露和确认其资产和负债的公允价值，采用的层次结构优先考虑用于计量公允价值的估值技术的投入。该架构根据相同资产或负债在活跃市场的未经调整报价给予估值最高优先权(第1级计量)，给予基于对估值有重大影响的不可观察输入的估值最低优先权(第3级计量)。指导意见确立了公允价值等级的三个层次，如下：
第1级-反映公司在计量日期有能力获得的相同资产或负债在活跃市场的未调整报价的投入；
第2级--直接或间接可观察到的资产或负债的报价以外的投入，包括被认为不活跃的市场的投入；
级别3-无法观察到的输入。按公允价值计量的资产和负债按对公允价值计量重要的最低投入水平进行整体分类。
本公司对某一特定投入对整个公允价值计量的重要性的评估要求管理层作出判断，并考虑该资产或负债的具体因素。本公司确认截至报告期末公允价值层级之间的转移。
公允价值不容易确定的股权投资
10
没有易于确定的公允价值的股权投资包括以下所有权：(I)不符合实质普通股的定义，或(Ii)不为本公司提供控制权或重大影响力，且这些投资不具有随时可确定的公允价值。没有可随时厘定公允价值的股权投资按成本减去任何减值入账，并于可见交易发生之日就随后的可见价格变动作出调整，并计入其他收入(支出)净额(见附注4)。
最近通过的会计公告
金融工具-信贷损失：2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13，金融工具--信贷损失(专题326)：金融工具信贷损失计量修正了有关授权实体确认信贷损失的原则，在确定某些资产的价值时纳入了对当前预期信贷损失的估计。该指导意见还对有关可供出售证券信贷损失准备金的报告进行了修正。2019年11月，财务会计准则委员会发布了ASU 2019-10、金融工具-信贷损失(第326主题)、衍生品和对冲(第815主题)和租赁(第842主题)：生效日期，其中规定一次性确定ASU 2016-13年度的生效日期将基于截至2019年11月15日公司的美国证券交易委员会报告状态。本公司是S-K法规第10项所界定的“较小的报告公司”，因此，ASU2016-13年度在2022年12月15日之后开始的财政年度内有效，包括该等财政年度内的过渡期。本指南有助于为财务报表使用者提供更多决策有用的信息，说明金融工具的预期信贷损失以及报告实体在每个报告日期为扩大信贷而作出的其他承诺。为了实现这一目标，主题326中的修订将现行美国公认会计原则中的已发生损失减值方法替换为反映预期信用损失的方法，并要求考虑更广泛的合理和可支持的信息来告知信用损失估计。该公司自2023年1月1日起采用了新的指导方针，并未对其财务报表和相关披露产生实质性影响。
近期尚未采用的会计公告
以下是新的会计声明，公司正在评估这些声明对其财务报表的未来影响：
受合同销售限制的股权证券公允价值计量(ASC 820)；2022年6月，FASB发布了ASU 2022-03号，合同销售限制下股权证券的公允价值计量本ASU澄清，在计量公允价值时不应考虑对股权证券销售的合同限制。此外，ASU要求与合同销售限制相关的具体披露。ASU在预期方法下于2024年1月生效。允许及早采用。采用此ASU预计不会对公司的精简合并财务报表产生实质性影响。
附注3.公允价值计量
本公司按公允价值计量和报告其现金等价物和投资。
货币市场基金按公允价值按公允价值按经常性报价计量，并被归类为第1级。投资按公允价值计量，而不是根据报价以外的投入计量，这些投入源于可观察到的市场数据，并被归类为第2级投入。
应按经常性公允价值计量的金融资产和负债，以及按主要证券类型计量时使用的投入水平2023年9月30日和2022年12月31日在下表中列出(以千为单位)：
|
|
2023年9月30日的公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
存单 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
11
|
|
2022年12月31日的公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
存单 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
回购协议 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
市政票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
下表汇总了可供出售的证券(单位：千)：
|
|
2023年9月30日的公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
存单 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
现金等价物和投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
分类为： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物(90天内原始到期日) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
短期投资(一年内到期) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物和投资总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
|
|
2022年12月31日的公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
存单 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
回购协议 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
市政票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
现金等价物和投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
分类为： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物(90天内原始到期日) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
短期投资(一年内到期) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
长期投资(期限超过一年) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物和投资总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
截至2023年9月30日，可供出售证券的剩余合同到期日约为
12
下表汇总了本公司以公允价值计量的债务证券投资截至2023年9月30日(千)：
|
|
不到12个月 |
|
|
12个月或更长 |
|
|
总计 |
|
|||||||||||||||
|
|
公允价值 |
|
|
未实现亏损总额 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现亏损总额 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现亏损总额 |
|
||||||
存单 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|||
现金等价物和投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|||
这些投资被归类为可供出售的证券。2023年9月30日和2022年12月31日此外，公司累积的其他全面收益(亏损)中的余额主要包括与公司可供出售证券相关的活动。有几个
有几个
下表汇总了本公司按公允价值计算的债务证券投资的合同到期日2023年9月30日(千)：
|
|
按期限划分的到期日 |
|
|||||||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
不到1年 |
|
|
1-5年 |
|
|
6-10年 |
|
|
10年以上 |
|
|||||
债务证券的公允价值 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||
附注4.现金、现金等价物和投资
下表列出了在资产负债表上按公允价值经常性计量的现金、现金等价物、短期投资和长期投资的公允价值(以千为单位)：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
现金和现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
||
现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
货币市场基金 |
|
|
|
|
|
|
||
回购协议 |
|
|
|
|
|
|
||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物合计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
||
存单 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
市政票据 |
|
|
|
|
|
|
||
公司票据 |
|
|
|
|
|
|
||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
||
短期投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
长期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
存单 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
政府和机构票据 |
|
|
|
|
|
|
||
长期投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
没有根据计量替代办法评估的可随时确定的公允价值的股权投资
13
公允价值不能轻易确定的股权投资包括：(I)不符合实质普通股定义的所有权，或(Ii)不能为公司提供控制权或重大影响力，且这些投资不能轻易确定公允价值的所有权。
截至2023年9月30日止九个月内，本公司收到约Ly$
附注5.资产负债表的组成部分
预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
预付费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
预付保险 |
|
|
|
|
|
|
||
预付研发费用 |
|
|
|
|
|
|
||
澳大利亚研发可退还的税收抵免 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
Cortexyme Australia，Pty，Ltd有资格从澳大利亚税务局获得符合条件的研发现金退款
澳大利亚研发税收激励计划(“澳大利亚税收激励”)项下的支出。如有合理保证相关开支已发生、金额可可靠计量及将获得澳洲税务优惠，则确认澳洲税务优惠为减少研发开支。该公司获得了可退还的税收抵免#美元
Novosteo Pty，Ltd也有资格从澳大利亚税务局获得符合澳大利亚税收优惠条件的研发支出的现金退款。该公司获得了可退还的税收抵免#美元
应收票据
应收票据包括以下内容(以千计)：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
应收票据 |
|
|
|
|
|
|
||
应收票据总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2023年8月30日，该公司的间接全资子公司EryDel意大利公司与EryDel S.p.A.(以下简称“EryDel”)签订了某一本票(“本票”)，据此，EryDel意大利公司承诺向EryDel提供高达$的预付款。
根据本票的条款，本票的本金应分两批提供，第一批共计#美元。
本票将于2024年7月1日到期，条件是，在符合某些条件的情况下，如果根据股票购买协议的截止日期在2023年12月31日或之前，或者股票购买协议在某些特定情况下因公司以外的任何原因终止，则EryDel和EryDel意大利公司在
14
本票应被视为已全部支付和清偿，EryDel意大利公司在本票项下垫款的所有未注资承诺应被终止，而EryDel的所有其他义务应被视为终止。
有关更多详细信息，请参阅附注13后续事件。
持有待售资产
持有待售资产包括以下内容(以千计)：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
持有待售资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
持有待售资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
在决定停止NOV004的内部开发并寻求外包许可机会后，公司对其流水线进行了重新排序，将设备重新分类，寄售金额为#美元
财产和设备，净额
财产和设备净额包括以下各项(以千计)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
计算机设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
实验室设备 |
|
|
|
|
|
|
||
融资租赁使用权资产 |
|
|
|
|
|
|
||
租赁权改进 |
|
|
|
|
|
|
||
减去：累计摊销和折旧 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
财产和设备，净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
人员费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
专业费用 |
|
|
|
|
|
|
||
研发费用 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债的当期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
融资租赁负债的当期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他流动负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
下表所列遣散费应计活动列于上表中与一项成本削减方案有关的人事费用中。2023年9月30日(千)：
|
|
在九个月里 |
|
|
|
|
2023 |
|
|
期初应计遣散费 |
|
$ |
|
|
在此期间发生的费用 |
|
|
|
|
在此期间支付的遣散费 |
|
|
( |
) |
终止应计遣散费 |
|
|
|
|
15
在决定停止NOV004的内部开发并寻求外部许可机会后，公司重新调整了管道的优先顺序，董事会批准了一项成本削减计划，以重组业务并允许继续支持业务需求。根据成本削减计划，该公司通过裁员减少了员工人数。公司在必要的雇佣义务期间确认了遣散费和相关费用。裁减兵力于2023年4月完成。
2023年8月4日，公司与Karen Smith，M.D.，Ph.D.签订了与史密斯博士的过渡和离职有关的过渡和离职协议(“离职协议”)，从2023年9月1日起生效。根据离职协定，公司须支付现金遣散费，数额相当于她的年薪，总额为#美元。
注6.租约
房地产经营租赁
于2022年6月，本公司订立分租协议以租用位于加利福尼亚州南旧金山的办公室。分租协议自二零二二年六月十八日起至二零二三年十一月三十日止。租赁期内的总付款额预计约为$
于2022年10月，本公司订立租赁协议以租用印第安纳州西拉法叶的场地。租赁协议修订原租赁，以将Novosteo收购事项产生的负债转移至本公司。租赁协议是为了
于2022年12月，本公司就西拉法叶的租赁空间订立租赁协议修订，以按与其现有设施租赁相同的条款（付款条款除外）租用同一设施的额外空间。根据修订条款，公司将每月支付额外空间的租金。本公司录得经营租赁使用权资产及负债$
2023年2月，由于决定停止NOV004的内部开发并寻求外部许可机会，本公司作为西拉法叶大部分设施的出租人签订了转租协议。租赁自二零二三年三月十七日起至二零二三年十二月三十一日止。 分租承租人向本公司支付保证金$
本公司在经营租赁期内按直线法确认租赁费用。截至2023年9月30日，所有房地产经营租赁的未来租金支出总额为 $
临床设备融资租赁
AS作为Novosteo收购的一部分，公司收购了某些实验室设备的融资租赁。本公司于简明合并经营报表及综合损益中确认研究开发费用中的折旧费用，并自设备投入使用时起至年末按直线法确认费用。
16
这个余下合约年期
于2023年2月，由于决定终止NOV004的内部开发及寻求外部许可机会，本公司行使其对融资设备的购买选择权以转售，而该设备目前以寄售方式持有，并计入2023年9月30日简明综合资产负债表的持作出售资产。 由于这一行动，该公司减少了融资租赁使用权资产和融资租赁负债约$
与租赁有关的补充资产负债表资料如下（除租赁条款及贴现率外，以千计）：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
经营性租赁使用权资产、净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
融资租赁使用权资产 |
|
|
|
|
|
|
||
融资租赁累计摊销 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
总计租赁使用权资产、净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
加权平均剩余租期 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租约 |
|
|
|
|
||||
融资租赁 |
|
|
— |
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
加权平均贴现率 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租约 |
|
|
% |
|
|
% |
||
融资租赁 |
|
|
% |
|
|
% |
||
|
|
|
|
|
|
|
||
Year ended December 31, |
|
经营租赁 |
|
|
经营租赁 |
|
||
截至2023年12月31日的年度(不包括截至2023年9月30日的9个月) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
租赁付款总额 |
|
|
|
|
|
|
||
减去：推定利息 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
剩余租赁负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
注7.基于股票的薪酬
截至2023年9月30日，该公司实施三项股票计划。
2019年股权激励计划(昆斯)
2014年12月4日，公司股东批准了2014年股票计划(“2014计划”)，并于2019年4月25日修订、重述并重新命名为2019年股权激励计划(“昆斯2019计划”)，于2019年5月7日，即与IPO相关的登记声明生效的前一天生效。根据2014年计划可供发行的剩余股份被添加到根据昆斯2019年计划保留供发行的股份中。
昆斯2019年计划规定向公司的员工、董事和顾问授予股票期权(包括激励性股票期权和非限制性股票期权)、股票增值权、限制性股票、RSU、绩效单位和绩效股票。截至2023年9月30日，昆斯2019年计划下剩余可供发行的股票总数上限为
17
董事会可随时修订、暂停或终止Quince 2019计划，前提是此类行动不会损害任何参与者的现有权利，前提是股东根据适用法律或上市要求批准对Quince 2019计划的任何修订。除非董事会提前终止，否则昆斯2019年计划将于2029年4月23日自动终止。
截至2023年9月30日，本公司已
股票期权
昆斯2019年计划下基于服务的股票期权活动如下：
|
|
数量 |
|
|
加权 |
|
|
加权 |
|
|
集料 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
||||
2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授予的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
||||
行使的期权 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
期权已取消/被没收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|||
2023年9月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
截至2023年9月30日已归属及预期将归属的购股权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
截至2023年9月30日可行使的期权 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司确认以股票为基础的薪酬开支为$
绩效股票期权(“PSO”)
在截至2023年9月30日的9个月里，2019年计划中没有任何私营企业的活动或余额。截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司确认基于股票的薪酬支出为$
限制性股票单位(“RSU”)
下表汇总了Quince 2019计划中公司RSU下的活动和相关信息：
|
|
未偿还的限制性股票单位 |
|
|||||
|
|
股份数量 |
|
|
加权平均授予日期公允价值 |
|
||
未授权-2022年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已批准的RSU |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
归属的RSU |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
已取消RSU |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
未授权-2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
RSU的公允价值在授予日以公司普通股的公允价值为基础确定。RSU的公允价值在归属期间按比例确认为费用
18
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司确认以股票为基础的薪酬开支为$
2019年股权激励计划(Novosteo)
于2022年5月19日，根据合并协议的条款，本公司承担2019年Novosteo，Inc股权激励计划（“2019年Novosteo计划”）。二零一九年Novosteo计划规定向Novosteo的传统雇员授出购股权（包括激励购股权及非合资格购股权）、股票增值权、限制性股票、受限制股份单位、绩效单位及绩效股份。于截止日期，根据Novosteo股权薪酬计划授出的每份尚未行使Novosteo股票期权已转换为相应的股票期权，而该等期权的相关股份数目及适用行使价已根据 并调整为购买权
董事会可随时修订、暂停或终止二零一九年Novosteo计划，惟有关行动不得损害任何参与者的现有权利，惟须根据适用法律或上市规定股东批准二零一九年Novosteo计划的任何修订。除非董事会提前终止，否则二零一九年Novosteo计划将于二零二九年五月二十日自动终止。
截至2023年9月30日，本公司已
根据二零一九年Novosteo计划，以服务为基础的股票期权活动如下：
|
|
数量 |
|
|
加权 |
|
|
加权 |
|
|
集料 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
||||
2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授予的期权 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
行使的期权 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
期权已取消/被没收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
2023年9月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
截至2023年9月30日已归属及预期将归属的购股权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
截至2023年9月30日可行使的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司确认以股票为基础的薪酬开支为$
于2022年5月19日，根据合并协议的条款，本公司与若干雇员订立多项限制性股票奖励（“限制性股票奖励”）协议。每个未偿还的Novosteo RSA转换为相应的RSA，该RSA的相关股份数量 调整为
限制性股票奖(RSA)
19
|
|
杰出的限制性股票奖 |
|
|||||
|
|
股份数量 |
|
|
加权平均授予日期公允价值 |
|
||
未授权-2022年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已批出的特别津贴 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
已归属的RSA |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
RSA已取消 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
未授权-2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司确认以股票为基础的薪酬开支为$
2022年激励计划
2022年5月9日，董事会批准
截至2023年9月30日，本公司已
2022年激励计划下基于服务的股票期权活动如下：
|
|
数量 |
|
|
加权 |
|
|
加权 |
|
|
集料 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
||||
2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|||
授予的期权 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
行使的期权 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
期权已取消/被没收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
2023年9月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|||
截至2023年9月30日已归属及预期将归属的购股权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|||
截至2023年9月30日可行使的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|||
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司确认以股票为基础的薪酬开支为$
基于股票的薪酬费用
下表汇总了员工和非员工基于股票的薪酬支出2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日终了的三个月和九个月以及简明综合业务和全面亏损报表内的分配(千)：
20
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
一般和行政费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
研发费用 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
员工购股计划
于2019年4月24日，董事会通过其2019年员工购股计划(“2019年员工购股计划”)，该计划随后获本公司股东批准，并于2019年5月7日生效，即与IPO有关的登记声明生效的前一天。2019年ESPP旨在符合《美国国税法》(以下简称《守则》)第423节所指的针对美国员工的“员工股票购买计划”。此外，2019年ESPP授权根据单独的非423组成部分向非美国员工和某些非美国服务提供商授予不符合代码423节的购买权。本公司已预留
权利计划
2023年4月5日，董事会宣布派发股息，每股普通股面值$1优先股购买权(“权利”)。
附注8.关联方交易
董事会主席David·拉蒙德是董事的一员，也是昆斯于2022年5月19日收购的诺沃斯特奥公司的股东之一。根据合并协议的条款，Lamond先生实益拥有的Novosteo，Inc.的股份被自动注销，并转换为获得Quince普通股股份的权利。昆斯和诺沃斯特奥各自的董事会已经批准了合并协议，诺沃斯特奥的股东在诺沃斯特奥董事会的建议下通过了合并协议。拉蒙德并不是这两家公司评估诺沃斯特奥收购案的特别委员会的成员，也没有参加讨论诺沃斯特奥收购案的董事会会议。
在截至2023年9月30日的9个月里，首席执行官Dirk Thye，M.D.是Morph麽公司的投资者，而昆斯治疗公司的前董事会成员菲利普·洛博士是Morph麽公司的联合创始人和董事会成员，该公司将某些实验室设备以#美元的价格出售给Morphity Inc.
2023年8月4日，公司与Karen Smith，M.D.，Ph.D.签订了离职协议，她辞去了公司首席医疗官一职，自2023年9月1日起生效。有关更多详情，请参阅附注5资产负债表组成部分。
21
注9.所得税
该公司有亏损历史，预计2023年将录得亏损。本公司在ASC主题740项下核算所得税-所得税.
当重大递延税项资产很可能无法通过未来业务变现时，计提估值拨备。该等财务报表并未确认因该等亏损而可能产生的未来税项利益，因为该等利益的实现被确定为不太可能发生，因此，本公司就未来递延税项资产维持一项估值拨备。
公司记录了一笔离散的税收优惠，金额为#美元
附注10.每股净亏损
下列可能稀释的流通股由于其反稀释作用，已不计入本报告所述期间的稀释每股净亏损的计算范围：
|
|
9月30日， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
已发行和未偿还的股票期权 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性股票单位 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性股票奖励 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
|
|
|
|
|
||
注11.业务合并
2022年5月19日，该公司完成了对Novosteo的收购。根据合并协议的条款，于Novosteo收购事项完成时(“生效时间”)，于紧接生效时间前已发行及尚未发行的每股Novosteo股本(“Novosteo股本”)将自动注销并转换为收款权
与收购Novosteo相关的交易成本约为5美元
根据ASC主题805，业务组合(“ASC 805”)，公司将收购Novosteo作为业务组合进行会计处理。本公司采用收购方法，要求收购的可识别资产和承担的负债按公允价值入账，但有限的例外情况除外。下表汇总了截至购置之日所取得的可确认资产和承担的负债的公允价值(单位：千)：
22
|
|
5月19日， |
|
|
|
|
2022 |
|
|
取得的可确认资产和承担的负债： |
|
|
|
|
**现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
**预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
*ROU资产 |
|
|
|
|
*财产和设备。 |
|
|
|
|
*无形资产 |
|
|
|
|
包括应收账款和应计负债 |
|
|
( |
) |
*递延纳税义务 |
|
|
( |
) |
**收购的净资产为美元 |
|
$ |
|
|
商誉 |
|
$ |
|
|
根据美国会计准则第805条的要求，资产和负债公允价值的最终确定是在一年计量期内完成的。
购买对价的公允价值超过所收购的有形和可识别无形资产净值的公允价值被记为商誉，这主要归因于劳动力的聚集和市场机会的扩大，因此没有美国所得税的基础。商誉金额不摊销，但至少每年进行减值测试，见本评估附注12。商誉不能在纳税时扣除。
上述无形资产余额归因于具有无限使用寿命的正在进行的研究和开发。
Novosteo的净亏损金额为#美元。
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2022 |
|
||
收入 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
净亏损 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
附注12.无形资产
通过收购Novosteo获得的无形资产包括与NOV004相关的正在进行的研究和开发(“IPR&D”)，NOV004是该公司旨在加速骨折修复的骨靶向分子。知识产权研发的价值是使用贴现的未来可能现金流确定的。
在确定知识产权价值时使用的重大假设包括关于NOV004的临床试验和保密协议批准的启动、达到不同开发阶段的可能性、销售商品的成本和成本以及适用于现金流的风险调整贴现率。
在企业合并中获得的用于研究和开发活动的所有无形资产都被资本化为无限寿命的无形资产。在这些资产被视为无限期活着期间，它们不会摊销，但会进行减值测试。一旦研究和开发工作完成，资产将在其剩余使用寿命内摊销。如果放弃研究和开发努力，无形资产将在这段时间内支出。
下表提供了我们无限生存的无形资产的账面金额的详细信息(以千为单位)：
|
|
|
截至9月30日， |
|
|
|
|
|
2023 |
|
|
未摊销无形资产： |
|
|
|
||
|
正在进行的研究和开发 |
|
$ |
|
|
|
减值费用 |
|
|
( |
) |
|
截至2023年9月30日的余额 |
|
|
|
|
23
2023年1月，本公司决定停止NOV004的内部开发，并寻求外部许可机会。因此，用于确定初始公允价值的若干假设发生了变化，包括贴现率和预期现金流，从而引发了根据ASC 350的要求进行中期减值评估的需要。因此，本公司对截至2023年3月31日的知识产权进行了公允价值评估，根据该评估，公允价值被确定为大大低于其账面价值，并导致资产减值费用为#美元。
商誉
购买对价的公允价值超过所取得的有形和可识别无形资产净值的公允价值的部分计入商誉。
曾经有过
注13.后续事件
2023年10月20日，该公司完成了对EryDel S.p.A.的收购。EryDel S.p.A.是一家私人持股的晚期生物技术公司，拥有领先的第三阶段资产EryDex，目标是治疗一种罕见的神经退行性疾病--共济失调-毛细血管扩张症，目前全球还没有批准治疗这种疾病的药物。该公司将根据ASC 805《企业合并》对此次收购进行会计处理，该规定要求收购的资产和假定的负债在收购之日按公允价值计量。截至本季度报告10-Q表格的日期，此次收购的会计核算并不完整。
对EryDel的收购是根据本公司、EryDel、EryDel意大利公司、EryDel股本持有人以及EryDel和股东代表服务有限责任公司经理之间于2023年7月21日签署的某些股票购买协议，EryDel和股东代表服务有限责任公司是一家科罗拉多州的有限责任公司，仅以EryDel股东的代表、代理人和代理的身份行事。根据购买协议的条款，本公司发行了
随着EryDel收购的完成，Quince及其全资子公司EryDel Italy，Inc.特拉华州的一家公司和EryDel US，Inc.，一家特拉华州公司（各为“Quince方”，合称“Quince方”）同意就以下事项为EryDel（一家根据意大利法律注册成立的股份公司）的义务提供担保：
24
截至2023年10月20日，约$
根据EIB融资，各Quince方将（i）向EIB作出与EIB融资类似的融资惯例的陈述和保证，以及（ii）受惯例的肯定和否定契约约束，但惯例例外除外。Quince（而非Quince的其他各方）将受到EIB贷款的要求，即在EIB贷款期限内维持一定的最低不受限制的现金或现金等价物余额。Quince方未能遵守EIB贷款项下适用于其的任何契约，将立即或在宽限期内的契约经过一段时间后构成EIB贷款项下的违约事件。根据担保，各Quince方已同意担保EryDel在EIB贷款项下的义务，该义务必须在EIB发出书面要求后五（5）个工作日内支付给EIB。
根据于二零二三年八月三十日订立的承兑票据（于附注5资产负债表组成部分讨论），EryDel Italy，Inc.于2023年10月17日提供第二批款项，金额为$
25
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与（i）本10-Q表季度报告其他部分所载的未经审核简明综合财务报表和相关附注以及（ii）我们的经审核财务报表和相关附注以及管理层报告一并阅读。我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析包括在我们截至12月31日的10-K表格年度报告中，2022于2023年3月15日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交。除非上下文另有规定，本季度报告中的10-Q表格中提到的“公司”、“Quince”、“我们”、“我们的”是指Quince Therapeutics，Inc.和“我们的遗留资产”统称为atuzaginstat（COR 388）、COR 588、COR 852和COR 803。
前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告包含符合1933年《证券法》(经修订)第27A节和经修订的《1934年证券交易法》(《交易法》)第21E节的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们实现收购EryDel的预期收益的能力的陈述、与EryDex相关的预期临床和开发活动、向FDA提交的潜在NDA、公司临床试验的时间和成功，包括单一的3期临床试验(EryDex对患有A-T的受试者的神经系统影响)、我们未来的运营结果和财务状况、业务战略、预期产品、产品批准、研发成本、成功的时间和可能性、未来运营的计划和管理目标，我们的现金资源和营运资本的充足性，以及新产品许可内的潜在收购，都是前瞻性陈述。这些表述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。
在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述会受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与前瞻性陈述中预期的大不相同。可能导致这种差异的因素包括但不限于本季度报告第II部分第1A项“风险因素”、本公司截至2022年12月31日的10-K表格年度报告、本10-Q表格其他部分以及我们不时提交给美国证券交易委员会的其他文件中讨论的那些。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。此外，我们在一个不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
概述
在2023年10月收购EryDel后，我们转移了战略重点，成为一家晚期生物技术公司，致力于释放患者自身生物学的力量，为那些患有罕见疾病的人提供创新的、改变生活的疗法。我们的领先资产EryDex正在开发用于治疗一种罕见的神经退行性疾病--共济失调-毛细血管扩张症(A-T)，预计将于2024年第二季度开始关键的3期临床试验。目前，还没有批准的治疗A-T的方法。EryDex利用高度差异化的技术平台进行自体细胞内药物封装(AIDE)。我们的专利辅助技术旨在优化地塞米松磷酸钠(DSP；一种前药)的生物分布和药代动力学，方法是使用A-T患者自己的红细胞在一个治疗期内每月提供一次持续治疗。它还被设计为允许长期服用治疗性药物。我们灵活且可扩展的辅助技术平台旨在提供从小分子到大分子以及生物制剂的各种疗法。我们打算在未来研究AIDE技术平台在不同适应症中的更多潜在应用。
我们的前身Cortexyme，Inc.(“Cortexyme”)最初是在阿尔茨海默氏症和帕金森氏病患者的相关大脑区域中发现牙龈假单胞菌及其分泌的有毒毒力因子蛋白酶(称为牙龈痛)的基础上成立的。在我们于2022年5月收购Novosteo，Inc.并增加了新的执行管理层后，我们战略性地转移了重点，优先开发Novosteo创新的骨靶向药物平台和领先的临床前化合物NOV004，用于开发罕见的骨骼疾病、骨折和损伤。此后不久，我们于2022年8月将公司名称更名为昆斯治疗公司。当时，我们也宣布有意积极寻求
26
具有吸引力的临床阶段资产可用于授权和收购，以扩大我们的开发渠道，专注于为患有衰弱和罕见疾病的患者获取、开发和商业化创新疗法。
商业动态
于2023年10月20日，吾等完成先前宣布的对EryDel的收购(“EryDel收购”)，根据日期为2023年7月21日的若干股票购买协议(“购买协议”)，由EryDel、EryDel意大利公司、EryDel股本持有人及EryDel的经理(“EryDel股东”)及股东代表服务有限责任公司(一家科罗拉多州的有限责任公司，仅以EryDel股东的代表、代理人及实际代理人的身分行事)完成收购。根据购买协议的条款，我们向EryDel股东发行了6,525,315股普通股，导致EryDel股东拥有本公司已发行普通股约15.2%。在对EryDel的收购结束一周年之际，可能会向EryDel的股东额外发行至多725,037股公司普通股。EryDel的股东有权获得总计485,000,000美元的潜在现金支付，其中包括在实现指定的开发里程碑时最高可获得5,000,000美元，在FDA接受NDA时最高可获得25,000,000美元，在实现特定批准里程碑时最高可获得60,000,000美元，在实现特定市场和销售里程碑时最高可获得395,000,000美元，无需向EryDel支付特许权使用费。
出售传统投资组合
2023年1月27日，根据与由Cortexyme前首席执行官Casey Lynch共同创立的实体LighTower PharmPharmticals，Inc.(以下简称“买方”或“LighTower”)达成的资产购买协议，我们出售了我们遗留的小分子蛋白酶抑制剂产品组合，包括COR588、COR388、COR852和COR803。
交易完成后，吾等收到买方普通股(“普通股”)股份，相当于当前已发行及已发行普通股的7.5%(7.5%)。本次发行受吾等与买方于2023年1月27日订立的股票发行协议(“股票协议”)所管限。
根据资产购买协议的条款，我们有资格按产品获得高达1.5亿美元的里程碑式付款，以实现某些监管批准和全球净销售额门槛。此外，我们有资格在COR588或COR388的第二阶段启动前的里程碑付款和许可使用费之外，或在COR588或COR388的第二阶段启动之前的里程碑付款和许可使用费之外，或在COR588或COR388的第二阶段启动后替代里程碑付款和许可使用费的基础上，按产品获得某些基于销售的特许权使用费付款，范围从与现有的两个临床阶段计划相关的年净销售额的高个位数到十几岁不等，以及临床前计划的低个位数特许权使用费。
权利计划
于2023年4月5日，董事会宣布派发股息，每股普通股面值0.001美元(“普通股”)，每股发行一股优先股购买权(“权利”)。红利自2023年4月17日(“记录日期”)起对在该日期登记在册的股东有效。这些权利还将附加于在记录日期之后发行的新普通股。每项权利使登记持有人有权向本公司购买面值每股0.001美元的A系列初级参与优先股(“优先股”)的千分之一股(“优先股”)，价格为每股千分之一优先股6美元，可予调整。权利的描述和条款载于本公司与美国股票转让与信托公司之间于2023年4月5日签订的权利协议(“权利协议”)。权利将于2024年4月5日到期，除非权利由公司提前赎回或交换。
企业改制
2023年1月，我们批准了一项成本削减计划(“计划”)，以使运营与公司战略的变化保持一致。根据该计划，我们通过裁员减少了大约47%的员工人数。裁减兵力于2023年2月开始，2023年4月完成。
在该计划方面，我们产生了大约40万美元的支出，其中几乎所有都是截至2023年4月的与遣散费有关的现金支出。
财务概述
27
在2023年10月收购EryDel后，我们转移了战略重点，成为一家晚期生物技术公司，致力于释放患者自身生物学的力量，为那些患有罕见疾病的人提供创新的、改变生活的疗法。我们打算集中我们的开发专业知识和财政资源，推进一项单一的3期试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估EryDex对A-T患者的神经学影响。第三阶段的Neat试验预计将于2024年第二季度开始招募。我们计划招募大约86名6至9岁的A-T患者和大约20名10岁或以上的A-T患者。这项关键的临床试验将在与美国食品和药物管理局(FDA)达成一致的特别议定书评估(SPA)下进行，该评估应该允许在这项单一研究完成后提交新药申请(NDA)，假设结果是积极的。截至2023年9月30日，我们拥有8320万美元的现金、现金等价物和短期投资，我们相信，到2026年，我们的资本充足，有能力为我们的领先资产EryDex提供全部资金，假设研究结果积极，不包括与任何其他潜在资产收购相关的任何成本或现金支出，预计将通过SPA项下的第三阶段临床试验和提交NDA。
在此之前，我们已经投入了几乎所有的努力和财力来建设我们的研发能力，建立我们的企业基础设施，最近，我们的骨靶向药物NOV004为第一阶段临床试验做好了准备，在此之前，自2014年开始实质性运营以来，我们执行了我们传统小分子蛋白酶抑制剂组合的1a、1b阶段和2/3阶段临床试验，包括atuzaginstat(COR388)，我们的COR588的第一阶段SAD/MAD临床试验。我们已经出售了我们遗留的小分子蛋白酶抑制剂组合，并打算获得比我们的NOV004骨靶向药物更好的许可。
到目前为止，我们没有产生任何产品收入，我们从来没有盈利过。自开业以来，我们已蒙受了净亏损。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为3.108亿美元。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们分别净亏损540万美元和2250万美元。除非我们获得候选药物的上市批准并将其商业化，否则我们预计不会产生产品收入，并且我们不能向您保证我们将产生可观的收入或利润。
到目前为止，我们主要通过发行和销售可转换本票和可赎回可转换优先股和普通股来为我们的业务提供资金。从成立到2023年9月30日，我们通过发行可赎回可转换优先股、可转换本票和普通股获得了约3.038亿美元的净收益。
2021年12月23日，我们与Jefferies LLC签订了公开市场销售协议(“销售协议”)。在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，我们没有出售任何股票或获得任何收益。于截至2022年9月30日止三个月及九个月内，吾等根据销售协议分别出售零股及51,769股普通股，并分别收到净收益0美元及60万美元。登记受销售协议约束的股份的登记说明书已于2023年6月1日到期。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资分别为8320万美元和9020万美元。这些余额不包括同期的0美元和360万美元的长期投资。我们的现金等价物和短期投资以货币市场基金、存单、回购协议、公司债务证券、市政债务和政府机构债务的投资形式持有。
我们相信，我们现有的现金、现金等价物和投资将足以为我们计划的业务提供资金，其中包括与我们最近收购的领先资产EryDex相关的预期临床和开发活动，通过单一的第三阶段NEAT试验，以及可能向FDA提交的保密协议，假设结果积极，至少到2026年，但不包括与任何额外的潜在资产收购相关的任何成本或现金支出。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。
作为对2023年1月30日我们的管道重新排序的回应，董事会批准了一项成本 削减计划，使业务与公司战略的变化保持一致，通过机会主义的内部许可和收购针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产，将资本资源优先用于扩大其开发管道。根据该计划，我们通过裁员减少了大约47%的员工人数。2023年2月开始的裁减兵力于2023年4月完成。
我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的发展战略。在我们能够从批准的药物的销售中产生可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过出售股权、债务融资或其他资本来源来为我们的运营提供资金。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的资金，或者根本没有。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选药物的开发和商业化，或者推迟我们扩大产品线的努力。
28
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的已报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们认为，与应计研发支出、基于股票的薪酬以及与收购Novosteo产生的无形估值相关的假设和估计对我们的简明合并财务报表有最重大的影响。因此，我们认为这些是我们的关键会计政策和估计。
在我们的2022年年度报告Form 10-K和本季度报告Form 10-Q的第一部分“未经审计的财务报表”第一项“未经审计的财务报表”的附注中，在“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--关键会计政策、重大判断和使用估计”标题下描述了以下关键会计政策。我们认为，在我们的关键会计政策中，以下会计政策对于充分了解和评估我们的财务状况和经营结果是最关键的：
在截至2023年9月30日的9个月内，我们的关键会计政策与我们在Form 10-K年度报告中披露的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--关键会计政策、重大判断和估计的使用”中披露的内容相比，没有发生重大变化。
经营成果的构成部分
运营费用
研究和开发费用
我们的研究和开发费用包括与我们研究计划的研究和开发相关的费用。这些费用包括研究和产品开发员工的工资和人员费用，包括基于股票的薪酬、实验室用品、产品许可证、咨询成本、合同研究、制造、监管、质量保证、临床前和临床费用、分配的租金、设施成本和折旧。我们的内部和外部研发费用都是按实际发生的费用计算的。将用于未来研究和开发活动的服务的不可退还的预付款和押金被记录为预付费用，并在执行相关服务时确认为费用。
到目前为止，我们的研究和开发费用支持了atuzaginstat(COR388)和COR588的进步，在较小程度上支持了NOV004的临床和监管开发。我们预计，随着我们开始第三阶段的整洁试验，我们的研发费用将从目前的水平大幅增加。
此外，任何其他获得许可的候选产品的成功概率将取决于许多因素，包括安全性、有效性、竞争力、制造能力和商业可行性。我们将需要根据每个候选产品在科学和临床上的成功，以及对每个候选产品的商业潜力的评估，确定要追求哪些项目，以及为每个项目提供多少资金。
29
我们无法估计成功完成我们候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可能实现盈利。
一般和行政
一般及行政开支主要包括与人事有关的成本，包括行政、财务、人力资源、业务及公司发展及其他行政职能人员的工资及股票薪酬、法律、咨询、保险及会计服务的专业费用、租金分配及其他设施成本、折旧及其他未列为研究及发展开支的一般营运开支。
我们预计，由于收购EryDel，我们的一般和行政费用将会增加。我们预计，在收购EryDel之后，我们的一般和行政费用将会增加，因为我们的业务和研发业务的规模将需要增长，以支持更多的研发活动。
利息收入
利息和其他收入，净额主要由我们的短期和长期投资组合赚取的利息组成。
经营成果
截至2023年9月30日的三个月与截至2022年9月30日的三个月的比较
以下是我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的运营结果(单位：千)：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
变化 |
|
|
||||||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
研发 |
|
$ |
1,431 |
|
|
$ |
2,451 |
|
|
$ |
(1,020 |
) |
|
|
(41.6 |
) |
% |
|
一般和行政 |
|
|
4,663 |
|
|
|
4,344 |
|
|
|
319 |
|
|
|
7.3 |
|
% |
|
商誉减值费用 |
|
|
— |
|
|
|
825 |
|
|
|
(825 |
) |
|
|
(100.0 |
) |
% |
运营亏损 |
|
|
(6,094 |
) |
|
|
(7,620 |
) |
|
|
1,526 |
|
|
|
(20.0 |
) |
% |
|
利息收入 |
|
|
959 |
|
|
|
315 |
|
|
|
644 |
|
|
|
204.4 |
|
% |
|
其他费用，净额 |
|
|
(216 |
) |
|
|
(616 |
) |
|
|
400 |
|
|
|
(64.9 |
) |
% |
|
所得税优惠前净亏损 |
|
$ |
(5,351 |
) |
|
$ |
(7,921 |
) |
|
|
2,570 |
|
|
|
(32.4 |
) |
% |
|
所得税优惠 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
% |
|
净亏损 |
|
$ |
(5,351 |
) |
|
$ |
(7,921 |
) |
|
$ |
2,570 |
|
|
|
(32.4 |
) |
% |
|
研究和开发费用(单位：千)：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
变化 |
|
|
||||||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
||||
直接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
Atuzaginstat(COR388) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
107 |
|
|
$ |
(107 |
) |
|
|
(100.0 |
) |
% |
|
COR588 |
|
|
17 |
|
|
|
841 |
|
|
|
(824 |
) |
|
|
(98.0 |
) |
% |
|
NOV004 |
|
|
— |
|
|
|
763 |
|
|
|
(763 |
) |
|
|
(100.0 |
) |
% |
|
其他直接研究费用 |
|
|
— |
|
|
|
82 |
|
|
|
(82 |
) |
|
|
(100.0 |
) |
% |
间接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
相关人员(包括股票薪酬) |
|
|
1,311 |
|
|
|
566 |
|
|
|
745 |
|
|
|
131.6 |
|
% |
|
设施和其他研发费用 |
|
|
103 |
|
|
|
92 |
|
|
|
11 |
|
|
|
12.0 |
|
% |
研发费用总额 |
|
$ |
1,431 |
|
|
$ |
2,451 |
|
|
$ |
(1,020 |
) |
|
|
(41.6 |
) |
% |
|
30
截至2023年9月30日的三个月，研发费用为140万美元，而截至2022年9月30日的三个月为240万美元，减少了100万美元。
在截至2023年9月30日的三个月，由于Gain试验于2021年第四季度结束，且与2022年第三季度相比，2023年第三季度产生的相关成本最低，atuzaginstat(COR388)的成本与去年同期相比减少了10万美元。
我们在健康志愿者中进行的第一阶段SAD/MAD测试于2022年第二季度完成。因此，在截至2023年9月30日的三个月中，COR588的成本比上一年同期减少了80万美元，这是由于支持COR588的非临床工作减少了50万美元，药品制造成本减少了20万美元，以及临床试验成本减少了10万美元。
在截至2023年9月30日的季度，与去年同期相比，NOV004的成本减少了80万美元，这主要是因为2023年1月30日决定停止开发NOV004，以与我们更新的公司战略保持一致。药品制造成本减少了40万美元，与NOV004相关的咨询和法律费用减少了20万美元，支持NOV004的非临床工作减少了10万美元。
在截至2023年9月30日的季度，其他直接研究成本减少了10万美元，这主要是因为我们的两种精氨酸牙龈痛抑制剂COR788和COR822、我们的3CLpro抑制剂COR803、COR852以及与我们的遗留资产相关的其他临床前研究于2023年1月出售给LighTower。
在截至2023年9月30日的三个月中，由于分配的基于股票的薪酬成本增加了100万美元，产生的遣散费增加了50万美元，与员工人数同比减少相关的减少了80万美元，因此我们的人事相关费用增加了70万美元。
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的设施和其他研发费用基本保持不变。
一般和行政费用
截至2023年9月30日的三个月，一般和行政费用增加了30万美元，从截至2022年9月30日的三个月的430万美元增加到470万美元。一般和行政费用的增加主要是由于与业务开发费用相关的咨询费用增加了70万美元，以及支持EryDel交易的法律和其他专业费用增加了50万美元。这一增长被董事公司保险费下降以及审计和税费下降导致的公司保险费用减少50万美元部分抵消。这一增加也被与人事有关的费用减少40万美元部分抵消，这是由于分配的股票薪酬费用减少了30万美元，以及由于员工人数同比减少而减少了10万美元。
商誉减值费用
截至2022年9月30日，我们对2022年5月收购Novosteo，Inc.产生的商誉进行了减值分析。该评估包括对不断恶化的宏观经济状况的定性评估，包括通胀压力、利率上升以及自收购之日起我们的市值持续下降。这一定性评估表明，我们的商誉可能受到损害。为了确定我们的商誉受损的程度(如果有的话)，我们进行了额外的量化分析，导致我们的公允价值大大低于我们当前的账面价值。作为分析的结果，我们在截至2022年9月30日的三个月记录了80万美元的非现金商誉减值费用。自上一期间以来，由于账面上没有剩余的商誉，因此没有额外的减值费用。
利息收入
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的利息收入增加了60万美元。这一增长是由于我们投资组合的收益率增加，但平均余额的下降部分抵消了这一增长。
31
其他费用
在截至2023年9月30日的三个月里，其他支出减少了40万美元，这主要是由于外汇汇率变化导致的未实现亏损。
截至2023年9月30日的9个月与截至2022年9月30日的9个月的比较
以下是我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月的运营结果(单位：千)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
变化 |
|
|
||||||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
研发 |
|
$ |
6,013 |
|
|
$ |
22,410 |
|
|
$ |
(16,397 |
) |
|
|
(73.2 |
) |
% |
|
一般和行政 |
|
|
12,786 |
|
|
|
22,461 |
|
|
|
(9,675 |
) |
|
|
(43.1 |
) |
% |
|
商誉减值费用 |
|
|
— |
|
|
|
825 |
|
|
|
(825 |
) |
|
|
(100.0 |
) |
% |
|
无形资产减值准备 |
|
|
5,900 |
|
|
|
— |
|
|
|
5,900 |
|
|
|
100.0 |
|
% |
运营亏损 |
|
|
(24,699 |
) |
|
|
(45,696 |
) |
|
|
20,997 |
|
|
|
(45.9 |
) |
% |
|
利息收入 |
|
|
2,464 |
|
|
|
532 |
|
|
|
1,932 |
|
|
|
363.2 |
|
% |
|
其他费用，净额 |
|
|
(504 |
) |
|
|
(1,246 |
) |
|
|
742 |
|
|
|
(59.6 |
) |
% |
|
所得税优惠前净亏损 |
|
$ |
(22,739 |
) |
|
$ |
(46,410 |
) |
|
$ |
23,671 |
|
|
|
(51.0 |
) |
% |
|
所得税优惠 |
|
|
248 |
|
|
|
284 |
|
|
|
(36 |
) |
|
|
(12.7 |
) |
% |
|
净亏损 |
|
$ |
(22,491 |
) |
|
$ |
(46,126 |
) |
|
$ |
23,635 |
|
|
|
(51.2 |
) |
% |
|
研究和开发费用(单位：千)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
变化 |
|
|
||||||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
||||
直接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
Atuzaginstat(COR388) |
|
$ |
153 |
|
|
$ |
1,368 |
|
|
$ |
(1,215 |
) |
|
|
(88.8 |
) |
% |
|
COR588 |
|
|
28 |
|
|
|
4,851 |
|
|
|
(4,823 |
) |
|
|
(99.4 |
) |
% |
|
NOV004 |
|
|
2,013 |
|
|
|
1,082 |
|
|
|
931 |
|
|
|
86.0 |
|
% |
|
其他直接研究费用 |
|
|
28 |
|
|
|
1,489 |
|
|
|
(1,461 |
) |
|
|
(98.1 |
) |
% |
间接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
相关人员(包括股票薪酬) |
|
|
3,405 |
|
|
|
12,903 |
|
|
|
(9,498 |
) |
|
|
(73.6 |
) |
% |
|
设施和其他研发费用 |
|
|
386 |
|
|
|
717 |
|
|
|
(331 |
) |
|
|
(46.2 |
) |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
6,013 |
|
|
$ |
22,410 |
|
|
$ |
(16,397 |
) |
|
|
(73.2 |
) |
% |
|
截至2023年9月30日的9个月的研发费用为600万美元，而截至2022年9月30日的9个月的研发费用为2240万美元，减少了1640万美元。
开发atuzaginstat(COR388)的成本比上一年同期减少了120万美元，这是因为药品制造成本减少了80万美元，与atuzaginstat(COR388)的咨询有关减少了40万美元。
我们在健康志愿者中进行的第一阶段SAD/MAD测试于2022年第二季度完成。因此，COR588的成本比上一年同期减少了480万美元，这是因为用于支持COR588的非临床研究减少了250万美元，药物制造成本减少了150万美元，临床试验成本减少了70万美元，支持COR588的咨询费用减少了10万美元。
由于我们于2023年1月将包括COR388和COR588在内的传统蛋白酶抑制剂组合出售给LighTower，我们预计从2023年第二季度起不会有任何与这些传统资产相关的额外费用。
32
在截至2023年9月30日的9个月里，在2022年5月19日收购Novosteo之后，NOV004的成本增加了90万美元，这主要是因为我们为第一阶段临床试验准备我们的化合物时，药物制造成本增加了。由于2023年1月30日决定与我们更新的公司战略保持一致，我们的NOV004成本在2023年剩余时间内将降至最低。
此外，在截至2023年9月30日的9个月中，其他直接研究成本减少了150万美元，这主要是因为我们的两种精氨酸牙龈痛抑制剂COR788和COR822、我们的3CLpro抑制剂COR803、COR852以及与我们的遗留资产相关的其他临床前研究于2023年1月出售给LighTower。
在截至2023年9月30日的9个月中，由于分配的基于股票的薪酬成本减少了490万美元，遣散费减少了160万美元，与员工人数同比减少了300万美元，我们的人事相关费用也净减少了950万美元。
在截至2023年9月30日的9个月中，设施和其他研究和开发费用比截至2022年9月30日的9个月减少了30万美元，这主要是由于与终止普渡租约有关的租金和设施费用减少了20万美元，样品存储费用减少了，非临床用品的采购减少了10万美元
一般和行政费用
截至2023年9月30日的9个月，一般和行政费用减少了约970万美元，从截至2022年9月30日的9个月的2250万美元降至1280万美元。一般和行政费用减少的主要原因是与人事有关的费用减少850万美元，这是由于分配的股票补偿费用减少了600万美元，遣散费减少了160万美元，以及由于员工人数逐年减少而减少了90万美元。由于我们在2023年第一季度宣布的成本削减努力以及董事保险保费的下降，我们的法律费用减少了60万美元，企业保险费用、设施和其他行政费用减少了160万美元。与EryDel交易相关的业务发展咨询增加了100万美元，审计和税费增加了10万美元，这部分抵消了这一增长。
无形资产减值准备
截至2023年3月31日，我们对2022年5月收购Novosteo，Inc.产生的无形资产知识产权研发进行了减值分析。为了确定我们的知识产权研发无形资产减值的程度(如果有的话)，我们进行了一项量化分析，导致我们的公允价值大大低于我们当前的账面价值，这是由于决定在2023年1月持有该资产以供出售而导致的假设发生了变化。作为分析的结果，我们在截至2023年9月30日的九个月记录了590万美元的非现金无形资产知识产权研发减值费用。
利息收入
截至2023年9月30日的9个月的利息收入为250万美元，而截至2022年9月30日的9个月的利息收入为50万美元。这一增长是由于我们投资组合的收益率增加，但平均余额的下降部分抵消了这一增长。
其他费用
在截至2023年9月30日的9个月中，其他支出减少了70万美元，这主要是由于外汇汇率变化导致的未实现亏损减少了50万美元，以及与圣地亚哥租赁减值损失和截至2022年9月30日的9个月中发生的固定资产处置亏损有关的减少了20万美元。
所得税
所得税优惠没有变化，因为我们在截至2023年9月30日的9个月记录了20万美元的所得税优惠，这是定量和定性分析的结果，结果是NOV004资产完全减值和注销。
33
流动资金、资本资源和运营计划
自公司成立以来，我们已累计产生净亏损和负现金流，并预计在可预见的未来我们将继续出现净亏损。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为3.108亿美元。我们拥有8320万美元的现金、现金等价物和投资。
根据我们现有的业务计划，我们相信，我们现有的现金、现金等价物和投资将足以为我们计划的业务提供资金，其中将包括通过向FDA提交潜在的NDA，与EryDel的主要资产相关的预期临床和开发活动，假设第三阶段的NEAT试验取得积极结果，至少到2026年，但不包括与任何额外的潜在资产收购相关的任何成本或现金支出。
资本资源
我们现金的主要用途是为运营费用提供资金，主要包括与NOV004相关的研发支出、业务发展支出以及其他一般和行政支出。用于为运营费用提供资金的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们的未付应付账款和应计费用的变化中。
2023年1月，我们向灯塔授予了我们传统的蛋白酶抑制剂的许可，并宣布我们打算比我们目前的临床前候选药物NOV004获得许可。我们还打算将我们的努力集中在针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产的许可上。因此，我们无法估计成功完成任何潜在未来候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可能实现盈利。
在短期内，我们的现金的主要用途将是为我们的运营提供资金，包括业务开发活动和行政人员相关费用。我们在未来12个月后对现金的使用将取决于许多因素，包括整合EryDel资产和启动第三阶段Neat试验，以及我们运营的总体经济环境以及我们在额外的外许可和内许可时间表上取得进展的能力，这些都是不确定的。
我们可能会继续需要额外的资金来开发我们的候选药物，并在可预见的未来为运营提供资金。我们可能寻求通过私人或公共股本或债务融资、与其他公司的合作或其他安排，或通过其他融资来源来筹集资金。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本没有。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们预计，我们将需要筹集大量额外资本，所需资金将取决于许多因素，包括：
如果我们通过发行股权证券来筹集更多资金，我们的股东将会受到稀释。我们未来参与的任何债务融资可能会对我们施加限制我们业务的额外契约，包括对我们产生留置权或额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资和从事某些活动的能力的限制。
34
合并、合并或资产出售交易。我们筹集的任何债务融资或额外股本可能包含对我们或我们的股东不利的条款。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能被要求推迟、减少或终止我们的部分或全部开发计划和临床试验。我们还可能被要求在某些地区向我们的候选药物出售或许可其他权利，或者我们更愿意开发和商业化自己的适应症。
我们筹集额外资本的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化以及最近美国和世界各地信贷和金融市场的中断和波动的不利影响。然而，根据我们目前的业务计划，我们相信，我们现有的现金、现金等价物和投资将足以为我们计划的业务提供资金，其中将包括通过向FDA提交潜在的NDA，与EryDel的主要资产相关的预期临床和开发活动，假设第三阶段的NEAT试验取得积极结果，至少到2026年，但不包括与任何额外的潜在资产收购相关的任何成本或现金支出。
现金流量汇总表
现金流
下表列出了以下每个期间的现金和现金等价物的主要来源和用途(以千计)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
提供的现金净额(用于)： |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动 |
|
$ |
(12,214 |
) |
|
$ |
(38,203 |
) |
投资活动 |
|
|
(11,148 |
) |
|
|
(664 |
) |
融资活动 |
|
|
86 |
|
|
|
725 |
|
汇率变动对现金的影响 |
|
|
329 |
|
|
|
227 |
|
现金和现金等价物净减少 |
|
$ |
(22,947 |
) |
|
$ |
(37,915 |
) |
经营活动
截至2023年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为1,220万美元。经营活动中使用的现金主要是由于期内我们的净亏损2250万美元，经860万美元的非现金项目调整后，包括410万美元的基于股票的补偿和590万美元的减值损失，这是由于IPR&D资产的减记，以及我们流动资产的净增加240万美元，被应付账款、应计费用和其他流动负债净减少70万美元所抵消。
截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为3820万美元。经营活动中使用的现金主要是由于我们在此期间的净亏损4610万美元，经1600万美元的非现金项目调整后，包括1500万美元的基于股票的薪酬和260万美元的流动资产净减少，但被1060万美元的应付账款、应计费用和其他流动负债的净减少所抵消。
投资活动
在截至2023年9月30日的9个月中，投资活动使用的净现金为1110万美元，主要用于购买9510万美元的投资和8450万美元的投资到期日。
在截至2022年9月30日的9个月中，投资活动提供的净现金为70万美元，主要用于购买6680万美元的投资，5550万美元的投资到期日，以及从收购Novosteo获得的1060万美元的现金。
融资活动
在截至2023年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为10万美元，其中包括在此期间行使股票期权的净收益。
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为70万美元，其中包括与公开市场销售协议相关的普通股发行收益、发行成本净额以及行使期权的收益。
35
合同义务和承诺
除下文所述外，截至2023年9月30日，与我们在Form 10-K年度报告中披露的相比，我们的合同义务和其他承诺没有实质性变化。
我们的合同义务主要包括不可撤销经营租赁项下的义务和其他购买义务。
我们在正常业务过程中与第三方合同组织就临床试验、非临床研究和测试、制造以及用于运营目的的其他服务和产品签订合同。这些合同下的付款金额和时间根据服务的时间不同而有所不同。截至2023年9月30日，我们在简明的综合资产负债表中记录了大约40万美元的应计费用，用于这些供应商发生的支出。除我们的经营租赁承诺外，截至2023年9月30日，我们没有任何基于现有合同的重大不可撤销未来承诺。与EryDel收购相关的其他合同义务和承诺请参阅附注13后续事件，新租约请参阅附注6租约。
近期会计公告
请参阅本报告第1部分第1项下的未经审核简明综合财务报表附注2，以讨论可能影响我们的新会计准则更新。
第3项关于市场风险的定量和定性披露。
根据修订后的1934年《证券交易法》或《交易法》第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目所要求的信息.
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们的披露控制和程序旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求我们披露的信息被记录下来，并传达给我们的管理层，以便我们能够在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内就需要披露的信息及时做出决定、汇总和报告。任何披露控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层必须在评估可能的控制和程序的成本-收益关系时运用其判断。
在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，我们对我们的披露控制和程序的有效性进行了评估，这一术语是在截至2023年9月30日的《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的。根据这一评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
36
第二部分--其他信息
第一项：L法律诉讼。
我们目前不是任何实质性法律程序的一方。
第1A项。国际扶轮SK因素。
我们的业务和财务结果受到各种风险和不确定因素的影响，包括下文所述的风险和不确定因素，这些风险和不确定因素可能对我们的业务、财务状况、经营结果、现金流和我们普通股的交易价格产生不利影响。您应仔细考虑以下风险，以及本季度报告中关于Form 10-Q的所有其他信息，包括我们的财务报表和本季度报告中Form 10-Q其他部分包含的相关注释.
风险因素摘要
我们可能由于许多原因，包括那些超出我们控制范围的原因，无法成功地实施我们的商业战略。任何单一风险或任何组合风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果、现金流和我们普通股的交易价格产生重大不利影响。其中一些风险包括：
37
我们已经用星号(*)标记了以下描述的风险，这些风险反映了我们在截至2022年12月31日的年度10-K表格中描述的风险的实质性变化或增加。
与我们的业务相关的风险
我们可能会在整合EryDel的业务和实现收购EryDel的预期好处方面遇到困难。*
收购EryDel的成功将在一定程度上取决于我们能否以高效和有效的方式实现收购EryDel的预期运营效率和相关成本协同效应以及预期的商机和增长前景。我们可能无法充分实现运营效率和相关的成本协同效应，也无法充分利用潜在的商业机会和增长前景，达到或根本无法达到预期的程度。
与整合相关的挑战可能包括与留住和激励高管和其他关键员工、融合公司文化、消除重复业务以及根据适用法律对财务报告和其他政策和程序的内部控制进行必要修改有关的挑战。其中一些因素是我们无法控制的，它们中的任何一个都可能推迟或增加我们整合努力的成本。整合过程可能需要比预期更长的时间，并可能导致关键员工的流失、每个公司正在进行的业务中断、税收成本增加、效率低下以及标准、控制、信息技术系统、政策和程序的不一致，任何这些都可能对我们与员工或第三方保持关系的能力或我们实现交易预期好处的能力产生不利影响，并可能损害我们的财务业绩。如果我们无法成功整合EryDel业务的某些方面，包括相关的人力资源职能，或遇到延误，我们可能会产生意想不到的负债，无法充分实现未来收入的潜在好处和该安排产生的其他预期好处，我们的业务、运营结果和财务状况可能会受到不利影响。
我们之前宣布的战略方向的影响和结果是不确定的，可能不会成功。*
正如2023年1月宣布的那样，我们打算通过机会主义的许可内许可和收购针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产，优先考虑资本资源，以扩大我们的开发渠道。从那时起，我们的管理层一直积极参与识别和评估众多生物制药资产，以确定它们是否符合我们的公司目标。2023年7月21日，我们与EryDel就收购EryDel订立了EryDel购买协议，该协议于2023年10月20日完成。
我们的董事会将继续致力于认真审议并作出董事认为符合公司及其股东最佳利益的明智决定。然而，不能保证我们目前的战略方向，或者
38
董事会对战略选择的评估，将导致任何将提高股东价值的倡议、协议、交易或计划。
我们没有被批准用于商业销售的候选药物，我们从未从销售中获得任何收入，我们可能永远也不会盈利。
我们没有被批准销售的候选药物，从未从销售中获得任何收入，从未盈利，也不指望在可预见的未来实现盈利。自成立以来，我们每年都出现净亏损。截至2022年和2021年12月31日止年度，我们的净亏损分别为5,170万美元和8,990万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为3.108亿美元。
在我们能够产生任何收入之前，我们将需要投入大量资金用于与EryDel Lead资产相关的预期临床和开发活动，以及许可额外的资产或收购新的候选药物，然后继续开发任何候选药物，而我们可能无法以可接受的条件获得足够的资金，即使根本没有。我们筹集的任何额外债务融资或额外股本可能包含对我们不利的条款和/或导致对我们股东的稀释。
我们预计，如果有的话，也需要几年时间，我们才能有潜在的候选药物准备好商业化。我们预计在可预见的未来将继续蒙受损失，随着我们追求目前的战略方向，并寻求监管机构对任何潜在候选药物的批准，准备并开始任何经批准的候选药物的商业化，以及增加基础设施和人员以支持我们作为上市公司的药物开发努力和运营，我们预计这些损失将会增加。我们预计，未来几年，任何此类损失都可能是巨大的。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。此外，这些净亏损过去曾大幅波动，预计将继续按季度或按年大幅波动。为了变得并保持盈利，我们必须开发一种具有可观收入的药物，并最终将其商业化。
我们可能永远不会成功地开发出一种商业药物。2022年1月25日，FDA全面临床暂停了atuzaginstat(COR388)的IND，这是我们的资产之一，自那以后获得了更多许可。FDA可能会对我们当前或正在考虑的临床计划施加额外的临床限制，或以其他方式限制我们继续进行正在筹备中的其他临床计划的能力，这将损害我们的业务、财务状况和运营结果，并可能迫使我们停止运营。
我们希望探索合作和许可机会，以支持NOV004的未来发展，NOV004是我们的骨靶向分子，旨在加速骨折修复，但我们可能找不到合适的合作伙伴。另见标题为“的风险因素”。由于NOV004的潜在罕见疾病目标患者人数很少，而可寻址的患者人数甚至更少，我们可能无法成功识别潜在患者以超过这一资产的许可。在我们追求目前的战略方向时，我们还可能遇到其他不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的挑战，其中包括收购和/或许可新产品候选产品，例如与收购EryDel有关的资产。
存在许多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够产生收入或实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加季度或年度的盈利能力，我们将继续产生大量研发和其他支出，以开发和营销更多的候选药物。
我们可能需要额外的资本，我们的现有股东可能会经历额外的股权稀释，以资助我们追求和完成对一种或多种针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产的收购。
我们的战略是收购一个或多个针对衰弱和罕见疾病的临床阶段资产，这一战略的追求涉及大量的管理时间、精力和相关费用，如果确定了此类资产，将需要我们产生大量额外费用才能完成。此外，在收购EryDel方面，如果我们实现了购买协议中规定的某些里程碑，我们必须向EryDel股东支付款项，并可能需要额外资金来支付此类款项。此外，我们预计需要大量额外资金来为此类收购提供资金，并推动此类资产的开发和商业化，包括与收购EryDel相关的资产，并且不能保证此类额外资金将以我们可以接受的条款提供，或者根本不能保证。如果没有足够的资金及时到位，我们可能无法有效地实施我们的战略计划。
我们可能寻求通过公共或私人股本发行、债务融资或战略联盟和许可安排来筹集任何必要的资金。我们可能无法以对我们有利的条款获得额外的融资，如果有的话。整体市况可能会令我们很难向资本市场融资。
39
我们的收购战略包含许多风险和不确定性，包括对合适收购目标的激烈竞争，这可能会增加估值或对我们以有利或可接受的条款完成交易的能力产生不利影响；未来可能无法获得完成收购所需的财务资源；我们对目标进行不当估值和定价的风险；尽管我们进行了尽职调查，但仍无法识别目标公司固有的所有风险和负债；管理层的注意力从我们的业务运营转移到我们现有员工的压力；完成收购可能需要额外的债务融资，导致杠杆率增加。如果我们发行额外的股权证券为收购融资，我们的股东每股当前净账面价值将被稀释，难以确定合适的收购目标或以足够有利的条款完成任何交易，以及需要获得完成收购可能需要的监管或其他政府批准。
我们的股东可能从剥离我们的遗留资产或可能取消NOV004的许可证中意识到很少或没有价值，因此我们的股价可能会下跌，我们可能会受到诉讼，我们的业务可能会受到不利影响。
我们最近将我们遗留的小分子蛋白酶抑制剂产品组合出售给LighTower，这是一家新组建的处于初创阶段的私人发展阶段公司，最近才开始运营。目前，灯塔的普通股股票没有现有的公开市场，也不能保证有朝一日会发展一个活跃的公开市场。如果这些证券没有一个活跃的公开市场，我们将很难出售灯塔普通股的股票，并从中实现任何价值。到目前为止，灯塔的运营主要限于组织公司和为公司配备人员，并完成对我们遗留资产的收购。因此，预测灯塔未来的业绩或评估其业务和前景，或开发我们的遗留资产的能力，即使不是不可能的，也是困难的。由于这些和其他原因，我们的股东可能很少或根本没有从剥离我们的遗留资产中实现价值。
剥离我们的遗留资产或最近宣布的公司战略变化，包括潜在的合作伙伴关系或NOV004的许可，可能会导致针对我们的诉讼，包括因将我们的遗留资产出售给LighTower所收到的价值而引起的诉讼或与之相关的诉讼。例如，我们的一些投资者购买了我们的普通股，因为他们对我们的小分子蛋白酶抑制剂组合提供的机会感兴趣，另一些投资者则是因为他们对我们的骨靶向药物平台感兴趣。因此，某些股东可能会将大量财务价值归因于我们的遗留资产或NOV004。如果我们的股东认为我们或他们从剥离我们的资产中获得的或可能获得的财务价值不足，我们的股价可能会下跌，并可能发生诉讼。由于这些和其他因素，我们可能面临许多风险，包括我们的股票价格下跌或波动，额外的法律费用，以及与解决与这些交易相关的任何纠纷所进行的活动对我们管理层造成的分心。上述任何一种或多种情况的发生都可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。
如果我们不能有效地管理我们的运营，我们未来的业绩可能会受到影响。
为了实现新的战略目标，我们可能会通过收购或其他战略交易，包括收购EryDel来扩大我们的规模和业务。我们未来的成功在一定程度上取决于我们管理这种扩大的业务的能力，这可能会给管理带来巨大的挑战，包括与管理和监测新业务以及相关增加的成本和复杂性有关的挑战。我们不能保证我们会成功，也不能保证我们会从未来可能进行的任何收购或战略交易中实现预期的协同效应和其他预期利益。
我们的财务业绩已经过去，未来可能会受到商誉和无形资产记录的减值费用的不利影响。*
我们的财务业绩是过去的，未来可能会受到与收购相关的商誉和无形资产的记录减值费用的不利影响。例如，我们在截至2022年9月30日的季度发生了80万美元的商誉减值费用，在截至2023年3月31日的季度发生了590万美元的IPR&D无形资产减值费用。此外，我们未能识别或准确评估收购Novosteo后我们假定的必要技术投资的规模，可能会导致意想不到的诉讼或监管风险，不利的会计费用，失去预期的税收优惠或对我们的业务、经营业绩或财务状况产生其他不利影响。
我们业务的成功在一定程度上取决于我们成功获得新产品候选产品或获得许可的能力。
我们业务的成功在一定程度上取决于我们成功收购或许可新产品候选产品的能力，包括与收购EryDel相关的资产。我们的收购和许可内工作重点是确定
40
第三方在各种治疗领域正在开发的资产，在我们看来，这些资产的服务不足或价值被低估。我们可能会决定继续开发候选产品，然后确定成本更高、时间更密集的试验不支持候选产品的初始价值。即使一个候选产品被证明是有价值的，它的价值也可能低于投资时的预期。我们还可能面临对有吸引力的投资机会的竞争。许多实体与我们争夺这样的机会，其中许多实体拥有相当多的财政和技术资源。如果我们无法确定足够数量的此类候选产品，或者如果我们确定的候选产品没有预期的那么有价值，我们将无法产生回报和实施我们的投资战略，我们的业务和运营结果可能会受到重大影响。
如果我们未能正确评估与创建新的研发计划或维护现有研发计划相关的潜在收购、许可证内、投资或其他交易，我们可能无法实现任何此类交易的预期收益。*
我们开发了创新的骨靶向药物平台和先导化合物NOV004，用于开发治疗罕见骨骼疾病、骨折和损伤的药物。NOV004是一种全身给药的骨合成多肽，专门针对骨折部位进行靶向和浓缩。我们正在积极探索合作和许可机会，包括为我们现已暂停的与NOV004相关的开发计划提供外部许可。我们在追求这些机会的过程中面临着激烈的竞争，任何安排都可能是复杂和耗时的谈判和记录。如果我们无法为我们的指示找到合适的合作伙伴，或者如果我们被要求以不利的条件与这些合作伙伴签订协议，我们的业务和前景可能会受到严重影响。
与我们的业务和我们的候选药物开发相关的风险
EryDex针对A-T的第三阶段整齐试验将根据EryDel与FDA谈判达成的协议进行，我们试验的执行可能会推迟，可能不会成功，也可能不会导致NDA批准，这会对我们的业务和股价造成不利的结果。*
收购了我们的第三阶段领先资产EryDex后，我们打算在2024年上半年启动第三阶段的Neat试验。NEAT议定书是与FDA达成的特别议定书评估(SPA)协议的主题。在下列情况下，FDA可撤销或更改其SPA协议：
书面记录的SPA可以修改，除非在上述情况下，FDA和赞助商以书面形式同意修改方案，并且此类修改旨在改进研究，否则此类修改将被视为对FDA审查部门具有约束力。然而，SPA并不能保证试验会成功，我们第三阶段试验的执行可能会被推迟，即使成功也可能不会获得FDA的批准。
如果我们不能成功地超过我们的骨目标资产的许可，我们的业务可能会受到影响。*
我们开发了创新的骨靶向药物平台和先导化合物NOV004，用于开发治疗罕见骨骼疾病、骨折和损伤的药物。NOV004是一种全身给药的骨合成多肽，专门针对骨折部位进行靶向和浓缩。目前，我们打算探索合作和许可的机会，以支持NOV004的未来发展。然而，我们可能无法找到合适的合作伙伴。如果我们无法为我们的适应症找到合适的合作伙伴，或者如果我们被要求以不利的条件与这些合作伙伴签订协议，我们的业务和前景可能会受到影响。
由于NOV004的潜在罕见疾病目标患者群体很少，而可寻址的患者群体甚至更少，我们可能无法成功地超过这一资产的许可。
41
NOV004是一种针对罕见疾病的精确骨生长分子。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从NOV004治疗中受益的这些疾病患者亚群的预测都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献或患者基础，可能被证明是不正确的或包含错误。过去的新研究已经并可能继续改变这些疾病的估计发病率或流行率。我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。此外，由于该产品候选产品的潜在可解决患者群体有限，即使我们成功许可了这些资产，并且我们的合作伙伴获得了商业批准，他们也可能无法为NOV004获得显著的市场份额。由于潜在目标人群非常少，我们可能不会从这项资产的潜在出售中实现任何显著回报。
临床药物开发是一个漫长、昂贵和不确定的过程。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是预测未来的结果。我们可能进入临床试验的任何候选药物可能不会在以后的临床试验中获得有利的结果，如果有的话，也不会获得上市批准。
药物的研发风险极大。只有一小部分候选药物进入
开发过程曾获得市场批准。在获得监管部门批准销售任何候选药物之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选药物在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。
临床前研究和已完成的临床试验的结果不一定能预测未来的结果，我们的
目前的候选药物可能不会进一步开发，或者在以后的研究或试验中有有利的结果。临床试验失败可能是多种因素造成的，包括但不限于研究设计、剂量选择、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。因此，临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。尽管在早期的临床前研究或临床试验中取得了结果，但由于缺乏疗效或不良反应，制药业的一些公司在将候选药物推进到后期临床试验方面遇到了挫折。此外，从临床前试验和临床试验中获得的数据容易受到不同解释的影响，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据进行有利的解释，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发努力、临床试验或上市批准。此外，随着特定类别药物中更多的竞争候选药物通过临床开发进入监管审查和批准，监管机构可能需要的临床数据的数量和类型可能会增加或改变。
如果由于安全性或有效性的原因，我们无法完成任何未来候选药物的临床前研究或临床试验
如果这些试验的结果不足以说服监管机构相信它们的安全性或有效性，我们将无法及时或根本无法获得商业化的上市批准。即使我们能够获得当前和任何未来候选药物的上市批准，这些批准也可能是针对偏离我们所需方法的适应症或剂量水平，或者可能包含其他限制，这些限制将对我们从这些候选药物的销售中获得收入的能力产生不利影响。此外，如果我们不能将我们的候选药物与同一类别药物中的其他批准候选药物区分开来，或者如果发生上述任何其他情况，我们的业务将受到损害，我们从该类别药物创造收入的能力将严重受损。
我们获得新药候选药物或开发商业上成功的药物的努力可能不会成功。如果我们不能成功地识别和开发候选药物，我们可能无法继续我们的业务。
我们的战略是确定和追求候选药物的临床开发。识别、开发、获取
监管审批和候选药物商业化将需要大量额外资金，并容易出现药物开发固有的失败风险。我们不能为您提供任何保证，保证我们能够成功识别或获得候选药物、在开发过程中推进任何候选药物、成功将任何此类候选药物商业化(如果获得批准)，或收集足够的资源来识别、获取、开发或(如果获得批准)将候选药物商业化。如果我们不能成功地识别、获得、开发和商业化候选药物，我们可能就不能继续我们的业务。
我们将产生额外的成本，并可能在完成或最终无法完成我们潜在候选药物的开发和商业化方面遇到延误。
我们可能在临床试验期间或由于临床试验的结果而经历许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们的
获得上市批准或将我们的潜在候选药物商业化的能力，包括：
42
临床前研究和临床试验是昂贵和耗时的，额外的或不成功的临床试验可能会导致我们的临床开发活动被推迟或受到其他不利影响。
对于我们可能获得的任何处于临床和临床前开发阶段的潜在候选药物来说，失败的风险都很高。我们潜在候选药物的临床试验和制造，以及我们潜在候选药物的制造和营销，如果获得批准，将受到美国和我们打算测试和销售我们候选药物的其他国家和地区众多政府当局的广泛和严格的审查和监管。在我们的任何潜在候选药物的商业销售获得监管部门的批准之前，我们必须证明，我们的潜在候选药物在每个目标适应症中都是安全有效的。我们可能无法开发出FDA和其他外国监管机构可以接受的试验设计。每个潜在的候选药物必须在其预期的患者群体和其预期的用途中证明足够的风险与收益情况。
43
临床试验费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。我们不能保证未来的任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。即使任何未来的临床试验按计划完成，我们也不能确定它们的结果将支持我们潜在的候选产品的安全性和有效性，或者支持此类候选产品的继续临床开发。我们正在进行的临床试验结果以及未来的任何临床试验结果都可能不会成功。
此外，即使这些试验成功完成，我们也不能保证FDA或外国监管机构会像我们一样解读结果，在我们提交潜在的候选药物供批准之前，可能需要进行更多试验。此外，一个法域可接受的支持批准的结果可能被另一个监管机构认为不足以支持该另一个法域的监管批准。如果试验结果不能令FDA或外国监管机构满意，以支持上市申请，我们可能需要花费可能无法获得的大量资源来进行额外的试验，以支持我们潜在的候选药物的批准。
如果我们被要求对我们目前预期之外的潜在候选药物进行临床前研究、临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成临床前研究、我们潜在候选药物的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅略呈阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：
如果我们在测试或获得上市批准方面遇到延误，药物开发成本也会增加。我们不知道任何临床试验是否会按计划开始，是否需要修改，是否会如期完成，或者根本不知道。重大的临床前研究和临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将潜在候选药物商业化的独家权利的任何期限，可能允许我们的竞争对手在我们之前将候选药物推向市场，并可能削弱我们成功将潜在候选药物商业化的能力，如果获得批准，任何这些都可能损害我们的业务和运营结果。此外，许多导致或导致临床试验延迟开始或完成的因素也可能最终导致临床试验的终止或暂停。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。对我们潜在的候选药物的任何临床试验的任何终止都将损害我们的商业前景和我们创造收入的能力。
与我们的财务状况有关的风险
我们是一家生物制药公司，经营历史有限，这可能会使我们很难评估我们未来的生存前景。*
从一开始，我们就专注于新的治疗方法，以改善被诊断为阿尔茨海默氏症和其他退行性疾病的患者的生活。在2022年收购Novosteo后，我们将运营重点转移到我们骨靶向药物平台的开发上，并领导化合物NOV004用于开发罕见的骨骼疾病、骨折和损伤。2023年1月，我们做出了一项战略决定，通过2023年10月完成对EryDel的收购，超过了我们的骨靶向药物平台的许可，并优先将资本资源用于扩大我们的开发管道。我们的经营历史有限，这可能会使我们很难评估我们业务迄今的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。药物开发是一项高度不确定的工作，涉及很大程度的风险。到目前为止，我们只启动了一项晚期临床试验，没有任何候选药物获得上市批准，没有制造商业规模的候选药物，没有安排第三方代表我们这样做，也没有进行成功实现候选药物商业化所必需的销售和营销活动。作为一家公司，我们短暂的经营历史使我们对未来成功和生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们将遇到早期生物制药公司在快速发展的领域经常遇到的风险和困难，而我们还没有表现出成功克服这些风险和困难的能力。如果我们不成功应对这些风险和困难，我们的业务将受到影响。
44
我们将需要大量的额外资金来资助我们的行动和评估未来的候选药物。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集到这笔资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的药物开发计划或其他行动。
自我们成立以来，我们使用了大量现金来资助我们的业务，我们预计在可预见的未来，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们评估和开发潜在的候选药物时。此外，如果我们获得未来候选药物的上市批准，我们预计将产生与销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。
因此，我们将需要获得大量的额外资金，以充分执行我们的公司战略。截至2023年9月30日，我们拥有8320万美元的现金、现金等价物和投资。我们的资产负债表包括公开交易的公司债务证券。如果相关公司受到重大不利影响、无法偿还到期债务证券、或信用评级被下调，或如果这些证券的公开交易价格下降，我们可能需要确认这些投资的价值减值。
我们相信，我们现有的资本资源将足以为我们计划的业务提供资金，这将包括通过向FDA提交潜在的NDA，与EryDel的主要资产相关的预期临床和开发活动，假设第三阶段的NEAT试验取得积极结果，至少到2026年，但不包括与任何额外的潜在资产收购相关的任何成本或现金支出。然而，不断变化的环境可能会导致我们增加支出的速度远远快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前预期的更多的钱。如果我们选择以比目前预期更快的速度扩张，我们可能需要比预期更快地筹集额外资金。我们未来所需拨款的数额和时间，将视乎很多因素而定，其中一些因素并非我们所能控制，包括但不限于：
我们可能无法以可接受的条款或根本不能获得额外的资金。任何此类资助都可能导致稀释到
股东、债务契约和偿还义务的强加，或其他可能影响我们业务的限制。我们还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，这可能要求我们放弃对我们的一些技术或候选药物的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款。此外，虽然新冠肺炎疫情的潜在全球经济影响和持续影响可能很难评估或预测，但一场大流行可能会导致全球金融市场长期严重混乱，这可能在未来降低我们获得资本的能力，并对我们的流动性产生负面影响。此外，由于新冠肺炎疫情及其对经济活动的影响，我们普通股和其他生物制药公司以及更广泛的股票和债券市场的交易价格一直高度波动。
EIB融资机制的条款限制了我们的运营和财务灵活性。
45
关于EIB融资机制，我们受到运营限制和契约的限制，这些限制限制了我们为我们的运营融资、从事商业活动或扩大或全面推行其商业战略的能力。例如，除非我们获得EIB的批准，否则EIB设施将限制我们的能力，其中包括：
此外，欧洲投资银行机制要求我们遵守某些报告和运营契约，包括维持一定的最低不受限制的现金或现金等价物余额的义务。我们遵守这些公约的能力可能会受到我们无法控制的事件的影响，我们可能无法履行这些公约。
欧洲投资银行贷款包括常规违约事件，包括未能在到期时支付本金、利息或某些其他金额；陈述和担保的重大不准确；违反契诺；对其他债务的交叉违约(导致另一贷款人有权在实施任何宽限期后加速此类债务)；某些破产和无力偿债事件；某些未解除的判决；重大不利变化。违反这些公约中的任何一项都可能导致欧洲投资银行贷款违约。如果违约事件在财务条款下发生并且正在进行，EIB可以加速履行EryDel在该条款下的所有义务，并根据担保要求我们付款。贷款人对违约事件的任何声明都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们普通股的价格下跌。
不稳定的市场和全球经济状况，包括影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性的实际事件或担忧、金融机构的违约或不履行义务，可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生不利影响。*
全球信贷和金融市场经历了波动，原因包括新冠肺炎疫情、利率变化和经济通胀，其中包括流动性和信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长放缓、高通胀、经济稳定性的不确定性和失业率的变化。目前或预期的军事冲突、恐怖主义行为或其他地缘政治事件的影响也可能对金融市场和全球经济产生不利影响。美国和其他国家为应对包括乌克兰冲突在内的此类冲突而实施的制裁，也可能继续对金融市场和全球经济造成不利影响，受影响国家或其他国家的任何经济对策都可能加剧市场和经济的不稳定。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的专利权使用费综合策略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续的不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果不能及时获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生实质性的不利影响。
我们定期在第三方金融机构保持超过FDIC保险限额的现金余额。尽管我们认为有必要或适当地评估我们的银行关系，但我们获得足够资金来源的资金来源，足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本化，可能会受到影响我们、与我们有直接安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济的因素的严重损害。这些因素可能涉及与我们有金融或业务关系的金融机构或金融服务业公司，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务业的因素。
46
与我们候选药物的监管审查和批准以及其他法律合规性事项相关的风险
我们不能确定FDA或外国监管机构是否会允许我们继续进行任何未来拟议的临床试验设计。我们的潜在候选药物可能无法获得监管部门的批准，没有监管部门的批准，我们将无法将我们的候选药物推向市场。
我们目前还没有被批准销售的候选药物，我们不能保证我们会有适销对路的药物。
候选人。我们创造与销售相关的收入的能力，如果有的话，将取决于我们潜在产品候选产品的成功开发和监管批准。
候选药物的开发以及与其批准和营销相关的问题受到美国FDA和其他国家监管机构的广泛监管，各国的监管规定各不相同。在我们获得FDA的NDA批准之前，我们不被允许在美国销售任何潜在的候选药物。我们还没有为候选药物提交任何营销申请。
NDAS必须包括广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选药物对每个所需适应症的安全性和有效性。NDA还必须包括有关药物的化学、制造和控制的重要信息。获得保密协议的批准是一个漫长、昂贵和不确定的过程，我们可能无法成功获得批准。FDA的审查过程可能需要数年时间才能完成，而且永远不能保证获得批准。如果我们向FDA提交保密协议，FDA必须决定是接受还是拒绝提交的备案。我们不能确定任何提交的材料是否会被FDA接受备案和审查。其他司法管辖区的监管机构对候选药物的批准也有自己的程序。即使一种药物获得批准，FDA也可能会限制该药物可能上市的适应症，要求在药物标签上贴上广泛的警告，或者要求昂贵而耗时的临床试验或报告作为批准条件。美国以外国家的监管机构对候选药物的批准也有要求，我们在这些国家上市之前必须遵守这些要求。在一个国家获得上市候选药物的监管批准并不能确保我们将能够在任何其他国家获得监管批准。此外，在美国或其他国家/地区延迟批准或拒绝上市申请可能是基于许多因素，包括监管部门对额外分析、报告、数据、临床前研究和临床试验的要求，对数据和结果的不同解释的监管问题，药物开发期间监管政策的变化，以及有关我们的候选药物或其他候选药物的新信息的出现。此外，我们任何候选药物的监管批准都可能被撤回。
临床失败可能发生在临床开发的任何阶段，我们以前从未进行过3期试验或提交过保密协议。
FDA或其他外国监管机构可能会限制我们继续进行潜在的临床项目的能力，这可能会对我们产生实质性的不利影响。提交一份成功的保密协议是一个复杂的过程。作为一个组织，我们从未进行过注册临床试验，在准备、提交和起诉监管文件方面经验有限，也没有提交保密协议。未能开始或完成或推迟我们计划的临床试验将阻止或推迟我们寻求将我们的候选药物商业化的批准，如果获得批准，并且如果我们的候选药物未能及时成功完成任何这些活动，可能会对我们的业务和财务业绩产生重大不利影响。临床试验的开始、登记和完成可因各种原因而推迟或暂停，包括：
47
此外，临床试验的设计可以决定其结果是否支持药物的批准，而临床试验设计中的缺陷可能在临床试验进展良好之前不会变得明显。监管要求和指南也可能发生变化，我们可能需要修改临床试验方案，以与适当的监管机构一起反映这些变化。修正案可能要求我们向IRBs重新提交临床试验方案进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
此外，如果我们被要求对我们的候选药物进行超出预期的额外临床试验或其他临床前研究，我们获得监管机构批准这些候选药物并从其销售中获得收入的能力也将受到类似的损害。
如果我们的潜在候选药物未来的任何临床试验未能证明令FDA或美国以外的类似监管机构满意的安全性和有效性，或者没有产生积极的结果，或者被FDA或美国以外的类似监管机构强制暂停临床试验，我们可能会在完成我们的潜在候选药物的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟，或最终无法完成。
在我们的任何潜在候选药物的商业销售获得监管部门的批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明，我们的潜在候选药物在每个目标适应症中都是安全有效的。每个候选药物必须在其预期的患者群体和其预期的用途中证明足够的风险与益处。
临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。我们潜在候选药物的临床前研究结果可能不能预测早期或后期临床试验的结果，我们潜在候选药物的早期临床试验结果可能不能预测后期临床试验的结果。在一组患者或疾病适应症上的临床试验结果可能不能预测在另一组患者或疾病适应症中获得的结果。在一些情况下，由于许多因素，同一候选药物的不同临床试验之间的安全性或有效性结果可能存在显著差异，包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体的大小和类型的差异、给药方案和其他临床试验方案的变化和遵守以及临床试验参与者的退学率。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选药物可能无法显示出预期的安全性和有效性。尽管在早期的试验中取得了令人振奋的结果，但由于缺乏疗效或存在不可接受的安全性问题，制药行业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。在退化性疾病中尤其如此，历史上失败率一直高于许多其他疾病领域。大多数开始临床试验的候选药物从未获得监管部门的商业化批准。
此外，即使这样的临床试验成功完成，我们也不能保证FDA或外国监管机构会像我们一样解读结果，在我们提交候选药物供批准之前，可能需要进行更多试验。此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或其他监管机构报告其中一些关系。FDA或其他监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了研究的完整性。因此，FDA或其他监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或其他监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的任何候选药物被拒绝上市批准。在一定程度上，试验结果不能令FDA或外国监管机构满意
48
为了支持上市申请，我们可能需要花费我们可能无法获得的大量资源来进行额外的试验，以支持我们候选药物的潜在批准。即使我们的任何候选药物获得了监管部门的批准，此类批准的条款可能会限制我们候选药物的范围和用途，这也可能限制其商业潜力。
我们过去和将来可能依赖第三方进行我们的一些临床前研究和临床试验，以及我们的研究和临床前测试的某些方面，并依赖第三方合同制造组织来制造和供应我们的临床前和临床材料，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在完成该等试验、研究、制造或测试的最后期限之前完成。
我们依赖并预计将继续依赖第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们的研究、临床前测试和临床试验的某些方面。我们还依赖第三方合同制造组织来制造和供应我们的临床前和临床材料。这些第三方中的任何一方都可能终止与我们的合同关系，或无法履行其合同义务。如果我们需要达成替代安排，这将推迟我们未来的药物开发活动。
我们对这些第三方研发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并没有减轻我们的责任。例如，我们仍有责任确保我们的每一项临床试验都按照试验的总体研究计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的现行良好临床实践法规(“GCP”)，以确保数据和报告的结果是可信、可重复和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。我们还被要求登记任何未来的临床试验，并在一定的时间范围内将完成的临床试验的结果发布在政府赞助的数据库中。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
依赖第三方制造商会带来额外的风险，例如第三方可能违反制造协议，第三方可能在成本高昂或对我们造成不便的时候终止或不续订协议，以及依赖第三方进行合规、质量保证、安全和相关报告。第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。
如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法或可能延迟获得我们可能开发的任何候选药物的上市批准，并且我们将无法或可能推迟我们的药物成功商业化的努力。
我们还希望依赖其他第三方为我们未来的临床试验储存和分发药品供应。我们分销商的任何业绩失误都可能推迟我们可能开发的任何候选药物的临床开发或营销批准，或将我们的药物商业化，造成额外损失，并剥夺我们潜在的药物收入。
如果我们或我们的任何第三方制造商在生产我们未来的候选药物时遇到困难，或者未能达到严格执行的监管标准，我们为临床试验或患者提供未来候选药物的能力可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。
我们潜在的候选药物的生产过程受到严格监管，并受到多重风险的影响。随着候选药物从临床前研究到后期临床试验的批准和商业化，开发计划的各个方面，如生产方法，在努力优化过程和结果的过程中进行更改是很常见的。这些变化存在无法实现预期目标的风险，这些变化中的任何一个都可能导致我们潜在的候选药物表现不同，并影响计划中的临床试验或其他未来临床试验的结果。
为了对我们的潜在候选药物进行临床试验，或者提供未来的商业候选药物或设备，如果获得批准，我们将需要少量和大量生产它们。我们的制造合作伙伴可能无法以及时或具有成本效益的方式或根本无法成功地修改或扩大我们的任何候选药物或设备的制造能力。此外，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们的制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们的潜在候选药物或设备的生产规模，该候选药物的开发、测试和临床试验可能会被推迟或变得不可行，任何最终药物的监管批准或商业推出可能会推迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。如果我们未来决定建立内部制造能力，同样的风险也将适用于我们的内部制造设施。此外，建设内部制造能力
49
在能够规划、设计和执行一个复杂的项目以及时和具有成本效益的方式建造制造设施方面，这将带来重大风险。
此外，我们可能开发的任何潜在候选药物的生产过程都受到FDA和外国监管机构的要求，并受到持续的监督，我们将需要与能够满足所有适用的FDA和外国监管机构要求的制造商签订合同，包括遵守当前的良好生产实践(CGMP)。如果我们或我们的第三方制造商不能根据FDA或其他监管机构的要求可靠地生产候选药物，我们可能无法获得或保持我们将这些未来候选药物商业化所需的批准。即使我们对我们的任何潜在候选药物获得监管部门的批准，也不能保证我们或我们的第三方合同制造商能够根据FDA或其他监管机构的要求生产批准的药物，生产足够数量的药物以满足潜在上市药物的要求，或满足未来的潜在需求。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的完成，需要过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选药物的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或无法与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发的任何候选药物，如果这些候选药物获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。
我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销候选药物或设备的经验。为了使我们保留销售和营销责任的任何已批准的潜在候选药物获得商业成功，我们必须发展一个销售和营销组织，或将这些职能外包给第三方。在未来，我们可能会选择构建一个有重点的销售、营销和商业支持基础设施，以便在我们的一些潜在候选药物获得批准时销售这些候选药物，或与合作伙伴一起参与销售活动。
建立我们自己的商业能力和与第三方达成提供这些服务的安排都涉及风险。例如，如果获得批准，无论是单独还是与其他人合作，可能会阻碍我们将任何潜在候选药物商业化的因素：
如果我们招募销售队伍并建立营销和其他商业化能力的未来候选药物的商业推出因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。
如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的销售收入或销售收入的盈利能力可能会低于我们自己开发的任何候选药物的营销和销售。此外，我们可能不会成功地与第三方达成协议，将我们的
50
潜在的候选药物，或可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的候选药物。如果我们不能成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，如果我们的潜在候选药物在未来获得批准，我们就不会成功地将其商业化。
如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们候选药物的商业化。
由于我们的候选药物的临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，如果我们将任何候选药物商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选药物在临床测试、早期访问计划、制造、营销或销售期间导致或被认为造成伤害，或被发现在其他方面不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能就产品固有危险发出警告、疏忽、严格责任或违反保修的指控。参加我们临床试验的参与者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们的候选药物的人可能会对我们提出产品责任索赔。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致巨大的责任，或者被要求限制我们候选药物的测试和商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论案情如何或最终结果如何，赔偿责任可能会导致：
我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们单独或与潜在合作伙伴开发的候选药物的商业化。我们的保险单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿可能是不可用的或足够的。
我们可能会面临各种国际风险，这些风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的业务受到与开展国际业务相关的风险的影响。我们的一些供应商和临床试验中心位于美国以外。我们可以与第三方达成协议，在国际市场上开发候选药物并将其商业化。国际业务关系将使我们面临额外的风险，这些风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响，包括：
51
这些因素中的任何一个都可能损害我们的进行中国际临床运营和供应链，以及未来的任何国际扩张和运营，因此，我们的业务、财务状况、运营前景和结果。
如果我们无法吸引和留住关键人员和顾问，我们可能无法有效地管理我们的业务，而这些人员的流失可能会对公司的运营产生负面影响。
我们可能无法吸引或保留合格的管理、财务、科学和临床人员和顾问，原因是生物技术、制药和其他行业对合格人员和顾问的激烈竞争，或者任何其他可能导致他们在不久的将来不再向我们提供专业服务的情况。如果我们不能吸引和留住必要的人员和顾问来实现我们的业务目标，我们可能会遇到限制，这些限制将严重阻碍我们发展目标的实现、我们筹集额外资本的能力以及我们实施业务战略的能力。此外，由于我们对业务预期的变化，我们可能需要调整员工规模，这可能会导致管理层注意力分散、业务中断和相关费用。
此外，我们最近宣布减少武力，影响到一些员工。任何进一步的裁员都可能产生意想不到的后果和成本，如机构知识和专业知识的丧失、超出预期裁员的自然减员、员工的分心、员工士气下降，并可能对我们作为雇主的声誉产生不利影响，这可能会使我们未来更难招聘新员工，并增加我们可能无法从成本削减计划中获得预期好处的风险。
52
近年来，我们行业的管理人员流失率很高。管理层的潜在变动可能会扰乱我们的业务，还可能导致我们失去独特的技能和对我们业务的了解。这样的离职也可能导致其他现有员工或合作伙伴的离职。
更换高管、关键员工和顾问可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选药物商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘和留住员工和顾问的竞争非常激烈，我们可能无法招聘、培训、留住或激励这些额外的关键人员和顾问。我们未能留住或更换关键人员或顾问，可能会对我们的业务造成实质性损害。此外，我们管理团队的成员在管理上市公司、与上市公司投资者互动以及遵守日益复杂的专门管理上市公司的法律、规则和法规方面的经验有限，这可能导致我们的管理层不得不花费时间和资源帮助他们熟悉这些要求。我们可能会失去成功实施业务战略的能力，并可能受到严重伤害。我们的任何高管或主要员工或顾问都可以随时终止他们的聘用。
我们拥有科学和临床顾问，帮助我们制定研究、开发和临床战略。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体有承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的可用性。竞业禁止协议在某些司法管辖区是不允许的或受法律限制，即使在允许的情况下，这些个人通常也不会与我们签订竞业禁止协议。如果他们为我们所做的工作与他们为其他实体所做的工作之间出现利益冲突，我们可能会失去他们的服务。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成协议，帮助这些公司开发可能与我们竞争的候选药物或技术。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易，这可能会严重损害我们的业务。
我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商欺诈或其他不当行为的风险。这些方的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的规定、向FDA和非美国监管机构提供准确信息、遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排须遵守广泛的法律法规，以防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为。该等法律及法规可能限制或禁止广泛的定价、折扣、营销及促销、销售佣金、客户奖励计划及其他业务安排。员工不当行为还可能涉及不当使用临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。识别和阻止员工的不当行为并不总是可能的，我们为检测和防止这种行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
我们的保险单很贵，而且只保护我们免受一些商业风险的影响，这些风险会让我们承担大量未投保的责任。
我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险提供保险。我们现时持有的部分保单包括一般责任、产品责任及董事及高级职员保险。然而，我们不知道我们是否能够保持足够的保险范围。任何重大的未投保责任可能需要我们支付大量款项，这将对我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。
未能遵守健康和数据保护法律法规可能导致政府采取执法行动，包括民事或刑事处罚、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们和我们的任何潜在合作者可能会受到联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束（即，涉及隐私和数据安全的法律和法规）。在美国，许多联邦和州法律法规，包括联邦健康信息隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法，对健康相关信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护进行管理，这些法律法规可能适用于我们的运营或合作者的运营。此外，我们可能会从第三方（包括我们从中获得临床试验数据的研究机构）获得受隐私保护的健康信息，
53
根据1996年联邦健康保险可携带性和责任法案（“HIPAA”）的安全要求，并经2009年经济和临床健康信息技术法案（“HITECH”）修订。根据事实和情况，如果我们违反了HIPAA，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。
多个外国司法管辖区，包括欧盟（“欧盟”）及其成员国、英国和澳大利亚等，已通过立法和法规，增加或更改在这些司法管辖区内管理个人个人信息收集、使用、披露和转移的要求。这些法律和法规非常复杂，经常变化，有时是由于政治气候的变化，现有的法律和法规受到不同和相互冲突的解释，这增加了处理来自这些司法管辖区的个人数据的复杂性。这些法律有可能增加遵守的成本、不遵守的风险和对不遵守的惩罚。
《通用数据保护条例》（“GDPR”）对个人信息的收集、使用和披露提出了许多新的要求，包括与同意有关的更严格的要求，以及必须与数据主体共享有关其个人信息如何使用的信息，通知监管机构和受影响个人数据泄露的义务，广泛的新内部隐私治理义务，以及尊重个人与其个人信息相关的扩展权利的义务（例如，访问、更正和删除其数据的权利）。此外，GDPR通常对跨境数据传输保持限制。GDPR将增加我们处理个人数据的责任和义务，我们可能需要建立额外的潜在机制以确保合规。
遵守美国和国际数据保护法律法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守这些法律法规可能导致政府执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的潜在合作者获得个人信息的临床试验受试者、员工和其他个人，以及与我们共享此信息的提供者，可能会限制我们收集、使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
医疗保健法律和实施法规的变化，以及医疗保健政策的变化，可能会以我们目前无法预测的方式影响我们的业务，并可能对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有关于医疗保健系统的几项立法和监管变化和拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟候选药物的上市批准，限制或规范批准后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何获得上市批准的候选药物的能力。在美国和包括欧盟在内的其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的兴趣推动医疗体系的改革，以控制医疗成本、提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。
《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)经2010年《医疗与教育协调法案》(Healthcare Care And Education Harciliation Act)(统称《ACA》)修订后，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。
自颁布以来，ACA的某些方面一直受到行政、司法和国会的挑战。ACA有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和医疗改革措施将如何影响ACA和我们的业务。未来可能采取的其他医疗改革措施可能会对整个行业以及我们维持或增加我们成功商业化的现有产品或我们的候选药物成功商业化的能力产生实质性的不利影响。除了ACA，联邦和州两级的立法者、监管机构和第三方付款人将继续提出提案，以降低医疗成本，同时扩大个人医疗福利。例如，2022年8月16日，总裁·拜登签署了2022年通胀削减法案(IRA)，其中包括将对在ACA市场购买医疗保险的个人的增强补贴延长至2025年计划年。从2025年开始，爱尔兰共和军还通过显著降低受益人的最大自付成本和新建立的制造商折扣计划，消除了联邦医疗保险D部分计划下的“甜甜圈漏洞”。目前尚不清楚这些或类似的政策举措将如何影响ACA和我们的业务。
自ACA颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。这些变化包括，根据2011年及以后的《预算控制法》，对医疗保险提供者的医疗保险支付总额每财年最高削减2%
54
法律始于2013年，由于随后对法规进行了立法修订，除非国会采取额外行动，否则这些法律将一直有效到2032年。新的法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对客户需求和我们候选药物的可负担性产生不利影响，从而影响我们财务运营的结果。
此外，最近政府对药品制造商为其销售的候选药物定价的方式进行了更严格的审查，导致国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，这些立法旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为《促进美国经济中的竞争》，其中有多项针对处方药的条款。为了回应拜登的行政命令，2021年9月9日，美国卫生与公众服务部(HHS)发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以推行的各种潜在立法政策，以及HHS可以采取的推进这些原则的潜在行政行动。此外，爱尔兰共和军将除其他事项外，(I)允许卫生与公众服务部协商联邦医疗保险(Medicare)覆盖的某些高支出、单一来源的药物和生物制品的价格，并通过提供不等于或低于法律规定的“协商公平价格”的价格，使药品制造商受到民事罚款和潜在的消费税；(Ii)对Medicare B部分或Medicare D部分覆盖的某些药品和生物制品征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。爱尔兰共和军允许卫生和公众服务部在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导意见。目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施，但可能对制药业产生重大影响。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，HHS于2023年2月14日发布了一份报告，概述了由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)创新中心测试的三种新模型，这些模型将根据它们降低药品成本、促进可获得性和提高医疗质量的能力进行评估。目前还不清楚这些模型是否会在未来的任何医疗改革措施中使用。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们预计，未来可能采取的这些和其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准和更低的报销，并给我们收到的任何批准的候选药物的价格带来额外的下行压力。联邦医疗保险或其他政府资助计划的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。一旦获得上市批准，实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们能够创造收入、实现盈利或将我们的候选药物商业化。
我们能否成功地将我们开发的任何药物商业化，在一定程度上取决于政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他组织提供的保险范围和足够的补偿。
我们能否成功地将我们开发的任何药物商业化，在一定程度上取决于政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他组织提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，各自单独决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。政府当局目前对某些患者群体实施强制性折扣，如联邦医疗保险、医疗补助和退伍军人事务部(VA)医院，并可能随时寻求增加此类折扣。如果获得批准，未来的监管可能会对我们候选产品的价格产生负面影响。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何候选药物都可以获得保险或报销，如果有保险或报销，也不能确定报销水平。报销可能会影响我们获得上市批准的任何候选药物的需求或价格。为了获得保险和报销，医生可能需要证明，与标准护理药物相比，患者使用我们的产品具有更好的治疗结果，包括价格较低的标准护理药物的仿制药。一旦我们的产品获得批准，第三方付款人可能会认为我们的候选产品和其他疗法是可替代的，并且只提出向患者报销较便宜的产品。即使我们对我们的候选产品表现出更好的疗效或更好的管理便利性，一旦获得批准，与现有产品相比，现有产品的定价可能会限制我们对我们候选产品的收费。第三方付款人可能拒绝或撤销特定药品的报销状态，或将新产品或现有上市产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从产品开发投资中实现适当的回报。由于NOV004处于开发的早期阶段，我们目前无法确定第三方付款人的覆盖和补偿的可能水平或方法。如果无法获得报销或仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将我们获得上市批准的任何候选药物商业化。在美国，没有制服
55
产品的承保和报销政策在第三方付款人之间存在，并且产品的承保决定和报销级别可能因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，可能需要我们为每个付款人分别提供使用我们的产品的科学和临床支持，而不能保证承保范围和足够的补偿将得到一致或获得。
对于新批准的药物，在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或其他类似外国监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得报销并不意味着任何药物在所有情况下都会得到支付，或者支付的费率将覆盖我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。第三方付款人在设置他们自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但他们独立决定，并可能施加额外的限制。我们无法迅速从政府资助和私人支付者那里获得并维持我们可能开发的任何经批准的产品的承保范围和有利可图的支付率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集候选药物商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。此外，承保政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。因此，即使获得了有利的覆盖和报销状态，未来也可能实施不太有利的覆盖政策和报销费率。
在欧盟，我们获得监管批准的任何候选药物的覆盖范围和报销状态都由欧盟成员国的国家法律规定。欧盟成员国的要求可能会有所不同。此外，在国家一级，已采取行动颁布关于制药公司和医疗保健专业人员之间付款的透明度法律。
如果我们从事收购，我们将招致各种成本，我们可能永远无法实现此类收购的预期好处。
我们目前正在实施一项战略，以收购我们认为与我们的业务战略匹配的业务、技术或候选药物。如果我们真的进行任何收购，将被收购的业务、技术或候选药物整合到我们的业务中的过程可能会导致不可预见的运营困难和支出，包括转移资源和管理层对我们核心业务的关注。此外，我们可能无法留住我们收购的公司的关键高管和员工，这可能会降低收购的价值或产生额外的整合成本。未来的收购可能会导致更多股权证券的发行，从而稀释现有股东的所有权。未来的收购还可能导致债务、或有负债或与其他无形资产相关的费用摊销，其中任何一项都可能对我们的经营业绩产生不利影响。此外，我们可能无法实现任何收购的预期好处。
我们不时宣布或公布的来自我们未来临床试验的临时、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公开披露我们未来临床研究的初步或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果以及相关的发现和结论可能会在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的主要结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。最重要的数据也仍然要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎地查看顶线数据。有时，我们也可能披露我们临床研究的中期数据。
此外，我们可能只报告某些终端的中期分析，而不是所有终端的中期分析。我们可能完成的未来临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股的价格波动。此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选药物或产品以及我们公司的总体批准或商业化。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息是基于
56
对于通常广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重大信息或其他适当信息，而我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来有关特定药物、候选药物或我们业务的决定、结论、观点、活动或其他方面具有重大意义。如果我们报告的主要数据与实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选药物商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、运营结果、前景或财务状况。
FDA和其他政府机构的资金变化或这些机构的其他中断可能会阻止新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和其他机构审查和批准新药的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断可能会延长新药被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
即使我们获得了潜在候选药物的监管批准，它仍将受到广泛的持续监管审查和要求。
如果我们未来的任何候选药物获得批准，他们将受到持续的监管要求，包括制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息，包括美国联邦和州的要求以及可比的外国监管机构的要求。
制造商和制造商的工厂被要求遵守FDA和类似的外国监管机构施加的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况以及对任何保密协议承诺的遵守情况。因此，我们和其他与我们合作的人必须继续在监管合规的所有领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
我们为我们的潜在候选药物获得的任何监管批准将受到候选药物可能用于营销和推广的已批准指示用途的限制，或受批准条件(包括可能要求实施风险评估和缓解战略)或包含可能代价高昂的上市后测试的要求的限制。我们将被要求向FDA和类似的外国监管机构报告某些不良反应和生产问题。任何解决药物安全问题的新立法都可能导致药物开发或商业化的延迟，或者增加确保遵守的成本。FDA和包括司法部在内的其他机构密切监管和监测候选药物的批准后营销和促销活动，以确保仅为批准的适应症并根据批准的标签的规定制造、销售和分销这些药物。我们必须遵守有关潜在候选药物的广告和促销要求。与处方药有关的宣传信息受到各种法律和法规的限制，必须与候选药物批准标签上的信息一致。因此，我们可能不会宣传我们的潜在候选药物用于未经批准的适应症或用途。经批准的保密协议的持有人必须提交新的或补充的申请，并获得对经批准的候选药物标签或制造过程的某些更改的批准。我们也可以被要求进行上市后的临床试验，以验证我们的潜在候选药物在一般或特定患者亚组中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通过加速审批途径获得的，我们可能需要进行成功的上市后临床试验，以确认我们的候选药物的临床益处。不成功的上市后研究或未能完成此类研究可能会导致撤回上市批准。
如果监管机构发现一种药物或装置存在以前未知的问题，如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或候选药物的生产设施存在问题，或不同意对候选药物的宣传、营销或标签，该监管机构可以对该候选药物或使用者施加限制，包括
57
要求该候选药物退出市场。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执法当局可能会采取其他措施：
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。任何不遵守现行法规要求的行为都可能严重影响我们将候选药物商业化并从中获得收入的能力。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟监管部门对我们潜在候选药物的批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去未来可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
如果我们或任何未来的合作伙伴不遵守法规要求，包括安全监测或药物警戒，以及与儿科人群产品开发相关的要求，也可能导致重大经济处罚。
如果我们不遵守医保法，我们可能面临巨额处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。
我们的业务受到各种联邦和州欺诈和滥用以及其他医疗保健法律的约束。可能影响我们运营的法律包括：
58
由于这些法律的广度和法定例外和安全港的狭窄，尽管我们努力遵守，但我们的一些业务活动，包括用股票或股票期权补偿医生，可能会受到一项或多项此类法律的挑战。确保我们的业务安排符合适用的医疗保健法律的努力可能涉及大量成本。政府和执法机构可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合当前或未来的法律、法规或解释适用欺诈和滥用的判例法或其他医疗保健法律和法规。如果对我们提起任何此类诉讼，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、没收、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、监禁、合同损害赔偿、声誉损害、利润和未来收入减少以及削减我们的业务，任何可能对我们经营业务的能力和我们的经营业绩产生不利影响。此外，我们的任何候选药物在美国以外的批准和商业化也可能使我们受到上述医疗保健法律的外国等同法律的约束。
59
如果我们或我们雇佣的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或罚款或产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们和我们雇用的任何合同制造商和供应商都受到许多联邦、州和地方环境、健康和安全法律、法规和许可要求的约束，包括管理实验室程序的法律、法规和许可要求;危险和受管制材料和废物的产生、搬运、使用、储存、处理和处置;危险材料向地面、空气和水中的排放和排放;以及员工的健康和安全。我们的业务涉及使用危险及易燃材料，包括化学品及放射性材料。我们的业务亦产生有害废物。我们一般与第三方签订合约，以处理该等材料及废物。我们无法消除这些材料的污染或伤害风险。如果因我们使用有害材料而导致污染或伤害，我们可能对任何由此造成的损害承担责任，并且任何责任可能超出我们的资源。根据某些环境法律，我们可能要对我们目前或过去的设施以及第三方设施的任何污染相关成本负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的重大成本。
遵守适用的环境法律法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律法规可能会损害我们的研究、药物开发和生产工作。此外，我们无法完全消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。尽管我们已购买工伤保险，以保障我们因使用有害材料导致雇员受伤而可能产生的成本及开支，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们没有特定的危险废物保险，我们的财产、伤亡和一般责任保险政策特别排除了因危险废物暴露或污染而产生的损害赔偿和罚款。因此，在发生污染或伤害的情况下，我们可能需要承担损害赔偿责任或被处以超过我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能被暂停，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们的业务活动可能受《反海外腐败法》（“FCPA”）的约束”)和类似的反贿赂和反腐败法律。
我们的业务活动可能受《反海外腐败法》以及我们可能经营所在的其他国家（包括英国）的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规则的约束。贿赂法FCPA一般禁止直接或间接向非美国政府官员提供、承诺、给予或授权他人给予任何有价值的东西，以影响官方行动，或以其他方式获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存准确、公正地反映公司交易的账簿和记录，并设计和维护适当的内部会计控制系统。我们的业务受到严格监管，因此涉及与公职人员的重大互动，包括非美国政府官员。此外，在许多其他国家，开药的医疗保健提供者由政府雇用，而药品的购买者是政府实体;因此，我们与这些开药者和购买者的交易受FCPA的监管。最近，证券交易委员会（“SEC”）和司法部增加了对生物技术和制药公司的《反海外腐败法》执法活动。我们无法确定我们的所有员工、代理人、承包商或我们的关联公司是否会遵守所有适用的法律和法规，尤其是考虑到这些法律的高度复杂性。违反这些法律和法规可能会导致罚款、对我们、我们的官员或员工的刑事制裁、关闭我们的设施、要求获得出口许可证、停止在受制裁国家/地区的业务活动、实施合规计划以及禁止我们开展业务。任何此类违规行为都可能包括禁止我们在一个或多个国家/地区提供候选药物，并可能严重损害我们的声誉、品牌、国际扩张努力、吸引和留住员工的能力以及我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
我们未来可能达成的任何合作安排可能不会成功，这可能会对我们开发和商业化潜在未来候选药物的能力产生不利影响。
我们可能会考虑与制药或生物技术公司就候选药物的开发或商业化达成合作安排，这取决于保留或剥离部分或全部商业化权利的优点。在我们决定签订合作协议的范围内，我们将面临寻找合适合作者的巨大竞争。此外，协作安排的谈判、记录、执行和维持都很复杂，而且很费时。如果我们选择作出这种安排，我们建立和执行合作或其他替代安排的努力可能不会成功。我们可能建立的任何合作或其他安排的条款可能对我们不利。
我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们的合作者的努力和活动。协作面临许多风险，其中可能包括：
60
与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能为我们当前的候选药物、任何未来的候选药物和我们开发的其他专有技术获得并保持足够的知识产权保护，或者如果知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的候选药物，我们成功将当前候选药物商业化的能力(如果获得批准)、任何未来的候选药物以及如果获得批准的其他专有技术可能会受到不利影响。*
我们的商业成功将在一定程度上取决于获得和维护专利保护、商业秘密保护和保密协议的组合，以保护与我们当前和未来的候选药物以及用于制造它们的方法相关的知识产权，以及成功地保护这些专利免受第三方挑战。我们阻止第三方制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选药物的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效和可强制执行的专利或商业秘密下拥有的权利的程度。
生物技术和制药公司的专利地位可能非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，重要的法律原则仍未解决。迄今为止，在美国或美国以外的许多司法管辖区，关于药品专利所允许的权利要求的广度，还没有出现一致的政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们知识产权的价值。因此，我们无法预测在我们目前拥有的已发行专利中可能强制执行的权利要求的广度，或者我们目前或未来可能拥有或可能从第三方获得许可的应用程序可能发布的专利中可能强制执行的索赔的广度。此外，如果我们获得或许可的任何专利被视为无效和不可强制执行，我们将技术商业化或许可的能力可能会受到不利影响。
61
其他公司可能已经提交了专利申请，未来也可能提交，涵盖与我们的相似、相同或具有竞争力或对我们的业务重要的候选药物。我们不能确定第三方拥有的任何专利申请不会优先于我们提交或授权的专利申请，或者我们或我们的许可人不会参与美国或非美国专利局的干扰、反对或无效诉讼。
未来对我们所有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利，或允许我们获得或保持我们的竞争优势。可能只提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。如果我们不充分保护我们的知识产权和专有技术，竞争对手可能会使用我们目前或未来的候选药物和专有技术，侵蚀或否定我们可能拥有的任何竞争优势，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响。例如：
如果发生任何此类事件，都将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们已经申请了专利，我们打算继续申请，涵盖我们目前的候选药物、任何未来的候选药物或其他我们认为合适的专利技术及其用途。然而，我们可能无法在所有司法管辖区以合理的成本及时申请我们当前或未来候选药物、专利技术及其用途的某些方面的专利，并且我们获得的任何潜在专利覆盖范围可能不足以阻止实质性竞争。截至2023年9月30日，我们的全资子公司Novosteo LLC拥有一项与NOV004某些用途相关的未决专利合作条约专利申请的记录。
如果对我们当前或未来候选药物的组成没有专利保护，我们主张我们的专利以阻止他人使用或销售我们当前或未来候选药物的能力可能会受到限制。由于一个国家的专利法，或一个国家的专利审查员的决定，或我们自己的申请策略，我们可能无法获得我们当前或未来的所有候选药物或涉及在特定专利申请中使用这些候选药物的方法的专利覆盖范围。我们计划在美国和其他国家(如适用)进行个别专利申请或延续专利申请，以获取已披露但在特定母专利申请中未被主张权利的发明的权利要求范围。
专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何实际或潜在的未来合作伙伴将通过获得、保护和执行专利来成功保护我们当前的候选药物、任何未来候选药物和其他专利技术及其用途。这些风险和不确定性包括：
62
专利申请过程也是昂贵和耗时的，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们也可能无法在获得专利保护为时已晚之前确定我们的研究和开发成果的可专利方面。尽管我们与有权获得我们研发成果的可专利方面的各方（如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、咨询师和其他第三方）签订了保密协议，但任何一方都可能违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们为这种产品寻求专利保护的能力。此外，我们获得和维护有效和可执行专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明相对于现有技术获得专利。此外，科学文献中的发现出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本没有。因此，我们无法确定我们或我们的许可方是第一个在我们拥有或许可的专利或正在申请的专利申请中提出权利要求的发明，或者我们或我们的许可方是第一个为该等发明申请专利保护的发明。我们也可能依赖商业秘密来保护我们的技术，特别是在我们认为专利保护不合适或不可行的情况下。然而，商业秘密很难保护。尽管我们尽合理努力保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、承包商、外部科学合作者和其他顾问可能会无意或故意将我们的信息披露给竞争对手。强制执行第三方非法获取并使用我们的任何商业秘密的主张是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时不太愿意保护商业秘密。此外，我们的竞争对手可以独立开发同等的知识、方法和技术诀窍。
我们依赖于与普渡的许可协议，终止此许可可能会导致重大权利的丧失，这将损害我们的业务。
2020年6月3日，Novosteo，Inc.与普渡研究基金会签订了一份许可协议，该协议于2022年3月21日、2022年7月22日和2023年6月22日修订，该许可协议于2022年10月17日转让给我们(修订后的普渡协议)。根据《普渡协议》，我们获得了由普渡大学开发并由普渡研究基金会拥有的骨折修复治疗相关专利和技术项下的全球独家许可，可制造或已经制造、使用、销售或已经销售、进口和以其他方式利用该等专利和技术涵盖的产品，包括授予和授权子许可的权利，但须得到普渡研究基金会的同意。此类独家许可受美国政府和普渡研究基金会保留的某些权利的约束。截至2023年9月30日，根据《普渡协议》，我们是一项已发布的美国专利、一项已发布的非美国专利以及至少35项未决的美国和非美国专利申请的独家许可持有人。
根据普渡协议，一项已颁发的美国专利涉及NOV004，其权利要求针对NOV004和相关的药物化合物以及这些化合物在治疗骨骼骨折中的用途。正在申请的美国和非美国专利
63
应用涉及NOV004和相关的药物化合物，含有这些化合物的药物组合物，以及在治疗各种适应症中使用这些化合物的方法。
此外，我们需要向普渡研究基金会支付年度许可维护费、开发里程碑(每个许可产品最高可达425万美元)、许可产品毛收入的较低个位数运行特许权使用费(受最低年度特许权使用费的限制)，以及我们可能从我们的分许可人那里获得的某些付款的一部分。因此，我们可能无法以足够的成本或数量开发和制造任何候选药物，以使这些药物在商业上可行或保持目前的运营利润率。普渡协议还要求我们承担起诉和维护许可专利的费用。
根据普渡协议，我们必须根据双方商定的开发时间表和商业化计划，以商业上合理的努力开发、制造和商业化授权产品。
如果吾等未能支付任何到期款项、未能达到预期的任何里程碑时限或以其他方式严重违反协议或未能在指定的治疗期间内纠正此类违约行为)，普渡有权终止我们的许可，并且在终止的生效日期，吾等必须停止根据本许可协议许可或转让给吾等的所有权利、数据、信息、专有技术和材料将归还普渡，我们开发或制作的所有权利、数据、信息、专有技术、材料、记录和登记将全部或部分与我们与普渡的修订和重述许可协议预期的活动相关，并且将转让给普渡。根据许可协议，任何未治愈的重大违约都可能导致我们失去开发和营销NOV004的权利，并在NOV004的开发或商业化方面遇到重大延误，这可能会对我们的运营、财务状况和业绩产生重大不利影响。
此外，普渡研究基金会或任何未来的许可方可能并不总是以我们的最佳利益行事。如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或削弱我们以可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们的业务、运营结果、财务状况和前景可能会受到不利影响。我们可能会在未来获得额外的许可证，如果我们不履行这些协议下的义务，我们可能会遭受不利后果。
此外，根据《专利和商标法修正案法》或《贝赫-多尔法案》，美国联邦政府对在其财政援助下产生的发明保留某些权利。根据《贝赫-多尔法案》，联邦政府在其财政援助下生产的发明中，为自己的利益保留了一份“非排他性、不可转让、不可撤销、已付清的许可证”。贝赫-多尔法案也为联邦机构提供了“游行权利”。进行权允许政府在特定情况下要求承包商或专利所有权继承人向“负责任的一个或多个申请人”授予“非排他性、部分排他性或排他性许可”。如果专利所有者拒绝这样做，政府可以自己授予许可。我们有时与学术机构合作，以加快我们的临床前研究或开发。虽然我们的政策是避免让我们的大学合作伙伴参与存在联邦资金可能被混合的风险的项目，但我们不能确保根据贝赫-多尔法案，任何共同开发的知识产权将不受政府权利的影响。如果在未来，我们共同拥有或许可使用受《贝赫-多尔法案》约束的联邦资金全部或部分开发的对我们的业务至关重要的技术，我们强制执行或以其他方式利用涵盖此类技术的专利的能力可能会受到不利影响。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或许可人的专利的诉讼中，这可能是昂贵、耗时和不成功的。此外，如果在法庭上提出质疑，我们已颁发的专利可能被认定为无效或无法强制执行，我们可能会因与专利和其他知识产权有关的诉讼或其他诉讼而产生巨额费用。
包括竞争对手在内的第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利、将来可能向我们颁发的专利或我们许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能需要选择提起侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止侵犯、挪用或其他侵犯我们知识产权的行为，特别是在那些法律可能不如美国充分保护这些权利的国家。如果我们选择诉诸法院，阻止另一方使用我们获得的任何专利中所声称的发明，该个人或公司有权要求法院裁定该等专利无效或因各种原因不应对该第三方强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由包括据称未能满足几项关于专利性的法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或不可使用性。不可执行性主张的理由可能包括与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述的指控。第三方也可以向美国专利商标局提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。类似的质疑专利有效性和可执行性的机制存在于非美国专利局，并可能导致我们未来持有的任何非美国专利被撤销、取消或修改。法律断言无效和不可强制执行后的结果是不可预测的，现有技术可能会使我们的专利或我们许可方的专利无效。如果被告以无效和/或不可执行的法律主张获胜，我们将输掉官司。
64
至少部分，甚至全部，对一个或多个候选药物的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生实质性的不利影响。
这些诉讼代价高昂，会耗费时间和资源，并转移管理和科学人员的注意力，即使我们成功地阻止了对此类专利的侵犯。此外，还有一种风险是，法院将裁定此类专利无效，我们无权阻止对方使用所要求的发明。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会以对方的活动没有侵犯我们对这些专利的权利为理由，拒绝阻止对方。此外，美国最高法院最近修改了USPTO过去20年来在授予专利时使用的一些测试，这可能会降低我们能够获得专利的可能性，并增加我们获得或许可的任何专利受到挑战的可能性。
由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定发明相对于我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请的优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方获得其许可权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发或制造合作伙伴关系的能力产生重大不利影响，这些合作伙伴关系将帮助我们将当前和任何未来的候选药物推向市场。
即使解决方案对我们有利，但与我们的知识产权有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
我们行使专利权的能力取决于我们检测侵权行为的能力。可能很难发现不宣传与候选药物有关的成分或方法的侵权者。此外，可能很难或不可能在竞争对手或潜在竞争对手的候选药物中获得侵权证据。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果我们获胜，获得的损害赔偿或其他补救措施可能没有商业意义。
此外，强制执行或保护我们的专利，包括我们许可方的专利，可能会使我们的专利面临被无效、无法强制执行或被狭隘地解释的风险。此类诉讼还可能引发第三方对我们提出索赔，包括我们的一项或多项专利中的部分或全部索赔无效或以其他方式不可执行。如果我们涵盖候选药物的任何专利失效或无法强制执行，或者如果法院发现第三方持有的有效、可强制执行的专利涵盖我们的一个或多个候选药物，我们的竞争地位可能会受到损害，或者我们可能被要求支付巨额费用来强制执行或捍卫我们的权利。如果我们为了保护或强制执行我们的专利而提起诉讼，或者对第三方索赔提起诉讼，这样的诉讼将是昂贵的，并会转移我们管理层和技术人员的注意力。
我们可能会侵犯他人的知识产权，这可能会阻止或推迟我们的药物开发努力，并阻止我们将候选药物商业化或增加其商业化成本。
我们的成功在一定程度上将取决于我们在不侵犯第三方知识产权的情况下运营的能力。我们不能保证我们的候选药物或我们候选药物的制造或使用不会侵犯第三方专利。
此外，第三方可能声称我们或我们的制造或商业化合作伙伴正在使用第三方专利权涵盖的发明，并可能向法院提起诉讼，阻止我们从事正常的运营和活动，包括制造或销售我们的候选药物。这些诉讼代价高昂，可能会影响我们的运营结果，并转移管理和科学人员的注意力。法院可能会裁定我们或我们的商业化合作者侵犯了第三方的专利，并会命令我们或我们的合作者停止专利所涵盖的活动。在这种情况下，我们或我们的商业化合作伙伴可能没有可行的方法绕过专利，可能需要停止
65
相关候选药物的商业化。此外，法院有可能会命令我们或我们的合作者为侵犯对方的专利向对方支付损害赔偿金。如果我们在未来的技术开发中与第三方合作，我们的合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，从而危及或使我们的知识产权或专有信息无效，或使我们面临诉讼或潜在责任。此外，我们的合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任。未来，我们可能会同意就第三方提出的某些知识产权侵权索赔对我们的合作者进行赔偿。制药和生物技术行业产生了大量专利，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖了各种类型的候选药物或使用方法。专利的覆盖面取决于法院的解释，解释并不总是统一的。
第三方声称的任何专利侵权索赔都将非常耗时，并可能：
如果我们因专利侵权而被起诉，我们需要证明我们的候选药物或方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这一点。证明无效或不可强制执行是困难的。
例如，在美国，证明无效性需要出示明确和令人信服的证据，以推翻对已颁发专利享有的有效性的推定。即使我们在这些诉讼中胜诉，我们也可能会产生巨额费用，并分散管理层在进行这些诉讼时的时间和注意力，这可能会对我们产生实质性的不利影响。如果我们无法避免侵犯他人的专利权，我们可能会被要求寻求可能无法获得的许可，为侵权诉讼辩护，或在法庭上挑战专利的有效性或可执行性。专利诉讼既昂贵又耗时。我们可能没有足够的资源来使这些行动取得成功。此外，如果我们没有获得许可证、开发或获得非侵权技术、未能成功抗辩侵权行为或侵犯了被宣布为无效或不可执行的专利，我们可能会招致巨额金钱损失，在将我们的候选药物推向市场时遇到重大延误，并被禁止制造或销售我们的候选药物。
我们不会定期对第三方未决的专利申请和向其颁发的专利进行独立审查。我们不能确定其他人没有就我们正在处理的申请所涵盖的技术提交专利申请，或者我们是第一个发明该技术的人，因为：
66
此外，专利权利要求的范围由法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史决定，并可能涉及其他因素，如专家意见。我们对专利或未决申请中权利要求的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售我们的候选药物的能力产生负面影响。此外，我们可能会错误地确定我们的技术或候选药物不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能错误地预测第三方未决的专利申请是否会提出相关范围的权利要求。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的候选药物的能力产生负面影响。
我们的竞争对手可能已经提交了涵盖与我们类似的技术的专利申请，其他竞争对手可能拥有或获得了专利或专有权利，这可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选药物和未来批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。在我们正在开发候选药物的领域中，存在着大量的第三方美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。可能存在与使用或制造我们的候选药物相关的第三方专利或专利申请，其对成分、配方、制造方法或治疗方法提出了权利要求。任何此类专利申请可能优先于我们的专利申请，这可能进一步要求我们获得涵盖此类技术的已颁发专利的权利。如果另一方提交了类似于我们的发明的美国专利申请，我们可能不得不参加美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定发明在美国的优先权。这些诉讼的成本可能是巨大的，如果在我们不知情的情况下，对方在我们自己的发明之前独立地获得了相同或类似的发明，导致我们在此类发明方面失去了美国的专利地位，那么这种努力可能不会成功。其他国家也有类似的法律，允许对专利申请保密，并可能有权在这些司法管辖区优先于我们的申请。
我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定因素都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响。
我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
随着生物制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。不能保证我们的业务不会或将来不会侵犯现有或未来的第三方专利。识别可能与我们的业务相关的第三方专利权是困难的，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义而不完善。我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。
在我们的市场上存在着大量由第三方拥有的美国和外国专利和未决的专利申请。我们在美国和海外的竞争对手，其中许多拥有更多的资源，并在专利组合和竞争技术上进行了大量投资，他们可能已经申请或获得了专利，或者未来可能申请并获得专利，这些专利将阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们产品的能力。我们并不总是对第三方未决的专利申请和专利进行独立审查。美国和其他地方的专利申请通常在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。某些不会在美国境外提交的美国申请在专利发布之前可以保密。此外，美国和其他地方的专利申请可能会在发布之前等待多年，或者无意中放弃的专利或申请可以重新启动。此外，已公布的未决专利申请可以在受到某些限制的情况下，在以后进行修改，以涵盖我们的技术、我们的产品或我们产品的使用。因此，可能还有其他正在申请的专利或最近恢复的专利，而我们并不知道。这些专利申请以后可能会导致颁发的专利，或者以前被放弃的专利的复兴，这将阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用或销售我们产品的能力。
专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的。例如，我们可能错误地确定我们的产品不受第三方专利的保护，或者可能错误地预测
67
第三方待处理的申请将提出相关范围的索赔。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日的确定可能是不正确的。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
我们不能保证不存在可能针对我们当前技术强制执行的第三方专利，包括我们的研究计划、候选产品、它们各自的使用方法、制造和配方，并且可能导致禁止我们的制造或未来销售的禁令，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发的专利和/或待决申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用应在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统来提醒我们支付这些费用，我们还聘请了一家外部公司来支付这些费用，这是由于美国专利商标局和非美国的专利机构。美国专利商标局和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请了声誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或通过适用规则的其他方式来纠正。如果我们许可知识产权，我们可能不得不依赖我们的许可人遵守这些要求，并就我们许可的任何专利和专利申请支付这些费用。然而，在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们可能会受到这样的指控：我们错误地从竞争对手那里雇佣了一名员工，或者我们或我们的员工错误地使用或披露了他们前雇主的机密信息或商业秘密。
我们可能会受到指控，称我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。如果我们不能充分防止商业秘密和其他专有信息的泄露，我们的技术和候选药物的价值可能会显著降低。
就像在生物技术和制药行业中常见的那样，我们雇用的个人以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。我们可能会受到指控，称这些员工或我们无意中或以其他方式使用或泄露了其前雇主的商业秘密或其他专有信息。我们还可能受到前雇员或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。此外，我们可能面临第三方的索赔，即我们与员工、承包商或顾问之间的协议无效，或与先前或相互竞争的转让合同义务相冲突，这些协议要求他们将知识产权转让给我们，这可能导致与我们开发的知识产权有关的所有权纠纷，或将发展并干扰我们获取此类知识产权的商业价值的能力。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
我们依靠商业秘密来保护我们的专有技术，特别是在我们认为专利保护不合适或不可能获得的情况下。然而，商业秘密很难保护。我们在一定程度上依赖与员工、顾问、外部科学合作者、赞助研究人员和其他顾问签订的保密协议，以及与员工、顾问和顾问签订的发明转让协议，以保护我们的商业秘密和其他专有信息。除了合同措施外，我们还试图使用公认的物理和技术安全措施来保护我们专有信息的机密性。尽管我们做出了这些努力，但我们不能保证所有这些协议都得到了适当的执行，这些协议可能无法有效地防止机密信息的披露，也可能无法在未经授权披露机密信息的情况下提供足够的补救措施。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为是商业秘密或
68
其他专有信息，目前还不清楚FDA的披露政策未来可能会如何变化，如果有变化的话。执行和确定我们专有权的范围可能需要昂贵和耗时的诉讼，如果不能获得或维持商业秘密保护，可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。
此外，此类安全措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护，例如，在员工、顾问、客户或拥有授权访问权限的第三方盗用商业秘密的情况下。我们的安全措施可能无法阻止员工、顾问或客户盗用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，我们对此类不当行为采取的任何补救措施可能无法提供充分的补救措施来充分保护我们的利益。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。未经授权的各方还可能试图复制或反向工程我们认为是专利的候选药物的某些方面。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张可能是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。尽管我们使用普遍接受的安全措施，但不同司法管辖区保护商业秘密的标准可能会有所不同。
强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。此外，第三方仍可能获得此信息或可能独立获得此信息或类似信息，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。随着时间的推移，商业秘密可以通过独立开发、发表期刊文章以及将具有艺术技能的人员从一家公司转移到另一家公司或从学术界转移到行业科学职位的方式在行业内传播。
尽管我们与第三方达成的协议通常会限制我们的顾问、员工、合作者、许可人、供应商、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力，但我们的协议可能包含某些有限的发布权。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。因为我们预计我们的候选药物的开发、制造和分销以及我们提供的服务有时会依赖于第三方，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。尽管采取了上述合同和其他安全预防措施，但共享商业秘密的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或被披露或使用违反这些协议的风险。如果发生任何此类事件，或者如果我们失去了对我们的商业秘密的保护，这些信息的价值可能会大大降低，我们的竞争地位将受到损害。
在未来，我们可能需要获得第三方技术许可证，这些技术可能无法向我们提供，或者只能以商业上不合理的条款获得，这可能会导致我们以更昂贵或更不利的方式运营我们的业务，这是意想不到的。
我们可能会不时被要求从第三方获得技术许可，以进一步开发我们的候选药物或将其商业化。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选药物所需的任何此类专利，我们可能无法以商业合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化任何候选药物所需的任何第三方许可证可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
如果我们从第三方获得许可或与第三方合作，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方许可的技术，或者此类活动，如果由我们控制，可能需要这些第三方的投入。我们还可能需要我们的许可人和协作者的合作来执行任何许可的专利权，而这种合作可能不会被提供。因此，不得依照适用的法律法规，以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请，这可能会影响该等专利或该等申请可能颁发的任何专利的有效性和可执行性。此外，如果我们确实获得了必要的许可，我们可能会根据这些许可承担义务，包括支付特许权使用费和里程碑付款，而任何未能履行这些义务的行为都可能使我们的许可方有权终止许可。
必要许可的终止，或许可专利或专利申请的到期，可能会对我们的业务产生重大不利影响。如果任何此类许可终止，如果许可人未能遵守许可条款，如果许可人未能对侵权第三方强制执行许可专利，如果许可专利或其他权利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法以可接受的条款签订必要的许可，我们的业务将受到影响。此外，如果任何独家许可证终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可能获得自由，可以寻求监管部门的批准，并将与我们完全相同的候选药物推向市场。此外，我们的许可人可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，我们可能会受到索赔，无论其是非曲直，我们是
69
侵犯或者以其他方式侵犯许可人的权利的。此外，虽然我们目前无法确定版税义务的金额，但我们将被要求为未来候选药物的销售支付费用，如果有的话，金额可能很大。我们未来的版税义务的金额可能取决于我们在成功开发和商业化的候选药物中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了候选药物并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
如果发生任何此类事件，都将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方执行我们的知识产权。*
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已发布的专利，由于我们未决的或未来的专利申请或其他知识产权而可能发布的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高，或者不符合我们公司或我们的股东的最佳利益。我们的竞争对手或其他第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财力和更成熟和发展的知识产权组合。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的做法是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼的行动或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的内部研究计划、获得所需技术或其他候选产品的许可，或达成开发合作伙伴关系，以帮助我们将候选产品推向市场的能力。在这种情况下，我们可以
70
决定采取更谨慎的行动是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼行动或解决方案。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。*
专利对国家或地区都有影响，在世界各地为我们所有候选药物申请、起诉和辩护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的候选药物。此外，某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，特别是与药品有关的专利保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售竞争对手候选药物的行为，这些行为总体上侵犯了我们的专有权。此外，包括中国和印度在内的某些发展中国家有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对包括政府机构或政府承包商在内的第三方的可执行性。在这些国家/地区，专利提供的好处可能有限或没有，而在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人或被许可人被迫向第三方授予许可，可能会降低这些专利的价值，我们和我们的许可人和被许可人可能会获得有限的补救措施。这可能会限制我们潜在的收入机会。此外，竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的候选药物，此外，还可以将其他侵权候选药物出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些候选药物可能会与我们的候选药物竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
在欧洲，从2023年6月1日开始，欧洲的申请和专利可能受到统一专利法院(UPC)的管辖。此外，一旦授予专利，欧洲的专利申请将有权成为受UPC管辖的单一专利。这将是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一种新的法院制度，没有法院的先例，增加了不确定性。由于单一法院系统可以使欧洲专利无效，我们可以在适用的情况下选择退出UPC，因此，每项欧洲专利都需要在每个单独的国家进行挑战。
美国和外国的地缘政治行动可能会增加围绕我们的专利申请或任何现有或未来许可人的专利申请的起诉或维护，以及我们已颁发的专利或任何现有或未来许可人的专利的维护、强制执行或保护的不确定性和成本。例如，与俄罗斯入侵乌克兰有关的美国和外国政府行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府的行动也可能阻止在俄罗斯维护已颁发的专利。这些行动可能导致我们的专利或专利申请被放弃或失效，导致在俄罗斯的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在俄罗斯认为不友好的美国和其他国家，在没有同意或补偿的情况下，利用拥有美国和其他俄罗斯认为不友好的国家的公民身份或国籍、在美国和其他国家注册的、或主要在这些国家进行商业或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践我们的发明，或在俄罗斯境内销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护候选药物的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。我们的专利权可能会受到美国或非美国专利法、USPTO规则和条例或非美国专利局规则和条例中的专利判例法的发展或不确定性的影响。
在制药业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高、耗时长，而且本质上不确定。美国专利法或专利法解释的变化都可能增加不确定性和成本。最近美国等国的专利改革立法，
71
包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith Act)，可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。
《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。这些措施包括在专利诉讼期间允许第三方向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序(包括授权后审查、当事人间审查和派生程序)攻击专利有效性的额外程序。2013年3月后，根据《莱希-史密斯法案》，美国过渡到第一发明人到申请制，在这种制度下，假设其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，国会可能会通过对我们不利的专利改革立法。
近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。
我们可能会成为挑战我们专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔的对象。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利、商业秘密或其他知识产权中的利益的索赔。没有在专利申请上指明适当的发明人可能会导致在其上颁发的专利无法强制执行。发明权纠纷可能是由于以下原因引起的：关于被指定为发明人的不同个人的贡献的相互矛盾的意见；外国国民参与专利标的开发的外国法律的影响；参与开发我们的候选药物的第三方的义务冲突；或者由于关于潜在联合发明的共同所有权的问题。诉讼可能是必要的，以解决这些和其他挑战库存和/或所有权的索赔。作为替代或补充，我们可以签订协议，以澄清我们在此类知识产权上的权利范围。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方(如美国政府)的资金，因此我们的许可方不是我们获得许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权专利的所有权或其他权利，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行将此类知识产权转让给我们的协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选药物上的竞争地位，如果我们没有获得候选药物的专利期限延长，我们的业务可能会受到实质性损害。
专利权的期限是有限的。在美国，专利的自然失效通常是在其第一个有效的非临时申请日之后20年。此外，尽管一项美国专利的发布可以因美国专利商标法造成的某些延迟而延长，但由于专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟，这种延长可以减少或消除。考虑到新药候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选药物的专利可能在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。即使我们的候选药物获得了专利，一旦候选药物的专利有效期到期，我们可能会面临来自仿制药的竞争。根据哈奇-瓦克斯曼法案，美国可能会根据监管延迟将专利期限延长至多五年。然而，每次上市批准只能延长一项专利，任何专利只能延长一次，针对单一候选药物。此外，专利期延长期间的保护范围并不全面
72
权利要求的范围，但仅限于批准的候选药物的范围。此外，专利期限的延长不能将专利的剩余期限延长到从候选药物获得批准之日起总共14年，只有那些涉及该批准的候选药物、其使用方法或其制造方法的权利要求才可以延长。外国司法管辖区管理类似专利期延长的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求，我们可能得不到延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们的候选药物的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争候选药物的批准，我们的收入可能会减少。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称授权给第三方，例如分销商。虽然这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商号提供指导方针，但被许可人违反这些协议或滥用我们的商标和商号可能会危及我们的权利或削弱与我们的商标和商号相关的商誉。我们执行或保护与商标、商业名称、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权利的努力可能是无效的，可能会导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
此外，我们建议在美国与我们的候选药物一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标。欧洲也有类似的要求。FDA通常会对拟议的候选药物名称进行审查，包括评估与其他候选药物名称混淆的可能性。如果FDA(或外国司法管辖区的同等行政机构)反对我们建议的任何专利药物候选名称，我们可能需要花费大量额外资源，努力确定一个符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。此外，在许多国家，拥有和维持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供充分的辩护。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
我们不能保证与我们未决的专利申请中描述和要求的发明相关的专利权将被授予，或者基于我们的专利申请的专利不会受到挑战并被宣布无效和/或不可执行。*
专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何潜在的未来合作伙伴将通过获得和保护专利来成功地保护我们的候选产品。我们的投资组合中有未决的美国和外国专利申请；然而，我们无法预测：
73
我们不能确定我们未决的专利申请中针对我们的候选产品和/或技术的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利。不能保证任何这样的专利申请都会作为授权专利颁发。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。即使专利确实是基于我们的专利申请而颁发的，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的产品组合中的专利也可能不足以排除第三方实践相关技术或阻止其他人围绕我们的权利要求进行设计。如果我们在候选产品方面的知识产权地位的广度或实力受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，并威胁到我们将候选产品商业化的能力。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院视为有效。
我们可能无法通过收购和许可证内获得或维护对我们的候选产品的必要权利。*
由于我们的开发计划未来可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些第三方专有权的能力。我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其进行许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
虽然我们通常寻求获得控制与我们的候选产品相关的专利的起诉、维护和执行的权利，但有时与我们的候选产品相关的专利和专利申请的提交和起诉活动可能由我们未来的许可人或合作伙伴控制。如果我们未来的任何许可人或合作伙伴未能以符合我们业务最佳利益的方式起诉、维护和强制执行此类专利和专利申请，包括支付所有适用于我们候选产品的专利费用，我们可能会失去我们对知识产权的权利或我们对这些权利的独家经营权，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。此外，即使我们有权控制对我们已授权给或来自第三方的专利和专利申请的专利起诉，我们仍可能受到我们的被许可人、我们未来的许可人及其律师在我们控制专利起诉之日之前的行动或不作为的不利影响或损害。
我们未来可能会与其他公司签订许可协议，以推进我们现有或未来的研究，或允许我们现有或未来的候选产品商业化。这些许可证可能不提供在所有相关使用领域以及我们未来可能希望开发我们的技术和产品或将其商业化的所有地区使用此类知识产权和技术的独家权利。
此外，根据任何此类许可协议的条款，我们可能无权控制专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护，这些专利和专利申请涵盖我们从第三方许可的技术。在这种情况下，我们不能确定这些专利和专利申请是否会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。如果我们未来的许可方不能
74
起诉、维护、强制执行和保护这些专利或专利申请，或失去对这些专利或专利申请的权利，我们已获得许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化任何受此类许可权利约束的未来候选产品的权利可能会受到不利影响。
我们未来的许可方可能依赖第三方顾问或协作者或来自第三方的资金，因此我们未来的许可方不是我们许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们未来授权专利的所有权，他们可能能够将这些专利授权给我们的竞争对手，我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得许可证(如果有的话)。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们不能保证不存在第三方专利，这些专利可能会对我们当前的技术、制造方法、候选产品或未来的方法或产品强制执行，从而导致禁止我们的制造或未来销售，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
根据许可协议，我们与我们未来的许可方之间可能会发生关于知识产权的纠纷，包括：
此外，我们向第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果我们未来许可的知识产权纠纷阻碍或损害我们以商业可接受的条款维持许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
尽管我们尽了最大努力，我们未来的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而丧失我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可内被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并销售与我们相同的产品。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
有时，我们可能需要从其他第三方获得与我们的治疗研究项目相关的技术许可，以进一步开发我们的候选产品或将其商业化。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类专利，我们可能无法以商业合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化我们的任何候选产品所需的任何第三方许可证可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
75
我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们的合作者的努力和活动。协作面临许多风险，其中可能包括：
与拥有我们的普通股有关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动，并可能波动或下跌，导致您的投资遭受重大损失。
我们普通股的市场价格一直并可能继续波动，并可能因本节列出的许多风险因素以及我们无法控制的其他因素而大幅波动，包括：
76
此外，股票市场经历了价格和成交量的波动，这些波动已经并将继续影响许多公司的股权证券的市场价格。这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。这些广泛的市场和行业波动，以及一般的经济、政治和市场状况，如经济衰退、利率变化或国际货币波动，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。过去，在市场波动期间，股东会提起证券集体诉讼。如果我们卷入证券诉讼，可能会使我们承担巨额费用，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移开来，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会受到证券集体诉讼和股东派生诉讼的影响。这些，以及潜在的类似或相关诉讼，可能导致重大损害，并可能转移管理层的时间和注意力从我们的业务上，并对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们可能成为证券集体诉讼或股东衍生品索赔的目标。与证券相关的集体诉讼经常针对公司提起，其中包括许多生物技术公司，这些公司的证券市场价格出现波动。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和生物制药公司在其产品开发计划中经常经历重大的股价波动。任何投资者可能认为不利的临床前或临床试验结果、我们股票价格的波动以及影响我们业务和运营的其他事项，都可能使我们面临实际的和受到威胁的证券集体诉讼或股东派生索赔。此外，我们可能会面临更多来自股东、客户、供应商、消费者和其他第三方的诉讼，因为在收购Novosteo之后，Novosteo的业务与我们的业务合并，我们的遗留资产获得授权，或任何潜在的战略交易。这些类型的诉讼可能会导致巨额成本，转移管理层对其他业务关注的注意力，并对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
未来我们的普通股在公开市场上的销售可能会导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。根据条件，我们普通股的某些持有者有权要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的证券法登记声明中。一旦我们登记了这些股票，它们就可以在公开市场上自由出售。此外，我们还根据证券法登记了普通股，我们可能会根据我们的股权补偿计划发行普通股。
77
此外，根据现有或未来员工权益福利计划授予的奖励发行股票，可能会立即对我们现有的股东造成重大稀释。未来，我们可能会发行额外的普通股或其他可转换为普通股的股票或债务证券，用于融资、收购、诉讼和解、员工安排或其他方面。任何此类发行都可能导致我们现有股东的大量稀释，并可能导致我们的股票价格下跌。
我们过去和未来可能无法继续达到纳斯达克的上市标准，因此我们的普通股可能会被摘牌，这可能会对我们普通股的流动性产生实质性的不利影响。*
我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场交易。纳斯达克股票市场有限责任公司(“纳斯达克”)对公司必须满足的条件有要求，才能继续在纳斯达克上市。例如，纳斯达克规则要求我们将普通股的最低收盘价维持在每股1.00美元。
2022年12月13日，我们收到了纳斯达克上市资格工作人员，即纳斯达克上市资格工作人员的来信，通知我们，在过去的30个工作日里，我们普通股的买入价已经连续30个工作日收于每股1.00美元以下，这是纳斯达克上市规则第5450(A)(1)条继续上市要求所要求的最低收盘价。收到的通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市没有立竿见影的影响。根据纳斯达克上市规则第5810(C)(3)(A)条，我们有180个历日的时间让我们的普通股在至少连续10个交易日内维持每股最低1.00美元的最低收盘价，以重新遵守最低竞价要求。2023年4月4日，我们收到纳斯达克员工的信，通知我们从2023年3月21日到2023年4月3日，我们普通股的收盘价连续10个工作日保持在每股1.00美元或更高，因此，我们重新遵守了纳斯达克上市规则第5450(A)(1)条。不能保证我们未来会继续满足最低投标价格要求，或任何其他纳斯达克要求。
自2023年10月27日以来，我们普通股的收盘价已连续12个工作日低于每股1.00美元。如果我们普通股的投标价格连续30个工作日收盘低于1.00美元，我们将不再遵守纳斯达克最低投标价格要求。
此外，我们可能无法满足其他适用的纳斯达克上市要求，包括维持我们普通股的最低股东权益或市值水平，在这种情况下，我们的普通股可能被摘牌。如果我们的普通股退市，我们普通股的流动性将受到不利影响，我们普通股的市场价格可能会下降。
我们从未为我们的普通股支付过股息，我们也不打算在可预见的未来支付股息。因此，投资我们普通股的任何收益很可能取决于我们普通股的价格是否上涨。
我们从未宣布或支付过普通股的任何股息，也不打算在可预见的未来支付任何股息。我们预计，我们将保留我们未来的所有收益，用于我们的业务运营和一般公司用途。未来是否派发股息，将由我们的董事会自行决定。因此，投资者必须依赖于在价格升值后出售普通股，作为实现投资未来收益的唯一途径。
一般风险因素
我们的章程文件和特拉华州法律可以防止股东认为有利的收购，也可能降低我们股票的市场价格。*
我们修订和重述的公司注册证书和我们修订和重述的章程 包含可能延迟或阻止我们公司控制权变更的条款。这些规定还可能使股东更难选举董事和采取其他公司行动。这些规定包括：
78
这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。此外，我们受《特拉华州一般公司法》(DGCL)第203节的规定管辖。这些条款可能禁止大股东，特别是那些拥有我们已发行有表决权股票15%或以上的股东，在未经我们董事会同意的情况下，在一段时间内与我们合并或合并。
此外，在2023年4月，我们实施了权利协议，也被称为“毒丸”，它可能会产生阻止或阻止控制权变更的效果，其中包括使第三方在未经我们董事会同意的情况下收购我们是不划算的。
我们修订和重述的公司注册证书、我们修订和重述的章程以及特拉华州法律中的这些和其他条款可能会阻止潜在的收购尝试，降低投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格，并导致我们普通股的市场价格低于没有这些条款的情况。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的唯一和独家论坛，这可能限制我们的股东在与我们或我们的董事、高管或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，除非我们在法律允许的最大范围内同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院应是以下情况的唯一和独家法院：
但专属法院的规定不适用于为强制执行《交易法》规定的任何责任或义务或联邦法院具有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼；并进一步规定，如果且仅当特拉华州衡平法院因缺乏标的物管辖权而驳回任何此类诉讼时，此类诉讼可向特拉华州的另一州或联邦法院提起。我们修订和重述的公司注册证书还规定，美利坚合众国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的针对我们或我们的任何董事、高级管理人员、员工或代理人的诉讼原因的任何投诉的独家论坛。
我们相信，这些规定可能会使我们受益，因为这些规定使总理和法官在适用特拉华州法律和联邦证券法方面更加一致，特别是在解决公司纠纷方面经验丰富，与其他法院相比，在更快的时间表上有效管理案件，以及保护免受多法院诉讼的负担。然而，这些条款可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力。虽然特拉华州最高法院最近裁定，这种选择的法院条款具有表面效力，但股东仍可寻求在美国联邦地区法院以外的地点，根据证券法对我们、我们的董事、高级管理人员或其他员工提出此类索赔。在这种情况下，我们预计将大力主张我们修订和重述的公司注册证书的独家论坛条款的有效性和可执行性，这可能需要与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的大量额外费用。
79
我们董事和高级管理人员的赔偿要求可能会减少我们的可用资金，以满足成功的第三方对我们的索赔，并可能减少我们的可用资金。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，我们将在特拉华州法律允许的最大程度上对我们的董事和高级管理人员进行赔偿。
此外，在DGCL第145条的允许下，我们与董事和高级管理人员签订的修订和重述的附例以及我们的赔偿协议规定：
我们的内部计算机系统，或我们的第三方研究机构合作者、CRO或其他承包商或顾问使用的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞。
尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统和我们未来的CRO以及其他承包商和顾问的计算机系统可能容易受到计算机病毒和未经授权访问的破坏。尽管据我们所知，到目前为止，我们还没有经历过任何这样的重大系统故障或安全漏洞，但如果发生这样的事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成的、正在进行的或未来的临床试验中的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖我们的第三方研究机构合作者对我们的候选药物进行研究和开发，并依赖其他第三方生产我们的候选药物并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或系统丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选药物的进一步开发和商业化可能会被推迟。
我们利用联邦净营业亏损和税收抵免结转的能力可能是有限的。
我们的净营业亏损或NOL结转可能到期而未使用，并且由于其有限的存续期或美国税法的限制而无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国联邦税法，在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL只能在20个纳税年度内结转。此外，根据经CARE法案修改的税法，在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但此类联邦NOL的扣除额可能限制在2018年1月1日开始的纳税年度应纳税所得额的80%。
根据《国税法》第382和383条的规定，如果一家公司发生了所有权变更，则对该公司使用其NOL和税收抵免结转的能力进行限制，这通常被定义为大于50%
80
在三年内，某些股东的股权所有权(按价值计算)变化了一个百分点。如果我们在公司成立以来的任何时间经历了所有权变更，我们利用现有的NOL结转和其他税收属性来抵消应税收入或纳税义务的能力可能已经受到限制。此外，未来我们股票所有权的变化可能不在我们的控制范围内，可能会引发所有权变化。州税法的类似规定也可能适用于限制我们使用累积的州税收属性。因此，即使我们未来获得净应纳税所得额，我们使用变更前的NOL结转和其他税收属性来抵消此类应税收入或纳税义务的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的所得税负担增加。
第二项股权证券的未登记销售、募集资金的使用和发行人购买股权证券。
没有。
项目3.默认使用庞氏高级证券。
不适用。
项目4.地雷安全安全披露。
不适用。
项目5.其他信息。
没有。
81
项目6.eXhibit。
作为本季度报告10-Q表的一部分提交或提供的展品列于《及时和成功完成的展品索引》中，该展品索引以引用方式并入本文。
展品 |
|
描述 |
以引用方式并入 |
已归档 |
||
|
|
|
表格 |
日期 |
数 |
|
2.1* |
|
股票购买协议，日期为2023年7月21日，由昆斯治疗公司、EryDel意大利公司、EryDel S.p.A.、附表II所列的某些持有人和经理以及作为股东代表的股东代表服务有限责任公司签订 |
8-K |
7/24/2023 |
001-38890 |
|
3.1 |
|
修订及重订的公司注册证书 |
8-K |
5/13/2019 |
001-38890 |
|
3.2 |
|
注册人注册证书修正案证书，2022年8月1日生效 |
8-K |
8/1/2022 |
001-38890 |
|
3.3 |
|
修订及重新制定附例 |
8-K |
8/1/2022 |
001-38890 |
|
3.4 |
|
A系列初级参股优先股指定证书 |
8-K |
4/5/2023 |
001-38890 |
|
4.1 |
|
昆斯治疗公司和美国股票转让与信托公司之间于2023年4月5日签署的权利协议 |
8-K |
4/5/2023 |
001-38890 |
|
10.1** |
|
普渡研究基金会和Novosteo Inc.于2023年6月22日签署的许可协议的第3号修正案。 |
10-Q |
8/3/2023 |
001-38890 |
|
10.2 |
|
昆斯治疗公司和卡伦·史密斯之间的过渡和分离协议，日期为2023年8月4日 |
|
|
|
X |
10.3 |
|
昆斯治疗公司和查尔斯·瑞安之间的邀请函，日期为2023年8月1日 |
|
|
|
X |
10.4 |
|
昆斯治疗公司和查尔斯·瑞安之间的控制和服务协议，日期为2023年9月1日 |
|
|
|
X |
31.1 |
|
根据《交易法》第13a-14(A)条和第15d-14(A)条对主要行政人员进行认证 |
|
|
|
X |
31.2 |
|
根据《交易法》第13a-14(A)条和第15d-14(A)条对首席财务官进行认证 |
|
|
|
X |
32.1# |
|
根据《交易法》第13a-14(B)条和根据《2002年萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条颁发的首席执行官证书 |
|
|
|
X |
32.2# |
|
根据《交易法》第13a-14(B)条和根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明 |
|
|
|
X |
101.INS |
|
内联XBRL实例文档 |
|
|
|
X |
101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
|
|
|
X |
101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
|
|
|
X |
101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
|
|
|
X |
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
|
|
|
X |
101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
|
|
|
X |
104 |
|
封面交互数据文件，格式为内联XBRL(包含在附件101中) |
|
|
|
|
*根据S-K规则第601(B)(2)项，某些证物和附表已被省略。登记人同意应要求提供一份遗漏的展品或时间表的副本，作为美国证券交易委员会的补充。
**本展览的部分内容已根据S-K法规第601(B)(10)项进行了编辑，因为登记人已确定(I)遗漏的信息不是重要的，(Ii)遗漏的材料属于注册人视为私人或机密的类型。
#根据S-K法规第601(B)(32)(Ii)项和美国证券交易委员会发布第33-8238号和第34-47986号最终规则：管理层关于财务报告内部控制的报告和交易所法定期报告中披露的证明，本合同附件32.1和32.2中提供的证明被视为随附于本季度报告中的10-Q表格，并且不被视为就交易法第18节的目的而被视为“存档”。此类认证不会被视为通过引用而并入
82
根据《证券法》或《交易法》进行的任何备案，除非注册人通过引用明确将其纳入其中。
标牌缝隙
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
昆斯治疗公司 |
|
|
|
|
日期：2023年11月14日 |
发信人： |
/S/Dirk Thye |
|
|
德克·泰 |
|
|
首席执行官 |
|
|
(首席行政主任) |
|
|
|
日期：2023年11月14日 |
发信人： |
/S/布兰登·汉娜 |
|
|
布兰登·汉娜 |
|
|
首席商务官兼首席运营官 |
|
|
(首席财务官) |
83