附录 99.1
Milestone Pharmicals 公布2023年第三季度财务业绩并提供临床和企业最新情况
| - | CARDAMYST 的新药申请已提交给美国食品药品监督管理局™，有条件批准的依曲帕米鼻喷雾剂 品牌名称，适用于PSVT患者 |
| - | 评估afib-rvr中依曲帕米的2期正面数据是2023年AHA科学会议的精选科学报告； 3期项目预计将于2024年中期开始招生 |
| - | 公司将于美国东部时间今天上午 8:00 举办投资者和分析师网络直播，审查依曲帕米治疗心房颤动 快速心率的 Revera 2 期研究数据 |
北卡罗来纳州 蒙特利尔和夏洛特，2023年11月13日——里程碑制药公司（纳斯达克股票代码：MIST）今天公布了截至2023年9月30日的 第三季度财务业绩，并提供了临床和公司最新情况。
“本季度 对我们公司来说是变革性的。 Milestone Pharmicals总裁兼首席执行官约瑟夫·奥利韦托说，我们首次提交用于治疗PSVT的CARDAMYST新药申请，以及评估依曲帕米治疗afib-rvr患者的2期研究的阳性结果相结合， 表明我们有望推进临床开发计划。“临近2024年，我们将制定明确的战略，并对我们的主要资产依曲帕米的潜力 帮助患有严重心律失常的人们更有信心。”
最近的计划更新
Etripamil 适用于 PSVT 患者
| · | 针对阵发性室上性心动过速 (PSVT) 患者的依曲帕米 新 药物申请 (NDA) 已提交给美国食品药品监督管理局 (FDA)。10月，Milestone 宣布向美国食品药品管理局提交了用于PSVT患者的依曲帕米尔（CARDAMYST™ 有条件地 批准的商品名，有待美国食品药品管理局的最终审查）的保密协议。该公司是PSVT有史以来研究过的最大数据包 ，该公司认为，临床试验项目 表明，与 与安慰剂相比，依曲帕米为转化为正常心律提供了更长的时间。关键的RAPID Phase 3临床试验的主要分析和支持性评估最近发表于 《柳叶刀》。美国食品药品管理局预计将在2023年底之前确定保密协议是否完整并接受审查。如果 被接受，Milestone Pharmicals预计自公司保密协议提交之日起 进行10个月的标准审查。Milestone 继续推进商业准备工作，以支持 依曲帕米的预期上市。 |
Etripamil 适用于 afib-rvr 患者
| · | 在2023年美国心脏协会（AHA）科学会议上发表的埃曲帕米治疗心房颤动 快速心房颤动（afib-rVR）的Revera2期研究的阳性 结果并同时发表于 循环：心律失常和电生理学。 11月，Milestone公布了Revera 2期研究的数据，该数据显示，与安慰剂相比，接受依曲帕米治疗的afib-rvr患者 的心室速率降低速度更快，症状缓解效果也有所改善。在接受依曲帕米治疗的56名患者安全人群中报告的安全性和 耐受性总体上与该公司PSVT计划中观察到的安全性和 耐受性一致。研究结果 作为 2023 年美国心脏协会 (AHA) Scientific 会议上的特色科学演讲，并同时发表于 循环：心律失常和电生理学. |
| · | Afib-rVR 第 3 阶段注册计划计划于 2024 年启动 。根据美国食品药品管理局的初步指导，Milestone正在制定一项3期注册计划，以评估自行服用 依曲帕米作为Afib-rvr患者的潜在治疗方法。该公司预计将在2024年中期启动该计划。 |
2023 年第三季度财务业绩
| · | 截至2023年9月30日，Milestone的现金、 现金等价物和短期投资为7,570万美元，已发行和流通的普通股为3,350万股，另外 960万股普通股可在行使预融资认股权证后发行。截至2023年9月30日，现金资源预计将在2025年中期之前为 的运营提供资金。 |
| · | 2023年第三季度的研发费用 为670万美元，而去年同期为980万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，研发费用为2560万美元，而去年同期为2930万美元。研究 和开发费用的减少与 3期研究完成后临床费用和临床人员相关成本的降低有关。 |
| · | 2023年第三季度的一般和管理费用 为420万美元，而去年同期为400万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用为1,260万美元，而去年同期为1160万美元。增加 与人事相关成本和咨询费有关。 |
| · | 2023年第三季度 季度的商业支出为440万美元，而去年同期为270万美元。在截至2023年9月30日的九个月中， 的商业支出为1,010万美元，而去年同期为650万美元。这些增长与增加人员 和扩大能力和运营所需的专业成本有关，以应对潜在的商业化。 |
| · | 2023年第三季度， 的营业亏损为1,540万美元，而去年同期为1,500万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，Milestone 的营业亏损为4,730万美元，而去年同期为4590万美元。 |
投资者和分析师电话会议和网络直播
公司将于美国东部时间2023年11月13日星期一上午8点举行投资者和分析师 电话会议和网络直播。该活动将包括对Revera数据的回顾， 概述afib-rvr和当前的治疗格局，依曲帕米的特征，以及对Milestone的依曲帕米临床 开发计划的后续步骤的评论。要通过电话加入实时通话，请拨打 (877) 870-4263（国内）或（412）317-0790（国际）， 要求接听Milestone Pharmicals的通话。要访问直播或录制的网络直播和随附的幻灯片，请访问里程碑投资者关系网站investors.milestonepharma.com的 “新闻与活动” 栏目。
关于阵发性室上性心动过速 (PSVT)
据估计，美国目前有200万 人被诊断出患有PSVT，这是一种心律失常或心律异常。PSVT 的特征是 心跳加快，通常超过每分钟 150 到 200 次。PSVT 的主要特征包括突然发作 和非常快的心率。在发作期间，心率可能会不可预测地迅速飙升。心率加快通常会导致严重的 心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或头晕和痛苦，迫使患者限制每日 的活动。PSVT发作何时发作或持续多久的不确定性会引起患者的焦虑，并对他们在两次发作之间的日常生活产生负面影响。对于患有 基础心血管疾病或疾病（例如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的患者，发作的影响和发病率可能尤其不利。许多医疗保健提供者对缺乏有效的治疗方案以及长期、繁琐和昂贵的 急诊室或某些患者的侵入性消融手术感到不满。
关于心室速率加快 (afib-rvr) 的心房颤动
估计有500万美国人患有 心房颤动（aFib），这是一种常见的心律失常，其特征是心跳不规则、干扰性且通常很快。 预计到2025年AFib的发病率将增长到约1000万例，到2030年将增加到约1200万例。1,2,3一部分 Afib 患者会出现心率异常高的发作，最常伴有心悸、呼吸急促、头晕和虚弱。 虽然这些发作，被称为 afib-rvr，可以通过口服钙通道阻滞剂和/或 β 受体阻滞剂来治疗，但患者经常在急诊室寻求急诊治疗以缓解症状。2016 年，近 800,000 名患者因 aFib 症状住进急诊室 ，治疗包括在医学监督下静脉注射钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂、 或电心复律。由于Afib-rvr的可用数据很少，Milestone的初步市场研究表明，在afib-rvr患者中，每年有30％至40％的 患者经历一次或多次需要治疗的RVR症状发作，这表明Afib-rvr患者中依曲帕米的目标市场在2030年约有300万至400万患者。
关于 Etripamil
依曲帕米是 Milestone 的 主要研究产品。这是一种新型的钙通道阻滞剂鼻腔喷雾剂，正在临床开发中，用于治疗与PSVT和Afib-rvr相关的心率升高且通常为 的心率发作。它被设计为一种快速反应疗法，由患者自行给药 ，无需直接的医疗监督。如果获得批准，依曲帕米旨在为医疗保健提供者提供 一种新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。如果获得批准，这种便携式、自给药的治疗可能 为患者提供积极的管理并增强对病情的控制感。CARDAMYST™是依曲帕米鼻喷雾剂获有条件批准的品牌名称 已通过一项强有力的临床试验计划 进行了充分的研究，其中包括一项已完成的PSVT治疗的3期临床阶段项目和用于治疗afib-rvr患者 的2期概念验证试验。
关于 Milestone 制药
Milestone Pharmicals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）是一家生物制药公司，专注于心血管 创新药物的开发和商业化。Milestone的主要候选产品依曲帕米最近完成了治疗PSVT 的3期临床阶段项目和一项用于治疗Afib-rvr患者的2期概念验证试验。Afib-rVR 的研究 Revera 最近作为精选科学报告在 2023 年美国心脏协会 (AHA) 科学会议上发表，并同时发表于 血液循环： 心律失常和电生理学。Milestone Pharmicalse在加拿大和美国开展业务。在 www.milestonepharma.com 上查看 的更多信息。
前瞻性 陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述 。诸如 “相信”、“继续”、“可以”、“ ”、“演示”、“设计”、“发展”、“估计”、“预期”、“可能”、“待定”、“计划”、“潜力”、“进展”、“将” 和类似的表达方式（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达 ）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述 基于截至本新闻稿发布之日的Milestone的预期和假设。这些前瞻性陈述都涉及 个风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含 的前瞻性陈述包括关于依曲帕米有可能帮助患有这些严重心律失常的患者的声明； 与安慰剂相比， 依曲帕米在降低心室率和改善症状缓解方面的持续能力；FDA 确定保密协议是否完整并接受审查的时间和结果；{FDA br} 的时机对新药上市的潜在审查；依曲帕米上市的时机；依曲帕米对自我的临床益处在没有医疗监督的情况下治疗反复发作 次的PSVT；依曲帕米第三阶段注册计划的时机；以及到2025年和2030年Afib发病率的预期增长 ，到2030年，afib-rvr患者的目标潜在市场。 可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异的重要因素包括但不限于生物制药产品开发和临床试验中固有的风险 ，包括漫长而不确定的监管批准程序；与我们的临床试验启动、注册、完成、评估和结果的时间相关的不确定性 ；与清洁、验证和分析固有的复杂性相关的风险和不确定性试验数据；以及是否进行临床试验将验证依曲帕米对PSVT或其他适应症的安全性和 疗效，包括总体经济、政治和市场状况等，包括由于投资者对通货膨胀的担忧、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙的持续争端 以及美国和国外金融市场的整体波动、与流行病和突发公共卫生事件相关的风险、 以及与自给性相关的风险， 以及与自给性相关的风险 Milestone 的资本资源及其筹集额外资金的能力在当前的经济 环境下。这些风险和其他风险已在Milestone向美国证券交易委员会提交的文件中列出，包括其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，标题为 “风险因素”，因为Milestone可能在随后向美国证券交易委员会提交的文件中不时更新此类讨论。除非法律要求 ，否则即使有新的信息，Milestone 也没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化。
里程碑制药公司
简明合并亏损表（未经审计）
（以千美元计，股份 和每股数据除外）
| 截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的九个月 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入 | $ | — | $ | 1,500 | $ | 1,000 | $ | 1,500 | ||||||||
| 运营费用 | ||||||||||||||||
| 研究与开发，扣除税收抵免 | 6,721 | 9,826 | 25,600 | 29,251 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 4,227 | 4,034 | 12,561 | 11,595 | ||||||||||||
| 商用 | 4,412 | 2,670 | 10,137 | 6,537 | ||||||||||||
| 运营损失 | (15,360 | ) | (15,030 | ) | (47,298 | ) | (45,883 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,120 | 474 | 2,921 | 672 | ||||||||||||
| 利息支出 | (841 | ) | — | (1,697 | ) | — | ||||||||||
| 净亏损和综合亏损 | $ | (15,081 | ) | $ | (14,556 | ) | $ | (46,074 | ) | $ | (45,211 | ) | ||||
| 已发行、基本和摊薄后已发行股票和预先出资认股权证的加权平均数 | 42,973,160 | 42,491,787 | 42,920,620 | 42,339,123 | ||||||||||||
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.35 | ) | $ | (0.34 | ) | $ | (1.07 | ) | $ | (1.07 | ) | ||||
里程碑制药公司
简明合并资产负债表（未经审计）
（以千美元计，共享 数据除外）
| 2023 年 9 月 30 日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 9,879 | $ | 7,636 | ||||
| 短期投资 | 65,867 | 56,949 | ||||||
| 应收研发税收抵免 | 569 | 331 | ||||||
| 预付费用 | 6,961 | 6,005 | ||||||
| 其他应收账款 | 1,521 | 882 | ||||||
| 流动资产总额 | 84,797 | 71,803 | ||||||
| 经营租赁资产 | 2,047 | 2,423 | ||||||
| 财产和设备 | 272 | 257 | ||||||
| 总资产 | $ | 87,116 | $ | 74,483 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付账款和应计负债 | $ | 7,584 | $ | 5,644 | ||||
| 经营租赁负债 | 530 | 495 | ||||||
| 流动负债总额 | 8,114 | 6,139 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 | 1,583 | 1,996 | ||||||
| 优先担保可转换票据 | 48,915 | — | ||||||
| 负债总额 | 58,612 | 8,135 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 截至2023年9月30日，普通股，无面值，无限股已发行和流通33,481,787股，截至2022年12月31日已发行和流通34,286,002股 | 260,502 | 273,900 | ||||||
| 预先融资认股权证——截至2023年9月30日已发行和未兑现的9,577,257份认股权证，截至2022年12月31日为8,518,257份 | 48,459 | 34,352 | ||||||
| 额外的实收资本 | 31,958 | 24,437 | ||||||
| 累计赤字 | (312,415 | ) | (266,341 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 28,504 | 66,348 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 87,116 | $ | 74,483 | ||||
联系人：
金福克斯，传播副总裁
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704-803-9295