fold-20230930
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成员US-GAAP：高级贷款会员2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：后续活动成员美国公认会计准则：有担保债务成员US-GAAP：高级贷款会员2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：后续活动成员美国通用会计准则：普通股成员2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：后续活动成员US-GAAP：私募会员2023-10-310001178879US-GAAP：后续活动成员2023-10-012023-10-310001178879折叠：GalaFoldMember2023-07-012023-09-300001178879折叠：GalaFoldMember2022-07-012022-09-300001178879折叠：GalaFoldMember2023-01-012023-09-300001178879折叠：GalaFoldMember2022-01-012022-09-300001178879折叠：pombilitiopfoldaMember2023-07-012023-09-300001178879折叠：pombilitiopfoldaMember2022-07-012022-09-300001178879折叠：pombilitiopfoldaMember2023-01-012023-09-300001178879折叠：pombilitiopfoldaMember2022-01-012022-09-300001178879国家：美国2023-07-012023-09-300001178879国家：美国2022-07-012022-09-300001178879国家：美国2023-01-012023-09-300001178879国家：美国2022-01-012022-09-300001178879US-GAAP：非美国会员2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：非美国会员2022-07-012022-09-300001178879US-GAAP：非美国会员2023-01-012023-09-300001178879US-GAAP：非美国会员2022-01-012022-09-300001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2023-09-300001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-09-300001178879US-GAAP：存款证会员2023-09-300001178879US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2022-12-310001178879美国公认会计准则：货币市场基金成员2022-12-310001178879US-GAAP：存款证会员2022-12-3100011788792022-01-012022-12-310001178879折叠：SeniorSecuredTerment 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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
 
表单10-Q
（Mark One）
 
☒       根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年9月30日
或者
☐       根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
对于从到的过渡期
委员会档案编号 001-33497
Amicus Therapeutics,
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
特拉华 71-0869350
（州或其他司法管辖区 （美国国税局雇主
公司或组织） 识别码）
Hulfish 街 47 号, 普林斯顿, 新泽西
08542
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(609)
662-2000
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.01美元
折叠纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 在过去 12 个月（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否已提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否遵守了此类申报要求。 是的☒ 没有 ☐
用勾号指明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）中是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒没有 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☒加速过滤器☐
非加速过滤器 ☐规模较小的申报公司☐
新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是 ☒
截至2023年10月25日，注册人普通股的已发行股票数量，每股面值0.01美元，为 293,245,738股份。


AMICUS THERAPEUTICS, INC
 
截至2023年9月30日的季度期的10-Q表
 
 页面
第 I 部分财务信息
 
3
第 1 项。
合并财务报表和附注（未经审计）
3
截至2023年9月30日和2022年12月31日的合并资产负债表
3
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并运营报表
4
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的综合亏损合并报表
5
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并股东权益变动表
6
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月合并现金流量表
8
合并财务报表附注
9
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
19
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
27
第 4 项。
控制和程序
27
第二部分。其他信息
27
  
 第 1 项。
法律诉讼
27
    
 第 1A 项。
风险因素
27
    
 第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
27
    
 第 3 项。
优先证券违约
28
    
 第 4 项。
矿山安全披露
28
    
 第 5 项。
其他信息
29
    
 第 6 项。
展品
30
  
签名
31
  

i

关于前瞻性陈述的特别说明
这份10-Q表季度报告包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。前瞻性陈述是除历史事实陈述以外的所有陈述，这些陈述讨论了我们当前对战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的预期和预测。这些陈述前面可能有 “目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“预期”、“预测”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻找”、“应该”、“将”、“将”、“将”、“” 会”，其否定词或复数，以及其他含义相似的词语和术语，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。
这些前瞻性陈述是基于我们当前对未来事件的预期和预测。尽管我们认为我们在前瞻性陈述方面做出的假设是合理的，但我们无法向您保证这些假设和预期将被证明是正确的。您应该明白，以下重要因素可能会影响我们未来的业绩，并可能导致这些业绩或其他结果与我们的前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异：
•我们的候选药物临床试验的范围、进展、结果和成本；
•我们的商业、临床和临床前研究的药物供应的制造成本，包括制造 Pombiliti 的成本™（也称为 “ERT” 或 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我们可能不时确定的在研候选药物的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管部门批准和将这些疗法商业化以及获得市场对此类疗法接受的能力；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•与审查我们的候选产品有关的监管标准的任何变化；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
•竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
•对我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；
•我们成功将 Galafold 商业化的能力®(也被称为 “盐酸咪伽司他”);
•我们成功将 Pombiliti 商业化的能力™和 Opfolda™如果监管申请获得批准，则在欧盟、英国和美国以及其他地方（统称为 “AT-GAA”）；
•我们制造或供应足够的临床或商业产品的能力，包括Galafold®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们获得加拉福尔德补偿的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们履行上市后承诺或持续获得监管部门批准 Galafold 要求的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们获得市场对 Galafold 接受的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔（包括Hatch-Waxman诉讼）的费用；
•已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在提起或可能对他人提起的诉讼（包括Hatch-Waxman诉讼）的影响；
•我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术；
•我们成功地将收购的产品和技术整合到我们的业务中，或者成功从我们的业务中剥离或许可现有产品和技术的能力，包括我们无法完全实现交易的预期收益或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性；
•我们建立许可协议、合作、合作伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者那里获得里程碑、特许权使用费或其他付款的能力；
•与新出现的环境、社会和治理标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力；
1

•我们准确预测收入、运营支出或其他影响盈利能力的指标的能力；
•外币汇率的波动；以及
•会计准则的变化。
鉴于这些风险和不确定性，我们实际上可能无法实现我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在截至2022年12月31日的财年10-K表年度报告的第一部分第1A项——风险因素中包含了重要因素，我们认为这些因素可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。这些因素以及此处描述的其他风险因素不一定是可能导致实际业绩或发展与我们在任何前瞻性陈述中表达的结果或发展存在重大差异的重要因素。其他未知或不可预测的因素也可能损害我们的结果。我们的前瞻性陈述并未反映未来任何合作、联盟、业务合并、合作伙伴关系、某些资产的战略外向许可、收购临床前阶段、临床阶段、已上市产品或平台技术或我们可能进行的其他投资的潜在影响。因此，无法保证我们预期的实际结果或进展会得到实现，也无法保证即使已基本实现，也无法保证它们会给我们带来预期的后果或影响。鉴于这些不确定性，提醒投资者不要过分依赖此类前瞻性陈述。
您应该完整阅读这份10-Q表季度报告以及我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告（包括其中以引用方式纳入的文件），同时了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。这些前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日。我们没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，即使经验或未来发展明确表明，除非法律要求，否则此类陈述中表达或暗示的预期业绩将无法实现，我们也没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述。
2

第一部分财务信息
第 1 项。合并财务报表和附注（未经审计）
Amicus Therapeutics,
合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
2023年9月30日2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物$263,320 $148,813 
对有价证券的投资16,980 144,782 
应收账款73,331 66,196 
库存56,936 23,816 
预付费用和其他流动资产52,689 40,209 
流动资产总额463,256 423,816 
经营租赁使用权资产，净额29,511 29,534 
财产和设备，减去累计折旧 $25,018和 $22,281分别在2023年9月30日和2022年12月31日
31,072 30,778 
无形资产，减去累计摊销额1,682和 $0分别在2023年9月30日和2022年12月31日
21,318 23,000 
善意197,797 197,797 
其他非流动资产21,130 19,242 
总资产$764,084 $724,167 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$23,154 $15,413 
应计费用和其他流动负债138,535 93,636 
应付或有对价— 21,417 
经营租赁负债7,765 8,552 
流动负债总额169,454 139,018 
长期债务394,071 391,990 
经营租赁负债52,454 51,578 
延期赔偿5,906 4,656 
递延所得税— 4,939 
其他非流动负债8,962 8,939 
负债总额630,847 601,120 
承付款和意外开支
股东权益：
普通股，$0.01面值， 500,000,000授权股份， 290,667,041和 281,108,273分别于2023年9月30日和2022年12月31日发行和流通的股票
2,890 2,815 
额外的实收资本2,787,275 2,664,744 
累计其他综合亏损：
外币折算调整(6,573)(11,989)
可供出售证券的未实现亏损(195)(116)
认股证71 83 
累计赤字(2,650,231)(2,532,490)
股东权益总额133,237 123,047 
负债和股东权益总额$764,084 $724,167 

参见随附的合并财务报表附注
3

Amicus Therapeutics,
合并运营报表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
2023202220232022
产品净销售额$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
销售商品的成本9,946 13,436 26,002 29,215 
毛利93,555 68,255 258,272 211,922 
运营费用：
研究和开发40,704 52,970 117,352 212,806 
销售、一般和管理65,651 47,272 205,031 158,767 
应付或有对价公允价值的变动1,995 567 2,583 (506)
资产减值损失— — 1,134 6,616 
折旧和摊销2,228 1,286 5,691 4,031 
运营费用总额110,578 102,095 331,791 381,714 
运营损失(17,023)(33,840)(73,519)(169,792)
其他收入（支出）：
利息收入1,471 563 5,407 1,052 
利息支出(12,986)(9,620)(37,322)(26,024)
其他收入（支出）3,833 13,634 (13,007)22,804 
所得税前亏损 (24,705)(29,263)(118,441)(171,960)
所得税优惠（费用）3,128 (4,023)700 (8,743)
归属于普通股股东的净亏损$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
每股普通股归属于普通股股东的净亏损——基本亏损和摊薄亏损$(0.07)$(0.12)$(0.40)$(0.63)
加权平均已发行普通股——基本股和摊薄后普通股295,759,435289,223,709293,314,167288,841,092
                                                                                    
参见随附的合并财务报表附注
4

Amicus Therapeutics,
综合损失合并报表
（未经审计）
（以千计）
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
 2023202220232022
净亏损$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
其他综合（亏损）收益：
外币折算调整（亏损）收益(10,910)(22,121)5,416 (43,975)
可供出售证券的未实现（亏损）收益(18)283 (79)(84)
其他综合（亏损）收益(10,928)(21,838)5,337 (44,059)
综合损失$(32,505)$(55,124)$(112,404)$(224,762)

参见随附的合并财务报表附注
5

Amicus Therapeutics,
股东权益变动综合报表
（未经审计）
（以千计，股票金额除外）
截至2023年9月30日的三个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至 2023 年 6 月 30 日的余额286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 
行使的股票期权，净额372,467 4 3,438 — — — 3,442 
限制性股票单位的归属，扣除税款299,297 — (2,347)— — — (2,347)
基于股票的薪酬— — 16,511 — — — 16,511 
与市面发行相关的股票发行，扣除发行成本3,002,354 30 36,525 — — — 36,555 
可供出售证券的未实现亏损— — — — (18)— (18)
外币折算调整— — — — (10,910)— (10,910)
净亏损— — — — — (21,577)(21,577)
截至 2023 年 9 月 30 日的余额290,667,041 $2,890 $2,787,275 $71 $(6,768)$(2,650,231)$133,237 

截至2023年9月30日的九个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
收益（损失）		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额281,108,273 $2,815 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
行使的股票期权，净额1,025,684 11 7,836 — — — 7,847 
限制性股票单位的归属，扣除税款2,068,048 (16,355)— — — (16,355)
基于股票的薪酬— — 67,982 — — — 67,982 
行使认股权证1,220,100 12 12 (12)— — 12 
与市面发行相关的股票发行，扣除发行成本5,244,936 52 63,056 — — — 63,108 
可供出售证券的未实现亏损— — — — (79)— (79)
外币折算调整— — — — 5,416 — 5,416 
净亏损— — — — — (117,741)(117,741)
截至 2023 年 9 月 30 日的余额290,667,041 $2,890 $2,787,275 $71 $(6,768)$(2,650,231)$133,237 
6

截至 2022 年 9 月 30 日的三个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
收益（损失）		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2022年6月30日的余额280,456,667 $2,811 $2,631,110 $83 $(17,240)$(2,443,339)$173,425 
行使的股票期权，净额172,118 2 1,331 — — — 1,333 
限制性股票单位的归属，扣除税款258,351 — (1,841)— — — (1,841)
基于股票的薪酬— — 14,772 — — — 14,772 
可供出售证券的未实现收益— — — — 283 — 283 
外币折算调整— — — — (22,121)— (22,121)
净亏损— — — — — (33,286)(33,286)
2022 年 9 月 30 日的余额280,887,136 $2,813 $2,645,372 $83 $(39,078)$(2,476,625)$132,565 

截至 2022 年 9 月 30 日的九个月
普通股额外
付费
资本		认股证其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2021年12月31日的余额278,912,800 $2,808 $2,595,419 $83 $4,981 $(2,295,922)$307,369 
行使的股票期权，净额506,823 5 3,186 — — — 3,191 
限制性股票单位的归属，扣除税款1,467,513 — (11,119)— — — (11,119)
基于股票的薪酬— — 57,886 — — — 57,886 
可供出售证券的未实现亏损— — — — (84)— (84)
外币折算调整— — — — (43,975)— (43,975)
净亏损— — — — — (180,703)(180,703)
2022 年 9 月 30 日的余额280,887,136 $2,813 $2,645,372 $83 $(39,078)$(2,476,625)$132,565 


参见随附的合并财务报表附注
7

Amicus Therapeutics,
合并现金流量表
（未经审计）
（以千计）
截至9月30日的九个月
20232022
经营活动
净亏损$(117,741)$(180,703)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
债务折扣和递延融资的摊销2,080 1,963 
折旧和摊销5,691 4,031 
基于股票的薪酬67,982 57,886 
或有应付对价公允价值的非现金变化2,583 (506)
外币重新计量损失18,121 2,828 
递延税(4,939)— 
资产减值费用和其他资产注销2,360 17,271 
运营资产和负债的变化：
应收账款(8,614)(7,426)
库存(42,233)4,913 
预付费用和其他流动资产(26,010)(5,583)
应付账款、应计费用和其他流动负债41,101 25,465 
其他非流动资产和负债(4,993)(5,942)
支付或有对价(7,937)— 
用于经营活动的净现金$(72,549)$(85,803)
投资活动
有价证券的出售和赎回180,828 259,920 
购买有价证券(53,098)(99,811)
资本支出(5,709)(1,089)
投资活动提供的净现金$122,021 $159,020 
筹资活动
支付融资租赁(82)(92)
为既得限制性股票单位缴纳的预扣税(16,355)(11,119)
行使的股票期权收益，净额7,847 3,191 
行使认股权证的收益，净额12 — 
与市场发行相关的股票发行收益，扣除发行成本63,108 — 
支付或有对价(1,063)— 
由（用于）融资活动提供的净现金$53,467 $(8,020)
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响$10,218 $(33,120)
期末现金、现金等价物和限制性现金净增加113,157 32,077 
期初的现金、现金等价物和限制性现金153,115 249,456 
期末现金、现金等价物和限制性现金$266,272 $281,533 
现金流信息的补充披露
在此期间支付的现金以支付利息 $35,448 $24,058 
缴纳税款的现金$6,473 $935 
期末未付资本支出$877 $53 

参见随附的合并财务报表附注
8

Amicus Therapeutics,
合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务描述
Amicus Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）是一家专为患者服务的全球生物技术公司，专注于发现、开发和提供治疗罕见疾病的新药。该公司开发并商业化了第一种针对法布里病的口服单一疗法，该疗法已获得全球广泛批准，以及第一种已在欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）和美国（“美国”）批准的用于迟发庞贝病的双组分疗法。该公司致力于发现和开发针对Fabry和Pompe病的下一代疗法。
公司投资组合的基石是加拉福尔德®（也被称为 “migalastat”），这是第一款也是唯一一款获准用于具有适宜遗传变异的法布里氏病患者的口服精准医学。Migalastat 目前已获批准，商品名为 Galafold®在美国、欧盟、英国和日本，全球多个地区已获得多项额外批准，申请尚待批准。
Pombiliti™+ Opfolda™（也被称为 AT-GAA、ATB200/AT2221 或 cipaglucosidase alfa-atga/miglustat）是一种治疗迟发庞贝病的新型双组分疗法，于 2023 年 6 月获得欧盟委员会（“EC”）、2023 年 8 月英国药品和保健产品监管局（“MHRA”）和美国食品药品监督管理局（“MHRA”）的批准 2023年9月，“美国食品药品管理局”）。该公司开始为 Pombiliti 推出活动™+ Opfolda™在这些市场上，并已开始向其他欧洲国家的医疗保健机构进行报销。
该公司的累计赤字为美元2.7截至2023年9月30日，预计在截至2023年12月31日的财政年度内将蒙受损失。该公司历来通过股票发行为其运营提供资金，Galafold®收入、债务发行、合作和其他融资安排。
2023 年 10 月，该公司签订了 $400与黑石另类信贷顾问有限责任公司和黑石生命科学顾问有限责任公司（统称 “黑石”）签订的百万美元贷款协议（“2029年到期的优先担保定期贷款”），利率等于3个月期限SOFR，但须遵守以下条件 2.5% 下限，加上期限 SOFR 调整为 0.26161%，边距为 6.25在2027年初之前需要纯息还款的百分比，到期日为 六年在 2029 年。这笔交易的净收益为 $387.4百万，扣除费用和预估费用后。没有与2029年到期的优先有担保定期贷款相关的认股权证或股权转换功能。同时，该公司还与黑石集团管理的基金签订了证券购买协议，将总计私募股票 2,467,104公司普通股的股票，收购价为美元12.16每股。扣除发行成本后的私募收益为 $29.8百万。
公司使用2029年到期的优先有担保定期贷款和私募的收益来预付2026年到期的优先有担保定期贷款，包括未偿本金、应计利息和预付保费。剩余的收益将用于资助正在进行的业务。
根据其目前的运营模式，公司认为，包括预期收入在内的当前现金状况足以为公司至少未来12个月的运营和正在进行的研究计划提供资金。潜在的业务发展合作、管道扩张和对制造能力的投资可能会影响公司未来的资本需求。
9

2. 重要会计政策摘要
演示基础
公司已根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）中期财务信息以及10-Q表和S-X条例第10-01条的说明编制了随附的未经审计的合并财务报表。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表所需的所有信息和披露。管理层认为，随附的未经审计的合并财务报表反映了公允列报公司中期财务信息所需的所有调整，其中仅包括正常的经常性调整。
随附的未经审计的合并财务报表和相关附注应与公司截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的公司财务报表和相关附注一起阅读。有关公司会计政策的完整描述，请参阅截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
合并
合并财务报表包括公司及其子公司的账目。公司间账户和交易在合并中被删除。
外币交易
公司大多数外国子公司的本位币是其当地货币。对于以美元以外的本位币进行交易的非美国子公司，资产和负债按资产负债表日的当前汇率折算。收入和支出项目按该期间的平均外汇汇率折算。将公司对外业务财务报表折算成美元所产生的调整不包括在净收益的确定范围内，并记入累计其他综合收益，累计其他综合收益是股东权益的单独组成部分。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、财务报表日或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计值不同。
现金、现金等价物、有价证券和限制性现金
公司认为，在收购之日购买的到期日不超过三个月的所有高流动性投资均为现金等价物。有价证券包括到期日超过三个月的固定收益投资和其他可在成熟市场上轻松买入或出售的高流动性投资。这些投资被归类为可供出售，并在公司的合并资产负债表上按公允价值列报。未实现的持股收益和亏损在公司合并综合亏损表中的其他综合亏损中列报。公允价值基于可用的市场信息，包括报价的市场价格、经纪人或交易商报价或其他可观察到的输入。
限制性现金主要包括为满足某些协议的要求而持有的资金，这些资金的使用受到限制，并包含在公司合并资产负债表上的其他非流动资产中。
10

信用风险的集中度
公司面临信用风险集中影响的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。公司将其现金和现金等价物存放在银行账户中，这些账户有时会超过联邦保险限额。该公司将其有价证券投资于高质量的商业金融工具。在本报告所述的任何期间，公司均未确认此类账户的任何信用风险损失。该公司认为，其现金、现金等价物或有价证券没有面临重大信用风险。
该公司面临主要与Galafold产品销售相关的应收账款的信用风险®。截至2023年9月30日，该公司的应收账款主要来自欧洲、美国和日本的产品销售。公司将定期评估客户的财务实力，为预期损失（如果有）设立备抵金。对于因指定患者销售而产生的应收账款，付款条件是预先确定的，公司会定期评估每位客户的信誉。截至2023年9月30日，该公司的可疑账户备抵额为美元0.1百万。
收入确认
如果其产品以商业形式或通过有偿的抢先体验计划提供，则该公司已录得销售收入。产品订单通常来自分销商和药店，最终付款人通常是政府当局。
公司在履行对客户的履约义务后确认收入，这种情况发生在药店或分销商获得控制权的时候。交易价格根据公司客户合同中的固定对价确定，并扣除可变对价（第三方折扣和回扣）的估算值后入账。确定的可变对价在确认销售收入时记录为收入减少。公司确认收入的前提是未来一段时间内可能不会出现重大收入逆转。这些估计数可能与收到的实际考虑有所不同。公司在每个报告期对这些估算值进行评估，以反映已知的变化。
下表汇总了按产品分列的公司净产品销售额：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计）2023202220232022
Galafold®
$100,733 $81,631 $281,177 $241,056 
Pombiliti™+ Opfolda™
2,768 60 3,097 81 
产品净销售总额$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
下表汇总了按地理区域分列的公司净产品销售额：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计）2023202220232022
美国$37,801 $30,222 $103,760 $81,940 
前美国65,700 51,469 180,514 159,197 
产品净销售总额$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
库存和销售成本
直到监管部门批准 Pombiliti™+ Opfolda™，该公司将所有制造成本列为研发费用。监管部门批准后，该公司开始将与收购和制造Pombiliti相关的成本资本化™+ Opfolda™.
11

库存按成本和可变现净值中较低者列报，由先入先出法确定。定期审查库存，根据预计的销售活动和产品保质期来识别流动缓慢或过时的库存。在评估所生产库存的可回收性时，考虑了未来通过销售相关库存获得收入的可能性，并对超过预期需求的库存量减记库存价值。过期库存被处置，相关成本在公司的合并运营报表中被确认为销售商品的成本。
出售商品的成本包括已售库存成本、制造和供应链成本、产品运输和处理成本、过剩和过时库存准备金以及应付特许权使用费。在监管部门批准之前，可供出售库存的一部分被列为研发成本，因此，销售商品的成本和相关的毛利率不一定代表未来的销售成本和毛利率。
无形资产和商誉
当总对价超过所收购的有形和可识别的无形资产的公允价值时，公司将在业务合并中记录商誉。商誉每年在10月1日进行减值评估，每当事件或情况表明资产的账面金额可能无法收回时。公司首先评估定性因素，以确定是否需要进行定量测试。如果需要，或者如果公司选择绕过定性评估，则会进行量化商誉减值测试。如果确定公司的单一申报单位的账面价值（包括商誉）超过其公允价值，则差额将记入减值损失。
有限寿命的无形资产按成本入账，扣除累计摊销额和减值费用（如果适用）。有限寿命的无形资产的摊销按资产的估计使用寿命进行直线记录，如果可以可靠地确定，也可以根据消费经济收益的模式进行记录。每当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法收回时，公司都会对有限寿命的无形资产进行减值审查。如果确定了减值，则公司将资产减记为其估计的公允价值，并记录减值损失，减值亏损额等于在做出此类决定的期间内该资产账面价值超过其估计公允价值的部分。
在截至2023年9月30日的九个月中，没有出现任何减值指标。
近期会计发展
公司评估了最近的会计公告，认为这些声明都不会对公司的合并财务报表或相关披露产生重大影响。

3. 无形资产
截至2023年9月30日，该公司的无形资产包括2013年收购Callidus Biopharma, Inc.时收购的铅酶替代疗法资产，此前被记作在研发。2023 年 3 月，由于欧盟委员会批准了庞比利蒂™，该公司在最初的监管独家经营期内开始摊销资产 7年份。公司完成了减值评估，然后将分类更改为没有减值的固定寿命无形资产。截至2023年9月30日的三个月和九个月的摊销费用为美元0.8百万和美元1.7分别为百万。有限寿命无形资产的估计摊销总额为美元2.5截至2023年12月31日的年度为百万美元，以及3.3此后四年内为百万美元。

12

4. 现金、现金等价物、有价证券和限制性现金
截至2023年9月30日，该公司持有美元263.3百万美元现金和现金等价物以及 $17.0公司合并资产负债表上按公允价值列报的百万只有价证券。未实现的持股收益和亏损通常在公司合并综合亏损表中的其他综合（亏损）收益中列报。如果确定有价证券的公允价值低于公司成本基础的下降不是暂时性的，或者可供出售债务证券的公允价值被确定为低于摊销成本，并且公司打算或很有可能在收回之前出售该证券并且不被视为信用损失，则该证券将被减记为其估计的公允价值作为新的成本基础和减记金额作为减值费用包含在收益中。如果确定可供出售债务证券的未实现损失是信用损失造成的，则公司将确认备抵金，相应的信用损失将计入收益。
公司定期将多余的运营现金投资于主要金融机构和货币市场基金的存款，以及可以在成熟市场轻松买入和出售的固定收益投资。公司认为，根据公司政策，证券的信用评级很高，因此持有这些金融工具所产生的市场风险已得到缓解。原始到期日超过三个月但少于一年的投资被归类为流动投资。
除非下文另有说明，否则现金、现金等价物和有价证券被归类为流动证券，包括以下内容：
 截至2023年9月30日
（以千计）成本格罗斯
未实现
获得		格罗斯
未实现
损失		公平
价值
现金和现金等价物$263,320 $— $— $263,320 
商业票据16,826 3 — 16,829 
货币市场100 — — 100 
存款证51 — — 51 
$280,297 $3 $— $280,300 
包含在现金和现金等价物中$263,320 $— $— $263,320 
包含在有价证券中16,977 3 — 16,980 
现金、现金等价物和有价证券总额$280,297 $3 $— $280,300 

 截至2022年12月31日
（以千计）成本格罗斯
未实现
获得		格罗斯
未实现
损失		公平
价值
现金和现金等价物$148,813 $— $— $148,813 
商业票据144,299 82 — 144,381 
货币市场350 — — 350 
存款证51 — — 51 
$293,513 $82 $— $293,595 
包含在现金和现金等价物中$148,813 $— $— $148,813 
包含在有价证券中144,700 82 — 144,782
现金、现金等价物和有价证券总额$293,513 $82 $— $293,595 
在截至2023年9月30日的九个月和截至2022年12月31日的财年中，都有 不已实现的收益或亏损。出售证券的成本基于特定的识别方法。
截至2023年9月30日，有价证券的未实现亏损头寸反映了临时减值，不是信用损失的结果。此外，由于这些头寸处于亏损状态不到十二个月，并且公司不打算在收回之前出售这些证券，因此损失将在其他综合（亏损）收益中确认。该公司有 不截至2023年9月30日和2022年12月31日均处于未实现亏损状态的证券。
13

下表提供了公司合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账情况，其总额与公司合并现金流量表中显示的相同金额的总和。
截至9月30日，
（以千计）20232022
现金和现金等价物$263,320 $277,592 
限制性现金2,952 3,941 
合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金$266,272 $281,533 
5. 库存
截至2023年9月30日和2022年12月31日，库存包括以下内容：
（以千计）2023年9月30日2022年12月31日
原材料$36,062 $10,054 
在处理中工作14,316 9,615 
成品6,558 4,147 
库存总额$56,936 $23,816 
该公司的库存储备金为 $0.3百万和美元0.4截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为百万美元。

6. 债务
该公司的债务包括以下内容：
（以千计）2023年9月30日2022年12月31日
2026年到期的优先担保定期贷款：
校长$400,000 $400,000 
减去：债务折扣 (1)
(3,384)(4,571)
减去：递延融资 (1)
(2,545)(3,439)
长期债务的净账面价值(2)
$394,071 $391,990 
______________________________
(1)包含在公司的合并资产负债表中，包含在长期债务中，并使用有效利率法在2026年到期的优先有担保定期贷款的剩余期限内摊销为利息支出。
(2)根据ASC 470-50 “债务”，如果公司有意且有能力对债务进行长期再融资，则在合并资产负债表上将长期债务的流动部分归类为非流动负债。因此，截至2023年9月30日，该债务在公司的合并资产负债表中被记为长期负债。
2023 年 10 月，该公司签订了 $400与黑石集团签订的百万美元贷款协议（“2029年到期的优先担保定期贷款”），利率等于3个月的SOFR，但须遵守以下条件 2.5% 下限，加上期限 SOFR 调整为 0.26161%，边距为 6.25在2027年初之前需要纯息还款的百分比，到期日为 六年在 2029 年。这笔交易的净收益为 $387.4百万，扣除费用和预估费用后。没有与2029年到期的优先有担保定期贷款相关的认股权证或股权转换功能。
公司使用2029年到期的优先有担保定期贷款和私募的收益来预付2026年到期的优先有担保定期贷款，包括未偿本金、应计利息和预付保费。关于预付款，该公司预计因提前偿还债务而蒙受的损失约为美元13.92023年第四季度为百万美元，主要与预付保费以及未摊销债务折扣和递延融资成本的注销有关。
14

利息支出
下表分别列出了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中与公司债务相关的确认利息支出：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计）2023202220232022
合同利息支出$12,270 $8,945 $35,289 $24,034 
债务折扣的摊销$411 $382 $1,187 $1,121 
递延融资的摊销$310 $286 $893 $842 

7. 股东权益
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，公司共发行和出售了 3,002,354和 5,244,936通过其市场股票计划（“自动柜员机计划”），股票的加权平均公开发行价格为美元12.68和 $12.50每股，净收益为美元36.6百万和美元63.1分别为百万。截至2023年9月30日，总计为美元184.4根据自动柜员机计划，仍有价值百万的股票可供发行和出售。
2023年10月，关于2029年到期的优先担保定期贷款，公司与黑石集团管理的基金签订了证券购买协议，私募总额为 2,467,104公司普通股的股票，收购价为美元12.16每股。扣除发行成本后的私募收益为 $29.8百万。

8. 股票薪酬
公司经修订和重述的 2007 年股权激励计划（“计划”）规定，向员工、董事、顾问和顾问授予限制性股票单位和购买公司普通股的期权，价格由公司董事会决定。该计划旨在鼓励公司的员工和顾问持有股票，并为他们提供额外的激励措施，以促进公司业务的成功。董事会或其委员会负责确定获得期权的个人、每个人将获得的期权数量、每股期权价格以及每种期权的行使期权。
股票期权补助
授予的股票期权的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估算的，并采用以下加权平均假设：
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
 2023202220232022
预期的股价波动58.4 %61.0 %59.2 %62.2 %
无风险利率4.3 %3.1 %3.9 %1.7 %
期权的预期寿命（年）5.55.35.55.3
每股预期年度分红$— $— $— $— 
 截至2023年9月30日的九个月中，公司股票期权摘要如下：
15

的数量
股份		加权平均运动量
价格		剩余加权平均值
年份		聚合
固有的
价值
 （以千计）  （单位：百万）
2022 年 12 月 31 日未偿还的期权19,064 $11.31   
已授予5,522 $12.03   
已锻炼(1,032)$7.61   
被没收(248)$11.51   
已过期(50)$14.39 
未偿期权，2023年9月30日23,256 $11.64 6.7$32.1 
已归属和未归属预计将归属，2023 年 9 月 30 日21,389 $11.58 6.5$31.1 
可在 2023 年 9 月 30 日行使13,246 $11.12 5.1$27.9 
截至2023年9月30日，与授予的非既得股票期权相关的未确认补偿成本总额为美元39.8百万，预计将在加权平均期内确认 三年.
限制性股票单位 和基于绩效的限制性股票单位（统称 “RSU”）
根据该计划授予的RSU通常需要分级归属，并取决于员工的持续服务。如果在解除归属限制之前终止雇用，RSU 通常会被没收。公司支出 RSU 的成本，该成本确定为授予当日限制股权单位所依据的普通股的公允市场价值，在归属限制失效期间按比例分配。 截至2023年9月30日的九个月中，该计划下的RSU非既得活动摘要如下：
的数量
股份		加权
平均补助金
日期博览会
价值		加权
平均值
剩余的
年份		聚合
固有的
价值
（以千计）（单位：百万）
截至2022年12月31日的非既得单位9,717 $13.07   
已授予4,514 $13.08   
既得(3,252)$12.25   
被没收(648)$10.07   
截至2023年9月30日的非既得单位10,331 $13.56 2.2$125.6 
截至 2023 年 9 月 30 日，有 $63.1百万未确认的补偿成本总额与具有基于服务的归属条件的未归属限制性股权单位有关。预计这些成本将在加权平均期内确认 两年.
与股权奖励相关的薪酬支出
下表汇总了与公司股权奖励相关的合并运营报表中确认的与薪酬支出相关的信息：
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计）2023202220232022
研发费用$4,380 $5,428 $16,987 $19,172 
销售费用、一般费用和管理费用12,131 9,344 50,995 38,714 
股权薪酬支出总额$16,511 $14,772 $67,982 $57,886 
16

9. 以公允价值计量的资产和负债
公司的金融资产和负债以公允价值计量，并按公允价值层次结构进行分类，其定义如下：
第 1 级— 公司在衡量日能够获得的相同资产或负债的活跃市场报价。
第 2 级— 活跃市场中除报价以外的、可以直接或间接观察到的资产或负债的投入。
第 3 级— 资产或负债不可观察的输入。
下表列出了截至2023年9月30日按公允价值层次结构中这些衡量标准所处级别汇总的公司经常性资产和负债的公允价值摘要：
（以千计） 第 2 级总计
资产：  
商业票据$16,829 $16,829 
货币市场6,818 6,818 
 $23,647 $23,647 
（以千计） 第 2 级总计
负债：  
递延补偿计划负债$6,718 $6,718 
 $6,718 $6,718 
下表列出了截至2022年12月31日按公允价值层次结构中这些衡量标准所处级别汇总的公司经常性资产和负债的公允价值摘要：
（以千计）第 2 级总计
资产：
商业票据$144,381 $144,381 
货币市场5,808 5,808 
 $150,189 $150,189 
（以千计）第 2 级第 3 级总计
负债：   
应付或有对价$— $21,417 $21,417 
递延补偿计划负债5,458 — 5,458 
 $5,458 $21,417 $26,875 
公司2026年到期的优先担保定期贷款属于公允价值层次结构中的2级类别，公允价值是使用活跃市场中类似负债的报价以及负债可观察到的投入（报价除外），例如在通常报价间隔内可观察到的利率，确定公允价值。2026年到期的优先担保定期贷款的账面价值 近似公允价值。递延薪酬计划负债作为其他非流动负债的一部分记录在公司的合并资产负债表上。
截至2023年9月30日或2022年12月31日，该公司没有任何三级资产。使用第三级投入按公允价值计量的负债包括或有对价。
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现金、货币市场基金和有价证券
公司将其在公允价值层次结构中的现金归类为1级，因为这些资产是使用衡量日相同资产在活跃市场上的报价进行估值的。公司将其对有价证券的投资视为可供出售，并将这些资产和公允价值层次结构中的货币市场基金归类为二级，主要利用非活跃市场中的经纪人报价对这些证券进行估值。
应付或有对价
应付或有对价源于2013年11月收购了Callidus Biopharma, Inc.（“Callidus”）。该公司达到了监管里程碑 $9.02023 年 3 月的百万美元和15.02023 年 9 月，百万美元与庞比利蒂的批准有关™ 分别由欧盟委员会和美国食品和药物管理局制定。那个 $9.02023年第二季度支付了百万美元的里程碑款项，而这笔款项为美元15.0截至2023年9月30日，百万里程碑付款以现金支付，作为应付账款的一部分记录在公司的合并资产负债表上。
下表分别显示了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中应付或有对价余额的变化：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计）2023202220232022
期初余额$13,005 $19,266 $21,417 $20,339 
该期间公允价值的变化，包含在合并运营报表中1,995 567 2,583 (506)
里程碑以现金支付或支付(15,000)— (24,000)— 
余额，期末$— $19,833 $— $19,833 

10. 每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损
下表提供了计算每股普通股股东应归属于普通股股东的基本净亏损和摊薄后净亏损时使用的分子和分母的对账表：
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
（以千计，每股金额除外）2023202220232022
分子：  
归属于普通股股东的净亏损$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
分母：
已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后的普通股295,759,435 289,223,709 293,314,167 288,841,092 
稀释普通股等价物将包括已发行普通股期权和未归属RSU的摊薄效应。由于具有反稀释作用，所有时期可能具有摊薄作用的普通股等价物均被排除在摊薄后的每股收益分母之外。已发行的加权平均普通股包括行使价为美元的未偿还的预融资认股权证0.01.
下表列出了由于使用库存股法具有反稀释作用而被排除在计算之外的普通股的潜在股份：
 截至9月30日，
（以千计）20232022
购买普通股的期权23,256 19,236 
未归属的限制性股票单位10,331 9,839 
可能发行的股票总数33,587 29,075 

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下讨论应与本10-Q表季度报告中包含的未经审计的合并财务报表及其附注以及截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。我们在本节中做出的某些陈述是联邦证券法所指的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论，请参阅本表格10-Q季度报告中标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分。某些风险因素可能导致实际结果、业绩或成就与以下讨论所表达或暗示的结果存在重大差异。有关此类风险因素的讨论，请参阅我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分。
概述
我们是一家以患者为中心的全球生物技术公司，专注于发现、开发和提供治疗罕见疾病的新药。我们已经开发并商业化了第一种口服法布里氏病单一疗法，该疗法已获得全球广泛批准，以及第一种已在欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）和美国（“美国”）批准的用于迟发庞贝病的双组分疗法。我们致力于发现和开发治疗法布里病和庞贝病的下一代疗法。
我们投资组合的基石是 Galafold®（也被称为 “migalastat”），这是第一款也是唯一一款获准用于具有适宜遗传变异的法布里氏病患者的口服精准医学。Migalastat 目前已获批准，商品名为 Galafold®在美国、欧盟、英国和日本，全球多个地区已获得多项额外批准，申请尚待批准。
Pombiliti™+ Opfolda™（也被称为 AT-GAA、ATB200/AT2221 或 cipaglucosidase alfa-atga/miglustat）是一种治疗迟发庞贝病的新型双组分疗法，于 2023 年 6 月获得欧盟委员会（“EC”）、2023 年 8 月英国药品和保健产品监管局（“MHRA”）和美国食品药品监督管理局（“MHRA”）的批准 2023年9月，“美国食品药品管理局”）。我们开始了 Pombiliti 的发布活动™+ Opfolda™在这些市场上，并已开始向其他欧洲国家的医疗保健机构进行报销。
我们的战略
我们的战略是通过内部开发、联合开发、收购或获得许可的产品和候选产品，为罕见病患者创造、制造、测试和提供最高质量的药物，这些产品和候选产品有可能过时，为患者带来显著的益处，并成为一流或一流的产品。我们正在利用我们的全球能力发展和扩大我们在法布瑞病和庞贝病领域的领先特许经营权，重点研究下一代疗法和新平台技术。
我们的主要进展包括：
•在法布瑞病方面取得商业和监管方面的成功。在截至2023年9月30日的九个月中，加拉福尔德®收入为2.812亿美元的合并收入。我们继续看到强劲的商业势头和向其他地区的扩张。在我们手术时间最长的国家，我们看到以前未接受治疗的患者越来越多地来到加拉福尔德® 与有治疗经验的患者相比。在美国，我们继续看到来自不断增长且非常广泛的处方者群体的患者人数显著增加。在所有市场中，我们都看到这种口服治疗方案的依从性和依从性都很高。
•庞贝病项目里程碑。Pombiliti™+ Opfolda™于 2023 年 6 月获得欧盟委员会的批准，MHRA 于 2023 年 8 月获得批准，并于 2023 年 9 月获得美国食品药品管理局的批准。此外，全球还有多种扩展访问机制。
•管道的进步和增长。我们正在利用我们的全球能力发展和扩大我们在法布瑞病和庞贝病领域的领先特许经营权，重点研究下一代疗法和新平台技术。
•财务实力。截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为2.803亿美元。根据目前的运营模式，我们认为当前的现金状况，包括预期的收入，足以至少在未来12个月内为我们的运营和正在进行的研究项目提供资金。潜在的业务发展合作、管道扩张和对制造能力的投资可能会产生影响
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我们未来的资本需求。
 我们的商业产品和候选产品
Galafold® （migalastat HCl）用于治疗法布里病
我们的口服精准医学 Galafold®于 2018 年 8 月获得美国食品药品管理局加速批准，品牌名称为 Galafold®用于治疗经证实确诊为法布里氏病且基于体外分析数据的适合的半乳糖苷酶α基因（“GLA”）变异的成年人。美国食品药品管理局已经批准了 Galafold®适用于 351 个适用的 GLA 变体。Galafold®2016年5月在欧盟和英国被批准作为长期治疗16岁及以上、确诊为法布里病且具有适宜突变（变体）的成人和青少年的一线疗法。经批准的欧盟和英国标签包括1,384种适合加拉福尔德的突变®治疗，占所有法布里病患者的一半。全球 40 多个国家已经批准了 12 岁及以上、体重 45 千克或以上的青少年的上市许可。我们计划继续推出 Galafold®在其他国家，包括12岁及以上的青少年。
作为一种口服单一疗法，加拉福尔德®旨在结合并稳定那些在良好实验室规范（“GLP”）基于细胞的适应性测定中发现遗传变异的患者的内源性α-半乳糖苷酶A（“α-gal A”）酶。Galafold®是一种口服精准药物，旨在治疗具有适宜遗传变异的患者的法布里病，目前，它不打算与ERT同时使用。
Galafold®美国专利组合包括54项橙皮书列出的专利，包括10项物质成分专利，其中38项至少在2038年之前提供保护。
Fabry 病的下一代
我们致力于为所有患有法布里氏病的人提供持续的创新。作为我们长期承诺的一部分，我们还在继续发现下一代遗传药物，并签订了学术研究合作协议，以探索法布里病的下一代药理学伴侣。
Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）用于治疗庞贝病
我们利用我们的生物制剂能力开发了 Pombiliti™+ Opfolda™，一种治疗迟发庞贝病的新型治疗模式。庞比利蒂™+ Opfolda™由一种独特设计的 rhGaA 酶、ATB200 或 cipaglucosidase alfa-atga 组成，其碳水化合物结构经过优化，可增强溶酶体的吸收，与用作酶稳定剂的 AT2221 或 miglustat 联合使用。Miglustat 结合并稳定 ATB200，减少血液循环中 rhGaA 的失活，从而改善关键疾病相关组织中活性酶的吸收。Miglustat 不是直接有助于降低糖原的活性成分。
Pombiliti™+ Opfolda™于 2023 年 6 月获得欧盟委员会的批准，MHRA 于 2023 年 8 月获得批准，并于 2023 年 9 月获得美国食品药品管理局的批准。我们开始了 Pombiliti 的发布活动™+ Opfolda™在这些市场上，并已开始向其他欧洲国家的医疗保健机构进行报销。
此外，我们正在对迟发庞贝病（“LOPD”）和婴儿发作庞贝病（“IOPD”）人群的儿科患者进行临床研究。
庞贝病的下一代
我们致力于为所有庞贝病患者持续创新。作为我们长期承诺的一部分，我们还在继续发现治疗庞贝病的下一代遗传药物。
战略联盟和安排
我们将继续酌情评估业务发展机会，以建立股东价值，并为我们提供开发和销售以罕见病和孤儿病为重点的技术或产品所需的财务、技术、临床和商业资源。我们正在定期探索潜在的合作、联盟和其他业务发展机会。这些机会可能包括业务合并、合作伙伴关系、某些资产的战略性对外许可，或收购符合我们为罕见病和孤儿病患者开发和提供疗法的战略计划的临床前阶段、临床阶段或已上市产品或平台技术。
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合并经营业绩
截至2023年9月30日的三个月，与2022年9月30日相比
下表提供了公司的部分财务信息：
截至9月30日的三个月
（以千计）20232022改变
产品净销售额$103,501 $81,691 $21,810 
销售商品的成本9,946 13,436 (3,490)
销售的商品成本占产品净销售额的百分比9.6 %16.4 %(6.8)%
运营费用：
研究和开发40,704 52,970 (12,266)
销售、一般和管理65,651 47,272 18,379 
应付或有对价公允价值的变动1,995 567 1,428 
折旧和摊销2,228 1,286 942 
其他收入（支出）：
利息收入1,471 563 908 
利息支出(12,986)(9,620)(3,366)
其他收入3,833 13,634 (9,801)
所得税优惠（费用）3,128 (4,023)7,151 
归属于普通股股东的净亏损$(21,577)$(33,286)$11,709 
净产品销售额。在截至2023年9月30日的三个月中，净产品销售额与去年同期相比增加了2180万美元。增长主要是由于Galafold的持续增长®在美国、欧洲和日本市场，推出Pombiliti™+ Opfolda™在欧洲，外币兑换带来了380万美元的有利影响。
销售商品的成本。销售的商品成本包括制造成本以及与Galafold产品净销售相关的特许权使用费®。销售成本占产品净销售额的百分比下降了6.8％，这主要是由于上一年的库存注销。
研究和开发费用。下表汇总了我们的主要开发计划和产生的自付第三方费用：
（以千计）截至9月30日的三个月
项目20232022
第三方直接项目费用  
Galafold®（法布里病）
$4,505 $2,613 
Pombiliti™+ Opfolda™（庞贝病）
15,233 24,052 
基因治疗计划1,137 462 
临床前项目和其他项目616 6 
第三方直接项目支出总额21,491 27,133 
其他项目成本  
人事成本15,194 18,691 
其他费用4,019 7,146 
其他项目费用总额19,213 25,837 
研究和开发费用总额$40,704 $52,970 
研发成本减少了1,230万美元，这主要是由于临床制造成本降低而导致庞贝病项目支出减少所致。由于重新分配资源以支持我们的庞比利蒂，人事和其他费用有所减少™+ Opfolda™ Galafold 的商业推出和持续增长®.
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销售、一般和管理费用。 销售、一般和管理费用增加了1,840万美元，这主要是由人事成本推动的，包括重新分配资源以支持我们的庞比利蒂™+ Opfolda™ 商业发射活动和第三方专业费用。
利息支出。340万美元的增长是由于同期债务期浮动利率上升。
其他收入。980万美元的差异主要与重新计量以外币计价的余额引起的外汇汇率变动有关。
所得税优惠。我们在不同的司法管辖区都要缴纳所得税。所得税优惠主要是由于对某些税收事项的分散处理，这导致我们税收管辖区的预测收入发生了变化。
合并经营业绩
截至2023年9月30日的九个月与2022年9月30日相比较
下表提供了公司的部分财务信息：
截至9月30日的九个月
（以千计）20232022改变
产品净销售额$284,274 $241,137 $43,137 
销售商品的成本26,002 29,215 (3,213)
销售的商品成本占产品净销售额的百分比9.1 %12.1 %(3.0)%
运营费用：
研究和开发117,352 212,806 (95,454)
销售、一般和管理205,031 158,767 46,264 
应付或有对价公允价值的变动2,583 (506)3,089 
资产减值损失1,134 6,616 (5,482)
折旧和摊销5,691 4,031 1,660 
其他（支出）收入：
利息收入5,407 1,052 4,355 
利息支出(37,322)(26,024)(11,298)
其他（支出）收入(13,007)22,804 (35,811)
所得税优惠（费用）700 (8,743)9,443 
归属于普通股股东的净亏损$(117,741)$(180,703)$62,962 
净产品销售额。在截至2023年9月30日的九个月中，净产品销售额与去年同期相比增加了4,310万美元。增长主要是由于Galafold的持续增长®在美国、欧洲和日本市场，以及Pombiliti的推出™+ Opfolda™ 在欧洲。
销售商品的成本。销售的商品成本包括制造成本以及与Galafold产品净销售相关的特许权使用费®。销售成本占产品净销售额的百分比下降了3.0％，这主要是由于上一年的库存注销。
22

研究和开发费用。下表汇总了我们的主要开发计划和产生的自付第三方费用：
（以千计）截至9月30日的九个月
项目20232022
第三方直接项目费用  
Galafold®（法布里病）
$10,971 $9,652 
Pombiliti™+ Opfolda™（庞贝病）
44,126 72,615 
基因治疗计划1,892 45,379 
临床前项目和其他项目1,326 99 
第三方直接项目支出总额58,315 127,745 
其他项目成本  
人事成本47,108 62,518 
其他费用11,929 22,543 
其他项目费用总额59,037 85,061 
研究和开发费用总额$117,352 $212,806 
研发成本减少了9,550万美元，这主要是由于我们的基因疗法产品组合的战略优先次序降低，这导致去年合同退出成本得到确认。此外，由于临床制造成本降低，庞贝病项目支出减少了。由于重新分配资源以支持我们的庞比利蒂，人事和其他费用有所减少™+ Opfolda™ Galafold 的商业推出和持续增长®.
销售、一般和管理费用。 销售、一般和管理费用增加了4,630万美元，这主要是由与重新分配资源以支持我们的庞比利蒂有关的人事成本推动的™+ Opfolda™商业发布和第三方专业费用，但去年因战略性取消基因疗法产品组合优先级而注销的云计算成本和软件许可费部分抵消。
资产减值损失。 减少550万美元的主要原因是去年我们对基因疗法投资组合进行了战略性调整，这使我们认识到资产减值亏损。
利息支出。1130万美元的增长是由于同期债务期浮动利率上升。
其他（费用）收入。3 580万美元的差异主要与重新计量以外币计价的余额引起的外汇汇率变动有关。
所得税优惠。我们在不同的司法管辖区都要缴纳所得税。所得税优惠主要是由于确认了与递延所得税资产的部分估值补贴相关的税收优惠，该补贴是将正在进行的研发重新归类为有固定寿命的无形资产所致。
流动性和资本资源
这是我们大量的研发支出，以及用于建立商业组织以支持Galafold启动的支出®，自2002年成立以来，我们一直没有盈利，也出现了营业亏损。我们历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为我们的运营提供资金。
流动性来源
2022 年 11 月，我们与高盛公司签订了销售协议。有限责任公司将创建市场股票计划（“ATM计划”），根据该计划，我们可以提议出售总发行收益不超过2.5亿美元的普通股。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们通过自动柜员机计划共发行和出售了3,002,354股和5,244,936股股票，加权平均公开发行价格为每股12.68美元和12.50美元，净收益分别为3,660万美元和6,310万美元。截至2023年9月30日，根据自动柜员机计划，仍有总价值1.844亿美元的股票可供发行和出售。
23

2023 年 10 月，我们签订了 2029 年到期的优先担保定期贷款。扣除费用和估计支出后，该交易净收益为3.874亿美元。没有与2029年到期的优先有担保定期贷款相关的认股权证或股权转换功能。同时，我们还与黑石集团管理的基金签订了证券购买协议，以每股12.16美元的收购价格私募共计2467,104股普通股。扣除发行成本后的私募收益为2980万美元。我们使用2029年到期的优先有担保定期贷款和私募的收益来预付2026年到期的优先有担保定期贷款，包括未偿本金、应计利息和预付保费。剩余的收益将用于资助正在进行的业务。
现金流讨论
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.803亿美元。我们将超出我们在流动性和资本保值方面的即时需求的现金投资于各种计息工具，包括货币市场账户。只要有可能，我们力求将集中度和风险程度的潜在影响降至最低。尽管我们在金融机构的现金余额超过了保险限额，但我们预计此类现金余额不会有任何损失。有关现金、现金等价物和有价证券的更多详细信息，请参阅 “— 附注4。现金、现金等价物、有价证券和限制性现金”，载于我们的合并财务报表附注。
用于经营活动的净现金
截至2023年9月30日的九个月中，用于运营的净现金为7,250万美元。用于运营的净现金组成部分包括截至2023年9月30日的九个月的净亏损1.177亿美元，由6,800万美元的股票薪酬所抵消，2590万美元的其他非现金调整，以及运营资产和负债变动净增的4,870万美元。 运营资产和负债的变化主要是由于库存增加了4,220万美元，预付费用和其他流动资产增加了2,600万美元，但与Pombiliti相关的应付账款和应计费用增加4,110万美元部分抵消了这一点™+ Opfolda™开展活动并增加与Galafold商业销售增加相关的销售回扣®.
截至2022年9月30日的九个月中，用于运营的净现金为8,580万美元。用于运营的净现金组成部分包括截至2022年9月30日的九个月的净亏损1.807亿美元，由5,790万美元的股票薪酬所抵消，2560万美元的其他非现金调整，以及运营资产和负债变动净增加的1140万美元。 运营资产和负债的变化主要是由于与之相关的应付账款和应计费用增加了2550万美元 战略性地降低了我们的基因疗法产品组合的优先级，导致合同义务的非经常性支出，我们将不再从中获得进一步的经济利益，也无法获得应计税款和销售回扣，由合同制造、第三方研发服务和年度绩效奖金的支付所抵消。由于Galafold的商业销售增加，应收账款增加了740万美元，这也影响了用于运营的净现金®.
投资活动提供的净现金
截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为1.22亿美元。我们的投资活动主要包括投资和资本支出的购买、销售和到期日。投资活动提供的净现金反映了1.808亿美元用于出售和赎回有价证券，但部分抵消了 5,310 万美元 用于购买有价证券和 570 万美元 用于资本支出。
截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为1.590亿美元。我们的投资活动主要包括投资和资本支出的购买、销售和到期日。投资活动提供的净现金反映了用于出售和赎回有价证券的2.599亿美元，部分抵消了用于购买有价证券的9,980万美元和用于资本支出的110万美元。
（用于）融资活动提供的净现金
截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为5,350万美元。融资活动提供的净现金主要反映与自动柜员机计划发行相关的股票发行所得的6,310万美元（扣除发行成本）和行使股票期权的780万美元收益，部分抵消了向既得限制性股票单位缴纳的1,640万美元预扣税。
24

截至2022年9月30日的九个月中，用于融资活动的净现金为800万美元。用于融资活动的净现金主要反映了为既得限制性股票单位缴纳的1,110万美元的预扣税，部分抵消了行使股票期权的320万美元收益。
资金需求
我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额成本，这主要是由于研发费用，包括与进行临床试验相关的费用。我们未来的资本需求将取决于多种因素，包括：
•我们的候选药物临床试验的范围、进展、结果和成本；
•我们的商业、临床和临床前研究的药物供应的制造成本，包括制造 Pombiliti 的成本™ （也称为 “ERT” 或 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我们可能不时确定的在研候选药物的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管部门批准和将这些疗法商业化以及获得市场对此类疗法接受的能力；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•与审查我们的候选产品有关的监管标准的任何变化；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
•竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
•对我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；
•我们成功将 Galafold 商业化的能力®(也被称为 “盐酸咪伽司他”);
•我们成功将 Pombiliti 商业化的能力™和 Opfolda™如果监管申请获得批准，则在欧盟、英国和美国以及其他地方（统称为 “AT-GAA”）；
•我们制造或供应足够的临床或商业产品的能力，包括Galafold®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们获得加拉福尔德补偿的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们履行上市后承诺或持续获得监管部门批准 Galafold 要求的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•我们获得市场对 Galafold 接受的能力®，庞比利蒂™和 Opfolda™;
•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔（包括Hatch-Waxman诉讼）的费用；
•已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在提起或可能对他人提起的诉讼（包括Hatch-Waxman诉讼）的影响；
•我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术；
•我们成功地将收购的产品和技术整合到我们的业务中，或者成功从我们的业务中剥离或许可现有产品和技术的能力，包括我们无法完全实现交易的预期收益或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性；
•我们建立许可协议、合作、合作伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者那里获得里程碑、特许权使用费或其他付款的能力；
•与新出现的环境、社会和治理标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力；
•我们准确预测收入、运营支出或其他影响盈利能力的指标的能力；
•外币汇率的波动；以及
•会计准则的变化。
25

我们可能会通过债务或股权的公共或私人融资来寻求额外的资金。根据我们目前的运营模式，我们认为当前的现金状况，包括预期的收入，足以至少在未来12个月内为我们的运营和正在进行的研究项目提供资金。业务发展合作、管道扩张和制造能力投资的潜在影响可能会影响我们未来的资本需求。
关键会计政策与重要判断 
对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的财务报表，这些报表是我们根据美国公认会计原则编制的。这些财务报表的编制要求我们做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出。我们会持续评估我们的估计和判断，包括下文更详细地描述的估计和判断。我们的估算基于历史经验以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
在截至2023年9月30日的九个月中，我们作为重要会计政策和估算披露的项目没有重大变化 “——附注2。公司财务报表的 “重要会计政策摘要”，载于公司截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
最近的会计公告
请参阅 “—注释 2。我们的合并财务报表附注中的 “重要会计政策摘要”。
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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
自2023年7月1日起，我们将2026年到期的优先有担保定期贷款中使用的参考利率从伦敦银行同业拆借利率过渡到调整后的定期担保隔夜融资利率（“SOFR”），即基于SOFR的前瞻性期限利率，加上0.26％的信用利差调整。因此，我们的浮动利率债务现在仅与调整后期限SOFR挂钩，包括2023年10月2日签订的2029年到期的新优先担保定期贷款协议（见”— 注意 6。债务”，了解更多详情）。我们仍然认为，假设我们的浮动利率债务的利率提高或降低100个基点将导致截至2023年9月30日的季度利息支出变化100万美元。
我们使用2029年到期的优先有担保定期贷款和私募的收益来预付2026年到期的优先有担保定期贷款，包括未偿本金、应计利息和预付保费。
截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告第二部分第7A项 “市场风险的定量和定性披露” 总结了我们的市场风险及其管理方式。截至2023年9月30日，除上文讨论外，自2022年12月31日以来，我们的市场风险或此类风险管理没有实质性变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
截至本10-Q表季度报告所涉期末，在我们的首席执行官兼首席财务官的监督下，在我们的管理层参与下，对我们的披露控制和程序（根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性进行了评估。根据该评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至该期末，我们的披露控制和程序可以有效地记录、处理、总结和报告我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息，并且可以有效确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到收集和传达致我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官（视情况而定），以便及时就所需的披露做出决定。
在本报告所涵盖的财政季度中，我们在上一财季对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
2022年第四季度，公司收到了来自美国梯瓦制药有限公司（“梯瓦”）、奥罗宾多制药有限公司（“奥罗宾多”）和卢平有限公司（“卢平”）的第四段认证通知函，内容涉及向美国食品药品管理局提交的申请缩写新药申请（“ANDA”），要求批准上市仿制药Galafold®。2022年11月，该公司在美国特拉华特区地方法院对Teva、Lupin和Aurobindo提起了四项诉讼，指控其侵犯了其在橙皮书上市的专利，并将大力执行其Galafold®知识产权。
第 1A 项。风险因素
我们先前在截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
近期未注册证券的销售
没有。
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发行人购买股票证券
下表提供了截至2023年9月30日的三个月内购买普通股的某些信息：
时期
购买的股票总数 (1)
每股支付的平均价格作为公开宣布的计划或计划的一部分购买的股票总数根据计划或计划可能购买的股票的最大数量（或近似美元价值）
2023 年 7 月 1 日至 2023 年 7 月 31 日53,583 $13.40 — — 
2023 年 8 月 1 日至 2023 年 8 月 31 日123,214 $12.79 — — 
2023 年 9 月 1 日至 2023 年 9 月 30 日24,701 $13.07 — — 
总计201,498 $12.99 — — 
______________________________
(1)代表为支付与限制性股票单位归属相关的税款而预扣的普通股
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
没有。
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第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易计划
下表描述了在本报告所涵盖的季度内，每位董事和高管（定义见《交易法》第16a-1（f）条，他们通过、修改或终止了旨在满足《交易法》第10b5-1（c）条的正面抗辩的交易计划（每项计划均为 “第10b5-1条交易计划”）。下文所述的每项规则10b5-1交易计划都是在开放的内幕交易窗口内通过的，符合公司关于内幕交易和与公司证券相关的交易的政策。
姓名
（标题）		已采取的行动
（行动日期）		规则 10b5-1 交易计划规定购买/出售
交易计划的期限(1)
证券总数
布拉德利·坎贝尔
(总裁兼首席执行官)
收养
(2023年8月23日)
出售2024年12月31日
不确定 (2)
杰弗里·卡斯泰利
(首席开发官)
收养
(2023年8月25日)
出售2024年5月15日52,264
大卫克拉克
(首席人事官)
收养
(2023年8月25日)
出售2024年8月15日
不确定 (3)
约翰·克劳利
(执行主席)
收养
(2023年9月6日)
出售2024年4月15日
不确定 (3)
艾伦·罗森伯格
(首席法务官兼公司秘书)
收养
(2023年9月8日)
出售2024年12月7日95,000
____________________________
(1) 本列中的日期代表每位董事或高管的规则10b5-1交易计划的预定到期日期。如果根据该规则所考虑的所有交易都在该日期之前发生，则每个规则10b5-1交易计划可能早于规定的日期终止。
(2)坎贝尔先生的第10b5-1条交易计划规定（i）行使最多19万股股票期权和出售最多19万股标的普通股，以及（ii）出售数量不确定的普通股。第 (ii) 条中的普通股将通过坎贝尔先生2021年业绩限制性股票单位（“PRSU”）奖励的结算获得。获得和可供出售的普通股数量将取决于（a）2021年PRSU奖励中每个绩效目标的实现水平，以及（b）为履行适用的预扣税义务而预扣的普通股。
(3)根据本规则第10b5-1条交易计划出售的普通股将通过2021年PRSU奖励的结算以及2020年、2021年、2022年和2023年年度限制性股票单位奖励的相应归属获得。获得和可供出售的普通股数量将取决于（i）2021年PRSU奖励中每个绩效目标的实现水平，以及（ii）为履行适用的预扣税义务而预扣的普通股。
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第 6 项。展品
展览
数字		 描述
10.1
Amicus Therapeutics, Inc.、Amicus Therapeutics, Inc. 的某些子公司作为担保人、黑石另类信贷顾问有限责任公司、黑石生命科学顾问有限责任公司、某些贷款人不时签订的贷款协议以及作为贷款人代理人的全国协会威尔明顿信托于2023年10月2日签署（参照公司当前表格8-报告附录10.1纳入 K 于 2023 年 10 月 2 日向美国证券交易委员会提交）
10.2
Amicus Therapeutics, Inc. 与签名页上标明的买方签订的2023年10月2日签订的证券购买协议（参照公司于2023年10月2日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录10.2纳入）
10.3
Amicus Therapeutics, Inc. 与西蒙·哈福德签订的 2023 年 8 月 21 日签订的雇佣协议
31.1 
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席执行官进行认证
   
31.2 
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席财务官进行认证
   
32.1 
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官和首席财务官进行认证
   
101.INS
Inline XBRL 实例文档-实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中
101.SCH 内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101. 实验室 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
101.DEF 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
104封面交互式数据文件（采用内联 XBRL 格式并包含在附录 101 中）




30

签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促成由经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC
  
日期：2023年11月8日来自：/s/ 布拉德利 ·L· 坎贝尔
  布拉德利·L·坎贝尔
  总裁兼首席执行官
  （首席执行官）
  
日期：2023年11月8日来自：/s/ 西蒙·哈福德
  西蒙·哈福德
  首席财务官
  （首席财务官）

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