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级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310000875320US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310000875320US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310000875320US-GAAP：Equity Securities成员2023-09-300000875320US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-09-300000875320US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：测量输入折扣率会员SRT: 最低成员2023-09-300000875320SRT: 最大成员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：测量输入折扣率会员2023-09-300000875320美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-09-300000875320美国公认会计准则：货币市场基金成员2022-12-310000875320US-GAAP：银行定期存款会员2023-09-300000875320US-GAAP：银行定期存款会员2022-12-310000875320US-GAAP：美国财政证券会员2023-09-300000875320US-GAAP：美国财政证券会员2022-12-310000875320US-GAAP：公司债务证券会员2023-09-300000875320US-GAAP：公司债务证券会员2022-12-310000875320US-GAAP：商业票据成员2023-09-300000875320US-GAAP：商业票据成员2022-12-310000875320美国公认会计准则：美国政府赞助的企业债务证券成员2023-09-300000875320美国公认会计准则：美国政府赞助的企业债务证券成员2022-12-310000875320US-GAAP：资产支持证券会员2023-09-300000875320US-GAAP：资产支持证券会员2022-12-310000875320US-GAAP：存款证会员2023-09-300000875320US-GAAP：存款证会员2022-12-310000875320US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2023-09-300000875320US-GAAP：现金和现金等价物成员不包括商业票据2022-12-310000875320VRTX：有价证券和其他非流动资产成员2023-09-300000875320VRTX：有价证券和其他非流动资产成员2022-12-3100008753202022-01-012022-12-310000875320US-GAAP：现金和现金等价物成员2023-09-300000875320US-GAAP：现金和现金等价物成员2022-12-310000875320vrtx: 有价证券会员2023-09-300000875320vrtx: 有价证券会员2022-12-310000875320VRTX：有价证券非当前会员2023-09-300000875320VRTX：有价证券非当前会员2022-12-310000875320Vrtx：上市公司销售会员2023-01-012023-09-300000875320Vrtx：上市公司销售会员2023-09-300000875320Vrtx：上市公司销售会员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：其他资产成员2023-09-300000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2022-12-310000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2022-12-310000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2022-12-310000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2023-09-300000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2023-09-300000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2023-09-300000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2021-12-310000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2021-12-310000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2021-12-310000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：累积翻译调整成员2022-09-300000875320US-GAAP：累计未实现投资收益损失净额2022-09-300000875320US-GAAP：累计收益亏损净现金流HedgeParent会员2022-09-300000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员SRT: 最低成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-09-300000875320SRT: 最大成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-09-300000875320货币：欧元US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320货币：欧元US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员货币：加元US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员货币：加元US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320货币：英镑US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320货币：英镑US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320货币：澳元US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320货币：澳元US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员货币：瑞士法郎2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员货币：瑞士法郎2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：非指定成员US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：非指定成员US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：非指定成员US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：非指定成员US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：预付费用和其他流动资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员US-GAAP：其他流动负债成员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：其他资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：其他非流动负债成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-09-300000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：预付费用和其他流动资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：ForexFordFord会员US-GAAP：其他流动负债成员2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：其他资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：其他非流动负债成员US-GAAP：ForexFordFord会员2022-12-310000875320US-GAAP：限制性股票成员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：限制性股票成员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：限制性股票成员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：员工股票会员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：员工股票会员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：员工股票会员2022-01-012022-09-300000875320美国公认会计准则：销售成员成本2023-07-012023-09-300000875320美国公认会计准则：销售成员成本2022-07-012022-09-300000875320美国公认会计准则：销售成员成本2023-01-012023-09-300000875320美国公认会计准则：销售成员成本2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：研发费用会员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：研发费用会员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2022-01-012022-09-3000008753202023-02-280000875320US-GAAP：循环信贷机制成员2022-07-310000875320US-GAAP：信用证会员2022-07-310000875320US-GAAP：循环信贷机制成员SRT: 最低成员美国公认会计准则：基准利率成员2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循环信贷机制成员SRT: 最大成员美国公认会计准则：基准利率成员2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最低成员VRTX：会员隔夜有保障的融资利率2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最大成员VRTX：会员隔夜有保障的融资利率2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循环信贷机制成员2022-07-012022-07-310000875320vrtx: emorrowmorreyatkinsonIII 会员2023-07-012023-09-300000875320vrtx: emorrowmorreyatkinsonIII 会员2023-09-300000875320vrtx: reshmakeWalramani 会员2023-07-012023-09-300000875320vrtx: reshmakeWalramani 会员2023-09-300000875320vrtx: Jeffreymleiden 会员2023-07-012023-09-300000875320vrtx: Jeffreymleiden 会员2023-09-300000875320vrtx: bastianosannameMember2023-07-012023-09-300000875320vrtx: bastianosannameMember2023-09-300000875320vrtx: CharlesfWagnerjr JR 会员2023-07-012023-09-300000875320vrtx: CharlesfWagnerjr JR 会员2023-09-30 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
________________________________________________________
表单 10-Q
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
截至的季度期间 2023年9月30日
要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内 到
委员会档案编号000-19319
____________________________________________
Vertex 制药公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
马萨诸塞
（公司或组织的州或其他司法管辖区）
50 北方大道, 波士顿, 马萨诸塞
（主要行政办公室地址）
04-3039129
（美国国税局雇主识别号）
02210
（邮政编码）
注册人的电话号码，包括区号 (617) 341-6100
____________________________________________
| | | | | | | | | | | | | | |
根据该法第12（b）条注册的证券： |
每个班级的标题 | | 交易符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
普通股，每股面值0.01美元 | | VRTX | | 纳斯达克全球精选市场 |
用复选标记指明注册人是否：（1）在过去的12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短时限）已提交1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天内是否遵守了此类申报要求。是的 ☒没有☐
用勾号指明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）中是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的 ☒ 没有☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☒加速过滤器 ☐非加速过滤器 ☐规模较小的申报公司 ☐新兴成长型公司 ☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的☐没有 ☒
注明截至最新可行日期，每类发行人普通股的已发行股票数量。
| | | | | | | | |
普通股，面值每股0.01美元 | 257,683,184 | 截至 2023 年 10 月 31 日仍未付清 |
VERTEX 制药公司
表格 10-Q
截至2023年9月30日的季度
目录
| | | | | | | | |
| | 页面 |
第一部分财务信息 |
第 1 项。 | 财务报表 | 2 |
| 简明合并财务报表（未经审计） | 2 |
| 简明合并收益表-截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月 | 2 |
| 综合收益简明合并报表- 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月 | 3 |
| 简明合并资产负债表-2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日 | 4 |
| 简明合并股东权益表-截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月 | 5 |
| 简明合并现金流量表-截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月 | 6 |
| 简明合并财务报表附注 | 7 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 23 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 37 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 37 |
第二部分。其他信息 |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 38 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 38 |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 39 |
第 5 项。 | 其他信息 | 40 |
第 6 项。 | 展品 | 40 |
签名 | | 41 |
本10-Q表季度报告中使用的 “Vertex”、“我们” 和 “我们的” 是指马萨诸塞州的一家公司Vertex Pharmicals Incorporated及其子公司。
“顶点®”，“KALYDECO®”，“ORKAMBI®”，“SYMDEKO®”，“SYMKEVI®”，“TRIKAFTA®” 和 “KAFTRIO®” 是 Vertex 的注册商标。本10-Q表季度报告中包含的其他品牌、名称和商标均为其各自所有者的财产。
当我们提及已获批准的产品和批准的标签上的说明时，我们会使用产品的品牌名称。否则，包括在讨论我们的开发计划时，我们会使用其科学（或通用）名称或VX开发名称来指代我们的化合物。
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
VERTEX 制药公司
简明合并损益表
（以百万计，每股金额除外）（未经审计）
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| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| 产品收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | |
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| 成本和支出： | | | | | | | |
| 销售成本 | 318.7 | | | 289.4 | | | 894.2 | | | 797.0 | |
| 研究和开发费用 | 810.0 | | | 645.0 | | | 2,338.3 | | | 1,846.2 | |
| 收购了正在进行的研发费用 | 51.7 | | | 29.0 | | | 509.3 | | | 92.9 | |
| 销售、一般和管理费用 | 263.8 | | | 246.8 | | | 767.5 | | | 677.3 | |
| 或有对价公允价值的变化 | 1.2 | | | (2.6) | | | (1.3) | | | (59.3) | |
| 成本和支出总额 | 1,445.4 | | | 1,207.6 | | | 4,508.0 | | | 3,354.1 | |
| 运营收入 | 1,038.1 | | | 1,126.7 | | | 2,843.5 | | | 3,273.9 | |
| 利息收入 | 167.9 | | | 46.2 | | | 435.2 | | | 58.6 | |
| 利息支出 | (10.9) | | | (13.7) | | | (33.5) | | | (43.2) | |
| 其他（支出）收入，净额 | (15.9) | | | 17.2 | | | (13.0) | | | (133.7) | |
| 所得税准备金前的收入 | 1,179.2 | | | 1,176.4 | | | 3,232.2 | | | 3,155.6 | |
| 所得税准备金 | 143.9 | | | 245.9 | | | 581.4 | | | 652.5 | |
| 净收入 | $ | 1,035.3 | | | $ | 930.5 | | | $ | 2,650.8 | | | $ | 2,503.1 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股净收益： | | | | | | | |
| 基本 | $ | 4.01 | | | $ | 3.63 | | | $ | 10.29 | | | $ | 9.78 | |
| 稀释 | $ | 3.97 | | | $ | 3.59 | | | $ | 10.18 | | | $ | 9.68 | |
| 每股计算中使用的股份： | | | | | | | |
| 基本 | 258.0 | | | 256.5 | | | 257.7 | | | 255.8 | |
| 稀释 | 260.6 | | | 259.5 | | | 260.4 | | | 258.7 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
VERTEX 制药公司
简明综合收益表
（单位：百万）（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 净收入 | $ | 1,035.3 | | | $ | 930.5 | | | $ | 2,650.8 | | | $ | 2,503.1 | |
其他综合收益（亏损）： | | | | | | | |
有价证券的未实现持有亏损，扣除税款后为美元1.7, 零, $5.2和 零，分别地 | (6.2) | | | (0.6) | | | (18.8) | | | (3.6) | |
外币远期合约的未实现收益，扣除税额为美元 (13.2), $(16.0), $(1.6) 和 $ (34.3），分别是 | 48.0 | | | 58.8 | | | 5.9 | | | 128.1 | |
| 外币折算调整 | (5.0) | | | (18.1) | | | 9.1 | | | (42.8) | |
其他综合收益总额（亏损） | 36.8 | | | 40.1 | | | (3.8) | | | 81.7 | |
| 综合收入 | $ | 1,072.1 | | | $ | 970.6 | | | $ | 2,647.0 | | | $ | 2,584.8 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
VERTEX 制药公司
简明合并资产负债表
（以百万计，股票数据除外）（未经审计）
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| 2023年9月30日 | | 2022年12月31日 |
资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 11,110.2 | | | $ | 10,504.0 | |
| 有价证券 | 818.0 | | | 274.5 | |
| 应收账款，净额 | 1,538.7 | | | 1,442.2 | |
| 库存 | 688.7 | | | 460.6 | |
预付费用和其他流动资产 | 540.2 | | | 553.5 | |
流动资产总额 | 14,695.8 | | | 13,234.8 | |
| 财产和设备，净额 | 1,124.0 | | | 1,108.4 | |
| 善意 | 1,088.0 | | | 1,088.0 | |
无形资产 | 603.6 | | | 603.6 | |
递延所得税资产 | 1,729.1 | | | 1,246.9 | |
经营租赁资产 | 310.5 | | | 347.4 | |
| 长期有价证券 | 1,700.0 | | | 112.2 | |
其他资产 | 475.2 | | | 409.6 | |
总资产 | $ | 21,726.2 | | | $ | 18,150.9 | |
负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 375.9 | | | $ | 303.9 | |
| 应计费用 | 2,907.3 | | | 2,126.7 | |
其他流动负债 | 316.2 | | | 311.5 | |
流动负债总额 | 3,599.4 | | | 2,742.1 | |
| 长期融资租赁负债 | 390.3 | | | 430.8 | |
| 长期经营租赁负债 | 354.4 | | | 379.5 | |
其他长期负债 | 869.3 | | | 685.8 | |
负债总额 | 5,213.4 | | | 4,238.2 | |
| 承付款和意外开支 | — | | | — | |
| 股东权益： | | | |
优先股，$0.01面值； 1,000,000授权股份； 无已发行的和未决的 | — | | | — | |
普通股，$0.01面值； 500,000,000授权股份， 257,828,508和 257,011,628分别发行和流通股份 | 2.6 | | | 2.6 | |
| 额外的实收资本 | 7,339.6 | | | 7,386.5 | |
| 累计其他综合（亏损）收益 | (3.0) | | | 0.8 | |
留存收益 | 9,173.6 | | | 6,522.8 | |
股东权益总额 | 16,512.8 | | | 13,912.7 | |
负债和股东权益总额 | $ | 21,726.2 | | | $ | 18,150.9 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
VERTEX 制药公司
股东权益简明合并报表
（单位：百万）（未经审计）
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| 三个月已结束 |
| 普通股 | | 额外的实收资本 | | 累计其他综合收益（亏损） | | 留存收益 | | 股东权益总额 |
| 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2022年6月30日的余额 | 256.0 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,100.0 | | | $ | 57.5 | | | $ | 4,773.4 | | | $ | 11,933.5 | |
| 其他综合收益，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | 40.1 | | | — | | | 40.1 | |
| 净收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 930.5 | | | 930.5 | |
| | | | | | | | | | | |
| 为员工纳税义务预扣的普通股 | (0.2) | | | (0.0) | | | (48.0) | | | — | | | — | | | (48.0) | |
| 根据福利计划发行普通股 | 0.8 | | | 0.0 | | | 38.2 | | | — | | | — | | | 38.2 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 135.3 | | | — | | | — | | | 135.3 | |
| 2022 年 9 月 30 日的余额 | 256.6 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,225.5 | | | $ | 97.6 | | | $ | 5,703.9 | | | $ | 13,029.6 | |
| | | | | | | | | | | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的余额 | 257.8 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,369.1 | | | $ | (39.8) | | | $ | 8,138.3 | | | $ | 15,470.2 | |
| 其他综合收益，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | 36.8 | | | — | | | 36.8 | |
| 净收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,035.3 | | | 1,035.3 | |
| 回购普通股 | (0.4) | | | (0.0) | | | (123.0) | | | — | | | — | | | (123.0) | |
| 为员工纳税义务预扣的普通股 | (0.1) | | | (0.0) | | | (53.2) | | | — | | | — | | | (53.2) | |
| 根据福利计划发行普通股 | 0.5 | | | 0.0 | | | 15.0 | | | — | | | — | | | 15.0 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 131.7 | | | — | | | — | | | 131.7 | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | 257.8 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,339.6 | | | $ | (3.0) | | | $ | 9,173.6 | | | $ | 16,512.8 | |
| | | | | | | | | | | |
| 九个月已结束 |
| 普通股 | | 额外的实收资本 | | 累计其他综合收益（亏损） | | 留存收益 | | 股东权益总额 |
| 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2021年12月31日的余额 | 254.5 | | | $ | 2.5 | | | $ | 6,880.8 | | | $ | 15.9 | | | $ | 3,200.8 | | | $ | 10,100.0 | |
| 其他综合收益，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | 81.7 | | | — | | | 81.7 | |
净收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2,503.1 | | | 2,503.1 | |
| | | | | | | | | | | |
| 为员工纳税义务预扣的普通股 | (0.7) | | | (0.0) | | | (169.9) | | | — | | | — | | | (169.9) | |
| 根据福利计划发行普通股 | 2.8 | | | 0.1 | | | 135.2 | | | — | | | — | | | 135.3 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 379.4 | | | — | | | — | | | 379.4 | |
| 2022 年 9 月 30 日的余额 | 256.6 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,225.5 | | | $ | 97.6 | | | $ | 5,703.9 | | | $ | 13,029.6 | |
| | | | | | | | | | | |
| 截至2022年12月31日的余额 | 257.0 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,386.5 | | | $ | 0.8 | | | $ | 6,522.8 | | | $ | 13,912.7 | |
| 扣除税款的其他综合亏损 | — | | | — | | | — | | | (3.8) | | | — | | | (3.8) | |
净收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2,650.8 | | | 2,650.8 | |
| 回购普通股 | (0.9) | | | (0.0) | | | (284.1) | | | — | | | — | | | (284.1) | |
| 为员工纳税义务预扣的普通股 | (0.7) | | | (0.0) | | | (222.9) | | | — | | | — | | | (222.9) | |
| 根据福利计划发行普通股 | 2.4 | | | 0.0 | | | 85.7 | | | — | | | — | | | 85.7 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 374.4 | | | — | | | — | | | 374.4 | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | 257.8 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,339.6 | | | $ | (3.0) | | | $ | 9,173.6 | | | $ | 16,512.8 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
VERTEX 制药公司
简明合并现金流量表
（单位：百万）（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
净收入 | $ | 2,650.8 | | | $ | 2,503.1 | |
| 为使净收入与经营活动提供的净现金保持一致而进行的调整： | | | |
| 股票薪酬支出 | 372.6 | | | 379.8 | |
| 折旧费用 | 122.3 | | | 109.9 | |
| 递延所得税 | (405.5) | | | (424.0) | |
| 股票证券亏损 | 0.2 | | | 143.1 | |
| 或有对价的公允价值减少 | (1.3) | | | (59.3) | |
| 其他非现金项目，净额 | (9.6) | | | (32.8) | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 应收账款，净额 | (99.5) | | | (368.8) | |
| 库存 | (252.9) | | | (58.1) | |
| 预付费用和其他资产 | (94.4) | | | (41.9) | |
| 应付账款 | 80.5 | | | (39.1) | |
| 应计费用 | 786.1 | | | 980.3 | |
| 其他负债 | 153.4 | | | (40.7) | |
经营活动提供的净现金 | 3,302.7 | | | 3,051.5 | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购买可供出售的债务证券 | (2,798.0) | | | (417.8) | |
| 可供出售债务证券的销售和到期日 | 621.0 | | | 435.9 | |
| 购买财产和设备 | (142.3) | | | (171.1) | |
| 出售股权证券 | 95.1 | | | — | |
| 投资股权证券和应收票据 | (31.0) | | | (47.8) | |
| 扣除所购现金后的收购 ViaCyte, Inc. 的款项 | — | | | (295.9) | |
用于投资活动的净现金 | (2,255.2) | | | (496.7) | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| 根据福利计划发行普通股 | 88.2 | | | 134.7 | |
回购普通股 | (278.1) | | | — | |
与为员工纳税义务预扣普通股有关的款项 | (222.9) | | | (169.9) | |
融资租赁的付款 | (32.9) | | | (75.1) | |
| 其他筹资活动 | 3.3 | | | 2.4 | |
用于融资活动的净现金 | (442.4) | | | (107.9) | |
汇率变动对现金的影响 | (0.5) | | | (70.0) | |
| 现金、现金等价物和限制性现金净增加 | 604.6 | | | 2,376.9 | |
现金、现金等价物和限制性现金——期初 | 10,512.0 | | | 6,800.1 | |
现金、现金等价物和限制性现金——期末 | $ | 11,116.6 | | | $ | 9,177.0 | |
| | | |
| 现金流信息的补充披露： | | | |
为所得税支付的现金 | $ | 919.1 | | | $ | 840.1 | |
支付利息的现金 | $ | 32.6 | | | $ | 41.1 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
目录
VERTEX 制药公司
简明合并财务报表附注（未经审计）
A.列报基础和会计政策
演示基础
随附的简明合并财务报表未经审计，由Vertex Pharmicals Incorporated（“Vertex”、“我们” 或 “我们的”）根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制。
简明的合并财务报表反映了Vertex及其全资子公司的运营情况。所有重要的公司间余额和交易均已冲销。我们对上一年度简明合并资产负债表中的某些项目进行了重新分类，以符合本年度的列报方式。我们在那里经营 一细分市场，制药。
我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告（“2022年10-K表年度报告”）中通常包含的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。管理层认为，这些中期财务报表反映了公允列报截至2023年9月30日和2022年9月30日的中期财务状况和收入业绩所需的所有正常经常性调整。
过渡期的经营业绩不一定代表整个财政年度的预期经营业绩。这些中期财务报表应与截至2022年12月31日止年度的经审计财务报表一起阅读，这些财务报表包含在我们的2022年10-K表年度报告中。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求我们做出某些估计和假设，这些估计和假设会影响在简明合并财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内的收入和支出金额。我们的估计基于历史经验和其他各种假设，包括在某些情况下，我们认为在这种情况下合理的未来预测。实际结果可能与这些估计值不同。估计数的变化反映在已知期间报告的结果中。
最近通过和发布的会计准则
有关最近通过的会计声明的讨论，请参阅我们2022年10-K表年度报告中的附注A，“业务和会计政策的性质”。我们预计最近发布的任何会计准则都不会对我们的简明合并财务报表产生重大影响。
重要会计政策摘要
我们的重要会计政策已在2022年10-K表年度报告的附注A “业务和会计政策的性质” 中进行了描述。
目录
VERTEX 制药公司
简明合并财务报表附注（未经审计）
B.收入确认
收入分解
按产品划分的收入
“产品收入，净额” 包括以下内容：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| TRIKAFTA/KAFTR | $ | 2,274.3 | | | $ | 2,010.5 | | | $ | 6,611.4 | | | $ | 5,665.3 | |
| KALYDE | 112.8 | | | 139.4 | | | 363.1 | | | 417.1 | |
| ORKAMBI | 63.0 | | | 146.2 | | | 281.8 | | | 399.9 | |
| SYMDEKO/SYMKEVI | 33.4 | | | 38.2 | | | 95.2 | | | 145.7 | |
| 产品总收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | |
按地理位置划分的产品收入
根据客户所在地按地理区域划分的 “产品净收入” 包括以下内容：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 美国 | $ | 1,554.2 | | | $ | 1,455.6 | | | $ | 4,465.8 | | | $ | 4,238.9 | |
| 在美国以外 | | | | | | | |
| 欧洲 | 766.5 | | | 730.5 | | | 2,373.7 | | | 2,018.3 | |
其他 | 162.8 | | | 148.2 | | | 512.0 | | | 370.8 | |
| 美国以外的产品总收入 | 929.3 | | | 878.7 | | | 2,885.7 | | | 2,389.1 | |
产品总收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | |
合同负债
我们的合同负债为美元157.1百万和美元159.6截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为百万美元，涉及与国际市场上政府所有和受支持客户签订的年度合同，这些合同限制了我们可以获得的年度报销金额。超过年度报销金额时，将免费提供产品，这是一项实质性权利。这些合同包括预付款和费用。我们将收到的不超过年度报销限额的货件对价的一部分作为 “其他流动负债” 的一部分予以延期。免费产品发货时，递延金额被确认为收入。我们的产品收入合同包括一年或更短的履约义务。
我们在每个财政年度末的合同负债与在国际市场上具有年度偿还限额的合同有关，在这些合同中，与合同相关的年度期限与我们的财政年度不同。在这些市场中，我们确认与往年履行的履约义务相关的收入；但是，这些收入与在本年度开始前12个月以上履行的任何履约义务无关。
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VERTEX 制药公司
简明合并财务报表附注（未经审计）
C.收购的在过程研发和其他安排
我们已经与第三方签订了许多协议，以便在研究、开发和商业化计划、许可技术或收购资产方面进行合作。我们的 “获得的流程内研发费用” 包括 $51.7百万和美元509.3截至2023年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元，以及美元29.0百万和美元92.9在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元，涉及预付款、或有里程碑款项或根据我们的业务发展交易支付的其他款项，包括合作、第三方技术许可和符合进行中研发资格的资产收购。
下文介绍了我们的合作、许可和资产收购协议，这些协议对截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的财务报表产生了重大影响，或者在截至2023年9月30日的三个月和九个月中进行了新的或进行了重大修订。我们2022年10-K表年度报告的附注B “收购的在过程研发及其他安排” 中描述了其他协议。
许可内协议
我们已经签订了多项许可协议，以推进和获得与我们的研究和早期开发活动相关的技术和服务。我们通常需要在执行许可协议时预先付款；在实现某些产品研究、开发和商业化目标后支付开发、监管和商业化里程碑；以及为我们的合作产生的商业产品（如果有）的未来销售支付特许权使用费。
根据我们的许可协议条款，我们的合作者通常领导发现工作，我们领导与任何候选产品的开发相关的所有临床前、开发和商业化活动，并为所有费用提供资金。
我们通常可以通过提前通知我们的合作者来终止我们的许可协议。任何一方都可能因另一方的重大违规行为而终止我们的许可协议，但须遵守通知和补救规定。除非提前终止，否则这些许可协议通常在所有国家/地区的所有产品的特许权使用期限和所有付款义务到期之日之前有效。
CRISPR 治疗股份公司
CRISPR-Cas9 基因编辑疗法协议
2015年，我们与CRISPR Therapeutics AG及其附属公司（“CRISPR”）签订了战略合作、期权和许可协议（“CRISPR 协议”），合作使用CRISPR-Cas9基因编辑技术发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。我们拥有许可某些目标的专有权利。2019 年，我们选择独家许可 三根据CRISPR协议，靶点，包括囊性纤维化。对于每一个 三我们选择许可的目标，CRISPR 有可能获得高达额外收入410.0百万美元的开发、监管和商业里程碑，以及由此产生的净产品销售的特许权使用费。
2017年，我们与CRISPR（“CRISPR JDCA”）签订了联合开发和商业化协议，根据CRISPR协议的条款，我们在2021年对该协议进行了修订和重申。根据CRISPR JDCA，我们和CRISPR正在共同开发和准备共同商业化exagamglogene autotemcel（“exa-cel”），用于治疗血红蛋白病，包括治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。根据CRISPR JDCA，我们在CRISPR的支持下，领导exa-cel的全球开发、制造和商业化。我们还在全球范围内开展与CRISPR JDCA下其他候选产品和产品有关的所有研究、开发、制造和商业化活动，但须遵守CRISPR保留的开展某些活动的权利。
就CRISPR JDCA而言，CRISPR有可能一次性获得一笔资金200.0在收到美国食品药品监督管理局或欧盟委员会的第一份exa-cel上市批准后，支付了百万里程碑式的款项。
我们将CRISPR JDCA视为费用分摊安排，所产生的成本与exa-cel有关 60% 给我们和 40% 与 CRISPR，但要进行某些调整。我们认为CRISPR JDCA的净影响是 “研究和
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“开发费用” 为 $74.9百万和美元45.5在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，分别为百万美元，以及193.2百万和美元120.6在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，分别为百万美元；“销售、一般和管理费用” 为美元26.0百万和美元13.5在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，分别为百万美元，以及66.1百万和美元35.3在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，分别为百万美元。
2023年3月，我们签订了非排他性许可协议（“CRISPR T1D协议”），使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因编辑技术来加速我们针对1型糖尿病的低免疫细胞疗法的开发。根据CRISPR T1D协议，我们赚了美元100.0向CRISPR支付了百万美元的预付款。在 2023 年第二季度，我们实现了一个研究里程碑，最终获得了 $70.02023年第三季度向CRISPR支付了百万美元。CRISPR 有资格获得最多额外的 $160.0协议可能产生的任何产品的研究、开发、监管和商业里程碑数百万美元，以及由此产生的净产品销售的特许权使用费。我们确定，合作协议的所有公允价值基本上都归因于正在进行的研发，没有收购任何构成业务的实质性流程。我们得出结论，所收购的在过程研发将来没有其他用途，并分别在2023年第一和第二季度记录了 “收购的在制研发费用” 的预付款和研究里程碑，结果为美元170.0在截至2023年9月30日的九个月中，有数百万笔 “收购的在过程研发费用”。
Intrada Therapeutics, Inc
2023年2月，我们与Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）签订了战略合作和许可协议（“Entrada”），重点是发现和开发用于1型肌强直性营养不良症（“DM1”）的细胞内内体逃脱载体（EEV）疗法。交易结束后，我们预先支付了 $225.1百万美元给 Entrada，并购买了 $24.9Entrada与Entrada协议相关的百万股普通股。Entrada 有资格获得最多额外的 $485.0Entrada协议可能产生的任何产品的研究、开发、监管和商业里程碑数百万美元，以及由此产生的净产品销售的特许权使用费。我们确定，合作协议的所有公允价值基本上都归因于正在进行的研发，没有收购任何构成业务的实质性流程。我们得出结论，所收购的在过程研发将来没有其他用途，并于2023年第一季度记录了 “收购的在制品研发费用” 的预付款。对Entrada普通股的投资按公允价值记入我们精简的 “有价证券” 合并资产负债表中。
Verve Thareutics, Inc
2022 年 7 月，我们与 Verve Therapeutics, Inc.（“Verve”）展开了研究合作，重点是发现和开发针对肝脏疾病的体内基因编辑程序。根据协议条款，我们赚了 $25.0向 Verve 预付了百万美元并购买了 $35.0Verve 的百万股普通股。我们得出结论，所收购的在制品研发将来没有其他用途，并将预付款记入 “收购的在制研发费用”。对Verve普通股的投资按公允价值记入我们精简的 “有价证券” 合并资产负债表中。
资产收购
Septerna, Inc.-新型 G 蛋白偶联受体计划
2023年9月，根据资产购买协议，我们从Septerna, Inc.收购了新型G蛋白偶联受体（“GPCR”）项目。我们确定，收购的所有公允价值基本上都集中在GPCR在制研发资产中，该资产并不构成业务，我们确定未来没有其他用途。结果，我们记录了 $47.5在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，百万美元用于 “收购的在编研发费用”。
催化剂生物科学公司-补编3降解剂计划
2022年5月，根据资产购买协议，我们收购了Catalyst Biosciences, Inc.针对补体系统（“补体组合”）和相关知识产权的蛋白酶药物产品组合，包括CB 2782-PEG，这是一项针对干性年龄相关黄斑变性地理萎缩的临床前补体成分3降解剂计划。我们确定，几乎所有收购的公允价值都集中在 CB-2782 PEG in-
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处理研发资产，这些资产不构成业务，我们确定未来没有其他用途。结果，我们记录了我们的 $60.0在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，向 “收购的在编研发费用” 预付了百万美元。
囊性纤维化基金会
2004年，我们与囊性纤维化基金会签订了合作协议，该基金会继承了囊性纤维化基金会治疗公司的权益，以支持研发活动。根据经修订的合作协议，我们同意为在2014年2月28日当天或之前的研究期内首次合成和/或测试的受保化合物（包括ivacaftor、lumacaftor和tezacaftor）支付从个位数到十位数不等的分级特许权使用费，并对2014年3月1日至2016年8月31日期间首次合成和/或测试的某些化合物的潜在净销售额支付从低个位数到中等个位数的特许权使用费，包括 elexacaftor。对于在 2016 年 9 月 1 日当天或之后首次合成和测试的化合物，我们没有任何特许权使用费。对于组合产品，例如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO，组合产品中每种活性药物成分的销售额平均分配。我们将与这些特许权使用费义务相关的费用记录在 “销售成本” 中。
D.每股收益
下表列出了截至期内每股普通股基本净收益和摊薄后净收益的计算方法：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （以百万计，每股金额除外） |
| 净收入 | $ | 1,035.3 | | | $ | 930.5 | | | $ | 2,650.8 | | | $ | 2,503.1 | |
| | | | | | | |
| 已发行基本加权平均普通股 | 258.0 | | | 256.5 | | | 257.7 | | | 255.8 | |
| 潜在稀释证券的影响： | | | | | | | |
| 股票期权 | 1.2 | | | 1.4 | | | 1.2 | | | 1.4 | |
限制性股票单位（包括PSU） | 1.4 | | | 1.6 | | | 1.5 | | | 1.4 | |
员工股票购买计划 | 0.0 | | | 0.0 | | | 0.0 | | | 0.1 | |
| 摊薄后的加权平均已发行普通股 | 260.6 | | | 259.5 | | | 260.4 | | | 258.7 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股基本净收益 | $ | 4.01 | | | $ | 3.63 | | | $ | 10.29 | | | $ | 9.78 | |
| 摊薄后的每股普通股净收益 | $ | 3.97 | | | $ | 3.59 | | | $ | 10.18 | | | $ | 9.68 | |
在计算摊薄后的每股普通股净收益时，我们没有将证券包括在下表中，因为这在每个时期都会产生反摊薄影响：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 股票期权 | — | | | — | | | 0.0 | | | 0.0 | |
| 未归属限制性股票单位（包括PSU） | — | | | 0.0 | | | 0.2 | | | 0.2 | |
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E.公允价值测量
以下公允价值层次结构用于根据用于确定我们金融资产和负债的公允价值的可观察投入和不可观察的投入对资产和负债进行分类：
| | | | | |
第 1 级： | 相同资产或负债在活跃市场上的报价。资产或负债的活跃市场是指资产或负债交易的频率和交易量足以持续提供定价信息的市场。 |
第 2 级： | 1 级输入以外的可观察输入。二级投入的示例包括活跃市场中类似资产或负债的报价，以及非活跃市场中相同资产或负债的报价。 |
第 3 级： | 根据我们对市场参与者在对资产或负债进行定价时将使用的假设的评估，无法观察到的输入。 |
我们的投资策略侧重于资本保值。我们投资符合投资政策中概述的信用质量标准的工具，该标准还限制了任何一种证券或任何类型的工具的信贷风险敞口。如附注F “有价证券和股票投资” 中所述，我们将战略股权投资与管理其他现金、现金等价物和有价证券的投资政策分开进行。此外，我们使用外币远期合约，旨在减轻外汇汇率变动对我们简明的合并损益表的影响。
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下表列出了我们在公允价值层次结构中按级别进行公允价值衡量的金融资产和负债（不包括美元5.5十亿和美元3.1截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为数十亿美元的现金）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 | | 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| （单位：百万） |
按公允价值记账的金融工具（资产头寸）： |
| 现金等价物： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 3,753.4 | | | $ | 3,753.4 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 5,162.6 | | | $ | 5,162.6 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 定期存款 | 1,550.0 | | | — | | | 1,550.0 | | | — | | | 2,000.0 | | | — | | | 2,000.0 | | | — | |
| 美国国债 | 236.8 | | | 236.8 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 公司债务证券 | — | | | — | | | — | | | — | | | 5.8 | | | — | | | 5.8 | | | — | |
| 商业票据 | 96.5 | | | — | | | 96.5 | | | — | | | 204.5 | | | — | | | 204.5 | | | — | |
有价证券： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 公司股权证券 | 46.4 | | | 46.4 | | | — | | | — | | | 116.8 | | | 88.8 | | | 28.0 | | | — | |
| 美国国债 | 408.2 | | | 408.2 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 政府赞助的企业证券 | 421.0 | | | 421.0 | | | — | | | — | | | 127.1 | | | 127.1 | | | — | | | — | |
| 资产支持证券 | 237.8 | | | — | | | 237.8 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 存款证 | 31.7 | | | — | | | 31.7 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 公司债务证券 | 1,214.2 | | | — | | | 1,214.2 | | | — | | | 87.0 | | | — | | | 87.0 | | | — | |
| 商业票据 | 158.7 | | | — | | | 158.7 | | | — | | | 55.8 | | | — | | | 55.8 | | | — | |
| 预付费用和其他流动资产： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 外币远期合约 | 37.8 | | | — | | | 37.8 | | | — | | | 47.5 | | | — | | | 47.5 | | | — | |
| 其他资产： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 外币远期合约 | 3.4 | | | — | | | 3.4 | | | — | | | 0.8 | | | — | | | 0.8 | | | — | |
金融资产总额 | $ | 8,195.9 | | | $ | 4,865.8 | | | $ | 3,330.1 | | | $ | — | | | $ | 7,807.9 | | | $ | 5,378.5 | | | $ | 2,429.4 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
按公允价值记账的金融工具（负债头寸）： |
| 其他流动负债： | | | | | | | | | | | | | | | |
外币远期合约 | $ | (0.7) | | | $ | — | | | $ | (0.7) | | | $ | — | | | $ | (14.3) | | | $ | — | | | $ | (14.3) | | | $ | — | |
| 或有考虑 | (15.0) | | | — | | | — | | | (15.0) | | | (14.6) | | | — | | | — | | | (14.6) | |
| 其他长期负债： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 外币远期合约 | — | | | — | | | — | | | — | | | (0.9) | | | — | | | (0.9) | | | — | |
| 或有考虑 | (112.7) | | | — | | | — | | | (112.7) | | | (114.4) | | | — | | | — | | | (114.4) | |
金融负债总额 | $ | (128.4) | | | $ | — | | | $ | (0.7) | | | $ | (127.7) | | | $ | (144.2) | | | $ | — | | | $ | (15.2) | | | $ | (129.0) | |
有关按投资类型分列的账面金额和相关的未实现收益（亏损），请参阅附注F “有价证券和股票投资”。
公司股权证券的公允价值
在简明的合并资产负债表上，我们将对上市公司股权证券的投资归类为 “有价证券”。通常，我们对上市公司普通股的投资是根据1级投入进行估值的，因为它们的公允价值很容易确定。但是，由于与这些投资相关的转让限制，我们对上市公司的某些投资已经或继续根据二级投入进行估值。
截至2023年9月30日，我们对上市公司股票证券的其中一项投资受合同销售限制的约束，该限制将于2024年部分到期，部分将于2025年到期，总公允价值为美元25.5百万。我们在2023年第一季度直接从上市公司购买了这项投资，并且预计在上述期限之前不会出现任何会导致该限制失效的情况。
有关这些投资的更多信息，请参阅附注F “有价证券和股票投资”。
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或有对价的公允价值
2019年，我们收购了Exonics Therapeutics, Inc.（“Exonics”），这是一家私营公司，专注于开发变革性基因编辑疗法，以修复导致杜兴氏肌肉萎缩症（“DMD”）和其他严重神经肌肉疾病（包括DM1）的突变。我们的3级或有对价负债与美元有关678.3数百万个开发和监管里程碑可能支付给前Exonics股权持有人。我们根据可归因于罕见病的行业数据以及我们对计划进展和可行性的了解，对实现与或有付款（可能包括里程碑、特许权使用费和期权付款）公允价值相关的里程碑的可能性进行估计。或有付款估值模型中使用的贴现率，介于 5.5% 和 6.5截至2023年9月30日，％代表衡量与清算负债相关的信用风险和市场风险。在每个报告期内，在确定这些假设的适当性时使用了重要的判断力。
下表显示了我们的或有对价负债公允价值的展期：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 | | | | | | |
| （单位：百万） | | | | | | |
| 截至2022年12月31日的余额 | $ | 129.0 | | | | | | | |
或有付款的公允价值减少 | (1.3) | | | | | | | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | $ | 127.7 | | | | | | | |
2023 年 11 月，我们决定需要对我们的 DMD 基因编辑成分的输送系统进行额外的临床前研究。对我们的或有对价负债公允价值的任何潜在影响将从2023年12月31日起予以确认。
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F.有价证券和股票投资
我们的现金等价物和有价证券摘要，这些现金等价物和有价证券按公允价值入账（不包括美元）5.5十亿和美元3.1截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为数十亿美元的现金）如下所示：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| 摊销成本 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 公平 价值 | | 摊销成本 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 公平 价值 |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 现金等价物： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 3,753.4 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 3,753.4 | | | $ | 5,162.6 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 5,162.6 | |
| 定期存款 | 1,550.0 | | | — | | | — | | | 1,550.0 | | | 2,000.0 | | | — | | | — | | | 2,000.0 | |
| 美国国债 | 236.8 | | | — | | | — | | | 236.8 | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 公司债务证券 | — | | | — | | | — | | | — | | | 5.8 | | | — | | | — | | | 5.8 | |
| 商业票据 | 96.5 | | | — | | | — | | | 96.5 | | | 204.5 | | | — | | | — | | | 204.5 | |
现金等价物总额 | $ | 5,636.7 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 5,636.7 | | | $ | 7,372.9 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 7,372.9 | |
| 有价证券： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 美国国债 | $ | 414.6 | | | $ | 0.1 | | | $ | (6.5) | | | $ | 408.2 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | |
政府赞助的企业证券 | 422.9 | | | — | | | (1.9) | | | 421.0 | | | 127.0 | | | 0.2 | | | (0.1) | | | 127.1 | |
| 资产支持证券 | 239.3 | | | 0.0 | | | (1.5) | | | 237.8 | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 存款证 | 31.7 | | | 0.0 | | | — | | | 31.7 | | | — | | | — | | | — | | | — | |
公司债务证券 | 1,228.4 | | | 0.0 | | | (14.2) | | | 1,214.2 | | | 87.2 | | | — | | | (0.2) | | | 87.0 | |
商业票据 | 158.8 | | | 0.0 | | | (0.1) | | | 158.7 | | | 55.8 | | | — | | | — | | | 55.8 | |
有价债务证券总额 | 2,495.7 | | | 0.1 | | | (24.2) | | | 2,471.6 | | | 270.0 | | | 0.2 | | | (0.3) | | | 269.9 | |
公司股权证券 | 72.1 | | | 0.5 | | | (26.2) | | | 46.4 | | | 104.4 | | | 30.9 | | | (18.5) | | | 116.8 | |
有价证券总额 | $ | 2,567.8 | | | $ | 0.6 | | | $ | (50.4) | | | $ | 2,518.0 | | | $ | 374.4 | | | $ | 31.1 | | | $ | (18.8) | | | $ | 386.7 | |
可供出售的债务证券按公允价值在我们的简明合并资产负债表上按公允价值分类如下：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| | | |
| （单位：百万） |
| 现金和现金等价物 | $ | 4,086.7 | | | $ | 5,372.9 | |
有价证券 | 771.6 | | | 157.7 | |
| 长期有价证券 | 1,700.0 | | | 112.2 | |
总计 | $ | 6,558.3 | | | $ | 5,642.8 | |
按合同到期日计算，可供出售的债务证券如下：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| | | |
| （单位：百万） |
| 在一年内到期 | $ | 4,858.3 | | | $ | 5,530.6 | |
一年到五年后成熟 | 1,700.0 | | | 112.2 | |
总计 | $ | 6,558.3 | | | $ | 5,642.8 | |
我们做到了 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，记录任何信贷损失准备金，以调整可供出售债务证券的公允价值或已实现的总损益。截至2023年9月30日，我们持有可供出售的债务证券，总公允价值为美元2.28十亿美元处于未实现亏损头寸总额为美元24.2百万；但是， 无其中有十二个月以上的未实现亏损。
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我们在简明合并损益表中记录了公司股权证券投资的公允价值变更为 “其他（支出）净收入”。 在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，我们在每个期末持有的公司股权证券的未实现（亏损）净收益如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
未实现（亏损）净收益 | $ | (6.2) | | | $ | 16.7 | | | $ | (7.1) | | | $ | (143.1) | |
在截至2023年9月30日的九个月中，我们收到了1美元的收益95.1百万美元与出售一家上市公司的普通股有关，该公司的总原始成本基础为美元57.3百万。有 不在截至2022年9月30日的九个月中，上市公司的普通股的销售。
截至2023年9月30日，我们没有易于确定的公允价值的股票投资的账面价值为美元，这些投资记录在简明合并资产负债表的 “其他资产” 中98.6百万。
G.累计其他综合收益（亏损）
下表按组成部分汇总了累计其他综合收益（亏损）的变化：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 扣除税款后的未实现持股收益（亏损） | | |
| 外币折算调整 | | 关于可供出售的债务证券 | | 关于外币远期合约 | | 总计 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 截至2022年12月31日的余额 | $ | (25.0) | | | $ | (0.1) | | | $ | 25.9 | | | $ | 0.8 | |
| 重新分类前的其他综合收益（亏损） | 9.1 | | | (18.8) | | | 31.8 | | | 22.1 | |
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新分类的金额 | — | | | — | | | (25.9) | | | (25.9) | |
| 本期其他综合收益净额（亏损） | 9.1 | | | (18.8) | | | 5.9 | | | (3.8) | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | $ | (15.9) | | | $ | (18.9) | | | $ | 31.8 | | | $ | (3.0) | |
| | | | | | | |
| 截至2021年12月31日的余额 | $ | (13.6) | | | $ | (0.5) | | | $ | 30.0 | | | $ | 15.9 | |
| 重新分类前的其他综合（亏损）收入 | (42.8) | | | (3.6) | | | 230.2 | | | 183.8 | |
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新分类的金额 | — | | | — | | | (102.1) | | | (102.1) | |
| 本期其他综合（亏损）净收益 | (42.8) | | | (3.6) | | | 128.1 | | | 81.7 | |
| 2022 年 9 月 30 日的余额 | $ | (56.4) | | | $ | (4.1) | | | $ | 158.1 | | | $ | 97.6 | |
H.套期保值
外币远期合约-被指定为对冲工具
我们维持一项套期保值计划，旨在减轻外汇汇率变动对我们以某些外币计价的部分预测产品收入的影响。该计划包括根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的外币远期合约，其合同期限为 一到 十八个月。我们在我们的 “产品收入，净额” 中确认此类合同有效部分的已实现损益
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简明合并财务报表附注（未经审计）
我们确认受套期外汇汇率变动影响的产品收入的同期简明合并损益表。
我们正式记录了外币远期合约（对冲工具）和预测产品收入（对冲项目）之间的关系，以及我们开展各种套期保值活动的风险管理目标和策略，包括将所有被指定为现金流套期保值的外币远期合约与预测的交易进行匹配。我们还在套期保值之初和持续的基础上正式评估外币远期合约在前瞻性和回顾性基础上在抵消对冲项目现金流变化方面是否非常有效。如果我们确定（i）外币远期合约作为现金流对冲的效果不高，（ii）外币远期合约已不再是一种高效的对冲工具，或者（iii）预测的交易不再可能发生，那么我们将在未来停止对冲会计处理。我们根据远期合约公允价值的变化以及假设的外币远期合约的公允价值来衡量有效性，这些合约的条款与对冲风险的关键条款相匹配。截至2023年9月30日，所有套期保值都被确定为非常有效。
我们考虑交易对手的信用风险对外币远期合约公允价值的影响。截至2023年9月30日和2022年12月31日，信用风险并未改变我们外币远期合约的公允价值。
下表汇总了根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的未偿外币远期合约的名义金额（以美元计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| | | |
| 外币 | （单位：百万） |
| 欧元 | $ | 1,343.3 | | | $ | 1,497.7 | |
加元 | 192.6 | | | 216.3 | |
英镑 | 191.9 | | | 247.4 | |
澳元 | 136.2 | | | 174.9 | |
| 瑞士法郎 | 51.7 | | | 65.2 | |
外币远期合约总额 | $ | 1,915.7 | | | $ | 2,201.5 | |
外币远期合约-未指定为对冲工具
我们还签订了合同期限小于的外币远期合约 一个月，旨在减轻外汇汇率变动对货币资产和负债，包括公司间余额的影响。根据美国公认会计原则，这些合约未被指定为对冲工具。我们在每期简明合并损益表中的 “其他（支出）净收入” 中确认此类合同的已实现损益。截至2023年9月30日，我们未采用美国公认会计原则对冲会计的未偿外币远期合约的名义金额为美元922.8百万。
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简明合并财务报表附注（未经审计）
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，我们在简明合并损益表中确认了以下与外币远期合约相关的内容：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 被指定为套期保值工具-从 AOCI 重新归类 | | | | | | |
| 产品收入，净额 | $ | 2.8 | | | $ | 65.2 | | | $ | 33.0 | | | $ | 130.3 | |
| 未被指定为套期保值工具 | | | | | | | |
| 其他（支出）收入，净额 | $ | (22.0) | | | $ | (22.1) | | | $ | (17.8) | | | $ | (38.9) | |
| | | | | | | |
| 简明合并损益表中报告的总额 | | | | | | |
| 产品收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | |
| 其他（支出）收入，净额 | $ | (15.9) | | | $ | 17.2 | | | $ | (13.0) | | | $ | (133.7) | |
下表汇总了我们的简明合并资产负债表中包含的根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的未偿外币远期合约的公允价值：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 |
| 资产 | | 负债 |
| 分类 | | 公允价值 | | 分类 | | 公允价值 |
| | | | | | |
| （单位：百万） |
| 预付费用和其他流动资产 | | $ | 37.8 | | | 其他流动负债 | | $ | (0.7) | |
| 其他资产 | | 3.4 | | | 其他长期负债 | | — | |
总资产 | | $ | 41.2 | | | 负债总额 | | $ | (0.7) | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年12月31日 |
| 资产 | | 负债 |
| 分类 | | 公允价值 | | 分类 | | 公允价值 |
| | | | | | |
| （单位：百万） |
| 预付费用和其他流动资产 | | $ | 47.5 | | | 其他流动负债 | | $ | (14.3) | |
| 其他资产 | | 0.8 | | | 其他长期负债 | | (0.9) | |
总资产 | | $ | 48.3 | | | 负债总额 | | $ | (15.2) | |
截至2023年9月30日，我们预计，在 “预付费用和其他流动资产” 和 “其他流动负债” 中记录的与根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的外汇远期合约相关的金额将在十二个月内重新归类为收益。
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简明合并财务报表附注（未经审计）
我们在简明的合并资产负债表中按毛额列报了外币远期合约的公允价值。 下表汇总了根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的金融工具类型对冲衍生品对我们简明的合并资产负债表的潜在影响：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 |
| 已确认的总金额 | | 总金额抵消 | | 列报的总金额 | | 总金额未抵消 | | 法定抵消 |
| | | | | | | | | |
| 外币远期合约 | （单位：百万） |
| 总资产 | $ | 41.2 | | | $ | — | | | $ | 41.2 | | | $ | (0.7) | | | $ | 40.5 | |
| 负债总额 | (0.7) | | | — | | | (0.7) | | | 0.7 | | | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年12月31日 |
| 已确认的总金额 | | 总金额抵消 | | 列报的总金额 | | 总金额未抵消 | | 法定抵消 |
| | | | | | | | | |
| 外币远期合约 | （单位：百万） |
| 总资产 | $ | 48.3 | | | $ | — | | | $ | 48.3 | | | $ | (15.2) | | | $ | 33.1 | |
| 负债总额 | (15.2) | | | — | | | (15.2) | | | 15.2 | | | — | |
I.库存
库存包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| | | |
| （单位：百万） |
| 原材料 | $ | 77.5 | | | $ | 38.1 | |
| 在处理中工作 | 498.3 | | | 260.7 | |
成品 | 112.9 | | | 161.8 | |
总计 | $ | 688.7 | | | $ | 460.6 | |
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简明合并财务报表附注（未经审计）
J.股票薪酬费用和股票回购计划
股票薪酬支出
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，我们确认了以下股票薪酬支出：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 按奖励类型划分的股票薪酬支出： | | | | | | | |
| 限制性股票单位（包括PSU） | $ | 129.1 | | | $ | 130.3 | | | $ | 358.6 | | | $ | 351.5 | |
| 股票期权 | 0.2 | | | 3.1 | | | 4.0 | | | 14.9 | |
| ESPP 股票发行 | 2.4 | | | 1.9 | | | 11.8 | | | 13.0 | |
与库存相关的股票补偿费用 | (0.8) | | | 0.3 | | | (1.8) | | | 0.4 | |
包含在 “总成本和支出” 中的股票薪酬支出总额 | $ | 130.9 | | | $ | 135.6 | | | $ | 372.6 | | | $ | 379.8 | |
| | | | | | | |
| 按细列项目分列的股票薪酬支出： | | | | | | | |
| 销售成本 | $ | 1.7 | | | $ | 2.4 | | | $ | 5.4 | | | $ | 7.0 | |
| 研究和开发费用 | 81.1 | | | 80.0 | | | 231.9 | | | 229.9 | |
| 销售、一般和管理费用 | 48.1 | | | 53.2 | | | 135.3 | | | 142.9 | |
成本和支出中包含的股票薪酬支出总额 | 130.9 | | | 135.6 | | | 372.6 | | | 379.8 | |
| 所得税效应 | (37.1) | | | (38.8) | | | (109.0) | | | (101.3) | |
扣除税后的股票薪酬支出总额 | $ | 93.8 | | | $ | 96.8 | | | $ | 263.6 | | | $ | 278.5 | |
股票回购计划
2023 年 2 月，我们董事会批准了一项股票回购计划（我们的 “股票回购计划”），根据该计划，我们有权回购不超过 $3.0我们数十亿美元的普通股。我们的股票回购计划没有到期日期，可以随时终止。在截至2023年9月30日的九个月中，我们回购了891,060根据我们的股票回购计划购买的普通股，总额为美元284.1百万。截至 2023 年 9 月 30 日，总计为 $2.7仍有数十亿美元获准用于未来的回购。
K.所得税
我们要缴纳美国联邦、州和外国所得税。 在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，与所得税准备金前的收入相比，我们记录了以下所得税和有效税率准备金：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 所得税准备金前的收入 | $ | 1,179.2 | | | $ | 1,176.4 | | | $ | 3,232.2 | | | $ | 3,155.6 | |
| 所得税准备金 | $ | 143.9 | | | $ | 245.9 | | | $ | 581.4 | | | $ | 652.5 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 有效税率 | 12.2 | % | | 20.9 | % | | 18.0 | % | | 20.7 | % |
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简明合并财务报表附注（未经审计）
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们的有效税率均低于美国法定税率，这主要是由于受益于2023年第三季度完成的研发税收抵免研究以及与股票薪酬相关的超额税收优惠，但不确定性税收状况的变化部分抵消了这些优惠。
在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，我们的有效税率均与美国的法定税率相似。
我们已经审查了目前有待税务机关审查的所有纳税年度的纳税申报表中采取或将要采取的税收状况。截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的收入为美元245.4百万和美元208.5分别有数百万未确认的净税收优惠，如果得到确认，将影响我们的税率。
我们在不同的州、地方和外国司法管辖区提交美国联邦所得税申报表和所得税申报表。我们在世界各地随时都在进行各种所得税审计。除净营业亏损或税收抵免结转的司法管辖区外，在对我们的合并财务报表有重大影响的司法管辖区，在2014年之前的几年中，我们不再需要接受税务机关的任何税收评估。
L.承付款和或有开支
2022 年信贷额度
2022 年 7 月，Vertex 及其某些子公司签订了 $500.0百万美元无抵押循环贷款（“信贷协议”），与作为管理代理人的美国银行以及其中提及的贷款人（“贷款人”），将于2027年7月1日到期。信贷协议在收盘时尚未签订，我们迄今为止也没有提款。根据信贷协议提取的款项（如果有）将用于一般公司用途。在满足某些条件的前提下，我们可能会要求将信贷协议的借款能力再增加一美元500.0百万。此外，信贷协议规定的次级限额为 $100.0百万元用于信用证。
根据信贷协议借入的任何款项都将按基准利率或有担保隔夜融资利率（“SOFR”）支付利息，每种情况都将加上适用的保证金。根据信贷协议，基准利率贷款的适用利润率范围为 0.000% 至 0.500百分比和SOFR贷款的适用利润率范围为 1.000% 至 1.500每种情况下的百分比均基于我们的合并杠杆率（最近结束的四个财季期间，我们的合并融资负债总额与合并息税折旧摊销前利润的比率）。
根据信贷协议借入的任何款项均由我们现有和未来的某些国内子公司担保，但某些例外情况除外。
信贷协议包含惯例陈述和担保以及肯定和负面契约，包括财务契约，除某些有限的例外情况外，将合并杠杆率维持为 3.50至 1.00，但会增加至 4.00在物资收购后降至 1.00。截至2023年9月30日，我们遵守了上述契约。信贷协议还包含惯常的违约事件。如果持续发生违约事件，行政代理人将有权行使各种补救措施，包括加快未偿贷款的到期偿还期。
与信贷协议相关的直接成本是在其期限内记录的，对我们的财务报表并不重要。
担保和赔偿
根据马萨诸塞州法律的允许，我们的《组织章程》和《章程》规定，对于某些高管和董事因担任高级管理人员或董事而提出的某些索赔，我们将向他们提供赔偿。根据这些赔偿条款，我们未来可能被要求支付的最大可能金额是无限的。但是，我们已经购买了董事和高级职员责任保险，这可以减少我们的金钱风险，并使我们能够收回未来支付的任何金额的一部分。 没有赔偿索赔目前尚待处理，我们认为这些赔偿安排的估计公允价值微乎其微。
在正常业务过程中，我们通常会同意与临床试验研究人员和产品开发项目研究机构达成的协议中的赔偿条款、与学术和非营利机构签订的赞助研究协议、涉及为我们提供服务的各方的各种类似协议以及我们的房地产租赁中的赔偿条款。我们
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简明合并财务报表附注（未经审计）
通常还同意我们的药物发现、开发和商业化合作协议中的某些赔偿条款。就我们的临床试验和赞助研究协议而言，这些赔偿条款通常适用于针对研究者或研究机构提出的任何索赔，这些索赔涉及人身伤害或财产损失、违法行为或因对我们的候选化合物的研究或临床测试而导致的某些违反合同义务的行为。在租赁协议方面，赔偿条款通常适用于针对房东提出的与我们造成的人身伤害或财产损失、我们的违法行为或某些违反合同义务有关的索赔。我们的合作协议中出现的赔偿条款与上面讨论的其他协议类似，但此外，如果第三方指控侵犯知识产权，则为我们的合作者提供了一些有限的赔偿。在上述每种情况下，赔偿义务通常在协议终止后延续一段较长的时间，尽管我们认为该义务通常在合同期限内以及之后的短时间内最为重要。根据这些条款，我们未来可能被要求支付的最大潜在付款金额通常是无限的。我们已经购买了涵盖人身伤害、财产损失和一般责任的保险单，这些保单减少了我们的赔偿风险，在许多情况下，我们将使我们能够收回未来支付的全部或部分款项。我们从未支付过任何实质性款项来辩护诉讼或解决与这些赔偿条款相关的索赔。因此，我们认为这些赔偿安排的估计公允价值微乎其微。
其他突发事件
我们有某些或有负债是在正常业务活动过程中产生的。当未来可能出现支出并且可以合理估计此类支出时，我们会对此类或有负债进行累计。除了附注E “公允价值衡量标准” 中讨论的或有对价负债外，还有 不截至2023年9月30日或2022年12月31日应计的重大或有负债。
M.其他现金流信息
我们的简明合并现金流量表中列报的每个期初和期末的现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 期初 | | 期末 | | 期初 | | 期末 |
| | | | | | | |
| （单位：百万） |
| 现金和现金等价物 | $ | 10,504.0 | | | $ | 11,110.2 | | | $ | 6,795.0 | | | $ | 9,171.5 | |
预付费用和其他流动资产 | 8.0 | | | 6.4 | | | 5.1 | | | 5.5 | |
| | | | | | | |
| 简明合并现金流量表中的现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 10,512.0 | | | $ | 11,116.6 | | | $ | 6,800.1 | | | $ | 9,177.0 | |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
概述
我们是一家全球生物技术公司，专注于专业市场，投资于科学创新，为患有严重疾病的人开发变革性药物。我们有四种经批准的药物可以治疗囊性纤维化（“CF”）的根本原因，囊性纤维化（“CF”）是一种危及生命的遗传病，我们将继续专注于开发其他治疗CF的药物。除了 CF 以外，我们还在开发中期和晚期临床项目，包括镰状细胞病、β地中海贫血、急性和神经性疼痛、Apol1 介导的肾脏病、1 型糖尿病和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的中期和晚期临床项目，以及肌肉萎缩症等疾病的早期阶段项目。
我们的三联疗法TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）于2019年在美国（“美国”）获得批准，并于2020年在欧盟（“欧盟”）获得批准。我们的四种药物共用于治疗北美、欧洲和澳大利亚约88,000名CF患者中的三分之二以上。我们正在其他患者群体中评估我们的药物，包括年龄较小的儿童，目标是为所有囊性纤维化跨膜电导调节剂（“CFTR”）基因中至少有一个对我们的CFTR调节剂有反应的突变的人进行小分子治疗。我们还在为不制造CFTR蛋白，因此无法从我们目前的CF药物中受益的CF患者寻求信使核糖核酸（“mRNA”）和遗传疗法。
此外，我们正在为近期推出镰状细胞病（“SCD”）、β地中海贫血、CF和急性疼痛方面的潜在新产品做准备。我们在美国、欧盟和英国（“英国”）完成了用于治疗SCD和输血依赖性β地中海贫血（“TDT”）的exa-gamglogene autotemcel（“exa-cel”）的监管申报。美国食品药品监督管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）和药品和保健产品监管局（“MHRA”）正在审查SCD和TDT的exa-cel监管文件。
财务要闻
| | | | | |
| 收入 | 2023年第三季度，我们的净产品收入增至25亿美元，而2022年第三季度为23亿美元。增长的主要原因是TRIKAFTA在美国的持续表现，此前TRIKAFTA在2至5岁儿童中推出，TRIKAFTA/KAFTRIO在非美国市场被强劲吸收，最近在较年轻的年龄组中实现了报销和标签延期。 |
| 开支 | 2023年第三季度，我们的研发（“研发”）、收购的过程研发（“AIPR&D”）以及销售、一般和管理（“SG&A”）的总支出增加到11亿美元，而2022年第三季度为9.208亿美元。增长的主要原因是几种候选产品的中后期临床开发取得进展、AIPR&D的增加以及支持全球上市的成本。2023年第三季度和2022年第三季度，销售成本分别占我们净产品收入的13％和12％。 |
| 现金 | 截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额增至136亿美元，而截至2022年12月31日为109亿美元，这主要是由于我们对Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）和CRISPR Therapeutics AG（“CRISPR”）的预付款、普通股的回购和所得税的缴纳部分抵消了我们的净产品收入和运营现金流。 |
注意：由于四舍五入，上面的图表可能不相加。
业务更新
已上市的产品
我们预计将通过以下方式发展我们的CFT业务：(i) 在我们处于起步阶段的国家（例如最近达成报销协议的国家）的患者继续接受CF业务；（ii）扩大标签，包括向年轻患者群体推广；（iii）为没有资格获得我们批准的CFTR调节剂的CFTR患者开发mRNA疗法；（iv）增加CF患者人数。支持持续吸收和扩大标签的活动的最新进展载于下文。
•加拿大卫生部批准在CFTR基因中至少有一个F508del突变的2至5岁CFTR儿童中使用TRIKAFTA。
•EMA人用药品委员会对在CFTRIO基因中至少有一个F508del突变的2至5岁CFTRIO儿童使用KAFTRIO给予了积极评价。
•欧盟委员会批准将ORKAMBI用于1岁至2岁以下的CFTR基因中有两个F508del突变拷贝的儿童。
潜在的短期发布机会
我们正在为以下潜在新产品的短期发布做准备：
SCD 和 TDT 中的 Exa-cel
•在美国，美国食品药品管理局细胞、组织和基因疗法咨询委员会讨论exa-cel治疗SCD患者的会议已经结束。美国食品药品管理局已将SCD的exa-cel处方药使用费法案的行动日期定为2023年12月8日，TDT的行动日期为2024年3月30日。美国食品药品管理局对SCD中的exa-cel进行了BLA的优先审查。Exa-cel 在美国被授予快速通道、再生医学高级疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
•EMA和MHRA正在审查欧盟和英国的SCD和TDT中exa-cel的上市许可申请（均为 “MAA”），我们预计监管部门将在未来几个月内做出决定。在欧盟，exa-cel被授予优先药物（“PRIME”）和孤儿药称号。在英国，exa-cel已获得MHRA颁发的创新许可和准入途径下的创新护照。
•我们向沙特食品药品监督管理局（“SFDA”）提交了SCD和TDT的exa-cel的MAA。Exa-cel已被沙特阿拉伯王国SFDA授予突破性称号。
CF 中的 Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor
•我们预计将完成关键的SKYLINE 102和SKYLINE 103临床试验，这些试验评估了我们针对12岁及以上CF患者的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor相对于TRIKAFTA的每日一次的研究性三联疗法的疗效和安全性，以及对CF6至11岁儿童的vanzacaftor/tezacaftor的RIDGELINE临床试验，到 2023 年底.
•我们预计将在2024年初分享所有三项临床试验的结果。
VX-548 处于急性疼痛状态
•我们已经完成了腹部成形术的随机对照3期关键试验，并将继续注册拇囊炎切除术的随机对照3期临床试验和单臂安全性和有效性临床试验，评估我们用于治疗中度至重度急性疼痛的先导化合物 VX-548。我们预计将在2023年底完成急性疼痛的关键项目。我们预计将在2024年初分享这三项临床试验的结果。
•在美国，VX-548 已被授予治疗中度至重度急性疼痛的突破性疗法和快速通道称号。
管道
我们继续利用一系列模式推进多元化的潜在变革性药物管线，用于治疗严重疾病。下文介绍支持这些努力的活动的最新进展和预期进展。
囊性纤维化
•我们正在与 Moderna 合作开发 VX-522，这是一种 CFTR mRNA 疗法，用于治疗不产生任何 CFTR 蛋白的 CF 患者。我们正在招募 CF 患者参加 VX-522 的单剂量递增临床试验。我们预计将在2023年底之前完成这项单剂量递增的临床试验，并启动一项多剂量递增的临床试验。在美国，美国食品药品管理局已为 VX-522 授予快速通道称号。
•此外，我们正在通过临床开发开发开发更多的CFTR增强剂和校正剂，目标是使更多的患者达到CFTR功能的载体水平。我们还在推进更多研究阶段的CFTR调节剂和CFTR基因疗法。
镰状细胞病和β地中海贫血
•我们将继续招募患者并给药两项全球3期临床试验，这些试验评估了在5至11岁SCD或TDT儿童中使用exa-cel。
•我们将继续研究临床前资产，为exa-cel提供更温和的调理，这可能会扩大符合条件的患者群体。
急性和神经性疼痛
•我们发现了多种Nav1.8的选择性小分子抑制剂，目的是开发一类新的止痛药，不受其他止痛药的限制，例如阿片类药物的滥用可能性，从而有效缓解疼痛。
•我们已经完成了评估糖尿病周围神经病变患者的 VX-548 的 2 期剂量范围临床试验，糖尿病周围神经病变是一种常见的慢性周围神经病理性疼痛。我们预计将在2023年底分享这项临床试验的结果。
•我们预计将在 2023 年底启动另一项评估 VX-548 对周围神经性疼痛患者进行评估的 2 期临床试验。这项临床试验将评估腰骶神经根病患者的 VX-548，这是第二种外周神经病理性疼痛。
•我们正在通过对疼痛的研究和早期开发阶段推进多种Nav1.8抑制剂和Nav1.7抑制剂的开发。
Apol1 介导的肾脏疾病
•Inaxaplin是我们用于治疗APOL1介导的肾脏疾病（“AMKD”）的小分子，包括APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化（“FSGS”）。 我们将继续为患者招募和给药inaxaplin的关键项目，这是一项针对AMKD患者的单一2/3期临床试验，我们预计将在2023年完成该试验的2B期剂量范围部分的入组。
•美国食品药品管理局授予inaxaplin用于APOL1介导的FSGS的突破性疗法称号，而EMA则将用于AMKD的inaxaplin授予孤儿药和PRIME称号。
1 型糖尿病
•VX-880 是一种源自干细胞、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞替代疗法，使用标准的免疫抑制来保护植入的细胞。VX-880 的概念验证已于 2022 年完成。我们正在一项由三部分组成的连续的 1/2 期临床试验中评估 VX-880 作为 1 型糖尿病（“T1D”）的潜在治疗方法。我们已经完成了临床试验C部分的注册。
•我们将继续推进其他T1D项目，将这些源自干细胞、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞封装并植入免疫保护装置中，或者经过修饰以产生免疫抑制的低免疫细胞，目的是消除对免疫抑制的需求。我们正在一项由多部分组成的连续的 1/2 期临床试验中评估 VX-264，即细胞和器械项目。
•我们的低免疫细胞项目使用 CRISPR/Cas9 技术对 VX-880 和 VX-264 项目中使用的干细胞衍生、完全分化的胰岛进行基因编辑。目标是掩盖免疫系统的细胞，探索另一种可能的途径来消除对免疫抑制疗法的需求。该计划在研究阶段继续取得进展。
Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
•我们正在努力解决α-1抗胰蛋白酶（“AAT”）缺乏（“AATD”）的潜在遗传原因。我们正在开发新的Z-AAT蛋白折叠小分子校正剂，目标是使功能性AAT分泌到血液中，同时解决AATD的肺部和肝脏问题。我们将继续招募健康的志愿者参加评估 VX-634 和 VX-668 的 1 期临床试验，与第一代 AATD 校正剂相比，我们的下一波研究分子 AAT 校正剂的效力和类药物特性显著提高。
•由于某些患者出现非严重的皮疹事件，我们已经停止了第一代 AATD 校正器 VX-864 的开发。
杜兴氏肌营养不良症
•我们正在使用创新方法针对疾病的根本原因，对杜兴氏肌肉萎缩症（“DMD”）进行临床前研究，目标是恢复近乎全长的肌营养不良蛋白和肌肉功能。
•根据迄今为止生成的临床前数据，我们确定，在将该项目推进到临床开发之前，需要对我们的基因编辑组件的递送系统进行额外的体外和动物研究。
•我们正在利用从第一代载体中学到的知识来设计用于DMD体内基因编辑的下一代递送系统。
我们的商业环境
我们的净产品收入来自用于治疗CF的药物的销售。我们的CF战略包括继续制定治疗方案并获得批准和报销，这些方案将为所有CF患者带来益处，并通过扩大标签、扩大报销范围和开发新药等方式，增加符合CF条件并能够获得我们药物的患者人数。我们正在推进用于治疗CF以外严重疾病的候选产品线。我们的策略是将人类因果生物学和治疗科学理解方面的变革性进展相结合，以发现和开发创新药物。这个
方法包括将每个项目中涵盖多种模式的多种化合物推进到早期临床试验，以获取患者数据，为选择最有前途的化合物进行后期开发提供信息，并为其他化合物的发现和开发提供信息。我们的目标是迅速采用我们的一流疗法，这些疗法可以实现概念验证，并提供潜在的同类最佳候选药物，从而在临床和商业上取得持久的成功。
为了在专业市场上寻找新的候选产品和疗法，我们投资于研发。我们相信，在不同领域进行研究可以使我们平衡产品开发中固有的风险，并可能提供候选产品，这些候选产品将在未来几年形成我们的产品线。为了补充我们的内部研究计划，我们收购技术和项目，并根据需要与生物制药和技术公司、领先的学术研究机构、政府实验室、基金会和其他组织合作，以推进我们感兴趣的治疗领域的研究并获得执行我们战略所需的技术。
发现和开发新的药物或生物制品是一个艰难而漫长的过程，需要大量的财务资源以及广泛的技术和监管专业知识。在整个行业中，大多数潜在的药物或生物制品从未进入开发阶段，而且大多数已进入开发阶段的产品从未获得上市许可。我们对候选产品的投资面临相当大的风险。我们密切关注发现、研究、临床试验和非临床研究的结果，并经常根据新数据以及科学、商业和商业见解评估我们的产品开发计划，以平衡风险和潜力。随着新信息的出现，以及我们对正在进行的计划和潜在的新计划以及竞争对手的计划有了更多的了解，这一过程可能会导致重点和优先事项的快速变化。
我们的业务还需要确保产品的适当制造和报销。随着我们通过临床开发将候选产品推向商业化、市场化和销售经批准的产品，我们将建立和维护我们的供应链和质量保证资源。我们依靠全球第三方网络和我们的内部能力来制造和分销我们的产品，用于商业销售和批准后的临床试验，并制造和分销用于临床试验的候选产品。除了为每种新的批准产品建立供应链外，我们还根据需要调整现有产品的供应链，以包括更多配方或扩大现有产品的生产规模。细胞和基因疗法的过程可能比小分子药物所需的过程更为复杂，需要对不同的系统、设备、设施和专业知识进行额外投资。我们专注于确保我们当前产品和管道计划的供应链的稳定性。
我们产品的销售在很大程度上取决于第三方付款人（例如政府医疗计划、商业保险和管理医疗保健组织）对我们产品的报销程度。我们的产品（包括潜在的管道疗法）的报销无法保证，可能需要很长时间才能获得。我们投入大量的管理和其他资源，为我们的产品从第三方付款人（包括美国和美国以外市场的政府机构）那里获得并维持适当的报销水平。
在美国，我们成功地与第三方付款人合作，迅速为我们的CF药物获得了适当水平的报销。我们计划继续与众多商业保险公司和管理医疗保健组织以及通常由各州当局管理的政府医疗计划进行讨论，以确保付款人认识到我们的药物提供的重大益处，并为患者现在和将来提供适当水平的机会获得我们的药物。但是，我们无法预测最近的法律变化，包括通过2022年的《通货膨胀降低法》和州法律的通过（例如透明度法和处方药负担能力委员会），将如何影响我们与第三方付款人成功谈判和分销我们产品的能力。在美国以外市场，我们会根据需要逐个国家或逐个地区为我们的药品寻求政府报销。这对于每种新药都是必要的，对于扩大我们当前药物的标签也是必要的。我们预计将继续集中大量资源，扩大我们的CF药物的报销范围，并最终扩大在美国和美国以外市场的在售疗法的报销。
战略交易
收购
作为我们业务战略的一部分，我们寻求收购符合我们企业和研发战略的技术、产品、候选产品和其他业务，以补充和推进我们正在进行的研发工作。在 2022 年和 2023 年期间，我们完成了几项收购，包括：
•2022年第二季度，我们以6,000万美元的价格收购了Catalyst Biosciences, Inc.（“催化剂”）、针对补体系统的蛋白酶药物组合以及相关知识产权。
•2022年第三季度，我们以3.15亿美元的价格收购了ViaCyte，这是一家拥有知识产权、工具、技术和资产的私人生物技术公司，有可能加速我们的T1D项目的开发。
•2023年第三季度，我们以4,750万美元的价格从Septerna, Inc.收购了新的G蛋白偶联受体（“GPCR”）项目。
我们预计将继续识别和评估潜在的收购，并可能包括更大的交易或后期资产。
合作和许可协议
我们与第三方签订协议，包括合作和许可安排，以开发、制造和商业化产品、候选产品和其他有可能补充我们正在进行的研发工作的技术。在过去的几年中，我们与多家公司签订了合作协议，包括Arbor Biotechnologies, Inc.、CRISPR、Entrada、Immunogen, Inc.、Mammoth Biosciences, Inc.、Moderna, Inc.、Obsidian Therapeutics, Inc.和Verve Therapeutics, Inc. 该计划和/或同意支付或有款项，可能包括里程碑、特许权使用费和期权付款。这些合作补助金大多作为AIPR&D支出；但是，这些交易的核算可能存在显著差异，这取决于许多因素，包括合作结构、所收购技术的开发阶段、许可内候选产品对合作者运营的重要性以及我们的合作者参与的其他活动。我们希望继续识别和评估合作和许可机会，这些机会可能与我们之前参与的合作和许可相似或不同。
2023 年 2 月，我们完成了与 Entrada 的战略合作和许可协议。收盘后，我们向Entrada支付了2.251亿美元的预付款，并购买了Entrada的2490万美元普通股。
2023年3月，我们签订了使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因编辑技术来加速T1D的低免疫细胞疗法的开发的非排他性许可协议，并向CRISPR支付了1亿美元的预付款。在2023年第二季度，我们实现了一个研究里程碑，导致在2023年第三季度向CRISPR支付了7000万美元。
获得的在制研发费用
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的AIPR&D分别包括5.093亿美元和9,290万美元，分别涉及预付款、或有里程碑款项或根据我们的业务发展交易（包括上述合作、第三方技术许可和资产收购）支付的其他款项。
出厂许可协议
我们还将内部开发的程序的许可外包给领导这些程序开发的合作者。根据这些对外许可安排，我们的合作者负责与这些计划相关的研究、开发和商业化成本，我们有权获得或有里程碑和/或特许权使用费。因此，我们预计不会产生与这些计划相关的巨额支出，并且将来有可能从这些计划中获得合作和特许权使用费收入。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的许可外协议均未对我们的简明合并损益表产生重大影响。
战略股权投资
在业务发展活动方面，我们定期对合作者进行股权投资。截至2023年9月30日，我们对某些上市和私营公司持有战略股权投资，我们预计将来还会进行额外的战略股权投资。我们将大部分现金、现金等价物和有价证券投资于符合特定信用质量标准的工具，并限制我们对任何一个发行的风险敞口
乐器的类型。我们的战略股权投资与其他现金、现金等价物和有价证券分开维护和管理。如下面我们的 “其他收入（支出），净额” 中所述 运营结果，具有易于确定的公允价值的股票投资（包括公开交易的证券）的公允价值的任何变化都将在我们的简明合并损益表中计入净额其他收益（支出）。
操作结果
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比和每股金额除外） |
产品收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | 6% | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | | | 11% |
| 运营成本和支出 | 1,445.4 | | | 1,207.6 | | | 20% | | 4,508.0 | | | 3,354.1 | | | 34% |
运营收入 | 1,038.1 | | | 1,126.7 | | | (8)% | | 2,843.5 | | | 3,273.9 | | | (13)% |
| 其他非营业收入（支出），净额 | 141.1 | | | 49.7 | | | 184% | | 388.7 | | | (118.3) | | | ** |
所得税准备金 | 143.9 | | | 245.9 | | | (41)% | | 581.4 | | | 652.5 | | | (11)% |
净收入 | $ | 1,035.3 | | | $ | 930.5 | | | 11% | | $ | 2,650.8 | | | $ | 2,503.1 | | | 6% |
| | | | | | | | | | | |
| 摊薄后每股普通股净收益 | $ | 3.97 | | | $ | 3.59 | | | | | $ | 10.18 | | | $ | 9.68 | | | |
每股计算中使用的摊薄股份 | 260.6 | | | 259.5 | | | | | 260.4 | | | 258.7 | | | |
| | | | | | | ** 没有意义 |
产品收入，净额
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| TRIKAFTA/KAFTR | $ | 2,274.3 | | | $ | 2,010.5 | | | 13% | | $ | 6,611.4 | | | $ | 5,665.3 | | | 17% |
| KALYDE | 112.8 | | | 139.4 | | | (19)% | | 363.1 | | | 417.1 | | | (13)% |
| ORKAMBI | 63.0 | | | 146.2 | | | (57)% | | 281.8 | | | 399.9 | | | (30)% |
| SYMDEKO/SYMKEVI | 33.4 | | | 38.2 | | | (13)% | | 95.2 | | | 145.7 | | | (35)% |
| 产品收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | 6% | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | | | 11% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
在截至2023年9月30日的第三季度和九个月中，与截至2022年9月30日的第三季度和九个月相比，我们的净产品收入分别增长了1.492亿美元和7.235亿美元，增长了6％和11％。这些增长主要是由于TRIKAFTA/KAFTRIO在非美国市场的持续强劲吸收，最近在较年轻的年龄组中获得了报销和标签延期，以及TRIKAFTA在美国的表现，此前TRIKAFTA在2至5岁儿童中推出了TRIKAFTA的表现。除TRIKAFTA/KAFTRIO外，我们产品的收入下降主要是患者从这些药物转向TRIKAFTA/KAFTRIO的结果。
我们来自美国和美国以外市场的净产品收入如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 美国 | $ | 1,554.2 | | | $ | 1,455.6 | | | 7% | | $ | 4,465.8 | | | $ | 4,238.9 | | | 5% |
| 前美国 | 929.3 | | | 878.7 | | | 6% | | 2,885.7 | | | 2,389.1 | | | 21% |
| 产品收入，净额 | $ | 2,483.5 | | | $ | 2,334.3 | | | 6% | | $ | 7,351.5 | | | $ | 6,628.0 | | | 11% |
运营成本和费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 销售成本 | $ | 318.7 | | | $ | 289.4 | | | 10% | | $ | 894.2 | | | $ | 797.0 | | | 12% |
| 研究和开发费用 | 810.0 | | | 645.0 | | | 26% | | 2,338.3 | | | 1,846.2 | | | 27% |
| 收购了正在进行的研发费用 | 51.7 | | | 29.0 | | | 78% | | 509.3 | | | 92.9 | | | 448% |
| 销售、一般和管理费用 | 263.8 | | | 246.8 | | | 7% | | 767.5 | | | 677.3 | | | 13% |
| 或有对价公允价值的变化 | 1.2 | | | (2.6) | | | ** | | (1.3) | | | (59.3) | | | ** |
| 成本和支出总额 | $ | 1,445.4 | | | $ | 1,207.6 | | | 20% | | $ | 4,508.0 | | | $ | 3,354.1 | | | 34% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | ** 没有意义 |
销售成本
我们的销售成本主要包括根据我们产品的净销售额支付的第三方特许权使用费以及生产库存的成本。根据我们与囊性纤维化基金会的协议，TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、KALYDECO和ORKAMBI的分层第三方特许权使用费按净销售额的百分比计算，从个位数到十位数不等，TRIKAFTA/KAFTRIO的销售特许权使用费低于我们的其他产品。在过去的几年中，由于净产品收入的增加，我们的销售成本一直在增加。在2023年和2022年第三季度，我们的销售成本占净产品收入的百分比分别为13％和12％，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的销售成本占净产品收入的百分比分别为12％。
研究和开发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 研究费用 | $ | 173.9 | | | $ | 160.2 | | | 9% | | $ | 511.4 | | | $ | 464.9 | | | 10% |
开发费用 | 636.1 | | | 484.8 | | | 31% | | 1,826.9 | | | 1,381.3 | | | 32% |
研发费用总额 | $ | 810.0 | | | $ | 645.0 | | | 26% | | $ | 2,338.3 | | | $ | 1,846.2 | | | 27% |
我们的研发费用包括为研发我们的产品和候选产品而产生的内部和外部成本。我们不会将内部成本，例如工资和福利、股票薪酬支出、实验室用品和其他直接支出和基础设施成本，分配给个别产品或候选产品，因为我们的研发团队中的员工通常被部署在多个研发项目中。我们会按个别项目分配临床研究组织向我们提供的服务的外部成本和其他外包研究。我们的内部成本高于我们的外部成本。我们的产品和候选产品的所有研发成本均按发生费用计算。
自2021年1月以来，我们已经承担了约86亿美元的研发费用以及与产品发现和开发相关的AIPR&D费用。我们的候选产品的成功开发具有很大的不确定性，并存在许多风险。此外，临床试验的持续时间可能因候选产品的类型、复杂性和新颖性以及所针对的疾病适应症而有很大差异。美国食品药品管理局和国外同类机构对治疗性药品的推出提出了严格的要求，通常需要漫长而详细的实验室和临床测试程序、采样活动以及其他昂贵而耗时的程序。在测试过程的任何阶段从非临床和临床活动中获得的数据都可能不利，并导致开发活动的停止或重定向。从这些活动中获得的数据也容易受到不同的解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管部门的批准。在项目的生命周期内，发现、非临床研究和临床试验的持续时间和成本可能有很大差异，因此很难预测。
因此，无法准确而有意义地估计将我们的候选产品推向市场的最终成本。
关于我们候选产品的开发和监管时间表的任何估计都是高度主观的，可能会发生变化。因此，我们无法对临床开发计划何时或是否会产生收入和现金流做出有意义的估计。
研究费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 研究费用： | | | | | | | | | | | |
| 工资和福利 | $ | 46.3 | | | $ | 40.7 | | | 14% | | $ | 137.5 | | | $ | 119.0 | | | 16% |
| 股票薪酬支出 | 20.5 | | | 23.3 | | | (12)% | | 59.2 | | | 65.7 | | | (10)% |
| 外包服务和其他直接费用 | 61.8 | | | 49.2 | | | 26% | | 176.0 | | | 132.7 | | | 33% |
| 无形资产减值费用 | — | | | — | | | ** | | — | | | 13.0 | | | ** |
基础设施成本 | 45.3 | | | 47.0 | | | (4)% | | 138.7 | | | 134.5 | | | 3% |
研究费用总额 | $ | 173.9 | | | $ | 160.2 | | | 9% | | $ | 511.4 | | | $ | 464.9 | | | 10% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | ** 没有意义 |
在过去的几年中，我们的研究费用一直在增加，这是因为我们投资了研发渠道并扩大了细胞和基因治疗能力，从而增加了员工、外部服务以及与我们的研究设施相关的其他直接支出和基础设施成本。我们希望继续投资我们的研究项目，重点是开发治疗严重疾病的变革性药物。
开发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 开发费用： | | | | | | | | | | | |
| 工资和福利 | $ | 152.3 | | | $ | 133.5 | | | 14% | | $ | 438.8 | | | $ | 344.4 | | | 27% |
| 股票薪酬支出 | 60.6 | | | 56.7 | | | 7% | | 172.7 | | | 164.2 | | | 5% |
| 外包服务和其他直接费用 | 332.6 | | | 215.9 | | | 54% | | 957.0 | | | 639.2 | | | 50% |
基础设施成本 | 90.6 | | | 78.7 | | | 15% | | 258.4 | | | 233.5 | | | 11% |
开发费用总额 | $ | 636.1 | | | $ | 484.8 | | | 31% | | $ | 1,826.9 | | | $ | 1,381.3 | | | 32% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
与截至2022年9月30日的三个月和九个月相比，我们的研发费用分别增加了1.513亿美元和4.456亿美元，分别增长了31％和32％，这主要是由于支持与我们的临床试验和药物供应相关的临床试验和药物供应的成本增加，包括疼痛、exa-cel和T1D。我们正在对内部员工、利用外包服务以及支持这些计划的基础设施进行大量投资。
获得的流程内研发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 收购了正在进行的研发费用 | $ | 51.7 | | | $ | 29.0 | | | 78% | | $ | 509.3 | | | $ | 92.9 | | | 448% |
| | | | | | | |
2023年第三季度的AIPR&D主要与我们以4,750万美元从Septerna手中收购一项新的GPCR项目有关。在截至2023年9月30日的九个月中，AIPR&D还包括我们向Entrada支付的2.251亿美元预付款，以及向CRISPR支付的1亿美元预付款和7,000万美元的T1D研究里程碑。根据我们与Verve的许可协议，AIPR&D在2022年第三季度主要涉及2,500万美元的预付款。在截至2022年9月30日的九个月中，AIPR&D主要与我们向Verve付款以及向Catalyst支付6000万美元以收购其补充投资组合和相关知识产权有关。我们的AIPR&D历来一直在波动，预计将持续波动，这要归因于我们现有和未来的业务发展交易（包括合作、第三方技术许可和资产收购）所产生的预付款、或有里程碑式的支付。
销售、一般和管理费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | | | 截至9月30日的九个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | 2023 | | 2022 | | 改变 |
| | | | | | | | | | | |
| （以百万计，百分比除外） |
| 销售、一般和管理费用 | $ | 263.8 | | | $ | 246.8 | | | 7% | | $ | 767.5 | | | $ | 677.3 | | | 13% |
在截至2023年9月30日的第三季度和九个月中，销售、一般和管理费用与截至2022年9月30日的第三季度和九个月分别增长了7％和13％，这主要是由于持续投资以支持我们的药品的商业化以及对我们的管道候选产品的支持增加。
或有对价
在截至2023年9月30日的第三季度和九个月中，我们的或有对价的公允价值分别增加了120万美元，下降了130万美元。在截至2022年9月30日的第三季度和九个月中，我们的或有对价的公允价值分别下降了260万美元和5,930万美元。在截至2022年9月30日的九个月中，或有对价的公允价值有所下降，这主要是由于2022年第二季度对某些基因编辑计划的范围进行了修订。
截至2023年9月30日，我们的或有对价负债的公允价值为1.277亿美元，与我们的DMD基因治疗计划相关的发展和监管里程碑有关。2023 年 11 月，我们决定需要对我们的 DMD 基因编辑成分的输送系统进行额外的临床前研究。对我们的或有对价负债公允价值的任何潜在影响将从2023年12月31日起予以确认。
其他非营业收入（支出），净额
利息收入
截至2023年9月30日的第三季度和九个月，利息收入分别增至1.679亿美元和4.352亿美元，而截至2022年9月30日的第三季度和九个月分别为4,620万美元和5,860万美元，这主要是由于市场利率上升以及现金等价物和可供出售债务证券的增加。我们未来的利息收入取决于我们未偿还的现金等价物和可供出售债务证券的金额和现行市场利率。
利息支出
2023年和2022年第三季度的利息支出分别为1,090万美元和1,370万美元，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，利息支出分别为3,350万美元和4,320万美元。在此期间，我们的大部分利息支出与我们在波士顿租赁的公司总部相关的估算利息支出有关。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出）净额分别为2023年和2022年第三季度的支出为1,590万美元和1,720万美元的收入，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，支出分别为1,300万美元和1.337亿美元。这些金额主要与我们的战略股权投资公允价值变动产生的未实现净收益或亏损有关。截至2023年9月30日，我们对上市公司的投资的公允价值为4,640万美元。如果我们继续持有上市公司的战略股权投资，我们将按季度记录与这些投资相关的其他收入（支出）。我们预计，由于生物技术公司股价的波动，我们的其他收益（支出）净额将在未来一段时间内根据战略股权投资公允价值的增加或减少而波动。
所得税
由于我们业务的全球性质，我们的有效税率会定期波动。对我们的有效税率影响最大的因素包括税法的变化、我们在多个司法管辖区之间的应纳税收入分配的可变性、研发费用的金额和特征、某些扣除额和抵免额的水平、对不确定税收状况价值的调整、收购以及第三方合作和许可交易。
我们在2023年和2022年第三季度的所得税准备金分别为1.439亿美元和2.459亿美元，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们分别记录了5.814亿美元和6.525亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的有效税率为18.0％，低于美国的法定税率，这主要是由于受益于2023年第三季度完成的研发税收抵免研究以及与股票薪酬相关的超额税收优惠，但不确定性税收状况的变化部分抵消了这些优惠。在截至2022年9月30日的九个月中，我们的有效税率为20.7％，与美国的法定税率相似。
流动性和资本资源
下表汇总了截至2023年9月30日和2022年12月31日我们财务状况的组成部分：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 | | 改变 |
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| （以百万计，百分比除外） |
| 现金、现金等价物和有价证券： | | | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 11,110.2 | | | $ | 10,504.0 | | | 6% |
| 有价证券 | 818.0 | | | 274.5 | | | 198% |
| 长期有价证券 | 1,700.0 | | | 112.2 | | | 1,415% |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 13,628.2 | | | $ | 10,890.7 | | | 25% |
| | | | | |
| 营运资金： | | | | | |
| 流动资产总额 | $ | 14,695.8 | | | $ | 13,234.8 | | | 11% |
| 流动负债总额 | (3,599.4) | | | (2,742.1) | | | 31% |
| 营运资金总额 | $ | 11,096.4 | | | $ | 10,492.7 | | | 6% |
营运资金
截至2023年9月30日，营运资金总额为111亿美元，较截至2022年12月31日的105亿美元增加了6.037亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，营运资金总额的增加主要是由于运营提供的33亿美元现金，部分被长期有价证券投资的增加和普通股的回购所抵消。
现金流
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| 截至9月30日的九个月 |
| 2023 | | 2022 |
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| （单位：百万） |
| 提供的净现金（用于）： | | | |
| 经营活动 | $ | 3,302.7 | | | $ | 3,051.5 | |
| 投资活动 | $ | (2,255.2) | | | $ | (496.7) | |
| 筹资活动 | $ | (442.4) | | | $ | (107.9) | |
经营活动
在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动提供的现金为33亿美元，而在截至2022年9月30日的九个月中，运营活动提供的现金为31亿美元。经营活动提供的现金增加主要是由于截至2023年9月30日的九个月中净收入与截至2022年9月30日的九个月相比有所增加。
投资活动
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，用于投资活动的现金分别为23亿美元和4.967亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的投资活动主要与净购买有价证券有关。在截至2022年9月30日的九个月中，我们的投资活动主要涉及收购ViaCyte, Inc.的净支付2.959亿美元以及购买财产和设备。
融资活动
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，用于融资活动的现金分别为4.424亿美元和1.079亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的融资活动主要涉及
根据我们的股票回购计划回购我们的普通股以及与我们的员工股票福利计划相关的付款。在截至2022年9月30日的九个月中，我们最大的融资活动是与员工股票福利计划相关的付款。
流动性的来源和用途
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为136亿美元，较截至2022年12月31日的109亿美元增加了27亿美元。我们打算依靠现有的现金、现金等价物和有价证券，以及来自产品销售的现金流作为我们的主要流动性来源。
我们预计，产品销售产生的现金流，加上我们当前的现金、现金等价物和有价证券，将足以为我们至少未来十二个月的运营提供资金。我们的可用资金是否足以满足未来的运营和资本需求将取决于许多因素，包括我们未来的产品销售、向市场推出一种或多种其他候选产品的可能性、我们的业务发展活动以及我们研发计划的数量、广度、成本和前景。
信贷设施和融资策略
根据我们在2022年7月签订的循环信贷额度，我们可以借入总额为5亿美元的款项，并且可以根据该循环信贷协议偿还和再借款，而不会受到任何罚款。在某些条件下，我们可以要求将借款能力再增加5亿美元，总额为10亿美元。我们的信贷协议中的负面契约可能会禁止或限制我们获得这种流动性来源的能力。截至2023年9月30日，该设施尚未起草，我们遵守了这些契约。
我们还可能通过根据信贷协议借款、通过公开发行或私募我们的证券或获得新的合作协议或其他融资方式来筹集额外资金。我们将继续管理我们的资本结构，并将考虑所有可能加强我们长期流动性状况的融资机会，无论何时出现。如果有的话，也无法保证任何此类融资机会都能以可接受的条件提供。
未来资本要求
我们有大量的未来资本需求，包括：
•开展研发活动、制造和商业化我们现有和未来的产品以及运营我们组织的预期运营费用。
•设施、运营和融资租赁义务。
•我们支付的与CF产品的销售相关的特许权使用费。
•支付所得税的现金。
此外，我们还有大量的潜在未来资本需求，包括：
•我们已经与第三方签订了某些与业务发展相关的战略协议，包括为某些研究、开发、制造和商业化工作提供资金。我们的某些交易，包括合作、许可安排和资产收购，包括我们在实现预先设定的开发和监管目标和/或商业目标后可能在未来支付里程碑和特许权使用费。其他交易包括未来潜在的租赁相关费用和其他成本。我们有义务为这些研发和商业化工作提供资金并支付这些潜在的里程碑、费用和特许权使用费，前提是继续参与这些计划和/或不发生任何可能导致项目终止的不利事件。我们可能会签订其他需要额外资本的业务发展交易和战略协议，包括收购、合作、许可安排和股权投资。
•如果我们在现有信贷协议下借入的款项，我们将被要求在2027年偿还任何未偿还的本金。
•截至2023年9月30日，我们的股票回购计划还有27亿美元的剩余授权。
我们于2023年2月10日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中披露的未来资本要求没有任何重大变化。
关键会计政策和估计
我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们根据美国公认会计原则编制的简明合并财务报表。这些财务报表的编制要求我们做出某些估计和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、简明合并财务报表发布之日的或有资产和负债披露以及报告期间报告的收入和支出金额时期。管理层对这些项目进行监测和分析，以了解事实和情况的变化，这些估计将来可能会发生实质性变化。估计数的变化反映在变动发生期间的报告结果中。我们的估计基于历史经验和其他各种假设，我们认为这些假设在这种情况下是合理的。如果过去的经验或其他假设基本不准确，则实际结果可能与我们的估计有所不同。正如我们在2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中报告的那样，在截至2023年9月30日的九个月中，我们的关键会计政策没有重大变化。
最近的会计公告
有关最近会计声明的讨论，请参阅附注A “列报基础和会计政策”。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
本项目所需的信息以引用方式纳入了我们于2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告第二部分第7A项 “市场风险的定量和定性披露” 中的讨论。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们的管理层（在首席执行官和首席财务官的监督和参与下）在评估了截至本10-Q表季度报告所涉期末我们的披露控制和程序（定义见1934年《证券交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性后，得出结论，根据此类评估，截至2023年9月30日，我们的披露信息控制和程序是有效的，旨在为信息提供合理的保证要求披露的内容将在美国证券交易委员会规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告。在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和运作得如何良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必然需要运用其判断力。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的三个月中，我们对财务报告的内部控制（定义见经修订的1934年《证券交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条），没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
有关风险因素的信息见第一部分第1A项。我们于2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中的 “风险因素”。与先前在10-K表年度报告中披露的风险因素相比，没有重大变化。
关于前瞻性陈述的特别说明
这份10-Q表季度报告，特别是第一部分第2项中规定的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，包含许多前瞻性陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的，可能伴随着诸如 “预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能”、“相信”、“寻求”、“估计” 等词语以及其他具有相似含义的词汇和术语。此类陈述可能涉及：
•我们对财务业绩（包括收入、成本和支出以及其他损益）的金额、时机和趋势的预期；
•我们对临床试验和在编项目的期望，包括对患者入组的预期、开发时间表、我们正在进行和计划中的临床试验数据的预期时间、监管机构对我们的疗法的申报和其他申报、与监管机构的沟通以及预期的监管部门批准；
•我们维持产品并获得充足报销的能力，我们推出、商业化和销售我们的产品或获得监管部门批准的任何其他疗法的能力，以及我们获得现有疗法标签扩大的能力；
•我们期望我们有能力通过增加符合条件和能够获得我们药物的CF患者人数，为已经有资格使用我们的药物的人提供更好的治疗选择，以及为目前无法从我们的药物中受益的CF患者寻求基因疗法来继续发展我们的CF业务；
•正在进行和计划中的临床试验将生成的数据，以及使用这些数据来推进化合物、继续开发或支持监管申报的能力；
•我们对我们的疗法的临床试验、临床前和非临床研究为进一步研究、临床试验或潜在的治疗用途所提供的支持的信念；
•我们计划继续投资我们的研发计划，包括我们项目的预期时间表，以及我们单独或与第三方合作者一起开发在编项目的战略；
•我们对我们关注的疾病领域大致患者群体的看法；
•我们收购和合作的潜在益处和治疗范围；
•建立、发展和维护合作关系，包括潜在的里程碑付款或其他义务；
•潜在的业务发展活动，包括确定潜在的合作伙伴或收购目标；
•我们扩大和保护知识产权组合以及以其他方式维护产品专有权的能力；
•外币汇率的潜在波动以及我们外币管理计划的有效性；
•我们对运营产生的现金、我们的现金余额以及预期的创收和利息收入的预期；
•我们对所得税准备金或收益以及递延所得税资产使用情况的期望；
•我们有能力利用我们的研究计划来识别和开发新候选产品，以应对严重疾病和重大未得到满足的医疗需求；
•我们计划扩大、加强和投资我们的全球供应链和制造基础设施和能力，包括细胞和基因疗法；以及
•我们的流动性以及我们对筹集额外资金可能性的预期。
前瞻性陈述受某些风险、不确定性或其他难以预测的因素的影响，并可能导致实际事件或结果与任何此类陈述中指出的事件或结果存在重大差异。 这些风险、不确定性和其他因素包括但不限于我们的 “风险因素” 中描述的因素 在我们于2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告的第1A项中，以及我们在未来向美国证券交易委员会提交的报告中不时描述的内容。
任何此类前瞻性陈述均基于我们截至申报之日的观点和假设，不是对未来表现的估计。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述。提醒读者不要过分依赖任何此类陈述。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
发行人回购股票证券
2023 年 2 月，我们董事会批准了一项股票回购计划（我们的 “股票回购计划”），根据该计划，我们有权回购高达 30 亿美元的普通股。我们的股票回购计划没有到期日期，可以随时终止。下表显示了我们在截至2023年9月30日的三个月中根据股票回购计划回购证券的情况。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 时期 | 总数
购买的股票百分比 | | 平均价格
每股支付 | | 股票总数
作为一部分购买
公开宣布
计划或计划 (1) | | 大概的美元价值
可能还存在的股票
在
计划或计划 (1) |
2023 年 7 月 1 日至 2023 年 7 月 31 日 | — | | | $ | — | | | — | | | $ | 2,838,895,548 | |
2023 年 8 月 1 日至 2023 年 8 月 31 日 | 179,355 | | | $ | 347.96 | | | 179,355 | | | $ | 2,776,487,068 | |
2023 年 9 月 1 日至 2023 年 9 月 30 日 | 173,200 | | | $ | 349.65 | | | 173,200 | | | $ | 2,715,927,898 | |
| 总计 | 352,555 | | | $ | 348.79 | | | 352,555 | | | $ | 2,715,927,898 | |
(1) 根据我们的股票回购计划，我们有权通过公开市场或私下谈判的交易不时购买股票。此类购买可能根据规则10b5-1计划或我们管理层确定的其他方式进行，也可能符合证券交易委员会的要求。
第 5 项其他信息
规则 10b5-1 交易计划
我们管理董事、高级管理人员和员工证券交易的政策允许我们的高管、董事和员工根据经修订的1934年《证券交易法》第10b5-1条制定交易计划。 下表描述了我们的执行官和董事在2023年第三季度通过的出售我们证券的书面计划，每项计划都旨在满足规则10b5-1的肯定辩护条件（均为 “交易计划”）。
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| 姓名和标题 | | 交易计划的通过日期 | | 交易计划的预定到期日期 (1) | | 受交易计划约束的最大股票数 |
E. Morrow “Morrey” Atkinson III 执行副总裁、首席技术运营官、生物制药科学和制造运营主管 | | 8/22/2023 | | 4/30/2024 | | 9,224(2) |
Reshma Kewalramani 总裁、首席执行官兼董事 | | 8/11/2023 | | 8/15/2024 | | 27,330 |
杰弗里·M·莱顿 执行主席 | | 8/4/2023 | | 5/15/2025 | | 40,454(2) |
巴斯蒂亚诺·桑纳 执行副总裁，细胞和遗传疗法主管 | | 8/25/2023 | | 8/9/2024 | | 32,833(2) |
小查尔斯·F·瓦格纳 执行副总裁、首席财务官 | | 8/18/2023 | | 8/9/2024 | | 6,000 |
(1) 如果所有预期的交易都在该交易计划到期日之前完成，经纪人或交易计划持有人终止，或者交易计划中另有规定，则交易计划可能会在较早的日期到期。
(2) 上市的最大股票数量并未减去未来归属日期为履行预扣税义务而预扣的普通股数量，因为此类股票数量尚无法确定。 |
第 6 项。展品
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展品编号 | 展品描述 |
| 31.1 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官的认证。 |
| 31.2 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官的认证。 |
| 32.1 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
| 101.INS | XBRL 实例-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。 |
| 101.SCH | XBRL 分类扩展架构 |
| 101.CAL | XBRL 分类扩展计算 |
| 101.LAB | XBRL 分类扩展标签 |
| 101.PRE | XBRL 分类法扩展演示 |
| 101.DEF | XBRL 分类法扩展定义 |
| 104 | 封面页交互式数据文件——封面交互式数据文件未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中。 |
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| | | | | | | | |
| Vertex 制药公司 |
| | |
| 2023年11月7日 | 来自： | /s/ 小查尔斯·瓦格纳 |
| | 小查尔斯·F·瓦格纳 |
| | 执行副总裁、首席财务官
（首席财务官和
正式授权官员） |
