附录 99.1

Fulcrum Therapeutics 公布最近的业务亮点和财务业绩

2023 年第三季度

― 已完成洛斯马匹莫德治疗面部肌肉萎缩症（FSHD）的3期REACH试验的注册；预计将在2024年第四季度公布主要数据——

― 美国食品药品监督管理局 (FDA) 取消了对治疗镰状细胞病 (SCD) 的 pocidir（前身为 FTX-6058）的临床禁令；正在重新启动试验——

― 现金跑道延长至2026年 ―

― 电话会议和网络直播定于美国东部时间今天上午 8:00 举行 ―

马萨诸塞州剑桥——2023年11月7日——Fulcrum Therapeutics, Inc.（“Fulcrum”）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子以改善基因定义的罕见病患者的生活，今天公布了2023年第三季度的财务业绩，并提供了业务最新情况。

Fulcrum总裁兼首席执行官亚历克斯·萨皮尔表示：“在2023年第三季度，我们完成了洛斯马匹莫德的REACH三期试验的注册，并解决了pocidir的临床搁置问题，这使我们离实现改善罕见遗传病患者生活的使命又近了一步。”“在这一势头的基础上，我们将继续专注于强有力的执行，并相信我们现在完全有能力实现重要的临床里程碑，包括预计将于2024年第四季度发布的REACH的头条数据。REACH 旨在证明洛斯马匹莫德在减缓疾病进展和解决 FSHD 的衰弱作用方面的潜力。我们相信洛斯马匹莫德可能是该病的第一种获批治疗方法。随着pocidir的临床暂停期解除，我们一直在努力恢复针对SCD患者的1b期试验的注册，并期待在迄今为止观察到的令人鼓舞的早期临床数据基础上再接再厉。我们仍然对pocidir有可能改变当前的护理标准以及提供差异化的口服选择感到非常兴奋。”

近期业务亮点

2023 年第三季度财务业绩

最新的《现金跑道指南》

Fulcrum现在预计，其现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为其到2026年的运营需求提供资金，这是对2025年中期之前预期的更新。

电话会议和网络直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，回顾2023年第三季度的最新业务亮点和财务业绩。个人可以通过点击链接来注册电话会议 这里。注册后，参与者将收到拨入详细信息和唯一的密码，这将允许他们访问通话。网络直播可通过Fulcrumtx.com网站的 “投资者关系” 部分或点击 这里。网络直播结束后，存档重播也将提供90天。

关于 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求高度未得到满足的地区患有基因定义的罕见疾病患者的生活。Fulcrum 在临床开发领域的两个主要项目是洛斯马匹莫德，一种正在开发的用于治疗面肌萎缩症（FSHD）的小分子，以及旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子 pocidir（前身为 FTX-6058），一种用于治疗镰状细胞病（SCD）和其他血红蛋白病变的小分子 ies。Fulcrum使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶标，以治疗基因表达错误的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问 www.fulcrumtx.com 并在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Losmapimod
Losmapimod 是一种选择性 p38α/β 丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制剂。在Fulcrum发现p38α/β抑制剂在降低DUX4表达中的作用并对已知化合物进行了广泛审查之后，Fulcrum独家从葛兰素史克获得了洛斯马匹莫德的许可。2b 期 redux4 试验报告的结果表明，疾病进展减缓，功能得到改善，包括对上肢力量和支持洛斯马匹莫德有可能成为治疗FSHD的变革性疗法的功能措施产生积极影响。尽管以前从未在肌肉萎缩症中研究过洛斯马匹莫德，但在针对其他多种适应症的临床试验中，已对3600多名受试者进行了评估，但没有洛斯马匹莫德的安全信号。Losmapimod已被授予用于治疗FSHD的FDA快速通道认证和孤儿药称号。Losmapimod目前正在一项针对FSHD患者（NCT05397470）的3期多中心随机、双盲、安慰剂对照、为期 48 周的平行组研究中接受评估。

关于 FSHD
FSHD 是一种严重的、罕见的、进行性的、使人衰弱的疾病，目前尚无批准的治疗方法。其特征是骨骼肌脂肪浸润，导致肌肉萎缩，主要涉及面部、肩部和肩部、上臂和腹部。对患者的影响包括持续和积聚的肌肉和功能丧失，影响他们进行日常生活活动的能力，上肢功能丧失，活动能力和独立性丧失以及慢性疼痛。FSHD 是最常见的肌肉萎缩症形式之一，仅在美国，估计患者人数就为 16,000 至 38,000 人。

关于 Pociredir
Pociredir 是一种正在研究的胚胎外胚层发育 (EED) 口服小分子抑制剂，是使用 Fulcrum 的专有发现技术发现的。抑制 EED 会导致包括 BCL11A 在内的关键胎儿珠蛋白抑制因子严重下调，从而导致胎儿血红蛋白 (HbF) 升高。Pociredir正在开发用于治疗SCD和其他血红蛋白病。SCD 中的初始数据证明了概念验证并实现了 HbF 的绝对升高

与潜在的患者整体收益相关。在临床暂停之前进行的临床试验中，pociredir在暴露长达三个月的SCD患者中通常具有良好的耐受性，没有报告与治疗相关的严重不良事件。Pociredir 已被授予美国食品药品监督管理局 (FDA) 快速通道称号和用于治疗 SCD 的孤儿药称号。要了解有关这些试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种由六溴二苯基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，它是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内输送氧气。这种突变的结果是氧气输送效率降低，形成了镰状的红细胞。这些镰状细胞的灵活性远不如健康细胞，可以阻塞血管或破坏细胞。SCD患者通常会遭受严重的临床后果，可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关Fulcrum临床试验的明示或暗示陈述，包括losmapimod的3期REACH试验的标题数据的时间安排；重新启动pocidir的1b期试验；Fulcrum为Fashd患者提供经美国食品药品管理局批准的疗法的能力；修订后的纳入和排除标准对Fulcrum的影响 m 对 pocidir 的 1b 期试验；pocidir 改变护理标准的可能性；以及 Fulcrum's现金跑道；除其他外。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于与Fulcrum继续推进其候选产品进入临床试验的能力相关的风险；按预期的时间表启动和注册临床试验；获得并维持美国食品药品管理局和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制洛斯马匹莫德、波西雷迪尔和任何其他候选产品的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；获得，维护或保护知识产权与其产品候选人相关的权利；管理费用；管理高管和员工流动，包括整合新的首席执行官和首席财务官；以及筹集实现其业务目标所需的大量额外资金等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Fulcrum的实际业绩与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Fulcrum最近向美国证券交易委员会提交的文件中的 “风险因素” 部分以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表Fulcrum截至本文发布之日的观点，不应被视为代表Fulcrum截至本文发布之日之后的任何日期的观点。Fulcrum预计，随后的事件和事态发展将导致Fulcrum的观点发生变化。但是，尽管Fulcrum可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulcrum明确表示没有义务这样做。

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精选合并资产负债表数据

（以千计）

（未经审计）

(1) Fulcrum将营运资金定义为流动资产减去流动负债。

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合并运营报表

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）

联系人：

克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顾问有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608