附录 99.1
Allogene Therapeutics公布2023年第三季度财务业绩和业务最新情况
•将在下一代AlloCar T™ 平台癌症免疫疗法学会（SITC）年会上发布临床前海报
◦Cloak™ 和 Dagger™ 技术凸显了增强 AlloCar T 细胞植入、扩张和持久性的潜力
◦ALLO-182 的临床前验证，这是一款靶向 Claudin18.2 的 AlloCar T 候选药物，用于治疗胃癌和胰腺癌
•即将举行的美国血液学会年会海报已公布，包括全面审查我们的ALLO-501/501A候选药物的总体安全概况，这些候选药物与适当淋巴消耗联合使用了来自第一阶段的Α/Α2期研究的在研性淋巴细胞消耗 ALLO-647
•全球 ALPHA2 2 期试验的招生仍在继续，其中 ALLO-501A 位于 LBCL，临床研究中心已在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚开放
•截至2023年第三季度，现金、现金等价物和投资为4.977亿美元，预计现金流将持续到2025年下半年
•电话会议和网络直播定于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 举行
加利福尼亚州南旧金山，2023年11月2日——AlloGene Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ALLO）是一家率先开发用于癌症的同种异体CAR T（AlloCar T™）产品的临床阶段生物技术公司，今天提供了截至2023年9月30日的季度公司最新情况并公布了财务业绩。
Allogene总裁、首席执行官兼联合创始人David Chang博士表示：“随着我们成功地跨平台执行异基因细胞疗法代码，我们的经验不断深化，该代码不仅可以应用于业界首个针对异体CAR T候选产品的潜在关键试验，还可以应用于其他更困难的模式，例如早期的线性试验、实体瘤以及下一代产品和适应症。”“我们期待着未来的几个月并分享这些见解，这有可能开启新的机遇，扩大患者获得CAR T治疗的机会。”
管道更新
Anti-CD19 Allocar T 计划
ALPHA2 是业界首项潜在的关键性 2 期异基因 CAR T 临床试验。这项针对 ALLO-501A 候选产品的全球试验将招收大约 100 名先前接受过至少两线疗法且之前未接受过抗 CD19 治疗的患者。
复发/难治性 (R/R) 大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的单组 ALPHA2 试验在淋巴消耗后，使用 FCA90（氟达拉宾，30 mg/m2；环磷酰胺 300 mg/m2；在研性 ALLO-647 30 mg/mg，持续 3 天）的单剂量 ALLO-501A（1.2 亿 CAR+ 细胞）。主要终点是总体响应率 (ORR)，关键的次要终点是响应持续时间 (DoR)。患者可以根据调查者的判断作为门诊接受治疗。注册预计将于2024年上半年完成，首次数据将在2024年底之前读出。
该公司宣布，将在2023年12月的美国血液学会（ASH）第65届年会上发表两份以异体细胞疗法中淋巴消耗为重点的Α/Α2试验的海报。
第一张海报是对复发/难治性 (r/r) 大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 和滤泡性淋巴瘤 (FL) 的 1 期 Α/Α2 期研究中接受治疗的所有 85 名患者的全面安全性审查，以描述将 ALLO-647 添加到标准淋巴消耗中时的整体安全性。
第二张海报展示了与德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心合作产生的 ALPHA2 的转化结果。该研究比较了在 ALPHA2 试验中接受 ALLO-501A 候选产品治疗的 11 名同种异体 CAR T 受体的扩张动力学。该研究揭示了受体异体反应 CD8+ T 细胞对异基因 CAR T 排斥反应的影响。这项研究的结果可能有助于定义改善异基因 CAR T 扩展、持久性和疗效的策略。
长期随访数据先前已从LBCL的ALPHA/Α2期试验中公布，并在今年早些时候的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的演讲中进行了广泛描述
会议、欧洲血液学协会大会和恶性淋巴瘤国际会议（ICML）在卢加诺举行。
1期试验招收了大量预先接受治疗的患者，中位数为先前三线治疗。来自33名接受Alloy™ 细胞产品治疗的CAR T-naive LBCL患者（包括12名接受2期治疗的患者）的数据是第一个证明在研异体CAR T产品有可能以与批准的自体疗法相似的速度和耐久性诱发完全反应的潜力的数据。使用ALLO-501/501A候选产品进行治疗通常耐受性良好，没有发生3级或更高等级的细胞因子释放综合征，也没有免疫效应细胞相关的神经毒性综合征或移植物抗宿主病的病例。血细胞减少和感染是可以控制的，可与复发/r LBCL患者使用自体CAR T细胞疗法的经验相当。
这项在美国和欧洲注册的EXPAND试验预计将支持 ALLO-647 的许可。是该公司在研的抗CD52单克隆抗体，与标准的低剂量FC（氟达拉滨，30 mg/m2 和环磷酰胺 300 mg/m2，每天，持续 3 天）淋巴消耗方案联合使用。该试验将招收大约 70 名 r/r LBCL 患者，在接受 1.2 亿个细胞剂量的 ALLO-501A 之前，这些患者将随机分为使用 FCA90（包括 90 毫克 ALLO-647）而不是仅使用 FC 进行淋巴消耗。该研究的主要终点是无进展生存（PFS）。
Anti-CD70 Allocar T 程序
针对晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者的1期剂量递增TRAVERSE试验正在进行中，这些患者在包括免疫检查点抑制剂和VEGF靶向疗法在内的标准疗法方面取得了进展。TRAVERSE试验的剂量增加预计将于2024年初完成。该公司打算在2024年初举办一个学术论坛，以提供该试验的最新情况。
下一代技术和目标
Cloak™ 和 Dagger™ 平台技术
该公司最近在癌症免疫疗法学会（SITC）年会上宣布了其下一代AlloCar T平台的三张海报。会议将重点介绍其新颖的、有针对性的Cloak and Dagger平台技术，这些技术旨在增强AlloCar T细胞的植入、扩张和持久性。
这些创新方法旨在简化同种异体 CAR T 产品的淋巴消耗，并可能为进一步扩大现有 CAR T 产品的潜力提供途径，使其超出当前的靶标和适应症。
Cloak 平台技术旨在在保持 CAR T 细胞功能的同时，在不触发大量自然杀伤 (NK) 细胞排斥反应的情况下防止 AlloCar T 细胞被宿主 T 细胞识别。
Dagger™ 平台技术是我们 ALLO-316 候选细胞的一项功能，旨在设计 AlloCar T 细胞，使其有选择地消除 CD70 阳性的异体反应性宿主免疫细胞，从而减少患者免疫系统可能过早排斥的 AlloCar T 细胞。在 AACR 上分享的转化结果表明，ALLO-316 的这种独特的免疫调节作用有助于强大的 AlloCar T 细胞扩张和持久性以及临床缓解。
基于临床前结果，表明能够将抗CD19和其他Allocars™ 与Dagger技术结合使用，该公司打算探索这种方法，以可能增强下一代Allocar T候选产品的活性，包括靶向其他血液学和实体肿瘤的产品。
ALL-182
SITC还将包括一项研究综述，该研究为治疗胃癌和胰腺癌患者提供了早期验证的AlloCar T候选药物，该候选药物目前处于IND支持阶段，靶向Claudin18.2。ALLO-182
企业最新消息
该公司最近宣布了两项新的领导团队任命。8月，公司宣布厄尔·道格拉斯为总法律顾问，负责监督公司法律职能的各个方面。第三季度结束后，公司宣布杰弗里·帕克为执行副总裁兼首席财务官，负责监督公司的财务运营和业务发展活动。
第三季度财务业绩
•截至2023年9月30日，该公司拥有4.977亿美元的现金、现金等价物和投资。
•2023年第三季度的研发支出为4,600万美元，其中包括670万美元的非现金股票薪酬支出。
•2023年第三季度的一般和管理费用为1,700万美元，其中包括860万美元的非现金股票薪酬支出。
•2023年第三季度的净亏损为6,130万美元，合每股亏损0.37美元，其中包括1,540万美元的非现金股票薪酬支出。
2023 年财务指导
•如先前所述，该公司预计，到2023年，现金、现金等价物和投资将减少约2.3亿美元。根据目前的假设，该公司继续预计其现金流将为2025年下半年的运营提供资金。GAAP运营支出预计约为3.4亿美元，包括估计约8000万美元的非现金股票薪酬支出。这些估计不包括潜在业务发展活动产生的任何影响。
电话会议和网络直播详情
Allogene将于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务最新情况。如果您想在电话会议上提问，请使用此链接进行注册。注册电话会议后，您将收到一个用于访问通话的个人 PIN 码，这会将您识别为参与者并允许您选择提问。仅限收听的网络直播将在公司网站www.allogene.com的 “新闻和活动” 部分的 “投资者” 选项卡下播出。网络直播结束后，将在公司网站上提供为期约30天的重播。
关于异基因疗法
AlloGene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家处于临床阶段的生物技术公司，率先开发用于癌症的异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCar T™）产品。在具有丰富细胞疗法经验的管理团队的领导下，Allogene正在开发一系列 “现成的” CAR T候选产品，目标是更可靠地按需向更多患者提供更可靠和更大规模的随时可用的细胞疗法。欲了解更多信息，请访问 www.allogene.com 并在 X（前身为 Twitter）和 LinkedIn 上关注 @AllogeneTx。
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含针对1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的前瞻性陈述。在某些情况下，新闻稿可能会使用 “预测”、“项目”、“相信”、“潜力”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 等术语来识别这些前瞻性陈述。前瞻性陈述包括有关意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述，这些陈述涉及：ALPHA2 是一项潜在的关键试验；我们招募患者参加临床试验或发布此类试验数据的步伐、时间和程度；ALPHA2 和 TRAVERSE 试验取得进展的时间和能力；随着更多患者数据的出现，临床结果可能会发生重大变化；我们的 Cloak™ 和 Dagger 的设计和潜在优势™ 技术包括增强AlloCar T细胞的植入、扩张和持久性的能力或抵抗宿主免疫细胞排斥AlloCar T细胞的能力，以及由此产生的预期益处，以及我们部署Cloak™ 和Dagger™ 技术的计划；我们的候选产品获得批准的可能性；AlloCar T产品的潜在优势；我们的候选产品治疗不同阶段和类型的癌症，包括血液学和实体瘤或癌症的能力胃癌和胰腺癌；我们的运营费用水平和我们的程度现金跑道；我们扩大同种异体 CAR T 候选产品适应症的能力；我们扩大患者获得 CAR T 治疗渠道的能力；我们的候选产品的作用模式或生物学影响，包括异基因 CAR T 细胞的植入、扩展、持久性和功效，AlloCar T 细胞在不触发免疫反应的情况下被宿主 T 细胞识别的能力，以及选择性消除 CD70 阳性异体反应的能力宿主免疫细胞；副作用的发生率、严重程度和可控性同种异体 CAR T 疗法；我们的临床试验将在多大程度上支持监管部门批准我们的候选产品；与我们的候选产品一起使用可能需要的淋巴消耗策略的程度和类型；现成 CAR T 产品的潜力；我们能够按需、更可靠、更大规模地向更多患者提供细胞疗法。各种因素可能导致Allogene的预期与实际结果之间存在重大差异，包括与以下相关的风险和不确定性：我们的候选产品基于新技术，这使得预测候选产品开发和获得监管部门批准的时间和成本变得困难；Servier根据我们的独家许可和合作协议停止参与所有CD19产品的开发以及我们与Servier的争议可能会产生不利后果；我们的第一阶段数据的有限性来自我们的临床试验以及此类数据可能在未来任何临床试验中得到验证或可能不会得到验证的程度；我们维护继续开发候选产品所必需的知识产权的能力，包括根据我们的许可协议；我们的候选产品可能造成不良副作用或具有可能阻碍其临床开发、阻碍监管部门批准或限制其商业潜力的其他特性；美国食品药品监督管理局不同意我们的临床或商业潜力的程度监管计划或进口我们的临床结果，这可能会导致我们的临床试验将来延迟或需要额外的临床试验；我们可能在招收患者参加临床试验时遇到困难；我们可能无法证明其安全性，
我们的候选产品在临床试验中的功效，这可能会阻碍或延迟监管部门的批准和商业化；候选产品的生产或优化制造面临的挑战；以及我们获得额外融资以开发产品和实施运营计划的能力。Allogene向美国证券交易委员会提交的文件中更详细地讨论了这些风险和其他风险，包括但不限于截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告和今天向美国证券交易委员会提交的截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告的 “风险因素” 标题下。本新闻稿中作出的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，Allogene都没有义务更新前瞻性陈述。
对于比较自体 CAR T 数据的陈述，应谨慎行事。临床试验设计、患者群体、已发布的数据、随访时间和候选产品本身存在差异，自体产品的临床试验结果可能对我们现有或未来的结果没有解释价值。
AlloCar T™、AlloCar™、Cloak™ 和 Dagger™ 是 AlloGene Therapeutics, Inc. 的商标。
AlloGene 的 AlloCar T™ 程序采用 Cellectis 技术。ALLO-501 和 ALLO-501A 是抗 CD19 产品，是在 Servier 和 Allogene 根据 Cellectis 向 Servier 授予的独家许可协议共同开发的。Servier 授予 AlloGene 在美国的 ALLO-501 和 ALLO-501A 的专有权。Anti-CD70 和 anti-Claudin18.2 AlloCar T 程序由 AlloGene 独家授予 Cellectis 的许可，AlloGene 拥有这些 AlloCar T 程序的全球开发和商业版权。
ALLOGENE THERAPEUTICS,精选财务数据
（未经审计；以千计，股票和每股数据除外）
运营声明
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| 截至9月30日的三个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 协作收入-关联方 | $ | 43 | | | $ | 49 | |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | $ | 45,977 | | | $ | 63,641 | |
| 一般和行政 | 17,041 | | | 18,897 | |
| 运营费用总额 | 63,018 | | | 82,538 | |
| 运营损失 | (62,975) | | | (82,489) | |
| 其他收入（支出），净额： | | | |
| 利息和其他收入，净额 | 6,205 | | | 1,002 | |
| 其他开支 | (4,545) | | | (1,661) | |
| 其他收入（支出）总额，净额 | 1,660 | | | (659) | |
| 净亏损 | (61,315) | | | (83,148) | |
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.37) | | | $ | (0.58) | |
| 用于计算基本和摊薄后每股净亏损的加权平均股数 | 167,649,010 | | | 143,661,721 | |
选定的资产负债表数据
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| 现金、现金等价物和投资 | $ | 497,675 | | | $ | 576,471 | |
| 总资产 | 712,326 | | | 817,079 | |
| 负债总额 | 129,224 | | | 151,209 | |
| 股东权益总额 | 583,102 | | | 665,870 | |
allogene Media/投资者联系人：
克里斯汀·卡夏诺
执行副总裁、首席公司事务和品牌战略官
Christine.Cassiano@allogene.com
