附录 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1395937/000095017023058156/img199102934_0.jpg

 

Syndax Pharmicals公布2023年第三季度财务业绩并提供临床和业务最新情况

— 在 RTOR 下，已开始为 r/R kmt2ar 急性白血病的 revumenib 提交新药上市申请 —

 

— 来自 AUGMENT-101 第 1 阶段部分的 mnpM1 最终功效数据显示 36%

CR/crh 速率 —

— Revumenib 和 axatilimab 的美国注册申请有望在 2023 年年底完成，并可能在 2024 年获得批准 —

 

— Axatilimab 将在第 65 届 ASH 年会的全体会议上亮相 —

 

— Revumenib 的关键单一疗法结果、venetoclax 和移植后维持数据将在第 65 届 ASH 年会上重点介绍 —

— 公司将于美国东部时间今天下午 4:30 举行电话会议 —

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2023年11月2日（PRNEWSWIRE）——开发创新癌症疗法产品线的临床阶段生物制药公司Syndax Pharmicals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天公布了截至2023年9月30日的季度财务业绩，并提供了业务最新情况。

 

首席执行官迈克尔·梅茨格表示：“Syndax在实现我们的关键里程碑和企业优先事项方面继续取得良好进展，有望在2024年推出两种一流和一流的重磅疗法。”“我们还很高兴地宣布最终的1期mnPM1数据，cr/cRH率为36％，这表明revumenib作为单一疗法具有出色的安全性和耐受性，能够使mnpM1急性髓细胞白血病患者获得持久的MRD阴性缓解。我们最近分享了revumenib在R/R Kmt2ar急性白血病中的关键数据，这是我们在过去几个月中第二次获得关键阳性的结果。我们期待在下个月的ASH年会上提供更多的单一疗法和联合疗法数据，这些数据进一步凸显了每项资产引人注目的临床概况和效用。”

新数据公告

 

 

 

该公司今天宣布了revumenib AUGMENT-101 1期试验的积极数据，该试验共涉及14名符合推荐的2期剂量（RP2D）标准的复发或难治性（R/R）突变体核磷素（mnPM1）急性髓系白血病（AML）患者。最终数据集包括另外三名参加1期试验以完成Revumenib的药代动力学表征的患者。在该分析中，总体反应率（ORR）1为50％（7/14），完全缓解（CR）或部分血液学恢复（cRH）率为36％（5/14）的CR/crH患者的残留性微乎其微（MRD）阴性。43％（3/7）的应答者在达到CR或cRH后开始移植。60％（3/5）的cr/cRH患者在六个月以上的反应保持不变。在分析时，仍有四名患者出现反应，两名患者在二十二个月内出现反应。Revumenib 耐受性良好，其安全性与先前在 AUGMENT-101 试验中报告的结果一致。没有 4 级或 5 级 qtC 延期或大于 2 级分化综合征事件，也没有患者因治疗相关不良事件 (TREA) 而停药。

 

近期管道进展和预期里程碑

revumenib

•
2023 年 10 月，该公司 宣布了Syndax 同类首款脑膜抑制剂 revumenib 在 R/R Kmt2a-重排 (Kmt2ar) 急性白血病患者中进行的关键 AUGMENT-101 试验得出的正面数据。该试验在协议定义的中期分析阶段达到了主要终点，Cr/cRH率为23％（13/57；95％ 置信区间） [CI]: [12.7、35.8，单边 p 值 = 0.0036]) 在合并的 Kmt2ar 急性白血病队列中。Kmt2ar AML 患者的cr/cRH率为24.5％（12/49）。在获得cr/cRH的患者中，有39％（14/36）接受了造血干细胞移植（HSCT）；其中八人在达到cr/cRH之前接受了移植，因此未包括在报告的cr/cRH率中。截至2023年7月数据截止日期，总体人群和反洗钱子集中的cr/cRH反应均持久，中位持续时间为6.4个月（95% 置信区间：3.4，NR），剩余46％（6/13）。在13名达到cr/cRH的患者中，对10名进行了MRD状态评估，其中70％（7/10）的MRD阴性。Revumenib 耐受性良好，总体安全状况与该公司先前报告的数据一致。导致剂量减少和治疗停止的TRAEs很低。根据独立数据监测委员会（IDMC）的建议，该公司停止了试验，以便在Kmt2ar群组中进一步累积。

 

 

AUGMENT-101 的关键数据将是 呈现在即将于2023年12月10日星期日举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上。值得注意的是，本次会议的摘要仅包括来自 AUGMENT-101 试验第一阶段的数据，但是该演示文稿将描述关键数据集。

•
该公司今天宣布，根据美国食品药品管理局的实时肿瘤学审查（RTOR）计划，已启动用于治疗R/R Kmt2ar急性白血病的revumenib的新药申请（NDA）。RTOR 为肿瘤药物提供了更有效的审查流程，以确保患者尽早获得安全有效的治疗。该公司预计将在2023年底之前完成保密协议的提交。
•
AUGMENT-101 的关键试验正在招收患有 mnpM1 急性髓细胞白血病的患者，这可能支持revumenib在急性白血病中出现第二种适应症。该公司预计将在24年第一季度末或第二季度初完成该队列的注册，并在24年第四季度报告收入数据。
•
该公司还公布了在 AUGMENT-101 试验中接受revumenib作为移植后维持治疗的患者的数据，包括接受revumenib维持治疗超过一年的患者，这些患者得到长期反应并转为MRD阴性状态。数据将是 呈现在即将于2023年12月11日星期一举行的ASH年会上。摘要的副本可在ASH网站上找到 www.hematology..
•
该公司正在针对mnpm1和kmt2ar急性白血病的治疗领域进行多项revumenib试验，其中包括以下内容：
o
BEAT-AML：评估一线急性髓细胞白血病患者中revumenib与venetoclax和阿扎胞苷的组合，这是白血病和淋巴瘤协会Beat AML® 大师临床试验的一部分。该公司预计将在23年第四季度公布初步的安全性和有效性数据。
o
保存：评估 revumenib 与 venetoclax 和地西他滨/西达祖里定在复发/R 急性白血病或混合表型急性白血病中的全口服组合。该试验由马里兰州安德森癌症中心的研究人员进行。该试验的早期结果将是 精选在 ASH 年会上的口头陈述中

 

 

会议将于2023年12月9日星期六举行。摘要的副本可在ASH网站上找到，网址为 www.hematology..
o
AUGMENT-102：评估 revumenib 与化疗联合用于 R/R 急性白血病患者。该公司预计将在23年第四季度提供初步安全数据的最新信息以及该试验的RP2D。
o
INTERCEPT：作为INTERCEPT急性髓细胞白血病大师临床试验的一部分，评估revumenib作为单一疗法用于在初始治疗后残留疾病阳性微乎其微的急性髓细胞白血病患者。
•
该公司计划在23年第四季度末或第二季度初启动一项含有7+3阿糖胞苷和柔红霉素化疗的revumenib试验，然后对新诊断的mnpM1或Kmt2ar急性白血病患者进行维持治疗。
•
revumenib在不可切除的转移性微卫星稳定性结直肠癌患者中进行的一项概念验证临床试验正在招收患者，该公司预计将在24年第一季度提供有关1期试验的最新信息。

Axatilimab

•
2023 年 7 月，该公司及其合作伙伴 Incyte， 宣布了Syndax 的抗脑脊液-1R 抗体 axatilimab 的关键 AGAVE-201 试验的正面数据为阳性，该试验用于先前接受过两线或更多治疗的慢性移植物抗宿主病 (cgvHD) 患者。所有三个剂量队列，每两周0.3 mg/kg，每两周1.0 mg/kg和每四周3.0 mg/kg，都达到了主要终点。在0.3 mg/kg剂量治疗的前六个月内，ORR为74％，其中60％的患者在一年后仍有反应。此外，阿沙替利单抗通常耐受性良好，最常见的不良事件与靶向作用和先前的试验一致。Syndax和Incyte预计将在2023年底之前提交生物制剂许可证申请（BLA）申请。

 

关键的 AGAVE-201 试验结果将是 精选在2023年12月10日星期日举行的ASH年会全体会议上。摘要的副本可在ASH网站上找到 www.hematology..

 

 

•
该公司预计将在2023年底之前启动一项随机、双盲和安慰剂对照的2期试验，评估axatilimab在特发性肺纤维化（IPF）患者中的疗效、安全性和耐受性。
•
Incyte和Syndax预计将在2024年中期启动一项试验，评估axatilimab与ruxolitinib联合治疗cgvHD。

 

2023 年第三季度财务业绩

 

截至2023年9月30日，Syndax的现金、现金等价物、短期和长期投资为3.793亿美元，未偿还的普通股和预融资认股权证为6,990万股。

 

2023年第三季度的研发费用从去年同期的2690万美元增加到3,910万美元。研发费用的增加主要是由于员工相关费用和专业费用的增加以及临床和制造费用的增加。

2023年第三季度的一般和管理费用从去年同期的820万美元增加到1,730万美元。增长主要是由于与员工相关的费用和专业费用。

 

在截至2023年9月30日的三个月中，Syndax报告归属于普通股股东的净亏损为5,110万美元，合每股亏损0.73美元，而去年同期归属于普通股股东的净亏损为3540万美元，合每股亏损0.58美元。

 

财务更新和指导

 

该公司预计，2023年全年的研发费用为1.6亿至1.65亿美元，总运营费用为2.25亿至2.3亿美元。这比先前预期的研发费用1.6亿美元降至1.75亿美元，总运营费用从2.25亿美元降至2.4亿美元。

 

电话会议和网络直播

 

 

 

与财报发布有关，Syndax的管理团队将在美国东部时间今天，即2023年11月2日星期四下午 4:30 举行电话会议和网络直播音频。

 

可以通过公司网站 “投资者” 部分的 “活动与演示” 页面访问网络直播和随附的幻灯片。或者，可以通过以下方式进行电话会议：

 

会议编号：SNDX3Q23

国内拨入号码：800-590-8290

国际拨入号码：240-690-8800

网络直播： https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX3Q23.cfm

 

对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，将在公司网站的 “投资者” 部分提供重播，网址为 www.syndax.com电话会议结束后大约 24 小时，将在电话会议结束后的 90 天内提供服务。

 

关于 Syndax

 

Syndax是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症疗法产品线。该公司产品线的亮点包括revumenib，一种高度选择性的脑膜-KMT2a结合相互作用的抑制剂，以及阻断菌落刺激因子1（CSF-1）受体的单克隆抗体axatilimab。欲了解更多信息，请访问 www.syndax.com或者在推特和领英上关注公司。

 

前瞻性陈述

 

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。诸如 “可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“估计”、“打算”、“可能”、“相信” 等词语和类似表述（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述均涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床进展、时机、临床开发和范围的陈述

 

 

试验，报告Syndax候选产品的临床数据，可能在年底之前提交保密协议和BLA，我们的候选产品可能用于治疗各种癌症适应症和纤维化疾病，以及Syndax预计的全年研发费用以及全年总运营费用。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：在临床前或临床试验中观察到的意想不到的安全性或有效性数据；低于预期的临床试验场所激活率或注册率；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作者未能支持或推进合作或候选产品；以及意想不到的诉讼或其他纠纷。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax的实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的业绩不同的其他因素，包括其中包含的 “风险因素” 部分。除非法律要求，否则即使有新信息，Syndax也没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化。

 

参考文献

 

1 总体回复率包括 CR、cRH、cRP、CrI、MLFS 和 PR

CR = 完全缓解

cRH = 完全缓解，血液学部分恢复

cRP = 完全缓解，血小板恢复不完整

CRi = 完全缓解，计数恢复不完整

MLFS = 无形态学白血病状态

PR = 部分回应

 

Syndax 联系我们

 

莎朗·克拉尔

Syndax 制药公司

sklahre@syndax.com

电话 781.684.9827

 

SNDX-G  

 

 

 

 

 

 

 

SYNDAX 制药有限公司

 

（未经审计）

 

简明的合并资产负债表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日

 

 

十二月三十一日

 

（以千计）

2023

 

 

2022

 

现金、现金等价物、短期和长期投资

$

379,261

 

 

$

481,271

 

总资产

$

399,224

 

 

$

497,236

 

负债总额

$

40,038

 

 

$

29,787

 

股东权益总额

$

359,186

 

 

$

467,449

 

 

 

 

 

 

 

 

 

已发行普通股

 

69,638,168

 

 

 

68,111,385

 

普通股和普通股等价物*

 

83,992,083

 

 

 

77,460,706

 

 

 

 

 

 

 

 

 

*普通股和普通股等价物：

 

 

 

 

 

 

普通股

 

69,638,168

 

 

 

68,111,385

 

 

普通股认股权证（预先融资）

 

285,714

 

 

 

1,142,856

 

 

 

普通股和预先融资的股票认股权证

 

69,923,882

 

 

 

69,254,241

 

 

购买普通股的期权

 

13,543,965

 

 

 

7,981,677

 

 

限制性股票单位

 

524,236

 

 

 

224,788

 

 

 

普通股和普通股等价物总额

 

83,992,083

 

 

 

77,460,706

 

 

SYNDAX 制药有限公司

 

（未经审计）

 

简明合并运营报表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

（以千计，股票和每股数据除外）

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

$

39,087

 

 

$

26,901

 

 

$

107,906

 

 

$

86,658

 

 

一般和行政

 

17,268

 

 

 

8,240

 

 

 

44,143

 

 

 

23,066

 

运营费用总额

 

56,355

 

 

 

35,141

 

 

 

152,049

 

 

 

109,724

 

运营损失

 

(56,355

)

 

 

(35,141

)

 

 

(152,049

)

 

 

(109,724

)

其他收入（支出），净额

 

5,209

 

 

 

(262

)

 

 

15,162

 

 

 

(420

)

净亏损

$

(51,146

)

 

$

(35,403

)

 

$

(136,887

)

 

$

(110,144

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

归属于普通股股东的净亏损

$

(51,146

)

 

$

(35,403

)

 

$

(136,887

)

 

$

(110,144

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

归属于普通股的每股净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股东——基本股和摊薄后股东

$

(0.73

)

 

$

(0.58

)

 

$

(1.97

)

 

$

(1.84

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股的加权平均数

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

用于计算每股应占净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

对普通股股东——基本股东和摊薄后股东

 

69,855,766

 

 

 

60,670,294

 

 

 

69,645,888

 

 

 

59,941,384