BioMarin宣布2023年第三季度强劲业绩，包括持续盈利，总收入同比增长15％

•2023年全年总收入和每股收益财务指引收窄；VOXZOGO® 和ROCTAVIAN® 净产品收入指引经2023年全年调整

•VOXZOGO 现已获准适用于美国无年龄限制的儿童和欧洲 4 个月及以上的儿童

•ROCTAVIAN报销网络有望在2024年及以后为全球患者获得和治疗提供支持；德国和意大利的最终价格预计将于2023年公布；全球完成了超过100项符合治疗条件的伴随诊断测试

•在2024年全年，BioMarin预计收入将接近30亿美元

财务摘要（以百万美元计，每股数据除外，未经审计）

(1) 酶产品包括 ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ 和 VIMIZIM。

(2) 在截至2022年9月30日的九个月中，GAAP净收入包括8,900万美元的扣除税款后的收益，该收益与出售该公司因美国批准VOXZOGO而从美国食品药品监督管理局（FDA）获得的罕见儿科疾病优先审查券（PRV）有关。

(3) 公司将非公认会计准则收入定义为申报的GAAP净收益，不包括摊销费用、股票薪酬支出、或有对价以及某些其他特定时期的某些特定项目。该公司还包括一项非公认会计准则调整，用于调整对账项目的估计所得税影响。有关公司非公认会计准则财务信息以及与根据美国公认会计原则报告的可比信息的对账情况的完整讨论，请参阅本新闻稿第9页开头的非公认会计准则信息。

(4) 公司将非公认会计准则摊薄后的每股收益定义为非公认会计准则收益除以非公认会计准则摊薄后的已发行股份。

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加利福尼亚州圣拉斐尔，2023年11月1日——BioMarin制药公司（纳斯达克股票代码：BMRN）今天公布了截至2023年9月30日的九个月和第三季度的财务业绩。

BioMarin董事长兼首席执行官让-雅克·比奈梅表示：“本季度的业绩推动了两位数的收入同比增长，并支持了BioMarin在年初设定的2023年全年收入和盈利目标。”

“我们很高兴最近获得美国食品药品管理局批准用于5岁以下软骨发育不全儿童的VOXZOGO，使其在美国适用于所有年龄段的有开放生长板的儿童。我们最近还获得了欧洲的批准，可以将VOXZOGO的治疗范围扩大到4个月及以上的儿童。这些重要的年龄扩大将确保接受VOXZOGO治疗的最年幼儿童由于潜在的治疗窗口更长而有机会获得更大的临床益处。在本季度VOXZOGO出色的商业和监管执行同时，我们完成了促进欧洲和美国ROCTAVIAN治疗的关键报销措施。总而言之，这些进展使我们预计到2024年BioMarin总收入将接近30亿美元，” 比奈梅说。

“在德国，我们与德国健康保险基金就ROCTAVIAN的最终价格达成了暂定协议，我们预计将在未来几周内正式确定。德国的最终价格预计将在年底之前公布，根据AAV5抗体的CDx测试结果，德国有60人有资格采取下一步行动，本季度取得的进展令我们感到鼓舞。我们也很高兴地与大家分享，与意大利药品管理局的价格谈判进展顺利，我们预计将在年底之前得出最终价格，” 比奈梅补充说，“在美国，自2023年6月29日获得美国食品药品管理局对ROCTAVIAN的批准以来，商业团队一直在建立报销网络以促进患者就诊，为2024年有意义地采用ROCTAVIAN奠定基础。”

第三季度财务亮点：

•2023年第三季度的总收入为5.813亿美元，与2022年同期相比增长了15％。总收入的增长主要归因于以下方面：

◦由于所有地区都有新患者开始治疗，VOXZOGO的销量增加；

◦PALYNZIQ 产品收入的增加主要是由于新患者开始治疗，尤其是在美国；部分抵消了

◦ALDURAZYME产品收入下降的主要原因是赛诺菲订单的履行时机；以及

◦KUVAN产品收入下降归因于美国失去排他性导致仿制药竞争加剧

•公认会计准则和非公认会计准则净收入分别为4,040万美元和8,950万美元，与2022年同期相比，2023年第三季度分别增加了4,710万美元和3,750万美元。净收入的增加主要是由于收入增加以及所得税支出减少所得税支出增加，但部分被支持早期研究和临床活动的研发项目支出增加以及支持ROCTAVIAN商业上市的销售和营销费用增加所抵消。

ROCTAVIAN 和 VOXZOGO 的全球商业发布

•在美国，继美国食品药品管理局于2023年6月29日批准用于治疗严重血友病A型成人的一次性基因疗法ROCTAVIAN之后，该公司采取了多项关键措施，以提高患者、医生和患者权益倡导者的认识，并为血友病治疗中心（HTC）场所做好患者摄取准备。在本季度末，代表超过2.05亿美国人寿的付款人已经发布了ROCTAVIAN保险政策。保修政策已由代表超过9500万人生命的付款人担保。随着报销和HTC准备情况的联系越来越紧密，美国患者将更容易获得检测和治疗。

•今天在德国，第二位商业患者接受了ROCTAVIAN的治疗。在过去的几周中，该公司和德国全国法定健康保险基金协会（GKV）初步商定了ROCTAVIAN的最终价格，并预计将在年底之前完成所有手续。在德国，根据用于确定AAV5血清阴性的CDx测试，有60人有资格提前接受ROCTAVIAN的后续治疗。在意大利，与意大利药品管理局的最终价格谈判进展顺利，预计将于2023年底正式确定。

•由于全球延迟确保定价和报销，以及ROCTAVIAN治疗的其他市场准备工作，以及假日季的临近，2023年全年的预期已降至1000万美元以下。

•截至2023年9月底，在38个活跃市场中，大约有2320名软骨发育不全的儿童正在接受VOXZOGO的治疗。在第三季度，全球患者增长仍然强劲。基于这些趋势，以及预计到年底将有大约2600名儿童接受VOXZOGO治疗，该公司今天将VOXZOGO2023年全年指引更新至4.35亿美元至4.55亿美元之间。此外，基于对灌装生产承诺的增加，VOXZOGO的供应量计划从2023年的水平增加到2024年第一和第二季度，预计到2024年中期将完全不受限制。

•2023年10月24日，欧盟委员会通过了扩大VOXZOGO适应症的决定，用于治疗4个月及以上具有开放式生长板的软骨发育不全儿童。在日本和美国，VOXZOGO获准用于治疗所有年龄段的带有开放式生长板的软骨发育不全的儿童。

VOXZOGO 和 ROCTAVIAN 的市场扩张机会

•在未来几周内，该公司计划与VOXZOGO一起启动一项关键项目，用于治疗软骨发育不良的儿童，这种疾病的特征是骨骼生长受损。软骨发育不良是由成纤维细胞生长因子受体-3（FGFR3）基因的突变（基因变化）引起的遗传状态疾病。该研究为期6个月的观察组之后，将进行为期52周的随机、双盲、安慰剂对照阶段，这项80名参与者的临床试验。如果成功，预计这项研究将支持监管部门批准这一重大适应症。

•该公司还准备在2024年使用VOXZOGO启动另外两项临床项目，一项针对特发性身材矮小症，另一项针对遗传性矮小症状。

•ROCTAVIAN的更多产品扩展机会仍在继续，包括一项临床研究，调查使用活性或先前抑制剂的患者使用ROCTAVIAN的治疗方法，以及继续探索对已有AAV5抗体的人使用ROCTAVIAN的方法。

早期开发产品组合步入正轨；七款候选产品晋级

•BMN 255 用于治疗慢性肝病中的高草酸尿症。该公司认为，像BMN 255这样的强效口服生物可利用的小分子的可用性可能能够显著减少需求未得到满足的患者群体的疾病和治疗负担。该公司预计将在2024年确定临床概念验证。

•遗传性血管性水肿（HAE）的BMN 331基因疗法正在进行1/2期HAERMONY研究，旨在评估这种针对HAE患者的AAV5介导的在研基因疗法。该公司预计将为更多患者提供优化的皮质类固醇治疗方案，并有望通过临床概念验证

在2025年之前下定决心。

•用于杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）的 BMN 351 是一种反义寡核苷酸疗法，适用于外显子 51 skip-anable DMD 患者。该公司目前正在制定一项全球临床开发计划，预计将在2025年确定临床概念验证。

•BMN 349 用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症，这是一种可口服生物利用的小分子，可优先封存突变蛋白，防止导致该疾病进展性肝病的肝细胞聚合。该公司计划在2024年与BMN 349一起启动一项全球临床项目，并预计将在2025年确定临床概念验证。

•BMN 293 适用于 MYBPC3 肥厚型心肌病 (HCM)。IND支持研究正在进行中，并纳入了FDA的IND前反馈。该公司计划在2024年启动一项使用BMN 293的全球临床项目，并预计将在2026年确定临床概念验证。

•BMN 365 用于 PKP2 致心律失常心肌病的 AAV 基因疗法。该公司目前正在进行支持IND的研究，预计将在2025年启动全球临床项目，并预计在2027年之前确定临床概念验证。

•用于长QT综合征的BMN 355 单克隆抗体。该公司目前正在进行支持IND的研究，预计将在2025年启动全球临床项目，并预计在2026年之前确定临床概念验证。

2023 年全年财务指引（以百万计，百分比和每股收益金额除外）

(1) 酶产品包括 ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ 和 VIMIZIM。

BioMarin将于今天，即美国东部时间2023年11月1日星期三下午 4:30 举行电话会议和网络直播，讨论2023年第三季度的财务业绩和全年财务指导。可以通过此链接或访问BioMarin网站www.biomarin.com的投资者专区，访问该活动。

关于 BioMarin

BioMarin成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改变生活。该公司开发和商业化针对遗传病根本原因的靶向疗法。BioMarin强大的研发能力为罕见遗传病患者带来了多种创新的商业疗法。该公司独特的药物发现方法已经产生了多样化的商业、临床和临床前候选药物，这些候选药物可以满足未得到满足的重大医疗需求，对生物学有很好的了解，并提供了率先进入市场的机会或比现有治疗方案带来实质性的好处。欲了解更多信息，请访问 www.biomarin.com。

前瞻性陈述

本新闻稿及相关的电话会议和网络直播包含有关BioMarin Pharmaceutical Inc.（BioMarin）业务前景的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：总收入、净产品收入、酶产品收入、毛利、研发费用（研发）、销售、一般和管理费用（SG&A）、GAAP净收益（亏损）、非公认会计准则收益、GAAP摊薄后每股收益和非公认会计准则摊薄后每股收益的预期 2023 年全年公认会计准则摊薄后每股收益；来自经营活动的现金流；时机商业产品订单；BioMarin临床开发的时间和商业前景，包括临床研究和试验数据的公布；BioMarin候选产品和商业产品的临床开发和商业化，包括（i）在软骨发育不全以外的疾病（例如软骨发育不全）中利用VOXZOGO的可能性，以及扩大对4岁软骨发育不全儿童的VOXZOGO适应症的可能性欧洲几个月及以上，（ii）有关产品扩展的临床研究结果ROCTAVIAN的机会，（iii）BioMarin计划观察患者群体中最高剂量的BMN 255，如果反应为阳性，则计划在2024年进入关键的2/3期研究，（iv）BioMarin计划在2023年底为更多患者提供替代皮质类固醇疗法，预计到2025年将得到概念验证，（v）BioMarin计划在2024年启动BMN 349的全球临床项目，（vi）BioMarin计划在2024年启动BMN 293的全球临床项目，以及（vii）BioMarin的计划在2025年启动BMN 365和BMN 355的全球临床项目；BioMarin候选产品的潜在批准和商业化，包括在2023年6月美国食品药品管理局批准后，ROCTAVIAN在美国商业化用于治疗严重的甲型血友病，以及此类批准决定和产品发布的时机，包括（i）VOXZOGO在其他国家的商业销售的预期开始和增长，以及（ii）BioMaraRin 预计欧盟卫生当局将就其补充营销申请采取行动VOXZOGO在未来几周内，以及在美国以及欧洲有资格使用VOXZOGO的儿童人数；BioMarin候选产品的预期收益和可用性；以及潜在的增长机会和趋势，包括随着未来几个季度的产品推出，BioMarin预计VOXZOGO收入将加速增长，以及BioMarin预计ROCTAVIAN的收入将随着未来几个季度的增长而加速增长产品在欧洲的准入范围有所扩大，随后在美国商业上市

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。这些风险和不确定性包括：BioMarin成功实现商业产品的商业化、宏观经济和其他外部因素对BioMarin运营的影响；当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间以及这些试验数据的发布；BioMarin成功生产其商业产品和候选产品的能力；美国食品药品管理局、欧盟委员会和其他监管机构就每项研究做出决定的内容和时机描述的产品以及候选产品；每种产品的市场；BioMarin商业产品的实际销售额；BioMarin商业产品的仿制版本的推出，特别是KUVAN的仿制版本；以及BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详述的因素，包括但不限于截至6月的BioMarin10-Q表季度报告中 “风险因素” 标题下包含的因素 2023 年 30 日，因为此类因素可能会在任何后续报告中更新。敦促股东不要过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日的前瞻性陈述。BioMarin没有义务，也明确表示没有义务更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BioMarin®、BRINEURA®、KUVAN®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ®、VIMIZIM® 和 VOXZOGO® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 或其附属公司的注册商标。ROCTAVIAN® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 的商标，在欧洲注册，在美国正在申请中。ALDURAZYME® 是 BioMarin/Genzyme LLC 的注册商标。本新闻稿中出现的所有其他品牌名称和服务标记、商标和其他商品名称均为其各自所有者的财产。

BIOMARIN 制药公司

简明的合并资产负债表

2023年9月30日和2022年12月31日

（以千美元计，每股金额除外）

(1) 2022年12月31日余额来自经审计的合并财务报表，该报表包含在公司于2023年2月27日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中。

BIOMARIN 制药公司

简明合并运营报表

截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的三个月和九个月

（以千美元计，每股金额除外）

（未经审计）

BIOMARIN 制药公司

简明的合并现金流量表

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月

（以千美元计）

（未经审计）

非公认会计准则信息

本新闻稿中公布的结果包括公认会计准则信息和非公认会计准则信息。公司将非公认会计准则收入定义为GAAP净收益（亏损），其中不包括摊销费用、股票薪酬支出、或有对价支出，以及某些时期内的某些其他特定项目，详见下文（如适用）。该公司还包括一项非公认会计准则调整，用于对账项目的估计税收影响。公司将非公认会计准则摊薄后的每股收益定义为非公认会计准则收益除以非公认会计准则摊薄后的已发行股份

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP业绩和预期来评估其财务运营业绩，并评估与其主要业务活动（创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售）相关的关键业务决策。由于非公认会计准则收益、非公认会计准则摊薄后的每股收益和非公认会计准则摊薄后的股票是BioMarin的重要内部衡量标准，因此该公司认为，将这些信息与BioMarin的GAAP信息一起提供可增强投资者和分析师有意义地比较公司不同时期的业绩及其前瞻性指导的能力，并确定公司主要业务的运营趋势。BioMarin还在内部使用非公认会计准则收益来理解、管理和评估其业务并做出运营决策，而高管的薪酬部分基于这一衡量标准。

非公认会计准则收益及其组成部分不应孤立地考虑，也不能替代或优于可比的公认会计准则指标，应与根据公认会计原则编制的合并财务信息一起阅读。投资者应注意，非公认会计准则信息不是根据任何全面的会计规则或原则编制的，也没有反映根据公认会计原则确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意，这些非公认会计准则财务指标没有公认会计原则规定的标准化含义，因此对投资者的用处有限。此外，公司将来可能会不时出于非公认会计准则财务指标的目的排除其他项目；同样，公司将来可能会停止出于非公认会计准则财务指标的目的排除其历来排除的项目。由于定义非标准化，BioMarin在本新闻稿和随附表格中使用的非公认会计准则财务指标的计算方式可能与其他公司使用的同名指标不同，因此可能无法直接比较。

下表列出了报告的GAAP与非公认会计准则调整后的财务信息的对账情况：

GAAP 报告的净收入与非公认会计准则收入的对账 (1)

（单位：百万美元）

（未经审计）

将某些公认会计准则报告信息与非公认会计准则信息进行核对

（以百万计，每股数据除外）

（未经审计）

			三个月已结束 9月30日												九个月已结束 9月30日
			2023						2022						2023						2022
GAAP 摊薄后每股			$	0.21					$	(0.04)					$	0.77					$	0.75
调整
股票薪酬支出			0.24						0.28						0.76						0.78
无形资产的摊销			0.08						0.08						0.24						0.24
或有考虑			—						—						—						0.02
出售非金融资产的收益 (2)			—						—						—						(0.56)
遣散费和员工解雇补助金 (3)			—						0.02						—						0.02
股票证券投资亏损 (4)			—						—						0.06						—
调整对所得税的影响			(0.07)						(0.09)						(0.23)						(0.05)
非公认会计准则摊薄每股收益			$	0.46					$	0.27					$	1.60					$	1.20

    

(1) 由于四舍五入，某些金额可能无法求和或重新计算。

(2) 代表2022年第一季度因美国批准VOXZOGO而从美国食品和药物管理局获得的向第三方出售PRV的净收益。

(3) 代表与2022年10月宣布的公司组织重新设计相关的SG&A中对遣散费和员工解雇补助金费用估算值的变化。与2022年10月的重组计划有关，该公司在2022年确认了与遣散费和员工解雇补助金相关的2300万美元支出，其中大部分已在第四季度得到确认。

(4) 代表2023年第一季度其他收入（支出）中记录的非有价股票证券投资的减值损失。

(1) 公司可转换债务下可发行的普通股在计算公认会计原则加权平均摊薄已发行股票时被排除在反稀释性股票的计算范围内。如果转换，该公司将在2024年到期的可转换票据下发行400万股股票，在2027年到期的可转换票据下发行440万股。

(1) 本表中包含的调整/对账项目旨在促进非公认会计准则收益和非公认会计准则摊薄后每股收益与其最接近的GAAP财务指标、GAAP净收益和GAAP摊薄后每股收益的对账。具体金额包括

在上面的每个对账项目中，代表了从GAAP净收益到非公认会计准则收益以及从GAAP摊薄每股收益到非公认会计准则摊薄每股收益的基础调整的近似值。由于这些项目存在不确定性以及这些项目的潜在变异性，2023年每个对账项目的实际结果可能与上面列出的金额存在重大差异。

(2) 使用提供的区间中点时，金额将相加

(3) 所得税调整代表根据适用的法定所得税税率进行的每项税前非公认会计准则调整的估计所得税影响。

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